Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences

关注患者可长生存新趋势，建立慢病化全程管理新观念，为患者争取最大生存获益 中国北京 2024年4月3日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤创新公司，今日宣布，由中国抗癌协会科普专业委员会和中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专委会共同主办、百济神州支持的"奏响生命凯歌，医路相髓"国际骨髓瘤关爱月全国科普公益系列活动已圆满结束。 "国际骨髓瘤关爱月"是由国际骨髓瘤基金会（IMF）于2009年3月首次设立，倡议医务人员、患者及相关护理人员行动起来，提升社会对骨髓瘤的认识。本届"奏响生命凯歌，医路相髓"国际骨髓瘤关爱月全国科普公益系列活动，分别在北京、上海、天津、重庆、成都、杭州、武汉、济南等十城陆续开展，旨在提高全国公众对多发性骨髓瘤的认识，呼吁各方关注多发性骨髓瘤可长生存的新趋势，建立慢病化全程管理的新观念，为患者争取最大生存获益。 中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任、中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专委会主任委员邱录贵教授表示："随着诊疗技术发展和创新药物的应用，多发性骨髓瘤治疗取得显著进展，已进入长生存、慢病化管理时代。各方亟需更新观念，推动疾病全程管理和整体治疗水平的提升，助力患者实现规范治疗和整合康复。我们期待通过本次系列科普宣传活动，在普及疾病知识的同时，推动行业为肿瘤患者的全程管理提供更好的服务与支持。" 多发性骨髓瘤作为血液系统第二大常见的恶性肿瘤 [1] ，好发于老年群体、临床诊断困难、不可治愈且终将面临复发。患者骨髓内浆细胞恶性增殖，分泌大量异常免疫球蛋白，俗称"坏蛋白"，常造成骨髓、骨骼、肾脏等相关器官的损害。此外，该疾病也被称之为"吃骨头的血液病"，很多初诊患者伴有溶骨性损害、骨质疏松和/或压缩性骨折等骨相关事件。 百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示："本着 ‘百创新药，济世惠民' 的初心，我们始终以患者为先，持续关注肿瘤患者的未尽之需，积极推动肿瘤慢病化全程管理。作为一家全球创新肿瘤创新公司，百济神州将继续与专家和患者一起努力，让患者在接受更高质量的治疗同时，提升长期生存质量，为患者和家属的生活带来积极的改变。" 关于多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。MM常见的症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，即"CRAB"症 状［血 钙 增 高（Calcium elevation）、肾功能损害（Renal insufficiency）、贫血（Anemia）、骨病（Bone disease）］以及继发淀粉样变性等相关表现 [2] 。 多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种不可治愈且复发率高的肿瘤，在男性及较年长人群的发病率更高 [3] 。随着社会老龄化程度的加剧，中国MM呈现逐年增高趋势 [4] ，不仅给患者家庭带来沉重的疾病负担，也造成了极大的社会经济损失。 关于百济神州 百济神州是一家全球肿瘤创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注"百济神州"微信公众号。 [1] https://www.dzrmyy.cn/d/file/content/2022/05/62731b168b6af.pdf [2] https://www.dzrmyy.cn/d/file/content/2022/05/62731b168b6af.pdf [3] 2011年《中国药物与临床》 [4] 《2018年WHO全球肿瘤调研报告》

目前，中国创新医药领域的发展非常迅速，在上海、苏州、广州、北京等地的生物园区里有超过两千家生物医药企业从事创新疗法开发相关业务。 “过去没有办法很好地区分这种异质性，现在通过基因突变的分析，揭示出急性髓系白血病（AML）有众多的分子亚型。有些突变和发病机理关联，有些异质性与预后密切相关。 基于现在的认知对每个患者进行基因准确的分型，比如是否存在IDH1突变，对确定治疗选择，确定选用靶向药非常重要。”日前，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、中国医学科学院血液病医院白血病中心主任王建祥教授和苏州大学附属第一医院吴德沛教授等血液病医疗专家接受了记者采访。他们提到，今年获批上市的拓舒沃®（艾伏尼布）作为一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。这是国内血液肿瘤领域精准疗法发展的里程碑事件。 AML已发现大量相关基因突变，96%的初发AML患者有至少一种驱动基因突变，86%的患者具有两种以上驱动基因突变，随着疾病进展，复发AML患者可能发生新的基因突变。这意味着AML是一组疾病的统称，有很多种细分类型，具有高异质性。王建祥教授表示，“以后探索时，不光要从基因测序的方面开展，还要通过基因表达的异常来揭示一些新的靶点，进而应用于AML分型当中，这是非常重要的研究方向。” 近年来，随着分子检测技术的发展和药物研发的加速，我国AML的精准诊疗取得了长足进步。吴德沛教授认为，精准诊断是精准治疗的基础，新型检测技术对AML患者的精准诊断分型、危险度分型和疗效监测的意义毋庸置疑，除常规的分子检测以外，当前二代测序检测技术也在临床上得到不断的应用。 不过，AML精准诊疗仍然存在可发展空间，吴德沛教授同时表示，当前三代测序正在临床应用探索阶段，三代测序的特点是单分子测序，无须PCR扩增过程检测时间更短，一定程度上降低了成本，弥补了部分二代测序的缺点，是未来高效快速分析检测的发展方向之一。“在追求高效快速分子检测之外，准确性也极其重要，分子检测平台的质控建设也是未来努力的方向，希望可以进一步提高分子检测结果的准确性和快速性，为临床精准治疗提供高效依据，从而不断提高患者的预后。” 除了新型检测技术的应用完善AML患者的精准诊断以外，AML治疗手段在我国也经历了几个发展阶段。最初只有单一化疗手段且药物可及性非常差，导致患者缓解率不高；后来探索了联合化疗方案提高缓解率，采用大剂量维持巩固，乃至进一步开展了造血干细胞移植，降低了患者死亡率，但对于很多病人，尤其是老年病人且合并其他疾病或有严重并发症的，很多方案并不合适。 在王建祥教授看来，每个病患的身体状况是完全不一样的，脏器功能衰退及合并其他疾病，给老年患者对高强度治疗的耐受性带来严重挑战。“近年来，针对基因突变靶点出现了新型靶向药物，比如IDH1抑制剂拓舒沃®，让特殊人群患者尤其老年患者获得新的生存希望。拓舒沃®联合阿扎胞苷治疗的最新研究成果显示，和比较传统的治疗方法相比，患者生存期可以延长3倍，疗效显著改善，IDH1突变AML治疗格局获得了改变。”值得一提的是，拓舒沃®开发新适应症于今年6月初在美国取得最新进展，FDA批准拓舒沃®成为首个用于联合阿扎胞苷一线治疗新诊断的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。 马军教授也表示：“白血病发病率是两头高，孩子多，老人多。欧美国家14岁以下的儿童的AML治愈率已经达到了90%以上，我国一线城市也很高。但60岁以上的老年人治愈率就非常低，他们非常需要靶向治疗。拓舒沃®可以使IDH1阳性的AML患者获得非常好的长期生存，老年人不再像以前那样无药可用。” 目前，针对不同AML分型的患者已形成一系列不同的治疗策略和治疗方法，其中包括联合化疗、靶向药物、DNA去甲基化药物、造血干细胞移植以及新型的免疫治疗如CAR-T治疗等。王建祥教授表示，当前白血病的治疗已发生了翻天覆地的变化，同时国家经济和科技的快速发展使民生得到了改善，创新药物可及性明显提高。 目前，中国创新医药领域的发展非常迅速，在上海、苏州、广州、北京等地的生物园区里有超过两千家生物医药企业从事创新疗法开发相关业务。 马军教授表示：“中国已经走向了创新药的时代。十年前一款创新药获批需要三年甚至更长时间，但现在部分创新药上市时间差已缩短到一年内，博鳌先行区基本可以与美国同步。像拓舒沃®，中国是全球第二个批准其上市的国家。” 但中国生物制药整体发展水平仍有巨大的发展空间。马军教授认为，在新药创新的投入上，在顶级研究团队的数量上，在创新药企的发展阶段上，我国与发达国家相比有一定的差距，而生物制药行业的变革可能需要十到二十年的时间，对于坚持创新的生物制药企业，“创”与“变”是必走的路，这是个风险与机遇并存的时代。

秋高气爽，世间清朗，初遇秋风，如闻天籁。2021年9月4日，在美丽的“人间天堂”杭州，来自五湖四海的血液及肿瘤领域专家学者齐聚一堂，在现场和线上共同出席了恒曲®全国上市会。由恒瑞自主研发的一类创新药物恒曲®（海曲泊帕乙醇胺片），已于2021年6月获批正式上市，是我国首个自主研发且具有ITP和SAA双适应症的TPO-RA， 恒曲®的问世，为国内的ITP、SAA以及其他血小板减少患者提供了一个崭新的治疗选择，以恒曲®为代表的中国创新药物，也将在世界舞台上，奏响中国原研的最强曲！ 本次大会很荣幸地邀请到华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、 北京大学血液研究所黄晓军教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、浙江大学医学院附属邵逸夫医院潘宏铭教授、南京金陵医院秦叔逵教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、中国医学科学院血液病医院王建祥教授、中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授和北京大学肿瘤医院朱军教授共同担任大会主席团成员。 第一乐章 声升奏鸣 第一乐章由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授担任特邀主持人，马军教授指出，患者的健康幸福是我们奋斗的目标，海曲泊帕的上市，对我国的ITP、SAA以及CIT治疗，意义重大。 山东省肿瘤医院于金明院士致辞道，我们国家这些年在大力推进科技创新，创新不应该是奢侈品，而是必需品。近年来以恒瑞为代表的民族创新企业，打破了发达国家的技术壁垒，让更多的创新好药触手可及。海曲泊帕作为全新一代的小分子非肽类TPO-RA，疗效与安全性俱佳，未来将惠及我国乃至全世界更多血液及肿瘤患者。 南京金陵医院秦叔逵教授赞叹道，海曲泊帕是中国第一个自主研发的小分子非肽类TPO-RA，通过结构改良升级，大大降低了免疫原性，起效快速、效果卓越、安全性高，是TPO-RA类药物中的Best in class，给我国血小板减少疾病的治疗注入了新的活力。 苏州大学附属第一医院吴德沛教授致辞道，在中国两个一百年的交汇点上，海曲泊帕这样的国产原研创新药物的上市，是非常值得庆贺的事情。临床上血小板减少相当常见，希望我国的医务工作者能够用好这个药物，造福更多的老百姓。 浙江大学医学院附属邵逸夫医院潘宏铭教授对来杭州参会的同道们表示感谢，潘宏铭教授对海曲泊帕长达十几年的曲折经历和坚持不懈表示赞赏，并预祝本次全国上市会圆满举办。 华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出，海曲泊帕克服了同类药物价格高、负担重等缺点，希望恒瑞可以生产出更多更好的创新药物，让更多的血液病患者有药可医。 中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授认为海曲泊帕的成功上市，对我国的健康事业发展具有积极推动作用，也将助力健康中国2030伟大战略行动的推进。 恒瑞医药股份有限公司董事长孙飘扬先生代表恒瑞医药对现场和线上专家表示最热烈欢迎和最衷心感谢。孙飘扬先生感慨地说道，作为创新性民族制药企业，恒瑞一直秉承科技为本、为人类创造健康生活的使命。海曲泊帕是恒瑞自主研发的1类创新药物，也是公司自主研发上市的第8个新药。经过十余年的努力，在国家政府以及领域内各位专家的大力支持之下，海曲泊帕如今终于正式上市，无论是更优化的分子结构、还是更丰富的样本量和中国临床数据，海曲泊帕无疑都是best in class。未来，恒瑞将不断研发更多血液病创新药物，为造福人类健康而努力。 第二乐章 强音溯源 本环节由浙江大学医学院附属第一医院金洁教授、中国科学院大学附属肿瘤医院范云教授、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院张清媛教授以及河南省肿瘤医院罗素霞教授共同主持。 中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授为大家分享了促血小板生成药物的发展历程。 恒瑞医药副总经理兼首席医学官邹建军博士，为大家介绍了了首个中国自主研发TPO-RA（海曲泊帕）的过去、现在和未来。 第二部分的名家访谈环节由广州南方医科大学南方医院冯茹教授和中国科学院大学附属肿瘤医院王晓稼教授共同主持。江苏省人民医院何广胜教授，中国科学院大学附属肿瘤医院楼寒梅教授、河北医科大学第四医院史健教授以及河南省肿瘤医院周虎教授共同参与讨论。 随后，大会主席团成员北大血研所黄晓军、中国医学科学院血液病医院王建祥教授和北大肿瘤医院朱军教授先后为海曲泊帕上市给予了殷切寄语，几位专家一致认为，海曲泊帕疗效好、副反应少，疗效快，为我国广大患者提供了新的治疗选择，并希望未来能有更多用得起的中国优质原研药物，惠及更多中国患者。 第三乐章 三重合奏 第三环节由山东大学齐鲁医院侯明教授、广西医科大学附属肿瘤医院李力教授、四川大学华西医院牛挺教授、陆军军医大学第二附属医院张曦教授和兰州大学第二医院张连生教授共同主持。 中国医学科学院血液病医院杨仁池教授为大家分享了海曲泊帕ITP注册临床研究解读。 中国医学科学院血液病医院张凤奎教授为大家分享了SAA的研究解读。 哈尔滨血液肿瘤研究所赵东陆教授为大家分享了CIT的疾病特点与研究进展。 本环节的大咖共话由浙江大学医学院附属第二医院钱文斌教授和福建医科大学附属协和医院沈建箴教授共同主持，由中南大学湘雅三医院李昕教授、中国人民解放军总医院靖彧教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授、浙江中医药大学附属第一医院周郁鸿教授共同参与讨论。 第四乐章 曲艺新程 最后一个环节，马军教授为大家进行了海曲泊帕CIT注册研究的背景介绍，马教授指出， CIT防治现状目前还存在很多不足，临床亟需一种突破传统治疗、迅速提升血小板计数、安全且服用方便的促血小板生成药物。 会议接近尾声，两位血液及肿瘤领域的大咖发表了简明扼要的大会总结。中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授总结道，今天的大会通过海曲泊帕的研发历程和应用疾病领域，我们看到了这样一个创新药物，如何从实验室走向临床，为ITP、SAA等疾病带来新的治疗选择，也正是恒瑞的坚持，我们才看到了越来越多中国创新药物走向临床造福患者。 上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授总结了三个重点。第一点，医生最怕患者颅内或中枢出血，这类出血非常危急，可能迅速夺走病人的生命，是目前面临的最严重的一个问题；第二点，海曲泊帕上市了，疗效非常理想，ITP连用8周，三分之二可以好转，SAA、CIT治疗效果及安全性都很好，肝毒性很低，现在我们最大的任务就是让它广泛应用，多进行真实世界的研究，使所有需要的病人都能快速得到救治；第三点，这是恒瑞第8个一类新药，恒瑞是国内创新药企的领头羊，但现在的创新药物还是远远不够的，我们要有雄心，去开发更多更好的中国原研药物，希望中国新药的声音可以响彻世界。