A Multicenter, Open-label, Single-arm Phase I Clinical Trial on the Safety and Tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection in the Treatment of Autoimmune Hemolytic Anemia That Has Failed at Least Three Lines of Treatment

This is a multicenter, open-label, single-arm Phase I clinical trial to evaluate the safety and tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection treatment in autoimmune hemolytic anemia that has failed at least three lines of treatment.

开始日期2025-12-27

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

NCT07269587

/ Active, not recruitingN/AIIT

A Retrospective, Observational, and Multicenter Real-world Study on the Treatment of Adult B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia With CNCT-19

This clinical study is a retrospective, observational, and multicenter post marketing real-world study aimed at evaluating the efficacy and safety of CNCT-19 in the treatment of Chinese adult B-cell acute lymphoblastic leukemia patients.

开始日期2025-11-07

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

NCT06826430

/ Recruiting临床1期

A Multi-center, Open-label, Single-arm Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection in Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythematosus-related Immune Thrombocytopenia

This is a single-arm, open-label，phase I clinical study to evaluate the safety and tolerability of Inaticabtagene Autoleucel Injection in treatment of refractory systemic lupus erythematosus-related immune thrombocytopenia.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

100 项与纳基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与纳基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与纳基奥仑赛相关的专利（医药）

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项与纳基奥仑赛相关的文献（医药）

2026-05-05·CHINESE MEDICAL JOURNAL

Long-term outcomes of CNCT19 chimeric antigen receptor T-cell therapy in relapsed or refractory aggressive B-cell lymphoma

Article

作者: Wenjie Xiong ; Dehui Zou ; Zhuoxin Zhang ; Qi Wang ; Jianxiang Wang ; Shuhui Deng ; Rui Lv ; Lugui Qiu ; Yi Wang ; Wenyang Huang ; Wei Liu ; Lulu Lv ; Weiwei Sui ; Huimin Liu ; Yueshen Ma ; Ting Xie ; Yan Xu

Abstract:

Background::

Most anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell products have the single-chain variable fragment (scFv) derived from the FMC63 monoclonal antibody. We developed a new hybridoma clone, HI19α, which binds to distinct epitopes on CD19. CNCT19 is a second-generation CAR T-cell with a scFv derived from clone HI19α and a 4-1BB costimulatory domain. A pilot clinical trial was conducted to assess the safety and preliminary efficacy of CNCT19 cells (CNCT19s) in patients with relapsed or refractory (R/R) aggressive B-cell lymphoma.

Methods::

From June 2017 to March 2019, 16 patients with R/R CD19-positive aggressive B-cell lymphoma from the Institute of Hematology and Blood Disease Hospital were enrolled. All patients received lymphodepleting chemotherapy with fludarabine (25–30 mg/m 2 /per day on days 4, 3, and 2) and cyclophosphamide (350 mg/m 2 /per day on days 4 and 2) before CNCT19s infusion. The primary objective was the safety profiles. Kaplan–Meier survival analysis was used to compare the cumulative incidence rate.

Results::

The study cohort comprised 14 patients diagnosed with de novo diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), one patient with follicular lymphoma grade 3B (FL3B), and one patient with Richter’s transformation. The patients had received a median of 3 (range 1–7) lines of prior therapy. Thirteen patients (81.3%) had disease resistant to the last-line therapy, and TP53 mutation and/or deletion were detected in 5 of 12 patients (41.7%). The median dose of CNCT19s infusion was 3.6 × 10 6 (range 1.8–6.5 × 10 6 )/kg. Cytokine release syndrome occurred in 11 (68.8%) patients, all classified as grade 1. One patient (6.3%) experienced CAR T-cell-related encephalopathy syndrome. The overall response rate and the complete response rate were 75% (12/16) and 43.8% (7/16), respectively. After a median follow-up of 54.0 months, the estimated 5-year progression-free survival and overall survival rates were 25.0% and 37.5%, respectively.

Conclusions::

CNCT19s exhibited favorable safety profiles and efficacy in patients with R/R DLBCL and FL3B. Long-term follow-up confirmed the curative potential of CNCT19s in R/R aggressive B-cell lymphoma.

Trial Registration::

ClinicalTrials.gov, NCT03029338.

2026-01-15·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

CD19 CAR T-Cell Therapy for Autoimmune Hemolytic Anemia

Article

作者: Xiong, Haiqing ; Ma, Jiaxiu ; Yu, Xiao ; Peng, Guangxin ; Liu, Lijun ; Tian, Linzhu ; Pan, Xinan ; Wang, Wenyan ; Li, Ruonan ; Zhao, Xin ; Lv, Lulu ; Li, Xingxin ; Dai, Min ; Gao, Zhen ; Yang, Fei ; Liu, Yanjie ; Kuang, Zhexiang ; Zhang, Lele ; Fang, Liwei ; Huang, Jinbo ; Luo, Yuechen ; Li, Liyun ; Chen, Shuo ; Zheng, Yizhou ; Ge, Meili ; Chang, Alex H. ; Li, Jianping ; Nie, Neng ; Shen, Yucan ; Xu, Chun ; Huang, Lifang ; Shi, Jun ; Deng, Biping ; Li, Weiwang ; Feng, Yi ; Pan, Hong ; Zhao, Jingyu ; Lian, Yu

BACKGROUND:

In patients with autoimmune hemolytic anemia (AIHA), the risk of relapse is high owing to persistent autoreactive B-cell activity. Multirefractory AIHA is a more advanced stage of disease that is defined by a lack of response to at least three lines of therapy. CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy results in profound B-cell depletion and may be a useful approach to achieving drug-free remission in multirefractory AIHA.

METHODS:

We enrolled patients from a compassionate-use program and those from a phase 1 study who had primary multirefractory AIHA. Each patient received a single infusion of autologous CD19 CAR T cells. The primary objective was to assess the safety profile - the incidence, characteristics, and severity of adverse events, including cytokine-release syndrome and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. Secondary objectives included efficacy and pharmacokinetic features. A complete response was defined by resolution of symptoms, an increased hemoglobin level, and normalization of hemolysis markers. B-cell reconstitution and the origin of relapse were analyzed with flow cytometry, single-cell RNA sequencing, and paired B-cell receptor sequencing.

RESULTS:

CD19 CAR T cells were administered to 11 patients - 5 in the compassionate-use program and 6 in the phase 1 study. The median follow-up was 12.2 months (range, 7.3 to 21.9). All patients had a complete response; the median time to a complete response was 45 days (range, 21 to 153). The median duration of drug-free remission was 11.5 months (range, 6.8 to 21.0). Cytokine-release syndrome of grade 1 or 2 in severity occurred in 9 patients, and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome of grade 1 occurred in 1 patient. A total of 15 infections occurred among 7 patients, with no infections of grade 4 or higher. One patient had immune effector cell-associated hematotoxicity of grade 3. In multi-omics assessments of sequential samples, naive B cells were predominant in the reconstituted B-cell population in patients with drug-free remission, and crosstalk between HLA-DRB5+ B cells, CD4+ T cells, and B-cell maturation antigen-expressing long-lived plasma cells contributed to a relapse-specific B-cell niche.

CONCLUSIONS:

CD19 CAR T-cell therapy had expected toxic effects and resulted in sustained remission in patients with multirefractory AIHA. (Funded by the National Key Research and Development Program of China and others; ClinicalTrials.gov number, NCT06231368.).

2025-11-11·Blood Advances

Infection after CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy for large B-cell lymphoma: real-world analysis from CIBMTR

Article

作者: Martens, Michael J. ; Holter Chakrabarty, Jennifer ; Vergidis, Paschalis ; Herr, Megan M. ; Ganguly, Siddhartha ; Huppler, Anna R. ; Jain, Tania ; Kharfan-Dabaja, Mohamed A. ; Wudhikarn, Kitsada ; Gergis, Usama ; Fatobene, Giancarlo ; Abid, Muhammad Bilal ; Batista, Marjorie Vieira ; Hill, Joshua A. ; Murthy, Hemant S. ; Riches, Marcie ; Gowda, Lohith ; El Boghdadly, Zeinab ; Perales, Miguel-Angel ; Yin, Dwight E. ; Baird, John H. ; Williams, Kirsten M. ; Beitinjaneh, Amer M. ; Nishihori, Taiga ; Chen, Min ; Kanakry, Christopher G. ; Smith, Melody ; Chemaly, Roy F. ; Young, Jo-Anne H. ; Kelkar, Amar H. ; Dandoy, Christopher E. ; Modi, Dipenkumar ; Sharma, Akshay ; Grover, Natalie S. ; Salem, Baheyeldin ; Auletta, Jeffery J. ; Rangarajan, Hemalatha G.

Abstract:

Infection is increasingly recognized as a significant cause of morbidity and mortality in patients with relapsed/refractory (R/R) large B-cell lymphoma (LBCL) receiving CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy. The current study analyzed the natural history, risk factors, and outcomes of infection in 3350 patients with R/R LBCL receiving commercial CD19 CAR T-cell therapy (n = 2804 axicabtagene ciloleucel [axi-cel], n = 546 tisagenlecleucel) from December 2017 to June 2022. Infection developed in 834 patients (24.9%) within 100 days after infusion, resulting in an infection density of 0.43 per 100 patient days and a 100-day cumulative incidence of 22%. Bacterial, viral, and fungal infections were recorded in 527 (15.7%), 374 (11.2%), and 108 patients (3.2%), respectively, with corresponding infection densities of 0.23, 0.15, and 0.04 per 100 patient days. After a 24-month median follow-up, 1482 patients (44%) had died, with infection as the primary cause in 173 cases (12%). The 100-day infection-related mortality (IRM) was 1.6% (95% confidence interval, 1.2-2.0). Patients with a Karnofsky performance score of ≤80, infection history before CAR T-cell therapy, axi-cel therapy, severe cytokine release syndrome (grade ≥3), and severe immune effector cell–associated neurotoxicity syndrome (grade ≥3) had increased infection risk. Infections within 100 days were an independent risk factor for inferior overall survival beyond day 100 after CD19 CAR T-cell therapy. In conclusion, study results show a significant incidence of infection and IRM in patients with R/R LBCL treated with CD19 CAR T-cell therapy. Furthermore, results identify patients at a heightened risk of infection, offering insights to guide potential interventions aimed at mitigating infection and improving patient outcomes after CAR T-cell therapy.

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项与纳基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-05-08

·百度百家

120 万→20 万！国产 CAR-T “抗癌神药” 或将降价，普惠时代要来了？

浙江一位复发淋巴瘤患者，化疗无效，面对 120 万元一针的 CAR-T 疗法，只能绝望叹息：“有药可治，却拿不出钱，比没药更痛苦”。这曾是无数晚期肿瘤患者的真实困境 ——CAR-T 作为血液肿瘤的 “终极武器”，治愈率超 60%，却因天价费用沦为 “富人专属”。如今，剧情彻底反转：2026 年 5 月，国产 CAR-T 新药万基奥仑赛注射液上市申请获受理，预期定价仅 20-30 万元 / 针，降幅超 75%。从 “卖套房才能打” 到 “平民可负担”，国产 CAR-T 正撕开天价壁垒，让抗癌希望不再昂贵。第一章：818 新政 + 全产业链自研，20 万级 CAR-T 打破百年价格坚冰 2026 年，818 生物新技术政策落地，明确支持细胞治疗国产化与普惠化，为国产 CAR-T 降价提供政策沃土。此前，国内已上市的 8 款 CAR-T 产品定价均在 99.9 万至 129 万元 / 针，平均约 120 万元，国际均价更超 40 万美元（约 300 万元人民币）。如此天价，根源在于长期依赖进口：一套生产设备 250 万元，年产能仅 30 份；一次性耗材 10 万元 / 份；慢病毒载体 1.5-3 万美元 / 份，叠加定制化生产成本，价格难以下探。国产 CAR-T 的破局，核心是全产业链自主可控。华道生物作为国内唯一拥有 CAR-T 全产业链自主知识产权的企业，从核心设备、耗材到试剂、载体全部自研自产。自主研发的 “蚂蚁工坊” 设备成本仅为进口的 1/10；耗材成本从 10 万元降至 2000 元，降幅达 96%；全自动、全封闭、无人化生产体系，产能提升 50 倍，年产能可达 9000 份，远超传统产能 300 份 / 年。疗效数据同样硬核：合源生物纳基奥仑赛注射液临床显示，最佳客观缓解率达 92%，完全缓解率 72%；西比曼双靶点 CAR-T 中位无进展生存期超 5 年，4 年总生存率超 65%。这些数据证明：降价不降效，国产 CAR-T 用技术创新实现 “平价 + 高效” 双重突破。第二章：CAR-T 的抗癌硬核逻辑：精准 “制导”，剿灭肿瘤不留死角 CAR-T（嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法）被誉为 “抗癌神药”，核心是利用自身免疫细胞，精准杀灭癌细胞，实现临床治愈，这是传统化疗、放疗无法企及的深度治疗。 1. 治疗原理：给免疫细胞装 “导航” 从患者体内提取 T 细胞（免疫 “卫士”），通过基因工程技术改造，装上能精准识别癌细胞的 “嵌合抗原受体（CAR）”—— 相当于给 T 细胞装了 “GPS 导航”。改造后的 CAR-T 细胞在实验室大量扩增，再回输患者体内，能精准锁定并攻击癌细胞，同时激活自身免疫系统，形成持久抗癌免疫记忆。 2. 疗效碾压传统疗法：治愈率翻倍，生存期大幅延长针对复发难治性非霍奇金淋巴瘤，传统化疗客观缓解率仅 20%-30%，中位生存期不足 1 年；而国产 CAR-T 疗法客观缓解率达 74%-92%，完全缓解率超 70%，中位无进展生存期超 5 年。针对实体瘤，靶向 CLDN18.2 的 CAR-T 疗法使胃癌死亡风险降低 31%，胰腺癌高剂量组客观缓解率达 80%，30% 患者生存期突破 4 年。这种 “精准靶向 + 长效免疫” 的治疗模式，彻底改写了晚期肿瘤患者的生存结局，让 “治愈癌症” 从梦想变为现实。第三章：从 120 万到 20 万：三重降本逻辑，让天价药走入寻常百姓家的必然结果，每一分降幅都有硬核支撑。 1. 技术自研：砍掉进口 “溢价”，成本断崖式下跌传统 CAR-T 90% 成本来自进口设备、耗材、载体。国产全产业链自研后：设备成本降 90%，耗材降 96%，载体实现国产量产，成本降 80%。仅核心物料成本就从 110 万元降至 5 万元，为降价奠定基础。 2. 产能爆发：规模化生产摊薄成本，实现 “普惠量产” 传统 CAR-T 为定制化生产，产能低、成本高。国产全自动生产线年产能达 9000 份，是传统产能的 30 倍，规模化生产使单位固定成本（厂房、设备折旧）摊薄 95%。同时，生产成功率从 80% 提升至 99%，减少无效损耗，进一步降低成本。 3. 支付创新：商保 + 惠民保双重兜底，自付低至 3.8 万 2025 年底，5 款国产 CAR-T 纳入国家首版《商业健康保险创新药品目录》。全国超 200 个城市的惠民保将 CAR-T 纳入特药清单，报销比例 60%-80%。如上海 “沪惠保” 报销 65%，叠加职工医保后，患者自付最低仅 3.8 万元；北京普惠健康保年度报销限额 350 万元，大幅减轻自费压力。三重逻辑叠加，让 CAR-T 从 “百万天价” 降至 “20 万级普惠价”，真正实现 “救命不贵，平民可及”。第四章：普惠时代已至：国产 CAR-T 获批在即，多元渠道可及随着万基奥仑赛注射液上市申请获受理，国产 20 万级 CAR-T 获批进入倒计时，普惠时代正式开启，患者可通过两大渠道获得治疗机会。 1. 正规获批产品：20 万级定价，疗效有保障万基奥仑赛注射液预期定价 20-30 万元 / 针，适应症为难治复发性非霍奇金淋巴瘤。产品通过国家药监局审批，遵循 GMP 标准制备，疗效与安全性经临床试验验证，完全缓解率超 70%。 2. 多元支付渠道：商保 + 惠民保 + 疗效付费，降低负担除商保、惠民保报销外，药企推出 “疗效付费” 计划：未达完全缓解可退款 50%-60%，降低患者试错成本。部分三甲医院开展临床试验，符合条件患者可免费入组，获得正规 CAR-T 治疗。国家药监局数据显示，2025 年国内外 CAR-T 疗法 IND 申请达 42 项，其中 15 项为国产产品，预计 2027 年首批纳入医保，届时自付费用将进一步降低。国产 CAR-T 的崛起，不仅是中国生物医药产业的里程碑，更是千万肿瘤患者的福音 ——曾经遥不可及的抗癌神药，如今正走进寻常百姓家，让每一位患者都有机会重获新生。参考文献与数据来源国家药监局 CDE 官网（2026）：华道生物万基奥仑赛注射液上市申请受理信息。《21 世纪经济报道》（2026）：国产 CAR-T 全产业链自研降本数据，耗材成本降幅 96%。合源生物（2025）：纳基奥仑赛注射液临床数据，客观缓解率 92%，完全缓解率 72%。西比曼生物（2026）：双靶点 CAR-T 长期随访数据，中位无进展生存期超 5 年。《柳叶刀》（2025）：实体瘤 CAR-T 临床研究，胃癌死亡风险降低 31%。国家医保局（2025）：首版商业健康保险创新药品目录，5 款 CAR-T 纳入。上海 “沪惠保” 官方数据（2026）：CAR-T 报销比例 65%，自付最低 3.8 万元。特别声明本公众号所有文章旨在宣传生命科学领域的最新技术和研究，探索最前沿的资讯和进展，不代表本公众号立场。本文所有内容均不构成任何医疗指导。如有需求请通过正规就医渠道及时就医。如果您有任何需求，可以在留言区留言。

2026-05-08

·夜枭管见

2026生物医药：从仿制红利到创新驱动，这场转型走到了哪一步？

2025年，一个悄然发生的信号或许被很多人忽视了——中国生物医药产业的底层逻辑，正在经历一场深刻重构。就在我们还在讨论集采压价、医保控费这些老话题时，一组数据已经悄悄告诉我们：中国创新药，已经从"跟着走"变成了"领着跑"。先看几组震撼的数据：2025年，中国创新药出海授权交易总额达到1356亿美元，首付款70亿美元——三个指标全部创下历史新高。对比2017年的25.62亿美元，8年时间翻了整整55倍。这意味着什么？意味着全球每两个ADC临床试验，就有一个来自中国药企；意味着全球跨国药巨头，正在用真金白银为中国创新药投票；意味着中国创新药的研发实力和性价比，已经获得了全球市场的认可。这不是偶然。这是中国生物医药产业十年磨剑的必然结果。一、仿制红利的终结：集采倒逼下的痛苦转身曾经，中国医药行业靠什么赚钱？靠仿制药。但随着国家药品集采的常态化推进，仿制药的利润空间被持续压缩。第十批集采新增反内卷措施，通过设置锚点价、复活机制等保障中选率，仿制药的日子越来越难过。数据最说明问题：2025年，一致性评价申请量同比减少34.79%。为什么？因为易评价、市场规模大的口服固体制剂品种，基本已经完成评价了。仿制药的发展逻辑，已从"数量规模"彻底转向"临床价值与供应链安全"。在这个过程中，一些传统药企经历了痛苦的转型。恒瑞医药，曾经的中国仿制药之王，如今创新药销售收入占比已经超过70%，2025年创新药营收突破200亿元。这家企业的转型轨迹，就是整个中国医药产业转型的缩影。二、创新转型进行时：数据说话的收获期再看创新药这边，完全是另一番景象。 2025年，国家药监局CDE共受理1类创新药申请1365个品种（受理号2694件），同比增长9.46%。创新化药607个品种，创新生物制品671个品种，双轮驱动的格局已经形成。获批上市的数据更亮眼：2025年全年批准上市86个品种，同比大幅增长68.63%；其中国产占比超过80%。百济神州的泽布替尼，就是个典型案例。这款国产BTK抑制剂，2025年全球销售额达到280.67亿元，同比增长48.8%，撑起了公司超七成营收。更重要的是，它已经超越伊布替尼，成为全球最畅销的BTK抑制剂，市场份额提升至超30%。从首个在美获批上市的中国抗癌1类新药，到全球销量第一，泽布替尼走了一条中国创新药出海的标杆之路。但这背后，是持续的高强度研发投入。百济神州自2021年登陆科创板以来，累计研发投入超过630亿元，2025年单年研发费用高达155.08亿元。信达生物也在2025年交出了一份亮眼的成绩单：营收130.42亿元，首次实现全年盈利，净利润8.14亿元。公司已有18款上市产品，12款进入国家医保目录，形成了"上市一批、申报一批、临床一批"的良性循环。据统计，2025年实现盈利的Biotech企业至少有17家，较2024年增加近55%。百济、信达、诺诚健华等头部公司，终于跨过了盈亏平衡线。这批盈利企业的平均成立时间约为11.4年。创新药从来不是短跑，十年左右的研发周期、反复试错的投入、商业化体系从零到一的建设，任何一步都压缩不出太多捷径。三、热门赛道扫描：中国药企在这些领域已经全球领先 ADC抗体偶联药物：当之无愧的明星赛道 ADC药物被誉为"魔法子弹"，凭借"指哪打哪"的精准抗癌优势，成为全球肿瘤治疗领域的热点。全球已获批20款ADC药物，2025年已披露的10款产品累计销售额超168亿美元。弗若斯特沙利文预测，到2030年全球ADC市场规模将超过600亿美元。在这个赛道上，中国药企已经实现了从跟跑到领跑。数据显示，全球ADC临床试验中，51%来自中国药企，TROP2、HER2等热门靶点中国开发占比超60%。过去五年，10家头部跨国药企已经在中国ADC领域砸下了超过300亿美元，完成了对这一赛道的战略卡位。科伦博泰的芦康沙妥珠单抗（SKB264），就是国产ADC的代表作。这款TROP2靶向ADC药物，已经在中国获批用于EGFR突变非小细胞肺癌，成为全球第一个获批用于肺癌的TROP2 ADC。荣昌生物的维迪西妥单抗（RC48），则是国产ADC国际化标杆。这款HER2 ADC药物胃癌、尿路上皮癌适应症已纳入医保，海外权益曾以26亿美元授权给西雅图基因（现辉瑞），验证了中国ADC的技术价值。 2025年，中国ADC市场规模从2022年的8亿元增长至186.4亿元，同比增长68.7%，成为拉动行业增速的关键增量。 GLP-1减重药：万亿蓝海的中国机会全球GLP-1药物市场已经突破千亿美元，中国的GLP-1产业正在快速追赶。 IQVIA数据显示，2025年减重药物在电商渠道整体增速达到102%，是院内渠道的近10倍。中国GLP-1糖尿病治疗市场预计达到159亿元人民币。国产创新药正在这个赛道上加速布局。信达生物、华东医药等企业均有重磅GLP-1产品在研或已获批上市。值得关注的是，中国首个进入III期临床的AI设计GLP-1药物已经出现。德睿智药的MDR-001，仅用时四年半便高效推进至III期临床，在治疗24周后体重下降幅度达10.3%，且安全性优势显著。 CAR-T细胞治疗：从"天价"到商保破局 CAR-T疗法，曾因120万元一针的"天价"，将无数患者阻隔在希望门外。 2025年，这个局面迎来了历史性突破。国家医保目录首次增设商保创新药目录，5款国产CAR-T疗法全部成功进入商保目录，患者自费负担有望从百万元级别降至四万元左右。包括复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液，全部获得商保目录准入。这是中国高值创新药可及性的一次跨越式提升。从市场数据看，全球约2000个CGT临床试验中，中国占了超50%的份额，在细胞治疗领域更是占全球60%以上。2025年中国CGT市场规模达到25亿美元，自2020年以来年复合增速高达276%。 AI制药：从概念到价值兑现 2025年，AI制药迎来了"价值兑现元年"。全球AI制药公司超350家，中国至少有101家。其中，晶泰科技、英矽智能、剂泰科技作为"AI制药三小龙"，在药物发现、自动化实验、临床试验等环节取得了突破性进展。英矽智能仅用18个月、260万美元就推出全球首个AI设计的特发性肺纤维化候选药Rentosertib，已完成2a期临床并拿到安全性/有效性信号，比传统路径节省2.5年、数千万美元。德睿智药的MDR-001（AI设计GLP-1）已进入III期临床，标志着中国第一个人工智能设计的药物分子进入确证性临床研究。数据显示，AI生成药物分子在I期临床试验中成功率高达80%-90%，历史平均水平约50%。创新药研发整体成功率，有望从目前5%-10%，提高到9%-18%。四、投融温度计：从资本寒冬到理性回归 2022-2023年，生物医药投融资经历了一场寒冬。但随着行业调整和出清，2025年融资市场迎来了关键转折点：全年融资事件数量与金额同步大幅增长，呈现出清晰的"V型反弹"格局。火石创造统计显示，2025年我国生物医药领域投融资呈现"量缩价升"特征：全年共披露1200起投融资事件，同比下滑2.9%；但累计融资金额达682.39亿元，同比上涨56.17%。更重要的是，资本正在向优质项目集中。亿元级融资项目达192起，合计融资金额高达618.25亿元，占总融资规模的90.6%。这意味着超9成资金集中投向少数优质项目。 IT桔子数据显示，2025年国内生物技术与制药行业融资发生731起，较2024年同比大幅增长31%；涉及融资金额约593.78亿元人民币，同比增长17%。从融资阶段看，中期投资（A轮、A+轮、B轮等）以56.9%的占比主导市场，早期投资中，天使轮融资表现尤为活跃，全年发生96起，反映出资本市场对早期创新项目的挖掘力度不减。资本对项目的筛选愈发严格，从"广撒网"转向"精准聚焦"，市场出清接近尾声。这是健康的信号，也是行业走向成熟的标志。五、政策风向标：创新不集采，真支持创新 2025年，政策层面释放出强烈信号——"十五五"规划首次将生物医药列为国家"新兴支柱产业"，与集成电路、航空航天放在了同一个级别。这意味着什么？意味着生物医药产业的能级，从"战略性新兴产业"上升为"国家支柱产业"，从培育期变为要担纲国民经济核心增长极的角色。医保政策也在持续优化。2025年7月，国家医保局、国家卫健委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确提出"创新不集采"，让创新药避开了集采大幅降价风险，有了更长市场独占期和利润回收窗口。 2025年度医保谈判也体现了"真支持创新、支持真创新、支持差异化创新"的导向。新增的114个药品中，有50个是一类创新药，相较于去年纳入的38个一类新药，再创历史新高。续约规则也更加友好。148个药品通过简易续约，其中近80%以原价续约，93%的品种降幅未超过5%。续约品种平均降幅仅为8.4%，重新谈判品种平均降幅为13.8%，较前几年的"灵魂砍价"明显温和。首次设立的商保创新药目录，更是为高值创新药开辟了全新通道。5款CAR-T疗法、多款ADC药物以及罕见病药物纳入目录，形成了"基本医保保基本、商业保险补前沿"的清晰框架。六、痛点与挑战：转型路上的必答题尽管成绩斐然，但中国生物医药产业仍面临诸多挑战。首先是同质化内卷问题。PD-1/PD-L1、ADC等热门靶点扎堆，造成临床试验竞争激烈、研发成本大幅增加。以PD-1为例，中国在研PD-1/PD-L1药物数量和CAR-T临床试验数量曾居全球前列，但激烈的竞争导致企业需要在临床试验中投入更多资源以证明优越性。其次是商业化能力的考验。很多Biotech企业擅长研发，但商业化能力偏弱。比如CAR-T疗法，复星凯特的阿基仑赛注射液定价120万元，至2023年底有约700人使用，2023年收入约为2.42亿元，未达预期火爆。再者是临床失败率的问题。创新药研发风险极高，即便到了后期阶段，仍有较大的失败可能。头部企业百济神州就曾主动裁剪6个早期临床项目，聚焦资源到更有潜力的管线上。还有就是国际市场的复杂环境。2025年，美国实施的参考定价或最惠国定价模式可能对药企形成压制；同时，《国防授权法案》若通过生物技术实体清单，药明合联、药明生物等出口型企业或面临30%收入冲击。这些挑战，都是中国创新药从"跟随者"走向"引领者"路上必须面对的必答题。七、未来展望：从2026到2030，谁能穿越周期？站在2026年的起点，中国生物医药产业正在迎来一个关键的历史节点。 2024年生物医药研发投入突破3800亿元，五年复合增速15.8%。这种高强度投入推动自研全球首创新药从2015年的9个跃升至2024年的120个。中国创新药研发管线规模已占全球四分之一左右，每年临床试验约3000项，两项指标均跻身世界前列。大量2023-2025年密集获批的创新药，预计在2026年迎来销售放量的关键检验期——行业正从"研发故事"阶段迈向"业绩兑现"阶段。未来几年，将是决定谁能穿越周期的关键窗口。能够脱颖而出的企业，往往具备以下特征：一是真正具备源头创新能力。不是简单的me-too或me-better，而是要有FIC（First-in-Class）的潜力，在机制、靶点、技术平台上有原创性突破。二是拥有高效的商业化体系。不仅能在国内市场放量，还要有能力在全球市场布局，通过License-out、自主商业化、NewCo等多种模式实现价值最大化。三是充足的资金储备和高效的现金流管理。在资本市场波动、研发投入持续高企的背景下，现金流就是生命线。四是差异化的产品管线布局。避免同质化竞争，在热门赛道中找到自己的差异化优势，或者深耕临床需求尚未被满足的细分领域。八、行动建议：在这场产业变革中，如何抓住机会？对于投资者来说，要警惕单纯的概念炒作，聚焦那些真正具备临床价值、商业化能力和全球化视野的企业。关注企业的现金流状况、研发管线进展、核心产品放量情况，而不是停留在"管线数量多""赛道热门"的层面。对于从业者来说，这是一个最好的时代，也是一个最具挑战的时代。行业对复合型人才的需求越来越强烈，既懂研发又懂商业、既懂技术又懂法规的人才将备受青睐。持续学习、提升能力、抓住行业转型的机会，才能在新的周期中站稳脚跟。对于整个行业来说，要避免"内卷式"竞争，鼓励真正的源头创新。政府、企业、投资机构需要形成合力，构建良好的创新生态，让中国创新药不仅在国内市场扎根，更能走向全球，为世界提供"中国方案"。 2026，中国生物医药产业正站在一个新的历史拐点上。从"仿制红利"到"创新驱动"，这场转型已经走过了最艰难的阶段。接下来，是真正的收获期，也是大浪淘沙的淘汰期。谁能穿越周期，成为下一个十年的赢家？答案正在慢慢揭晓。但有一件事是确定的：中国创新药的时代，已经真正到来了。

2026-05-08

·制药网

新增2款创新药拟纳入优先审评品种，来自合源生物等

【制药网行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站5月7日公示，2款创新药拟纳入优先审评品种，来自默克雪兰诺(北京)医药研发有限公司、合源生物科技股份有限公司。　　其中默克拟纳入优先审评的品种为氢溴酸尼罗司他片(Nirogacestat)，拟适应症为本品用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病(也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病)的成人患者。　　纤维瘤(硬纤维瘤)作为一种罕见软组织肿瘤，具有局部侵袭性强、易复发等特点。虽然不发生远处转移，但术后复发率高达77%，且常导致疼痛、功能障碍等严重问题。从作用机制来看，Nirogacestat作为一种选择性小分子γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路激活，阻断促进纤维瘤生长的关键生物学过程。　　据悉，2025年10月21日，默克宣布OGSIVEO(nirogacestat)用于治疗需系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者的III期DeFi试验长期疗效与安全性数据在《临床肿瘤学杂志》发表。基于2024年12月最终数据截止期分析，持续接受OGSIVEO治疗长达四年的患者，肿瘤缩小程度加深，客观缓解率提升，症状控制效果稳定，安全性特征与早期分析一致。DeFi试验长期随访数据显示，客观缓解率动态增长，肿瘤缩小幅度持续扩大，患者报告结局早期改善且长期维持。OGSIVEO长期安全性数据与主要分析一致，常见不良事件发生率和严重程度在治疗第二至四年间呈下降趋势。　　此外，合源生物拟纳入优先审评的品种为纳基奥仑赛注射液，拟适应症为儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。　　据悉，纳基奥仑赛注射液作为获得临床试验许可治疗AIHA的CAR-T产品，已相继在血液肿瘤及自身免疫性疾病领域多个难治适应症中展现突破性治疗效果。其已获得国家药监局批准上市，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤等血液肿瘤，成为中国同时覆盖白血病和淋巴瘤两大疾病领域的上市CAR-T产品。同时其在自免免疫性疾病领域也已获得3项注册临床试验IND许可。　　除以上产品外，江苏睿源生物的RY_SW01细胞注射液于4月30日拟纳入优先审评，拟适应症为弥漫型系统性硬化症。康希诺吸附无细胞百(五组分)白破联合疫苗于4月28日拟纳入优先审评，拟适应症为接种本品后，可使机体产生免疫应答，用于预防百日咳、白喉、破伤风。　　优先审评是我国药品审评审批改革的核心举措，旨在加快具有重大临床价值、解决未满足医疗需求的创新药上市节奏。此次默克、合源生物两款新药拟纳入优先审评，既是跨国药企与本土企业创新成果的集中体现，也是我国药监部门加快临床急需药物可及性的重要实践。随着审评审批提速，这些创新药物将更快抵达患者手中，并将进一步激发医药产业创新活力。　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

100 项与纳基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
大B细胞淋巴瘤	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-11-25
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技股份有限公司	2023-11-07
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	中国	合源生物科技股份有限公司	2023-11-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2024-08-01
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2024-08-01
CD19阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-12-24
难治性成人急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-12-24
难治性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-10-26
复发性非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国	合源生物科技股份有限公司	2020-10-26
非霍奇金淋巴瘤	临床2期	-	CASI Pharmaceuticals, Inc.	-
温热型自身免疫性溶血性贫血	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-27
免疫性血小板减少症	临床1期	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-02-18
系统性红斑狼疮	临床1期	中国	合源生物科技股份有限公司	2025-02-18

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06231368 (Pubmed \| N Engl J Med \| NEWS) 人工标引	临床1期	自身免疫性溶血性贫血	11	CD19 CAR T-cell therapy	觸鑰餘廠窪壓衊製網蓋(鏇遞廠鑰齋獵繭廠築顧) = 廠築壓廠顧構顧窪選淵顧積製範夢膚遞餘醖膚 (窪糧夢蓋夢膚鏇遞廠繭 ) 更多	积极	2026-01-15
NCT04586478 (NEWS) 人工标引	临床2期	大B细胞淋巴瘤	-	源瑞达	餘顧艱醖顧繭餘觸夢齋(鏇壓襯製糧醖壓繭艱壓) = 持久的缓解和长期的生存获益淵鬱網顧淵觸獵製構衊 (鏇襯構壓顧鏇憲顧構淵 ) 更多	积极	2025-11-28
NCT04684147 (ASH2024) 人工标引	临床2期	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	48	Inaticabtagene Autoleucel	鬱鑰簾獵齋餘獵遞廠積(鏇選遞艱夢餘選觸蓋願) = 鑰夢壓蓋衊夢襯遞範鬱廠鏇窪鬱糧糧鬱廠齋選 (糧願蓋繭繭願鑰築築簾 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT05667506 (ASH2024)	临床1/2期	急性淋巴细胞白血病	17	纳基奥仑赛	選衊餘鑰簾網網襯製鏇(鏇範構廠鏇衊鹽製鹹齋) = 積顧鬱觸鬱憲廠憲鹽膚襯觸鏇遞鑰糧壓範蓋齋 (鑰鬱膚淵築製願製蓋鑰 ) 更多	积极	2024-11-05
NCT04232826 (EHA2024) 人工标引	临床1期	B细胞淋巴瘤末线 \| 三线	9	INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19)INATICABTAGENE AUTOLEUCEL(CNCT19) (CNCT19 1×10^8 CAR+ T cells)	築網鹹艱選繭夢齋壓構(艱膚廠獵顧觸醖鏇獵糧) = 構繭醖繭糧餘製鑰憲鬱齋壓衊夢鬱鏇齋蓋餘願 (觸鏇鹽觸夢遞齋蓋觸獵 ) 更多	积极	2024-05-14
ChiCTR1900025419 \| NCT04690192 (Pubmed) 人工标引	临床1/2期	大B细胞淋巴瘤二线 anti-CD19	25	CNCT19 + HDT/ASCT	襯積憲鬱鬱鹹憲衊願淵(蓋廠積膚願糧遞簾壓壓) = 壓衊襯範鬱餘襯鏇廠夢製醖壓膚網顧艱餘鏇膚 (遞淵選鹽膚膚艱壓膚夢 ) 更多	积极	2024-04-16
NCT04684147 (Hematol Transfus Cell Ther) 人工标引	临床2期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	39	CNCT19 (inaticabtagene autoleucel)	餘糧繭鹹簾襯積範獵鹹(艱廠鹽憲簾鹽獵鏇顧鏇) = 獵顧製製範簾壓壓餘顧繭網餘構襯壓鏇蓋糧製 (衊繭窪簾襯構壓網淵齋 ) 更多	积极	2023-10-07
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR within 3 Months)	選窪壓夢醖網願願膚鬱(鑰鑰淵願糧淵簾鏇製簾) = 襯遞糧淵鹹繭願鏇艱網衊選顧齋壓積網襯範鑰 (膚積襯構鹽膚鑰淵醖獵, 70.5 ~ 95.3) 更多	积极	2022-11-15
NCT04684147 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	36	cyclophosphamide+fludarabine+CNCT19 (OCR at the end of Month 3)	選窪壓夢醖網願願膚鬱(鑰鑰淵願糧淵簾鏇製簾) = 襯憲壓觸範廠繭膚窪窪衊選顧齋壓積網襯範鑰 (膚積襯構鹽膚鑰淵醖獵, 46.8 ~ 81.4) 更多	积极	2022-11-15