This study will look at how safe is the medicine eptacog alfa when used in women in India for stopping heavy bleeding after giving birth. If participants have heavy bleeding after giving birth then they will get the medicine eptacog alfa. This study will be conducted to get more knowledge on the safety of the medicine eptacog alfa use in these women. At first participants will receive one dose of medicine eptacog alfa. If the given dose is not helpful to stop the bleeding, participants will get one additional dose. The study will last for about 30-35 days.

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT07227246

/ Recruiting临床3期IIT

Recombinant Factor VIIa (rFVIIa) for Acute Hemorrhagic Stroke Administered at Earliest Time (FASTEST) Trial - Part 2

The objective of the rFVIIa for Acute Hemorrhagic Stroke Administered at Earliest Time (FASTEST) Trial is to establish the first treatment for acute spontaneous intracerebral hemorrhage (ICH) within a time window and subgroup of patients that is most likely to benefit. The central hypothesis is that rFVIIa, administered within 120 minutes from stroke onset with an identified subgroup of patients most likely to benefit, will improve outcomes at 180 days as measured by the Modified Rankin Score (mRS) and decrease ongoing bleeding as compared to standard therapy. FASTEST Part 2 is an extension of the FASTEST Trial where the subgroups include only those treated within 2 hours with a positive spot sign on a baseline CT angiogram.

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

National Institute of Neurological Disorders & Stroke

[+2]

JPRN-jRCTs051200076

/ Recruiting临床3期IIT

The investigator-initiated international clinical trial on efficacy and safety of recombinant factor VIIa for hyperacute intracerebral hemorrhage - FASTEST

开始日期2022-07-20

申办/合作机构-

100 项与依他凝血素α 相关的临床结果

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100 项与依他凝血素α 相关的转化医学

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100 项与依他凝血素α 相关的专利（医药）

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2,977

项与依他凝血素α 相关的文献（医药）

2025-12-31·PLATELETS

Management of a twin pregnancy patient with Glanzmann thrombasthenia might be caused by a novel ITGA2B gene mutation (c.2822G>A): a case report and family investigation

Article

作者: Li, Ping ; Liao, Xiangcheng ; Yang, Zhigang ; Liu, Liling ; Huang, Yucong ; Mo, Zhuning ; Zhu, Ruikai ; Qin, Aiqiu

Mutations in the ITGA2B or ITGB3 gene that encodes for the αIIbβ3 platelet integrin usually cause Glanzmann thrombasthenia (GT). This study aims to investigate the clinical characteristics of a pedigree exhibiting an inherited hemorrhagic disorder resembling GT, elucidate its molecular pathogenesis and evaluate the efficacy of blood management strategies for a proband who is pregnant with twins. The clinical data of the pedigree with inherited hemorrhagic disorder were collected, including the assessment of clinical, laboratory and thromboelastography (TEG) profiles. DNA samples were obtained for next-generation sequencing, encompassing the exons and flanking sequences of the ITGA2B and ITGB3 genes, as well as other genes associated with blood and immune deficiency. Bioinformatics software tools, such as PolyPhen-2, SIFT and MutationTaster, were employed to analyze the functional impact of mutations. Protein structural models for the new mutation type were generated using PyMOL. The phenotype of the proband in this pedigree with inherited platelet dysfunction and bleeding disorder was in accordance with GT. The proband shows persistent blood accumulation in the uterine cavity. Laboratory findings indicate normal PLT morphology, PLT count, MPV, and PDW. However, there is a decreased PLT aggregation induced by agonists ADP, collagen, and AA while maintaining a normal response to ristocetin. The initial TEG examination results indicated that the patient presented with a hypocoagulable state, characterize d by a reduction in α angle (46.9), an extended K value (4.6) and a decreased maximum amplitude (35.1). The younger sister demonstrated comparable TEG performance to that of the proband and has a documented history of abnormal bleeding. A novel heterozygous mutation of ITGA2B at position c.2822 G>A (p.Trp941*) was identified in the proband and her familial counterparts-father, brother and sister. MutationTaster software predicted the new mutation to be pathogenic; however, PolyPhen-2 and SIFT software did not provide correlated predictions. The p.Trp941* mutation resulted in the premature termination of translation at residue 940Trp, leading to impaired protein function. Successful management was achieved during the perioperative period by administration of human immunoglobulin, platelets and antifibrinolytic drugs, followed by recombinant factor VIIa (rFVIIa), according to the thromboelastography tracings. The laboratory findings of the proband are consistent with GT, and a novel mutation in the ITGA2B gene at position c.2822 G>A (p.Trp941*) has been identified as a potential cause of GT. However, since GT is a recessive disorder and both the proband and her family members are heterozygous, it cannot be excluded that they may possess additional bleeding risk factors, including the presence of other undetected variants. This study also illustrates the significance of multidisciplinary planning, TEG analysis and judicious utilization of rFVIIa to minimize operative bleeding risk.

2025-12-01·THROMBOSIS RESEARCH

A novel F7 mutation (p.Gly217Arg) associated with infantile intracranial hemorrhage successfully managed with rFVIIa

Letter

作者: Ünal, Ekrem ; Gumus, Ugur ; Ozay, Mustafa

2025-11-01·JOURNAL OF CARDIOTHORACIC AND VASCULAR ANESTHESIA

Characteristics Associated with Mortality in 623 Patients Who Received Recombinant Factor VIIa for Bleeding in Cardiac Surgery

Article

作者: Kim, Jaromme ; Alkhatib, Cheen ; Whisenhunt, Morgan ; Zorn, Trip ; He, Jianghua ; Lorbiecki, Kaitlyn ; Zoubek, Sara ; Mitchell, Allianna ; Gessouroun, Andrew ; Flynn, Brigid C

OBJECTIVES:

Activated recombinant factor VII (rFVIIa) has been used to treat cardiac surgical bleeding in an off-label manner. Due to the high risk of mortality with ongoing hemorrhage, assessing the risk of potential thrombotic effects of rFVIIa administration is important. This report analyzes the characteristics associated with mortality in patients who received very-low-dose rFVIIa for nonsurgical bleeding.

DESIGN:

A retrospective cohort study.

SETTING:

A tertiary care hospital.

PARTICIPANTS:

There were 7,724 patients who had cardiac surgery from January 2012 to January 2025 with 623 receiving rFVIIa. The average dose of rFVIIa given was 18 μg/kg (min-max, 6-55 μg/kg).

INTERVENTIONS:

rFVIIa was administered perioperatively in doses of 0.5- to 1-mg aliquots.

MEASUREMENTS AND MAIN RESULTS:

Of the 623 patients, 66 died and 557 survived. The median dose of rFVIIa given was not different in survivors versus nonsurvivors (2.17 v 2.79 mg, respectively; p = 0.001). Procedure type was associated with mortality (p = 0.004) as patients receiving rFVIIa for heart transplant, ventricular assist device, or other complex procedure had a mortality rate of 29.5%. with the majority of these being in ventricular assist device patients. Those who underwent aortic procedures (n = 250) had a mortality rate of 12.4%. Of the 103 patients undergoing coronary artery bypass grafting who received rFVIIa, all but one patient survived. Mortality was higher in patients who had emergent or urgent surgical procedures (p < 0.001), preoperative cardiogenic shock (p = 0.021), longer cardiopulmonary bypass time (p = 0.005), postoperative cardiac arrest (p = 0.001), and received more blood products (p < 0.001). There were no associations between mortality and stroke (p = 0.071) or infections (p = 1.00).

CONCLUSION:

rFVIIa can be administered to cardiac surgical patients with characteristics associated with mortality that are similar to cardiac surgical patients who did not receive rFVIIa.

项与依他凝血素α 相关的新闻（医药）

2025-11-27

·医药观澜

不用终身频繁输注治疗将成为现实，创新疗法为血友病患者带来新生

编者按：血友病被人类研究的时间并不算长，但短短半个多世纪的探索，让它成为了治疗进展最显著的罕见病之一。从凝血因子替代疗法，到抗体、寡核苷酸等非凝血因子替代疗法，再到基因疗法接连出现，为患者带来了新生的曙光。作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了多款血友病创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款血友病创新疗法的研发进程、造福病患。血友病是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传出血性疾病，该病主要分为A型和B型，其中A型约占全部病例的80%~85%，更为常见。人类对血友病的最早记载可追溯至公元2世纪，但直到20世纪上半叶，医学界才先后确认凝血因子Ⅷ或Ⅸ（FⅧ/FⅨ）缺乏分别是A型和B型血友病的致病原因，并开始采用“替代疗法”——通过输注全血或新鲜冰冻血浆补充缺失的凝血因子，缓解患者的出血。然而该疗法对重症患者效果有限，截至1960年，患者的预期寿命仍不足20岁。随着蛋白质纯化技术的进步，血浆冷沉淀物与浓缩凝血因子制剂相继问世，使患者得以实现家庭治疗，预期寿命也逐渐接近正常人群。但80年代发生的血液制品污染事件（如HIV/HCV病毒传播）暴露出安全性隐患，推动了病毒灭活的血源性制剂与重组DNA技术的发展。90年代起，首批重组凝血因子获批上市，后续多款替代治疗药物陆续诞生。近十多年来，抗体、寡核苷酸疗法、基因疗法等更多创新疗法不断涌现，持续改善着血友病患者的生存质量。图片来源：123RF 凝血因子类替代治疗：更安全、更长效 20世纪90年代，运用重组DNA技术生产的首批重组FⅧ以及重组FⅨ陆续获FDA批准上市。因避免了对人类血浆采集的需求，这类疗法消除了血源性感染的风险，治疗安全性大大提升。 1995年，医学界开始推行每周定期2~3次预防性的凝血因子输注、以维持凝血因子水平，这种“预防性治疗”（又称规律替代治疗）不同于传统的按需替代治疗，可大大减少患者的疼痛、慢性出血相关关节损伤等症状，提升生活质量。然而，患者需要频繁静脉输注凝血因子，一年输注次数可能高达上百次，严重影响患者生活质量，给长期治疗依从性带来挑战。为解决这一问题，自21世纪以来，科学家们开发出了多款半衰期更长的凝血因子疗法，降低输注频率更低，改善患者的生存状况。长效（长半衰期）疗法通过聚乙二醇化以及与其他蛋白质的融合等技术，延缓凝血因子的代谢过程。2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病A的凝血因子类疗法包括：标准半衰期的重组FⅧ制剂（ReFacto、Advate、Xyntha、Novoeight、Obizur、Nuwiq、Kovaltry）；以及长效的FⅧ制剂（运用蛋白融合技术的Eloctate，运用聚乙二醇化技术的Adynovate、Jivi、Esperoct，单链FⅧ制剂Afstyla，以及运用多种不同技术的Altuviiio）。 2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病B的凝血因子类疗法包括：标准半衰期重组FⅨ制剂（Rixubis、Ixinity）；长效的FⅨ制剂（运用蛋白融合技术的Alprolix、Idelvion，运用聚乙二醇化技术的Rebinyn）。半衰期问题之外，另一个挑战在于，一些血友病患者对凝血因子疗法产生了抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体，即“抑制物”，使治疗不起作用。针对这一挑战，21世纪以来，重组凝血因子产品在生产技术、安全性及止血效果上进一步的提高，完全从生产过程中去除了动物或人类蛋白，降低了产生抑制物的风险。对于已经对替代治疗产生抗药性的患者，科学家们也找到了更好的解决方案，比如免疫耐受诱导疗法——定期反复输注凝血因子，使得抑制物患者免疫系统对外源性凝血因子产生耐受，从而达到清除抑制物的目的。再如旁路制剂——包括抗抑制物凝血复合体（如Feiba），这类制剂含有多种凝血因子，在凝血级联的多个位点起作用，帮助恢复凝血酶的产生；以及重组凝血因子Ⅶa（FⅦa，如NovoSeven和Sevenfact），可以直接激活凝血过程中的核心角色凝血因子Ⅹ，绕过对FⅧ及FⅨ的需求。除此之外，2000年以来在中国获批上市的凝血因子类疗法还有标准半衰期的重组FⅧ制剂绿茵芷。全新机制非凝血因子类替代治疗问世尽管长效凝血因子产品已大幅度降低患者输注频次，但患者须每月接受多次静脉注射，依然是不小的负担，且部分患者的抑制物问题依然无法解决。为应对这些挑战，科学家开发出“非凝血因子类替代治疗药物”，其治疗思路主要分为两类：因子模拟物与凝血再平衡药物。因子模拟物通过模拟活化凝血因子在血浆中的功能，实现非因子替代疗效。其中具有里程碑意义的突破性疗法是由Chugai制药与罗氏旗下基因泰克共同研发的双特异性抗体疗法Hemlibra。这是一种经修饰的人源化双特异性抗体，能够模拟FⅧa辅因子功能，通过活化FⅩ恢复凝血平衡，用于伴或不伴抑制物的血友病A患者的常规预防治疗。该药物的概念最早由Chugai的研究员Kunihiro Hattori博士在2000年左右提出。当时他正参与多个治疗性抗体项目，包括用于血栓性疾病的人源化抗体，因而对抗体结构与凝血机制均有深入了解。早在20世纪90年代中后期，他就注意到文献报道指出FⅧa可同时结合FⅨa与FⅩ，并可能通过改变FⅨa在FⅩ上的催化位点，加速FⅩ的活化过程。基于此，他设想：能否构建一种可同时结合FⅨa与FⅩ的双特异性IgG抗体，模拟FⅧa的上述功能以促进凝血？IgG抗体具有半衰期长、易于皮下吸收的优点，且其结构与FⅧ完全不同，不会诱导或受到FⅧ抑制物的干扰。尽管开发能实现如此复杂相互作用的双抗极具挑战，但一旦成功，将有望大幅降低给药频率并提升治疗便利性。 2017年11月，Hemlibra获FDA批准上市，成为20多年来首款全新机制的非凝血因子类血友病替代治疗药物。在关键3期临床试验中，与未接受该药治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗患者的年化出血率降低了87%，出血风险显著下降。此外，该药半衰期长达约30天，支持每周、每两周或每四周一次皮下注射，为患者提供了灵活多样的用药选择。另一类凝血再平衡药物的作用机制在于抑制体内的抗凝物质，如抗凝血酶（AT）、组织因子通路抑制物（TFPI）、活化蛋白C及蛋白S等，从而重建促凝与抗凝的平衡，提升凝血酶生成。 2024年，美国FDA批准了两款靶向TFPI的单特异性抗体药物——Hympavzi与Alhemo，用于血友病治疗。TFPI作为外源性凝血途径的关键抗凝蛋白，可在凝血起始阶段结合并抑制FⅩa及TF/FⅧa复合物活性。对于血友病患者，抑制TFPI能够促进FⅩa生成，进而恢复出血与凝血的平衡。这两款药物均靶向TFPI的K2结构域，采用便捷的皮下注射给药，并有效降低了用药频率。今年3月，Qfitlia作为首款抗AT制剂获得FDA批准。AT能够抑制凝血酶及FⅩa等关键凝血因子，而Qfitlia是一种基于RNA干扰机制的小干扰RNA（siRNA）疗法，可特异性切割并降解AT的mRNA，抑制其在肝脏中的合成，从而抑制其抗凝作用。该疗法适用于多种类型血友病，且不受患者是否存在凝血因子抑制物的限制，具备广泛的应用潜力。值得一提的是，为提升肝内递送效率，Qfitlia采用了当前主流的GalNAc偶联技术，显著增强了siRNA药物的稳定性、安全性及效力。在两项3期临床试验中，与对照组相比，每月一次皮下注射Qfitlia进行预防治疗的患者年化出血率降低了90%。在实际应用中，该药初始推荐方案为每两个月一次皮下注射，后续根据患者AT水平调整剂量或给药间隔。总体而言，相较于需静脉输注的凝血因子产品，Qfitlia显著提升了治疗便利性。图片来源：123RF 基因疗法带来新突破：有望终结血友病患者终身定期治疗尽管血友病治疗已取得显著进展，但现有疗法均需终身定期注射，不仅存在注射感染风险，也难免限制了患者的日常活动与出行自由，使其难以像健康同龄人一样生活。基因治疗为长期受困于此的患者带来了新的希望。正是这些尚未满足的临床需求，推动科学家不断探索能够“一劳永逸”的治疗方案，并在近年来引领了血友病治疗领域的又一次革新。当前血友病基因治疗主要采用腺相关病毒（AAV）作为载体，将患者所缺失的正常凝血因子基因精准递送至肝脏细胞内，使其持续表达具有活性的人凝血因子。通过一次静脉输注，患者即可获得自身持续生产凝血因子的能力，有望一次给药就达到长期预防出血的目标。 2022年与2024年，两款用于血友病B的基因疗法——Hemgenix和Beqvez先后获得FDA批准。Hemgenix的长期随访数据显示，接受单次输注的血友病B成人患者在四年后仍能维持较高水平的FⅨ表达，其中94%的患者在此期间未再接受预防性治疗；Beqvez的研究结果也表明，单次输注该药的中重度血友病B成人患者，在中位随访5.5年内持续表达具有活性的FⅨ，所有患者均无需额外预防治疗。与血友病B相比，血友病A的基因疗法开发面临更大挑战，因其编码FⅧ的基因尺寸过大，超出了AAV载体的负载能力。经过长达15年的努力，研究人员通过剪除FⅧ基因中非必要序列，成功将其缩小至可装载进病毒载体的大小。基于此技术突破，血友病A基因疗法Roctavian于2023年获FDA批准。长期随访显示，重度患者在单次治疗后五年内仍能稳定表达FⅧ并实现出血控制，其中81.3%的患者未再接受预防性治疗。除上述药物外，今年4月中国批准了基因疗法信玖凝上市，用于中重度血友病B成年患者。研究显示，单次静脉输注后长达3至4.5年期间，90%的患者能够持续维持FⅨ的稳定高表达，并完全停止了外源性凝血因子替代治疗。探索仍在继续在过去25年间，美国FDA批准了至少26款血友病创新疗法；而在中国，除前述药物外，获批疗法还包括依他停（醋酸去氨加压素）等，该药作为血管升压素衍生物，可促进内皮细胞释放具有凝血活性的FVIII:C，提升其活性水平。作为新药研发一体化赋能平台，药明康德很荣幸能为其中多款疗法提供赋能、助力合作伙伴的这些创新疗法来到全球患者身边。尽管血友病治疗已取得显著进展，但在实现长期稳定控制方面仍面临诸多挑战。为此，产业界持续投入研发，致力于为患者提供更安全、便利且持久有效的治疗选择。目前，全球有近50款血友病新疗法处于积极临床研究阶段，其中十余款已进入3期临床试验，涵盖抗TFPI单特异性抗体、新型凝血因子及基因治疗药物等多个方向。以长效血友病A疗法Mim8为例，该药作为模拟FⅧa功能的双特异性抗体，旨在为患者提供持续性止血保护，支持每周、每两周或每月一次的预防性给药。目前Mim8已在多项关键临床试验中取得积极结果，并于今年9月正式向FDA提交上市申请。其中一项研究显示，在12岁及以上血友病A患者中，无论其抑制物状态如何，Mim8在减少出血发作方面均优于按需治疗或标准预防方案。另一款值得关注的疗法是针对血友病B的基因治疗药物scAAV2/8-LP1-hFIXco。今年6月发表于《新英格兰医学杂志》的长期随访研究证实，单次输注该药物后，重度血友病B患者可持续自主表达FⅨ长达13年，期间年化出血率降低至约1/10，且未出现迟发性安全性问题。在攻克血友病的征程中，正是科学家们的不懈探索，以及广大患者与家庭的信任支持，共同推动了一系列突破性疗法的诞生，显著改善了患者的生活质量。在此，我们再次向所有打破血友病治疗困境的先行者致敬。药明康德也期待继续与全球合作伙伴携手同行，助力更多创新疗法早日问世，持续造福患者。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

2025-11-15

·今日头条

改写新药版图！舒泰神200亿爆款获优先审评，全球首创技术破局！

医药板块再掀波澜！11月14日，舒泰神在投资者互动平台披露的一则最新进展，让市场目光再度聚焦这款极具颠覆性的创新药——注射用STSP-0601的附条件上市申请已进入国家药监局审评关键阶段，作为全球首创的凝血因子X激活剂，其不仅瞄准血友病治疗的“终极难题”，更以优先审评资格开启了国产创新药破局高端市场的序幕。对于关注医药赛道的投资者而言，这款被市场寄予200亿估值预期的新药，究竟藏着怎样的技术内核与行业逻辑？其推进节奏背后，又折射出创新药领域怎样的投资生态？要理解STSP-0601的市场价值，首先要认清血友病治疗领域的现实困境。作为一种遗传性凝血功能障碍疾病，血友病患者需长期依赖凝血因子替代治疗，但临床中两大难题始终难以破解：一是治疗便捷性不足，常规凝血因子需每周3-4次静脉注射，患者每年要承受超150次穿刺之痛；二是“抑制物”并发症的致命风险，约30%的重型血友病A患者在输注凝血因子后，体内会产生抵抗药物的抗体，导致治疗失效，甚至大幅提升致残率和死亡率，这一并发症被业界称为血友病治疗的“终极BOSS”。更严峻的是，现有解决方案存在明显短板。针对伴抑制物患者的出血事件，临床常用的旁路途径治疗中，凝血酶原复合物易引发血栓副作用，而重组人凝血因子Ⅶa类药物虽疗效确切，却价格高昂到令普通患者望而却步——单次注射费用高达2万至3万元，且因半衰期短需每三小时给药一次，单日治疗成本接近20万元。即便是诺和诺德的经典药物诺其，2024年全球销售额达11.58亿美元，但中国市场销售额仅1.6亿元，高昂价格成为其普及的最大障碍，也为新疗法留下了广阔的市场空白。舒泰神的STSP-0601正是瞄准这一真空地带应运而生。这款创新药的独特之处，在于其源自圆斑蝰蛇毒液的活性成分，属于全球首创的凝血因子X激活剂，作用机制堪称“另辟蹊径”——它不再依赖易被抑制物攻击的Ⅷ或Ⅸ因子，而是直接激活下游的因子X，在凝血通路被阻断时搭建起新的止血通道，从根源上规避了抑制物的干扰。临床数据显示，其Ib/II期和IIb期试验均达到预设主要有效性终点，按需止血效果得到充分验证，有望同时覆盖伴抑制物与不伴抑制物的血友病患者，实现治疗场景的全面覆盖。从研发与审批进程来看，这款新药的推进速度始终牵动市场神经。早在2019年，舒泰神便启动了STSP-0601的研发工作，2025年初取得IIb期临床总结报告后，迅速推进附条件上市申报；6月初，该申请获国家药监局受理并纳入优先审评序列，消息公布当日公司股价即收获“20cm”涨停，足见市场对其认可度。根据监管规则，优先审评审批的上市注册申请审评时限为130日，目前各专业部门初步审评已结束，进入下一环节，审评计时暂时暂停，这一进展也印证了其处于正常审批流程中，并未出现意外阻滞。值得关注的是，这款新药的市场潜力不容小觑。仅伴抑制物血友病这一细分领域，就有庞大的未被满足需求，有市场分析预测，STSP-0601若成功上市，国内销售峰值有望突破20亿元。对于近年来业绩承压的舒泰神而言，这一爆款产品的商业化前景更具战略意义——公司此前年营收仅3亿多元，且深陷亏损，2024年末现金及现金等价物余额仅5354.93万元，若新药顺利落地，将从根本上改善公司的业务结构与盈利预期。与此同时，该药物在6月下旬还获得美国FDA的孤儿药资格认定，为其国际化布局按下了快捷键，进一步打开了长期增长空间。不过，创新药的研发与商业化从来都不是坦途，STSP-0601的后续推进仍面临多重不确定性。从审批层面来看，附条件上市适用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病或公共卫生急需药品，近年来相关政策呈现收紧趋势，2025年修订稿明确要求申报企业在附条件上市前启动确证性临床试验，并限制同靶点药物重复申请，这意味着STSP-0601最终能否获批，仍需等待监管层的综合评估，“受理”并不等同于“通过”。从商业化能力来看，舒泰神自身的资金实力与市场运营经验面临考验。创新药上市后，需投入大量资源用于渠道建设、学术推广与患者教育，而公司目前的现金储备相对有限，如何保障商业化落地效率成为关键。此外，在国际化布局上，相较于自建团队，对外授权（License-out）或与跨国药企合作开发或许是更现实的选择，但截至目前，尚未有相关合作消息传出，国际化进程仍存在变数。从行业竞争格局来看，赛道内的玩家也在加速布局。正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa已获批上市，尽管价格依然偏高，但已率先占据部分市场份额；同时，更多国产创新药企也在血友病治疗领域加大研发投入，未来市场竞争可能进一步加剧，STSP-0601能否凭借独特的作用机制与成本优势脱颖而出，仍需时间检验。对于投资者而言，STSP-0601的推进进程，不仅是舒泰神一家企业的命运转折，更折射出国产创新药行业的发展逻辑。在经历前期深度调整后，2025年A股医药板块迎来强劲反弹，市场对处于研发关键阶段、具备技术壁垒的创新药企业给予了更高的风险容忍度。但值得注意的是，创新药投资始终伴随着高风险与高收益并存的特征，研发失败、审批不及预期、商业化不及预期等风险随时可能出现，不能仅凭短期的审批进展或市场情绪就盲目决策。深入来看，STSP-0601的价值不仅在于其潜在的市场规模，更在于其对国产创新药研发模式的启示——聚焦未被满足的临床需求，以差异化技术路线实现破局，这种“精准打击”的研发策略，正在成为越来越多创新药企的选择。而优先审评政策的支持，也为这类具有重大临床价值的创新药提供了加速落地的通道，既让患者早日受益，也为行业发展注入了动力。在关注单个标的的同时，投资者更应看到创新药行业的长期趋势：随着医保支付结构优化、研发投入持续增加、政策支持精准发力，国产创新药正在从“仿创结合”向“源头创新”转型，在肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病等领域不断突破。但行业分化也日益明显，只有真正具备核心技术、临床价值与商业化能力的企业，才能在激烈的竞争中站稳脚跟。特别提醒：本文分享的行业分析及标的解读仅为技术分析参考，不构成具体投资建议。股市波动大，投资者需结合自身风险承受能力、市场实际情况独立决策。

优先审批申请上市临床2期

2025-11-10

·药明康德

致敬时代 | 输1次液管5年以上！多款新疗法登场，血友病不用终身频繁输注治疗将成为现实

编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。多年前的一天，一款全新机制的双抗类血友病疗法刚刚完成1期临床试验，主要研究者之一Takehisa Kitazawa博士正认真地翻阅着患者和家属填写的调查问卷。一位参与试验患者的母亲在问卷中写道：“自从我儿子出生后，这20多年来，我从来没有过上像现在这样平和安宁的日子。直到他用上了这款新药，我们终于得救了。” 读到这些文字的那一刻，Kitazawa博士喜极而泣。图片来源：123RF 他当时研究的新药，正是后来在血友病治疗领域掀起颠覆性变革的Hemlibra。为开发这款药物，他与团队已潜心钻研数十年，只为拯救更多的血友病患者——这群被称为“玻璃人”的特殊人群，从出生起就生活在随时可能出血、受伤的阴影之中。血友病被人类研究的时间并不算长。但短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。血友病主要包括血友病A和血友病B，分别为基因突变导致人体内凝血因子Ⅷ或Ⅸ（FⅧ/FⅨ）缺乏所致，其中血友病A更常见，约占血友病总数的80%-85%。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛，他们终生都要面临关节、肌肉和深部组织反复出血的风险，哪怕轻微磕碰也可能血流不止或造成关节积血肿胀。而长期反复的出血，最终可能导致关节畸形、残疾，严重时甚至会危及生命。最早关于疑似血友病的案例记载可以追溯到公元2世纪，但直到20世纪上半叶，人们才先后发现FⅧ和FⅨ分别是导致两类血友病凝血障碍的直接原因，并开始应用“替代治疗”，即通过输注全血或新鲜冰冻血浆弥补凝血因子的缺失、缓解出血。但这个疗法对于重症患者疗效有限，直到1960年，患者的预期寿命仍不足20岁。20世纪60~80年代，随着蛋白质纯化技术的成熟，血浆冷沉淀物和浓缩凝血因子这些更高效、便捷的凝血疗法被开发出来，让患者实现了在家治疗，预期寿命也开始接近普通人群。然而，80年代发生的血液制品污染事件（如HIV/HCV病毒传播）暴露了安全性问题，也推动了病毒灭活的血源性凝血因子制剂和重组DNA技术的发展。90年代，首批重组凝血因子问世，后续又诞生了多款替代治疗药物。近十多年来，更多创新疗法接连问世，极大改善了患者的生存状况。作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了多款血友病创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款血友病创新疗法的研发进程、造福病患。今天这篇文章将回望近25年来血友病创新疗法的发展历程，向那些拯救无数患者的英雄们致敬。凝血因子类替代治疗：从“更安全”到“更长效” 目前，替代治疗仍然是血友病的主流治疗方式，分为凝血因子类替代治疗药物和非凝血因子类替代治疗药物。凝血因子类药物众多，早期以病毒灭活的血源性FⅧ制剂为主。20世纪90年代，运用重组DNA技术生产的首批重组FⅧ——Recombinate、Kogenate（2000年后更名为Kogenate FS）等，以及重组FⅨ——BeneFix陆续获FDA批准上市。这类疗法避免了对人类血浆采集的需求，消除了血源性感染的风险、提升了治疗安全性。到了1995年，不同于传统的按需治疗（即有出血或出血风险时的临时、短期替代治疗），医学界开始推行每周定期进行2-3次预防性的凝血因子输注、以维持凝血因子水平，即“预防性治疗”（又称规律替代治疗），从而大大减少了患者的疼痛和慢性出血相关关节损伤等症状，显著改善了患者的生活质量，并逐渐成为了血友病的标准疗法。然而，频繁地静脉输注凝血因子，仍然是影响患者生活质量和长期治疗依从性的一大难题，患者一年的输注次数可能高达上百次。为解决这一问题，21世纪以来，科学家们开发出了多款半衰期更长的凝血因子疗法，让患者所需的输注频率更低，从而在一定程度上改善患者的生存状况。图片来源：123RF 具体而言，治疗血友病A、血友病B的标准半衰期疗法在人体内的半衰期分别为8-12小时和24小时；而长效（长半衰期）疗法通过聚乙二醇化以及与其他蛋白质（如白蛋白或免疫球蛋白G1[IgG1]的Fc片段）的融合等技术，延缓凝血因子的代谢过程，半衰期可分别在前者的基础上增加1.3-1.7倍和4-6倍。 2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病A的凝血因子类疗法如下：标准半衰期的重组FⅧ制剂：ReFacto、Advate、Xyntha、Novoeight、Obizur、Nuwiq和Kovaltry。长效的FⅧ制剂：运用蛋白融合技术的Eloctate，运用聚乙二醇化技术的Adynovate、Jivi和Esperoct，单链FⅧ制剂Afstyla，以及运用多种不同技术的Altuviiio。 2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病B的凝血因子类疗法如下：标准半衰期的重组FⅨ制剂：Rixubis和Ixinity。长效的FⅨ制剂：运用蛋白融合技术的Alprolix和Idelvion，以及运用聚乙二醇化技术的Rebinyn。另一个问题是，一些血友病患者对这些凝血因子疗法产生了抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体，即“抑制物”，使得治疗不起作用。血友病合并抑制物也成为了血友病治疗过程中一个严重、棘手的并发症。针对这一问题，进入21世纪以来，重组凝血因子产品在生产技术、安全性和止血效果上也得到了进一步的提高，完全从生产过程中去除了动物或人类蛋白，从而降低了产生抑制物的风险。对于已经对替代治疗产生抗药性的患者，科学家们也找到了更好的解决方案，比如：免疫耐受诱导（ITI）疗法：即定期反复输注凝血因子，使得抑制物患者免疫系统对外源性凝血因子产生耐受，从而达到清除抑制物的目的。一项国际多中心前瞻性随机对照研究表明，在历史抑制物滴度高峰小于200 BU/ml且预后良好的重型血友病A患者中，高剂量组每天输注200 IU/kg FⅧ、中位治疗时长近2年后，约70%的患者成功达到了免疫耐受（即抑制物滴度转阴并恢复正常的FⅧ回收率和半衰期、且研究结束时抑制物未复发）。旁路制剂：包括抗抑制物凝血复合体（如Feiba），这类制剂含有多种凝血因子，在凝血级联的多个位点起作用，帮助恢复凝血酶的产生；还有重组凝血因子Ⅶa（FⅦa，如NovoSeven和Sevenfact），这类制剂可以直接激活凝血过程中的核心角色——凝血因子Ⅹ（FⅩ），从而绕过对FⅧ和FⅨ的需求。因此，旁路制剂对产生抑制物的血友病A和血友病B患者都有效。除此之外，2000年以来在中国获批上市的凝血因子类疗法还有标准半衰期的重组FⅧ制剂绿茵芷。非凝血因子类替代治疗：多款全新机制新药问世尽管有了长效的凝血因子产品，患者仍需接受每月多次静脉注射，而且部分患者的抑制物仍然无法消除。为解决这些问题，科学家们又开发出了“非凝血因子类替代治疗药物”，其治疗血友病的思路主要有两种：因子模拟物和凝血再平衡药物。因子模拟物，即直接模拟血浆中活化凝血因子功能，实现非因子替代效果。这一思路催生出了一款近20多年来具有里程碑意义的突破性疗法——由Chugai制药与罗氏旗下基因泰克共同开发的Hemlibra（也就是开头提到的那款双抗类疗法）。这款全新机制的非因子疗法的问世，也开启了血友病治疗的新时代。 Hemlibra是一种经修饰的人源化双特异性抗体，通过模拟FⅧa辅因子的功能，活化FⅩ从而恢复凝血平衡，达成促进凝血的目的，用于伴或不伴抑制物的血友病A患者的常规预防治疗。这一概念最初是由Chugai的研究员Kunihiro Hattori博士在2000年左右提出的。当时，他的团队正在进行多个治疗性抗体项目，其中也包括用于治疗血栓类疾病的人源化抗体，因此他对抗体和凝血过程都有着深入的了解。早在20世纪90年代中后期，他就注意到有报道指出，FⅧa这种辅因子能够同时与FⅨa和FⅩ结合，并可能改变FⅨa在FⅩ上的活性催化位点、从而加速FⅨa催化FⅩ活化反应的过程。他由此设想：能不能打造一种同时与FⅨa和FⅩ结合的双特异性IgG抗体，模拟FⅧa辅因子的上述功能、促进凝血过程呢？选择IgG抗体的好处是，它们往往具有较长的半衰期，皮下注射也很容易吸收；但又与FⅧ结构完全不同，不会诱导FⅧ抑制物的产生也不会受其干扰。他认为，要让一个双抗类药物实现如此复杂的相互作用颇具挑战，但如果真的开发出来，有望大幅降低治疗频率、提高治疗便利性。在Kunihiro Hattori博士的启发下，Takehisa Kitazawa博士、Midori Shima博士以及Johnny Mahlangu博士等人继续完成了这款药物的开发。后来Takehisa Kitazawa博士在采访中表示，为了研发这款药物，团队经历了无数次失败的尝试，而他的导师Kunihiro Hattori博士“总是直言不讳、一针见血地提出建议”，他们经常激烈地讨论问题，这些经历也促成了他在生物医药研究领域的成长。 2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市，成为20多年来首款全新机制的血友病非凝血因子替代治疗药物。在关键3期临床试验中，与未接受Hemlibra治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者发生需治疗的出血事件的年化出血率降低了87%、出血风险显著降低。而且其半衰期长达30天，给患者提供了多种用药频率选择（可以每周、每两周或每四周接受一次皮下注射），大幅度提高了患者接受治疗的灵活性。图片来源：123RF 另一类凝血再平衡药物，则是通过抑制体内抗凝物质如抗凝血酶（AT）、组织因子通路抑制物（TFPI）、活化蛋白C及蛋白S等，使促凝和抗凝再平衡，增加凝血酶的生成。 2024年，FDA批准了两款用于血友病的抗TFPI制剂——Hympavzi和Alhemo，它们都是单特异性抗体。TFPI是针对外源性凝血途径的抗凝物质，在凝血的起始阶段可结合并抑制FⅩa和TF/FⅧa复合物的活性，对于FⅧ或FⅨ不同程度缺乏的血友病患者而言，阻滞TFPI有助于增加FⅩa的生成，从而恢复出血和凝血平衡。而这两款药物都是针对TFPI的靶向抗体药物，其靶点是TFPI的K2区。它们的给药方式同样是更便捷的皮下注射，同时减少了用药频率。今年3月，Qfitlia成为首个获FDA批准上市的抗AT制剂。AT的主要功能是抑制凝血酶和其他凝血因子（如FⅩa），而Qfitlia是一款创新寡核苷酸疗法——小干扰RNA（siRNA）类药物，利用RNA干扰机制来切割和降解AT的mRNA，以抑制肝脏中AT的生产、从而抑制其抗凝作用。这款疗法可以治疗不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。更值得一提的是，为将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术，这一技术让siRNA药物拥有了显著提高的安全性、稳定性和效力。在两项3期临床研究中，与对照组相比，预防治疗组的患者只需每月1次皮下注射Qfitlia，年化出血率就降低了90%。在临床应用中，目前推荐的给药频率是在初始治疗时每2个月一次皮下注射，后续根据AT水平调整剂量或给药间隔。总之，与需要静脉输注的凝血因子相比，这款新药大大提高了治疗便利性。异军突起的基因治疗：有望让终身定期治疗变为“一次性治疗” 尽管在血友病治疗领域已经取得了诸多进展，但血友病仍然是作为慢性疾病管理的，上述疗法都需要终身定期注射治疗，注射时还面临着感染风险。这难免会影响患者的生活质量，让他们无法像健康同龄人一样去活动、去旅行。而早在上世纪90年代就有了首次成功治疗“战绩”的基因治疗，也让久困于疾的人们看到了一线希望。正是这些未满足的需求，推动着科学家们继续对“一劳永逸”的基因治疗展开探索，并在近几年又一次推动了血友病疗法的革新。目前血友病的基因治疗方案主要是利用腺相关病毒（AAV）载体，把患者所缺乏的正常凝血因子基因精准地递送到患者肝脏细胞内，让细胞持续表达具有活性的人凝血因子。通过一次静脉输注，就让患者自身获得了持续生产凝血因子的能力，有望一次给药就达到长期预防出血的效果。 2022年和2024年，用于血友病B的两款基因疗法——Hemgenix、Beqvez先后获FDA批准上市。Hemgenix的长期随访结果显示，接受该药单次输注的血友病B成人患者，4年后仍能持续维持较高水平的FⅨ表达，94%的患者一直无需进行预防性治疗；Beqvez的长期随访结果显示，接受该药单次静脉输注的中重度血友病B成人患者，在中位随访5.5年的时间里一直保持着具有活性的FⅨ表达，所有患者一直无需进行预防性治疗。与血友病B相比，开发血友病A的基因疗法是个更大的挑战，因为编码FⅧ的基因非常大，超出了AAV所能携带的尺寸范围。经过15年的努力，研究人员终于通过剪切掉FⅧ基因中不必要的部分，将这一基因缩小到了能够加载到病毒载体中的程度。在此基础上，用于血友病A的基因疗法Roctavian被开发出来，于2023年获FDA批准上市。长期随访结果显示，重度血友病A成人患者接受Roctavian单次治疗5年后仍能持续保持FⅧ的稳定表达、实现长期的出血控制，81.3%的患者一直无需进行预防性治疗。在上述药物之外，还有一款基因疗法信玖凝于今年4月在中国获批上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。长期随访研究显示，仅静脉输注一次信玖凝后长达3年到4年半的时间里，90%的患者能持续保持FⅨ的稳定较高表达，且完全停止了外源性凝血因子替代治疗。探索仍在继续过去25年间，FDA共批准了至少26款治疗血友病的创新疗法；在中国获批的血友病疗法还有依他停（醋酸去氨加压素，是血管升压素的衍生物，可促进内皮细胞释放具有凝血活性的FVIII:C,使其活性升高）。作为全球领先的新药研发一体化赋能平台，药明康德很荣幸能为其中多款疗法提供赋能、助力合作伙伴的这些创新疗法来到全球患者身边。这些年来，尽管血友病治疗已取得亮眼的进展，但在疾病的长期稳定控制方面仍面临诸多挑战。因此，产业界仍在不断探索，致力于为患者带来更安全、更便利、长期有效的治疗选择。当前还有近50款针对血友病的新疗法正处于积极的临床研究中，其中十几款疗法已进入3期临床阶段，涵盖抗TFPI的单特异性抗体、凝血因子、基因治疗药物等等。以Mim8为例，这是一款长效血友病A疗法，是模拟FⅧa的双特异性抗体，旨在为血友病A患者提供持续止血效果，可用于每周一次、每两周一次或每月一次的预防性治疗。目前Mim8在多项关键临床试验中都取得了积极结果，并已于今年9月底正式向FDA提交上市申请。其中一项研究显示，在12岁及以上血友病A患者中，无论抑制物状态如何，Mim8在减少出血发作方面都优于按需或标准预防性治疗。再比如scAAV2/8-LP1-hFIXco，这是一款针对血友病B的基因疗法，其今年6月发布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的一项长期随访研究结果证实，单次输注该药物后，能让重度血友病B患者自主产生FⅨ长达13年，期间年化出血率降低至约1/10，且未出现迟发性安全问题。在这场攻克血友病的征程中，正是科学家们的辛勤钻研，以及广大患者及其家庭的信赖与支持，才让多款突破性疗法接连问世，让患者的生活质量得到了显著提高。最后，让我们再次向那些打破血友病治疗困境的英雄们致以崇高的敬意。药明康德也期待与业界同仁继续携手同行，见证更多创新疗法的问世，为更多患者撑起一片自由的天空。参考资料： 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DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.11.001. 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床1期

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
出血	澳大利亚	Novo Nordisk Pharmaceuticals Pty Ltd.	2013-05-01
常染色体显性遗传性血小板减少症	韩国	Novo Nordisk Pharma Korea Ltd.	2010-05-31
凝血因子Ⅶ缺乏症	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
血友病A	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
血友病B	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
获得性血友病	美国	Novo Nordisk, Inc.	1999-03-25
血友病	欧盟	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	冰岛	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	列支敦士登	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	挪威	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	欧盟	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	冰岛	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	列支敦士登	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	挪威	Novo Nordisk A/S	1996-02-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
产后出血	申请上市	欧盟	Novo Nordisk A/S	2022-04-23
出血性卒中	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	西班牙	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	英国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
创伤和损伤	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2005-10-01
创伤和损伤	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2005-10-01
创伤和损伤	临床3期	捷克	Novo Nordisk A/S	2005-10-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ISTH2024	N/A	获得性因子 VIII缺乏症	29	Bypass agents	齋夢夢遞簾願鹽鏇繭蓋(鏇顧襯網製膚願壓網齋) = 積顧醖夢鏇鬱鏇餘鏇築選製觸醖醖鑰積廠鹹壓 (網廠簾膚膚醖鹹窪艱糧 ) 更多	不佳	2024-06-22
NCT00710619 (DOSE, Pubmed \| Haemophilia)	N/A	血友病一线	52	recombinant activated factor VII (rFVIIa) (Paediatric patients)	選醖廠積衊選淵齋繭蓋(艱製壓鑰鑰鹹獵淵夢網) = 網鏇築壓鏇鹹範糧鑰窪願觸顧鹽鏇簾憲夢餘鑰 (淵鹹製獵窪艱觸醖廠齋 )	-	2013-07-01
				recombinant activated factor VII (rFVIIa) (Adult patients)	選醖廠積衊選淵齋繭蓋(艱製壓鑰鑰鹹獵淵夢網) = 襯網糧醖選鏇窪鑰遞網願觸顧鹽鏇簾憲夢餘鑰 (淵鹹製獵窪艱觸醖廠齋 )
NCT00184548 (CONTROL, CTgov)	临床3期	出血 \| 创伤和损伤 \| 凝血障碍	554	eptacog alfa (activated) (rFVIIa, Blunt Trauma)	積築憲憲鏇願醖齋淵遞 = 網鑰壓醖鏇壓窪遞壓夢鑰選築觸遞願夢壓壓衊 (餘顧夢壓鏇壓鬱選觸簾, 餘遞遞構夢壓鹹鏇夢顧 ~ 艱構鑰獵製淵醖網構獵) 更多	-	2009-11-26
				placebo (Placebo, Blunt Trauma)	積築憲憲鏇願醖齋淵遞 = 簾廠餘築築餘衊簾積築鑰選築觸遞願夢壓壓衊 (餘顧夢壓鏇壓鬱選觸簾, 壓襯鬱壓醖衊範膚醖範 ~ 憲醖築積鹽衊網願顧積) 更多
ASH2008	N/A	-	-	rFVIIa	觸鏇範觸鏇願選築淵繭(鬱選鑰淵鹽壓鹽衊鑰鬱) = 繭鹹觸蓋觸淵簾艱蓋醖鏇衊網夢鏇構艱壓鹹構 (醖簾齋範顧廠鬱衊簾膚, 99 ~ 180)	-	2008-11-16
NCT00127283 (Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	脑出血	841	Placebo	廠廠鏇鏇鏇衊觸獵蓋鹽(廠構鏇築網壓願簾壓鬱) = 艱壓窪選鹽鏇鏇襯鏇淵齋網構鏇夢淵築鏇艱顧 (淵網壓選鹽築製廠餘鬱 ) 更多	不佳	2008-05-15
				rFVIIa 20 microg/kg	願淵範製積鹹願鬱鑰糧(齋願膚壓憲醖製願壓觸) = 顧簾餘簾繭艱遞觸鹹積積醖顧憲顧遞醖襯齋範 (鬱範鬱製糧製積襯獵觸 )
NCT00123591 (Pubmed \| Neurosurgery)	临床2期	创伤性大脑出血	96	Recombinant factor VIIa	獵壓構艱齋積憲簾鬱鏇(網簾獵齋築選壓製鹽獵) = 淵膚膚築淵範齋願製衊構遞鹹憲選憲醖膚選鹽 (繭鏇顧夢築簾淵醖顧築 )	-	2008-04-01
				Placebo	獵壓構艱齋積憲簾鬱鏇(網簾獵齋築選壓製鹽獵) = 範鏇齋積夢襯膚艱鏇淵構遞鹹憲選憲醖膚選鹽 (繭鏇顧夢築簾淵醖顧築 )
NCT00102037 (Pubmed \| Spine (Phila Pa 1976))	临床2期	-	50	Placebo	繭窪醖遞遞築衊醖願壓(鬱蓋築艱衊夢積簾衊窪) = 積壓糧簾鑰鑰觸壓遞積鏇網選鏇鑰獵顧遞廠鑰 (夢積窪構觸鬱窪淵範網 ) 更多	积极	2007-10-01
				30 microg/kg rFVIIa	繭窪醖遞遞築衊醖願壓(鬱蓋築艱衊夢積簾衊窪) = 選廠選糧鬱醖糧鑰獵簾鏇網選鏇鑰獵顧遞廠鑰 (夢積窪構觸鬱窪淵範網 ) 更多
NCT00426803 (Pubmed \| Cerebrovasc Dis)	临床2期	脑出血	399	Recombinant activated factor VII (rFVIIa)	築窪鬱構觸餘膚繭製遞(糧廠積壓獵艱網夢鏇構) = 窪網網選艱鏇艱蓋範夢簾網範簾鑰鏇選衊積窪 (鹽鹹網繭製廠顧齋鏇衊 )	积极	2007-01-01
				Placebo	築窪鬱構觸餘膚繭製遞(糧廠積壓獵艱網夢鏇構) = 餘糧鑰壓憲簾淵築構鏇簾網範簾鑰鏇選衊積窪 (鹽鹹網繭製廠顧齋鏇衊 )
NCT01563523 (Pubmed \| Crit Care)	临床2期	创伤性脑损伤	143	rFVIIa	窪構鏇艱衊鏇壓範淵鹽(構膚選簾選鹽醖鹽製窪) = 範壓鏇獵構簾衊窪構窪構願艱鏇簾壓艱廠繭鬱 (鬱襯獵醖願壓願齋餘餘 ) 更多	-	2007-01-01
				Placebo	醖窪積選簾築獵觸齋淵(鹹蓋襯淵膚構顧簾獵願) = 簾繭簾衊糧獵襯窪窪壓顧糧齋遞糧蓋構積膚網 (鏇願膚築範遞顧糧艱膚, 22% ~ 71%) 更多
Pubmed \| Neurosurgery	临床2期	脑出血	374	recombinant activated factor VII (rFVIIa)	淵膚廠願鑰積淵獵夢顧(鹽觸夢夢壓衊廠觸艱鏇) = 憲艱範窪夢淵鏇願艱鬱衊淵蓋鹹醖襯選觸蓋鏇 (範鑰積選範鹽鹹觸鏇艱 )	-	2006-10-01
				placebo	淵膚廠願鑰積淵獵夢顧(鹽觸夢夢壓衊廠觸艱鏇) = 艱鑰獵願衊網醖積鹹鏇衊淵蓋鹹醖襯選觸蓋鏇 (範鑰積選範鹽鹹觸鏇艱 )