Eptacog alfa(Novo Nordisk A/S)

Bringing medical advances from the lab to the clinic. （👆，征战罕见病，我们一起努力。） 根据卫健委公布的罕见病目录（共两批，207种），美国Healsan恒祥医学科技将持续对所有罕见病进行解读和大数据分析，以其能够为从事罕见病研究的生物制药公司、医生科学家及患者提供一些有用的信息。 👇对于罕见病患者来说，最难的就是第一时间找到合适的医生确诊和治疗；本专辑通过大数据分析找到对罕见病有研究的医生及医院的信息。 （点击👆，获取研究罕见病的医生信息） 导语 很多人对血友病的第一反应，还是“容易流血”“受伤后止不住”，但真正走进这个疾病的家庭才知道，血友病最沉重的部分，从来不只是一次出血，而是反复关节出血带来的疼痛、畸形、残疾，是孩子从小就要学会和针头、输注、急诊、学校体育课、求职和婚育风险一起生活。更重要的是，这已经不是一个只能被动承受的时代了：从国家把血友病纳入第一批罕见病目录，到分级诊疗、病例登记、患者组织支持，再到长效因子、双特异抗体、抗TFPI药物和基因治疗，血友病正在进入一个真正被“长期管理”和“技术创新”重塑的阶段。问题不再只是“能不能止血”，而是能不能更早诊断、更规范预防、更少致残、更接近正常人生。一、血友病到底可怕在哪：它不是一次出血，而是一辈子的“隐形内伤” 血友病（Hemophilia）是一组遗传性凝血障碍，最常见的是血友病A和血友病B，分别由凝血因子VIII和IX缺乏或活性过低引起，属于典型的X连锁遗传性出血性疾病。它最危险的地方不是“手破了流血久一点”，而是关节、肌肉、软组织甚至颅内的反复出血：孩子可能表现为反复膝、踝、肘关节肿痛，肌肉血肿、鼻出血、口腔出血、拔牙后不止血，严重时还可能出现脑出血，留下癫痫、瘫痪甚至死亡风险。CDC指出，遗传性血友病大约发生在每5000个男性新生儿中1例，血友病A约为血友病B的3到4倍；WFH 2023年度全球调查则在119个国家中识别到218,804名血友病患者，说明全球已被发现的患者规模并不小，但真实疾病负担仍受漏诊、迟诊影响。中国公开综述和诊治报告目前更常用患病率而非全国统一出生发病率口径，现有资料多报道为2.73/10万到3.09/10万人，考虑到中国人口基数庞大，患者绝对人数并不少。换句话说，血友病真正可怕的，不是一次“流血事件”，而是那些没有被及时预防的反复内出血，正在一点点吞掉患者的关节、行动力和生活质量。  二、研究血友病（Hemophilia）的大数据分析（2026) 我们针对血友病（Hemophilia）做了基于SCI论文的大数据分析报告，通过分析SCI论文，找到血友病（Hemophilia）临床科研中全球医学专家及中国专家。 特别需要说明的是，该报告只是提供了针对特定疾病的临床科研水平突出的医生，欲进一步确定该医生的临床水平，请结合该医生所在医院同事、或者其他医院小同行的评价。 另外，该报告仅限于使用的检索词范围内，具有局限性；且排序与临床水平无关。 特别声明： 本期为第一版，仅作抛砖引玉用；如果您发现推文有疏漏或者任何错误，请随时与文末的科研助手联系，我们会在第二版中更新。 检索数据库：Medline 检索工具：Healsan™大数据 检索及分析机构：Healsan LLC（美国恒祥医学科技） 检索词：((Hemophilia[Text Word]) OR (Hemophilia[Title/Abstract])) AND (("2020/01/01"[Date - Publication] : "3000"[Date - Publication])) 从2020年1月1日起截止目前，全球共发表血友病（Hemophilia）研究论文5772篇，其中中国学者发表的论文数量为578篇。 接下来我们对中国学者在该领域发表的论文（包括合作论文）进行了大数据分析。 （SCI论文的时间） 血友病（Hemophilia）研究最活跃的中国医院 如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该领域发表SCI论文累计影响因子最高的是湖中国医学科学院血液病医院血液病研究所，发表了40篇该领域的研究论文；其他位居前列的医院依次为： 中国医学科学院血液病医院血液病研究所  北京协和医院 北京儿童医院 瑞金医院 苏州大学第一附属医院浙江中医药大学第一附属医院（浙江省中医院）南方医院华西医院 华中科技大学同济医学院附属同济医院 (单位统计。备注：只统计第一作者的论文所在单位；即，论文检索下载后，每篇论文只保留第一作者的单位，然后统计每个单位的论文数。当同一单位有不同拼写时，PubMed会按照两个不同单位处理。) 血友病（Hemophilia）最活跃的中国医学专家 如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在血友病（Hemophilia）研究中发表SCI论文累计影响因子最高的中国医生是： 张磊（Zhang, Lei） 单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。  吴润晖（Wu, Runhui） 单位：首都医科大学附属北京儿童医院血液中心。  薛峰（Xue, Feng） 单位：中国医学科学院北京协和医学院。   翁习生（Weng, Xisheng） 单位：中国医学科学院北京协和医学院。  Li, Zeng 单位：北京协和医院骨科 Zhang, Kaili 单位：大连医科大学。  杨仁池（Yang, Renchi） 单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。  刘葳（Liu, Wei） 单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。  Huang, Kun 单位：浙江大学医学院附属第一医院儿科。  江淼（Jiang, Miao） 单位：苏州大学附属第四医院血液科 （该领域最活跃的研究者。备注：只统计第一作者和最后一位作者署名发表的论文数。 如果作者的名字有不同拼写时，会被PubMed当成不同作者。如张三丰的拼写可能会有：Zhang,Sanfeng、Zhang,San-feng、或者Zhang,San Feng等不同拼写方式；部分期刊可能只会写Zhang,S，PubMed检索平台就会按照不同作者处理。） 中国专注血友病（Hemophilia）的医生学术圈如下所示。 （中国医生科学家及其学术网） 三、在中国，血友病不是“没人管”，而是已经形成了政策、医院与公益组织共同托底的网络 如果把视角放回中国，会发现血友病其实是国内较早建立管理体系的罕见病之一。早在2009年，原卫生部办公厅就通过卫办医政函〔2009〕981号推动建立血友病病例信息管理制度，指定中国医学科学院血液病医院承担国家血友病病例信息管理中心职责；2012年，原卫生部又专门发文要求各省建立血友病分级诊疗体系、指定定点医疗机构，并明确提出血友病已被纳入重大疾病医疗保障试点范围；2018年，国家卫生健康委等五部门正式把血友病纳入《第一批罕见病目录》；2023年，国家药监局药审中心又发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》，说明监管层面对创新疗法已经进入更细的制度建设阶段。患者和家庭在现实中最能接触到的支持网络，则来自几类组织：中国罕见病联盟是经国家卫生健康委医政医管局同意发起的全国性、非营利性合作交流平台；病痛挑战基金会是国内重要的罕见病公益平台，长期提供患者组织支持、找医院、找政策、找新药等服务；北京血友之家罕见病关爱中心则是更贴近血友病患者日常需求的疾病组织，公开信息显示其2012年完成注册，长期开展教育、医疗、心理关怀、就业援助和患教咨询。临床端，北京协和医院血友病治疗中心也是中国血友病治疗协作组（HTCCNC）的发起单位和核心成员，并获得WFH认可。对一个血友病家庭来说，中国今天最重要的现实并不是“有没有唯一的救命机构”，而是这张由卫健、药监、专科协作网络与患者公益组织共同织成的网，已经比很多人想象中更完整。 四、谁在改写血友病治疗：从“补因子”到“非因子疗法”，再到“一次给药”的基因治疗 血友病药物和疗法的竞争格局，已经从传统凝血因子替代，走到了“长效化、皮下注射、重平衡疗法、基因治疗”并行的时代。罗氏（Roche）的 Hemlibra 已在全球100多个国家获批，用于血友病A伴或不伴FVIII抑制物的常规预防；赛诺菲/Swedish Orphan Biovitrum（Sobi） 的 ALTUVIIIO 把血友病A治疗推进到一次每周的高持续因子VIII替代；辉瑞（Pfizer） 的 HYMPAVZI（marstacimab） 已于2024年在美国获批，用于12岁及以上、无抑制物的血友病A或B患者每周一次皮下注射预防，而且其扩大到抑制物人群和更小年龄儿童的补充申请在2026年又拿到了FDA优先审评；诺和诺德（Novo Nordisk） 一方面保有 NovoSeven RT、Esperoct、Rebinyn 等传统和长效产品，另一方面又把 Alhemo（concizumab） 推到更广适应症: FDA 2025版标签已覆盖12岁及以上、伴或不伴抑制物的血友病A/B预防。真正让行业想象力被彻底拉开的，则是基因治疗：BioMarin 的 ROCTAVIAN 已获FDA批准用于重度血友病A成人，CSL Behring/uniQure 的 HEMGENIX 已获FDA批准用于血友病B成人；而在中国，本土企业信念医药（Belief BioMed）开发、武田中国负责商业化的 信玖凝®（BBM-H901/波哌达可基注射液） 已于2025年在中国内地获批，成为中国首个血友病B基因治疗药物。也就是说，今天的血友病世界已经不是“只有输因子”这一条路，而是正在进入一个谁能更少出血、更少输注、更少致残、甚至争取一次给药长期获益的新阶段。 结尾 血友病之所以值得被反复讲，不只是因为它“罕见”，而是因为它特别能说明一件事：医学真正改变命运的时刻，往往不在新闻标题里，而在一个孩子第一次被及时诊断、第一次开始规范预防、第一次没有因为出血而毁掉关节的时候。 过去，很多血友病家庭面对的是“能活下来就不错”；今天，越来越多家庭开始谈“能不能少出血、少住院、少残疾、像普通人一样上学、工作、成家”。从国家目录、分级诊疗和病例登记，到患者组织、公益支持，再到长效药物和基因疗法，血友病的故事正在从“止血”变成“人生重建”。而这场变化真正要守住的核心，其实很简单：别让本可以被预防的出血，最后变成不可逆的人生损伤。 声明： A, 本报告为PubMed检索平台仅以检索式报告的结果进行的可视化报告。 B, 大数据分析无任何排名意义。 C，本推文很可能存在谬误；也请各位同仁多多指正，以促进我们提供越来越高质量的推文。 D，如果您是从事该疾病临床诊治的医生，并希望更多人知道您，请把您的姓名、单位、出诊时间、及挂号方式发给科研助手；我们会集中收集后统一发布。请联系微信号Healsan E，本文仅为学术交流，不构成任何临床建议。 本公众号由美国Healsan (恒祥医学科技)运营。投稿及商务联系微信号：healsan 提供特惠码：MELT99，可以获得优惠。 美国Healsan专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。 网址： https://healsan.com/ （👆，征战罕见病，我们在行动！） ▼ Healsan医路成长更多免费资源： （点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

很多机会出现的时候，都不像机会，甚至看起来像风险。关注舒泰神有一段时间了，从最初聊BDB-001的临床进展，到后来关注STSP-0601的审批节点，慢慢梳理出这家公司的核心逻辑——从单一老药依赖，向多管线创新药企转型，2026年正是其业绩与估值双重兑现的关键年份。今天把之前聊过的核心信息整合起来，给球友们做个清晰梳理，兼顾专业性和实操性，方便大家跟踪布局。先明确核心结论：舒泰神当前的投资价值，完全聚焦于两大后期管线——STSP-0601（血友病）、BDB-001（ANCA相关性血管炎+化脓性汗腺炎），其中STSP-0601大概率在2026年上半年获批，是今年的核心催化；BDB-001作为国内C5a靶点领先品种，三期进度顺利，是未来2-3年的成长引擎。同时，公司也面临老药衰退、现金流紧张等风险，需理性看待。一、STSP-0601：今年最确定的催化，上半年获批概率极高很多球友可能混淆了管线，先明确：STSP-0601（波米泰酶α）是舒泰神一款核心品种，主打血友病，也是目前最接近上市的新药，堪称公司“救命稻草”。1.当前状态：已提交附条件上市申请（NDA），CDE受理时间为2025年6月，同时叠加突破性治疗认定+优先审评双重加速通道，还获得了FDA孤儿药资格，政策红利拉满。2.审批进度：按优先审评法定时限（130个工作日，约6个月）推算，正常应在2025年底-2026年初获批，但公司在2026年3月公告已补充申报材料，目前处于最后审评/排队批件阶段，属于正常流程。3.获批窗口预期：乐观情况下，2026年4月底-5月随时可能获批；中性预期，6月底前（上半年）必批；底线是7月初（Q3初），不会出现大幅延迟。一旦获批，将成为舒泰神今年第一个上市的创新药，彻底打破公司长期依赖老药的局面。4.临床数据与市场空间：IIb期临床数据亮眼，12小时止血率达81.94%，显著优于同类竞品诺和诺德NovoSeven的60%，且无血栓风险，针对的是伴抑制物的血友病A/B患者，国内患者约3万人，定价预计75-100万元/年，销售峰值预期20亿元，商业化潜力可观。二、BDB-001：长期成长引擎，三期进度清晰可跟踪BDB-001是我们之前聊得最多的品种，作为靶向C5a的单克隆抗体，2015年从德国InflaRx公司引进，拥有国内独家权益，聚焦两大适应症，进度差异较大，核心看点在ANCA相关性血管炎（AAV）。（一）ANCA相关性血管炎（AAV）：三期入组中，优势突出1.临床进度：2025年11月正式启动三期临床（CTR20253611/NCT07168161），首例入组已完成，截至2026年4月，启动约5个月，全国49家中心同步招募，处于入组爬坡期，估算入组完成15%-30%（约45-90例），计划总入组300例。2.关键节点：乐观预期2026年底完成全部入组，2027年Q2揭盲；硬性节点为2027年4月完成主要临床终点，2027年中提交NDA，依托突破性治疗认定，2028年上半年获批上市。3.核心优势：II期数据堪称“炸裂”——12周完全缓解率（CR）最高达52.9%，而传统标准激素对照组仅5.3%，差距接近10倍，且能大幅减停激素，解决传统治疗副作用大、复发率高的痛点；更关键的是，国内暂无同靶点C5a单抗竞品，属于独家赛道，无直接竞争压力，市场峰值中枢约150亿元。（二）化脓性汗腺炎（HS）：进度滞后，竞争压力较大目前仍停留在II期完成阶段，2024年3月已公布I/II期临床总结报告，公司计划在2026年下半年-2027年初启动三期临床，预计2030年下半年上市。需要注意的是，诺华的司库奇尤单抗（可善挺）已在国内获批HS适应症，且已纳入医保，先发优势明显，这也导致BDB-001在该领域的渗透率受限（之前测算仅15%-25%），市场峰值中枢约75亿元，短期内不是核心看点。三、公司整体格局与核心逻辑舒泰神成立于2002年，2011年创业板上市，此前长期依赖苏肽生（神经生长因子）和舒泰清（清肠便秘药）两款老药，近年来老药面临衰退压力——苏肽生因专利到期、退出医保销量下滑，舒泰清受制于医保控费，2025年上半年营收同比下滑30.82%，连续多年亏损，现金流压力较大（截至2025年9月，货币资金仅0.54亿元），这也是公司的核心风险点之一。但转型趋势明确，目前已形成“1个即将上市+2个三期+多个早期”的管线梯队，STSP-0601、BDB-001、STSA-1002三大品种是未来3年的核心增长引擎，若顺利获批，公司将从单一产品依赖转向多管线协同，进入商业化兑现期。从估值来看，当前公司市值约132亿元，对应2025年预期收入的PS约43倍，高于行业平均水平，但考虑到STSP-0601即将上市、BDB-001三期进度顺利，估值仍有修复空间，机构给予“买入”评级，目标价25-30元。四、2026年核心催化与风险提示（必看）（一）核心催化事件（按优先级排序）1.STSP-0601获批上市（上半年，随时可能落地），是今年最大的确定性催化；2.BDB-001（AAV）三期入组提速，Q3-Q4披露入组超预期公告；3.BDB-001（HS）三期临床启动公告（预计2026年下半年）；4.行业政策红利，如创新药医保谈判降价幅度收窄、商保纳入高值创新药等。（二）核心风险点1.研发风险：BDB-001三期入组不及预期、数据不达预期；STSP-0601审批进度延迟；2.财务风险：公司连续多年亏损，现金流紧张，难以支撑后续研发与商业化投入；若2025年营收低于3亿元或净利润未转正，将触发*ST风险；3.竞争风险：STSP-0601面临诺和诺德、神州细胞等竞品竞争；BDB-001（HS）受诺华可善挺挤压；4.商业化风险：新药上市后定价、医保谈判、院内准入进度不及预期，难以达到预期销售峰值。五、总结与跟踪建议舒泰神当前处于“退市风险vs百亿管线”的关键博弈期，2026年是其转型的决定性一年——STSP-0601的获批的将直接扭转公司经营困境，BDB-001的三期进度则决定了长期成长空间。跟踪建议：重点盯两个核心节点，一是STSP-0601的获批公告（CDE平台+公司公告），二是BDB-001（AAV）的入组进度公告；短期博弈催化，长期关注临床数据与商业化能力，警惕研发不及预期与现金流风险。对于球友来说，不用过度纠结于复杂的临床数据，抓住“STSP-0601上半年获批、BDB-001三期顺利”这两个核心逻辑，就能把握其主要投资机会。后续有新的进度更新，也会持续跟大家同步。$舒泰神(SZ300204)$风险提示：本文仅整理舒泰神核心管线进展与投资逻辑，不构成投资建议；创新药研发具有高风险、高不确定性，入市需谨慎。