This study will look at how safe is the medicine eptacog alfa when used in women in India for stopping heavy bleeding after giving birth. If participants have heavy bleeding after giving birth then they will get the medicine eptacog alfa. This study will be conducted to get more knowledge on the safety of the medicine eptacog alfa use in these women. At first participants will receive one dose of medicine eptacog alfa. If the given dose is not helpful to stop the bleeding, participants will get one additional dose. The study will last for about 30-35 days.

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT07227246

/ Recruiting临床3期IIT

Recombinant Factor VIIa (rFVIIa) for Acute Hemorrhagic Stroke Administered at Earliest Time (FASTEST) Trial - Part 2

The objective of the rFVIIa for Acute Hemorrhagic Stroke Administered at Earliest Time (FASTEST) Trial is to establish the first treatment for acute spontaneous intracerebral hemorrhage (ICH) within a time window and subgroup of patients that is most likely to benefit. The central hypothesis is that rFVIIa, administered within 120 minutes from stroke onset with an identified subgroup of patients most likely to benefit, will improve outcomes at 90 days as measured by the Modified Rankin Score (mRS) and decrease ongoing bleeding as compared to standard therapy. FASTEST Part 2 is an extension of the FASTEST Trial where the subgroups include those treated within 2 hours with a positive spot sign on a baseline CT angiogram or patients treated within 90 minutes of stroke onset, with or without a positive spot sign.

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

National Institute of Neurological Disorders & Stroke

[+2]

JPRN-jRCTs051200076

/ Recruiting临床3期IIT

The investigator-initiated international clinical trial on efficacy and safety of recombinant factor VIIa for hyperacute intracerebral hemorrhage - FASTEST

开始日期2022-07-20

申办/合作机构-

100 项与依他凝血素α 相关的临床结果

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2,552

项与依他凝血素α 相关的文献（医药）

2026-03-01·Annales Pharmaceutiques Francaises

Characterization of thromboembolic events after recombinant coagulation factor VIIa (rFVIIa - NovoSeven®) use in cardiac surgery: A descriptive pilot study

Article

作者: Bouchand, Camille ; Bonsergent, Marion ; Boden, Delphine ; Leichnam, Alison ; Fenat, Charlotte ; David, Charles-Henri ; Rigal, Jean-Christophe

OBJECTIVES:

Cardiac surgery carries a high risk of bleeding. In the event of massive bleeding, the administration of rFVIIa may be necessary. However, due to the thromboembolic risk, the use of this factor is only recommended for severe bleeding that does not respond to standard treatments. Our aim was to describe the use of rFVIIa in bleeding situations in cardiac surgery and the thromboembolic events after administration.

METHODS:

This is a monocentric observational study including patients who received rFVIIa from January 2019 to December 2021 for the treatment of massive bleeding associated with cardiac surgery. Data collected included population characteristics, surgery, bleeding management, rFVIIa prescription and incidence of postoperative thromboembolic events.

RESULTS:

A total of 67 patients were included. Most of the operations were for aortic dissection (46%) and valve replacement (33%), and 54% of the cases were urgent procedures. Labile blood products were systematically used in the treatment of bleeding. The average total dose of rFVIIa per patient was 10±5mg, i.e. an average total dose/weight of 129±67μg/kg. Postoperative thromboembolic events occurred in 22 patients (33%), in 73% of cases in the superior vena cava (head, neck and upper extremities).

CONCLUSIONS:

Our study allowed us to describe the use of rFVIIa in massive bleeding in cardiac surgery. The average total dose of rFVIIa administered was higher in patients with thromboembolic events than in those who did not. A more robust study will be conducted to investigate the attributability of rFVIIa to the occurrence of postoperative thromboembolic events.

2026-02-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

A first-in-human study assessing the safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of TU7710, a recombinant factor VIIa–transferrin fusion protein, in warfarin-pretreated healthy male participants

Article

作者: Lee, Minsun ; Kim, Byungwook ; Kang, Jaegu ; Yu, Kyung-Sang ; Jung, Heeyeon ; Noh, Ji Hyun ; Song, Jisoo

BACKGROUND:

Recombinant activated factor (F)VII (rFVIIa) is a key therapeutic agent for managing bleeding in patients with hemophilia and inhibitors, but its clinical use is limited by a short half-life requiring frequent dosing. TU7710 is a novel rFVIIa-transferrin fusion protein designed to extend circulation time by leveraging transferrin-mediated recycling via the transferrin receptor pathway.

OBJECTIVES:

This study investigated the safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of single ascending-dose intravenous administration of TU7710, in warfarin-pretreated healthy male participants.

METHODS:

In each cohort, 8 healthy male participants were randomized in a 6:2 ratio to receive either TU7710 or placebo. Participants underwent 8 days of warfarin pretreatment to achieve a stable prothrombin time (PT)/international normalized ratio (INR) of 2.00 to 3.00 prior to dosing. TU7710 or placebo was administered intravenously (100-1600 μg/kg). Key pharmacokinetic and pharmacodynamic parameters, including FVIIa activity and PT/INR, as well as antidrug antibodies were assessed.

RESULTS:

A total of 41 participants were enrolled, and 40 were included in the analyses. Administration of TU7710 resulted in an immediate increase in FVIIa activity (median T_max, 0.25 hours), with a mean residence time ranging from 6.70 to 10.52 hours. Pharmacodynamic assessments showed a corresponding normalization of PT/INR in all participants treated with TU7710. Dose-dependent reductions in PT/INR were observed. TU7710 was well tolerated across all dose levels.

CONCLUSION:

TU7710 demonstrated an extended half-life and effectively normalized PT/INR levels in warfarin-pretreated healthy participants. These findings support further clinical development of TU7710 as a potential therapeutic option for patients with hemophilia.

2026-02-01·LANCET

Recombinant factor VIIa versus placebo for spontaneous intracerebral haemorrhage within 2 h of symptom onset (FASTEST): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial

Article

BACKGROUND:

Recombinant factor VIIa has been shown to slow bleeding in patients with intracerebral haemorrhage (ICH), but no haemostatic agent has been shown to improve clinical outcomes. We aimed to evaluate the safety, clinical efficacy, and effect on growth of ICH and intraventricular haemorrhage (IVH) of recombinant factor VIIa in patients with acute spontaneous ICH who were most likely to benefit from treatment with this agent.

METHODS:

We conducted a multicentre, prospective, double-blind, randomised, placebo-controlled, adaptive, phase 3 trial (FASTEST) at 93 sites across the USA, Japan, Canada, Spain, Germany, and the UK. Adults aged 18-80 years with a spontaneous ICH of 2-60 mL, IVH in less than two-thirds of one lateral ventricle or in less than a third of both lateral ventricles, a Glasgow Coma Scale score of at least 8, no evidence of recent ischaemic stroke or myocardial infarction, no recent use of anticoagulation medication or other structural cause of ICH, and who had been treated with study medication within 2 h of stroke onset or last known well were eligible for inclusion. Patients were randomly assigned (1:1) by a simple randomisation scheme to either 80 μg/kg recombinant factor VIIa (intervention group) or an identical placebo (placebo group), administered intravenously over 2 min. All investigators and participants were masked to allocated group assignment. The primary outcome was functional outcome at 180 days, measured by modified Rankin Scale (mRS; score 0-2, 3, and 4-6) and analysed by intention to treat in all randomly assigned patients. The primary safety outcome was life-threatening thromboembolic events during the first 4 days, assessed in all randomly assigned participants. The secondary aim was change in ICH volume and ICH plus IVH volume between baseline and 24 h of treatment administration. We performed an ordinal logistic regression, adjusted for age, baseline ICH volume, baseline IVH volume, and pre-stroke mRS. Preplanned interim analyses, including adaptive sample size re-estimation and enrichment to a younger subgroup (aged ≤70 years), were also conducted. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT03496883) and is closed to new participants.

FINDINGS:

Between Dec 3, 2021, and Oct 1, 2025, we screened 3288 patients, of whom 626 participants were randomly assigned and included in the intention-to-treat analyses: 298 (48%) in the placebo group and 328 (52%) in the intervention group. 216 (35%) participants were female and 410 (65%) were male, with a mean age of 61 years (SD 12). Mean time from stroke onset to administration of study drug was 100 min (SD 22). The trial met the prespecified stopping criteria for futility at the second interim analysis. There was no differential effect in the primary clinical outcome measure of mRS at 180 days between the intervention group and placebo group (adjusted common odds ratio 1·09 [95% CI 0·79-1·51]; p=0·61). Life-threatening thromboembolic complications within 4 days occurred in 15 (<5%) participants in the intervention group and in four (1%) in the placebo group (relative risk 3·41 [95% CI 1·14-10·15]; p=0·020). Compared with placebo, recombinant factor VIIa was associated with decreased growth of ICH (-3·7 mL [95% CI -5·4 to -1·9]) and of ICH plus IVH growth (-5·2 mL [-7·6 to -2·8]) between baseline and CT scan at 24 h.

INTERPRETATION:

Recombinant factor VIIa administered within 2 h of ICH onset slowed haematoma growth, but did not improve functional outcomes and showed a small increased risk of life-threatening thromboembolic complications. Further testing of recombinant factor VIIa in patients with the greatest risk of continued bleeding is ongoing.

FUNDING:

National Institute of Neurological Diseases and Stroke, Japan Agency for Medical Research and Development, and Novo Nordisk.

项与依他凝血素α 相关的新闻（医药）

2026-01-20

·地球之选

注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（正大天晴）：血友病治疗领域的国产创新突破＿为凝血因子Ⅷ/Ⅸ抑制物阳性患者带来了更可及的治疗选择

坚守爱的方向《地球之选·主题曲》摘要作为血友病治疗领域的国产创新突破，1注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（商品名：安启新®）的获批上市填补了国产空白，为凝血因子Ⅷ/Ⅸ抑制物阳性患者带来了更可及的治疗选择。以下从多维度为临床诊疗提供科学、权威的实用参考。一、核心产品信息1. 基本信息通用名：注射用重组人凝血因子Ⅶa N01商品名：安启新®成分与规格：含活化重组人凝血因子Ⅶa，注册规格为1mg（50KIU）/瓶，采用CHO细胞表达体系制备适应症：用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物＞5个Bethesda（BU）单位的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗2. 注册与上市情况原研：原研产品为诺和诺德的注射用重组人凝血因子Ⅶa（NovoSeven），已在国内获批上市，适应症覆盖更广泛（含获得性血友病、先天性FⅦ缺乏症等）原仿：安启新®由中国生物制药旗下正大天晴研发，2025年7月获NMPA批准上市，是国内首个获批的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品3. 医保与可及性医保类别：医保乙类供应优势：打破进口依赖，通过自主知识产权工艺实现本土化生产，提升药品供应稳定性，降低患者用药成本二、独特临床价值1. 机制创新：采用“旁路止血”机制，不依赖凝血因子Ⅷ/Ⅸ，直接激活凝血因子X形成纤维蛋白凝块，即使存在高滴度抑制物仍能有效止血，是抑制物阳性患者的核心救援药物2. 疗效确切：Ⅲ期临床试验显示，53例受试者累计551次可评估出血事件中，止血有效率达88.93%，8小时内止血有效率78.89%，平均2.6次注射即可控制大部分出血，挽救治疗率仅2.24%3. 工艺突破：拥有两项核心专利（纯化方法ZL202010330060.5、制剂处方ZL202410278314.1），采用离子交换层析技术提升纯度，优化制剂处方增强稳定性，批间质量一致性良好4. 储存便捷：独创冻干保护剂配方支持常温保存，无需冷链运输，为应急止血场景提供便利三、安全性与副作用1. 核心不良反应Ⅲ期临床试验中，药物相关不良反应发生率仅26.67%，且多为1级轻度反应，发生率＞5%的仅有纤维蛋白D-二聚体升高（10.00%）、谷草转氨酶升高（6.67%）等偶见不良反应（≥1/1000且＜1/100）：发热、皮疹、瘙痒、荨麻疹、静脉血栓栓塞事件等；罕见不良反应（≥1/10000且＜1/1000）：头痛、恶心、动脉血栓栓塞事件等特殊风险：先天性FⅦ缺乏症患者可能出现抑制性抗体（发生率常见），超适应症使用时动脉血栓栓塞风险升高2. 禁忌与注意禁忌：对本品成分、小鼠/仓鼠/牛蛋白过敏者禁用慎用人群：冠心病史、肝脏疾病、大手术术后、新生儿及有栓塞风险或弥散性血管内凝血（DIC）倾向的患者四、同适应症竞品优劣势对比产品类型：优势 /劣势安启新®（国产rFⅦa）：国产首个，医保覆盖，价格更优；工艺创新，稳定性强；常温储存/ 适应症较原研窄；儿童（12岁以下）数据有限原研rFⅦa（NovoSeven）：适应症广泛（含获得性血友病等）；临床应用经验丰富 /价格高昂；依赖冷链；供应短缺重组人凝血因子Ⅷ/Ⅸ：针对性强（分别适用于A/B型血友病）；价格相对较低/ 对抑制物阳性患者无效凝血酶原复合物（PCC）：覆盖多凝血因子；价格较低/ 止血效率不及rFⅦa；血友病B伴IX因子过敏者禁用五、三甲医院专家临床建议1. 适用场景优先：高滴度抑制物（＞5BU）先天性血友病患者急性出血首选；血友病B伴IX因子过敏者出血时唯一选择；艾美赛珠单抗预防治疗期间突破性出血优先使用2. 给药方案规范：轻度/中度出血：90μg/kg体重，间隔3小时给药，2-3次至止血，必要时追加1次重度出血：起始90μg/kg，最初每2小时给药1次，临床改善后可延长至3-12小时，疗程最长可达2-3周手术预防：一级/二级手术术前予90μg/kg，按需重复；三级/四级手术术前90μg/kg，术后75-90μg/kg，按手术当天4次、术后1-2天每日3次、后续每日2次给药3. 监测与管理：无需常规监测PT/aPTT（与疗效无明确相关性）；FⅦ缺乏症患者需监测抗体水平；用药期间警惕血栓体征，必要时联合抗凝评估4. 特殊人群调整：12岁以下儿童需个体化剂量；老年患者避免单次大剂量（270μg/kg）使用；肝肾功能不全者加强不良反应监测六、权威资料1. 国家药监局安启新®注册信息：https://www.sinobiopharm.com/news-center/dynamic/24844.html2. 2023年国家医保目录（注射用重组人凝血因子Ⅶa）：https://www.yaopinnet.com/tools/yibao2023/detail.asp?id=116573. 原研产品说明书（中国医药信息查询平台）：https://m.dayi.org.cn/drug/1158964?from=jrtt4. 《儿童血友病诊疗指南（2025）》：http://www.shturl.cc/c85bec6a55247321a9c0850fb7a415145. 世界血友病联盟（WFH）血友病管理指南（2020）：Haemophilia.2020;26 Suppl6:1-158 申明本文为原创内容，数据均来自国家药品监督管理局、国家医保局、中华医学会等官方发布及权威临床研究，仅供临床诊疗参考，具体用药需遵医嘱。若涉及药品使用争议，以药品说明书及国家官方文件为准。《地球之选》石心石意谢谢您关注！！

2026-01-13

·个人金融管家服务

舒泰神：国内唯一专注RNAi疗法的企业，用基因沉默技术开辟创新药新赛道

作为深耕生物制药领域近二十年的创新型企业，舒泰神自成立以来便聚焦前沿生物技术研发，以“攻克疑难疾病，守护人类健康”为使命，构建了涵盖基因治疗、单克隆抗体、蛇毒分离技术三大核心领域的全链条研发体系。凭借对RNA干扰（RNAi）技术的持续深耕，公司成为国内唯一专注该疗法的生物药企，在血友病、乙肝、自身免疫性疾病等多个治疗空白领域取得突破性进展，为中国创新药产业的技术升级注入强劲动力。 RNAi疗法作为近年来生物医药领域的革命性技术，通过小分子RNA精准沉默致病基因的表达，实现对疾病的根源性治疗，相比传统药物具有靶向性强、疗效持久、副作用小等显著优势。这一技术被视为攻克遗传性疾病、病毒感染、肿瘤等难治性疾病的“金钥匙”，全球市场规模预计2025年已突破300亿美元。而舒泰神早在多年前便前瞻性布局这一赛道，自主研发肝嗜性重组腺相关病毒（rAAV）载体技术，成功将靶向致病基因的shRNA导入细胞，建立起具有自主知识产权的RNAi药物研发平台。在核心产品研发上，舒泰神的STSP-0601（注射用波米泰酶）成为RNAi疗法落地的标杆之作。这款针对伴抑制物血友病的国家1类新药，通过激活内源性凝血因子X实现快速止血，其IIb期临床试验中12小时有效止血率高达88%，显著优于国际同类药物诺和诺德NovoSeven的71%，且无血栓风险记录。该药物不仅获CDE突破性疗法认定和美国FDA孤儿药资格（7年市场独占期），更于2025年提交附条件上市申请并进入优先审评，预计2026年上半年获批，将填补国内伴抑制物血友病治疗的空白。依托无锡贝捷泰基地100万支/年的规模化产能，其单位成本仅为同类进口药的1/6，未来上市后有望实现百亿级市场规模。除了血友病领域的重大突破，舒泰神的RNAi管线布局全面开花。针对乙肝的STSG-0002项目采用RNAi机制沉默HBV基因组，研发进展国内领先，有望成为治愈乙肝的关键候选药物； BDB-001项目用于治疗ANCA相关血管炎，I/II期临床显示无激素方案完全缓解率达52.9%，颠覆传统治疗模式； STSA-1002针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS），高剂量组28天死亡率仅5.88%，安全性与疗效均获验证。多管线协同推进的格局，彰显了公司在RNAi技术应用上的深厚积累与创新实力。技术创新的背后，是舒泰神持续加码的研发投入与全链条技术储备。公司搭建了AI药物筛选平台（Smart-Tech），有效缩短新药研发周期，并在核苷酸序列设计、载体优化、生物活性测定等关键环节拥有多项专利。尽管近年来行业面临研发投入压力，公司仍坚持核心管线推进，2025年前三季度研发投入0.83亿元，关键项目均取得里程碑式进展，为商业化转型奠定坚实基础。同时，公司通过定增预案储备研发资金，加速III期临床推进与国际化布局，STSP-0601的海外授权有望带来3-5亿美元的里程碑收入。 2026年财务展望与未来可期 2026年将成为舒泰神发展的关键转折年。根据机构预测，公司全年营业收入预计达4.71亿元，归母净利润亏损将收窄至-0.56亿元，同比大幅改善47.53%。随着核心产品STSP-0601有望在上半年获批上市，预计首年销量可达10万支，贡献收入15-20亿元，推动公司业绩实现实质性反转，净利率有望突破50%。此外，海外授权合作的落地、多管线临床进展的推进，将进一步打开收入增长空间，为公司带来持续的业绩弹性。从深耕RNAi技术的“孤勇者”到即将迎来商业化收获期的创新药企，舒泰神的发展轨迹印证了中国创新药产业“十年磨一剑”的坚守与突破。在政策支持创新药发展、全球RNAi疗法加速普及的双重机遇下，公司凭借唯一专注的赛道优势、扎实的技术储备和极具市场潜力的产品管线，有望成为国内RNAi疗法领域的领军企业。未来，随着更多创新药的落地与国际化布局的深化，舒泰神将继续以技术创新为刃，攻克更多医学难题，在守护人类健康的道路上持续前行，也为投资者带来长期价值回报。

优先审批突破性疗法孤儿药临床2期基因疗法

2026-01-02

·天津友爱罕见病中心

【血友新药】血友病治疗方法的历史变迁

轻微磕碰就可能血流不止！数十年研究，正让血友病患者迎来曙光学术经纬学术经纬 2025年12月21日 18:32 上海编者按：血友病是一种罕见的出血性疾病，患者终生都要面临关节、肌肉和深部组织反复出血的风险，严重时会危及生命。近十多年来，一系列创新疗法接连问世，改善了患者的生存状况。作为全球医药创新的赋能者，药明康德有幸见证了这一领域的治疗突破为患者带来的改变，并长期依托“一体化、端到端”的CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴，推进血友病等各类疾病的创新疗法开发，加速造福病患。血友病是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，其本质在于机体缺乏关键的凝血因子，导致血液凝固功能受损。根据缺失凝血因子的不同，血友病主要分为血友病A和血友病B，分别由凝血因子Ⅷ和Ⅸ（FⅧ/FⅨ）基因突变引起。其中血友病A最为常见，约占全部病例的80%~85%。对于血友病患者，出血是伴随终生的风险。关节、肌肉及深部组织的反复出血十分常见，即便是轻微的碰撞，也可能引发难以控制的出血或关节腔积血。长期反复的出血不仅会造成关节损伤和畸形，逐步发展为功能障碍甚至残疾，严重时还可能危及生命。图片来源：123RF 医学界对血友病的认识经历了漫长过程。早在公元2世纪，就已有疑似血友病的病例记载，但直到20世纪上半叶，人们才明确了血友病发生的直接原因，并由此开启了“替代治疗”时代——通过输注全血或新鲜冰冻血浆来补充缺失的凝血因子。然而，这种早期疗法对重症患者的疗效有限，在20世纪60年代，血友病患者的平均预期寿命仍不足20岁。 20世纪60至80年代，蛋白质纯化技术的进步推动了血浆冷沉淀物和凝血因子浓缩制剂的问世，显著提升了治疗效率和便捷性。患者逐渐实现居家治疗，生存期也开始接近普通人群。 20世纪90年代，首批重组凝血因子制剂获批上市，替代治疗的安全性和稳定性得到根本改善。进入近十余年，更多创新疗法相继出现，持续改写着血友病患者的生活质量。从“更安全”走向“更长效” 在当前的血友病治疗中，替代治疗仍占据核心地位，主要可分为凝血因子类和非凝血因子类两大方向。其中，凝血因子类替代治疗是应用时间最长、临床经验最为成熟的一类方案。早期的凝血因子治疗以病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂为主。20世纪90年代，随着重组DNA技术的成熟，首批重组凝血因子制剂相继问世，包括重组FⅧ制剂Recombinate、Kogenate（后更名为Kogenate FS）以及重组FⅨ制剂BeneFix。这类药物不再依赖人血浆来源，从根本上降低了血源性感染风险，显著提升了治疗安全性。 1995年前后，血友病治疗理念迎来重要转变。医学界逐步从“按需治疗”转向规律性的“预防性治疗”，即每周定期进行2–3次凝血因子输注，以维持体内凝血因子水平。大量临床实践表明，这种治疗模式可显著减少自发性出血和关节损伤，改善患者的长期生活质量，并逐渐成为血友病的标准治疗策略。但规律替代治疗也带来了新的挑战——频繁的静脉输注给患者的日常生活和治疗依从性造成不小负担，一些患者每年需输注上百次。为此，进入21世纪后，研究者开始聚焦于延长凝血因子的体内半衰期，以降低给药频率。在血友病A/B的传统治疗中，FⅧ和FⅨ制剂在体内的半衰期分别约为8~12小时和24小时。长效凝血因子制剂通过聚乙二醇化，或与白蛋白、免疫球蛋白G1（IgG1）Fc片段融合等技术，延缓药物清除速度，显著延长了半衰期，从而减少输注次数。自2000年以来，多款凝血因子类药物陆续获得美国FDA批准。用于血友病A治疗的药物既包括多种标准半衰期重组FⅧ制剂，也涵盖了采用蛋白融合、聚乙二醇化、单链结构及多种复合技术的长效FⅧ产品；而在血友病B领域，除标准半衰期重组FⅨ制剂外，融合蛋白和聚乙二醇化等长效FⅨ疗法同样不断丰富，为患者提供了更灵活的治疗选择。解决替代治疗的关键挑战在凝血因子替代治疗不断进步的同时，临床上仍存在长期困扰血友病治疗的难题——部分患者会对外源性凝血因子产生中和抗体，即所谓的“抑制物”。一旦抑制物形成，常规替代治疗的止血效果将显著下降甚至完全失效，使血友病合并抑制物成为最为棘手、风险最高的并发症之一。为降低抑制物发生风险，进入21世纪后，新一代重组凝血因子完全去除了动物或人源蛋白成分，从源头上减少免疫原性。与此同时，针对已经产生抑制物的患者，医学界也逐步建立起更系统的应对策略。其中，免疫耐受诱导（ITI）疗法是目前清除抑制物的主要手段之一。该疗法通过长期、规律地反复输注凝血因子，逐步诱导免疫系统对外源性凝血因子产生耐受。一项国际多中心前瞻性随机对照研究显示，在既往抑制物滴度峰值低于200 BU/ml、预后较好的重型血友病A患者中，采用高剂量方案中位治疗时间接近2年后，约70%的患者成功建立免疫耐受，表现为抑制物转阴、凝血因子回收率和半衰期恢复正常，且研究结束时未见复发。对于尚未建立免疫耐受、或在出血急性期需要快速止血的患者，旁路制剂则提供了另一条有效途径。这类药物通过绕过凝血因子Ⅷ或Ⅸ，在凝血级联反应的下游直接发挥作用，包括抗抑制物凝血复合体（如Feiba）以及重组凝血因子Ⅶa制剂（如NovoSeven、Sevenfact）。由于不依赖FⅧ或FⅨ，旁路制剂对血友病A和B抑制物患者均有效。图片来源：123RF 非凝血因子类替代治疗即便长效凝血因子制剂已经显著降低了给药频率，血友病患者仍需定期接受静脉输注，而部分患者体内的抑制物问题也始终难以解决。正是在这样的背景下，科学家开始跳出“补充缺失因子”的传统思路，转而开发非凝血因子类替代治疗药物。这类疗法的核心理念主要有两条路径：一是模拟凝血因子的关键功能，二是重塑体内凝血与抗凝之间的平衡。因子模拟物的代表性成果，是一款具有里程碑意义的创新疗法——Hemlibra。该药由Chugai与罗氏旗下基因泰克联合开发，是近20多年来首款采用全新机制的血友病治疗药物。 Hemlibra是一种经修饰的人源化双特异性抗体，可同时结合凝血因子Ⅸa和Ⅹ，模拟活化凝血因子Ⅷ（FⅧa）在凝血级联中的辅因子作用，从而促进凝血酶生成。由于其结构与FⅧ完全不同，既不会诱导FⅧ抑制物的产生，也不受抑制物影响。 2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市。在3期临床试验中，与未接受该药治疗的患者相比，Hemlibra将需治疗出血事件的年化出血率降低了87%。同时，其长达约30天的半衰期，使患者可以选择每周、每两周或每四周一次的皮下注射方案，大幅提升了治疗的灵活性和便利性。另一条非凝血因子治疗路径，是通过抑制体内的天然抗凝因子，重新平衡凝血系统，从而增加凝血酶生成。这类药物被统称为凝血再平衡疗法。 2024年，FDA批准了两款抗组织因子通路抑制物（TFPI）抗体——Hympavzi和Alhemo。TFPI是凝血起始阶段的重要抗凝分子，通过抑制凝血因子FⅩa及TF/FⅦa复合物发挥作用。对于凝血因子Ⅷ或Ⅸ缺乏的血友病患者而言，阻断TFPI有助于改善凝血功能。这两款药物均为靶向TFPI K2结构域的单特异性抗体，采用皮下注射给药，并降低了用药频率。今年3月，FDA又批准了首款抗抗凝血酶（AT）疗法——Qfitlia。这是一种基于小干扰RNA（siRNA）的创新寡核苷酸药物，通过RNA干扰机制抑制肝脏中AT的合成，从而削弱其抗凝作用。该疗法不依赖凝血因子Ⅷ或Ⅸ，也不受抑制物影响，适用于多种类型的血友病患者。在两项3期临床研究中，与对照组相比，接受Qfitlia预防治疗的患者仅需每月一次皮下注射，年化出血率便降低约90%。在实际临床应用中，推荐的初始给药方案为每两个月一次，随后根据AT水平灵活调整剂量或给药间隔。相比传统需频繁静脉输注的凝血因子治疗，该疗法在便利性上实现了质的飞跃。图片来源：123RF 更多疗法探索在此之外，基因疗法也成为了血友病治疗值得关注的领域。2022年和2024年，用于血友病B的两款基因疗法——Hemgenix、Beqvez先后获FDA批准上市。Hemgenix的长期随访结果显示，接受该药单次输注的血友病B成人患者，4年后仍能持续维持较高水平的凝血因子Ⅸ表达，94%的患者一直无需进行预防性治疗；Beqvez的长期随访结果显示，接受该药单次静脉输注的中重度血友病B成人患者，在中位随访5.5年的时间里一直保持着具有活性的凝血因子Ⅸ表达，所有患者一直无需进行预防性治疗。过去25年间，FDA至少批准了20多款治疗血友病的创新疗法。当前还有数十款针对血友病的新疗法正处于积极的临床研究中，其中十余款疗法已进入3期临床阶段，涵盖抗TFPI的单特异性抗体、凝血因子等疗法类型。作为全球医药创新的赋能者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了血友病创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速一些血友病创新疗法的研发进程、造福病患。回望血友病治疗的前进轨迹，每一次突破都凝结着科研工作者长期而耐心的探索，也承载着患者在治疗道路上的信任。这份彼此支撑的力量，推动了一项又一项创新疗法走出实验室，让血友病不再只是被动承受的命运，而逐渐成为可以长期管理的疾病。药明康德也将继续秉承“让天下没有难做的药，难治的病”的愿景，助力合作伙伴加速更多好药新药问世。参考资料： [1] High, K. 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Retrieved Nov 3, 2025 from https://hemophilianewstoday.com/news/novo-nordisk-asks-fda-approve-hem-a-injection-therapy-mim8/ [11] Press Release: Two fitusiran Phase 3 studies published in The Lancet and The Lancet Haematology highlight potential to address unmet needs across all types of hemophilia (sanofi.com) . Retrieved Nov 3, 2025 from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-04-04-05-00-00-2640246 [12] Reiss, U. M, et al., (2025). Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B. The New England journal of medicine, DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2414783 欢迎转发到朋友圈，谢绝转载到其他平台。如有开设白名单需求，请在“学术经纬”公众号主页回复“转载”获取转载须知。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 END 天津市友爱罕见病关爱服务中心简介天津市友爱罕见病关爱服务中心（简称天津友爱）原名天津市血友病联谊会，2015年在天津市民政局登记注册，是天津市首家从事罕见病公益事业的市属民办非企业单位，业务范围包括：开展罕见病预防与紧急救治知识的宣传与普及；为患者提供关怀救助；开展交流活动。我们的愿景：人人享有免费治疗，消除残疾和歧视，实现平等与共享。我们的使命：通过社会化服务与倡导，改善罕见病群体的生活质量。我们的口号:爱使我们的血凝聚！成立十年来，天津友爱主要从事血友病关怀与服务工作，并通过知识宣传与政策倡导，促进社会公众对血友病等罕见病群体的了解和关爱，提高患者的治疗和生活水平，为改善本市血友病群体的生存状况做出了贡献。联系我们：办公地点：天津市河东区大直沽福泽温泉公寓4-5-305 办公电话：022-24147728 邮箱：lixin1966@vip.qq.com 微信公众号：tianjinxueyou 联系人：王会长，电话：18622027181

临床研究

100 项与依他凝血素α 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	依他凝血素α	B02BD08	DB00036

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
出血	澳大利亚	Novo Nordisk Pharmaceuticals Pty Ltd.	2013-05-01
常染色体显性遗传性血小板减少症	韩国	Novo Nordisk Pharma Korea Ltd.	2010-05-31
凝血因子Ⅶ缺乏症	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
血友病A	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
血友病B	日本	Novo Nordisk Pharma Ltd.	2000-03-10
获得性血友病	美国	Novo Nordisk, Inc.	1999-03-25
血友病	欧盟	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	冰岛	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	列支敦士登	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血友病	挪威	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	欧盟	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	冰岛	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	列支敦士登	Novo Nordisk A/S	1996-02-23
血小板无力症	挪威	Novo Nordisk A/S	1996-02-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
产后出血	申请上市	欧盟	Novo Nordisk A/S	2022-04-23
出血性卒中	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	西班牙	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
出血性卒中	临床3期	英国	Novo Nordisk A/S	2021-12-03
创伤性失血	临床3期	比利时	Novo Nordisk A/S	2005-06-08
创伤和损伤	临床3期	比利时	Novo Nordisk A/S	2005-06-08
脑出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2005-03-21

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03496883 (FASTEST, Pubmed \| Lancet)	临床3期	脑出血	626	Recombinant factor VIIa 80 μg/kg	齋夢艱窪選蓋淵鹽繭選(鏇構齋糧襯夢鬱積廠窪) = 鹹觸襯繭獵觸獵鹹鑰選艱襯廠蓋憲鏇製繭齋築 (淵糧築願鹽壓蓋窪構願 )	不佳	2026-02-01
				Placebo	齋夢艱窪選蓋淵鹽繭選(鏇構齋糧襯夢鬱積廠窪) = 憲憲壓衊網遞齋艱糧憲艱襯廠蓋憲鏇製繭齋築 (淵糧築願鹽壓蓋窪構願 )
ISTH2024	N/A	获得性因子 VIII缺乏症	29	Bypass agents	壓網艱醖蓋廠壓鏇鏇簾(衊廠繭醖夢築壓艱壓構) = 製遞鑰遞網繭醖觸淵繭齋鏇廠鏇鹽齋廠夢製範 (壓築繭顧簾範繭餘積齋 ) 更多	不佳	2024-06-22
NCT00710619 (DOSE, Pubmed \| Haemophilia)	N/A	血友病一线	52	recombinant activated factor VII (rFVIIa) (Paediatric patients)	繭廠製範觸選壓膚窪鹽(鬱獵鑰鹽獵範製簾鏇餘) = 鏇築襯簾鏇餘繭構膚繭鬱鏇蓋繭憲選製繭範願 (鬱窪繭廠壓鬱淵簾鏇壓 )	-	2013-07-01
				recombinant activated factor VII (rFVIIa) (Adult patients)	繭廠製範觸選壓膚窪鹽(鬱獵鑰鹽獵範製簾鏇餘) = 憲餘網夢簾獵獵選願淵鬱鏇蓋繭憲選製繭範願 (鬱窪繭廠壓鬱淵簾鏇壓 )
NCT00184548 (CONTROL, CTgov)	临床3期	出血 \| 创伤和损伤 \| 凝血障碍	554	eptacog alfa (activated) (rFVIIa, Blunt Trauma)	餘鏇膚廠廠獵願壓夢襯 = 遞艱積顧鏇膚鏇築壓壓願觸鹹衊夢鏇醖觸觸選 (願壓廠夢觸獵繭範齋顧, 餘築蓋鑰選鑰獵餘鏇遞 ~ 襯膚築製構觸淵壓獵鬱) 更多	-	2009-11-26
				placebo (Placebo, Blunt Trauma)	餘鏇膚廠廠獵願壓夢襯 = 鏇繭淵艱獵遞襯範艱簾願觸鹹衊夢鏇醖觸觸選 (願壓廠夢觸獵繭範齋顧, 觸構醖醖願築網憲蓋夢 ~ 顧鬱簾艱遞範醖簾鏇遞) 更多
ASH2008	N/A	-	-	rFVIIa	膚範夢積壓窪艱獵衊膚(衊獵蓋廠淵顧願窪糧夢) = 鬱鏇網艱淵製選壓願鹹膚築簾築鏇獵醖積夢範 (鹽淵餘壓鏇鏇窪積繭築, 99 ~ 180)	-	2008-11-16
NCT00127283 (Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	脑出血	841	Placebo	構積蓋鹹窪憲鹽壓廠築(簾膚衊衊鹹網範簾繭築) = 構築網鏇觸膚鑰鹹壓獵衊鹽廠鏇積襯窪醖簾艱 (夢構範廠膚窪餘築觸壓 ) 更多	不佳	2008-05-15
				rFVIIa 20 microg/kg	繭廠遞觸觸糧選鬱築願(齋廠選繭糧獵醖選遞鹹) = 廠艱鹽鹽選鏇壓蓋鏇網鹹築築窪壓餘鑰壓糧淵 (糧膚醖製願糧選鹽製蓋 )
Pubmed \| Spine (Phila Pa 1976)	临床2期	-	50	Placebo	襯鑰衊齋蓋夢簾夢蓋選(鏇鹽艱繭蓋遞窪淵遞齋) = 憲艱顧鹽網簾餘鹽艱獵鏇衊願鬱齋製鬱顧製餘 (膚鬱艱齋憲憲淵觸憲鏇 ) 更多	积极	2007-10-01
				30 microg/kg rFVIIa	襯鑰衊齋蓋夢簾夢蓋選(鏇鹽艱繭蓋遞窪淵遞齋) = 顧艱艱夢廠鹹製鹽鏇襯鏇衊願鬱齋製鬱顧製餘 (膚鬱艱齋憲憲淵觸憲鏇 ) 更多
NCT00426803 (Pubmed \| Cerebrovasc Dis)	临床2期	脑出血	399	Recombinant activated factor VII (rFVIIa)	鏇襯鹹築觸簾憲壓簾觸(構糧夢壓願憲壓窪構餘) = 夢廠窪膚鏇鹹網鹹餘襯網淵遞襯餘築簾廠觸衊 (鑰壓簾壓鏇襯淵觸壓鏇 )	积极	2007-01-01
				Placebo	鏇襯鹹築觸簾憲壓簾觸(構糧夢壓願憲壓窪構餘) = 鹽顧鑰鬱廠構壓鹹選鬱網淵遞襯餘築簾廠觸衊 (鑰壓簾壓鏇襯淵觸壓鏇 )
Pubmed \| Crit Care	临床2期	创伤性脑损伤	143	rFVIIa	繭積淵廠願齋膚構鬱鹹(築鹹築選獵鹽襯繭窪鹹) = 構顧壓獵淵獵顧衊選獵簾觸壓網糧觸獵夢艱構 (繭憲醖範願製鬱繭遞繭 ) 更多	-	2007-01-01
				Placebo	製顧構鏇繭獵選艱範鬱(艱襯積憲壓構餘艱醖膚) = 獵簾積衊蓋窪製憲鹹廠窪衊選齋獵膚窪鬱範醖 (選繭範範範鏇鹽糧鑰衊, 22% ~ 71%) 更多
Pubmed \| Neurosurgery	临床2期	脑出血	374	recombinant activated factor VII (rFVIIa)	繭鏇衊範齋範鹽衊衊壓(選衊選觸觸積鹹築夢齋) = 艱齋獵築艱鹹製廠壓齋觸製醖鏇憲網廠憲憲憲 (窪積獵糧獵醖範簾窪衊 )	-	2006-10-01
				placebo	繭鏇衊範齋範鹽衊衊壓(選衊選觸觸積鹹築夢齋) = 獵遞鬱夢鏇顧憲憲蓋範觸製醖鏇憲網廠憲憲憲 (窪積獵糧獵醖範簾窪衊 )