A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Investigate the Efficacy and Safety of Orally Administered NNZ-2591 Compared With Placebo in Pediatric Participants With Phelan-McDermid Syndrome

This Phase 3, randomized, double-blind, parallel-group (2-arm), placebo-controlled, multicenter study will evaluate the efficacy and safety of NNZ-2591 compared to placebo in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

开始日期2025-11-12

申办/合作机构

Neuren Pharmaceuticals Ltd.

NCT05879614

/ Withdrawn临床2期

An Open-Label Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Oral NNZ-2591 in Prader-Willi Syndrome (PWS-001)

A study of the safety, tolerability and pharmacokinetics of NNZ-2591 and measures of efficacy in children and adolescents with Prader-Willi Syndrome.

开始日期2023-09-01

申办/合作机构

Neuren Pharmaceuticals Ltd.

NCT05025332

/ Completed临床2期

An Open-Label Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Oral NNZ-2591 in Pitt Hopkins Syndrome (PTHS-001)

A study of the safety, tolerability and pharmacokinetics of NNZ-2591 and measures of efficacy in children and adolescents with Pitt Hopkins Syndrome.

开始日期2022-10-14

申办/合作机构

Neuren Pharmaceuticals Ltd.

100 项与 NNZ-2591 相关的临床结果

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100 项与 NNZ-2591 相关的转化医学

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100 项与 NNZ-2591 相关的专利（医药）

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项与 NNZ-2591 相关的文献（医药）

2026-02-01·Neurology-Genetics

NNZ-2591 in Children and Adolescents With Phelan-McDermid Syndrome

Article

作者: Glass, Larry ; Berry-Kravis, Elizabeth ; Neumeyer, Ann M. ; Jones, Nancy Elizabeth ; Srivastava, Siddharth ; Milad, Mark A. ; Squires, Liza ; Holder, J. Lloyd

Background and Objectives:

Phelan-McDermid syndrome (PMS) is a rare genetic neurodevelopmental disorder with no currently approved treatments. NNZ-2591, a synthetic analog of the insulin-like growth factor 1 metabolite cyclic glycine-proline, was evaluated in children and adolescents with PMS in a phase 2, multisite, open-label clinical trial.

Methods:

Participants aged 3-12 years at screening received twice-daily oral NNZ-2591 for 13 weeks; doses were uptitrated from 4 mg/kg to 12 mg/kg over 6 weeks (NCT05025241). Safety and pharmacokinetic profiles were primary end points; 14 efficacy assessments were secondary end points, which included global and symptom-specific PMS assessments, quality of life, communication, behavior, adaptive behavior/self-care, gastrointestinal health, and sleep assessments. Wilcoxon signed-rank tests evaluated change from or observed change relative to baseline vs the null median, with p < 0.05 indicating significance.

Results:

Eighteen participants received NNZ-2591 (mean [SD] age 8.6 years, mean [SD] weight: 30.4 [10.8] kg). NNZ-2591 was well tolerated; most treatment-emergent adverse events were mild to moderate. Significant improvements from baseline were observed in 10 of 14 efficacy assessments at week 13, including global and symptom-specific PMS assessments, quality of life, behavior, gastrointestinal symptoms, and sleep. At week 13, the PMS-specific Clinical Global Impression (CGI) of Improvement mean (SD) score was 2.4 (0.9) and the median (range) score was 2.0 (1.0, 4.0) (p < 0.0001), with 16 of 18 participants showing improvement; the PMS-specific Caregiver Impression of Change mean (SD) score was 2.7 (1.0) and the median (range) score was 3.0 (1.0, 5.0) (p = 0.0003), with 15 of 18 participants showing improvement. PMS-specific assessment subdomains of communication, cognition/learning, and socialization showed consistent improvements. A 24-hour steady-state area under the curve (AUC_24,ss) was estimated for each participant using a one-compartment, linear, population pharmacokinetic model where clearance and volume of distribution parameters were scaled by body weight. Participants with an NNZ-2591 AUC_24,ss > 300 μg ⋅ h/mL experienced improvements in the PMS-specific CGI of Improvement scores.

Discussion:

For children and adolescents with PMS, NNZ-2591 appeared generally safe, with clinicians and caregivers reporting meaningful improvements in important symptoms of PMS. The benefit-risk and pharmacokinetic profiles support continued evaluation of NNZ-2591 for PMS.

Trial Registration Information:

ClinicalTrials.gov; NCT05025241. Submitted August 24, 2021. First participant enrolled on August 8, 2022.

2013-06-01·Recent patents on CNS drug discovery

Insulin-Like Growth Factor-1 and its Derivatives: Potential Pharmaceutical Application for Treating Neurological Conditions

Review

作者: Liang, Hua-ping ; Gunn, Alistair J. ; Guan, Jian ; Mathai, Sam

Ischemic brain damage remains a major cause of disability at all ages. This review examines the efficacy, mode of action and mechanisms of insulin-like growth factor (IGF)-1 and its derivatives in animal models of acute brain injury and neurodegenerative conditions, their potential in pharmaceutical developments. IGF-1 reduces cell loss and improves long-term neurological function in animal models. IGF-1 needs to be given within a few hours of the insult. However, the therapeutic window can be extended by mild hypothermia, likely by delaying apoptosis. Nevertheless, the poor central uptake of IGF-1 and its mitogenic potential limit clinical translation. Thus, recent studies have examined related compounds. For example, intravenous infusion of the N-terminal tripeptide of IGF-1 (glycine- proline-glutamate, GPE) can alleviate brain injury and improve long-term function in rats, with a broad effective dose range and a 3-7 hour therapeutic window, but has a short half-life. G-2meth-PE(G-2mPE), a GPE analogue with a longer half-life, is also neuroprotective. GPE/G-2mPE do not interact with IGF receptors and may act by modulating postinjury inflammation, astrogliosis and vascular remodeling. Cyclo-glycyl-proline (cGP), an endogenous diketopiperazine possibly derived from GPE is also neuroprotective. An analogue, cyclo-L-glycyl-L-2-allylproline (NNZ-2591) improves long-term somatosensory-motor function and histology after ischemic injury. Treatment with NNZ-2591 after 6-hypdroxydopamine injection in adult rats improves neurogenesis and long-term motor function. Further, oral administration of NNZ-2591 also prevents scopolamine-induced acute memory impairment. These beneficial effects may mediated by improved neuroplasticity. This review is an updated version of a previous publication in Recent Pat CNS Drug Discov.

2010-08-18·Frontiers in CNS Drug Discovery

Insulin-Like Growth Factor-1 and its Derivatives: Potential Pharmaceutical Application for Ischemic Brain Injury

作者: Guan, Jian

A review.Brain ischemia induces the IGF-1 system in damaged regions, and exogenous administration of IGF-1 after injury is neuroprotective and improves long-term neurol. function.The short treatment window can be extended by mild hypothermia, probably due to delayed apoptosis.Nevertheless, the poor central uptake of IGF-1 and its mitogenic potential preclude clin. application.The N-terminal tripeptide of IGF-1 (glycine-proline-glutamate, GPE) is neuroprotective after central administration.Central uptake of GPE is injury dependent, and it is rapidly degraded in the plasma.I.v. infusion of GPE prevents brain injury and improves long-term functional recovery, with a broad ED range and a 3-7 h therapeutic window.Its neuroprotective effects are also independent of cerebral reperfusion and not age selective.GPE does not interact with IGF receptors.G-2meth-PE, a GPE analog with improved stability, has a prolonged plasma half life and is neuroprotective after ischemic injury.Neuroprotection by GPE and its analog may involve modulating inflammation, promoting astrocytosis and inhibiting apoptosis and vascular remodeling Cyclo-glycyl-proline (cGP) is an endogenous diketopiperazine possibly derived from GPE.Cyclic GP and its analog cyclo-L-glycyl-L-2-allylproline (NNZ 2591) are neuroprotective after ischemic injury.NNZ 2591 crosses the BBB independent of injury and remains detectable several hours after a single administration.Repeated peripheral administration of NNZ 2591 improves somatosensory-motor function and long-term histol. outcome.

项与 NNZ-2591 相关的新闻（医药）

2026-02-14

·肽觉研社

探索海洋药库的珍贵钥匙——环甘氨酰-脯氨酸二肽（cGP）

海洋药库的珍贵钥匙 Cyclic Glycine-Proline 环甘氨酰-脯氨酸cGP 在健康科技不断发展的今天，总有一些神秘的分子吸引着我们的目光。今天，我们将借解读这篇2024年发表在《Marine drugs》的文献，为大家介绍一款听起来专业却与我们未来健康息息相关的明星分子——环甘氨酰 - 脯氨酸二肽，简称cGP。它就像一把神奇的“钥匙”，或许能为我们打开健康新世界的大门。 cGP究竟为何物 cGP是由一个甘氨酸和一个脯氨酸组成的独特环状结构。可别小瞧了这个看似简单的小环，它有着非常特殊的空间构型。其具有独特的吡咯烷二酮骨架和非平面立体结构，非平面且有刚性。这种特殊结构恰恰是它能够稳定、高效地与人体内靶点结合的关键所在。它就像是许多复杂天然产物和临床药物的核心结构单元，如同一个结构精巧的“钥匙”，能精准地打开某些疾病的“锁”，为治疗疾病提供了新的可能。在医学研究中，这样独特的结构往往能带来意想不到的效果。近年来，源自海洋的环肽药物逐渐从概念走向现实，像齐考诺肽、普利替塞平已经成功用于治疗剧痛和骨髓瘤等疾病。而在众多海洋环肽中，cGP是一个特别的存在。它的简单结构却蕴藏着巨大的潜力，其特殊的结构决定了它在与人体相互作用时的高效性和特异性。 cGP从何而来 cGP主要有三个来源。首先是海洋来源，这是它非常重要的天然来源。从海星、河豚等海洋生物，到红树林区域的青霉、曲霉、链霉菌等海洋微生物，都能产生cGP及其衍生物。热带、亚热带沿海，尤其是红树林生态系统，是发现它们的“热点地区”。表1. 2000年至2022年环甘氨酸-脯氨酸二肽（cGP）的海洋来源及其生物活性概述。其次是内源性来源，也就是我们身体自产。cGP是我们大脑中的一种内源性活性物质，它来源于一种重要的生长激素——胰岛素样生长因子 - 1（IGF - 1）的代谢过程。它就像一个小调节员，动态调节着IGF - 1在体内的平衡和功能。最后，科学家们也开发了多种化学合成方法，从传统的多步合成到更绿色高效的一锅法微波合成、仿生合成，乃至固相合成，确保我们能稳定、大量地获取它用于研究。 cGP有何大能耐实验室和动物研究揭示了cGP多方面的潜力。 1.神经保护与认知：它最令人瞩目的领域在神经系统。cGP能模拟某些促智药物的作用，帮助调节记忆，缓解焦虑，并表现出神经保护特性。其机制包括调节大脑中的AMPA受体，以及维持IGF - 1系统的稳态。临床试验迹象表明，cGP/IGF - 1的比例与脑卒中后的恢复和认知功能改善相关。我们可以用一个“工厂维护”的比喻来理解它的作用。氧化应激好比工厂着火，大脑里的神经细胞就像一个精密工厂。cGP能启动应急预案，保住核心工厂，还能给工厂“升级电网”和“增强信号”。 cGP的第一种维护方式是启动应急预案，保住核心工厂：它先稳住总指挥，也就是维持IGF - 1稳态，确保工厂的“总指挥”信号稳定，不混乱。然后启动消防和维修系统，即激活Akt信号通路，这个系统能快速响应损害。接着增强“质检员”MDM2蛋白能力，标记并清理错误蛋白质，防止它们堆在工厂里引发更多问题，避免p53这个“关停执行官”被过度激活而导致细胞凋亡。最终，神经干细胞在面临氧化应激时，损失大大减少，能够存活下来并维持运转。 cGP的第二种维护方式是给工厂“升级电网”和“增强信号”：它能调节电流，调节工厂“对外通讯天线”（AMPA受体）的灵敏度，让信号传递得更清晰、更强。还能促进工厂分泌“高级营养剂和升级信号”（脑源性神经营养因子BDNF），激活另一个系统（Trk/B通路），给整个工厂的网络通讯和机器性能进行一次全面升级，让工厂运行得更高效、更健壮。通俗总结一下： cGP能像个“细胞保镖”一样，保护大脑干细胞不被“氧化压力”杀死。同时，cGP又像个“大脑信号增强剂”，它让脑细胞之间的通讯变得更顺畅，并启动让大脑生长、变得更强大的内在程序。简单说，cGP既能“保命”，又能“健脑”。 2.抗炎潜力与免疫调节：在细胞实验中，cGP能抑制炎症因子（如TNF-α、IL-1β）的释放，显示出良好的抗炎特性。 3.其他活性：它还显示出抗肿瘤活性、选择性抑制某些酶（如几jī丁质酶，可用于农业防护），甚至能刺激一些细菌产生更多抗生素。为何备受药物学家青睐近乎完美的“药物构建模块”。它分子量小、结构紧凑、极性表面积适中，拥有良好的“类药性”。这意味着它容易被吸收、能穿过血脑屏障、口服利用度高。在药物研发中，这些特性是非常重要的。科学家们已经开始将cGP结构嫁接到其他药物分子中，用来改造和优化先导化合物，成功提升了药物对多巴胺受体、5 - 羟色胺受体等靶点的亲和力和选择性。文献选摘 “Moreover, the absorption of cGP is enhanced in human tissues, and cGP efficiently and directly crosses the blood–brain barrier into the cerebrospinal fluid. Activation of IGF-1 receptors in capillaries promotes astrocyte plasticity and vascular formation to enhance memory . According to Fan et al., the intake of exogenous cyclic dipeptide is associated with reduced cardiovascular systolic pressure and improved stroke recovery. For instance, the cognitive health supplement cGPMAX™ Brain Health enhances mental clarity, improves sleep, and balances stress and emotions in older individuals. The outstanding safety profile and beneficial effects of cGP on the nervous system emphasise the potential commercial use of cGP in the pharmaceutical and healthcare sectors, particularly for the treatment of neurological disorders.” “此外，cGP在人体组织中的吸收效果增强，并能高效、直接地穿透血脑屏障进入脑脊液。毛细血管中IGF-1受体的激活可促进星形胶质细胞可塑性和血管形成，从而增强记忆。根据Fan等人的研究，外源性环二肽的摄入与心血管收缩压的降低及脑卒中后恢复的改善相关。例如，认知健康补充剂cGPMAX™ Brain Health能提升老年人的思维清晰度、改善睡眠质量，并帮助平衡压力与情绪。cGP卓越的安全性和其对神经系统的有益作用，凸显了其在制药与医疗保健领域、尤其是神经系统疾病治疗方面的潜在商业价值。” cGP的未来展望目前，基于cGP结构的候选药物NNZ - 2591已在针对Rett综合征、脆性X综合征等发育性神经系统疾病的临床试验中。作为三维优势骨架进行药物化学开发：利用其立体复杂性、季碳中心、高Fsp³值等特点，开发“超越二维平面”的新药候选分子。发展手性选择性合成方法，构建多样性cGP衍生物库，用于骨架跃迁和生物电子等排。在神经系统疾病的治疗应用方面：探索cGP在脑卒中、神经退行性疾病、情绪障碍等领域的治疗潜力，特别是其IGF-1通路调控作用。在农业方面：它可作为几丁质酶抑制剂，开发绿色农药，减少化学农药对环境的污染。在感染与免疫方面：作为群体感应调节剂，增强微生物产抗生素能力；作为抗炎剂，开发免疫调节药物。作为保健品与功能食品：基于其安全性与神经保护作用，开发改善认知、情绪、睡眠的健康产品。深入研究cGP/IGF - 1摩尔比在疾病预后中的生物标志物价值，结合患者IGF - 1水平，开发个体化的cGP补充或治疗策略。本文献认为，未来，随着对海洋微生物资源的深入挖掘和生物合成技术的进步，cGP及其衍生物有望为治疗神经系统疾病、代谢性疾病等开辟新的道路。 cGP的故事，或许才刚刚开始。本文仅做学习、研究使用，不作为医疗建议或药物指导。如有侵权，请联系我们删改。关注我们了解更多关于环二肽的科普文献

2026-01-13

·征战罕见D研习室

#006-4：天使综合征（Angelman Syndrome）全球药物研发与中国治疗全景报告（2020-2026）

Bringing medical advances from the lab to the clinic. （👆，征战罕见病，我们一起努力。）根据卫健委公布的罕见病目录（共两批，207种），美国Healsan恒祥医学科技将持续对所有罕见病进行解读和大数据分析，以其能够为从事罕见病研究的生物制药公司、医生科学家及患者提供一些有用的信息。核心提要：他们被称为“天使”，因为总是面带微笑，但这微笑背后，是严重的智力障碍、语言缺失、癫痫发作和终身无法自理的残酷现实。过去五年，天使综合征的治疗从“对症管理”迈向了“基因修正”的关键深水区。虽然经历了制药巨头罗氏（Roche）研发失败的阵痛，但Ionis、Ultragenyx等先锋企业的ASO疗法已挺进关键临床阶段。与此同时，中国在罕见病医保准入与早期筛查上的进步，正为这些折翼天使编织一张更紧密的保护网。#006-1：天使综合征（Angelman Syndrome）：从基因印记的沉默到分子治疗的破晓#006-2：天使综合征（Angelman Syndrome）在最近3年有哪些诊疗最新进展？#006-3：研究天使综合征（Angelman Syndrome）的机构及医学专家大数据分析（2026）引言：微笑背后的基因“静默” 天使综合征（Angelman Syndrome，AS），是一种罕见的神经发育障碍性疾病，发病率约为1/15,000。其病根在于第15号染色体上的UBE3A基因功能缺失。在正常人的神经元中，UBE3A基因具有独特的“印记”现象：来自父亲的那一份拷贝通常处于“沉睡”（沉默）状态，只有来自母亲的拷贝在工作。而AS患者恰恰是母亲的那份拷贝发生了缺失或突变，导致大脑缺乏关键的UBE3A蛋白。过去五年，全球科学家的核心目标只有一个：既然修不好坏掉的母系基因，能不能想办法“唤醒”那个沉睡的父系基因？一、全球竞速：ASO疗法的黎明与黑夜反义寡核苷酸（ASO）是过去五年AS治疗领域最热门的技术路线。它试图通过一种“分子剪刀”，剪断那个让父系基因沉默的锁链（反义转录本 UBE3A-ATS），从而恢复蛋白表达。1 罗氏（Roche）的折戟：科学探索的残酷代价 2024年是AS研发史上令人心碎的一年。制药巨头罗氏（Roche）曾寄予厚望的ASO药物Rugonersen (RO7248824)，在I期临床试验中虽然显示出了一定的安全性，但在初步疗效评估中未能展现出显著的临床改善。基于数据分析，罗氏在2024年初做出了艰难决定：终止该项目的后续研发。这一消息曾让全球AS社区陷入短暂的绝望。它提醒我们，神经系统的基因修复远比想象中复杂，仅仅恢复蛋白水平，是否足以逆转已经形成的发育迟缓？这是罗氏留给行业的终极拷问。2 Ultragenyx的过山车：GTX-102的涅槃重生与罗氏的退场不同，Ultragenyx（超杰尼）公司的GTX-102演绎了一场“起死回生”的剧本。初期挫折（2020-2021）：在早期试验中，GTX-102虽然显示出惊人的疗效（患者的语言和运动能力显著提升），但高剂量导致了严重的下肢无力（腿部副作用）。FDA一度叫停了试验。策略调整（2022-2024）：科学家并没有放弃。他们重新设计了给药方案，仅在腰部鞘内注射，并大幅降低剂量。最新突破（2025）：修改方案后的II期扩展数据显示，患者的多个关键指标（如CGI-I临床改善评分、睡眠质量、癫痫发作频率）均有显著改善，且未再出现严重的腿部无力副作用。目前，GTX-102已正式进入全球关键性III期临床试验，是目前离FDA批准最近的“种子选手”。 3 Ionis的稳健突围：ION582 作为ASO技术的鼻祖，Ionis Pharmaceuticals研发的ION582后来居上。优势数据： 2024年公布的I/IIa期顶线数据显示，ION582在所有剂量组中均表现出良好的耐受性，且在认知、沟通和运动功能上展现出一致的改善趋势。里程碑：基于此数据，Biogen（勃健）虽然在战略调整中放弃了部分管线，但Ionis决定独立或寻求新合作继续推进ION582进入III期确证性研究。FDA已授予其“孤儿药”资格和“再生医学先进疗法”（RMAT）认定。二、不仅仅是ASO，基因疗法与小分子的多维战场除了“唤醒”父系基因，科学家们还在尝试其他路径。1 基因替代疗法：Neurogene的各种尝试既然不仅要唤醒，能不能直接“送”一个好的基因进去？Neurogene公司的NGN-401采用了腺相关病毒（AAV）载体，直接将正常的UBE3A基因递送到脑细胞中。 2024-2025新闻： NGN-401的早期临床数据令人振奋，它是全球首个针对AS的基因替代疗法。通过脑室内注射（ICV），该疗法试图实现“一次治疗，终身有效”。最新的安全性数据虽然显示有部分免疫反应风险，但整体可控，且高剂量组患者展现出了前所未有的技能习得速度。2 小分子药物：Neuren的IGF-1策略如果不碰基因，能不能改善神经元的生存环境？ Neuren Pharmaceuticals的NNZ-2591是一种合成的神经营养因子类似物。二期成功（2024）：其II期临床结果显示，NNZ-2591能显著改善AS患儿的行为和情绪问题。与需要鞘内注射（腰穿）的ASO和基因疗法不同，这是一款口服液，这对于家长来说具有极大的依从性优势。三、中国巨变：从“确诊难”到“医保护航” 在大洋彼岸激战正酣之时，中国的天使综合征诊疗生态也在发生巨变。1 诊断革命：不再是“脑瘫” 五年前，许多天使综合征患儿因表现为运动障碍和智力低下，常被误诊为脑瘫或自闭症。基因检测普及：随着全式显微分析（CMA）和高通量测序（NGS）成本的降低（从数千元降至千元级），中国三甲医院的儿科神经科已将基因检测作为发育迟缓的一线检查。AS的确诊周期从平均3-5年大幅缩短至1岁以内。早筛共识： 2023年更新的《中国儿童遗传病基因检测临床应用专家共识》特别强调了对UBE3A甲基化异常的筛查。2 医保的温暖覆盖虽然针对病因的基因药物尚未上市，但中国医保对AS的对症治疗给予了强力支持。抗癫痫药物： AS患者约90%伴有癫痫。常用的抗癫痫药物如丙戊酸钠（Valproate）、左乙拉西坦（Levetiracetam）、氯硝西泮（Clonazepam）均已纳入国家医保甲类或乙类目录，且通过集采，价格极低，基本实现了“用药无负担”。康复项目：在上海、浙江、广东等经济发达地区，部分儿童康复项目（如言语训练、PT/OT治疗）被纳入医保或残联补贴范围，极大地减轻了家庭每月数千元的康复支出压力。酮食疗法：对于难治性癫痫，生酮饮食是AS的重要疗法。虽然特医食品尚未完全进医保，但部分省份的商业补充医疗保险（如“惠民保”）开始尝试覆盖这一领域。3 中国临床试验的崛起中国不再是看客。复旦大学附属儿科医院、北京大学第一医院等顶级儿科中心，已开始牵头或参与AS的国际多中心临床试验及自然病史研究。海南博鳌乐城先行区：政策允许在先行区内使用欧美已上市但国内未上市的药物。虽然目前AS暂无获批新药，但一旦美国批准（如未来的GTX-102），博鳌有望成为中国患者提前用药的“特区”。四、FDA审批展望：何时能等到“那个章”？截至2026年初，FDA尚未批准任何一款针对天使综合征病因（Disease-modifying）的药物。目前的治疗仍是FDA批准的抗癫痫药和睡眠辅助药。时间表预测： 2026-2027年：是关键窗口期。Ultragenyx的GTX-102若III期顺利，有望在2027年提交新药上市申请（NDA）。监管灵活性：鉴于AS的严重性和无药可治的现状，FDA明确表示愿意接受“替代终点”（如脑电图EEG特征性改变）作为审批依据，这大大增加了新药获批的概率。主要在研药物进度表（截至2026年1月）药物名称研发公司技术路线临床阶段核心机制GTX-102UltragenyxASO（鞘内注射）III期抑制UBE3A-ATS，激活父系基因ION582IonisASO（鞘内注射）III期抑制UBE3A-ATS，激活父系基因NGN-401Neurogene基因治疗 (AAV)I/II期引入功能性UBE3A基因NNZ-2591Neuren小分子口服液II期完成改善突触功能与神经炎症RugonersenRocheASO已终止疗效不足结语：从“快乐木偶”到“觉醒天使” 长期以来，医学教科书用“快乐木偶”来描述他们，这充满了无力感。但现在，随着ION582、GTX-102等药物的数据公布，我们第一次清晰地看到了“觉醒”的可能：有的孩子在治疗后第一次喊出了“妈妈”；有的孩子第一次平稳地走过草地；有的孩子脑电图中那标志性的混乱慢波开始变得规律。这五年，是天使综合征从绝望走向希望的转折点。虽然罗氏的失败告诉我们前路多艰，但科学的车轮不可阻挡。对于中国家庭而言，随着医保的完善和全球新药同步机制的建立，我们有理由相信，在这个十年的尾声，我们终将把“治愈”作为礼物，送给这些爱笑的天使。本公众号由美国Healsan (恒祥医学科技)运营。投稿及商务联系微信号：healsan 美国Healsan专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。网址： https://healsan.com/ （👆，征战罕见病，我们在行动！） ▼ Healsan医路成长更多免费资源：（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

2025-10-20

·bit.ly

Neuren's FDA fast track

Key points: Fast track designation from the FDA for Neuren’s NNZ-2591 across three programs Launch of phase 3 "Koala" trial, last step to filing for approval Strong financial position supported by DAYBUE sales in the US Increased focus on growth and further clinical milestones for NNZ-2591 Fast track designation from the FDA for Neuren’s NNZ-2591 across three programs Launch of phase 3 "Koala" trial, last step to filing for approval Strong financial position supported by DAYBUE sales in the US Increased focus on growth and further clinical milestones for NNZ-2591 Neuren Pharmaceuticals chief executive Jon Pilcher expresses optimism as the company secures fast track designation from the US Food and Drug Administration for its treatment targeting a rare genetic disorder, Phelan-McDermid Syndrome. Pilcher states that the FDA’s decision reflects the serious nature of the condition and the current lack of approved therapies, adding that enhanced engagement with the US regulator could lead to a more expedited review process. He emphasises how this designation now extends across three programs for Neuren’s lead treatment, NNZ-2591, highlighting the company’s strengthened position in the clinical landscape. Pilcher says the launch of the phase 3 "Koala" clinical trial for NNZ-2591 marks a significant milestone, coinciding with Phelan-McDermid Syndrome Awareness Day. With an agreement in place for rapid filing should results prove positive, he notes the "Koala" trial brings an "Aussie flavour" to an international clinical effort, aiming to resonate with patient communities and their families. Pilcher also points to Neuren’s active engagement at the Canaccord Drug and Device Investor Conference in Noosa, uniting leading biotech firms and fund managers for in-depth sector interaction. Turning to commercial progress, Pilcher provides an update on DAYBUE, Neuren’s first approved drug in the United States. He points to strong quarterly performance and growth potential, with only a third of eligible patients currently accessing treatment, leaving room for expansion. Pilcher describes Neuren’s financials as robust, driven by DAYBUE revenue, providing the foundation for continued investment and potential upside if NNZ-2591 succeeds in multiple indications.

快速通道临床3期

100 项与 NNZ-2591 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15601

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Phelan-McDermid 综合征	临床3期	美国	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2025-11-12
普拉德-威利综合症	临床2期	美国	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2023-09-01
Pitt-Hopkins综合征	临床2期	美国	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2022-10-14
经前综合征	临床2期	美国	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2022-08-08
天使综合征	临床2期	澳大利亚	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2022-07-12
Rett综合征	临床1期	澳大利亚	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2025-12-01
脆性X综合征	临床1期	-	ACADIA Pharmaceuticals, Inc.	-
缺氧缺血性脑病	临床前	澳大利亚	Neuren Pharmaceuticals Ltd.	2025-05-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05025241 (Pubmed \| Neurol Genet)	临床2期	Phelan-McDermid 综合征	18	NNZ-2591	築製窪鹹鹹積網製鹽窪(餘膚簾窪窪築齋艱糧選) = NNZ-2591 was well tolerated; most treatment-emergent adverse events were mild to moderate 襯積壓遞鏇壓壓衊構醖 (餘廠鏇選糧鑰鹹繭顧構 )	积极	2026-02-01
PRNewswire 人工标引	临床2期	Pitt-Hopkins综合征	16	NNZ-2591	餘積觸淵顧壓窪網獵網(淵窪憲夢廠醖鹽鑰衊艱) = None 願襯壓夢鬱醖鬱網範壓 (淵窪築觸範顧壓襯壓艱 ) 更多	积极	2024-05-27
PRNewswire 人工标引	临床2期	Phelan-McDermid 综合征	18	NNZ2591	壓淵願艱鹽鑰簾鬱獵襯(獵衊鑰窪衊鹹廠網構選) = 構窪顧製齋壓鹽積顧壓範築齋糧窪鬱繭醖鏇夢 (願獵範壓廠餘獵壓夢鹽 ) 更多	积极	2023-12-18