GenSci120

我们近期转载了《全球生物医药"风向标"JPM大会：金赛药业亮出创新"王牌舰队"，创新实力直指世界级药企》，今天我们继续谈谈学习体会。 一、GenSci074即将在全球启动全球多中心III期临床试验 文章提到：“GenSci074计划于2026年第二季度启动全球多中心III期临床试验。” 此前的2024年12月24日长春高新公告子公司GS1-144获得美国食品药品监督管理局新药临床试验申请默示许可。 金赛药业官网显示，2025年内Phase2数据公布，2026年H1 美国III期启动。 是不是我们可以理解为，GS1-144，也就是GenSci074已经或者已经基本确认得到了FDA直接进入III期临床的申请默示许可了呢？ 二、针对类风湿关节炎的IIb期研究已进入筹备阶段 文章提到：“具有"Best-in-class"潜力的PD-1激动剂GenSci120已在中美获批临床。临床数据显示，该药物能实现快速且持续的受体高占位，对PD-1阳性及高表达T细胞表现出优异的选择性清除效果，药理数据表明其具备开发为月制剂的潜力。作为一个全新机制，高选择性清除致病性T细胞，有望为多种相关机制慢性免疫炎症性疾病提供全新治疗手段。目前针对类风湿关节炎的IIb期研究已进入筹备阶段。” 一般情况下，完成 I 期临床试验后“可以”直接启动 IIb 期研究，但前提是要满足三个核心条件，否则监管机构不会批准，伦理上也难以通过。具体要点如下： 1. 已拿到 I 期“人体安全与剂量”数据，且未发现不可接受的安全性信号； 2. 已确定 IIb 期拟用的剂量/给药方案（通常先在 IIa 期做完剂量探索，但也可把剂量探索直接设计进 IIb 期，只要方案科学且被监管认可）； 3. 与监管方（如 CDE、FDA）完成 End-of-Phase I（或 Phase I/IIa）沟通，对方书面同意跳过 IIa 或允许把剂量-疗效合并到 IIb 期完成。 也就是说，法规上并不强制要求“必须先做 IIa，再做 IIb”，但默认路径是 IIa→IIb，因为 IIa 可以在更小样本里快速摸索剂量，降低后续失败风险。如果申办方已有充分把握（例如前期同类靶点数据丰富、PK/PD 模型可靠、I 期中已看到剂量-暴露-生物标志物关系），完全可以在方案里把剂量探索和疗效验证整合成一个 IIb 期试验，并提前与监管沟通，获批后即可直接开展 。 简言之：  “可以直跳 IIb，但要有数据支撑、方案合理、监管点头”，否则还是老老实实先做 IIa 更稳妥。 三、利用AI算法赋能siRNA序列设计以及活性╱安全性评估，以提升预测准确性和降低脱靶风险 文章提到：“依托肺部siRNA递送技术平台，GenSci111和GenSci117实现了肺部高特异性靶点敲降，显著降低了对肾脏等肺外组织的影响，从而进一步提升安全性。” 长春高新1月15日在深交所互动易表示：“公司积极关注前沿技术在药品研发等方面的应用，努力提升药物筛选、工艺开发和优化等方面的效率。对于AI技术前期在公司层面应用效果等方面，例如在靶向递送RNA技术平台中，该平台利用AI算法赋能siRNA序列设计以及活性╱安全性评估，以提升预测准确性和降低脱靶风险。” 四、2026年，金赛药业多款具有全球竞争力的创新药物进入关键临床阶段 文章表示：“2026年，金赛药业多款具有全球竞争力的创新药物进入关键临床阶段，展现出公司在创新药研发方面的深厚积累与持续突破。通过"生长激素、创新药、研发海外BD收入"三驾马车协同发展的战略布局，公司正稳步推进高质量发展。”

一、核心事件与展示 事件：金赛药业亮相第44届摩根大通医疗健康年会（JPM大会），这是全球顶级医疗健康投资盛会。 核心展示：系统性地展示了其创新研发平台和7条重点研发管线，旨在向全球投资者和合作伙伴证明其已具备世界级药企的研发实力。 二、核心亮点拆解分析 1. 平台化技术驱动： 技术平台：文章强调了金赛已建立多个具有全球竞争力的核心技术平台，如长效缓释（实现月制剂）、肺部siRNA递送（提高靶向性和安全性）、ADC平台（设计出高稳定性和安全性的双靶点ADC）以及AI辅助药物设计。 战略意义：这表明金赛的创新能力从“单个产品研发”升级为“平台化产出”，能持续、高效地产生具有差异化优势的候选药物，这是成为顶尖Biopharma的关键标志。 2. 管线质量与深度： 定位高端：披露的管线均瞄准 “First-in-Class”或 “Best-in-Class” ，直面全球未满足的临床需求，而非简单的me-too药物。 领域拓展：在稳固内分泌（生长激素）传统优势的同时，强势进入肿瘤、女性健康、呼吸免疫、眼科等重大疾病领域，管线布局更加多元和均衡。 关键进展：多个管线取得里程碑进展，例如： GenSci074（女性健康）：II期临床成功，计划2026年启动全球III期临床，市场潜力巨大。 GenSci120（免疫）：PD-1激动剂的全新机制，有望治疗多种自身免疫病。  GenSci128/145（肿瘤）：针对TP53、PI3Kα等“难成药”靶点，有望填补全球空白。 3. 明确的国际化战略：  出海里程碑：2025年完成GenSci098的海外授权（交易额13.65亿美元），证明其创新价值获得国际认可。 未来路径：通过BD（业务发展）合作，将“研发海外BD收入”确立为公司的“第三增长极”，与原有业务协同发展。 三、总结 本次JPM大会的亮相，标志着金赛药业已经完成了从“中国领先的生物制药公司”向“具备全球创新力和竞争力的研发驱动型药企”的战略转型。其核心优势体现在：平台化的研发体系、高质量且具有差异化的创新管线、以及清晰的国际化商业路径。 四、未来展望 1. 管线持续推进与数据读出： 2026年将是金赛的关键一年，多个管线（如GenSci074、GenSci120等）将进入后期临床或读出重要数据。这些临床结果将直接决定其管线的全球价值和BD潜力。 2. BD出海加速，交易可期： 随着管线成熟度提升，预计金赛将迎来一波License-out高潮。更多类似GenSci098的授权交易将会发生，为公司带来可观的现金流和国际影响力。 3. 技术平台价值最大化： 其建立的siRNA递送、ADC、长效技术等平台，不仅服务于自身管线，未来也可能通过技术授权或合作开发模式，成为新的收入来源。 4. 参与全球竞争： 金赛药业正与二十余家头部中国药企一起，成为全球创新药舞台上的重要参与者。其发展路径是中国医药产业从“仿制”到“创新”，从“本土”到“全球”转型升级的典型缩影。