A Phase 1, 4-part, Open-label, Fixed-sequence Study to Evaluate the Effects of Lithium and Valproic Acid on the Single-dose Pharmacokinetics of KarXT and Effects of KarXT on the Single-dose Pharmacokinetics of Lithium and Valproic Acid in Healthy Participants

The purpose of this study is to evaluate the effects of lithium and valproic acid on the single-dose pharmacokinetics (PK) of KarXT and the effect of KarXT on the single-dose PK of lithium and valproic acid in healthy participants.

开始日期2024-12-23

申办/合作机构

Karuna Therapeutics, Inc.

NCT06572449 / Recruiting临床3期

A Phase 3b, Open-label, Multicenter, Two-Period, Slow-titration and Food Effect Study to Assess the Safety and Efficacy of KarXT in Participants With DSM-5 Schizophrenia

The purpose of this study is to assess the safety and efficacy of slowly increasing dose and food effect of KarXT in adult participants with schizophrenia.

开始日期2024-10-28

申办/合作机构

Karuna Therapeutics, Inc.

NCT06605950 / Recruiting临床1期

A 2-Part, Phase 1, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Multiple Doses of Dual-burst Release of Xanomeline With Immediate-Release Trospium Chloride Versus KarXT in Healthy Adult and Elderly Participants of Japanese Ethnicity (Part 1) and an Open-label Study to Assess the Effect of Omeprazole on the Pharmacokinetics of Dual-burst Release of Xanomeline With Immediate-Release Trospium Chloride in Healthy Adult Participants (Part 2)

The purpose of this study is to assess the safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of multiple doses of KarXT + KarX-EC capsules versus KarXT capsules in healthy adult and elderly participants of Japanese ethnicity and to assess the effect of multiple doses of omeprazole on the exposure of xanomeline and trospium administered as KarXT + KarX-EC capsules in healthy adult participants.

开始日期2024-10-01

申办/合作机构

Karuna Therapeutics, Inc.

100 项与曲司氯铵/呫诺美林相关的临床结果

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100 项与曲司氯铵/呫诺美林相关的转化医学

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100 项与曲司氯铵/呫诺美林相关的专利（医药）

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项与曲司氯铵/呫诺美林相关的文献（医药）

2025-01-01·JOURNAL OF PSYCHIATRIC RESEARCH

Efficacy and safety of xanomeline-trospium chloride in schizophrenia: A systematic review and meta-analysis

Article

作者: Menegaz de Almeida, Artur ; Moraes Tamashiro, Fernanda ; Aquino de Moraes, Francisco Cezar ; Kelly, Francinny Alves ; de Almeida Souza Miranda, Celso ; Luiz Silvério, Iasmin Isabelli ; Cavalcanti Souza, Maria Eduarda ; Barros Andrade, Ítalo ; Kreuz, Michele

INTRODUCTION:

Schizophrenia is one of the psychiatric illnesses with a higher mortality rate. Xanomeline, an oral muscarinic receptor agonist, combined with Trospium, a pan-muscarinic receptor antagonist, represents a promising new treatment for schizophrenia that has been tested in clinical trials. Herein, we aimed to perform a meta-analysis assessing Xanomeline-Trospium Chloride's (XTC) safety and efficacy for treating schizophrenia.

MATERIALS AND METHODS:

MEDLINE, EMBASE, and Cochrane databases were searched for randomized clinical trials testing XTC safety and efficacy in patients with schizophrenia on May 03, 2024. The research protocol was registered with the International Prospective Register of Systematic Reviews (CRD42024547487). Data were examined using the Mantel-Haenszel method and 95% CIs. Heterogeneity was assessed using I² statistics. R, version 4.3.2, was used for statistical analysis.

RESULTS:

3 RCTs and 674 patients were included, of whom 332 (49%) received XTC. The change from baseline in the Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) total score was significantly higher in the XTC arm (MD -13.17; 95% CI -20.16 to -6.18; P = 0.0002; I² = 100%). Treatment with XTC resulted in improvements across all subscales of the PANSS. Additionally, XTC was associated with the occurrence of cholinergic adverse events, including nausea (18,52% vs. 3,79%; RR 4.37; 95% CI 2.43 to 7.84; P < 0.000001; I² = 19%) but was not associated with akathisia (MD -0.00; 95% CI -0.13 to 0.13; P = 0.9; I² = 0%) or body weight gain (MD -0.36; 95% CI -1.18 to 0.46; P = 0.38; I² = 51%).

CONCLUSION:

XTC is effective in improving schizophrenia symptoms. However, it is associated with some bothersome AEs that may undermine its tolerability and lead to increased discontinuation rates, despite its efficacy.

2024-12-01·SCHIZOPHRENIA RESEARCH

Efficacy of KarXT on negative symptoms in acute schizophrenia: A post hoc analysis of pooled data from 3 trials

Article

作者: Kaul, Inder ; Targum, Steven D ; Horan, William P ; Miller, Andrew C. ; Brannan, Stephen K. ; Horan, William P. ; Targum, Steven D. ; Yohn, Samantha E. ; Yohn, Samantha E ; Claxton, Amy ; Marder, Stephen R ; Miller, Andrew C ; Marder, Stephen R. ; Brannan, Stephen K

BACKGROUND:

Currently approved antipsychotics do not adequately treat negative symptoms (NS), which are a major determinant of functional disability in schizophrenia. KarXT, an M₁ /M₄ preferring muscarinic receptor agonist, has shown efficacy as a broad-spectrum monotherapy for the treatment of schizophrenia in participants with acute psychosis. Post hoc analyses evaluated the possibility that NS improve independently of positive symptoms with KarXT in a subgroup of participants with moderate-to-severe NS and no predominance of positive symptoms.

METHODS:

Data were pooled from the three pivotal trials of KarXT monotherapy in people with schizophrenia with an acute exacerbation of psychosis. All 3 studies used similar 5-week randomized, double-blind, placebo-controlled designs (modified intention-to-treat sample N = 640). PANSS criteria proposed in the literature identified a subset of study participants (n = 64) with prominent NS.

RESULTS:

KarXT was significantly better than placebo on PANSS Marder Negative Factor Scores in the full sample (p < .001; Cohen's d = 0.42) and more so in the prominent NS subgroup (p < .001; Cohen's d = 1.18). Further, the KarXT effect in the NS subgroup remained significant after accounting for changes in positive symptoms, depression/anxiety, disorganization, and hostility.

CONCLUSIONS:

Participants with prominent NS revealed greater improvement of NS following KarXT therapy than the full sample that persisted after accounting for positive and other symptoms. While these findings must be interpreted with caution, they are consistent with the possibility that NS improvements associated with KarXT are not secondary to improvements in other symptom domains and support further investigation in larger, stable outpatient studies.

2024-12-01·PHARMACOLOGICAL RESEARCH

IUPHAR Review on muscarinic M1 and M4 receptors as drug treatment targets relevant to the molecular pathology of schizophrenia

Review

作者: Dean, Brian

Cobenfy, a co-formulation of xanomeline and trospium, is the first drug not acting on the dopaminergic system of the CNS approved for the treatment of schizophrenia by the FDA. Xanomeline is a muscarinic M1 and M4 receptor (CHRM1 and CHRM4) agonist whilst trospium is a peripherally active CHRM antagonist that reduces the unwanted peripheral side-effects of xanomeline. Relevant to this exciting development, this review details the human CNS cholinergic systems and how those systems are affected by the molecular pathology of schizophrenia in a way suggesting activating the CHRM1 and 4 would be beneficial in treating the disorder. The CNS distribution of CHRMs is presented along with findings using CHRM knockout mice and mice treated with drugs that activate the CHRM1 and / or M4, these data explain why these CHRMs could be involved in the genesis of the symptoms of schizophrenia. Next, the process leading to the formulation of Cobenfy and the preclinical data on xanomeline are reviewed showing why Cobenfy was expected to be useful in treating schizophrenia. The pipeline of drugs targeting CHRM1 and /or M4 receptors to treat schizophrenia are discussed. Finally, the molecular pathology of two sub-groups within schizophrenia, separated based on the presence or absence of a deficit of cortical CHRM1, are reviewed to show how such approaches could identify new drug targets. In conclusion, the history of the development of Cobenfy highlights how a growing understanding the pathophysiology of schizophrenia will suggest new treatment targets for the disorder and that pharmacologists can synthesise drugs to target these sites.

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项与曲司氯铵/呫诺美林相关的新闻（医药）

15 小时之前

·同写意

更长效、可停药，礼来AD疗法Donanemab在中国获批

又一款阿尔茨海默病（AD）治疗药物在中国获批上市。今天（12月18日），礼来宣布，中国国家药品监督管理局已批准记能达®（Donanemab，多奈单抗注射液，每四周一次静脉输注）用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。礼来表示，Donanemab是唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法，这可以通过减少输液次数和治疗成本帮助患者降低治疗负担。且疾病更早阶段患者用药效果更好。据公开信息，今年7月以来，该药物已先后在美国、阿联酋、日本、卡塔尔、英国等地获上市许可。在全球范围内，这是第二款获FDA全面批准的阿尔茨海默病治疗药物——上一款是卫材和渤健联合开发的Lecanemab（仑卡奈单抗，乐意保®），已于今年1月率先登陆中国市场。 AD新药“死亡谷”的穿越正在被突破，全球超5000万阿尔茨海默病患者，似乎迎来了新的希望。但距离真正的“靴子落地”，还有不短距离。 1 4周一针，显著延缓阿尔茨海默病进展礼来官网信息显示，此次NMPA的批准系基于一项名为TRAILBLAZER-ALZ 2的III期临床研究。结果显示，Donanemab能够显著延缓受试者的病程进展，特别是对那些病情较轻的患者。具体而言，在长达18个月的试验期内，受试者被分为两组：疾病进展较早期的一组（具有低至中等水平的tau蛋白）和整体人群（包括低、中和高tau水平受试者）。根据试验结果，在疾病进展较早的人群中，Donanemab在 iADRS （阿尔茨海默病评分量表）上显著减缓了35%的衰退；在整体人群中，则实现了22%的衰退减缓；在整体受试者人群中，与研究开始时相比，使用Donanemab 6个月时平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。此外，两组受试者中，接受Donanemab治疗的受试者比接受安慰剂的受试者展现了高达39%的降低疾病进展至下一临床阶段的风险。就原理而论，与此前卫材/渤健的那款Lecanemab一样，Donanemab也属于Aβ靶向疗法，沿用了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”的思路。该假说主张，阿尔茨海默病的致病原理在于：Aβ淀粉样蛋白的过多生产或不及时清除，导致可溶性Aβ寡聚体和不可溶的淀粉样蛋白沉积在大脑中形成淀粉样蛋白斑块，进而促进下游tau蛋白病理学的扩展，最终造成神经元功能失常和死亡、导致痴呆。因此，将大脑中的Aβ水平降低到非致病水平，就能够带来临床方面的获益。与需每两周注射一次的Lecanemab相比，Donanemab的一个显著优势在于便捷性和依从性：患者每四周注射一次即可。此外，根据礼来的说法，作为“唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法”，Donanemab或能帮助患者减轻用药经济负担。安全性方面，两种药物都存在ARIA的风险，这是目前β淀粉样蛋白抗体药物普遍存在的副作用。前期试验结果显示，Donanemab的ARIA发生率高于仑卡奈单抗，且有3例ARIA相关的死亡病例报告。 2 挣出“黑洞”，走向“蓝海” 根据Global Burden of Disease数据，2019年全球阿尔茨海默病及相关痴呆的患病人数已达5162万，中国阿尔茨海默病及相关痴呆总人数为1314万。庞大的患者人数背后，是数以亿计的经济负担和无法衡量的焦灼煎熬。WHO数据显示，仅2019年，全球阿尔茨海默病及相关痴呆所产生的直接费用就达每年1.3万亿美元，预计于2030年增加到1.7万亿美元，考虑照料等间接费用，相关总成本将高达2.8万亿美元。无望的“生命逆行”下，所有患者及其家人都在期待一款重磅药物。于是阿尔茨海默病领域被视为药物开发的“蓝海”之一，但穿越“死亡谷”总是殊为不易。 “像黑洞”，人们这样形容阿尔茨海默病药物的研发之难。一组数据经常被拿来做印证：据美国药物生产与研发协会，仅2000年到2017年，全球累计在阿尔茨海默病上的研发投入就超过6000亿美元，失败的临床药物超过300种，失败率超过99%。相比之下，癌症药物的研发成功率是19%。 Donanemab多地获批之前，礼来曾在阿尔茨海默病药物研发领域数次折戟，至少有三个相关项目（semagacestat、solanezumab、lanabecestat）遭遇失败。礼来之外，强生、罗氏、辉瑞等MNC都曾在此受挫。尚不明确的发病机制、隐匿的起病过程，是成功率低的主要原因。关于前者，淀粉样蛋白瀑布级联假说之外，目前的主流假说还有Tau蛋白假说、胆碱能假说，等等。但至今未有一种能够取得广泛信服力，“假说争议”也影响着药物研发的方向、延缓着药企研发速度。因此，尽管Lecanemab和Donanemab的疗效都谈不上“治愈”，而是一种具有突破性的延缓，两者的重要意义仍然不言而喻——这进一步证实了“淀粉样蛋白瀑布级联假说”的正确性，或将改变阿尔兹海默病临床治疗现状和未来研究的重点。国家药物临床试验登记与公示信息平台显示，目前有超过60项与阿尔茨海默病诊疗相关的药物临床试验正在推进中。其中，既包括基于淀粉样蛋白瀑布级联假说而开发的抗体药物，如康诺亚开发的CM383注射液、恒瑞开发的SHR-1707，也包括基于胆碱能假说等说法开发的其他药物，比如，再鼎医药/百时美施贵宝联合开发的KarXT就是一种M1/M4毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂。而在更广阔的国际上，一些新的“大门”也正在逐渐打开。多项研究表明，胰岛素抵抗与阿尔茨海默病之间存在联系。基于此，GLP-1在阿尔茨海默病治疗中的应用可能性，也在被逐渐探索。科学之路正逐渐走通。但要谈真正获得成功，还要闯过“市场”这一关。卫材在2024财年上半年业绩报告中披露，Lecanemab半年收入 163 亿日元（约7.7亿元），预计全年收入 425 亿日元（约20亿元），据其早些时候畅想的在2030年达到70亿美元，还相差甚远。 Donanemab前路如何，我们拭目以待。更期待阿尔茨海默病领域真正的“治愈神药”，能够出现得再早一点。同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

临床结果上市批准临床3期临床2期

18 小时之前

·药智网

1款AD新药，国内获批上市

今日（12月18日），礼来宣布多奈单抗注射液（Donanemab）获得药监局批准上市，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆（AD）。礼来官微披露，多奈单抗是唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法，可以通过减少输液次数和治疗成本帮助患者降低治疗负担。 FDA的批准主要基于多奈单抗的III期TRAILBLAZER-ALZ 2临床研究（NCT04437511）数据，旨在评估多奈单抗对早期症状性阿尔茨海默病且具有已确认的阿尔茨海默病神经病理学改变的患者的安全性和有效性。试验基于认知评估结合阿尔茨海默病病理证据，招募了来自8个国家的1736名受试者。 TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究显示，疾病更早阶段患者使用多奈单抗的效果更好。在18个月的试验期内，受试者被分到两组人群中进行分析：疾病进展较早期的一组（具有低至中等水平的tau蛋白）和整体人群，包括低、中和高tau水平受试者。使用多奈单抗治疗可以显著减缓两组人群的临床衰退。在疾病进展较早的人群中，接受多奈单抗治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。依据iADRS量表，在整体人群中，药物治疗则显著减缓了22%。在两组受试者中，接受多奈单抗治疗的受试者比接受安慰剂的受试者展现了高达39%的降低疾病进展至下一临床阶段的风险。 <12款新药国内进入临床> 阿尔茨海默病（AD）是一种会导致记忆力和其他认知功能逐渐衰退的致命性疾病，并且是主要的致死疾病之一。据估计，全球有3200万人患有阿尔茨海默病痴呆，并有确诊的淀粉样蛋白病理学改变。中国当前有近983万阿尔茨海默病患者。并且，中国因痴呆导致的死亡总数的排名已从1990年的第十位上升至2019年的第五位。鉴于中国较大人口基数，且老年化水平日益提高，国内已毫无疑问是未来全球最大的AD潜在市场，越来越多AD在研新药管线选择在中国持续推进临床，目前除了已获批上市的AD药物外，初步统计有12款阿尔茨海默病在研新药正在中国开展临床研究，有望及早惠及国内病患群体。表1 部分国内临床阶段的AD新药数据来源：药智数据目前，中国AD适应症临床阶段为III期的新药共有4款，其分别为长春华洋的琥珀八氢氨吖啶、礼来制药的remternetug、诺和诺德的司美格鲁肽、BMS与Karuna的KarXT。其中除司美格鲁肽外，其余三款药物知名度虽不大，但其对AD的临床却不可忽视。除了上述在中国推进III期临床的创新疗法外，也有不少处于临床I、II期的创新疗法值得关注，比如恒瑞医药的Aβ单抗SHR-1707、卓凯生物的50561片、博芮健制药的BrAD-R13、康诺亚的CM-383等等。参考来源： 1.药智数据 2.https://mp.weixin.qq.com/s/EXow5xDO0djFxq3qEDcqhg 3.https://mp.weixin.qq.com/s/2Hli3Nq1YjiMAb51jnhd4g?token=1838207186&lang=zh_CN 友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，不代表药智网立场。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

上市批准临床3期临床2期临床结果

2024-12-13

·药智网

44款！2024年FDA批准新药盘点

截至目前，FDA已经批准44款新药上市，预计到2024年底，将会有51款创新药获得FDA批准，其中多款药物具有里程碑意义。表1 Drug Approvals for 2024|FDA 数据来源：药智数据、公开资料整理 01 罕见病用药，取得显著进展 FDA已经获批的44款新药中，包括28款小分子药物和16款生物大分子药物。相比去年同期（53款），今年FDA批准新药数量明显下降。此外，在获批的新药中（下图1），小分子药物依旧是创新主力，以64%的占比遥遥领先，这些新药涵盖靶点LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等；其次是单克隆抗体，有12款（占比27%）；蛋白类药物2款（占比5%）；小核酸药物和甲状旁腺激素类似物各1款（分别占比2%）。图1 FDA批准44款药物分类数据来源：公开资料整理从治疗领域来看，获批药物涉及10个治疗领域（下图2），其中抗肿瘤药物获批12款（占比27%）；罕见病和心血管疾病药物各5款（分别占比16%）；皮肤病药物5款（占比11%）；肝病、免疫疾病及感染疾病各3款（分别占比7%）；神经性疾病2款（占比5%）；肾病和肺部疾病各1款（分别占比2%）。获批药物中，抗肿瘤药物数量最多，心血管疾病药物次之。值得关注的是，2024年罕见病用药取得显著进展，占比达16%，成为重点关注领域，这充分体现了医药行业对解决未满足医疗需求的决心。图2 FDA批准44款药物适应症分布数据来源：公开资料整理与此同时，2024年获批的新药中有多款为潜在重磅疗法，包括40年来首款非酒精性脂肪性肝炎药物Rezdiffra、Verona Pharm慢性阻塞性肺病新药Ohtuvayre、首款被批准用于治疗精神分裂症的抗精神病药物Cobenfy等。 02 重磅药物介绍 Rezdiffra（resmetirom） Rezdiffra是一款“first-in-class”的口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，THR-β在肝脏中高度表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还能通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，从而减少肝脏脂肪。 Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。该疗法曾获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗NASH。 Cobenfy（xanomeline and trospium chloride） Cobenfy由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用，为靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物。 Ohtuvayre（ensifentrine） Ohtuvayre是一款“first-in-class”磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4（PDE3和PDE4）选择性双重抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效应。这是20多年来首个可用于COPD维持治疗的具有新作用机制的吸入产品。 Niktimvo（axatilimab-csfr） Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗，这也是全球首款获批上市的CSF-1R单克隆抗体药物。 Miplyffa（arimoclomol） Miplyffa是一款口服、“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂，开发用以治疗C型尼曼-匹克病。Miplyffa是美国FDA批准的首个NPC药物，该疗法曾获FDA授予孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格。 Zelsuvmi（berdazimer） Zelsuvmi是一种一氧化氮释放剂，一氧化氮具有抗病毒特性，用于治疗成人和1岁及以上儿科患者的传染性上皮瘤。Zelsuvmi为FDA批准用于治疗传染性软疣的首个新型药物。这款药物可在家庭或其他非临床环境中由患者、家长或看护人员使用，是治疗这种具有高度传染性的病毒性皮肤感染的首个局部使用处方药。 Revuforj（revumenib） Revuforj是一种“first-in-class”针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）。 Revuforj是用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病患者的首款获批menin抑制剂。此外，Revumenib用于治疗KMT2A重排急性白血病的新药申请曾获美国FDA的优先审评资格以及突破性疗法认定。 Bizengri（zenocutuzumab） Bizengri是一种双特异性抗体，能结合表达在细胞（包括肿瘤细胞）表面的HER2和HER3的细胞外结构域，抑制HER2与HER3形成二聚体并阻止NRG1与HER3的结合。用于治疗携带NRG1基因融合（NRG1+）的晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这是美国FDA批准的首款治疗NRG1+胰腺癌和NSCLC患者的靶向疗法。此外，美国FDA曾授予Bizengri突破性疗法认定。 03 后续获批药物预测根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定，其中包括5款罕见病药物和2款抗癌药物。 Garadacimab是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体，用于预防性治疗遗传性血管水肿相关发作。FDA和EMA均已授予孤儿药资格。 Olezarsen是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。2024年2月被授予孤儿药资格和突破性疗法认定。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。 Glepaglutide是一种长效GLP-2类似物，用于作为短肠综合征的潜在治疗选择。FDA已授予该疗法治疗SBS的孤儿药资格。 Diazoxide choline是一种含有二氮嗪胆碱的缓释片剂，用于治疗Prader-Willi综合征患者。目前，已在美国和欧盟获得治疗PWS的孤儿药资格，并且在美国获得快速通道资格认定和突破性疗法认定。 Cosibelimab是一种潜在的差异化、高亲和力、全人源IgG1亚型单克隆抗体，用于治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者。FDA预计在2024年12月28日前完成审评。 Ensartinib是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，用于一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌患者。2024年3月，FDA已经接受Ensartinib用于NSCLC患者的新药申请。 Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂，用于治疗先天性肾上腺皮质增生症。预计在2024年12月29日前完成审评。 04 结语 2024年我们见证了FDA批准多个新药上市的里程碑。这些新药的获批不仅为患者带来了新的治疗希望，也展示了医药行业的蓬勃发展和不懈追求。展望未来，期待更多的新药能够通过严格的科学审查，安全有效地应用于临床，为全球患者提供更多更好的治疗选择。参考资料：FDA官网、公开资料等友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

上市批准突破性疗法

100 项与曲司氯铵/呫诺美林相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
精神分裂症	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-09-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性精神分裂症	临床3期	中国	再鼎医药（上海）有限公司	2023-05-29
急性精神分裂症	临床3期	中国	Karuna Therapeutics, Inc.	2023-05-29
阿尔茨海默症	临床3期	美国	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	保加利亚	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	克罗地亚	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	捷克	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	法国	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	德国	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	意大利	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23
阿尔茨海默症	临床3期	塞尔维亚	Karuna Therapeutics, Inc.	2022-08-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04659174 (EMERGENT-4, Company_Website) 人工标引	临床3期	精神分裂症	156	COBENFY	齋壓夢艱願衊鑰襯衊顧(觸餘齋鏇鏇觸簾憲顧艱) = 襯簾鑰網網窪鹹餘範獵鑰鏇願鹹遞醖壓網廠齋 (網憲鏇觸積構艱襯淵鏇 )	积极	2024-10-31
				Placebo	-
NCT04820309 (EMERGENT-5, Company_Website) 人工标引	临床3期	精神分裂症	566	COBENFY	齋鹹憲淵齋繭憲壓襯構(簾醖構遞蓋築構鏇鹹壓) = 鬱艱廠顧憲齋鹹製鹹鹹製遞壓鏇獵鬱簾製衊獵 (構窪齋鏇窪膚憲淵憲築 ) 更多	积极	2024-10-31
NCT04659174 (EMERGENT-4, CTgov)	临床3期	精神分裂症	152	KarXT (KarXT Arm A)	衊衊衊蓋築糧鏇觸淵廠(觸網憲淵艱遞襯鹹構鏇) = 醖鏇廠壓遞蓋夢襯憲夢艱衊糧壓壓鑰製衊鬱鏇 (鹹製範願鬱鏇遞積範選, 廠衊鏇築膚醖鬱構鹽顧 ~ 襯鏇醖壓糧夢窪鏇糧鹹) 更多	-	2024-10-28
				Placebo+KarXT (KarXT Arm B)	衊衊衊蓋築糧鏇觸淵廠(觸網憲淵艱遞襯鹹構鏇) = 窪遞簾壓簾餘製蓋膚鑰艱衊糧壓壓鑰製衊鬱鏇 (鹹製範願鬱鏇遞積範選, 壓醖積築窪製觸淵膚艱 ~ 鹽鏇選構觸簾衊構齋廠) 更多
NCT04659161 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	精神分裂症	236	COBENFY	壓顧築築遞鬱鑰構鏇獵(構製壓壓範鹹鑰鏇鏇膚) = 艱積淵淵鹽簾獵簾觸繭鏇積糧膚積憲醖蓋構糧 (醖鹹餘鏇鑰醖範憲網蓋, 1.7)	积极	2024-09-26
				Placebo	壓顧築築遞鬱鑰構鏇獵(構製壓壓範鹹鑰鏇鏇膚) = 醖製膚醖鑰鹽遞窪衊鏇鏇積糧膚積憲醖蓋構糧 (醖鹹餘鏇鑰醖範憲網蓋, 1.6)
NCT05643170 (PENNANT, CTgov)	临床3期	精神分裂症	4	Trospium Chloride Capsules	襯衊觸餘夢鑰齋壓糧願(窪憲淵艱選簾築鏇繭鏇) = 觸構衊醖網鏇窪鏇襯顧顧襯憲願窪鹽衊糧顧蓋 (顧範願鬱壓廠壓鹹構衊, 糧淵鑰獵鏇網艱製築鬱 ~ 夢觸鏇簾簾鏇網鏇蓋築) 更多	-	2024-06-12
NCT04659174 (EMERGENT-4, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	精神分裂症	110	KarXT	範鹹鑰遞衊憲觸鏇廠鏇(繭願襯獵觸蓋鑰觸醖鑰) = 願構醖餘鏇獵築艱範製襯鏇醖壓衊選鏇選窪觸 (網廠範襯簾糧網選選構 ) 更多	积极	2024-04-06
NCT04659174 \| NCT04820309 (EMERGENT-5, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	精神分裂症	718	KarXT	網壓壓憲築夢鬱襯鹽鑰(鏇鬱積廠鑰夢選衊簾築) = 62% of participants reported at least one. The most common treatment-related adverse events (≥5%) were nausea, vomiting, constipation, dry mouth, dyspepsia, dizziness, hypertension, and diarrhea, of which nearly all were mild or moderate in severity and transient in nature. 觸觸艱選構積餘積顧觸 (鬱積遞選觸壓艱簾簾鏇 ) 更多	积极	2024-04-06
EMERGENT-3 (NEWS) 人工标引	临床阶段不明	精神分裂症	314	KarXT (EMERGENT-1)	積觸夢醖夢淵廠網憲醖(選淵衊製鏇夢範衊遞繭) = 網顧構鏇鏇廠窪餘製選糧糧廠選構膚鬱艱構齋 (願構繭憲積窪製窪夢繭 ) 更多	积极	2024-01-08
				placebo (EMERGENT-1)	積觸夢醖夢淵廠網憲醖(選淵衊製鏇夢範衊遞繭) = 簾醖鬱範範製夢簾憲積糧糧廠選構膚鬱艱構齋 (願構繭憲積窪製窪夢繭 ) 更多
NCT04659161 (EMERGENT-2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	精神分裂症	252	KarXT	衊餘簾艱糧鑰鏇窪夢憲(選餘簾蓋鑰蓋襯膚鏇艱) = 醖顧遞衊願餘積蓋餘憲齋鏇鹹製夢憲窪淵繭齋 (製範積網齋鑰鏇廠獵醖 ) 更多	积极	2023-12-14
				Placebo	衊餘簾艱糧鑰鏇窪夢憲(選餘簾蓋鑰蓋襯膚鏇艱) = 積觸製鑰衊襯選窪壓遞齋鏇鹹製夢憲窪淵繭齋 (製範積網齋鑰鏇廠獵醖 ) 更多
NCT04659161 (EMERGENT-2, CTgov)	临床3期	精神分裂症 \| 精神障碍	252	Trospium Chloride Capsules (KarXT)	簾蓋衊夢選憲選鑰衊製(鑰齋糧網顧窪範鹹夢簾) = 壓遞選鑰襯範遞憲糧艱鹽鑰糧壓顧遞憲淵餘獵 (夢淵艱鏇築壓醖鹹觸網, 網齋憲遞糧壓範艱鹽壓 ~ 築鏇簾繭齋鹽簾蓋廠襯) 更多	-	2023-12-12
				Placebo (Placebo)	簾蓋衊夢選憲選鑰衊製(鑰齋糧網顧窪範鹹夢簾) = 構積選築餘襯衊廠艱蓋鹽鑰糧壓顧遞憲淵餘獵 (夢淵艱鏇築壓醖鹹觸網, 窪淵齋醖簾顧範鑰簾廠 ~ 網積簾積齋廠衊簾鏇構) 更多