11款变革性新药,重塑全球疾病治疗格局,2026重磅药物盘点
2026年是全球生命科学与医药产业迭代升级的关键转折点。随着人工智能、机器学习、蛋白降解、RNA干扰、双特异性抗体等前沿技术深度赋能新药研发,传统疾病治疗范式被不断突破,一批兼具创新性与临床价值的候选药物走向临床应用。全球权威医药分析机构科睿唯安发布《2026值得关注药物》报告,筛选出11款有望在2030年前跻身重磅炸弹行列、彻底改写细分领域治疗格局的创新药物,覆盖糖尿病、肥胖、自身免疫性疾病、肿瘤、罕见病、传染病等多个核心赛道。
这批药物精准瞄准临床未满足需求,攻克了传统疗法耐药、给药频繁、疗效有限、安全性不佳等行业痛点,其中多款药物为全球首款首创机制新药,代表了当下全球新药研发的最高水平。本文结合药物最新研发上市进展、核心机制、临床优势及权威研究数据,对11款重磅药物进行全面系统盘点。
PART 01
代谢疾病领域:长效化、复方化革新慢病管理体系
代谢性疾病是全球高发慢性病,传统治疗方案存在给药频次高、患者依从性差、疗效天花板低等问题。本次入选的两款代谢领域新药,通过长效制剂改造、创新复方组合,实现了慢病治疗的跨越式升级。
1. Awiqli(胰岛素icodec)——周制剂长效胰岛素,颠覆糖尿病给药模式
Awiqli由诺和诺德研发,是全球首款获批的每周一次长效基础胰岛素,适用于1型与2型糖尿病患者。相较于临床主流的每日注射基础胰岛素,该药物通过分子结构优化实现超长半衰期,大幅降低患者给药频次,显著减轻长期治疗的身心负担,从根源上提升糖尿病患者用药依从性。2026年3月,Awiqli获美国FDA批准上市,目前已在全球41个国家和地区获批,成为糖尿病长效治疗的全新标杆。
国内商品名是诺和期,海外叫 Awiqli,「诺和期 ®(Awiqli,依柯胰岛素)」;
国内适应症不包含 1 型糖尿病,这点和美国 / 加拿大等地区有差异,
2024 年 11 月底国内正式商业开售;2025 年 1 月起纳入国家医保乙类。1.5 mL:1050 单位规格同样有供应;3 mL 规格暂无国内上市计划。
2. CagriSema(卡格列肽+司美格鲁肽)——下一代肥胖与糖尿病重磅复方疗法
CagriSema是诺和诺德研发的创新复方药物,由长效胰岛淀粉样多肽类似物卡格列肽与明星药物司美格鲁肽组合而成,精准弥补了现有GLP-1类药物的治疗短板。该药物同时叠加双重药理作用:依托司美格鲁肽促进胰岛素分泌、抑制食欲的核心功效,结合卡格列肽延缓葡萄糖吸收与释放的作用机制,临床疗效显著优于当前主流的司美格鲁肽、替尔泊肽,是肥胖及2型糖尿病领域的下一代潜力重磅药物。目前其REDEFINE系列三期临床试验已全部完成,核心临床数据显示患者平均减重幅度达22.7%,心血管结局研究仍在推进中,上市进程备受行业关注。
通用名:卡格列肽 + 司美格鲁肽固定复方注射液
研发企业:诺和诺德(Novo Nordisk)
国内上市状态:暂未在中国上市,也尚未提交 NMPA 上市申请
国内进展:已经启动针对中国人群肥胖适应症的 Ⅲ 期临床试验;2026 年 4 月,CagriSema 对照品进口申请获 CDE 受理。行业预估国内最早2028–2029 年才有可能提交上市申请并获批。
全球状态:2025 年 12 月诺和诺德向 FDA 提交肥胖适应症 NDA,FDA 正在审评,预计 2026 年底出审批结果,若顺利 2027 年初美国上市。
PART 02
中枢神经与免疫疾病领域:新机制突破,破解难治性疾病困境
精神疾病、自身免疫性皮肤病等疾病长期存在治疗靶点单一、不良反应多、疗效有限等痛点。本次入选的两款药物依托全新作用靶点与精准抑制机制,实现了难治性神经、免疫疾病的治疗突破。
3. Cobenfy(KarXT)——数十年首个新机制精神分裂症药物
Cobenfy由百时美施贵宝研发,为 xanomeline 与托司匹铵的复方制剂,是精神分裂症领域的里程碑式创新药物。传统抗精神病药物均靶向多巴胺通路,易引发多种不良反应,而Cobenfy创新性靶向M1、M4毒蕈碱受体,规避了传统药物的作用弊端,大幅降低胆碱能相关副作用。2024年9月,该药物获FDA批准用于成人精神分裂症治疗,同时在阿尔茨海默病相关幻觉、妄想等精神病症状的治疗中展现出巨大潜力,是近几十年来中枢神经领域难得的机制突破。
国外(美国)获批:2024 年 09 月 26 日,FDA 批准 BMS 的 Cobenfy(呫诺美林曲司氯铵胶囊),适应症成人精神分裂症⁴。
国内 NMPA 获批:2025 年 12 月 23 日,再鼎医药的凯捷乐 ®(呫诺美林曲司氯铵胶囊)获批上市;商业化落地(国内开出首批处方):2026 年 06 月 09 日,北京、上海等多地医院正式供应⁽¹⁾。国内医院挂网价约 1617.84 元 / 盒,零售药房售价约 1650 元 / 盒
医保状态:暂未纳入国家医保目录(丙类,全额自费)2026 年参与医保谈判申报,尚未落地。
4. Ebglyss(lebrikizumab)——中重度特应性皮炎一线优选新药
Ebglyss由礼来联合Almirall共同研发,是一款高选择性IL-13抑制剂,专为中重度特应性皮炎打造。相较于传统生物制剂,该药物靶点更精准、给药频次更低,且具备优异的疗效与安全性数据,完美解决了外用糖皮质激素治疗效果不佳的临床难题。2024年9月获FDA批准上市,适用于成人及12岁以上青少年患者,2026年新增每8周一次的长效维持给药方案,进一步优化了患者长期治疗体验,有望成为特应性皮炎的一线标准治疗药物。
海外欧盟:2023-11-16 EMA 率先批准 Ebglyss
美国 FDA:2024-09-13 获批,用于 12 岁及以上、体重≥40kg 中重度特应性皮炎
国内状态:尚未获批上市;2026 年 3 月礼来向 CDE 提交上市申请,目前处于审评阶段,暂未获批,暂无国内定价、医保信息
PART 03
罕见病与传染病领域:填补空白,筑牢公共卫生防线
血友病、侵袭性脑膜炎等疾病存在治疗手段稀缺、预防体系不完善等问题,本次入选的两款创新药物,分别从罕见病治疗、传染病预防两大维度,补齐了全球公共卫生与罕见病治疗短板。
5. Qfitlia(fitusiran)——全球首款血友病RNAi创新疗法
Qfitlia(原fitusiran)由Alnylam与赛诺菲联合研发,是全球首款获批的抗凝血酶下调小干扰RNA(siRNA)疗法,适用于12岁及以上A型、B型血友病患者,无论患者是否存在凝血因子抑制物均可使用。该药物通过靶向抑制SerpinPC1 mRNA,降低体内抗凝血酶水平、促进凝血酶生成,重建人体凝血稳态,从根源上预防血友病患者出血事件。2025年3月正式获FDA批准上市,打破了传统血友病治疗的技术局限,为罕见出血性疾病提供了全新治疗方案。
美国 FDA:2025-03-28,商品名 Qfitlia,12 岁及以上血友病 A/B(伴或不伴抑制物)常规预防治疗⁶
国内 NMPA:2025-12-11,商品名赛菲因 ®(芬妥司兰钠注射液),国内首款血友病 RNAi 药物,适应症同海外。
医保状态:暂未纳入国家医保目录,属于全额自费药,2026 年提交医保谈判申报。
国内官方挂网定价尚未对外公开(罕见病创新药,价格信息未公示);海外年治疗费用约 64.2 万美元。国内配套设有患者援助项目,减轻患者负担。
用法:标准起始剂量 50 mg,每 2 个月皮下注射一次,一年最少 6 针,需定期监测血浆 AT 活性。
6. Penmenvy(GSK-3536819)——全球首款五联脑膜炎疫苗
Penmenvy是葛兰素史克研发的初代五价脑膜炎疫苗,也是全球首款同时覆盖A、B、C、W、Y五大致病血清群的脑膜炎球菌疫苗。该疫苗整合了GSK两款已上市成熟疫苗Bexsero(MenB)与Menveo(MenACWY)的核心抗原组分,有效性与安全性经过临床充分验证,可全方位预防全球绝大多数侵袭性脑膜炎球菌病。2025年2月获FDA批准,适用于10-25岁人群,大幅简化了脑膜炎疫苗的接种流程,完善了青少年传染病预防体系。
美国 FDA:2025-02-14批准 Penmenvy,是全球第二款五价 MenABCWY 疫苗;2025 年 ACIP 推荐纳入青少年免疫规划⁷
国内状态:暂未在中国提交 NMPA 上市申请,国内无供应,暂无国内定价、医保信息
PART 04
肿瘤治疗领域:精准靶向、免疫创新,攻克难治性癌症
肿瘤赛道依旧是新药研发核心主战场,本次入选的三款肿瘤药物,覆盖小细胞肺癌、乳腺癌、多实体瘤,依托BiTE免疫疗法、PROTAC蛋白降解、多靶点激酶抑制三大前沿技术,攻克了多个难治性肿瘤治疗难题。
7. Imdelltra(tarlatamab-dlle)——小细胞肺癌首款BiTE免疫疗法
Imdelltra由安进研发,是全球首款获批用于小细胞肺癌的双特异性T细胞衔接器(BiTE)疗法,适配广泛期小细胞肺癌患者。该药物精准结合T细胞表面CD3靶点与小细胞肺癌特异性靶点DLL3,激活人体自身T细胞精准杀伤肿瘤细胞。数据显示,超85%的小细胞肺癌患者肿瘤细胞表达DLL3,而健康细胞几乎不表达,靶点特异性极强。该药物2024年5月获FDA加速批准,2025年11月凭借三期临床数据获得完全批准,终结了小细胞肺癌长期治疗手段匮乏的困境。
国内外上市时间
美国 FDA:2024-05-16加速批准 Imdelltra;2025-11-19 转为完全批准(基于 Ⅲ 期 DeLLphi-304)⁸
国内 NMPA:2026-04-10附条件批准安泰适 ®(注射用塔拉妥单抗);2026 年 8 月国内正式供货、落地临床⁸
适应症:成人广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC),既往接受含铂化疗后疾病进展
💊 规格与价格
规格:1 mg、10 mg,冻干粉末,静脉输注
医保状态:暂未纳入国家医保目录,全额自费
海外美国定价:10 mg 规格单瓶约 27,315 美元,按标准给药方案,年治疗费用高昂
国内官方挂网价格暂未公开上市初期有患者援助项目降低患者负担。
8. Veppanu(vepdegestrant,ARV-471)——全球首款上市PROTAC抗肿瘤药物
Veppanu由Arvinas与辉瑞联合开发,是全球首款正式获批的PROTAC蛋白降解剂,开辟了肿瘤治疗全新技术赛道。该药物专为ER+/HER2-、ESR1突变的晚期转移性乳腺癌研发,通过全新的蛋白降解机制,彻底降解肿瘤细胞的雌激素受体,降解效果远优于传统口服选择性雌激素受体降解剂(SERD),能够有效破解乳腺癌内分泌治疗耐药难题。2026年5月正式获FDA批准,成为乳腺癌精准治疗的颠覆性药物。
国内外上市时间
美国 FDA:2026‑05‑01批准 Veppanu,全球首个获批上市的 PROTAC 药物,适应症:成人 ER+/HER2‑、ESR1 突变晚期 / 转移性乳腺癌,既往至少接受过一线内分泌治疗⁹。
国内状态:暂未在国内提交上市申请,无国内上市国内 Ⅲ 期 VERITAC‑2 中国亚组正在开展,尚未申报 NMPA,暂无国内定价、医保信息。
💊规格与海外价格
规格:100 mg、200 mg,薄膜衣片;推荐剂量200 mg,每日一次口服。
美国定价:200 mg 规格,单瓶 30 片,月治疗费用约 22600 美元。
国内:尚未申报,无挂网价,无医保。
9. Zanzalintinib(XL092)——第三代广谱多靶点肿瘤抑制剂
Zanzalintinib是Exelixis研发的第三代口服酪氨酸激酶抑制剂,靶向VEGF受体、MET、TAM三大核心激酶通路,精准抑制肿瘤增殖、转移及肿瘤微环境免疫抑制,适配结直肠癌、肾细胞癌、头颈部鳞状细胞癌等多种实体瘤。相较于传统同类药物卡博替尼,该药物疗效更优、适用人群更广,可覆盖非透明细胞肾细胞癌等难治亚型。目前其上市申请已获FDA受理,预计2026年起逐步获批各适应症,成为广谱抗肿瘤重磅药物。
国内外上市状态
美国:尚未获批。2026 年 2 月 FDA 受理 zanzalintinib + 阿替利珠单抗联合方案 NDA,针对经治转移性结直肠癌;PDUFA 目标日期:2026-12-03;另有多项 Ⅲ 期正在推进(非透明细胞肾癌、头颈部鳞癌)。
国内:尚未提交 NMPA 上市申请;国际多中心 Ⅲ 期 STELLAR-303、STELLAR-304 纳入中国受试者,国内无上市药品,暂无国内定价、医保信息。
PART 05
抗感染与慢病创新疗法:优化公共卫生与难治慢病治疗方案
10. mRESVIA(mRNA-1345)——新一代成人RSV mRNA疫苗
mRESVIA是Moderna研发的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗,2024年5月获FDA批准上市,用于60岁以上老年人群RSV下呼吸道疾病预防。该疫苗通过编码预融合稳定型RSV F蛋白,诱导人体产生高效保护性抗体,安全性与保护效力优异。作为全球第三款成人RSV疫苗,mRESVIA进一步完善了老年人群呼吸道传染病防护体系,有效降低了RSV感染带来的全球公共卫生负担。
国内外上市时间
美国 FDA:2024‑05‑31获批,初始适应症:≥60 岁成人,预防 RSV 引起的下呼吸道疾病(RSV-LRTD);后续拓展至 18–59 岁高危成人人群 ¹¹
欧盟 EC:2024‑08‑22批准,适应症同美国
国内状态:暂未向 CDE 提交上市申请,国内无上市供应,暂无国内定价、医保信息
💊海外价格
美国市场单剂零售价约285 美元,单针接种,无需加强。国内暂无定价。
11. SEL-212(NASP)——难治性痛风根治性创新疗法
SEL-212(上市名NASP)由Sobi、Cartesian Therapeutics与Selecta Biosciences联合研发,是针对难治性痛风的首创长效疗法。该药物采用“聚乙二醇化尿酸酶+免疫耐受技术”创新组合,每月一次给药即可高效降解体内尿酸,同时通过ImmTOR技术抑制抗药抗体生成,彻底解决了传统痛风生物制剂疗效衰减、耐受性差的核心痛点。2025年9月其上市申请获FDA受理,三期临床试验已证实其长期治疗的安全性与有效性,有望成为难治性痛风的标准治疗方案。
国内外上市状态
美国 FDA:2025‑09‑10 受理 BLA,PDUFA 原定 2026‑06‑27;2026‑06‑26 FDA 发出 CRL(完全回应函),暂未批准上市,要求补充 CMC 生产相关数据,BLA 目前处于暂停状态 ¹²。
国内状态:暂未向 CDE 提交上市申请,无国内临床试验登记,无国内供应、定价、医保信息。
💊价格信息
美国:尚未获批,无官方定价;行业预估若成功获批,年治疗费用会低于培戈洛酶。
国内:无药品供应,无挂网价格。
药物名称 / 代号
国内上市状态
核心适应症
价格 / 医保
核心亮点
KarXT(凯捷乐 ®)呫诺美林曲司氯铵
✅ 已上市2025-12-23 NMPA 获批,2026 年 6 月临床落地
成人精神分裂症
医院挂网约 1617.84 元 / 盒(28 粒),全额自费,暂未入医保
70 余年精神分裂症全新机制药物,M 受体激动剂,同时改善阴阳症状,外周副作用极低
Ebglyss(Lebrikizumab)来瑞奇珠单抗
⏳ 审评中2026 年 3 月提交上市申请,未获批
12 岁以上中重度特应性皮炎
国内无定价、无医保
高选择性 IL-13 单抗,不结合 IL-4,针对性修复皮肤屏障,长效 8 周维持给药,海外长效方案大幅降低注射频次
Qfitlia(Fitusiran)赛菲因 ®
✅ 已上市2025-12-11 NMPA 获批
12 岁以上血友病 A/B(含抑制物)出血预防
国内未公示定价、无医保,海外年费用高昂,国内设患者援助项目
全球首款血友病 siRNA 药物,每 2 月一针,不依赖凝血因子,适配抑制物患者
Penmenvy(GSK-3536819)五价脑膜炎疫苗
❌ 未申报无国内临床试验及上市申请
10-25 岁预防 ABCWY 五群脑膜炎球菌感染
美国单剂约 250 美元,国内无定价
全球五价脑膜炎联合疫苗,一针覆盖 5 种血清群,大幅减少接种针次
Imdelltra(Tarlatamab)安泰适 ®
✅ 已上市2026-04-10 NMPA 附条件获批
含铂化疗进展后广泛期小细胞肺癌
国内未公示定价、无医保,海外单瓶价格高昂,国内有患者援助
全球首款 DLL3×CD3 BiTE 双抗,显著延长 SCLC 患者生存期,填补后线治疗空白
Veppanu(ARV-471)Vepdegestrant
❌ 未申报国内 Ⅲ 期进行中,无上市申请
ESR1 突变阳性 ER+/HER2 - 晚期乳腺癌
美国月治疗费用约 22600 美元,国内无定价
全球首款获批 PROTAC 蛋白降解药物,机制优于传统 SERD,显著延长乳腺癌 PFS
Zanzalintinib(XL092)赞扎替尼
❌ 未申报国内参与国际 Ⅲ 期,无上市申请
联合免疫治疗难治性结直肠癌、非透明细胞肾癌
无上市定价,预估对标卡博替尼区间
新一代多靶点 TKI,同时抑制血管生成 + 逆转免疫抑制,适配多种难治实体瘤
mRESVIA(mRNA-1345)RSV mRNA 疫苗
❌ 未申报无国内上市及临床申报
60 岁以上成人 RSV 下呼吸道感染预防
美国单剂约 285 美元,国内无定价
Moderna 新一代 RSV mRNA 疫苗,单剂接种,保护效力超 80%,安全性优异
NASP(SEL-212)
❌ 未申报无国内临床及上市计划
常规治疗无效的难治性痛风
无上市定价,预估优于前代尿酸酶药物
双组分创新疗法,解决传统尿酸酶抗药抗体失效痛点,低免疫原性、疗效持久
全球新药研发已正式迈入精准化、机制创新化、技术融合化的全新阶段。11款候选药物覆盖慢病、肿瘤、罕见病、传染病四大核心领域,依托AI辅助研发、RNA干扰、蛋白降解、双特异性免疫靶向、长效制剂改造等前沿技术,逐一破解临床未满足需求。
从研发进展来看,截至2026年9月,榜单中8款药物已实现全球获批上市,3款处于FDA审评或临床关键阶段,远超报告2030年的预测节点,充分体现了全球医药产业的高速迭代能力。未来五年,这批创新药物将逐步落地临床,重塑全球疾病治疗标准,同时推动生物医药行业向更高创新维度发展,为全球患者带来更优质、更高效、更安全的治疗选择。
PART 06
参考文献:
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[4] GSK. GSK announces FDA approval of Penmenvy (MenABCWY vaccine)[EB/OL].(2025-02-14).
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