A Phase 2 Open-Label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of the Hepcidin Mimetic Rusfertide (TAK-121) in Chinese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a long-term condition in which the bone marrow makes too many red blood cells (RBCs). Bone marrow is the soft tissue inside the large bones where blood cells are made. When there are too many RBCs, called erythrocytosis, the blood can become thicker and move less easily through blood vessels and organs. This can raise the risk of blood clots (thrombosis) in veins or arteries. Sometimes, these clots can be life-threatening and may cause a stroke or heart attack. Treatment aims to keep the percentage of RBCs in the blood (hematocrit) in a safe range. For adults with PV, this means keeping the hematocrit below 45%. This helps lower the blood thickness and the risk of thrombosis. PV can also be linked to low iron levels (iron deficiency), because the body uses iron to make more RBCs. Many people with PV are treated with blood removal (phlebotomy) to lower RBC levels in the blood. This can worsen the iron deficiency, because each blood removal also takes iron out of the body.
Rusfertide is a medicine that lowers the amount of iron available in the blood. It works like hepcidin, a natural hormone that helps control iron levels in the body. By limiting iron available for RBC production, rusfertide may help keep hematocrit below 45% and may improve symptoms. It may also reduce, or even remove, the need for phlebotomy in people.
The main aim of this study is to check how well rusfertide works to lower the number of phlebotomies needed in Chinese adults with PV. Other aims are to understand how well rusfertide works to keep hematocrit levels under control and how safe it is. The study also wants to learn how rusfertide moves through the body (pharmacokinetics) and if it causes the body's defense system to react to it (immunogenicity).
During the study, participants will receive rusfertide for up to 1 year (52 weeks) and will have to visit their study clinic several times. Blood samples will be taken several times during the study.

开始日期2027-03-01

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT07648030

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Rusfertide in Japanese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a rare blood cancer in which the body makes too many red blood cells. This can make the blood thicker and may increase the risk of serious health problems such as blood clots. Many people with PV need regular phlebotomy, which is a procedure to remove blood, to help keep their hematocrit level under control. Hematocrit is the proportion of red blood cells in the blood.
The main aim of this study is to evaluate whether rusfertide helps Japanese participants with PV keep their hematocrit under control and avoid the need for phlebotomy. All participants in this study will receive rusfertide. This study is open-label, which means both the participants and the study team will know what treatment is being given.
Participants will be followed for up to about 244 weeks, including a screening period, a 52-week initial treatment period, a long-term extension period, and a 4-week safety follow-up period.

开始日期2026-07-14

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06033586

/ Active, not recruiting临床3期

An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Rusfertide (PTG-300) in Subjects With Polycythemia Vera (THRIVE)

The goal of this clinical trial is to assess long-term safety and efficacy of rusfertide in subjects with polycythemia vera. Subjects who complete dosing with rusfertide until the end-of-treatment visit of a Phase 2 rusfertide study and meet the inclusion/exclusion criteria for this study, are eligible to participate in this open-label study and continue treatment with rusfertide.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Protagonist Therapeutics, Inc.

100 项与 Rusfertide 相关的临床结果

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100 项与 Rusfertide 相关的转化医学

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100 项与 Rusfertide 相关的专利（医药）

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项与 Rusfertide 相关的文献（医药）

2026-08-01·BLOOD REVIEWS

Targeting the hepcidin–ferroportin axis in polycythemia vera: a complementary approach to clone-directed therapies

Review

作者: Breccia, Massimo ; Costa, Alessandro ; Pilo, Federica

Polycythemia vera (PV) is a clonal myeloproliferative neoplasm in which erythrocytosis, although driven by constitutive JAK2 signaling, remains dependent on iron availability. This dependency provides a rationale for therapeutic targeting of the hepcidin-ferroportin axis, whose modulation induces functional iron restriction and constrains erythropoiesis. The hepcidin mimetic rusfertide has shown durable hematocrit control and marked reduction of phlebotomy requirements across phase 2 and phase 3 studies, with predictable changes in systemic iron markers. However, current evidence is largely based on surrogate hematologic endpoints, and whether iron-directed strategies reduce thrombotic risk or modify disease trajectory remains undefined. Within this framework, iron metabolism can be viewed as a downstream, regulatable determinant of erythropoietic output, distinct from but integrated with clonal and inflammatory signaling. This review summarizes biological and clinical evidence on iron homeostasis in PV, focusing on the hepcidin-ferroportin axis and its integration with clone-directed therapies.

2026-03-19·BLOOD

Modulators of the hepcidin pathway in polycythemia vera and myelofibrosis

Review

作者: Kremyanskaya, Marina ; Hoffman, Ronald ; Ginzburg, Yelena Z.

Abstract:

The peptide hepcidin is produced by the liver and serves as the central negative regulator of iron trafficking. Recently, drugs that affect the hepcidin pathway have been evaluated as potential treatment options for both controlling the degree of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV) as well as correcting anemia associated with myelofibrosis (MF). Under normal conditions, increased hepcidin levels limit iron absorption from the gastrointestinal tract and iron recycling from liver and splenic macrophages, thus decreasing plasma iron levels and restricting iron availability for erythropoiesis. In PV, however, unrestricted erythropoiesis occurs despite low systemic iron levels. Because hepcidin levels are relatively low in patients with PV, hepcidin agonists (rusfertide, divesiran, sapablursen) are undergoing clinical development to control PV-associated erythrocytosis, thereby reducing the need for therapeutic phlebotomies and myelosuppressive therapeutic options. By contrast, hepcidin levels are increased in patients with MF leading to the trapping of iron in tissue macrophages, which creates a picture that resembles anemia of chronic inflammation. A number of strategies to lower hepcidin levels (the Janus kinase 2 inhibitors pacritinib and momelotinib, anti-hemojuvelin monoclonal antibody DISC-0974C) are currently undergoing clinical development to make systemic iron available for erythropoiesis and alleviate the degree of MF-associated anemia. These new therapeutic options that modulate iron trafficking in patients with PV and MF represent the application of greater knowledge of iron trafficking to create novel therapeutic options to treat patients with hematological malignancies.

2025-12-01·LEUKEMIA RESEARCH

Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera

Article

作者: Kirubamoorthy, Kamini ; Molina, Arturo ; Valone, Frank ; Khanna, Sarita ; Modi, Nishit B ; Lee, Sung-Eun ; Chew, Lee Ping ; Dinh, Phillip ; Lee, Jae Hoon ; Gupta, Suneel ; Ginzburg, Yelena Z

Polycythemia vera (PV) is characterized by overproduction of erythrocytes, leukocytes, and platelets. Rusfertide is a hepcidin mimetic polypeptide that binds to ferroportin and decreases iron delivery to bone marrow, reducing the production of red blood cells. The primary objective of this study was to evaluate the efficacy and safety of rusfertide in patients with PV and elevated (>48 %) baseline hematocrit. Patients were treated with 40 mg subcutaneous rusfertide twice weekly until their hematocrit reached < 45 %; once achieved, patients received weekly rusfertide dosing. Of the 20 patients enrolled, 15 (75 %) completed 24 weeks of treatment, 13 (65 %) completed 52 weeks, and 7 discontinued rusfertide therapy. Mean baseline hematocrit was 51.6 %. By Week 8, 17 (85 %) patients achieved hematocrit < 45 %, and 19 (95 %) achieved ≥ 5 % absolute reduction from baseline. Median time to first hematocrit < 45 % was 4.9 weeks. Mean hematocrit was < 45 % at Week 4 and subsequently remained < 45 % throughout the study. No patients received phlebotomy during rusfertide treatment. Rusfertide led to a significant reduction in erythrocyte count (5.98 ×10¹²/L to 4.79 ×10¹²/L; nominal p-value 0.0036) and an improvement in iron deficiency markers (eg, ferritin and mean corpuscular volume) relative to baseline. Seventeen patients (85 %) experienced treatment-emergent adverse events, most of which were Grade 1/2. In this open-label phase 2 study, rusfertide resulted in a rapid and sustained improvement in hematocrit and was generally well tolerated. Rapid and sustained control of hematocrit reduces the need for therapeutic phlebotomy and may help reduce thrombotic and cardiovascular events over the long term in patients with PV.

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项与 Rusfertide 相关的新闻（医药）

2026-11-08

·世博金岸

首秀+签约+全勤生！世博企业进博风采→

第九届中国国际进口博览会国家会展中心人潮涌动首发、首展、首秀密集登场 ↓↓↓ 世博地区相关企业携众多重磅产品亮相「智链全球·共赢新未来」九届“全勤生”宝武展台开馆 📍 国家会展中心(上海)技术装备展区4.1B4-03 本届宝武展台以“智链全球·共赢新未来”为主题，携宝武“一基五元”多家单位，集中展示“引进来、走出去”的全球化发展成果。这方展台将成为宝武对话世界的窗口。作为宝武工业品采购供应链的专业化平台，欧冶工业品通过AI领域的深入探索，打造了“偕行”AI工作台，以偕行之姿紧跟时代步伐、携手各方伙伴，成为宝武加速数智化转型的生动缩影。欧冶工业品正式发布“偕行”AI 2.0工作台。该平台承接宝武战略部署，在AI 1.0深耕环节智能、完成场景与数据积累的基础上，实现由点状独立智能助手向全流程贯通、自主执行、自主决策智能体系的跃迁，未来将通过提升全链协同能力，更好赋能工业品采购供应链提质增效。本届进博会期间，宝武还将举办国际采购集中签约仪式、轴承钢战略产品购销对接、宝武展台交流发布等一系列高规格活动，携手生态圈合作伙伴深化全球资源共享、前沿技术创新、优质产品开发与产业体系共建，以高水平对外开放全面展示宝武高端化、智能化、绿色化、高效化的品牌形象。武新如一，同频共未来武田中国赴进博之约 📍 国家会展中心(上海)1.1馆B1-03武田展位武田制药携奥泽悦亮相第九届进博会全球化生物制药企业武田制药以“武新如一，同频共未来”为主题再赴进博之约，集中展示全球创新在中国市场的落地成果、全球研发管线的最新进展。据悉，武田旗下用于治疗1型发作性睡病的神经科学领域创新药物奥泽悦®（奥普雷顿片）迎来中国获批上市后的进博首秀。作为一款全球多中心研发的原创靶点创新药，奥普雷顿片是中国首个1获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一1获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物，并于今年7月率先在中国获批上市。10月15日，奥普雷顿片迎来全球商业供货首日，中国首批处方同步落地，实现了从“获批上市”到“患者可及”的进一步跨越。 “进博会的连续成功举办，充分展现了中国推进高水平对外开放、促进合作共赢的坚定承诺，也为全球企业共享中国发展机遇搭建了重要平台。”武田中国总裁刘燕表示，“作为多年参展进博会的‘老朋友’，武田不仅见证了中国经济高质量发展和医疗创新生态的持续优化，更是这一开放进程的积极参与者和受益者。多款创新成果通过进博会这一重要窗口加速落地中国，实现从‘展品’到‘商品’，再到患者可及的跨越，让更多患者从创新中获益。面向未来，武田将持续坚定深耕中国市场，以患者为中心，以创新为驱动，以合作为纽带，推动全球创新与中国创新双向赋能，与各方携手共创更加健康美好的未来。” 本届进博会，武田集中展示覆盖消化及炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤和神经科学等多个重点领域的创新成果与前沿疗法，包括多款在往届进博会上进行过展示或介绍的“进博宝宝”。与此同时，借助进博会平台汇聚创新资源和合作伙伴的独特优势，武田中国也分别与京东健康、金域医学、波克医疗达成了合作协议，通过资源共享、优势互补和价值共创，助力构建更加完善的疾病管理生态，让更多患者从创新医疗和协同合作中获益。《证券日报》：以创新成果与合作共创助力健康生态发展上下滑动阅览 11月5日，第九届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）启幕。武田制药（以下简称“武田”）以“武新如一，同频共未来”为主题再赴进博之约，集中展示全球创新在中国市场的落地成果、全球研发管线的最新进展，以及携手“产学研用”生态圈伙伴，推动创新价值转化与患者获益的实践成果。其中，武田旗下用于治疗1型发作性睡病的神经科学领域创新药物奥泽悦（奥普雷顿片）迎来中国获批上市后的进博首秀，其也是武田推动全球前沿创新加速落地中国、惠及患者的最新成果之一。 “进博会的连续成功举办，充分展现了中国推进高水平对外开放、促进合作共赢的坚定承诺，也为全球企业共享中国发展机遇搭建了重要平台。”武田中国总裁刘燕博士表示，“作为多年参展进博会的‘老朋友’，武田不仅见证了中国经济高质量发展和医疗创新生态的持续优化，更是这一开放进程的积极参与者和受益者。多款创新成果通过进博会这一重要窗口加速落地中国，实现从‘展品’到‘商品’，再到患者可及的跨越，让更多患者从创新中获益。面向未来，武田将持续坚定深耕中国市场，以患者为中心，以创新为驱动，以合作为纽带，推动全球创新与中国创新双向赋能，与各方携手共创更加健康美好的未来。” 本届进博会，武田集中展示覆盖消化及炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤和神经科学等多个重点领域的创新成果与前沿疗法，包括多款在往届进博会上进行过展示或介绍的“进博宝宝”。其中，由武田自主研发的、用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者的创新药物奥普雷顿片迎来国内获批上市后的进博首秀。作为一款全球多中心研发的原创靶点创新药，奥普雷顿片是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物，并于今年7月率先在中国获批上市。10月15日，奥普雷顿片迎来全球商业供货首日，中国首批处方同步落地，实现了从“获批上市”到“患者可及”的进一步跨越。作为促进全球创新交流的重要平台，进博会也成为武田展示全球研发管线最新进展的重要窗口。本届进博会，武田也将全球研发管线中多个处于后期阶段的创新疗法首次带到了进博会现场。其中，消化及炎症性疾病的管线产品——口服TYK2抑制剂zasocitinib（泽索昔替尼*）的新药上市申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理，并被授予优先审评资格。而用于治疗真性红细胞增多症的铁调素模拟物Rusfertide，同样在Ⅲ期临床研究主要分析中取得了积极结果，并于2026年8月28日获得USFDA批准上市。多年来，武田持续携手“产学研用”生态圈伙伴，推动创新价值转化与患者获益。作为创新成果展示和合作共赢的重要平台，进博会期间，武田将围绕医疗创新、疾病教育、诊疗能力建设、患者服务、数字健康等重点议题，与政府部门、行业协会及产业伙伴开展深入交流，并携手合作伙伴举办多场主题活动，推动前沿理念与创新实践的交流互鉴，加速更多创新成果转化落地。《北京日报》：武田发作性睡病新药奥泽悦进博会首秀上下滑动阅览在11月5日至10日举办的第九届中国国际进口博览会上，全球化生物制药企业武田制药旗下用于治疗1型发作性睡病的神经科学领域创新药物奥普雷顿片（奥泽悦），迎来中国获批上市后的首秀。作为全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片成为武田推动全球前沿创新加速落地中国、惠及患者的最新成果之一。武田神经科学领域创新药物进博会首秀武田中国总裁刘燕表示，多款创新成果通过进博会这一重要窗口加速落地中国，实现从展品到商品，再到患者可及的跨越，让更多患者从创新中获益。本届进博会，武田将全球研发管线中多个处于后期阶段的创新疗法首次带到现场，包括用于治疗消化及炎症性疾病的新药、用于治疗真性红细胞增多症的铁调素模拟物等。未来，武田中国将持续推动更多创新成果落地，同时携手产业链伙伴深化开放合作，共同为广大患者创造更加健康、美好的未来。经典创新护她护家欧加隆五赴进博（左右滑动查看） 📍国家会展中心（上海）1.1馆B2-02 欧加隆展台第九届进博会欧加隆连续第五年如期赴约。以“经典创新，护她护家”为主题，欧加隆将集中展示守护女性及家庭健康的创新实践。从经典原研创新价值，到血脂健康管理、生育力全流程支持，再到以患者为中心的全景诊疗生态建设，欧加隆将带来更多创新探索。 11月6-7日，多场合作启动、共识发布及行业对话相继举行。从经典原研价值焕新，到血脂健康管理创新；从院外健康服务场景拓展，到全景诊疗生态共建，欧加隆携手临床专家、互联网平台及产业伙伴，将进博机遇转化为守护女性及家庭健康的新动能，共同探索提升健康服务可及性的更多可能。欧加隆与淘宝闪购买药达成战略合作加码医药即时零售生态布局上下滑动阅览欧加隆携手京东健康探索血脂健康管理创新实践上下滑动阅览欧加隆携手美团医药健康深化战略合作共建“家门口健康管理”服务生态上下滑动阅览欧加隆携手阿里健康开启“药全栈”首发合作上下滑动阅览「健康共享x科技赋能」益海嘉里金龙鱼再次亮相进博 📍 国家会展中心(上海)食品及农产品展区8.1馆8.1B4-06 本届丰益国际展台最大的亮点是围绕“大健康产品矩阵”这一主线呈现1.0安全、2.0营养、3.0健康的进阶之路集中展示创新产品、自主研发技术与循环经济产业模式益海嘉里金龙鱼携手澳大利亚CBH共拓粮贸 11月6日，在第九届进博会现场，益海嘉里金龙鱼与澳大利亚大型粮食出口商CBH（ CBH GRAIN PTY LTD），正式签署《澳大利亚农产品合作意向书》。未来，双方将聚焦产业根基，持续拓宽澳洲优质农产品进口通道，将更多优质粮源引入中国市场，共同保障农业供应链的畅通与稳定。益海嘉里金龙鱼携手新天润签约进博 11月6日，在第九届进博会现场，广东新供销天润粮油集团有限公司与益海嘉里金龙鱼正式签署战略合作协议。未来，益海嘉里金龙鱼将与天润粮油在进口业务、国内粮食贸易及储备轮换等领域深化长期稳定合作，实现资源互补、互利共赢，共同助力粮食产业高质量发展。创新为农，突破无疆先正达集团亮相进博 📍 国家会展中心(上海)农食产品展区8.1A3-03 先正达集团以“创新为农，突破无疆”（Breakthroughs for farmers, in every field™ ）为主题再次亮相食品及农产品展区，集中展示多项农业前沿技术及落地成果，并重点分享两大在华研发中心项目进展。《新民晚报》：从引入到输出，找到持续创新的创新引擎进博会的开放舞台，正见证越来越多跨国企业从“引进全球产品”，向深度融入中国创新生态、共建创新能力转变。创新的种子，在这里萌发。 2022年，第五届进博会首设农作物种业专区。历经五届进博，中国中化旗下先正达集团的展台迎来过水稻飘香，高粱丰收，果满枝头，更展示了种子如何在中国不同的地貌中倔强生长——在上海，节水抗旱稻兼具水稻高产优质与旱稻节水抗旱的特性，可以节水减排、省工稳产；在甘肃张掖，“鸡尾酒”番茄在半封闭智能温室中，完成着花青素和水分的积累；在宁夏石嘴山中重度盐碱地，“AT1高粱”挺直了腰杆，为土壤后续治理打开了通道。先正达的展台展示农业科技的成果周馨摄先正达展台工作人员笑言，在美食飘香的农食产品展区，这些来自土壤深处的故事显得有些“高冷”，但并不妨碍每年吸引专业展商和普通消费者同台一探究竟，足以见得在“民以食为天”的国度，人们对于粮农安全的关注。这方展台，也足以坚定这家全球种业巨头立足中国，持续创新的决心。 “民以食为天”的中国为先正达持续创新提供引擎采访对象供图这是一场农业科技与华夏大地的“双向奔赴”。本届进博会上，先正达用一棵生长之树寓意科研成果从实验室走向田间地头。这两年，先正达集团植保中国创新中心落户上海，攻坚水稻等重要作物的关键病虫草害；先正达集团全球水稻技术创新中心落户安徽合肥，加快良种与优势技术对外输出，打造开放协作的全球水稻创新生态。 “中国市场正日益孕育全球农业创新，依托多元应用场景、丰富科研人才及产业转化协同优势，为破解亚洲乃至全球农业难题输出实践方案。中国拥有类型丰富的种植场景，也面临复杂多样的农业自然挑战，为科技迭代创造了良好条件。”先正达集团中国总裁苏赋说。更多世博在地企业展位信息来源：各企业公众号等

带量采购上市批准

2026-11-07

·医药代表

武田制药重磅创新药进博首秀！

2026年11月6日，第九届中国国际进口博览会隆重启幕。全球化生物制药企业武田制药以“武新如一，同频共未来”为主题再赴进博之约，集中展示全球创新在中国市场的落地成果、全球研发管线的最新进展，以及携手“产学研用”生态圈伙伴，推动创新价值转化与患者获益的实践成果。其中，武田旗下用于治疗1型发作性睡病的神经科学领域创新药物奥泽悦®（奥普雷顿片）迎来中国获批上市后的进博首秀。作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片成为武田推动全球前沿创新加速落地中国、惠及患者的最新成果之一。 “进博会的连续成功举办，充分展现了中国推进高水平对外开放、促进合作共赢的坚定承诺，也为全球企业共享中国发展机遇搭建了重要平台。”武田中国总裁刘燕博士表示，“作为多年参展进博会的‘老朋友’，武田不仅见证了中国经济高质量发展和医疗创新生态的持续优化，更是这一开放进程的积极参与者和受益者。多款创新成果通过进博会这一重要窗口加速落地中国，实现从‘展品’到‘商品’，再到患者可及的跨越，让更多患者从创新中获益。面向未来，武田将持续坚定深耕中国市场，以患者为中心，以创新为驱动，以合作为纽带，推动全球创新与中国创新双向赋能，与各方携手共创更加健康美好的未来。” 武田红色居中静态黑体标题，浅红格栅竖线背景错峰波动，六秒循环。深化生态合作推动创新价值加速转化 2026年，是武田承前启后的重要一年，也是武田中国战略新征程的开局之年。本届进博会，武田制药以“武新如一，同频共未来”为参会主题，既体现了武田始终坚持“以患者为先”的初心与承诺，也表达了武田持续推动全球创新成果落地中国，并且与行业发展和患者需求同频共进，携手共创健康未来的坚定信念。本届进博会，武田将集中展示覆盖消化及炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤和神经科学等多个重点领域的创新成果与前沿疗法，包括多款在往届进博会上进行过展示或介绍的“进博宝宝”。其中，由武田自主研发的、用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者的创新药物奥普雷顿片迎来国内获批上市后的进博首秀。作为一款全球多中心研发的原创靶点创新药，奥普雷顿片是中国首个[1]获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一[1]获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物，并于今年7月率先在中国获批上市。10月15日，奥普雷顿片迎来全球商业供货首日，中国首批处方同步落地，实现了从“获批上市”到“患者可及”的进一步跨越。作为促进全球创新交流的重要平台，进博会也成为武田展示全球研发管线最新进展的重要窗口。本届进博会，武田也将全球研发管线中多个处于后期阶段的创新疗法首次带到了进博会现场。其中，消化及炎症性疾病的管线产品——新一代口服TYK2抑制剂zasocitinib（泽索昔替尼*）用于治疗成人中重度斑块状银屑病的新药上市申请已获美国食品药品监督管理局（US FDA）正式受理，并被授予优先审评资格[2]。而用于治疗真性红细胞增多症的铁调素模拟物Rusfertide，同样在III期临床研究主要分析中取得了积极结果[3]，并于2026年8月28日获得US FDA批准。聚焦患者尚未满足的医疗需求，武田正持续推进一系列后期研发项目，加速推动更多创新疗法从实验室走向临床，为患者带来更多治疗选择。武田红色居中静态黑体标题，浅红格栅竖线背景错峰波动，六秒循环。以患者为先加速全球创新成果落地多年来，武田持续携手“产学研用”生态圈伙伴，推动创新价值转化与患者获益。作为创新成果展示和合作共赢的重要平台，进博会期间，武田将围绕医疗创新、疾病教育、诊疗能力建设、患者服务、数字健康等重点议题，与政府部门、行业协会及产业伙伴开展深入交流，并携手合作伙伴举办多场主题活动，推动前沿理念与创新实践的交流互鉴，加速更多创新成果转化落地。在11月6日举行的武田中国“TACare”患者日主题活动中，来自医疗机构、学术组织、患者组织、公益机构的代表齐聚一堂，围绕发作性睡病、炎症性肠病等疾病，分享真实声音、专业洞察与实践成果，共同探索改善患者疾病管理旅程的新思路、新模式。TACare是武田中国患者服务品牌，于2024年进博会期间首次发布品牌概念。秉持“以患者为先”的理念，TACare旨在联动医疗机构、患者组织、公益机构及社会各界力量，持续完善覆盖疾病认知、筛查诊断、药物可及、规范治疗及长期管理的全病程支持体系，为患者提供“药物之上”的多元支持，助力提升患者获益。与此同时，借助进博会平台汇聚创新资源和合作伙伴的独特优势，武田中国今天也分别与京东健康、金域医学、波克医疗达成了合作协议，通过资源共享、优势互补和价值共创，助力构建更加完善的疾病管理生态，让更多患者从创新医疗和协同合作中获益。面向未来，武田中国将继续秉持对中国市场和患者的长期承诺，与医疗健康事业的发展同频共振，在推动更多创新成果落地的同时，携手产业链伙伴深化开放合作，共同为广大患者创造更加健康、美好的未来。参考资料 1 https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20260723092018174.html截至2026年10月，于国家药品监督管理局（NMPA）官网中，未查询到1型发作性睡病同产品或同机制相关产品的获批信息，因此支持“首个”和“唯一”的表述。 2、U.S. FDA Accepts New Drug Application Under Priority Review for Takeda’s Zasocitinib in Moderate-to-Severe Plaque Psoriasis, with Potential to Redefine Oral Treatment Expectations https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/fda-priority-review-zasocitinib-psoriasis/ 3、Protagonist and Takeda Present Longer-Term Data at ASH 2025 Showing Rusfertide Delivers Durable Response and Hematocrit Control in Polycythemia Vera https://www.takedaoncology.com/newsroom/news-releases/2025/ash-rusfertide/ 医药代表伴您成长！

2026-11-07

·DrugAlpha

海外生物医药晨报｜2026-11-07（4/5）

EVENT TYPEBD／授权与商业合作 ENTX+5.02% Entera Bio Ltd. 相关药物EB612 靶点：PTH1R　｜　形式：长效PTH(1-34)类似多肽（N-Tab口服制剂）重大事件 Entera Bio与OPKO于2026年2月3日修订并重述2025年合作协议，将合作范围扩大至EB612项目。EB612项目的开发成本与收益由双方平均分担，除该范围扩大外，2025年合作协议的其余重大条款保持不变。原2025年3月16日协议针对EB618项目，双方按40%和60%分担经济权益与开发成本，并设有特定退出条款。 AI 解读此次修订将EB612（口服酰化PTH(1-34)，用于甲状旁腺功能减退症）纳入既有合作框架，并把该项目的成本与收益分配调整为双方各50%，与EB618项目40%/60%的分担结构不同。合作范围扩大意味着EB612的后续开发投入由双方共同承担，但文件未披露新的首付款或里程碑条款。 MRNA+5.26% Moderna, Inc. 重大事件 Moderna与GSK Biologicals S.A.于2026年10月28日签订协议，和解双方在美国和欧洲所有待决争议。根据协议，双方在传染病领域相互授予专利交叉许可，且无需就这些许可支付任何款项。 AI 解读该和解以互授传染病领域专利交叉许可、且不涉及任何付款的方式终结了Moderna与GSK在美欧的待决专利争议，消除了双方在该领域的部分诉讼不确定性。由于不涉及付款，该安排不构成现金层面的收支影响，其意义主要体现在专利使用权与诉讼状态的改变。 MDCX+2.19% Medicus Pharma Ltd. 相关药物CD228V 靶点：CD228　｜　形式：ADC 重大事件公司于2026年9月2日与Pfizer签订共同开发与许可协议，获得CD228V（一种处于临床开发阶段的在研抗体偶联药物）的开发、生产与商业化权利及相关监管、临床和开发材料。公司于2026年9月2日支付1200万美元一次性、不可退还且不可抵扣的首付款，Pfizer另支付200万美元开发资金用于CD228V开发计划，公司确认净IPR&D费用1000万美元。协议还约定2027年9月2日支付1500万美元，以及基于开发、监管和销售里程碑的付款和分级特许权使用费，合计潜在里程碑付款超过10亿美元。 AI 解读该交易使公司通过资产收购方式获得CD228V这一在研抗体偶联药物的开发与商业化权利，首付款及开发资金安排已明确计入当期IPR&D费用，反映该资产尚无替代未来用途。协议设置的1500万美元周年付款与首例患者给药时点挂钩，并保留在2027年6月4日前终止的权利，使公司在Phase 1推进节奏上保有灵活性。里程碑与特许权使用费结构将后续付款与临床、监管及销售进展绑定。国内映射：博安生物的BA1302（CD228）、绿叶制药的BA1302（CD228）。 MDCX+2.19% Medicus Pharma Ltd. 重大事件 Medicus Pharma Ltd.披露，2026年11月4日公司宣布其子公司SkinJect与一家未披露的特殊目的收购公司签署不具约束力的意向书，拟进行涉及SkinJect的业务合并及同步股权融资。公司明确表示无法保证将签署最终协议、获得股权融资或完成该交易。 AI 解读该意向书不具约束力，交易对手为未披露的SPAC，且包含同步股权融资安排，因此目前仅处于意向阶段。若最终完成，SkinJect的业务与相关C-MNA、P-MNA及D-MNA微针技术资产归属将发生变化，但文件未披露对价、股权比例或其他条款。 ALGS-9.98% Aligos Therapeutics, Inc. 相关药物pevifoscorvir sodium 靶点：HBV capsid　｜　形式：小分子重大事件 Aligos Therapeutics于2026年5月与厦门特宝生物（Amoytop）签订许可协议，在大中华区开发和商业化用于慢性HBV感染的pevifoscorvir sodium。协议包含2500万美元（扣除中国预提税后）首付款，Aligos另可获得最高4.2亿美元的临床、监管及销售里程碑付款，并按净销售额获得高个位数分层特许权使用费。公司已于2026年7月收到该笔2500万美元首付款。 AI 解读该协议将pevifoscorvir sodium在大中华区的开发与商业化权利授予Amoytop，Aligos以首付款加最高4.2亿美元里程碑及分层特许权使用费的结构保留后续经济权益。由于公司判断里程碑达成概率极低，可变对价被约束并排除在交易价格之外，因此已确认收入主要来自首付款，里程碑款项能否实现取决于后续临床、监管与销售进展。国内映射：特宝生物的ACT580（HBV capsid）。 MRNA+5.26% Moderna, Inc. 重大事件 Moderna披露于9月与墨西哥一家本地生产商签署为期五年的COVID-19疫苗协议，公司称该协议支持经常性收入和国际市场扩张。文件未披露交易对手名称、财务条款或具体产能安排。 AI 解读该五年期协议将墨西哥本地生产纳入其COVID-19疫苗供应体系，属于国际市场扩张安排，公司将其与经常性收入挂钩。由于未披露财务条款与产能细节，协议对收入规模的具体贡献尚不明确。 LLY-0.72% Eli Lilly and Company 相关药物Zepbound 靶点：GLP-1R/GIPR　｜　形式：多肽重大事件礼来与Hims & Hers于2026年11月6日宣布达成协议，通过Hims & Hers平台扩大患者对Zepbound（tirzepatide）和Foundayo（orforglipron）的可及性。在Hims & Hers平台获得持证医生处方的合格患者，可在该平台内以与其他患者相同的自付价格获得FDA批准的礼来药物，并直接配送至家中。自付价格方面，Foundayo起价为每月149美元，Zepbound起价为每月299美元。协议还约定双方保护独立临床决策，Hims & Hers表示从未且未来不会提供礼来GLP-1药物的复方仿制版本。 AI 解读该协议将礼来的两款肥胖治疗药物Zepbound（tirzepatide）和口服GLP-1药物Foundayo（orforglipron）接入Hims & Hers的大型数字健康平台，使患者可在同一流程内完成问诊、处方与居家配送。披露的自付价格（Foundayo每月149美元起、Zepbound每月299美元起）明确了平台渠道的定价结构，而双方对独立临床决策的承诺及不复方仿制的约定界定了合作边界。协议未披露任何财务条款或销售目标。 GYRE+18.45% Gyre Therapeutics, Inc. 重大事件 Gyre Pharmaceuticals根据与GNI Japan的Hydronidone转让协议，在Hydronidone的NDA提交并由NMPA药品审评中心（CDE）受理后，确认人民币3310万元（约490万美元）里程碑付款。该款项已计入截至2026年9月30日止九个月的研发费用，并作为应付关联方款项计提，期间未向GNI Group控制实体实际支付。 AI 解读该里程碑付款的触发条件是Hydronidone NDA获CDE受理，说明该产品在中国的注册申报已进入审评阶段，并已产生与转让协议挂钩的实际付款义务。对Gyre Pharmaceuticals而言，这体现Hydronidone IP引进协议的分阶段对价结构正在按注册进展兑现，后续仍有与现场核查及NDA批准挂钩的付款节点。 ALLO-5.05% Allogene Therapeutics, Inc. 重大事件 Allogene于2026年5月12日与Overland Therapeutics (SH) Co. Ltd.及Overland Therapeutics, Inc.签署终止协议，将双方许可协议整体终止。作为终止安排的一部分，Allogene无偿交回40,353,951股Overland Therapeutics股份，双方交换相互免责声明且未支付终止款项。终止后Allogene在Overland Therapeutics的持股按转换后及完全摊薄口径降至约3%，其20%董事会投票权被取消，原计入其他长期负债的460万美元对价被确认为关联方合作收入。 AI 解读该终止协议使Allogene不再持有Overland Therapeutics的董事会投票权，并将其权益法投资转为按ASC 321计量替代法核算的权益证券，初始成本基础为零。交回逾4000万股且无终止付款，意味着原许可协议项下剩余两项履约义务（190万美元制造许可及270万美元未来开发know-how）被消灭，相关460万美元非退还对价转为合作收入，反映该合作安排已实质退出。 PCRX+0.03% Pacira BioSciences, Inc. 相关药物EXPAREL 靶点：电压门控钠通道　｜　形式：小分子（脂质体制剂）重大事件 Pacira于2026年10月与Molteni Farmaceutici签订战略合作，以在欧洲部分市场扩大EXPAREL的可及性。Pacira获得一笔预付款，将在商业化后按许可期确认，并将按合同约定价格及Molteni在授权区域未来销售收取特许权使用费。Pacira负责生产EXPAREL，Molteni获得在特定授权区域独家分销和商业化EXPAREL的权利，并主导监管、市场准入和商业化活动。 AI 解读该合作将EXPAREL在欧洲部分市场的分销与商业化交由Molteni负责，Pacira保留生产角色并获取预付款、合同价格及特许权使用费，收入结构由产品销售转为许可与供货组合。Molteni计划自意大利、德国、奥地利和波兰依次推出，并在瑞士寻求批准，首次商业销售目前预计在2027年，显示欧洲放量尚需监管与准入推进。 ETON+19.75% Eton Pharmaceuticals, Inc. 相关药物ASN-001 靶点：ADRB1 / ADRB2　｜　形式：小分子重大事件 Eton Pharmaceuticals于2026年7月与Auson Pharmaceuticals签订许可协议，获得晚期罕见病候选产品ASN-001（timolol外用凝胶）的许可，并于2026年8月支付300万美元首付款。若FDA批准ASN-001的NDA，公司将在FDA批准后首次商业销售时向Auson支付500万美元，并根据净产品销售额2万至28万美元区间支付最高2850万美元的分级收入里程碑款，另按销售额支付10%至15%的分级特许权使用费。 AI 解读 ASN-001为timolol外用凝胶，属于晚期罕见病候选产品，该许可使Eton获得其开发与商业化权利。交易对价结构将首笔500万美元付款与FDA批准后的首次商业销售绑定，后续里程碑与净销售额区间挂钩，特许权使用费为10%至15%分级。披露未给出NDA申报或批准的时间表。 ETON+19.75% Eton Pharmaceuticals, Inc. 重大事件 Eton Pharmaceuticals于2026年5月与Knight Therapeutics关联公司签订许可协议，获得IMPAVIDO（miltefosine）口服胶囊美国权利，美国独家商业化权利于2026年9月开始。公司将在截至2032年3月31日的初始期限内支付425万美元固定费用，其中2026年7月1日支付125万美元、2027年4月1日支付125万美元、2028年6月30日支付100万美元、2029年6月30日支付100万美元、2030年6月30日支付87.5万美元，并已于2026年第三季度支付首笔125万美元。此外，公司可能根据5万至20万美元的分级收入里程碑支付最高400万美元，并按净销售额支付特许权使用费：年净销售额700万美元以内为55%，超过部分为50%。Knight负责产品成本和监管费用，Eton负责商业化销售与营销费用。 AI 解读该许可使Eton获得IMPAVIDO的美国独家商业化权利，并自2026年9月起开始商业化。固定费用分五年支付，降低了前期现金压力，而收入里程碑与特许权使用费将公司回报与产品净销售额直接挂钩。特许权使用费在年净销售额超过700万美元后由55%降至50%，成本与监管费用由Knight承担、销售营销费用由Eton承担的分工明确了双方商业化职责。 EVENT TYPE财报与融资 ENTX+5.02% Entera Bio Ltd. 重大事件 Entera Bio Ltd.于2026年7月28日完成定向增发融资，合计发行134,803,910股普通股及可认购普通股的预融资权证，扣除发行费用后净募资额约2.609亿美元。公司表示净收益将主要用于支持EB613的Phase 3注册性研究启动相关活动，以及一般营运资金和公司用途。现金流量表显示，发行普通股、权证及预融资权证所得款项为2.85亿美元，发行费用为1,426.2万美元。 AI 解读本次定向增发同时涉及普通股与预融资权证，其中预融资权证行权价为每股0.000025美元且无到期日，构成潜在的股权稀释来源。约2.609亿美元净募资额使公司现金及现金等价物与受限现金合计升至2.725亿美元，公司据此认为现有资金可支撑自财报发布日起至少十二个月的运营，并明确将资金优先投向EB613的Phase 3注册性研究启动。 ENTX+5.02% Entera Bio Ltd. 重大事件截至2026年9月30日，公司持有现金及现金等价物和受限现金2.724亿美元，其中650万美元指定用于履行经修订合作协议项下义务。公司表示，基于当前运营计划，现有现金资源足以支撑计划运营至2030年，该预期已反映推进EB613 Phase 3注册性项目及继续开发EB612带来的运营费用显著增加。公司同时提示，该估计基于开发项目时间与成本的假设，实际可能提前耗尽资金。 AI 解读现金余额2.724亿美元与运营至2030年的资金跑道指引，与EB613 Phase 3注册性项目及EB612开发的计划支出直接相关，显示公司已为上述项目预留资金安排。该指引依赖管理层对开发时间与成本的假设，公司明确提示假设可能不成立、资金消耗可能快于预期。 ZBIO+9.02% Zenas BioPharma, Inc. 重大事件 Zenas BioPharma, Inc.于2026年11月6日依据与Jefferies LLC的销售协议提交新的招股说明书补充文件，拟通过按市价发行（ATM）计划不时出售合计发行价最高2亿美元的普通股。公司此前于2025年10月8日提交的补充文件下已售出约1.532亿美元股份，剩余约4680万美元未售出，该先前发行已终止，不再据此发售股份。新股将依据已自动生效的S-3ASR注册声明发售，Ropes & Gray LLP就新股出具了法律意见并作为附件5.1提交。 AI 解读此次新ATM补充文件将可发售规模重置为最高2亿美元，取代此前剩余约4680万美元的额度，使公司保留在销售协议下自主择时发行普通股的能力。该工具为股权融资，实际发行将带来潜在摊薄，但文件未披露具体发行股数、价格或所得款项用途。先前补充文件下已售出约1.532亿美元，显示该ATM渠道已被实际使用。 ENTX+5.02% Entera Bio Ltd. 重大事件 Entera公布截至2026年9月30日的季度财务业绩：现金及现金等价物为2.659亿美元，受限现金650万美元，主要用于OPKO合作。研发费用为490万美元，较上年同期的160万美元增加330万美元，主要由于EB613 Phase 3项目启动活动及OPKO合作相关活动。一般及行政费用为230万美元，净亏损为1560万美元，合每股0.11美元，上年同期净亏损为320万美元。 AI 解读研发费用同比增加330万美元，与EB613 Phase 3注册项目启动及OPKO合作活动直接相关，显示资源正转向后期临床推进。净亏损扩大主要源于2026年4月和7月私募中发行的预融资认股权证产生750万美元非现金公允价值重估，该等认股权证已于2026年8月重分类至权益，属于非现金会计影响而非经营性现金消耗。 ATYR+5.56% aTyr Pharma, Inc. 重大事件 aTyr Pharma, Inc.于2026年11月6日向SEC提交招股说明书补充文件，拟根据其与Jefferies LLC于2022年4月22日签订、2024年12月23日修订的Open Market Sale Agreement，不时发售合计发行价最高79,994,251美元的普通股。该补充文件依据公司于2025年8月7日首次提交、2025年8月18日生效的S-3表格储架注册声明提交，Cooley LLP就相关股份合法性出具的法律意见作为附件5.1提交。 AI 解读这是一项按市价发行（ATM）安排，公司可在销售协议下分批出售普通股，最高募资规模为79,994,251美元，属于通过增发普通股进行的股权融资，会带来潜在摊薄。该安排依托已生效的S-3储架注册声明，使公司具备在公开市场择机发售股份的灵活性；文件未披露实际发行股数、发行价格或募集资金用途。 MRNA+5.26% Moderna, Inc. 相关药物mFLUSIVA 靶点：流感HA抗原（mRNA编码；2026–2027配方：A/Missouri/11/2025 H1N1 pdm09样 / A/Michigan/105/2025〔A/Darwin/1415/2025 H3N2样〕 / B/Pennsylvania/19/2025〔B/Pennsylvania/14/2025样〕）　｜　形式：mRNA疫苗重大事件 Moderna披露，随着mFLUSIVA于2026年9月实现首次商业销售，Blackstone Life Sciences依据2024年3月达成的最高7.5亿美元开发与商业化资金安排，开始有权获得低个位数百分比的特许权使用费以及最高7.5亿美元的销售里程碑款。相关款项基于公司流感及组合疫苗的净销售额，销售里程碑以特定累计净销售目标达成为条件。截至2026年9月30日，未计提任何特许权使用费或里程碑款。 AI 解读该安排下Blackstone此前提供最高7.5亿美元资金以支持mRNA流感疫苗开发，并作为研发费用抵减入账；mFLUSIVA首次商业销售触发了Blackstone的特许权使用费和销售里程碑权利。这意味着未来流感及组合疫苗净销售将按低个位数百分比分成，并在达到累计销售目标时产生最高7.5亿美元里程碑支出，截至2026年9月30日尚未计提。 MDCX+2.19% Medicus Pharma Ltd. 重大事件公司披露，因历史亏损及包括2026年底前将转为流动的债务在内的未偿债务义务，对其在财务报表发布后一年内持续经营的能力存在重大疑虑。截至2026年9月30日，公司现金及现金等价物为5,019,755美元、受限现金8,075,075美元，营运资金赤字3,370,880美元，累计亏损100,189,301美元。2026年前九个月经营活动现金使用31,893,868美元，净亏损35,899,646美元。 AI 解读持续经营重大疑虑的披露表明公司现有现金与受限现金合计约1,309万美元，相对于前九个月约3,189万美元的经营现金消耗存在明显缺口。公司明确其研发活动依赖外部融资能力，这一资金约束直接影响SkinJect、Teverelix与CD228V等项目的推进节奏。 MDCX+2.19% Medicus Pharma Ltd. 重大事件截至2026年9月30日止三个月和九个月，公司净亏损分别为15,172,908美元和35,899,646美元，上年同期分别为15,981,312美元和27,259,804美元。截至2026年9月30日累计亏损100,189,301美元，营运资金赤字3,370,880美元，股东权益赤字约1050万美元。 AI 解读九个月净亏损同比扩大，主要与2026年前九个月经营活动现金使用31,893,868美元增加有关，文件将其归因于与Pfizer协议相关的1000万美元IPR&D现金付款及研发与管理费用上升。累计亏损与股东权益赤字规模显示公司持续依赖外部融资维持运营。 NERV+5.00% Minerva Neurosciences, Inc. 重大事件 Minerva Neurosciences在截至2026年9月30日的三个月和九个月期间，通过“at-the-market”发行计划发行并出售2,087,682股普通股，平均售价为每股4.79美元，扣除应付销售佣金和发行费用后净收益约920万美元。公司披露私募配售与ATM发行的净收益用于资助roluperidone确证性3期试验、NDA准备与重新提交、若获批后美国商业上市准备以及营运资金和一般公司用途。 AI 解读 ATM发行以普通股形式筹资，会带来股权稀释，其约920万美元净收益与私募配售资金共同支持roluperidone确证性3期试验及潜在NDA重新提交。截至2026年9月30日公司持有现金、现金等价物、有价证券及受限现金7700万美元，公司认为可满足自财务报表发布起至少十二个月的运营承诺。 NERV+5.00% Minerva Neurosciences, Inc. 重大事件公司披露截至2026年9月30日止三个月内合计1,100份Preferred Tranche A权证以每份1000美元行权，带来110万美元所得款项，行权后发行1,100股Series A优先股并立即转换为合计520,300股普通股。九个月期间合计11,700份权证行权，所得款项1170万美元，其中9,457股优先股立即转换为4,473,161股普通股，另有2,243股优先股仍在外流通。 AI 解读 Tranche A权证行权为公司带来现金流入，九个月合计1170万美元，同时通过优先股即时转换增加普通股数量，构成股权稀释。截至2026年9月30日仍有68,300份Tranche A权证在外流通，其行权与roluperidone Phase 3确证性试验主要终点公布这一里程碑事件相关。 DWTX+24.04% Dogwood Therapeutics, Inc. 重大事件公司于2026年10月19日与最大股东Sealbond Limited签订证券认购协议，以每股1.22美元发行合计4,098,360股普通股，募集毛收益约500万美元，交易未包含任何认股权证或其他衍生证券，并于2026年10月26日完成交割。公司同时与Sealbond签订登记权协议，约定在协议签署日后15天内登记该等股份；2026年10月30日公司已提交S-3登记声明用于转售该4,098,360股，提交时尚未生效。 AI 解读此次定向增发以普通股形式向最大股东Sealbond募集约500万美元，未附带认股权证，发行后Sealbond持股进一步集中，普通股数量增加构成对现有股东的稀释。登记权协议及随后提交的S-3转售登记使这批股份具备公开转售条件，但提交时登记声明尚未生效，转售流动性仍取决于生效进展。 NERV+5.00% Minerva Neurosciences, Inc. 相关药物roluperidone 靶点：5-HT2A / sigma-2 / α1A-adrenergic receptors　｜　形式：小分子重大事件 Minerva Neurosciences公布截至2026年9月30日的第三季度及前九个月财务业绩。第三季度研发费用为520万美元，上年同期为90万美元；前九个月研发费用为1760万美元，上年同期为360万美元，增长主要与C19试验相关支出及薪酬成本上升有关。第三季度一般及行政费用为430万美元，上年同期为190万美元；前九个月为1910万美元，上年同期为650万美元。 AI 解读研发费用同比大幅上升，公司将其归因于roluperidone的C19试验支出以及更高的薪酬成本，显示当前费用结构主要由该Phase 3项目驱动。一般及行政费用上升则与专业服务费、薪酬成本以及第一季度包含660万美元一次性非现金股票期权条款修改费用的遣散协议相关。这些披露仅反映已发生的费用构成，不涉及对后续支出的指引。 IMCR+9.15% Immunocore Holdings plc 相关药物KIMMTRAK (tebentafusp-tebn) 靶点：gp100 peptide-HLA-A*02:01 / CD3　｜　形式：融合蛋白重大事件 Immunocore公布2026年第三季度财务业绩：KIMMTRAK（tebentafusp-tebn）第三季度净收入1.022亿美元，前九个月净收入3.248亿美元，同比增长10%。第三季度美国销售额6220万美元、欧洲3490万美元、国际地区510万美元；第三季度净亏损1420万美元，每股亏损0.28美元。截至2026年9月30日，现金、现金等价物及有价证券为9.013亿美元。 AI 解读 KIMMTRAK仍是公司唯一商业化产品，其销售构成全部产品收入，前九个月同比增长10%显示已上市市场的持续放量。第三季度净亏损扩大至1420万美元，主要与推进三项III期试验相关的研发支出增加有关；9.013亿美元现金余额及第四季度约1.2亿美元销售返利计提是评估其资金安排的关键披露数据。 PTGX-2.57% Protagonist Therapeutics, Inc. 重大事件截至2026年9月30日的三个月，公司确认许可与合作协议收入2.744亿美元，主要来自当期Takeda合作协议下2.75亿美元退出与里程碑付款中按比例确认的2.666亿美元、持续开发服务及其他收入；其中840万美元未确认收入作为递延收入列示。截至2026年9月30日的九个月，公司确认许可与合作协议收入5.443亿美元，主要来自当期Takeda协议下4.75亿美元里程碑付款中按比例确认的4.605亿美元，以及JNJ协议相关的5000万美元里程碑付款。 AI 解读季度收入主要来自Takeda协议下退出与里程碑付款的按比例确认，说明该笔2.75亿美元付款在开发服务履约义务完成前分期计入收入，剩余840万美元递延收入将随履约进度释放。九个月收入同时包含JNJ协议5000万美元里程碑，显示公司收入结构高度依赖两项合作里程碑的达成与确认节奏。 PTGX-2.57% Protagonist Therapeutics, Inc. 重大事件 Protagonist Therapeutics披露2026年第三季度业绩：许可与协作收入2.744亿美元，主要来自Takeda协作协议下当期获得的2.75亿美元选择退出及里程碑付款的按比例确认；研发费用4127.4万美元，一般及行政费用1370.4万美元；净利润2.20015亿美元，而2025年同期为净亏损3933.9万美元。 AI 解读季度收入大幅增长主要源于Takeda选择退出及MIMRYLO获批相关里程碑付款的确认，而非产品销售。研发费用中PN-881临床与开发支出为1043.4万美元，MIMRYLO相关支出同比下降85%至320.9万美元，反映MIMRYLO开发职责已转移至Takeda。 PTGX-2.57% Protagonist Therapeutics, Inc. 相关药物icotrokinra 靶点：IL-23 receptor　｜　形式：多肽重大事件公司披露截至2026年9月30日的季度及前九个月业绩：前九个月许可与合作协议收入5.4425亿美元，主要来自Takeda合作协议项下4.75亿美元选择权及里程碑付款中按比例确认的4.605亿美元，以及JNJ许可与合作协议相关的5000万美元里程碑付款。前九个月研发费用1.30074亿美元，同比增长15%，其中PN-881临床与开发费用2788.8万美元、MIMRYLO为3158.1万美元；净利润3.86647亿美元，而去年同期为净亏损8576.5万美元。截至2026年9月30日，现金、现金等价物及有价证券为8.346亿美元。 AI 解读收入大幅增长主要源于Takeda选择权及里程碑付款的按比例确认和JNJ的5000万美元里程碑，使公司由去年同期净亏损转为前九个月净利润3.866亿美元。研发费用结构显示资源正从MIMRYLO（同比下降52%）转向PN-881及临床前发现项目，反映研发投入重心的转移。 CGON+17.28% CG Oncology, Inc. 重大事件 CG Oncology公布截至2026年9月30日的第三季度财务业绩：现金、现金等价物及有价证券为9.845亿美元，较2026年6月30日的10亿美元下降；研发费用为3920万美元，上年同期为2790万美元；一般及行政费用为2300万美元，上年同期为2330万美元；净亏损为5690万美元，合每股亏损0.64美元，上年同期净亏损4380万美元，合每股亏损0.57美元。公司预计现有现金及有价证券足以支持运营至2029年。 AI 解读研发费用同比上升主要源于临床试验费用（含CMC成本）及人员薪酬增加，反映cretostimogene多项III期及多队列研究的推进成本。9.845亿美元现金及至2029年的资金跑道，为PIVOT-006、BOND-003、CORE-008等读出及BLA申报提供了资金覆盖，但净亏损同比扩大显示投入强度上升。 SXTP-35.65% 60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. 重大事件 60 Degrees Pharmaceuticals, Inc.于2026年11月5日与若干现有认股权证持有人签订诱导要约函协议，持有人同意以每股0.90美元的降低行权价现金行使合计584,492股普通股的现有认股权证，该等权证原行权价分别为7.60、11.80、15.42和27.60美元。作为对价，公司将发行可购买合计1,168,984股普通股的新认股权证，相当于行使的现有认股权证股份数的200%，新权证行权价为每股0.90美元。公司预计从现有权证行使中获得约526,042.80美元毛收益，扣除配售代理费及其他发行费用前，净收益拟用于营运资金和一般公司用途，交易预计于2026年11月9日左右完成。 AI 解读本次交易通过下调行权价至0.90美元促使持有人现金行使584,492份现有权证，为公司带来约52.6万美元毛收益，同时以200%比例发行1,168,984份新权证，构成潜在的进一步股权稀释。新权证须在获得纳斯达克规则要求的股东批准后方可行权，且部分权证分别于股东批准日与转售注册声明生效日孰晚后的五年或二十四个月到期，因此实际行权与稀释时点取决于股东批准及注册生效进度。 TARA+6.81% Protara Therapeutics, Inc. 重大事件 Protara Therapeutics公布2026年第三季度财务结果：截至2026年9月30日，非受限现金及现金等价物与可售债务证券合计约1.431亿美元，公司预计可支撑计划运营与里程碑至2028年。第三季度研发费用由上年同期960万美元增至1680万美元，主要因临床试验直接成本增加440万美元、人员相关费用增加200万美元及TARA-002 CMC相关非项目研发费用增加80万美元；一般及行政费用由520万美元增至630万美元。当季净亏损2170万美元，每股亏损0.35美元，上年同期净亏损1330万美元、每股亏损0.31美元。 AI 解读现金约1.431亿美元并预计支撑运营至2028年，覆盖了ADVANCED-2、STARBORN-1与THRIVE-3等后期项目的计划里程碑时间窗。研发费用同比上升主要来自临床试验直接成本与TARA-002 CMC投入，反映后期开发与生产准备阶段的支出结构变化；净亏损扩大与费用上升一致，但披露的现金跑道未显示近期融资需求。 ALGS-9.98% Aligos Therapeutics, Inc. 重大事件 Aligos Therapeutics公布2026年第三季度财务业绩：截至2026年9月30日现金、现金等价物及投资合计3110万美元，低于2025年12月31日的7780万美元；公司预计现有资金可支撑计划运营至2027年第一季度。第三季度净亏损2190万美元，每股基本及稀释净亏损2.09美元，上年同期净亏损3150万美元、每股3.04美元；研发费用1890万美元，上年同期2390万美元，一般及行政费用590万美元，上年同期520万美元。 AI 解读现金从2025年末的7780万美元降至3110万美元，而公司预计资金仅能支撑运营至2027年第一季度，这一资金窗口早于pevifoscorvir sodium预计于2027年第三季度末的顶线数据读出时点。研发费用同比下降主要与pevifoscorvir sodium Phase 2临床试验第三方费用减少有关，披露内容未涉及任何新增融资安排。 DTIL+7.29% Precision BioSciences, Inc. 相关药物PBGENE-HBV 靶点：HBV cccDNA / 整合HBV DNA　｜　形式：LNP递送ARCUS基因编辑疗法相关药物PBGENE-DMD 靶点：DMD DNA（exons 45–55切除）　｜　形式：AAV递送ARCUS基因编辑疗法重大事件 Precision BioSciences于2026年11月5日与TD Securities (USA) LLC和Guggenheim Securities, LLC作为承销商代表签订承销协议，发行10,235,077股普通股，每股价格7.75美元，并以每份7.749995美元向部分投资者发行可认购最多5,893,964股普通股的预融资认股权证，行权价为每股0.000005美元。公司估计扣除承销折扣佣金及预计发行费用后净募资约1.165亿美元，不含预融资认股权证行权所得。公司拟将净募资用于推进PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的研发以及营运资金和一般公司用途，发行预计于2026年11月6日交割。 AI 解读本次发行同时包含普通股和预融资认股权证，其中预融资认股权证在行权前不享有投票权，但行权后将新增普通股，构成潜在摊薄来源。约1.165亿美元净募资明确指向PBGENE-HBV和PBGENE-DMD两个基因编辑项目的持续研发，为这两个项目提供资金支持，但披露未说明各项目具体分配金额或研发时间表。 MRNA+5.26% Moderna, Inc. 重大事件 Moderna公布2026年第三季度业绩，总收入同比增长29%至13亿美元，GAAP净利润1.62亿美元，GAAP摊薄每股收益0.38美元。公司将2026年收入增长预期上调至15%–25%，此前预期为最高10%增长；同时将2026年GAAP运营费用预期改善约2亿美元，并将2026年末现金及投资预期上调至81亿至83亿美元。 AI 解读收入增长主要来自国际市场COVID疫苗销售及长期政府合作交付，美国收入7.8亿美元、国际收入5.33亿美元。公司将全年收入增长指引上调并同步改善费用与现金预期，反映其成本削减与资产负债表改善的披露进展；现金预期上调还包含可转换票据融资净收益的影响。 NERV+5.00% Minerva Neurosciences, Inc. 重大事件 Minerva Neurosciences公布截至2026年9月30日的第三季度及前九个月财务业绩。第三季度研发费用为520万美元（上年同期90万美元），一般及管理费用为430万美元（上年同期190万美元）；前九个月研发费用1760万美元、一般及管理费用1910万美元。第三季度因认股权证负债公允价值变动录得1.096亿美元非现金收益，GAAP净利润为1.007亿美元；前九个月GAAP净亏损720万美元。截至2026年9月30日，现金、现金等价物、有价证券及受限现金约7700万美元，2025年12月31日为8240万美元。 AI 解读研发费用同比上升主要与C19试验相关支出及薪酬成本增加有关，显示roluperidone确证性Phase 3试验正在消耗现金。第三季度GAAP净利润由认股权证负债公允价值变动的非现金收益驱动，剔除该收益及股权激励后的调整后净亏损为560万美元，因此账面盈利并不反映经营性现金消耗。期末约7700万美元现金余额是评估该试验资金支撑期的关键披露数据。 GYRE+18.45% Gyre Therapeutics, Inc. 重大事件 Gyre披露截至2026年9月30日的财务数据：第三季度净亏损250万美元，归属于普通股股东的净亏损410万美元；前九个月净亏损3530万美元，归属于普通股股东的净亏损2890万美元。上年同期第三季度净利润190万美元、归属于普通股股东净利润100万美元，前九个月净利润460万美元、归属于普通股股东净利润120万美元。截至2026年9月30日，累计亏损1.42亿美元，现金及现金等价物4160万美元；截至2025年12月31日分别为1.126亿美元和4920万美元。 AI 解读公司由上年同期盈利转为2026年前九个月净亏损3530万美元，反映研发和运营支出增加。截至2026年9月30日现金及现金等价物4160万美元，较2025年末的4920万美元下降，累计亏损扩大至1.42亿美元，显示其资金消耗速度加快。 REVB+8.99% Revelation Biosciences, Inc. 重大事件 Revelation Biosciences公布截至2026年9月30日的三个月及九个月财务业绩。截至2026年9月30日，公司现金及现金等价物为910万美元，2025年12月31日为1070万美元；2026年第三季度净亏损330万美元，每股基本及摊薄净亏损5.92美元，上年同期净亏损190万美元、每股49.51美元；九个月净亏损960万美元，每股29.37美元。公司称依据当前运营计划，现有现金及现金等价物足以支持运营至2027年第二季度。 AI 解读现金从2025年末的1070万美元降至910万美元，同期九个月净亏损960万美元，反映研发与行政开支对资金的消耗。公司披露现有资金可支持运营至2027年第二季度，这一现金跑道信息界定了其推进Gemini各适应症项目的资金窗口。 ANVS+22.87% Annovis Bio, Inc. 相关药物buntanetap 靶点：APP×Tau×SNCA×TARDBP　｜　形式：小分子重大事件 Annovis Bio于2026年11月4日宣布拟进行承销公开发行，拟出售普通股，或向部分选择替代的投资者出售可购买普通股的预融资认股权证，并附带可购买普通股的认股权证；普通股（或预融资认股权证）与随附认股权证分开发行但只能合并购买，全部证券由Annovis出售。发行受市场及其他条件约束，是否完成及实际规模、条款均无保证，Canaccord Genuity担任唯一账簿管理人。公司拟将净收益用于先导化合物buntanetap在阿尔茨海默病和帕金森病临床研究中的继续开发，以及营运资金和一般公司用途。 AI 解读本次拟发行同时包含普通股（或预融资认股权证）与随附认股权证，若完成将带来潜在股权稀释，其披露的资金用途明确指向buntanetap在AD和PD的临床开发。由于发行尚需视市场条件而定，规模与条款未定，所披露的募资对buntanetap开发进度的实际支撑程度仍不确定。 REVB+8.99% Revelation Biosciences, Inc. 重大事件公司披露于2026年1月23日与两名持有305,180份I类普通股认股权证的持有人签订诱导行权函，持有人同意立即以每股24.08美元现金行权购买305,180股普通股，公司同意发行可购买最多610,358股普通股的J类认股权证，行权价24.08美元。公司从该等行权中获得约670万美元净收益。 AI 解读该交易将原行权价61.60美元的I类权证以24.08美元提前现金行权，为公司带来约670万美元净收益，同时新发J类权证覆盖最多610,358股，构成潜在的后续股权稀释来源。其意义在于以权证置换方式换取即时现金，而非新增机构股权融资。 VCRE+3.60% Vicore Pharma Holding AB (publ) 重大事件 Vicore Pharma公布截至2026年9月30日的第三季度财务业绩。第三季度净收入为SEK 0.6百万（2025年同期SEK 0.8百万），经营亏损为SEK 133.3百万（2025年同期SEK 116.0百万），期间亏损为SEK 124.3百万（2025年同期SEK 113.5百万），每股亏损（摊薄前后）为SEK 0.44（2025年同期SEK 0.48）。截至2026年9月30日，现金、现金等价物及短期投资为SEK 772.0百万，约合USD 77.4百万。 AI 解读第三季度经营亏损由上年同期SEK 116.0百万扩大至SEK 133.3百万，研发费用占经营费用比例为78.8%，显示费用结构仍以研发投入为主。期末现金、现金等价物及短期投资SEK 772.0百万（约USD 77.4百万）较2025年末的SEK 1,166.7百万下降，与前三季度经营活动现金流出SEK 407.6百万一致。该现金规模是支撑ASPIRE等临床项目推进的已披露资金基础。 IOVA+3.75% Iovance Biotherapeutics, Inc. 重大事件 Iovance Biotherapeutics在2026年11月5日的投资者材料中披露，将2026全年收入指引上调至4.10亿至4.20亿美元，中值较此前3.50亿至3.70亿美元区间提高约5500万美元，增幅约15%。公司同时披露2026年第三季度收入约1.22亿美元，同比增长约80%、环比增长约22%。截至2026年9月30日，公司现金、现金等价物、短期投资及受限现金约3.82亿美元，现金可支撑运营至2029年之后。 AI 解读收入指引中值上调约15%表明公司对Amtagvi商业化放量的预期较此前区间更为乐观，而3Q26约1.22亿美元收入与约80%的同比增长提供了当期支撑。约3.82亿美元现金及可支撑至2029年之后的跑道，意味着公司披露的资金状况覆盖了其2027年多项申报与临床计划的时间窗口。上述均为公司披露的指引与财务数据，实际结果仍取决于后续商业化执行。 NKTX+11.15% Nkarta, Inc. 重大事件 Nkarta公布2026年第三季度财务业绩：截至2026年9月30日，现金、现金等价物、受限现金及有价证券投资合计2.16亿美元。第三季度研发费用为2950万美元，一般及行政费用为630万美元，净亏损3330万美元，合每股基本及稀释亏损0.45美元。公司预计现有现金及现金等价物可支撑当前运营计划至2029年。 AI 解读 2.16亿美元现金及至2029年的资金跑道，为NKX019在肌炎和系统性硬化症等多项自身免疫适应症的Ntrust剂量递增试验提供资金覆盖。第三季度净亏损3330万美元中包含280万美元非现金费用，主要来自股份支付和折旧，研发费用是主要支出项。

并购引进/卖出抗体药物偶联物信使RNA

100 项与 Rusfertide 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12064	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2026-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肿瘤	申请上市	加拿大	Takeda Canada, Inc.	2026-09-01
血色素沉着症	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
血色素沉着症	临床2期	加拿大	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
β地中海贫血	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	希腊	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	意大利	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	黎巴嫩	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	马来西亚	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	泰国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	突尼斯	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05210790 (VERIFY, CTgov)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Placebo (Part 1a: Randomized, Double-Blind Period: Placebo)	窪窪簾繭鹹製襯鹹糧選 = 鏇願鹽蓋網淵築構襯憲網願襯簾鹽顧築鹹鏇艱 (顧壓齋鑰願齋範鹽淵齋, 製鬱鹽鹹積醖獵襯醖鹹 ~ 蓋衊鹹簾鹽夢壓衊糧憲)	-	2026-10-19
				Rusfertide (Part 1a: Randomized, Double-Blind Period: Rusfertide)	窪窪簾繭鹹製襯鹹糧選 = 積範壓廠鹹遞廠鏇獵憲網願襯簾鹽顧築鹹鏇艱 (顧壓齋鑰願齋範鹽淵齋, 膚憲糧憲獵簾夢鬱鬱蓋 ~ 鹹簾簾窪膚蓋願網築餘)
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	常染色体隐性原发性小头畸形	285	Rusfertide with concurrent Standard of Care (SOC) therapy	壓遞膚壓構選築壓網蓋(顧繭鏇蓋窪鹽醖範夢齋) = 鹽憲蓋糧鹹膚鏇鏇蓋蓋鹹製衊築顧壓繭淵簾鑰 (齋餘淵餘齋襯選蓋選網 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide (low-risk PV)	-	积极	2026-05-12
				Placebo (low-risk PV)	憲顧鑰願築夢繭觸淵鹹(繭構鏇構簾艱淵鑰廠淵) = 遞鑰淵壓夢艱簾遞觸願繭鬱醖艱膚積網齋壓膚 (膚襯廠糧簾鏇糧顧簾醖 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide + Standard of Care	顧艱築壓鹹襯選膚淵繭(襯蓋網蓋願願網積鏇蓋) = 積窪願壓蓋膚衊淵衊範製餘鏇廠網願憲憲衊構 (鹹夢鏇憲積衊憲觸艱鑰 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo + Standard of Care	顧艱築壓鹹襯選膚淵繭(襯蓋網蓋願願網積鏇蓋) = 繭鹹膚鑰淵鑰窪遞遞衊製餘鏇廠網願憲憲衊構 (鹹夢鏇憲積衊憲觸艱鑰 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, ASH2025)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	遞夢製廠鑰遞鹹夢憲膚(網繭鹽鏇鬱鏇淵積齋繭) = 膚選廠艱齋夢醖廠餘鬱夢蓋願選壓齋糧獵範鑰 (憲淵艱繭夢構襯網襯淵 )	积极	2025-12-06
				Placebo	網齋壓繭鏇壓鬱廠鹹積(簾鹹網餘顧繭製鑰艱製) = 簾製憲網憲製膚願艱鑰觸選壓糧簾鏇獵鑰淵衊 (憲襯餘積願構築窪衊築 ) 更多
NCT06033586 (THRIVE, ASH2025)	临床2期	真性红细胞增多症	46	Rusfertide	糧醖遞齋鏇鏇鹹廠衊範(鬱鹹構艱衊襯鑰築襯鹹) = the most common AEs in the pts who participated in REVIVE and THRIVE were Grade 1-2 injection site reactions (87%), fatigue (59%), COVID-19 (50%), pruritus (44%), arthralgia (39%), dizziness (35%), anemia (30%), paresthesia (28%), headache (26%), abdominal pain and nausea (24% each), and diarrhea, dyspnea, and upper respiratory tract infection (22% each). 繭醖積衊製鏇醖網餘廠 (醖壓憲廠艱餘構鏇齋鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05210790 (VERIFY, BusinessWire) 人工标引	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	糧繭壓製網窪鏇鹹艱夢(廠積築鑰廠壓淵廠選窪) = 餘選選選鏇蓋糧觸觸繭鬱簾築繭廠襯築餘齋窪 (夢醖齋鏇構構鬱遞膚夢 ) 达到更多	积极	2025-03-03
				Placebo	糧繭壓製網窪鏇鹹艱夢(廠積築鑰廠壓淵廠選窪) = 憲膚範鹹繭艱廠艱鏇鹹鬱簾築繭廠襯築餘齋窪 (夢醖齋鏇構構鬱遞膚夢 ) 达到更多
NCT04057040 (REVIVE, ASH2024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	rusfertide	鏇蓋製網築築獵壓淵夢(廠鑰製鹹顧鑰鏇窪廠壓) = The most common (≥20%) treatment-emergent adverse events (TEAEs) were injection site reactions (85.7%), fatigue (38.6%), COVID-19 (32.9%), pruritus (34.3%), arthralgia (30.0%), dizziness (30.0%), nausea (24.3%), headache (24.3%), and anemia (21.4%). 艱夢鏇選膚鑰淵鬱範廠 (願積繭醖襯願築鑰觸鏇 )	积极	2024-12-09
NCT04057040 (REVIVE, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	鏇網廠築廠膚壓鬱夢鏇(顧淵繭淵夢憲壓鹹構糧) = Platelets increased by approximately 30% post-baseline within 4 weeks following initiation of rusfertide therapy 選齋淵夢憲憲齋窪醖淵 (鏇積襯製艱繭範願遞築 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo
NCT04057040 (REVIVE, Literature) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	鑰窪鏇鹹夢觸獵獵積製(觸壓鹹築獵製簾艱夢獵) = 襯鹹糧衊艱遞範憲齋網壓鬱醖簾獵製製糧廠遞 (醖夢憲憲網鑰窪醖廠鹽 ) 达到	积极	2024-02-22