A Phase 2, Randomized, Masked, Placebo-Controlled Study of Subcutaneously Administered ADX-038 in Participants With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)

Phase 2 study is designed to assess the efficacy of ADX-038 compared with placebo in participants with GA secondary to AMD. Safety, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) will also be assessed.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

ADARx Pharmaceuticals, Inc.

NCT06989359

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase 2 Study to Assess ADX-038 in Participants With Complement-Mediated Kidney Disease

This Phase 2 study is designed to assess the safety, efficacy, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of ADX-038 in adults with complement-mediated kidney diseases.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

ADARx Pharmaceuticals, Inc.

NCT05876312

/ Recruiting临床1/2期

A Phase 1, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Single Ascending Dose Study in Healthy Participants Followed by a Phase 2a Open Label Study in Participants with PNH and Residual Anemia to Evaluate the Safety, Tolerability, PK and PD of ADX-038

The first-in-human Phase 1/Phase 2a study described herein will evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of ADX-038 in both healthy participants (HP) and in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

开始日期2023-08-07

申办/合作机构

ADARx Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

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项与 ADX-038 相关的文献（医药）

2026-01-01·JOURNAL OF CONTROLLED RELEASE

Hypoxia-responsive modules via tunable hydrophobicity reversal enhance renal-targeted release of CD36-interfering nanoparticles to ameliorate acute kidney injury

Article

作者: Liao, Xiaohui ; Wei, Li ; Liu, Chen ; Su, Yu ; Chen, Yaxi ; Ruan, Xiong Z ; Zhao, Lulu ; Wen, Haobo ; Hu, Ke ; Zhao, Yunfei ; Zou, Gang ; Wang, Ping ; Zhang, Tao

RNA interference (RNAi) has led to multiple FDA-approved therapeutics and boasts a robust clinical pipeline. However, its transformation for kidney disease remains hindered by the absence of effective delivery vehicles, which are constrained by low delivery efficiency and non-target organ release. Herein, six novel modules of 2-(2-nitro-1H-imidazol-1-yl)ethanamine (IEN) with different carbon-chain linkers were designed and synthesized, then subsequently grafted onto chitosan (CS-Linker-IEN) to enable efficient delivery of RNAi in renal tissues. The CS-Linker-IEN self-assembles with siRNA into spherical nanoparticles (CS-Linker-IEN/siRNA) primarily through electrostatic, hydrogen-bond, and tunable hydrophobic interactions. This assembly enables the screening of an optimal size driven by tunable hydrophobicity and achieves efficient delivery to renal proximal tubule epithelial cells, with the smallest-sized CS-Hex-IEN/siRNA nanoparticles exhibiting the highest renal accumulation. Under hypoxic conditions characteristic of specific kidney diseases, the IEN moiety undergoes a structural transformation into 2-(2-amino-1H-imidazol-1-yl)ethanamine (AIE). This transformation reverses the hydrophobic-hydrophilic interactions, thereby enabling kidney-specific siRNA release. In a murine model of IRI-induced acute kidney injury (AKI), CS-Linker-IEN demonstrated targeted release of siCD36 to renal tubular epithelial cells, effectively mediating CD36 interference. This intervention conferred renoprotective effects through restoration of lipid metabolism, attenuation of oxidative stress, and suppression of the NF-κB signaling pathway. Given a plethora of kidney diseases that could benefit from RNAi, it is anticipated that this finding will expand the preclinical landscape of renal therapeutics.

2025-06-01·JOURNAL OF CONTROLLED RELEASE

Hybrid micellar preparations for co-delivery of PARP-1 siRNA and quercetin for cataract treatment

Article

作者: He, Yao ; Zou, Zhilin ; Yalamarty, Satya Siva Kishan ; Li, Xiang ; Zhang, Jing ; Torchilin, Vladimir P ; Filipczak, Nina

Cataract remains a major cause of ocular blindness. Cyclic Arg-Gly-Asp-d-Phe-Lys (RGD) peptide was introduced to the surface of self-assembled hybrid micelles for the co-delivery of poly (ADP-ribose) polymerase 1 (PARP-1) small-interfering RNA (siRNA) and quercetin (Q/siP-c-M). Q/siP-c-M exhibited uniform particle size distribution, good dispersibility, high encapsulation efficiency, and strong stability for siRNA and quercetin. Q/siP-c-M significantly improved the transcorneal co-delivery of siRNA and quercetin to the deeper cornea and led to greater drug accumulation. In addition, Q/siP-c-M significantly increased the activity of catalase and the content of adenosine triphosphate (ATP), reduced the expression of PARP-1 protein, and effectively prevented lipid peroxidation in the lens. Among selenite-induced cataract rats, the Q/siP-c-M-treated rats produced higher levels of ATP and catalase, as well as lower levels of malondialdehyde and PARP-1 protein expression compared with those in the model group. Administration of quercetin further resulted in a decrease in neutrophil extracellular trap formation and downregulation of gene expression of related proteins and pro-inflammatory cytokines. These observations indicated that quercetin has the potential to serve as a therapeutic for alleviating an excessive inflammatory reaction characterized by an overabundance of neutrophil extracellular traps in the eyes. Therefore, this study highlights the potential of Q/siP-c-M against cataract development through the regulation of the immune response by regulating inflammatory conditions. Furthermore, Q/siP-c-M may offer benefits in terms of apoptosis attenuation for lens epithelial cells.

2024-04-01·International journal of biological macromolecules

Co-delivery of siAEG-1 and doxorubicin to treat osteosarcoma via nanomicelles for azide−alkyne “click” conjugation of poly( -lysine) dendrons onto Zein

Article

作者: Pang, Jiadong ; Yuan, Zhijie ; Huang, Leilei ; Zhang, Li-Ming ; Lian, Yating ; Wang, Fen

Astrocyte elevated gene-1 (AEG-1) oncogene is a notorious and evolving target in a variety of human malignancies including osteosarcoma. The RNA interference (RNAi) has been clinically proven to effectively knock down specific genes. To successfully implement RNAi in vivo, protective vectors are required not only to protect unstable siRNAs from degradation, but also to deliver siRNAs to target cells with controlled release. Here, we synthesized a Zein-poly(l-lysine) dendrons non-viral modular system that enables efficient siRNA-targeted AEG-1 gene silencing in osteosarcoma and encapsulation of antitumor drugs for controlled release. The rational design of the ZDP integrates the non-ionic and low immunogenicity of Zein and the positive charge of the poly(l-lysine) dendrons (DPLL) to encapsulate siRNA and doxorubicin (DOX) payloads via electrostatic complexes and achieve pH-controlled release in a lysosomal acidic microenvironment. Nanocomplexes-directed delivery greatly improves siRNA stability, uptake, and AEG-1 sequence-specific knockdown in 143B cells, with transfection efficiencies comparable to those of commercial lipofectamine but with lower cytotoxicity. This AEG-1-focused RNAi therapy supplemented with chemotherapy inhibited, and was effective in inhibiting the growth in of osteosarcoma xenografts mouse models. The combination therapy is an alternative or combinatorial strategy that can produce durable inhibitory responses in osteosarcoma patients.

项与 ADX-038 相关的新闻（医药）

2025-12-15

·雪球

云顶新耀（1952.HK）发展战略和经营情况更新交流会纪要 20251215

时间：2025年12月15日（周一）8:00一、管理层致辞1.傅唯（董事会荣誉主席）致辞核心要点：增持信心、千亿市值战略、双轮驱动增持与信心：上周五，管理层（包括傅唯、吴以芳、罗永庆、何颖）完成了约3800万港币的增持。康桥资本承诺在未来3-6个月内完成不低于总股本1%的增持。这代表了股东和管理层对云顶新耀未来发展的绝对信心。公司状态：今天的云顶处于成立8年来最有战斗力、实力和资源的状态。千亿市值战略（双轮驱动）：第一只手（研发）：全球创新产品和平台。虽然去年部分任务未达标，但正在全力推进。验证手段是对外授权（Out-licensing）。2026年预计会有重大惊喜，加上控股的新桥生物（Novabridge）两款重磅产品即将出数据。第二只手（商业化）：构建国内创新药商业化整合平台。云顶已验证了从BD（商务拓展）、临床注册、医保准入到商业化放量（首年破10亿）的全链路能力。商业化平台价值：云顶的商业化效率远超同行。目标是通过每年引进4款中晚期创新药权益，在2028-2030年实现创新药收入100-150亿，并看清通往300亿销售的路径。届时市值目标为1000亿甚至2000亿。对标企业是翰森制药。行业整合者：在当前分散且价格战激烈的市场中，拥有1-2款产品的小型Biotech无法实现商业闭环，转让给龙头是明智选择，云顶将成为整合者。海森生物（Hasten）合作：宣布与海森生物的商业化合作（CSO及产品引进），预计明年全口径销售收入（含海森合作部分）将突破50亿。康桥资本将倾注全平台资源支持。产品注入：前期注入了眼科大单品（VIS101），此次注入心血管重磅产品PCSK9（乐瑞博），为进入眼科和心血管领域拿到门票。2.吴以芳（董事会主席）战略规划核心要点：2030战略、BD目标、研发平台发展阶段：1.0阶段：License-in模式，完成IPO。2.0阶段（23-25年）：依嘉（Xerava）、耐赋康（Nefecon）上市，建立商业化平台；自研mRNA和in-vivoCAR-T平台取得进展，生产基地投产。3.0阶段（2026及以后）：强化营销，覆盖全终端全生命周期。2030战略目标：收入：2028年突破100亿，2030年突破150亿。管线：争取商业化产品达到20个，建立20个管线梯队。BD目标：计划每年引进3-5个具备单品20亿销售潜力、且3年内能商业化的中后期资产。预计这些BD产品在2030年贡献60亿收入，远期贡献300亿。研发进展：mRNA肿瘤疫苗和in-vivoCAR-T平台持续交付，预计2026年有数据读出，2028年前完成POC（概念验证），2030年产出NDA。除了现有平台，计划再引进1-2个创新研发平台（如小干扰核酸siRNA等）。生态协同：云顶是康桥资本内部重要的整合平台，如与Novabridge（云顶持股16.1%）的协同。3.罗永庆（CEO）经营情况与海森合作详解核心要点：海森合作协同效应、PCSK9优势、耐赋康销售指引海森生物（Hasten）合作详情：CSO服务（6款产品）：主要是急重症和慢病领域。急重症：斯他宁（Stilamin，消化道出血）、亚宁定（Ebrantil，高血压）、罗氏芬（Rocephin，头孢）。慢病：易达比（Edarbi）、必洛斯（Blopress）为高血压药；倍欣（Basen）为糖尿病药。产品引进：引进PCSK9抑制剂——乐瑞博（Lerodalcibep）。战略协同价值：科室协同：斯他宁、罗氏芬等覆盖ICU和呼吸科，与云顶的依嘉（ICU/抗感染）及未来的头孢吡肟-他尼硼巴坦形成协同。渠道协同：罗氏芬覆盖超5000家医院，依嘉目前覆盖700-800家，进医保后需扩面，可借助海森渠道。领域拓展：借此进入心血管和代谢巨大赛道。全生命周期管理：海森成熟产品的生命周期管理能力与云顶创新药上市能力互补。PCSK9（乐瑞博）分析：市场：动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者降脂达标率极低，市场巨大。产品优势：融合蛋白，每月一次，常温保存9个月（便于携带），自动注射。降幅超60%，起效快。进度：预计明年上半年在中国递交BLA，2027年上半年获批。专利保护至2039年。竞争：相比PCSK9单抗和siRNA，乐瑞博在PCI术后快速降脂、稳定斑块方面有优势，且不排除未来联用。耐赋康（Nefecon）经营更新：2025年业绩：进医保首年，全年销售确认超10亿（前9个月已近10亿），符合指引。2026年指引：预计销售额24亿-26亿人民币。增长驱动：指南地位：KDIGO及中国指南推荐为一线首选对因治疗。销售扩张：团队从190人扩至250人+，覆盖医院从1000家扩至1500家。治疗理念升级：推动“尽早治疗”（蛋白尿>0.3g即开始）和“长期治疗”（从9个月延长至12个月甚至2年）。管线更新：伊曲莫德（Etrasimod，品牌名：维斯平/Velsipity）：预计峰值超50亿。疗效优于生物药及JAK抑制剂（非头对头），黏膜愈合率高。目前正在做上市准备及本地化生产（年底试产），预计2026年谈医保，2027年供应国产化产品。泽托米佐米（Zetomipzomib，原录音误读为“席布替尼”/Xibutini）：针对狼疮肾炎（LN）和膜性肾病（MN）。52周数据显示停药后缓解率仍高。计划明年启动膜性肾病关键注册临床。In-vivoCAR-T：灵长类动物数据优异，年底首例患者用药，2026年开展多项IIT研究。二、Q&A问答环节Q1（天风证券）：海森合作的财务影响及细节？CSO费用指引？罗永庆/何颖：战略意义：ICU急重症产品与依嘉协同；进入心血管慢病领域；财务上增厚收入利润。财务指引：2025年：因需股东大会批准，财务影响较小。2026年：CSO服务费收入上限约5.6亿人民币。2027-2028年：上限约6.2亿-6.8亿人民币。费用率：披露的服务费比例为20%-55%，综合来看约**35%**左右。CSO业务是盈利的。Top-line（营收）：下半年GSP公司运营后，可直接确认全额销售收入（而不只是服务费）。Q2（方正证券）：大额引进及合作后的现金流与资金需求？何颖：现金充沛：账上现金约30亿港币。融资能力：负债率低，拥有银行长期并购贷授信。自我造血：预计明年商业化产品（不含CSO）收入超30亿人民币，现金流足以支持近期BD。Q3（中信证券）：心血管领域布局及PCSK9商业化？吴以芳/罗永庆：布局逻辑：围绕未满足需求（心衰、血栓等）引进对因/精准治疗产品。商业化：心血管是广覆盖市场，需组建500-600人甚至千人团队（含广阔市场/OTC/线上）。乐瑞博获批后将按创新药模式推广。Q4（西南医药）：耐赋康2026年增长来源？罗永庆：信心来源：2025年已完成12-14亿指引。指南地位确立（一线首选）。措施：销售团队扩容（至250人），医院覆盖增加（至1500家），主推“早治”（蛋白尿0.3g起）和“长治”（延长疗程）。Q5（长江证券）：耐赋康的竞争格局（APRIL抗体、仿制药）？罗永庆：关于APRIL抗体（如泰它西普/Sibeprenlimab等）：IgA肾病发病率高，单一药物难以达成指南严苛目标（eGFR下降<1ml/年），未来趋势是联合治疗。耐赋康作用于肠道（第0重打击/源头打击），APRIL抗体在第2重打击，两者互补。关于仿制药：耐赋康制剂特殊（三层包衣，回肠末端靶向释放），BE（生物等效性）实验难以证明局部药效，公司主张仿制药需做三期临床。且耐赋康有新专利布局，专利保护至2029年及以后。品牌壁垒：患者年轻化，更倾向于有大量循证医学证据的原研品牌。总结（吴以芳）：云顶新耀刚满8岁，正处于最强状态。发布的五年战略（千亿市值）不仅是口号，更是可执行的路线图。公司将坚定双轮驱动，按期交付里程碑，为投资者带来丰厚回报。$云顶新耀(01952)$$港股创新药ETF(SH513120)$$恒瑞医药(01276)$

IPO疫苗信使RNA引进/卖出

2025-11-09

·今日头条

医疗大爆发！TIDES领域三大突破改写肥胖、肾病、癌症治疗格局

最近，全球生物医药圈的“明星赛道”——多肽和寡核苷酸（TIDES）领域好戏连台，接连传来几个足以改变临床治疗格局的重磅消息。从肥胖患者的心血管风险“破局”，到罕见病治疗的“精准封锁”，再到晚期前列腺癌的“靶向爆破”，每一项进展都让患者看到了新的生存希望。今天就带大家好好聊聊这三个里程碑式的突破，用大白话把这些专业进展讲清楚、说明白。肥胖治疗新高度：CagriSema不止减重，还能“修复”心血管隐患提到诺和诺德，大家可能都知道它在减重领域的“王牌产品”，但这次推出的在研疗法CagriSema，直接把肥胖治疗提升到了新的维度。这款药物最近公布的3期研究事后分析数据，简直是超重和肥胖患者的“福音套餐”，不仅能帮你瘦下来，还能悄悄解决那些隐藏的健康炸弹。先给大家科普下CagriSema的“出身”，它是个“强强联合”的复合制剂，由大家熟悉的GLP-1受体激动剂司美格鲁肽和胰淀素类似物cagrilintide组成。之前的3期REDEFINE 1试验就已经证明了它的减重实力——68周内平均能减22.7%的体重，相当于200斤的人能瘦掉45斤，更厉害的是，超过一半的患者治疗后BMI能降到30以下，成功摆脱“肥胖”标签。而这次的事后分析，更是挖出了它在心血管保护方面的“隐藏技能”。对于肥胖患者来说，高血压和慢性炎症就像两个“沉默的杀手”，悄悄损伤血管健康。但CagriSema用数据证明了自己的“全能”：68周内不仅能显著降低收缩压，还让近40%的患者成功减少甚至停用了降压药。这意味着很多肥胖合并高血压的患者，不用再吃一堆药片，靠减重治疗就能顺带控制血压，简直是“一举两得”。更让人惊喜的是它在抗炎方面的表现。全身炎症关键标志物高敏C反应蛋白（hsCRP）水平直接下降了68.9%，这个降幅远超司美格鲁肽单药组的55.4%和安慰剂组的16.0%。可能有朋友不懂这个指标的意义，简单说，hsCRP就像身体炎症的“警报器”，数值越高说明炎症越严重，而慢性炎症正是心血管疾病的重要诱因。这一下降近70%，相当于给血管做了一次“深度消炎”，也难怪它能显著降低患者未来10年动脉粥样硬化性心血管疾病的风险。而且这款药的安全性也很让人放心，不良反应主要是轻微的胃肠道反应，比如恶心、便秘，停药率只有6%，和同类药物差不多。目前诺和诺德还在推进更多临床试验，包括和其他减重药的头对头研究，以及长期心血管结局评估，相信未来它会成为肥胖综合治疗的“主力军”。精准“静音”致病基因：ADX-038近乎100%抑制异常通路达半年如果说CagriSema是“全能选手”，那ADX-038就是罕见病治疗领域的“精准狙击手”。这款靶向补体因子B（CFB）的小干扰RNA（siRNA）药物，最近公布的1期临床试验中期数据，直接刷新了大家对siRNA药物疗效的认知。先给大家用大白话解释下它的作用靶点。我们身体里有个“免疫特种部队”叫补体系统，平时负责对抗病原体，但如果它“失控暴走”，就会反过来攻击自身细胞。补体替代途径（AP）就是这个系统的一条分支，一旦异常激活，会导致多种严重疾病，比如IgA肾病、C3肾小球病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等，这些疾病治疗难度大，患者预后往往不佳。而ADX-038的作用，就是精准“叫停”这条失控的通路。它是一款siRNA药物，可以把它理解为“基因静音器”，专门瞄准CFB基因的信使RNA，让它无法合成异常蛋白，从而从根源上抑制补体替代途径的激活。这次1期数据显示，单次皮下注射后，它能近乎完全抑制补体替代途径，抑制率高达99.6%，而且这个效果能持续整整6个月！更难得的是，它对补体系统的经典途径没有影响，不会破坏身体正常的免疫防御功能，安全性也很好，常见不良反应只有头痛和上呼吸道感染。这个突破对于罕见病患者来说意义非凡。比如IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎，20%-40%的患者最终需要肾替代治疗；而PNH患者则会因为红细胞被破坏，饱受严重贫血的折磨。此前这些疾病缺乏精准的治疗手段，而ADX-038的出现，有望为这些患者带来根治的希望。目前研究团队已经在推进2期临床试验，评估它在这些疾病患者中的疗效，期待它能早日进入临床应用。癌症精准治疗新武器：诺华RLT药物中国获批，晚期前列腺癌患者迎来新曙光最后要说的是诺华带来的重磅消息——放射配体疗法（RLT）药物镥[177Lu]特昔维匹肽注射液，最近在中国同时获批双适应症，专门治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。这可是国内首个且目前唯一获批的靶向PSMA的放射配体疗法药物，给无数治疗陷入困境的前列腺癌患者带来了新希望。先给大家科普下mCRPC这个疾病有多凶险。它是前列腺癌的终末期，患者癌细胞已经扩散，而且对激素治疗不再敏感，5年生存率仅为36.6%。很多患者在接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和化疗后，病情依然会进展，此时几乎没有太多有效的治疗选择，生活质量也很差。而诺华这款新药的出现，彻底改变了这一局面。它采用了放射配体疗法（RLT）这种创新技术，简单说就是“靶向配体+放射性核素”的“精准导弹”组合：配体负责当“导航”，精准识别并结合前列腺癌细胞表面的PSMA蛋白；放射性核素镥[177Lu]则是“弹头”，到达肿瘤部位后释放射线，精准杀伤癌细胞，同时尽量减少对周围健康组织的损伤。这次获批的两个适应症，基本覆盖了不同治疗阶段的患者：既包括接受过ARPI治疗后进展、适合延迟化疗的患者，也包括接受过ARPI和紫杉类化疗后进展的患者。支撑其获批的VISION研究数据十分亮眼：与最佳标准治疗相比，这款药联合治疗能让患者死亡风险降低38%，总生存期从11.3个月延长到15.3个月；影像学无进展生存期更是从3.4个月延长到8.7个月，疾病进展风险降低60%。更重要的是，它还能显著改善患者的生活质量，延长疼痛恶化时间，让晚期患者不再被剧痛折磨，能更好地维持日常活动能力。在肿瘤缓解方面，它的表现也很出色，完全缓解率达到9.2%，而对照组为0；客观缓解率更是高达51%，远超对照组的3%。目前诺华还在拓展放射配体疗法的应用范围，计划探索其在胃肠胰神经内分泌肿瘤、乳腺癌、肺癌等多种癌症中的疗效。相信随着这款药物的落地和推广，会有更多晚期癌症患者受益于这种精准治疗技术。 TIDES领域开启精准医疗新时代从肥胖治疗的“多病同治”，到罕见病的“基因精准抑制”，再到癌症的“靶向放射治疗”，这三大进展不仅体现了多肽和寡核苷酸领域的技术突破，更彰显了精准医疗的核心魅力——不再是“一刀切”的治疗，而是根据疾病机制和患者个体特点，量身定制治疗方案。这些突破的背后，是无数科研人员的不懈努力，更是医药技术的快速迭代。对于患者来说，这些进展意味着更多的治疗选择、更好的疗效和更高的生活质量；对于整个医药行业来说，它们则为未来的研究指明了方向，推动着更多创新疗法的诞生。当然，这些药物大多还在进一步研究中，部分刚获批的药物也需要在临床应用中积累更多数据。但我们有理由相信，随着TIDES领域的持续发力，未来会有更多“神药”涌现，为更多患者点亮生命之光。让我们一起期待这些医学创新能早日惠及更多人，让精准医疗走进千家万户！

寡核苷酸临床3期

2025-11-08

·药明康德

使近四成肥胖患者减量/停用降压药的多肽组合疗法；近100%长效抑制关键通路的siRNA疗法…… | TIDES周报

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。诺和诺德（Novo Nordisk）公布了其在研疗法CagriSema用于治疗超重或肥胖患者的3期研究的事后分析新数据，该药在68周内显著降低收缩压，使近40%患者减少或停用降压药，降低关键炎症标志物近70%，并降低未来10年动脉粥样硬化性心血管疾病风险。靶向补体因子B（CFB）的小干扰RNA（siRNA）药物ADX-038取得了积极的1期临床试验中期数据，已近乎完全（达99.6%）抑制补体替代途径（AP）长达6个月。诺华（Novartis）放射配体疗法镥[177Lu]特昔维匹肽注射液在中国获批双适应症，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 CagriSema：公布3期临床试验数据诺和诺德公布了其3期临床试验REDEFINE 1的事后分析新数据，该研究评估了其在研疗法CagriSema用于治疗患有一种或多种肥胖相关合并症、无2型糖尿病的超重或肥胖成人患者的效果。CagriSema是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格鲁肽（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射。此次分析聚焦CagriSema对超重或肥胖患者的心血管风险因素（如高血压和系统性炎症）的影响。分析显示，在68周治疗期间，CagriSema组患者收缩压平均降低10.9 mmHg，优于司美格鲁肽单药组（-8.8 mmHg）和安慰剂组（-2.1 mmHg），近40%原本服用降压药的患者能够减量或停药。CagriSema使全身炎症关键标志物高敏C反应蛋白（hsCRP）水平显著下降68.9%，降幅大于司美格鲁肽单药组（-55.4%）和安慰剂组（-16.0%）。此外，接受CagriSema治疗后，未来10年内处于内动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中高风险人群的比例减少。安全性方面，不良事件主要为轻至中度、一过性的胃肠道反应，如恶心、便秘、呕吐，不良事件导致的停药率为6%，总体与GLP-1受体激动剂类药物特征一致。 ADX-038：公布1期临床试验的中期数据 ADARx Pharmaceuticals公司宣布其在研siRNA药物ADX-038在1期临床试验中取得了积极的中期数据。ADX-038靶向CFB，旨在治疗由补体系统AP异常激活驱动的多种疾病，包括IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）等。此次公布的结果显示，在健康成人受试者中单次皮下注射6 mg/kg剂量的ADX-038后，药物耐受性良好，最常见的不良事件为头痛和上呼吸道感染。ADX-038深度且持久地抑制了血浆CFB蛋白水平，并已近乎完全抑制AP（达99.6%）长达180天，而经典途径（CP）活性未受影响，表明其具有高度选择性。这种选择性抑制有望在有效控制疾病的同时保留机体受调节的免疫反应。镥[177Lu]特昔维匹肽注射液：在中国获批两项适应症诺华公司宣布，其派威妥（镥[177Lu]特昔维匹肽注射液）的两个适应症同时获得中国国家药品监督管理局批准，分别为用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）后疾病进展且适合延迟化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者和既往接受过ARPI和紫杉类化疗后疾病进展的PSMA阳性mCRPC成人患者。镥[177Lu]特昔维匹肽注射液通过静脉输液注入体内，靶向配体部分负责靶向前列腺癌细胞表面的特定标记物PSMA，当随血液“巡航”至肿瘤部位时，便会精准锁定表达PSMA的肿瘤细胞。目标锁定后，镥[177Lu]能够直接辐射肿瘤病灶部位，引起肿瘤细胞DNA断裂，从而实现对肿瘤的杀伤作用。这类放射性同位素的特点是其能量相对集中，仅能在软组织中穿透约2毫米的距离。这种精确的作用范围使得放射配体疗法能在有效清除肿瘤细胞的同时，尽量减少对周围健康组织产生放射毒性。口服司美格鲁肽：公布3期临床试验数据诺和诺德公布了OASIS 4临床3期试验的最新数据。事后分析结果显示，在研口服司美格鲁肽25 mg在多种体重减轻幅度类别中，均与血糖控制及心血管（CV）风险因素的显著改善相关，而更大幅度的体重下降可能带来更显著的代谢获益。另两项分析也表明，该药物在不同绝经状态的肥胖女性中均呈现一致的减重效果，同时患者的身体功能状况也有所提升。此外，比较来自OASIS 4（口服司美格鲁肽）与STEP 1（注射用司美格鲁肽）3期试验的数据显示，在达成不同程度体重下降比例（≥5%、≥10%、≥15%、≥20%）、改善心代谢指标及提升生活质量评分等关键疗效终点上，口服与注射剂型表现相近。安全性方面，口服司美格鲁肽的安全性和耐受性与注射用Wegovy保持一致，未观察到新的安全性信号。 PolyPEPI1018：公布1b期临床试验数据 TREOS Bio公司公布了一项1b期临床试验结果，该研究旨在评估其“现货型”多肽免疫疗法PolyPEPI1018联合口服化疗药TAS-102（LONSURF）用于治疗难治性微卫星稳定型转移性结直肠癌（MSS mCRC）患者的效果。该单臂试验共纳入15例已接受过两线以上转移性治疗的患者，结果显示联合方案总体耐受性良好，PolyPEPI1018相关不良反应仅限于1–2级局部注射部位反应，未观察到免疫相关全身毒性。疗效方面，疾病控制率（DCR）达53.3%，中位无进展生存期（mPFS）为4.0个月，中位总生存期（mOS）为8.7个月。 HM17321（LA-UCN2）：IND申请获得FDA许可 Hanmi Pharmaceutical公司宣布，其自主研发的尿皮质素-2（urocortin-2，UCN2）类似物HM17321已获得美国FDA批准，可开展1期临床试验。该药物是一种非肠促胰岛素类的新型肥胖治疗候选药物。现有GLP-1类药物在减重过程中常伴随肌肉流失问题，减去的体重中约40%为肌肉。HM17321通过选择性靶向促肾上腺皮质激素释放因子2（CRF2）受体，能够选择性减少脂肪、增加肌肉并改善肌肉功能。该药为多肽疗法，给药便捷，未来有望与现有肠促胰岛素类药物联合使用，实现单次注射、协同增效。公司强调，HM17321的目标不仅是减轻体重，更是提供一种兼顾脂肪减少、肌肉增长和整体代谢健康的综合解决方案。参考资料： [1] 한미약품, 'UCN2 유사체' 비만 "美1상 IND 승인". Retrieved November 7, 2025, from https://www.biospectator.com/news/view/26883 [2] Novo Nordisk presents four new analyses on oral semaglutide 25 mg (Wegovy® in a pill*) at ObesityWeek® 2025, including demonstrated reductions in cardiovascular risk factors. Retrieved November 5, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-nordisk-presents-four-new-analyses-on-oral-semaglutide-25-mg-wegovy-in-a-pill-at-obesityweek-2025-including-demonstrated-reductions-in-cardiovascular-risk-factors-302605329.html [3] TREOS Bio Announces Publication of Phase 1b Clinical Trial Results of PolyPEPI1018 Plus TAS-102 in Refractory MSS mCRC in JCO Oncology Advances. Retrieved November 7, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/06/3182356/0/en/TREOS-Bio-Announces-Publication-of-Phase-1b-Clinical-Trial-Results-of-PolyPEPI1018-Plus-TAS-102-in-Refractory-MSS-mCRC-in-JCO-Oncology-Advances.html [4] 诺华公司首个放射配体疗法药物派威妥®（镥[177Lu]特昔维匹肽注射液）双适应症同时获批. Retrieved November 7, 2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/XI_VcR_SWY3CRQsbDbeseA [5] 东阳光药自研乙肝小核酸新药国内获批临床. Retrieved November 7, 2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/tY6O2J8NZz5QCy7q4cuY-A [6] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved November 2, 2025, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [7] Rein Therapeutics Announces New Scientific Publication Demonstrating LTI-03 May Reduce Lung Scarring and Protect Cells Needed for Lung Repair in IPF. Retrieved November 7, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/06/3182458/28652/en/Rein-Therapeutics-Announces-New-Scientific-Publication-Demonstrating-LTI-03-May-Reduce-Lung-Scarring-and-Protect-Cells-Needed-for-Lung-Repair-in-IPF.html [8] Hengrui Pharma and Kailera Therapeutics Announce Additional Data from Phase 3 Obesity Trial in China of Dual GLP-1/GIP Receptor Agonist HRS9531. Retrieved November 7, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/04/3180679/0/en/Hengrui-Pharma-and-Kailera-Therapeutics-Announce-Additional-Data-from-Phase-3-Obesity-Trial-in-China-of-Dual-GLP-1-GIP-Receptor-Agonist-HRS9531.html [9] ADARx Pharmaceuticals Announces Positive Interim Phase 1 Clinical Data for its Novel siRNA Targeting Complement Factor B (CFB). Retrieved November 7, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/07/3183820/0/en/ADARx-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Interim-Phase-1-Clinical- Data-for-its-Novel-siRNA-Targeting-Complement-Factor-B-CFB.html [10] Novo Nordisk's CagriSema was associated with significant reduction in blood pressure and showed anti-inflammatory effects while reducing the proportion of patients at risk of developing heart disease over time in new analyses at ObesityWeek®. Retrieved November 7, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-nordisks-cagrisema-was-associated-with-significant-reduction-in-blood-pressure-and-showed-anti-inflammatory-effects-while-reducing-the-proportion-of-patients-at-risk-of-developing-heart-disease-over-time-in-new-analyses-at-o-302607645.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

100 项与 ADX-038 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
年龄相关性黄斑变性	临床2期	-	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2025-11-01
地图样萎缩	临床2期	-	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2025-11-01
补体因子H缺乏症	临床2期	-	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2025-07-01
免疫球蛋白a肾病	临床2期	-	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2025-07-01
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床2期	澳大利亚	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2023-08-07
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	临床2期	英国	ADARx Pharmaceuticals, Inc.	2023-08-07

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05876312 (ASN2025 \| Company_Website)	临床1期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	41	ADX-038	壓選糧構憲繭憲繭壓壓(齋鏇膚膚遞夢築憲鑰簾) = The most common AE was upper respiratory tract infection, similar to placebo. There were no encapsulated bacterial infections nor clinically relevant changes in clinical lab tests, PE or vital signs. 衊願窪鏇遞廠簾築簾鏇 (鑰淵夢遞獵淵範鑰獵齋 )	积极	2025-11-07
NCT05876312 (ASN2025 \| Company_Website)	临床1期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	41	placebo		积极	2025-11-07
ASCO2010	临床1期	肿瘤	15	CALAA-01 nanoparticles	廠膚觸壓齋獵窪鏇遞壓(鹹網構窪淵鑰網網鬱遞) = Most common treatment-related AEs: fatigue (47%), fever/chills (33%), allergic (33%), constipation (33%), nausea/vomiting (20%), all g1-2. 1 pt had g3 anemia and 2 pts had g2 thrombocytopenia, all shortly after CALAA-01 infusions with rapid recovery. 1 pt had possibly-related sinus bradycardia (g2) 夢糧艱鑰網窪鬱廠憲範 (鹽鬱鹹選鏇糧糧淵選蓋 ) 更多	-	2010-05-20