Rozanolixizumab

01 2026年7月8日，Compass Pathways公布了其第二项正在进行的3期临床试验COMP006的26周结果（B部分）。该试验评估在研疗法COMP360治疗难治性抑郁症（TRD）的疗效。COMP360是一种合成的专有裸盖菇素（psilocybin）制剂。结果确认了COMP360具有快速起效和疗效持久的特征。这项纳入近600名患者的26周结果，进一步支持了此前公布的首项3期试验COMP005结果。COMP005显示，在TRD患者中，COMP360可快速起效，并带来至少持续6个月的持久应答，同时总体耐受性和安全性良好。 02 2026年7月8日,全球生物制药企业UCB公布多项全新研究数据。数据显示，相较于安慰剂，长期、按需循环使用rozanolixizumab可改善全身性重症肌无力（gMG）成人患者眼部症状，并持续改善患者大范围重症肌无力相关体征与症状。此外，长期使用zilucoplan治疗能够持续缓解成人全身性重症肌无力患者多种临床体征与症状。 03 2026年7月7日，Tvardi公布新一代STAT3抑制剂TTI-109的1期临床研究数据。TTI-109是TTI-101的磷酸前药，在保留母体化合物作用机制的同时，优化药物递送效率并提升耐受性。该研究证实：前药可快速转化；药代动力学呈剂量正比关系，体内药物暴露量超过STAT3 IC₅₀阈值；探索性药效学分析显示，由STAT3调控的Th17、Tfh、B细胞等免疫细胞亚群数量最高可下降60%。 04 2026年7月7日，恒瑞医药宣布，其自主研发的口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535在中国成人肥胖及超重人群中开展的III期临床试验（HARBOR-1）取得积极顶线数据。在有效性估计目标下，第44周时，HRS-7535 120 mg和180 mg剂量组的参与者较基线平均体重分别减轻9.5%和10.9%，而安慰剂组为2.5%。在治疗方案估计目标下，120 mg和180 mg剂量组分别减轻8.0%和9.8%，安慰剂组为2.4%。在安全性方面，HRS-7535表现出了与口服GLP-1疗法一致的安全性和耐受性特征。 05 2026年7月9日，上海交通大学医学院附属仁济医院王理伟教授、崔玖洁教授团队开展的一项“HRS-4642联合化疗用于KRAS G12D突变的晚期胰腺癌研究结果发表于国际顶级医学期刊《Nature Medicine》（IF：52.5）。临床数据显示，HRS-4642联合白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨在KRAS G12D突变的晚期胰腺导管腺癌患者中，展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性。该研究标志着KRAS G12D靶向治疗已由早期概念验证阶段，推进至一线治疗的确证性临床开发阶段，为这一高度难治、KRAS依赖显著的瘤种提供了新的研发方向与临床探索空间。 评价指标表 图来源于Nature Medicine 1 为规范细胞治疗药品的范围与归类，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 详情网址： https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/56c7aff3a0301d6d96d5e58efd2bfd44 往期回顾 医药科技简讯 | 卵巢癌免疫治疗历史性破局！Keytruda联合疗法3期结果公布 医药科技简讯 | 首个全能PCSK9抑制剂！显著降低MACE风险 医药科技政策简讯 | 体重下降约25斤！诺和诺德长效胰淀素3期结果亮眼公布 医药科技政策简讯 | 100%疾病控制率，近90%患者肿瘤缩小！双抗亮眼结果公布 医药科技政策简讯 | 史无前例！持久降血脂，反义寡核苷酸疗法3期亮眼结果公布 综合整理 | 史卓琳、王演鑫（NO.844期） 图文编辑 | 王小雨 商务合作丨马经理 15850522742 新闻投稿/访谈邀约 彭经理 18012921198

2026年初，众多投资者就曾预测今年或为新药开发的转折之年，而通过上半年诸多新药的集中商业化兑现，适应症横跨实体瘤、血液肿瘤、自身免疫性疾病与罕见病等多个治疗领域。 如今，该获批热潮逐渐延伸至下半年，本土研发管线集中步入收获期，9款覆盖血液肿瘤、自身免疫、心血管、代谢、抗感染等核心治疗领域的重磅新药已进入上市审评收官阶段，或将于年内陆续获批。 这批药物既包含本土自主研发的差异化创新品种，也涵盖通过权益引进、资产收购落地的全球前沿疗法，不仅将填补多个细分适应症的治疗空白，更将深刻重塑相关领域的临床诊疗路径与市场竞争格局。 本文从研发进展、作用机制、赛道格局与临床价值四大维度，逐一解析这11款2026年最具看点的重点创新药。 数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图） ① 甲苯磺酸艾贝司他 2025年7月，CDE官网公示，徐诺药业申报的“甲苯磺酸艾贝司他片”拟纳入优先审评，拟用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成年患者；2025年9月，徐诺药业正式提交了“艾贝司他”的上市申请，并获CDE受理。 据药智数据推测，该药有望在2026年12月前后获批上市。 作为一种新型有效的口服泛HDAC抑制剂，其最初由Pharmacyclics研发，徐诺药业拥有其全球市场权益，是企业在研管线中研究进展最快的核心品种。 图片来源：徐诺药业官网 机制层面，该药通过广谱抑制HDAC活性，上调组蛋白乙酰化水平，直接逆转CREBBP/EP300突变导致的组蛋白乙酰化失衡，恢复抑癌基因表达，诱导肿瘤细胞周期阻滞与凋亡。首个上市适应症的核心临床定位偏向于“三线及以上复发难治滤泡性淋巴瘤的挽救治疗”。 市场层面，目前全球已有多款HDAC抑制剂获批（伏立诺他、罗米地辛、西达本胺等），领域竞争已逐渐演变出三大派系，即： 泛HDAC抑制剂：市场更趋于红海，但由于同时抑制多种HDAC亚型，导致骨髓抑制、心脏毒性等副作用，临床应用长期局限于血液肿瘤。 亚型HDAC抑制剂：由于泛抑制剂的心脏毒性主要与HDAC2抑制相关，而选择性抑制剂（如HDAC6/8靶向药物）通过精准设计理论上可有效规避此类毒性，代表产品为西达本胺，2019年获批联合依西美坦治疗HR+乳腺癌，完成了血液瘤向实体瘤的阶段性跨越。 新型技术平台（PROTAC/双靶抑制）：在研领域的最具想象力的迭代方向，2025年7月，必贝特PI3K/HDAC双靶点抑制剂获批上市，用于r/r DLBCL成人患者的后线治疗。 综合来看，徐诺药业的“艾贝司他”属于泛HDAC抑制剂的疗法类型，但由于当下国内获批的HDAC抑制剂适应症多集中于外周T细胞淋巴瘤，尚无针对滤泡性淋巴瘤适应症获批的HDAC抑制剂，疗法一定程度上填补了这一细分领域的治疗空白，为B细胞淋巴瘤患者提供首个本土的表观遗传口服治疗选择。 ② 和铂医药：巴托利单抗（HBM9161） 该款药物最初是韩国HanAll Biopharma公司研发，之后全球开发和商业化权益授权给了Immunovant，2017年这款药的大中华区独家权益又被授权给了和铂医药，之后和铂医药又将该药在大中华区的独家开发、生产和商业化权利授权给了石药集团。 该药作为一款靶向FcRn的全人源单克隆抗体，首发适应症为重症肌无力，继2023年由于短期Ⅲ期注册研究随访时长不足、亚裔亚组疗效数据不均衡等原因企业主动撤回上市申请之后，此次乃是该药的第二次上市申请（2024年7月上市申请已获得NMPA受理），药智数据预测该药大概率将在2026下半年获批上市。 图片来源：和铂医药财报 而其所在的FcRn单抗领域中，目前作用机制是通过抑制新生儿Fc受体（FcRn），阻断FcRn与免疫球蛋白G（IgG）的结合，促进致病性IgG的降解，从而减轻免疫反应对神经肌肉接头的损伤。 目前，全球范围内仅有三款FcRn单抗获批上市，即Argenx的Efgartigimod、强生的Nipocalimab与优时比的Rozanolixizumab，三者属领域内的第一梯队，且均在国内成功上市；而对于在研管线而言，巴托利单抗则属于第二梯队产品，石药商业化运营模式下，其成本优势相对显著；最后，其他多数国产临床阶段FcRn候选则属于第三梯队，其进度虽相对落后，但属于新一代差异性FcRn管线，或可成为中长线的颠覆者。 虽然，2026年4月，Immunovant宣布其巴托利单抗的两项针对“甲状腺眼病”的临床试验（GO-1与GO-2）的顶线数据失败，但产品在重症肌无力的适应症上，仍具备一定程度的竞争力。 ③ 云顶新耀：艾曲帕米（鼻喷雾剂） 2025年1月17日，云顶新耀的艾曲帕米（Etripamil）鼻喷雾剂用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药上市申请获CDE正式受理。 该药作为一款速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB），最初乃是由Milestone Pharmaceuticals公司原创研发。疗法最大的临床优势在于给药便捷、起效迅速，患者可脱离医疗监督场景，居家自行用药，快速终止阵发性室上性心动过速的急性发作，大幅提升急症干预的灵活性与及时性。 目前，该药的大中华区权益已历经两轮重要合作更迭。2021年5月，箕星药业与Milestone Pharmaceuticals达成独家许可合作，拿下艾曲帕米在大中华区用于PSVT及其他心血管疾病的开发、商业化独家权益。2026年3月，云顶新耀与箕星药业签署资产收购协议，全面接手该药物在大中华区的开发、商业化及本土化生产权益，本次合作总金额最高不超过5000万美元（折合人民币约3.4亿元）。 在海外市场层面，艾曲帕米已于2025年12月获得美国FDA上市批准，成为近30余年以来，全球首款且唯一获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速急性症状性发作的专用疗法，填补了该领域长期的治疗空白。 ④ 三生制药：SSGJ-613 2025年6月5日，三生制药旗下控股子公司三生国健宣布，其自主创新研发的重组抗IL-1β人源化单克隆抗体注射液SSGJ-613急性痛风性关节炎适应症已向NMPA递交上市申请并获受理。 对于急性发作/难治痛风而言，其治疗原则主要围绕快速控制关节炎症和疼痛进行，一线治疗药物有秋水仙碱和非甾体抗炎药，当存在治疗禁忌或治疗效果不佳时，亦可考虑短期应用糖皮质激素抗炎治疗。而IL-1β单抗、NLRP3炎症小体、P2X3受体则多作为二线痛风急性发作期的治疗。 其中，IL-1β是急性痛风发作的关键介质，靶向抗IL-1β治疗是治疗急性痛风性关节炎的一个极具有价值的选择。SSGJ-613作为一种重组抗IL-1β人源化单克隆抗体，能够特异性地与IL-1β结合，从而阻断人IL-1β的信号传导，抑制其产生的炎症效应。 数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图） 目前，全球已有超过10款IL-1β单抗在研，仅诺华卡那奴单抗（未在中国获批上市）和金赛药业伏欣奇拜单抗获批上市。而在其之后，则当属SSGJ-613的临床进度最快，根据药智数据显示，该药有望在2026年下半年获批上市。 ⑤ 渤健：菲泽妥单抗 2024年12月，天境生物向国家药品监督管理局（NMPA）成功递交菲泽妥单抗治疗多发性骨髓瘤的生物制品上市申请（BLA），次年1月菲泽妥单抗的上市申请获得正式受理。 据公开资料显示，菲泽妥单抗最初由德国生物技术公司MorphoSysAG开发，用于治疗多发性骨髓瘤。 2017年，天境生物从MorphoSys引进了该产品在大中华区的独家开发与商业化权益。 2022年6月，HI-Bio与MorphoSys达成参股与授权许可协议，获得了菲泽妥单抗在大中华区以外的全球权益。 2024年7月，渤健以18亿美元（11.5亿美元首付款加6.5亿美元里程碑付款）收购HI-Bio，并将该资产纳入囊中。 2026年4月20日，天境生物与渤健达成协议，后者以8.5亿美元的总交易金额获得菲泽妥单抗在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）的独家开发与商业化权益，从而实现该产品全球权益的完整统一。 作用机制上，菲泽妥单抗作为一款靶向CD38蛋白的在研人源单克隆抗体，能够选择性清除CD38阳性浆细胞，从而有望改善由致病抗体驱动的多种疾病的临床结局。该药物Ⅲ期注册研究显示，在疗效相当的前提下，该产品在安全性方面具有差异化优势，输液相关反应发生率和严重程度更低，输液时间从常规的6小时缩短至1.5小时。 图片来源：渤健官网 然而，菲泽妥单抗首发适应症虽为多发性骨髓瘤，但资本市场与药企合作（渤健8.5亿美元收购大中华区权益）均一定程度将肾病管线视为其核心价值锚点。 作为全球首款适配自身免疫肾病的选择性CD38浆细胞清除抗体，设计区别于血液肿瘤CD38单抗与传统肾病免疫药，一方面精准靶向致病源头，又仅清除终末分化浆细胞，不损伤早期B细胞，不会全面抑制体液免疫，更是能覆盖四大高发病率、高致残性肾病，理论上的商业价值天花板要远高于血液肿瘤适应症。 据药智数据预测，该药有望在2026下半年实现国内上市。 ⑥ 安帝康生物：玛氘诺沙韦片 2025年3月，安帝康生物自主研发的1类创新药“玛氘诺沙韦片（ADC189）”新药上市申请获国家药监局正式受理，拟用于治疗成人及青少年（≥12岁）无并发症的甲型和乙型流感；同年9月，其针对2~11岁儿童的颗粒剂上市申请也获CDE受理。据药智数据推测，成人剂型与儿童颗粒剂均有望于2026年下半年正式获批上市。 公开资料显示，玛氘诺沙韦作为一款拥有全球自主知识产权的抗流感创新药，其最初由安帝康生物自主研发，2023年10月，先声药业与安帝康达成独家合作，获得该产品在中国地区流感适应症的独家商业化权益，是双方布局呼吸感染领域的核心品种。 机制层面，玛氘诺沙韦属于Cap依赖型核酸内切酶抑制剂，通过精准抑制流感病毒的Cap依赖型核酸内切酶活性，阻断病毒自身mRNA的转录过程，从根源终止病毒复制，对甲型、乙型及高致病性禽流感病毒均具有广谱抗病毒活性。相较市面上竞品而言，其核心临床优势在于极致的用药便利性，官方资料显示成人患者全病程仅需单次口服1粒即可完成全程治疗，24小时内即可终止病毒排毒，在提升患者依从性的同时，也能有效缩短病毒传播周期。 市场层面，目前国内抗流感治疗领域已形成三代产品共存的竞争格局： 神经氨酸酶抑制剂：以奥司他韦为代表，是临床应用最广的经典品种，但需每日多次给药，且耐药性问题逐步显现。 核酸内切酶抑制剂：以原研玛巴洛沙韦为代表，凭借单剂给药的优势快速放量，但价格偏高，基层可及性有限。 广谱抗病毒药物：如阿比多尔等，临床定位偏辅助，循证证据相对有限。 综合来看，玛氘诺沙韦作为本土首款同机制自主创新药，在疗效与给药便利性上对标进口原研产品，同时具备显著的本土成本与供应链优势，有望通过差异化定价快速下沉基层市场；其儿童颗粒剂也将填补国内低龄儿童单剂抗流感治疗的剂型空白，为儿科流感防控提供更便捷的口服治疗选择。 ⑦ 步长生物：艾帕依泊汀α 2024年9月，步长生物申报的“注射用艾帕依泊汀α”上市许可申请获NMPA受理，拟用于治疗正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者因慢性肾脏病引起的贫血。 据药智数据预测，该药有望在2026年下半年获批上市。 艾帕依泊汀α作为一种重组人促红细胞生成素-Fc（rhEPO-Fc）融合蛋白，最初是由山东丹红制药有限公司委托旭华（上海）生物研发中心有限公司和上海美烨生物科技有限公司研发的，步长生物后续推进临床开发与产业化落地，是步长制药切入生物药赛道的核心布局品种。 机制层面，该药通过特异性结合红系祖细胞表面的促红细胞生成素受体（EPOR），促进红系前体细胞增殖、分化与成熟，最终提升外周血红细胞数量与血红蛋白浓度，改善肾性贫血症状。相较于传统短效重组人促红素每周2~3次的给药频率，艾帕依泊汀α凭借Fc融合的长效化设计，可显著延长药物半衰期，将给药频率降低至每1~2周一次，大幅提升长期透析患者的用药依从性。 市场层面，国内肾性贫血促红素治疗领域已形成相对清晰的产品代际： 短效rhEPO：上市时间早、医保覆盖广，是当前基层市场的主流用药，但给药频繁，患者长期依从性差。 长效EPO类似物：如进口达依泊汀α，凭借每周一次的给药优势占据高端市场，但价格较高，普及范围有限。 口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）：如罗沙司他，口服给药是核心优势，但心血管安全性争议限制了其临床应用边界。 综合来看，艾帕依泊汀α作为本土自主研发的长效EPO-Fc融合蛋白，在给药便利性上对标进口长效产品，同时具备显著的成本与定价优势，有望打破进口产品对长效促红素市场的垄断，为长期透析的肾性贫血患者提供更具可及性的长效治疗选择。 ⑧ 常山凯捷健：艾本那肽 2024年4月，常山药业控股子公司常山凯捷健申报的“艾本那肽注射液”新药上市申请获CDE正式受理，拟用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。这款站在GLP-1风口之上的新药，曾被市场乐观预计将于2025年初获批，但可惜的是，两年之后的今天，该药的上市之路却仍在继续。 不过，以目前的数据来看，药智数据预计该药的首发适应症或将在2026年下半年获批上市。 据公开数据显示，艾本那肽的起源可追溯至2012年常山药业与ConjuChem的合作，彼时常山药业与ConjuChem合资成立了常山凯捷健，开展联合研发艾本那肽，常山药业以980万元受让六项核心专利，试图用这项技术将成熟的短效降糖药艾塞那肽改造成“中国首款长效GLP-1药物”。 机制层面，艾本那肽采用DAC技术，将艾塞那肽化学修饰后与重组人血白蛋白结合，利用白蛋白的保护与缓释作用，使药物半衰期显著延长至一周一次给药，理论上解决了多肽类药物易被酶解和肾脏清除的难题。通过模拟天然GLP-1的生理作用，以葡萄糖依赖方式促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放、延缓胃排空并减少食欲，最终实现平稳控糖效果。 市场层面，当前国内GLP-1受体激动剂赛道已进入高速扩容期，竞争格局呈现三大梯队。 进口原研周制剂：以司美格鲁肽、替尔泊肽为代表，凭借明确的降糖+减重双重获益占据市场主导地位，是当前临床首选的长效GLP-1产品。 综合来看，艾本那肽作为国产长效GLP-1周制剂的重要成员，在给药频率上与主流进口产品对齐，同时依托本土产业链具备显著的成本与定价优势，有望在糖尿病市场通过差异化定价快速渗透基层医疗场景，后续若减重适应症顺利推进，将进一步打开长期成长空间。 ⑨ 赛诺菲：Rilzabrutinib 2024年12月，赛诺菲申报的进口创新药“Rilzabrutinib片”的上市申请获NMPA受理，拟用于治疗既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。据药智数据预测，该药大概率将在2026年下半年获批上市，成为国内首个获批ITP适应症的BTK抑制剂。 Rilzabrutinib最初由美国Principia Biopharma公司研发，是一款专门针对自身免疫疾病设计的BTK抑制剂；2020年9月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，获得该产品的全球开发与商业化权益。2025年8月，该药获美国FDA批准上市（商品名Wayrilz），成为全球首款获批用于ITP治疗的BTK抑制剂。 机制层面，Rilzabrutinib是一种口服、可逆共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过精准抑制BTK激酶活性，调控B细胞活化与先天免疫通路，减少致病性自身抗体产生，同时抑制巨噬细胞介导的血小板破坏，从多靶点改善ITP的疾病进程。与传统用于血液肿瘤的不可逆BTK抑制剂相比，该药针对自免疾病优化了分子设计，可逆结合的特性带来了更优的安全性，出血、感染等不良反应发生率更低，适合自身免疫病患者的长期用药需求。 市场层面，当前国内慢性ITP的治疗格局仍以传统药物为主，靶向治疗选择十分有限： 一线治疗：以糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白为主，短期有效但长期缓解率低，长期使用副作用显著。 二线治疗：以促血小板生成素（TPO）受体激动剂、利妥昔单抗为主，是当前临床主流方案，但仍有部分患者应答不佳或无法耐受。 新型靶向治疗：BTK抑制剂等全新机制产品处于起步阶段，目前尚无同靶点药物在国内获批ITP适应症。 综合来看，Rilzabrutinib作为全球首款获批ITP的BTK抑制剂，凭借全新的作用机制与良好的安全性，将为二线治疗失败的难治性ITP患者提供全新的治疗选择，填补该领域靶向治疗的空白，同时也将推动国内自免领域BTK抑制剂的临床应用探索。 小结 整体来看，本次梳理的九款2026年有望获批的创新药，覆盖了血液肿瘤、自身免疫、心血管、代谢、抗感染、呼吸等多个临床需求迫切的治疗领域，呈现出三大核心行业特征： 本土创新能力持续升级，从快速跟进逐步向差异化创新迈进。艾贝司他、SSGJ-613、康替唑胺钠等本土自主研发品种，均在细分适应症、剂型或安全性上实现了突破，填补了国内治疗空白，部分产品的临床价值已达到国际先进水平。 全球权益合作模式日趋成熟，前沿疗法落地速度持续加快。巴托利单抗、艾曲帕米、菲泽妥单抗、Rilzabrutinib等品种，通过本土药企权益引进、资产收购的模式，大幅缩短了全球创新药进入中国的时间差，同时依托本土企业的商业化与生产能力实现快速落地。 第三，细分赛道空白持续填补，临床需求得到更精准的满足。从滤泡性淋巴瘤的口服HDAC抑制剂，到阵发性室上性心动过速的居家急救鼻喷剂，再到免疫性血小板减少症的BTK靶向药，多款产品均瞄准了尚未被满足的细分临床需求，为患者提供了更精准、更便捷的治疗方案。 伴随这批新药的陆续获批，国内创新药市场将迎来新一轮的产品迭代，既为临床患者带来了更多治疗选择，也将推动国内医药产业从仿创结合向原始创新持续进阶。 博腾股份成立于2005年，为全球药企、生物科技公司及科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期的端到端CDMO服务，涵盖小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物的原料药到制剂全流程。截至2025年末，公司拥有全球员工4300余人，累计服务客户1400余家，成功交付项目超5000个。我们始终坚持以客户为中心，致力于提供创新可靠的全球化CDMO解决方案，让好药更早惠及大众。 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