The purpose of the study is to assess the concentration of rozanolixizumab in mature breast milk of healthy study participants following administration of a single dose of rozanolixizumab

开始日期2024-12-03

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

NCT06540144

/ Enrolling by invitation临床3期

An Open-label Extension Study to Evaluate Rozanolixizumab in Pediatric Study Participants With Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of the study is to assess the long term safety and tolerability of additional 6-week treatment cycles with rozanolixizumab in pediatric participants with generalized Myasthenia Gravis (gMG) aged ≥2 at the time of the Screening Visit of MG0006.

开始日期2024-10-08

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

NCT06149559

/ Recruiting临床2/3期

An Open-label, Single-arm Study Evaluating the Activity, Safety, and Pharmacokinetics of Rozanolixizumab in Pediatric Study Participants With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcutaneous (sc) administration of rozanolixizumab in pediatric participants aged ≥2 to <18 years with generalized Myasthenia Gravis (gMG).

开始日期2024-06-14

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

100 项与罗泽利昔单抗相关的临床结果

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100 项与罗泽利昔单抗相关的专利（医药）

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项与罗泽利昔单抗相关的文献（医药）

2025-09-01·CYTOKINE

FcRn inhibitors in immune thrombocytopenia: A comprehensive review of therapeutic advances and clinical outcomes

Review

作者: Abdollahi Namanloo, Mahdi ; Heidari, Nazila ; Nilforoushzadeh, Mohammad Ali ; Ghotbi, Negar ; Heidari, Amirhossein ; Hosseini, Seyedayin

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disorder characterized by low platelet counts, leading to bleeding risks. Despite existing treatments, many patients with chronic or refractory ITP remain inadequately managed. Fc-receptors, including neonatal Fc receptor (FcRn), play a crucial role in the ITP pathogenesis by activating antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity and antibody-dependent cell-mediated phagocytosis, leading to platelet destruction. In addition, recent insights highlight cytokine dysregulation, particularly involving interleukin (IL)-17, IL-6, and Interferon-gamma (IFN-γ), as contributing to disease persistence and immune dysfunction. We sought to evaluate the efficacy and safety of FcRn inhibitors for chronic or persistent ITP treatment. PubMed/Medline, Scopus, and Web of Science databases were systematically searched until January 16th, 2025. Preclinical and clinical studies with available full-text in English were included. Efgartigimod significantly improved platelet counts and reduced Immunoglobulin G (IgG) levels in refractory as well as chronic patients with minimal adverse effects. Rozanolixizumab also showed favorable outcomes in terms of platelet count elevation and IgG reduction in Phase 2 and Phase 3 clinical trials in cases who were unresponsive to ≥2 standard-of-care ITP treatments. These immunotherapeutic agents can effectively increase platelet counts and reduce IgG serum levels, addressing a critical need in patients who do not respond to corticosteroids, thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs), and rituximab. Further long-term studies are warranted to confirm these findings and explore their broader clinical implications.

2025-07-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Efficacy and safety of FcRn inhibitors in patients with Myasthenia gravis: An updated systematic review and meta‑analysis

Review

作者: Farooqi, Hanzala Ahmed ; Muzammil, Anam ; Hassan, Syed Muhammad ; Hanif, Ummara ; Akhtar, Muzamil ; Maryam, Ayesha ; Khan, Zarak ; Athar, Zoya ; Akhtar, Mehmood

BACKGROUND:

Myasthenia gravis (MG) is a chronic, complex autoimmune disorder characterized by the production of autoantibodies that destroy neuromuscular junctions. Blocking the neonatal Fc receptors (FcRn) enhances IgG catabolism, offering a novel therapeutic approach.

METHODS:

PubMed, Embase, and the Cochrane Library were searched up to February 2025, for RCTs evaluating FcRn inhibitors in MG. A random effects model to calculate pooled risk ratios (RR) and mean differences with 95 % confidence intervals (CI).

RESULTS:

873 patients from 8 randomized control trials (RCTs) were analyzed. Compared to placebo, FcRn inhibitors significantly reduced Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores (MD of -1.45 [95 % CI, -1.91 to -0.99]; P < 0.00001), Quantitative Myasthenia Gravis( QMG) scores (MD = -2.33 [95 % CI, -3.57 to -1.09]; P = 0.0002), and Myasthenia Gravis Composite (MGC) scores (MD = -2.96 [95 % CI, -4.29 to -1.63]; P < 0.0001). The FcRn inhibitors improved MG-ADL responder rates (RR = 1.60 [95 % CI, 1.27-2.02]; P < 0.0001), and Myasthenia Gravis Quality of Life (MGQoL15r) scores (MD = -2.18 [95 % CI, -3.35 to -1.00]; P = 0.0003). Serious adverse events were lower with the FcRn inhibitors (32/519) than the placebo (39/397). Subgroup analysis revealed that Rozanolixizumab and Nipocalimab improved MG-ADL scores, but had inferior responder rates. Additionally, Rozanolixizumab significantly improved MGC scores but had more adverse events.

CONCLUSION:

FcRn inhibitors demonstrated good efficacy and safety in MG, with efgartigimod and nipocalimab showing strong efficacy without added risk. Further research is required to evaluate long-term outcomes and optimize treatment.

2025-06-01·Neurology and Therapy

Real-World Experience with FcRn Inhibitors Efgartigimod and Rozanolixizumab in Myasthenia Gravis: Administration in Multiple Cycles and Transition from Intravenous to Subcutaneous Formulation

Article

作者: Suzuyama, Kohei ; Eriguchi, Makoto ; Yoshikawa, Masaaki ; Iwasaki, Megumi ; Hoshino, Yuki ; Tanaka, Koya ; Yukitake, Motohiro ; Ide, Toshihiro ; Inoue, Yukako ; Takashima, Hiroshi ; Tsumura, Keisuke ; Koike, Haruki ; Shichijo, Chika

INTRODUCTION:

The neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors efgartigimod and rozanolixizumab have not long been introduced for treating generalized myasthenia gravis (MG); hence, real-world evidence for their administration in multiple cycles and switching from intravenous to subcutaneous formulation remains insufficient.

METHODS:

We retrospectively assessed 17 consecutive patients with generalized MG and diverse backgrounds who were treated with FcRn inhibitors.

RESULTS:

All patients initially received an intravenous efgartigimod formulation. Of 17 patients, 10 (59%) were considered responders, defined as a persistent improvement of at least two points for a minimum of four consecutive weeks in the MG activities of daily living score during the first treatment cycle. Four of the non-responders in the first cycle demonstrated an improvement in fulfilling the criteria for responders in the second cycle. One of these patients, who had thymoma metastatic lesions, experienced a significant worsening of MG symptoms during the first treatment cycle. Five patients switched from intravenous to subcutaneous formulations, which was successful in all patients. The efficacy of the subcutaneous formulations was similar to that of the intravenous formulation, even in patients who switched from efgartigimod to rozanolixizumab. The drugs were well tolerated without any drug-related serious adverse events irrespective of the formulation type.

CONCLUSION:

FcRn inhibitors were effective and safe in patients with generalized MG, but their efficacy may depend on the disease activity during treatment. The transition from the intravenous formulation to more convenient subcutaneous formulations was successful, indicating the likely growth of future demand for subcutaneous formulations.

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项与罗泽利昔单抗相关的新闻（医药）

2025-06-23

·药时代

未来，这三大新兴治疗领域存在巨大市场潜力

近年来，GLP-1受体激动剂的爆发式增长验证了"未满足临床需求驱动创新"的产业逻辑。这类药物通过多靶点作用机制（如葡萄糖依赖的胰岛素分泌、抑制胰高血糖素、延缓胃排空等），不仅解决了传统降糖药的低血糖风险和体重增加问题，还实现了心血管保护。而这种成功范式正在向代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、神经病理性疼痛、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）三大领域传导。这些新兴治疗领域同样面临治疗手段匮乏、疾病负担沉重的困境，且已涌现出具备颠覆潜力的创新疗法，这些突破性治疗手段将为疾病领域带来巨大的市场潜力。表1 三大新兴治疗领域市场潜力概况注：公开资料，药智咨询整理（点击查看大图）MASH从“无药可医”到“治疗新纪元”代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（简称MASH）是非酒精性脂肪肝炎（nonalcoholic steatohepatitis, NASH）的更新命名，它是一种与代谢功能障碍密切相关的慢性肝病，其主要特征为肝细胞损伤和炎症，伴或不伴纤维化，显著增加肝硬化和肝细胞癌的发病风险。据悉，该疾病的全球患病率约为3%~5%，中国MASH患病率为25%~30%，领域内存在庞大的患者基数，但MASH的传统治疗上，多主要依靠生活方式干预、使用保肝药物、调脂药物等进行间接治疗，通常只能起到辅助治疗的作用，不能从根本上解决代谢紊乱的问题，改善肝纤维化病程。临床治疗上存在巨大缺口，缺乏直接治疗药物，一定程度上可谓“无药可医”。同时，再加上MASH病因复杂，自1980年起多数针对MASH的药物研发项目均以失败而告终，直到2024年3月才迎来FDA加速批准首个靶向药物Resmetirom。而也正是由于该药的突破性治疗让全球制药行业看到了MASH领域广阔的市场前景。2024年MASH的市场规模才6.9亿美元，据沙利文预测，2030年MASH的全球药物市场有望达到322亿美元。里程碑意义：Resmetirom开启MASH治疗新纪元Resmetirom（瑞美替罗）是由Madrigal制药公司研发的一种甲状腺激素受体-β（THR-β）选择性激动剂，通过激活肝脏中的THR-β受体，促进脂肪代谢、减少炎症和纤维化。2024年3月FDA批准Resmetirom联合饮食和运动，用于治疗患有中重度肝纤维化（F2～F3期）的非肝硬化MASH成人患者。这对长达40余年空白的MASH药物研发领域而言可谓一项重要的里程碑事件。其关键Ⅲ期试验MAESTRO-NASH（NCT03900429）显示：高剂量100mg Resmetirom可显著改善肝纤维化且缓解MASH疗效更好。2024上市首年销售额即达1.8亿美元，远超预期。若后续针对肝纤维化（F2-F4c）全阶段患者III期MAESTRO-NASH OUTCOMES试验成功，其市场还将进一步扩大。表2 Resmetirom获批上市关键Ⅲ期试验结果（52周）分组剂量主要终点1主要终点2不良事件发生率高剂量组N=323100 mg Resmetirom29.90%25.90%12.70%低剂量组N=32280 mg Resmetirom25.90%24.20%10.90%分组N=321安慰剂9.70%14.20%11.50%注：主要终点1为NASH缓解且无纤维化进展，主要终点2为纤维化缓解至少1期且NAS评分没有加重。在治疗优势方面，相比起间接保肝调脂治疗，Resmetirom通过选择性激活甲状腺激素受体β，精准作用于疾病关键病理环节，能够显著降低肝脏胆固醇合成，有效改善肝脏炎症状态，降低肝硬化风险。在竞争格局方面，已上市的Resmetirom占据先发优势，据Scrip公司预测2030年Resmetirom将占据整个市场的三分之一左右。目前全球治疗MASH的管线共有81条，涉及靶点包括THR-β、FGF21、GLP-1、PPAR、DGAT2等。针对纤维化改善且MASH未恶化的研究终点，疗效排序前三的药物为：Efruxifermin（61%）、Survodutide（52%）、Tirzepatide（48%）；针对MASH缓解且纤维化未恶化的终点，疗效排序前三的药物为：Efruxifermin（51%）、Survodutide（25%）、VK-2809（23%）。GLP-1类药物的加入，为MASH药物市场带来了巨大的增量。图1 各类产品MASH缓解且无纤维化恶化对比（安慰剂校正）来源：各公司官网披露数据图2 各类产品纤维化改善且无MASH恶化对比（安慰剂校正）来源：各公司官网披露数据神经性疼痛：去成瘾化非阿片类药物或许是未来趋势神经病理性疼痛[3]（neuropathic pain，NP）是指损伤或疾病影响到躯体感觉神经系统引起的疼痛，涉及糖尿病神经病变、带状疱疹后神经痛、纤维肌痛症等多种疾病。NP引起的疼痛持续存在或反复发作，给患者带来极大痛苦并造成功能障碍。NP在普通人群中患病率为3.0%～17.0%，随着全球老龄化加剧，神经性疼痛的发病率会持续上升。传统止痛药如阿片类药物因副作用和成瘾风险而备受争议，开发更安全、更有效的止痛药成为行业的重要方向。Suzetrigine未来或主导非阿片类神经性疼痛市场Suzetrigine（VX-548）是一款由Vertex制药公司开发的首创选择性钠通道（NaV1.8）抑制剂，通过高选择性抑制NaV1.8钠通道，作用于外周痛觉神经元阻断痛觉，不作用于阿片受体，从而避免成瘾性。2025年01月30日，FDA批准Suzetrigine上市，用于治疗中度至重度疼痛。该产品是20多年来首个获批的的新型镇痛药物，也是首个非阿片类口服疼痛信号抑制剂。Suzetrigine的获批标志着疼痛治疗从“中枢干预”转向“外周阻断”，这一策略可能开启多靶点镇痛药物的新时代。据Fortune Business预测，神经性疼痛市场预计将成为除MASH之外的第二大增长领域，2030年市场规模将达到143.5亿美元。在两项治疗中至重度急性疼痛的随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验中，Suzetrigine在腹部整形术后和拇囊炎术后急性疼痛管理中表现出显著的镇痛效果和无成瘾风险，主要终点8小时内的时间加权疼痛强度差异（SPID48）分别为48.4、29.3。图3 Suzetrigine的关键III期临床试验结果来源：Vertex官网在治疗优势方面，相比阿片类镇痛药，Suzetrigine高选择性抑制周围感觉神经元，镇痛效果更显著，能快速持续镇痛，无成瘾性，具有良好的安全性和耐受性。在竞争格局方面，Suzetrigine镇痛机制极具创新力和临床价值较高，被行业媒体Evaluate列为潜在重磅疗法，有分析师预测2030年Suzetrigine可能会主导非阿片类神经性疼痛市场，年销售额将达51亿美元。目前，全球约有超40款靶向NaV1.8的在研新药正在开发针对疼痛的研究，有11款已进入临床阶段，其中国内有4款：恒瑞（II期）、上海济煜（II期）、费米子（I期）、海博为（I期），Suzetrigine是首款获批上市的此类药品。表3 全球处于临床阶段的NaV1.8抑制剂在研管线药物名称研发企业临床阶段适应症VX-548Vertex获批上市中重度疼痛；糖尿病周围神经痛HRS4800恒瑞医药Ⅱ期临床急、慢性疼痛JMKX000623上海济煜II期临床疼痛LTG-001LatigoII期临床疼痛PF-05089771辉瑞II期临床疼痛PF-4531083辉瑞II期临床疼痛VX-993VertexII期临床疼痛FZ008-145费米子科技I期临床疼痛HBW-004285海博为药业I期临床疼痛ODM-111OrionI期临床疼痛VX-961VertexI期临床疼痛注：药智数据、药智咨询管理CIDP：从传统治疗到靶向治疗，30年沉寂后的精准免疫疗法突破慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病[4]（chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy，CIDP）是一类由免疫介导的罕见的脱髓鞘性周围神经病，患病率约为（0.67~10.30）/10万。虽然发病机制尚不清楚，但越来越多的证据表明IgG抗体在周围神经损伤中起着关键作用。CIDP的传统疗法（免疫球蛋白、激素）存在疗效波动、副作用显著、治疗负担高等局限性，且近30年来无新机制药物问世，近88%的患者经过治疗后仍会遗留功能障碍和残疾，患者疾病负担重，因此CIDP亟需更加有效、安全的治疗方法。Vyvgart Hytrulo强势破局，开启CIDP靶向治疗新时代Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa/透明质酸酶）是一款由再鼎医药/Argenx合作研发的靶向新生儿Fc受体（FcRn）的拮抗剂，为皮下注射剂，通过阻断FcRn与IgG的结合，抑制IgG的循环再利用，加速其溶酶体降解，从而降低包括致病性自身抗体在内的所有IgG水平，能精准地仅降低IgG而不影响IgM/IgA，减少广泛免疫抑制风险。2024年6月21日，美国FDA批准了Argenx的Vyvgart Hytrulo用于CIDP的治疗，同年11月该适应症在中国获批上市。这是30多年来首个获得批准且具有明确作用机制的CIDP新疗法，也是中国首个获批CIDP适应症的靶向生物制剂，标志着中国CIDP治疗进入靶向治疗新时代。其关键临床II期ADHERE研究显示：与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo可将复发风险降低61%，在中国亚组中降低复发风险达69%，明显延缓残疾进展达46.3%，耐受性和安全性良好。ADHERE研究披露出的显著疗效让Argenx总市值从不足10亿美元一路走高到300亿美元，可见资本市场还是比较青睐能精准填补临床治疗空白的药物。图4 Vyvgart Hytrulo关键临床研究数据来源：Argenx 官网在治疗优势方面，相比传统的免疫球蛋白、激素疗法，Vyvgart Hytrulo起效快速，能精准针对CIDP的发病机制进行治疗，能够显著改善患者的肌肉力量和活动能力，从而提高患者的生活质量，帮助患者更好地回归正常生活和工作。此外，Vyvgart Hytrulo采用皮下注射给药，与一些需要静脉输注的药物相比，患者可以在医生指导下自行注射或在门诊等场所进行注射，提高了用药的便利性和患者的依从性，减少了患者因静脉输注带来的不便和潜在风险，如感染、血管损伤等。在竞争格局方面，据Argenx官网显示Vyvgart Hytrulo共计有15项研究、涉及13个适应症正在开展临床研究，使得其隐约展现出“PIP药物“（Pipeline-in-a-pill）的潜质。据Scrip预测，预计CIDP 2030年的市场规模将达到33.6亿美元，Vyvgart Hytrulo凭借其优异的疗效和每周一次皮下注射的便捷性，有望替代传统静脉注射疗法成为CIDP的一线治疗方案，在2030年的市场规模中占到66%。目前治疗CIDP的靶向FcRn的产品共4个：Vyvgart Hytrulo、Batoclimab和Rozanolixizumab、Nipocalimab，经过对比，总体来说Vyvgart Hytrulo的疗效和安全性更高。表4 治疗CIDP的靶向FcRn的产品临床数据对比产品Vyvgart HytruloBatoclimab[6]Rozanolixizumab[7]Nipocalimab分期II期IIb 期IIa期/终止II/III期研发公司再鼎医药/Argenx石药/和铂医药优时比(UCB)制药强生疗效复发风险降低61%，明显延缓残疾进展达46.3%总体残疾评定量表（aINCAT）评分平均改善1.8分在总体残疾量表（iRODS）百分位数评分中未观察到试验组和对照组的显著差异暂未公布，预计2026年完成试验安全性不良事件多为轻中度胆固醇水平升高（潜在副作用）耐受性良好暂未公布注：文献研究，药智咨询整理结语GLP-1类药物在肥胖症领域的成功印证了一个真理，未被满足的临床需求是医药创新的核心驱动力。比如，Resmetirom的获批不仅终结了MASH领域40年的研发寒冬，更激活了百亿级市场的竞争活力；Suzetrigine以非阿片类机制重新定义疼痛管理，为饱受成瘾困扰的疼痛患者提供全新解决方案；Vyvgart Hytrulo则通过FcRn靶向机制实现CIDP治疗的精准突破，突破传统免疫疗法的局限。这些突破性疗法的里程碑意义为我们揭示了未来新药市场的增长逻辑，即以疾病的病理生物学为基础，以临床未满足需求为靶心，通过机制创新撬动市场蓝海，有望在未来十年助力新兴治疗领域市场规模快速增长。参考文献：1.After Obesity, What Are Biopharma’s Big Growth Markets?2.代谢相关脂肪性肝病基层诊疗与管理指南（2025年）3.中国神经病理性疼痛诊疗指南(2024版)4.慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病诊治中国专家共识20225.世界癌症日 | 脑胶质瘤的发病率与治疗目标6.https://natlawreview.com/press-releases/roivant-announces-positive-results-batoclimab-myasthenia-gravis-mg-and7.Querol L,et al. Efficacy, safety and tolerability of rozanolixizumab in patients with chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: a randomised, subject-blind, investigator-blind, placebo-controlled, phase 2a trial and open-label extension study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2024 Aug 16;95(9):845-854.图片来源：豆包AI全球制药巨头TOP50排名揭晓：强生稳居榜首，中国药企表现亮眼2025-06-22FDA细胞和基因治疗部门两位高层被解雇2025-06-21BioNTech关闭细胞疗法工厂、裁员63人，实体瘤CAR-T前路何方？2025-06-20版权声明/免责声明本文为转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩！

突破性疗法临床3期加速审批ASH会议上市批准

2025-06-17

·医药观澜

寻找“治愈”曙光：7款新药已获批上市，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破

编者按：刚刚过去的“全球重症肌无力关爱日”再次提醒大家关注这一罕见疾病。重症肌无力（MG）是一种罕见的神经肌肉-自身免疫性疾病，会导致患者虚弱和可能危及生命的肌无力。目前该疾病尚无治愈方法。随着研究进展和产业持续投入，近十年来多款针对重症肌无力的创新药获监管机构批准上市，极大改善了患者的生活。与此同时，全球更多MG新药管线已进入临床阶段，涵盖抗体疗法、siRNA药物、小分子、CAR-T疗法等多种类型，有望在不远的未来迎来新突破。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德也持续通过一体化、端到端的CRDMO平台，为全球合作伙伴提供赋能，助力重症肌无力等罕见肌肉疾病新药的开发，为患者带来更多突破性的治疗方案。回顾2025年上半年，重症肌无力疾病领域新药再次迎来多项新进展。5月，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。这是FDA批准的首个用于治疗该类患者群体的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。这款疗法还被Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。同月，翰森制药宣布其伊奈利珠单抗（inebilizumab）的新适应症上市申请获得中国NMPA受理，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。这是一款靶向CD19 B细胞消耗性抗体，由翰森制药和安进（Amgen）共同开发。该药物的全球关键性3期试验MINT的结果于今年4月发表于《新英格兰医学杂志》。同样是5月，荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药物泰它西普在中国获批新适应症，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。该产品可同时靶向B细胞激活因子（又称BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞。此外，在CAR-T疗法领域，Cartesian Therapeutics于今年4月公布其在研mRNA细胞疗法Descartes-08用于治疗gMG的2b期研究的12个月数据。该研究早前已经取得积极结果，80%的可评估患者维持了临床显著应答达1年。Descartes-08是一款靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法，目前已启动3期临床研究，是MG领域目前研发进度较快的CAR-T细胞疗法，有望成为MG治疗领域首个细胞疗法。从这些进展可以看到，在重症肌无力治疗药物研发领域，2025年正在迎来多元化的新突破。图片来源：123RF过去十年间，至少7款重症肌无力新药获批上市重症肌无力是一种慢性的罕见自身免疫疾病，目前尚无治愈方法。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉疲劳无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，严重时甚至危及生命。大约85%的重症肌无力患者属于全身性重症肌无力（gMG）。根据2021年文献数据，gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加，全球患病率估计为每10万人中有2~36例。过去十年间，全球至少有7款重症肌无力新药获批上市，包括FcRn拮抗剂、补体抑制剂和B细胞耗竭剂等，为MG患者带来了更多治疗选择。C5补体抑制剂包括抗体和大环肽类药物，比如阿斯利康的ravulizumab（瑞利珠单抗）、eculizumab（依库珠单抗），以及优时比公司的大环肽类C5补体抑制剂zilucoplan（泽勒普肽）等，这类药物能够减少补体激活介导的神经肌肉接头损伤；FcRn抑制剂类药物以抗体为主，比如开头提到的强生公司的nipocalimab（尼卡利单抗），以及优时比公司的rozanolixizumab（罗泽利昔珠单抗）、Argenx和再鼎医药共同开发的efgartigimod（艾加莫德）等，它们可降低循环IgG抗体水平，从而减少致病抗体的循环，改善MG症状；B细胞耗竭剂类的代表药物为荣昌生物研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普，针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，减少致病性自身抗体的产生，发挥治疗作用。寻找“治愈”曙光，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破梳理公开资料可知，除了已获批的新药，全球范围内还有数十款新药正在临床阶段探索用于重症肌无力治疗的潜力，未来有望在多个方向取得新突破。在重症肌无力临床管线中，抗体类药物数量较多，包含单抗、双抗，以及一些抗体融合蛋白等，靶点涉及C5、FcRn、CD19/CD20等。例如阿斯利康在研的第三代C5补体抑制剂抗体gefurulimab已经进入3期临床阶段，其分子量小，具更好的渗透性，有望开发成为一款每周一次、由患者自行给药的皮下注射疗法。再如开头提到的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，其翰森制药提交的针对重症肌无力的上市申请已获得中国NMPA受理，安进在两个月前也宣布了该产品治疗gMG成年患者的疗效与安全性的最新临床数据：每年两次给药的情况下，其在乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR+）gMG患者中具有持久的疗效。CAR-T疗法也在临床研究中展现出“治愈”重症肌无力的潜力。CAR-T疗法近年来在自身免疫性疾病领域进展迅速，其可以使患者实现长期无药物缓解，被认为有望对重症肌无力的治疗产生潜在变革作用。在重症肌无力临床管线中，包括了十多款CAR-T疗法。这些在研管线以靶向B细胞或浆细胞为主，主要包括BCMA和CD19。在MG临床研发管线中，也有多款小分子药物。例如诺华在研的补体B因子口服抑制剂iptacopan（伊普可泮）和BTK抑制剂remibrutinib（瑞米布替尼），目前均已进入重症肌无力治疗研究3期临床阶段。再如NMD Pharma在研的氯离子通道（ClC-1）抑制剂NMD670正处于重症肌无力2b期临床阶段，该产品作用机制是针对骨骼肌的非免疫调节。多肽和核酸药物研发管线也有新突破。泽勒普肽（zilucoplan）作为首个获FDA批准用于治疗重症肌无力的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂，是肽类药物在这一治疗领域的重要突破。除此之外，siRNA疗法cemdisiran联合抗体疗法pozelimab治疗重症肌无力的临床研究已处于3期阶段。前者由Alnylam公司和再生元（Regeneron）联合开发，作为一种靶向C5补体的RNAi疗法，cemdisiran在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。Pozelimab是再生元开发的新一代C5补体抑制剂，此前已获FDA批准用于CD55缺陷型蛋白丢失性肠病。再生元正在开发这一C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法以治疗包括重症肌无力在内的补体介导的疾病。其中，cemdisiran可以减少C5的产生，pozelimab可以阻断剩余C5的功能，二者共同抑制终端补体活性，有望在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。值得一提的是，cemdisiran使用的GalNAc递送技术，是当下核酸疗法尤其是siRNA递送到肝细胞的主要策略。迄今FDA批准的7款siRNA疗法中，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，siRNA疗法研发蓬勃发展，在研管线已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，围绕GalNAc等复杂分子，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台已打造了涵盖定制合成、工艺开发及生产的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的寡核苷酸及各类化学偶联物的研发需求。公开信息显示，在定制化GalNAc方面，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物，覆盖不同类型的GalNAc分子；通过优化GalNAc树脂负载工艺，将固相合成的收率提高50%。同时，借助流动化学平台，加速高纯度GalNAc的规模化生产。在疾病的征程上，科学与技术探索的步伐从未停歇。作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德也将持续以独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴开发包括重症肌无力在内的更多疾病领域的创新疗法，持续造福病患！参考资料：[1]Binks, S.N.M., Morse, I.M., Ashraghi, M. et al. Myasthenia gravis in 2025: five new things and four hopes for the future. J Neurol 272, 226 (2025). https://doi.org/10.1007/s00415-025-12922-7[2]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.[3]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法上市批准免疫疗法临床3期信使RNA

2025-05-27

·GBIHealth

海南省医保局：做好数字疗法医疗服务价格项目管理

药械追踪No.1 / 卫材失眠疗法达卫可在华获批上市2025年5月27日，卫材中国正式对外宣布，卫材原研的双食欲素受体拮抗剂莱博雷生（Lemborexant）正式获中国国家药监局批准上市，商品名达卫可。这标志着中国失眠治疗将正式进入双食欲素拮抗剂时代，为饱受失眠困扰的患者带来全新治疗选择。与传统药物不同，莱博雷生通过竞争性结合两种食欲素受体亚型（OX1R和OX2R）精准调节食欲素系统，通过抑制食欲素的促觉醒作用，诱导睡眠。莱博雷生可缩短入睡时间、减少夜间觉醒时间、延长总睡眠时间，并且，不同于传统的GABA-A促眠药抑制REM期，其可同时延长非快速眼动期（NREM）和快速眼动睡眠（REM），有助于正向调节睡眠结构，使其更接近生理性睡眠。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 / 优时比重症肌无力新药优迪革中国商业上市2025年5月26日，优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）宣布正式在国内上市。此前，优迪革于2025年3月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。优迪革是一种新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，也是全球首个且目前中国唯一获批同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性两类gMG患者的生物制剂。临床研究证实，优迪革治疗第1周患者总IgG水平降低50%，症状迅速缓解；治疗第6周，患者MG日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分较基线显著降低3.4分，且有72%的患者下降幅度达到或超过2分。优迪革单个治疗周期具有持续疗效，可实现长间隔给药；所有接受治疗的患者（不论随访时间），平均每年接受2.9个周期治疗，平均每年接受16.0次输注。优迪革采用皮下注射方式，操作简便，50公斤以下患者单次治疗仅需约6分钟即可完成。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态No.1 / 上药与诺华合作升级，达成眼科产品合作，打造心血管健康管理中心2025年5月26日，上药控股与诺华中国区正式签署多款眼科产品战略合作协议。诺华中国将借助上药控股全渠道整合营销服务优势和广泛的市场覆盖能力，加速其抗感染和青光眼成熟产品下沉至非目标市场终端，让更多患者及时用上优质药物；而上药控股则凭借诺华中国的品牌影响力与产品优势，凭借这些产品卓越的临床效果和安全性，进一步完善眼科领域的服务体系，强化在专科用药领域的市场竞争力。同日，诺华中国、上药控股、上药云健康联合打造的 “心血管健康管理中心”在“益药·综合旗舰体”正式落地启用。心血管专病管理平台整合院内外医疗资源打造规范化高血脂症诊疗流程，结合上药零售的独特优势，运用数智化AI技术和互联网医院平台，共同打造价值药房专病患者健康服务新生态。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 / 1000万美元！吉利德获得Hookipa旗下两款治疗性疫苗权益2025年5月21日，吉利德与Hookipa Pharma公司签订资产购买协议，吉利德将收购卖方所有与Hookipa旗下HB-400项目、HB-500项目相关的资产，根据协议，吉利德将支付总计1000万美元。Hookipa Pharma成立于2011年，总部位于纽约和维也纳，是一家专注于开发免疫疗法的生物技术公司。公司自主研发的沙粒病毒平台，通过“重新编程”免疫系统，帮助人体识别并清除病毒或肿瘤细胞，应用领域涵盖传染病与肿瘤治疗。HB-400是一种针对慢性HBV的沙粒病毒治疗性疫苗。GS-2829+GS-6779是两种基于病毒载体的疫苗成分，是基于Hookipa的非复制性沙粒病毒载体（arenavirus vector）疫苗接种技术平台开发，分别使用了淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒（LCMV）和水疱性口炎病毒（VSV）载体。这些载体经过改造，能表达HBV抗原，从而激活宿主的免疫反应。其Ⅰ期临床试验结果显示，单次和交替的病毒载体给药均安全且耐受良好。疫苗引发的免疫反应与剂量相关;在几名参与者（C8）中，第5和第6剂的增加进一步提高了T细胞反应的幅度。参与者对所有疫苗编码的HBV抗原产生了HBV特异性T细胞且伴随持续高幅度的抗HBsAg。HB-500是一种针对HIV的沙粒病毒治疗性疫苗。该疫苗利用基于沙粒病毒Pichinde病毒和淋巴细胞性脑膜炎病毒的两个复制载体。这些载体递送来自HIV-1蛋白免疫原区域的HIV抗原，这些区域在HIV-1 B型变体中高度保守。免疫原之间的氨基酸序列不同，允许覆盖超过80%的循环HIV-1病毒变体。2025年1月，Hookipa宣布完成其评估HB-500治疗HIV的Ⅰb期临床试验的招募。该试验涉及30名参与者，预计将在2025年下半年完成主要终点。根据近日签署的交易协议，将由Hookipa逐步结束HB-500的Ⅰ期研究。吉利德与Hookipa的合作关系可以追溯到2018年，当时该公司首次授权使用沙粒病毒免疫技术对抗HBV和HIV。2021年，吉利德决定不将由此产生的HIV免疫疗法推进到临床阶段，但在2022年重新考虑后更新了合作。当时，吉利德支付了1500万美元的预付款以及500万美元的股权投资。该原始协议的条款包括吉利德可能支付1000万美元的项目完成费，并附带另外1.625亿美元的开发里程碑付款以及高达6500万美元的商业化里程碑付款。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策No.1 / 海南省医保局：做好数字疗法医疗服务价格项目管理2025年5月22日，海南省医保局、卫健委发布《关于做好数字疗法收费管理工作的通知》，要求做好数字疗法医疗服务价格项目管理，使其更好执行、更好评价、更能适应临床诊疗和价格管理需求。本通知自2025年6月1日执行。数字疗法是由软件程序驱动，以循证医学为基础的干预方案，用于治疗、管理或预防疾病，能有效推进医疗机构降低人力投入占比，实现医疗机构从重人力投入到重技术投入的转变，提升已有医疗资源的服务能力。对依托人工智能、大数据分析、专业计算机软件的传统诊疗技术提供数字化检查、诊断、治疗等数字疗法医疗服务，医疗机构可以通过申请与现有价格项目兼容的修订方式解决收费需求，无需申请新增价格项目。患者自备和使用数字疗法类产品的，医疗机构为其提供咨询、指导服务，可按门诊诊查费、一般诊疗费项目计价收费，不纳入医保支付范围。医疗机构通过使用数字疗法产品向患者提供医疗服务的，可在相应医疗服务价格项目基础上，申请制定数字疗法的加收项或扩展项，收费标准暂由医疗机构自主制定、备案执行，按元/人·月收费。医保部门按规定对有关项目内容进行修订，项目不纳入医保支付范围。鼓励将数字疗法纳入家庭签约医生服务范围，涉及数字疗法服务的家庭医生服务包由省卫生健康委会同省医保局另行制定。对已纳入家庭签约医生服务内容的，开展数字疗法产生的费用通过家庭签约医生服务费解决，不再另行收费。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I”自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ olivia.xu@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

上市批准临床结果

100 项与罗泽利昔单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB14919

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血小板减少症	加拿大	UCB SA	2025-03-01
重症肌无力	美国	UCB, Inc.	2023-06-26

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	美国	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	日本	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	澳大利亚	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	比利时	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	巴西	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	捷克	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	法国	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	德国	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	意大利	UCB Biopharma SRL	2022-02-02
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床3期	墨西哥	UCB Biopharma SRL	2022-02-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04875975 (CTgov)	临床2期	桥本脑炎	12	Placebo	觸觸鹹蓋艱鏇壓鹹簾積 = 鹹衊鑰製廠築蓋網鏇積夢壓網衊襯積顧壓範積 (蓋繭憲壓艱醖蓋鹹繭鹽, 蓋憲齋餘觸鑰壓壓鬱憲 ~ 選餘壓夢憲網獵餘簾鑰) 更多	-	2025-05-31
NCT05681715 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	62	RLZ SRD (Period 1: RLZ SRD)	鹽壓繭獵鹽鏇鏇蓋淵醖 = 獵糧壓廠齋觸膚齋願夢繭繭觸鬱餘願積膚鏇繭 (簾餘糧鹽範艱醖窪積鹽, 鬱鑰艱醖構衊積憲淵醖 ~ 壓製蓋齋獵壓構衊鑰淵) 更多	-	2025-05-07
				RLZ (Period 1: RLZ MP)	鹽壓繭獵鹽鏇鏇蓋淵醖 = 構壓窪衊簾顧憲糧選鬱繭繭觸鬱餘願積膚鏇繭 (簾餘糧鹽範艱醖窪積鹽, 醖壓鹹顧遞築觸醖鏇遞 ~ 鹽廠襯製壓鏇範鏇鹽廠) 更多
NCT04650854 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	165	Rozanolixizumab (Rozanolixizumab ~7 mg/kg)	製憲淵餘齋衊淵餘網製 = 積夢網襯繭齋簾構範醖網積膚鹽襯觸餘壓構築 (蓋簾製繭願糧願積選構, 廠壓鹽顧鬱製願願積艱 ~ 製廠觸艱衊醖艱憲鏇鏇) 更多	-	2025-04-18
				Rozanolixizumab (Rozanolixizumab ~10 mg/kg)	製憲淵餘齋衊淵餘網製 = 餘獵衊餘構膚觸艱襯獵網積膚鹽襯觸餘壓構築 (蓋簾製繭願糧願積選構, 壓憲窪艱糧壓壓鑰衊夢 ~ 鑰鹹觸蓋鏇製淵艱鬱窪) 更多
NCT04124965 (MG0004, Pubmed \| J Neurol)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor \| muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive	70	Rozanolixizumab 7mg/kg	遞繭醖夢糧網醖觸範獵(壓蓋觸襯繭構齋網鏇衊) = 11/70 [15.7%] 觸糧壓淵積夢築壓鏇遞 (襯鹹鏇選願築遞選夢製 ) 更多	积极	2025-04-01
				Rozanolixizumab 10mg/kg
NCT04051944 \| NCT03861481 (CIDP04, Pubmed) 人工标引	临床2期	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病维持	34	Rozanolixizumab 10 mg/kg	淵繭淵窪觸衊襯鹽鹽蓋(網觸選夢網製鏇鹹積蓋) = 艱廠網願鏇鏇範顧壓醖餘壓衊積選範選窪鹽鬱 (鏇窪構積鏇夢鬱築醖網, 3.2) 更多	积极	2024-05-10
				Placebo	淵繭淵窪觸衊襯鹽鹽蓋(網觸選夢網製鏇鹹積蓋) = 鹹網鑰餘齋廠衊鏇夢蓋餘壓衊積選範選窪鹽鬱 (鏇窪構積鏇夢鬱築醖網, 2.6) 更多
NCT03971422 (MycarinG, AAN2024)	临床3期	重症肌无力	127	Rozanolixizumab 7mg/kg	艱遞鹽憲鬱願積艱願齋(蓋鹹廠衊觸繭願糧遞鹹) = 鏇積鏇膚廠鬱壓餘繭範網膚襯築襯願鏇艱願鬱 (廠鹽鏇夢鏇餘鏇遞窪鏇 ) 更多	积极	2024-04-09
				Rozanolixizumab 10mg/kg	艱遞鹽憲鬱願積艱願齋(蓋鹹廠衊觸繭願糧遞鹹) = 製鬱窪衊製襯膚蓋鑰淵網膚襯築襯願鏇艱願鬱 (廠鹽鏇夢鏇餘鏇遞窪鏇 ) 更多
AAN2024	N/A	重症肌无力	-	Rozanolixizumab	構餘齋鏇鑰鬱鹽鬱壓顧(齋齋網廠廠製夢鬱衊艱) = 鹹壓繭窪窪觸餘顧鏇膚願鏇鏇鹹壓鹹夢齋壓繭 (選醖獵網醖築鏇鬱積築, 3.5) 更多	-	2024-04-09
AAN2024	N/A	重症肌无力	-	Rozanolixizumab 7mg/kg	膚壓淵糧網鏇廠壓艱憲(製遞顧壓醖簾築構餘鏇) = mean reduction from baseline between Weeks 7–33 ranged from -2.6 to -5.4 (7mg/kg) and -4.2 to -6.2 points (10mg/kg) 窪構網製願範網獵夢襯 (夢範衊遞構鬱顧顧遞襯 ) 更多	-	2024-04-09
				Rozanolixizumab 10mg/kg
AAN2024	N/A	睑板腺功能障碍	-	Rozanolixizumab 7mg/kg	鑰廠蓋構鏇遞鑰鑰選獵(鹹構築艱襯製鹹衊窪獵) = 廠製製願醖繭範願鬱範夢選顧鹽夢遞憲網簾壓 (廠遞膚積衊繭獵醖鹹夢 ) 更多	-	2024-04-09
				Rozanolixizumab 10mg/kg	鑰廠蓋構鏇遞鑰鑰選獵(鹹構築艱襯製鹹衊窪獵) = 顧襯襯憲製製製膚窪鹽夢選顧鹽夢遞憲網簾壓 (廠遞膚積衊繭獵醖鹹夢 ) 更多
NCT04828343 (CTgov)	临床1期	-	32	RLZ (Cohort 1: Syringe Driver- RLZ Dose 1 (>=35 kg to <50 kg))	鏇艱餘襯繭選鏇積網膚 = 蓋鹽顧築鹹艱蓋艱鏇鏇廠製製糧範餘襯鹽齋鹽 (夢衊鏇窪蓋積積觸選齋, 願窪壓夢淵艱繭繭壓醖 ~ 簾淵簾願選網觸製餘餘) 更多	-	2024-03-07
				placebo (PBO) (Cohort 1: Syringe Driver- PBO (>=35 kg to <50 kg))	鏇艱餘襯繭選鏇積網膚 = 齋鹹鑰鹽衊製膚襯鬱窪廠製製糧範餘襯鹽齋鹽 (夢衊鏇窪蓋積積觸選齋, 窪壓鑰淵壓襯鏇構餘簾 ~ 蓋築糧願窪鏇鹹窪遞夢) 更多