Baxdrostat

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（11 月 30 日—12 月 6 日）全球共有 91 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次申报上市，10 款首次登记 III 期临床，29 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2025-12-7 10:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 30 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外申请上市，3 款首次在境外登记 III 期临床，8 款首次在境外获批临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 5 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 截图来自：Insight 数据库网页版 1、礼来：BTK 抑制剂新适应症获 FDA 批准上市 当地时间 12 月 3 日，礼来宣布，美国 FDA 已批准 Jaypirca（Pirtobrutinib，匹妥布替尼，100mg 和 50mg 片剂）用于治疗既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。 同时，FDA 已将原定于 2023 年 12 月获得的用于治疗后期 CLL/SLL 的加速批准转为常规批准。 来源：礼来官网 此次批准基于 BRUIN CLL-321 研究的结果。这是一项随机、开放标签的 III 期研究，共入组 238 名受试者，随机分组接受匹妥布替尼和研究者选择的 IdelaR（艾代拉利司+利妥昔单抗） 或 BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗）治疗。主要终点是 IRC 评估的 PFS。结果显示，PFS 风险比（HR）为 0.54，匹妥布替尼组的中位 PFS 为 14 个月，对照组为 8.7 个月。 匹妥布替尼是一款高选择性、非共价（可逆）BTK 抑制剂，最初由 Redx Pharma 研发，2017 年 7 月被 Loxo Oncology 买入。2019 年 1 月，礼来 80 亿美元收购 Loxo Oncology，获得了该产品。2024 年 12 月，信达生物引进了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权益。 2023 年 1 月，匹妥布替尼率先在美国获批上市，目前已斩获多项适应症，分别为复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）三线治疗、复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）二线和三线治疗。 2024 年，匹妥布替尼收入 3.37 亿美元，今年前三季度收入了 3.58 亿美元。此次适应症拓展，将进一步促进该产品销售额的增长。 2、百时美施贵宝：CD19 CAR-T 新适应症获 FDA 批准上市，首款且唯一 当地时间 2025 年 12 月 4 日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国 FDA 已批准 CAR-T 细胞疗法 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，简称 liso-cel）的补充生物制品许可申请，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。根据新闻稿，Breyanzi 是首款且目前唯一获批用于 复发/难治 MZL 治疗的 CAR-T 细胞疗法。 Breyanzi 今年前三季度销售额已达 9.66 亿美元，今年年度销售额有望首次突破 10 亿美元。 截图来源：BMS 官网 Breyanzi 是一款靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，搭载 4-1BB 共刺激结构域，可显著增强 CAR-T 细胞的扩增能力与体内持久性。该疗法的治疗机制为采集患者自身 T 细胞，经体外基因重编程后，以一次性输注方式给药，为患者提供精准靶向治疗方案。 此次获批是基于 TRANSCEND FL 研究（NCT04245839）中 MZL 队列的初步分析结果。该研究是一项开放标签、全球性多中心 Ⅱ 期单臂试验，旨在评估 Breyanzi 治疗复发或难治性惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（含滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤）的疗效与安全性，主要终点为总体缓解率（ORR），关键次要终点为完全缓解（CR）率。 结果显示，截至数据截止时，77 例患者完成白细胞单采，其中 67 例接受了 liso-cel 治疗（纳入安全性队列），66 例符合疗效评估条件。在这 66 名可评估疗效的复发 / 难治性 MZL 患者中，ORR 高达 95.5%；次要终点 CR 率达 62.1%。中位缓解持续时间（mDOR）尚未达到（95% CI：25.59-NR）， 24 个月缓解持续时间（DOR）率达 90.1% 。 安全性方面，在 TRANSCEND FL 研究的边缘区淋巴瘤队列中，76% 的患者出现细胞因子释放综合征 (CRS)，其中 4.5% 的患者出现 ≥3 级 CRS。 Breyanzi 于 2021 年 2 月首次获美国 FDA 批准。截至目前已在美国获批多项适应症，覆盖复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）、复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）。此外，该药已在欧洲和日本获批。 上市以来，Breyanzi 销售额连年上涨。根据百时美施贵宝 2025 年第三季度财报，Breyanzi 今年前三季度销售额已达 9.66 亿美元，同比大幅增长 100%，年度销售额有望首次突破 10 亿美元，成功跻身 「重磅炸弹药物」 行列。    申报上市 1、阿斯利康：首创高血压新药申报上市 当地时间 12 月 2 日，阿斯利康宣布已向 FDA 递交 Baxdrostat 的新药申请，并已获 FDA 优先审评资格，作为其他抗高血压药物的辅助治疗，用于这些药物无法充分降低血压的情况，以治疗难治性高血压（未控制或治疗抵抗）成年患者。 PDUFA 生效日期预计将在 2026 年第二季度。此外新闻稿指出，如果获得批准，Baxdrostat 可能成为首个获得监管机构授权的醛固酮合成酶抑制剂。 来源：阿斯利康官网 此次新药申请是基于 III 期试验 BaxHTN 的数据。BaxHTN 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的 III 期研究，旨在评估 Baxdrostat 在接受两种不同降压药物治疗但血压仍控制不佳的高血压患者，以及接受三种或以上降压药物（其中包括一种利尿剂）治疗但血压仍控制不佳的高血压患者中的安全性、耐受性及疗效。 在 2025 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，该研究的具体结果以最新突破性研究专场进行汇报。 结果显示，Baxdrostat 在 BaxHTN 试验中达到了主要和全部次要终点，在难控制高血压患者中实现了显著且持久的血压降低： 在治疗第 12 周时，Baxdrostat 2 mg 剂量组平均坐位收缩压较基线的绝对降幅为 15.7 mmHg，经安慰剂校正后的降幅为 9.8 mmHg。 1 mg 剂量组平均坐位收缩压的绝对降幅为 14.5 mmHg，经安慰剂校正后降幅为 8.7 mmHg。安慰剂组平均坐位收缩压下降5.8 mmHg。 上述结果在未控制和难治性高血压亚组中表现一致。 Baxdrostat 整体耐受性良好，未发现非预期的安全性事件。与安慰剂组（0.0%）相比，Baxdrostat 两个剂量组的明确诊断的高钾血症发生率较低。其安全性特征与作用机制一致，大多数不良事件为轻度。 此外，Baxdrostat 也达到了所有确认性次要终点。其中，Baxdrostat 2 mg 剂量组展现出了持久的长期降压效果。2 mg 和 1 mg 剂量组均实现了更显著的舒张压降低，且患者收缩压＜130 mmHg 的达标率较安慰剂组提升近三倍。 Baxdrostat 是一种有望成为首创新药的高选择性、强效口服小分子药物，可抑制醛固酮合酶，该酶由 CYP11B2 基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成。 2023 年 2 月，阿斯利康 18 亿美元收购 CinCor Pharma，囊获了该产品。目前，除了已申报上市的高血压适应症以外，Baxdrostat 还在开展慢性肾脏病、心力衰竭等多个适应症的临床。    临床试验结果 1、百利天恒：首次披露 HER2 ADC 肺癌数据 2025 年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO-Asia）将于 12 月 5 日至 7 日在新加坡隆重举行。百利天恒自主研发的创新产品 iza-bren(EGFR×HER3 双抗 ADC)、T-Bren(HER2 ADC) 的两项研究成果将于大会期间进行口头报告。 BL-B01D1-303 研究是唯一入选《ESMO 2025 Highlights Session》的头颈部肿瘤研究。 这是一项随机对照 III 期研究，旨在评估 iza-bren 对比标准化疗 (吉西他滨/多西他赛/卡培他滨) 后线治疗复发/转移性鼻咽癌的疗效和安全性。该研究是全球首个鼻咽癌后线治疗的确证性随机对照 III 期研究，具有里程碑式的意义。 研究结果显示，与标准化疗相比，iza-bren 疗效翻倍: ORR 54.6% vs. 27.0%，mPFS 8.38 个月 vs. 4.34 个月。 该研究成果以 LBA (Late-breaking Abstract) 形式在 2025 ESMO 年会创新专场进行口头报告，并同期在《柳叶刀》主刊获全文发表。 T-Bren (BL-M07D1) 是一款靶向 HER2 的 ADC，本次大会上将公布该药针对 HER2 突变晚期经治的非小细胞肺癌的 Ib/II 期研究临床研究结果，这也是百利天恒首次披露 T-Bren 治疗转移性 HER2 NSCLC 的有效性和安全性数据。 BL-M07D1-201 研究是一项单臂、多中心、II 期研究，旨在评估 BL-M07D1 在既往接受过治疗的 HER2 突变 NSCLC 患者中的安全性和有效性。所有纳入患者均接受 3.8、4.4 或 5.0 mg/kg 剂量，每 3 周一次给药的治疗。 目前，该研究摘要已在大会官网公布。截至 2025 年 7 月 12 日，共有 58 例患者入组，分别接受 3.8 mg/kg、4.4 mg/kg 和 5.0 mg/kg 剂量治疗。所有接受至少一次 BL-M07D1 治疗的患者均被纳入分析。中位随访时间为 7.9 个月；50 例患者接受 4.4 mg/kg 剂量组中，客观缓解率（ORR）为 62.0%，确认的客观缓解率 (cORR) 为 54.0%，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，6 个月 DoR 率为 95.7%，中位无进展生存期 (PFS) 尚未达到，6 个月 PFS 率为 90.7%。 最常见的治疗相关不良事件（所有级别/≥3 级）包括贫血、血小板降低、白细胞降低、中性粒细胞降低、恶心等。3 级及以上治疗相关不良事件主要为血液学毒性，通过标准的支持性治疗（包括剂量调整）可有效缓解，治疗相关不良事件导致的停药率为 3.4%。未观察到间质性肺病，未发现新的安全性信号。 2、三十多年来首个，脱发新药两项 III 期临床成功 当地时间 12 月 3 日，Cosmo 宣布，其 Clascoterone 5% 外用溶液治疗男性雄激素性脱发（AGA）的两项 III 期临床取得积极结果。与安慰剂相比，目标区域毛发数量相对改善高达 539%，目前正在向美国和欧盟提交上市申请。这是三十多年来男性脱发领域取得的首个重大突破。 受此消息影响，Cosmo 股价大涨超 20%。 来源：Cosmo 官网 在美国和欧洲开展的两项设计相同的 III 期临床研究（Scalp 1、Scalp 2）中，共纳入 1465 名受试者。这是针对男性雄激素性脱发局部治疗开展的最大规模的 III 期研究。 结果显示，Clascoterone 5% 可显著改善受试者的毛发数量，且具有统计学意义（p<0.05）和临床意义，同时其安全性和耐受性与安慰剂相当。 其中一项研究显示，Clascoterone 组目标区域毛发计数（TAHC）较安慰剂组提高了 5.39 倍（539%），而另一项研究显示，TAHC 较安慰剂组提高了 1.68倍（168%）。两项研究中治疗期间出现的不良事件（TEAE）相似，且与安慰剂组相似，大多数 TEAE 与研究药物无关。 Clascoterone 5% 是一种全新的 AGA 治疗方法。该产品无需全身吸收，即可直接阻断毛囊受体处的二氢睾酮（DHT）。与现有疗法不同，clascoterone 5%溶液是专为 AGA 治疗而开发。 Cosmo 预计在 2026 年春季完成所需的 12 个月安全性随访。待所有数据收集完毕后，Cosmo 计划同时在美国和欧洲提交监管申请。Clascoterone 5% 外用溶液有望成为首个获批用于治疗雄激素性脱发的外用雄激素受体抑制剂。 Cosmo 首席执行官 Giovanni Di Napoli 在一封电子邮件中表示，试验数据的差异完全是由基线毛发数量造成的，而不是药物疗效的差异。当两组受试者的毛发数量绝对增长幅度相似，但基线值不同时，基线值较低的研究结果会显示出更大的相对百分比。 根据 Cosmo 新闻稿，该领域在美国的市场规模超过 200 亿美元。    启动临床试验 1、强生：三抗新药首次启动 III 期临床 当地时间 12 月 2 日，强生在 ClinicalTrials 官网登记了一项 JNJ-79635322 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的 III 期研究 Trilogy-4。 来源： ClinicalTrials 官网 Trilogy-4 是一项 III 期随机研究，旨在比较 JNJ-79635322 和抗 BCMAxCD3 双特异性抗体在接受过至少 3 线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 抗体）的 RRMM 患者中的疗效。 该研究拟入组 400 人，研究的主要终点是 ORR 和 PFS。给药方案如下： 来源： ClinicalTrials 官网 JNJ-79635322 是强生开发的新一代三抗，靶向 BCMA、GPRC5D 和 CD3。在 2025 年 ASCO 大会上，强生首次披露该药的 I 期人体研究数据。 截至 2025 年 1 月 15 日，126 例患者接受 JNJ-79635322 治疗（36 例接受100 mg，Q4W），中位随访时间为 8.2 个月。在疗效可评估的患者中，RP2D 剂量组（n=36）ORR 为 86%（75% ≥非常好的部分缓解 VGPR），总体（n=124）ORR 为 73%（66%≥VGPR）。 其中在未接受过抗 BCMA/GPRC5D 治疗的患者中，RP2D 剂量组（n=27） ORR 达 100%（89%≥VGPR），且所有患者持续缓解（中位随访 8.5 个月）。首次缓解的中位时间为 1.2 个月。 安全性方面，99% 患者发生 ≥1 次 AE，最常见的包括细胞因子释放综合征（CRS，59%；无 ≥3 级）、指甲相关 AE（1/2 级 56%）、味觉异常（1/2 级 56%）、中性粒细胞减少（48%；3/4 级 41%）和非皮疹性皮肤 AE（47%；3/4 级 1%）。16% 的患者出现体重下降（无 ≥3 级），16% 出现皮疹（无 ≥3 级），2% 发生 ICANS（均为 1 级），75% 发生感染（3/4 级 28%）。5 名患者出现剂量限制性毒性，4 名因 AE 死亡。 Insight 数据库显示，目前全球范围内共有 5 款 CD3/BCMA/GPRC5D 三抗进入临床阶段，除了强生的 JNJ-79635322 以外，其余四款均为国产，分别来自天广实（MBS314）、信达生物（IBI3003）、齐鲁制药（QLS4131）和先声药业（SIM0500）。其中，信达和齐鲁的两款三抗分别将在今年的 ASH 大会上首次公布临床结果。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（11 月 30 日 - 12 月 6 日）共发生 30 起交易事件。 1、科伦博泰：超 13 亿美元合作！共同开发 PD-1/VEGF 双抗 + ADC 新药 12 月 4 日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司与 Crescent Biopharma, Inc. 共同宣布，双方已建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段（含新型联用疗法）。 截图来自：企业官方微信公众号 此次合作涉及科伦博泰的一款靶向整合素β6 (ITGB6) 并以拓扑异构酶抑制剂为载荷的抗体偶联药物 (ADC)SKB105，以及 Crescent 的一款 PD-1xVEGF 双特异性抗体 CR-001。这两款候选药物正在开发用于治疗实体瘤，预计于 2026 年第一季度开展 I/II 期单药治疗临床试验。 根据合作条款，科伦博泰授予 Crescent 在美国、欧洲及所有其他大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）以外市场研究、开发、生产和商业化 SKB105（Cresent 代号：CR-003）的独家权利，Crescent 则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化 CR-001（科伦代号：SKB118）的独家权利。此次合作包括开发两款候选药物的单药疗法，以及评估 CR-001 与 SKB105 的联用疗法。双方均有权独立开发 CR-001 的其他联用方案，包括 CR-001 与各自专有的 ADC 管线资产联用。 基于本次合作，科伦博泰将向 Crescent 收取 8,000 万美元的首付款，并有资格收取高达 12.5 亿美元的里程碑付款，以及基于 SKB105 净销售额的中个位数至低双位数百分比的分级特许权使用费。若 Crescent 近期发生控制权变更或与第三方签订分许可协议，科伦博泰亦有资格向 Crescent 收取额外款项。Crescent 将向科伦博泰收取 2,000 万美元的首付款，并有资格收取高达 3,000 万美元的里程碑付款，以及基于 CR-001 净销售额的低至中个位数百分比的分级特许权使用费。 2、先声药业：与旺山旺水达成独家许可合作 12 月 3 日，先声药业集团（2096.HK）与苏州旺山旺水生物医药股份有限公司（2630.HK）就氢溴酸氘瑞米德韦订立许可协议。根据该协议，先声药业将获得氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂在大中华区用于抗呼吸道合胞病毒（RSV）感染以及抗人偏肺病毒（HMPV）感染适应症的独家许可权益。本次合作将进一步强化先声药业在抗感染领域的产品布局。 截图来自：企业官方微信公众号 氢溴酸氘瑞米德韦是一款具有广谱抗 RNA 病毒潜力的口服核苷类药物，通过抑制病毒 RNA 依赖的 RNA 聚合酶（RdRp）发挥作用。 其在国内用于治疗婴幼儿（1-24 个月）RSV 感染的 Ⅱ 期临床试验已完成，临床研究结果表明，氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂有良好的抗 RSV 疗效和安全性。基于该项临床试验的积极结果，氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂获得 CDE 突破性治疗药物认定。此前，氢溴酸氘瑞米德韦片剂已在我国获常规批准，用于治疗轻中度成人新冠病毒感染。 国内创新药进展 本周共有 67 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 4 款首次在国内申报上市，5 款首次在国内登记 III 期临床，13 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、中国生物重磅产品获批新适应症 12 月 4 日，中国生物宣布，药监局正式批准中国生物兰州生物技术开发有限公司研发的注射用 A 型肉毒毒素（商品名：衡力）新增原发性腋窝多汗症适应症。 该产品成为国内首个获批用于治疗该适应症的 A 型肉毒毒素，是继暂时性改善眉间纹和成人脑卒中后上肢（腕部和手部）痉挛适应症获批后又一新突破。 来源：中国生物官网 原发性腋窝多汗症是一种常见的功能性皮肤障碍，患者在非运动状态或者非高温环境下，腋窝仍会出现过度出汗的情况，严重者可能引发社交回避及焦虑、自卑等心理问题。流行病学研究显示，我国原发性腋窝多汗症患病率达 1.4%-5.75%，其中约 30% 患者属于中重度。 长期以来，传统治疗方案存在一定的局限：外用止汗剂对中重度患者有效率不足 40%，且易引发皮肤刺激；手术切除汗腺虽短期有效，但存在术后瘢痕、上肢活动受限等并发症风险。临床亟需安全、长效且微创的创新方案。 A 型肉毒毒素可以暂时性抑制乙酰胆碱的释放，抑制外分泌汗腺过度分泌汗液。研究表明，当多汗症患者用局部止汗剂无效且注射肉毒毒素后，汗液减少明显。在临床实践中，用药后 7-10 天可见症状明显减轻，疗效持续 4-25 个月，患者满意度高。    申报上市 1、君实生物：IL-17A 单抗申报上市 12 月 5 日，君实生物发布公告称，该公司研发的偌考奇拜单抗注射液（产品代号：JS005）上市申请获得 CDE 受理，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。 截图来源：君实公告 偌考奇拜单抗是君实自主研发的一款特异性重组人源化抗 IL-17A 单克隆抗体注射液。IL（白细胞介素）-17A 是一种具有多效性的细胞因子，其分泌失调与自身免疫性疾病如银屑病、类风湿关节炎、强直性脊柱炎等疾病的发生发展密切相关。 偌考奇拜单抗通过与 IL-17A 高亲和力结合并选择性地阻断 IL-17A 与其受体 IL-17RA/IL-17RC 的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，能有效地缓解自身免疫性疾病的症状。 本次新药上市申请主要基于一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的关键注册性 Ⅲ 期临床研究（研究编号：JS005-005-III-PsO），该研究由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者，并在全国 60 家研究中心共同开展，共入组 747 例中重度斑块状银屑病患者。  Ⅲ 期研究结果显示，偌考奇拜单抗治疗 12 周显著改善了银屑病面积与严重程度指数（PASI）75/90/100 和静态医师全面评估（sPGA）评分 0 或 1，疗效显著优于安慰剂并在 52 周治疗期间维持稳定，且总体安全性良好。相关研究结果计划在未来国际学术会议上予以公布。 此外，偌考奇拜单抗用于治疗活动性强直性脊柱炎的 Ⅱ 期临床研究的所有参与者已完成治疗，进入安全随访期。 2、辉瑞：偏头痛新药在国内申报上市 12 月 4 日，CDE 官网显示，辉瑞的扎维吉泮鼻喷雾剂上市申请获受理，用于治疗成人偏头痛。这是全球首个且唯一治疗急性偏头痛的 CGRP（降钙素基因相关肽）受体拮抗剂鼻喷剂型。 来源：CDE 官网 扎维吉泮（Zavegepant）是全新一代 CGRP 受体拮抗剂。它可以 15 分钟起效，在极短时间内快速缓解偏头痛及其伴随症状。鼻喷剂型设计，避免因胃肠道吸收而导致的不良反应和首过代谢效应，满足严重恶心、呕吐或吞咽困难，无法耐受口服药物患者的用药需求。 扎维吉泮最初由 BMS 开发，2016 年 7 月 Biohaven 引入其全球权益。2022 年 5 月辉瑞以 116 亿美元收购 Biohaven，囊获该产品。 2023 年 3 月，扎维吉泮在美国获批上市，用于急性治疗偏头痛成人患者。FDA 的批准基于两项关键临床数据，它们均达到了疼痛缓解和最困扰症状（MBS）消失的共同主要终点。 在关键 III 期试验中，1405 名受试者被随机分配接受扎维吉泮或安慰剂治疗。这些受试者既往每月经历 2 到 8 次中重度偏头痛发作，其未经治疗的发作平均持续 30.8 小时。 结果显示，扎维吉泮疗效显著，其在主要疗效终点，包括疼痛缓解（24% vs 15%，P<0.0001）和 MBS 缓解（40% vs 31%，P=0.0012）均显著优于安慰剂。 此外 17 个次要终点中，扎维吉泮在 13 个终点上都优于安慰剂，包括给药后 15 分钟即可起效的镇痛效果以及给药后 2 至 48 小时的持续镇痛效果。在第 14 个终点（给药后 15 分钟恢复正常功能）方面，Zavegepant 与安慰剂组之间的差异无统计学意义。 安全性方面，扎维吉泮耐受性良好，最常见的不良事件为味觉障碍、鼻部不适和恶心。未报告严重不良事件，且试验中未发现扎维吉泮引起肝毒性的信号。 此前，辉瑞已有 1 款用于治疗偏头痛的 CGRPR 拮抗剂在国内获批上市，即瑞美吉泮。这款产品 24 年销售额为 12.62 亿美元。 3、恒瑞：「甲苯磺酸瑞马唑仑」新适应症报上市 12 月 2 日，CDE 官网显示，恒瑞医药的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑递交了一项新适应症上市申请。根据该药的临床研究进度，Insight 数据库推测本次申报的适应症可能为用于重症监护（ICU）期间镇静。 截图来源：CDE 官网 甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物，是一种新型的短效 GABAa 受体激动剂。 此前，恒瑞瑞马唑仑已在国内获批 4 项适应症，包括用于常规胃镜检查镇静、结肠镜检查的镇静、全身麻醉诱导和维持以及支气管镜诊疗麻醉。 目前，恒瑞还在拓展瑞马唑仑的新适应症。在国内，恒瑞已完成了一项多中心、随机、单盲、阳性药物平行对照、Ⅲ 期临床试验（CTR20234238），该研究旨在评估注射用甲苯磺酸瑞马唑仑用于重症监护期间镇静的有效性和安全性，研究的主要终点是给药后 24 小时内的镇静成功率。Insight 数据库显示，该研究已于 2024 年 8 月完成。 4、治疗痤疮，歌礼 1 类新药申报上市 12 月 4 日，CDE 官网显示，歌礼的 1 类新药地尼法司他片上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，Insight 数据库推测本次申请的适应症为用于治疗中重度寻常性痤疮。 截图来源：CDE 官网 地尼法司他 (Denifanstat，ASC40) 是一款潜在 First-in-class、每日一次口服脂肪酸合成酶 (FASN) 抑制剂。该药最初由 Sagimet Biosciences 开发，歌礼拥有其在大中华区的独家权益。 根据歌礼公开资料，地尼法司他治疗痤疮的机制包括：1）通过抑制人皮脂细胞的脂肪酸从头合成，直接抑制面部皮脂生成；2）通过减少细胞因子分泌和 Th17 分化来抑制炎症。皮脂分泌过剩是导致痤疮的主要诱因之一，地尼法司他独特的作用机制可直接减少皮脂分泌过剩。 地尼法司他已在治疗中重度寻常性痤疮的 III 期临床试验（NCT06192264）中达到所有主要、关键次要及次要终点。这是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，旨在评估地尼法司他每日一次口服片在 480 例中重度寻常性痤疮患者中的安全性和疗效。 这项 III 期研究的主要终点包括治疗成功百分比 (治疗成功的定义为在第 12 周时，研究者总体评估 (IGA) 评分较基线下降至少 2 分，且 IGA 分级为 0 分 (光洁) 或 1 分 (几乎光洁)）、第 12 周时总皮损计数 (TLC) 相对基线百分比下降，以及第 12 周时炎性皮损计数 (ILC) 相对基线百分比下降。 在今年 9 月举行的 2025 年欧洲皮肤病与性病学会 (EADV) 年会最新突破性研究专场上，研究人员口头报告了这项 III 期临床的研究结果。数据显示： 第 12 周时，地尼法司他治疗组治疗成功百分比为 33.17%，而安慰剂组为 14.58%；地尼法司他治疗组总皮损计数相对基线百分比下降是 57.38%，而安慰剂组为 35.42%；地尼法司他治疗组炎性皮损计数相对基线百分比下降是 63.45%，而安慰剂组为 43.21%。 第 12 周时，非炎性皮损计数相对基线百分比下降（关键次要终点），地尼法司他治疗组为 51.85%，而安慰剂组为 28.94%。 每日一次口服 50 毫克地尼法司他，为期 12 周的安全性和耐受性特征良好。地尼法司他和安慰剂的治疗期间发生的不良事件（TEAE）发生率相当。    拟优先审评 1、复宏汉霖：PD-1 单抗新适应症拟纳入优先审评，胃癌围术期治疗 12 月 3 日，CDE 官网显示，复宏汉霖的「斯鲁利单抗注射液」一项新适应症拟纳入优先审评，适应症为：联合含铂化疗新辅助治疗，在手术后辅助治疗，用于 PD-L1 阳性的、可手术切除的胃癌患者。 截图来源：CDE 官网 此前于 10 月 9 日，复宏汉霖宣布比较斯鲁利单抗（H 药）或安慰剂联合化疗（奥沙利铂+替吉奥）新辅助/辅助治疗胃癌的 III 期临床研究在计划的期中分析中，经独立数据监察委员会（IDMC）评估达到了无事件生存期（EFS）的主要研究终点。 期中分析结果显示，该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗显著改善 EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组 3 倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。 新闻稿指出，这是全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案，实现了该领域的重大突破。基于这一积极结果，建议提前申报上市。    国内启动临床 1、和黄医药：第三代 BTK 抑制剂启动首个 Ⅲ 期临床 12 月 5 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，和黄医药启动了一项国内Ⅲ期临床，以评估 HMPL-760（BTK 抑制剂）联合 R-GemOx 治疗复发/难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效和安全性。 截图来源：临床试验登记与信息公示平台 BTK 是 B 细胞受体信号通路的重要组成部分，是各种淋巴瘤中细胞增殖和细胞存活的重要调节因子。B 细胞受体信号传导异常激活与 B 细胞型血液癌症的发展密切相关，约占所有 NHL 病例的 85%。 BTK 被认为是旨在治疗若干血液癌症的药物的有效靶点，然而 BTK 的 C481S 突变是第一代及第二代 BTK 抑制剂的已知耐药机理。 HMPL-760 是一种新型、非共价的第三代 BTK 抑制剂。临床前研究显示，作为一种选择性和可逆性的 BTK 抑制剂，HMPL-760 可同时靶向野生型 BTK 和 C481S 突变型 BTK，旨在克服患者对初代 BTK 抑制剂的耐药性。 和黄医药本次登记的是一项随机、双盲、阳性对照国内 III 期研究（CTR20254776），旨在评估 HMPL-760 联合 R-GemOx 对比安慰剂联合 R-GemOx 在复发/难治 DLBCL 患者的疗效、安全性、药代动力学。研究的主要终点指标包括研究者评估的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。试验将在 43 家医疗机构开展，拟入组 240 例患者。 2024 年 EHA 大会上，和黄医药曾公布了 HMPL-760 用于治疗复发或难治性淋巴瘤患者的 I 期研究（NCT05190068）结果。截至 2023 年 9 月 30 日，共有 26 名复发/难治性淋巴瘤患者，包括 10 名慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、4 名被套细胞淋 巴瘤、7 名弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、2 名淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症、2 名滤泡性淋巴瘤、1 名边缘区淋巴瘤。既往治疗的中位数为 2，其中 8 名患者曾接受 BTK 抑制剂治疗。 I 期研究数据显示： 在剂量递增阶段未观察到剂量限制性毒性，最大耐受剂量未达到 600 毫克。最常见（≥30%）的治疗相关不良事件为中性粒细胞计数下降、血小板计数下降和贫血。大多 数治疗相关不良事件集中于 1-2 级。只有 2 名患者（600 毫克）发生药物相关的 SAE（肺结核、药物性肝损伤）。 26 名患者进行了基线后肿瘤评估，ORR 为 73.1%。中位缓解所需时间 (TTR) 为 2.3 个月。在 8 名接受 BTKi 治疗的患者中，ORR 为 87.5%。400 毫克每日一次被选定为 II 期临床试验推荐剂量。    获批临床 1、复宏汉霖：PDL1/VEGF 双抗首次获批临床 12 月 1 日，复星医药发布公告，称其子公司复宏汉霖已收到药监局关于同意 PD-L1/VEGF 双抗 HLX37 注射液用于治疗晚期/转移性实体瘤患者开展临床试验的批准。 来源：复星医药公告 HLX37 是复宏汉霖自主研发的重组人源化抗 PD-L1 与抗 VEGF 双特异性抗体，拟用于治疗晚期/转移性实体瘤。截至目前的临床前研究表明，HLX37 能够抑制肿瘤生长，且具有良好的安全性。 截至 2025 年 10 月，复宏汉霖现阶段针对 HLX37 的累计研发投入约为人民币 5,023 万元（未经审计）。 Insight 数据库显示，目前全球在研的 PD(L)1/VEGF 双抗有 42 款，仅有康方的依沃西单抗成功获批上市，进展到 III 期临床阶段的有 3 款，分别是普密妥米单抗（BioNTech/BMS）、SSGJ-707（三生/辉瑞）和 SCTB14（神州细胞）。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 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点击蓝字 关注我们 本周，热点较多。首先是审评审批方面，非常值得关注就是，歌礼1类新药地尼法司他片申报上市，用于治疗痤疮；其次是研发方面，多个药启动临床，其中，神州细胞1类新药SCT650C注射液启动III期临床，用于治疗中重度斑块状银屑病；最后是交易及投融资方面，信达生物与武田就PD-1单抗达成天价合作，总交易额114亿美元。 本周盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.12.1-12.5，包含24条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、12月4日，NMPA官网显示，兰州生物技术的注射用A型肉毒毒素（商品名：衡力）获批新适应症，用于治疗原发性腋窝多汗症。该产品成为国内首个获批用于治疗该适应症的A型肉毒毒素，是继暂时性改善眉间纹和成人脑卒中后上肢（腕部和手部）痉挛适应症获批后又一新突破。 申请 2、12月2日，CDE官网显示，恒瑞医药的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑申报新适应症，推测可能为用于重症监护（ICU）期间镇静。甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物，是一种新型的短效GABAa受体激动剂。此前，该药已在国内获批4项适应症，包括用于常规胃镜检查镇静、结肠镜检查的镇静、全身麻醉诱导和维持以及支气管镜诊疗麻醉。 3、12月4日，CDE官网显示，辉瑞的扎维吉泮鼻喷雾剂申报上市，用于治疗偏头痛。扎维吉泮鼻喷雾剂是一种降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，于2023年3月10日获FDA批准上市，用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。该产品也是第一个用于成人偏头痛急性治疗的CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。 4、12月4日，CDE官网显示，歌礼1类新药地尼法司他片申报上市，推测本次申请的适应症为用于治疗中重度寻常性痤疮。地尼法司他(Denifanstat，ASC40)是一款潜First-in-class、每日一次口服脂肪酸合成酶(FASN)抑制剂。该药最初由Sagimet Biosciences开发，歌礼拥有其在大中华区的独家权益。 临床 批准 5、12月1日，CDE官网显示，复星医药子公司复宏汉霖的PD-L1/VEGF双抗HLX37注射液获批临床，用于治疗晚期/转移性实体瘤患者。目前全球在研的PD(L)1/VEGF双抗有42款，仅有康方的依沃西单抗成功获批上市，进展到III期临床阶段的有3款，分别是普密妥米单抗（BioNTech/BMS）、SSGJ-707（三生/辉瑞）和SCTB14（神州细胞）。 6、12月2日，CDE官网显示，德琪医药的CLDN18.2抗体偶联药物ATG-022获批临床，联合默沙东（MSD）PD-1抑制剂帕博利珠单抗，以及ATG-022联合帕博利珠单抗和化疗治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性、PD-L1阳性（CPS≥1）的不可切除或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）患者。 7、12月3日，CDE官网显示，复星医药研发的小分子创新药FXS0887获批临床，拟定适应症为晚期恶性实体瘤。FXS0887为一款口服小分子创新药物，拟用于晚期恶性实体瘤的治疗，复星医药产业拟于条件具备后于中国境内开展FXS0887的Ⅰ期临床试验。 优先审评 8、12月3日，CDE官网显示，复宏汉霖的斯鲁利单抗新适应症拟纳入优先审评，用于联合含铂化疗新辅助治疗，在手术后辅助治疗，PD-L1阳性的、可手术切除的胃癌患者。斯鲁利单抗联合化疗新辅助/辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）是我国首个取得阳性结果的胃癌围手术期III期注册临床研究，该研究旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。 FDA 上市 批准 9、12月3日，FDA官网显示，礼来的匹妥布替尼（Pirtobrutinib，100mg和50mg片剂、Jaypirca）获批新适应症，用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。同时，FDA已将原定于2023年12月获得的用于治疗后期CLL/SLL的加速批准转为常规批准。 10、12月4日，FDA官网显示，BMS的CAR-T细胞疗法Breyanzi获批新适应症，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。Breyanzi是首款且目前唯一获批用于复发/难治MZL治疗的CAR-T细胞疗法。 申请 11、12月2日，FDA官网显示，阿斯利康的Baxdrostat申报上市被授予优先审评，用于治疗难以控制的高血压。Baxdrostat是CinCor开发的一种靶向ALDOS（由CYP11B2基因编码）的潜在firstinclass、高选择性、强效口服小分子抑制剂，2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCor。 快速通道资格 12、12月4日，FDA官网显示，和其瑞医药的HMI-115被授予快速通道资格，用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。HMI-115是一种靶向催乳素受体的单克隆抗体，此前，HMI-115已被中国NMPA纳入突破性治疗品种，拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。 临床 批准 13、12月1日，FDA官网显示，和誉医药的ABSK141获批临床，用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者。ABSK141是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRAS G12D抑制剂，可以高选择性结合KRAS G12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。 14、12月2日，FDA官网显示，凌科药业自主研发的TYK2变构抑制剂LNK01006获批临床。LNK01006是一款高脑渗透性、强活性且具有高选择性的口服TYK2变构抑制剂，作用于JH2结构域。LNK01006具有较高的脑渗透性，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗CNS炎症疾病的潜力。 15、12月3日，FDA官网显示，石药集团1类新药SYH2056片获批临床，用于治疗抑郁症。该产品亦已于2025年11月获得中国NMPA批准在中国开展临床试验。SYH2056片为一种选择性5-HT2A受体受体激动剂，通过激活该受体改善抑郁障碍患者的疾病状态 研发 临床状态 16、12月1日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，神州细胞登记了一项评价皮下注射SCT650C在中重度斑块状银屑病患者中的有效性和安全性的III期临床试验。该研究计划入组300名受试者，随机分组接受SCT650C注射液和安慰剂治疗。主要终点是PASI90应答率及sPGA达到清除或几乎清除（0/1分）的受试者比例。SCT650C是神州细胞开发的一款IL-17单抗。 17、12月2日，全球临床试验收录网站显示，强生启动了三抗药物JNJ-79635322（Ramantamig）的首个III期临床试验（Trilogy-4）。该药物是全球首个进入III期开发阶段的BCMA/GPRC5D/CD3三抗，也是继CD3/DLL3三抗Alveltamig（泽璟制药）后第二个进入III期开发阶段的三抗药物。 18、12月2日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，齐鲁制药启动了一项多中心、随机、双盲、平行、阳性对照临床试验，拟纳入538例未控制的成人重度哮喘患者，旨在评估QL2302对比特泽利尤单抗（Tezspire）的有效性和安全性，主要终点是52周内哮喘急性发作的年化发生率。该药物是首个进入III期开发阶段的特泽利尤单抗生物类似药。 19、12月3日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，瑞吉生物自主研发的冻干带状疱疹mRNA疫苗RH110正式启动II期临床试验。该项试验采用随机、双盲、对照的多中心设计，旨在评价RH110在40岁及以上受试者中的免疫原性与安全性。RH110疫苗为注射用冻干制剂，针对水痘-带状疱疹病毒引起的带状疱疹进行预防。 20、12月5日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，和黄医药启动了一项国内Ⅲ期临床，以评估HMPL-760（BTK抑制剂）联合R-GemOx治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效和安全性。HMPL-760是一种新型、非共价的第三代BTK抑制剂。 临床数据 21、12月3日，Cosmo宣布，其Clascoterone5%外用溶液治疗男性雄激素性脱发（AGA）的两项III期临床取得积极结果。与安慰剂相比，目标区域毛发数量相对改善高达539%，目前正在向美国和欧盟提交上市申请。这是三十多年来男性脱发领域取得的首个重大突破。结果显示，Clascoterone5%可显著改善受试者的毛发数量，且具有统计学意义（p<0.05）和临床意义，同时其安全性和耐受性与安慰剂相当。 交易及投融资 22、12月3日，先声药业宣布，与苏州旺山旺水生物就氢溴酸氘瑞米德韦订立许可协议。根据该协议，先声药业将获得氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂在大中华区用于抗呼吸道合胞病毒（RSV）感染以及抗人偏肺病毒（HMPV）感染适应症的独家许可权益。氢溴酸氘瑞米德韦是一款具有广谱抗RNA病毒潜力的口服核苷类药物，通过抑制病毒RNA依赖的RNA聚合酶（RdRp）发挥作用。 23、12月4日，科伦博泰宣布，与CrescentBiopharma达成协议。根据协议，科伦博泰授予Crescent在美国、欧洲及所有其他大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾）以外市场研究、开发、生产和商业化SKB105的独家权利，Crescent则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化CR-001的独家权利，总交易额超13亿美元。SKB105是一款靶向整合素β6(ITGB6)并以拓扑异构酶抑制剂为载荷的抗体偶联药物(ADC)。 24、12月5日，信达生物宣布，与武田达成合作，合作涵盖IBI363（PD-1/IL-2α-bias）和IBI343（CLDN18.2 ADC）的全球合作，以及针对早期项目IBI3001（EGFR/B7H3ADC）的选择权。武田制药将向信达生物支付12亿美元首付款，其中包括1亿美元的溢价战略股权投资，每股认购价格为112.56港元。此外，信达生物还有权获得IBI363、IBI343及 IBI3001（若武田行使选择权）的研发与销售里程碑付款，总计约102亿美元，本次合作交易总金额最高可达114亿美元。 END 【智药研习社直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~