Baxdrostat

据Evaluate统计，2026年最具潜力上市的十大新药，到2032年总共有望创造459亿美元的年销售额。 2026年注定将成为“超级重磅新药”密集落地的一年。诺和诺德的CagriSema和礼来的orforglipron——两款瞄准肥胖与2型糖尿病这两个长期热门赛道的候选药物——预计在上市六年内有望分别达到172亿美元和118亿美元的年销售规模。 在它们之后，榜单其余八款药物的销售预期则出现明显“断崖式”下滑，主要集中在17亿至25亿美元区间。这些产品来自吉利德科学、强生、阿斯利康等药企，覆盖乳腺癌、特发性震颤等多个疾病领域。虽然体量不及前两名，但依然属于“重磅炸弹药物”。 图源：shutterstock 以下为2026年最受期待的十大新药完整榜单： 药品：CagriSema 公司：诺和诺德 适应症：肥胖症、2型糖尿病 今年榜单第一名是来自诺和诺德的CagriSema，若能如期获批上市，该产品在上市六年内年销售额可能突破170亿美元。 CagriSema是一款每周一次注射给药的复方制剂，包含2.4 mg司美格鲁肽和在长效胰淀素类似物Cagrilintide。诺和诺德已于去年年底向FDA提交上市申请，拟用于超重或肥胖成人减重，且伴有至少一种与体重相关的合并症，包括2型糖尿病、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病等。 本次上市申请主要基于两项大型临床研究数据，这些研究在数千名患者中对比了CagriSema与单用司美格鲁肽、Cagrilintide及安慰剂的疗效，随访周期为68周。 在首项试验中，坚持治疗的患者平均减重22.7%。尽管这一结果明显优于其他组，但在2024年底数据公布时，由于未达到此前公司预测的25%以上减重水平，市场情绪骤然转冷，诺和诺德股价一度暴跌约20%。 几个月后，第二项研究数据显示，CagriSema治疗组平均减重15.7%，公司股价再次承压。 尽管如此，诺和诺德依然对CagriSema前景充满信心，尤其是在其努力缩小与GLP-1头号竞争对手礼来的差距之际，该公司表示，约23%的减重幅度优于目前已上市疗法，同时药物耐受性表现不错。 围绕CagriSema的后续开发仍在推进中，包括重新优化剂量递增方案和延长治疗周期能否进一步提升减重效果等。此外，诺和诺德还在开发高剂量版本“CagriSema Forte”，采用7.2 mg司美格鲁肽剂量（目前正接受FDA审评）。此前数据显示，该剂量在72周后的减重幅度接近21%，而现有2.4 mg剂量为17.5%。 药品：Orforglipron 公司：礼来 适应症：肥胖症、2型糖尿病 如果礼来的口服GLP-1受体激动剂Orforglipron获得FDA批准，美国肥胖药市场的“第二回合竞争”将正式打响。随着诺和诺德今年初启动了口服减重药上市，礼来将再次与老对手正面交锋，争夺下一轮GLP-1增长。礼来预计Orforglipron会在第二季度获批。 礼来的Orforglipron与诺和诺德的口服Wegovy同属GLP-1受体激动剂，但两者在分子结构上存在本质差异：前者为小分子药物，后者为肽类药物。因此，从理论上讲，Orforglipron在规模化生产方面可能优于司美格鲁肽片剂，具有明显的成本优势。此外，由于Wegovy片剂必须空腹服用，而Orforglipron没有这一限制，在更广泛人群中具备使用便利性优势。 除此以外，礼来还有机会在维持治疗领域建立领先地位。一项关键研究显示，既往通过注射型GLP-1类药物实现显著减重的患者，在转换为Orforglipron治疗后，能够维持减重成果，大部分体重不反弹。 在成功登顶注射型减重药市场后，业内普遍认为礼来有能力将Orforglipron打造成下一款畅销产品。 药品：Anito-cel 公司：吉利德科学/Arcellx 适应症：多发性骨髓瘤 Anitocabtagene autoleucel（简称为anito-cel）是吉利德与Arcellx联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞疗法。 去年12月的美国血液学会（ASH）年会上公布的研究数据显示，在接受过至少三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，anito-cel的完全缓解率达到74%。在近16个月随访后，总缓解率高达96%；18个月时，无进展生存率和总生存率分别为67.4%和88%。 安全性方面，117名接受anito-cel治疗的RRMM患者中，未出现任何迟发性神经毒性事件（包括帕金森综合征、脑神经麻痹），也未报告肠炎病例。这些安全性数据被认为极具竞争优势。 今年1月的JPM大会上，吉利德CEO Daniel O’Day透露，两家公司已提交anito-cel四线治疗多发性骨髓瘤的上市申请。与此同时，O’Day还表示，双方正在推进将anito-cel前移至二线治疗的研究。Evaluate预计，如果今年顺利获批，anito-cel到2032年可实现25亿美元的年销售额。 药品：Brepocitinib 公司：Roivant Sciences 适应症：皮肌炎 Roivant Sciences在2025年底交出关键成果，证明其从辉瑞引进并重新定位的brepocitinib有望成为重磅潜力品种。 Brepocitinib是一款口服JAK1/TYK2双重抑制剂，最初在大适应症受挫后被辉瑞剥离，Roivant纳入麾下后转而将该产品聚焦在皮肌炎和非感染性葡萄膜炎（NIU）等孤儿病领域，并为此成立了子公司Priovant推进开发。 这一策略很快见效。2025年公布的III期临床显示，brepocitinib在皮肌炎多项关键终点上显著优于安慰剂，被分析师评价为“同类最佳”。今年初，该产品已向FDA申报上市。分析师预计，其在美国和日本皮肌炎市场的销售峰值可达13亿美元，若叠加其他适应症，整体规模有望超过20亿美元。 Roivant还计划在今年下半年公布brepocitinib在NIU中的III期临床结果，并在皮肤结节病等更多炎症性疾病中拓展适应症。公司认为，皮肌炎目前治疗手段仍以激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白为主，存在明显未满足需求，而brepocitinib作为JAK1/TYK2双靶点抑制剂，可能在疗效和可及性上优于现有JAK类药物的超适应症使用。 在竞争方面，Argenx和辉瑞等公司也在推进新疗法进入皮肌炎领域。Roivant希望率先将brepocitinib确立为皮肌炎的标准二线治疗，并借此打造一个可在多自身免疫疾病中扩展的平台型产品。 药品：Icotrokinra 公司：强生/Protagonist Therapeutics 适应症：自身免疫性疾病 Icotrokinra是强生与Protagonist Therapeutics共同开发的一款靶向IL-23受体的口服肽类药物，拟用于治疗自身免疫性疾病。 2025年7月，强生已向FDA提交了该药用于斑块型银屑病的上市申请。两家公司的目标很明确：撼动百时美施贵宝Sotyktu在口服银屑病治疗领域的“王者地位”。 此次上市申请基于四项III期临床试验数据，这些研究在疗效和安全性方面均达到主要及共同主要终点。不仅在皮损清除率和银屑病面积严重度指数方面显著优于安慰剂，在一项头对头研究中，icotrokinra还击败了当前市场标杆Sotyktu。 若获批，icotrokinra将成为首款靶向IL-23受体的口服肽类药物。鉴于IL-23受体在炎症通路中的核心作用，该药未来还有望拓展至银屑病关节炎、炎症性肠病（IBD）等多种自身免疫疾病。 强生CEO Joaquin Duato在JPM大会上表示，icotrokinra不仅限于银屑病领域，甚至有望重塑整个免疫学治疗格局。他指出，目前系统性免疫治疗的市场渗透率仅约30%至40%，而口服药将显著提升可及性，提高市场渗透率。 药品：Gedatolisib 公司：Celcuity 适应症：乳腺癌 Gedatolisib是一款静脉给药的小分子抑制剂，靶向PI3K与mTOR双通路，旨在克服内分泌耐药，是ER阳性、HER2阴性乳腺癌中的潜在新机制治疗方案。 值得关注的是，这是曾被辉瑞放弃的资产，Celcuity仅用1000万美元就将其收入了囊中。这家公司原本专注于诊断，2021年以500万美元现金加500万美元股权获得了这款泛PI3K/mTOR抑制剂的全球开发权，并由此转型进入药物研发赛道。 当时市场对这一资产普遍不看好，主要担忧来自PI3K通路相关毒性风险，以及多家公司在同类机制上的失败经验。但Celcuity坚持推进开发，并取得了让人意想不到的结果。2024年公布的关键III期临床数据显示，在二线ER+/HER2−乳腺癌患者中，gedatolisib联合氟维司群治疗显著延长了患者无进展生存期，优于单用氟维司群。 Celcuity已就PIK3CA野生型人群向FDA提交上市申请，预计今年获得审批。Evaluate预测，该药上市约六年后年销售额可达21亿美元。 药品：Ulixacaltamide 公司：Praxis Precision Medicines 适应症：特发性震颤 据统计，美国约有1000万特发性震颤患者，但目前FDA仅批准普萘洛尔一种专门用药，且不少患者疗效有限或无法耐受，治疗选择长期匮乏。 Praxis Precision Medicines正在推进的ulixacaltamide有望为这一群体带来更多选择。这是一款口服、小分子、选择性T型钙通道阻滞剂，通过抑制小脑–丘脑–皮层回路中异常神经元放电，从源头干预震颤机制。 尽管研发过程曲折——II期试验失利、III期项目一度被建议中止——Praxis坚持优化设计并继续推进。最终，两项III期试验均达到主要终点，显著改善患者日常功能表现，推动公司股价大涨。去年底，FDA还授予ulixacaltamide突破性疗法资格。目前，Praxis已完成与FDA的pre-NDA会议，预计将于2月中旬提交上市申请。 市场方面，Evaluate预计其2032年年销售额可达21亿美元，Praxis则认为在这一高度未满足需求领域，该药长期销售峰值甚至可能突破100亿美元。 药品：Baxdrostat 公司：阿斯利康 适应症：高血压 在斥资18亿美元收购CinCor Pharma三年后，阿斯利康正把baxdrostat推进为高血压领域最受关注的新药之一。该药是一款醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制醛固酮生成来降低血压，主要面向未控制或治疗抵抗性高血压患者这一临床需求高度未满足的人群。 当初CinCor因一项中期试验未达主要终点而遇冷，阿斯利康逆势接手。2025年，阿斯利康公布baxdrostat III期研究成功结果，高管随即重申其销售峰值有望超过50亿美元；Evaluate则预测其到2032年年销售额约为20亿美元。 FDA已于2025年12月受理baxdrostat的优先审评申请，审批结果预计在今年第二季度出炉。阿斯利康认为，baxdrostat作为单药治疗的销售峰值潜力约为30亿美元，联合用药场景可再贡献约20亿美元，并已启动多项与达格列净联用的研究以扩大市场空间。 药品：Camizestrant 公司：阿斯利康 适应症：HR阳性乳腺癌 近年来，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）在乳腺癌领域几经起伏，但随着阿斯利康camizestrant接连释放积极数据，这一赛道再次升温。 Camizestrant是一款新一代口服雌激素受体降解剂，主要用于HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，被阿斯利康视为HR阳性乳腺癌治下一代内分泌治疗“基石药物”。 在2025年公布的III期研究中，该药达到主要终点：患者在接受芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂一线治疗过程中，一旦检测到ESR1突变，即提前切换为camizestrant联合治疗，可显著延长无进展生存期。ASCO 2025披露的数据显示，camizestrant组中位PFS为16个月，对照组仅为9.2个月，同时患者生活质量恶化风险降低约47%。 目前该药已进入监管审评阶段，此外，阿斯利康也在推进其作为单药或联合方案，在更广泛一线和辅助治疗人群中的研究。 总体而言，如果顺利获得监管批准并兑现其“治疗基石”定位，阿斯利康预计camizestrant的销售峰值最终可能超过50亿美元。短期内，Evaluate预测其到2032年年销售额约为20亿美元。 不过，该领域竞争激烈，Menarini、礼来以及罗氏等公司已有或正在推进口服SERD产品。就在罗氏公布III期阳性数据后不久，礼来的 imlunestrant（Inluriyo）已获FDA批准，用于ESR1突变型HR阳性乳腺癌，显示可将疾病进展或死亡风险降低38%。 药品：Atacicept 公司：Vera Therapeutics 适应症：IgA肾病 Vera Therapeutics正冲刺IgA肾病（IgAN）赛道的第二张入场券。其核心产品atacicept是一款同时抑制APRIL和BAFF通路的融合蛋白，旨在从源头调控异常B细胞反应和免疫复合物生成，从而减缓肾脏损伤。 该药的PDUFA日期定在今年7月，若顺利获批，将紧随大冢制药之后进入美国市场；与此同时，Vertex的同类产品povetacicept也在排队中，形成“三强争霸”格局。分析师预计，到本十年末，IgAN市场规模可达约100亿美元。 目前，大冢制药的Voyxact（sibeprenlimab）已于去年11月获批，成为首款靶向APRIL的IgAN疗法，并以每支约3万美元的定价显著抬高了整个赛道的商业预期。在此背景下，TD Cowen将atacicept在美欧日市场的销售峰值预测上调至约37亿美元；Evaluate则相对保守，预计其上市后六年左右年销售额约17亿美元。 市场竞争中，atacicept被普遍视为强有力对手之一。其潜在优势包括免疫原性较低：在Voyxact的III期试验中，约三分之一患者出现抗药抗体，而atacicept在既往狼疮研究中报告的抗药抗体发生率仅约2%。虽然FDA不建议跨试验直接比较，但这一差异仍被部分分析师视为潜在卖点。 参考信源： 1.Top 10 most anticipated drug launches of 2026 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。

近日，中国国家药品审评中心官网最新公示，默沙东申报的1类新药MK-0616片临床试验补充申请获默示许可，拟定适应症为高胆固醇血症。MK-0616是一款口服环肽类PCSK9抑制剂，其III期临床研究已证实每日一次口服可使LDL-C降幅超过50%。若后续顺利获批，这款药物有望成为全球首个上市的口服PCSK9抑制剂，为需要长期降脂治疗的患者提供更便捷的选择。 行业观察 PCSK9靶点的发现堪称降脂领域的里程碑事件。PCSK9蛋白通过与肝细胞表面的LDL受体结合，促使受体降解，从而减少肝脏对LDL-C的清除。抑制PCSK9的作用，可显著增加LDL受体数量，强效降低血液中的“坏胆固醇”水平。自2015年首个PCSK9单抗获批以来，这类药物已证明可使LDL-C降低50%-60%。 然而，注射给药成为PCSK9抑制剂广泛应用的“最后一公里”障碍。患者需每2-4周接受一次皮下注射，部分人群存在注射部位反应、注射恐惧或长期依从性问题。将PCSK9抑制剂从“注射”变为“口服”，成为降脂领域最受期待的突破方向之一。 这一技术挑战的难度在于：PCSK9是蛋白-蛋白相互作用靶点，传统小分子药物难以有效阻断；而大分子抗体又无法口服。默沙东MK-0616的突破在于，它是一款口服可吸收的大环肽，通过mRNA展示技术筛选优化，实现了既能口服又能高效抑制PCSK9的双重目标。若成功上市，MK-0616有望填补口服强效降脂药的巨大空白，为对注射存在顾虑或依从性不佳的患者提供全新选择。 MK-0616 每日一次口服，LDL-C降幅超50% MK-0616（enlicitide decanoate）是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂，通过高亲和力结合PCSK9，抑制其与低密度脂蛋白受体的相互作用，从而增加细胞表面LDL-R数量，促进血液中LDL-C的清除。 独特发现路径：MK-0616的发现得益于mRNA展示技术，该技术可构建包含数万亿种环肽的文库，并从中筛选出与PCSK9高亲和力结合的分子。最终筛选出的MK-0616是一个37元大环肽，能够覆盖PCSK9蛋白上较传统线性肽更大的结合区域，从而实现强效抑制。 关键III期临床数据： 2025年11月，默沙东在美国心脏协会年会上公布了MK-0616的关键III期研究结果： CORALreef Lipids研究：纳入有ASCVD事件史或ASCVD风险的成年患者，每日一次口服MK-0616，第24周时LDL-C较基线降幅达55.8%，67.5%的患者LDL-C较基线降低至少50%且绝对值＜55mg/dL；第52周时仍维持47.6% 的降幅。 CORALreef HeFH研究：纳入杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，第24周和第52周LDL-C降幅分别达59.4% 和61.5%。 临床定位差异：与传统PCSK9单抗相比，MK-0616的核心优势在于口服便利性。在CORALreef研究中，患者用药依从性高达97% 。此外，该药可与他汀类药物、依折麦布联合使用，实现“1+1>2”的协同降脂效果。对杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，MK-0616同样表现出显著疗效，该人群早发ASCVD风险极高。 关于默沙东 默沙东是一家拥有超过百年历史的全球领先生物制药公司，以“ Inventing for Life”（智护生命）为使命。公司致力于通过前沿的处方药、疫苗、生物制剂与动物保健品，为全球面临的重大健康挑战提供解决方案。默沙东在肿瘤、疫苗、抗感染、心血管及免疫等领域拥有丰富的产品管线。 本文来源：网络收集与整理。 如有侵权，请联系作者删除。 近 期 文 章 全球“心”进展丨AHA/ACC肺栓塞指南更新，7.2mg司美重磅获批，微创两款产品入“绿通”…… 每月一针，LDL-C砍六成！恒瑞国产首个非依赖LDLR通路降脂新药申报上市 难治性高血压有解了！全球首创高血压新药Baxdrostat在华申报上市 全球首个！eMurmur心脏杂音AI再获FDA许可，让心脏听诊有数可依 不能吃他汀怎么办？国产PCSK9抑制剂托莱西单抗单药方案进入临床验证，每年2600元、每6周一针血糖达标率90%！礼来替尔泊肽单药治疗2型糖尿病国内获批，疗效数据抢眼 推 荐 阅 读 行业动态 ✦新政新规｜✦企业IPO｜✦企业融资｜✦企业并购 创新企业 ✦美敦力｜✦爱德华｜✦雅培｜✦赛诺菲｜✦礼来 ｜✦诺和诺德｜✦波士顿科学｜✦核心医疗｜✦恒瑞医药｜✦石药集团｜✦ 默沙东｜✦ 诺华｜✦罗氏｜✦微创医疗｜✦健世科技｜✦ 歌礼制药 新品获批 ✦获批NMPA/CDE｜✦获批FDA｜✦获批CE/MDR  长按二维码 关注我们