Baxdrostat

2025年见证了许多重磅新药的诞生。仅在美国市场，据美国FDA年度审评报告，全年获批的46款新药中，有20款属于First-in-class。 随着药企的创新研发能力持续提升，这一趋势将在2026年延续，其中多款新药有望凭借较高的临床价值，成为新的“重磅炸弹”。 Evaluate近期评选出2026年最受期待的十大新药，它们预计将在2026年获批上市，并在2032年产生459亿美元的年销售额。 1. CagriSema 公司：诺和诺德 适应症：肥胖症和2型糖尿病 预计2032年销售额：172亿美元 CagriSema是一款复方制剂，每剂含2.4mg司美格鲁肽和2.4mg的cagrilintide，每周一次皮下注射给药。Cagrilintide是一种长效胰淀素（Amylin）类似物。 此前，CagriSema的关键临床结果曾触发诺和诺德股价下跌。其中一项临床中，CagriSema平均减重22.7%，未达分析师预期的减重效果（25%以上）；另一项临床中，CagriSema平均减重15.7%。 不过，诺和诺德依然看好CagriSema，并于去年底向FDA提交了长期体重管理适应症的上市申请。今年的JPM医疗健康大会上，诺和诺德CEO Maziar Mike Doustdar表示，CagriSema将会在今年晚些时候获批。 2. Orforglipron 公司：礼来 适应症：肥胖症和2型糖尿病 预计2032年销售额：118亿美元 Orforglipron是一款口服GLP-1受体激动剂，礼来预计该药将在今年Q2获批。Orforglipron上市后，将与诺和诺德的口服Wegovy（GLP-1受体激动剂）正面交锋。 不同之处在于，Wegovy是多肽药物，而Orforglipron是小分子药物。理论上，orforglipron比口服Wegovy更适合规模化生产，使其费用更低。随着美国减重药物价格下跌，全球市场扩容，价格在减重药物的未来交锋中至关重要。分析师则指出，无需空腹服用是orforglipron的一大优势。 值得注意的是，礼来开展的一项临床试验发现，患者从Wegovy转向orforglipron后，几乎全部维持住了第一阶段研究的减重效果。Leerink分析师认为，将orforglipron用作维持治疗将会提升该药的市场预期。 3. Anito-cel 公司：吉利德科学/Arcellx 适应症：多发性骨髓瘤 预计2032年销售额：25亿美元 Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）是一款靶向BCMA的CAR-T产品。2025年美国血液学会（ASH）年会上公布的数据显示，anito-cel用于至少经过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，完全缓解率为74%，治疗近16个月后的总缓解率为96%。治疗18个月时，无进展生存率为67.4%，总生存率为88%。 Anito-cel获批上市后，将与强生/传奇生物的CAR-T产品Carvykti正面交锋，两款产品的适应症与靶点均相同。分析师指出，anito-cel的上述生存获益数据优于Carvykti，且安全性优异。 今年的JPM医疗健康大会上，吉利德CEO Daniel O’Day表示，公司已向FDA递交anito-cel用于多发性骨髓瘤四线治疗的上市申请，预计今年下半年获批上市。吉利德还在将anito-cel推进至多发性骨髓瘤的二线治疗，并将在2027年递交该适应症的上市申请。 4. Brepocitinib 公司：Roivant Sciences 适应症：皮肌炎 预计2032年销售额：23亿美元 Brepocitinib是一款TYK2/JAK1抑制剂，由Roivant从辉瑞收购而来。去年秋天，brepocitinib治疗皮肌炎的III期临床取得成功，为今年早期向FDA提交上市申请奠定基础。分析师称，brepocitinib的临床结果是Best-in-class。 皮肌炎有较大的未满足治疗需求，当前获批疗法局限于类固醇、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白，JAK抑制剂仅作为超适应症用药治疗。 辉瑞开发brepocitinib时选的适应症是银屑病，Roivant收购该管线后，选择以皮肌炎和非感染性葡萄膜炎作为优先适应症，非感染性葡萄膜炎的III期临床结果预计在今年下半年公布。今年的JPM医疗健康大会上，Roivant CEO Matthew Gline称，这两个适应症各自有数十亿美元市场。Brepocitinib治疗皮肤结节病的II期临床将在年内读出结果。 5. Icotrokinra 公司：强生/Protagonist 适应症：自免疾病 预计2032年销售额：22亿美元 Icotrokinra是一款口服IL-23受体拮抗剂，有望成为全球首个获批靶向IL-23的口服小分子多肽药物。 此前的银屑病临床试验中，icotrokinra头对头击败了百时美施贵宝的氘可来昔替尼（Sotyktu）。强生还在开展icotrokinra头对头乌司奴单抗的临床试验。强生表示，这是首个在银屑病领域证明口服生物制剂优于注射生物制剂的头对头试验。 今年的JPM医疗健康大会上，强生CEO Joaquin Duato表示，icotrokinra预计将在今年内获批上市，并称该药将颠覆免疫疾病市场。他认为，目前银屑病的市场只被渗透了30%—40%，口服药物将会提高市场渗透率，不只是针对银屑病，还包括银屑病关节炎和炎症性肠病（IBD）。Jefferies分析师认为，多适应症格局将让icotrokinra在美国的销售额峰值达到75亿美元，美国市场外的全球销售额峰值将达21亿美元。 6. Gedatolisib 公司：Celcuity 适应症：乳腺癌 预计2032年销售额：21亿美元 Gedatolisib是一款泛PI3K/mTOR抑制剂，由Celcuity从辉瑞收购而来。Gedatolisib治疗ER阳性、HER2阴性乳腺癌的III期研究显示，该药与氟维司群联用（部分患者与CDK4/6抑制剂哌柏西利联用），较对照组（仅接受氟维司群治疗）显著延长无进展生存期。 Celcuity已向FDA递交gedatolisib用于PIK3CA野生型突变乳腺癌治疗的上市申请，即上述III期临床的患者人群，将在今年获得审评结果。Gedatolisib治疗PIK3CA突变乳腺癌的III期临床预计在今年上半年读出结果，如果数据积极，Celcuity将会向FDA递交标签拓展申请，以覆盖PIK3CA突变乳腺癌患者。 不过，PI3K/mTOR抑制剂的安全性仍受到关注，辉瑞和礼来都曾放弃过该类管线的开发。分析师指出，高血糖是PI3K通路抑制剂的不良反应之一，其在gedatolisib的III期临床中发生率相对较低（约10%），但gedatolisib临床中出现的口腔炎是一个需要担忧的安全性问题。 7. Ulixacaltamide 公司：Praxis Precision Medicines 适应症：特发性震颤 预计2032年销售额：21亿美元 Ulixacaltamide是一款选择性T型钙通道阻滞剂，能够阻断小脑—丘脑—皮层回路中与震颤有关的爆发式神经元异常放电，从而治疗特发性震颤。 特发性震颤是一个庞大的未满足治疗市场。据估计，美国有1000万人患有特发性震颤，但FDA批准专门用于治疗该病的药物只有β受体阻滞剂普萘洛尔，且许多患者对普萘洛尔或其他几种减轻震颤的药物不应答或不耐受，ulixacaltamide有望填补这一空白。 Ulixacaltamide的临床开发一波三折，在II期临床中未能击败安慰剂，公司股价因此暴跌近50%。公司坚持推进两项III期研究，但其中也有一项因为达到主要终点的希望渺茫，曾被独立数据审查委员会建议暂停。但公司仍选择坚持，最终取得III期积极结果，股价大涨超过220%，并获得FDA的突破性疗法认定。 8. Baxdrostat 公司：阿斯利康 适应症：高血压 预计2032年销售额：20亿美元 Baxdrostat是一种醛固酮合成酶抑制剂，曾在中期试验折戟，2023年被阿斯利康收购，2025年取得III期临床成功，已获得FDA优先审评资格。 醛固酮合酶是调控血压的关键激素，也是高血压难以控制的重要致病因素。Baxdrostat能够在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平，且不影响皮质醇水平，有望成为全球首个获批上市的醛固酮合成酶抑制剂。凭借较高的临床价值，baxdrostat入选“药创新”评选出的“2025年全球十大最值得关注创新药”。>>>相关阅读 目前，近一半的高血压患者接受多种药物治疗后仍无法控制血压。在严重高血压患者中，20%存在醛固酮升高。Guggenheim证券分析师预测，baxdrostat所面向的市场规模将超过50亿美元。还有分析师称，阿斯利康认为baxdrostat作为单药治疗的销售额峰值有潜力达到30亿美元，用于联合治疗的销售额峰值有潜力达到20亿美元。 9. Camizestrant 公司：阿斯利康 适应症：HR阳性乳腺癌 预计2032年销售额：20亿美元 Camizestrant是一款口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。阿斯利康称，该药有望成为HR阳性乳腺癌新的标准内分泌治疗支柱。 III期临床中，HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者先接受当前一线标准治疗（一种芳香化酶抑制剂联合一种CDK4/6抑制剂），如果疾病进展之前ctDNA检测发现ESR1突变，则转换至camizestrant联合同种CDK4/6抑制剂治疗。该研究显示，转向camizestrant联合治疗的患者中位PFS为16个月，仅接受一线治疗的患者中位PFS为9.2个月。 阿斯利康预计，camizestrant的销售额峰值将达到50亿美元。不过，camizestrant获批上市后将面对礼来同类产品imlunestrant等的竞争。罗氏的口服SERD药物也在III期临床中取得积极的PFS数据。 10. Atacicept 公司：Vera Therapeutics 适应症：IgA肾病 预计2032年销售额：17亿美元 Atacicept是一款同时抑制APRIL和BAFF通路的融合蛋白。去年11月，FDA批准了首款靶向APRIL的IgA肾病药物——大冢制药的斯贝利单抗（voyxact）。Guggenheim证券分析师认为，atacicept在免疫原性上优于voyxact。 Guggenheim证券分析师预测，到2030年底，美国肾病市场规模将达100亿美元。Atacicept获批上市后，福泰制药的povetacicept（APRIL/BAFF抑制剂）有望紧随其后获批。Guggenheim覆盖福泰制药的分析师认为，voyxact、atacicept和povetacicept将各占30%的市场份额。 在美国市场，大冢制药已将voyxact预填充注射剂型的标价设为3万美元，较分析师预测上涨60%。这促使分析师调高了atacicept的价格预期，并将其在美国、欧盟和日本的销售额峰值上调至37亿美元。

盐酸替那帕诺片（商品名：万缇乐®，英文：Tenapanor Hydrochloride Tablets）是全球首个获批的肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，属于 First-in-class 创新药，由 Ardelyx 研发，复星医药引进并在国内推进上市与商业化。 基本信息作用机制：替那帕诺为局部肠道作用药物，几乎不吸收入血。通过抑制小肠与结肠上皮顶端的 NHE3，使细胞间紧密连接构象改变，显著降低磷酸盐经细胞旁途径的吸收，从而降低血磷；同时可增加肠道水分，对透析患者常见的便秘有改善作用；还能协同降低 PTH 与 FGF23，助力 CKD-MBD 多指标达标。用法用量与规格 推荐剂量：30 mg，每日两次，于当日第一餐与最后一餐餐前服用； 剂量调整：根据胃肠道耐受情况，可降至 20 mg 或 10 mg，每日两次； 剂型规格：10 mg、20 mg、30 mg口服片剂。安全性与不良反应 最常见不良反应是轻中度腹泻，多为一过性，不影响营养吸收（如白蛋白、nPCR 稳定）； 禁忌人群：机械性胃肠道梗阻患者； 注意：严重腹泻时需停药并对症处理；不建议用于 6 岁以下儿童；孕妇 / 哺乳期需谨慎评估。临床价值与联用优势 与传统磷结合剂（碳酸钙、司维拉姆、碳酸镧等）联用可显著提升血磷达标率，并减少磷结合剂的总服用片数，大幅降低患者的 “药片负担”； 日本 III 期研究显示，8 周替那帕诺联合磷结合剂较单用，血磷平均降低 1.76 mg/dL，达标率达 72.6%； 不影响血钙、血钾等电解质，规避了含钙磷结合剂的高钙风险。获批适应症与上市情况中国NMPA（2025年2月获批）：用于控制对磷结合剂疗效不充分或不耐受的慢性肾脏病（CKD）成人透析患者的血清磷水平； 美国FDA：2019年获批用于便秘型肠易激综合征（IBS-C，商品名 Ibsrela）；2023年10月获批透析患者高磷血症（商品名 Xphozah）； 已纳入2025 年国家医保目录，显著提升了透析患者的可及性。 注册信息 临床试验情况 专利情况 盐酸替那帕诺（Tenapanor）由Ardelyx全球原始研发并持有核心专利家族，复星医药（复星万邦）为中国区商业化与专利引进合作方，全球专利家族共92 项、覆盖29 个国家 / 地区，美国核心专利共7 项。 化合物专利：保护替那帕诺母核与盐酸盐结构，为基础壁垒，中国核心化合物专利至2032 年。 用途专利：分别覆盖IBS-C与透析高磷血症两大适应症，中国最晚至2036 年。制剂专利：保护 10/20/30mg 片剂处方与工艺，美国新增至2042 年，进一步延长独占期。机制专利：NHE3 抑制与磷吸收阻断的方法专利，强化跨适应症保护。1 中国核心专利 原研在国内于2025 年 2 月获批上市，化合物专利至 2032 年、用途专利至 2036 年，2032 年前无仿制药上市空间。 2 美国核心专利（FDA 橙皮书 / Ardelyx 公告） 最早基础专利 2029 年底到期，制剂专利延至 2042 年；IBSRELA 仿制药最早可挑战时间为2023-09-12，预计最早上市窗口2033 年。US 8969377：化合物与基础用途，2029-12-30到期US 8541448：NHE3 抑制与高磷血症用途，2033-08-01到期US 10272079/10940146：制剂与给药方案，2034-04-10到期US 12539299（2026-02新授权）：口服制剂专利（覆盖 Ibsrela/Xphozah），2042-11-26到期（含专利期限调整）3 专利壁垒 化合物专利：母核 + 盐酸盐结构为核心壁垒，中国至 2032年、美国至 2029年，无法绕开。用途专利：分适应症保护，高磷血症用途中国最晚至 2036年，美国至 2033年。制剂专利：美国 2042年到期，进一步延长独占期，仿制需重新开发处方工艺。 立项建议：2030年前以原研跟踪、专利布局为主；2032年后可启动仿制药研发，优先规避用途 / 制剂专利。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH） 的 α1 - 受体阻滞剂 【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂 【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT） 【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂 【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 抑制剂 【药品分享】司帕生坦片——成人IgA肾病领域首个非免疫抑制疗法 【药品分享】黄体酮阴道栓剂/阴道缓释凝胶剂——主要用于辅助生殖技术（ART）中的黄体支持 【药品分享】替戈拉生片——首款国产钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB） 【药品分享】拉坦前列烯酯滴眼剂——一种新型眼科用药 【药品分享】布比卡因脂质体注射液——一种长效局部麻醉药 【药品分享】甲磺酸加诺沙星片——一种喹诺酮类抗菌药 【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——中国首款且唯一获批的白癜风治疗靶向药 【药品分享】甲磺酸洛美他派胶囊——全球唯一口服MTP抑制剂 【药品分享】依达拉奉口服混悬液——肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻人症）新药 【药品分享】马来酸氟诺替尼片——JAK2/FLT3/CDK6 三靶点抑制剂 【药品分享】普拉替尼胶囊——国内首个获批的高选择性 RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】右美托咪定舌下膜——新型 α₂肾上腺素受体激动剂舌下膜剂 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。