Baxdrostat

《Hypertension》5月份为原发性醛固酮增多症专刊，发表了一系列PA即原发性醛固酮增多症机制，诊断和治疗内容。其中一篇评论对比了难治性高血压和原发性醛固酮增多症之间的关系和误区，核心观点是：现行以肾上腺静脉采血和手术切除为中心的有创诊疗路径，建立在PA与原发性高血压、单侧与双侧病变二元分类的预设上，而分子病理学证据和临床数据已经证明这种预设存在问题。难治性高血压人群中大量存在的醛固酮依赖性血压升高，以及新型醛固酮合酶抑制剂在无需ARR即醛固酮/肾素比值测定条件下取得的降压证据，提示醛固酮靶向治疗的适应证或可绕过传统的诊断方法，而直接依赖血压反应和药物应答进行决策。 高血压与原发性醛固酮增多症的认识分歧 医学史上关于高血压本质的争论，以Platt与Pickering在二十世纪中期的学术对立最具代表性，Platt主张高血压是遵循孟德尔遗传规律的独立疾病实体，存在单个主导基因的突变。Pickering则提出截然相反的连续分布学说，认为原发性高血压无非是人群血压正态分布曲线的上段部分，其遗传基础是多基因累加效应，而非单基因决定。这场争论持续数十年，最终由全基因组关联研究给出明确裁决。 大规模遗传学研究证实，血压调控涉及数百个基因位点，每个位点的效应量微小，完全否定了单基因主导模型。Pickering的连续分布理论获得分子遗传学层面的确证，在这一理论框架下，高血压的诊断阈值本质上是对连续变量的数值设定，其数值设定更多取决于干预获益的临床证据，而非自然存在的病理学和生理学之间的界限。随机对照试验的证据表明，血压降低所带来的心血管事件减少与基线血压水平呈连续相关，验证了这一定义模式的有效性。这一认识的重要性在于，它确立了基于连续变量的风险分层逻辑，取代了基于疾病实体分类的诊疗方式。 原发性醛固酮增多症领域的临床实践长期固守二元分类方式，存在两组核心对立性诊断：其一为PA与原发性高血压的区分（注：PA 分类为继发性高血压），其二为单侧醛固酮瘤与双侧特发性增生的区分。第一类区分决定了是否将患者纳入PA诊疗路径，第二组区分则决定了是否对患者实施单侧肾上腺切除术。肾上腺静脉采血作为区分单侧与双侧病变的关键有创检查，其操作逻辑完全建立在这种非此即彼的分类预设之上。正是这一区分体系，支撑了PA领域以手术切除为核心治疗目标的临床实践，也驱动了扩大筛查范围以寻找更多的手术适应患者。 但是，流行病学调查显示，实际获得诊断的PA患者仅占预期患病数的极小比例，大量患者处于未识别的状态。已发表的PA指南对漏诊问题提出解决方案是，建议所有高血压患者检测醛固酮与肾素并计算ARR，高血压指南则列出六项ARR检测指征，但二者均未跳出传统分类诊断框架，仍预设PA与非PA之间存在可通过阈值清晰划分的界限。由此引出的核心问题是：这个界限在多大程度上是对连续生物学指标的客观反映，又在多大程度上是检测条件标准化不足所人为制造的二分方式假象。难治性高血压群体中醛固酮过多的证据 PATHWAY-2试验的设计与结果对上述问题提供了关键证据，该试验采用随机双盲交叉设计，在已使用血管紧张素转换酶抑制剂、钙通道阻滞剂及利尿剂三联背景治疗的难治性高血压患者中，比较螺内酯、多沙唑嗪、比索洛尔及安慰剂的降压效果。预设的亚组分析显示，38%的受试者其钠钾清除比值超过既往在PA人群中验证的诊断阈值。肾素水平与各药物降压效应的相关性分析表明，多数受试者呈功能性低肾素状态，其对盐皮质激素受体拮抗剂的反应显著优于对肾素-血管紧张素系统阻断剂的反应。此外，在已使用血管紧张素转换酶抑制剂的情况下，这些受试者的中位肾素水平仍较未治疗者高约五倍（注：肾素水平升高是ACEI使用后的代偿性反应），若以传统ARR计算，仅10%达到PA的诊断阈值，但38%的受试者其钠钾清除比值超过了PA的诊断阈值，且受试者对螺内酯的反应优于其他药物。这些证据共同表明，尽管ARR并未指向PA的诊断，但醛固酮介导的病理生理状态导致高血压在相当比例的患者中确实存在。 这个发现引出一个需要认真考虑的问题：当前PA诊断流程中停用干扰药物后测得的ARR升高，究竟是对真实病理生理状态的客观揭示，还是停药操作本身所制造的效应。支持后者的证据有，其一，卡托普利抑制试验的设计前提正是假定真性PA患者在血管紧张素转换酶抑制剂作用下仍应维持可诊断的ARR异常。其二，醛固酮逃逸现象的文献表明，长期使用血管紧张素转换酶抑制剂期间，30%至50%的患者出现ARR的迟发性升高，其机制涉及替代性醛固酮合成途径的代偿激活。醛固酮合酶抑制剂的临床试验 选择性醛固酮合酶抑制剂是近年高血压药物研发的重要进展。该类药物的作用靶点为醛固酮合成的终末催化步骤，由CYP11B2基因编码的醛固酮合酶负责完成。由于该酶与皮质醇合酶的氨基酸序列同源性高达93%，实现选择性抑制曾存在重大技术障碍。第三代醛固酮合酶抑制剂的临床前研究及早期临床试验显示，其可在不干扰皮质醇基础分泌及应激反应的剂量范围内，实现醛固酮的部分或完全抑制。2期及3期临床试验提供了关键数据。在背景治疗分别为两种或三种药物的未控制高血压及难治性高血压人群中，该类药物的安慰剂校正收缩压降幅均约为10mmHg，与PATHWAY-2试验中螺内酯的降压幅度一致。 相关数据请参照新英格兰医学杂志2025年重磅论文回顾分析6：告别“醛固酮逃逸”困局，Baxdrostat从源头重塑难治性高血压治疗格局 NEJM 2025之后再发Lancet 2026：醛固酮合成酶抑制剂Baxdrostat在难治性高血压治疗上交出史上最佳答卷——动态血压直降14mmHg！ 这一跨不同人群的一致性效应具有重要价值：醛固酮依赖性高血压的病理生理变化可能在常规分类的轻中度高血压阶段即已存在，无需等待其进展为符合传统定义的难治性高血压后再行干预。需要特别指出的是，这些试验的入选标准单纯基于血压水平，即无论用药种类数量，收缩压不低于140mmHg即可纳入，未要求受试者满足任何ARR诊断标准。这一试验设计隐含的逻辑前提是：醛固酮介导的血压升高在人群中呈连续性分布，其对药物治疗的反应同样呈连续性分布，因此无需预设一个分类诊断即可直接实施针对性治疗。肾上腺切除术适应证的证据质量 手术切除产生醛固酮的腺瘤以实现生化及临床治愈，是PA领域的传统核心目标，但需客观评估其证据力度，术后长期生化正常的报告几乎全部来自回顾性病例系列，缺乏随机对照试验的直接验证。传统上关于药物治疗效果逊于手术的认知，需结合药物实际使用剂量加以解读。一项纳入1057例患者的多国回顾性研究显示，专科医师给予患者螺内酯的中位日剂量低于40mg，这一剂量无法使多数患者的血浆肾素从被抑制状态恢复至正常范围，提示盐皮质激素受体拮抗程度不足。另一项前瞻性研究提供了对比数据：在强制滴定螺内酯至每日100mg或最大耐受剂量的条件下，手术组与药物组在两年随访时的诊室血压并无差异，但手术组的联合用药种类较少。两项结果共同表明，药物治疗效果的既往评估可能受到螺内酯剂量不足的系统性偏倚影响。 文献荟萃显示，术后生化正常的患者中仅有部分实现血压完全正常化且无需任何降压药物，传统上是归因于并存的原发性高血压或长期高醛固酮血症导致的不可逆血管重构。但术前分子影像学及术后组织病理学的对照研究提示另一种解释的可能性：相当部分被肾上腺静脉采血判定为单侧优势分泌的病例，其优势侧为单一KCNJ5突变腺瘤，而对侧肾上腺存在CACNA1D突变的微小结节。术后未能获得完全临床缓解，原因在于对侧未被切除的微小结节仍然维持病理性醛固酮分泌。若此假说成立，则传统上所称的单侧PA中相当比例实为不对称性双侧病变，手术本身即为基于不完全诊断的不适当干预。分子病理学证据 过去二十年，PA分子病理学研究积累的证据从根本上解构了单侧腺瘤与双侧增生的二分方式，两项里程碑的发现包括，其一，在形态学完全正常的肾上腺组织中以免疫组化技术检出CYP11B2阳性的微小结节，其直径可小于3毫米，表明产生醛固酮的细胞克隆可存在于影像学完全正常的腺体中。其二，在直径较大的产生醛固酮的腺瘤中，约40%携带钾通道基因KCNJ5的体细胞突变，该突变导致通道的选择性丧失，钠离子内流增加，细胞膜去极化，继而激活电压门控钙通道，启动醛固酮合成级联反应。此后的一系列研究进一步证实，钙通道基因CACNA1D的体细胞功能获得性突变广泛存在于双侧病变患者的微结节及小腺瘤中。在一项针对双侧PA的详细研究中，全部15例受试者的双侧肾上腺均检出CACNA1D突变灶。多变量回归分析显示，体细胞基因型对肾上腺切除术后结局的预测效能超过任何临床指标：携带KCNJ5突变的患者术后长期缓解率最高，而携带CACNA1D突变者最差，预后差异的本质不是手术技术或突变本身的生物学行为，而是两种突变所代表的疾病空间分布模式不同——KCNJ5多为单灶性单侧病变，CACNA1D多为多灶性双侧病变的前期表现。突变细胞中醛固酮合酶与17α-羟化酶的共同表达导致杂合类固醇的异常合成，其中18-羟皮质醇和18-氧皮质醇的24小时尿液排泄量可用作KCNJ5突变的生化标志物，这一发现具有术前无创分型的潜在临床价值。 更具转化意义的是动物模型的观察结果：在醛固酮合酶基因条件性敲除的小鼠中，产生醛固酮的球状带细胞发生凋亡而非单纯的功能抑制，这一细胞清除效应在临床前药物研究中复制成功，部分临床试验受试者在停用醛固酮合酶抑制剂后表现出持续的醛固酮抑制和血压下降，提示药物可能具有超越暂时性酶活性阻断的疾病修饰效应。新型的诊断和治疗策略 综合上述证据，可推导出几个明确的判断，ARR的测量受到诸多变量的影响，血清醛固酮的单次测定具有高达约45%的变异系数，而不断向下调整的诊断阈值从未经过随机化治疗反应的前瞻性验证作为校准。因此，ARR作为分类工具存在局限。难治性高血压的病理生理学、分子遗传学及药理学三重证据共同指向一个连续分布的醛固酮-血压关系谱，而非PA与非PA的二元分立。PA领域当前以手术为目标、以有创检查为核心操作的工作模式，与半个世纪前以胃大部切除术治疗消化性溃疡的主流模式类似。消化性溃疡领域从外科主导到H2受体拮抗剂、质子泵抑制剂及幽门螺杆菌根除治疗的转变，说明了当针对发病机制关键节点的药物治疗达到足够效能时，手术适应证将发生根本性转变。 未来PA治疗的大方向愈发清晰：绝大多数患者不再需要纠结有没有醛固酮瘤或单侧还是双侧，而是直接使用针对醛固酮的药物治疗,只有极少数药物控制不佳，并且通过分子影像确认病灶确实是单克隆来源的患者，才需要接受肾上腺静脉采血或手术等有创操作。在这个大方向下，新型醛固酮合酶抑制剂能否成为决定性的治疗手段，还要回答两个关键问题：第一，药物是否不仅能抑制醛固酮的合成，还能直接清除异常增生组织的细胞，即不仅仅是暂时压制酶活性。第二，长期用药后，是否能让一部分患者停药后血压仍保持正常，也就是实现长久缓解甚至临床治愈，未来临床研究可能会给出这两个问题的答案。 扩展阅读： NEJM 2025之后再发Lancet 2026：醛固酮合成酶抑制剂Baxdrostat在难治性高血压治疗上交出史上最佳答卷——动态血压直降14mmHg！ 新英格兰医学杂志2025年重磅论文回顾分析6：告别“醛固酮逃逸”困局，Baxdrostat从源头重塑难治性高血压治疗格局 关注医学循证前言解读 紧跟医学顶刊最新循证依据

苹果酸卡博替尼（Cabozantinib S-malate） 是一种口服、多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），广谱靶向 MET、VEGFR2、RET、AXL、KIT 等，用于甲状腺髓样癌、肾癌、肝癌等，有 “万金油靶向药” 之称。 基本信息 通用名：苹果酸卡博替尼（Cabozantinib S-malate） 商品名：Cometriq（胶囊）、Cabometyx（片剂） 靶点：MET、VEGFR1/2/3、RET、AXL、KIT、FLT3、TRKB、TIE2 机制：抑制肿瘤增殖、血管生成、侵袭转移 剂型规格 胶囊：20 mg、80 mg（Cometriq） 片剂：20 mg、40 mg、60 mg（Cabometyx） 获批适应症（FDA） 甲状腺髓样癌（MTC）：2012年，不可切除局部晚期/转移性； 晚期肾细胞癌（RCC）：2016年，一线（联合纳武利尤单抗）或二线； 肝细胞癌（HCC）：2019年，索拉非尼经治后； 分化型甲状腺癌（DTC）：2021 年，碘难治、VEGF-TKI进展后 胰腺/胰腺外神经内分泌肿瘤（pNET/epNET）：2025年3月，12岁以上、经治、不可切除、分化良好。 用法用量（口服，空腹） 甲状腺髓样癌（胶囊）：140 mg qd（80 mg+20 mg×3），餐前1h/餐后2h，直至进展或不耐受。 肾癌/肝癌/其他（片剂）：60 mg qd，空腹，直至进展或不耐受。 剂量调整 强效CYP3A4抑制剂（酮康唑/伊曲康唑）：减40 mg； 强效CYP3A4诱导剂（利福平/苯妥英）：加40 mg（≤180 mg/天）； 3/4级毒性：暂停→恢复至≤1 级→降一级剂量； 漏服：距下次＞12h 补服；＜12h 跳过，勿加倍。 常见不良反应（≥25%） 全身：腹泻、口腔炎、手足综合征（PPES）、乏力、食欲下降、体重减轻； 消化：恶心、呕吐、腹痛、便秘、味觉障碍； 皮肤：发色改变、皮疹、皮肤干燥； 心血管：高血压（1–2 级常见）； 实验室异常：转氨酶升高、淋巴细胞/中性粒细胞/血小板减少、低钙/低磷、高胆红素。 严重不良反应（需停药/永久停药） 出血（3–5级，致命风险）、胃肠穿孔/瘘管（3%/1%，致命） 动脉血栓（心梗/脑梗）、静脉血栓栓塞 伤口愈合不良、下颌骨坏死、蛋白尿/肾病综合征 可逆性后部白质脑病综合征（RPLS） 绝对禁忌：过敏、妊娠、近期出血/咯血、中重度肝损伤； 慎用：手术前后（术前≥28 天停药）、高血压、口腔疾病、肝肾功能不全、哺乳期。 药物相互作用 避免：葡萄柚/西柚汁（CYP3A4 抑制）、强效CYP3A4抑制剂/诱导剂 P-糖蛋白底物：可能升高地高辛、达比加群等血药浓度 临床价值 广谱：覆盖多癌种，对MET扩增/RET融合尤其有效 高效：肾癌OS 26.6月（vs舒尼替尼21.2月）；肝癌OS 10.2月（vs安慰剂8.0月）； 耐药后选择：EGFR-TKI、索拉非尼、舒尼替尼失败后常用方案。 上市情况 美国（FDA） 2012-11：Cometriq（胶囊）-20mg、80mg（MTC：140mg qd）获批，甲状腺髓样癌（MTC）； 2016-04：Cabometyx（片剂）-20mg、40mg、60mg（RCC/HCC：60mg qd）获批，晚期肾细胞癌（RCC）； 2019-01：获批肝细胞癌（HCC，索拉非尼后）； 2021-09：获批碘难治分化型甲状腺癌（DTC）； 2025-03：获批胰腺/胰腺外神经内分泌肿瘤（pNET/epNET）。 欧盟（EMA） 2014：Cometriq（胶囊）MTC； 2016：Cabometyx（片剂）RCC；后续HCC/DTC/NET均获批。 其他地区：日本、韩国、中国香港、土耳其等均已上市 中国：原研未获批、无进口/无生产、未进医保。 参比制剂 原研进展：2019-06获临床批件；2024-10完成国际多中心 III 期；尚未提交上市申请（NDA）。 注册与受理情况 临床试验情况 专利情况 1. 化合物/盐型专利 US7579473（化合物）：2005年申请，2026-08到期（无中国同族）； US8877776（L-苹果酸盐）：2014年授权，2030-10-08到期（全球核心盐型专利，含中国同族）； US11091439（苹果酸盐+晶型）：2030-01-15到期。 2. 晶型专利 原研晶型（III型）：保护至2029年，是原研制剂核心晶型； 中国企业晶型：正大天晴、奥赛康、苑东生物等布局新晶型（2013–2022年申请），用于规避原研晶型专利。 3. 制剂/用途专利 片剂（Cabometyx）：2031–2037年到期（覆盖20/40/60mg规格）； 胶囊（Cometriq）：2030年后到期； 用途专利：肾癌、肝癌、甲状腺癌等适应症专利，2031–2035年到期。 中国专利 原研核心：苹果酸盐专利（CN101931754B）有效，2030-10到期；化合物专利未进入中国。 国内仿制布局 晶型：正大天晴（CN104109124B）、奥赛康（CN105503717A）、苑东生物（CN115215797A）等，均未侵权原研晶型； 制剂：豪森、齐鲁、先声等申报3类仿制药，首轮审评因晶型/制剂差异被拒。 国内仿制可行性 目前苹果酸盐专利有效，仿制需规避原研晶型+自主晶型+自有制剂工艺； 2030-10后：核心盐型专利到期，仿制门槛大幅降低，国内企业可快速申报。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH） 的 α1 - 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