This is a phase 1 study designed to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), and anti-B-cell activity of FT819 following treatment with or without auxiliary medicinal product (AMP) in participants with moderate to severe active systemic lupus erythematosus (SLE), antineutrophilic cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis (AAV), idiopathic inflammatory myositis (IIM), and systemic sclerosis (SSc). The study will consist of a dose-escalation stage, followed by an expansion stage to further evaluate the safety and activity of FT819.

开始日期2024-03-28

申办/合作机构

Fate Therapeutics, Inc.

NCT04629729

/ Active, not recruiting临床1期

A Phase I Study of FT819 in Subjects With B-cell Malignancies

This is a Phase I dose-finding study of FT819 as monotherapy and in combination with IL-2 in subjects with relapsed/refractory B-cell Lymphoma, Chronic Lymphocytic Leukemia and Precursor B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia. The study will consist of a dose-escalation stage and an expansion stage where participants will be enrolled into indication-specific cohorts.

开始日期2021-07-12

申办/合作机构

Fate Therapeutics, Inc.

100 项与 FT-819 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 FT-819 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 FT-819 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 FT-819 相关的文献（医药）

2018-06-01·Cancer discovery

From Pluripotent Stem to CAR T Cells

Abstract:

Within the field of allogeneic chimeric antigen receptor T-cell therapy, La Jolla, CA–based Fate Therapeutics is exploring in vitro differentiation of induced pluripotent stem cells, rather than T cells harvested from donors, as their source material. Preclinical data on the company's off-the-shelf candidate, FT819, look promising so far.

项与 FT-819 相关的新闻（医药）

2025-12-25

·搜狐新闻

2025 iPSC 行业年终总结：临床转化加速，产业化曙光初现

免费早鸟票，200 张限量领取2025 年 12 月 26 日医麦客新闻 eMedClub News2025 年，诱导多能干细胞（iPSC）行业在经历多年技术积累与临床探索后，正式迈入临床转化深化与产业融合的关键阶段。全年行业呈现出「临床推进加速、技术迭代活跃、资本理性聚焦」的鲜明特征。国内外研发力量围绕免疫细胞疗法与再生医学两大战略主线，在多个重大疾病领域取得系列突破，首款上市产品已见曙光，标志着 iPSC 技术正从实验室大步走向病床与市场。再生医学疗法：迈向商业化的关键一年2025 年，iPSC 再生疗法迎来里程碑进展——两款产品相继递交上市申请，标志着该领域正式踏入商业化前夜。帕金森病（PD）治疗：赛道竞争白热化，临床梯队形成8 月，日本住友制药与 Racthera 联合宣布，已向监管机构提交其 iPSC 衍生多巴胺能神经祖细胞（raguneprocel）的生产与上市许可申请，用于治疗中晚期帕金森病（PD）。这一里程碑事件标志着，有望迎来全球首款帕金森病 iPSC 再生疗法。其上市申请基于京都大学医院发表于 Nature 的 I/II 期临床数据：24 个月随访结果显示，移植细胞可长期存活并持续分泌多巴胺，4 名患者关期 MDS-UPDRS III 评分平均改善 9.5 分（提升 20.4%），运动症状得到显著改善」。国内军团表现强势，进展全球并跑甚至局部领先。睿健医药的 iPSC 化学诱导通用型细胞疗法 NouvNeu001 注射液（iPSC-多巴胺能神经前体细胞），II 期临床已启动，I 期数据显示该产品展现出了良好的安全性和耐受性。同时，行为学和非行为学疗效指标数据均显示出显著优势。中盛溯源的通用型 iPSC 疗法 NCR201（iPSC-多巴胺能神经前体细胞），药物临床试验登记与信息公示平台已登记启动 II 期临床。前期数据显示，早发型 PD 患者在接受治疗 3 个月后实现初步「功能性治愈」，此外，在原发性 PD 患者中也观察到临床症状改善以及口服多巴胺剂量下降。自体疗法路径也取得重要验证：Aspen Neuroscience 的自体 iPSC 疗法，通过患者自身皮肤细胞重编程制备多巴胺神经元，有效降低免疫排斥风险。其在研管线 ANPD001 在 6 个月随访中显示医生评估运动功能提升 45%（MDS-UPDRS Part III 「off」评分），且无需免疫抑制。国内跃赛生物的自体 iPSC 疗法 UX-DA001 也完成了首例患者给药，并获 FDA 快速通道资格。心力衰竭治疗：有望迎来全球首款 iPSC 再生疗法日本细胞疗法公司 Cuorips 于今年 4 月向监管部门提交了 iPSC 生成心肌片的生产与销售许可申请，用于治疗严重心力衰竭，有望成为全球首款获批的 iPSC 再生疗法。中国力量在国际舞台扮演关键角色：艾尔普再生医学自主研发的 iPSC 来源心肌细胞注射液（HiCM-188）是全球首个在中美同时获批 IND 的心衰细胞治疗候选药物，今年 6 月该公司与华润三九达成联合开发协议。今年 2 月南京鼓楼医院王东进教授团队与艾尔普合作的全球首例人体同种异体诱导多能干细胞来源心肌细胞（iPSC-CMs）治疗严重心衰的 4 年随访结果在 JACC 子刊发表，证实了治疗的长期安全性与心脏功能改善。其他适应症进展在糖尿病、眼科疾病等领域，iPSC 再生疗法也取得扎实进展。瑞普晨创针对 1 型糖尿病的 iPSC 来源胰岛细胞注射液（RGB-5088）获 IND 批准，成为国内该领域首款进入临床的候选产品。 BlueRock 公司（拜耳旗下）的 iPSC 衍生感光细胞疗法 OpCT-001 针对视网膜色素变性，已获 FDA 快速通道资格，并启动Ⅰ/Ⅱ期临床。免疫治疗领域：通用型技术趋于成熟，鼓舞疗效初显2025 年，基于 iPSC 的通用型细胞治疗技术在多条路线上取得关键进展，其衍生出的各类细胞产品在治疗免疫相关疾病中展现出成熟应用潜力与积极疗效。在 iPSC 衍生免疫细胞疗法领域见证了多项关键临床数据的披露，推动技术走向成熟。Fate Therapeutics 的 FT819（iPSC-CAR-T）治疗红斑狼疮的Ⅰ期临床数据显示，10 例完成至少 1 个月随访的系统性红斑狼疮（SLE）患者中，半数实现临床完全缓解，2 例狼疮肾炎患者分别在治疗后 2 个月和 6 个月达到完全肾脏缓解，且未出现≥2 级的细胞因子释放综合征、神经毒性或移植物抗宿主病。这一「现货型」疗法通过基因工程改造确保 TCR 完全去除，显著降低了 GvHD 风险，同时实现「按需即用」的治疗模式。 iPSC-NK 细胞疗法在血液肿瘤领域取得系统的临床验证。FT516 联合利妥昔单抗/奥滨尤妥珠单抗治疗复发/难治 B 细胞淋巴瘤的数据显示，客观缓解率（ORR）达 58%，完全缓解（CR）率 44%；在 12 例惰性淋巴瘤患者中，ORR 高达 100%，CR 率达 92%，中位随访 17.2 个月时，67% 患者仍处于缓解状态。更令人鼓舞的是，即使在 CAR-T 治疗失败的患者群体中，iPSC-NK 细胞疗法仍展现出 42% 的 ORR 和 26% 的 CR 率。此外，通过装载 H2CasMab-2 抗体的 CAR 结构与多重基因编辑 Fate Therapeutics 开发了针对实体瘤的 iPSC-CAR-TFT825。发表在 Cell Stem Cell杂志上的文章显示，其可优先靶向肿瘤细胞上的 HER2，而不会损害表达 HER2 的健康细胞。目前，Fate 正在与 Ono Pharmaceutical 合作进行 FT825 的 1 期临床研究。与此同时，iPSC 衍生间充质干细胞（MSC）疗法在免疫疾病治疗中也取得实质性进展。Cynata Therapeutics 的 CYP001 治疗移植物抗宿主病（GvHD），已进入临床 II 期。国内中盛溯源的 NCR102 同样针对 GvHD，该产品于今年年初成功获批 IND，并在下半年高效推进至 II 期临床。技术融合与投融资方向2025 年，iPSC 与外泌体、基因工程、类器官等技术的交叉融合催生了一系列创新疗法。 iPSC-外泌体作为无细胞的治疗新形式，因其高安全性、易储存运输等优势受到关注，这一技术在神经修复领域也展现了独特价值。今年 3 月，天津医科大学雷平团队在 Neural Regeneration Research 上发表他们的研究发现，hiPSC-NSC 来源的外泌体可通过激活星形胶质细胞中的 PI3K/AKT 信号通路，下调单核细胞趋化蛋白 1 分泌，有效改善脑出血后血脑屏障功能。当月，呈诺医学的 ALF201（全球首个 iPSC 来源内皮祖细胞治疗候选药物）获 NMPA 批准进入 II 期临床，用于治疗急性缺血性卒中。在基因工程领域，中盛溯源的 NCR101 是全球首款获批临床的基因修饰 iPSC-MSC，用于治疗间质性肺病（ILD）。该疗法通过基因修饰增强 iMSC 疗效，前期临床数据显示单次给药后患者用力肺活量（FVC）显著改善，部分患者甚至出现白发转黑等全身性获益。启函生物则凭借高通量基因编辑技术，在 iPSC 中实现了 9 个基因的同时编辑（敲入 6 个、敲除 3 个），为降低免疫排斥提供了新策略。类器官与疾病模型的构建则继续深化 iPSC 在药物筛选和机制研究中的应用价值，为精准医疗提供更优工具。资本动态：理性聚焦，赋能优质管线2025 年，iPSC 领域融资整体趋向理性，资金集中流向临床进展扎实、平台技术突出的企业，以下列举代表性企业： Aspen Neuroscience 完成 1.15 亿美元 C 轮融资，推动其自体 iPSC 治疗帕金森病候选产品 ANPD001 进入Ⅲ期临床。中盛溯源完成数亿元 B 轮融资，支持其在 iPSC 细胞治疗领域多款临床管线的推进与商业化准备。睿健医药完成数亿元 B 轮系列融资，用于推进帕金森病和眼科管线的中外临床研究。结语展望 2026 年，随着 raguneprocel 等领先产品的审批决定落地，以及多项关键 II/III 期临床数据的读出，iPSC 领域有望迎来首款产品的正式获批上市，这将成为引爆行业的标志性事件。届时，整个生态将聚焦于生产工艺优化、成本控制与市场教育，真正开启细胞治疗产业化、商业化的新纪元。从修复心脏、再生神经元到重置免疫系统，iPSC 技术正在将重塑人类健康的蓝图，一步步变为现实。参考资料：1.各公司官网、官微声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多

2025-12-24

·VentureSights

生物科技产业全景分析报告（2025 技术突破与商业化浪潮）

引言：生命科学的颠覆性革命生物科技产业正经历从技术突破到产业爆发的历史性转折。2025 年，以基因编辑、合成生物学、细胞治疗为代表的底层技术突破，与人工智能、大数据等数字技术深度融合，催生了医疗健康、农业生产、能源环境等领域的范式变革。全球生物科技市场规模在 2025 年突破1.7 万亿美元，中国以6800 亿元人民币的市场规模成为全球第二大生物科技市场，年复合增长率达18.3%[Grand View Research, 2025; 豆丁网，2025]。本报告将系统分析生物科技产业的发展背景、市场格局、技术突破与未来趋势，揭示这场 “生命革命” 如何重塑人类生产生活方式。一、产业发展背景：多维度驱动力的协同爆发1.1 技术革命：从实验室到产业化的临界点基因编辑技术进入 “精准调控” 时代： CRISPR 2.0 技术：碱基编辑（Base Editing）实现单个碱基的精准替换，脱靶率降至 0.01% 以下，2025 年 Vertex/CRISPR 联合开发的 Exa-cel 疗法全球销售额突破 12 亿美元，用于治疗镰状细胞贫血和 β- 地中海贫血 [搜狐网，2025] Prime Editing 技术：哈佛大学开发的第三代基因编辑工具实现基因片段的任意插入和删除，在杜氏肌营养不良症治疗中展现 91% 的编辑效率，2025 年进入 II 期临床试验 [原创力文档，2025] 基因递送系统：脂质纳米颗粒（LNP）递送效率提升 10 倍，可靶向肝脏、肌肉等组织，BioNTech 基于 LNP 的个性化肿瘤疫苗 BNT211 在 2025 年获批上市 [雪球，2025] 合成生物学实现 “工程化设计” 突破：基因合成成本：从 2020 年的碱基降至年的0.001 / 碱基，中国企业金唯智实现 100kb 基因片段的从头合成，错误率仅为 1/10⁶[搜狐网，2025] 底盘细胞设计：Ginkgo Bioworks 开发的 “细胞编程平台” 可在 3 个月内完成工业菌株设计，2025 年与巴斯夫合作量产的生物基 PHA 塑料成本降至 $1.2/kg，比石油基塑料低 20%[豆丁网，2025] 人工合成基因组：美国科学家完成酵母染色体的全合成，并植入人工设计的基因回路，实现乙醇产量提升 40%，2025 年进入中试阶段 [原创力文档，2025] AI + 生物科技加速研发流程： AlphaFold 3.0：预测超过 2 亿种蛋白质结构，包括膜蛋白、抗体 - 抗原复合物等难解析结构，将药物靶点发现周期从 6 个月缩短至 2 周 [雪球，2025] AI 药物筛选：Insilico Medicine 利用生成式 AI 设计的肺纤维化新药 INS018_055 进入 II 期临床，研发成本仅为传统方法的 1/5 [豆丁网，2025] 生物大数据平台：中国国家生物信息中心建成全球最大的人类疾病基因数据库，包含 100 万例中国人基因组数据，支撑精准医疗研究 [新浪财经，2025]1.2 政策支持：全球战略布局的核心领域各国将生物科技视为国家安全战略的关键组成部分，2025 年政策支持呈现 “全链条、高强度” 特征：中国 “生物经济强国” 战略：研发投入：2025 年生物科技研发经费达 1200 亿元，占 GDP 的 0.85%，重点支持基因编辑、合成生物学等基础研究审批改革：NMPA 实施 “突破性治疗药物” 通道，基因治疗产品审批时间从 3 年缩短至 12 个月，2025 年批准 8 款细胞治疗产品 [新浪财经，2025] 产业集群：在长三角、粤港澳大湾区建设 10 个国家级生物产业基地，上海张江生物医药创新活力区集聚 500 余家创新企业，2025 年产值突破 5000 亿元 [搜狐网，2025] 美国《国家生物技术和生物制造计划》：资金投入：2025 年联邦预算拨款 250 亿美元，其中 50 亿美元用于生物制造基础设施建设技术封锁：限制向中国出口基因测序仪、合成生物学软件等 “核心生物技术”，涉及 Illumina、Twist Bioscience 等企业 [格隆汇，2025] 伦理规范：FDA 发布《人类基因组编辑治疗产品指导原则》，要求长期随访至少 15 年，确保基因治疗安全性 [雪球，2025] 欧盟《欧洲生物经济战略》：绿色生物制造：投资 100 亿欧元建设 “可持续生物制造园区”，目标 2030 年生物基产品占化学品市场的 30% 国际合作：启动 “欧洲 - 非洲生物科技创新伙伴关系”，在非洲建立 5 个农业生物技术研究中心 [豆丁网，2025]1.3 市场需求：健康、粮食、能源的刚性增长医疗健康需求爆发式增长：老龄化加速：全球 65 岁以上人口占比达 13.5%，中国慢性病患者超 4 亿，催生对精准医疗、抗衰老技术的需求，2025 年全球精准医疗市场规模达 1200 亿美元 [新浪财经，2025] 罕见病治疗：全球已知 7000 种罕见病仅 5% 有药可治，基因治疗成为重要解决方案，2025 年全球罕见病药物市场规模达 1100 亿美元，其中基因治疗占比 23%[原创力文档，2025] 健康管理：消费级基因检测价格降至 $99，2025 年全球用户达 2.5 亿人，带动个性化健康管理市场增长 40%[搜狐网，2025] 农业与粮食安全压力加剧：气候变化：全球极端天气导致粮食减产 15-20%，CRISPR 编辑的耐旱玉米、抗虫大豆等作物种植面积 2025 年达 1.2 亿公顷，比 2020 年增长 3 倍 [豆丁网，2025] 人口增长：预计 2050 年全球人口达 97 亿，需增产 70% 粮食，合成生物学改造的固氮微生物可减少 30% 化肥使用，2025 年市场规模达 85 亿美元 [原创力文档，2025] 能源与环境可持续发展需求：碳中和目标：生物柴油、生物乙醇等生物燃料可减少碳排放 70%，2025 年全球生物燃料市场规模达 2800 亿美元 [格隆汇，2025] 塑料污染治理：生物可降解塑料 PLA 全球产能达 2500 万吨 / 年，替代 15% 的传统塑料，中国金丹科技 PLA 成本降至 8000 元 / 吨 [雪球，2025]二、市场规模与结构：全球竞争格局与中国定位2.1 全球市场：万亿赛道的结构性增长 2025 年全球生物科技产业呈现规模扩张与质量提升并行的特征，不同统计口径揭示产业多维价值：核心产业口径（生物医药、农业生物技术、工业生物技术）：市场规模：1.7 万亿美元，CAGR 13.96%（2020-2025）细分结构：生物医药占比 62%（1.05 万亿美元）、农业生物技术 18%（3060 亿美元）、工业生物技术 15%（2550 亿美元）、环境生物技术 5%（850 亿美元）[Grand View Research, 2025] 全产业链口径（含研发服务、制造设备、CRO/CDMO）：市场规模：3.2 万亿美元，其中研发服务（CRO）占比 12%（3840 亿美元），合同生产（CDMO）占比 8%（2560 亿美元）[豆丁网，2025] 区域竞争格局：北美：占比 42%（7140 亿美元），美国主导创新药研发和技术标准制定亚太：占比 31%（5270 亿美元），中国、日本、印度为主要增长引擎欧洲：占比 21%（3570 亿美元），侧重农业生物技术和绿色生物制造其他：占比 6%（1020 亿美元）[雪球，2025]2.2 中国市场：从 “跟跑” 到 “并跑” 的跨越中国生物科技产业 2025 年呈现规模与创新双提升的态势：市场规模与增长：总体规模：6800 亿元人民币（约 980 亿美元），CAGR 18.3%（2020-2025），增速高于全球平均水平细分领域：生物医药 4200 亿元（61.8%）、工业生物技术 1500 亿元（22.1%）、农业生物技术 800 亿元（11.8%）、环境生物技术 300 亿元（4.3%）[新浪财经，2025] 企业数量：创新药企超 800 家，上市公司 156 家，总市值达 5.2 万亿元，药明康德、百济神州进入全球生物科技企业 TOP20 [搜狐网，2025] 国产化进程：技术突破：基因测序仪国产化率达 45%（华大智造 MGISEQ-T7），CAR-T 细胞治疗产品成本降至国际水平的 1/3 政策红利：医保谈判加速创新药放量，2025 年谈判新增 35 个生物药，平均降价 54%，患者可及性提升 [格隆汇，2025] 产业集群：形成 “三极多点” 格局，长三角（38%）、京津冀（25%）、珠三角（22%）贡献全国 85% 的产值 [豆丁网，2025]2.3 细分市场：技术驱动的结构性机会基因治疗与细胞治疗成为医疗领域增长引擎：市场规模：全球 305.4 亿美元（2025 年），中国 68 亿元人民币，CAR-T 细胞治疗占比 65%，其中诺华 Kymriah 销售额达 28 亿美元，中国药明巨诺瑞基奥仑赛年销售额突破 12 亿元 [雪球，2025] 技术突破：通用型 CAR-T（Allo-CAR-T）实现 “现货供应”，治疗成本从 47.5 万美元降至 15 万美元，2025 年 FDA 批准 Fate Therapeutics 的 FT819 用于淋巴瘤治疗 [格隆汇，2025] 应用扩展：从血液肿瘤向实体瘤突破，科济药业的 Claudin 18.2 CAR-T 在胃癌治疗中 ORR 达 57%，2025 年获 NMPA 突破性疗法认定 [新浪财经，2025] 合成生物学引领工业生物技术革命：市场规模：全球 370 亿美元（2025 年），中国 850 亿元人民币，生物基材料占比最大（42%）[搜狐网，2025] 重点产品：生物基塑料：PLA 全球产能 250 万吨 / 年，中国金丹科技、美国 NatureWorks 主导市场工业酶制剂：诺维信的基因工程酶用于洗涤剂、纺织等领域，2025 年销售额达 28 亿美元合成生物学药物：Insilico Medicine 的 AI 设计新药 INS018_055 进入 II 期临床，用于特发性肺纤维化 [豆丁网，2025] 农业生物技术保障粮食安全：市场规模：全球 3060 亿美元，中国 800 亿元人民币，转基因作物占比 75%[原创力文档，2025] 技术应用：抗虫作物：中国转基因玉米种植面积达 1500 万亩，减少农药使用 40%，增产 15% 精准育种：CRISPR 编辑的抗病水稻在中国获批商业化种植，2025 年推广面积达 500 万亩生物农药：苏云金杆菌（Bt）制剂全球销售额达 65 亿美元，替代 20% 化学农药 [格隆汇，2025]三、产业链竞争格局：全球巨头与中国力量3.1 上游核心技术与资源：全球垄断与中国突破基因测序与合成领域：国际巨头： Illumina：占据全球基因测序仪市场 72% 份额，NovaSeq X Plus 测序成本降至 $200 / 基因组（2025 年） Twist Bioscience：DNA 合成市场占有率 58%，开发的 “硅基芯片合成平台” 可并行合成 100 万条寡核苷酸 [雪球，2025] 中国突破：华大智造：MGISEQ-T7 日通量达 60Tb，成本比 Illumina 低 30%，全球市占率提升至 15% 金唯智：基因合成长度突破 100kb，错误率 <1/10⁶，服务全球 3000 家科研机构 [新浪财经，2025] 关键耗材与试剂：酶制剂：瑞士罗氏诊断的 Taq DNA 聚合酶全球市占率 65%，中国 Vazyme（诺唯赞）市占率提升至 18% 抗体试剂：美国 Abcam 抗体产品超 13 万种，中国义翘神州新冠抗体试剂全球市占率达 35%[搜狐网，2025]3.2 中游技术平台与产品开发：创新模式变革药物研发 CRO/CDMO：全球龙头：药明康德：全球最大 CRDMO 企业，2025 年营收达 320 亿美元，服务超 5000 家客户 Charles River：提供从药物发现到临床前的全流程服务，2025 年收购 SynteractHCR 扩大临床 CRO 业务 [格隆汇，2025] 中国特色：凯莱英：连续流化学技术领先，承接辉瑞、默克等巨头的 CDMO 订单，2025 年生物药 CDMO 收入占比达 45% 康龙化成：建设全球最大的 CRDMO 一体化平台，在英国、美国设有研发中心 [新浪财经，2025] 合成生物学平台：国际平台型企业： Ginkgo Bioworks：拥有 40 个生物铸造厂，2025 年与拜耳合作开发新型生物农药 Zymergen：基于 AI 的菌株设计平台，开发的 Hyaline™生物基薄膜用于柔性显示屏 [豆丁网，2025] 中国创新企业：凯赛生物：全球领先的长链二元酸生产商，生物基聚酰胺市场占有率 35% 弈柯莱生物：开发 “合成生物学操作系统”，实现 PHA 塑料的规模化生产 [搜狐网，2025]3.3 下游应用与终端市场：需求驱动的多元化生物医药领域：国际巨头：辉瑞：2025 年生物药收入占比达 58%，其中 mRNA 疫苗 Comirnaty 销售额 180 亿美元罗氏：单克隆抗体药物全球市占率 22%，Rituxan、Herceptin 等产品年销售额均超 50 亿美元 [雪球，2025] 中国创新药企：百济神州：泽布替尼全球销售额达 35 亿美元，进入全球 TOP50 畅销药恒瑞医药：PD-1 抑制剂卡瑞利珠单抗年销售额突破 80 亿元，国际化收入占比达 25%[格隆汇，2025] 农业生物技术领域：国际巨头：拜耳（孟山都）：转基因种子全球市占率 41%，开发的抗虫玉米 SmartStax Pro 种植面积达 5000 万公顷科迪华：CRISPR 编辑的高产大豆在美国获批，2025 年推广面积达 1000 万公顷 [豆丁网，2025] 中国企业：隆平高科：转基因玉米品种瑞丰 125 通过审定，2025 年推广面积 800 万亩大北农：转基因大豆 DBN-09004-6 获得阿根廷种植许可，国际化布局加速 [新浪财经，2025]四、技术突破与未来趋势（2025-2030）4.1 基因编辑技术：从 “精准” 到 “可控” 技术演进路线：短期（2025-2027）：碱基编辑效率提升至 95% 以上，脱靶率降至 0.001% 递送系统突破血脑屏障，实现中枢神经系统疾病的基因编辑治疗 [原创力文档，2025] 中期（2028-2030）：实现多基因协同编辑，一次编辑可同时修正 3-5 个致病基因开发 “基因开关” 技术，可在特定组织、特定时间激活编辑系统 [雪球，2025] 应用前景：遗传病治疗：2030 年基因编辑治疗覆盖 500 种以上罕见病，市场规模达 500 亿美元农业育种：CRISPR 编辑作物占全球种子市场的 25%，减少农药使用 50%[搜狐网，2025]4.2 合成生物学：从 “单一产品” 到 “系统设计” 技术突破方向：基因回路设计：开发 “生物计算机”，实现细胞内基因表达的逻辑控制（AND/OR/NOT 门）多菌株协同：设计功能互补的微生物群落，用于复杂化合物合成（如抗癌药物紫杉醇）[豆丁网，2025] 产业化重点领域：医药：2030 年合成生物学药物占创新药的 30%，研发周期从 10 年缩短至 3 年材料：生物基塑料占全球塑料市场的 20%，碳排放减少 1.2 亿吨 / 年能源：微生物产氢效率达 10mmol H₂/g 干细胞 /h，成本降至 $2/kg [格隆汇，2025]4.3 AI + 生物科技：从 “辅助工具” 到 “决策主体” AI 在药物研发中的深度应用：靶点发现：AlphaFold 预测超过 1 亿种蛋白质结构，结合单细胞测序技术，新药靶点发现效率提升 10 倍临床试验：AI 患者招募系统将入组时间从 18 个月缩短至 3 个月，临床试验成本降低 40%[新浪财经，2025] 数字生物标志物：可穿戴设备结合 AI 分析，实现疾病早期预警，如 Apple Watch 的 ECG 功能可预测房颤风险，准确率达 85% 多组学数据整合平台，实现 “千人千面” 的个性化健康管理 [原创力文档，2025]五、挑战与风险：技术、伦理、监管的多维博弈5.1 技术转化瓶颈：从实验室到产业化的鸿沟规模化生产挑战：细胞治疗：CAR-T 细胞培养过程复杂，自动化生产良率仅 65%，成本居高不下合成生物学：工业菌株在大规模发酵中易出现 “代谢负担”，产量损失达 30-50%[雪球，2025] 知识产权壁垒： CRISPR 技术专利纠纷持续，张锋团队与 Broad 研究所的专利之争涉及全球市场，中国企业面临专利许可成本压力 [格隆汇，2025] 基因编辑工具专利池（如 Editas Medicine、Intellia Therapeutics）收费高达销售额的 15-20%[搜狐网，2025]5.2 伦理与社会风险：技术边界的争议基因编辑伦理争议：生殖细胞基因编辑可能导致 “设计婴儿”，全球 130 个国家立法禁止，中国《人类基因编辑伦理规范》明确禁止生殖目的编辑 [豆丁网，2025] 基因驱动技术可能改变生态平衡，WHO 呼吁暂停野外释放基因驱动生物 [原创力文档，2025] 数据隐私风险： 23andMe 等消费级基因检测公司的数据安全问题，2025 年发生 100 万份基因组数据泄露事件 [新浪财经，2025] 基因信息歧视：美国部分保险公司利用基因检测结果提高保费，引发社会争议 [格隆汇，2025]5.3 全球监管差异：标准不统一的贸易壁垒审批标准碎片化：美国 FDA 要求基因治疗长期随访 15 年，欧盟 EMA 要求 20 年，中国 NMPA 暂定为 10 年，增加企业合规成本 [雪球，2025] 转基因作物审批：美国采用 “实质等同性” 原则，欧盟实施 “预防性原则”，审批周期长达 5-7 年 [豆丁网，2025] 国际贸易限制：美国将 34 家中国生物科技企业列入 “实体清单”，限制获取基因测序仪、合成生物学软件等设备欧盟实施《生物安全条例》，对生物基产品实施严格的环境风险评估 [搜狐网，2025]六、中国产业发展战略建议6.1 技术攻坚：从 “单点突破” 到 “系统能力” 基础研究布局：建设 “国家基因编辑研究中心”，重点突破 Prime Editing、碱基编辑等核心技术，目标专利数量进入全球前三设立 “合成生物学基础研究专项”，资助人工基因组设计、生物铸造厂建设等前沿方向 [新浪财经，2025] 关键设备国产化：研发自主可控的基因测序仪、自动化细胞培养系统，替代 Illumina、Thermo Fisher 等进口设备开发合成生物学设计软件（CAD for Biology），打破美国 BioRender、Benchling 的垄断 [格隆汇，2025]6.2 产业生态：从 “企业单打” 到 “集群协同” 创新联合体建设：组建 “生物医药创新联盟”，整合高校（清华、北大）、科研院所（中科院）、企业（药明康德、百济神州）的资源在长三角建设 “合成生物学产业创新中心”，提供从基因设计到中试生产的全流程服务 [搜狐网，2025] 融资体系完善：设立千亿级 “生物科技产业基金”，重点投资处于临床前至 II 期的创新企业试点 “生物科技 REITs”，盘活生物医药产业园、GMP 生产基地等资产 [豆丁网，2025]6.3 国际合作：在竞争中寻求共赢技术标准输出：主导制定 “基因治疗产品国际标准”，联合金砖国家、“一带一路” 国家建立统一的检测方法推动中医药现代化标准制定，将复方中药纳入国际植物药标准体系 [原创力文档，2025] 产业链协同：在东南亚建立 “生物医药 CDMO 基地”，规避欧美技术封锁与巴西、阿根廷等农业大国合作，推广中国转基因作物品种和技术 [格隆汇，2025]七、数据来源与参考文献 Grand View Research. (2025). Global Biotechnology Market Size Report, 2024-2030. [雪球引用，2025] 新浪财经. (2025). 2025 年中国生物科技产业发展白皮书. https://finance.sina.com.cn/industry/biotech/2025-03-15/doc-iawsmrnv2876543.shtml 搜狐网. (2025). 合成生物学产业现状与未来趋势分析. https://www.sohu.com/a/879311058_122001006 豆丁网. (2025). 2025-2030 中国基因治疗行业市场研究报告. https://www.docin.com/touch_new/preview_new.do?id=4925539395 格隆汇. (2025). 全球细胞与基因治疗 CDMO 市场研究报告. https://m.gelonghui.com/p/3107779 原创力文档. (2025). 合成生物学技术商业化进展报告. https://m.book118.com/html/2025/1215/8020117106010022.shtm 雪球. (2025). FDA 基因编辑治疗产品指导原则解读. https://xueqiu.com/8951191558/325448440 本报告基于 7 份权威行业报告、23 篇技术文献及 15 家核心企业公开数据，全面分析生物科技产业 2025 年发展态势。特别关注基因编辑、合成生物学等颠覆性技术的商业化进程，以及全球竞争格局中的中国战略选择。随着技术突破加速和应用场景拓展，生物科技正从医疗健康领域向农业、能源、材料等多领域渗透，预计 2030 年全球市场规模将突破 3 万亿美元，成为引领新一轮科技革命和产业变革的核心力量。中国需在技术创新、产业生态、国际合作等方面协同发力，实现从 “生物科技大国” 向 “生物科技强国” 的跨越。

2025-12-22

·丁香通研选

CAMP4 联手 GSK，邦耀 CAR-T 获 IND，百明信康、T-CURX 等融资超 4 亿元

1. CAMP4 与 GSK 达成战略合作，聚焦神经与肾脏疾病 ASO 药物开发 2025 年 12 月 18 日，临床阶段生物制药公司 CAMP4 Therapeutics 宣布与葛兰素史克达成一项战略研究、合作和许可协议，共同开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病多个基因靶点的反义寡核苷酸候选药物。根据协议，CAMP4 将获得 1750 万美元（约 1.23 亿人民币）的预付款，并有资格获得后续的里程碑付款及销售分级特许权使用费。 2. 百明信康完成超 3 亿元 D+轮融资，加码特异性免疫疗法 2025 年 12 月 19 日，创新企业百明信康宣布完成超 3 亿元人民币 D+轮融资。本轮由人保资本、LongRiver 江远投资联合领投，多家知名机构跟投，老股东持续加持。成立于 2018 年的百明信康，正专注于过敏性疾病及自身免疫疾病领域的新一代特异性免疫疗法研发。 3. T-CURX 获 2000 万美元 A 轮融资，推进非病毒 CAR-T 疗法 2025 年 12 月 17 日，致力于下一代 CAR-T 疗法的 T-CURX 公司成功完成 A 轮首期 2000 万美元融资。本轮由 BiomedVC 领投，所获资金将用于加速其基于非病毒技术平台的 CAR-T 疗法在急性髓系白血病及实体瘤领域的临床开发，并推进其专有的体内 CAR-T 技术平台。 4. 全球首款牙囊干细胞新药在川启动临床试验近期，成都世联康健生物科技有限公司自主研发的 SLDSC001 牙囊间充质干细胞注射液宣布启动临床试验。该产品是全球首个获批临床试验的牙囊间充质干细胞 I 类新药，也是四川省首个获批 IND 的干细胞药物，有望填补牙周炎再生医学领域的空白。 5. 漳州市医院成立福建省首家「细胞治疗与再生医学中心」 2025 年 12 月 18 日，漳州市医院在总部院区隆重举行「细胞治疗与再生医学中心」揭牌仪式，标志着该院成为福建省首家正式挂牌成立该类中心的三甲医院，展现了其在区域医学前沿探索上的决心。 6. Fate Therapeutics 公布 iPSC 衍生 CAR-T 产品最新数据近期，Fate Therapeutics 公司公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 细胞产品 FT819 治疗红斑狼疮的Ⅰ期临床试验最新数据，并首次披露了两款新一代候选产品在血液肿瘤及自身免疫疾病领域的临床前研究成果。 7. 元码智药完成天使+轮融资，推进环状 mRNA 体内 CAR-T 疗法近日，专注于环状 RNA 体内 CAR-T 新药研发的元码智药宣布已完成天使+轮融资，此轮融资由倚锋灼华基金投资。融资所得将主要用于推进其环状 mRNA 体内 CAR-T 疗法的 IIT 临床试验，这是公司在两个月内完成的第二轮融资。 8. 君跻基因完成近亿元 A 轮融资，引领基因技术自动化革命新一代自动化与智能化基因技术应用领导者 —— 君跻基因宣布完成近亿元 A 轮融资。本轮融资由天汇资本、金桥基金、金海创投共同领投，资金将用于全自动化产线升级、核心技术研发迭代及全球市场拓展。 9. 邦耀生物通用型 CAR-T 产品获 IND 默示许可，进军自免疾病领域 2025 年 12 月 12 日，邦耀生物宣布，其基于通用型细胞平台开发的新一代异体 UCAR-T 产品 BRL-303，用于治疗难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请已获得 CDE 默示许可。这是全球首款在 IIT 中针对自免疾病显示疗效的异体通用型 CAR-T 产品，标志着该技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域的关键一步。 10. 茂行生物通用 CAR-T 细胞 MT027 胶质瘤Ⅱ期临床获 FDA 批准近日，茂行生物正式宣布，其自主研发的靶向 B7 H3 的通用型 CAR-T 细胞疗法 MT027，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展Ⅱ期临床研究，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。此次获批标志着茂行生物在攻克异体 CAR-T 治疗实体瘤这一全球性难题上取得了实质性突破。 👥 扫描下方二维码添加企微 1. 获取报告：发送【CGT】，即可获取行业深度洞察报告 2. 如需进群：发送【加群】并提供您的名片，即可加入【丁香通 CGT 行业交流群】丁香通长期为科研用户提供前沿资讯、实验方法、选品推荐等服务，并且组建了 70 多个不同领域的专业交流群，覆盖 CAR-T 工艺、肿瘤免疫、基因编辑、外泌体、类器官等领域，定期分享实验干货、文献解读等活动。

免疫疗法细胞疗法临床申请临床1期临床2期

100 项与 FT-819 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床1期	英国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
特发性炎症性肌病	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
特发性炎症性肌病	临床1期	英国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
系统性硬皮病	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
系统性硬皮病	临床1期	英国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
系统性红斑狼疮	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
系统性红斑狼疮	临床1期	英国	Fate Therapeutics, Inc.	2024-03-28
B细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2021-07-12
慢性淋巴细胞白血病	临床1期	美国	Fate Therapeutics, Inc.	2021-07-12

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06308978 (FT819-102, Company_Website) 人工标引	临床1期	系统性红斑狼疮	12	FT819 (All treated SLE pts)	獵艱簾繭艱餘齋淵廠顧(壓衊製鬱餘鏇觸夢繭遞) = 範繭獵選餘網選網構衊選壓襯製艱簾壓積齋淵 (選廠鑰夢網餘築糧範壓 ) 更多	积极	2025-12-08
NCT06308978 (FT819-102, Company_Website) 人工标引	临床1期	系统性红斑狼疮	12	FT819 (DL1, 360 million cells)	獵艱簾繭艱餘齋淵廠顧(壓衊製鬱餘鏇觸夢繭遞) = 築憲壓鹽願糧鹽簾餘廠選壓襯製艱簾壓積齋淵 (選廠鑰夢網餘築糧範壓 ) 更多	积极	2025-12-08
NCT06308978 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	12	FT819fludarabine-free CCT + FT819fludarabine-free CCT	遞繭顧獵構餘憲築繭選(願鬱窪鹹衊鬱齋窪衊積) = 鹹製範鑰積範簾淵淵選壓醖鑰醖夢鏇範餘範鏇 (糧顧網壓築鹽構築繭選 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT06308978 (Company_Website) 人工标引	临床1期	系统性红斑狼疮	3	FT819	簾構鑰網餘鹽糧繭壓網(艱窪壓積選遞積願遞願) = 蓋鬱衊蓋鑰憲壓選餘鏇艱齋積簾願積襯鹽廠憲 (鑰蓋糧醖窪夢醖積窪獵 )	积极	2024-11-18
NCT06308978 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	系统性红斑狼疮	1	FT819	願壓簾衊壓衊鬱選選壓(醖鹽製鬱夢繭鏇製遞膚) = The patient was discharged after a three-day hospital stay without any notable adverse events. 衊選廠壓餘夢鏇範獵醖 (醖願衊鏇顧鹹壓衊鑰鑰 ) 更多	积极	2024-05-09
NCT04629729 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	急性淋巴细胞白血病 \| 慢性淋巴细胞白血病 \| B细胞淋巴瘤	43	FT819	鹽膚廠選夢鬱積醖鏇鹽(艱願齋壓夢鑰壓衊築築) = none 願鬱艱淵築膚鹹構鹹鏇 (糧餘淵艱淵鹹醖範觸憲 ) 更多	积极	2024-05-09
NCT04629729 (FT819-101, ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床1期	慢性淋巴细胞白血病三线	12	FT-819	積鹽淵餘獵繭壓蓋簾簾(膚憲壓壓鬱衊鹹餘構憲) = 艱製範顧製願膚築鹽鹹夢膚築顧網憲夢構獵夢 (遞蓋蓋醖鏇廠觸網襯窪 ) 更多	积极	2022-11-15
AACR2020	临床1期	B细胞恶性肿瘤	-	FT819	窪網糧鹹鹽襯築選襯壓(廠糧積遞夢鹹鬱構選艱) = 構夢艱鏇窪網構觸鹹範鹹築網鹽選夢蓋夢憲選 (鏇糧鏇網鏇製淵構鏇範 ) 更多	-	2020-08-15