FT-819

$15.0 Million Award to Support Advancement of RECLAIM-LN, a Phase 2 Potentially Registrational Trial of FT819 Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapy in Lupus Nephritis CLIN2 Grant is a highly competitive award from CIRM to fund advancing clinical trials for stem cell and gene therapies that have the potential to provide transformative benefits to patients and the healthcare system SAN DIEGO, Sept. 25, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: FATE), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to bringing a transformative pipeline of induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived cellular immunotherapies to patients with cancer and autoimmune diseases, today announced that the California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) has awarded the Company a $15.0 million grant, through its CLIN2 program, to support the clinical development of RECLAIM-LN, the Company's Phase 2, potentially registrational trial of FT819 off-the-shelf CAR T cell in patients with refractory moderate-to-severe Systemic Lupus Erythematosus (SLE) with Lupus Nephritis (LN). “The CIRM Board’s award to Fate Therapeutics for its Phase 2 clinical trial of FT819 represents a significant step forward in transforming the clinical practice for patients living with a severe form of lupus,” said Sohel Talib, PhD, Senior Fellow in Clinical Development at CIRM. “This clinical study will evaluate the safety and efficacy of off-the-shelf immediately available CAR T-cell therapy with the ability to broaden the accessibility of this potentially curative therapy to patients who otherwise would not have access.” LN is one of the most serious manifestations of SLE and a leading cause of morbidity and mortality among people living with the disease, affecting approximately 150,000 patients in the United States. Furthermore, there is a significant unmet need for patients that are refractory to the limited treatment options currently available. FT819 is designed to treat lupus by delivering deep and durable depletion of pathological B cells as an on-demand available CAR T-cell therapy that can be administered as outpatient treatment in the community setting, uniquely extending access beyond specialized treatment centers. Importantly, FT819 treatment may provide patients with the opportunity to discontinue standard therapies while significantly improving their quality of life, potentially providing refractory lupus patients with a chance to live a normal life. “We appreciate CIRM identifying the urgent need for new options in refractory lupus and are honored that they have recognized the potential of FT819 off-the-shelf CAR T-cell therapy to treat large number of these patients in need, including in underserved regions,” said Bob Valamehr, President and Chief Executive Officer of Fate Therapeutics. “This prestigious grant by CIRM supports the continued advancement of RECLAIM-LN, our Phase 2 potentially registrational trial, and our commitment to making CAR T-cell therapy broadly accessible to patients living with this serious disease.” CIRM's CLIN2 program is a competitive funding opportunity designed to advance clinical-stage product candidates that have the potential to become transformative therapies while also addressing barriers to patient access. The grant review is a multi-step process including detailed scientific evaluation conducted by expert panels. Beyond funding, CIRM devotes internal resources and leverages a network of world-class subject matter experts to help ensure funded projects have a comprehensive clinical development strategy aimed at obtaining marketing approval, with a well-developed plan for ensuring patient access. About the RECLAIM-LN Phase 2 Clinical Trial RECLAIM-LN (FT819-201; NCT07570862) is a multicenter Phase 2, open-label, single-arm trial designed to evaluate the efficacy and safety of FT819 in patients with refractory moderate-to-severe SLE with Class III or IV lupus nephritis (with or without concomitant class V). One of the most serious manifestations of SLE, lupus nephritis is a leading driver of kidney failure among patients with lupus, many of whom have exhausted available immunosuppressive treatment options. The study is expected to enroll approximately 53 patients who are refractory to at least two prior systemic immunosuppressive therapies. The primary endpoint is the proportion of participants achieving complete renal response (CRR) at Week 26. Key secondary endpoints include disease activity and quality of life measurements. Preliminary data from the Phase 1 study demonstrated favorable safety and tolerability and clinically meaningful improvement with sustained improvements across several disease activity measures, including clinical Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI)-2K and urine protein-to-creatinine ratio (UPCr). Both measures showed further reductions with the use of less-intensive bendamustine conditioning. The RECLAIM-LN study was developed through interactions with the FDA under FT819 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation. FT819 has also been selected for the FDA’s Chemistry, Manufacturing, and Controls Development and Readiness Pilot (CDRP) program, which provides opportunities for early and enhanced communication with the FDA regarding CMC readiness for therapies with accelerated clinical development timelines. About FT819 FT819 is an off-the-shelf CD19-targeting chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product candidate engineered to improve safety and efficacy. Analogous to master cell banks used to mass produce biopharmaceutical drug products such as monoclonal antibodies, a precisely engineered clonal master induced pluripotent stem cell (iPSC) bank serves as the starting cell source to manufacture FT819, overcoming numerous limitations associated with patient- and donor-sourced CAR T-cell therapies. FT819 is well-defined and uniform in composition, produced at a low cost of goods, and can be stored in inventory for off-the-shelf, on-demand availability to enable access for a broad patient population. This research was additionally made possible by funding from the California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), a state agency in California that supports research in regenerative medicine, stem cell therapy, gene therapy, and clinical trials. (Grant number: CLIN2-16303) and (Grant number: CLIN2-20291) About Fate Therapeutics, Inc. Fate Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to bringing a pipeline of induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived cellular immunotherapies to patients. Using its proprietary iPSC product platform, the Company has established a leadership position in creating multiplexed-engineered iPSC lines and in the manufacture and clinical development of off-the-shelf, iPSC-derived cell products. The Company’s pipeline includes iPSC-derived T-cell and natural killer (NK) cell product candidates, which are selectively designed, incorporate novel synthetic controls of cell function, and are intended to deliver multiple therapeutic mechanisms to patients. Fate Therapeutics is headquartered in San Diego, CA. For more information, please visit Forward-Looking Statements This release contains "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 including statements regarding the Company's product candidates, clinical studies and preclinical research and development programs, the Company’s progress, plans and timelines for the clinical investigation of its product candidates, including the initiation and continuation of enrollment in the Company’s clinical trials, the initiation of additional clinical trials, including in new indications, and additional dose cohorts in ongoing clinical trials of the Company’s product candidates, the availability of data from the Company’s clinical trials and the Company’s plans to provide updates on its clinical trials, the therapeutic and market potential of the Company’s research and development programs and product candidates, the Company’s clinical and product development strategy, and the Company’s progress and plans relating to, and the anticipated timing and outcome of, interactions with the FDA and other regulatory authorities. These and any other forward-looking statements in this release are based on management's current expectations of future events and are subject to a number of risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those set forth in or implied by such forward-looking statements. These risks and uncertainties include, but are not limited to, the risk that the Company’s research and development programs and product candidates, including those product candidates in clinical investigation, may not demonstrate the requisite safety, efficacy, or other attributes to warrant further development or to achieve regulatory approval, the risk that results observed in prior studies of the Company’s product candidates, including preclinical studies and clinical trials, will not be observed in ongoing or future studies involving these product candidates, the risk of a delay or difficulties in the manufacturing of the Company’s product candidates or in the initiation and conduct of, or enrollment of patients in, any clinical trials, the risk that the Company may cease or delay preclinical or clinical development of any of its product candidates for a variety of reasons (including requirements that may be imposed by regulatory authorities on the initiation or conduct of clinical trials, changes in the therapeutic, regulatory, or competitive landscape for which the Company’s product candidates are being developed, the amount and type of data to be generated or otherwise to support regulatory approval, difficulties or delays in patient enrollment and continuation in the Company’s ongoing and planned clinical trials, difficulties in manufacturing or supplying the Company’s product candidates for clinical testing, failure to demonstrate that a product candidate has the requisite safety, efficacy, or other attributes to warrant further development, and any adverse events or other negative results that may be observed during preclinical or clinical development), the risk that its product candidates may not produce therapeutic benefits or may cause other unanticipated adverse effects, and risks relating to regulatory interactions and the outcome of such interactions. For a discussion of other risks and uncertainties, and other important factors, any of which could cause the Company’s actual results to differ from those contained in the forward-looking statements, see the risks and uncertainties detailed in the Company’s periodic filings with the Securities and Exchange Commission, including but not limited to the Company’s most recently filed periodic report, and from time to time in the Company’s press releases and other investor communications. Fate Therapeutics is providing the information in this release as of this date and does not undertake any obligation to update any forward-looking statements contained in this release as a result of new information, future events or otherwise. Contact: Ryan Douglas Fate Therapeutics, Inc. IR@fatetherapeutics.com

大卫带你看快讯 · 第 2 期 本期 22 条 · 中国 11 / 海外 11 · 覆盖 9月11-20日 · 每条给全十字段，可直接当台账收藏 本期22条，中国11/海外11。先看两条：FDA 9月17日完全批准FAYUVI，全球首个MPS IIIA治疗，卡住它的不是疗效而是CMC与生产现场；MaaT013被CHMP再审查后仍维持负面意见，单臂数据换不到条件上市许可。 怎么用这篇：上面是速览台账（日期 / 企业 / 产品 / 适应症 / 事件 / 机构），下面是每条快讯的七要素展开（企业 / 产品 / 靶点 / 适应症 / 事件 / 机构 / 出处 / 判断 / 风险），可直接截图、收藏或转给同事。一、速览台账：22 条一次对齐 日期 企业 产品 适应症 事件 机构 09-14 Vyriad, Inc.（美国明尼苏达州罗切斯特；Mayo Clinic 衍生公司） VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T） 复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），≥3 线既往治疗 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-15 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液） 亨廷顿舞蹈病（HD） NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-15 A2 Biotherapeutics, Inc.（A2 Bio，美国加州 Agoura Hills） A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断） EGFR 阳性晚期实体瘤：结直肠癌（n=3）、三阴性乳腺癌（n=3）、非小细胞肺癌（n=2）、头颈鳞癌（n=1）、肛管鳞癌（n=1） DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解 非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕） 09-15 Ori Biotech（英国伦敦） IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统） 自体细胞治疗的商业化生产（买方品种未披露，仅说明为「已获批上市的商业阶段细胞治疗」） 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑 不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定 09-16 印度卫生与家庭福利部（Union Ministry of Health and Family Welfare, MoHFW）；印度国家医学委员会（National Medical Commission, NMC） 干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种） 自闭症谱系障碍（ASD）及其他未列入部级批准适应症清单的疾病 MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议 印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方） 09-16 华夏英泰（北京）生物技术有限公司；华夏英泰（北京）医药科技有限公司 YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001） 难治性自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮／狼疮性肾炎、原发性干燥综合征、系统性硬化症、自身免疫性溶血性贫血等） 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16） 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-16 南京驯鹿生物技术股份有限公司（IASO Bio） IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台） 复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 新景智源生物科技（苏州）有限公司（Neowise Biotechnology） NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686） HLA 分型含 HLA-A*11:01 亚型且肿瘤存在 KRAS G12V 突变、无法经手术根治切除的复发或转移性晚期恶性实体瘤（包括但不限于胰腺导管腺癌、结直肠腺癌、肺腺癌等） 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE） 09-16 SMSbiotech, Inc.（美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，2015 年成立） SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用） 慢性阻塞性肺疾病（COPD） FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 引正基因 GenEditBio Limited（2021 年成立，总部位于中国香港，在香港、北京与美国波士顿设有研究实验室及办公室） GEB-101 TGFBI 相关角膜营养不良（TGFBI-related corneal dystrophies） 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 士泽生物医药（苏州）有限公司 / 士泽生物医药（上海）有限公司（XellSmart） XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液） 原发性帕金森病（另设早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩 MSA-P 两条并行研究） 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时 企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月） 09-16 Cellares（美国南旧金山）与中国台湾 GenomeFrontier Therapeutics（基因前沿） GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统） B 细胞恶性肿瘤（弥漫大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤） 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作 企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单） 09-16 科济药业（CARsgen Therapeutics，02171.HK）持股 92% 的子公司 上海优恺泽生物（UCARsgen） CT1190B（KJ-C2219）注射液 复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（R/R LBCL），至失败至少 2 线标准治疗 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学） 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记 09-16 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene） 聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台 I 型神经纤维瘤病（NF1）皮肤病变（NF1 占神经纤维瘤病患者的 90%–95%，2023 年 9 月纳入我国《第二批罕见病目录》） 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量 —（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节） 09-16 晨泰医药（方宏亮，首席研发官 CDO） WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T） 复发难治 T 细胞急性淋巴细胞白血病／淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL） BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。 学术会议（非监管机构） 09-17 Elicera Therapeutics AB (publ)（瑞典乌普萨拉；Nasdaq First North Growth Market 上市），与乌普萨拉大学共同申办 ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台） B 细胞淋巴瘤 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者 瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency） 09-17 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美国加州 Novato；纳斯达克代码 RARE） FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111） 儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型） 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-17 阿斯利康投资（中国）有限公司 / 西比曼生物科技（AbelZeta Pharma，CBMG 细胞治疗业务） AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256 晚期肝细胞癌（HCC） 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4% 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-18 GC Cell Corporation（韩国，KRX: 144510；原 GC녹십자셀） GCC2005 外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL），标准治疗失败后治疗选择极有限的患者 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段 韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS） 09-18 MaaT Pharma（法国里昂，EURONEXT: MAAT） MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®） 成人急性移植物抗宿主病（aGvHD）伴胃肠道受累、对既往治疗（糖皮质激素及芦可替尼）难治 EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可） 欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势 09-18 Fate Therapeutics, Inc.（美国加州圣迭戈；纳斯达克代码 FATE） FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构） 系统性红斑狼疮（SLE），含活动性狼疮肾炎 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药 —（学术会议数据展示，非监管决定） 09-20 苏州血霁生物科技有限公司（HemaCell，苏州工业园区 BioBAY） 干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001） 抗肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT）或血液肿瘤（除外急性早幼粒细胞白血病）引起的血小板减少症 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理 国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE） 🔥 很多人都在抢 · 大卫老师创始会员 看懂监管档位比追一个批件更值钱 会员专享：全球监管地图 · CGT 出海通道拆解 · 一线专家闭门会🎁 报名即送：CGT 全球监管通道对照表（电子版） 点文末「阅读原文」直接参与　* 活动最终解释权归主办方，奖品以实际发放为准二、逐条展开：22 条快讯的七要素与风险限定 1. 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic）｜VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T）（2026-09-14） Vyriad, Inc.（美国明尼苏达州罗切斯特；Mayo Clinic 衍生公司） 的 VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T）（BCMA；单次静脉输注在患者体内直接生成靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞（in vivo CAR-T），无需单采与清淋），本次动作：新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 BCMA；单次静脉输注在患者体内直接生成靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞（in vivo CAR-T），无需单采与清淋 适应症 复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），≥3 线既往治疗 事件 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 Vyriad 官方公告 2026-09-14；Morning Glory Sciences 2026-09-18 综述；ClinicalTrials.gov NCT07802717。计划入组 40 例、单中心、开放标签、剂量递增+扩展，实际起始日 2026-09-08，目前招募中 判断 与 IASO208 同周内第二款获 FDA IND 的体内 CAR-T（9/14 与 9/16） 风险 / 限定 系临床许可而非上市批准；全球尚无 in vivo CAR-T 获批上市；单中心、早期样本量有限（计划 40 例）；剂量递增阶段排除既往 T 细胞衔接器/抗 BCMA ADC 治疗史；疗效终点未预设客观缓解目标 2. NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685｜NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液）（2026-09-15） 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 的 NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液）（自体多克隆调节性T细胞（Treg）；鞘内注射），本次动作：NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685，监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 自体多克隆调节性T细胞（Treg）；鞘内注射 适应症 亨廷顿舞蹈病（HD） 事件 NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 官网临床试验默示许可公示（2026-09-15）；受理号 CXSL2600685 判断 Treg疗法第4个神经退行适应症，鞘内给药，全球尚无视同先例 风险 / 限定 I期以安全性/可行性为主，疗效未证；Treg用于神经退行性疾病证据仍薄弱 3. DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解｜A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断）（2026-09-15） A2 Biotherapeutics, Inc.（A2 Bio，美国加州 Agoura Hills） 的 A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断）（EGFR（激活受体）+ HLA-A*02（阻断受体）。患者须为胚系 HLA-A*02 杂合、且肿瘤发生 HLA-A*02 杂合性缺失（LOH）；阻断受体在正常组织上同时抑制 CAR 与内源 TCR，无需基因编辑即兼顾「靶向肿瘤 / 保护正常组织 / 减轻 GVHD」），本次动作：DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解，监管机构：非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕）。 靶点 / 路线 EGFR（激活受体）+ HLA-A*02（阻断受体）。患者须为胚系 HLA-A*02 杂合、且肿瘤发生 HLA-A*02 杂合性缺失（LOH）；阻断受体在正常组织上同时抑制 CAR 与内源 TCR，无需基因编辑即兼顾「靶向肿瘤 / 保护正常组织 / 减轻 GVHD」 适应症 EGFR 阳性晚期实体瘤：结直肠癌（n=3）、三阴性乳腺癌（n=3）、非小细胞肺癌（n=2）、头颈鳞癌（n=1）、肛管鳞癌（n=1） 事件 DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解 机构 非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕） 出处 A2 Biotherapeutics 官网新闻稿 2026-09-15（a2bio.com）；BioSpace 同日转载；试验登记号 NCT06682793（2025-05-22 启动，计划入组 240 例）；预筛研究 BASECAMP-1（NCT04981119，NGS 判定 HLA LOH）；主要研究者 Kedar Kirtane 医学博士（Moffitt 癌症中心）、Matthew Ulrickson 医学博士（Banner MD Anderson） 判断 首个报告见于肛管癌的 CAR-T 完全缓解；异体、无需单采、不做基因编辑 风险 / 限定 数据截点为 2026-08-01，样本仅 10 例给药 / 9 例可评效，CR 为个案（n=1）；系会议海报、未经同行评议期刊发表；安全性上虽未出现 GVHD、ICANS、剂量限制毒性（DLT）或致死性不良事件，但仍有 2 例 1-2 级细胞因子释放综合征（CRS）；入组须先经 BASECAMP-1 的 HLA-A*02 LOH 富集，可及人群窄；随访期短，缓解持久性未证。 4. 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑｜IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统）（2026-09-15） Ori Biotech（英国伦敦） 的 IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统）（不适用（制造工艺与自动化平台）），本次动作：与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑，监管机构：不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定。 靶点 / 路线 不适用（制造工艺与自动化平台） 适应症 自体细胞治疗的商业化生产（买方品种未披露，仅说明为「已获批上市的商业阶段细胞治疗」） 事件 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑 机构 不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定 出处 Ori Biotech 官方发布 2026-09-15（Business Wire）；Fierce Pharma、Pharma Focus Europe 同日报道；nuaxia 库标注 Relevant Date 2026-09-15 判断 自体细胞治疗商业工艺迁移至自动化平台，10年最高1.2亿美元 风险 / 限定 合作方与具体品种均未披露，无法独立核验其商业规模与所谓「已获批上市」的对应产品；将已上市产品的生产工艺迁移到新平台属高风险变更，须完成工艺可比性研究并通过监管沟通，本次公告仅披露将「评估可比性」，结论未出；IRO 平台 2024 年推出、已被 23 家伙伴采用，2026 年 5 月首例由 IRO 生产的产品在 GMP 条件下上市，但规模与产能优势（宣称单footprint提升 10—50 倍剂量、降本 30%—50%）仍为公司口径；行业背景提示风险——上月 BMS 终止与 Cellares 的 Cell Shuttle 商业化制造协议，理由为该平台无法满足 Breyanzi 商业规模生产要求（Cellares 不予认同），说明自动化制造平台通过商业化验证仍存在不确定性 5. MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议｜干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种）（2026-09-16） 印度卫生与家庭福利部（Union Ministry of Health and Family Welfare, MoHFW）；印度国家医学委员会（National Medical Commission, NMC） 的 干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种）（—（监管口径，不涉及具体靶点）），本次动作：MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议，监管机构：印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方）。 靶点 / 路线 —（监管口径，不涉及具体靶点） 适应症 自闭症谱系障碍（ASD）及其他未列入部级批准适应症清单的疾病 事件 MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议 机构 印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方） 出处 MoHFW 新闻稿 2026-09-16；India Today 2026-09-17、Livemint 2026-09-17、The New Indian Express 2026-09-17、DD India 2026-09-17 报道；判决号 [2026 INSC 96] 判断 印度把干细胞红线接到执法;与中国818严打抗衰回输乱象同向 风险 / 限定 该建议通过《临床机构法（2010）》向下传达，仅适用于已采纳该法的邦与中央直辖区（多个大邦另有本地立法、未采纳中央法），覆盖面存在缺口；《国家干细胞研究指南（2017）》本身是指导性文件而非法律，处罚须借注册撤销与职业不当行为认定落地，实际执行强度待观察；本次为重申既有框架，非新增禁令，不等于已产生新的处罚案例；不得据此推断印度干细胞临床研究全面叫停 6. 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16）｜YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001）（2026-09-16） 华夏英泰（北京）生物技术有限公司；华夏英泰（北京）医药科技有限公司 的 YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001）（CD19。异体通用型「现货型」STAR-T（合成 T 细胞受体与抗原受体），以自研非电转基因编辑体系将 CD19 STAR 定点整合至 TRAC 位点，并敲除另外两个基因以降低免疫排斥；融合 CAR 的抗原识别与 TCR 的天然信号转导，避免慢病毒随机整合风险），本次动作：新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16），监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 CD19。异体通用型「现货型」STAR-T（合成 T 细胞受体与抗原受体），以自研非电转基因编辑体系将 CD19 STAR 定点整合至 TRAC 位点，并敲除另外两个基因以降低免疫排斥；融合 CAR 的抗原识别与 TCR 的天然信号转导，避免慢病毒随机整合风险 适应症 难治性自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮／狼疮性肾炎、原发性干燥综合征、系统性硬化症、自身免疫性溶血性贫血等） 事件 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16） 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 信息公开·受理品种目录（2026 年度，新药类）：受理号 CXSL2601001，YTS109 细胞注射液，承办日期 2026-09-16；同产品 2026 年 7 月已获美国 FDA IND 批准（适应症：复发/难治性自身免疫性溶血性贫血 AIHA，美国 I 期登记 NCT07453836）；SLE/LN I 期数据 2025 年 8 月发表于 Nature Medicine（与海军军医大学第二附属医院徐沪济教授团队合作，5 例达单药单次 18 个月以上持续缓解）；同产品已列入 818 备案第 2 批（备案号 MR-N-31-2026-000013，复旦大学附属儿科医院，属原《干细胞临床研究管理办法》存量平移项目） 判断 异体现货型 STAR-T 从 818 备案走到药品 IND、并同步拿到 FDA IND 的双轨样本 风险 / 限定 系 CDE 受理（承办）而非默示许可或获批，后续仍须通过技术审评；Nature Medicine 数据仅 5 例 SLE/LN，样本极小，长期安全性与持久性未证；药品注册与生物医学新技术（818）备案为两条不同路径，适应症、主体责任与数据要求不可混同；EULAR 2026 公布的自免数据仍属早期。 7. 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床｜IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台）（2026-09-16） 南京驯鹿生物技术股份有限公司（IASO Bio） 的 IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台）（CD20；无复制能力、自身失活型第三代慢病毒载体 + COCV-G 工程化病毒包膜，携带第二代人源化 CD20 CAR 转基因序列，经工程化包膜选择性结合并转导体内 T 细胞），本次动作：新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床，监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 CD20；无复制能力、自身失活型第三代慢病毒载体 + COCV-G 工程化病毒包膜，携带第二代人源化 CD20 CAR 转基因序列，经工程化包膜选择性结合并转导体内 T 细胞 适应症 复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者 事件 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 驯鹿生物官方公告 2026-09-16（iasobio.com/news.php）；上海自贸区官方公众号同日转发；医药魔方《前沿π》收录。IIT 为单臂、开放标签、剂量探索研究，已完成 11 例给药，无需单采与清淋、仅单次静脉给药 判断 企业口径为「中国首个获 FDA IND 许可的慢病毒载体体内 CAR-T」 风险 / 限定 系 FDA 临床许可而非上市批准；「中国首个」为企业口径、限定于「慢病毒载体 + 体内 CAR-T + 获 FDA IND」三项叠加，未见独立第三方核实；全球尚无 in vivo CAR-T 获批上市；11 例 IIT 为单臂开放标签，企业未披露 CRS/ICANS 分级与疗效数字；恒驭生物（RCL 检测）、赛赋医药（药代与非临床安全性）为该项目 CRO 服务商，其公开表述属服务商口径。 👉 复制链接 → 微信搜一搜 → 访问网页 学习：https://fkilk.xetlk.com/s/1cy5ye 8. 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品｜NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686）（2026-09-16） 新景智源生物科技（苏州）有限公司（Neowise Biotechnology） 的 NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686）（KRAS G12V 突变新抗原（自体 TCR-T，HLA-A*11:01 限制）；基于公司自建的高通量靶点抗原—天然 TCR 发现与验证平台（CAST® 数据库）），本次动作：新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品，监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 KRAS G12V 突变新抗原（自体 TCR-T，HLA-A*11:01 限制）；基于公司自建的高通量靶点抗原—天然 TCR 发现与验证平台（CAST® 数据库） 适应症 HLA 分型含 HLA-A*11:01 亚型且肿瘤存在 KRAS G12V 突变、无法经手术根治切除的复发或转移性晚期恶性实体瘤（包括但不限于胰腺导管腺癌、结直肠腺癌、肺腺癌等） 事件 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品 机构 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE） 出处 CDE 信息公开·临床试验默示许可栏（受理号 CXSL2600686，注册分类 1）；新景智源官方公告 2026-09-16（neowisebio.com）；IIT 登记 NCT06484790（含 NW-301V 与 NW-301D 两队列）；初步临床结果于 2025 年 ESMO 年会以优选口头报告发布 判断 全球首个公布系统性临床数据的 KRAS G12V 靶向 TCR-T；实体瘤胞内靶点破局的标志性一步 风险 / 限定 系临床试验默示许可而非上市批准；ESMO 2025 为截至 2025 年 7 月入组的 14 例可评估患者的初步结果：总体客观缓解率 42.9%，目标剂量组（1.5×10⁹ 与 7.5×10⁹ 细胞）10 例中 5 例部分缓解、5 例疾病稳定，中位无进展生存期 5.8 个月；3 级及以上不良事件以淋巴细胞减少（78.6%）、白细胞减少（50.0%）、中性粒细胞减少（50.0%）为主，多与清淋预处理相关，6 例（42.9%）发生 1-2 级 CRS，未观察到 ICANS；入组者中位既往治疗线数为 3 线；HLA-A*11:01 分型限制收窄适用人群；公司本次公告未披露新的疗效与安全性数字。 9. FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4｜SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用）（2026-09-16） SMSbiotech, Inc.（美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，2015 年成立） 的 SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用）（非基因修饰细胞治疗；作用机制为靶向多基因活性调控（TMAM, Targeted Multi-Gene Activity Modulation）——选择性结合肺内源性间充质干／祖细胞，激发与肺泡组织修复相关的多基因再生活性；给药方式为雾化吸入经标准雾化装置直接递送至肺部），本次动作：FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4，监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 非基因修饰细胞治疗；作用机制为靶向多基因活性调控（TMAM, Targeted Multi-Gene Activity Modulation）——选择性结合肺内源性间充质干／祖细胞，激发与肺泡组织修复相关的多基因再生活性；给药方式为雾化吸入经标准雾化装置直接递送至肺部 适应症 慢性阻塞性肺疾病（COPD） 事件 FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 SMSbiotech 官方新闻稿 2026-09-16（PR Newswire 编号 302880670，prnewswire.com/news-releases/smsbiotech-receives-fda-study-may-proceed-notification-for-first-us-ind-cleared-inhaled-stem-cell-therapy-in-copd-302880670.html；公司官网 smsbiotech.com/blog/smsbiotech-advances-copd-program-with-u-s-fda-clearance-of-ind）；医药魔方 2026-09-16 中文转述 判断 非基因修饰干细胞疗法首次改走「雾化吸入直送肺部」给药路径，把给药方式本身当成产品差异化 风险 / 限定 系 IND 生效（临床研究许可）而非上市批准，无人体疗效数据读出。①公司系「据我们所知」（to our knowledge）口径自述首个，非监管机构确认；②美国 1b 期尚未启动（首例给药目标 2026 Q4），支持数据来自澳大利亚墨尔本 1b 期已完成的首个队列（28 天安全性监测、无治疗相关不良事件）与临床前动物模型的肺结构与功能恢复证据；③吸入细胞在肺部的滞留效率、肺泡修复的临床终点验证、长期免疫安全性、规模化生产的批间一致性均待验证；④机制 TMAM 为公司自有命名，尚无独立验证；⑤公司自述为「唯一处于 COPD 活跃研发阶段的吸入式冷藏型同种异体干细胞产品」，属企业口径。 10. 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation）｜GEB-101（2026-09-16） 引正基因 GenEditBio Limited（2021 年成立，总部位于中国香港，在香港、北京与美国波士顿设有研究实验室及办公室） 的 GEB-101（TGFBI 基因特定位点；CRISPR-Cas 基因组编辑（核糖核蛋白 RNP 形式），由公司自主研发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现体内递送，不经病毒载体），本次动作：获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 TGFBI 基因特定位点；CRISPR-Cas 基因组编辑（核糖核蛋白 RNP 形式），由公司自主研发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现体内递送，不经病毒载体 适应症 TGFBI 相关角膜营养不良（TGFBI-related corneal dystrophies） 事件 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 GenEditBio 官方新闻稿 2026-09-16（geneditbio.com 新闻栏目：「GenEditBio Receives FDA Fast Track Designation for Its Lead In Vivo Genome-Editing Program GEB-101 for the Treatment of TGFBI-Related Corneal Dystrophies」）；试验登记 CTR20263266（中国药物临床试验登记与信息公示平台）与 NCT07750678（ClinicalTrials.gov） 判断 中国香港团队体内基因编辑药；首个TGFBI角膜病CRISPR项目 风险 / 限定 系资格认定（Fast Track）而非批准、亦非本次取得 IND；Fast Track 只带来与 FDA 更频繁沟通，以及日后符合标准时可获得加速批准、优先审评与 BLA 阶段滚动审评的资格，不改变证据标准。GEB-101 仍处研究者发起的 I/II 期 CLARITY 试验阶段（中国与美国同步），安全性与有效性均未确证；给药方式为角膜基质内单次注射；适应症为超罕见遗传性眼病，患者基数小；该病现有临床手段以准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）为主、术后复发率高，替代终点与主要终点的监管共识尚未公开。公司此前 IND 许可时间为 FDA 2025 年 12 月、NMPA 2026 年 7 月（公司公告口径）；本次公告未披露财务条款与开发时间表承诺。 11. 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时｜XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液）（2026-09-16） 士泽生物医药（苏州）有限公司 / 士泽生物医药（上海）有限公司（XellSmart） 的 XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液）（iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞（异体通用型「现货型」、可冻存备用，依托临床级 iPSC 种子细胞库标准化生产与质量放行）），本次动作：多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时，监管机构：企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月）。 靶点 / 路线 iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞（异体通用型「现货型」、可冻存备用，依托临床级 iPSC 种子细胞库标准化生产与质量放行） 适应症 原发性帕金森病（另设早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩 MSA-P 两条并行研究） 事件 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时 机构 企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月） 出处 中国医药生物技术协会官网 2026-09-16 10:54，cmba.org.cn/admin/index.php?a=show&catid=48&id=7088（信息来源：士泽生物）；士泽生物官网临床招募页 xellsmart.com/lczm.html（牵头单位：首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院；早发型由复旦大学附属华山医院牵头） 判断 国产 iPSC 通用型帕金森细胞产品迄今较大样本量的阶段性数据；Ⅱ期采用 PROBE 设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估，计划入组 30 例、2:1 随机） 风险 / 限定 阶段性临床证据：企业自发发布、非同行评议期刊；关期评分降幅与「良好开期」延长为已随访受试者的汇总口径，未见逐例数据；无安慰剂/假手术对照臂（Ⅱ 期 PROBE 设计正在补），疗效须待随机对照与更长随访确认；研究团队亦明确提示样本量有限。 12. 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作｜GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统）（2026-09-16） Cellares（美国南旧金山）与中国台湾 GenomeFrontier Therapeutics（基因前沿） 的 GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统）（B 细胞恶性肿瘤双靶点设计，用于应对抗原逃逸与持久性不足；转染单元操作改用 Cellares 专有集成电转系统），本次动作：达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作，监管机构：企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单）。 靶点 / 路线 B 细胞恶性肿瘤双靶点设计，用于应对抗原逃逸与持久性不足；转染单元操作改用 Cellares 专有集成电转系统 适应症 B 细胞恶性肿瘤（弥漫大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤） 事件 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作 机构 企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单） 出处 Cellares 官网新闻稿 2026-09-16，cellares.com/news/cellares-and-genomefrontier-therapeutics-partner-to-evaluate-automated-manufacturing-for-gf-cart01-on-the-cell-shuttle-platform；BioSpace 同日转载；GenomeFrontier 创始人兼 CEO Sareina Wu 博士、Cellares 联合创始人兼 CEO Fabian Gerlinghaus 具名表态 判断 无病毒载体工艺与全自动化生产平台首次对接，直指自体 CAR-T 的成本与规模化瓶颈 风险 / 限定 仅为生产工艺可行性评估合作，未披露财务条款与权益安排；GF-CART01 美国仍处Ⅰ期招募阶段，中国台湾已有早期临床数据但样本有限；工艺从手工转移至自动化平台须完成分析桥接与可比性研究，存在失败或延期的可能。 13. 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学）｜CT1190B（KJ-C2219）注射液（2026-09-16） 科济药业（CARsgen Therapeutics，02171.HK）持股 92% 的子公司 上海优恺泽生物（UCARsgen） 的 CT1190B（KJ-C2219）注射液（CD19/CD20 双靶向 通用型（异体）CAR-T，基于科济 THANK-u Plus® 平台（可抵抗 NK 细胞排斥、增强扩增）），本次动作：在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学），监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记。 靶点 / 路线 CD19/CD20 双靶向 通用型（异体）CAR-T，基于科济 THANK-u Plus® 平台（可抵抗 NK 细胞排斥、增强扩增） 适应症 复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（R/R LBCL），至失败至少 2 线标准治疗 事件 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学） 机构 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记 出处 ClinicalTrials.gov 登记 NCT07823829（2026-09-16）；医药魔方 bydrug 2026-09-16「9月魔方中国之声」；科济药业 2026-09-15 港交所中期报告（CT1190B 用于 R/R LBCL 的 IND 已获 NMPA 批准、即将开启 I 期注册临床试验；IIT 结果已以壁报形式发表于 2026 EHA，题目 First in Human Study of CT1190B, An Allogeneic Anti-CD19/CD20 CAR T-cell Therapy, in Patients with Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma） 判断 通用型 CD19/CD20 CAR-T 进入注册临床：IND 于 2026 年 8 月获 NMPA 批准（R/R LBCL，至少二线失败），2026 EHA 壁报 IIT 数据 ORR 91.7%（11/12）、CR 66.7%（8/12） 风险 / 限定 本次为临床试验启动/登记，非监管批件、非上市；IIT 阶段数据仅以 2026 EHA 壁报形式披露，本次公开摘要层面未给出新的疗效与安全性数字；通用型 CAR-T 仍面临持久性与排斥问题；实际入组与读出时点未披露。 补正：登记号 NCT07823829 与拟入组 68 例为企业/登记平台口径，未获第三方二次确认；公司中期业绩口径为「Ib 期注册临床试验」，正文按「注册临床」表述。 14. 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量｜聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台（2026-09-16） 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene） 的 聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台（皮肤局部精准给药的非病毒递送载体（超支化聚β-氨基酯 HPAE 材料）＋慢病毒载体（LVV）包装工艺适配优化，靶向皮肤病灶细胞），本次动作：签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量，监管机构：—（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节）。 靶点 / 路线 皮肤局部精准给药的非病毒递送载体（超支化聚β-氨基酯 HPAE 材料）＋慢病毒载体（LVV）包装工艺适配优化，靶向皮肤病灶细胞 适应症 I 型神经纤维瘤病（NF1）皮肤病变（NF1 占神经纤维瘤病患者的 90%–95%，2023 年 9 月纳入我国《第二批罕见病目录》） 事件 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量 机构 —（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节） 出处 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene）双方公告 2026-09-16；行业周报「财健道」2026-09-16 收录（一手公告未在公开渠道全文获取，条款与金额未披露） 判断 NF1皮肤病变更缺药;非病毒递送+LVV双平台互补,属递送层合作 风险 / 限定 仅为战略合作框架协议，无交易金额、无临床阶段、无时间表披露，尚无任何候选药物进入临床；皮肤局部给药路径在 NF1 中的递送效率、重复给药免疫原性均未验证；NF1 皮肤病变为罕见病小适应症，商业价值取决于后续能否扩展到其他皮肤/局部适应症；本条目依据行业媒体收录，建议以企业官方公告原文为准 15. BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。｜WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T）（2026-09-16） 晨泰医药（方宏亮，首席研发官 CDO） 的 WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T）（CD7），本次动作：BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。，监管机构：学术会议（非监管机构）。 靶点 / 路线 CD7 适应症 复发难治 T 细胞急性淋巴细胞白血病／淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL） 事件 BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。 机构 学术会议（非监管机构） 出处 商图药讯《【体内细胞治疗论坛 | BioCon2026】9月16日精彩演讲摘要》，新浪财经转载（2026-09-18） 判断 会议口径；未披露样本量、随访时长与 CRS 分级 风险 / 限定 中（会议摘要级数据，关键分母缺失） 16. 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者｜ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台）（2026-09-17） Elicera Therapeutics AB (publ)（瑞典乌普萨拉；Nasdaq First North Growth Market 上市），与乌普萨拉大学共同申办 的 ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台）（CD20 抗原；iTANK 平台通过向 CAR-T 转入编码中性粒细胞激活细菌蛋白（NAP）的转基因，NAP 分泌后经 CD8+ 杀伤 T 细胞激发旁路旁观者抗肿瘤免疫应答（平台概念验证数据发表于 Nature Biomedical Engineering 2022-04，DOI 10.1038/s41551-022-00875-5）），本次动作：瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者，监管机构：瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency）。 靶点 / 路线 CD20 抗原；iTANK 平台通过向 CAR-T 转入编码中性粒细胞激活细菌蛋白（NAP）的转基因，NAP 分泌后经 CD8+ 杀伤 T 细胞激发旁路旁观者抗肿瘤免疫应答（平台概念验证数据发表于 Nature Biomedical Engineering 2022-04，DOI 10.1038/s41551-022-00875-5） 适应症 B 细胞淋巴瘤 事件 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者 机构 瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency） 出处 Elicera Therapeutics 官方新闻稿 2026-09-17（Uppsala；elicera.com/press-releases/elicera-therapeutics-receives-medical-products-agency-approval-to-advance-carma-study-into-phase-iia-in-b-cell-lymphoma）；前序数据见该公司 2026-08-11 新闻稿 判断 CAR-T 加旁观者免疫臂：I 期 11 例中 10 例客观缓解 风险 / 限定 系临床试验授权实质性修改获批（进入 IIa 期），非上市批准、非疗效结论。样本量极小且无对照：I 期可评估仅 11 例、IIa 期计划仅 6 例；试验在瑞典两家医院单国开展（乌普萨拉大学医院、卡罗林斯卡大学医院 Huddinge）。I 期无剂量限制性毒性、独立 DSMB 推荐最高剂量为 II 期剂量，属公司披露口径。I 期数据显示 91%（10/11）客观肿瘤缓解、6 例（55%）最佳反应为完全代谢缓解（CMR），其中 4 例最近评估时仍在持续完全缓解、2 例确认无病至少 12 与 18 个月——该组数据发布于 2026-08-11，本次公告未披露新数字。iTANK 机制与「第四代」定位为公司自有命名。 17. 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV）｜FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111）（2026-09-17） Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美国加州 Novato；纳斯达克代码 RARE） 的 FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111）（SGSH 基因（编码 sulfamidase／硫酰胺酶）；AAV9 载体经静脉单次输注递送功能拷贝），本次动作：获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 SGSH 基因（编码 sulfamidase／硫酰胺酶）；AAV9 载体经静脉单次输注递送功能拷贝 适应症 儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型） 事件 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 FDA 官方新闻公告 2026-09-17（fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type）；Drugs.com 批准史（2026-09-17 首次批准）；Ultragenyx 官方新闻稿 2026-09-17；试验注册 NCT02716246（Transpher A） 判断 全球首个 MPS IIIA 治疗；静脉 AAV9 可达中枢：mITT（N=17）Bayley-III 认知原始分较外部自然史队列（N=27）高 23.5 分（p<0.0001），脑脊液硫酸乙酰肝素首月中位下降 63.98% 风险 / 限定 基于开放标签、单臂、多中心研究，疗效对照为未治疗的历史队列而非随机对照；批准含盒装警示——血栓性微血管病（TMA）风险，以及 AAV 载体基因组整合的潜在长期致瘤风险；须在具备输注反应处置能力的医疗机构给药，输注前 1 日起使用糖皮质激素并持续至少 8 周。关键警示：本次为「标准完全批准」而非加速批准，但长期安全性仍需上市后监测；2025 年 7 月曾因生产问题收到完整回复函（CRL），2026 年 1 月补充长期神经学与生物标志物数据后重新提交。美国商业供货预计 30—60 天内到位，支付与可及性（定价、报销）尚未公布，Ultragenyx 2022 年自 Abeona Therapeutics 引进该资产。 补正：2025-07-11 收到完整回复函（CRL），原因指向 CMC/生产现场检查而非疗效；2026-01-30 重新递交 BLA（补充一年长期随访数据），2026-04-02 获受理，PDUFA 目标日 2026-09-19。 👉 复制链接 → 微信搜一搜 → 访问网页 学习：https://fkilk.xetlk.com/s/3ZFS47 18. 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4%｜AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256（2026-09-17） 阿斯利康投资（中国）有限公司 / 西比曼生物科技（AbelZeta Pharma，CBMG 细胞治疗业务） 的 AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256（GPC3 靶向装甲型（Armored）自体 CAR-T），本次动作：新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4%，监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 GPC3 靶向装甲型（Armored）自体 CAR-T 适应症 晚期肝细胞癌（HCC） 事件 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4% 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 受理公示（行业媒体「水发生命科学」2026-09-18 汇总 9 月 11—17 日治疗用生物制品 1 类受理 11 项／对应 9 款细胞治疗产品）；同批受理号连号可交叉印证——CXSB2600269（苏州星曜坤泽 HT-102，2026-09-17 承办）经新浪财经独立引用 CDE 数据确认 判断 MNC入局的GPC3装甲CAR-T进入注册临床阶段，实体瘤CAR-T方向 风险 / 限定 受理≠获批，补充资料申报不等同于新适应症获批或上市里程碑；受理号由行业媒体汇总清单给出，未在 CDE 官网受理公示逐号核验；同一品种既往受理号 CXSB2600124（2026-08-31）已记录，本次 CXSB2600256 或为同一品种的新一次申报，性质（新增适应症／工艺变更／补充资料）待官网确认；IIT 44.4% 客观缓解为早期小样本口径，不可外推至注册临床结果 19. 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段｜GCC2005（2026-09-18） GC Cell Corporation（韩国，KRX: 144510；原 GC녹십자셀） 的 GCC2005（CD5（同种异体／通用型 CAR-NK）），本次动作：获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段，监管机构：韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）。 靶点 / 路线 CD5（同种异体／通用型 CAR-NK） 适应症 外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL），标准治疗失败后治疗选择极有限的患者 事件 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段 机构 韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS） 出处 GC Cell 官方公告 2026-09-18；首尔经济日报英文版（en.sedaily.com）2026-09-18（研究者为首尔大学医院血液肿瘤科 Byun Ja-min 教授） 判断 CD5靶向异体CAR-NK获韩同情用药批准，用于复发难治PTCL 风险 / 限定 同情用药属个案用药通道，不等于上市许可或批准适应症；I 期 1a 数据尚未公开发表，安全性与有效性证据尚不完整；CD5 靶向自体/异体细胞存在自相残杀（fratricide）问题，需依赖 CD5 敲除或表达下调策略，工艺与持久性待验证；企业自述为 potential first-in-class，尚无同类产品获批对照 20. EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可）｜MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®）（2026-09-18） MaaT Pharma（法国里昂，EURONEXT: MAAT） 的 MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®）（微生物组生态疗法（Microbiome Ecosystem Therapies™, MET），肠道微生物组驱动的免疫调节），本次动作：EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可），监管机构：欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势。 靶点 / 路线 微生物组生态疗法（Microbiome Ecosystem Therapies™, MET），肠道微生物组驱动的免疫调节 适应症 成人急性移植物抗宿主病（aGvHD）伴胃肠道受累、对既往治疗（糖皮质激素及芦可替尼）难治 事件 EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可） 机构 欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势 出处 MaaT Pharma 官方新闻稿 2026-09-18（经 Business Wire 发布，rid 20260917925040）；FDA Type C 反馈为公司口径 判断 单臂数据未过CHMP；微生物组疗法首个上市申请受挫，转向随机III期 风险 / 限定 负面意见针对的是条件性上市许可（CMA）申请，不等于该品种被永久否决，也尚未构成欧盟委员会最终决定；公司未披露单臂试验的具体缓解率与统计学结果，外界只能确认「数据包不足以表征获益-风险」这一监管结论；PHOENIX III 期尚未启动，公司同时启动资产战略评估与额外现金保全措施，现金可支撑期仅从 2026 年 11 月延至 12 月，融资能力是后续能否推进的前提；注意本品为微生物组生态疗法（MET），与细胞治疗/基因治疗不属同一监管与产品类别，引用时不得混为 CGT 品种 21. 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药｜FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构）（2026-09-18） Fate Therapeutics, Inc.（美国加州圣迭戈；纳斯达克代码 FATE） 的 FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构）（CD19），本次动作：在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药，监管机构：—（学术会议数据展示，非监管决定）。 靶点 / 路线 CD19 适应症 系统性红斑狼疮（SLE），含活动性狼疮肾炎 事件 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药 机构 —（学术会议数据展示，非监管决定） 出处 Fate Therapeutics 投资者演示与 8-K 材料（CCR-West 2026 展示）；数据摘要见 Shiff N, et al. Annals of the Rheumatic Diseases 2026;85(Suppl 1)（EULAR 2026 摘要）；数据截止 2026-05-14 判断 安可呈现;数据本体截至2026-05-14,与EULAR摘要同源 风险 / 限定 会议安可呈现，数据截止 2026-05-14 未更新，与 EULAR 2026 摘要同源，非新增数据；单臂、无随机对照；N=16 样本极小；Regimen A 为不含氟达拉滨的预处理方案，不同方案间不可直接比较；不构成任何监管状态变化 22. 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理｜干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001）（2026-09-20） 苏州血霁生物科技有限公司（HemaCell，苏州工业园区 BioBAY） 的 干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001）（造血干细胞精准定向诱导分化（全程无基因编辑、无饲养层细胞、无细胞永生化、无杂细胞残留）），本次动作：1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理，监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 造血干细胞精准定向诱导分化（全程无基因编辑、无饲养层细胞、无细胞永生化、无杂细胞残留） 适应症 抗肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT）或血液肿瘤（除外急性早幼粒细胞白血病）引起的血小板减少症 事件 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理 机构 国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE） 出处 血霁生物公司新闻稿 2026-09-20；医药魔方 2026-09-20（bydrug.pharmcube.com）；国家药监局临床试验默示许可公示 判断 造血干细胞来源「成品细胞」路线，与公司此前的巨核细胞注射液（XJ-MK-002，2026-03 CDE / 2026-03-13 FDA 双 IND）属不同产品线；厂商称全球首创人造血小板细胞药物 风险 / 限定 仅获 IND、尚未进入 I 期；颠覆输血体系、第二次输血革命等为厂商表述；规模化制备一致性与体内半衰期待验证三、大卫视角：这一期里真正值钱的三件事 ① 工艺即产品，这一期有硬证据。FAYUVI 在 2025 年 7 月收到完整回复函（CRL），卡住它的不是疗效，是 CMC 与生产现场检查；补了一年长期随访、重交 BLA，才在 2026-09-17 拿下完全批准，比 PDUFA 目标日还早两天。临床漂亮不等于能放行——这一条，中国企业出海时会被反复问到。② 通道不是批件，通道只解决「快」，不解决「卖」。这一期里的孤儿药、快速通道、同情用药、优先审评券，全是速度工具。MaaT013 走到 CHMP 再审查仍被维持负面意见，说明单臂数据换不来条件上市许可；GC Cell 的 CD5 CAR-NK 拿到韩国同情用药，也只是个案通道，不等于获批适应症。把档位读懂，才知道自己离上市还有几步。③ 合规产能才稀缺，最缺的还是真东西。科济通用型 CD19/CD20 CAR-T 进注册临床、Cellares 与 GenomeFrontier 把无病毒工艺搬上全自动化平台、Ori Biotech 签下 10 年最高 1.2 亿美元制造合作——这一期真正的大额交易，买的全是「怎么把细胞稳定做出来」，不是新靶点。向前看三个判断：一是 2026 下半年到 2027，中国 CGT 出海被卡的位置会从临床数据前移到 CMC 与现场检查；二是通用型、现货型路线会先于自体路线撞上「一致性与放行」这堵墙；三是微生物组疗法与细胞治疗在监管上正在被明确分成两类，别再混着讲。 #大卫带你看快讯 #CGT快讯 #818号令 #细胞质检 #GMP申报 大卫观点：批件是门票，不是终点。这一期里真正值钱的不是「谁又拿了什么」，而是三条被反复验证的规律——工艺即产品、合规产能才稀缺、最缺真东西。把监管档位看懂，比追一个批件有用得多。 免责声明：本文仅作细胞与基因治疗（CGT）领域的产业观察与监管信息整理，不构成任何医疗建议、投资建议或法律意见。文中事件均引自企业官方披露与监管机构公开信息，具体以官方正式发布为准。 作者简介：大卫（David），细胞与基因治疗（CGT）行业落地顾问，专注干细胞药物筛选、CMC 质量体系与临床转化路径，运营公众号「生物新技术」与视频号「细胞基因T极客空间」。 欢迎关注：▶ 视频号「细胞基因T极客空间」：前沿技术快讯与真人出镜产业观点；▶ 公众号「生物新技术」：深度长文与申报实操指南。欢迎关注、点赞、转发。 — 本文原创首发于公众号「生物新技术」 —