This is an open label, Phase 1b, multiple ascending dose, and dose-expansion study of IDP-023 administered in combination with interleukin-2 (IL-2) and ocrelizumab to evaluate the safety, tolerability, and biologic activity on autoreactive immune cells in patients with refractory progressive multiple sclerosis.

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

Indapta Therapeutics, Inc.

NCT06996119

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Pilot Study of Emapalumab With Post-Transplant Cyclophosphamide as Graft-Versus-Host Disease Prophylaxis for Reduced-Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

This phase I trial tests the safety, side effects and effectiveness of emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus, and mycophenolate mofetil in preventing graft-versus-host disease (GVHD) in patients with acute myeloid leukemia (AML) or myelodysplastic syndrome (MDS) after reduced-intensity donor (allogeneic) hematopoietic cell transplant (HCT). Giving chemotherapy, such as fludarabine, melphalan, or busulfan, before a donor [peripheral blood stem cell] transplant helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new blood-forming cells (stem cells) to grow. When healthy stem cells for a donor are infused into a patient (allogeneic HCT), they may help the patient's bone marrow make more healthy cells and platelets. Allogeneic HCT is an established treatment, however, GVHD continues to be a major problem of allogeneic HCT that can complicate therapy. GVHD is a disease caused when cells from a donated stem cell graft attack the normal tissue of the transplant patient. Emapalumab binds to an immune system protein called interferon gamma. This may help lower the body's immune response and reduce inflammation. Cyclophosphamide is in a class of medications called alkylating agents. It works by damaging the cell's deoxyribonucleic acid and may kill cancer cells. It may also lower the body's immune response. Tacrolimus is a drug used to help reduce the risk of rejection by the body of organ and bone marrow transplants. Mycophenolate mofetil is a drug used to prevent GVHD after organ transplants. It is also being studied in the prevention of GVHD after stem cell transplants for cancer, and in the treatment of some autoimmune disorders. Mycophenolate mofetil is a type of immunosuppressive agent. Giving emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus and mycophenolate mofetil may be safe, tolerable and/or effective in preventing GVHD in patients with AML or MDS after a reduced-intensity allogeneic HCT.

开始日期2026-05-25

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT07164469

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase 2 Trial of CD70.CAR NK Cells for Patients With Primary Refractory or Early Relapsed Diffuse Large B-Cell Lymphoma and Hodgkin Lymphoma

This clinical research study is to learn if CD70.CAR NK cell therapy can help to control early relapsed or primary refractory DLBCL and cHL.

开始日期2026-02-28

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

100 项与磷酸氟达拉滨相关的临床结果

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100 项与磷酸氟达拉滨相关的转化医学

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100 项与磷酸氟达拉滨相关的专利（医药）

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8,047

项与磷酸氟达拉滨相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

US consumer and healthcare professional preferences for combination COVID-19 and influenza vaccines

Article

作者: Ghaswalla, Parinaz ; Kent, Cannon ; Poulos, Christine ; Rudin, Deborah ; Mehta, Darshan ; Buck, Philip O.

AIMS:

To quantify preferences for an adult combination vaccine for influenza and COVID-19 (flu + COVID) compared with standalone influenza and COVID-19 vaccines.

MATERIALS AND METHODS:

This survey study used a series of direct-elicitation questions to assess preferences for a single-shot combination flu + COVID, standalone influenza, and standalone COVID-19 vaccines among US consumers (N = 601) and healthcare professionals (HCPs) (N = 299). Response frequencies described the proportion of each sample that would prefer a flu + COVID vaccine to standalone influenza and COVID-19 vaccines. A multivariate logit regression model explored how certain characteristics influenced the odds of selecting the flu + COVID vaccine over a standalone influenza vaccine.

RESULTS:

Most consumers (398/601; 66.2%) and HCPs (250/298; 83.9%) preferred a flu + COVID vaccine to a standalone influenza vaccine. When not forced to choose between flu + COVID and standalone influenza vaccines, most consumers again selected the flu + COVID vaccine (62.3%); 14.7% would prefer separate standalone influenza and COVID-19 vaccines, 8.3% a standalone influenza vaccine only, 7.3% a COVID-19 vaccine only, and 7.4% neither vaccine. Consumers aged ≥50 years with a body mass index ≥40, those aged ≥65 years who previously received a COVID-19 vaccine, and those who had previously experienced severe impacts from influenza were more likely to choose a flu + COVID vaccine over a standalone influenza vaccine than were consumers without these characteristics. HCPs whose practice stocks high-dose influenza vaccines were more likely to choose the flu + COVID vaccine for patients aged ≥65 with no risk factors and patients aged 18-64 with ≥1 risk factor over the standalone influenza vaccine.

LIMITATIONS:

Results are subject to potential hypothetical, responder, selection, and information biases.

CONCLUSIONS:

Most US consumers and HCPs would likely prefer a single-shot combination flu + COVID vaccine compared with standalone influenza and COVID-19 vaccines. Given the low COVID-19 vaccination coverage rates in the US, the availability of a combination flu + COVID vaccine could help increase COVID-19 vaccine coverage.

2025-12-31·OncoImmunology

Lymphodepletion, tumor-infiltrating lymphocytes, and high versus low dose IL-2 followed by pembrolizumab in patients with metastatic melanoma

Article

作者: Patel, Sapna P. ; Amaria, Rodabe N. ; McQuade, Jennifer L. ; Bernatchez, Chantale ; Forget, Marie-Andrée ; Gershenwald, Jeffrey E. ; Ross, Merrick I. ; Haymaker, Cara ; Hasanov, Merve ; Hwu, Patrick ; Glitza, Isabella C. ; Tawbi, Hussein A. ; Diab, Adi ; Wargo, Jennifer A. ; Lee, Jeffrey E. ; Bassett, Roland ; Davies, Michael A. ; Wong, Michael K. ; Kiany, Simin ; Lucci, Anthony

This study evaluated the efficacy and safety of unengineered tumor-infiltrating lymphocytes (TILs) combined with pembrolizumab and either high (HD, Arm-1) or low (LD, Arm-2) doses of IL-2 in patients with metastatic melanoma (MM). Patients were lymphodepleted with cyclophosphamide and fludarabine, followed by TIL infusion and IL-2 (Arm-1: 720,000 IU/kg IV q 8 hrs up to 15 doses; Arm-2: 2 million IU SC for 14 days). Patients received pembrolizumab 200 mg IV starting 21 days post-TIL infusion, and every 3 weeks for up to 2 years. The primary endpoint was overall response rate (ORR) per RECIST 1.1. Blood samples were collected for longitudinal flow cytometry and cytokine analysis. In Arm-1 (n = 7), one patient had a partial response (PR) for 10 months, two had stable disease (SD), three had progressive disease (PD), and one was not evaluable (NE). In Arm-2 (n = 7), one patient had an ongoing PR for over 76 months, one had SD, and five had PD. The toxicity profiles were comparable; however, patients in Arm-2 had lower grade 3 febrile neutropenia (57% vs. 71%) and shorter hospitalization (median 16 days vs. 18 days). No correlation was observed between TIL phenotype and clinical response, although PR patients received high numbers of TIL with a high CD8⁺/CD4⁺ T cell ratio. IL-2 dose did not affect the frequency, phenotype, or proliferation of circulating T cell subsets, and anti-PD-1 did not boost T-cell proliferation. No significant differences were observed between IL-2 doses, suggesting low-dose IL-2 as an alternative to high-dose IL-2 after TIL administration.

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Efficacy and safety of low-dose TBI combined MAC regimen for HSCT in high-risk AML patients with active disease

Article

作者: Chen, Can ; Qian, Shenxian ; Tan, Junfeng ; Shi, Pengfei ; Gao, Daquan ; Huang, Xilian ; Chen, Kuang ; Xu, Ying ; Liu, Lirong ; Xie, Yaping ; Fan, Yang

BACKGROUND:

The management of high-risk acute myeloid leukaemia (AML) remains challenging, highlighting the need for innovative conditioning strategies beyond current regimens.

METHODS:

In the present single-arm study, a FACT regimen comprised of low-dose total body irradiation (TBI) with fludarabine, cytarabine and cyclophosphamide was employed to treat cytogenetically high-risk AML patients exhibiting pre-transplant active disease. This clinical trial is registered in the Chinese Clinical Trial Registry with the registration number ChiCTR2000035111.

RESULTS:

In this study, 21 high-risk AML patients with pre-transplant disease statuses including primary induction failure, relapse and measurable residual disease positivity, were enrolled to undergo FACT conditioning. The FACT group demonstrated a 1-year non-relapse mortality (NRM) rate of 9.5%, indicating a similar level of safety and tolerability among the conditioning regimens. The estimated cumulative incidence of grade 2-4 acute graft-versus-host disease (GVHD) at one year was 30.7%. Additionally, the cumulative incidence of chronic GVHD was 36.0% at one year and increased to 43.0% at two years.

CONCLUSIONS:

The FACT regimen is an effective myeloablative conditioning (MAC) strategy for high-risk AML patients, potentially reducing relapse risk without increasing NRM, warranting further research.

670

项与磷酸氟达拉滨相关的新闻（医药）

2025-10-31

·今日头条

全球首创TIL三联疗法亮剑肝癌！还可惠及肺癌、乳腺癌、宫颈癌等

近日，华中科技大学附属同济医院与华中科技大学软件学院合作，全球首次采用“自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）＋PD-1抑制剂＋AI”联合疗法，助两位伴门静脉癌栓（PVTT）及肺转移的晚期肝细胞癌（aHCC）患者达到完全缓解，分别保持无瘤生存2年和4年，相关研究成果已刊发于国际权威期刊《肝癌》。这一全球首创的突破，不仅为晚期肝癌伴转移患者点亮了生命新曙光，更彰显了中国在TIL细胞精准治疗领域的领跑实力，为全球癌症治疗难题的破解提供了极具价值的中国方案！国研全球首创TIL三联疗法：肝癌治疗划时代突破，晚期转移患者最长无瘤生存4年 01 同济团队研发自体TIL+PD-1抑制剂+AI联合疗法：中国力量开启肝癌治疗新篇章肝细胞癌（HCC）是全球第六大常见恶性肿瘤及第三大癌症相关死亡原因，中国病例占全球半数以上，约55%初诊时已属晚期。根据BCLC、NCCN、AASLD等指南，晚期患者（aHCC）不适合手术，需接受靶向药物或免疫疗法等全身治疗。尽管阿特珠单抗联合贝伐珠单抗客观缓解率达27.3%，但中位无进展生存期仅6.8个月，多数患者获益有限且易耐药；同时，肝癌早期隐匿、进展迅速，约70%患者初诊为中晚期而丧失手术机会，即便早期手术，术后5年复发率仍高达70%左右，治疗形势严峻。因此，迫切需要寻求新的治疗策略。肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）过继性细胞治疗为个体化免疫治疗方式，具有T细胞克隆多样性高、肿瘤抗原识别精准、归巢能力强、脱靶毒性低等优势，近年已在黑色素瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌、乳腺癌等疾病中展现出持久临床疗效。在此背景下，华中科技大学附属同济医院与软件学院合作，全球首次研发“自体TIL＋PD-1抑制剂＋AI”联合疗法，成功治愈两位伴门静脉癌栓（PVTT）及肺转移的晚期患者，相关成果刊发于《肝癌》期刊。该疗法核心逻辑为：从患者肿瘤组织分离TIL，经体外扩增后回输体内，其可迁移至肿瘤及转移灶；联合PD-1抑制剂可阻断肿瘤免疫逃逸，增强TIL对肿瘤细胞的杀伤能力，实现“1+1＞2”的治疗效果。在应用场景方面，该联合疗法提供了多元新思路：对伴有血管侵犯、术后高复发风险的患者，可术中同步提取TIL，扩增后回输以助力肿瘤根治、降低复发率；对无手术指征的患者，有望实现传统治疗难以达成的疗效突破。尽管仍需更多临床数据支撑，但该疗法为肝癌治疗创新提供了重要探索方向。 ▲截图源自“Karger” 02 突破不可能！两例晚期肝癌伴转移患者，靠TIL细胞三联疗法实现2年/4年无瘤生存《肝癌》杂志报道了两例应用全球首创“TIL+PD-1+AI”三联疗法治疗晚期肝癌的成功案例，目前两名患者分别生存超24个月和48个月，无需进一步抗肿瘤治疗，已恢复正常生活。具体情况如下：患者 1 患者1是一位49岁男性，因肝细胞癌破裂入院。上腹部CT显示左肝叶多发病灶（最大病灶71×48mm），左侧门静脉充满肿瘤血栓；肺部CT发现多个结节。甲胎蛋白水平超60,500ng/mL，确诊为乙型肝炎病毒（HBV）相关性肝细胞癌，BCLC分期为C期。患者入组I期临床试验（NCT03658785）后，先接受左半肝切除术，并获取肿瘤组织用于TIL培养。之后相继接受淋巴细胞清除方案（环磷酰胺+氟达拉滨）、TIL细胞回输治疗、白细胞介素-2（IL-2）治疗、两次托利普利单抗注射治疗。结果显示：肝切除术后2个月，所有肺转移灶完全消失，至今（48个月）仍保持无瘤状态（详见下图a、b）。 ▲图源“Liver Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除患者 2 患者2是一位67岁女性，因肿瘤破裂出血接受经肝动脉栓塞术后1周入院。CT显示肝左叶147×79mm混合信号肿块，双肺存在多个散在结节，右肺中叶最大结节直径18mm。甲胎蛋白水平14,529ng/mL，确诊为HBV相关性肝细胞癌，BCLC分期为C期。该患者入组后，接受了姑息性左半肝切除术，在TIL培养29天后，先后接受淋巴细胞清除治疗+自体TIL细胞单次输注+IL-2治疗+特瑞普利单抗治疗（18个疗程）。结果显示：肝切除术后1个月，肺转移灶进展，右肺结节增大至25mm；接受TIL输注及常规抗PD-1治疗后，术后10个月肺病灶完全消失，至今24个月仍保持无瘤状态（详见下图c、d）。 ▲图源“Liver Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 HPV-TILs疗法助两例进展期转移性宫颈癌实现持久完全缓解转移性宫颈癌属化疗难治性上皮恶性肿瘤，而过继性T细胞疗法（ACT）通过输注自体肿瘤反应性T细胞，已使部分B细胞恶性肿瘤及转移性黑色素瘤患者实现完全临床缓解。《临床肿瘤学杂志》报道了一项HPV靶向肿瘤浸润T细胞（HPV-TILs）治疗晚期宫颈癌的临床研究，其中2例患者实现了奇迹般的完全缓解。该研究纳入9例转移性宫颈癌患者，均接受过铂类化疗或放化疗失败，中位年龄37岁（范围30-59岁），肿瘤类型包括鳞状细胞癌4例、腺癌3例、腺鳞癌2例。入组后患者先接受淋巴细胞清除化疗，随后单次输注优先筛选出的人乳头瘤病毒（HPV）E6和E7反应性HPV-TILs，最后给予白介素-2（IL-2）治疗。结果显示：9例患者中 3例出现肿瘤客观缓解（ORR），其中 2例达完全缓解（CR），分别持续22个月、15个月。另1例达到部分缓解（PR），持续3个月。这两例治疗后达到完全缓解患者的疗效值得广泛关注。患者 3 患者3是一位患有转移性鳞状细胞癌的女性，此前接受过多线治疗，包括顺铂+长春新碱+博来霉素诱导化疗、吉西他滨+顺铂放化疗，后续出现气管旁、隆突下及双侧肺门淋巴结转移，经拓扑替康+紫杉醇治疗后病情仍进展，治疗时肿瘤已转移至腹主动脉旁、双侧肺门、隆突下及髂淋巴结。接受HPV-TIL治疗后，所有病灶完全消退（详见下图A、C），治疗后22个月无疾病复发。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除患者 6 患者6是一位转移性腺癌女性，原发肿瘤对放化疗耐药，挽救性手术发现腹主动脉旁、髂淋巴结及盆腔其他部位受累，后续癌症进展至腹膜后淋巴结、肝脏表面，伴右侧输尿管肾积水及双侧肺栓塞，需放置输尿管支架并抗凝治疗。治疗时腹膜后、腹壁、结肠旁、肝旁及盆腔均有进展性肿瘤，HPV-TIL治疗后获得完全临床缓解（CR ，详见下图B、D），治疗后15个月无疾病复发迹象，右侧输尿管肿瘤消退后已取出输尿管支架。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除综上，单次输注HPV-TILs可使转移性宫颈癌实现持久、完全的肿瘤消退，为这类化疗难治性患者提供了新的治疗方向。重获新生！TIL联合疗法实现难治性转移性乳腺癌完全持久消退超22个月《Nature Medicine》报道了一例振奋案例（NCT01174121）：一名难治性激素受体（HR）阳性转移性乳腺癌患者，经特异性肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）联合治疗后，肿瘤实现完全持久消退，截至报道已持续22个月以上。本例患者是一位49岁女性，确诊为雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性转移性乳腺癌，对多种化疗及内分泌疗法耐药。入组后接受TIL细胞+白细胞介素-2（IL-2）+检查点阻断联合治疗。结果显示：细胞回输后6周，靶肿瘤负荷减少51% ；细胞移植22个月时，所有靶病变及非靶病变均实现放射学完全消退（详见下图）。 ▲图源“Nat Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除全球首个FDA批准黑色素瘤TIL疗法，让肺癌患者疗效持续超2年 Lifileucel是一款个体化一次性肿瘤来源自体T细胞免疫疗法，也是全球首个获FDA批准的黑色素瘤TIL疗法（商品名Amtagvi®）。《癌症探索》杂志曾报道一则其治疗肺癌的振奋案例：一名41岁IV期粘液性肺腺癌男性患者，携带KRAS G12D突变，肿瘤突变负荷（TMB）为3.3mut/Mb，PD-L1表达0%。接受Lifileucel治疗前，患者既往治疗的反应持续时间仅1.1+个月；治疗6周后，反应持续时间延长至26.2+个月，且疗效随时间加深，输注12周时部分缓解（PR）率达81% （详见下图）。 ▲图源“Cancer Discov”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除小编寄语肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法自1988年首次应用于临床以来，已走过30余载的发展历程。相较于其他免疫细胞疗法，TIL疗法独具将患者自身肿瘤组织“变废为宝”的神奇功效，堪称实体瘤治疗领域当之无愧的抗癌黑科技。它既适用于早期癌症患者，可有效预防肿瘤的复发与转移；又能作为晚期患者的挽救性治疗手段，为癌症患者带来一线生机。值得关注的是，TILs细胞数量会随着肿瘤的进展而逐渐减少，并且在术后接受辅助性治疗（如放疗、化疗）时，不仅癌细胞会受到杀伤，体内的免疫细胞也可能受到影响。因此，建议患者务必珍惜这或许仅有一次的宝贵抗癌机会。在术前应积极与主治医师进行沟通，尽可能地保留新鲜的肿瘤标本组织，并联系专业机构对TIL细胞进行分离和冻存，做到未雨绸缪。参考资料 [1]Xia T,et al.Autologous Tumor-Infiltrating Lymphocyte Infusion plus Anti-Programmed Cell Death Protein 1 Therapy to Cure Advanced Hepatocellular Carcinoma following Palliative Hepatectomy. Liver Cancer. 2025 Feb 20;14(4):497-505. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12360740/ [2]Stevanović S,et al.Complete regression of metastatic cervical cancer after treatment with human papillomavirus–targeted tumor-infiltrating T cells[J]. Journal of Clinical Oncology, 2015, 33(14): 1543-1550. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2014.58.9093?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed [3]Zacharakis N,et al.Immune recognition of somatic mutations leading to complete durable regression in metastatic breast cancer. Nat Med. 2018 Jun;24(6):724-730. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6348479/ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

免疫疗法临床结果AHA会议细胞疗法

2025-10-30

·芯生细胞视界

曾被判“无药可治”的SLE，如今被干细胞改写结局！

👆点击蓝字，关注我们系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，给患者带来皮肤损害、关节疼痛、疲劳等多方面困扰。据估计，我国有超过100万SLE患者，其中女性发病率远高于男性。这种疾病不仅影响患者的生活质量，还可能引发严重的器官损害。近年来，间充质干细胞疗法为SLE治疗带来了新的希望。研究表明，间充质干细胞具有调节免疫系统、减轻炎症反应的作用，为SLE患者提供了新的治疗选择。 01 专家共识助力，孙凌云团队攻克SLE治疗难题 2022年，《中华风湿病学杂志》刊发了由国内风湿免疫学界众多专家共同制定的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》，为间充质干细胞在SLE中的应用提供了依据。该共识明确提到：间充质干细胞疗法显著提升了系统性红斑狼疮患者的治疗效果，优化了系统性红斑狼疮患者的生存质量与预后。《健康报》2025年4月29日第003版对南京鼓楼医院风湿免疫医学中心主任孙凌云的报道，原标题《心有鸿鹄志领跑克顽疾》。孙凌云在风湿免疫领域成就斐然，尤其是在干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮方面成果显著。孙凌云教授在该领域深耕30余年，凝聚了一支充满活力与创造力的临床科研团队，开创了异体间充质干细胞免疫调控研究与临床应用新领域，攻克了难治性系统性红斑狼疮无药可治的世界难题。该团队迄今已完成2800余例间充质干细胞移植治疗，为无数患者带来生的希望。 02 间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮真实案例案例一： 2024年2月22日医学界顶级期刊《新英格兰医学杂志》发表了15例样本量CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的论著《CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease — A Case Series with Follow-up》。该实验团队评估了15名患有严重SLE（8 名患者）、特发性炎症性肌炎（3 名患者）或系统性硬化症（4 名患者）的患者，这些患者在氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，接受了单次输注CD19嵌合抗原受体CAR-T 细胞。患者们在输注CAR-T细胞后接受中位随访15个月（范围为4至29个月）后，所有SLE患者都有效得到缓解。案例二：郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区张毅教授团队与风湿免疫科刘升云教授团队合作，应用CAR-T细胞疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮（SLE）合并难治性免疫性血小板减少（ITP）患者并完成为期一年的随访工作。该患者为37岁女性，患系统性红斑狼疮（SLE）15年，并合并免疫性血小板减少症（ITP）4年，期间多次经历大出血事件。尽管尝试了多轮糖皮质激素冲击治疗、多种免疫抑制剂及生物制剂，但病情仍反复且伴有严重药物副作用，如骨质疏松性骨折和Cushing综合征。 2023年9月，患者入组“CNCT19细胞注射液治疗难治性自身免疫性疾病的探索性临床研究”项目，经过淋巴细胞单采、CAR-T细胞制备、淋巴细胞清除及回输等一系列过程，治疗顺利，未出现严重不良反应。治疗后2天，患者血小板数量恢复正常，补体C3、C4明显回升，疲劳感消失。一年随访结果显示，患者的糖皮质激素用量显著减少，停用升血小板药物及免疫抑制剂，Cushing面容完全消失，已恢复正常工作和生活。案例三： 2018年，国际期刊《STEM CELL REPORTS》发表了一项关于间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究。这是一项开放标签的II期临床试验，81名重度难治性系统性红斑狼疮患者接受了异体骨髓/脐带间充质干细胞静脉输注治疗，并进行了平均长达5年的随访。研究中，22名患者首次细胞治疗使用了异体骨髓间充质干细胞，其中4名患者因病情复发，在第二次治疗时改用脐带间充质干细胞。其余59名患者的所有疗程均选择脐带间充质干细胞进行治疗。在间充质干细胞移植前，39名患者接受了为期3天的环磷酰胺治疗，而另外42例患者未接受该治疗。术后5年总生存率为84%。在5年的随访中，27%的患者达到完全临床缓解状态，另有7%的患者处于部分临床缓解状态，5年疾病缓解率为34%。共有37例患者实现临床缓解状态，随后有9例患者复发，5年总复发率为24%。此外，随访期间，系统性红斑狼疮疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、血小板数量以及蛋白尿水平持续改善。更重要的是，这一疗法还能改善多个器官功能，许多患者治疗前的症状得到了缓解，包括间质性肺炎、弥漫性肺泡出血、Stevens-Johnson综合征、癫痫、头痛等。写在最后：随着研究的推进，干细胞疗法对系统性红斑狼疮的作用日益突出，有望从根源上转变SEL的治疗局面。如今，系统性红斑狼疮已不再是“绝症”，通过规范化治疗，患者十年存活率已由20世纪50年代的50%上升到90%以上。狼疮病人只要及时求医、规范治疗并且坚持复查，大部分都能够长期存活，像常人一般幸福地生活。如果您有相关需要或了解自身情况是否适合进行干预，可后台直接联系我们，或者私信发送检查报告，进行专业咨询。想了解自己是否符合治疗条件？点击左下方【阅读原文】咨询声明：本内容中的部分图片素材来源于互联网，版权归原作者所有。此内容仅用学习、科普科学研究目的，无任何商业用途。如有版权问题，请联系公众号我们将立即处理。素材源自官方媒体/网络新闻

细胞疗法免疫疗法临床研究

2025-10-30

·南风夜谈

BCJ| 吴德沛、优卡迪：IL-6 敲低CD19 CAR-T 细胞（ssCART-19）治疗复发/难治ALL患者的1 期试验

【编者荐语】近日，BCJ杂志以letter形式发表了上海优卡迪生物医药科技有限公司IL-6 敲低CD19 CAR-T 细胞（ssCART-19）一期临床试验结果。苏州大学附属第一医院吴德沛、唐晓文和薛胜利，优卡迪俞磊为通讯作者。现译介如下，原文PDF已上传文末小程序，点击免费下载。为解决传统抗CD19 CAR-T治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）时细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的毒性问题，研究者开发了整合IL-6靶向shRNA的ssCART-19，并开展单中心单臂1期试验，评估其在成人r/r B-ALL中的安全性与有效性（注册号NCT04825496）。2021年4月-2023年10月，共筛查31例患者，17例最终接受ssCART-19输注（分剂量递增与扩展阶段，予氟达拉滨+环磷酰胺淋巴细胞清除）。结果显示，无剂量限制性毒性；76.5%患者发生CRS（3级17.6%，低剂量组10%），无ICANS；3个月客观缓解率64.7%（均为微小残留病阴性）。中位随访20.1个月，14例缓解患者中位缓解持续时间25.8个月，所有患者均检测到CAR-T细胞扩增，高肿瘤负荷患者未出现CRS发生率升高。综上，ssCART-19在r/r B-ALL患者中耐受性良好且疗效显著，尤其适用于高肿瘤负荷人群，目前多中心2期试验正在进行。引言靶向CD19的嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T）疗法是治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的革命性免疫疗法，缓解率达60%–80%。然而，细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）仍是CAR-T疗法中危及生命的毒性反应，限制了其更广泛的临床应用。在KTE-X19治疗r/r B-ALL的ZUMA-3研究中，93%的患者发生CRS，其中31%为≥3级；78%的患者发生ICANS，其中38%为3级及以上。白细胞介素6（IL-6）是CRS中的关键细胞因子，也与ICANS相关，尽管其在ICANS中的作用并不直接，可能涉及其他细胞因子（如IL-1、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子[GM-CSF]）和血脑屏障（BBB）功能障碍。重要的是，CAR-T细胞来源的IL-6可能是单核细胞释放IL-6的关键启动因子，可能驱动严重CRS。尽管托珠单抗仍是CRS的标准治疗药物，但由于其血脑屏障穿透性差，对ICANS的疗效有限。为解决这些局限性，研究者开发了一种新型抗CD19 CAR-T细胞，其整合了靶向IL-6的短发夹RNA（shRNA），命名为ssCART-19。功能上，这种修饰在体外和体内均能显著抑制单核细胞释放IL-6，同时保持ssCART-19的抗肿瘤功效。方法研究者开展了一项单中心、单臂1期临床试验，以评估ssCART-19在成人r/r B-ALL患者中的安全性和有效性。该研究遵循《赫尔辛基宣言》开展，经苏州大学附属第一医院伦理委员会批准，并在ClinicalTrials.gov注册（注册号：NCT04825496），所有患者均签署了书面知情同意书。符合条件的患者需满足年龄18–65岁、经确诊为r/r B-ALL、骨髓原始细胞形态学比例≥5%、流式细胞术检测显示CD19表达阳性、东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为0–1、器官功能充足等标准，完整的纳入标准详见补充资料。治疗方案方面，患者在第-5天至第-3天接受氟达拉滨（30 mg/m²/天）和环磷酰胺（300 mg/m²/天）进行淋巴细胞清除，CAR-T细胞以总剂量的10%、30%和60%分次输注；在剂量递增阶段，ssCART-19的总输注剂量分为低剂量（1×10⁶个细胞/千克）、中剂量（5×10⁶个细胞/千克）和高剂量（1×10⁷个细胞/千克），共纳入6例患者，剂量扩展阶段患者接受的2期推荐剂量则根据递增阶段观察到的安全性和有效性数据确定。研究的主要终点为安全性，通过ssCART-19输注后最初28天内剂量限制性毒性（DLT）的发生情况评估，不良事件按照《美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准》5.0版分级，CRS和ICANS按照美国移植与细胞治疗学会（ASTCT）标准分级；次要终点包括客观缓解率（ORR，定义为3个月内达到完全缓解[CR]或伴不完全血液学恢复的完全缓解[CRi]的患者比例）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和药代动力学参数，详细的次要终点信息详见补充资料。所有分析均使用IBM SPSS（22.0版）和GraphPad Prism（9.0.0版）进行，完整的方法学细节亦在补充资料中呈现。结果（一）基线 2021年4月9日至2023年10月31日期间，研究共筛查了31例r/r B-ALL患者，其中10例患者筛查失败，21例患者连续入组并接受单采术，且所有入组患者均成功制备ssCART-19。有4例患者因无法控制的肺部感染（2例）、脑出血（1例）或疾病进展（1例）未接受ssCART-19输注，最终17例患者完成输注，患者的具体入组、筛选及输注流程见图1A。患者的基线特征总结于表1和补充表1，其中位年龄为39岁（四分位距[IQR]：20–51岁），骨髓原始细胞中位比例为18.0%（IQR：5.0%–53.3%），76.5%的患者在输注前骨髓原始细胞比例超过5%；17例患者中有16例的白血病原始细胞CD19表达水平≥93.7%，仅1例患者CD19表达降低（21.8%）；8例患者（47.1%）存在高危遗传学特征，包括TP53突变、BCR::ABL1基因融合和BCR::ABL1样特征。（二）安全性在安全性结果方面，所有参与者均未观察到DLT，且所有患者均经历了至少1次与ssCART-19相关的不良事件，具体不良事件信息详见补充表2。 Supplementary Table 2: Adverse eventsAdverse events, n (%)Grade 1Grade 2Grade 3Grade 4Hematological Lymphopenia002 (11.8)14 (82.4)Neutropenia01 (5.9)2 (11.8)13 (76.5)Leukopenia01 (5.9)2 (11.8)13 (76.5)Anemia04 (23.5)12 (70.6)0Thrombocytopenia4 (23.5)1 (5.9)2 (11.8)8 (47.1)Febrile neutropenia001 (5.9)0Gastrointestinal disorders Diarrhea1 (5.9)000Nausea4 (23.5)000Vomiting1 (5.9)1 (5.9)00Abdominal pain1 (5.9)000General disorders Fatigue1 (5.9)000Asthenia1 (5.9)000Pyrexia6 (35.3)5 (29.4)2 (11.8)0Hypotension3 (17.6)2 (11.8)1 (5.9)0Metabolism and nutritional disorders Decreased appetite1 (5.9)000Hypokalemia011 (64.7)2 (11.8)0Hypocalcemia4 (23.5)7 (41.2)1 (5.9)0Hypophosphatemia9 (52.9)000Hypoglobulinemia13 (76.5)000Hypogammaglobulinemia8 (47.1)000Nervous system disorders Headache2 (11.8)000Dizziness2 (11.8)000Respiratory diseases Cough2 (11.8)000Productive cough1 (5.9)000Investigation results Increased aspartate aminotransferase9 (52.9)1 (5.9)1 (5.9)0Increased alanine aminotransferase9 (52.9)2 (11.8)00Hypofibrinogenemia4 (23.5)01 (5.9%)0Prolonged prothrombin time3 (17.6)000CRS5 (29.4)5 (29.4)3 (17.6)0ICANS0000 最常见的3级及以上不良事件为血液学相关事件，包括淋巴细胞减少症（16/17，94.1%）、中性粒细胞减少症（15/17，88.2%）、白细胞减少症（15/17，88.2%）、贫血（12/17，70.6%）和血小板减少症（10/17，58.8%）。有2例患者因ssCART-19输注后持续严重中性粒细胞减少引发感染性休克死亡；所有患者均发生B细胞再生障碍，其发病中位时间为0.0天（IQR：0.0–2.0天），中位持续时间为90.0天（IQR：74.5–183.8天），且4例患者在最终随访时仍存在持续性B细胞再生障碍。CRS发生情况显示，17例患者中有13例（76.5%）发生CRS，其中3例（17.6%）为3级CRS，未观察到4级CRS事件；在剂量递增阶段，低剂量组、中剂量组和高剂量组的3级CRS发生率分别为0%（0/3）、33.3%（2/6）和0%（0/1），剂量扩展后低剂量组的3级CRS发生率为10%（1/10），详细的CRS分级数据见补充表3。 Supplementary Table 3: Summary of CRS and ICANS 1×106/kg (N=10)5×106/kg (N=6)1×107/kg (N=1)All patients (N=17)CRS, n (%)Any grade7 (70.0)5 (83.3)1 (100.0)13 (76.5)Grade 13 (30.0)1 (16.7)1 (100.0)5 (29.4)Grade 23 (30.0)2 (33.3)05 (29.4)Grade 31 (10.0)2 (33.3)03 (17.6)Median time to onsetn (%)7 (70.0)5 (83.3)1 (100.0)13 (76.5)Mean (SD)2.7 (3.1)5.8 (2.4)6.04.1 (3.1)Median2.07.0-4.0Days (IQR)0.0–4.03.5–7.5-2.0–7.0Median duration of CRSn (%)7 (70.0)5 (83.3)1 (100.0)13 (76.5)Mean (SD)7.4 (2.2)6.8 (2.4)4.06.9 (2.3)Median7.07.0-7.0Days (IQR)6.0–9.04.5–9.0-4.5–8.5Therapy for CRS, n (%)Tocilizumab6 (60.0)3 (50.0)09 (52.9)Corticosteroids5 (50.0)3 (50.0)08 (47.1)ICANS, n (%)Any grade0000 CRS=cytokine release syndrome. ICANS=immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. SD=standard deviation. IQR=interquartile range. 所有CRS病例经常规干预后均迅速缓解，干预措施包括使用托珠单抗（9例）、糖皮质激素（8例）或两者联合（8例），且这些发生CRS的患者大多肿瘤负荷较高，其骨髓原始细胞中位比例为49.0%（IQR：22.0%–66.5%）。值得注意的是，所有患者均未观察到神经毒性，即使是筛查时合并中枢神经系统白血病（CNSL）的患者也未出现神经毒性相关表现；同时，研究未发现细胞因子峰值水平与CRS严重程度或ssCART-19输注剂量之间存在相关性，相关数据见补充图1和补充图2。（三）有效性有效性结果显示，在剂量递增阶段，低剂量组3例患者（100%）、中剂量组6例患者中4例（66.7%）、高剂量组1例患者（0%）在ssCART-19输注后3个月内达到CR或CRi。基于剂量递增阶段观察到的安全性和有效性数据，研究者额外纳入7例患者进入低剂量组（1×10⁶个细胞/千克）作为扩展队列，剂量扩展后，17例患者中有11例（64.7%）在3个月时达到客观缓解，其中8例为CR（47.1%），3例为CRi（17.6%），且所有达到缓解的患者均为微小残留病（MRD）阴性，患者的个体缓解情况和生存结局见图1B的游泳图。在生存指标方面，中位随访时间为20.1个月（IQR：4.0–36.4个月），14例达到CR或CRi的患者中位DOR为25.8个月（95%置信区间[CI]：4.8–46.9个月）；8例接受1×10⁶个CAR-T细胞/千克治疗且在第28天达到CR或CRi的患者，其中位DOR为21.3个月（95%CI：5.3–37.3个月）。所有剂量组的中位PFS为22.2个月（95%CI：0.0–47.0个月），低剂量组的中位PFS为11.6个月（95%CI：0.0–24.4个月）；所有剂量组的OS尚未达到，相关生存曲线见图3。中剂量组有4例患者在ssCART-19输注后中位5.0个月（IQR：3.6–7.0个月）接受了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。在治疗失败及死亡情况方面，2例对ssCART-19无应答的患者分别在输注后1.6个月和4.8个月因疾病进展死亡；另有3例患者出现复发并因疾病进展死亡，其中1例患者在7.8个月时发生CD19阴性复发；高剂量组1例患者在3.2个月时复发，随后失访。在CAR-T细胞扩增情况方面，所有接受ssCART-19输注的患者均检测到CAR-T细胞扩增，具体扩增数据见图4和图5。进一步分析显示，输注后3个月达到CR或CRi的患者，其ssCART-19扩增水平高于无应答者（图5C；P=0.0279）；在达到CR或CRi的患者中，观察到ssCART-19输注后28天内曲线下面积（AUC₀-₂₈d）有增加趋势（图5D）；而复发患者在疾病进展时未检测到CAR-T细胞。讨论研究者在讨论中指出，该1期临床试验中，ssCART-19输注后3个月的ORR为64.7%，所有剂量组的CRS发生率为76.5%，3级CRS发生率为17.6%，低剂量组3级CRS发生率为10%，这些数据显著低于传统抗CD19 CAR-T细胞疗法的报道率；但由于不同研究队列的肿瘤负荷存在差异，未来需要开展直接头对头比较以验证这些发现。目前已有多种减轻CRS和ICANS的策略被报道，包括使用托珠单抗和糖皮质激素，但每种策略均存在局限性，如托珠单抗血脑屏障穿透性差、糖皮质激素存在免疫抑制作用。尽管GM-CSF和IL-1均与CRS发病机制相关，但缺乏这些细胞因子的CAR-T细胞的临床获益尚未得到证实。本研究中，所有剂量组患者的IL-6峰值水平相当，这一效果归因于通过shRNA实现的IL-6敲低；尽管部分患者仍观察到IL-6峰值，但CRS和ICANS发生率相对较低，这一现象可能与肿瘤负荷相关。在传统CAR-T细胞治疗中，高肿瘤负荷通常与严重CRS相关，但本研究中此类患者未观察到CRS发生率增加，提示ssCART-19在高肿瘤负荷人群中可能具有安全性优势。此外，良好的ICANS特征和初步数据表明，ssCART-19可能为合并中枢神经系统受累的r/r B-ALL患者提供一种有前景的治疗策略。研究者还观察到，ssCART-19输注后28天的ORR为82.4%，3个月时ORR为64.7%，且MRD阴性缓解率呈上升趋势；低剂量组3个月时的ORR为80%，且安全性良好，同时降低CAR-T细胞剂量可通过缩短生产时间、降低成本和获得分化程度较低的CAR-T细胞产品来简化生产流程。本研究中，严重感染和疾病进展导致的死亡也强调了管理治疗相关毒性和实施allo-HSCT桥接治疗的重要性。研究结论显示，ssCART-19在r/r B-ALL患者中表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效，这些发现表明ssCART-19可能成为高肿瘤负荷患者的潜在治疗选择。目前，一项多中心2期临床试验正在进行中，以在扩大队列中评估ssCART-19推荐剂量（1×10⁶个CAR-T细胞/千克）的疗效和安全性，且长期生存随访正在进行中。声明：尽管本公众号译者对本文进行了二轮审校，以尽力确保内容的准确和完整，但仍然可能存在翻译或理解的不当，请读者以原文为准。如有翻译不当处，您可在公众号对话框中发送反馈，译者会尽快校对并予以回复。尽管竭力避免，但论文翻译可能引入生成式AI的幻觉问题，指导临床实践的内容须以原文为准。预打样（Proof）稿件内容说明：部分论文在推送发布时，期刊尚在校稿，所提供的原文为非正式版本。可能存在排版、表述等问题，需以正式版为准。如果在您阅读本文时正式版已发表（至少在本推送发布后3个月以后），您可以在评论区留言，编者将更换PDF源。文献：Xue, SL., Liu, MJ., Qian, CS. et al. IL-6 knockdown anti-CD19 CAR-T cells (ssCART-19) for patients with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia: phase 1 trial. Blood Cancer J. 15, 182 (2025). https://doi.org/10.1038/s41408-025-01397-4 文献原文：IL-6 knockdown anti-CD19 CAR-T cells (ssCART-19) for patients with relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia phase 1 trial.pdf

细胞疗法免疫疗法临床结果临床2期临床1期

100 项与磷酸氟达拉滨相关的药物交易

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D01907	磷酸氟达拉滨	L01BB05	DB01073

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适应症	国家/地区	公司	日期
淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2019-03-26
多发性骨髓瘤	日本	Sanofi KK	2015-06-30
骨髓增生异常综合征	日本	Sanofi KK	2015-06-30
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	日本	Sanofi KK	2015-06-30
套细胞淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2009-11-06
非霍奇金淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2009-11-06
造血干细胞移植	日本	Sanofi KK	2008-05-20
B细胞淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2007-01-26
血小板减少症	日本	Sanofi KK	1999-09-29
慢性淋巴细胞白血病	美国	Genzyme Corp.	1991-04-18

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植相关的疾病	临床3期	美国	Sanofi	2011-11-02
感染	临床3期	美国	Sanofi	2011-11-02
急性移植物抗宿主病	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	德国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	德国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
小淋巴细胞淋巴瘤	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
小淋巴细胞淋巴瘤	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03263936 (CTgov)	临床1期	难治性急性髓细胞白血病	37	Decitabine (Dose Level 1)	齋鑰鏇壓淵糧廠獵糧顧 = 餘憲繭觸積製積顧積獵衊淵觸選蓋艱製遞鬱艱 (繭獵壓壓築衊簾糧窪顧, 餘鏇襯選繭構壓簾築壓 ~ 築淵衊憲鏇觸憲鹹觸膚) 更多	-	2025-10-16
				Decitabine (Dose Level 2)	齋鑰鏇壓淵糧廠獵糧顧 = 艱簾鹽鹹鹽繭夢鬱廠齋衊淵觸選蓋艱製遞鬱艱 (繭獵壓壓築衊簾糧窪顧, 遞艱壓遞淵夢積觸艱獵 ~ 廠遞鑰網醖醖夢鹽壓選) 更多
NCT05579769 (CTgov)	临床2期	髓系肿瘤 \| 移植物抗宿主病	3	Cyclophosphamide (Cy) (Total Body Irradiation (TBI)/Cyclophosphamide (Cy))	糧窪憲繭憲糧廠鏇齋鑰 = 網鏇築襯鬱壓壓鏇壓獵繭鹽繭鹽鹹膚鏇餘築齋 (顧襯壓願醖選廠選糧憲, 鏇選選醖簾製淵壓獵觸 ~ 醖窪鬱積鏇鑰簾廠壓蓋) 更多	-	2025-10-02
				Fludarabine (TBF)+Busulfan+Thiotepa (Thiotepa, Busulfan, and Fludarabine (TBF))	糧窪憲繭憲糧廠鏇齋鑰 = 鬱網遞繭襯壓襯積鏇網繭鹽繭鹽鹹膚鏇餘築齋 (顧襯壓願醖選廠選糧憲, 鏇鹽鹽鏇鏇衊簾觸夢繭 ~ 餘鏇願衊膚窪簾壓選選) 更多
NCT00920972 \| NCT03128996 (Pubmed \| Transplant Cell Ther)	临床2期	难治性重度再生障碍性贫血	22	Alemtuzumab+fludarabine+melphalan±thiotepa (MSD/unrelated/haploidentical)	鹹襯鏇餘壓蓋範鬱選獵(顧願廠壓壓鬱選衊憲醖) = Complications before day +180 were primarily transient viral reactivations. Thyroid and ovarian hypofunction were the commonest effects noted at long-term follow-up. 鹹淵築鑰廠襯憲製選範 (顧網餘蓋製醖網獵憲簾 )	积极	2025-09-01
NCT04904185 (CTgov)	临床1期	转移性黑色素瘤	8	Multiple Antigen Specific Endogenously derived T cells+Fludarabine Phosphate+Cyclophosphamide (Part A)	鏇蓋鬱憲網壓鏇鑰壓遞 = 蓋艱範選壓齋獵糧觸選鬱壓窪窪糧襯網齋觸繭 (夢糧繭構艱顧蓋蓋鹽鹹, 顧淵網觸廠築夢襯窪網 ~ 淵築艱遞蓋窪蓋齋糧遞) 更多	-	2025-07-25
				Multiple Antigen Specific Endogenously derived T cells+Fludarabine Phosphate+Cyclophosphamide+Pembrolizumab (Part B)	鏇蓋鬱憲網壓鏇鑰壓遞 = 壓艱艱繭積糧廠艱製願鬱壓窪窪糧襯網齋觸繭 (夢糧繭構艱顧蓋蓋鹽鹹, 壓鹽憲齋膚鹹襯選網遞 ~ 顧繭顧壓膚獵膚艱選餘) 更多
NCT02722668 (CTgov)	临床2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 慢性淋巴细胞白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 ... 更多	15	TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide+Sirolimus+MMF+Umbilical cord blood cell infusion (No Anti-thymocyte Globulin (ATG))	壓製繭餘範窪製齋醖網 = 壓構膚顧糧選膚簾壓醖簾鹹膚憲齋齋襯鏇鏇淵 (顧壓繭窪艱製範鏇鬱築, 窪鏇築網遞鹹窪夢醖範 ~ 網簾顧夢夢淵膚觸膚鏇) 更多	-	2025-07-04
				TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide+Sirolimus+MMF+Umbilical cord blood cell infusion (Anti-thymocyte Globulin (ATG))	壓製繭餘範窪製齋醖網 = 淵膚簾蓋構窪窪糧壓製簾鹹膚憲齋齋襯鏇鏇淵 (顧壓繭窪艱製範鏇鬱築, 鬱膚廠繭窪簾餘顧簾製 ~ 鑰鑰餘選繭蓋憲選窪簾) 更多
NCT04530487 (CTgov)	临床2期	难治恶性实体肿瘤 \| 复发性实体肿瘤 \| 复发性神经母细胞瘤 ... 更多	1	ATG+cyclosporine+etoposide+mephalan+tacrolimus+MMF+thiotepa	膚範憲鹹鹽壓膚鹽蓋餘(鏇夢膚製齋鬱願鏇膚廠) = 築遞積廠鑰鏇鏇蓋鹹衊繭蓋鏇憲積築壓顧製齋 (襯廠憲築壓願觸鬱願憲, 鹽鬱鏇願艱鏇範簾糧糧 ~ 積範繭網廠廠鹹淵範積) 更多	-	2025-06-29
PB3435 (EHA2025)	N/A	髓系肿瘤	21	Fludarabine and Treosulfan	鏇齋構壓網廠願鹹鏇製(範顧鏇簾蓋顧簾築網餘) = 願構繭繭遞艱膚窪醖蓋願齋積廠觸獵遞膚築齋 (醖蓋窪憲簾醖觸簾壓簾 ) 更多	积极	2025-05-14
EHA2025	N/A	NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 \| FLT3-ITD \| DNMT3A ... 更多	44	Fludarabine (FLT3-ITD mutation)	鏇壓繭鏇壓餘膚鑰網製(選壓壓糧窪積製艱窪鏇) = 壓範獵齋製鬱築襯鏇蓋衊淵製淵製膚窪簾選願 (繭膚壓鹹願範膚襯齋遞 ) 更多	-	2025-05-14
				Fludarabine (DNMT3A mutations)	鏇壓繭鏇壓餘膚鑰網製(選壓壓糧窪積製艱窪鏇) = 壓鑰鏇鹹襯鏇憲壓窪範衊淵製淵製膚窪簾選願 (繭膚壓鹹願範膚襯齋遞 ) 更多
PF1188 (EHA2025)	N/A	输血依赖性地中海贫血	51	F-BMT conditioning regimen	選範鬱觸遞憲網網製艱(糧範淵積醖壓遞壓艱遞) = 遞艱選艱網簾鏇廠鹽製鏇淵膚鹹構壓蓋醖獵製 (醖繭夢範醖選鹽範襯製 ) 更多	积极	2025-05-14
PS1482 (EHA2025)	N/A	难治性急性髓细胞白血病 DNMT3A \| TP53 \| KIT ... 更多	-	FLAG Mitox and Venetoclax	簾淵鹽積窪糧構獵淵餘(蓋獵願製願構鑰選網積) = Grade 3 and 4 adverse events occuring in 10% of pts included febrile neutropenia, pneumonia, sepsis, and gastrointestinal disorders 構顧範夢壓淵願構廠憲 (夢廠願淵遞憲積顧積選 ) 更多	积极	2025-05-14