Fludarabine Phosphate

当国家药品监督管理局官网弹出 “ 雷尼基奥仑赛注射液 获批上市” 的消息时，中国肿瘤治疗领域又写下了浓墨重彩的一笔 —— 这款由上海恒润达生生物研发的 1 类创新药，正式成为我国 第 7 款 获批的 CAR-T 疗法，专门针对二线及以上治疗失败的成人复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。从追赶到领跑，中国 CAR-T 用 5 年 7 款 的 “加速度”，在全球细胞治疗赛道树立起 “中国标杆” 。这不仅是中国生物医药创新实力的见证，更是送给万千癌症患者的 “生命礼物”—— 属于中国癌症患者的 “精准免疫时代”，已正式到来！ 又一款CAR-T震撼上市！中国 “细胞导弹”从0 到7领跑全球！ 从 2021 年首款 CAR-T 在华落地，到如今第 7 款产品闪耀登场，中国仅用 5 年时间，就实现了 CAR-T 疗法从 “0” 到 “7” 的跨越式突破，这一速度不仅让全球瞩目，更让无数癌症患者看到了 “精准杀癌” 的希望曙光。目前，这 7 款 “细胞导弹” 已形成强大的抗癌矩阵：4 款靶向 CD19 的 CAR-T 如阿基仑赛、瑞基奥仑赛等，精准狙击淋巴瘤、白血病等血液肿瘤；3 款靶向 BCMA 的 CAR-T 如西达基奥仑赛、伊基奥仑赛等，则成为多发性骨髓瘤患者的 “救命稻草”！ 2025 中国 CAR-T 十大突破！肺癌，肠癌，肝癌等实体肿瘤实现10年无癌 更令人振奋的是，中国 CAR-T 的创新脚步从未停歇。据药企公告，目前处于在研阶段的 CAR-T 产品已超 20 款，除了深耕 CD19、BCMA 等经典靶点，更在实体瘤领域多点突破， Claudin18.2、GPC3 等靶点的研究成果不断登顶国际舞台，共同覆盖十大癌症类型，构建起中国 CAR-T 疗法的 “硬核版图”。 01胃癌：全球首个实体瘤 CAR-T 疗法舒瑞基奥仑赛提交上市！晚期胃癌患者生存期暴涨 2025年6月，科济生物震撼官宣，其针对Claudin18.2蛋白的自体嵌合抗原受体T细胞疗法候选产品satricabtagene autoleucel（“satri-cel”，CT041）的新药上市申请（NDA）已向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）提交，用于治疗Claudin18.2基因阳性的晚期胃/胃食管连接部腺癌（G/GEJA），且该患者至少接受过两线或三线疗法治疗失败。值得一提的是，satri-cel是 全球首个也是唯一一个 已提交用于治疗实体瘤新药上市申请的嵌合抗原受体T细胞疗法产品。 2025年ASCO盛会上，中国研究人员公布了全球首个针对实体瘤特异性靶点 Claudin18.2 的 CAR-T 细胞疗法--CT041（舒瑞基奥仑赛注射液，Satri-cel ）随机对照试验的卓越数据，并发表于国际重磅期刊《柳叶刀》杂志上，引起巨大轰动！证实了 satri - cel 治疗显著延长了既往接受过治疗的 CLDN18.2 阳性胃癌或胃食管交界处癌患者的无进展生存期，并显著提高了总生存期，且安全性可控，有望改写晚期胃癌生存记录！ 生存期显著延长 无进展生存期：9.07 个月VS 3.45 个月。在 ITT 人群中，独立审查委员会评估的 Satri - cel 组中位无进展生存期为 3.25 个月，TPC 组中位无进展生存期为 1.77 个月。疾病进展或死亡风险直降 63% ！ 总生存期：14.42 个月VS 11.33 个月。在 ITT 人群中，satri - cel 组的中位总生存期为 7.92 个月，TPC 组的中位总生存期为 5.49 个月。 更值得一提的是，汇总所有接受 Satri-cel 输注的 108 例患者，mOS 达 9.17 个月，远超 TPC（医生选择的治疗） 组未接受该治疗患者的 3.98 个月，充分证实了 Satri-cel 的卓越疗效。 22%晚期胃癌肿瘤显著缩小 经独立审查委员会评估，satri - cel 组确诊客观缓解率为 22% （104 名患者中 23 名），TPC 组为 4% （52 名患者中 2 名）；satri - cel 组疾病控制率为 63%（104 名患者中 65 名），TPC 组为 25%（52 名患者中 13 名）。 该研究的主要研究者、北京肿瘤医院 沈琳教授 表示：“ CT041-ST-01试验是全球首个CAR-T细胞治疗实体瘤的随机对照临床研究。 对于既往接受过大量治疗、治疗选择极其有限且预后不佳的晚期胃癌/胃食管交界处癌患者，satri-cel展现了突破性的疗效和显著的临床获益，包括显著提高的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和肿瘤缓解率。这为那些无法通过其他疗法治愈的患者带来了新的希望。我们正在进一步探索satri-cel在辅助治疗和一线序贯治疗中的潜力，旨在更早地干预疾病进程，延长患者生存期，并最终寻求治愈方案。” 02肝癌：晚期肝癌实现完全缓解！国研新型 CAR-T 疗法 Ori-C101 公布最新数据 Ori-C101是一款靶向GPC3的CAR-T药物，拥有高特异性、高亲和力的靶向GPC3全人源抗体序列和独特的信号激活元件Ori，该产品能成倍提升记忆性免疫细胞的扩增效率，有效突破肿瘤微环境中的细胞外基质的物理屏障，抵御肿瘤微环境的免疫抑制，增强CAR-T在体内的抗肿瘤活性和持久性，具有更好的防止复发潜力。拟用于治疗晚期肝细胞癌成人患者。 此前，一项由研究者发起的临床试验（ChiCTR1900028121）已初露 Ori-C101 的锋芒。数据显示，在参与试验的 10 名 GPC3⁺HCC 患者中，竟有 90% 的患者成功实现疾病控制 ，部分缓解率高达 60% （依据 RECIST 1.1 标准）。尤为惊喜的是，两名达到部分缓解的患者，分别收获了 1 年和 2 年的无进展生存期，总生存期更是逼近 3 年。如此佳绩，无疑彰显了 Ori-C101 在肝癌治疗中的巨大潜力。 为进一步提升其临床疗效与持久性，科研团队对生产工艺进行了全方位的优化升级。基于此，一项意义重大的多中心注册研究 ——BEACON 研究，在中国正式拉开帷幕。2025年ASCO年会上，这项研究公布了初步研究成果非常振奋人心。 结果显示： 9 例患者符合标准可进行疗效评估，非常令人振奋， 66% 的患者在 DL2 或更高级别实现疾病控制，且 DL3 级别患者全部获得客观缓解。特别值得一提的是，有 1 例患者肿瘤靶病灶全部消失，达到完全缓解（CR） ，在长达 9 个月的随访评估中，其疗效持久性令人鼓舞，至今未出现复发迹象，目前随访仍在持续进行中。 值得国内病友们振奋的是，这款新型CAR-T正在招募患者！目前已启动在复旦大学附属中山医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、四川大学华西医院开展的中国I期临床。国内患者现可通过全球肿瘤医生网医学部，了解详细的入排标准，或初步评估是否符合参加资格。 03肺癌：总缓解率接近50%！全新CEA CAR-T疗法公布肺癌数据 C-13-X 是国内首个获得临床默示许可的 CEA 靶向 CAR-T 疗法，适用范围广泛，涵盖了≥18 周岁的 CEA 阳性晚期恶性肿瘤患者，包括结直肠癌、食管癌、胃癌、胰腺癌、非小细胞型肺癌、乳腺癌、胆管癌等多种癌症类型。该疗法依托精准生物专为实体瘤肿瘤微环境打造的 PhiCAR 和 RESCAR 技术平台，致力于攻克实体瘤微环境抑制这一医学难题，为实体瘤治疗开辟全新路径。 2025 年ASCO大会上，针对肺癌研发的靶向癌胚抗原（CEA）的 CAR-T 细胞疗法 C-13-X，首次公开了其治疗晚期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的临床数据，为无数肺癌患者带来了新希望。该研究由华中科技大学附属同济医院 / 山西白求恩医院（同济山西医院）的魏双教授和隗佳教授牵头开展。从 2023 年 8 月至 2024 年 12 月，共有 15 例病情极为棘手、经多线治疗均失败的晚期患者参与研究，接受了 C-13-X 输注，并被纳入最终分析。 结果显示： 接受 C-13-X 治疗的患者 1 年总生存率（OS）高达 71.1% ，整体疾病控制率（DCR）达到 87% （13/15），其中肺部靶病灶的 DCR 更是高达 93% ，客观缓解率（ORR）达到 47% （7/15）。值得关注的是，进一步分析发现，CEA 表达水平≥30% 的患者，治疗后缓解趋势更为突出，意味着该部分患者能从 C-13-X 治疗中获得更大益处。 04肠癌：6个月肿瘤消退76%！国研CEA CAR-T实现88%肠癌疾病控制率！ 2024年6月在ASCO会议上，一款国研新型靶向CEA CAR-T细胞制剂治疗CEA阳性晚期/转移性实体肿瘤的最新临床试验研究结果公布，引起巨大轰动，这是国内 首个获得临床试验许可的靶向CEA的CAR-T ，有望推动CAR-T细胞治疗在实体瘤领域新的临床突破！ 这项研究入组40例CEA阳性、至少2线治疗失败的晚期实体瘤患者（35例结直肠癌，3例胃癌患者，1例非小细胞肺癌患者和1例胆管癌患者）。 值得一提的是，此次研究采用了腹腔注射的方式，让CAR-T直接‘空降’肿瘤腹地，这是实体瘤治疗的重大策略创新之一。这种给药方式可突破传统静脉输注方式的局限性，建立循环持久的免疫力，可增强对实体瘤的杀伤并防止复发，同时可能降低脱靶效应带来的风险。 2022年6月至2024年1月期间，40例患者并输注CAR-T细胞，其中腹腔注射（IP）组有16例患者，静脉注射（IV）组有24例患者。 结果显示：腹腔注射组的客观缓解率（ORR）为25%，疾病控制率（DCR）为88%，其中高剂量腹腔注射组的ORR为28.5%，且高剂量组中取得缓解的患者其肿瘤持续缓解均超过5个月，其中包括1例患者在 6个月随访时肿瘤病灶持续缩小76% 。静脉输注组的客观缓解率为8%，疾病控制率为67%。 05恶性胸膜间皮瘤：新型非病毒 CAR-T 疗法为带来突破 在 2025 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，上海细胞治疗集团公布了一项备受瞩目的创新成果 —— 基于 JL-Lightning™无培养超快速非病毒 CAR-T 制备平台 开发的 BZT2312 疗法 ，首次披露了其治疗恶性胸膜间皮瘤（MPM）的 1 期临床数据，非常振奋人心。 7 例标准治疗失败的晚期 MPM 患者，均经 IHC 确认肿瘤表达 MSLN 和 PD-L1。 DL1 剂量水平 ：入组 4 例，接受较低剂量 CAR-T 细胞输注。 DL2 剂量水平:入组3例，接受高剂量CAR-T细胞输注。 结果显示： DL1 组（低剂量）客观缓解率（ORR）25%（1/4），1 例患者达到部分缓解（PR）。疾病控制率（DCR）75%（3/4），3 例患者实现病情稳定（SD）或缓解。 DL2 组（高剂量）客观缓解率（ORR）100%（3/3）！3 例患者均达到缓解，其中1 例在治疗 3 个月后达到完全缓解（CR），且疗效持续超过 9 个月 ，显示出深度且持久的抗肿瘤效果。多数患者在输注后 6 周内即观察到肿瘤缩小，起效迅速。 目前，这项全新的疗法已启动 剂量扩展试验 ，进一步验证 BZT2312 在更大样本中的安全性，并探索联合抗血管生成药物等策略以优化疗效。此外，该技术平台正在拓展至卵巢癌、胰腺癌等 MSLN 阳性实体瘤，有望惠及更多难治性肿瘤患者。国内患者现可通过全球肿瘤医生网医学部，了解详细的入排标准，或初步评估是否符合参加资格。 06胰腺癌：肿瘤大幅缩小或完全消失！国研CAR-T宣战“癌王” 2位化疗失败，全身转移的胰腺癌患者肿瘤显著缩小甚至转移灶完全消失！中国成功研发针对实体瘤Claudin 18.2 CAR-T疗法-- 舒瑞基奥仑赛注射液（CT041） ，有效击退胰腺癌，已有众多患者通过全球肿瘤医生网成功申请，成为首批接受CAR-T疗法的“吃螃蟹”的人。好消息是，目前CAR-T疗法已在中国正式开始招募包括胰腺癌在内的各类癌症患者！ 2023年11月，国际重磅医学期刊《血液学与肿瘤学杂志》 刊登了全新的实体瘤CAR-T疗法治疗2名转移性胰腺癌患者的病例，之所以引起轰动是因为这2名患者都是化疗失败，全身转移，临床上没有更好治疗方案的晚期难治性患者，在接受CAR-T疗法后，一名患者肿瘤显著缩小，另一名患者肺转移病灶竟然全部消失，达到完全缓解（CR），非常鼓舞人心！ （ https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-023-01491-9）[1]（NCT04581473和NCT03874897） 58岁女性胰腺癌患者，多种方案无效，肿瘤持续进展。2021年入组了CAR-T疗法的临床实验。 2021年9月，接受了250×10^6剂量的CT041细胞回输，靶病灶显著缩小30% 以上，评效达到部分缓解（PR），肺转移也出现了大幅缩小！ 75岁女性胰腺癌手术后仅5个月就出现了肺部转移，接受化疗方案无效，病情迅速进展。 250 × 10^6剂量的CT041细胞回输后仅4周后的复查竟显示肿瘤显著缩小，而肺转移靶病灶随后消失并且评效达到完全缓解（CR）！ 直到2023年7月最后一次随访时，肿瘤仍得到良好控制。 值得振奋的是，舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）在中国开展的针对胰腺癌（PC）辅助治疗的Ib期注册临床试验（CT041-ST-05，NCT05911217）初步结果已被2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会接受进行壁报展示。该研究是全球首个探索CAR-T细胞疗法用于实体瘤辅助治疗的概念验证（POC）研究。摘要将于2025年10月13日（星期一）欧洲中部夏令时间（CEST）00:05于ESMO官网公布。 07卵巢癌：国研αPD-1-mesoCAR-T疗法，让晚期卵巢癌患者生存期延长至17个月，肝转移灶缩小超45%！ 间皮素（MSLN）在大多数上皮性卵巢癌（EOC）中高表达，目前针对MSLN的CAR-T细胞、免疫检查点阻断剂及抗血管生成药物阿帕替尼等已用于难治性卵巢癌治疗。我国研究人员据此开发了αPD-1-mesoCAR-T细胞疗法，该细胞携带编码MSLN特异性单链可变片段、PD-1全长抗体的序列。 《癌症免疫治疗杂志》报道的这一案例为54岁女性患者，初诊为Ⅲc期晚期卵巢浆液性腺癌，2015年9月接受减瘤手术后，先后行一线紫杉醇联合顺铂、二线吉西他滨联合奥沙利铂化疗，病情于2017年8月MRI发现肝脏新发病灶后趋于稳定（SD）。此后经脂质体阿霉素+奈达铂治疗，2018年3月因CA125升高、肝脏病灶增大改为阿帕替尼治疗，CA125下降且病情稳定8个月。2018年10月CA125再次升高，MRI证实肝脏存在两个可测量结节（肺及盆腔无转移）；肿瘤检测显示微卫星稳定、19个常见肿瘤相关基因无突变，但MSLN高表达（+++，84%），遂入组αPD-1-mesoCAR-T细胞疗法临床试验（NCT03615313）。 治疗结果显示：两次CAR-T细胞治疗后， 第2个月肝脏MRI可见转移结节平均直径从71.3mm缩小至39.1mm （详见下图B）， 肝转移结节受协同抑制 。 ▼肝右叶免疫治疗前后两个转移性病灶（粉红色区域）的变化 ▲图源“BMJ”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 08肝癌：晚期肝癌实现近10年无癌超长生存！GPC3 CAR-T带来全新突破 CT011是肝细胞癌中同类首创的针对GPC3靶点的CAR T细胞疗法。2015年5月，国内知名的癌症中心启动了全球首个针对GPC3(Glypican-3)蛋白的CAR T细胞疗法治疗晚期肝细胞癌的临床研究，这项研究数据曾在2020年发表在国际重磅肿瘤学期刊《Clin Cancer Res》上。 非常值得一提的是，2015年入组的2名患者在接受局部治疗和 CAR T 细胞联合治疗后的长期随访中均保持了无肿瘤状态，截至目前肿瘤完全缓解已长达9年和近10年。在整个随访期间，两名患者仅接受口服抗乙型肝炎病毒药物治疗，未接受其他癌症治疗。近日，两位幸运的患者接受了随访，截至目前已实现无癌超过9年，完全回归正常生活！ 2名患者在最近一次随访（2025年4 月11日）时，仍处于无癌状态 09肠癌：无进展生存期显著延长！新型GCC CAR-T剑指结直肠癌 GUCY2C靶点在肠道中受限，但 在结直肠癌的所有阶段均存在异位表达 。2024年ASCO大会上公布了“ 一款GUCY2C CAR-T（IM96），治疗转移性结直肠癌的I期临床研究（NCT05287165） ”结果。 本次研究共入组20例 既往接受过≥3种疗法失败的转移性结直肠癌 患者，其中，55%的患者存在 肝转移 ，且分别存在KRAS突变（60%）、BRAF突变（15.0%）、NRAS突变（5.0%）。这些患者在入组后，首先接受 环磷酰胺+氟达拉滨预处理 ，之后接受 单次GUCY2C CAR-T细胞回输治疗 。结果显示如下： 1、 在19例可评估疗效的患者中 ， 客观缓解率（ORR）为26.3%，疾病控制率（DCR）高达73.7% 。 2、 在DL3组 （回输的CAR-T细胞剂量为12×108） 患者中 ， 客观缓解率（ORR）为40.0% ， 中位反应持续时间达10个月 ， 中位无进展生存期（PFS）更是长达7个月 ！ 综上，GUCY2C CAR-T（IM96）细胞在治疗转移性结直肠癌，尤其是伴随肝转移的患者中，展现出 持久的疗效，且安全性可控 。 10肝癌：突破91%疾病控制率！C-CAR031疗法成为晚期肝癌患者希望之光 C-CAR031 是一种自体新型 GPC3 靶向 CAR-T 疗法，目前正在进行治疗肝细胞癌的临床研究。本次大会上公布了C-CAR031 注射剂在中国进行的针对晚期/不可切除 HCC 患者的安全性和抗肿瘤活性的 I 期临床研究 ( NCT05155189 ) 振奋人心的结果。 截至 2024 年 3 月 14 日，24名晚期肝癌患者入组，其中83.3% (20/24) 有肝外转移，并且既往已经接受了各种治疗方案失（ 1-6种治疗），几乎所有的患者（95.8%，23名) 接受了 ICI（免疫检查点抑制剂）和 靶向药（酪氨酸激酶抑制剂）。这些患者分别接受 4 个不同剂量水平 的 C-CAR031 输注。 结果显示： 疾病控制率（DCR）高达 91.3% ，这意味着91.3% 的患者（肝内和肝外病变）都观察到肿瘤缩小，中位缩小率为 42.2%； 客观缓解率（ORR）为 56.5% 。在第四组剂量中，ORR 更是高达 75.0% ！这意味着，既往治疗失败的难治性肝癌患者，接受最大试验剂量的CAR-T治疗后，3/4的患者肿瘤缩小了30%以上！ 中位随访时间为 9.03 个月，Kaplan-Meier 估计的中位总生存期 (mOS) 为 11.14 个月（95% CI，7.56-NE）。 C-CAR031 在接受大量治疗的晚期 HCC 患者中具有可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。 安全性：此外，这款疗法的安全性良好。未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。22 名 (91.7%) 患者观察到细胞因子释放综合征 (CRS)，其中大多数 (87.5%) 为 1/2 级 CRS，只有 1 名 (4.2%) 为 3 级 CRS。 中国 CAR-T 疗法从血液肿瘤治疗的成功实践到实体瘤治疗的积极探索，已在全球肿瘤治疗领域占据重要地位。未来，随着技术的不断革新、临床研究的持续深入以及产业生态的日益完善，中国 CAR-T 疗法有望在更多肿瘤类型中实现重大突破，进一步提升患者的生存率和生活质量，为全球癌症患者带来更多治愈的希望，持续引领全球 CAR-T 技术发展的新潮流。 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。OTC2026合作热线：王晨180 1628 8769 FDA 药物评价与研究中心 （CDER） 在 2025 年上半年批准了 16 种新药。 这些新药涵盖肿瘤学、疼痛、罕见病、免疫学和传染病预防。 💉 Datopotamab deruxtecan （Datroway） Trop-2 定向 mAb + 拓扑异构酶抑制剂 ADC，用于转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌。 💉 三维硫烷 （Grafapex）  DNA 烷化剂 + 氟达拉滨作为 AML 或 MDS 中同种异体造血干细胞移植的制备方案。 💊 Suzetrigine （Journavx）   口服 Nav1.8 抑制剂，非阿片类镇痛药，用于中度至重度急性疼痛。 💊 Mirdametinib （Gomekli） 用于 1 型神经纤维瘤病的口服双 MEK2/1 抑制剂。 💊 Vimseltinib （Romvimza）   口服 CSF1R 激酶抑制剂，用于有症状的腱滑突巨细胞瘤。 💊 Gepotidacin （Blujepa）  用于急性膀胱炎和淋病的细菌 DNA 旋转酶/拓扑异构酶 IV 抑制剂，包括 MDR 菌株。 💉 Fitusiran （Qfitlia）   用于预防血友病 A 或 B 的抗凝血酶 siRNA（GalNAc 偶联），有或没有抑制剂。 💊 Atrasentan （Vanrafia）   内皮素 A 受体拮抗剂，可减少原发性 IgA 肾病中的蛋白尿。 💉 Penpulimab   PD-1 mAb 用于非角化性鼻咽癌。 💉 Nipocalimab （Imaavy）  用于全身性重症肌无力的 FcRn 结合单克隆抗体。 💊 Avutometinib/defactinib （Avmapki Fakzynja Co-Pack）   用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。 💉 Telisotuzumab vedotin （Emrelis）  c-Met 定向 ADC，具有微管破坏有效载荷，用于 NSCLC。 👁️ Acoltremon（色蛋白荠） 用于干眼症的 TRPM8 钙通道激活剂。 💉 Clesrovimab （Enflonsia）   用于婴儿被动免疫的 RSV 融合蛋白定向单克隆抗体。 💊 Taletrectinib （Ibtrozi）  ROS1 / pan-NTRK 抑制剂，用于 ROS1 阳性 NSCLC。 💉 Garadacimab （Andembry）  用于预防遗传性血管性水肿的因子 XII 定向单克隆抗体。 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。OTC2026合作热线：王晨180 1628 8769