A Randomized, Placebo-Controlled, Four-Period Crossover, Study to Evaluate the Effect of Volanesorsen on the QTc Interval Using a Therapeutic and Supra-Therapeutic Dose Compared With Placebo in Healthy Volunteers: a Thorough QT Study

The primary objective of this study is to assess the corrected QT interval (QTc) effect of volanesorsen (ISIS 304801) administered as a 300 mg subcutaneous (SC) therapeutic and a 300 mg intravenous (IV; 2-hour infusion) supra-therapeutic dose relative to placebo in healthy adult male and female subjects.

开始日期2016-09-19

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

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2026-03-01·Journal of Clinical Lipidology

A delayed diagnosis of familial chylomicronemia syndrome in an elderly patient: Clinical implications of late-onset disease

Article

作者: Iannuzzo, Gabriella ; Di Taranto, Maria Donata ; Donnarumma, Sofia ; Fortunato, Giuliana ; Di Minno, Matteo ; De Luca, Carmine ; Cardiero, Giovanna ; Rendina, Domenico ; Vitelli, Nicoletta ; Calcaterra, Ilenia ; Palermo, Vincenzina

BACKGROUND:

Familial chylomicronemia syndrome (FCS) is a rare autosomal recessive disorder caused by mutations in genes regulating lipoprotein lipase activity, typically manifesting early in life.

CASE PRESENTATION:

We describe a 70-year-old man with severe refractory hypertriglyceridemia, chronic hyperCKemia, and protein-energy malnutrition, ultimately diagnosed with FCS due to a homozygous pathogenic LPL variant (c.844G>T; p.Glu282*). Despite long-standing disease and comorbidities, treatment with volanesorsen, an antisense oligonucleotide targeting apolipoprotein C-III mRNA, produced a 74% reduction in triglyceride levels and marked clinical improvement. This case underscores that FCS may remain undetected until late adulthood, particularly when confounded by diabetes or chronic kidney disease.

CONCLUSION:

Recognition of characteristic biochemical profiles and family history is essential to avoid diagnostic delay and prevent irreversible pancreatic damage and malnutrition. Even in elderly patients, targeted therapy can substantially improve metabolic control and quality of life.

2026-03-01·PHARMACOLOGICAL REVIEWS

From physiopathology to treatment of familial hypercholesterolemia: Existing and emerging pharmacotherapies

Review

作者: Jamialahmadi, Tannaz ; Eid, Ali H ; Reiner, Željko ; Cicero, Arrigo F G ; Mahjoubin-Tehran, Maryam ; Sahebkar, Amirhossein

Familial hypercholesterolemia (FH) is a hereditary disorder with a semidominant inheritance pattern, characterized by elevated levels of low-density lipoprotein cholesterol, which significantly increases the risk of early atherosclerosis-related cardiovascular disease. This review discusses the genetics, epidemiology, diagnosis, and novel therapeutic approaches for FH. Mutations in the LDL receptor gene are the primary cause of FH. Less common causes include mutations in proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 and apolipoprotein B-100. In extremely rare cases, LDLR adaptor protein 1 mutations can also cause FH. Epidemiological data indicate that FH is frequently underdiagnosed, particularly within certain ethnic populations. Diagnostic criteria often rely on clinical manifestations and family history, although genetic testing is increasingly advocated for confirmation. Recent advancements in pharmacotherapy offer substantial opportunities for effective low-density lipoprotein cholesterol control and management of FH, providing new hope for affected patients. This includes established drugs such as proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 inhibitors, inclisiran, lomitapide, and bempedoic acid. Emerging therapies include evinacumab, lerodalcibep, antisense oligonucleotide-based drugs, certain cholesteryl ester transfer protein inhibitors like obicetrapib, AZD8233, gemcabene, diacylglycerol O-acyltransferase-2 inhibitors, acyl-CoA:cholesterol acyltransferase-2 inhibitors, vupanorsen, volanesorsen, olezarsen, pelacarsen (TQJ230), olpasiran (AMG890), zerlasiran (SLN360), lepodisiran (LY3819469), and muvalaplin. However, some of these newer agents are specifically designed to lower elevated Lp(a), which often occurs in patients with FH, and triglycerides. Furthermore, gene-editing approaches, such as clustered regularly interspaced short palindromic repeats -Cas9 and meganuclease, as well as vaccines targeting key components of cholesterol metabolism, represent promising future directions for FH treatment. SIGNIFICANCE STATEMENT: Familial hypercholesterolemia (FH) is characterized by elevated low-density lipoprotein cholesterol levels, which increase the risk of atherosclerotic cardiovascular disease. Conventional therapies, such as statins, often have limited efficacy in patients with FH. Recent pharmacological advancements provide significant opportunities for successful low-density lipoprotein cholesterol management and control of FH. Although some of these agents are already used, several highly effective compounds are in development, heralding a promising future for FH treatment.

2026-03-01·Cell Reports Medicine

Lipid-lowering and glucose-lowering drug targets differentially modulate antipsychotic treatment efficacy in schizophrenia

Article

作者: Sun, Yaoyao ; Yuan, Rui ; Yue, Weihua ; Zhu, Yunqing ; Feng, Xiaoyang ; Lu, Zhe ; Sun, Junyuan ; Yang, Yang ; Zhang, Yuyanan ; Kang, Zhewei ; Yu, Tong ; Guo, Jing ; Zhao, Guorui

Schizophrenia is frequently comorbid with dyslipidemia and hyperglycemia. However, whether metabolic-modifying agents aggravate schizophrenia progression remains unclear. We perform a drug-target genetic association study in two independent Han Chinese schizophrenia cohorts (N = 2,111/292 for discovery/validation). Leveraging metabolic genome-wide association studies, we generate genetic risk scores (GRSs) for lipid-modifying and hypoglycemic targets. Those with higher APOC3 (inhibited by volanesorsen/olezarsen) GRS exhibit attenuated triglycerides and improvement in negative symptoms assessed by Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) (β = 1.23, 95% confidence interval [CI]: 0.30-2.16). Higher GCK (activated by dorzagliatin) GRS is associated with decreased glucose and less improvement across PANSS total (β = -1.70, 95% CI: -2.91-0.50), positive, negative, general subscales. Causal associations of GCK are replicated in independent validation. The effects of APOC3 and GCK on negative symptom recovery are robust in hyperlipidemic/diabetic subgroups. Genetically proxied proteomics analysis provides further functional validation for the identified target-outcome associations. Our findings suggest volanesorsen/olezarsen as potential adjunctive candidates; dorzagliatin warrants prudence in schizophrenia with metabolic disturbance.

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2026-04-22

·药明康德DMPK

23款上市寡核苷酸药物解读：放射性标记与ADME研究如何开展？

前言寡核苷酸药物（oligonucleotide，Oligo）通过直接调控基因表达，调节蛋白质功能，已成为新药研发的热点领域。相较于小分子药物，其具有设计靶点明确、特异性高、研发周期短等优势。目前研究热点主要聚焦于小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）两类分子。2025年，FDA先后批准siRNA药物Fitusiran（用于血友病A/B预防）、Plozasiran（用于降低家族性乳糜微粒血症）和ASO药物Donidalorsen（用于遗传性血管性水肿预防），为患者带来新选择。临床开发的ASO主要分为PS-ASO（硫代磷酸酯修饰的ASO）和PMO（磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸）[1]两类。 2023年，工业界发布的寡核苷酸药物非临床ADME研究白皮书[2]指出，其研究思路可参考小分子药物，但需灵活调整研究范围与节点。放射性示踪标记除了在小分子药物ADME研究中应用广泛外，其在寡核苷酸领域同样具有重要价值。白皮书推荐在以下5种场景下开展放射性物质平衡研究：灵敏度不足：局部给药等极低剂量，非放射性方法灵敏度不够时；非常规排泄途径：粪便排泄为主要清除途径时，需精确定量；分子创新开发：全新平台或修饰类型需提供深入的ADME信息；人体剂量推算：为临床物质平衡研究提供关键剂量学依据；组织滞留过长：动物实验显示组织滞留过长，无法安全开展人体放射性PK研究。 2024年11月，FDA发布《寡核苷酸类治疗药物非临床安全性评价》指导原则，明确要求充分阐明ADME特征，以支持安全性评价和临床试验设计。放射性示踪标记是一种广泛应用于研究小分子、多肽、寡核苷酸及ADC等药物体内ADME特性的技术，具有特异性强、稳定性好、灵敏度高、应用广泛等优点。附表A汇总了截至2026年2月上市的23款寡核苷酸药物，公开资料显示其中19款采用放射性核素进行ADME研究。本文将重点介绍siRNA与ASO药物的放射性标记合成策略及ADME研究关键考量。寡核苷酸药物放射性标记合成策略寡核苷酸药物的放射性标记合成涉及核素选择、标记位点和标记个数，需综合考虑给药剂量、代谢稳定性及合成路线等因素，以满足放射性ADME实验需求。目前主要使用的核素为14C、3H和35S[3]，通过同位素替代（12C/1H/32S）后一般不会改变分子原有药代动力学行为。三种核素各有特点，35S半衰期短（87.5天）；14C和3H为长半衰期核素（分别为5730年和12.3年），因此研究者更倾向于使用14C和3H。3H比活度高（28.6 Ci/mmol），但存在氢氚交换风险，可能导致标记丢失，从而影响代谢和排泄研究的准确性；14C稳定性高，但比活度较低（62.4 mCi/mmol），对于大分子或低剂量药物，单个14C标记可能无法满足放射性物质平衡和代谢物谱研究的定量需求。 1 上市药物放射性标记核素的选择我们对8款siRNA和15款ASO药物（含1款EMA批准）的放射性物质平衡和组织分布信息进行了汇总（见附表A）。结果显示放射性核素的选择与给药剂量密切相关：给药剂量较高的药物倾向于使用14C标记，剂量较低的则多选用比活度更高的³H。除了与给药剂量相关外，放射性核素的选择也受到标记化学可实现性的制约。 siRNA药物与化学小分子药物通常使用14C标记不同，siRNA药物可能应用14C或3H标记。在8款siRNA药物中，分别有3款采用3H或14C标记进行体内ADME研究。其中，14C标记的Lumasiran和Inclisiran在物质平衡研究中的给药剂量分别为10 mg/kg和20 mg/kg；而3H标记的Vutrisiran和Nedosiran的剂量为3 mg/kg和5 mg/kg。 ASO药物 15款上市ASO中，分别应用3H或14C标记的各为5款；值得注意的是，5款应用14C标记的ASO中，有4款属于PMO，另1款为1998年上市的Fomivirsen，表明PMO更倾向于使用14C标记，而PS-ASO则多采用3H标记。此外Defibrotide、Tofersen和Imetelstat分别使用125I、99mTc和35S标记研究大鼠或人体中的组织分布和排泄。采用3H标记的PS-ASO类药物，如Mipomersen、Inotersen和Volanesorsen，给药剂量均为5 mg/kg；Donidalorsen的给药剂量更低，为2 mg/kg。未开展放射性ADME研究的寡核苷酸药物部分药物如siRNA药物Fitusiran（Sanofi/Alnylam，2025年上市）、Plozasiran（Arrowhead，2025年上市），及ASO药物Nusinersen（Biogen/Ionis，2016年上市）、Olezarsen（Ionis，2024年上市）的公开资料中并未查找到开展放射性ADME研究的相关信息，可能因为这些药物基于已验证平台（Alnylam公司的GalNAc-conjugated siRNAs平台、Arrowhead公司的Targeted RNAi Molecule平台或Ionis公司的ASO平台）开发，其平台ADME特征已充分明确[2]。根据白皮书建议，同一平台后续分子的排泄研究并非必需[2]。 2 放射性标记位点的选择与小分子药物相比，寡核苷酸药物的放射性标记位点选择更为复杂[1]。若标记在核酸序列末端，放射性核素可能在体内代谢过程中被去除，影响结果准确性。因此，标记位点需结合前期代谢产物鉴定数据，尽量选择代谢稳定的区域。 ASO药物 14C优先标记在具有核酸酶抗性的修饰核苷酸上，如含有2'-F或2'-OMe修饰的碱基的2号位，或核糖的2'位点（如2'-MOE），这些区域代谢稳定性高，可满足放射性的有效示踪。3H则常标记在核糖5'位亚甲基上，也可标记在嘌呤碱基的2号位或8号位。 siRNA药物通常标记在反义链上，先合成放射性标记的反义链，再与未标记的正义链退火形成双链siRNA（见图1）。第二代ASO药物通常采用“缺口”设计：中间10个核酸单体区域（即gap区域）的核糖2’位置经脱氧修饰，而分别位于两端区域（即wing区域）的5个核酸单体，其核糖2’位置经2'-MOE修饰。Ionis公司的研究显示，标记位置的选择可能影响标记后ASO分子的稳定性。当³H标记在gap区域时，易发生氚水交换；而标记在wing区域时，氚水交换显著减少[9]。这可能是由于wing区域的2'-MOE修饰使核糖结构更加稳定，从而降低了氢氚交换的发生率。不同标记位点在分子稳定性、合成难度上差异显著，需根据具体研究目标权衡选择。药明康德DMPK已在该领域积累丰富经验，依托寡核苷酸合成与放射性检测技术平台，成功合成了14C标记的ASO、siRNA及AOC药物，并具备3H标记能力，可支持各类寡核苷酸药物的放射性ADME研究。图1. ASO和siRNA药物的放射性标记位点寡核苷酸药物放射性ADME 研究关键考量寡核苷酸药物的体内ADME研究目的、设计原则与数据分析思路与小分子药物相似[2]。然而，该类药物的长半衰期、强电负性及多样化化学修饰（如PS骨架、2'-F、2'-MOE等）的特征，以及部分分子较长的组织驻留时间，给物质平衡样本的收集、组织分布时间点选择和代谢产物鉴定带来了新的挑战。 1 物质平衡 GalNAc-siRNA主要经肝脏代谢和肾脏清除，PS-ASO则以完整分子和核酸酶剪切后的代谢物形式经尿液排出。与小分子药物研究不同（排泄物的总放射性回收率通常要求达到90%以上），寡核苷酸药物回收率普遍偏低。我们对7款已上市PS-ASO的物质平衡研究结果进行了汇总（见表1），发现除35S-Imetelstat外，其余6款ASO的排泄回收率均小于80%。采用3H标记的5款ASO，即使计入尸体组织残留，总回收率也普遍低于90%。可能原因包括氢氚交换导致的放射性损失，或后期样品浓度接近检测下限造成的实验偏差。表1. 7款上市ASO药物的物质平衡研究结果备注：表中数据以占放射性给药量的百分比表示。排泄回收率为尿液、粪便和笼具冲洗液的放射性回收率之和，总回收率为排泄回收率、尸体和其它（如胃肠道内容物）的放射性回收率总和。与PS-ASO相比，PMO药物对核酸酶更稳定，血浆蛋白结合率低、排泄速度快、回收率更高。例如14C-Viltolarsen (20 mg/kg），7天排泄回收率达99.0%，与小分子药物相似。鉴于PS-ASO和siRNA排泄缓慢，研究设计需考虑延长排泄物的收集时间，必要时检测动物尸体中的放射性残留量[1]。此外，排泄样本收集期间可根据测定结果动态调整样品收集间隔。 2 组织分布放射性标记技术，尤其是定量全身自显影（QWBA），可直观呈现药物全身分布情况及体内动态变化。从已上市药物来看，除Fomivirsen（1998年上市）采用传统摘取组织法外，其余采用14C/3H标记的寡核苷酸药物均采用QWBA研究组织分布。 siRNA药物：一般以肝脏分布为主，肾脏、淋巴结等血流丰富的组织中也有较高水平分布； ASO药物：主要分布在肝脏、肾脏及淋巴结，分布特征与siRNA类似。以在研的ASO药物Renadirsen（治疗杜氏肌营养不良症）为例，该药物经14C标记后开展了小鼠的QWBA研究[5]。给药后0.5 h的放射性图谱显示（见图2a），放射性广泛分布于大部分组织，其中肾脏放射性浓度最高，膀胱次之。给药后336 h图谱显示（见图2b），肝脏、心脏和膈肌中仍维持高浓度的放射性，表明Renadirsen在靶组织（膈肌等肌肉组织）中具有长期滞留和分布的特性。在小分子药物的QWBA研究中，通常选择5-8个时间点，即可较好地描绘药物的全身消除规律。然而，寡核苷酸药物因其长半衰期的特性，需设置更长的采样点。图2. 小鼠单次皮下注射14C-Renadirsen（10 mg/kg）的QWBA图谱(a和b分别代表给药后0.5 h和336 h) 3 代谢小分子药物一般经CYP450酶等Ⅰ相和Ⅱ相酶代谢，而寡核苷酸主要经核酸外切酶和核酸内切酶水解代谢。此外，寡核苷酸药物代谢的种属差异较小，因此人体中发现的代谢产物在动物种属中不存在，或在动物中水平远低于人体水平的可能性较低，但仍不能忽视代谢产物的安全性评价。以GalNAc-siRNA为例，其主要代谢途径为：AS链的3’端脱去一个核苷酸形成主要代谢物AS（N-1）3'，SS链主要代谢途径为脱去1-3个GalNAc分子。由于放射性核素通常标记在核酸链上，因此无法追踪脱落的GalNAc与核酸链之间linker的代谢途径。有研究在linker上标记3H，成功追踪到胆汁和粪便中linker分支臂的氧化代谢物和linker环化代谢物[3][10]。案例分享： siRNA药物Lumasiran的ADME研究[4] 1 排泄：在完整大鼠中，粪便是14C标记Lumasiran的主要排泄途径；而在食蟹猴中，尿液为主要排泄途径，表明siRNA药物在不同种属间的排泄途径差异可能较大（见表2）。此外，胆管插管大鼠实验显示，胆汁排泄也是重要清除途径。无论在大鼠还是食蟹猴中，粪便和尿液的总放射性回收率均低于55%，这可能与Lumasiran的半衰期较长及其在组织中的长期滞留有关。值得注意的是，两项大鼠研究中包含尸体的放射性总回收率均低于80%。表2. 单次皮下注射14C-Lumasiran后的放射性回收率备注：表中数据以占放射性给药量的百分比表示。总回收率为排泄回收率、尸体和其它（如笼具残留）的放射性回收率总和。 2 组织分布：大鼠QWBA结果显示，给药部位暴露量最高，其次为肝脏和肾脏；肾上腺、心脏等其他组织浓度较低，中枢神经系统（CNS）中的暴露量可忽略不计，这与siRNA的靶向设计特征相符。 3 代谢：在猴肝脏中检测到Lumasiran的脱氨代谢物（AS链3’端腺苷转化为肌苷），表明寡核苷酸除了可被核酸酶水解外，还可发生脱氨代谢。结语基于对23款上市药物的数据解读与多年项目实践，药明康德DMPK总结出以下经验，助力高效推进寡核苷酸药物的研发： 1 放射性标记合成：根据给药剂量等因素选择合适的标记核素（14C或3H），并结合前期代谢产物鉴定数据及合成路线，将放射性同位素标记在经修饰且代谢稳定的核酸单体上。 2 放射性ADME研究：物质平衡研究中，需延长排泄物收集时间，并动态调整样品收集间隔；组织分布研究中可使用QWBA技术，并设置更多的采样点，以充分表征药物在组织中的长半衰期特性；代谢研究中，对于创新型的寡核苷酸药物，如含新型linker，可将核素标记在linker上，以更好追踪linker相关代谢物。随着寡核苷酸分子设计和递送技术的不断突破，其治疗适应症正逐步向肝外拓展，这对寡核苷酸药物的ADME研究提出了更高要求。药明康德DMPK拥有超十年放射性项目研究经验，积累了数百次放射性受试物NMPA/FDA申报的成功经验，并具备完善的放射性标记合成、物质平衡、组织分布、代谢物谱及代谢产物鉴定等技术平台，始终致力于以高效、精准的ADME研究，助力客户加速寡核苷酸药物研发进程。附表A. FDA及EMA批准的寡核苷酸药物汇总[6][7][8] （下滑查看更多）备注：#：游离型分子量；NA：未在公开资料中查找到放射性ADME研究的相关信息；MB：物质平衡; TD：组织分布; Traditional TD：组织摘取法开展组织分布研究; IVT：玻璃体内注射; IT：鞘内注射；IV：静脉注射; SC：皮下注射; *：Defibrotide为磷酸二酯键的ASO混合物; Volanesorsen于2019年获得EMA批准。参考文献： [1] Takakusa H, Iwazaki N, Nishikawa M, et al. Drug metabolism and pharmacokinetics of antisense oligonucleotide therapeutics: typical profiles, evaluation approaches, and points to consider compared with small molecule drugs[J]. nucleic acid therapeutics, 2023, 33(2): 83-94. [2] Berman C L, Antonsson M, Batkai S, et al. OSWG Recommended Approaches to the Nonclinical Pharmacokinetic (Absorption, Distribution, Metabolism, and Excretion) Characterization of Therapeutic Oligonucleotides[J]. Nucleic Acid Therapeutics, 2023. [3] Edelmann M R. Radiolabeling small and biomolecules for tracking and monitoring[J]. RSC advances, 2022, 12(50): 32383-32400. [4] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/oxlumo#assessment-history [5] Ito K, Takakusa H, Kakuta M, et al. Renadirsen, a novel 2′ omerna/ena® chimera antisense oligonucleotide, induces robust exon 45 skipping for dystrophin in vivo[J]. Current Issues in Molecular Biology, 2021, 43(3): 1267-1281. [6] Hammond S M, Aartsma‐Rus A, Alves S, et al. Delivery of oligonucleotide‐based therapeutics: challenges and opportunities[J]. EMBO molecular medicine, 2021, 13(4): EMMM202013243. [7] Vinjamuri B P, Pan J, Peng P. A review on commercial oligonucleotide drug products[J]. Journal of Pharmaceutical Sciences, 2024, 113(7): 1749-1768. [8] Cronin J M, Yu A M. Small RNA or oligonucleotide drugs and challenges in evaluating drug-drug interactions[J]. Frontiers in Pharmacology, 2025, 16: 1720361. [9] Post N, Yu R, Greenlee S, et al. Metabolism and disposition of volanesorsen, a 2′-O-(2 methoxyethyl) antisense oligonucleotide, across species[J]. Drug metabolism and disposition, 2019, 47(10): 1164-1173. [10] Shemesh C S, Rosie Z Y, Gaus H J, et al. Elucidation of the biotransformation pathways of a Galnac3-conjugated antisense oligonucleotide in rats and monkeys[J]. Molecular Therapy Nucleic Acids, 2016, 5. （下滑查看更多）作者：丁亚、张亚峰、吴江林、郭莲、张玲玲编辑：富罗娜·克里木、钱卉娟设计：张莹莹推荐阅读药明康德DMPK 依托在中国（上海、苏州、南京和南通）和美国（新泽西）的研发中心，提供从早期筛选、临床前开发、到临床研究阶段的综合型药代动力学服务，助力您快速推进药物研发流程。拥有上千人的研发团队，服务超1600家全球客户，具有超过十五年的新药申报经验，已成功支持超过1800个新药临床研究申请（IND）。免责声明：药明康德DMPK专注于分享药物代谢与药代动力学相关领域进展和研究经验总结。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德DMPK，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德DMPK」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。喜欢本文就点赞在看吧

2026-04-21

·妙手医生

特殊类型缺血性卒中如CE与LAA脂代谢差异与管理

作者：黄大鹏延庆区儒林社区卫生服务中心降脂药物研发正处于快速发展时期，新型作用机制的药物为缺血性卒中防治带来新的希望。这些前沿研究不仅拓展了降脂治疗的靶点，也推动着个体化精准治疗的发展。 PCSK9靶向药物的研发不断深化。继PCSK9单克隆抗体成功应用于临床后，小干扰RNA药物inclisiran展现出独特优势。inclisiran通过RNA干扰机制抑制PCSK9蛋白合成，每年仅需注射2-3次，即可持续降低LDL-C约50%。这种超长给药间隔极大提高了用药便利性和长期依从性，目前已在美国和欧盟获批。 ANGPTL3抑制剂是另一类备受关注的新型降脂药物。ANGPTL3通过抑制脂蛋白脂酶和内皮脂酶，调节脂质代谢。evinacumab作为全人源单克隆抗体，可显著降低LDL-C、TG和HDL-C。在纯合子家族性高胆固醇血症患者中，即使在他汀、依折麦布和PCSK9抑制剂治疗效果不佳时，evinacumab仍能进一步降低LDL-C约50%。载脂蛋白C-III抑制剂主要针对高甘油三酯血症。Volanesorsen作为反义寡核苷酸药物，可抑制apoC-III合成，使TG降低70%以上。该药已在欧盟获批用于家族性乳糜微粒血症综合征。新型口服制剂Olezarsen和Pelacarsen也在临床开发中，有望提高用药便利性。 Lp(a)靶向药物的研发取得重要进展。Pelacarsen作为反义寡核苷酸药物，可显著降低Lp(a)达80%以上。Olpasiran作为小干扰RNA药物，也可使Lp(a)降低90%以上。这些药物的心血管结局试验正在进行中，若结果阳性，将为高Lp(a)患者提供首个有效治疗选择。在HDL领域，虽然升高HDL-C的尝试多数未能转化为临床获益，但改善HDL功能的新策略仍在探索中。CSL112是重组人载脂蛋白A-I，可促进胆固醇逆转运，其大型临床试验正在进行中。载脂蛋白A-I模拟肽如MDCO-216也在早期临床研究阶段。基因治疗为严重遗传性脂代谢异常提供了潜在治愈可能。针对纯合子家族性高胆固醇血症的基因治疗，旨在通过病毒载体将功能性LDL受体基因导入肝细胞，恢复LDL受体表达。这一策略已在动物实验中取得成功，进入早期临床探索阶段。给药方式的创新提高患者接受度。口服PCSK9抑制剂处于临床开发阶段，如MK-0616已进入II期临床。这些口服制剂若成功上市，将为不能或不愿注射的患者提供新选择。固定剂量复方制剂如他汀/依折麦布、他汀/非诺贝特等，简化了治疗方案。随着这些新型药物的研发和临床应用，缺血性卒中患者的降脂治疗选择将更加丰富。临床医师需了解各类药物的特点和适应证，根据患者的具体情况选择最合适的治疗方案。未来，基于基因分型的精准治疗和多靶点联合治疗，将成为降脂治疗的发展方向。

2026-03-29

·美股滚雪球

超9亿元：首款中国镇痛药物实现出海

今年2月，生物医药行业共发生12起融资事件，融资规模达11.96亿美元（约82.36亿人民币），其中值得关注的有：中国资产再度成为焦点。2月，多家拥有中国资产的药企获得大额融资，如融资1.3亿美元的Slate Medicines（获得达石药业的镇痛药物）、融资1.3亿美元的骨科药物公司安济盛生物、融资8500万美元的口服小分子药物公司曲欣生物；热门赛道仍受追捧：2月，有融资2.7亿美元的RNA药物公司Atrium，融资7500万美元的慢性肺病药物公司Altesa，融资6000万美元的基因药物公司BreezeBio，融资4000万美元的ADC药物公司Tosun等热门赛道企业；前沿技术路线与新靶点受到关注：2月，下一代Aβ抗体药物公司Korsana、鼻喷疫苗公司ILiAD 、T细胞参与疗法公司Third Arc Bio等前沿技术企业均获得大额融资。 1、Atrium Therapeutics：从并购公司分拆上市的RNA新秀 2月27日，Atrium Therapeutics宣布从母公司Avidity Biosciences分拆设立，并纳斯达克交易所上市，上市代码沿用“RNA”。分拆的同时，公司宣布完成了2.7亿美元的融资。 2025年10月，Avidity Biosciences被诺华公司宣布已达成协议以120亿美元收购。Atrium Therapeutics继承了母公司在RNA靶向递送领域的技术积淀，致力于将RNA疗法直接递送到心脏，以改变对罕见遗传性心肌病患者的治疗。公司目前两个主要开发候选药物是： ATR 1072（PRKAG2综合征）：正在进行的研究性新药（IND）使能研究和CMC制造，预计将在2026年下半年提交IND； ATR 1086（PLN心肌病）：2026年，启动支持IND启动临床前研究，目标是在2027年提交IND。 CEO Kathleen Gallagher拥有超过20年的从业经验，曾在Avidity （被诺华收购）、Akcea （被Ionis收购）和Merrimack担任管理层，曾领导Tegsedi®、Waylivra®、ONIVYDE®的开发和商业化推广。 2、Korsana Biosciences：大摩支持的的阿尔海默兹药企 2月18日，Korsana Biosciences宣布完成1.75亿美元的A轮融资。本轮融资由Wellington Management和TCGX共同领投，J.P. Morgan Life Sciences Private Capital、Janus Henderson Investors、Sanofi Ventures、Foresite Capital等机构跟投。 Korsana Biosciences成立于2024年，由Fairmount和Venrock投资2500万美元设立，是一家发现和开发新疗法以减轻神经退行性疾病负担的生物技术公司，也是围绕Paragon Therapeutics资产孵化设立的第七家公司。公司拥有专有的治疗靶向（THETA™）平台，该平台结合了临床验证的转铁蛋白受体（TfR1）和Fc工程，旨在改善大脑递送并解决其他基于TfR1的方法的局限性。基于该技术平台，公司目前开发了三款药物，其中最为重要的是KRSA-028。 KRSA-028是与Paragon Therapeutics合作发现的下一代针对淀粉样蛋白β的穿梭抗体，用于治疗阿尔茨海默病。药物通过靶向转铁蛋白受体1（TfR1），THETA充当一种生物运输系统，可将治疗性抗体跨越血脑屏障，提高淀粉样斑块清除率，降低淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）和血液学不良事件的发生率，并优化低容量皮下给药途径的便利性和依从性。此外，公司还在推进一系列创新的THETA疗法，用于治疗其他未公开的、需求未得到满足的神经退行性疾病。公司首席执行官Jonathan Violin博士曾在Fairmount Funds担任风险投资合伙人、Crescent Biopharma的首席执行官、Viridian Therapeutics创始人兼首席执行官、Dianthus Therapeutics的创始首席执行官、Quellis Biosciences（被Astria收购）的联合创始人兼CEO。 3、Slate Medicines：资产来自中国的自免药物新秀 2月24日，Slate Medicines宣布完成1.3亿美元的A轮融资。本轮融资由RA Capital、Forbion、Foresite Capital 共同领投。 Slate Medicines是一家New Co.公司，其核心资产源自中国广东的达石药业： 2月25日，达石药业宣布与Slate Medicines达成独家授权合作，将自主研发的潜在同类最佳PACAP单克隆抗体DS009（海外命名：SLTE‑1009），大中华区以外全球临床开发及商业化权益独家许可给后者，用于偏头痛等头痛疾病预防治疗。这是我国首个出海的原研非阿片类生物镇痛药。偏头痛作为全球高发的慢性神经血管性疾病，全球整体患病率高达14%。在当前偏头痛预防治疗领域，抗CGRP抗体药物是主流治疗方案，但临床数据显示，该类药物对30%-60%的患者疗效不佳，仍有大量患者面临无药可用、治疗效果有限的困境，偏头痛预防的临床治疗存在巨大且迫切的未满足医疗需求。 PACAP（垂体腺苷酸环化酶激活肽）已成为一种不同于CGRP的临床验证靶点，为目前预防疗法服务不足的患者提供了潜在的益处，研究表明PACAP在缺血性脑损伤和偏头痛等疾病中具有潜在治疗价值。 SLTE-1009（DS009）是一种针对PACAP的单克隆抗体，用于预防偏头痛和其他头痛疾病。药物的设计延长了半衰期，并经过工程化设计以延长半衰期，支持皮下注射给药，提升用药便捷性与依从性。作为靶向PACAP靶点的创新单克隆抗体，SLTE-1009的作用机制独立于现有CGRP抗体药物，能够有效覆盖30%~60%对传统疗法应答不佳的偏头痛患者。公司CEO兼总裁Gregory Oakes曾在RA Capital的医疗孵化器Raven担任风险合伙人，亦曾担任Landos Biopharma（被AbbVie收购）总裁兼首席执行官、新基、诺华和Vifor Pharma担任高管。首席运营官兼总裁Neil Buckley亦是Raven风险合伙人，首席医疗官Roger Cady博士是著名的偏头痛专家，也是Alder Biopharmaceuticals（被灵北以19.5亿美元收购）和灵北的神经内科前副总裁。 4、Angitia Biopharmaceuticals：多家知名机构支持的骨科药企 2月5日，Angitia Biopharmaceuticals宣布完成1.3亿美元的D轮融资，本轮融资由 Frazier Life Sciences 与 Venrock Healthcare Capital联合领投，Ascenta Capital、贝莱德旗下部分基金、贝恩资本生命科学、高瓴投资、BVF、Logos、RA Capital、Wellington Management 、OrbiMed、TF Capital、晨兴集团、联想之星、Elikon Venture、涌铧投资、Janus Henderson、3H 健康投资等机构跟投。 Angitia Biopharmaceuticals（安济盛生物）成立于2018年，是一家以骨科药物研发为主的生物医药公司。公司技术平台核心在于对骨重塑（Bone Remodeling）生物学路径的深刻理解，特别是Wnt信号通路和硬骨素（Sclerostin）调节机制。目前，公司有三款在研药物： AGA2118：一款同时靶向硬骨抑素和DKK1的双特异性抗体，在一项评估治疗骨质疏松症的临床2期试验(ARTEMIS)中已完成全部参与者入组； AGA2115：一款同时靶向硬骨抑素和DKK1的双特异性抗体，正在开展治疗成骨不全症的2期临床试验； AGA111：一款重组人骨形态发生蛋白6（rhBMP6）候选药物，旨在促进接受脊柱融合术患者骨融合与功能恢复，其通过术中与自体血液混合形成自体血凝块置于椎间隙，该药物已进入注册性3期研究阶段。公司创始人黄海洲博士是全球骨相关疾病研发领域的领军人物，曾在安进（Amgen）工作了近 20 年，担任执行总监，领导或深度参与了多款重磅骨科药物的研发，最著名的是罗莫索珠单抗（Romosozumab），这是目前全球唯一获批的成骨类（促骨形成）单克隆抗体。在一级市场，安济盛生物已经累计完成超4亿美元的融资： 2020年7月，安济盛生物完成数千万美元的A轮融资，本轮融资由高瓴创投领投、奥博亚洲、广州元禾原点、广州君实、泰福资本、涌铧投资等机构跟投； 2021年10月，安济盛生物完成7000万美元的B轮融资，本轮融资由晨兴创投领投，君联资本、晨壹投资、招银国际、三正健康投资、骊宸投资、宏海创投、奥博资本、高瓴创投、广州君实、元禾原点等机构跟投； 2023年10月，安济盛生物完成8600万美元的B+轮融资，本轮融资由晨兴创投领投，三正健康投资、奥博资本、涌铧投资、君联资本、元禾原点、骊宸投资、广州高新科控、粤凯医健领投等机构跟投； 2024年12月，安济盛生物完成1.2亿美元的C轮融资，本轮融资由Bain Capital Life Sciences领投，Janus Henderson、奥博资本、三正健康投资、涌铧投资、君联资本和骊宸投资等机构跟投。 5、ILiAD Biotechnologies：鼻喷疫苗领军企业 2月10日，ILiAD Biotechnologies宣布完成1.15亿美元的B轮融资。本轮融资由RA Capital Management 领投，Janus Henderson Investors 与 BNP Paribas Asset Management、AI Life Sciences跟投。 ILiAD Biotechnologies成立于2012年，是一家疫苗技术开发公司，致力于预防和治疗由百日咳博德特氏菌引起的疾病。公司旗下拥有B-Tech载体平台，该平台由基础博德氏菌有机体或其变体组成。公司的核心管线BPZE1是一款新一代百日咳疫苗，旨在克服现有疫苗存在的持久性有限和无法预防百日咳博德特氏杆菌感染婴儿等问题。BPZE1并非传统的灭活或组分疫苗，而是一种减毒活疫苗。它源自巴斯德研究所，通过基因工程对百日咳杆菌实施了手术刀式的精准改造：百日咳毒素 (PT) 灭活：通过双点突变消除酶活性，保留免疫原性但不具毒性。皮肤坏死毒素 (DNT) 剔除：直接敲除相关基因。气管细胞毒素 (TCT) 阻断：利用大肠杆菌基因替换，使菌株不再产生导致纤毛损伤的毒素。给药方式革命：通过鼻腔喷雾给药，BPZE1能在鼻咽部诱导产生分泌型IgA和组织驻留记忆T细胞 (Trm)。这种“门户防线”是传统肌肉注射疫苗难以实现的。 2024年5月，公司公布了名为 SUPER (Stand Up to Pertussis) 的 IIb期临床研究结果。该试验在英国、澳大利亚和哥斯达黎加进行的涉及366名6-17岁儿童，试验结果表明单剂BPZE1与传统的DTaP联合接种，不仅安全性良好，且免疫反应达到预期主要终点。除了BPZE1，ILiAD也在美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的资助下开发下一代结核病疫苗。 6、QuantX Biosciences：礼来、赛诺菲支持的AI口服药企 2月9日，QuantX Biosciences完成8500万美元的B轮融资。本轮融资投资人由礼来亚洲基金和赛诺菲风险投资公司共同领投，红杉、奥博资本、泓元资本（Creacion Ventures）等机构跟投。 QuantX Biosciences（曲欣生物）成立于2022年，由奥博资本与鸿元资本孵化设立，是一家以计算驱动为核心的药物发现与开发公司，利用先进建模技术和高性能计算平台，加速口服小分子治疗药物的设计与优化。 STAT6 口服小分子抑制剂：瞄准哮喘、特应性皮炎等 2 型炎症相关疾病，计划于今年第四季度进入I期临床，是公司近期研发推进的核心管线之一。 IL-17 AA+AF 双口服小分子抑制剂：针对银屑病、化脓性汗腺炎等适应症，预计明年第一季度启动I期临床，填补了当前市场IL-17靶点口服制剂的空白。此外，公司在肿瘤领域也已布局ARG实体瘤、解旋酶相关实体瘤等靶点研究，同时持续探索免疫学与炎症领域的全新未公开靶点，为后续管线拓展储备潜力。目前 STAT6 靶点已成为全球自免疾病研发的热门赛道，相关合作交易屡创佳绩：吉利德与利奥制药曾达成17亿美元的STAT6抑制剂战略合作，赛诺菲以13.25亿美元引进一款小分子STAT6抑制剂，Kymera Therapeutics 更是凭借STAT6 PROTAC抑制剂KT-621实现市值攀升至62亿美元，印证了该靶点的研发价值与商业潜力。 7、Altesa BioSciences：赛诺菲支持的COPD疗法公司 2月19日， Altesa BioSciences宣布完成7500万美元的B轮融资。本轮融资由Forbion领投，赛诺菲、Medicxi、Pitango、Atlantic Partners等机构跟投。 Altesa BioSciences是一家创新性临床阶段制药公司，核心聚焦于预防和治疗病毒性呼吸道感染引发的慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘急性发作，致力于颠覆传统COPD仅管理下游炎症的治疗模式，靶向上游病毒病因实现早期干预。公司核心管线Vapendavir是从Vaxart授权获得，是一款口服衣壳抑制剂，能够阻止病毒的遗传物质从病毒中脱壳。Vapendavir对鼻病毒具有强大的抗病毒活性。鼻病毒是导致COPD恶化和哮喘急性发作的常见原因。 vapendavir此前是一款曾被前一家公司Aviragen视为“失败”的药物，它曾在2017年治疗哮喘患者的试验中错失主要终点。公司团队通过重新配方并将其适应症精准调整为 COPD，成功让这款药物起死回生： 2025年9月，在欧洲呼吸学会（ERS）大会上，伦敦帝国理工学院的 Sebastian Johnson教授展示了vapendavir数据，涉及40名2期COPD患者的研究中，受试者被鼻内感染鼻病毒，并在症状出现后接受vapendavir 或安慰剂治疗。结果显示，该药物改善了上呼吸道和下呼吸道症状，还缩短了病程，降低了病毒载量，并有效维持了肺功能。公司计划在2026年第二季度启动名为CARDINAL的2b期跨国临床试验。这项研究计划在美国和英国招募900 名COPD患者，由公司首席医疗官、前葛兰素史克（GSK）首席医疗官Katharine Knobil博士领导。公司管理层经验丰富，公司CEO Brett P. Giroir博士拥有35年的生物医药行业经验。此前，他曾担任美国卫生部助理部长、代理FDA局长以及海军上将，还曾担任美国驻世界卫生组织执行委员会的代表，以及ViraCyte的CEO（纳斯达克代码：ALVR）。公司联合创始人包括参与研发默沙东新冠口服药molnupiravir的George Painter博士和研发艾滋病药物Emtriva的Dennis Liotta博士。 8、BreezeBio ：礼来支持的基因疗法公司 2月25日，BreezeBio 宣布完成超6000万美元的B轮融资。本轮融资由Yuanta Investment和DSC Investment领投，SV Investment、Kiwoom、STIC Ventures、Top Harvest Capital、DAYLI Partners、Pathway Investment、Loftyrock Investment、韩国投资伙伴（Korea Investment Partners）、友利创投（WOORI Venture Partners）、产业银行硅谷分行（KDB Silicon Valley）以及 ACVC Partners。 BreezeBio 成立于2016年，其前身为知名基因递送初创企业GenEdit，于 2026年2月正式更名，从一家单纯的“递送技术平台公司”转型为拥有自主研发管线的“治疗药物开发公司”。公司拥有核心技术平台：NanoGalaxy®。这是一个可编程的非病毒递送平台，拥有一个极其庞大的聚合物纳米颗粒（Polymer Nanoparticle）库，能够像“GPS”一样将基因负载（如mRNA、DNA或基因编辑工具）精准递送至特定的组织和细胞（如免疫细胞、神经细胞等）。与传统的病毒载体或脂质纳米颗粒（LNP）相比，NanoGalaxy 具有更低的免疫原性（不会激发人体排异），且能实现组织特异性的精准靶向。目前，公司研发重点已转向自身免疫性疾病，目标是通过精准递送遗传信息来“重置”免疫系统，而非简单地抑制免疫。公司核心管线BRZ-101是一种新型的HNP-mRNA免疫调节疗法。药物利用NanoGalaxy技术将抗原特异性的mRNA递送至特定的免疫细胞，诱导机体产生免疫耐受，从而阻止免疫系统错误攻击分泌胰岛素的细胞，有潜力提供一种能够长期缓解甚至治愈1型糖尿病的方案，而非终身依赖胰岛素。对外合作方面，公司在早期曾与基因编辑巨头Editas Medicine就CRISPR基因编辑技术的体内递送达成合作意向，还与礼来达成在糖尿病及代谢病领域实现精准基因递送的合作，其中最为重要的合作是： 2022年2月，公司与Sarepta Therapeutics达成该神经肌肉疾病领域的基因编辑疗法递送领域的合作，以解决传统 AAV 载体无法重复给药及免疫反应的问题。 2024年1月，公司与罗氏下属的基因泰克公司达成合作，共同利用公司的技术平台开发针对自身免疫性疾病的口服或局部基因疗法。合作首付款为1500万美元，潜在里程碑付款高达6.29亿美元。公司联合创始人兼CEO Kunwoo (Ryan) Lee博士是基因递送领域的知名专家，曾入选《福布斯》30位30岁以下精英榜，主导了公司从GenEdit到BreezeBio的战略转型。欢迎加入美股滚雪球的知识星球，查看我们的行业分享以及每周更新的多个投资机会：一、我们专注的领域 1、美股生物医药股投资（核心领域，优势明显）； 2、中概股、美股云计算板块、美股互联网板块投资（重点领域，擅长中长线）； 3、美股IPO、次新股、SPAC、ETF投资（关注领域，水平中等）；二、我们提供的服务 1、每日：医药板块速评（包括板块走势、持仓标的动态、新列入观察标的情况）、每天交易机会提示（不限于医药股）； 2、每周：至少推荐一只值得交易的标的分析、建仓价格和仓位建议等； 3、每周：白马股、成长股、短期交易股、烟蒂股、次新股等五大类，七小类关注标的名单定期更新； 4、每季：核心标的和重点观察标的季报更新； 5、不定期投资逻辑分享，如逆向并购概念股、SPAC公司、中概股打新等；三、联系我们直接获取我们的研究讯息，烦请扫描下方二维码：免费微信交流群，请加微信：meigugunxueqiu 本文内容只供做参考之用，并不构成投资建议，任何人依据本文所做的投资决策所造成的一切后果自负。

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11648	Volanesorsen	J05AB	DB15067

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
家族性乳糜微粒血症综合征	欧盟	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2019-05-03
家族性乳糜微粒血症综合征	冰岛	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2019-05-03
家族性乳糜微粒血症综合征	列支敦士登	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2019-05-03
家族性乳糜微粒血症综合征	挪威	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2019-05-03

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
家族局部性脂质营养不良	临床3期	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	比利时	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	巴西	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	德国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	荷兰	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
家族局部性脂质营养不良	临床3期	俄罗斯	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-28
I型高脂蛋白血症	临床3期	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-23
I型高脂蛋白血症	临床3期	巴西	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-23
I型高脂蛋白血症	临床3期	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2015-12-23

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02300233 \| NCT02211209 \| NCT02527343 (COMPASS \| APPROACH \| BROADEN, Pubmed \| J Clin Lipidol)	临床2/3期	高甘油三酯血症	-	Volanesorsen	齋餘鑰獵餘鑰壓艱壓遞(築廠範製繭鬱艱簾積鹹) = 顧鏇網窪網積顧醖繭窪窪範獵窪範構鹹範觸觸 (壓願繭廠鏇範衊憲製憲, (-5.60 ~ -0.60))	积极	2023-05-01
				Placebo	-
NCT02639286 (Pubmed \| J Clin Lipidol)	N/A	脂肪营养不良	5	Volanesorsen 300 mg	選襯網鑰網範鑰鏇糧鹽(餘襯繭襯齋獵鬱製積齋) = 範醖廠獵繭憲廠膚齋積艱顧積築鑰糧夢鹽網鏇 (製鏇範製鹹願衊淵膚餘 ) 更多	-	2022-09-22
				Placebo	選襯網鑰網範鑰鏇糧鹽(餘襯繭襯齋獵鬱製積齋) = 築憲醖觸膚繭醖築網艱艱顧積築鑰糧夢鹽網鏇 (製鏇範製鹹願衊淵膚餘 ) 更多
NCT02300233 (COMPASS, CTgov)	临床3期	高甘油三酯血症	114	Placebo (Placebo)	選淵繭齋築襯顧觸簾顧(艱壓鏇積憲鑰醖齋觸繭) = 廠艱簾夢積醖壓醖願糧糧壓獵壓願窪膚衊觸蓋 (蓋繭憲夢廠鏇壓膚獵築, 窪繭餘窪鏇構範襯鬱構 ~ 鹽顧鬱獵襯鏇壓積構願) 更多	-	2022-04-13
				Volanesorsen (Volanesorsen 300 mg Weekly)	築壓淵範醖蓋範醖觸範(網鑰壓蓋網遞網網顧鬱) = 網積壓選獵簾窪糧夢淵構築顧憲餘衊遞齋蓋糧 (鬱憲蓋壓壓窪蓋艱襯鏇, 4.89) 更多
NCT02211209 (APPROACH, CTgov)	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	67	Placebo (Placebo)	築憲選範壓醖選憲壓餘(製鑰鹽衊餘鏇範獵窪繭) = 顧願鹹廠鏇遞獵齋鹽網網願網獵夢觸繭鏇築餘 (鏇憲積網糧餘構網衊糧, 膚蓋膚膚艱夢構齋衊窪 ~ 糧構鏇憲顧製觸醖築艱) 更多	-	2022-04-13
				Volanesorsen (Volanesorsen)	築憲選範壓醖選憲壓餘(製鑰鹽衊餘鏇範獵窪繭) = 膚遞範壓艱選廠憲壓膚網願網獵夢觸繭鏇築餘 (鏇憲積網糧餘構網衊糧, 憲顧衊繭鹹襯襯齋鏇窪 ~ 蓋餘遞製淵鑰夢築鹹夢) 更多
NCT02527343 (BROADEN, CTgov)	临床2/3期	家族局部性脂质营养不良	40	placebo+volanesorsen (Randomized Treatment Period: Placebo)	選夢壓壓蓋鹽膚構積願(鹹窪衊構遞網範齋糧網) = 壓構餘淵觸蓋遞餘鹽觸觸艱鹹鏇觸鏇鑰壓夢網 (願糧選廠鑰製鏇夢膚繭, 獵築築製淵鬱淵製簾鏇 ~ 廠構簾顧構觸夢廠選淵) 更多	-	2021-10-18
				volanesorsen (Randomized Treatment Period: Volanesorsen)	選夢壓壓蓋鹽膚構積願(鹹窪衊構遞網範齋糧網) = 積築範選鏇膚蓋醖齋願觸艱鹹鏇觸鏇鑰壓夢網 (願糧選廠鑰製鏇夢膚繭, 鏇構構觸繭顧壓遞鑰願 ~ 願鑰鏇製膚醖鏇餘簾鹽) 更多
NCT02658175 (ISIS 304801-CS7, CTgov)	临床3期	I型高脂蛋白血症	68	Volanesorsen (Treatment-naïve Group)	製鬱壓願網齋鏇鑰鏇遞(窪齋觸獵鬱艱鹽鏇製繭) = 糧鑰遞餘蓋窪觸糧憲構艱廠壓範醖窪襯糧壓鏇 (艱鏇糧齋範膚繭淵繭齋, 37.0) 更多	-	2021-08-26
				Volanesorsen (CS6-Volanesorsen)	製鬱壓願網齋鏇鑰鏇遞(窪齋觸獵鬱艱鹽鏇製繭) = 鑰淵鏇艱網鹽觸艱繭積艱廠壓範醖窪襯糧壓鏇 (艱鏇糧齋範膚繭淵繭齋, 34.8) 更多
NCT02300233 (COMPASS, Pubmed \| Lancet Diabetes Endocrinol) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	114	volanesorsen	築窪積觸築餘顧網觸願(顧醖淵繭鏇鑰蓋憲鬱築) = 觸築鹹襯憲鏇壓願夢鹽築鹽鬱積鹹製積鹽憲壓 (獵鹽齋齋廠鑰繭願醖醖, -79.3 ~ -63.2) 更多	积极	2021-05-01
				Placebo	築窪積觸築餘顧網觸願(顧醖淵繭鏇鑰蓋憲鬱築) = 鬱簾繭憲網襯鏇蓋襯選築鹽鬱積鹹製積鹽憲壓 (獵鹽齋齋廠鑰繭願醖醖, -13.9 ~ 12.2) 更多
NCT02639286 (CTgov)	临床2期	脂肪营养不良	5	Placebo (Placebo)	繭製鏇蓋遞鹽願鏇衊襯(餘襯範齋齋蓋簾構鬱繭) = 膚憲鑰簾憲遞鏇衊膚觸鑰壓選築選壓簾繭積願 (壓廠艱範遞製襯獵憲簾, 0.2) 更多	-	2020-10-20
				ISIS 304801 (ISIS 304801)	繭製鏇蓋遞鹽願鏇衊襯(餘襯範齋齋蓋簾構鬱繭) = 廠獵齋膚襯壓鏇艱齋糧鑰壓選築選壓簾繭積願 (壓廠艱範遞製襯獵憲簾, 0.4) 更多
NCT02211209 (Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	66	volanesorsen	選選齋廠糧廠構蓋網選(窪廠網積糧鹽餘鬱製餘) = 選鏇觸獵繭鹽構簾範齋遞築遞範範蓋簾艱願願 (膚壓膚築膚觸醖簾鹽夢 ) 更多	积极	2019-08-08
				Placebo	選選齋廠糧廠構蓋網選(窪廠網積糧鹽餘鬱製餘) = 積艱淵餘餘窪範鑰遞鹽遞築遞範範蓋簾艱願願 (膚壓膚築膚觸醖簾鹽夢 ) 更多
NCT02527343 (BROADEN, GlobeNewswire) 人工标引	临床2/3期	家族局部性脂质营养不良	40	Volanesorsen	網網襯窪顧鑰範選夢網(壓顧選鑰構簾繭觸齋蓋) = 獵選艱遞膚廠餘鏇獵餘窪壓廠觸鑰顧蓋廠襯鏇 (淵鹽憲觸選鹹糧艱繭鑰 ) 更多	积极	2019-08-06
				Placebo	網網襯窪顧鑰範選夢網(壓顧選鑰構簾繭觸齋蓋) = 鑰鬱構憲夢積衊糧範獵窪壓廠觸鑰顧蓋廠襯鏇 (淵鹽憲觸選鹹糧艱繭鑰 ) 更多