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基因测序与药物研发每日资讯 今日摘要 【药物研发·重磅】全球首个 mRNA 癌症疫苗 III 期成功：Moderna 与默沙东的个体化新抗原疫苗 intismeran autogene 联合 Keytruda 在黑色素瘤 III 期 INTerpath-001 中达到无复发生存与无远处转移双重终点，Moderna 股价单日暴涨约 150%（盘中一度 177%）。 【基因测序】Oxford Nanopore 上半年营收 £116.7M，临床（+35.4%）与生物制药（+25%）成为增长最快的终端市场，公司发布 2030 年营收超 7 亿美元新目标，并与一家未具名全球诊断公司达成交叉许可协议。 【基因测序】华大基因加码肿瘤 MRD 与深海微生物组：与 GORTEC China 签署头颈肿瘤 MRD 多中心合作；「溟渊计划」二期揭示万米深渊微生物「绿洲」，成果以专辑刊于《细胞·宿主与微生物》。 【基因与细胞治疗】iPSC 与实体瘤 CAR-T 商业化齐进：南京鼓楼医院 iPSC 心肌细胞治疗心衰 HEAL-CHF 研究登《自然·医学》；科济药业全球首款实体瘤 CAR-T「恺力美」开出全国首张临床处方。 【投资并购】RNA 小分子与罕见病资产受追捧：默克与 Skyhawk 达成超 20 亿美元 RNA 小分子合作；BioMarin 拟 4.9 亿美元收购 Alesta 获口服 HPP 疗法；国药现代 4.06 亿元收购国瑞药业 51% 股权。 🧬 基因测序 （4） Oxford Nanopore 上半年营收 £116.7M：临床/生物制药高速增长，发布 2030 年营收超 7 亿美元新目标 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： Hargreaves Lansdown / Oxford Nanopore ｜ 公司： Oxford Nanopore Technologies 纳米孔测序龙头 Oxford Nanopore 公布 2026 财年中期业绩，上半年营收 £116.7M（同比增长 10.5%，恒定汇率 +12.3%），毛利率提升 400 个基点至 62.2%，调整后 EBITDA 亏损同比减半至 £22.1M[1]。增长引擎已从传统科研转向商业化终端：临床收入 +35.4%（£17.6M）、生物制药 +25%（£9.5M），而中国区因出口管制与商业调整下滑约 16%。公司发布两项 2030 年新目标——营收超 7 亿美元、调整后 EBITDA 利润率超 15%，并透露已与一家未具名全球诊断公司达成交叉许可协议（含 2000 万美元预付款 + 长期销售提成）。作为对照，公司上半年净亏损同比收窄至 £48M（上年 £71.8M），净现金 £234.5M，并维持 2026 全年恒定汇率收入增长 16%–20% 的指引；管理层明确将战略重心聚焦于临床与生物制药两大高价值终端市场。 来源：Hargreaves Lansdown — Oxford Nanopore 中期业绩与 2030 目标 华大基因与 GORTEC China 签署战略合作：头颈肿瘤 MRD 多中心研究 + 多重免疫荧光应用转化 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 东方财富 · 华大基因公告 ｜ 公司： 华大基因 / GORTEC China 华大基因与 GORTEC China 签署战略合作协议，双方将围绕头颈肿瘤微小残留病灶（MRD）多中心联合研究展开合作，同时推动华大基因的多重免疫荧光技术在头颈肿瘤精准诊疗场景中的应用转化[2]。这是继肺癌、结直肠癌、肝癌等癌种后，华大基因将肿瘤基因检测/液体活检能力进一步延伸至头颈肿瘤这一细分领域，标志其 MRD 产品在实体瘤精准诊疗中的覆盖再扩大。头颈肿瘤（口腔、喉、下咽等）是全球第六大常见恶性肿瘤，术后复发监测长期缺乏可靠的血液标志物，MRD 检测有望在复发预警与个体化随访中发挥价值。 来源：东方财富 — 华大基因与 GORTEC China 头颈肿瘤 MRD 合作 「溟渊计划」二期成果刊发《细胞·宿主与微生物》：中国科学家系统揭示万米深渊微生物「绿洲」 日期： 2026-08-18 ｜ 来源： 东方财富 · 华大基因公告 ｜ 公司： 上海交通大学 / 中科院深海所 / 华大集团 由上海交通大学、中国科学院深海科学与工程研究所、华大集团等共同发起的「溟渊计划」二期成果，以专辑形式正式发表于国际顶级期刊《细胞·宿主与微生物》（Cell Host & Microbe）[3]。研究利用高通量宏基因组测序等工具，系统揭示了超过 6000 米深海底一度被视为「生命禁区」区域中的微生物「绿洲」及其潜能，为极端环境微生物组研究与生物资源开发提供了全新基因组学视角，也展示了国产测序平台在深海科考中的规模化应用能力。相关研究进一步解析了深渊沉积物与海水中的微生物群落结构与功能潜能，为新型酶、天然产物等极端环境生物资源的开发提供了基因组学线索。 来源：东方财富 — 「溟渊计划」二期 Cell Host & Microbe 专辑 Complete Genomics 任命 Lauren Selig 为董事会成员，强化商业化与战略布局 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： BioSpace Press Releases ｜ 公司： Complete Genomics（华大智造旗下） 高通量测序仪厂商 Complete Genomics（华大智造旗下）宣布任命 Lauren Selig 为公司董事会成员[4]。Selig 在生命科学工具与商业化领域拥有丰富经验，此次任命被视为公司在欧美市场加速测序平台商业化落地、拓展客户生态与战略合作的信号，呼应其母公司华大智造在海外市场的持续布局。Complete Genomics 总部位于美国圣何塞，主打 DNBSEQ 测序平台，是华大智造在欧美市场实现测序仪本地化布局与商业化落地的核心载体。 来源：BioSpace — Complete Genomics 任命 Lauren Selig 为董事会成员 🧪 基因与细胞治疗 （4） 南京鼓楼医院 iPSC 心肌细胞疗法登《自然·医学》：全球最大规模 iPSC 治疗心衰研究，III 期已启动 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 亿欧 · 医疗健康产业日报 ｜ 公司： 南京大学医学院附属鼓楼医院 南京大学医学院附属鼓楼医院王东进教授团队完成的 iPSC 来源心肌细胞治疗严重心力衰竭临床研究（HEAL-CHF）长期随访结果发表于《自然·医学》（Nature Medicine）[5]。研究证实，心肌内注射同种异体人诱导多能干细胞来源心肌细胞（HiCM-188）可显著改善心功能，且未出现肿瘤、持续性室速等重大安全风险。作为全球最大规模的 iPSC 衍生心肌细胞治疗心衰临床研究，该疗法目前已在启动 III 期确证性临床试验，为中国 iPSC 细胞治疗从「科研突破」迈向「注册临床」再添关键证据。结果显示心肌内注射 HiCM-188 全程未出现肿瘤、持续性室速等重大安全事件，为 iPSC 衍生细胞产品的长期安全性提供了迄今规模最大的临床证据之一。 来源：亿欧 — 南京鼓楼医院 iPSC 心肌细胞 HEAL-CHF 登 Nature Medicine 进展更新科济药业「恺力美」开出全国首张临床处方：全球首款实体瘤 CAR-T 商业化再提速 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 网易财经 · 科济药业业绩会 ｜ 公司： 科济药业 科济药业在 8 月 19 日业绩会上披露，全球首款实体瘤 CAR-T 产品 「恺力美」（satri-cel，Claudin18.2 CAR-T）售价 99 万元，已在北京高博医院开出全国首张临床处方，复旦大学附属中山医院完成全球首例患者细胞采集，嘉会国际肿瘤中心完成首例外籍患者 T 细胞采集，产品将于下半年开始确认收入[6]。此前已于 8/3 报道恺力美在上海多家三甲医院完成首批患者 T 细胞采集，本次「首张处方开出」标志其从「采集启动」进入「正式治疗」阶段；公司预计内地销售峰值超 20 亿元、2026 年可承接约 200 单治疗。作为高值药品，恺力美已纳入好医保、众安尊享医生等百万医疗险，公司正推动其进入多地惠民保，并规划在全国构建多元支付体系以降低患者自付负担。 来源：网易财经 — 科济药业恺力美开出全国首张临床处方 信念医药 BBM-D101 获 FDA 快速通道认定：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗再获监管认可 日期： 2026-08-18 ｜ 来源： 摩熵医药 · 细胞治疗前沿 ｜ 公司： 信念医药（Belief BioMed） 信念医药自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物 BBM-D101 注射液获美国 FDA 快速通道认定（Fast Track Designation，FTD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）[7]。快速通道认定意味着该产品可与 FDA 进行更频繁沟通、获得加速审批与滚动审评资格，为 DMD 这一尚无根治手段的遗传性肌肉退行性疾病提供更快的临床开发路径，也标志着中国 AAV 基因治疗在神经肌肉领域的出海进程进一步推进。DMD 由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，是最常见的儿童遗传性神经肌肉病之一，现有 rAAV 基因治疗多针对可跳跃外显子亚群，工程化载体策略正朝着覆盖更广患者的方向迭代。 来源：摩熵医药 — 信念医药 BBM-D101 获 FDA 快速通道认定 Latus Bio 完成 9700 万美元 A 轮融资：工程化 AAV 衣壳平台推进亨廷顿病基因治疗 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： ADVFN / Latus Bio ｜ 公司： Latus Bio 基因治疗公司 Latus Bio 宣布完成 9700 万美元 A 轮融资，其中包含由 8VC 领投的 4300 万美元扩展轮，韩国产业银行等作为新投资人加入[8]。资金将用于推进核心管线 LTS-201——一款通过敲低 MSH3、阻断亨廷顿病体细胞不稳定驱动机制的 AAV 基因疗法（IND 预计 2026 年三季度提交），以及 LTS-101（CLN2 病，已获 FDA IND、孤儿药与快速通道认定，年底读出初步临床数据）。公司主打「工程化 AAV 衣壳 + 低剂量高效递送」，目标是让基因治疗从小众罕见病走向更大患者群体。本轮融资将支持公司把两个领先管线推进至关键临床节点，并基于同一工程化衣壳平台向肾脏、眼、心脏、肌肉等更大适应证拓展。 来源：ADVFN — Latus Bio 完成 9700 万美元 A 轮融资 💊 药物研发 （5） Moderna/默沙东个体化 mRNA 肿瘤疫苗 III 期成功：全球首个 mRNA 癌症疫苗，Moderna 股价暴涨 150% 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： CBS News / 金融界 ｜ 公司： Moderna / 默沙东（Merck） Moderna 与默沙东宣布，双方合作的个体化 mRNA 新抗原疫苗 intismeran autogene（原名 mRNA-4157 / V940）联合 Keytruda，在针对高风险黑色素瘤的 III 期试验 INTerpath-001 中达到无复发生存期（RFS）与无远处转移生存期（DMFS）双重主要终点，成为全球首个在 III 期临床取得成功的 mRNA 癌症疫苗[9]。该研究纳入 1137 名已完成手术切除的 IIB–IV 期黑色素瘤患者，按 2:1 随机接受疫苗+Keytruda 或 Keytruda 单药。消息公布后 Moderna 股价单日暴涨约 150%（盘中一度达 177%），默沙东亦涨约 10%。此前 IIb 期 KEYNOTE-942 的 5 年随访已显示联合方案将复发或死亡风险降低 49%、远处转移或死亡风险降低 59%，本次 III 期结果进一步确证了这一获益；除黑色素瘤外，双方还在非小细胞肺癌、膀胱癌、肾细胞癌等推进多项 II/III 期研究。 来源：CBS News — Moderna 肿瘤疫苗 III 期成功、股价大涨 ｜ 金融界 — mRNA 癌症疫苗 III 期证明有效 Amylyx GLP-1 受体拮抗剂（avexitide）III 期成功：减肥术后低血糖事件率降低 55% 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 网易 · 氨基观察 ｜ 公司： Amylyx Pharmaceuticals Amylyx 的 GLP-1 受体拮抗剂 avexitide在治疗减肥术后低血糖（PBH）的 III 期临床试验中达到主要终点，将低血糖事件率降低 55%，公司计划年内向 FDA 递交上市申请[10]。不同于时下大热的 GLP-1 受体激动剂（减重方向），avexitide 以「拮抗」机制针对胃旁路术后胰岛素过度分泌导致的难治性低血糖，有望填补这一未被满足的细分治疗空白。avexitide 是 Amylyx 在神经退行性疾病之外布局代谢适应症的差异化管线，此前已获 FDA 突破性疗法认定，本次 III 期阳性结果为其年内递交上市申请扫清了关键障碍。 来源：网易·氨基观察 — Amylyx GLP-1 受体拮抗剂 III 期成功 和誉医药 pan-KRAS 抑制剂 ABSK211 获 NMPA 批准开展临床试验 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 网易 · 氨基观察 ｜ 公司： 和誉医药（Abbisko） 和誉医药的 pan-KRAS 抑制剂 ABSK211 获得国家药监局（NMPA）批准开展临床试验[11]。与仅针对单一突变亚型（如 G12C）的抑制剂不同，pan-KRAS 抑制剂旨在覆盖更广谱的 KRAS 突变，为结直肠癌、胰腺癌、肺癌等 KRAS 驱动肿瘤提供更通用的靶向选择，是当前 KRAS 赛道继 G12C/G12D 之后的重要「泛靶」探索方向。KRAS 曾长期被视为「不可成药」靶点，在 G12C、G12D 抑制剂相继取得突破后，pan-KRAS 抑制剂有望以单一分子覆盖更多突变亚型，成为该赛道下一阶段的核心竞争焦点。 来源：网易·氨基观察 — 和誉医药 pan-KRAS 抑制剂 ABSK211 获批临床 神州细胞 SCTA02A 注射液获临床批准：抗 HBsAg 单抗冲刺慢性乙肝功能性治愈 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 腾讯新闻 · 神州细胞公告 ｜ 公司： 神州细胞 神州细胞控股子公司神州细胞工程收到国家药监局《药物临床试验批准通知书》，同意 SCTA02A 注射液开展慢性乙型肝炎临床试验[12]。SCTA02A 是神州细胞自主研发的重组抗 HBsAg 单克隆抗体，也是其「以功能性治愈慢性乙肝为目标」产品组合中首个获批临床的品种。乙肝功能性治愈（HBsAg 清除）是当前乙肝新药研发的核心终点，抗 HBsAg 抗体与 siRNA、ASO 等机制组合被业界寄予厚望。乙肝功能性治愈的核心终点是 HBsAg 清除，抗 HBsAg 抗体可与 siRNA、ASO、治疗性疫苗等机制联用，是当前乙肝新药研发中被寄予厚望的组合方向之一。 来源：腾讯新闻 — 神州细胞 SCTA02A 获临床批准 步长制药 BC008-1A 注射液新增适应症获受理：PD-1/TIGIT 双抗挑战复发脑胶质瘤 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 每日经济新闻 · 医药早参 ｜ 公司： 步长制药 / 泸州步长生物 步长制药控股子公司泸州步长生物的 BC008-1A 注射液（重组抗 PD-1/TIGIT 人源化双特异性抗体）新增适应症临床试验申请获国家药监局受理，拟新增适应症为联合贝伐珠单抗用于成人复发 CNS WHO 4 级脑胶质瘤治疗[13]。该项目研发投入已超 1.15 亿元，目前国内外尚无同靶点双功能特异性抗体获批上市，若临床数据积极有望实现差异化竞争，填补复发脑胶质瘤这一高度未满足的临床需求。TIGIT 是继 PD-1/PD-L1 之后备受关注的新一代免疫检查点，双抗设计旨在通过双靶点共阻断增强抗肿瘤免疫应答，而复发脑胶质瘤是亟需突破治疗瓶颈的难治瘤种。 来源：每日经济新闻 — 步长制药 BC008-1A 新增适应症获受理 🏛️ 监管获批 / 投资并购 （4） 默克与 Skyhawk 达成超 20 亿美元 RNA 小分子合作 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 网易 · 氨基观察 ｜ 公司： 默克（Merck） / Skyhawk Therapeutics 德国默克与 Skyhawk Therapeutics 达成潜在总额超 20 亿美元的 RNA 小分子合作，围绕 Skyhawk 的 RNA 剪接调控平台开发针对未公开靶点的小分子疗法[14]。Skyhawk 专精于用小分子化合物直接调节 RNA 剪接与稳定性，为传统「不可成药」靶点提供新路径；此类「小分子 + RNA 调控」正成为继 siRNA/ASO 之后又一被 MNC 重金押注的 RNA 疗法方向。Skyhawk 的 RNA 剪接调控技术通过小分子直接靶向 RNA，为传统「不可成药」蛋白靶点提供了全新思路，是 RNA 疗法版图中一条快速升温的技术路线。 来源：网易·氨基观察 — 默克与 Skyhawk 达成超 20 亿美元 RNA 小分子合作 BioMarin 拟 4.9 亿美元收购 Alesta，获口服低磷酸酯酶症（HPP）疗法 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 网易 · 氨基观察 ｜ 公司： BioMarin / Alesta Therapeutics BioMarin 拟以 4.9 亿美元收购 Alesta Therapeutics，将后者的口服低磷酸酯酶症（HPP）疗法纳入管线[15]。HPP 是一种罕见遗传代谢病，现有治疗方案（asfotase alfa 酶替代疗法）需长期皮下注射，口服疗法的引入有望显著改善患者依从性与可及性。该交易延续 BioMarin 深耕罕见病、并以「口服化/便捷化」迭代既有疗法的并购逻辑。HPP 患者因组织非特异性碱性磷酸酶基因突变导致骨骼矿化障碍，口服剂型有望从给药方式上根本改变这一罕见病的长期管理。 来源：网易·氨基观察 — BioMarin 拟 4.9 亿美元收购 Alesta 国药现代拟 4.06 亿元收购国瑞药业 51% 股权，消除同业竞争、丰富神经/抗感染管线 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： 每日经济新闻 · 医药早参 ｜ 公司： 国药现代 / 国药集团国瑞药业 国药现代公告，拟以现金 4.06 亿元收购国药集团国瑞药业 51% 股权，交易对方为国药集团、国药控股及国药股份；收购完成后国瑞药业将成为其控股子公司[16]。本次收购属于国药系内部资产整合，将消除同业竞争，并丰富公司在神经系统、抗感染等领域的产品管线。本次收购属于国药集团体系内的资产整合，旨在消除同业竞争、优化业务结构，但收购后的整合效果与协同效应仍需持续跟踪观察。 来源：每日经济新闻 — 国药现代 4.06 亿元收购国瑞药业 51% 股权 Teva Ecopipam NDA 获 FDA 受理并授予优先审评：首个治疗儿童 Tourette 综合征的 first-in-class 新药 日期： 2026-08-19 ｜ 来源： BioSpace Press Releases ｜ 公司： Teva Pharmaceutical 美国 FDA 受理 Teva 的 Ecopipam 新药申请（NDA）并授予优先审评资格，用于治疗儿童及青少年 Tourette 综合征[17]。Ecopipam 是首个选择性 D1 受体拮抗剂，通过区别于传统 D2 阻断剂的机制控制抽动，若获批将成为 Tourette 综合征领域重要的「first-in-class」新选择。Ecopipam 通过选择性拮抗 D1 受体控制抽动，有望为儿童 Tourette 综合征提供运动副作用与代谢风险更小的治疗选择，减少现有疗法的耐受性问题。 来源：BioSpace — Teva Ecopipam NDA 获 FDA 受理并授予优先审评 趋势点评 药物研发：mRNA 平台跨出传染病、叩开肿瘤大门。Moderna/默沙东 intismeran autogene 的 III 期撞线，是本期乃至全年的标志性事件——它证明「个体化 mRNA 新抗原疫苗」这一从肿瘤测序出发、为每位患者「一人一药」的治疗范式，真正跨过了 III 期临床门槛，也解释了 Moderna 股价单日翻倍级的重估。它与 Amylyx 的 GLP-1 受体拮抗剂 III 期成功、和誉 pan-KRAS、神州细胞抗 HBsAg 单抗共同说明：差异化机制正在取代「me-too」，成为创新药价值跃迁的主引擎。 基因测序：商业化重心从「科研」转向「临床与生物制药」。Oxford Nanopore 中期业绩中临床（+35.4%）、生物制药（+25%）成为最快增长引擎，并罕见披露与全球诊断公司的交叉许可协议，是测序龙头「去科研依赖、绑定诊断与药企」的典型信号；华大基因通过头颈肿瘤 MRD 合作把液体活检能力再向细分癌种延伸，而「溟渊计划」二期以国产平台支撑深海微生物组研究。值得注意的是，个体化新抗原疫苗的成功，恰恰让「肿瘤 NGS 测序」从科研工具升级为治疗生产环节的起点，测序在精准肿瘤学中的地基角色进一步凸显。 细胞/基因治疗与资本：iPSC、实体瘤 CAR-T 跨越商业化门槛。南京鼓楼医院 iPSC 心肌细胞 HEAL-CHF 登《自然·医学》并启动 III 期；科济药业恺力美开出全国首张处方，全球首款实体瘤 CAR-T 走向真实世界落地；信念医药 BBM-D101 获 FDA 快速通道、Latus Bio 募资近亿美元，显示「递送平台化 + 适应证扩大化」仍受资本与监管共同看好。资本端，默克-Skyhawk 超 20 亿美元 RNA 小分子合作、BioMarin 收购口服 HPP 疗法、国药现代整合国瑞药业，勾勒出「MNC 押注新机制 + 传统药企内部整合」的双线格局。 📚 资料来源 [1] Hargreaves Lansdown — Oxford Nanopore 中期业绩与 2030 目标 提供本文「Oxford Nanopore 上半年营收与交叉许可」条目的财务数据与战略信息。 https://www.hl.co.uk/shares/stock-market-news/company--news/oxford-nanopore-announces-new-2030-targets-as-interim-losses-narrow [2] 东方财富 — 华大基因与 GORTEC China 头颈肿瘤 MRD 合作 提供本文「华大基因 GORTEC China 战略合作」条目的公告信息。 https://emweb.eastmoney.com/PC_HSF10/NewsBulletin/Index?code=SZ300676&type=web [3] 东方财富 — 「溟渊计划」二期 Cell Host & Microbe 专辑 提供本文「溟渊计划二期万米深渊微生物」条目的研究发布信息。 https://emweb.eastmoney.com/PC_HSF10/NewsBulletin/Index?code=SZ300676&type=web [4] BioSpace — Complete Genomics 任命 Lauren Selig 为董事会成员 提供本文「Complete Genomics 董事会任命」条目的官方新闻稿。 https://www.biospace.com/press-releases [5] 亿欧 — 南京鼓楼医院 iPSC 心肌细胞 HEAL-CHF 登 Nature Medicine 提供本文「iPSC 心肌细胞治疗心衰」条目的研究背景与 III 期进展。 https://www.iyiou.com/data/202608201138561 [6] 网易财经 — 科济药业恺力美开出全国首张临床处方 提供本文「科济药业恺力美商业化」条目的业绩会信息。 https://www.163.com/dy/article/L4NB3B4C0519DDQ2_pdya11y.html [7] 摩熵医药 — 信念医药 BBM-D101 获 FDA 快速通道认定 提供本文「信念医药 BBM-D101 DMD 基因治疗」条目的审批动态。 https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/zt/细胞治疗前沿 [8] ADVFN — Latus Bio 完成 9700 万美元 A 轮融资 提供本文「Latus Bio AAV 基因治疗融资」条目的融资细节。 https://mx.advfn.com/bolsa-de-valores/noticias/98429117/latus-bio-announces-97-million-series-a-financing [9] CBS News — Moderna 肿瘤疫苗 III 期成功、股价大涨 提供本文「Moderna/默沙东 mRNA 肿瘤疫苗 III 期」条目的核心结果与股价信息。 https://www.cbsnews.com/losangeles/news/moderna-stock-melanoma-cancer-vaccine/ [10] 网易·氨基观察 — Amylyx GLP-1 受体拮抗剂 III 期成功 提供本文「Amylyx avexitide III 期」条目的临床结果信息。 https://www.163.com/dy/article/L4NNSTO80539W339.html [11] 网易·氨基观察 — 和誉医药 pan-KRAS 抑制剂 ABSK211 获批临床 提供本文「和誉医药 ABSK211」条目的审批信息。 https://www.163.com/dy/article/L4NNSTO80539W339.html [12] 腾讯新闻 — 神州细胞 SCTA02A 获临床批准 提供本文「神州细胞 SCTA02A 慢性乙肝」条目的公告信息。 https://so.html5.qq.com/page/real/search_news?docid=70000021_5436a857ddc59052 [13] 每日经济新闻 — 步长制药 BC008-1A 新增适应症获受理 提供本文「步长制药 BC008-1A PD-1/TIGIT 双抗」条目的公告信息。 https://www.mrjjxw.com/articles/2026-08-19/4547180.html [14] 网易·氨基观察 — 默克与 Skyhawk 达成超 20 亿美元 RNA 小分子合作 提供本文「默克-Skyhawk 合作」条目的交易信息。 https://www.163.com/dy/article/L4NNSTO80539W339.html [15] 网易·氨基观察 — BioMarin 拟 4.9 亿美元收购 Alesta 提供本文「BioMarin 收购 Alesta」条目的交易信息。 https://www.163.com/dy/article/L4NNSTO80539W339.html [16] 每日经济新闻 — 国药现代 4.06 亿元收购国瑞药业 51% 股权 提供本文「国药现代收购国瑞药业」条目的公告信息。 https://www.mrjjxw.com/articles/2026-08-19/4547180.html [17] BioSpace — Teva Ecopipam NDA 获 FDA 受理并授予优先审评 提供本文「Teva Ecopipam NDA 优先审评」条目的官方新闻稿。 https://www.biospace.com/press-releases 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

近日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液已获美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation, FTD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其意味着BBM-D101注射液的临床价值再次获得监管机构的认可。 BM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化rAAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液通过信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺完成生产，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 FTD是美国FDA授予在研药物的一种资格认定，旨在促进并加快用于治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审评，特别是那些有潜力解决未满足医疗需求的药物。根据规定，药物需同时满足以下条件方可获得FTD：用于治疗严重疾病；临床前和/或临床数据能够证明该药物具有解决未满足的医疗需求的潜力。获得FTD资格的药物可在后续研发与审评过程中享受一系列政策支持。 此前，BBM-D101注射液于2024年11月获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），其IND申请也于2025年1月获FDA批准。加上本次获得的FTD，这一系列监管里程碑标志着信念医药在基因治疗领域的研发实力与临床价值持续获得国际监管机构的高度认可。这有望为BBM-D101注射液的后续临床开发、审评审批及商业化进程提供强有力的支持，加速该疗法惠及广大患者。