SGB-3383

2025年9月，BioBAY园内企业景昱医疗研发的用于难治性强迫症治疗的植入式脑深部神经刺激器，正式通过国家药品监督管理局（NMPA）的审查，进入创新医疗器械“绿色通道”，这标志着该产品因其显著的创新性和临床价值，将在注册审批过程中获得优先指导，有望早日惠及广大深受疾病困扰的难治性强迫症患者，为广大患者及家庭带去新希望！ 创新绿色通道：加速普惠，推动产业创新 通过NMPA创新医疗器械特别审查程序，意味着景昱医疗用于治疗难治性强迫症植入式脑深部神经刺激器获得了国家层面的高度认可与重点支持。这不仅将大幅缩短产品上市周期，让更多难治性强迫症患者能更早获益于这一创新技术，也体现了国家对于解决重大临床需求、鼓励高端医疗器械自主创新的坚定决心。 景昱医疗历经数十年的坚持与投入，从产品研发到如今取得标志性进展。这不仅是企业自主创新征程上的重要里程碑，更是全球脑机接口DBS治疗精神疾病领域的重大突破，树立了DBS治疗难治性精神疾病的新标杆！ 难治性强迫症的治疗困境 强迫症是一种慢性、高致残性的精神障碍，在中国终身患病率约为2.4%，被世界卫生组织列为全球第四大高发的精神障碍。其中，难治性强迫症的治疗更是世界性难题。根据《中国强迫症防治指南》，难治性强迫症指经过多种足量足疗程药物及认知行为治疗均无效的患者。这些患者基本丧失了社会功能，从现有治疗措施中难以获益，看不到改善的希望。 创新解决方案：脑机接口DBS技术的突破 景昱医疗本次获批创新审查的植入式脑深部神经刺激器，是基于脑机接口DBS技术的突破性疗法。脑机接口DBS是一种微创、可逆、可调节的脑神经调控技术，通过植入大脑特定靶点的电极发放电脉冲，调控异常神经环路的功能，从而改善症状。 ▌文章来源：景昱医疗 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）新适应症临床II期试验获批 研发动态丨炫景生物：首款siRNA药物完成临床2期首例患者给药 研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药

2025年9月19日，BioBAY园内企业专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体B因子（CFB）的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液，近日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）针对新适应症的临床II期试验批准通知，用于治疗补体介导的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等。此次获批标志着SGB-3383在补体介导疾病领域的治疗范围从肾脏系统拓展至血液系统。该药物已于2025年5月在国内获批开展治疗补体介导的肾脏疾病（如IgA肾病、C3肾小球病等）的临床试验。 ▷ SGB-3383新增血液疾病临床II期适应症，其布局从肾脏疾病领域拓展至血液疾病领域 ▷ 作为一种新型RNAi疗法，SGB-3383有望为PNH和aHUS患者带来变革性的治疗选择 ▲圣因生物靶向CFB siRNA候选药物SGB-3383 补体系统是固有免疫的重要组成部分，在保护身体免受感染、清除体内死细胞和凋亡物质中发挥关键作用。然而补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。补体介导的血液疾病是补体旁路途径过度活化，进而破坏自身的血细胞所引起的一系列疾病，常见疾病包括PNH、aHUS等。PNH和aHUS均属于补体介导的罕见病，患者群体极小，但疾病负担极重。若病情得不到有效控制，将渐进性导致肾脏、神经、心脏等多器官损伤，为患者带来严重的健康威胁。这些患者通常面临漫长而艰难的诊断过程，并反复出现贫血、血栓、肾功能恶化等严重症状，生活质量面临严峻挑战。 目前临床上以补体抑制剂为主要治疗方案，这类药物改善了PNH和aHUS患者的生存期和生活质量，但仍存在诸多局限性：仅阻断补体系统活化的末端环节，无法抑制上游通路活化；部分患者使用药物疗效不佳；需长期静脉给药，治疗负担重且感染风险较高。因此，能够从源头精准调控补体、提供长效便利治疗的创新药物成为临床迫切需求。 RNAi疗法通过沉默致病基因表达，有望为补体疾病的治疗提供变革性的新选择。SGB-3383作为一款靶向CFB的RNAi候选药物，有望治疗由旁路途径过度活化导致的多种疾病，并潜在降低患者的感染风险。该药物依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，展现出优异的治疗效力、药效持久性和安全性。临床前试验数据表明，SGB-3383能够高效、持久地抑制肝脏和血液中CFB的表达，并展现出良好的安全性。目前，全球范围内尚未有靶向补体系统的RNAi药物获批上市，SGB-3383有望率先突破，凭借其卓越潜力，成为一款靶向CFB的“Best-In-Class”RNAi疗法。 我们致力于通过创新前沿的RNAi技术，既聚焦于患者群体庞大的重大疾病领域，也始终关注承载沉重疾病负担的罕见病患者，就如同对于这款产品的战略布局，SGB-3383不仅能为患者基数庞大的慢性肾脏疾病提供新的治疗选择，也为PNH、aHUS等补体介导的罕见病提供新的治疗可能性。未来，圣因生物将继续深化平台创新能力，加速管线布局，致力于推动RNAi疗法成为广泛疾病领域的临床标准治疗方案。 ▌文章来源：圣因生物 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨炫景生物：首款siRNA药物完成临床2期首例患者给药 研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药 研发动态丨AceLink：AL01211口服药在男性经典型法布雷病患者II期研究中获得积极顶线结果