Clemidsogene lanparvovec

CELL THERAPY FRONTIER WEEKLY 细胞治疗前沿周报 · 第5期 2026年8月27日 — 9月2日 本周头条 · TOP 4 1. 上海跃赛 UX-GIP001（iPSC 神经祖细胞）获 CDE 受理 —— 癫痫成 iPSC 新战场 核心：8/27 CDE 受理 UX-GIP001（CXSL2600921，iPSC 来源抑制性神经祖细胞），治疗难治性癫痫，移植后重建脑内抑制性神经环路。产品已于 3 月获 FDA IND、4 月获 CDE 默示许可，为全球首个癫痫 iPSC 疗法、中美双批。CDE/头条 价值：iPSC 治疗从帕金森、脑卒中外溢至神经发作性疾病，对士泽、霍德、中盛溯源等神经 iPSC 企业具直接示范。 2. CDE“关爱计划-延伸”首次纳入细胞疗法 —— 九芝堂美科 hBMMSC 入选 核心：8/28 公示拟将九芝堂美科“人骨髓 MSC 注射液（hBMMSC）”纳入罕见病创新药试点，拟治自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP），公示至 9/4。系“关爱计划”5/29 发布以来首次纳入细胞疗法。 CDE 价值：罕见病优先通道向 CGT 全谱系开放，干细胞“罕见病优先”路径打通。 3. 博生吉安科 PA3-17（CD7 CAR-T）进入关键 II 期 —— 冲全球首款 CD7 CAR-T 上市 核心：8/27 公告，PA3-17（靶向 CD7 自体 CAR-T，突破性治疗品种）进入关键 II 期，预计 2027 年底产业化。I 期 ORR 85%、MRD 阴性 CR 95%，攻入 T 细胞肿瘤（T-ALL/T-LBL）禁区。 安科生物 价值：国产 CAR-T 从 CD19/BCMA 跟跑迈向原创靶点前列，拉动上游制备与质控产能。 4. 先博生物完成近 4 亿元 B 轮 —— 资本押注全球首款通用型 CAR-NK 核心：8/31 先博完成近 4 亿元 B 轮（孚腾、千骥、浦东创投领投）。资金用于通用型 CAR-NK SNC103 确证临床与体内 CAR-T SNC116 注册开发。SNC103 治疗 SLE I 期 SRI-4 应答 100%，有望成全球首款通用型 CAR-NK。 第一财经 价值：通用型 + 体内编辑成资本焦点，有望打破“一人一剂”天价壁垒。 02　新药研发进展 干细胞类 上海跃赛 UX-GIP001（iPSC 神经祖细胞） CDE 受理 8/27（CXSL2600921）｜难治性癫痫，全球首个癫痫 iPSC 疗法、中美双批｜来源 九芝堂美科 hBMMSC（人骨髓 MSC） 纳入“关爱计划-延伸” 8/28（公示至 9/4）｜拟治 aPAP，关爱计划首纳细胞疗法｜CDE 江西北正“人源羊膜 3D 间充质基质细胞” IND 受理 8/25（CXSL2600907，补录）｜1 类生物制品｜公开披露 免疫细胞类 博生吉安科 PA3-17（CD7 CAR-T） 关键 II 期 8/27｜T-ALL/T-LBL；I 期 ORR 85%、MRD-CR 95%｜安科生物 HaemaLogiX KMCAR（κ 轻链 CAR-T） 首位给药 8/26（补录）｜多发性骨髓瘤，差异化规避 λ 逃逸｜BioPharm Celularity × MuseCell 异体细胞 + 外泌体 美制造合作 8/27｜5 年采购或超 3 亿美元｜BioPharm 衍生产品类 Capricor Deramiocel（CAP-1002） 新 PDUFA 2026-11-22（持续）｜全球首款外泌体 BLA；FDA 接受含 24 月 OLE 数据的重大修正案，适应症收窄上肢功能｜SEC 8-K 国际 iPSC 自免：Fate FT819（现货 iPSC CD19 CAR-T）狼疮性肾炎 II 期 8/14 首例给药；FT839（CD19/CD38）IND 7 月获 clearance。 03　临床合作与产业动态 Celularity × MuseCell（8/27） 新泽西工厂生产 Dezawa MuseCells 及外泌体/分泌组，5 年采购或超 3 亿美元，标志异体细胞 + 外泌体“主细胞库 + 规模化制备”产能绑定。 区域政策竞合 北京（“十五五”单列 CGT）、江苏（三年行动列重点攻关）相继出台，叠加沪粤津京“九项措施”，国内 CGT 政策从单点走向“国家条例 + 地方细则 + 区域竞合”。 天津本地（补录） 英维科生物（天津）8/24 完成数千万元天使轮，专注体内原位 CAR-X 纳米基因药物（肺纤维化、实体瘤），系天津本土 in vivo 基因治疗早期代表。 04　监管与政策速递 北京“十五五”药品安全规划（8/28，京药监发〔2026〕155 号） CGT 单列重点产业；创新药械获批预期由“十四五”42 个提至 85+；建 CGT 等创新产品上市后风险会商机制。对在京研发与 CDMO 构成资源倾斜，亦提示全生命周期监管趋严。 北京市政府 江苏生物医药三年行动（8/26，补录） CGT 列重点攻关；临床审批 60 日压缩至 30 日；落实外资干细胞与基因诊疗技术开发。对上游载体/试剂/设备/质控与 CDMO 是确定性利好。 宿迁市政府 CDE“先锐计划”征求意见中（至约 9/19） 面向 CGT 启动“提前介入、一企一策、全程指导”，全年最多 15 个品种，IND 直接适用 30 日默示许可。系 7/3 NMPA 30 日通道实操化落地，正式公告未出，建议 9/19 前经“申请人之窗”反馈。 CDE 新版 GCP 9/1 施行 新增“数据治理”独立专章（元数据 + 稽查轨迹、系统验证、电子签名、传输可追溯）；写入 QbD、风险相称、符合目的；PI 与申办者为最终责任人，“受试者”改称“试验参与者”。CGT 长随访试验合规门槛抬高。 公告第 50 号 科技部首部《AI 医学影像研究伦理指引》（8/27） 覆盖全生命周期，强调数据合规、公平性、可解释性、持续监测。对 CGT 精准医疗（AI 病理、反应预测）同样受约束。 科技部 国家卫健委发布会肯定 CAR-T（8/23） 张晓辉主任将 CAR-T 列为白血病综合治疗手段，对支付/医保端讨论具正向引导。 报道 05　资本动态简报 企业 技术路线 轮次 金额 投资方 用途 先博生物 通用型 CAR-NK（SNC103）+ 体内 CAR-T（SNC116） B 轮 近 4 亿 孚腾、千骥、浦东创投领投；张科禾润、元禾跟投；优山追加 SNC103 确证、SNC116 注册 英维科生物（天津） 体内 CAR-X 纳米基因药 天使轮 数千万 未披露 肺纤维化、实体瘤 in vivo 管线 本周可核实大额融资为先博 B 轮；英维科为 8/24 披露。医药魔方：2026 上半年国内 CGT 一级融资 8.36 亿美元，近 2025 全年，资本回暖明确。 下周关注日历 9/1：新版 GCP 正式施行，会员须完成 SOP 修订与培训留痕。 9/4：CDE“关爱计划”九芝堂 hBMMSC 公示截止，关注是否正式纳入。 约 9/19：CDE“先锐计划”意见截止，CGT 专项通道落地前最后反馈窗口。 9 月上旬：NMPA 优化 CGT 审评审批正式公告预期落地。 2026-11-22 ⭐：Capricor Deramiocel 新 PDUFA（全球首款外泌体 BLA 终裁）。 持续：PA3-17 关键 II 期读出、UX-GIP001 国内临床启动、先博 SNC103 注册筹备、REGENXBIO RGX-121（CNS AAV 安全随访）、Fate FT819/FT839。 ⚠️ 免责声明：本周报仅供行业参考，不构成投资或医疗建议。所有信息均来自公开信源，未核实信息已标注「待确认」。转载请注明出处：天津市干细胞开发应用协会 · 细胞治疗前沿情报官。 点击链接 加入协会 单位会员邀请函.docx 往期 · 推荐 818号令详解：细胞治疗从“免费试用”到“合规上市”的全路径 关于印发《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》的通知 博鳌乐城第四批细胞应用项目新增，细胞治疗价格出炉！

CGT 供应链 · 每周行业热点每周行业热点推送 细胞与基因治疗（CGT）及生物医学新技术领域 · 热度 Top 14 检索周期：约 2026-08-23 — 2026-08-30  本期聚焦 临床与注册进展、基因与外泌体疗法监管及安全、政策法规与区域产业支持、产业链与先进制造、资本与并购动态 五个重点方向，筛选近一周热度最高的 14 条动态。 1【临床突破】博生吉安科 PA3-17（CD7 CAR-T）进入关键二期，全球首款 CD7 靶向 CAR-T 冲向上市 2026-08-27 ▎事件内容 据安科生物公告及公开报道，安科生物参股公司博生吉安科研发的 PA3-17 注射液（靶向 CD7 的自体 CAR-T 细胞产品）已被纳入国家药监局突破性治疗品种，目前进入关键性 II 期临床试验，预计2026年9月完成二期临床并准备申报生产，有望2027年底实现产业化、推进上市。PA3-17 是全球首款获得新药临床试验批准（IND）的靶向 CD7 自体 CAR-T，将 CAR-T 首次带入 T 细胞肿瘤（T-ALL / T-LBL）这一长期"禁区"，是继 CD19、BCMA 之后 CAR-T 拓展到 T 细胞靶点的重要突破。已披露的 I 期注册临床数据显示：成人复发/难治性 T 淋巴母细胞白血病/淋巴瘤患者中 ORR 达 85%、MRD 阴性完全缓解（CR）率高达 95%。2026年3月，其儿童青少年适应症 IND 已获 NMPA 批准。▎参考来源https://ankebio.com/display_2972.html 值得关注 CD7 是 T 细胞肿瘤高表达靶点，传统 CAR-T 因“自相残杀”长期无法成药，PA3-17 通过特殊工程化设计破局，标志国产 CAR-T 从“跟跑 CD19/BCMA”走向“原创靶点”前列。若顺利获批，有望成为全球首款获批的 CD7 CAR-T，打开 T 细胞肿瘤这一空白市场，并直接拉动上游制备与质控产能需求；但突破性治疗并非上市保证，关键二期数据、安全随访与商业化制备仍是硬仗。 2【政策法规】CDE“关爱计划-延伸”首次纳入细胞疗法：九芝堂美科 hBMMSC 进入试点 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）依据《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）申报指南》公示，拟将九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司申报的“人骨髓间充质干细胞注射液（hBMMSC）”纳入“关爱计划-延伸”试点，公示期截至2026年9月4日；拟开发适应症为自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。这是“关爱计划”自2026年5月29日发布以来首次纳入细胞疗法，此前公示的两款入选产品（加科思JAB-8263、三之健SZJ0107）均为小分子化学药。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c5e79f73a0617dc4c2f449ee7d580c00 值得关注 “关爱计划-延伸”是CDE针对罕见病药物设立的研发鼓励与优先沟通机制。此次首次纳入细胞疗法，释放三个关键信号：①罕见病监管倾斜从“小分子”拓展到“CGT全谱系”；②aPAP等超罕见呼吸系统疾病监管路径打通；③干细胞药物从“研发提速”进一步走向“定向培育+罕见病优先”双轮驱动。对国内干细胞企业（北科生物、博雅干细胞、汉氏联合等）是重要政策风向标，未来更多罕见病适应症的干细胞项目有望进入关爱计划。 3【政策法规】科技部发布《人工智能医学影像研究伦理指引》（我国首部） 2026-08-27 ▎事件内容 8月27日，科技部发布《人工智能医学影像研究伦理指引》，是我国首部针对人工智能医学影像研究制定的伦理治理专项文件，覆盖研究设计、数据采集、模型训练、临床验证、应用部署等全生命周期。核心要点：①数据来源合规性（知情同意、去标识化、隐私保护）；②公平性与非歧视性；③透明性与可解释性；④风险评估与持续监测；⑤责任主体分配；并与医学研究伦理审查办法、人类遗传资源管理条例、生物安全法衔接。▎参考来源https://www.most.gov.cn/kjbgz/202608/t20260827_197206.html 值得关注 指引是国内 AI 医学影像研究领域的第一部伦理文件，强调的“公平性、可解释性、持续监测”将推动医疗 AI 从“算法驱动”向“伦理治理驱动”转型。对 CGT 等精准医疗企业（AI 辅助病理诊断、AI 预测治疗反应等场景）同样受约束，也对生物医药数据库建设（影像组学+多组学）提出更高合规要求。   4【监管里程碑】FDA 将 Deramiocel（Capricor 外泌体/细胞疗法）审评期延长至 2026-11-22 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已延长其外泌体/细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002，心球来源细胞衍生物）生物制品许可申请（BLA）的 PDUFA 目标行动日期，由原 8月22日延至 2026年11月22日。延期的直接原因是 Capricor 提交了 BLA 重大修正案——纳入 III 期 HOPE-3 研究 24 个月开放标签扩展数据，并据此将拟议适应症收窄至上肢功能（HOPE-3 主要终点）。FDA 将此次提交认定为重大修正案，需额外 3 个月审评，BLA 在原框架下继续审评，无需重新申报。Deramiocel 由健康供体心球来源细胞（CDCs）组成，通过释放外泌体改善杜氏肌营养不良症（DMD）患者肌肉纤维化与心脏功能。▎参考来源https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/24/3349793/0/en/capricor-therapeutics-announces-extension-of-pdufa-target-action-date-as-fda-continues-review-of-deramiocel-bla.html 值得关注 Deramiocel 是全球首款外泌体/细胞外囊泡疗法 BLA，其审评走向是外泌体药物监管路径的“风向标”。7月29日 FDA 咨询委员会以 9:3 投票反对其心肌病适应症有效性，但投票聚焦心肌病、对上肢功能（主要终点）方向性支持。本次延期并以“收窄适应症”重新申报，显示 FDA 与企业在持续互动中求同。最终结果将直接影响外泌体作为“细胞衍生物”独立成药路径的确立，对工程化 MSC 外泌体等同类企业具强示范意义。 5【政策法规】北京“十五五”药品安全及高质量发展规划发布，细胞与基因治疗被列为前沿重点 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，北京市药监局正式公开发布《北京市“十五五”时期药品安全及高质量发展规划》（京药监发〔2026〕155号，2026年8月25日印发）。《规划》将“细胞与基因治疗”明确列为需重点支持的前沿与未来产业方向，提出构建“产学研检医”协同创新生态，聚焦细胞与基因治疗、罕见病治疗、儿童用药等领域全程指导、精准服务；设定“创新药械获批上市数量”预期性指标由“十四五”的42个提升至85个以上；建立对细胞与基因治疗、脑机接口、医用机器人等创新产品的上市后风险会商机制；并将细胞与基因治疗药物监管科学纳入市级科技计划，支持参与相关国家标准与行业标准研制。这是继北京2024年12月《加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》及2026年8月《促进CGT高质量发展若干措施（征求意见稿）》之后，市级层面对CGT的又一系统性战略部署。▎参考来源https://www.beijing.gov.cn/zhengce/zhengcefagui/202608/t20260828_4841248.html 值得关注 北京作为全国医药创新高地，以“十五五”五年规划层级将CGT单列重点支持，并配套85+创新药械获批目标与上市后风险会商机制，释放出“既鼓励创新、又守住安全”的明确监管信号。对CGT企业而言，这意味着北京在临床试验提速、审评沟通、成果转化与监管科学研究上的资源倾斜将持续加码，亦与江苏、深圳等地形成CGT专项政策“竞合”格局，利好在京布局的研发与CDMO主体；但“上市后风险会商”也提示CGT产品全生命周期监管趋严，企业需前置规划药物警戒与风险管理体系。 6【政策法规】江苏出台生物医药三年行动计划，明确将细胞和基因治疗列为重点攻关领域 2026-08-26 ▎事件内容 8月26日，江苏省工信厅正式对外发布《江苏省促进生物医药产业高质量发展三年行动计划》（苏工信等七部门 2026年8月20日印发），目标到2028年全省生物医药产业规模、创新药械数量保持全国领先。行动计划部署八大行动，在“关键核心技术攻关”中明确围绕细胞和基因治疗、大分子抗体药、小分子创新药、创新中药等重点领域，持续部署省科技计划项目，支持重点企业牵头组建创新联合体；在“审评审批优化”中提出推动药品临床试验审批时限从60日压缩至30日、落实外商投资企业从事人体干细胞与基因诊断治疗技术开发应用；并支持医疗机构按规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗临床研究。▎参考来源https://www.suqian.gov.cn/cnsq/cyzc/202608/44573b91eeed4d8fa7fdc150ce8df81b.shtml 值得关注 江苏是国内 CXO 与细胞基因治疗企业聚集高地（苏州 BioBAY、泰连锡集群）。此次以省级三年行动计划将 CGT 单列为重点攻关领域，并配套临床试验提速、数据贯通、外资准入等实措，释放明确的产业与监管友好信号。对上游（载体、试剂、设备、质控）与 CDMO 是确定性订单与资金利好，也预示更多省份可能跟进出台同类 CGT 专项支持政策。 7【IND受理】上海跃赛 UX-GIP001（iPSC 神经祖细胞）再获 CDE 受理，难治性癫痫赛道 2026-08-27 ▎事件内容 2026年8月27日，CDE 数据显示上海跃赛生物科技有限公司 UX-GIP001 注射液新药申请获受理，受理号 CXSL2600921，承办日期 2026-08-27，注册分类为1类治疗用生物制品。UX-GIP001 是一款 iPSC 来源抑制性神经祖细胞治疗产品，针对脑内 GABA 能中间神经元缺失的核心病理，通过将 iPSC 定向分化为功能性抑制性神经祖细胞、移植后重建脑内抑制性神经环路，治疗药物难治性癫痫。该产品已于2026年4月8日获 CDE 临床试验默示许可（CXSL2600259），并早于2026年3月获 FDA IND，成为全球首个用于癫痫治疗的 iPSC 细胞疗法、实现中美"双批"；本次新受理标志其在国内申报进程进一步推进。▎参考来源https://www.toutiao.com/article/7678567722686464527/ 值得关注 癫痫是常见严重神经系统疾病（全球约7000万、中国约1000万患者，约30%为药物难治性）。UX-GIP001 以"神经环路修复"替代"对症治疗"，是 iPSC 路线在神经发作性疾病的重要验证。对国内 iPSC 企业（士泽生物、霍德生物、中盛溯源等）在神经领域的布局具示范意义，亦呼应 CGT 从肿瘤向神经适应症拓展的行业趋势。 8【基因治疗安全】REGENXBIO RGX-121（亨特综合征 AAV 基因疗法）再遭 FDA 临床搁置 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，REGENXBIO 披露 FDA 对其亨特综合征（MPS II）基因疗法 RGX-121（clemidsogene lanparvovec，AAV 载体）发出新的临床搁置。起因是在 CAMPSIITE 研究中，对约3—6年前接受鞘内/脑室内给药的受试者开展扩展 MRI 监测时，5名受试者脊柱 MRI 发现无症状的小结节或囊性灶（研究者判定非严重、放射科认为可能良性），目前均无相关临床症状且神经评估稳定或改善。公司表示这些发现可能限于亨特综合征项目本身，需更长期随访与数据分析，短期内不再预期重新提交 BLA。这是 RGX-121 在2026年的第二次监管挫折。▎参考来源https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1590877/000119312526363786/rgnx-ex99_1.htm 值得关注 AAV 基因疗法的中枢神经系统（CNS）递送安全性再被置于聚光灯下。该事件与此前 RGX-111（MPS I）因受试者颅内肿瘤、检见 AAV 载体基因组整合至癌基因（PLAG1）而搁置存在关联，提示颅内 AAV 递送的长期致癌风险监测仍是行业核心议题。对国内布局 AAV 基因治疗（尤其 CNS 适应症）的企业，强化载体整合风险评估、长期影像随访与获益-风险沟通是必答题；也为载体衣壳选择与给药途径的差异化设计提供警示。 9【政策认知】国家卫健委发布会：白血病不再是不治之症，CAR-T 等细胞治疗获官方肯定 2026-08-23 ▎事件内容 8月21日，国家卫生健康委举行新闻发布会，北京大学人民医院主任医师张晓辉表示，随着靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植等技术进步，白血病不再是“不治之症”，多数患者可达到完全控制甚至治愈。其指出，对难治患者医生可综合运用精准化疗、以 CAR-T 为代表的细胞治疗、靶向药物治疗以及终极手段造血干细胞移植。张晓辉还介绍了中国创造的急性早幼粒白血病“上海方案”（维甲酸+砷剂）及造血干细胞移植“北京方案”，称中国在相关领域已从跟跑、并跑走向领跑。该表述经人民日报、央广网等官媒于8月23日广泛报道。▎参考来源https://www.toutiao.com/article/7677048394501669439 值得关注 这是国家卫健委层面以发布会形式明确将 CAR-T 列为白血病综合治疗手段之一，对公众认知与支付/医保端讨论具正向引导作用。对 CGT 行业而言，监管与卫生主管部门对细胞治疗的公开肯定，有助于缓解“野蛮生长”担忧、为后续合规商业化与支付体系打通营造舆论基础；亦呼应 818 号令后临床研究备案加速落地的政策基调。 10【IND 受理】江西北正“人源羊膜 3D 间充质基质细胞注射液”获 CDE 正式受理 2026-08-25 ▎事件内容 8月25日，江西北正干细胞生物科技有限公司自主研发的 1 类治疗用生物制品“人源羊膜 3D 间充质基质细胞注射液”新药临床试验申请（IND）正式获 CDE 受理，受理号为 CXSL2600907。该产品采用人源羊膜组织来源，结合 3D 培养技术制备，属间充质基质细胞（MSCs）再生医学方向，拟用于组织修复、抗炎抗纤维化等场景。这是继脐带、宫血、脂肪等来源 MSC 之后，羊膜来源 3D 间充质基质细胞进入监管通道的新动向。▎参考来源https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/8aa0e51ed25dfe24c7594c0e82a130ed 值得关注 羊膜来源 MSC 兼具免疫特权和规模化潜力，3D 培养有助于提升批次均一性与活性。该产品受理延续了国内 MSC 类 IND“高频获批/受理”趋势（肝硬化、糖尿病足、卵巢功能不全、脑卒中等多适应症并进），反映间充质基质/干细胞药物正快速从实验室走向临床申报。对上游（无血清培养基、3D 培养耗材、质控表征）形成稳定需求。 11【资本并购】PTC 以 1.11 亿美元破产拍卖赢得 Sangamo 法布里病基因疗法 ST-920 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，PTC Therapeutics 在破产拍卖中以 1.11 亿美元赢得 Sangamo Therapeutics 处于 BLA 阶段的法布里病（Fabry disease）基因疗法 ST-920（isaralgagene civaparvovec，AAV 载体）。ST-920 基于 Sangamo 的 AAV 平台，已在临床中显示出持久的 α-半乳糖苷酶 A 表达，其 STAAR 研究数据支持加速批准路径。此次收购使 PTC 在罕见病基因治疗管线中获得一款临近商业化的资产。▎参考来源https://www.cgtlive.com/view/ptc-wins-sangamo-fabry-gene-therapy-bankruptcy-auction 值得关注 在资本寒冬与biotech破产重整频发的背景下，临近 BLA 的 AAV 基因疗法以 1.11 亿美元被“抄底”，凸显优质后期基因治疗资产的内在价值与并购退出逻辑。对国内基因治疗企业而言，一方面提示“平台+后期资产”的估值韧性，另一方面也反映 AAV 赛道在支付与产能之外的资本整合窗口正在打开，CDMO 与载体供应商可关注收购方整合后的产能重配。 12【IND受理】CDE 公示 SR604 注射液（上海莱士）：先天性凝血因子Ⅶ缺乏症 AAV 基因治疗 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，CDE公示将上海莱士血液制品股份有限公司申报的 SR604 注射液拟纳入“关爱计划-延伸”试点。SR604 是一款基于 AAV 载体的基因治疗产品，拟开发适应症为先天性凝血因子Ⅶ缺乏症（罕见出血性疾病），公示期截至2026年9月4日。先天性 FⅦ 缺乏症为常染色体隐性遗传出血性疾病，目前国内缺乏针对性有效治疗手段。同日 CDE 密集公示4款关爱计划延伸项目（SR604/GLB-005/培元明目丸/hBMMSC）。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/a8646368a44742771b628586e61eb6c1 值得关注 上海莱士作为国内血液制品龙头，本次进入 CGT 领域系重大战略转型。SR604 若成功获批，将成为国内首个针对先天性 FⅦ 缺乏症的基因治疗产品，对国内布局 AAV 基因治疗的企业（信念医药、天泽云泰、纽福斯、方拓生物、朗信生物等）是积极信号；“关爱计划-延伸”已成 CDE 罕见病药物鼓励常态化通道，从小分子拓展到细胞与基因治疗。 13【政策法规】CDE 发布《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，CDE发布《关于公开征求〈全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》，征求意见时限为自发布之日起1个月（截至9月28日）。该指导原则适用于化学药品及治疗用生物制品的 gMG 治疗药物研发，主要讨论确证性临床试验设计要点：明确治疗目标分类（改善症状 vs 改善临床结局）、推荐 MGFA 分型 II-IVa 型用于改善症状类、IVb/V 型用于改善临床结局类、主要疗效指标首选 MG-ADL 评分、双盲治疗期3-6个月+长期12个月以上安全性评价、儿童 gMG 采用 ICH E11 外推策略等。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/989de4a6a9bdf38ff60a1f921b2c613f 值得关注 这是国内首个针对全身型重症肌无力（gMG）的临床试验技术指南，填补了我国在该罕见病领域的方法学空白，与 FDA 的灵活性指导、EMA 正在制定的概念文件形成“中国明确具体—美国灵活—欧盟跟进”的三方格局。全球已批准7款 gMG 新机制生物制剂（3款补体C5+3款FcRn+1款CD20），国内已6款获批，新指南将提升后续研发科学性与监管沟通效率，对涉及自免/神经领域的 CGT 企业（如自免 CAR-T）亦有重要参考。 14【政策法规】CDE 发布《药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则（征求意见稿）》 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，CDE发布《关于公开征求〈药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》，征求意见时限为自发布之日起1个月（截至9月24日）。该指导原则适用范围与 ICH E14 一致，主要关注创新药临床研发阶段的 C-QTc 研究，旨在提供设计、实施、数据分析和结果解读建议，鼓励在剂量递增临床研究阶段通过嵌套式设计开展 C-QTc 研究，C-QTc 阴性结果可豁免 TQT 试验。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/77085aae69c2d59b829839cf7377f107 值得关注 C-QTc 研究的 ICH E14 框架在中国正式落地，是我国2017年加入 ICH 后该体系本土化的标志性文件。C-QTc 研究相比传统 TQT 可减少样本量、降低成本、缩短研发周期，对国内创新药企业具有直接价值；也意味着中国创新药 QT 安全性评价标准已与国际接轨，对创新药出海申报（I/II 期同步开展 C-QTc 可减少海外重复研究）提供制度保障。  CGT供应链 · 行业研究助手 内容来源附于每条末尾，仅供行业研究参考