A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-Associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX

开始日期2023-07-11

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院

[+1]

NCT05709288

/ Recruiting临床1期IIT

A Pilot Study Evaluating the Safety, Tolerability and Efficacy of Gene Therapy With BBM-H901 in Hemophilia B Patients Aged 12-18 Years Old

This is a Phase 1, open- label, non- randomized, uncontrolled, single dose pilot study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B subjects with ≤2IU/dl residual FIX levels and aged 12-18 years old. BBM-H901 is an adeno-associated viral (AAV) vector designed to drive expression of the human factor IX (hFIX) transgene and raise circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2023-03-23

申办/合作机构-

NCT05203679

/ Active, not recruiting临床2/3期

A Phase 1/2/3 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX Transgene (BBM-H901) Injection in Patients With Hemophilia B

This is a multi-center, Phase 1/2/3, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H901 injection in Hemophilia B subjects with ≤2 International unit per deciliter (IU/dl) residual factor IX (FIX) levels.
BBM-H901 is an adeno-associated virus (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor IX (hFIX) transgene and raises circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2021-12-30

申办/合作机构

上海信致医药科技有限公司

100 项与波哌达可基相关的临床结果

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100 项与波哌达可基相关的转化医学

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100 项与波哌达可基相关的专利（医药）

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项与波哌达可基相关的文献（医药）

2022-07-01·The Lancet. Haematology

Factor IX Padua for haemophilia B gene addition: universal adaptation and repeated success

Article

作者: George, Lindsey A

This study report 1 yr of sustained mean factor IX (FIX) activity well into the mild range of hemophilia and sufficient to nearly eliminate bleeding events among ten Chinese participants with hemophilia B who received BBM-H901, an adeno-associated viral (AAV) vector mediating FIX Padua (F9 [Arg338Leu]) gene transfer.FIX Padua is a naturally occurring missense mutation in the catalytic domain of F9 that confers eight times greater specific activity.Herein authors builds on the existing foundation of hemophilia B addition efforts and supports the longstanding role of hemophilia B as the model monogenic disorder for the clin. development of systemic AAV vectors.

2022-07-01·The Lancet. Haematology

Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial

Article

作者: Wang, Wentian ; Liu, Wei ; Zhang, Feixu ; Xiao, Xiao ; Chen, Yunfei ; Du, Zengmin ; Yang, Renchi ; Zhong, Chen ; Sun, Junjiang ; Zhu, Ping ; Tang, Dingyue ; Li, Huiyuan ; Xue, Feng ; Zhang, Lei ; Cheng, Tao ; Jiang, Wei ; Wei, Jun ; Chen, Lingling ; Zheng, Jing ; Pei, Xiaolei ; Wu, Xia ; Liu, Xiaofan ; Fu, Rongfeng ; Chi, Ying

BACKGROUND:

A novel, engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX (FIX) protein (BBM-H901) has been developed and is promising for haemophilia B gene therapy. We aimed to explore its safety and activity in increasing FIX concentrations and reducing bleeding frequency.

METHODS:

We did a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial evaluating the safety and activity of a single intravenous infusion of BBM-H901 at the Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College (Tianjin, China). We enrolled adult patients with haemophilia B (aged >18 years) with baseline FIX coagulation activity (FIX:C) of less than 2 IU/dL, no FIX inhibitor, and low titre of neutralising antibodies (≤1:4) against vector capsid. Eligible participants were intravenously infused with a single dose of 5 × 10¹² vector genomes (vg)/kg of BBM-H901 after 1 week of prophylactic prednisone treatment (1 mg/kg per day). Primary endpoints were the incidence of treatment-related adverse events, change in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate amino transferase (AST), and development of antibodies against vector capsid within 1 year of infusion. We report the results of the prespecified 1-year analysis following complete enrolment. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04135300, and is complete.

FINDINGS:

Between Oct 16, 2019, and Jan 13, 2021, 12 male participants were assessed, and ten Chinese participants were enrolled and infused with BBM-H901. After a median follow-up of 58 weeks (IQR 51·5-99·5), mean FIX:C reached mean 36·9 IU/dL (SD 20·5). No serious adverse events, no grade 3-4 adverse events were observed. Grade 1-2 adverse events related to BBM-H901 include pyrexia (1 [10%]) and elevation of aminotransferase(1 [10%]). No FIX inhibitors were observed. All participants developed antibodies against vector capsid after infusion. Eight (80%) participants had ALT and AST concentrations below the upper limit of normal throughout the follow-up period. Two (20%) participants had elevation of ALT and AST accompanied with decrease of FIX:C, which remained at 7 IU/dL and 11.8 IU/dL, respectively.

INTERPRETATION:

This pilot study suggests that liver-tropic BBM-H901 is safe 1 year after infusion. Vector derived FIX:C concentration is sufficiently high to prevent bleeding events and minimise the need for replacement therapy in small populations with haemophilia B. These findings support further study.

FUNDING:

Non-profit Central Research Institute Fund of Chinese Academy of Medical Sciences, National Key Research and Development Program of China, National Natural Science Foundation of China, Tianjin Municipal Science and Technology Commission Grant, and Chinese Academy of Medical Sciences Innovation Fund for Medical Sciences.

NATURE MEDICINE

Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials

Article

作者: Ju, Mankai ; Yang, Linhua ; Zhang, Lei ; Yan, Zhenyu ; Du, Zengmin ; Zhou, Zeping ; Du, Xin ; Jiang, Wei ; Xiao, Xiao ; Xue, Feng ; Yang, Renchi ; Sun, Jing ; Zheng, Jing ; Liu, Wei ; Zhou, Hu ; Zheng, ChangCheng ; Zhu, Tienan ; Yang, Caifeng ; Wu, Xia

Gene therapy for hemophilia B with adeno-associated virus (AAV) vector has achieved great advances over the last decade. We previously conducted a pilot study demonstrating the safety and efficacy of AAV-factor IX (FIX) Padua gene therapy (BBM-H901) in ten male participants with hemophilia B. Here we report a single-arm dose-escalation phase 1/2 trial in 6 male participants and a multicentre phase 3 trial in 26 participants with hemophilia B in China. The phase 1/2 study tested a dose of 5 × 10¹² vg kg^-1 (n = 6), with primary endpoints assessing dose-limiting toxicities (DLT) and adverse events (AEs). The primary endpoint was met with no DLT observed in the 10 weeks postinfusion. The most common drug-related AEs were transaminitis (33.3%), and no grade 3 drug-related AE occurred within 52 weeks postintervention. The phase 3 study tested the 5 × 10¹² vg kg^-1 dose, as determined in the phase 1/2 study, in 26 patients. The primary endpoint evaluated the annualized bleeding rate (ABR) after gene therapy and secondary endpoints included vector-derived FIX:C, target joint and percentage of participants with zero bleeds postgene therapy. The study met its primary endpoint as the mean (95% confidence interval (CI)) ABR within 52 weeks after BBM-H901 infusion decreased to 0.60 (0.18-1.99), and the upper limit of the 95% CI (1.99) was lower than the predefined superiority margin of 5.0 (historical ABR assumed for patients receiving prophylactic FIX treatment in China). In the phase 3 trial, the most common drug-related AEs were transaminitis as well, and the vector-derived FIX:C had a mean of 41.9 (28.7) IU dl^-1 at week 52. None of the participants had a target joint, and 80.8% of participants experienced zero bleeds during the 52-week follow-up. Our study supports the safety and efficacy of AAV-FIX Padua gene therapy in a large Chinese cohort. ClinicalTrials.gov registration: NCT05203679 .

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项与波哌达可基相关的新闻（医药）

2025-12-15

·生物谷

晚讯｜中国科学家用AI造出不怕开水的蛋白质，无惧150℃高温，比肌肉强韧4倍、3年零复发，《Nature》首发个性化疫苗重磅数据

1. 中国科学家用AI造出不怕开水的蛋白质，无惧150℃高温，比肌肉强韧4倍 2025年12月15日获悉，南京大学教授郑鹏和团队造出一种全新的超级蛋白质，不仅比人体肌肉组织里的天然蛋白质坚韧4倍以上，而且还能在开水里安然无恙，甚至能够承受150℃的高温，这打破了人们对于蛋白质怕热的固有印象。蛋白质的机械强度被人工设计提升到纳牛顿的级别，堪比自然界已知的最坚韧的一些分子相互作用。在成果方面：他们成功设计出的最强蛋白质（如F553），其解折叠力最高可达约1,000皮牛顿，这大约是天然基准蛋白（如I27，约200皮牛顿）的五倍。当把这些超级蛋白质组装成富有弹性的透明水凝胶，这些水凝胶即使放在高压锅里经过121℃的高温蒸煮也不会融化或者变形。未来可以用它来制造更安全、更耐用的人造组织、药物缓释载体，甚至能够造出可以在极端环境下工作的智能材料。研究中，AI起到了决定性的设计作用。郑鹏团队虽然从天然蛋白中观测并理解了剪切氢键是力学强度关键这一原理，但在此之前，想要人工设计一个具有特定数量（如4个、8个、10个）剪切氢键的全新蛋白质，几乎是不可能的任务。正是AI蛋白质设计工具和高精度结构预测工具（如AlphaFold2）的出现，才让他的多年梦想得以实现。 2. 3年零复发，《Nature》首发个性化疫苗重磅数据，另四大疫苗同步狙击肺癌、肠癌、胰腺癌等《Nature》杂志发布了一项关于个性化癌症疫苗治疗晚期肾细胞癌的突破性研究。耶鲁大学与丹娜法伯癌症研究所的研究显示，在9名接受个性化癌症疫苗（PCV）治疗的高风险完全切除的III/IV期透明细胞肾癌患者中，中位随访40.2个月（约3.3年）内无一人复发，最长无癌生存时间达到4年。该研究通过分析手术切除的肿瘤组织，提取癌细胞特有的新抗原，帮助免疫系统精准识别和攻击癌细胞。此外，《欧洲癌症杂志》报道了自体肿瘤裂解物树突状细胞疫苗（ADC）在晚期结直肠癌中的随机临床试验结果，显示实验组的中位无进展生存期为2.7个月，表明这种治疗方法具有潜在的抗肿瘤效果。这些研究成果为实体瘤治疗带来了新的希望。 3. 辉瑞，买下复星的减肥药，最高145亿元复星医药12月10日公告，控股子公司药友制药将口服小分子GLP-1R激动剂（含YP05002）的全球独家开发、使用、生产及商业化权利授予辉瑞，涉及人类、动物所有适应症。药友制药将获1.5亿美元首付款，最高19.35亿美元里程碑付款及销售分层特许权使用费，总额约145亿元。YP05002为自主研发，用于治疗2型糖尿病、肥胖症等代谢疾病，目前于澳大利亚处于I期临床试验阶段。辉瑞是全球领先的生物制药公司，2024年总资产2134亿美元，营收636亿美元。药友制药董事长刘强称，与辉瑞携手是自主创新获国际认可的标志，将加快创新药全球开发及商业化进程。复星医药董事长陈玉卿表示，此次合作是创新引领和国际化战略的重要里程碑。 4. 2025年超30家公司获融资，TPD领域下一个突破在哪里？蛋白降解剂（TPD）作为前沿疗法方向，2025年持续受产业和资本关注。药明康德全程参与其产业转化，搭建一体化赋能平台。据统计，截至2025年11月13日，全球TPD领域发生超30起融资事件，涉及30多家公司，单笔融资超亿元案例超20起，交易合作也超20起，反映行业对其前景期待，TPD有望为疾病治疗开辟新路径。TPD疗法主要围绕PROTAC®与分子胶两大技术路径展开，多数获融资企业聚焦于此，研究正从肿瘤拓展至更多疾病领域。早期融资是推动在研产品向临床转化的关键，2025年TPD领域B轮前早期融资超十起，技术和管线在靶点、机制上更多样。 5. 上海加速建设生物医药创新高地，2025年创新药迎来大爆发上海加速建设生物医药创新高地，2025年政策频出，如《上海市全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的若干措施》等，推动医药产业升级与创新成果爆发。在政策引导下，上海研发投入与创新能力不断提升，截至12月15日，已有9款国产1类创新药获批上市，超20个细胞与基因治疗产品进入临床试验，覆盖多治疗领域。如上海上药信谊药厂的苹果酸司妥吉仑片，适用于原发性高血压；乐普生物的注射用维贝柯妥塔单抗，适用于复发/转移性鼻咽癌；北海康成的注射用维拉苷酶β，适用于戈谢病患者长期酶替代治疗；上海信致医药的波哌达可基注射液，用于治疗中重度血友病B成年患者；上海银诺医药的依苏帕格鲁肽α注射液，适用于成人2型糖尿病患者血糖控制。 6. 刚完成超亿元融资，新锐核医学企业出炉中核粒子医疗科技有限公司近期完成首轮逾亿元股权融资，由中核产业基金管理有限公司领投，国新创投基金跟投，通过北京产权交易所公开挂牌增资完成，财务顾问信息未提及。中核粒子成立于2019年9月，从事高端核医疗装备的研发、生产和销售，确立了医用电子直线加速器、核医学影像装备和BNCT装备三大业务线。目前公司三大产品线顺利推进，已与多家头部三甲医院开展科研合作。本轮融资将用于产品研发及市场拓展，为后续技术攻关与产品上市提供保障。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

疫苗抗体药物偶联物突破性疗法

2025-12-15

·百度百家

「长安先导—看未来」细胞与基因疗法新秩序中国站上全球竞技场的“决定性五年”

细胞与基因疗法新秩序中国站上全球竞技场的“决定性五年” 中国 CGT 领域正迎来全球震荡中的关键发展期，逐步从追赶者成长为全球产业生态的关键节点。在此背景下，长安先导作为生命科学产业创新高地，正以细胞与基因治疗（CGT）为核心赛道，搭建 “一流设施、一流团队、一流服务” 的创新生态，通过技术攻关联盟、创新平台共建等多元模式，助力国产 CGT 产业突破升级。过去两年，全球细胞与基因疗法经历了从巅峰到震荡的剧烈转折：天价疗法失速，巨头退场，监管突然“踩刹车”。就在全球重新评估这项颠覆性技术时，中国却悄然走出一条更加务实、更加系统化的创新路径。从首款国产基因疗法落地，到 TCR-T 在实体瘤的突破，中国 CGT （Cell and Gene Therapy，细胞与基因治疗）正处在一个关键而决定性的窗口期。这是一次创新与现实的对撞，也是中国真正走向全球生物医药中心的一段深刻进化。行业阵痛与全球震荡过去两年，全球细胞与基因疗法（CGT）领域经历剧烈震荡：临床暂停、监管收紧、资本退潮，“天价疗法”在欧美市场遇冷。一些标志性事件如——辉瑞 Beqvez 商业化失败、蓝鸟生物被“贱卖”收购、部分 AAV 产品因安全性争议被重新评估——曾让全球市场对 CGT 的成熟度产生怀疑。但与西方的降温情绪不同，中国却在同一时期迎来产业加速：资本仍在布局，政策持续加码，临床试验数量全球第二，企业数量全球第一，多个关键技术正在并跑甚至领跑。国产首款血友病基因疗法信玖凝获批上市、上药所/复星凯特持续扩大 CAR-T 适应症、国内 TCR-T 首次进入突破性治疗、十余个 AAV 平台快速崛起……这一系列进展背后，是中国选择继续押注未来治疗模式的坚定态度。中国企业的逆势而为全球CGT技术革命正加速推进，中国企业的目标已超越单一产品的成功，转向构建底层技术平台。一个成熟且强大的平台能支撑产品的系列化开发与快速技术迭代——这正如在PD-1单抗平台上打磨出的双抗、三抗技术，充分证明了平台化战略带来的巨大收益。当前技术突破呈现两条清晰路径：一是个体化、精准化治疗方向，中国企业在“一对一”定制型基因疗法领域已迈出实质性步伐。北恒生物、博雅辑因等正推动罕见病个体化CRISPR疗法探索，多家CRO推出定制化基因编辑服务，相关行业支持发展文件的陆续出台，标志着中国首次真正切入全球精准医疗前沿。二是平台化、可规模化的技术体系建设，国内企业在AAV载体、非病毒递送、实体瘤细胞治疗三大方向进展显著。信念医药、博雅生物等企业在AAV载体国产化与产能建设上已具备国际竞争力；艾力斯、荣昌生物等布局LNP及环状DNA等非病毒递送系统，并与高校合作开发更安全的小型基因编辑工具；在实体瘤治疗这一全球难题上，中国在TCR-T、iPSC等方向快速跟进。例如，香雪制药TCR-T产品TAEST16001客观缓解率达41.7%，跻身全球第一梯队，而天境生物、科望医药等企业在通用型细胞疗法方向也逐步推进临床。由此可见，中国CGT产业正在从单点产品突破，转向平台化、系统化能力构建，这将是中国企业能否在未来十年全球竞争中占据关键地位的核心支撑。中国的 CGT 正处在“并购爆发前夜” 全球CGT市场预计将从2024年的约180亿美元增长至2030年的540亿美元以上。在这一进程中，中国正逐渐成为不可忽视的关键参与者。国产创新产品逐步落地，为市场注入信心。以国产首款基因治疗药物“信玖凝”为例，其采用的新型AAV载体实现约70%的肝脏靶向效率，工艺与产能建设已达到国际水平，并将单次治疗总费用控制在百万元级别，远低于国际同类疗法，初步展现出中国在疗效、可及性与规模化之间的平衡能力。CGT资产在国内并购与授权合作中也日趋活跃。2023至2025年，多家药企通过收购、合作加强CGT布局，如药明生物等企业在细胞治疗、基因编辑CDMO等环节深化全链条能力。同时，VC/PE对CGT领域的投资在2024–2025年逆势增长约45%，反映出资本对赛道长期价值的认可。跨国药企也逐步将中国视为CGT合作的重要区域。随着部分欧美高价疗法在商业上面临挑战，更多企业转向中国寻求临床效率、成本与患者规模等方面的优势。很多MNC企业已在张江、苏州等地设立研发与生产中心，开展从AAV载体到通用型细胞疗法的多项合作。从整个生态来看，中国正在构建从科学、监管到支付的系统竞争力。在科学端，体内基因编辑、通用型细胞治疗、新型递送系统等多线并行；监管方面，NMPA逐步建立专业审评体系，推进罕见病加速审批等机制；支付端则通过产业链降本、多元医保试点、商保合作等模式，探索可持续的可及路径。这些努力有望使中国在未来CGT的商业化与普及方面走出一条差异化道路。总结与展望从TCR-T的临床突破到信玖凝的商业化落地，从本土CMO/CDMO平台的成熟到跨国药企的深度合作，一系列迹象表明，中国CGT领域已逐渐从全球市场的“追赶者”转变为生态中“不可或缺的关键节点”。展望未来，细胞治疗与基因治疗的交叉融合，无疑是最具潜力的方向之一。它不仅能催生突破性疗法，更将带动整个产业链与创新资本的升级。而最终的竞争，超越技术与产品本身，将取决于谁能够真正解决疗法可及性的核心挑战，让创新成果惠及所需患者。【来源：长安号】声明：转载此文是出于传递更多信息之目的，若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明发至邮箱newmedia2023@xxcb.cn，我们将及时更正、删除。内容咨询及合作：19176699651；yuanshipeng@xxcb.cn。

细胞疗法基因疗法上市批准并购免疫疗法

2025-12-15

·信念医药科技

信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝®获沙特阿拉伯SFDA孤儿药资格认定

2025 NEWS 信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝® 获沙特阿拉伯SFDA 孤儿药资格认定中国上海，2025年12月15日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予其基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗12岁及以上患者中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）。信玖凝®于2022年被国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）纳入“突破性治疗品种”名单，于2025年4月8日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。此前，信玖凝®还于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）ODD，于2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）和欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。此次获得SFDA的ODD，意味着信玖凝®的临床价值再次获得监管机构的认可。孤儿药资格认定是沙特阿拉伯SFDA为鼓励罕见病治疗药物研发设立的特殊政策。获得认定的药物将享有注册审评加速、注册策略指导等多重政策支持。信玖凝®获得ODD后可直接递交新药上市申请，有望缩短申报周期，尽早惠及中东地区患者。 NEWS ABOUT 关于血友病B 血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起1。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗2,3。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下4。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险2,3，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。关于信玖凝® 信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）于2025年4月8日正式获得NMPA批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。信玖凝®是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平。2022年，信玖凝®相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊The Lancet-Hematology 4和 The New England Journal of Medicine 5，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单；2024年，信玖凝®研究者发起的研究（IIT）的3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果6；2025年，信玖凝®研究者发起的研究（IIT）的长期随访结果在2025国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示7，药物注册研究2年长期随访结果在亚太血栓与止血学术会议（APSTH）上展示8；同年，信玖凝®相关临床研究结果发表于国际权威期刊Nature Medicine 9。参考文献： 1. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271 2. Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872 3. Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95 4. Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513 5. Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624 6. Feng X, et al. 2024 ASH. Poster 3582 7. Mankai Ju, et al. 2025 ISTH. OC 69.2 8. Xue F, et al. 2025 APSTH. Poster-48 9. Xue F, et al. Nat Med. 2025 Nov ABOUT BELIEFBIOMED 关于信念医药信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com 声明本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明

孤儿药突破性疗法基因疗法上市批准临床3期

100 项与波哌达可基相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	中国	上海信致医药科技有限公司	2025-04-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05203679 \| NCT04135300 (Nat Med \| Pubmed) 人工标引	-	血友病B	42	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (Phase 1 Pilot study (NCT04135300))	蓋遞網顧醖選餘廠餘窪(網鬱鑰壓夢淵觸憲顧醖) = 醖築鹽糧獵蓋繭壓願窪觸廠鏇窪顧顧繭糧獵鬱 (鑰憲繭壓廠壓憲襯鹹襯 ) 达到更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 \| NCT04135300 (Nat Med \| Pubmed) 人工标引	-	血友病B	42	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (Phase 1/2 (Dose‑escalation Study))	蓋遞網顧醖選餘廠餘窪(網鬱鑰壓夢淵觸憲顧醖) = 衊鬱齋鑰網衊壓醖選壓觸廠鏇窪顧顧繭糧獵鬱 (鑰憲繭壓廠壓憲襯鹹襯 ) 达到更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 (Pubmed \| Nat Med)	-	血友病B	32	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (phase 1/2)	夢築獵艱壓夢襯觸鬱鏇(餘製鏇鹽衊夢憲選廠獵) = 蓋蓋範壓蓋鏇鑰願鏇願積蓋艱齋選憲網夢窪築 (簾鹹選齋齋鑰憲網顧鏇 ) 更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 (Pubmed \| Nat Med)	-	血友病B	32	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (phase 3)	構獵繭窪選廠觸築獵糧(窪積鹹選餘衊壓鑰觸襯) = 糧廠積膚艱鬱鬱網鬱觸簾範膚積襯遞網築顧齋 (顧衊構夢網醖壓顧襯壓, 0.18 ~ 1.99)	积极	2025-11-20
NCT05203679 (ASH2024) 人工标引	临床3期	血友病B	28	BBM-H901	觸顧選製齋醖廠築壓艱(網餘繭觸積艱鏇範鏇繭) = 鹽衊築艱鑰壓夢觸廠選觸襯網築襯鬱衊築餘鏇 (衊積遞襯構繭糧獵製艱, 0.18 ~ 1.99) 更多	积极	2024-12-08
NCT04135300 (ISTH 2024, NEWS) 人工标引	N/A	血友病B	10	BBM-H901注射液	膚鏇願淵觸齋夢鹹艱襯(顧憲鹽鬱齋壓鏇鏇淵鹽) = None 製獵網築獵醖簾壓蓋鑰 (觸築餘醖築艱築醖鹽積 )	积极	2024-06-24
NCT04135300 (Pubmed) 人工标引	临床1期	血友病B	12	BBM-H901	獵壓願憲鏇齋襯鹹積糧(築糧醖範遞襯膚鹹衊製) = 壓獵壓獵餘艱遞積蓋繭積夢獵積鹹網醖築齋餘 (觸壓蓋積鏇簾築選窪醖 ) 更多	积极	2022-07-01