A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-Associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX

开始日期2023-07-11

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院

[+1]

NCT05709288

/ Recruiting临床1期IIT

A Pilot Study Evaluating the Safety, Tolerability and Efficacy of Gene Therapy With BBM-H901 in Hemophilia B Patients Aged 12-18 Years Old

This is a Phase 1, open- label, non- randomized, uncontrolled, single dose pilot study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B subjects with ≤2IU/dl residual FIX levels and aged 12-18 years old. BBM-H901 is an adeno-associated viral (AAV) vector designed to drive expression of the human factor IX (hFIX) transgene and raise circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2023-03-23

申办/合作机构-

NCT05203679

/ Active, not recruiting临床2/3期

A Phase 1/2/3 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX Transgene (BBM-H901) Injection in Patients With Hemophilia B

This is a multi-center, Phase 1/2/3, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H901 injection in Hemophilia B subjects with ≤2 International unit per deciliter (IU/dl) residual factor IX (FIX) levels.
BBM-H901 is an adeno-associated virus (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor IX (hFIX) transgene and raises circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2021-12-30

申办/合作机构

上海信致医药科技有限公司

100 项与波哌达可基相关的临床结果

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100 项与波哌达可基相关的专利（医药）

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项与波哌达可基相关的文献（医药）

2026-01-01·NATURE MEDICINE

Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials

Article

作者: Ju, Mankai ; Yang, Linhua ; Zhang, Lei ; Yan, Zhenyu ; Du, Zengmin ; Zhou, Zeping ; Du, Xin ; Jiang, Wei ; Xue, Feng ; Xiao, Xiao ; Yang, Renchi ; Sun, Jing ; Zheng, Jing ; Liu, Wei ; Zhu, Tienan ; Zhou, Hu ; Zheng, ChangCheng ; Yang, Caifeng ; Wu, Xia

Gene therapy for hemophilia B with adeno-associated virus (AAV) vector has achieved great advances over the last decade. We previously conducted a pilot study demonstrating the safety and efficacy of AAV-factor IX (FIX) Padua gene therapy (BBM-H901) in ten male participants with hemophilia B. Here we report a single-arm dose-escalation phase 1/2 trial in 6 male participants and a multicentre phase 3 trial in 26 participants with hemophilia B in China. The phase 1/2 study tested a dose of 5 × 10¹² vg kg^-1 (n = 6), with primary endpoints assessing dose-limiting toxicities (DLT) and adverse events (AEs). The primary endpoint was met with no DLT observed in the 10 weeks postinfusion. The most common drug-related AEs were transaminitis (33.3%), and no grade 3 drug-related AE occurred within 52 weeks postintervention. The phase 3 study tested the 5 × 10¹² vg kg^-1 dose, as determined in the phase 1/2 study, in 26 patients. The primary endpoint evaluated the annualized bleeding rate (ABR) after gene therapy and secondary endpoints included vector-derived FIX:C, target joint and percentage of participants with zero bleeds postgene therapy. The study met its primary endpoint as the mean (95% confidence interval (CI)) ABR within 52 weeks after BBM-H901 infusion decreased to 0.60 (0.18-1.99), and the upper limit of the 95% CI (1.99) was lower than the predefined superiority margin of 5.0 (historical ABR assumed for patients receiving prophylactic FIX treatment in China). In the phase 3 trial, the most common drug-related AEs were transaminitis as well, and the vector-derived FIX:C had a mean of 41.9 (28.7) IU dl^-1 at week 52. None of the participants had a target joint, and 80.8% of participants experienced zero bleeds during the 52-week follow-up. Our study supports the safety and efficacy of AAV-FIX Padua gene therapy in a large Chinese cohort. ClinicalTrials.gov registration: NCT05203679 .

2022-07-01·The Lancet. Haematology

Factor IX Padua for haemophilia B gene addition: universal adaptation and repeated success

Article

作者: George, Lindsey A

This study report 1 yr of sustained mean factor IX (FIX) activity well into the mild range of hemophilia and sufficient to nearly eliminate bleeding events among ten Chinese participants with hemophilia B who received BBM-H901, an adeno-associated viral (AAV) vector mediating FIX Padua (F9 [Arg338Leu]) gene transfer.FIX Padua is a naturally occurring missense mutation in the catalytic domain of F9 that confers eight times greater specific activity.Herein authors builds on the existing foundation of hemophilia B addition efforts and supports the longstanding role of hemophilia B as the model monogenic disorder for the clin. development of systemic AAV vectors.

2022-07-01·The Lancet. Haematology

Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial

Article

作者: Wang, Wentian ; Liu, Wei ; Zhang, Feixu ; Chen, Yunfei ; Xiao, Xiao ; Du, Zengmin ; Yang, Renchi ; Zhong, Chen ; Li, Huiyuan ; Tang, Dingyue ; Zhu, Ping ; Sun, Junjiang ; Xue, Feng ; Cheng, Tao ; Jiang, Wei ; Zhang, Lei ; Wei, Jun ; Chen, Lingling ; Zheng, Jing ; Pei, Xiaolei ; Wu, Xia ; Liu, Xiaofan ; Fu, Rongfeng ; Chi, Ying

BACKGROUND:

A novel, engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX (FIX) protein (BBM-H901) has been developed and is promising for haemophilia B gene therapy. We aimed to explore its safety and activity in increasing FIX concentrations and reducing bleeding frequency.

METHODS:

We did a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial evaluating the safety and activity of a single intravenous infusion of BBM-H901 at the Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College (Tianjin, China). We enrolled adult patients with haemophilia B (aged >18 years) with baseline FIX coagulation activity (FIX:C) of less than 2 IU/dL, no FIX inhibitor, and low titre of neutralising antibodies (≤1:4) against vector capsid. Eligible participants were intravenously infused with a single dose of 5 × 10¹² vector genomes (vg)/kg of BBM-H901 after 1 week of prophylactic prednisone treatment (1 mg/kg per day). Primary endpoints were the incidence of treatment-related adverse events, change in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate amino transferase (AST), and development of antibodies against vector capsid within 1 year of infusion. We report the results of the prespecified 1-year analysis following complete enrolment. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04135300, and is complete.

FINDINGS:

Between Oct 16, 2019, and Jan 13, 2021, 12 male participants were assessed, and ten Chinese participants were enrolled and infused with BBM-H901. After a median follow-up of 58 weeks (IQR 51·5-99·5), mean FIX:C reached mean 36·9 IU/dL (SD 20·5). No serious adverse events, no grade 3-4 adverse events were observed. Grade 1-2 adverse events related to BBM-H901 include pyrexia (1 [10%]) and elevation of aminotransferase(1 [10%]). No FIX inhibitors were observed. All participants developed antibodies against vector capsid after infusion. Eight (80%) participants had ALT and AST concentrations below the upper limit of normal throughout the follow-up period. Two (20%) participants had elevation of ALT and AST accompanied with decrease of FIX:C, which remained at 7 IU/dL and 11.8 IU/dL, respectively.

INTERPRETATION:

This pilot study suggests that liver-tropic BBM-H901 is safe 1 year after infusion. Vector derived FIX:C concentration is sufficiently high to prevent bleeding events and minimise the need for replacement therapy in small populations with haemophilia B. These findings support further study.

FUNDING:

Non-profit Central Research Institute Fund of Chinese Academy of Medical Sciences, National Key Research and Development Program of China, National Natural Science Foundation of China, Tianjin Municipal Science and Technology Commission Grant, and Chinese Academy of Medical Sciences Innovation Fund for Medical Sciences.

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项与波哌达可基相关的新闻（医药）

2026-01-30

·医麦客

中美监管双利好！8 款国产 AAV 基因疗法步入 Ⅲ 期临床，谁能率先申报上市？

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 1 月 31 日医麦客新闻 eMedClub News 2026 年伊始，基因治疗领域迎来两项重磅利好消息。 1 月 27 日，国务院公布了全面修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，首次引入了市场独占期制度，还将突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序四条快速通道正式写入法规，精准呼应基因疗法高投入、长周期、小适应症的研发特点。在 1 月 12 日 FDA 发布的两份公告中，则重点简化生物制品申请中 CMC 要求，允许研究性基因疗法进入 Ⅰ 期临床后阶段时，不再强制完全符合传统生物制品的详尽生产规范，同时接受研发后期的微小生产工艺变更，充分考虑了基因疗法「个性化定制」或「小批量生产」的技术特性。随着监管环境的改善，或将加速国产 AAV 基因疗法上市速度。据不完全统计，目前约有 8 款国产 AAV 基因疗法进入 Ⅲ 期临床，涉及眼科、血液病及神经系统疾病等多个领域（以下排名不分先后）。值得一提的是，国内 AAV 基因疗法尚未报道过严重不良事件。朗信生物：LX-101/LX102 朗信生物有两款基因疗法已进入 Ⅲ 期临床阶段，覆盖罕见遗传病与慢性眼科疾病。其核心产品 LX101 用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD），已完成 Ⅲ 期确证性研究并达到主要终点。Ⅲ 期临床研究中，单次给药 12 个月后，患者视功能获得具有统计学与临床意义的显著改善。另一管线 LX102 针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），通过 AAV 载体在眼内长效表达抗 VEGF 蛋白发挥疗效，已于 2026 年 1 月启动 Ⅲ 期临床试验。早期临床数据显示，在超过 50 例受试者中观察到一年以上持久的视力改善疗效，无需任何抗体补救治疗，截至当时现有受试者最长观察期已达 3 年。芳拓生物：FT-001 芳拓生物已递交港股 IPO，有望成为国内「AAV 基因治疗第一股」。根其招股书，公司关键产品 FT-001 旨在治疗 RPE65 双等位基因突变相关的 IRD，已于 2025 年 9 月获 CDE 批准 Ⅲ 期临床，且已被纳入突破性治疗品种认定。中因科技：ZVS-101e 中因科技 ZVS-101e 是全球首个进入临床阶段的结晶样视网膜变性（BCD）AAV 基因疗法，适用于所有携带 CYP4V2 基因突变的 BCD 患者，已于 2025 年 1 月获 FDA 批准开展国际多中心 Ⅲ 期临床试验。此前三项临床试验结果证实其具有优异的安全性和显著的有效性，部分临床数据已发表于 Signal Transduction and Targeted Therapy（IF：39.3）。天泽云泰：VGR-R01 天泽云泰 VGR-R01 同样针对 BCD，已于 2025 年 3 月完成治疗 BCD 的 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，针对该适应症已被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目。 GR-R01 采用 AAV8 载体，通过向视网膜细胞递送功能性 CYP4V2 基因，纠正脂肪酸代谢障碍，以纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化。纽福斯生物：纽惟佳纽福斯生物核心在研产品纽惟佳（依哌艾多基眼用注射液，NR082 眼用注射液）是一款治疗 ND4 基因突变引起的 Leber 遗传性视神经病变的 AAV 基因疗法，已在国内开展 Ⅲ 期临床试验。锦篮基因：GC101 锦篮基因的 GC101 是国内首个针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的鞘内给药 AAV 基因治疗药物，目前已启动治疗 2 型 SMA 的 Ⅲ 期关键临床试验，并获 CDE 突破性治疗品种认定。该疗法通过单次鞘内注射实现 SMN1 基因的精准递送。 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据显示，接受治疗的 2 型 SMA 受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101 注射液展示出「单次治疗，长期疗效」的差异化优势。华毅乐健：GS1191-0445 华毅乐健自主研发用于血友病 A 治疗的 AAV 基因治疗产品 GS1191-0445 注射液已进入 Ⅲ 期临床，且已被 CDE 纳入突破性治疗品种。截至 2025 年底，接受治疗时间最长者已超过 221 周，年化出血率降低约 99%，显示出显著的临床获益潜力。更多管线不再一一列举随着首款国产 AAV 基因疗法（信念医药波哌达可基注射液）获批上市，我国该领域已进入商业化新阶段。在载体技术、生产工艺与审评政策协同推动下，预计未来 2-3 年将有多款国产 AAV 药物陆续上市，实现从罕见病向更广泛疾病领域的拓展，真正兑现「一次治疗、长期乃至终身有效」的临床变革价值。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/AQ-IyX3 HdrfcV5Ig1 MGhCQ 2.https://mp.weixin.qq.com/s/3 Hu3FkbhNHpuquIGGHbH9A 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

临床3期基因疗法优先审批突破性疗法申请上市

2026-01-29

·今日头条

上海创新药获批创纪录，驱动经济向新向优

> 2025年，上海生物医药产业迎来里程碑式突破：全年共有9款国产1类创新药获批上市，数量创历年新高，在全国并列第二。这一成绩不仅标志着上海源头创新能力的提升，更成为驱动经济向“新”向优发展的重要引擎，凸显了创新在高质量发展中的核心作用。 https://p26-doubao-search-sign.byteimg.com/labis/image/1681ba1e3d34babfe4bd6efdbc05fa8f~tplv-be4g95zd3a-image.jpeg?lk3s=feb11e32&x-expires=1774884320&x-signature=%2BVjtnOJrl0ickt2%2BU3zFcbMVFKE%3D 1. 多款“首创”药物突破临床瓶颈上海获批的9款创新药中，多款属于全球或全国首创。这些药物覆盖糖尿病、基因治疗、高血压等重大疾病领域，解决了临床“卡脖子”问题： - **依苏帕格鲁肽α注射液**（商品名：怡诺轻），由上海银诺医药技术有限公司持有，是**全国首个自主研发的人源超长效GLP-1受体激动剂**，半衰期长达204小时，患者可实现每周一次给药，全年减少约26次注射。 - **波哌达可基注射液**，由上海信致医药科技有限公司持有，是**全国首个重组腺相关病毒载体基因治疗药物**，通过单次静脉注射实现凝血因子长期表达，为血友病患者带来革命性疗法。 - **苹果酸司妥吉仑片**，由上海上药信谊药厂研发，用于原发性高血压治疗，从源头抑制肾素活性，临床试验中高压平均下降约16毫米汞柱，低压下降约10毫米汞柱。 https://p11-doubao-search-sign.byteimg.com/labis/image/9c8dc0bc13fc80b379f1717026402437~tplv-be4g95zd3a-image.jpeg?lk3s=feb11e32&x-expires=1774884374&x-signature=ZGQxBASFUe8oxzh2dZgJ3grFbew%3D 此外，上海正大天晴医药科技开发有限公司的两款创新药——格索雷塞和派安普利单抗注射液，也通过国家医保谈判纳入2025版国家医保目录，覆盖肺癌、淋巴瘤等多种肿瘤。 2. 产业规模攀升，政策打通“最后一公里” 创新药的密集获批背后，是上海生物医药产业的整体活力。2025年1至9月，生物医药产业规模（营业收入）达**7599.16亿元**；1至11月累计实现产值**1864.2亿元**，可比增长2.3%。作为三大先导产业之一，生物医药正成为上海经济稳增长的“压舱石”。 https://p26-doubao-search-sign.byteimg.com/labis/image/f98e55c8f75589df616a76fdafeeab1b~tplv-be4g95zd3a-image.jpeg?lk3s=feb11e32&x-expires=1774884374&x-signature=hIiktYrY6orGqCDWfQS2RuWVJpA%3D 政策支持加速创新药落地。上海建立的《上海市生物医药“新优药械”产品目录》机制成效显著，截至2025年底已发布7批次，纳入220件产品。数据显示，纳入目录的首个年度，产品入院销售增幅最高达**9倍**。例如，依苏帕格鲁肽α上市后，很快进入上海绝大多数公立三甲医院和部分社区医院。正大天晴药业集团助理副总裁陆长鑫提到，公司通过推介会，先后有4款产品进入30余家公立医疗机构，累计销售额近千万元。 3. 产业链协同：CDMO赋能创新药商业化创新药的上市带动了上下游产业协同发展。典型案例如上海2025年获批的第8款国产1类创新药，这是一款全球首个EGFR靶向ADC药物，其商业化生产完全由CDMO企业东曜药业承接。该项目验证了本土高端制造能力，并催生了超过30亿港元的行业并购，强化了产业链整体实力。 https://p3-doubao-search-sign.byteimg.com/labis/image/8d3a6964917c5d463e51d74bdf8b935c~tplv-be4g95zd3a-image.jpeg?lk3s=feb11e32&x-expires=1774884374&x-signature=j9pNogi545hy1AemNWSMkarndeA%3D 张江药谷作为创新高地，累计已获批29款1类国产新药，2025年有7款上市，涵盖基因治疗、双靶点药物等前沿领域。 4. 全国创新药爆发，上海位列第二梯队 2025年，中国创新药进入“高产时代”。国家药监局批准**76款创新药**上市，创历史新高。其中，国产创新药在化学药品和生物制品领域占比分别超过80%和90%。从区域看，**江苏**以17个创新药获批位居全国第一，**上海**与广东、湖北等地并列第二梯队。武汉在2025年也有3个一类创新药获批，创历史最佳成绩。这标志着中国创新药研发正从“跟跑”向“并跑”甚至“领跑”跨越。 5. 构建创新生态，迈向全球高地上海正通过“政产学研医金”深度融合，构建创新生态。张江药谷吸引了全球科学家和资本，罗氏、第一三共等外企的4款进口创新药在2025年实现“中美同步上市”，上海成为全球创新药“首发地”。 > 上海市发展改革研究院副院长马海倩表示，三大先导产业（集成电路、生物医药、人工智能）在聚力布局中逐渐“成势”，成为稳定增长的重要支撑。 2025年，这三大产业工业总产值同比增长9.6%，首次突破2万亿元。创新药的“井喷”不仅是数字突破，更是上海以创新驱动经济高质量发展的生动实践。随着更多创新药进入医保、走向全球，上海生物医药产业将继续领跑，为经济向新向优注入持久动力。

2026-01-29

·药研与志愿通

新修订的《药品管理法实施条例》给创新药研发带来了双轨保障：数据保护期+市场独占期

编者按 2026年1月27日发布，5月15日正式施行的新修订《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《条例》），首次确立药品试验数据保护与市场独占期双轨制，明确含新型化学成分药品享有6年数据保护期，儿童用药可获不超过2年市场独占期，罕见病用药则享有不超过7年市场独占期。这一制度突破了单一专利法的保护格局，形成叠加效应，为医药创新注入强劲动力。总结与思考一、儿童用药、罕见病用药设立市场独占期第二十一条　国家支持儿童用药品、罕见病治疗用药品的研制和创新。对儿童用药品新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药品、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。对符合条件的罕见病治疗用药品，药品上市许可持有人承诺保障药品供应的，给予不超过7年的市场独占期。药品上市许可持有人不履行保障药品供应承诺的，市场独占期终止。儿童用药纳入优先审评的案例： 2022年5月11日，国家药品审评中心（CDE）更新优先审评公示名单，拟将宜昌人福药业的仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评，用于2岁及以上 Lennox-Gastaut 综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。 10mg的氯巴占片剂被纳入《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》中。但是由于氯巴占开发难度大，且为儿童罕见病用药，患者群体特殊，受试者招募和入组都比较困难，所以国内药企仿制和引进氯巴占的动力较小。此次人福药业氯巴占片上市申请以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，拟用于2岁及以上LGS患者癫痫发作的联合治疗。罕见病用药纳入优先审评的案例： 2025年4月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物。二、含有新型化学成分的药品设立试验数据保护期第二十二条　国家对含有新型化学成份的药品以及符合条件的其他药品的上市许可持有人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据实施保护，任何人不得对该未披露的试验数据和其他数据进行不正当的商业利用。前款规定的数据的保护期限自药品注册之日起不超过6年。在保护期限内，其他申请人未经药品上市许可持有人同意，使用前款规定的数据申请药品注册的，不予许可；但是，其他申请人提交自行取得数据的除外。我国此前已对含有新型化学成份的药品及相关数据实施过保护期，具体情况如下： 1. 2002年《药品管理法实施条例》首次确立2002年颁布的《药品管理法实施条例》第三十五条规定，国家对获得生产或销售含有新型化学成份药品许可的生产者或销售者提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据实施保护，保护期限自获得许可证明文件之日起6年。在此期间，其他申请人未经同意使用该数据申请药品许可的，药品监督管理部门不予许可（除非其提交自行取得的数据）。 2. 2007年《药品注册管理办法》重申2007年修订的《药品注册管理办法》第二十条再次明确上述规定，进一步细化了对新型化学成份药品试验数据的保护要求，强调在保护期内药监部门不批准其他申请人使用未披露数据的申请。 3. 2019年《药品管理法实施条例》延续2019年修订的《药品管理法实施条例》继续保留了对含有新型化学成份药品试验数据的保护条款，保护期限和方式与2002年版本基本一致。试验数据保护期案例：帕博利珠单抗注射液（商品名：可瑞达）默沙东研发的 PD-1 抑制剂（生物药 1 类创新药），2018 年 7 月 25 日在中国获批首个适应症（黑色素瘤）保护期限：自 2018 年 7 月 25 日起6 年（至 2024 年 7 月 24 日）保护特点：新增适应症分别给予数据保护：2019 年获批肺癌适应症、2020 年获批食管癌适应症等，每个新适应症均自获批之日起享有独立 6 年数据保护期。三、双轨保障的意义：数据保护期+市场独占期新修订《条例》的核心价值，在于填补了专利法的保护空白，构建起“专利+数据+市场”的全链条保护网络。此前，我国专利法仅对技术方案予以保护，难以覆盖研发过程中的核心试验数据。而新制度下，数据保护可防范研发数据被滥用，市场独占期能保障企业盈利回报，二者互补联动，为创新药有效对冲研发风险，充分激发企业的创新积极性。作者深耕医药领域二十多年，供职于大型医药上市企业，曾独立完成100+详尽医药调研报告，处理过多项注册咨询事项。如需服务，可加v。

100 项与波哌达可基相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	中国	上海信致医药科技有限公司	2025-04-08

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05203679 \| NCT04135300 (Nat Med \| Pubmed) 人工标引	-	血友病B	42	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (Phase 1 Pilot study (NCT04135300))	壓製遞築鑰繭憲願憲網(膚窪窪廠製遞構餘窪膚) = 鏇衊憲鹽醖廠餘憲餘齋鹽齋鬱壓構齋顧願製衊 (簾網選網獵廠淵簾齋壓 ) 达到更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 \| NCT04135300 (Nat Med \| Pubmed) 人工标引	-	血友病B	42	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (Phase 1/2 (Dose‑escalation Study))	壓製遞築鑰繭憲願憲網(膚窪窪廠製遞構餘窪膚) = 鹹觸築醖襯鑰遞蓋鑰鹹鹽齋鬱壓構齋顧願製衊 (簾網選網獵廠淵簾齋壓 ) 达到更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 (Pubmed \| Nat Med)	-	血友病B	32	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (phase 1/2)	鏇鹽顧觸鏇網範願構蓋(鬱獵願淵繭艱鹹鑰衊糧) = 窪繭襯襯鏇艱艱願齋遞鹽膚築繭醖鹹製顧鏇艱 (鏇製壓選選繭壓範鹽衊 ) 更多	积极	2025-11-20
NCT05203679 (Pubmed \| Nat Med)	-	血友病B	32	BBM-H901 5 × 10^12 vg kg^-1 (phase 3)	糧膚餘窪糧鹽淵積窪繭(壓鹹範糧餘窪鹹糧蓋壓) = 壓簾構壓蓋憲鏇蓋窪鹽窪構艱衊衊鑰顧觸艱製 (襯齋簾糧廠鹹鏇鹹製網, 0.18 ~ 1.99)	积极	2025-11-20
NCT05203679 (ASH2024) 人工标引	临床3期	血友病B	28	BBM-H901	製膚衊繭範窪構構鏇襯(選顧鏇簾鏇簾膚衊觸築) = 蓋壓夢憲積網鏇網窪鹹艱製觸憲鏇蓋顧憲餘鏇 (憲網窪醖製壓網繭選淵, 0.18 ~ 1.99) 更多	积极	2024-12-08
NCT04135300 (ISTH 2024, NEWS) 人工标引	N/A	血友病B	10	BBM-H901注射液	鏇衊選製壓獵簾蓋齋壓(窪衊範餘壓範遞願廠繭) = None 構獵觸膚製鹹艱構壓繭 (憲醖顧願鬱餘鏇構醖鹽 )	积极	2024-06-24
NCT04135300 (Pubmed) 人工标引	临床1期	血友病B	12	BBM-H901	糧範艱蓋繭襯襯糧願齋(廠製製網廠鑰醖夢醖積) = 獵窪簾窪壓廠鹹壓鹹鏇窪鏇齋夢製鹽簾鹽網憲 (築觸襯餘遞蓋顧餘顧簾 ) 更多	积极	2022-07-01