Omaveloxolone

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。近日，外媒drughunter发布2023年度小分子榜单TOP10，入选分子主要根据其技术创新、科学贡献、潜在临床价值以及独创性等因素所评估。2023年明星小分子TOP10包括：默沙东MK-0616单从这些结构特征来看，就可以看出MK-0616不是一个出身草莽的简单分子。光是它三元环的特征就足够令人侧目了。三元环多肽并非极度罕见，但大多数都是通过二硫键产生的三元环肽，例如Linaclotide，但像MK-0616这样通过三唑、烯键和硫醚结构形成三元环的多肽绝非“凡肽”。不要说合成，就是使用ChemDraw软件绘制其化学结构，想要完美地“合龙”三环也是需要费一番周章的。MK-0616在每日一次的人体临床试验（<300 mg QD）中，显示出降低PCSK9和LDL胆固醇的生物活性。目前，PCSK9靶向疗法只能通过注射实现，而使用生物制剂降低胆固醇的成本效益一直未能有效解决。口服PCSK9抑制剂是这一领域的目标，MK-0616大环肽的开发有望实现这一领域的突破。目前，MK-0616已进入3期临床研究阶段。去年年底，默沙东在中国启动了MK-0616的两项国际多中心3期临床研究，针对适应症包括动脉粥样硬化、高胆固醇血症。Kymera Therapeutics KT-474KT-474（SAR444656）是由Kymera Therapeutics开发的一款潜在“first-in-class”的IRAK4靶向蛋白降解剂。它通过与IRAK4结合，募集E3泛素连接酶给IRAK4打上泛素的“标签”。这些“标签”会指引IRAK4蛋白被细胞的蛋白酶体降解，从而阻断IRAK4介导的信号传导。2020年7月，赛诺菲与Kymera Therapeutics达成多项目战略合作，联合开发和商业化IRAK4靶向蛋白降解疗法。2023年11月，Kymera Therapeutics宣布IRAK4降解剂KT-474（SAR444656）的1期临床试验取得积极结果：KT-474对缓解化脓性汗腺炎(HS)和特应性皮炎(AD)患者的疾病负担和症状产生了积极的作用，且在中度至重度疾病患者中观察到了全身抗炎作用。目前，KT-474治疗AD和HS的临床试验已进入2期阶段。礼来orforglipron礼来的Orforglipron是一种GLP-1RA部分激动剂，能高效、有选择性地结合其他B型G蛋白偶联受体（GPCRs），从而达到有利于口服给药的药代动力学特征。该药半衰期为29~49小时，支持每日一次服药。而且，Orforglipron服用时不限制食物、水或其他药物，可在餐前或餐后服用。2023年美国糖尿病协会（ADA）大会上公布的Orforglipron的两项2期临床试验数据显示：Orforglipron无论是降糖还是减重效果，都明显超过注射的度拉糖肽。Vertex VX-548VX-548是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是一种电压门控钠离子通道，在周围神经系统的疼痛信号传导中发挥着关键作用。VX-548作用于周围神经，能够避免阿片类药物的成瘾性，缓解中度至重度手术后疼痛。急性疼痛被定义为持续 <3 个月的疼痛，是一种致残性疾病，影响着超过8000万人。2024年1月公司宣布VX-548在III期试验中成功达到了多个终点。III期试验包括包括两项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验，一项是腹部整形手术后的试验，一项是拇囊炎切除手术后的试验，以及一项单臂安全性和有效性研究。VX-548 在所有三项 3 期研究中都是安全且耐受性良好的。Madrigal Pharmaceuticals Resmetirom Resmetirom是一种每日一次、口服、甲状腺激素β受体（THR-β）选择性激动剂，旨在靶向NASH的关键基础病因。甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响从血清胆固醇和甘油三酯水平，到肝脏中脂肪病理性积聚等一系列健康参数。Resmetirom能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并在肝脏部位被特异性摄取。既往的研究也证实Resmetirom的安全性，对THR-α受体无活性，对骨骼或心脏参数无影响，同时不影响甲状腺激素通路的其它激素。Resmetirom是FDA批准的首个NASH创新疗法，也是Madrigal Pharmaceuticals首个获批药物，Evercore ISI分析师预估其2030年全球销售额可能达到26亿美元，销售额峰值可能高达55亿美元。辉瑞 RitlecitinibRitlecitinib是一种口服高度选择性JAK3/TEC抑制剂，能够抑制IL-15和CD8细胞因子信号传导。IL-15与CD8+T细胞表面的受体结合，通过JAK1和JAK3进行信号传导，促进IFN-γ的产生并形成正反馈循环。2023 年 6月23日， FDA批准辉瑞的JAK3抑制剂Ritlecitinib（利特昔替尼胶囊）上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人斑秃。这次批准使其成为治疗斑秃成人和青少年的首创新药。Ritlecitinib是第二个治疗斑秃药物，与第一个Olumiant不同的是，Litfulo利特昔替尼不仅获批用于成年患者，也获批用于12岁及以上的青少年患者。Relay Therapeutics  RLY-4008RLY-4008是Relay Therapeutics公司的一种口服生物可利用的成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2) 抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。口服给药后，lirafugratinib结合并抑制 FGFR2，从而切断FGFR2介导的信号转导途径。这个过程阻断了FGFR2过表达肿瘤细胞的增殖。FGFR2是一种在许多肿瘤细胞类型中上调的受体酪氨酸激酶，在细胞增殖、迁移和存活中发挥着关键作用。Revolution Medicines RMC-6291  RMC-6291是一种口服、选择性、共价的KRAS G12C(ON) 抑制剂，旨在治疗由KRAS G12C突变体驱动的癌症患者，是该公司第一个进入临床开发的突变体选择性RAS(ON)抑制剂和首次公开报道的KRAS G12C抑制剂，具有高度分化的作用机制。RMC-6291的I/Ib 期试验是一项多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，评估 RMC-6291 作为单一疗法治疗携带 KRASG12C 突变的晚期实体瘤患者的效果。截至2023年10月5日，共有23名非小细胞肺癌、33名结直肠癌、7名其他肿瘤类型患者接受了不同剂量的RMC-6291，从每天一次（QD, quaque die）50 mg剂量开始，逐渐增加到 100 mg （QD）、200 mg （QD）、100 mg (BID, bis in die，每天两次)、200 mg (BID)、300 mg (BID) 和 400 mg (BID)。所有患者均接受过三种既往治疗。RMC-6291展示了临床活性的初步证据和可接受的安全性特征，在不同剂量水平下通常具有良好的耐受性。渤健  Omaveloxolone Skyclarys (omaveloxolone) 是由渤健/Reata Pharmaceuticals开发的核因子红细胞衍生 2 (Nrf2) 激活剂。FDA 2023年 2 月批准 SKYCLARYS 用于治疗 16 岁以上患者的 Friedreich 共济失调症。该药物是第一个也是唯一一个被批准治疗这种疾病的药物，并已被 FDA 授予快速通道和罕见儿科疾病资格。根据 GlobalData，到 2029 年将达到 13 亿美元。SpringWorks Therapeutics NirogacestatOgsiveo(nirogacestat)是一种口服γ分泌酶抑制剂，用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者，也是FDA批准的第一个专门用于韧带样瘤的药物。该药物曾获得FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。参考资料：www.drughunter.com各公司官网-END-药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

▎药明康德内容团队编辑近日，猎药人网站（drughunter.com）发布了2023年度小分子榜单，这些分子是从数以万计的研究论文中挑选出来，并根据读者和审评人的提名情况敲定最终的入围分子。根据猎药人网站的介绍，这些入选的分子是根据其技术创新、科学贡献、潜在临床价值以及独创性等因素所评估。默沙东的口服PCSK9抑制剂▲MK-0616结构式（图片来源：参考资料[1]）MK-0616是一种与PCSK9结合并抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）相互作用的大环肽，可通过每日片剂形式给药。PCSK9是一种经验证的、能够降低LDL-C的靶标。PCSK9抑制剂通过与PCSK9结合来避免LDLR的降解，增加肝脏LDLR对LDL的结合、摄取和利用。然而，目前尚无口服PCSK9抑制剂获批上市。MK-0616具有成为首个口服PCSK9抑制剂的潜力。在一项2b期临床试验中，高胆固醇血症患者随机接受4种不同剂量（6 mg~30 mg）的MK-0616，或安慰剂的治疗。试验结果显示，在第8周，所有剂量的MK-0616与安慰剂相比，均显著降低患者的LDL-C。降低幅度在41.2%（6 mg）到60.9%（30 mg）。患者在服药两周后疗效就接近峰值，并且在为期8周的治疗中得到维持。目前，MK-0616已进入3期临床研究阶段。去年年底，默沙东在中国启动了MK-0616的两项国际多中心3期临床研究，针对适应症包括动脉粥样硬化、高胆固醇血症。Kymera Therapeutics的IRAK4靶向蛋白降解剂▲KT-474结构式（图片来源：参考资料[1]）KT-474（SAR444656）是由Kymera Therapeutics开发的一款潜在“first-in-class”的IRAK4靶向蛋白降解剂。它通过与IRAK4结合，募集E3泛素连接酶给IRAK4打上泛素的“标签”。这些“标签”会指引IRAK4蛋白被细胞的蛋白酶体降解，从而阻断IRAK4介导的信号传导。IRAK4是myddosome蛋白复合体中的关键组分，通过白细胞介素-1（IL-1）和toll样受体（TLR）参与调控免疫反应的信号传导过程。IL-1和toll样受体在启动针对入侵病原体的免疫反应中扮演着关键角色。IRAK4不仅是一种支架激酶，还处于先天性免疫反应与适应性免疫反应的交汇点，通过其激酶活性和支架功能执行多重作用。与靶向激活TLRs和IL-1受体的细胞因子的抗体疗法相比，靶向IRAK4能够同时阻断多种炎性细胞因子的信号通路。KT-474通过降解IRAK4，还能阻断它作为结构蛋白介导的信号传导，具有IRAK4激酶抑制剂缺乏的作用。2022年年底，Kymera公司公布了KT-474在特应性皮炎（AD）和化脓性汗腺炎（HS）患者中的积极1期临床试验结果。药代动力学/药效学（PK/PD）结果显示，KT-474在血液和活动性皮肤病变中具有强大的降解效果，最多降解超过90%的IRAK4。此外，疾病负担和症状的临床终点结果显示，KT-474在给药4周后显示出具有高度竞争力的疗效，大多数HS和AD患者表现出了实质性的缓解。基于这些积极的数据，赛诺菲正与Kymera公司在肿瘤学和免疫肿瘤学以外的领域开发KT-474，并预计将其推进到2期临床试验中去。礼来的GLP-1受体小分子激动剂▲Orforglipron结构式（图片来源：参考资料[1]）Orforglipron是礼来公司开发的一种每日一次的口服、非肽类GLP-1受体小分子激动剂。该药物的一个显著优势是它是一种非肽分子，这使得它更容易被制造和包装成药片。与同类作用机制的疗法相比，这一特性还可能有助于提高其在患者中的可负担性和可及性。2期临床试验结果显示，在接受不同剂量orforglipron治疗的超重、肥胖症且伴有至少一种体重相关合并症的患者（未伴有糖尿病）中，有46-75%患者在第36周时体重至少减轻10%，而接受安慰剂治疗的患者，减轻相应体重的比例仅为9%。目前，orforglipron仍在3期临床试验中进行测试，其适应症包括肥胖症和糖尿病。Vertex Pharmaceuticals的非阿片类止痛药▲VX-548结构式（图片来源：参考资料[1]）VX-548是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。它是经过遗传学验证的疼痛治疗靶点。Vertex的策略是通过选择性抑制NaV1.8，开发新的药物类型。与阿片类药物相比，这类药物可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。VX-548已获美国FDA授予快速通道资格与突破性疗法认定，用于治疗中度至重度急性疼痛。2023年12月公布的2期临床试验结果显示，经过12周的VX-548治疗，疼痛性糖尿病外周神经病变（DPN）患者在数字疼痛评定量表（NPRS）评估的每日疼痛强度每周平均值这一主要终点上均显示出具有统计学和临床重要性的降低。Vertex公司在今年1月宣布，VX-548在两项关键性3期临床试验中获得积极结果，与安慰剂相比，显著降低两种手术后患者的疼痛。基于这些积极数据，该公司计划在今年年中向美国FDA递交新药申请（NDA）。新闻稿指出，如果获得批准，这将成为数十年来首款具有新作用机制的止痛药。Madrigal Pharmaceuticals的NASH/MASH药物▲Resmetirom结构式（图片来源：参考资料[1]）Resmetirom是一款“first-in-class”甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，在这个月获得美国FDA批准用以治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响从血清胆固醇和甘油三酯水平，到肝脏中脂肪病理性积聚等一系列健康参数。THR-β受体在肝脏中的作用是肝脏正常功能的关键。Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。之前的试验证实resmetirom的安全性，即对THR-α受体无活性，对骨骼或心脏参数无影响，同时不影响甲状腺激素通路的其它激素。2024年2月在《新英格兰医学杂志》上发表的3期临床试验MAESTRO-NASH的结果显示，resmetirom达到FDA提出的双重主要终点，这些终点被认为很可能预测临床益处，它们是MASH症状消除并且肝纤维化没有恶化，以及肝纤维化减少并且非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）没有恶化。辉瑞的口服斑秃疗法▲Ritlecitinib结构式（图片来源：参考资料[1]）Ritlecitinib是一款一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。Ritlecitinib在2018年9月时获得美国FDA突破性疗法认定用以治疗斑秃。2023年6月，美国FDA批准辉瑞的JAK/TEC双激酶抑制剂Litfulo（ritlecitinib）上市，治疗严重斑秃成人患者，以及12岁以上青少年患者。这也是针对青少年人群的首款药物。值得一提的是，2023年10月，这款疗法也获得了中国国家药监局（NMPA）的批准上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。临床2b/3期试验结果显示，23%接受50 mg ritlecitinib治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。分析显示，青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）使用ritlecitinib的疗效和安全性一致。Relay Therapeutics的FGFR2特异性抑制剂▲RLY-4008结构式（图片来源：参考资料[1]）RLY-4008是通过Relay Therapeutics公司专有技术平台对蛋白构象的动态平衡进行详细分析，从而开发出对FGFR2具特异性的抑制剂。临床前研究显示，RLY-4008在癌细胞系中表现出FGFR2依赖性的抗癌活性，在缩小肿瘤同时，对其他靶标（包括FGFR家族的其他蛋白）影响极小，具有良好的抗脱靶特性。此外，RLY-4008在细胞和体内临床前模型中，表现出对已知耐药突变的强力活性。2021年10月，Relay Therapeutics公司发布了RLY-4008在携带FGFR2变异的胆管癌和多种其他实体瘤患者中开展的1期临床试验的积极中期数据。临床试验结果显示，RLY-4008在未接受过FGFR抑制剂治疗的胆管癌患者中具有良好的抗肿瘤活性，在所有接受治疗的患者中，约80%的患者达到放射学肿瘤缩小，并且该疗法的耐受性良好。Revolution Medicines的新一代KRAS G12C抑制剂▲RMC-6291结构式（图片来源：参考资料[1]）RMC-6291是一款大环分子，其作用机制与分子胶类似，通过将KRAS G12C和cyclophilin A粘合在一起，形成的三元复合体阻断处于激活状态的KRAS G12C与RAS效应蛋白结合，从而抑制下游信号传导。此前大部分KRAS G12C抑制剂通过将突变体锁死在失活状态，抑制信号传导。临床前研究显示，这款KRAS G12C抑制剂在小鼠非小细胞肺癌（NSCLC）模型中表现出比靶向失活状态KRAS G12C突变体（OFF）的抑制剂更强的抗癌活性。1/1b期临床试验结果显示，RMC-6291已被初步证明具有临床活性，安全性可接受，不同剂量水平的耐受性普遍良好。在之前接受过KRAS G12C（OFF）抑制剂治疗的10例NSCLC患者中，50%的患者获得了部分缓解（PR）的最佳缓解，疾病控制率（DCR）为100%。在7例未接受过KRAS G12C（OFF）抑制剂治疗的NSCLC患者中，43%的患者获得了PR，DCR为100%。在20例未接受过KRAS G12C（OFF）抑制剂治疗的结直肠癌（CRC）患者中，40%的患者获得了PR的最佳缓解，DCR为80%。NSCLC和CRC患者的中位缓解时间分别为1.3个月（范围1.1-4.1）和1.4个月（范围1.2-4.1）。截至数据截止时，有客观缓解的患者中没有出现疾病进展，68%的患者仍在接受治疗。此外，没有观察到表明肝毒性风险增加的安全信号，而某些KRAS G12C（OFF）抑制剂曾有过肝毒性风险增加的报道。渤健/Reata Pharmaceuticals的Nrf2激动剂▲Omaveloxolone结构式（图片来源：参考资料[1]）Omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。此前，FDA已经授予omaveloxolone孤儿药资格、快速通道资格、以及罕见儿科疾病认定，用于治疗弗里德赖希共济失调症。2023年，FDA已经批准Skyclarys（omaveloxolone）的新药申请，用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者。新闻稿指出，这是FDA批准的首款针对弗里德赖希共济失调症的药物。临床研究结果显示，48周后，接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表（mFARS）得分方面得到显著的改善，达到了试验的主要终点。与安慰剂组相比，治疗组中患者的mFARS得分改善了2.41个点。其中，omaveloxolone的治疗使患者较基线时改善了1.55个点。此外，在包括弓形足（pes cavus）患者在内的患者群中，与安慰剂组相比，omaveloxolone的治疗使患者在mFARS得分上改善了1.93个点。2023年7月，渤健和Reata Pharmaceuticals达成协议，渤健以约73亿美元价格收购Reata公司，并将omaveloxolone纳入自身产品管线。SpringWorks Therapeutics的口服γ-分泌酶小分子抑制剂▲Nirogacestat结构式（图片来源：参考资料[1]）Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，也是首个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。临床试验结果显示，nirogacestat治疗显著改善无进展生存期（HR=0.29，95% CI：0.15-0.55，p<0.001）。而且，临床试验达到所有关键次要终点。患者的疾病进展风险降低71%。参考资料（可上下滑动查看）[1] 2023 Molecules of the Year Nominees，Retrieved March 14, 2024, from https://drughunter.com/molecules-of-the-month/2023/2023/?utm_source=Drug+Hunter&utm_campaign=a9f3530de5-EMAIL_CAMPAIGN_2023_03_14_02_52_MOTMJAN24_COPY_01&utm_medium=email&utm_term=0_-e31d28fdc0-%5BLIST_EMAIL_ID%5D[2] Merck Initiates Phase 3 Clinical Program for Oral PCSK9 Inhibitor Candidate MK-0616. Retrieved March 14, 2024, from https://www.merck.com/news/merck-initiates-phase-3-clinical-program-for-oral-pcsk9-inhibitor-candidate-mk-0616/[3] Merck Initiates Phase 3 Clinical Program for Oral PCSK9 Inhibitor Candidate MK-0616. Retrieved March 14, 2024, from https://www.merck.com/news/merck-initiates-phase-3-clinical-program-for-oral-pcsk9-inhibitor-candidate-mk-0616/[4] Kymera Announces Positive Results from Phase 1 Clinical Trial Evaluating KT-474 in Patients with HS and AD and Sanofi’s Decision to Advance KT-474 into Phase 2 Clinical Trials. Retrieved March 14, 2024, from https://investors.kymeratx.com/news-releases/news-release-details/kymera-announces-positive-results-phase-1-clinical-trial[5] Juan P Frias et al, Efficacy and safety of oral orforglipron in patients with type 2 diabetes: a multicentre, randomised, dose-response, phase 2 study. THE LANCET. DOI: 10.1016/S0140-6736(23)01302-8[6] Vertex Announces Positive Results From the VX-548 Phase 3 Program for the Treatment of Moderate-to-Severe Acute Pain. Retrieved March 14, 2024, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-results-vx-548-phase-3-program[7] Vertex Announces Positive Results From Phase 2 Study of VX-548 for the Treatment of Painful Diabetic Peripheral Neuropathy. Retrieved March 14, 2024, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-results-phase-2-study-vx-548-treatment[8] Harrison et al., (2024). A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2309000[9] Madrigal Pharmaceuticals Presents New Data from the Phase 3 MAESTRO-NASH Trial Demonstrating Broad Treatment Effects of Resmetirom on Noninvasive Measures of Liver Health. Retrieved March 14, 2024, from https://ir.madrigalpharma.com/news-releases/news-release-details/madrigal-pharmaceuticals-presents-new-data-phase-3-maestro-nash[10] FDA Approves Pfizer’s LITFULO™ (Ritlecitinib) for Adults and Adolescents With Severe Alopecia Areata. Retrieved March 14, 2024, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and[11] Relay Therapeutics Announces Interim Clinical Data that Support RLY-4008 as a Highly Selective FGFR2 Inhibitor. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/08/2311038/0/en/Relay-Therapeutics-Announces-Interim-Clinical-Data-that-Support-RLY-4008-as-a-Highly-Selective-FGFR2-Inhibitor.html[12] Revolution Medicines Presents Encouraging Clinical Data for RMC-6236 and RMC-6291 at 2023 Triple Meeting. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/13/2760063/0/en/Revolution-Medicines-Presents-Encouraging-Clinical-Data-for-RMC-6236-and-RMC-6291-at-2023-Triple-Meeting.html[13] Reata Pharmaceuticals Announces FDA Approval of SKYCLARYS™ (Omavaloxolone), the First and Only Drug Indicated for Patients with Friedreich’s Ataxia. Retrieved March 14, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20230228006450/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS%E2%84%A2-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia[14] Biogen to Acquire Reata Pharmaceuticals. Retrieved March 14, 2024 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-acquire-reata-pharmaceuticals[15] FDA Approves First Therapy for Rare Type of Non-Cancerous Tumors. Retrieved March 14, 2024 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。