A Post-marketing, Observational, Descriptive Study to Assess the Risk Associated With Pregnancy, the Maternal Complications, and Adverse Effects on the Developing Fetus, Neonate, and Infant Among Individuals Exposed to Omaveloxolone During Pregnancy and/or Lactation

In this study, researchers will learn more about the safety of BIIB141, also known as omaveloxolone or SKYCLARYS. This is a drug available for doctors to prescribe for people with Friedrich's Ataxia, also known as FA. This is known as an "observational" study, which collects health information about study participants without changing their medical care. Participants for this study will have taken BIIB141 at any time during pregnancy and/or while breastfeeding or pumping up through the first year after delivery. Participants can join this study on their own or they may be enrolled by their regular doctors. This study is also known as the "SKYCLARYS (Omaveloxolone) Pregnancy and Lactation Surveillance Program."
The main objective of this study is to learn more about how BIIB141 may affect pregnancy, as well as any effects on the health of the mother and of the baby during its first year of life.
The main question researchers want to answer in this study is:
· Does taking BIIB141 during pregnancy or breastfeeding lead to any major birth defects?
Researchers will also learn more about:
* Does taking BIIB141 during pregnancy or breastfeeding lead to any minor birth defects?
* Does taking BIIB141 during pregnancy or breastfeeding affect the following:
* Gestational diabetes, a disease that can happen during pregnancy that affects how your body uses sugar
* Pre-eclampsia, a pregnancy-related high blood pressure disease
* Unborn baby being small for its expected age (usually in weeks)
* Loss of an unborn baby
* Live birth
* Premature birth
* Loss of a newborn
* Growth or developmental delays in the baby
* Serious illness in the baby resulting in hospitalization
* Serious infections in the baby, or ones in babies with a weakened immune system
This study will be done as follows:
* Participants will join the study after signing an informed consent form, also known as an ICF.
* During the study, health information from the participants' regular visits to their doctor will be collected based on whether participant joined the study while pregnant or after the baby is born.
* Each participant will be in the study for up to 1 year after the birth of their child, unless they decide to leave early. Overall, this study is expected to last at least 10 years.

开始日期2026-10-26

申办/合作机构

Biogen, Inc.

CTIS2025-523881-26-00

/ Recruiting临床4期

Identification of mitochondrial biomarkers reflecting omaveloxolone treatment (in FA patients)

开始日期2026-05-27

申办/合作机构

Fakultní Nemocnice v Motole

NCT07297199

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Open-Label, Single-Dose, Crossover, Bioequivalence Study of Omaveloxolone Tablets for Oral Suspension Versus Capsules in Healthy Adult Participants

In this study, researchers will learn more about BIIB141, also known as omaveloxolone or SKYCLARYS®. This drug has been approved, or made available for doctors to prescribe, for people with Friedrich's Ataxia (FA) who are at least 16 years old. Currently, BIIB141 is taken by mouth as capsules or capsule contents sprinkled over applesauce. But, there may be some people who have trouble swallowing capsules. In this study, the main goal was to learn if BIIB141 is processed similarly in the body of healthy adults when taken as tablets that dissolve in liquid compared to the currently available capsules.
The main question researchers want to answer in this study is :
• How does the body process BIIB141 when taken as a tablet dissolved in liquid compared to capsules?
Researchers will also learn more about:
* How many participants have adverse events during the study. An adverse event is a health problem that may or may not be caused by the study drug.
* If there are any changes in the participants' overall health during the study.
This study will be done as follows:
* Participants will be screened to check if they can join the study. The screening period will be up to 28 days, after which participants will check into their study research center.
* Participants will stay at the study research center for about 30 days.
* This is an "open label" study. In this kind of study, the participants, study doctor, and site staff know which study drug the participant is taking. In this study, all participants will take BIIB141.
* This study also has a "crossover" design. This means that all of the participants will take BIIB141, once as a tablet that dissolves in liquid and once as a capsule. But the order in which the participants take them will be different. There will be a break of about 14 days between the 2 doses.
* Throughout the study, researchers will take participants' blood and urine samples. Researchers will also do other tests to check the participants' overall health and will ask participants how they are feeling.
* Each participant will be in the study for up to 57 days.

开始日期2025-12-12

申办/合作机构

Biogen, Inc.

100 项与奥马维洛松相关的临床结果

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100 项与奥马维洛松相关的转化医学

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100 项与奥马维洛松相关的专利（医药）

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项与奥马维洛松相关的文献（医药）

2026-12-31·Hepatic Oncology

RTA‑408 induces p38‑dependent apoptosis and suppresses cell viability in hepatocellular carcinoma cells

Article

作者: Tsai, Hung-Pei ; Wu, Chun-Chieh ; Kuo, Shih-Hsun ; Chong, Yoon Bin ; Chen, Wei-Chieh ; Tseng, Tzu-Ting ; Yang, Sheau-Fang ; Wang, Chen-Yu

INTRODUCTION:

Hepatocellular carcinoma (HCC) remains difficult to treat, highlighting the need for new therapeutic strategies. RTA-408 (omaveloxolone), a synthetic oleanane triterpenoid and NRF2 pathway modulator, has reported anticancer activity, but its mechanisms in HCC are not fully understood.

MATERIALS AND METHODS:

HepG2 and PLC/PRF/5 (PP5) cells were treated with RTA-408 for 24 h. Cell viability, apoptosis, and signaling pathways were evaluated using MTT assay, Annexin V/7-AAD flow cytometry, and western blotting. The role of p38 signaling was examined using the p38 inhibitor SB203580.

RESULTS:

RTA-408 reduced cell viability in a concentration-dependent manner and increased apoptosis in both cell lines. At 600 nM, apoptosis increased to approximately 18.43% in HepG2 cells and 24.71% in PP5 cells. RTA-408 increased p38 phosphorylation and NRF2 expression and was accompanied by LC3B and p62 accumulation and elevated cleaved caspase-3. Inhibition of p38 partially restored cell viability and reduced apoptosis.

CONCLUSION:

RTA-408 suppresses HCC cell survival through a p38-dependent stress response associated with NRF2 activation and LC3B/p62 accumulation.

2026-07-01·Redox Biology

Nrf2 modulates cytosolic and mitochondrial calcium signal

Article

作者: Dinkova-Kostova, Albena T ; Rustamova, Fozila R ; Millichap, Lauren ; Preziuso, Alessandra ; Naidu, Sharadha Dayalan ; Baev, Artyom Y ; Abramov, Andrey Y ; Angelova, Plamena R ; Lariccia, Vincenzo

Nrf2 is a transcription factor which regulates ∼1% of the mammalian genome and is responsible for orchestrating the cellular defense against oxidative, inflammatory and metabolic stress. Calcium (Ca²⁺) is a ubiquitous intracellular messenger which controls most cellular processes, from fertilization to cell death. Nrf2 and Ca²⁺ are involved in a large number of similar physiological processes, but it is not clear if they can regulate each other. Here, using primary co-cultures of neurons and astrocytes we asked if Nrf2 activation or deficiency alters physiological Ca²⁺ signaling and mitochondrial Ca²⁺ handling in brain cells. We found that activation of Nrf2 leads to an increase in the amplitude of Ca²⁺ peak and a faster Ca²⁺efflux in response to glutamate and ATP in neurons and astrocytes. Interestingly, Nrf2-deficient neurons and astrocytes also had higher Ca²⁺ peaks in response to glutamate and ATP, but the recovery in neurons was significantly delayed. Genetic (Keap1-knockdown) or pharmacological (ovameloxolone, RTA-408) activation of Nrf2 increases mitochondrial Ca²⁺ uptake and mitochondrial Ca²⁺ capacity, and this correlates with increased activity of the Na⁺/Ca²⁺/Li⁺ exchanger (NCLX) and inhibition of the mitochondrial permeability transition pore (mPTP). Conversely, mitochondria in neurons and astrocytes from Nrf2-knockout mice had a lower Ca²⁺ uptake, lower mitochondrial Ca²⁺ capacity and lower mitochondrial Ca²⁺efflux, making these cell vulnerable to Ca²⁺-induced cell death. Thus, Nrf2 modulates cytosolic calcium signaling and activates the mitochondrial NCLX, increasing the mitochondrial Ca²⁺ capacity, which adds another critical aspect to the multifaceted nature of Nrf2-mediated cytoprotection.

2026-06-30·FASEB JOURNAL

Pharmacological Activation of NRF2 by Omaveloxolone Upregulates NRF2 ‐Target Proteins in SMA Type I Human Fibroblasts

Article

作者: Vrettou, Sofia ; Wirth, Brunhilde ; Zetzsche, Sebastian

ABSTRACT:

Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by loss of SMN protein and is increasingly recognized as a multisystem disorder involving molecular pathology beyond motor neurons. Recently, we identified dysregulated NRF2‐KEAP1 signaling in SMA mice. Since NRF2 coordinates transcriptional programs that maintain cellular redox homeostasis and adaptive stress responses, we investigated whether NRF2 signaling is similarly altered in fibroblasts derived from individuals with SMA type I and whether it can be pharmacologically engaged. Compared with control fibroblasts, SMA fibroblasts displayed reduced basal expression of NRF2 target proteins, including NQO1 and xCT (SLC7A11), along with decreased levels of PGC1α. Omaveloxolone (OMAV), a pharmacological NRF2 activator approved for the treatment of Friedreich's ataxia, increased cell viability and upregulated NRF2 target proteins in both control and SMA fibroblasts. Notably, OMAV produced a modest increase in SMN protein abundance and PGC1α levels selectively in SMA cells. Together, these findings support diminished NRF2 pathway activity as a feature of SMA fibroblasts and demonstrate that OMAV activates NRF2 signaling in this human SMA cellular model, consistent with enhanced cytoprotective signaling. These results support further investigation of NRF2 activation, including OMAV, as a potential adjunctive strategy in SMA.

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项与奥马维洛松相关的新闻（医药）

2026-08-23

·丁香园 Insight 数据库

渤健不再只做渤健

在医药江湖中，渤健应该算是那种出身名门、师承显赫、内功深厚，但近几年总被外界追问「你到底还能不能打」的老牌高手。曾经，渤健凭借多发性硬化症（MS）产品组合，一跃成为全球知名 Biotech，而后又通过诺西那生在罕见病领域证明了自己的实力。可惜当明星产品渐渐老去，寄予厚望的阿尔茨海默病新药又接连受挫，渤健突然发现自己熟悉的战场正在变窄。于是，渤健开始做一件颇有意思的事情：它不再只把命运押在神经科学上，而是将业务触角向自免、肾病等领域延伸。Insight 数据库显示，目前渤健神经科学之外的在研新药资产占比已经接近半数，涉及适应症包括红斑狼疮、lgA 肾病、膜性肾病等等。老本行不香了？回看过去，渤健当然有资格骄傲。它由一批全球顶尖科学家联合创立，其中不乏诺贝尔奖主级别的人物，比如 Walter Gilbert、Phillip Sharp。更重要的是，渤健不是那种只会讲故事，却拿不出产品的公司。 1996 年以来，渤健推出了一系列重磅 MS 新药，包括 Avonex（干扰素β-1a）、Tysabri（那他珠单抗）、Plegridy（聚乙二醇干扰素β-1a）、Tecfidera（富马酸二甲酯）等。凭借这些产品，渤健长期占据神经科学领域的重要位置。另外，渤健还在积极开发针对脊髓性肌萎缩症、阿尔茨海默症、抑郁等疾病的新药，也都有相关产品进入市场，比如 Spinraza（诺西那生）、Leqembi（仑卡奈单抗）、Zurzuvae（舒拉诺龙）。从渤健近十年财报来看，神经科学领域一直是它的现金流底座，占总营收比例高达 70%，尤其是 MS 药物，贡献了一半左右的收入。其余则主要来自生物类似药，以及 CD20 项目（Rituxan/Gazyva）的合作分成。 2019 年最辉煌时，渤健总营收甚至达到了 143.78 亿美元，净利润也有 58.89 亿美元，这主要得益于 Tecfidera、Tysabri、Spinraza 三大畅销产品的推动。可惜江湖上没有永远的独门绝技。受市场竞争和专利悬崖的影响，从 2020 年开始，渤健的收入一路下滑，直到 2025 年才有小幅回升，全年营收 98.91 亿美元。不过此时，渤健曾经的支柱产品 Tecfidera 年销售额仅余 6.8 亿美元，与巅峰时期相比直接蒸发了 37 亿美金。Tysabri、Spinraza 也都逐年下滑。另外，老牌产品 Avonex 的销售额持续萎缩，2025 年仅销售 6.96 亿美元。渤健核心产品的销售额表现（单位：亿美元）来源：丁香园如果只是 MS 产品衰退，渤健还不至于陷入成立以来最严重的业务低谷期。阿尔茨海默病新药 Aduhelm 的失利，给了它最后一击。2021 年 6 月，Aduhelm 获得 FDA 加速批准，打破了阿尔茨海默病领域近 20 年没有新药获批的困局，可惜后续因疗效争议商业化惨败。这款产品直接将渤健拉入了历史级谷底。老产品下滑，新产品爬坡，Aduhelm 又遗憾退场，痛定思痛之下，渤健开始转身，寻找新的价值高地。打造新渤健如果说旧渤健靠神经科学成名，那么新渤健就要靠不只做神经科学活下去。 2022 年 5 月，Chris Viehbacher（魏巴赫）接任渤健 CEO。他被业内称为微笑杀手，在赛诺菲就职期间，曾大刀阔斧重组改革，操刀过多起成功并购案例，包括把健赞（Genzyme）纳入麾下、深化与再生元的合作等。这样一位 CEO 来到渤健，本身就带着某种信号：变革！不出所料，在魏巴赫的带领下，渤健迅速开启了大象转身式的重塑。一方面，渤健通过 Fit for Growth 计划降本增效，具体包括砍掉 Aduhelm 在内的大批高风险或缺乏商业前景的临床项目，以及裁员上千人，全面精简组织架构。另一方面，渤健通过重金并购成熟资产与广泛布局早期平台的双轨战略，不断丰富产品管线，拓展业务边界。正所谓，资金流向在哪里，战略核心就在哪里。Insight 数据库显示，2022 年以来，渤健作为买方已经达成了近 30 起 BD 交易。把这些交易放在一起看，可以发现一个明显特征：在丰富神经管线的同时，渤健正以高频、重金的强侵略性交易，切入自免、肾病、罕见病等高价值疾病领域。来源：丁香园 2023 年 7 月，渤健宣布 73 亿美元收购 Reata。此前渤健的商业底盘高度依赖 MS 产品，这笔交易不仅给它带来了一个可以独立贡献收入的罕见病资产——弗里德赖希共济失调症新药 Skyclarys，同时还获得了多条早期研发管线，包括 RORγ 反向激动剂 RTA 1701、NRF2 后续分子 RTA 417 和 RTA 415 等。 2024 年，渤健又通过收购 HI-Bio，把免疫学和肾病管线推到了台前，核心产品是 CD38 单抗菲泽妥单抗。同年，它还与 Neomorph 达成了新药研发合作，发现和开发用于阿尔茨海默病、罕见神经疾病和免疫疾病的分子胶降解剂。 2025 年之后，这个信号变得更加明显。渤健不仅通过收购，获得了 2 款已上市的补体抑制剂：EMPAVELI（pegcetacoplan）、SYFOVRE（pegcetacoplan 玻璃体腔注射剂），以及一系列免疫管线，还引进了不少在研新药和前沿技术平台，包括下一代口服小分子 C5aR1 变构拮抗剂 VQ-201、SCN1A ASO 疗法佐瑞那生，以及 AntiClastic™ ASO 平台、Hybrozyme™ 皮下注射技术等。除传统 BD 外，为了扭转过去过度依赖内部研发导致的效率低、风险高问题，渤健还启动了开放式创新战略，成立 New Ventures（新创投团队），由前 Atlas Venture 合伙人领衔，直接在极早期（如源头科学、临床前阶段）进行股权投资或设立管线孵化项目。增长新动力锐意改革之下，渤健已经从一家以神经科学为核心的公司，逐渐向神经、免疫、罕见病三条主线并行转变。不过，这并不意味着渤健已经走出了阵痛期。MS 老产品仍在下滑，外部交易投入短期内也会影响利润表现，但好在 Leqembi（治疗阿尔茨海默症）、Zurzuvae（治疗抑郁）、Skyclarys（治疗弗里德赖希共济失调）、Syfovre（治疗地图状萎缩）、Empaveli（治疗阵发性睡眠性血红蛋白血症）等新兴产品开始发力，让渤健重新回到了增长渠道。 2026 年上半年，渤健营收 52.14 亿美元，与去年同期相比增长了 3%。值得注意的是，今年第二季度，该公司的增长型产品销售额首次超过传统 MS 组合，成为其业绩增长的核心驱动力。随着新上市产品开始贡献业绩增量，渤健旗下其他在研新药同样展现出不俗的商业潜力。Insight 数据库显示，渤健目前在研的临床阶段新药有 30 多款，其中处于临床后期（III 期及 II/III 期）的占比超过 30%，储备极其丰厚，而且这些项目不再集中在单一神经科学领域，而是恰好对应神经、免疫、罕见病三条主线。免疫学管线中，最值得关注的是 BDCA2 单抗 litifilimab 和 CD40L 单抗 Dapirolizumab Pegol，均推进到了 III 期临床阶段。根据渤健最新财报，litifilimab 预计今年就会读出针对系统性红斑狼疮（SLE）的 III 期 TOPAZ-1 和 TOPAZ-2 研究数据，明年读出针对皮肤型红斑狼疮（CLE）的 AMETHYST 研究数据。来源：丁香园 Insight 数据库神经和罕见病领域，也都有新产品推进到了 III 期临床，比如 Dravet 综合征药物佐瑞那生、脊髓性肌萎缩症药物 Salanersen 等。佐瑞那生是全球首创 ASO 疗法，预计在 2027 年读出数据，如果临床结果积极，有望成为渤健继 Spinraza 和 Qalsody 之后，在遗传性神经疾病领域继续扩张的一个重要项目。总之，渤健正在用新产品修复收入，用后期管线争取下一轮产品周期，再用外部合作和早期技术为更远期的增长保留选择权。结语旧渤健相信科学，相信高难度疾病，相信一款重磅产品可以重新定义公司。新渤健仍然相信科学，但它显然变得更现实：要控制成本，要买入外部资产，要让产品组合更分散，要让管线风险更可控，也要让公司不再被单一疾病领域定义。参考资料： 1. 渤健官网、官微、历年财报 2. 渤健维基百科 3. 丁香园 Insight 数据库 4. The Rocky Road from Startup to Big-Time Player: Biogen’s Triumph Against the Odds（Lawrence M. Fisher，发表于 1997 年）编辑：月牙封面来源：站酷海洛免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。

2026-08-17

·allsci.com

Myeloid cell transplantation rescues Friedreich's ataxia through mitochondrial transfer in mice

Hematopoietic transplantation can rescue neurological and cardiac deficits in a mouse model of Friedreich's ataxia (FA) — not by replacing diseased neurons or cardiomyocytes directly, but by delivering functional mitochondria to those cells through donor-derived myeloid cells, according to a study published August 15 in Nature Communications. The finding positions bone marrow transplantation as a potential mitochondrial delivery platform for inherited metabolic diseases affecting cell types that cannot themselves be transplanted. The work, led by Natalia Gomez-Ospina at Stanford University's Department of Pediatrics and Stanford Institute for Stem Cell and Regenerative Medicine, addresses a core limitation of existing FA therapies: none directly correct the underlying bioenergetic defect across neurons and cardiomyocytes, the cell populations responsible for the disease's progressive neurological decline and cardiomyopathy. FA is caused by frataxin deficiency, which impairs iron-sulfur cluster assembly and mitochondrial oxidative phosphorylation (OXPHOS). Using frataxin-deficient mice, the researchers found that hematopoietic transplantation improved survival, locomotion, strength, coordination, and cardiac function in both male and female animals. Recipient tissues showed increased expression of OXPHOS and ATP synthesis genes alongside elevated mitochondrial protein abundance, consistent with functional mitochondrial rescue rather than immune reconstitution alone. Mechanistic experiments traced the rescue effect to mitochondrial transfer from donor-derived microglia and macrophages to host CNS and cardiac cells. In frataxin-deficient cells cultured in vitro, donor myeloid cells rescued respiratory capacity, while preventing direct contact between donor and recipient cells abolished the effect, indicating that rescue requires cell-cell contact rather than diffusible secreted factors. Frataxin-deficient recipient cells also showed enhanced mitochondrial uptake, consistent with metabolic stress increasing their acquisition of healthy organelles. The competitive landscape for FA has shifted substantially since omaveloxolone (Skyclarys), an Nrf2 activator developed by Reata Pharmaceuticals and now owned by Biogen, received FDA approval in 2023 as the first approved FA therapy. Gene therapy approaches seek more direct frataxin restoration, led by Lexeo Therapeutics' AAV-based LX2006 for FA cardiomyopathy. Phase I/II results were published in JAMA Cardiology in June 2026, while Lexeo has designed the pivotal SUNRISE-FA 2 study to Access the AllSci platform to explore the science behind the news. Spot something wrong? Report an issue with this article

临床研究上市批准

2026-07-20

·久谦中台丨海外生科

PTC Therapeutics：Sephience能撑起多大估值？

PTC Therapeutics已从一家以DMD药物为主的亏损罕见病公司，转型为拥有三类现金流来源的商业化生物制药企业。但这一转型的根基仅建立在Sephience一项资产上——该药凭借APHENITY Phase 3的强随机对照数据获得多国批准并快速放量，2026年第一季度销售额达1.246亿美元。其余核心管线均缺乏随机对照的疗效确定性：Translarna三项关键试验预设主要终点全部失败，欧盟已撤市、美国未获批；vatiquinone Phase 3主要终点失败，FDA已发完全回复函（CRL）；votoplam仅证明降低HTT蛋白，尚未转化为临床功能获益。公司现金充足（18.9亿美元），但收入质量正在分化，传统现金流衰减明显。短期内PTC呈现为一家由单一产品驱动的商业化公司，长期估值重估取决于votoplam的Phase 3结果——而这仍是高风险的期权。 Sephience：短期商业支柱已经确立快速放量验证了商业执行力，但长期有效性和安全性仍需更多证据支持。 2026年第一季度Sephience全球销售额达1.246亿美元（美国1.12亿美元、美国外约1300万美元），环比增长36%，公司据此将2026年产品收入指引上调至7.50亿-8.50亿美元。截至2026年3月31日，全球在治商业患者数达1244人。然而，APHENITY的随机部分仅纳入对sepiapterin有反应的患者，且随机对照仅6周，长期神经认知获益尚未通过随机试验证明（目前依赖开放延伸数据）。安全性方面，sepiapterin组治疗期不良事件发生率59%（33/56），安慰剂组33%（18/54），主要为轻度胃肠道事件，无死亡或严重不良事件。上市时间不足一年，长期药物警戒数据仍有限。 Sephience的竞争差异化在于更大的Phe下降幅度和口服便利性。相比BioMarin的Kuvan（sapropterin，每日口服，部分BH4反应型患者，2025年全球销售额9960万美元），sepiapterin在随机对照中下降幅度更大（-395.9 vs -236 µmol/L），且覆盖部分既往BH4非反应患者。相比BioMarin的Palynziq（pegvaliase，注射剂，有过敏反应及过敏性休克风险，2025年全球销售额4.333亿美元），sepiapterin无需注射和REMS管理。但Palynziq在严重失控患者中可实现强效Phe控制，且已有成熟商业基础。Sephience能否持续放量取决于反应筛选率、支付方限制以及饮食管理改善的实际效果。关键指标数据 APHENITY主要终点差值 -395.9 µmol/L，p<0.0001 2026Q1全球销售 1.246亿美元 2026Q1在治患者数 1244人 2026产品收入指引 7.50亿-8.50亿美元主要安全性信号轻度胃肠道事件，无严重AE Translarna与vatiquinone：三项关键试验预设主要终点失败，监管认可缺失 Vatiquinone在Friedreich共济失调（FA）的Phase 3试验MOVE-FA同样未达到主要终点，FDA已发CRL。 MOVE-FA为随机、双盲、安慰剂对照，共143人，主要分析人群为7-21岁（123人），主要终点为72周改良Friedreich共济失调评定量表（mFARS）变化。Vatiquinone组安慰剂校正差-1.61分，p=0.144，失败。亚组分析中直立稳定亚量表名义p=0.021、疲劳量表p=0.025，但未在主要终点上确立获益。FDA于2025年8月发出CRL，明确要求额外充分研究。公司计划在2026年第三季度启动新的注册性研究，采用开放标签、倾向匹配自然史对照（FACOMS），约120名7-21岁患者，24个月mFARS为主要终点。这一设计仍面临非随机比对的偏倚质疑，且未获得FDA对分析方案的书面一致意见。这两个资产的共同问题在于：PTC倾向于依赖事后亚组或外部自然史对照来支撑审批，而监管机构始终坚持预设随机终点作为金标准。 Translarna的读码机制在生物学上具有合理性（促进核糖体跨越提前终止密码子），但疗效在功能终点上无法一致复现。Vatiquinone的15-脂氧合酶/铁死亡通路调节机制在动物模型中有理论基础，但人体临床试验未予支持。对于长期估值，这两个资产应按低概率成功或衰减资产处理。资产关键试验主要终点结果监管状态当前商业角色 Translarna Study 007/020/041 三项预设主要分析均失败或边缘欧盟2025年3月撤市；美国未批准非欧盟市场贡献现金，衰减中 Vatiquinone MOVE-FA Phase 3（143人） mFARS差-1.61，p=0.144 FDA 2025年8月发CRL 无收入，新研究待启动 Votoplam：高期权价值的试验性资产，但临床获益尚未验证公司在扩展期（24个月）报告称，10 mg剂量组相对倾向匹配的ENROLL-HD自然史可减缓cUHDRS进展52%。但这一比较并非随机同期对照，样本量有限（每剂量21-24人），且是非预设分析。监管机构（FDA/EMA）在HD领域尚未接受血HTT作为可单独支持批准的替代终点；cUHDRS作为综合功能量表在早期HD中需要足够长的随访和患者数量。因此，23个月的延展数据属于“公司报告”层级，尚未获得监管验证或同行评审确认。真正的价值决定因素是Novartis正在进行的Phase 3 INVEST-HD试验。该试验于2026年3月开始招募，目标约770人，采用10 mg与安慰剂3:2随机，主要终点为最长36个月的cUHDRS变化。计划在试验过程中进行疗效和无效性中期分析，预计主要研究完成时间约为2030年4月。首例患者入组已触发5000万美元里程碑付款（计入PTC合作收入）。PTC在votoplam中的经济权益为：美国40%利润/亏损分成、美国外双位数阶梯特许权使用费，以及最高19亿美元里程碑。这笔交易显著降低了Phase 3资金风险，但PTC失去了开发节奏控制权。长期降低正常HTT的安全窗口尚未确定。 Votoplam为非等位基因选择性HTT降低剂，同时降低致病型和正常型HTT。正常HTT在神经元存活和功能中具有重要生理作用，长期抑制的安全性数据仍有限（目前PTC报告无治疗相关严重AE或神经丝轻链尖峰）。INVEST-HD将提供更充分的安全性数据，但此前该资产仅应按高风险选项估值。财务质量：现金充足但收入结构正在衰退截至2026年3月31日，PTC持有现金、现金等价物和有价证券18.925亿美元，总债务仅2.869亿美元，短期融资风险极低。但需注意资产负债表中另有与未来特许权出售相关的23.272亿美元会计负债，该负债对应的是已出售的Evrysdi等资产未来收入流，并非传统有息借款。公司累计亏损29.670亿美元，尚未实现持续GAAP盈利，但2026年第一季度GAAP净亏损仅为280万美元（归因于一次性的Novartis许可收入不可比）。收入质量正在分化，传统现金流产品面临显著衰减。 2026年第一季度产品总收入2.256亿美元，同比增长47%，但拆开来看：产品 2025全年收入 2026Q1收入趋势 Sephience 1.11亿美元（约5.5个月销售） 1.246亿美元增长引擎 Translarna 约2.355亿美元 5900万美元欧盟撤市后下滑，含巴西一次性订单 Emflaza 1.464亿美元 2150万美元同比-55%，受仿制药侵蚀 Upstaza/Kebilidi 未单独披露约960万美元超罕见病，季度波动大其他地区授权产品未单独披露约1100万美元非核心 Emflaza的快速仿制化已成定局。多家仿制药进入市场，加上Catalyst/Santhera的Agamree（解离型类固醇，2023年10月FDA批准≥2岁，2025年美国净销售1.171亿美元）的直接替代竞争，Emflaza季度销售额同比下滑55%。未来该产品将持续贡献有限现金流，但已不再是增长资产。 Evrysdi特许权已基本变现。 Roche/SMA药物Evrysdi的剩余阶梯特许权（8%-16%）于2025年12月以2.4亿美元加潜在里程碑出售给Royalty Pharma，因此2026年后PTC经营报表不应再外推2025年的2.442亿美元特许权收入。公司仍保留在单年销售达25亿美元时获取1.5亿美元里程碑的权利，但概率较低。产品毛利和期间费用需跟踪。 2026年第一季度产品销售及合作成本为2803万美元，随着Sephience规模化，毛利率应逐步稳定。GAAP研发费用1.009亿美元，SG&A 8618万美元，合计约1.87亿美元；公司预计全年GAAP研发+SG&A为7.75亿-8.15亿美元，非GAAP口径为6.80亿-7.20亿美元。若Sephience放量持续，公司可能在12-24个月内接近经营现金流平衡。竞争格局：每个领域都有更强的对手在DMD领域，PTC的两款产品均面临来自Sarepta和Catalyst的更大竞争压力。 Translarna的疗效证据远弱于Sarepta的微型dystrophin基因疗法Elevidys（2025年销售8.987亿美元），尽管Elevidys在Phase 3 EMBARK试验中52周NSAA主要终点失败（差0.65分，p=0.2441），但基于3年外部对照数据获得了加速批准和扩大标签。2025年11月FDA因两例致死性急性肝衰竭增加了黑框警告并移除非行走患者适应症，但市场地位仍然稳固。Emflaza则面临Agamree的直接替代，后者在VISION-DMD Phase 2b中24周TTSTAND速度差0.06次/秒（p=0.002），且声称骨骼/生长安全性改善。Sarepta的PMO外显子跳跃组合（合计9.656亿美元）以及Solid的SGT-003（Phase 1/2，尚无随机数据）进一步加剧竞争。在PKU领域，Sephience面临BioMarin两款已上市产品的竞争。 Kuvan（sapropterin）已仿制化，2025年销售额9960万美元；Palynziq（pegvaliase）2025年销售4.333亿美元，具有更强的Phe控制能力和较长的市场历史。Sephience的口服便利性是其核心优势，但需要在真实世界中证明患者依从性和长期Phe控制效果优于现有方案。在FA领域，Biogen的Skyclarys已获得完全批准。 MOXIe Part 2试验（103人）显示48周mFARS安慰剂校正改善约2.40分，p=0.0331，获得FDA 2023年2月批准≥16岁。Skyclarys 2025年第一季度销售1.24亿美元，商业基础已建立。Vatiquinone即使通过新研究（仍在计划中，预计2026Q3启动）获得批准，也将面临来自一个证据层级的显著逊于Skyclarys的局面，且可能被限定于儿科年龄段的差异化定位。投资者应跟踪的量化KPI与核心风险 Sephience的放量持续性是未来12-24个月最关键的单变量指标。具体包括：全球在治商业患者的净增长（当前1244人）、美国新患者表单增速（月均约140人）、停药率以及国际收入扩展（目标2026年底在最多30个产生收入的国家）。如果季度销售增速出现明显放缓（如环比增长低于10%或渠道库存调整导致回落），则反映渗透率已接近天花板或支付方限制起效。 votoplam的Phase 3进展是中长期估值的核心变数。需要跟踪INVEST-HD的招募速度、中期分析时间点（计划有疗效和无效性分析）以及cUHDRS效应量。若中期分析揭示无效性或安全性问题，则将大幅削减远期估值。 vatiquinone的新注册性研究能否获得FDA对其自然史对照方案的认可，是重新建立信心的前提。公司计划在2026年Q3启动约120人的开放标签研究，使用FACOMS匹配自然史作为对照，24个月mFARS为主要终点。如果FDA在监管互动中未给予积极反馈，或中期数据再次显示无获益趋势，该资产应被进一步降权。传统现金流产品（Translarna、Emflaza、Evrysdi特许权）的衰减速度将决定公司自有资金消耗节奏。当前18.9亿美元现金覆盖约2-3年的经营消耗（取决于Sephience收入增长能否抵消其他产品下滑），但若衰减速度快于预期，可能重新引发融资需求。核心判断总结未来12-24个月，PTC最可能表现为一家由Sephience驱动、接近经营现金流平衡的商业化罕见病公司，而非依赖融资生存的研发型生物科技公司。 Sephience的强随机对照数据和快速放量提供了基本面下限，18.9亿美元现金消除了短期融资风险。但估值上行空间基本取决于votoplam是否能在随机Phase 3中将HTT降低转化为cUHDRS获益，以及公司能否避免再次依赖事后亚组或外部自然史来支撑审批。在风险调整后，Sephience应被赋予高可信度商业价值，Kebilidi为中等价值（受超罕见病和实施瓶颈约束），votoplam为高风险期权，vatiquinone为低概率成功，Translarna和Emflaza按衰减资产处理。这一资产价值区分是分析PTC时最重要的估值纪律。以上是久谦的生物医药研究团队本次的主要内容。之后我们还会继续推出一系列海外生科公司前沿生物医药研究文章。获取更多深度解析，敬请关注我们的公众号。我们将为您带来更多独家的海外创新药数据解读、管线与机制拆解、真实世界研究与交易案例分析与前沿趋势研判，助您保持领先认知，掌握全球生物医药信息差。我们自 2023 年起开始持续、系统性地追踪海外生物医药领域的创新药研发演进，重点覆盖创新药物作用机制（MOA）、平台型技术路径及其临床与商业化验证进展，涵盖上百家欧美及其他海外市场的主流 / 前沿生物科技公司。我们已逐步构建起一套以机制可重复性与商业可扩展性为核心的研究分析框架，完善了针对不同技术平台、适应症与研发阶段的多维度评估指标，并基于大量横向机制对比与临床、BD 及商业化场景的交叉验证，沉淀出对技术成熟度、应用边界与长期价值创造潜力的专业洞见。关于我们：我们是久谦旗下的生物医药研究团队，专注于创新药研发、生命科学工具、医疗技术平台及生物医药产业链等领域的研究，提供包含但不限于商业尽职调查、管线与机制评估、竞争格局分析、行业与赛道研究等服务类型。我们致力于对早期技术路径与行业演进过程进行系统性研究与持续跟踪，助力投资人与企业在关键技术周期中形成认知优势与高质量决策支持。我们相信，唯有基于一线研究与数据与事实驱动的真实洞察，才能为客户提供真正可落地、可验证的研究结论。若您有意向与我们进一步交流或合作，请扫描下方二维码联系我们：您对这篇文章的信息和观点有何见解？欢迎在评论区与我们交流！

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D10964	奥马维洛松	-	DB12513

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批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
Friedreich共济失调	美国	Biogen U.S. Corp.	2023-02-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
线粒体肌病	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2015-05-05
线粒体肌病	临床2期	丹麦	Biogen, Inc.	2015-05-05
转移性黑色素瘤	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-10-31
不可切除的黑色素瘤	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-10-31
乳腺癌	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-06-30
放射性皮炎	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-06-30
白内障	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-05-31
角膜内皮细胞损失	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-05-31
核性白内障	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-05-31
眼科外科手术	临床2期	美国	Biogen, Inc.	2014-05-31

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EAN2026	N/A	Friedreich共济失调	39	Omaveloxolone	壓艱製衊壓觸蓋鹽鏇築(襯顧遞鏇醖襯淵觸憲淵) = Laboratory parameters and adverse events were monitored monthly during the first 3 months, quarterly until the end of the first year, and semiannually thereafter. 襯簾窪獵鬱鹹窪廠憲獵 (構齋蓋鹹衊顧衊醖選窪 )	积极	2026-06-26
NCT02255435 (MOXIe, MDA2026)	临床2/3期	Friedreich共济失调	149	Omaveloxolone	艱窪窪獵製衊構壓窪顧(襯鏇願選鑰觸衊範壓壓) = 遞鹹簾糧選鏇鏇遞顧鏇鏇窪鬱壓鏇構鹽齋壓膚 (網網鬱淵鏇遞繭獵醖選 ) 更多	积极	2026-03-08
MDA2026	临床1期	-	12	Omaveloxolone 150 mg (Healthy Lactating Women)	範網鹹餘獵憲壓選願衊(鹽糧襯淵簾齋壓鬱夢壓) = 壓憲製廠觸鑰齋窪廠簾醖鏇繭襯遞遞淵鹽夢壓 (膚鬱觸築齋鑰顧醖糧壓 ) 更多	积极	2026-03-08
Phase 1 Relative Bioavailability Study of Omaveloxolone (MDA2024)	临床1期	-	32	Omaveloxolone Intact Capsules	襯襯製範鹹憲膚窪夢艱(遞蓋艱網願膚積製顧壓) = 窪鏇憲淵鑰鏇憲鹹糧蓋餘淵遞製齋糧製憲餘壓 (餘選夢窪繭繭膚襯醖艱, 17.2) 更多	积极	2024-03-03
				Omaveloxolone Sprinkled on Applesauce	襯襯製範鹹憲膚窪夢艱(遞蓋艱網願膚積製顧壓) = 醖鏇窪鑰餘製網廠鏇廠餘淵遞製齋糧製憲餘壓 (餘選夢窪繭繭膚襯醖艱, 19.7) 更多
NCT02128113 (CTgov)	临床2期	白内障 \| 眼睛疼痛 \| 角膜内皮细胞损失 ... 更多	307	Vehicle Ophthalmic Solution (Vehicle Ophthalmic Solution)	構艱鑰夢窪醖夢鬱襯膚(鑰獵觸選願窪膚顧艱鑰) = 憲艱憲鏇窪繭鑰壓鏇鬱鏇鑰鏇築艱糧窪膚憲選 (構齋遞鬱觸製鹹網廠範, 340.58) 更多	-	2023-05-26
				Omaveloxolone Ophthalmic Suspension 0.5% (Omaveloxolone Opthalmic Suspension 0.5%)	構艱鑰夢窪醖夢鬱襯膚(鑰獵觸選願窪膚顧艱鑰) = 繭鹽繭膚鬱選構壓艱糧鏇鑰鏇築艱糧窪膚憲選 (構齋遞鬱觸製鹹網廠範, 237.00) 更多
NCT02142959 (CTgov)	临床2期	乳腺癌 \| 放射性皮炎	187	3D conformal radiation therapy+Omaveloxolone Lotion 0.5% (Omaveloxolone (RTA 408) Lotion 0.5%)	憲鬱願廠獵觸選顧壓鬱(鏇壓遞淵衊鹽襯膚鹽獵) = 鏇窪選衊積壓遞夢選鑰繭壓網鏇獵襯蓋膚願糧 (夢築範壓選窪糧鑰構觸, 鬱夢獵膚夢艱鏇膚鹹鹹 ~ 鏇鬱製簾積餘廠願觸築) 更多	-	2023-05-06
				3D conformal radiation therapy+Omaveloxolone Lotion 3% (Omaveloxolone (RTA 408) Lotion 3%)	憲鬱願廠獵觸選顧壓鬱(鏇壓遞淵衊鹽襯膚鹽獵) = 繭膚選憲窪齋淵糧鏇膚繭壓網鏇獵襯蓋膚願糧 (夢築範壓選窪糧鑰構觸, 鬱鹹醖夢觸衊構艱獵憲 ~ 餘選鑰膚觸獵鹽齋淵艱) 更多
NCT02255435 (MOXIe, MDA2023) 人工标引	临床2期	Friedreich共济失调	103	Omaveloxolone 150 mg	衊衊鑰餘觸網簾積淵構(製餘膚鬱願艱憲觸夢餘) = 鏇選鑰構願網窪夢衊壓製選壓網膚襯願醖醖鹽 (獵蓋範襯餘鑰衊鑰夢窪 ) 更多	积极	2023-03-19
				Placebo	衊衊鑰餘觸網簾積淵構(製餘膚鬱願艱憲觸夢餘) = 鏇憲衊餘艱遞鏇築齋範製選壓網膚襯願醖醖鹽 (獵蓋範襯餘鑰衊鑰夢窪 ) 更多
NCT02255435 (MOXIe, MDA2023) 人工标引	临床2期	Friedreich共济失调	103	Omaveloxolone 150 mg	願簾糧鏇鹹齋壓憲遞餘(鹹艱網餘顧膚觸蓋顧選) = 選蓋鏇選鬱鬱積簾襯蓋鹹繭鏇糧膚憲衊鹹壓醖 (鬱餘廠範製顧鹹夢膚範 ) 更多	积极	2023-03-19
				Placebo	願簾糧鏇鹹齋壓憲遞餘(鹹艱網餘顧膚觸蓋顧選) = 鏇製鹽觸積蓋範窪壓衊鹹繭鏇糧膚憲衊鹹壓醖 (鬱餘廠範製顧鹹夢膚範 ) 更多
NCT02255435 (MOXIe, MDA2023)	临床2期	Friedreich共济失调 Nrf2	-	Omaveloxolone	遞積遞憲襯淵範製鑰獵(觸選夢鹽夢醖鹹襯餘範) = 鹹窪製鏇範壓艱夢簾窪夢憲衊廠鏇鏇網範範壓 (糧膚糧廠齋選鏇獵構糧, 1.09) 更多	积极	2023-03-19
				Placebo	遞積遞憲襯淵範製鑰獵(觸選夢鹽夢醖鹹襯餘範) = 觸願鬱遞憲淵餘窪憲鏇夢憲衊廠鏇鏇網範範壓 (糧膚糧廠齋選鏇獵構糧, 1.44) 更多
NCT02255435 (FDA) 人工标引	临床2期	Friedreich共济失调	103	SKYCLARYS 150 mg	餘衊鹽鏇淵淵製簾製鹹(構鏇願繭襯襯繭築艱鏇) = 製積顧選糧醖鹹餘膚觸蓋網選遞餘醖鑰鹽憲衊 (積淵襯鏇簾壓淵築遞壓 )	积极	2023-02-28
				placebo	餘衊鹽鏇淵淵製簾製鹹(構鏇願繭襯襯繭築艱鏇) = 積膚積醖醖鬱選窪壓鬱蓋網選遞餘醖鑰鹽憲衊 (積淵襯鏇簾壓淵築遞壓 )