BBM-A101

中国上海，2025年10月30日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-A101注射液的注册类临床研究（CTR20253631），在上海交通大学医学院附属第九人民医院骨科赵杰主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。 本研究是一项随机、单次给药的注册类临床研究，旨在评估膝关节腔内单次注射BBM-A101注射液治疗中度（Kellgren-Lawrence评估为2级或3级）膝骨关节炎患者的安全性、耐受性和有效性。此前，BBM-A101注射液已完成一项针对膝骨关节炎的研究者发起临床研究（IIT, ChiCTR2200062256），该研究共纳入15例受试者，当前的临床数据显示BBM-A101注射液具备良好的安全性及耐受性，并观察到了令人鼓舞的治疗潜力。这些积极数据为该产品进入注册临床阶段奠定了坚实基础。 信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“BBM-A101注射液完成首例受试者给药，不仅是注册临床研究的开端，更是信念医药践行使命、为慢性病患者探索基因治疗新方案的关键一步，展现了我们在这一前沿领域坚定探索的决心。我们向参与本研究的患者，以及临床合作专家、监管机构和全体项目成员致以诚挚谢意。患者的信任是我们前行的动力，各方的协作是成功的基石。我们将全力推进研发，聚力前行，力争早日为患者带来突破性疗法。” 关于膝骨关节炎： 膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）是一种慢性、进行性加重的关节退行性疾病，其特征是各种炎症和软骨下骨结构改变和关节软骨损伤1，给患者活动带来限制。截止到2020年，全球骨关节炎患者增加到5.95亿，约占全球人口的7.6%，预计到2050年全球患病人数将达6.42亿2。膝骨关节炎的临床治疗主要依赖药物治疗和手术干预。在药物治疗方面，部分药物的不良反应和长期使用的风险，限制了其临床应用。人工膝关节置换术则多适用于终末期严重的膝骨关节炎。目前，对于大量处于疾病发展中期、不符合手术指征的膝关节炎患者群体，临床上仍缺乏一种兼具长期疗效和安全性的治疗手段。 关于BBM-A101注射液： BBM-A101注射液使用了信念医药自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因递送载体及优化的人源基因表达盒，通过膝关节腔内注射药物，在关节腔内持续表达抗炎蛋白，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。BBM-A101注射液有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。其通过信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺完成生产，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 参考资料： [1] Kumar S, Sugihara F, Suzuki K, Inoue N, Venkateswarathirukumara S. A double-blind, placebo-controlled, randomised, clinical study on the effectiveness of collagen peptide on osteoarthritis. J Sci Food Agric. 2015 Mar 15;95(4):702-7. [2] GBD 2021 Osteoarthritis Collaborators. Global, regional, and national burden of osteoarthritis, 1990-2020 and projections to 2050: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021. Lancet Rheumatol. 2023 Aug 21;5(9):e508-e522.  向上滑动浏览 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。 更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。 声明 本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 本文所述BBM-A101注射液尚未获批上市。 您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（3月24日~3月29日），有28款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、抗体偶联药物（ADC）、放射性核素偶联药物（RDC）、抗体、多肽、AAV基因治疗药物、间充质干细胞药物、核酸类药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。恩华药业：NH140068片作用机制：多种神经递质受体激动剂适应症：精神分裂症恩华药业1类新药NH140068片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。根据恩华药业公告，NH140068是一款适于口服的多种神经递质受体激动剂，为新一代治疗精神分裂症的创新药。临床前试验结果表明，它可以激动多巴胺、5-羟色胺和痕量胺的相关受体，具有改善精神分裂症阳性和阴性症状且副作用小的潜力。科伦博泰：SKB107注射液作用机制：RDC药物适应症：晚期实体瘤骨转移科伦博泰1类新药SKB107注射液获批临床，拟开发用于晚期实体瘤骨转移。根据科伦博泰新闻稿，这是该公司与西南医科大学附属医院共同开发的靶向肿瘤骨转移的RDC药物，也是该公司首个进入临床阶段的核药项目。该产品以小分子作为靶向配体，搭配适宜的连接子、螯合剂和治疗用放射性同位素而组成。与传统外放射治疗相比，RDC药物SKB107可惠及全身多发骨转移患者，且靶向性强，能减少对正常组织的损伤，有望显示出良好的安全性。康诺亚：CM518D1作用机制：靶向CDH17的ADC适应症：实体瘤康诺亚申报的1类新药CM518D1获批临床，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向CDH17的ADC。钙黏蛋白17（CDH17，又称CA17）是近年来胃肠道肿瘤治疗领域的一个新兴靶点。它是钙黏连蛋白家族中的成员，在超过50%的胃、胰腺、肝脏、食管至结直肠肿瘤组织中可检测到，研究表明其在多种肿瘤侵袭转移中发挥重要作用，尤其是在消化系统肿瘤中。华东医药：HDM3019作用机制：靶向OX40L和TNFα的双抗适应症：类风湿关节炎华东医药引进的1类新药HDM3019获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。这是一款靶向OX40L和TNFα的双特异性抗体。华东医药于2024年8月与IMBiologics达成独家许可协议，获得两款自身免疫性疾病新药在中国等37个亚洲国家的权益，其中就包括了这款IMB-101。该产品可参与调节炎症细胞因子，促进T细胞和浆细胞分化，以及自身抗体产生，维持免疫稳态平衡。映恩生物：注射用DB-2304作用机制：BDCA2靶向ADC适应症：系统性红斑狼疮映恩生物1类新药注射用DB-2304获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮。根据映恩生物公开资料，这是其研发的潜在“first-in-class”针对自身免疫疾病的BDCA2靶向ADC。临床前研究表明，作为一款靶向BDCA2靶点的免疫调节型ADC，DB-2304除了具备抗体本身的治疗效果外，更叠加了小分子免疫抑制剂的强效调控效果，通过抗体端实现了靶点特异递送。在降低小分子免疫抑制剂系统暴露的同时，更高效广谱地抑制其它炎症因子的产生。映恩生物认为，该产品有希望成为首款针对系统性红斑狼疮（SLE）的ADC。阿斯利康：eneboparatide注射液作用机制：PTHR1激动剂适应症：慢性甲状旁腺功能减退症阿斯利康（AstraZeneca）在研的1类新药eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。公开资料显示，这是一款甲状旁腺激素受体1（PTHR1）激动剂多肽新药，它通过与PTHR1的特定构象结合，恢复PTH的功能，从而管理HypoPT患者的症状，同时保留肾功能和骨骼健康，旨在满足甲状旁腺功能减退症的治疗目标。阿斯利康此前以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款产品。德睿智药：MRANK-106胶囊作用机制：WEE1/YES1双重激酶抑制剂适应症：晚期实体瘤德睿智药申报的1类新药MRANK-106胶囊获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款口服WEE1/YES1双重激酶抑制剂，主要在实体瘤相关组织及肿瘤中富集而不是在血浆中，具有较高的组织/肿瘤靶向性。不同于传统的单靶点DNA损伤修复抑制剂，MRANK-106通过协同抑制WEE1和YES1两大关键蛋白，有望克服现有DNA损伤修复靶向治疗的局限性。礼来：注射用LY4052031作用机制：Nectin-4靶向ADC适应症：尿路上皮癌或其他实体瘤礼来（Eli Lilly and Company）申报的1类新药注射用LY4052031获批临床，拟单药用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌或其他实体瘤。公开资料显示，这是一款在研的下一代抗Nectin-4 ADC，由Fc沉默的IgG1抗体通过可切割肽连接物偶联到新型拓扑异构酶I （TOPO 1）抑制剂camp98 （LSN3889710）组成，其具有更高的稳定性，DAR为8。与基于微管有效载荷的ADC相比，这种基于拓扑异构酶抑制剂的ADC具有潜在的优势。信念医药：BM-A101注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应症：中度膝骨关节炎信念医药1类基因治疗药物BBM-A101注射液获批临床，拟开发治疗中度膝骨关节炎。根据信念医药新闻稿，该产品利用AAV载体将人源抗炎蛋白基因递送到患者膝关节持续表达，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。该产品有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。中美瑞康：RAG-1C眼内注射液作用机制：小激活RNA药物适应症：增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）中美瑞康在研的小激活RNA（saRNA）药物RAG-1C获批临床，拟开发用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）。RAG-1C通过RNAa机制上调细胞周期负性调控因子p21基因的表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。PVR是孔源性视网膜脱离修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。光谷中源药业：VUM03注射液作用机制：人脐带源间充质干/基质细胞新药适应症：非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘根据光谷中源药业公开资料，VUM03注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞（UC-MSC）新药，为满足临床局部使用需求而开发的通用现货型细胞制剂，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。除了上述产品，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括：中国科学院理化技术研究所和北京中科先行医疗科技有限公司联合申报的1类化药新药HB5凝胶，拟开发治疗皮肤鳞状细胞癌；众红生物申报的ZHB117舌下片，拟开发用于猫变应原过敏引起的成人过敏性鼻炎或鼻结膜炎（伴或不伴过敏性哮喘）的脱敏治疗；恒瑞医药申报的1类化药新药HRS-9190，拟开发用于全身麻醉诱导期气管插管及维持术中骨骼肌松弛；恒瑞医药申报的1类生物制品新药SHR-3792注射液，拟开发治疗实体瘤；谷冲医药申报的1类化药新药HB-48片，拟开发治疗复发胶质母细胞瘤（rGBM）；翰森制药申报的1类生物制品新药注射用HS-20108，拟开发治疗晚期实体瘤（如小细胞肺癌及神经内分泌肿瘤等）；翰森制药申报的1类生物制品新药注射用HS-20122，拟开发治疗晚期实体瘤（包括非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌或结直肠癌等）；海思科在研的小分子抑制剂1类新药HSK41959片，拟开发治疗MTAP缺失的晚期实体瘤；格物生物申报的1类化药新药GW5282片，拟开发治疗非霍奇金淋巴瘤；兴盟生物医药与科兴中维生物联合申报的SNA02-48注射液获批临床，拟作为被动免疫制剂，预防破伤风；信谱生物申报的1类生物制品新药XP-001-V2，拟开发治疗KRAS G12V突变的晚期实体瘤；罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）申报的1类新药RO7446603注射液，拟开发治疗糖尿病性黄斑水肿；美欧赛奥金生物申报的1类生物制品新药ZMPB-NK006注射液，拟用于治疗晚期或转移性恶性实体肿瘤；国健清科生物申报的1类新药人胎盘来源3D间充质干细胞注射液，拟用于治疗急性缺血性脑卒中；锦斯生物申报的1类新药GO306重组溶瘤痘苗病毒注射液，拟开发治疗实体瘤；青峰医药下属子公司江西科睿药业申报的1类化药新药KR230109乳膏，拟适用于寻常型痤疮患者的局部治疗；金赛药业申报的1类化药新药GenSci128片，拟开发治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 29，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。