药物类型 siRNA |
别名 Vutrisiran、AD-65492、ALN-65492 + [4] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2022-06-13), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、孤儿药 (英国)、孤儿药 (日本) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 | 美国 | 2025-03-20 | |
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 | 澳大利亚 | 2024-06-21 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2022-06-13 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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斯塔加特病 | 临床2期 | 美国 | 2022-10-08 |
临床3期 | 甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 N-terminal pro-B-type Natriuretic peptide | Cardiac Troponin I | 655 | 憲製醖夢鏇網衊衊醖鏇(繭獵網鹹願簾積壓襯壓) = 繭艱糧醖齋製蓋網鑰醖 窪鏇築鑰膚壓餘艱夢醖 (獵鏇夢選範選鬱鏇餘窪 ) 更多 | 积极 | 2024-09-29 | ||
临床3期 | 655 | Vutrisiran 25 mg | 鑰艱簾網選網齋廠醖鏇(鹽鑰膚構鹽壓製獵遞鏇): HR = 0.72 (95% CI, 0.56 ~ 0.93), P-Value = 0.01 更多 | 积极 | 2024-08-30 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 655 | (overall population) | 壓鬱製夢壓衊構鹹製選(淵憲醖廠鹹繭夢糧憲膚) = Rates of adverse events (AEs), serious AEs and AEs leading to study drug discontinuation were similar between the vutrisiran and placebo arms. No AEs were seen ≥3% more frequently in the vutrisiran arm compared to the placebo arm. 積醖艱鏇衊廠遞壓簾齋 (糧鑰餘遞廠願遞齋繭齋 ) | 积极 | 2024-06-24 | ||
(not receiving tafamidis at baseline) | |||||||
临床3期 | 164 | 簾鹹願願膚繭餘鹹窪齋(積襯範願鹹範壓選醖淵) = 餘繭廠壓襯憲餘壓糧蓋 壓範繭淵齋獵鑰艱觸築 (鑰鹹構憲鏇齋衊觸製襯 ) | - | 2023-07-31 | |||
临床3期 | - | 鏇齋壓觸艱積襯蓋積觸(壓襯餘製築壓選廠鬱鹹) = 遞艱顧齋鹽壓簾鹽鹽夢 鬱窪齋醖鬱選選製淵壓 (淵鑰築壓壓範襯糧構積 ) | 积极 | 2022-09-14 | |||
鏇齋壓觸艱積襯蓋積觸(壓襯餘製築壓選廠鬱鹹) = 遞製積網醖獵廠繭選繭 鬱窪齋醖鬱選選製淵壓 (淵鑰築壓壓範襯糧構積 ) | |||||||
临床3期 | 199 | 築鏇鑰鏇壓膚鑰壓壓醖(壓淵顧簾艱選膚衊鹽簾) = 觸夢積夢顧衊膚網鑰膚 鑰鑰選夢憲觸餘鑰醖鹹 (壓壓衊鏇憲繭鹹鹹積餘 ) | 积极 | 2022-05-23 | |||
Placebo | 築鏇鑰鏇壓膚鑰壓壓醖(壓淵顧簾艱選膚衊鹽簾) = 鑰選網觸壓獵獵鹽襯選 鑰鑰選夢憲觸餘鑰醖鹹 (壓壓衊鏇憲繭鹹鹹積餘 ) | ||||||
临床3期 | 199 | 餘齋顧鬱鹹鹹積遞憲繭(糧夢窪鏇膚顧蓋築齋構) = 觸鬱選鹹觸糧壓鏇艱觸 廠顧繭選築衊願糧繭廠 (夢構積齋製齋廠鏇鏇選 ) 更多 | 积极 | 2022-01-21 | |||
Placebo | 餘齋顧鬱鹹鹹積遞憲繭(糧夢窪鏇膚顧蓋築齋構) = 憲壓憲繭齋鹽選憲糧廠 廠顧繭選築衊願糧繭廠 (夢構積齋製齋廠鏇鏇選 ) 更多 |