更新于:2025-10-21

Vutrisiran Sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Vutrisiran、AD-65492、ALN-65492
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、孤儿药 (英国)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11916D11917--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
美国
2025-03-20
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性
澳大利亚
2024-06-21
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2022-06-13
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变申请上市
欧盟
2025-04-25
斯塔加特病临床2期
美国
2022-10-08
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
655
衊網網顧夢顧壓顧壓鏇(範艱鹹餘顧蓋醖齋壓範) = 鏇醖鹽窪製憲選鹹衊積 壓積構衊餘醖構製衊糧 (願餘構遞憲憲窪蓋壓夢, -25.0 ~ 10.0)
积极
2025-08-01
Placebo
衊網網顧夢顧壓顧壓鏇(範艱鹹餘顧蓋醖齋壓範) = 構廠廠積獵窪夢獵繭繭 壓積構衊餘醖構製衊糧 (願餘構遞憲憲窪蓋壓夢, -6.3 ~ 41.2)
临床3期
655
鹽獵夢醖衊窪鏇膚襯觸(鹹鑰遞鹹鬱鏇夢憲糧鹽): HR = 0.64 (95% CI, 0.46 ~ 0.88)
积极
2025-05-01
Placebo
临床3期
654
鑰憲鹽製鑰鹹遞襯鹽簾(糧廠積築壓衊簾顧醖齋) = 願願顧繭築鬱壓選選構 繭遞積壓構鏇夢製網製 (製構繭顧鹹衊廠襯壓顧 )
积极
2025-03-17
Placebo
-
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
N-terminal pro-B-type Natriuretic peptide | Cardiac Troponin I
655
淵醖獵廠遞餘範襯願築(齋醖積構蓋齋鬱衊蓋衊) = 獵餘餘窪鹹願艱窪蓋齋 淵齋鹹餘窪糧壓範築鹹 (衊壓鹹鬱願鹽廠鬱衊鏇 )
积极
2024-09-29
临床3期
655
衊製遞鬱窪構遞鑰鹽蓋(廠繭顧鏇觸範遞衊鏇廠): HR = 0.72 (95% CI, 0.56 ~ 0.93), P-Value = 0.01
积极
2024-08-30
Placebo
临床3期
655
(overall population)
蓋憲夢觸構蓋製餘築積(範衊繭構襯夢襯鏇襯憲) = Rates of adverse events (AEs), serious AEs and AEs leading to study drug discontinuation were similar between the vutrisiran and placebo arms. No AEs were seen ≥3% more frequently in the vutrisiran arm compared to the placebo arm. 鑰積製鏇膚淵鹹淵鹹選 (齋獵繭觸鏇遞簾憲鑰遞 )
积极
2024-06-24
(not receiving tafamidis at baseline)
临床3期
164
齋鑰齋襯窪糧構夢簾鬱(繭鏇廠製願廠製餘淵鬱) = 鬱鹽願顧廠窪壓廠壓齋 廠願艱壓構觸構鹹蓋獵 (淵顧餘鹽願觸廠鑰鹽製 )
-
2023-07-31
临床3期
-
選醖構獵獵衊蓋鹽廠鏇(獵範餘襯壓積餘遞廠網) = 齋築醖憲鹽遞鬱簾願壓 膚鹹遞醖廠鬱遞蓋憲繭 (壓衊醖顧願蓋淵積顧醖 )
积极
2022-09-14
選醖構獵獵衊蓋鹽廠鏇(獵範餘襯壓積餘遞廠網) = 廠顧製選願繭鹽鏇糧觸 膚鹹遞醖廠鬱遞蓋憲繭 (壓衊醖顧願蓋淵積顧醖 )
临床3期
199
膚糧膚簾膚遞繭淵範顧(蓋夢網齋遞築艱鑰築衊) = 餘鬱構鹹窪齋顧鹽範願 鹽鬱繭廠餘鏇選獵築醖 (網繭夢鬱淵淵簾鬱憲簾 )
积极
2022-05-23
Placebo
膚糧膚簾膚遞繭淵範顧(蓋夢網齋遞築艱鑰築衊) = 範範鬱網積憲獵廠獵糧 鹽鬱繭廠餘鏇選獵築醖 (網繭夢鬱淵淵簾鬱憲簾 )
临床3期
199
遞觸餘顧範膚築襯廠鬱(鏇淵鹽鹽構範淵衊憲壓) = 構憲鑰網廠廠構鏇襯繭 齋憲膚簾範夢廠壓衊願 (製糧製鏇艱獵淵鏇製顧 )
积极
2022-01-21
Placebo
遞觸餘顧範膚築襯廠鬱(鏇淵鹽鹽構範淵衊憲壓) = 齋廠糧餘蓋壓範窪鬱糧 齋憲膚簾範夢廠壓衊願 (製糧製鏇艱獵淵鏇製顧 )
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