Vutrisiran Sodium

十年前，三位科学家为了给员工发工资，不得不自掏腰包；十年后，跨国药企巨头葛兰素史克主动递上一张4000万美元的支票，只为买下他们尚在实验室里的两个早期项目。 春节后的第一个交易日，前沿生物的股价以涨停开盘。对于这家常年处于亏损状态的科创板药企来说，这一幕久违了。 2月23日晚间，前沿生物发布公告，与葛兰素史克（GSK）达成独家授权协议，将两款尚处早期研发阶段的小核酸（siRNA）管线产品全球权利授予后者。前沿生物将获得4000万美元首付款及1300万美元近期里程碑付款，若后续开发顺利，总交易额将超过10亿美元。 一家营收刚过亿、亏损近3亿的中国生物科技公司，凭什么让跨国巨头为两个尚未进入临床阶段的项目掏出真金白银？这笔交易的背后，又隐藏着怎样的小核酸赛道狂飙？ 01. “抗艾第一股”的光环与尴尬 故事要从2018年说起。 那年6月，前沿生物自主研发的艾可宁®（注射用艾博韦泰）获得国家药监局批准上市。这是全球第一个长效HIV-1融合抑制剂，也是中国第一个原创抗艾新药。 在此之前，全球已上市的31种抗艾滋病药物，全部由欧美发达国家开发。艾可宁的诞生，实现了中国抗艾原创药“零”的突破。 2020年10月，前沿生物以“抗艾第一股”的身份登陆科创板，发行价20.5元/股。上市当天，股价一度涨至34.98元，市值突破121亿元。 然而，光环之下，阴影隐现。 2020年底，艾可宁被纳入国家医保目录。对于创新药企来说，进医保是把双刃剑——销量上去了，价格下来了。2021年，艾可宁销量同比增长59.75%，但由于采购价格下调，公司营收反而同比下滑13.13%至4050.29万元，归母净利润亏损2.6亿元。 此后几年，亏损持续扩大。根据2025年业绩预告，前沿生物预计实现营业收入1.40亿元-1.45亿元，同比增长8.13%-11.99%；但归母净利润亏损2.55亿元-2.90亿元，亏损额同比扩大超过5000万元。 股价也随之一路震荡下行，从高点34.98元跌至20元区间徘徊。 更棘手的是管线布局。上市后，前沿生物同步推进多个在研产品：抗新冠病毒在研药物FB2001、治疗肌肉骨骼关节疼痛的FB3001、降脂药FB6001、骨质疏松仿制药FB4001……但据2023年年报显示，多数管线仍处于早期至II期临床阶段，商业化兑现尚需时日。 一位接近前沿生物的业内人士向媒体透露：“公司需要找到一个新故事，一个能让资本市场重新兴奋起来的故事。” 这个故事，就是小核酸。 02. 豪赌百亿赛道：小核酸的诱惑 小核酸药物是什么？简单来说，它是一种能从基因源头精准“沉默”致病基因的药物。与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有靶点丰富、研发周期短、药效持久等优势。 这个赛道正在爆发。 诺华旗下全球首款siRNA超长效降脂药Leqvio，2025年全年销售额飙至11.98亿美元，同比增长57%，跻身“重磅炸弹”药物行列。Alnylam的核心产品Amvuttra，2024年销售额达9.71亿美元，2025年有望突破20亿美元。 据弗若斯特沙利文报告，全球小核酸药物市场规模预计将从2024年的57亿美元增长至2029年的206亿美元。Maximize Market Research的预测更为激进：到2029年，这一数字将达到392亿美元。 更关键的是，跨国药企正在疯狂扫货。 2025年，全球小核酸领域潜在总交易额飙升至365亿美元。诺华以120亿美元收购AOC抗体偶联小核酸领域先驱Avidity，成为该公司十多年来规模最大的一笔收购；罗氏、礼来、赛诺菲争相出手，抢占小核酸技术平台与管线。 在中国，瑞博生物与勃林格殷格翰达成总交易额超20亿美元的合作；舶望制药两次与诺华签署总额超90亿美元的授权协议；圣因生物在2025年11月和2026年2月分别与礼来及罗氏达成合作。 前沿生物正是在这波浪潮中押注了小核酸。 公司在2024年年报中明确提出，依托小核酸药物与长效多肽的技术协同，搭建小核酸研发管线，聚焦IgA肾病、血脂异常等存在显著未满足临床需求的领域。 目前，前沿生物的小核酸管线已形成梯度布局： 在IgA肾病领域布局了三款靶向补体机制的小核酸药物（FB7011、FB7013、FB7014） 在血脂异常领域布局了针对不同脂蛋白靶点的FB7023和FB7022 此外，在代谢相关脂肪性肝炎（MASH）、2型糖尿病等领域也有布局 其中进展最快的是FB7013，一款针对IgA肾病的单靶点小核酸药物，已向国家药监局提交IND申请并获受理，进入临床申请审批通道。 03. GSK为何出手？ 在众多中国小核酸玩家中，GSK为何选中了前沿生物？ 疾病领域的布局契合 答案或许藏在疾病领域里。 根据双方协议，GSK获得的两款小核酸候选药物均锁定以发炎机转为核心的肾脏疾病治疗。对GSK来说，这笔交易延续了其近年在寡核苷酸与siRNA领域的策略布局——面对部分核心产品专利陆续到期，GSK通过引进外部早期资产，补强在肾脏疾病及发炎相关适应症的产品线。 前沿生物的这两款siRNA肾臟疾病候选药物，可与GSK既有的免疫与代谢相关产品形成互补，强化其在慢性肾脏疾病治疗市场的竞争力。 临床前数据的支撑 另一个不可忽视的因素是数据。 据披露，前沿生物的FB7013在临床前研究中表现亮眼：在健康猴模型中单次给药后，目标蛋白表达在16周内持续降低，最大降幅达98%。对于追求确定性的大药企来说，这样的数据无疑增加了信心。 根据协议分工，前沿生物将负责两款在研产品的早期开发工作，包括其中一款产品在中国的I期临床试验推进，以及另一款产品的IND支持性研究。GSK将负责两款产品之后所有的全球临床开发、监管申报及商业化活动。 这种“中国早期研发+全球后期开发”的模式，正在成为中国药企出海的主流路径。 04. 亿美元能改变什么？ 对于常年亏损的前沿生物来说，这笔交易的意义不言而喻。 公司明确表示，此次授权合作将有助于改善现金流，为核心管线研发投入、技术平台优化升级提供坚实的资金保障。 一位医药行业分析师向21世纪经济报道指出：“这笔近10亿美元合作有望改善前沿生物现金流、支撑研发与平台升级，成为其2020年上市以来持续亏损背景下的重要发展拐点。” 但拐点能否真正到来，还要看后续。 相比4000万美元首付款这一“确定性现金流”，后续1300万美元的近期里程碑付款及9.5亿美元的里程碑付款，需要依托产品研发、监管审批、商业化落地等多个环节的顺利推进才能逐步兑现。换句话说，前沿生物只是拿到了“入场券”，真正的“大奖”还在后面。 这也意味着，前沿生物的技术平台和研发能力将接受GSK乃至全球监管机构的严苛检验。如果后续开发顺利，FB7013有望成为首个由中国企业自主研发、成功出海的siRNA药物；如果失败，这笔交易也将成为又一个“高开低走”的案例。 从另一个角度看，这笔交易也反映出中国小核酸研发实力已获得国际巨头认可。在舶望、瑞博、圣因等一众小核酸明星公司之外，前沿生物用这笔交易证明了自己在这一赛道的存在感。 05. 小核酸赛道：狂欢背后的冷思考 小核酸赛道确实很热。 2026年1月9日，苏州瑞博生物在港交所主板成功挂牌上市，募资超18亿港元。2月11日，瑞博生物再传捷报，与全球MASH领域领军企业Madrigal达成全球独家许可协议，总交易额达44亿美元。 2026年1月13日，中国生物制药宣布以12亿元人民币全资收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物。 同一天，圣因生物披露其自主研发的siRNA候选药物SGB-7342在治疗肥胖症的中国I期临床研究中完成首例受试者给药。 但在狂欢背后，行业隐忧同样存在。 平安证券研报指出，目前国内小核酸药物在研企业与全球相比存在较大差距，由中国团队自主研发、进入三期临床的产品数量更少。尽管在研小核酸数量众多，但多数药物的靶器官局限于肝脏或采用局部给药方式，主要因其他组织的特异性递送系统仍有待进一步开发。 一位业内资深人士向21世纪经济报道表示：“当前，小核酸赛道已步入比拼技术平台实力、临床数据质量与商业化落地效率的实战阶段。全球医药巨头纷纷重金布局，中国本土药企加速崛起，传统药企也强势跨界入局，未来谁能在肝外递送等下一轮技术竞赛中抢占先机，将在这场医药创新的浪潮中脱颖而出。” 前沿生物押注的IgA肾病领域，正是肝外递送的重要战场。补体系统相关的靶点主要作用于肾脏，能否实现高效、特异的肾脏递送，将决定FB7013的成败。 前沿生物的故事，某种程度上是中国创新药企的一个缩影。 从“抗艾第一股”到小核酸新玩家，从连续亏损到10亿美元授权，这家公司经历了中国创新药从萌芽到狂飙的完整周期。 三位创始人的坚守令人动容。董事长谢东曾在接受采访时说：“我们最大的愿望是为病人研制出安全、有效、质量可控的好药，经得起国际标准检验。”总经理王昌进则坦言，十年砸下去的钱，要是买块地早发了，但“我们想做出自己的成果，做出中国自己的原创药，我们会坚持下去。” 如今，这份坚守等来了GSK的10亿美元背书。 但故事远未结束。4000万美元首付款只是序章，真正的挑战才刚刚开始： FB7013能否顺利通过临床试验？ GSK的全球开发能力能否兑现9.5亿美元的里程碑付款？ 前沿生物能否借此扭亏为盈，走出持续亏损的泥潭？ 这些问题，只有时间能给出答案。 唯一可以确定的是：在2026年开年，这家曾经借钱给员工发工资的中国药企，让全球制药巨头心甘情愿地递上了一张4000万美元的支票。对于中国创新药来说，这本身就是一个值得记录的瞬间。 --- 互动话题 你看好小核酸赛道吗？前沿生物与GSK的这笔10亿美元交易，是真金白银的价值认可，还是跨国药企的又一次“抄底”布局？欢迎在评论区留下你的观点。

在生物医药界，23 年足以让无数初创公司灰飞烟灭。 2026 年 2 月 12 日，作为 RNA 干扰（RNAi）技术的开山鼻祖，Alnylam Pharmaceuticals 正式宣布：我们赚钱了！ 这是公司自 2002 年成立以来，首次实现年度扭亏为盈。 然而，这份本该普天同庆的财报，却伴随着股价的惨烈暴跌——单日下跌 6%，近一个月累计跌幅近 20%。当“首次盈利”撞上“核心品种增长不及预期”，Alnylam 正在经历一场名为“成长阵痛”的极限大考。一、 二十三年磨一剑：RNA 干扰技术的“盈利元年” 对于 Alnylam 而言，2025 年是载入史册的一年。 财务奇迹： 去年归属于股东的净利润达到 3.14 亿美元（GAAP 准则），而 2024 年还是 2.78 亿美元的亏损。 商业闭环： 经过 23 年的巨额研发投入和多款产品的成功上市，Alnylam 终于证明了 RNAi 平台不仅能改变人类基因表达，更能产生实实在在的利润。 CEO Yvonne Greenstreet 在电话会上底气十足地表示，这种盈利状态将是可持续的。但讽刺的是，资本市场却对此表现出了极大的不安。二、 增长的“陷阱”：Amvuttra 为何让分析师失望？ 让市场“变脸”的罪魁祸首，是 Alnylam 的王牌产品——Amvuttra。 这款用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，此前表现异常神勇，连续两个季度超预期。然而，第四季度的销售额定格在 8.27 亿美元，比分析师调高后的预期低了 3%。 市场在担心什么？ 增速放缓： 虽然年增长率依然惊人，但环比增速的放缓让投资者怀疑，ATTR-CM 的增量市场是否已经触及天花板？ 定价压力： 公司预告 2026 年 Amvuttra 在美国的净价格将出现中个位数的下降。 地缘挑战： 德国市场的价格战一触即发，为了在该地区更大的 CM 市场保持竞争力，Alnylam 不得不接受主动降价带来的约 2500 万美元短期减收。三、 三国杀：辉瑞、Alnylam 与 BridgeBio 的百亿混战 ATTR-CM 赛道已不再是辉瑞（Pfizer）一家独大的江湖。目前，这里正上演着精彩的“三国杀”： 辉瑞（守擂者）： 其老牌药物 Vyndamax 虽然占据 51% 的新发患者份额，但四季度美国销量已出现 7% 的下滑。 Alnylam（挑战者）： Amvuttra 正在疯狂掠夺辉瑞的市场，新患者占有率已攀升至 27%，且 90% 的保险支付方已将其列为一线疗法。 BridgeBio（黑马）： 旗下的 Attruby 同样虎视眈眈。有趣的是，上周辉瑞撤回欧洲专利的消息，竟让 BridgeBio 股价暴跌 15%，反映了市场对“仿制药时代”提前到来的极度恐慌。四、 2026 预演：阵痛之后的爆发？ 尽管四季度数据略显疲态，但 Alnylam 对 2026 年给出了 44 亿至 47 亿美元 的营收指引，这意味着在 2025 年的基础上还要增长 83%。 CFO Jeff Poulton 预警了 2026 年第一季度的“颠簸”： 保险重置： 每年初全美范围内的保险政策调整会暂时抑制处方量。 配送周期： 由于物流配送周数的减少，一季度的环比增长将比往年更温和。 但从长远看，Amvuttra 的统治力正在加强。随着越来越多的医生习惯于这种长效注射剂，ATTR-CM 的诊疗路径正从“每日口服”向“长效干扰”转型。 结语：在盈利的巅峰，寻找下一条增长曲线 Alnylam 的首次盈利是一个时代的缩影：生物技术巨头正在从“梦想驱动”转向“数据驱动”。 股价的短期剧震，更多反映的是华尔街对“完美增长”的苛求。对于 Alnylam 而言，真正的挑战在于如何在辉瑞 2028 年专利到期的阴影笼罩前，将 ATTR 市场彻底占领，并将其 RNAi 平台拓展到高血压、中枢神经系统等更广阔的领域。 23 年的投资已经开花，即便四季度的风暴有些寒冷，但 Alnylam 已经拿到了通往未来的门票。 【互动环节】你认为 Alnylam 能够彻底取代辉瑞，成为 ATTR 领域的新霸主吗？如果你是投资者，你会选择在 19% 的跌幅后“抄底”盈利元年的 Alnylam 吗？评论区留下你的辛辣点评！ 欢迎在评论区留下你的评论。高质量观点，我们会精选置顶。 我们将持续输出： 洞察行业变局，预判未来先机。 我们持续深耕医疗健康赛道，为您提供： 深度解读： 穿透表象，还原商业底层逻辑。 标的拆解： 拆解并购核心，寻找估值锚点。 趋势研判： 捕捉投融资风向，预警行业巨震。 把复杂问题，讲清楚。 【互动环节】 你认为 Alnylam 能够彻底取代辉瑞，成为 ATTR 领域的新霸主吗？如果你是投资者，你会选择在 19% 的跌幅后“抄底”盈利元年的 Alnylam 吗？ 评论区留下你的辛辣点评！ 👇 访问网站：https://www.briinsight.com 了解更多👇 👇 商务合作与咨询，敬请扫描二维码 👇 生物医药前沿洞察｜职业成长加速器聚焦创新药、制剂技术、CDMO、AI药物研发等领域的最新突破；专注生物医药研发、注册申报、临床进展与市场趋势解析；汇聚业内声音、人才资讯与实战经验，打造最具价值的行业交流平台。 👇 更多精彩内容，敬请关注“Briinsight” 👇 亏损28亿、FDA翻脸、盈利目标“归零”：Moderna 陷入至暗时刻，押注海外市场能否绝地求生？ 告别“孤儿药”依赖！Vertex 豪掷 5 亿美金目标：非阿片类止疼药与基因疗法双星闪耀，医疗帝国版图再扩张 FDA 变天了？局长深陷性骚扰丑闻，Moderna 流感疫苗惨遭“枪毙”：一场权力与傲慢的内部大地震！ 长达12年的“专利猎杀”终局！GSK 与 Teva 达成神秘和解：一个标签引发的 2 亿美金血案，彻底改变仿制药规则！