Vutrisiran Sodium

*本文解读产业发展动态，不构成任何形式的投资建议。为了阅读体验，本文不设广告和赞赏，您的点赞和分享是对我的最好支持。 一、我的框架下的2026年全年展望 「创新药2.0时代」框架下，2026年是2.0首年 图 1「创新药 2.0」时代演进历程（业绩和关键大事件） 在创新药2.0时代的整体框架下，我对过去七年（2018年至2024年）中18A类企业的发展历程进行了系统复盘，并在此基础上提出，2025年将成为行业迈向2.0时代的关键转折点，其背后主要基于五大线索的支撑。同时，我也对未来十年中国药企的竞争格局作出预判。2026年作为创新药2.0时代的开启之年，预计板块业绩将持续增长（对应五大线索中“商业模式得到验证”）。中国创新药企有望迎来多个里程碑事件：科伦博泰预计将读出其首个全球III期临床数据，百利天恒将公布其首个非小细胞肺癌 III 期关键数据，康方生物则将披露 AK112联合化疗对比K药联合化疗在 1L NSCLC 的首个数据（图1 ）。 此外，除了结构性抗体和ADC（抗体偶联药物）领域之外，其他多个方向也将呈现“百花齐放”的态势——小核酸药物领域将迎来多家企业IPO，小分子药物研发亦将在多个靶点与适应症上实现突破。 从整个行业视角来看，今年创新药板块的主线——BD（业务发展）交易，仅仅是产业变革的开端。而三年前落地的一批BD交易，其最终验证阶段预计将从明年开始集中爆发。我们非常关注这些大额 BD 背后绑定的长期价值，因此构建了「后 BD 时代」框架。 「后BD时代」框架下，2026年是关键兑现年 图 2 「后 BD 时代」三阶段框架、成功率及代表公司 在对「后BD时代」的研究框架中，我系统分析了2010–2020年间欧美市场的89项对外BD案例（不包含NewCo模式）。数据显示，从第一阶段（签订BD协议）进入第二阶段（触发里程碑付款或买方推进临床管线）的案例占比为84.27%，但最终进入第三阶段（至少一个适应症获批上市）的比例仅为29.21%。换言之，仅有约29%的BD项目能够完整走完「后BD时代」的全流程（图2 ）。 然而，当我们将首付款门槛设定在6亿美元以上时，这一转化格局发生显著变化：第一阶段至第二阶段的转化率提升至100%，而推进至第三阶段的比例也跃升至82.35%。因此，在筛选投资标的时，我优先关注首付款超过6亿美元的大额BD项目。有关「后BD时代」中项目退出或失败原因的归因分析及相关量化模型构建，将在后续研究报告中完整发布。 回顾2025年，多家中国药企在对外合作上取得关键进展：随着BMS为 iza-bren启动全球临床开发，百利天恒的合作项目顺利进入第二阶段；三生制药于5月与辉瑞达成总额高达60.5亿美元的合作协议（后续行权追加 1.5 亿美金），标志着其步入第一阶段；至10月，随着辉瑞正式启动非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）的全球III期临床试验，三生制药也相应推进至第二阶段；同年10月，信达生物与武田制药签订价值近百亿美元的重磅BD协议，正式迈入第一阶段。 展望2026年，行业有望迎来更多里程碑：科伦博泰的首个海外III期临床预计于下半年读出数据，该公司有望成为当前合作队列中首个进入第三阶段（即实现药物获批上市并产生销售分成）的药企；与此同时，武田制药即将启动IBI363的全球大型III期研究，这意味着信达生物的合作项目即将进入第二阶段。此外，2026年潜在的新的BD交易，也有望为第一阶段持续注入新的参与者，我们将对「后 BD 时代」的当前队列持续保持关注。 「Pharma to MNC」框架下，重视Co-De的公司 图 3 Pharma to MNC 的一种可行方式 在「Pharma to MNC」的分析框架下，我提出三种跨国药企（MNC）的成长路径：百济模式、欧美模式与日本模式。其中，百济模式依托特定的时代背景与高度国际化的创始团队，其形成条件较为特殊，难以简单复刻；欧美模式则历经数百年发展，依赖高杠杆与广泛并购实现扩张，在当下环境难以适配。相比之下，日本第一三共所采用的“Co-De”（共同开发）模式，以轻资产方式实现国际化出海，我认为是目前更具参考价值的成长路径。 该模式的核心在于：国内药企（现有信达，百利）首先凭借“Co-De”方式借力，通过与大药企（武田制药，百时美施贵宝）就核心品种（IBI363，iza-bren）展开合作，获取与国际MNC深度协同的学习机会；在此过程中，企业得以系统积累国际临床试验经验、熟悉全球监管策略，并参与国际商业化团队的建设；最终将外部能力内化，实现后续产品的独立出海（图3 ）。 目前，国内成功开展对外“Co-De”的企业仍较为稀缺，目前仅有百利天恒、信达生物、传奇生物实现了该类合作，映恩生物则保留了Co-De选择权。在此框架下，我们重点关注已签订Co-De协议的信达生物与百利天恒。此外，也建议密切关注未来国内BD交易中那些具备权益分成结构的合作，它们可能孕育下一批具备Co-De潜力的企业。 二、2026年创新药的变与不变 1.不变：对外BD的大势不变 中国创新药对外授权合作（License-out）总金额已连续六年保持正增长，今年全年交易总额已接近千亿美元级别（图4 ）。我们判断，中国创新药对外BD的长期增长趋势仍将延续，当前创新药研发管线中仍蕴藏较多具备潜力的重磅品种（图5 ）。 然而，正如我们在后BD时代中所指出的，“潜在BD”本质上是基于可比交易估值法的市场预期体现。因此，在评估过程中，既不应过度乐观，也不应一概排斥，而应结合公司当前估值水平，理性审视其中所蕴含的BD预期。 图 4 2018 年至今国内药企 license out 首付款和总金额，中信建投证券整理 图 5 2026 年创新药领域潜在 BD，东吴证券整理 2. 不变：中国创新药的优势不变 中国创新药在ADC和双抗等前沿领域已取得显著成就。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，中国公司共完成73项口头报告，占大会总数的16%，其中Late-breaking Abstract（LBA）环节的报告更占大会总数的20%。值得注意的是，ADC与双特异性抗体相关口头报告占比接近50%，凸显出我国在该细分领域的强劲研发实力。 背后是我国持续释放的“工程师红利”在具体产业中的体现。每年大量化学、生物、医学、药学等相关专业的优秀高校毕业生进入社会，为生物医药行业提供了坚实的人才基础。统计显示，中国生物医药研发人员数量已从2015年的约15万人增长至2023年的45万人。依托规模庞大、素质较高的科研与工程团队，中国生物科技企业在研发效率和管线推进速度上逐步建立起比较优势，推动创新药产业快速发展。 以市值相近的中美生物科技企业为例：截至2024年底，康方生物研发团队规模达1029人，其中临床前研究人员为329人；而同期美国企业INCYTE的研发人员为896人（注：截至2025年9月26日收盘，康方生物与INCYTE市值均约为1100亿元）。这一对比直观反映出中国企业在研发人力配置上的相对充沛。 抗体、ADC等复杂分子形态的研发，本质上是基于“排列组合”式的系统筛选与优化过程，而非从头开始的破坏式创新，高度依赖科研人力的持续投入。以抗体生产为例，其核心环节——抗体发酵，需经历细胞制备、发酵培养、收获分离等多个关键步骤，通常采用“枚举法”反复试验，以最终获得高纯度、高活性的目标产物。该方法的核心前提，正是在时间与人力上的大规模试错能力。中国庞大的高级工程师基数为实现这一路径提供了可能，也为产业实现“弯道超车”创造了机会。 综合来看，中国创新药产业的核心优势体现在临床推进速度快与综合成本低两方面。结合当前中国人口老龄化加深与高校毕业生规模持续保持高位的趋势，我们判断，未来十年这一发展路径仍将延续，工程师红利仍将是推动行业参与全球竞争的重要基础。 3.不变：创新药业绩增长的趋势不变 盈利始终是创新药行业的首要问题。正如我们此前所述，市场对该领域的一大关键质疑在于“只见烧钱，难见回报”。然而，这一局面正在被打破——今年以来，以百济神州、信达生物为代表的行业龙头已相继实现盈亏平衡，这标志着行业正迈入实质性收获阶段。 我们预计，从2026年起，将有更多创新药企业陆续宣布扭亏为盈。这一由点到面的盈利拐点，将带动板块整体归母净利润大幅增长（图 7 ），进而构筑板块价值重估的坚实基本面基础，推动创新药板块进入业绩与估值双驱动的上行通道。在东吴证券选择的 18 家 A+H 创新药代表企业中，预计将于 2027 年全部实现盈利（图 6 ）。 图 6 16家创新药龙头企业24A-27E 预测归母净利润 数据来源：wind，东吴证券预测，wind 一致预期，截至25/10/30 图 7 16家创新药龙头企业24A-27E 预测归母净利润总计 数据来源：wind，东吴证券预测，wind 一致预期，截至25/10/30 4.变：除了结构性抗体和ADC，更多领域即将发力 图 8 2026 年中国创新药可能实现突破的两个方向 除了结构性抗体和抗体偶联药物（ADC）之外，小核酸药物与体内CAR-T（in vivo CAR-T）也被市场视为明年可能实现突破的两大前沿方向。我们在深入研究后认为，这两个领域确实同时具备产业进步与资本市场关注的双重利好（图 8），但仍需提示以下几方面风险： 1. 现有小核酸药物目前主要聚焦于慢性疾病领域，而该领域通常面临临床试验规模庞大、周期较长的挑战； 2. 小核酸技术整体仍处于发展早期，在部分适应症的开发规模上，中美之间仍存在显著差距，直接对标美国市场存在一定映射偏差； 3. 体内CAR-T领域的技术突破（如KLN-1010）目前仍基于小样本数据，其作用机制尚存较多不确定性，随着样本量扩大，可能出现脱靶毒性等安全性问题。 尽管存在上述挑战，小核酸药物在海外商业化方面已取得实质性进展，多款产品显示出成为重磅药物的潜力。例如，诺华的Leqvio和Alnylam的Amvuttra预计销售峰值分别可达30亿与50亿美元。其中，Amvuttra在2025年上半年销售额达8.02亿美元，同比增长88%，主要得益于新增ATTR-CM适应症以及每季度一次的给药便利。 同时，小核酸药物的研发正从罕见病逐步拓展至心血管、中枢神经系统疾病及减重等更广泛领域，多个关键靶点药物预计将在2025–2026年间读出III期临床数据或进入临床阶段。 在技术层面，肝外递送平台（如TRiM、AOC）正逐步走向成熟。Avidity公司基于AOC平台的药物Del-zota预计于2025年底提交生物制品许可申请（BLA），有望成为首款实现商业化的肝外递送小核酸药物。此外，双靶点技术也迎来重要突破，全球首款靶向PCSK9/APOC3的双靶点小核酸药物已于2025年10月提交临床申请，更多双靶点药物预计将于2026年进入新药临床试验（IND）阶段，推动行业进入新一轮发展周期（图 9 ）。 图 9 全球小核酸在研管线，中信建投证券 在相对成熟的肝内递送领域，我国药企凭借日益精湛的化学修饰与序列设计能力，已实现肝内靶点的较广覆盖，并逐步孕育出具备全球竞争力的“First-in-Class”与“Best-in-Class”潜力的产品（图 10 ）。其中，舶望制药与诺华在近两年内连续达成两笔重磅BD交易，首笔交易总额即超40亿美元，2025年9月再度达成预付款1.6亿美元、总潜在金额高达52亿美元的合作，充分体现了其技术平台与管线的国际认可度。 在更前沿的肝外递送技术上，中美企业目前基本处于同一起跑线，这因此成为未来行业的核心竞争焦点。该领域的突破，将直接决定小核酸药物能否从肝内走向全身，打开中枢神经、肾脏、肌肉等更广阔的治疗市场。例如，炫景生物已宣布完成7种肝外组织递送载体的开发验证，而海昶生物也正加码其新型肝外递送系统的研发。2026年多项关键临床数据的读出，将成为验证这些技术潜力的试金石。 在资本市场层面，随着舶望制药、圣因生物、靖因药业（已于2025年9月向港交所递交上市申请）、大睿生物等一批领先公司明确计划或已推进港股IPO，以及瑞博生物（已于2025年11月再次递表港交所）等企业的持续资本化运作，整个小核酸赛道正迎来资本市场的重点关注与热度提升，行业发展的资金壁垒有望被进一步打破。 图 10 小核酸药物核心要素以及发展现状 2025年11月25日，Kelonia公司宣布其体内CAR-T疗法KLN-1010在复发/难治性多发性骨髓瘤的早期临床试验中取得重大突破。该疗法首次在不依赖传统淋巴清除化疗与体外细胞制造流程的情况下，仅通过单次输注，便在所有入组患者中一致诱导出深度且持久的临床缓解，达到了微小残留病（MRD）阴性。通过直接在患者体内完成免疫细胞的工程化改造，体内CAR-T疗法将以往复杂、高成本的个体化治疗，推向了更接近标准化“现货型”药物的新阶段。这不仅极大地简化了生产与治疗流程，更将潜在治疗费用从动辄数百万元人民币降至十几万元级别，有望从根本上提升CAR-T治疗的可及性。 与此同时，支付环境的创新有望进一步降低这种高价值疗法的价格。2025年的国家医保谈判首次设立了与“基本医保目录”同步调整的“商保创新药目录”，旨在为CAR-T、ADC及双抗等前沿疗法开辟新的支付路径（图 11 ）。在这一新机制下，包括多款已上市CAR-T产品在内的42款创新药通过了商保初审，跨国药企的多个重磅产品也位列其中。这一制度设计，为那些临床价值显著但价格高昂的创新药提供了明确的多元支付解决方案，与体内CAR-T所代表的技术降本趋势形成战略协同。 图 11 进入 25 年商保谈判的 CAR-T 疗法 今年以来，体内CAR-T（in vivo CAR-T）领域已成为全球跨国药企（MNC）的必争之地，大额BD与并购交易频现，显示出该技术方向的确定性与商业化前景已获产业资本高度认可。2025年3月，阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec，获得其慢病毒递送技术平台，率先拉开本轮竞争序幕；随后在6月，艾伯维以高达21亿美元收购Capstan Therapeutics，重点获取其基于脂质纳米颗粒（tLNP）的体内编程平台，成为该领域年内金额最高的并购案之一。8月，吉利德旗下Kite公司以3.5亿美元收购Interius Bio Therapeutics，进一步巩固其在细胞治疗领域的战略纵深；而10月百时美施贵宝（BMS）以15亿美元收购Orbital Therapeutics，则显示出大药企在体内基因编辑与细胞编程等底层技术层面的广泛布局。 与此同时，国内企业也在积极跟进（图 12 ），驯鹿生物、普瑞金、传奇生物、安科生物子公司博生吉等公司均已推动体内CAR-T管线进入临床I期阶段，尽管整体研发进度仍处于早期，但已初步形成与国际同步探索的态势。 图 12 全球in vivo CAR-T 管线进展 5、变：「中国大药」从验证期到收获期 2026年底，科伦博泰将与合作伙伴默沙东（MSD）共同迎来其核心产品SKB264（即默沙东管线中的MK-2870）首个国际多中心三期临床数据的揭盲。这不仅将是科伦博泰发展史上的一个关键里程碑，也标志着默沙东开启的「15 个全球大 III 期」迎来了首次成果检验。 根据 22 年的 BD协议，默沙东获得了SKB264在海外市场的权益，并随后以极高的效率将其纳入自身研发体系，命名为MK-2870全力推进。默沙东对该产品的潜力展现出强烈信心，至今已围绕其开展了高达15项三期临床试验（图 15 ），覆盖了单药及与KEYTRUDA®（K药）联用等多个关键适应症。这种大规模、快节奏的全球临床布局，在业内也属罕见，充分体现了默沙东对这一战略资产的重磅投入与市场预期。 因此，2026年底的这次数据读出，其意义远不止于一个临床研究的完成。它将是科伦博泰创新研发能力与默沙东全球化开发实力相结合后的首次重磅验证，其结果将为后续一系列三期研究定下基调，并深刻影响公司在国际创新药领域的地位与价值重估。 图 13 默沙东开启 SKB264的 15 个全球大 III 期临床实验 预计在2026年年中，百利天恒将迎来其核心产品Iza-bren（BL-B01D1）针对二线EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的III期注册临床试验揭盲（图 14 ）。这不仅是该适应症迈向上市审批的关键一步，更因其作为全球首款进入III期临床的双抗ADC药物而极具里程碑意义，标志着双抗ADC技术平台正式步入商业化收获的前夜。在2025年世界肺癌大会（WCLC）上公布的II期研究数据显示，在经EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变非小细胞肺癌患者中，Iza-bren单药治疗的客观缓解率（ORR）达到66%，中位无进展生存期（mPFS）长达12.5个月，初步展现在该适应症的重磅潜力。 图 14 百利天恒 iza-bren 现开启的所有海内外临床 康方生物将于2026年迎来其核心产品PD-1/VEGF双抗依沃西（AK112）的多项关键数据集中读出，这将全面定义该药物在非小细胞肺癌一线治疗中的竞争地位。其中最具里程碑意义的是下半年将揭晓的HARMONi-3研究的无进展生存期数据，该数据将首次揭示AK112联合化疗在头对头对比中能否超越当前全球标准方案帕博利珠单抗联合化疗的疗效。此外，上半年还将陆续更新HARMONi-2研究中AK112单药对比K药单药的总生存期结果，以及HARMONi-6研究中AK112联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗的总生存期数据。这一系列结果的集中披露，将最终验证PD-1/VEGF双抗药物的临床价值，并为康方生物在全球创新药市场的定位提供决定性依据。 三、写在最后：中国创新药将在曲折中向上发展 我们所畅想的“创新药2.0时代”注定不会一帆风顺。正如风险分散与组合配置逻辑所提示的，创新药研发始终伴随着客观存在的临床与监管风险，这些风险不因任何人的主观意志而转移。然而，回顾过去数年的发展历程：中国创新药产业先后经历了集中采购的政策压力（图18 ）、临床推进的波折（图 15 ）、审评审批的挑战（图 16 ）以及资本市场的起伏（图 17 ），但行业始终展现出强大的韧性，并在今年迎来整体性的涅槃与新生。 作为这一进程的见证者与参与者，我深刻体会到：正是这一次次的挫折与磨砺，反而催生出了一批具有全球竞争力的“首创(FIC)”与“同类最优(BIC)”药物。中国创新药企在压力中不断优化研发策略、提升临床标准、强化国际化能力，逐步构建起可持续发展的创新生态。 正因如此，我对中国创新药的长期发展怀有笃定的信心。这种基于产业实质成长的确信，使我们能够以更从容的心态面对未来可能出现的临床失利、审批延期或市场波动，并将这些挑战视为行业走向成熟过程中的必然组成部分。 图 15 2024年5月24日，康方生物AK112的HARMONi-A实验数据不及预期，当天最大跌幅-44.95%，但至今涨幅+363.52% 图 16 2022年3月24日，信达生物发布公告称FDA确认拒绝信迪利单抗的获批上市，次日股价跌幅-12.93%，此前已多次大跌，但至今涨幅+219.62%。 图 17 创新药指数在 2021 年-2024 年连续跑输全部 A 股和上证主板，但在今年迎来翻身 图 18 历次药品集采「灵魂砍价」降价幅度表格 精选作品一览 所有文章均为小豪独立撰写，无助理和代笔，转载请注明出处。 「创新药 2.0」深度专题系列——预测下一个十年创新药的产业代际变化 创新药2.0系列（一）：18A 药企上岸启示录 创新药2.0系列（二）：未来十年药企格局预测 创新药2.0系列（三）：创新药与价值投资 「后BD时代」系列——在市场欢呼之余，冷静审视BD背后的长期价值 创新药 2.0 系列（四）：后 BD 时代 创新药2.0系列（五）: 共同开发是最佳出海路径 后 BD 时代：创新药的临床期红利是什么？ 我的「1+N」投资理念： 我的「1+N」价值投资理念 保姆级创新药学习文章 创新药的风险分散和组合配置思路 如何看懂创新药的泡沫？ 如何押注创新药的BD？ 创新药宏观产业认知文章 创新药还会牛十年 创新药是最好的出海逻辑，没有之一 三生制药公司专题系列 万字深度 | 三生制药，静候价值重估 2025/05/16 大涨后的三生制药怎么看？2025/05/23 深度｜未来三年继续看好三生制药 2025/06/29 欢迎后台添加我的微信，请您发送机构名+部门+姓名，非机构个人请备注您的意向 base上海 欢迎和我约咖啡 为了阅读体验，本文不设广告和赞赏，您的点赞和转发分享能给我最好的创作动力。👇🏻

前言 2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布，其研发的Plozasiran（商品名：Redemplo，中文名：普乐司兰钠注射液）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市[1]。Plozasiran是全球首款获批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的小干扰RNA（siRNA）药物。该药物基于Arrowhead公司独有的TRiM™平台开发，患者仅需每三个月进行一次皮下注射，便可在居家环境中完成给药，极大提升了治疗便利性。在定价方面，该药物的年度批发采购成本（WAC）定为6万美元，并采用“统一价格”策略。此次批准也是Arrowhead公司首款获得FDA上市许可的药物，标志着该公司正式迈入商业化发展阶段，成为其创新药物研发历程中的重要里程碑。 图1 FDA官网 图2 Redemplo®的上市包装 图源：Arrowhead公司官网 2018-2025年全球获批上市的8款siRNA药物汇总 截止2025年11月27日，FDA共批准8款siRNA药物，均是以肝脏靶点相关的疾病为适应症，分别为用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病变的Patisiran和Vutrisiran，治疗急性肝卟啉症的Givosiran，治疗Ⅰ型原发性高草酸尿症的Lumasiran和Nedosiran，治疗高胆固醇血症及混合性血脂异常的Inclisiran，治疗血友病的Fitusiran，治疗家族性乳糜微粒血症的Plozasiran。 图3 2018-2025年全球获批上市的8款siRNA药物汇总 Plozasiran结构与剂型处方 Plozasiran的反义链序列为UCACUGAGAAUACUGUCCCGU，正义链序列为ACGGGACAGUAUUCUCAGUGA。Plozasiran核酸序列包含硫代磷酸酯（PS，共6处）、2’-氟（2’F）、2’-甲氧基（2’-O-Me）以及N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）靶向配体等修饰结构，以提高向肝细胞的递送效率。此外，序列中还引入倒置脱碱基残基（invAb）作为帽结构，进一步增强核酸酶抗性。Plozasiran以钠盐形式存在于Redemplo注射剂中，其分子式为C493H611F11N164Na43O311P43S7，相对分子质量约为16563.98Da，具有良好的水溶性。Redemplo注射剂为无菌、无防腐剂的透明溶液，颜色从无色到浅黄色不等，预充于一次性皮下注射器中。每支注射器装量为0.5 mL，内含25 mg Plozasiran（相当于 27 mg Plozasiran钠），辅料为氯化钠和注射用水。 图4 Plozasiran结构 图源：产品说明书 Plozasiran作用机制与临床研究 FCS是一种罕见的遗传病，大多由单个基因失去功能引起。患者空腹甘油三酯（TG）常高于880mg/dL，容易诱发急性胰腺炎等多种并发症。APOC3是TG代谢的关键调节蛋白，能延缓甘油三酯的分解和清除，使血TG升高。Plozasiran是一种与N-乙酰半乳糖胺（N-Acetylgalactosamine，GalNAc）结合的siRNA，通过RNA干扰机制降解肝脏APOC3的mRNA，减少蛋白合成，从而加速TG清除，帮助血脂回归正常水平。 Plozasiran的疗效已在一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT05089084）中得到验证。该研究纳入了75名经遗传确诊或临床诊断为FCS的成年患者，所有患者在试验期间均维持低脂饮食（脂肪摄入≤20克/天）[2]。患者以2:1的比例被随机分配，分别接受每三个月一次的皮下注射：25 mg Plozasiran（26人）或体积匹配的安慰剂（25人），治疗周期共12个月。研究的主要疗效终点是第10个月时，患者空腹甘油三酯水平相对于基线的中位百分比变化。结果显示，治疗至第10个月时，25 mg Plozasiran组患者的中位甘油三酯水平较基线显著降低80%，而安慰剂组仅降低17%。两组间中位百分比变化的差异为59个百分点。此外，甘油三酯的降低效果在治疗早期（首月）即可显现，并在整个12个月的治疗期内得以稳定维持，实现了深度且持久的血脂控制。 结语 Plozasiran是全球首个靶向APOC3的siRNA药物，其获得美国FDA批准，标志着FCS治疗迎来靶向治疗新时代。该药物通过高效降低APOC3蛋白的表达，从源头上减少TG的蓄积，解决了现有降脂疗法对FCS患者疗效不足的临床难题。此外，Plozasiran采用皮下注射给药，且给药频率较低，有助于提升患者的治疗依从性。此次获批也有望推动APOC3靶向治疗策略在更广泛的血脂异常领域中的探索与应用。目前，Plozasiran已在中国同步提交新药申请，有望尽快获批，以填补国内该领域的治疗空白，为中国FCS患者提供新的治疗选择。与此同时，该药物正在拓展其他血脂相关适应症，包括在严重高甘油三酯血症及混合型高脂血症患者中开展的2期或3期临床研究。部分研究已经完成，已公布的结果提示其在多种类型血脂异常患者中具备良好的治疗潜力。 参考资料： [1] FDA官网:https://www.fda.gov/ [2] Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2. PMID: 39225259. 协会近期活动 关于协会： 中国生化制药工业协会（China Biochemical Pharmaceutical Industry Association），是由中华人民共和国原商业部组建（1991），中华人民共和国民政部登记注册。目前拥有单位会员近500余家，由副会长单位、常务理事单位、理事单位和普通会员单位组成。单位会员主要涵盖生化生物药品生产等多种经济类型的骨干企业（集团）及其相关设备、仪器企业。协会成立了由院士、科研院所、大专院校、研究机构及企业技术人才 600多位专家组成的专家委员会，其中院士专家 40 余位。 党的工作领导机关：中央社会工作部 独立社团法人资格的全国性非营利性行业社团组织，也是国内唯一的生化生物制药工业行业一级协会。 工作联系主要单位：国家药品监督管理局 中英文简称：中生药协 CBPIA 核心分支机构： ◆多肽分会（2019年成立） ◆糖类药物分会（2020年成立） ◆重组药物分会（2023年成立） ◆血浆蛋白分会（2025年成立） ◆核酸药物分会（筹备中） 生化药品概念： 生化药品是指从生物体分离、纯化以及用化学合成、微生物合成或现代技术所得到的用于预防、治疗和诊断疾病的物质。 两个基本特点： ◆ 生物体中的基本生化成分或类似物 ◆ 均具有生物活性或生理功能 生化药品主要来源于生物体的四类基本有机物质： ◆ 蛋白质类药物：主要包括蛋白质、酶、多肽、抗体、氨基酸及其衍生物、重组疫苗、细胞与基因治疗、血浆蛋白等； ◆ 糖类药物：主要包括多糖、寡糖、单糖等； ◆ 核酸类药物：主要包括核酸、核苷、核苷酸、腺苷及其衍生物等； ◆ 脂类药物：油脂(油、脂肪)和类脂(磷脂、固醇类)总称，主要包括不饱和脂肪酸、多烯酸乙酯、磷脂、胆固醇、胆酸、挥发油、天然色素及辅酶等。 入会咨询： 固定电话：010-67046276 电子邮箱：chinabpiahyb@163.com