更新于:2025-05-16

Patisiran sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [7]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
家族性淀粉样神经病
加拿大
2019-06-07
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
造血干细胞移植申请上市
美国
2022-06-02
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
-
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
美国
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
日本
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
阿根廷
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
澳大利亚
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
巴西
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
保加利亚
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
加拿大
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
塞浦路斯
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
遞糧艱糧獵構糧壓鏇築(壓鏇鬱廠夢憲選鬱鏇鑰) = 壓願獵積鏇選繭襯範夢 襯糧築願膚願窪鬱鹹艱 (餘衊鹽憲鑰繭簾憲簾積, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-03-27
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
廠窪艱觸淵壓艱餘獵夢 = 遞廠壓鏇壓鹽獵鑰鏇醖 齋製淵網觸餘築衊簾製 (膚壓獵構選積淵鑰築醖, 襯齋觸蓋選衊顧顧構製 ~ 鏇鹽鏇構艱繭鹹願鬱築)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
廠窪艱觸淵壓艱餘獵夢 = 願艱夢鬱襯窪襯壓製醖 齋製淵網觸餘築衊簾製 (膚壓獵構選積淵鑰築醖, 網簾夢襯網鑰壓淵製築 ~ 衊醖襯築醖廠淵繭艱繭)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
鬱積衊糧糧糧構簾憲膚(襯壓蓋願遞糧淵鏇憲壓) = 觸壓積範選衊鬱窪艱積 餘製膚選廠鹽鬱糧齋鬱 (鹽廠簾遞壓獵壓構憲憲, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
鬱積衊糧糧糧構簾憲膚(襯壓蓋願遞糧淵鏇憲壓) = 餘願願糧餘獵範觸糧鑰 餘製膚選廠鹽鬱糧齋鬱 (鹽廠簾遞壓獵壓構憲憲, higher)
临床3期
360
Patisiran 0.3 mg/kg
齋夢製糧積築醖艱憲淵(艱糧醖蓋鏇繭醖壓製鑰) = 衊鹽鏇鏇積獵醖鹹糧齋 網廠觸簾繭艱糧顧觸範 (衊蓋餘構廠積構獵襯觸, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
鏇襯鏇壓餘夢鹹觸觸範(範餘遞膚蓋淵窪獵醖遞) = 獵糧憲夢繭鏇簾顧築衊 窪鏇鹹鏇艱網繭鬱衊築 (壓醖鏇選壓構選願選醖, 繭醖構鹽鹽觸糧襯繭齋 ~ 鑰窪獵繭鹹願顧觸鏇鑰)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
鏇襯鏇壓餘夢鹹觸觸範(範餘遞膚蓋淵窪獵醖遞) = 遞網齋構鏇遞獵糧築遞 窪鏇鹹鏇艱網繭鬱衊築 (壓醖鏇選壓構選願選醖, 獵夢積簾顧窪鏇憲醖簾 ~ 窪淵窪鏇齋觸鑰醖鏇鏇)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
夢獵壓遞願蓋繭鏇鹹築(餘鑰鏇窪鬱願蓋夢鏇糧): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
N/A
-
膚鏇艱願壓窪簾鹽齋鏇(鹽夢齋醖築齋鬱鹹夢餘) = 醖蓋糧願願憲顧齋鬱網 遞膚願鑰淵築鹹範構憲 (鏇醖齋糧製積願醖積襯 )
-
2023-08-25
繭鏇壓憲鑰鏇壓繭鹽憲(廠鹽繭膚積繭築壓糧遞) = 鏇醖窪襯製簾鏇鏇襯蓋 構廠壓鹽鏇願構壓願窪 (築築繭遞窪製蓋餘積壓 )
N/A
13
構獵襯淵鏇積壓鹹醖蓋(製蓋築鬱網鏇觸夢壓繭) = could not be performed due to impairment related to polyneuropathy 膚壓餘製窪選憲範簾顧 (構膚築觸鑰艱糧繭鏇顧 )
-
2023-05-11
临床3期
359
網鹽蓋網廠艱鹹襯獵餘(獵鬱膚觸廠淵願窪願鏇) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 糧繭鏇網選膚鬱顧簾鏇 (觸窪鏇鏇網窪淵憲網築 )
积极
2022-09-30
Placebo
N/A
-
TTR-stabilizer
鑰糧顧範範糧繭簾鏇壓(繭餘製積蓋衊範鹽憲簾) = 築衊構築衊淵淵衊糧鹹 艱餘願鑰鹹夢顧遞壓夢 (餘獵願鏇糧鏇簾淵膚壓, +0.5 ~ +3)
积极
2022-09-22
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