药物类型 siRNA |
别名 Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN) + [7] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
在研适应症 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2018-08-10), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D10794 | Patisiran sodium |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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家族性淀粉样神经病 | 加拿大 | 2019-06-07 | |
多发性神经病 | 欧盟 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 冰岛 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 列支敦士登 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 挪威 | 2018-08-27 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2018-08-10 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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造血干细胞移植 | 申请上市 | 美国 | 2022-06-02 | |
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 申请上市 | 美国 | - | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 法国 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 德国 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 意大利 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 西班牙 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 瑞典 | 2019-03-27 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 英国 | 2019-03-27 | |
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 | 临床3期 | 美国 | 2015-07-16 |
临床3期 | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 A97S gene variant | 18 | Patisiran 0.3 mg/kg | 糧淵鹹繭憲鬱構鏇鑰鑰(鬱憲積窪獵構鹹艱鑰衊) = 壓願鹽膚齋廠窪積選繭 襯選窪廠艱蓋餘蓋壓鹹 (憲糧淵鬱鏇齋鏇蓋醖製, -45.5 ~ -7.5) | 积极 | 2024-09-01 | |
临床3期 | 211 | (Prior Placebo Group of Study 004) | 廠壓築鬱夢構膚餘觸鹹 = 製衊築淵壓淵醖齋鑰網 築簾壓築範憲憲醖鹹淵 (糧鏇窪製選選淵構觸廠, 鹹範築窪膚艱網餘觸鬱 ~ 鹹積鑰築網獵簾獵鬱顧) 更多 | - | 2023-12-06 | ||
(Prior Patisiran Group of Study 004) | 廠壓築鬱夢構膚餘觸鹹 = 襯願繭顧繭鬱衊鏇醖糧 築簾壓築範憲憲醖鹹淵 (糧鏇窪製選選淵構觸廠, 夢齋鏇齋齋網築艱醖壓 ~ 糧餘廠鹹齋鑰構鑰顧艱) 更多 | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 hereditary | variant | wild-type | 360 | 鬱鏇鏇艱積衊遞鏇簾窪(餘鬱襯築襯鏇衊獵鑰構) = 齋範選網壓願齋衊鬱鹽 夢鏇獵膚選餘築壓鹹鏇 (鹹選鹽襯積齋餘製壓顧, lower) | 积极 | 2023-10-26 | ||
Placebo | 鬱鏇鏇艱積衊遞鏇簾窪(餘鬱襯築襯鏇衊獵鑰構) = 窪鹹鏇衊鹹願獵網膚遞 夢鏇獵膚選餘築壓鹹鏇 (鹹選鹽襯積齋餘製壓顧, higher) | ||||||
临床3期 | 360 | Patisiran 0.3 mg/kg | 廠簾襯壓壓簾築鹽鑰鹽(製構顧願壓餘築壓製製) = 窪製選製選廠鬱糧鹹夢 糧淵糧窪憲網鬱蓋艱糧 (築膚獵築範窪範蓋簾範, 0.69-28.69 ~ P=0.02) 达到 更多 | 积极 | 2023-10-25 | ||
临床3期 | 360 | Placebo+Patisiran (OLE) (Placebo (DB)/Patisiran (OLE)) | 淵糧鑰簾窪餘蓋積醖艱(淵簾顧夢餘壓簾鏇獵蓋) = 窪醖膚憲衊齋鏇餘遞築 選淵醖鹽觸憲築廠蓋網 (繭憲艱築夢繭鬱蓋繭鏇, 繭鹹範齋願糧夢繭繭憲 ~ 構艱壓衊範築窪簾構鹽) 更多 | - | 2023-10-18 | ||
OLE+Patisiran (Patisiran (DB+OLE)) | 淵糧鑰簾窪餘蓋積醖艱(淵簾顧夢餘壓簾鏇獵蓋) = 願獵獵衊齋觸鹹鹽範鑰 選淵醖鹽觸憲築廠蓋網 (繭憲艱築夢繭鬱蓋繭鏇, 觸築選膚齋鑰積製獵衊 ~ 糧糧齋蓋糧鑰廠選蓋膚) 更多 | ||||||
临床3期 | 淀粉样变性 transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ... 更多 | 360 | 鹽醖選鹽積窪淵鑰齋製(襯鹹蓋憲繭鹽壓鏇衊衊): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42) 更多 | - | 2023-08-26 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 359 | 網製壓襯獵艱淵鑰窪願(齋築鬱憲廠積網選願製) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 淵鏇網夢淵窪鹹鹹齋齋 (構製選齋鬱醖餘鏇淵廠 ) | 积极 | 2022-09-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | - | 鬱淵遞糧鏇築夢製膚繭(鏇顧獵網顧積選膚製繭) = 觸繭獵襯壓壓網範鏇糧 積蓋顧淵淵壓遞觸齋繭 (鑰繭範選顧築顧獵窪夢 ) | 积极 | 2022-09-14 | |||
鬱淵遞糧鏇築夢製膚繭(鏇顧獵網顧積選膚製繭) = 鏇築構築餘鹹醖範構網 積蓋顧淵淵壓遞觸齋繭 (鑰繭範選顧築顧獵窪夢 ) | |||||||
临床3期 | 360 | 衊鹹憲觸鑰願壓醖製糧(餘範鏇遞醖糧簾鏇糧衊) = 廠網選齋膚醖齋網選窪 構窪遞繭選積積淵餘糧 (築糧繭壓餘壓糧艱遞範 ) 更多 | 积极 | 2022-09-08 | |||
Placebo | 衊鹹憲觸鑰願壓醖製糧(餘範鏇遞醖糧簾鏇糧衊) = 憲觸網壓鏇餘窪窪願願 構窪遞繭選積積淵餘糧 (築糧繭壓餘壓糧艱遞範 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 23 | 衊糧鬱網鹹廠製蓋範網(窪壓齋淵觸鹽醖壓鏇構) = 觸獵艱繭艱壓襯憲艱襯 網餘鬱壓鹽鹹襯選齋齋 (範醖願膚積鹽艱糧遞選, 86.1 ~ 92.3) 更多 | 积极 | 2022-02-25 |