Patisiran sodium

最近，“小核酸”突然火了。别以为核酸就只有新冠检测，这里的小核酸，是治疗疾病的武器。今天，我跟大家聊聊siRNA和ASO，以及它们背后的“嘌呤故事”，顺便看看市场上已经落地的案例。小核酸药物，顾名思义，是由短链核酸组成的药物。它们像一把精准的“基因剪刀”，能够直接靶向致病基因的mRNA，在基因水平上干预疾病进程。与传统药物不同的是，小核酸药物从转录后水平进行治疗，攻克了许多传统药物难以企及的特殊蛋白靶点。小核酸药物如何工作？小核酸药物的核心机制基于碱基互补配对原则，就像一把钥匙对应一把锁。它们通过人工设计的核酸序列，精准识别并结合到目标mRNA上，从而实现基因表达的调控。有些小核酸药物如siRNA能够引导细胞内的酶复合物切割并降解目标mRNA，阻止致病蛋白的产生。其他如ASO药物则可以与mRNA结合，阻断其翻译过程，或者改变pre-mRNA的剪接方式。小核酸药物的独特优势与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有多重优势。小核酸药物研发周期更短。传统药物需要识别蛋白质复杂的空间构象，进行大规模药物筛选，而小核酸药物只需针对致病基因序列进行设计合成，大大加快了早期研发速度。这类药物还不易产生耐药性。传统药物可能会因补偿通路上调或抗原表达下降而产生耐药性，而小核酸药物直接调节上游基因表达，从源头上解决问题。小核酸药物的治疗领域更广，不受限于蛋白质的可成药性，理论上可以设计用于靶向任何感兴趣的基因，仅需要目标mRNA的序列信息。最引人注目的是其长效性。传统小分子药物的体内半衰期以小时计算，抗体药物以天/周计算，而小核酸药物在体内的半衰期可以按月计算，例如Inclisiran只需每半年给药一次，大大提高了患者依从性。siRNA和ASO：两种“小兵”，分工不一样想象一下，你体内的基因就像一本说明书，每条RNA都是一行指令。如果某些指令出了问题，比如让肝脏制造太多坏胆固醇，或者产生异常蛋白，就可能导致高血脂或罕见病。小核酸就是精准干预这些错误指令的工具。siRNA：像个狙击手，锁定错误RNA直接切断，阻止它变成蛋白。ASO：像个剪刀手，通过结合目标RNA，阻止错误蛋白生成，或者调整RNA剪接，让蛋白更正常。治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠就是一种ASO药物，它通过修复SMN2基因的剪接缺陷，增加正常蛋白表达，从而治疗疾病。嘌呤：小核酸的关键原料小核酸的组成离不开核苷酸，而嘌呤（A、G）是其中重要的角色。它决定了小核酸在体内能不能稳定存在、能不能精准打靶。很多小核酸药的化学改造，就是围绕嘌呤进行的——让药物更耐降解、更精准。这也是为什么技术门槛高，不是随便复制就能成功的原因。但注意，这里说的嘌呤和食物的嘌呤不一样。先说大家熟悉的那个——食物里的嘌呤。它确实是核酸的组成成分，广泛存在于肉类、内脏、海鲜里。吃进去之后，身体并不会拿它去“做基因相关的事”，而是按代谢流程把它分解，最后转成尿酸。所以当摄入过多、或者代谢能力跟不上时，尿酸就会升高，痛风也就找上门了。而小核酸药物里的“嘌呤”，只是分子结构层面的一个“字母”，和你吃进去的嘌呤不是同一条路径。它是人工合成的，被设计出来的唯一目的，是进入特定细胞，精准作用于某一条基因指令。它不参与消化代谢，也不会被当成“营养成分”去处理。吃进去的嘌呤，是原材料，身体会把它加工成尿酸；而小核酸药物，是调度指令，它做的是另一件事——去影响“尿酸这条生产线要不要一直开着”。现在一些针对高尿酸、痛风方向的小核酸研究，思路正是如此，不是帮你事后“清库存”，而是尝试在源头上，把异常活跃的合成信号压下来，让尿酸别长期处在高位。当然也要说清楚一点，它不可能成为“大餐之后的解药”。饮食控制、生活方式管理，依然是基础；即便未来小核酸药物成熟，也只能是在医生指导下，作为长期管理工具的一部分。已经上市的“小核酸”药小核酸不只是实验室里的概念，已经有药物真正进入临床并改善患者生活。Inclisiran（siRNA药）通过肝脏靶向抑制PCSK9，每半年打一针，就能稳稳降低LDL-C，对慢性高血脂患者是大福音。与传统他汀类药物需要每日服药不同，Inclisiran只需每半年注射一次，就能持续降低低密度脂蛋白胆固醇水平。Spinraza（ASO药）改变了脊髓性肌萎缩症患者命运；Patisiran也让家族性淀粉样多发性神经病变的患者看到了希望。乙肝治疗，小核酸药物也带来了新希望。如Bepirovirsen等在研药物在临床试验中显示出能够显著降低乙肝表面抗原水平，有望实现乙肝的功能性治愈，这是传统核苷类药物难以达到的目标。结语：科学与市场的交汇点血脂市场大，慢病用药长期依从性差，小核酸长效注射正好解决痛点；罕见病市场小，但价格高、创新门槛高，一旦成功，回报可观。技术上，嘌呤修饰、递送系统和靶向组织都是壁垒，不容易被轻易复制。小核酸还在成长，技术不断迭代，应用不断落地。未来，不仅是血脂和罕见病，还有更多慢病和复杂疾病可能被它改变。对于投资人来说，这是科学与市场结合的窗口；对于普通人来说，这意味着曾经无药可治的疾病，有了新的希望。关注小核酸，也许就是提前看到医疗创新下一波浪潮的机会。

瑞博医药小核酸赛道投资分析公司概况与研究背景 2026 年 1 月 9 日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（股票代码：06938.HK）正式在香港联交所主板挂牌上市，成为中国小核酸药物第一股，同时也是 2026 年港股第一个创新药 IPO(2)。这一里程碑事件标志着中国在全球小核酸药物赛道的重要突破，也为投资者打开了一个充满潜力的新兴市场。 瑞博生物的成功上市不仅是一家企业的胜利，更是南开大学夫妻档创业故事的完美诠释。创始人梁子才教授与张鸿雁博士从校园相识到海外深造，再到归国创业，用近二十年的坚守和创新，将一个实验室里的科学构想转化为一家市值超百亿港元的上市公司(10)。他们的创业历程，是中国生物医药产业从跟随到引领的生动缩影。 本研究报告旨在深度剖析瑞博生物的创业历程与发展现状，全面解析小核酸药物赛道的技术原理与市场前景，并从一级市场早期投资和二级市场综合投资两个维度，评估这一新兴领域的投资价值与风险。特别是在全球小核酸药物市场即将进入爆发期的关键节点，深入理解瑞博生物及其所处赛道的投资逻辑，对把握未来 5-10 年的投资机遇具有重要意义。一、瑞博医药：南开大学夫妻的创业传奇1.1 从校园到海外：学术精英的成长轨迹 瑞博生物的故事始于南开大学。1981 年，梁子才考入南开大学生物学系动物学专业，1985 年毕业后继续在南开攻读硕士研究生，师从昆虫学专家程振衡先生(9)。在这里，他不仅收获了扎实的学术基础，更重要的是遇到了一生的伴侣—— 张鸿雁。两人同为 1988 年南开大学生物系毕业生，毕业后双双赴海外留学，在耶鲁大学完成博士后研究，此后共同任教于瑞典卡罗林斯卡医学院(10)。 梁子才的学术履历堪称华丽：1990 年赴瑞典乌普萨拉大学攻读博士学位，1995 年赴美国耶鲁大学从事博士后研究，1998 年起任瑞典卡罗林斯卡医学院助理教授、副教授，并担任基因组与生物信息学中心基因组技术研究室主任(9)。在瑞典期间，他曾参与创立 3 家与小核酸领域相关的公司，一家专注 DNA 芯片，一家主攻反义核酸技术，一家开发小干扰核酸（siRNA）技术(12)。 "小核酸" 这个中文译名正是由梁子才定名并沿用至今(10)。1998 年，当 RNA 干扰（RNAi）机制被发现并在《Nature》杂志发表时，梁子才敏锐地意识到这项技术的巨大潜力，随即开始建立专门研究小核酸的独立实验室(10)。他的团队在 siRNA 的特异性和稳定性规律方面的科学研究，为业界深入了解小核酸打下了重要基础。1.2 归国创业：从零开始的艰难起步 2006 年前后，怀揣着推动中国原研创新的信念，梁子才与妻子张鸿雁决定回国。梁子才主持了中国第一个小核酸领域 863 重点项目，并加入北京大学分子医学研究所担任教授(10)。在北大期间，他不仅建立了 "核酸技术研究室" 并担任主任，还成为研究所的教育委员会主任(49)。 2007 年 1 月，梁子才在苏州昆山创立瑞博生物，这是中国最早的一批小核酸药物公司(14)。创业初期的艰难超乎想象。据梁子才回忆，当时国内小核酸领域几乎是 "一片空白"，市场上没有合格的 CRO 满足 siRNA 的合成及临床前研究需求。面对这种情况，梁子才做出了一个重要决定：从零开始，逐步建立核酸合成工艺、化学分析和 GMP 质量体系，将论文里的数据一步步转化为可落地的产线。 创业过程中，瑞博生物面临着多重困难： 技术瓶颈是首要挑战。小核酸药物的核心在于递送系统，如何将药物安全有效地递送到目标细胞是关键难题。梁子才带领团队经过多年攻关，终于开发出自主知识产权的RiboGalSTAR™肝靶向递送技术平台，这成为瑞博生物最重要的技术壁垒。 资金压力贯穿整个创业历程。2010 年，瑞博生物获得第一届江苏省级双创团队支持，这是公司在获得市场融资之前的最大一笔支持，对公司坚持到 VC 射程极为重要(177)。但即便如此，公司在很长一段时间内都面临着资金链紧张的困境。 市场认知度低也是一大障碍。2015 年，当磐霖资本第一次接触瑞博生物时，小核酸赛道还处于寒冬期。经过三个月抽丝剥茧的独立尽调和多轮交流，磐霖资本最终决定投资，这成为瑞博生物发展史上的重要转折点。1.3 融资历程：资本助力下的成长之路 瑞博生物的融资历程是中国创新药企发展的典型缩影，从早期的艰难求生到后期的资本追捧，经历了一个完整的周期： 融资阶段 时间 融资金额 主要投资方 估值 A 轮 2016 年 1 月 1.25 亿元 磐霖资本（领投） 4.57 亿元 B 轮 2017 年 4 月 2.7 亿元 中金资本、君联资本等 约 10 亿元 C1 轮 2019 年 12 月 2.03 亿元 磐霖资本、三一创投（领投） 约 20 亿元 C2 轮 2020 年 3 月 4.7 亿元 中国国有资本风险投资基金、中金启德基金、高瓴等 31.5 亿元 C + 轮 2020 年 9 月 2.5 亿元 恒旭资本、朗玛峰创投等 约 35 亿元 E1 轮 2022 年 7 月 4000 万美元 名信资本等 45.5 亿元 E2 轮 2024 年 8 月 6578 万元 名信资本（领投） 48.7 亿元 E3 轮 2025 年 6 月 1.52 亿元 名信资本等 50.2 亿元 磐霖资本的长期陪伴是瑞博生物融资历程中的一大亮点。自 2015 年 A 轮起，磐霖资本连续六轮投资瑞博生物，成为外部机构中投资轮次最多、陪伴时间最长的股东，也是投资金额最大的两家机构之一。在 2019 年 C1 轮融资的关键时刻，当公司正处于技术平台从 LNP 向 GalNAc 迭代的关键阶段，部分投资机构开始摇摆时，磐霖资本不仅继续投资，还选择了领投，帮助企业度过了技术转型的生死关口。 2020 年，瑞博生物曾尝试科创板上市，拟募集资金 16 亿元，但一年后撤回了上市申请(29)。这次折戟并没有打倒团队，反而让他们更加坚定了走国际化道路的决心。经过几年的努力，公司终于在 2026 年 1 月成功登陆港股，发行价 57.97 港元，募资总额超 18 亿港元，上市首日开盘大涨 29%，市值破 120 亿港元(2)。1.4 核心产品管线：从研发到临床的跨越 经过近二十年的发展，瑞博生物已经建立起全球最大的 siRNA 药物管线之一。公司拥有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于 2 期临床试验中(46)。 核心产品 RBD4059是全球首款且临床开发进展最快的靶向凝血因子 FXI 的 siRNA 药物，用于治疗血栓性疾病(42)。与传统抗凝药物相比，RBD4059 具有独特优势：在有效抗凝的同时，出血风险显著低于传统疗法，且给药频率低，患者依从性高(42)。该产品已于 2025 年 2 月完成 IIa 期临床试验患者入组，预计 2025 年底前完成该试验(174)。 RBD1016是一款针对慢性乙型肝炎的 siRNA 药物，旨在实现乙肝的功能性治愈(42)。该产品已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染(41)。2024 年 10 月，RBD1016 获得中国 II 期临床试验批准，标志着该产品在中国的临床开发进入新阶段。 除了上述核心产品，瑞博生物的管线还包括： •RBD5044（靶向 ApoC3）：用于治疗高甘油三酯血症，I 期临床数据显示单次给药可实现 ApoC3 高达 84% 的抑制，甘油三酯降低达 70%(48) •RBD7022（靶向 PCSK9）：用于治疗高胆固醇血症，是全球第二个进入临床开发的靶向 PCSK9 的 siRNA 药物(52) •RBD2088、RBD3044、RBD4567等：分别针对不同的心血管和代谢疾病靶点(56)二、小核酸赛道深度解析：技术原理与应用前景2.1 核心技术原理：基因沉默的精准医学 小核酸药物是一类基于RNA 干扰（RNAi）机制的创新药物，其核心原理是通过短链 RNA 分子特异性地沉默致病基因的表达，从而从源头治疗疾病。 siRNA 的作用机制可以分为以下几个步骤：首先，siRNA 通过载体进入细胞后，与细胞内的 RNA 诱导沉默复合体（RISC）结合；其次，RISC 解开 siRNA 的双链结构，释放其中的向导链；最后，向导链引导 RISC 精准识别互补的靶标 mRNA，将其切割降解，从而沉默对应的致病基因，切断疾病发生的分子链条(65)。 与传统药物相比，小核酸药物具有革命性的优势： 1.精准靶向性：基于基因序列设计，可针对传统药物难以成药的靶点（如非编码 RNA），实现单碱基水平的序列特异性(234) 2.长效性：单次给药效果可持续数月至一年，显著降低用药频率。例如，诺华的降脂药 Leqvio 仅需每年注射两次即可控制胆固醇水平(95) 3.研发效率高：无需识别蛋白质复杂空间构象，只需锁定致病基因序列即可设计合成，早期研发速度远快于传统药物(103) 4.不易产生耐药性：直接作用于蛋白质表达上游的 mRNA，不像传统药物可能因补偿通路上调或抗原表达下降等因素产生耐药性(101)2.2 发展历程：从实验室到商业化的跨越 小核酸药物的发展历程充满了曲折与突破： 早期探索期（1978-1998 年）：1978 年首次提出反义寡核苷酸（ASO）概念，开启了小核酸药物的研究序幕(78)。这一时期主要是理论探索和技术积累阶段。 技术突破期（1998-2010 年）：1998 年，Andrew Fire 和 Craig Mello 发现 RNA 干扰机制，并因此获得 2006 年诺贝尔生理学或医学奖。这一发现为小核酸药物的发展奠定了理论基础。1998 年，首个小核酸药物 Vitravene（Fomivirsen）获得 FDA 批准，用于治疗巨细胞病毒引起的视网膜炎(79)。然而，随后的十年里，由于递送技术等关键问题未解决，小核酸药物的发展陷入低谷。 递送技术革命期（2010-2018 年）：2014 年是小核酸药物发展史上的关键转折点。Ionis 和 Alnylam 分别发表了 N - 乙酰半糖胺（GalNAc）偶联技术，解决了小核酸药物的肝脏靶向递送难题(94)。2016 年，Ionis 研发的诺西那生钠（Nusinersen）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），在临床试验中取得震撼性成功，打开了小核酸药物在罕见病领域的局面(145)。 商业化爆发期（2018 年至今）：2018 年，Alnylam 的 Patisiran 获批上市，成为全球首款 siRNA 药物，标志着小核酸药物正式进入商业化阶段。2020 年，诺华的 Inclisiran 获欧盟批准用于治疗高胆固醇血症，成为全球首款用于慢性病的 siRNA 药物，开创了该领域的新时代(80)。截至 2023 年，全球共有 16 款小核酸药物获批上市(97)。2.3 应用领域：从罕见病到常见病的拓展 小核酸药物的应用领域正在快速扩展，从最初的罕见病治疗逐步延伸到慢性病、传染病等重大疾病领域： 罕见病治疗是小核酸药物最早也是最成功的应用领域。小核酸药物凭借对单基因缺陷的精准调控，在 ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）、DMD（杜氏肌营养不良症）、SMA（脊髓性肌萎缩症）等遗传罕见病领域密集获批产品(143)。这些疾病虽然患者群体小，但传统药物研发成本高，而小核酸药物可通过模块化设计快速开发，填补了治疗空白(84)。 慢性病治疗是小核酸药物市场爆发的新引擎。2020 年诺华的 Inclisiran 获批，标志着小核酸药物成功进军慢性病领域(83)。目前，小核酸药物在以下慢性病领域展现出巨大潜力： •心血管疾病：除了 Inclisiran（降血脂），还有针对高血压（AGT siRNA）、血栓性疾病（FXI siRNA）等的药物正在开发中(98) •代谢疾病：包括糖尿病、肥胖症、高甘油三酯血症等，其中靶向 ApoC3 的药物在 I 期临床中显示出优异疗效(48) •肝脏疾病：慢性乙型肝炎是小核酸药物的重要适应症，有望实现功能性治愈(224) 其他领域的应用也在不断拓展： •传染病：除乙肝外，小核酸药物还可用于治疗其他病毒感染性疾病 •神经系统疾病：通过开发脑靶向递送技术，小核酸药物有望用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病等 •肿瘤治疗：瑞博生物的 RiboOncoSTAR™平台正在开发针对神经胶质瘤、胰腺癌等实体瘤的治疗药物(240)2.4 与老百姓的密切关系 小核酸药物与普通民众的健康福祉息息相关，主要体现在以下几个方面： 提高治疗可及性：小核酸药物的长效性大大提高了患者的用药依从性。以高血脂为例，传统他汀类药物需要每天服用，而 Inclisiran 每年只需注射两次，极大地方便了患者，特别是那些记忆力下降的老年患者(95)。 降低治疗成本：虽然小核酸药物的单价较高，但其长效性实际上降低了总体治疗成本。更重要的是，随着技术进步和规模化生产，药物成本正在快速下降。例如，通过医保谈判，一些小核酸药物的价格已经大幅降低，如某药物从进医保前的 33540 元 / 年降至 7378 元 / 年(200)。 填补治疗空白：对于许多 "无药可医" 的疾病，如某些罕见病和慢性乙肝，小核酸药物带来了新的希望。特别是在乙肝治疗领域，小核酸药物有望实现功能性治愈，这对中国近亿乙肝病毒携带者来说是巨大的福音(91)。 提升生活质量：小核酸药物不仅能治疗疾病，还能显著提升患者的生活质量。以 SMA 为例，在诺西那生钠上市前，患者通常在 2 岁前死亡或终身瘫痪，而接受治疗后，许多患者能够坐立、行走，极大地改善了生活质量(145)。2.5 未来潜力与可替代性分析 小核酸药物的市场前景广阔，多家机构对未来市场规模做出了乐观预测： 预测机构 2025 年市场规模 2030 年市场规模 年复合增长率 弗若斯特沙利文 64.4 亿美元 111.6 亿美元 12% 灼识咨询 - 250 亿美元（RNAi） 449.2%（2018-2020） 诺华预测 - 300 亿美元 - 中国市场的增长尤为迅猛。中国 RNAi 疗法市场规模预计将从 2022 年的约 400 万美元增长至 2025 年的 3 亿美元以上（CAGR 超 300%），2030 年达到约 30 亿美元(236)。这种爆发式增长主要得益于： •庞大的患者群体（如乙肝、心血管疾病患者） •政策支持力度加大 •本土企业技术追赶加速 •医保覆盖范围扩大 关于可替代产品，目前主要有以下几种技术路线： 1.基因编辑技术（如 CRISPR）：虽然基因编辑能实现永久性的基因修复，但其安全性和可控性仍存在争议，且主要适用于体细胞治疗，短期内难以大规模应用。 2.细胞治疗：如 CAR-T、CAR-NK 等，主要针对肿瘤治疗，与小核酸药物的应用领域有一定重叠但不冲突。 3.传统小分子和抗体药物：在某些适应症上仍有优势，特别是在需要快速起效的情况下。 但综合分析，未来 5-10 年小核酸药物不会被完全替代，原因如下： •技术优势明显：精准、长效、研发周期短 •适应症不断拓展：从罕见病到常见病，市场空间巨大 •递送技术持续突破：从肝脏到肝外组织，应用范围不断扩大 •成本快速下降：随着技术成熟和规模化生产，药物可及性大幅提升三、产业链分析与竞争格局3.1 小核酸药物产业链全景 小核酸药物产业链呈现出明显的 **"哑铃型" 结构 **，即上游原料和下游应用环节价值占比较高，中游生产环节相对标准化。 上游：原料与设备供应 上游是产业链中技术壁垒最高的环节，主要包括： 1.核酸单体：这是小核酸药物的基础原料，生产工艺复杂、纯度要求高。目前全球市场主要由美国（如 Avidity、Agilent）、韩国（如 ST Pharm）企业主导，国内存在较高进口依赖性(119)。值得注意的是，核苷单体的难点在于确保产品质量的稳定性，目前国内仅有 5-6 家合格供应商能满足 MNC 的准入门槛(134)。 2.化学试剂和修饰材料：包括各种化学修饰试剂、保护基团等，这些材料决定了小核酸药物的稳定性和靶向性。 3.专用设备：核酸合成仪、纯化系统、分析检测仪器等，主要被国外企业垄断。 中游：研发与生产服务 中游是产业链的核心环节，包括： 1.CDMO 企业： ◦药明康德（合全药业）：国内小核酸 CDMO 行业第一，占据约 40% 的市场份额(158) ◦凯莱英：小分子 CDMO 专家，近年来积极布局小核酸领域，2024 年化学大分子 CDMO 业务在手订单同比增长超 130%(132) ◦上海兆维：国内第三大小核酸 CDMO 企业(119) ◦其他企业：诺泰生物、中泰生物、欧利格生物等，虽然规模较小但各具特色 1.创新药企：包括专注于小核酸药物研发的 Biotech 和布局小核酸管线的大型药企。 2.CRO 服务：提供从药物发现到临床前研究的全流程服务。 下游：商业化与应用 下游直接面向患者和医疗体系： •医疗机构：医院、诊所等 •医药流通：负责药品的仓储、配送 •医保支付：政府医保和商业保险 •患者教育：提高患者对小核酸药物的认知和接受度 从成本结构看，以英克司兰为例，原料药成本占比约 10%，制剂成本与原料药相当（约 10%），合计生产成本占终端价格的 20%(119)。这意味着大部分价值分布在研发、营销和渠道环节，体现了创新药的高附加值特征。3.2 国际竞争格局：三巨头垄断 全球小核酸药物市场呈现出高度集中的竞争格局，被称为 "三足鼎立"： 企业 技术路线 市场地位 代表产品 2024 年销售额 Alnylam siRNA 近乎垄断 siRNA 市场 Onpattro、Givosiran、Vutrisiran 26.17 亿美元（前三季度） Ionis ASO 与 Sarepta 瓜分 ASO 市场 Spinraza、Tofersen - Sarepta ASO 专注 DMD 等罕见病 Eteplirsen、Golodirsen - Alnylam作为 siRNA 领域的绝对霸主，2002 年成立，2004 年上市，是首个将 RNAi 药物商业化的企业。公司的核心竞争力在于： •率先在临床上验证 GalNAc 肝靶向递送技术 •拥有 6 款已上市的 siRNA 药物 •2025 年前三季度营收 26.17 亿美元，同比增长 58%(143) •与诺华、赛诺菲等 MNC 深度合作 Ionis在 ASO 领域占据主导地位，拥有全球最畅销的小核酸药物 Spinraza（诺西那生钠），2024 年销售额达 15.73 亿美元，占全球市场约 31% 份额(154)。公司的优势在于： •深耕 ASO 技术 30 余年，技术积累深厚 •与多家 MNC 建立了广泛的合作关系 •管线丰富，覆盖多个治疗领域 Sarepta专注于 DMD 等神经肌肉疾病的 ASO 药物开发，通过与 Ionis 合作获得技术授权，在特定领域建立了竞争优势。 其他值得关注的国际企业包括： •诺华：通过收购 The Medicines Company 获得 Inclisiran，2024 年销售额 7.54 亿美元(154) •Arrowhead：专注于 siRNA 药物，2025 年其 APOC3 siRNA 药物 Redemptor（plozasiran）获批 •赛诺菲：与 Alnylam 合作开发多个 siRNA 药物3.3 国内竞争格局：百花齐放 中国小核酸药物市场虽然起步较晚，但发展迅速，呈现出 **"百花齐放" 的竞争态势 **： 专注于小核酸的平台型企业： 1.瑞博生物（06938.HK）： ◦核心优势：自主研发的 RiboGalSTAR™肝靶向递送技术 ◦产品管线：7 款临床阶段产品，覆盖心血管、代谢、肝脏疾病 ◦合作伙伴：与勃林格殷格翰达成超 20 亿美元合作，与齐鲁制药达成超 7 亿元合作(171) ◦市场地位：中国小核酸药物第一股，亚洲唯一掌握 GalNAc 递送平台的公司(180) 1.圣诺医药（02257.HK）： ◦核心优势：4 个新型递送平台，包括多肽纳米颗粒（PNP）递送平台 ◦产品管线：STP705（靶向 TGF-β1 和 COX-2）已进入 III 期临床 ◦市场地位：2021 年港股上市，曾被誉为 "国内小核酸药物第一股"(148) 1.舶望制药： ◦核心优势：自主开发的多个递送技术平台 ◦产品管线：布局多个心血管和代谢疾病靶点 ◦商业成就：与诺华达成 93 亿美元合作，创中国 Biotech 合作纪录(140) 布局小核酸的大型药企： 1.舒泰神（300204.SZ）： ◦定位：布局小核酸基因药物平台，聚焦乙肝和神经疾病 ◦研发实力：在小核酸药物和补体蛋白抑制剂领域布局领先(153) 1.恒瑞医药： ◦作为国内创新药龙头，通过自主研发和外部合作布局小核酸管线 ◦预计 2025 年该板块收入有望突破 510 亿元(201) 1.信达生物、百济神州、君实生物等： ◦通过 License in 或自主研发进入小核酸领域 ◦利用自身的商业化能力加速小核酸药物的市场推广 其他参与者： •前沿生物：专注于抗病毒小核酸药物 •福元医药、悦康药业等：通过并购或合作进入小核酸领域 从竞争格局看，国内企业呈现出以下特点： •技术路线多样化：既有跟随国际主流的 GalNAc 技术，也有自主创新的递送平台 •适应症差异化：聚焦中国高发疾病如乙肝、心血管疾病 •合作模式创新：通过与 MNC 合作快速获得资金和市场准入 •资本市场活跃：多家企业正在或计划上市，融资环境改善3.4 瑞博生物的竞争优势分析 瑞博生物能够在激烈的竞争中脱颖而出，成为 "中国小核酸药物第一股"，源于其独特的竞争优势： 技术壁垒高筑： 1.拥有自主研发且经过临床验证的 GalNAc 递送技术，是全球为数不多掌握此技术的企业之一(163) 2.构建了完整的技术平台体系： ◦RiboGalSTAR™肝靶向递送平台（已推进 7 款产品进入临床） ◦RiboPepSTAR™肝外靶向递送平台（针对肾脏、中枢神经系统） ◦RiboOncoSTAR™肿瘤靶向平台（针对多种实体瘤）(237) 1.掌握 RSC（Ribo Stabilization Chemistry）化学修饰技术，提高了 siRNA 的稳定性和特异性(161) 产品管线丰富且差异化： 1.拥有全球最大的 siRNA 药物管线之一，7 款临床阶段产品覆盖多个重大疾病领域(46) 2.多个 "全球首创" 或 "全球第二" 的产品： ◦RBD4059：全球首款靶向 FXI 的 siRNA 药物 ◦RBD5044：全球第二个靶向 ApoC3 的 siRNA 药物 ◦RBD7022：全球第二个靶向 PCSK9 的 siRNA 药物(52) 1.适应症布局合理：从罕见病到常见病，从肝脏到肝外组织 商业化能力初显： 1.与勃林格殷格翰达成超 20 亿美元合作，创中国 Biotech 合作新纪录(171) 2.与齐鲁制药达成超 7 亿元合作，快速实现中国市场布局(171) 3.2024 年实现营收 1.43 亿元，2025 年上半年营收 1.04 亿元，同比增长 56.57%(203) 4.毛利率高达 93.7%，体现了技术平台的高附加值(204) 国际化布局领先： 1.在瑞典设立研发中心 Ribocure，配备 II 期临床试验基地 2.产品在欧洲、澳洲、中国等多地同步开展临床试验 3.获得国际认可：与全球顶尖 MNC 达成平台级合作 团队实力雄厚： 1.创始人梁子才教授是中国小核酸技术的开拓者，拥有 20 余年行业经验 2.核心团队包括来自阿斯利康、辉瑞等跨国药企的资深专家 3.研发团队 272 人，超 46% 拥有硕博学位，75% 具备制药行业经验(210) 当然，瑞博生物也面临一些挑战： •与国际巨头相比，商业化经验不足 •核心产品仍处于临床阶段，存在研发失败风险 •对少数合作伙伴依赖度较高，2024 年勃林格殷格翰贡献超 70% 收入(170) •生产能力不足，临床样品生产完全依赖外包(207) 但总体而言，瑞博生物凭借其技术实力、产品管线和商业化进展，已经在国内小核酸赛道占据了领先地位，并有望在全球市场获得一席之地。四、投资价值评估：一级市场与二级市场分析4.1 一级市场早期投资机会 小核酸赛道正处于从技术验证向商业化爆发的关键转折点，为一级市场早期投资提供了绝佳机会。 投资逻辑清晰且极具吸引力： 1.平台价值凸显：小核酸药物的核心吸引力在于 "递送平台 + 多靶点成药 + 长效给药" 的可复制性，这使得平台型企业具有巨大的价值潜力(186)。以舶望制药为例，其与诺华 93 亿美元的合作充分证明了平台价值。 2.市场空间巨大：全球小核酸药物市场预计 2025 年达到 86 亿美元，2030 年超过 250 亿美元，中国市场增速更是惊人，2022-2025 年 CAGR 超 300%(230)。 3.技术突破在即：2025-2026 年是关键窗口期，多项肝外递送技术有望取得突破，打开新的治疗领域(202)。 4.政策环境友好：中国政府大力支持创新药发展，小核酸药物作为前沿技术受到重点扶持。 重点投资方向： 1.新型递送技术平台 ◦肝外靶向递送（肌肉、中枢神经系统、肺等） ◦口服递送技术 ◦靶向特定细胞类型的新型载体 1.差异化适应症布局 ◦中国高发疾病（乙肝、胃癌、肝癌等） ◦未满足医疗需求大的领域（如纤维化疾病） ◦与现有疗法联合使用的增效药物 1.技术创新企业 ◦新一代化学修饰技术 ◦AI 辅助药物设计平台 ◦新型给药系统（如外泌体递送） 潜力企业与团队： 基于技术实力、团队背景和产品管线，以下企业值得重点关注： 企业类型 代表企业 核心优势 投资亮点 平台型企业 舶望制药 93 亿美元诺华合作 平台价值获顶级 MNC 认可 瑞博生物 自主 GalNAc 技术 已上市，可关注二级市场 圣诺医药 PNP 等 4 个递送平台 港股上市，肝外递送领先 细分领域专家 欧利格生物 小核酸 CRDMO 一站式服务 CRO/CDMO 需求旺盛 星亢原 AI + 小核酸药物设计 技术创新驱动 产业资本布局 药明康德 全产业链布局 CDMO 业务增长迅速 凯莱英 小分子 CDMO 转型 化学大分子业务翻倍增长 投资策略建议： 1.关注技术壁垒：重点投资拥有自主递送技术平台的企业，避免同质化竞争 2.重视团队背景：优先考虑有跨国药企研发背景或知名学术机构出身的创始团队 3.评估临床进展：关注已有产品进入临床的企业，降低技术风险 4.布局产业链：除了创新药企，CDMO、CRO 等服务企业也值得关注 5.把握时间窗口：2025-2026 年是布局的黄金期，错过可能需要再等 5 年4.2 二级市场综合分析 瑞博生物的成功上市为二级市场投资者打开了参与小核酸赛道的大门。从多个维度分析，瑞博生物具有较高的投资价值。 财务表现分析： 瑞博生物的财务数据呈现出典型的创新药企特征： 财务指标 2023 年 2024 年 2025 年 H1 趋势分析 营业收入 4.4 万元 1.43 亿元 1.04 亿元 爆发式增长 净利润 -4.37 亿元 -2.81 亿元 -0.98 亿元 亏损大幅收窄 毛利率 45.5% 91.7% 93.7% 持续提升 研发费用 3.16 亿元 2.80 亿元 1.29 亿元 控制合理 现金及等价物 - - 3.59 亿元 短期无忧 关键财务特征： 1.收入爆发式增长：2024 年收入同比增长 324052.27%，主要来自与勃林格殷格翰和齐鲁制药的合作收入(203) 2.亏损快速收窄：2025 年 H1 亏损同比收窄 30.94%，随着产品推进和合作深化，盈利前景明朗(203) 3.毛利率极高：93.7% 的毛利率体现了技术平台的高附加值(204) 4.现金流改善：虽然经营性现金流仍为负，但通过融资和合作收入，现金储备充足 估值水平评估： 瑞博生物上市首日市值超 120 亿港元，按 2025 年 H1 营收计算，PS（市销率）约为 40.5 倍(204)。这个估值水平需要辩证看待： 估值偏高的原因： 1.作为 "中国小核酸第一股" 的稀缺性溢价 2.与国际巨头相比，瑞博生物的营收规模确实较小 3.无商业化产品，收入主要来自合作里程碑付款 估值合理的支撑： 1.小核酸赛道的高成长性和巨大市场空间 2.公司的技术领先地位和产品管线价值 3.与勃林格殷格翰 20 亿美元合作的背书效应 4.中国市场的高速增长潜力 未来增长驱动因素： 1.管线推进： ◦RBD4059：2025 年底完成 II 期临床，如数据积极将大幅提升估值 ◦RBD1016：乙肝功能性治愈的巨大市场 ◦其他 4 个 II 期产品：陆续读出临床数据 1.商业化进展： ◦与齐鲁制药合作的 RBD7022 已进入 II 期 ◦与勃林格殷格翰的合作将带来持续里程碑收入 ◦未来可能达成更多 BD 交易 1.市场扩容： ◦小核酸药物从罕见病向常见病扩展 ◦中国市场爆发式增长 ◦医保纳入带来的放量效应 风险因素： 1.研发风险：临床失败是创新药的固有风险 2.竞争加剧：国内外企业纷纷布局，竞争日趋激烈 3.合作依赖：对勃林格殷格翰依赖度高，需关注合作进展 4.技术迭代：需持续投入研发以保持技术领先4.3 未来 5-10 年发展展望 展望未来 5-10 年，小核酸赛道将迎来黄金发展期，瑞博生物有望充分受益于行业红利。 行业发展趋势： 1.市场规模爆发： ◦全球市场：从 2025 年的 86 亿美元增长到 2030 年的 250-300 亿美元 ◦中国市场：从 2025 年的 3 亿美元增长到 2030 年的 30 亿美元 ◦年复合增长率保持在 20% 以上 1.技术突破方向： ◦肝外递送技术成熟，开拓新治疗领域 ◦口服递送技术取得突破，提升患者依从性 ◦AI 辅助药物设计大幅提高研发效率 ◦联合疗法成为主流，如小核酸 + 免疫治疗 1.商业化加速： ◦每年 2-3 款新药上市 ◦重磅产品不断涌现，如针对肥胖、NASH 的药物 ◦医保覆盖范围扩大，患者可及性提高 瑞博生物的成长路径： 基于公司的技术实力和产品管线，预计瑞博生物将经历以下发展阶段： 阶段 时间 主要特征 预期市值 临床验证期 2025-2026 RBD4059 完成 II 期，多个产品进入关键临床 150-200 亿港元 商业化准备期 2027-2028 首个产品上市，更多 BD 交易达成 300-500 亿港元 快速成长期 2029-2030 2-3 个产品上市，营收突破 10 亿元 800-1200 亿港元 成熟发展期 2030 年后 成为全球小核酸领导者之一 1500 亿港元 + 投资建议： 一级市场投资者： 1.重点关注拥有差异化技术平台的早期企业 2.布局产业链关键环节（如新型递送技术、AI 药物设计） 3.采取 "陪伴式" 投资策略，给予企业足够的成长时间 4.预期回报：5-10 倍（保守），10-30 倍（乐观） 二级市场投资者： 1.长期持有策略：小核酸是长期赛道，适合价值投资 2.分批建仓：可在市场调整时逐步买入 3.关注催化剂： ◦临床数据读出（特别是 2025 年底 RBD4059 数据） ◦新的 BD 交易 ◦产品获批上市 1.风险控制：设置止损点，避免单一押注 总结： 小核酸药物作为继小分子和抗体药物之后的 "第三次制药浪潮"，具有改变人类疾病治疗方式的巨大潜力。瑞博生物作为中国小核酸赛道的领军企业，凭借其技术优势、产品管线和商业化进展，已经站在了爆发的前夜。 对于投资者而言，当前是布局小核酸赛道的最佳时机。一级市场可以寻找具有技术壁垒的早期企业，分享行业成长红利；二级市场可以关注瑞博生物等龙头企业，通过长期持有获得丰厚回报。 当然，投资总是伴随着风险。但正如一位投资人所说："真正的耐心资本，是在企业最困难、市场最看不懂的时候，依然敢于坐在牌桌上。" 小核酸赛道的未来值得期待，那些有远见的投资者终将获得时间的回报。 参考资料 [1] 【新股IPO】瑞博生物-B(06938.HK)招股57.97港元 募资14.74亿港元研发小核酸药物_港闻资讯_港股_证券之星 https://wap.stockstar.com/detail/IG2026010500005939 [2] 新年江苏“第一股”!瑞博生物在港交所上市_证券时报e公司 http://m.toutiao.com/group/7593241361978786355/?upstream_biz=doubao [3] 瑞博生物正式登陆港交所全球领先的siRNA管线开启小核酸药新纪元_药渡 http://m.toutiao.com/group/7593184864046318120/?upstream_biz=doubao [4] 港股 IPO 递 表 第 364 期 ： 生物 制药 公司 瑞博 生物 # 智通 财经 # 瑞博 生物 # 港股 IPO # 递 表 # 港股 https://www.iesdouyin.com/share/video/7571006566753701147/?region=&mid=7571006458022284051&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=OKjdLSBMaaSgijgLwwZXsrq5vYBLP3FLpDRmC_X044w-&share_version=280700&ts=1768047021&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [5] 瑞博生物招股上市:拟募资16亿港元 半年营收1亿亏近亿__财经头条__新浪财经 https://cj.sina.com.cn/articles/view/7043693474/1a3d63ba202701dnvg?finpagefr=ttzz&froms=ttmp [6] 瑞博生物开启招股:拟募资16亿港元 1月9日上市 半年营收1亿亏近亿_雷递 http://m.toutiao.com/group/7591334971311260200/?upstream_biz=doubao [7] 【IPO追踪】瑞博生物启动招股，将于2026年1月9日上市!_财富号_东方财富网 https://caifuhao2.eastmoney.com/news/20251231104133048215390 [8] 关于瑞博生物-苏州瑞博生物技术股份有限公司 https://www.ribolia.com/leadership-team [9] 梁子才校友做客“百年南开之生命讲坛” https://sky.nankai.edu.cn/2021/1027/c7806a407445/page.htm [10] 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舟 https://www.iesdouyin.com/share/video/7593315096061192043/?region=&mid=7573570938064128009&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=QAn5ia65bXtFixZUfkR77HDizEbduopLs_jVNtDhVLU-&share_version=280700&ts=1768047037&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [26] 12家基石投资者“兜底”，募资“续命”的瑞博生物首日上涨逾40%_财经头条 https://cj.sina.cn/articles/view/8018195504/1ddebf430001016ez8 [27] 等了19年!中国“小核酸第一股”上市，科学家创业有多难?_财能圈 http://m.toutiao.com/group/7593607456438141455/?upstream_biz=doubao [28] 十年陪伴，六轮重仓支持:一家本土VC如何投出一个全球小核酸领军企业_搜狐网 https://m.sohu.com/a/974171981_133140/ [29] 这家创新药企，靠募资“过”了18年_财富号_东方财富网 https://caifuhao.eastmoney.com/news/20251030073419337310960 [30] siRNA疗法公司「瑞博生物-B」通过聆讯，管线授权齐鲁制药，上半年收入1.04亿_财富号_东方财富网 https://caifuhao.eastmoney.com/news/20251229140114905780580 [31] 港股IPO丨瑞博生物:自研肝靶向递送核心技术平台，两年亏损超7亿，小核酸药物龙头开启招股_老虎社区_美港股上老虎 - 老虎社区 https://www.laohu8.com/post/516710027400408 [32] 港股 IPO 聆讯 第 109 期 ： 生物 制药 公司 瑞博 生物  智通财经 # 瑞博 生物 # 港股 IPO # 聆讯 # 港股 # 新股 解读 # 投资 https://www.iesdouyin.com/share/video/7586579279618608435/?region=&mid=7586579315383421746&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=n5BaBDZmhIQWnAmQznJUK93qBj7ZIR5ZOkr03aeE2dU-&share_version=280700&ts=1768047037&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [33] 一图解码:瑞博生物过聆讯 全球开发小核酸药物龙头企业 亏损收窄_财华社 http://m.toutiao.com/group/7587242464927285786/?upstream_biz=doubao [34] Rua Bioscience Limited Consolidated Financial Statements Unaudited For the year ended 30 June 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解读 # 投资 https://www.iesdouyin.com/share/video/7586579279618608435/?region=&mid=7586579315383421746&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=n5BaBDZmhIQWnAmQznJUK93qBj7ZIR5ZOkr03aeE2dU-&share_version=280700&ts=1768047042&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [52] 瑞博生物通过聆讯 中金公司和花旗担任联席保荐人_证券时报 http://m.toutiao.com/group/7586478990592836111/?upstream_biz=doubao [53] 瑞博生物通过聆讯:强大技术壁垒叠加专而精管线，港市再迎稀缺创新药标的|药企_新浪财经_新浪网 https://finance.sina.com.cn/stock/hkstock/ggscyd/2025-12-21/doc-inhcqsvy9831989.shtml [54] 【真灼港股名家】小核酸药物赛道领军者，苏州瑞博生物公开招股_财富号_东方财富网 https://caifuhao.eastmoney.com/news/20260105113639819259010 [55] Ribo Showcases New Clinical Data from Leading siRNA Programs at ESC 2025, Underscoring Significant Progress and Achievements in Advancing Cardiovascular Therapies-Suzhou Ribo Life Science Co., 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编辑 https://www.iesdouyin.com/share/note/7509333680406531365/?region=&mid=7338741466124519478&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&schema_type=37&share_sign=nfdAptKsUrZ9PUDcWhKSbdvh2SiC2TNlBuFO2Lwxdug-&share_version=280700&ts=1768047052&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [80] 小核酸迎来「黄金时代」:技术突破、资本涌入与慢病新蓝海 参会/布展/演讲，早鸟报名中 2025 年 8 月 3 日 医麦客新闻 eMedClub News 自 20 世纪 50... https://xueqiu.com/5603603160/345326484 [81] 千亿市场潜力、有望成为第三大药物类型的小核酸药物 迎高速爆发期丨黄金眼-腾讯新闻 https://view.inews.qq.com/k/20250930A07G4T00?no-redirect=1 [82] 小核酸的火还在烧，2026小核酸第一股来了!_动脉网 http://m.toutiao.com/group/7593251058642731572/?upstream_biz=doubao [83] 由罕见病到慢病到肿瘤，小核酸开启新药研发第三次浪潮_药智新闻 https://news.yaozh.com/archive/44783.html [84] 208亿美元!又一个“大药”市场崛起_腾讯新闻 http://news.qq.com/rain/a/20250324A02QHP00 [85] 小 核酸 药物 ： 递送 技术 突破 催生 千亿 市场 ， 国产 企业 迎 出海 黄金 期 https://www.iesdouyin.com/share/video/7582801452134632750/?region=&mid=7582801529154210611&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=Mm91rTGgTaPaXQfnlTbEjd4mqR31XH1xUvoBzjgsQ8k-&share_version=280700&ts=1768047058&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [86] 小核酸药物盘点(上):从舶望制药出发，看小核酸赛道格局 https://www.emedclub.com/information/view/LoIf50Vx4kfMs1eme_kLV [87] 全文可编辑内容-小核酸行业市场前景及投资研究报告:罕见病，慢性病，千亿市场空间.pptx-原创力文档 https://m.book118.com/html/2026/0104/8100006141010031.shtm [88] 兴业证券-医药生物行业小核酸深度报告-靶向递送技术不断涌现,心血管和代谢等慢病领域小核酸有望展现巨大潜力.pdf-原创力文档 https://m.book118.com/html/2026/0104/8105060141010031.shtm [89] 渐冻症创新药在青岛完成山东首针_齐鲁壹点 http://m.toutiao.com/group/7515023567285731875/?upstream_biz=doubao [90] 以平台化能力为基石，助力核酸行业从「量变」到「质变」丨专访石药集团核酸药物研究院院长苏晓晔_搜狐网 https://m.sohu.com/a/972163502_120088173/ 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[101] 小核酸的火还在烧，2026小核酸第一股来了!|甘油|特异性|mrna|sirna_网易订阅 https://www.163.com/dy/article/KIQTSL3N05118K9D.html [102] 机构热捧小核酸药物赛道解析 https://www.iesdouyin.com/share/video/7592639740979484411/?region=&mid=7592639654336957236&u_code=0&did=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&iid=MS4wLjABAAAANwkJuWIRFOzg5uCpDRpMj4OX-QryoDgn-yYlXQnRwQQ&with_sec_did=1&video_share_track_ver=&titleType=title&share_sign=286UTltTTsGGJvLy3Tjz.CZVncDNmfrqyU5zhFBcjPA-&share_version=280700&ts=1768047064&from_aid=1128&from_ssr=1&share_track_info=%7B%22link_description_type%22%3A%22%22%7D [103] 2025小核酸药物行业深度报告:小核酸，大未来_搜狐网 https://m.sohu.com/a/941929086_121852023/ [104] 2025年医药行业专题报告:小核酸药物，治疗潜力显现，蕴藏BD机遇 - 报告精读 - 未来智库 https://m.vzkoo.com/read/20250730be6cdd094a195489d8192646.html [105] 【技术】小核酸药物:基因医学的“精准狙击手”-凯莱英临床(凯诺) https://www.clin-nov.com.cn/xwzx/html/771.html [106] siRNA药物递送技术前瞻:从肝脏到全身治疗的新时代开启|siRNA|药物|递送|细胞|组织|-健康界 https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20250210/wap-content-1645145.html 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[131] 对话陈民章博士:25年来，药明康德如何加速新药诞生? https://www.wuxiapptec.cn/news/media-coverage/6077 [132] 逆流而上的药明康德、康龙化成和凯莱英等 CXO 龙头企业，产能回流风暴中的生存突围战|cxo|cdmo_网易订阅 https://www.163.com/dy/article/JUS3013M05321R9S.html [133] 药谷聚焦 | 欧利格生物:打造业内稀缺的小核酸药物CDMO_摩熵医药 https://www.pharnexcloud.com/zixun/gs_21775 [134] 财通证券-医药生物行业投资策略周报:国内小核酸产业链供应链愈加完善-251222-研报-行业分析-慧博投研资讯 https://mb.hibor.com.cn/data/00eb3eb19e609b37b94fe1fca9a2b538.html [135] 财通证券:小核酸药物龙头招股启动 赛道或成全年度医药主线|财通证券_新浪财经_新浪网 https://finance.sina.com.cn/stock/hkstock/ggscyd/2026-01-06/doc-inhfiqwu6082847.shtml [136] 奕安济世与瑞拜药业达成小核酸原料药和制剂生产战略合作_摩熵医药(原药融云) https://www.pharnexcloud.com/zixun/gs_13952 [137] A股-研报详情 http://stock.finance.sina.com.cn/stock/view/paper.php?reportid=806512407645&symbol=sh000001 [138] Nucleotides and Oligonucleotides https://veranova.com/cdmo-services/nucleotides-oligonucleotides/ [139] [未知机构]:国金创新药小核酸行业深度前瞻布局小核酸黄金赛道把握技术突破商业兑现 - 发现报告 https://www.fxbaogao.com/detail/5077950 [140] 诺华·舶望93亿只是开胃菜, 一图看完 58项siRNA RNAi srRNA 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[148] 国内小核酸企业管线数量TOP15_摩熵医药 https://www.pharnexcloud.com/zixun/sd_7973 [149] 小核酸药物盘点(上):从舶望制药出发，看小核酸赛道格局 https://www.emedclub.com/information/view/LoIf50Vx4kfMs1eme_kLV [150] 小核酸药物的长夜将尽! https://library.emedclub.com/information/view/RhiKZ3sAWpGMXmPkVyH2K [151] 小核酸!能否成为下一个“大药”诞生地? https://m.gelonghui.com/p/801754 [152] “小核酸第一股”圣诺医药首席执行官独家回应华熙生物入股 https://www.stcn.com/article/detail/3331140.html [153] 舒泰神 (300204.SZ)一、公司概况与主营业务1. 公司简介 舒泰神 (300204.SZ)成立于2002年，20... https://xueqiu.com/1686227375/336499119 [154] 全球小核酸药物市场呈“一超多强”格局 国内药企加速布局 临床冲刺提速 https://www.360doc.cn/article/57467168_1161069551.html [155] 小核酸药物崛起!三巨头主导全球市场，中国药企破局之路何在?|rnai|sirna|中国药企|核酸药物|肿瘤细胞|靶点_手机网易网 http://m.163.com/dy/article/KCDOG7EP05568W0A.html [156] 国泰 海通 ： 小 核酸 ， 大 时代 ， 靶向 治疗 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