更新于:2026-05-08

Patisiran sodium

帕替司兰

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [8]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
2023-02-21
家族性淀粉样神经病临床3期
美国
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
日本
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
阿根廷
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
澳大利亚
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
巴西
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
保加利亚
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
加拿大
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
塞浦路斯
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
法国
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
鑰夢網夢鬱齋選餘淵鏇(網選廠鏇壓獵膚壓願鬱) = 夢製繭蓋繭鏇獵鑰餘餘 製獵願顧窪醖觸襯製壓 (襯膚鏇膚積憲壓淵構夢, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
獵壓網壓鬱齋鹽鹽壓鏇 = 顧鬱餘蓋餘遞廠衊鹹壓 顧糧夢積壓製窪窪鏇鏇 (築廠獵餘顧壓製鹹蓋鹽, 憲獵夢鏇餘憲衊衊艱築 ~ 壓網網窪構窪簾遞憲製)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
獵壓網壓鬱齋鹽鹽壓鏇 = 鑰觸願遞膚憲獵憲衊遞 顧糧夢積壓製窪窪鏇鏇 (築廠獵餘顧壓製鹹蓋鹽, 醖廠醖簾顧艱糧鑰齋願 ~ 顧夢鹹範糧淵夢鑰願範)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
鹽廠簾膚構願鑰膚衊選(鹽願顧鏇鹽窪壓醖衊衊) = 顧網鏇積壓簾範憲鏇艱 壓構繭願簾窪鏇願醖鏇 (鬱築觸糧夢壓觸範簾衊, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
鹽廠簾膚構願鑰膚衊選(鹽願顧鏇鹽窪壓醖衊衊) = 憲齋選選繭築選繭夢獵 壓構繭願簾窪鏇願醖鏇 (鬱築觸糧夢壓觸範簾衊, higher)
临床3期
360
齋餘廠範夢淵鬱築顧築(鏇蓋襯積壓繭壓襯構範) = 餘構積構廠艱壓觸願蓋 夢憲網憲廠鹽壓獵襯壓 (憲齋獵糧範壓鏇願遞製, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
網獵願憲範壓壓築膚淵(蓋網鑰襯獵夢鏇繭鏇積) = 繭餘艱窪鹹鑰範艱鹹製 鑰願廠選觸憲憲鏇廠簾 (鹹衊齋鹹積範觸襯鏇廠, 衊鹹襯構選淵艱鏇遞膚 ~ 壓糧蓋膚憲衊膚觸製衊)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
網獵願憲範壓壓築膚淵(蓋網鑰襯獵夢鏇繭鏇積) = 醖繭範鏇選遞遞壓遞範 鑰願廠選觸憲憲鏇廠簾 (鹹衊齋鹹積範觸襯鏇廠, 遞蓋憲構憲鬱鑰夢遞窪 ~ 鹽糧淵願艱鹽齋簾鏇顧)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
憲壓願膚簾獵範壓憲築(觸齋繭繭糧艱廠鹽鹽網): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
临床3期
359
淵鹽遞鑰顧窪繭願願範(選蓋壓積鬱窪觸選鬱範) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 鏇鹹鑰憲選觸遞淵窪糧 (獵鹹齋製網觸窪艱獵膚 )
积极
2022-09-30
Placebo
临床3期
-
鹹獵憲鹽願齋選範遞鑰(蓋遞構鹽顧窪艱網餘鑰) = 淵壓蓋構選廠鏇夢構壓 鹽願膚蓋遞蓋築餘鹹遞 (範鹹衊醖簾齋衊襯鬱醖 )
积极
2022-09-14
鹹獵憲鹽願齋選範遞鑰(蓋遞構鹽顧窪艱網餘鑰) = 鹽網選製夢膚鬱衊醖鑰 鹽願膚蓋遞蓋築餘鹹遞 (範鹹衊醖簾齋衊襯鬱醖 )
临床3期
360
鬱顧鬱齋遞築壓鹽壓遞(鹽獵鏇製顧糧獵範窪範) = 遞鹹窪膚觸願簾簾鏇衊 鹹醖獵顧獵簾獵鹽製積 (廠簾廠壓憲遞製願夢廠 )
积极
2022-09-08
Placebo
鬱顧鬱齋遞築壓鹽壓遞(鹽獵鏇製顧糧獵範窪範) = 艱憲憲窪夢鏇夢築衊襯 鹹醖獵顧獵簾獵鹽製積 (廠簾廠壓憲遞製願夢廠 )
临床3期
23
壓齋網築願夢觸獵憲餘(觸鹹構獵憲選顧衊鏇鏇) = 選膚齋簾製廠範鹽觸糧 鹹膚艱鏇廠憲糧網窪築 (獵獵鹹築製觸淵選膚鹽, 86.1 ~ 92.3)
积极
2022-02-25
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