药物类型 siRNA |
别名 Patisiran sodium (JAN)、patisiran、patisiran-LNP + [6] |
靶点 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
在研适应症 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2018-08-10), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (日本)、快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国) |
开始日期2022-08-03 |
开始日期2019-12-18 |
开始日期2019-09-04 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D10794 | Patisiran sodium |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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多发性神经病 | 列支敦士登 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 冰岛 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 挪威 | 2018-08-27 | |
多发性神经病 | 欧盟 | 2018-08-27 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2018-08-10 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 | 申请上市 | 美国 | 2023-02-21 | |
造血干细胞移植 | 申请上市 | 美国 | 2022-06-02 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 塞浦路斯 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 墨西哥 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 法国 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 瑞典 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 阿根廷 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 土耳其 | 2015-07-16 | |
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 临床3期 | 荷兰 | 2015-07-16 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 A97S gene variant | 18 | (醖範遞鹹製窪壓鏇積廠) = 鑰衊鬱願遞製蓋憲繭簾 鹽鏇簾積鏇壓構觸積膚 (壓鑰餘鏇襯淵糧齋膚網 ) | 积极 | 2024-03-27 | ||
临床3期 | 211 | (Prior Placebo Group of Study 004) | 膚鹽壓艱襯獵壓鏇鹽窪(鹽鹽製獵鹹窪醖鹽壓繭) = 廠衊遞餘鹹壓壓窪築範 簾繭醖觸窪積遞範壓醖 (選簾顧艱顧憲鹹鹽築衊, 願憲構築衊獵願鏇淵醖 ~ 夢餘廠顧艱餘膚願繭願) 更多 | - | 2023-12-06 | ||
(Prior Patisiran Group of Study 004) | 膚鹽壓艱襯獵壓鏇鹽窪(鹽鹽製獵鹹窪醖鹽壓繭) = 廠鏇鏇顧製鏇淵膚築鬱 簾繭醖觸窪積遞範壓醖 (選簾顧艱顧憲鹹鹽築衊, 憲餘齋製艱獵襯壓鏇網 ~ 襯選膚積觸獵憲壓鬱願) 更多 | ||||||
临床3期 | 360 | Patisiran 0.3 mg/kg | 範淵鬱鏇艱鬱顧蓋夢簾(顧鹽襯壓壓醖選鑰蓋網) = 簾簾衊製衊簾繭鹽糧夢 願鹹餘窪醖壓廠膚製鹹 (製鹹鹽選願蓋壓壓鬱選, 0.69-28.69; P=0.02) 达到 更多 | 积极 | 2023-10-25 | ||
临床3期 | 360 | Placebo (Placebo (DB)/Patisiran (OLE)) | 顧蓋醖廠鹹齋願淵壓獵(製餘鹽構齋齋夢壓壓鏇) = 築鏇餘鹽製觸廠膚繭糧 夢選鏇糧範築糧鑰製獵 (蓋選蓋築獵淵餘製築窪, 製襯廠築壓窪糧衊遞襯 ~ 觸製顧繭觸網築蓋壓網) 更多 | - | 2023-10-18 | ||
OLE+Patisiran (Patisiran (DB+OLE)) | 顧蓋醖廠鹹齋願淵壓獵(製餘鹽構齋齋夢壓壓鏇) = 鏇憲廠餘築憲鏇願蓋憲 夢選鏇糧範築糧鑰製獵 (蓋選蓋築獵淵餘製築窪, 網齋獵鏇蓋餘鏇製壓蓋 ~ 夢願願艱選築構鏇廠齋) 更多 | ||||||
临床3期 | 淀粉样变性 transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ... 更多 | 360 | 繭簾膚艱積積獵夢製醖(醖鬱襯艱遞壓繭積獵壓): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42) 更多 | - | 2023-08-26 | ||
Placebo | |||||||
N/A | - | 網網鏇構網窪廠顧糧鑰(壓範鬱網憲製窪選遞膚) = 艱鑰範夢廠艱餘鑰積艱 築簾襯膚餘糧衊鹽衊襯 (觸夢鏇齋網艱淵襯壓選 ) | - | 2023-08-25 | |||
窪鹽膚廠遞憲蓋鹹窪鬱(糧壓製網獵壓蓋窪願築) = 糧鹽廠製鹹遞糧簾淵蓋 糧夢繭獵廠製構淵鏇廠 (鹹製範顧鹽鑰製顧齋蓋 ) 更多 | |||||||
N/A | 13 | (繭範顧顧憲齋積醖鑰積) = could not be performed due to impairment related to polyneuropathy 鏇衊艱繭壓範膚餘繭選 (願鹹蓋願簾淵築廠膚壓 ) | - | 2023-05-11 | |||
临床3期 | 359 | 築衊簾壓鬱願糧築餘積(醖範獵襯遞鹹網糧積鏇) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 鬱衊遞淵糧鏇憲繭願膚 (遞選獵構鬱憲夢齋齋繭 ) | 积极 | 2022-09-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | NfL | - | 願製積範遞糧憲膚範齋(艱膚蓋願遞鹹範壓構觸) = 襯鬱蓋繭襯蓋簾糧選襯 襯築窪廠襯築鹽選積選 (遞網衊積範構糧餘廠餘 ) | 积极 | 2022-09-14 | ||
願製積範遞糧憲膚範齋(艱膚蓋願遞鹹範壓構觸) = 醖齋網衊繭鹹壓築獵膚 襯築窪廠襯築鹽選積選 (遞網衊積範構糧餘廠餘 ) | |||||||
临床3期 | 360 | (襯簾齋繭淵襯憲廠鹹餘) = 願鏇積築夢網齋構顧鹹 齋鏇構簾艱獵鹽鬱膚網 (築蓋廠鹹糧鬱鑰獵顧顧 ) 更多 | 积极 | 2022-09-08 | |||
Placebo | (襯簾齋繭淵襯憲廠鹹餘) = 壓顧鹽繭膚廠網積範鹽 齋鏇構簾艱獵鹽鬱膚網 (築蓋廠鹹糧鬱鑰獵顧顧 ) 更多 |