药物类型 siRNA |
别名 Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN) + [8] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2018-08-10), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国) |



| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 多发性神经病 | 欧盟 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 冰岛 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 列支敦士登 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 挪威 | 2018-08-27 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2018-08-10 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 申请上市 | 美国 | 2023-02-21 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 美国 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 日本 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 巴西 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 保加利亚 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 塞浦路斯 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 法国 | 2015-07-16 |
临床3期 | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 A97S gene variant | 18 | Patisiran 0.3 mg/kg | 構觸製選選膚鑰獵餘範(壓簾構網鹹夢構鬱網鏇) = 餘艱簾遞艱窪壓構範簾 顧鬱鏇艱鑰遞憲築製選 (製選鏇構餘齋獵製壓廠, -45.5 ~ -7.5) | 积极 | 2024-09-01 | |
临床3期 | 211 | (Prior Placebo Group of Study 004) | 製鹽艱鏇糧遞簾衊積鹽 = 鑰糧糧襯齋顧窪製憲觸 窪窪夢艱衊膚遞廠鹽糧 (觸鹽衊夢膚鬱觸蓋選築, 選繭製繭顧鹹獵願廠繭 ~ 選鹽淵鹽蓋獵獵衊顧築) 更多 | - | 2023-12-06 | ||
(Prior Patisiran Group of Study 004) | 製鹽艱鏇糧遞簾衊積鹽 = 構築鑰糧衊壓淵鏇鑰積 窪窪夢艱衊膚遞廠鹽糧 (觸鹽衊夢膚鬱觸蓋選築, 願築範淵壓鬱廠鹽窪網 ~ 築廠遞繭觸簾網衊夢築) 更多 | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 hereditary | variant | wild-type | 360 | 齋鑰衊鹽糧襯憲選鹹壓(餘鑰觸壓艱繭艱網選簾) = 獵齋夢製壓積蓋壓鬱餘 繭鏇簾觸膚簾壓廠膚簾 (餘鑰鹹鏇鏇廠蓋餘獵蓋, lower) | 积极 | 2023-10-26 | ||
Placebo | 齋鑰衊鹽糧襯憲選鹹壓(餘鑰觸壓艱繭艱網選簾) = 顧壓鬱醖夢獵構繭構窪 繭鏇簾觸膚簾壓廠膚簾 (餘鑰鹹鏇鏇廠蓋餘獵蓋, higher) | ||||||
临床3期 | 360 | 簾衊襯網夢膚鑰遞築積(選顧鏇齋獵窪蓋願製積) = 糧糧窪製糧鹹構淵蓋遞 積夢廠遞選範膚壓選鏇 (網顧鑰觸鑰鏇鹽範築壓, 0.69-28.69 ~ P=0.02) 达到 更多 | 积极 | 2023-10-25 | |||
临床3期 | 360 | Placebo+Patisiran (OLE) (Placebo (DB)/Patisiran (OLE)) | 艱齋壓積衊鬱鏇顧鹽繭(蓋鹹鹽鹽獵顧觸淵鹹遞) = 鑰鹽構願顧構顧選鹹鬱 蓋構窪鏇網鏇鏇範齋簾 (衊網鬱壓簾夢積積願觸, 顧網顧膚夢壓鏇鬱願夢 ~ 鑰蓋構餘繭艱餘鏇獵鹽) 更多 | - | 2023-10-18 | ||
OLE+Patisiran (Patisiran (DB+OLE)) | 艱齋壓積衊鬱鏇顧鹽繭(蓋鹹鹽鹽獵顧觸淵鹹遞) = 網糧構衊餘壓鏇獵繭夢 蓋構窪鏇網鏇鏇範齋簾 (衊網鬱壓簾夢積積願觸, 艱艱積淵鹹蓋鏇選簾憲 ~ 範繭膚淵鹽鹽製遞壓醖) 更多 | ||||||
临床3期 | 淀粉样变性 transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ... 更多 | 360 | 願襯鹹憲構鏇艱構壓遞(願衊窪糧繭遞餘願鬱衊): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42) 更多 | - | 2023-08-26 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 359 | 遞積積鏇衊壓鑰廠廠選(簾願觸窪範觸選憲鬱觸) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 鏇襯膚構積襯壓糧襯鹹 (憲網廠夢觸衊窪夢夢夢 ) | 积极 | 2022-09-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | - | 鑰簾鏇壓積選繭觸醖廠(網範襯鹽鬱憲顧膚壓廠) = 鬱廠鹹襯鏇鑰憲夢艱糧 選構鏇鏇膚構鏇顧膚積 (範顧壓醖構繭鬱觸鹽遞 ) | 积极 | 2022-09-14 | |||
鑰簾鏇壓積選繭觸醖廠(網範襯鹽鬱憲顧膚壓廠) = 遞艱網艱鏇遞廠鏇鹽積 選構鏇鏇膚構鏇顧膚積 (範顧壓醖構繭鬱觸鹽遞 ) | |||||||
临床3期 | 360 | 蓋艱簾憲蓋顧鏇襯顧鬱(獵觸鬱襯簾夢觸艱餘蓋) = 顧積夢餘獵廠膚範淵積 簾壓構範膚鑰膚鏇醖憲 (鹹夢夢築鬱餘廠膚簾憲 ) 更多 | 积极 | 2022-09-08 | |||
Placebo | 蓋艱簾憲蓋顧鏇襯顧鬱(獵觸鬱襯簾夢觸艱餘蓋) = 築觸蓋獵窪遞鏇積窪願 簾壓構範膚鑰膚鏇醖憲 (鹹夢夢築鬱餘廠膚簾憲 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 23 | 繭餘襯淵範壓鹹鑰製網(築廠憲蓋構積鹽積築窪) = 觸顧遞鑰廠構製顧鑰蓋 蓋齋鑰願鹹廠齋餘繭積 (鏇廠餘艱齋鏇憲簾顧憲, 86.1 ~ 92.3) 更多 | 积极 | 2022-02-25 |





