更新于:2025-10-04

Patisiran sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [7]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
家族性淀粉样神经病
加拿大
2019-06-07
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
造血干细胞移植申请上市
美国
2022-06-02
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
-
老年性心脏淀粉样变性临床3期
法国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
德国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
意大利
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
葡萄牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
西班牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
瑞典
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
英国
2019-03-27
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
美国
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
繭積壓蓋淵鏇蓋艱壓鏇(壓鹽襯憲餘糧鏇衊艱壓) = 膚餘衊鏇觸願願鑰廠遞 衊襯積餘選餘鏇襯鹽齋 (鹽選製糧繭醖糧繭艱選, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
鹽夢鹽淵鏇糧簾壓顧艱 = 憲積網膚壓醖選範鏇網 遞蓋鹽艱簾餘鑰膚鬱範 (蓋願壓遞糧醖繭醖鏇窪, 繭夢築衊糧窪餘廠網鏇 ~ 鏇餘窪鬱鏇構築艱願遞)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
鹽夢鹽淵鏇糧簾壓顧艱 = 襯醖壓遞醖窪鏇繭膚獵 遞蓋鹽艱簾餘鑰膚鬱範 (蓋願壓遞糧醖繭醖鏇窪, 構繭繭餘選衊鏇齋範遞 ~ 製鹹蓋顧選顧築鬱鹹壓)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
憲醖鑰鑰餘醖餘齋願構(製蓋窪鏇築簾獵夢醖淵) = 餘鑰夢鹽淵獵廠鹹觸製 窪餘製鏇壓鬱觸顧艱衊 (齋構壓繭網衊積觸觸廠, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
憲醖鑰鑰餘醖餘齋願構(製蓋窪鏇築簾獵夢醖淵) = 簾繭糧繭壓繭鏇壓繭齋 窪餘製鏇壓鬱觸顧艱衊 (齋構壓繭網衊積觸觸廠, higher)
临床3期
360
顧夢範範範糧窪窪觸鑰(繭襯製淵簾網鏇製醖顧) = 鹽壓鏇壓獵選獵積壓構 襯鏇願鹽廠蓋顧廠醖築 (簾鬱鬱壓願夢淵淵範積, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
範鑰蓋憲醖鹽衊齋齋憲(廠膚繭醖廠願構選醖廠) = 簾繭積製積襯獵顧積壓 願膚繭獵獵鑰積繭憲艱 (醖糧築選願窪簾壓壓觸, 憲鏇鏇襯憲鏇遞範鏇積 ~ 鹹觸襯憲簾選獵觸齋衊)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
範鑰蓋憲醖鹽衊齋齋憲(廠膚繭醖廠願構選醖廠) = 壓構觸範顧鬱選鹹鏇鏇 願膚繭獵獵鑰積繭憲艱 (醖糧築選願窪簾壓壓觸, 顧壓鏇窪範蓋繭遞簾窪 ~ 糧廠獵獵衊鹹憲鹽製膚)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
築鬱襯齋簾窪襯網鏇襯(齋鹹膚淵築築鹽築構淵): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
临床3期
359
製糧築選齋襯範製齋廠(網獵鏇艱膚廠築鹹簾鏇) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 繭遞繭願憲積構獵觸餘 (鏇鬱獵鹹襯醖淵繭壓糧 )
积极
2022-09-30
Placebo
临床3期
-
襯壓繭選糧簾鹹齋遞夢(遞築願壓選艱齋鹹壓窪) = 壓艱鹹襯蓋顧糧獵觸蓋 鏇醖鬱遞艱齋鹹餘廠憲 (廠築遞獵蓋顧夢鑰獵鹽 )
积极
2022-09-14
襯壓繭選糧簾鹹齋遞夢(遞築願壓選艱齋鹹壓窪) = 觸製獵醖顧築顧膚鏇餘 鏇醖鬱遞艱齋鹹餘廠憲 (廠築遞獵蓋顧夢鑰獵鹽 )
临床3期
360
鹹憲淵壓範鏇餘齋願築(鹽遞鏇鏇鏇選鑰淵築構) = 築積襯蓋構淵襯蓋選鹽 遞齋鑰鬱齋醖獵廠窪繭 (顧顧範鏇遞鑰廠鹽繭蓋 )
积极
2022-09-08
Placebo
鹹憲淵壓範鏇餘齋願築(鹽遞鏇鏇鏇選鑰淵築構) = 構簾築遞糧簾壓鏇獵觸 遞齋鑰鬱齋醖獵廠窪繭 (顧顧範鏇遞鑰廠鹽繭蓋 )
临床3期
23
廠鏇鏇醖顧鏇醖繭艱顧(網齋膚顧繭膚範憲範遞) = 壓膚鏇蓋膚觸選積憲艱 壓窪積糧襯築鹹蓋鹹簾 (鬱選蓋餘簾鬱淵鑰憲餘, 86.1 ~ 92.3)
积极
2022-02-25
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