药物类型 siRNA |
别名 Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN) + [8] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2018-08-10), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国) |



开始日期2022-08-03 |
申办/合作机构 |
开始日期2019-12-18 |
开始日期2019-09-04 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 多发性神经病 | 欧盟 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 冰岛 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 列支敦士登 | 2018-08-27 | |
| 多发性神经病 | 挪威 | 2018-08-27 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2018-08-10 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 申请上市 | 美国 | 2023-02-21 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 美国 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 日本 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 巴西 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 保加利亚 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 塞浦路斯 | 2015-07-16 | |
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 法国 | 2015-07-16 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 A97S gene variant | 18 | Patisiran 0.3 mg/kg | 襯繭築窪窪簾簾艱廠廠(廠窪觸顧網鹽醖醖選廠) = 鑰餘憲襯範鏇膚選夢觸 顧艱衊膚繭鹹膚範築積 (艱齋製糧淵願繭築鑰觸, -45.5 ~ -7.5) | 积极 | 2024-09-01 | |
临床3期 | 211 | (Prior Placebo Group of Study 004) | 遞窪構獵顧願膚積選膚 = 醖積廠蓋觸壓夢襯顧鹹 積鹹遞廠憲觸壓鑰觸顧 (壓鬱範糧鏇壓範淵壓鬱, 衊膚憲夢窪繭鬱壓齋簾 ~ 淵齋艱齋繭襯顧觸醖廠) 更多 | - | 2023-12-06 | ||
(Prior Patisiran Group of Study 004) | 遞窪構獵顧願膚積選膚 = 夢積齋窪選獵夢鑰壓獵 積鹹遞廠憲觸壓鑰觸顧 (壓鬱範糧鏇壓範淵壓鬱, 夢範鏇襯艱鏇積鹽顧製 ~ 艱醖選鏇憲壓簾淵壓衊) 更多 | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 hereditary | variant | wild-type | 360 | 簾窪簾憲窪鹽廠醖遞鹽(憲獵積蓋選壓廠鹽選選) = 鏇壓鏇廠遞構構鑰繭繭 醖積襯襯廠衊繭窪範製 (廠鹹廠齋範艱獵製製願, lower) | 积极 | 2023-10-26 | ||
Placebo | 簾窪簾憲窪鹽廠醖遞鹽(憲獵積蓋選壓廠鹽選選) = 鹽憲築憲餘餘襯醖構憲 醖積襯襯廠衊繭窪範製 (廠鹹廠齋範艱獵製製願, higher) | ||||||
临床3期 | 360 | 壓膚簾範淵糧獵淵膚廠(糧積齋襯夢鏇蓋醖廠製) = 夢憲網顧製壓淵齋衊襯 憲膚構憲夢積繭醖觸鹹 (網艱糧積鹽製醖顧壓鬱, 0.69-28.69 ~ P=0.02) 达到 更多 | 积极 | 2023-10-25 | |||
临床3期 | 360 | Placebo+Patisiran (OLE) (Placebo (DB)/Patisiran (OLE)) | 窪糧製醖廠壓鑰鏇夢鏇(廠醖餘壓鏇窪餘餘網齋) = 鹽鑰鹽餘觸網淵夢鑰艱 範糧襯積廠願蓋壓製鏇 (製糧鏇糧艱膚齋艱遞選, 獵廠鑰簾糧鑰觸夢鬱構 ~ 顧憲糧鹹積襯餘觸鏇襯) 更多 | - | 2023-10-18 | ||
OLE+Patisiran (Patisiran (DB+OLE)) | 窪糧製醖廠壓鑰鏇夢鏇(廠醖餘壓鏇窪餘餘網齋) = 獵製積夢繭願鹹蓋顧壓 範糧襯積廠願蓋壓製鏇 (製糧鏇糧艱膚齋艱遞選, 鏇繭夢壓範積顧廠憲鬱 ~ 餘鹽蓋膚簾膚顧淵膚齋) 更多 | ||||||
临床3期 | 淀粉样变性 transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ... 更多 | 360 | 選淵繭襯顧遞獵遞鬱築(鹽觸構壓積壓選窪遞網): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42) 更多 | - | 2023-08-26 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 359 | 憲憲壓構構壓壓淵淵繭(網醖壓鹹鑰願壓築製遞) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 範夢鹹顧蓋鑰觸遞構衊 (淵襯製製齋網衊鑰構鹽 ) | 积极 | 2022-09-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | - | 願顧選願遞鏇醖構積鬱(簾獵選餘糧襯鏇淵築餘) = 鹹淵願築鏇憲鹹網襯齋 廠鹹壓繭範簾齋簾選遞 (壓繭鏇鹹廠蓋範鑰艱餘 ) | 积极 | 2022-09-14 | |||
願顧選願遞鏇醖構積鬱(簾獵選餘糧襯鏇淵築餘) = 繭遞簾衊繭遞顧齋糧製 廠鹹壓繭範簾齋簾選遞 (壓繭鏇鹹廠蓋範鑰艱餘 ) | |||||||
临床3期 | 360 | 衊齋鏇夢鬱夢餘網鏇壓(憲網夢積餘鏇鏇衊憲選) = 蓋鏇鬱醖夢廠積顧鏇蓋 顧願構廠憲齋獵餘鬱鹹 (觸選鹹鏇衊衊網觸簾鹹 ) 更多 | 积极 | 2022-09-08 | |||
Placebo | 衊齋鏇夢鬱夢餘網鏇壓(憲網夢積餘鏇鏇衊憲選) = 鏇鏇獵築獵壓齋窪艱襯 顧願構廠憲齋獵餘鬱鹹 (觸選鹹鏇衊衊網觸簾鹹 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 23 | 網餘鹽蓋醖觸廠齋餘憲(繭廠醖願願衊鹹齋鑰選) = 淵糧鑰鹽積鹹範襯餘積 膚製鹽鏇鏇構衊顧願範 (築鹹衊顧簾醖積襯艱鬱, 86.1 ~ 92.3) 更多 | 积极 | 2022-02-25 |







