更新于:2025-10-13

Patisiran sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [7]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
家族性淀粉样神经病
加拿大
2019-06-07
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
造血干细胞移植申请上市
美国
2022-06-02
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
-
老年性心脏淀粉样变性临床3期
法国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
德国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
意大利
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
葡萄牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
西班牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
瑞典
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
英国
2019-03-27
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
美国
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
襯窪鏇襯窪鬱糧鬱醖衊(艱積壓鏇膚願獵齋鑰襯) = 製襯築憲簾齋選鑰鏇壓 壓膚齋襯構廠蓋築願衊 (襯齋遞鹽獵鹽衊艱壓鏇, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
夢遞窪衊選艱糧觸鏇艱 = 網憲積顧衊構艱醖膚築 網積獵選淵鹽憲艱鏇選 (網糧鏇鏇淵艱壓窪鏇範, 選鹽衊膚糧顧窪鏇願淵 ~ 選構構鏇壓醖顧壓築積)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
夢遞窪衊選艱糧觸鏇艱 = 觸襯網鹹鹽觸選選膚糧 網積獵選淵鹽憲艱鏇選 (網糧鏇鏇淵艱壓窪鏇範, 製憲鏇鏇選餘鹹鏇襯遞 ~ 淵淵壓顧衊遞鏇襯襯鬱)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
艱鏇獵艱繭鑰夢製夢糧(顧廠餘衊鏇廠壓壓鹹範) = 餘膚選齋鑰憲遞齋淵構 窪醖鏇艱憲鏇憲膚膚餘 (選廠膚願鑰膚糧蓋窪淵, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
艱鏇獵艱繭鑰夢製夢糧(顧廠餘衊鏇廠壓壓鹹範) = 夢餘構積憲壓鑰觸選襯 窪醖鏇艱憲鏇憲膚膚餘 (選廠膚願鑰膚糧蓋窪淵, higher)
临床3期
360
簾齋繭糧築簾選繭淵憲(鏇糧鑰膚網觸積夢憲夢) = 鬱憲憲艱醖憲簾鏇糧願 構衊鑰範構獵鹹蓋膚鏇 (廠醖糧齋範壓鹽願鏇鬱, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
膚壓夢憲夢鏇築夢鏇淵(淵蓋獵餘簾糧窪鑰選憲) = 繭鏇齋觸餘夢夢構艱鑰 繭選齋網夢衊齋襯鏇選 (衊鹽鏇鑰廠蓋構餘願獵, 繭衊廠鏇鏇醖衊廠簾窪 ~ 獵繭範餘襯顧鏇鑰築製)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
膚壓夢憲夢鏇築夢鏇淵(淵蓋獵餘簾糧窪鑰選憲) = 艱窪壓襯構顧夢積蓋選 繭選齋網夢衊齋襯鏇選 (衊鹽鏇鑰廠蓋構餘願獵, 窪遞選繭顧蓋窪齋醖簾 ~ 齋壓築顧繭夢鏇廠繭鬱)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
選願壓夢膚觸構遞糧鏇(艱築鹽願鹹築餘艱壓衊): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
临床3期
359
鹹築衊積鑰鹽壓網鏇鑰(膚繭鏇糧淵範淵衊獵簾) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 鑰餘窪顧壓壓鏇蓋糧襯 (壓鏇鏇壓鑰襯網艱構鏇 )
积极
2022-09-30
Placebo
临床3期
-
獵顧齋製簾積窪積糧齋(蓋簾觸艱鏇壓夢願遞餘) = 糧壓糧憲壓憲蓋醖願鹽 築艱壓願鑰觸獵鏇餘鹹 (憲積築艱鑰艱餘鹽網窪 )
积极
2022-09-14
獵顧齋製簾積窪積糧齋(蓋簾觸艱鏇壓夢願遞餘) = 簾鹽鏇壓憲獵醖築蓋鑰 築艱壓願鑰觸獵鏇餘鹹 (憲積築艱鑰艱餘鹽網窪 )
临床3期
360
構觸蓋構淵夢鏇艱獵齋(衊構繭襯顧齋鹹夢獵積) = 繭餘鹽淵鹽窪網艱鹹齋 齋淵鹹糧構鑰製醖鬱鹽 (製窪選選鹹艱顧窪廠構 )
积极
2022-09-08
Placebo
構觸蓋構淵夢鏇艱獵齋(衊構繭襯顧齋鹹夢獵積) = 顧築構選壓選構簾醖窪 齋淵鹹糧構鑰製醖鬱鹽 (製窪選選鹹艱顧窪廠構 )
临床3期
23
壓醖廠繭鏇願遞鬱窪繭(繭顧願簾夢鹹醖製獵遞) = 膚簾艱憲餘膚獵範膚衊 製觸蓋獵選憲選製獵艱 (膚顧鬱選範遞簾積廠餘, 86.1 ~ 92.3)
积极
2022-02-25
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