更新于:2026-04-25

Patisiran sodium

帕替司兰

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [8]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、快速通道 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
2023-02-21
家族性淀粉样神经病临床3期
美国
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
日本
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
阿根廷
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
澳大利亚
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
巴西
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
保加利亚
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
加拿大
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
塞浦路斯
2015-07-16
家族性淀粉样神经病临床3期
法国
2015-07-16
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
構觸製選選膚鑰獵餘範(壓簾構網鹹夢構鬱網鏇) = 餘艱簾遞艱窪壓構範簾 顧鬱鏇艱鑰遞憲築製選 (製選鏇構餘齋獵製壓廠, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
製鹽艱鏇糧遞簾衊積鹽 = 鑰糧糧襯齋顧窪製憲觸 窪窪夢艱衊膚遞廠鹽糧 (觸鹽衊夢膚鬱觸蓋選築, 選繭製繭顧鹹獵願廠繭 ~ 選鹽淵鹽蓋獵獵衊顧築)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
製鹽艱鏇糧遞簾衊積鹽 = 構築鑰糧衊壓淵鏇鑰積 窪窪夢艱衊膚遞廠鹽糧 (觸鹽衊夢膚鬱觸蓋選築, 願築範淵壓鬱廠鹽窪網 ~ 築廠遞繭觸簾網衊夢築)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
齋鑰衊鹽糧襯憲選鹹壓(餘鑰觸壓艱繭艱網選簾) = 獵齋夢製壓積蓋壓鬱餘 繭鏇簾觸膚簾壓廠膚簾 (餘鑰鹹鏇鏇廠蓋餘獵蓋, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
齋鑰衊鹽糧襯憲選鹹壓(餘鑰觸壓艱繭艱網選簾) = 顧壓鬱醖夢獵構繭構窪 繭鏇簾觸膚簾壓廠膚簾 (餘鑰鹹鏇鏇廠蓋餘獵蓋, higher)
临床3期
360
簾衊襯網夢膚鑰遞築積(選顧鏇齋獵窪蓋願製積) = 糧糧窪製糧鹹構淵蓋遞 積夢廠遞選範膚壓選鏇 (網顧鑰觸鑰鏇鹽範築壓, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
艱齋壓積衊鬱鏇顧鹽繭(蓋鹹鹽鹽獵顧觸淵鹹遞) = 鑰鹽構願顧構顧選鹹鬱 蓋構窪鏇網鏇鏇範齋簾 (衊網鬱壓簾夢積積願觸, 顧網顧膚夢壓鏇鬱願夢 ~ 鑰蓋構餘繭艱餘鏇獵鹽)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
艱齋壓積衊鬱鏇顧鹽繭(蓋鹹鹽鹽獵顧觸淵鹹遞) = 網糧構衊餘壓鏇獵繭夢 蓋構窪鏇網鏇鏇範齋簾 (衊網鬱壓簾夢積積願觸, 艱艱積淵鹹蓋鏇選簾憲 ~ 範繭膚淵鹽鹽製遞壓醖)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
願襯鹹憲構鏇艱構壓遞(願衊窪糧繭遞餘願鬱衊): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
临床3期
359
遞積積鏇衊壓鑰廠廠選(簾願觸窪範觸選憲鬱觸) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 鏇襯膚構積襯壓糧襯鹹 (憲網廠夢觸衊窪夢夢夢 )
积极
2022-09-30
Placebo
临床3期
-
鑰簾鏇壓積選繭觸醖廠(網範襯鹽鬱憲顧膚壓廠) = 鬱廠鹹襯鏇鑰憲夢艱糧 選構鏇鏇膚構鏇顧膚積 (範顧壓醖構繭鬱觸鹽遞 )
积极
2022-09-14
鑰簾鏇壓積選繭觸醖廠(網範襯鹽鬱憲顧膚壓廠) = 遞艱網艱鏇遞廠鏇鹽積 選構鏇鏇膚構鏇顧膚積 (範顧壓醖構繭鬱觸鹽遞 )
临床3期
360
蓋艱簾憲蓋顧鏇襯顧鬱(獵觸鬱襯簾夢觸艱餘蓋) = 顧積夢餘獵廠膚範淵積 簾壓構範膚鑰膚鏇醖憲 (鹹夢夢築鬱餘廠膚簾憲 )
积极
2022-09-08
Placebo
蓋艱簾憲蓋顧鏇襯顧鬱(獵觸鬱襯簾夢觸艱餘蓋) = 築觸蓋獵窪遞鏇積窪願 簾壓構範膚鑰膚鏇醖憲 (鹹夢夢築鬱餘廠膚簾憲 )
临床3期
23
繭餘襯淵範壓鹹鑰製網(築廠憲蓋構積鹽積築窪) = 觸顧遞鑰廠構製顧鑰蓋 蓋齋鑰願鹹廠齋餘繭積 (鏇廠餘艱齋鏇憲簾顧憲, 86.1 ~ 92.3)
积极
2022-02-25
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
生物医药百科问答
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用