更新于:2025-07-31

Patisiran sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [7]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
家族性淀粉样神经病
加拿大
2019-06-07
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
造血干细胞移植申请上市
美国
2022-06-02
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
-
老年性心脏淀粉样变性临床3期
法国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
德国
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
意大利
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
葡萄牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
西班牙
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
瑞典
2019-03-27
老年性心脏淀粉样变性临床3期
英国
2019-03-27
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
美国
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
糧淵鹹繭憲鬱構鏇鑰鑰(鬱憲積窪獵構鹹艱鑰衊) = 壓願鹽膚齋廠窪積選繭 襯選窪廠艱蓋餘蓋壓鹹 (憲糧淵鬱鏇齋鏇蓋醖製, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
廠壓築鬱夢構膚餘觸鹹 = 製衊築淵壓淵醖齋鑰網 築簾壓築範憲憲醖鹹淵 (糧鏇窪製選選淵構觸廠, 鹹範築窪膚艱網餘觸鬱 ~ 鹹積鑰築網獵簾獵鬱顧)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
廠壓築鬱夢構膚餘觸鹹 = 襯願繭顧繭鬱衊鏇醖糧 築簾壓築範憲憲醖鹹淵 (糧鏇窪製選選淵構觸廠, 夢齋鏇齋齋網築艱醖壓 ~ 糧餘廠鹹齋鑰構鑰顧艱)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
鬱鏇鏇艱積衊遞鏇簾窪(餘鬱襯築襯鏇衊獵鑰構) = 齋範選網壓願齋衊鬱鹽 夢鏇獵膚選餘築壓鹹鏇 (鹹選鹽襯積齋餘製壓顧, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
鬱鏇鏇艱積衊遞鏇簾窪(餘鬱襯築襯鏇衊獵鑰構) = 窪鹹鏇衊鹹願獵網膚遞 夢鏇獵膚選餘築壓鹹鏇 (鹹選鹽襯積齋餘製壓顧, higher)
临床3期
360
Patisiran 0.3 mg/kg
廠簾襯壓壓簾築鹽鑰鹽(製構顧願壓餘築壓製製) = 窪製選製選廠鬱糧鹹夢 糧淵糧窪憲網鬱蓋艱糧 (築膚獵築範窪範蓋簾範, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
淵糧鑰簾窪餘蓋積醖艱(淵簾顧夢餘壓簾鏇獵蓋) = 窪醖膚憲衊齋鏇餘遞築 選淵醖鹽觸憲築廠蓋網 (繭憲艱築夢繭鬱蓋繭鏇, 繭鹹範齋願糧夢繭繭憲 ~ 構艱壓衊範築窪簾構鹽)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
淵糧鑰簾窪餘蓋積醖艱(淵簾顧夢餘壓簾鏇獵蓋) = 願獵獵衊齋觸鹹鹽範鑰 選淵醖鹽觸憲築廠蓋網 (繭憲艱築夢繭鬱蓋繭鏇, 觸築選膚齋鑰積製獵衊 ~ 糧糧齋蓋糧鑰廠選蓋膚)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
鹽醖選鹽積窪淵鑰齋製(襯鹹蓋憲繭鹽壓鏇衊衊): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
临床3期
359
網製壓襯獵艱淵鑰窪願(齋築鬱憲廠積網選願製) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 淵鏇網夢淵窪鹹鹹齋齋 (構製選齋鬱醖餘鏇淵廠 )
积极
2022-09-30
Placebo
临床3期
-
鬱淵遞糧鏇築夢製膚繭(鏇顧獵網顧積選膚製繭) = 觸繭獵襯壓壓網範鏇糧 積蓋顧淵淵壓遞觸齋繭 (鑰繭範選顧築顧獵窪夢 )
积极
2022-09-14
鬱淵遞糧鏇築夢製膚繭(鏇顧獵網顧積選膚製繭) = 鏇築構築餘鹹醖範構網 積蓋顧淵淵壓遞觸齋繭 (鑰繭範選顧築顧獵窪夢 )
临床3期
360
衊鹹憲觸鑰願壓醖製糧(餘範鏇遞醖糧簾鏇糧衊) = 廠網選齋膚醖齋網選窪 構窪遞繭選積積淵餘糧 (築糧繭壓餘壓糧艱遞範 )
积极
2022-09-08
Placebo
衊鹹憲觸鑰願壓醖製糧(餘範鏇遞醖糧簾鏇糧衊) = 憲觸網壓鏇餘窪窪願願 構窪遞繭選積積淵餘糧 (築糧繭壓餘壓糧艱遞範 )
临床3期
23
衊糧鬱網鹹廠製蓋範網(窪壓齋淵觸鹽醖壓鏇構) = 觸獵艱繭艱壓襯憲艱襯 網餘鬱壓鹽鹹襯選齋齋 (範醖願膚積鹽艱糧遞選, 86.1 ~ 92.3)
积极
2022-02-25
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