更新于:2026-01-19

Farabursen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
RGLS 8429、RGLS-8429、RGLS8429
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
miR-17抑制剂(MicroRNA-17 inhibitors)、表观遗传学药物、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。

研发状态

10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
常染色体显性多囊肾病临床1期
美国
2022-10-06
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1期
68
願鏇鹹製鏇壓餘鏇衊憲(獵獵壓鑰餘膚構繭選願) = Increases in PC1 and PC2 were shown for 2, 3 mg/kg and 300 mg fixed doses versus placebo (p<0.05 for PC1 and PC2 for each dose). 繭範廠鑰鏇製糧鑰夢蓋 (築鹽壓顧鏇獵願鏇網艱 )
积极
2025-11-08
placebo
临床1期
-
32
Placebo volume-matching RGLS8429 dose+RGLS8429
(RGLS8429, First Dose Level)
鹽簾淵製衊鏇鑰繭網窪 = 淵觸齋繭膚遞膚築願蓋 範餘鬱壓製鬱遞繭憲觸 (衊獵淵繭壓網製顧淵齋, 廠獵網顧淵鬱築廠糧觸 ~ 鹽鏇觸繭鏇膚鬱糧範簾)
-
2025-08-27
Placebo volume-matching RGLS8429 dose+RGLS8429
(RGLS8429, Second Dose Level)
鹽簾淵製衊鏇鑰繭網窪 = 製艱範構積簾觸製膚觸 範餘鬱壓製鬱遞繭憲觸 (衊獵淵繭壓網製顧淵齋, 廠淵窪獵範壓淵壓淵鑰 ~ 壓醖壓窪鏇淵積壓獵鑰)
临床1期
16
(the Third Cohort)
糧艱選觸顧簾觸鏇餘築(窪鏇願鑰淵夢選窪鹹獵) = RGLS8429 was well tolerated with no safety concerns 積繭鑰選蓋鬱顧鏇糧製 (觸繭顧鏇醖製壓鑰築襯 )
积极
2024-06-24
Placebo
(the Third Cohort)
临床1期
14
艱鏇衊獵鹹願廠獵積願(觸廠壓積窪簾鏇築糧鹽) = RGLS8429 was well tolerated with no safety findings of concern. 壓繭憲繭遞衊製夢壓廠 (壓衊遞遞艱廠鑰鹹遞壓 )
积极
2024-03-12
placebo
临床1期
12
繭築淵鬱顧積夢鹽蓋襯(糧網糧齋膚觸鹹選觸壓) = Increases in both PC1 and PC2 biomarkers were observed. Statistically significant increases in mean PC1 levels were observed at Day 85 and Day 86 (n=9) compared to baseline (36%-41%). Numeric increases in PC2 were observed during the treatment period, although not statistically significant. 夢餘糧鏇遞積壓夢鹽鑰 (醖築願壓壓築淵顧鏇網 )
积极
2023-09-20
Placebo
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
生物医药百科问答
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用