Regulus Therapeutics, Inc.

药械追踪 No.1 / 百济神州2025Q2财报：收入13亿美元，百悦泽收入增长49% 2025年8月6日，百济神州（Nasdaq：ONC；6160.HK；688235.SH）公布2025年第二季度财务业绩及业务进展。报告期内，公司总收入达13亿美元，同比增长42%，总收入增长主要得益于百悦泽（泽布替尼）在美国和欧洲的销售额增长。泽布替尼全球收入达9.5亿美元，同比增长49%。 2025年第二季度，公司产品收入为13亿美元，上年同期为9.21亿美元。产品收入增长主要得益于百悦泽销售额增长。美国仍是公司最大的市场，产品收入达6.85亿美元，上年同期为4.79亿美元。从安进公司获得授权许可的产品和百泽安（替雷利珠单抗）的销售也对产品收入增长做出贡献。 2025年上半年，公司收入175.18亿元（人民币），同比增长46%；产品收入173.60亿元，同比增长45.8%。2025年半年度，百悦泽全球销售额总计125.27亿元，同比增长56.2%，在血液肿瘤领域进一步巩固领导地位。其中，美国销售额总计89.58亿元，同比增长51.7%，主要得益于该产品在所有适应证领域强劲的需求增长，以及净定价带来的适度利好；欧洲销售额总计19.18亿元，同比增长81.4%，主要得益于该产品在所有欧洲主要市场的市场份额提升，其中包括德国、意大利、西班牙、法国和英国；中国销售额总计11.92亿元，同比增长36.5%，主要得益于该产品在已获批适应证领域的销售增长。 2025年半年度，百泽安的销售额总计26.43亿元，同比增长20.6%。百泽安销售额的增长，主要得益于该产品在中国获批新适应证纳入医保所带来的新增患者需求以及药品进院数量的增加。百泽安在中国PD-1市场取得领先的市场份额。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 阿斯利康本瑞利珠单抗在华获批新适应证 2025年8月7日，阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）宣布，其在中国的首个呼吸生物制剂凡舒卓（英文商品名：Fasenra，通用名：本瑞利珠单抗注射液）新适应证在中国正式批准，用于儿童（6至＜12岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。 此次批准是基于全球多中心、开放标签的TATE Ⅲ期临床试验的积极结果。在该临床试验中，本瑞利珠单抗达到了主要研究终点，显示其在6-11岁SEA儿童中，具有良好的药代动力、药效特征与安全性，与青少年及成人研究结果一致，支持其在儿童群体中使用。本瑞利珠单抗采用皮下注射方式，前三次每4周注射一次，之后每8周注射一次。 本瑞利珠单抗是精准靶向嗜酸性粒细胞的抗IL-5R生物制剂，此前已在中国获批用于成人和12岁及以上青少年SEA的维持治疗。该适应证已在美国、欧盟、日本等80多个国家和地区获批上市，6-11岁儿童SEA适应证也已在美国和日本获批。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 诺华拟收购Avidity Biosciences，强化罕见病管线布局 2025年8月6日，多家媒体援引知情人士消息称，诺华（NYSE: NVS）正评估收购Avidity Biosciences（NASDAQ: RNA），后者专注于罕见遗传疾病领域的治疗开发，目前市值约58亿美元。受消息影响，Avidity股价当日飙升26%，其竞争对手Dyne Therapeutics（NASDAQ: DYN）股价亦上涨7.5%。 交易谈判仍处于早期阶段，存在不确定性，双方均拒绝对收购事宜发表评论。Avidity正在与顾问评估潜在战略选择。 Avidity目前有三款肌营养不良相关药物处于临床阶段，最早或于2027年获批。其中核心产品del-zota用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）外显子44跳变患者已获FDA授予加速批准通道，目前正处于II期试验阶段。 此次潜在交易是诺华2025年收购策略的一部分，意在充实其罕见病管线，缓解旗下核心产品（如诺欣妥、茁乐、可善挺）面临的专利悬崖压力。此前诺华已先后收购Anthos Therapeutics（31亿美元）、Regulus Therapeutics（最多17亿美元）并与Matchpoint Therapeutics达成高达10亿美元的合作协议。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 行业政策 No.1 / 国家医保局发布第十一批药品集采医疗机构报量政策问答 近日，国家医保局发布第十一批药品集采医疗机构报量政策问答。医保局指出，本次集采医疗机构可根据实际需求自主选择按品种报量或按厂牌报量，也可以部分需求量按品种报、部分需求量按厂牌报。如果选择按厂牌报量，不限制具体厂牌数量。若填报的厂牌中选，则该厂牌直接成为医疗机构的供应企业，需完成相应协议量；若没有中选，则该厂牌的报量会由所在省份的主供企业供应。 要求医疗机构报量达到历史采购量的80%；如果存在特殊情况，比如本次集采个别品种为限适应证报量，或者医疗机构以往历史量存在临时性采购等因素，允许医疗机构在近两年平均采购量80%的基础上适当减少报量，并同步提交相关说明。 每个品种可报量的规格均为过评规格，对于未过评规格的需求量，一般情况下，由医疗机构按含量折算计入过评规格的需求量。本次集采中有部分品种存在儿童和成人共用品规；如存在儿童适宜品规未过一致性评价，医疗机构认为无法折算给其他品规，应在报量中说明。如果儿童适宜品规已过评，则正常报量即可。 本次遴选纳入集采范围的均为参比制剂+过评企业数合计达到7家的品种。目前遴选工作已经完成，实际投标企业数量最终少于7家的，集采仍会正常进行。没有参与的企业如果后续有意愿参加集采，按规则也是允许的。 集采协议量一般为医疗机构报量的60%-80%，剩余用量由医疗机构自主选择采购中选或非中选药品。鼓励医保定点民营医疗机构、零售药店参加集采报量，共享集采改革成果。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 上海多部门发文促进生物医药产业商业健康险发展 2025年8月6日，国家金融监督管理总局上海监管局、上海市医疗保障局、中共上海市委金融委员会办公室、上海市发展和改革委员会、上海市科学技术委员会、上海市卫生健康委员会和上海市浦东新区人民政府7部门联合发布《关于促进商业健康保险高质量发展助力生物医药产业创新的若干措施》的通知，多维度促进生物医药产业商业健康险发展。 拓宽商业健康保险保障内容，将供需适配的医疗新技术、新药品、新器械、新耗材应用纳入保障范围；丰富商业健康保险产品形式，继续做优做强“沪惠保”，在基础数据支撑基础上，支持将创新药械纳入保障，提高参保人群覆盖面；加快发展商业护理保险，积极参与构建长期照护体系，支持养老服务产业发展。 拓宽商业健康保险服务人群，将老年人、既往症和慢性病人群纳入保障范围。延伸商业健康保险服务领域，探索保险机构与药企形成集体采购药价谈判、新药上市沟通、按疗效付费、分期支付等机制，提升创新药械的可及性和可负担性；鼓励保险机构与医疗机构、体检机构、康复护理机构、签约家庭医生等开展合作；积极参与政府财政支持的健康卫生项目。 鼓励商业健康保险创新实践，持续深化医保个人账户历年结余资金购买商业健康保险项目，推动商业健康保险与基本医保共同发展、互为补充。鼓励开发由用人单位统一投保且单位缴费比例不低于一定比例、覆盖创新药械费用保障、与基本医保同步结算的团体健康保险产品。加强对创新型商业健康保险业务的合规性监管，防止以政策套利为目的的“伪创新”“乱创新”。 加大政策支持力度。探索建立医保支付、商保赔付、慈善组织参与、药企主动分担等多元支付和多方协同机制，对商业健康保险创新药目录内药品，不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围；探索推进国际医疗跨境收付费模式。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ olivia.xu@generalbiologic.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

机会难得，千万别错过！ Newco/出海的机会来了！欧美VC公司紧急寻找口服环肽产品。请立即联系药时代BD团队（BD@drugtimes.cn）！ 全文共1527字，共2图 预计阅读时间：6分钟 根据《金融时报》报道，诺华或将拟收购Avidity Biosciences（以下简称为“Avidity”）。 Avidity是AOC领域领军者，市值约58亿美元。在拟收购消息传出后，Avidity股价盘后涨超26%，至28.26美元/股。 《金融时报》指出，由于谈判尚处早期阶段，不能保证最终达成交易，可能出现其他竞购方或谈判破裂的情况。目前，诺华与Avidity均拒绝置评。 若收购Avidity成真，这将成为诺华CEO万思瀚任期内的重大交易之一。这位掌舵人此前多聚焦中小型补强收购。知情人士称，本次交易可能包含溢价条款。此前，在专利悬崖，IRA法案等多重压力下，诺华已先后以最高31亿美元的价格从黑石生命科学部门收购Anthos Therapeutics（专注心血管疾病领域），并以及最高17亿美元的价格收购Regulus Therapeutics（专注肾脏疾病）。 什么是AOC？ AOC，英文全称为Antibody oligonucleotide conjugates，中文全称为寡核苷酸偶联抗体。 从结构上看，AOC延续了其“前辈”ADC的基本构架，主要是将寡核苷酸（siRNA或者ASO等）通过定点偶联或非定点偶联的方式连接在靶向特定抗体或抗体片段上（例如可与Transferrin receptor结合的FC片段）。 图片来源：Avidity官网 AOC药物结合了单克隆抗体与寡核苷酸疗法两者的优点，扩展了寡核苷酸的组织/细胞靶向性，覆盖了许多RNA疗法此前难以触及的领域。 在AOC之前，研究人员曾试图用脂质体作为载体，以及将寡核苷酸与脂质、肽或配体偶联的方式，将其应用于肝脏以外其他组织，但均未取得明显进展，且安全性相关表现也并不理想。 而大量的临床前数据及AOC的初步临床数据展示了这种新技术在克服其他治疗手段局限性上的潜力。有临床前研究表明，与未偶联的 siRNA 相比，AOC在小鼠肌肉组织中的浓度提高了超过15倍，并且单剂量给药即可导致小鼠和非灵长类动物中目标mRNA的减少超过75%。 此外，单克隆抗体极强的靶向性也进一步促进了mRNA的”定向沉默”，即基本不作用非靶向部位，在非靶向部位无活性或活性极低，这也让其安全性更有保障。 且相比于第一代 RNA 疗法，AOC药物展现出前所未有的灵活性。早期的RNA疗法，例如ASOs、siRNAs及磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMOs），主要通过碱基配对原理定位并降解致病mRNA，或通过绑定预mRNA的剪接位点调整剪接模式，以绕过突变外显子。 相比之下，AOC药物将不再局限于RNA降解或剪接修饰，可以由各种类型的寡核苷酸组成，且可以被设计成不同的方式。进一步讲，AOC能开发出量身定制的寡核苷酸来调节特定的疾病过程。 除此之外，AOC还一定程度上改善了寡核苷酸在体内的稳定性，半衰期相应也有一定程度的延长。 目前，AOC技术的头部研发企业大多为国外Biotech，主要包括：Avidity 、Tallac Therapeutics、Dyne Therapeutics、Denali Therapeutics和Gennao Bio等，疾病适应症涵盖罕见的肌肉疾病和中枢神经系统疾病以及肿瘤等。 国内布局AOC方向的企业相对较少，于2022年成立的迦进生物是其中的代表企业之一。另外，2024年10月，盛世君联与成都先导宣布达成合作协议，共同推动AOC药物研发服务。但考虑到国内已在ADC技术上取得显著进步，且寡核苷酸疗法领域也实现持续突破，相信之后这一蓝海赛道将涌入更多国内企业。 一览AOC先驱Avidity 目前，Avidity共有三条临床阶段的AOC管线，分别为： AOC 1001（del-desiran）：由靶向TfR1（1型转铁蛋白受体）的单克隆抗体和靶向DMPK mRNA的siRNA偶联而成，用于治疗1型强制性营养不良症（DM1）； AOC 1044（del-zota）：靶向Exon 44，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）； AOC 1020（del-brax）：靶向DUX4，用于治疗面肩肱肌营养不良症（ FSHD）。 图片来源：Avidity官网 AOC 1001是Avidity 管线中进展最快的药物，这款药物也是首个进入临床的AOC药物。2025年7月28日，Avidity宣布已启动AOC1001的III期HARBOR研究的受试者入组。 据Avidity新闻稿，在启动HARBOR研究之前，Avidity已与包括FDA在内的全球监管机构就AOC1001的注册路径进行了协调。该公司计划从 2026 年下半年开始，在美国、欧盟和日本提交这款药的上市申请。 AOC1001将有望成为全球范围内首个DM1治疗药物，也将有望成为AOC领域首个上市产品。其II期研究长期数据显示，使用了AOC1001的DM1患者在多个终点（包括 vHOT、肌肉力量和日常生活活动）上实现了疾病进展逆转。 参考资料： 1.https://www.ft.com/content/0e2c4788-141c-4dcf-9da9-1c3c6ab9dde1-金融时报 2.药时代此前文章 3.公司官网 4.其他公开资料 图片来源：即梦AI 版权声明/免责声明 本文为原创文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击这里，查看更多精彩！

Bengaluru: Swiss drugmaker Novartis has approached U.S. biotech Avidity Biosciences for a potential takeover offer, the Financial Times reported on Wednesday, citing people familiar with the matter. Shares of Avidity rose 23% to $47.1. It has a market value of $4.6 billion, according to LSEG data. Novartis has been evaluating a bid for Avidity and expressed interest in an acquisition in recent weeks, the report said, in a move aimed at boosting the drugmaker's pipeline of medicines targeting rare genetic disorders . The discussions were at an early stage, the report said, adding that the sources had cautioned that another suitor could emerge or talks could collapse. Avidity, which has been developing treatments for rare muscle disorders, is working with advisers to assess options, the people added. Novartis and Avidity declined to comment when contacted by Reuters. Del-zota, Avidity's lead drug, is in early to mid-stage development as a potential treatment for a rare form of Duchenne muscular dystrophy. The company is also working on two other drugs for serious muscle diseases. Novartis has been actively striking deals in 2025 as it looks to bolster its drug pipeline and drive future growth. In February, Novartis agreed to acquire Anthos Therapeutics for $3.1 billion to enhance its cardiovascular portfolio. The company also struck a deal in April valued at up to $1.7 billion to acquire Regulus Therapeutics, gaining access to an experimental treatment for a serious kidney disease. Additionally, last month Novartis partnered with Matchpoint Therapeutics in a deal worth up to $1 billion to develop oral medicines targeting several inflammatory conditions. (Reporting by Padmanabhan Ananthan in Bengaluru; Editing by Arun Koyyur and Shailesh Kuber)