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据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（9 月 13 日—9 月 19 日）全球共有 103 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次获批上市，5 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，28 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-9-19 15:30。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 26 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 3 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外申报上市，11 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 39 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 33 条发生在日本、5 条发生在美国、1 条发生于欧盟。 本周 FDA 与 EMA 批准的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、首个！创新基因疗法获美国 FDA 批准上市 当地时间 9 月 17 日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx 公司基因疗法 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）在美国上市，这是首个用于治疗 ⅢA 型黏多糖贮积症（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）儿科患者的疗法。此前，Fayuvi 曾被授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。 截图来源：FDA 官网 MPS IIIA 是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐损害大脑和神经系统，导致儿童随着时间推移丧失认知、语言和其他发育能力。直至今日，治疗方法仅限于控制症状，尚无经 FDA 批准的旨在改变该疾病根本进程的疗法。 Fayuvi 是一种一次性静脉注射基因疗法，它利用经过改造的非传染性病毒 AAV9（腺相关病毒 9 型）将 SGSH 基因的有效拷贝导入患者细胞，从而使人体细胞能够产生在 MPS IIIA 患者体内缺失或不足的硫酸酰胺酶，进而使硫酸乙酰肝素能够在溶酶体中被正常分解，并减少其在全身和大脑中的有害积累。  Fayuvi 的安全性和有效性在一项针对 MPS IIIA 儿科患者的开放标签、单臂、多中心临床试验中进行了评估。该研究测量了 2 至 5 岁患者认知评分的平均变化。 与未经治疗的历史对照队列相比，接受 Fayuvi 治疗的患者维持或改善了认知功能.在这一关键的发育阶段，这与预期的疾病自然进展（停滞和衰退）形成了显著差异。 在多项临床研究中接受单次静脉输注的儿科患者中对 Fayuvi 的安全性进行了评估。在超过 5% 的患者中报告的最常见不良反应包括肝酶（AST）升高、恶心和呕吐、发热、食欲减退、白细胞和血小板计数降低以及淀粉酶升高。重要的安全警告包括血栓性微血管病（TMA）风险。与其他基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法一样，插入的遗传物质有可能长期整合到基因组中，并有可能导致肿瘤发生。 Fayuvi 应在具备处理输注反应能力的医疗机构中给药。所有患者在输注前一天开始接受皮质类固醇治疗，并在输注后至少持续治疗八周。 2、拜耳：「非奈利酮」在美国获批重磅新适应症 9 月 17 日，拜耳宣布，美国 FDA 已批准 Kerendia™（非奈利酮）上市，用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。新闻稿显示，这是 30 多年来首个获得 FDA 批准用于该适应症的药物。 来源：拜耳官网 在美国，约 30% 的 1 型糖尿病患者会发展为慢性肾脏病，从而增加肾衰竭和心血管事件的风险。即使接受推荐的血糖和血压控制治疗，许多患者仍然面临肾脏疾病进展和心血管并发症的风险。 非奈利酮是拜耳开发的 first-in-class 非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。2026 年 5 月，非奈利酮治疗 T1D 相关 CKD 的补充新药申请获得 FDA 授予的优先审评资格。 此次 FDA 的批准基于 III 期 FINE-ONE 研究的积极数据。这些发现也得到了针对 2 型糖尿病（T2D）相关慢性肾脏病（CKD）患者的 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO-DKD 研究的汇总分析的支持。结果显示，超过 80% 的非奈利酮肾脏获益可归因于尿白蛋白/肌酐比值（UACR）的降低。 Insight 数据库显示，非奈利酮最早于 2021 年 7 月在美国获批上市，用于治疗 2 型糖尿病相关 CKD，2025 年 7 月获批用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40% 的有症状慢性心力衰竭成人患者，目前又获批用于治疗 1 型糖尿病相关 CKD 成人患者。 在国内，非奈利酮已经获批用于 2 型糖尿病相关 CKD，以及用于 LVEF≥40% 的心力衰竭。另外，非奈利酮用于非糖尿病相关慢性肾病的上市申请已经获 CDE 受理。 根据 Insight 数据库，非奈利酮 2025 年全球销售额达 9.38 亿美元，同比增长 87.9%。2026 年上半年，该产品在全球大卖 6.03 亿欧元（约合 7.02 亿美元，+83.5%），全年有望跻身重磅炸弹行列。    申报上市 1、武田：60 亿美元引进！重磅新药在美国申报上市 当地时间 9 月 14 日，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者的药物 Zasocitinib（TAK-279）的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。PDUFA 生效日期是 2027 年第一季度。 截图来源：企业官网 Zasocitinib 最先由 Nimbus Therapeutics 和 AI 制药公司薛定谔共同开发，是一种在研的新一代高选择性强效口服酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂。2022 年，武田以首付款 40 亿美元、最高 60 亿美元的金额从 Nimbus 公司收购了这款药物。 此次 NDA 主要是基于关键的全球 III 期临床试验 LATITUDE PsO 3001（登记号：NCT06088043）和 3002（登记号：NCT06108544）研究的积极结果，其中所有主要终点和排名靠前的次要终点均已达到。该申请还得到了来自 LATITUDE PsO 3003 (登记号：NCT06550076）数据支持，这是一项开放标签研究旨在评估 Zasocitinib 的长期安全性、耐受性和疗效。 Zasocitinib 的研究结果表明： 在皮肤清除和症状缓解的多个指标上，统计学意义显著且临床意义显著的改善，约 70% 的患者在第 16 周达到皮肤完全清除或几乎完全清除（sPGA 0/1）。 对于大多数患者而言，皮肤病变能够迅速且持久地清除，最早在第 4 周即可观察到病变清除，并在第 24 周逐渐改善，并在第 52 周进一步改善。 在难以治疗和影响较大的部位，例如头皮、指甲、手掌和脚底，皮肤清除率较高，这可能导致患者生活质量下降。 Zasocitinib 总体耐受性良好，安全性与既往研究结果一致。未发现新的安全性信号。 此外，欧洲药品管理局（EMA）也已受理武田制药提交的 Zasocitinib 新上市许可申请（MAA），启动了该药用于治疗中重度斑块状银屑病的审查流程。武田制药计划向全球监管机构提交更多用于治疗斑块状银屑病的申请，以便将 Zasocitinib 带给世界各地的银屑病患者。 Insight 数据库显示，目前全球仅有 BMS 的氘可来昔替尼一款 TYK2 抑制剂上市，获批适应症包括斑块状银屑病、脓疱性银屑病、红皮病型银屑病和银屑病关节炎。Zasocitinib 此次申报上市，有望成为全球第二款 TKY2 抑制剂。 2、阿斯利康：每两周一次长效疗法在美国申报上市 9 月 18 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病药物公司 Alexion 的 Efzimfotase alfa 注射液上市申请获得美国 FDA 受理，并被授予其优先审评资格，用于治疗 2 岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年 8 月，该药在中国的上市申请已获得 CDE 受理，并被纳入优先审评。 新闻稿指出，如果获得批准，Efzimfotase alfa 将成为首个能够有效治疗骨骼异常和功能障碍的药物，且不受疾病发病时间的限制，并可采用便捷的双周给药方案。 截图来自：阿斯利康官网 低磷酸血症 (HPP) 是一种罕见的慢性遗传性代谢疾病，由碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足引起，其特征是骨矿化缺陷、钙磷调节受损以及功能障碍，例如肌肉无力、神经系统症状、全身疲劳和疼痛。 此前，阿斯利康开发的 HPP 药物 Strensiq（asfotase alfa）已获批上市。该药的常用方案为 2 mg/kg、每周 3 次，或 1 mg/kg、每周 6 次给药。2025 年，该药全球销售额达到 16.78 亿美元，同比增长 18%。 依赛弗酶 α 注射液（Efzimfotase alfa，研发代号：ALXN1850）是阿斯利康开发的下一代长效酶替代疗法 (ERT)，每两周给药一次，用于补充导致 HPP 根本原因的碱性磷酸酶活性不足。与 Strensiq 相比，Efzimfotase alfa 旨在提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。 本次在美国的上市申请是基于依赛弗酶 α 注射液 III 期临床试验项目的结果。该项目包含三项试验，分别为：MULBERRY 试验、CHESTNUT 试验、HICKORY 试验。 MULBERRY 是一项全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液对既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症儿科患者（2 至 <12 岁）的疗效和安全性。该试验招募了来自北美、南美、欧洲和亚洲 14 个国家的 29 名患者。 研究结果显示，接受依赛弗酶 α 注射液治疗的患者在第 25 周观察到的 RGI-C 评分中位数为 1.67，而安慰剂组为 0，中位数差异为 1.67（95% 置信区间 [CI]：0.66，2.00；p=0.0003）。 该研究还达到骨健康方面的关键次要终点。通过佝偻病严重程度评分（RSS）评估，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周显示出具有统计学意义的改善，观察到的评分中位数为-1.00，安慰剂组为 0，中位数差异为-1.00（95% 置信区间 [CI]：-2.00，-0.33；p=0.0008）。 此外，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周身体功能和生活质量相关次要终点方面也显示出改善。与安慰剂相比，儿科结局数据收集工具（PODCI）总体功能标准化评分的中位差具有名义统计学意义，为 9.0（95% 置信区间 [CI]：1.0，22.0；名义 p=0.0234）；六分钟步行试验（6 MWT）亦显示出具有临床意义的改善，中位差为 34.5 米（95% 置信区间 [CI]：-27.0，120.0；名义 p=0.4785）。 CHESTNUT 是一项全球 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在患有低磷酸酯酶症的儿科患者（2 至 <12 岁）中的安全性和耐受性，这些患者在研究开始前至少 6 个月已接受每周 6 mg/kg 的 Strensiq治疗。该试验在全球 7 个国家招募了 43 名患者。 CHESTNUT 试验表明，由 asfotase alfa 转换至依赛弗酶 α 注射液治疗的儿科患者表现出了良好的安全性和耐受性，并维持了治疗效果。 HICKORY 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症青少年（12 岁至 <18 岁）和成人患者中的疗效和安全性。该试验共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚 17 个国家的 124 名患者。 HICKORY 随机、安慰剂对照试验显示，在初治青少年和成人患者中，依赛弗酶 α 注射液在主要终点指标上取得了数值上的改善，但未达到统计学意义；结果表明，在预先设定的儿童期起病的低磷酸酯酶症青少年和成人亚组中，依赛弗酶 α 注射液具有临床意义的获益。 总体而言，Efzimfotase alfa 在上述三项 III 期临床试验中均表现出良好的安全性，且耐受性普遍良好。    临床动态 由国际肺癌研究协会（IASLC）主办的 2026 年世界肺癌大会（WCLC）于当地时间 9 月 12 日至 15 日在韩国首尔召开，国内外药企在此期间展示多项重磅临床结果，Insight 节选部分向读者分享。 1、第一三共/阿斯利康：Enhertu 公布一项 III 期临床结果，HER2 突变非鳞 NSCLC 一线治疗 本次大会上，第一三共和阿斯利康公布了 Enhertu（德曲妥珠单抗）作为一线治疗方案用于不可切除的局部晚期或转移性 HER2 突变型非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 的 III 期试验 DESTINY-Lung04 的积极结果。 截图来源：企业官网 DESTINY-Lung04 是一项全球性、随机、开放标签的 III 期临床试验，旨在评估 Enhertu（5.4 mg/kg）与标准治疗（铂类-培美曲塞双药化疗联合帕博利珠单抗）相比，在携带 HER2 19 或 20 号外显子突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者中的疗效和安全性。 在 DESTINY-Lung04 研究中，患者按 1:1 的比例随机分组，分别接受 Enhertu 或标准治疗。随机分组按吸烟史和是否存在脑转移或既往脑转移进行分层。研究的主要终点是由 BICR 评估的 PFS。次要终点包括总生存期 (OS)、研究者评估的 PFS、由 BICR 和研究者评估的总缓解率和缓解持续时间、药代动力学和安全性。 本次大会上，DESTINY-Lung04 试验的具体结果被公布。 数据显示，在 PFS 这一主要终点中，与帕博利珠单抗联合化疗相比，Enhertu 单药治疗显著降低了疾病进展或死亡风险 37.0%（风险比=0.63；p<0.0001）。经 BICR 评估， Enhertu 组的中位 PFS 为 14.3 个月，而帕博利珠单抗联合化疗组为 8.3 个月。 在关键亚组中， Enhertu 均显示出良好的 PFS 趋势，这些亚组包括预先设定的分层因素，例如脑转移、肝转移、吸烟状况、HER2 突变状态（19 号外显子或 20 号外显子）以及新发或复发性疾病。 Enhertu 的客观缓解率 (ORR)为 70.0%，而帕博利珠单抗联合化疗的 ORR 为 44.5%。Enhertu 的中位缓解持续时间 (DoR)为 13.4 个月，而帕博利珠单抗联合化疗的中位缓解持续时间为 9.7 个月。 阿斯利康新闻稿指出，DESTINY-Lung04 是首个 III 期临床试验，证实 Enhertu 在 HER2 突变型晚期非小细胞肺癌患者中，其无进展生存期优于全球一线标准疗法。这些结果进一步证实了 Enhertu 作为 HER2 突变患者重要治疗方案的有效性。 此外，在本次分析时，OS 数据成熟度为 46.9%，未进行正式的假设检验。虽然未观察到 OS 获益，但各组间后续治疗模式的差异和不平衡可能限制了对该结果的解读。 在 DESTINY-Lung04 中观察到的 Enhertu 安全性特征与其已知特征基本一致，未发现新的安全问题。 2、GSK：进军一线！ROS1 抑制剂公布最新临床结果 本次大会，GSK 在全体大会（Presidential Symposium）上以口头报告的形式重磅发布了 Zidesamtinib 用于既往未接受过 TKI 治疗的晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的 ARROS-1 试验的疗效与安全性。 来源：WCLC 2026 Zidesamtinib 是 GSK 106 亿美元收购 Nuvalent 囊获的一款下一代 ROS1 抑制剂，其设计旨在结合高靶向选择性、广泛覆盖 ROS1 耐药突变，以及血脑屏障穿透性，从而有效治疗脑部疾病。 今年 7 月，GSK 宣布美国 FDA 已批准 Zidesamtinib 用于治疗既往接受过 ROS1 激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 成人患者，成为旗下首个获批的肺癌新药。目前，GSK 正进一步推动该药向既往未接受过 TKI 治疗的一线患者群体拓展。 ARROS-1 试验是一项全球性、单臂、首次人体 I/II 期临床试验 (登记号：NCT05118789)，纳入了既往未接受过 TKI 治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 患者，允许最多接受过一线化疗和/或免疫治疗。研究终点包括由独立中心审查委员会 (BICR) 评估的客观缓解率 (ORR，RECIST 1.1)、缓解持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS)、颅内 ORR (IC-ORR) 等。 本次 WCLC 大会公布的疗效分析主要纳入的是在 2025 年 6 月 15 日前开始接受每日一次 100 mg Zidesamtinib 治疗的、既往未接受过 TKI 治疗且经 BICR 确认存在可测量病灶的患者。 截至 2026 年 4 月 16 日，共有 183 例 ROS1 阳性 NSCLC 患者既往未接受过 TKI 治疗。在可评估疗效的既往未接受过 TKI 治疗的患者（n=94）中，27% 的患者既往接受过化疗，17% 的患者既往接受过免疫治疗，17% 的患者经 BICR 确认存在基线中枢神经系统转移。 结果显示，Zidesamtinib 治疗的 ORR 为 93%（87/94），9 个月缓解持续时间（DOR）为 94%，12 个月 DOR 为 86%。  在颅内疗效方面，IC-ORR 为 100%（10/10；IC-CR 率为 70%），9 个月 IC-DOR 率为 100%，12 个月 IC-DOR 率为 78%。 安全性方面，≥15% 的患者（N=532）出现治疗相关不良事件 (TRAE)，包括外周水肿、体重增加、血肌酸磷酸激酶升高、味觉障碍和天冬氨酸氨基转移酶升高。TRAE 导致 11% 的患者剂量减少，1% 的患者停药。 研究者得出结论，在 ARROS-1 研究中，Zidesamtinib 在既往未接受过 TKI 治疗的 ROS1 阳性 NSCLC  患者中显示出具有临床意义的疗效，其安全性与既往报道一致，剂量减少和停药率较低。这些数据支持继续研究 Zidesamtinib 在早期治疗中的应用。 3、荣昌生物：PD-1/VEGF 双抗一线数据惊艳亮相 WCLC 9 月 15 日，荣昌生物与艾伯维联合开发的 PD-1/VEGF 双抗 RC148（ABBV1480）一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的 II 期临床数据（RC148-C002，NCT06883630）以口头报告形式在世界肺癌大会（WCLC）大会惊艳亮相。 RC148（ABBV1480）是荣昌生物自主研发的一款差异化设计的四价 PD-1/VEGF 双特异性抗体。2026 年 1 月，艾伯维引进了 RC148（ABBV1480）在大中华区以外的全球开发、生产和商业化权益，交易总额为 56 亿美元，包括 6.5 亿美元的首付款，以及最高达 49.5 亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。 RC148-C002 是一项在中国开展的多中心、开放性 II 期临床试验，旨在评价 RC148（ABBV1480）联合化疗用于一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性、安全性、药代动力学特征。 截至 2026 年 6 月 22 日，该研究共入组了 61 例鳞状非小细胞肺癌患者和 60 例非鳞状非小细胞肺癌患者。结果显示，RC148（ABBV1480）联合化疗显示出了明确临床疗效和良好安全性。 在队列 1（鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 11.7 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR（cORR）为 76.7%；中位 PFS 为 11.8 个月，中位 DoR 和 OS尚未达到。值得一提的是，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者 ORR 高达 93.3%，确认的 ORR 为 86.7%；年龄亚组分析显示，≥65 岁患者的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR 为 85.0%，表明该方案疗效不受年龄限制，各年龄人群均获得深度且一致的肿瘤缓解。  在队列 2（非鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 12.3 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 76%，确认的 ORR 为 72.4%；中位 DoR 尚不成熟，中位 PFS 为 11.1 个月，中位 OS 尚未达到。亚组分析显示，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者的 ORR 为 71.4%，确认的 ORR 为 64.3%；年龄亚组中，≥65 岁患者 ORR 为 100%，确认的 ORR 为 92.9%，表明该方案疗效在非鳞状非小细胞肺癌中同样不受年龄限制。 安全性方面，两个队列的 10mg/kg 剂量组均未发生 ≥3 级出血事件；常见治疗相关不良事件（TRAEs）主要为 1-2 级。 艾伯维肿瘤研发高管表示，这一临床结果相当亮眼，不局限于 PD-L1 表达分层，RC148（ABBV1480）在鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌人群均展现出良好的抗肿瘤活性。安全性方面，10 mg/kg 组未发生 3 级及以上出血事件，进一步支持了 RC148（ABBV1480）后续的 III 期临床开发。 4、映恩生物/BioNTech：B7-H3 ADC 又一项积极结果出炉 在韩国首尔举行的世界肺癌大会（WCLC）上，映恩生物与 BioNTech 以 Late-Breaking Oral 的形式，首次公布了 B7-H3 ADC Elfetabart Drozuntecan(以下简称 elfe-D) 联合 PD-L1×VEGF-A 双抗 Pumitamig 治疗晚期或转移性肺癌患者的全球临床研究数据。这是全球首个披露 ADC 联合 PD-(L)1×VEGF 双抗在肺癌中的临床数据，并成功入选本届 WCLC Press Program(WCLC 官方新闻发布计划)，引起业界的高度关注。 Adam Schoenfeld 教授作口头报告 图片来源：2026 WCLC 现场拍摄 Elfe-D(DB-1311/BNT324) 是映恩生物研发的一款靶向免疫检查点蛋白 B7-H3 的新一代 ADC 候选药物，该药以拓扑异构酶 I 抑制剂为载荷，具有可裂解连接子，药物抗体比（DAR）约为 6。BioNTech 拥有 elfe-D 的海外权益。2026 年 5 月，映恩生物行使独家选择权，参与分摊 elfe-D 在美国地区的研发成本，并共享该药物商业化运营产生的盈亏收益。 Pumitamig（BNT327/PM8002）是一款在研的 PD-L1×VEGF-A 双抗，目前由 BioNTech 与 BMS 在全球范围内进行联合开发与共同商业化。 本次在 WCLC 大会上公布的是一项正在开展的全球Ⅰb/Ⅱ期临床试验（BNT324-01），旨在评估 elfe-D 联合 pumitamig 治疗晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 或小细胞肺癌 (SCLC) 患者的疗效与安全性。研究主要终点是安全性，包括剂量限制性毒性 (DLTs)，以及客观缓解率 (ORR)。 BNT324-01 是一项真正意义上的全球研究，患者来自北美、欧洲、澳大利亚、亚洲多个地区。该研究共纳入 279 例 NSCLC(201 例) 或 SCLC(78 例) 患者接受联合治疗，患者中位年龄为 64 岁，65.9% 为男性，40.5% 为亚洲人群，50.5%（n=141）为白种人，74.6% 患者 ECOG PS 为 1，63.8% 有吸烟史。在纳入的 SCLC 患者中，80.8% 为当前或既往吸烟者。由于 NSCLC 疗效数据目前尚未成熟，本次报告重点聚焦 SCLC 数据。 整体来看，本次现场口头报道的更新数据较此前已公布的摘要数据更亮眼，初步显示两款药物联合用药在 SCLC 人群中展现出积极的早期抗肿瘤活性，有望改善患者预后，且具有可控的安全性。ADC+IO 2.0 这一创新治疗模式为不同治疗阶段及难治性 SCLC 患者带来了新的联合治疗思路。 Elfe-D+ pumitamig 的革新重点在于安全性的提升，ADC+IO 2.0 截至 2026 年 7 月 7 日，剂量递增阶段未发生剂量限制性毒性 (DLTs)，安全性特征与各单药确立的安全性特征一致, 不同剂量组之间的安全性总体相当。    医药交易 1、7.5 亿美元！GSK 引进恩沐生物三抗 TCE 9 月 15 日，GSK plc 宣布，已与恩沐生物达成协议，收购一款潜在同类最佳的三特异性 T 细胞衔接器（TCE）。GSK 计划将该资产开发并商业化用于多发性骨髓瘤治疗。该项目预计将于 2027 年进入 I 期临床试验。 根据协议条款，GSK 将支付一笔首付款，以取得该 TCE 项目的全球全部权利。恩沐生物还有资格获得基于开发及商业化里程碑达成情况的后续付款。该协议的潜在总价值最高可达 7.5 亿美元。 TCE 在多发性骨髓瘤治疗中已展现出变革性的疗效，但其耐受性特征一直不够理想。恩沐生物的这款三特异性资产旨在解决这一问题：在结合 T 细胞的同时，同步靶向两种经过战略性筛选并已获验证的肿瘤相关抗原。这一精准靶向策略力求在获得较现有 TCE 更深、更持久缓解的同时，改善耐受性。这将有望推动该类药物的更广泛应用以及在多发性骨髓瘤治疗中的更早期使用，为可能需要根据自身治疗需求选择多种方案的患者带来重要进展。 此项协议是在 GSK 与恩沐生物既有合作关系基础上的进一步深化。此前双方曾达成协议，由 GSK 收购 CMG1A46。CMG1A46 是一款靶向 CD19 和 CD20 的双靶点临床阶段 TCE，目前正在针对 B 细胞恶性肿瘤及 B 细胞依赖性自身免疫疾病开展 I 期临床试验。 2、赛诺菲转让 20 款药物 近日，赛诺菲和欧洲成熟药物领先企业 Cheplapharm 宣布，双方计划建立战略合作伙伴关系。 根据该协议，Cheplapharm 将从赛诺菲手中接管 20 种成熟药物及其在全球的三个生产基地。作为回报，赛诺菲将获得 Cheplapharm 26.4% 的股权。 值得一提的是，此次转让的药品中，包括赛诺菲旗下抗凝血药 Lovenox/Clexane（依诺肝素），但本次交易不涉及美国市场。交易涉及的其余药品名单及具体财务条款尚未披露。 依诺肝素是一种低分子量肝素。自 1987 年首次上市以来，该药已广泛应用于静脉血栓栓塞症的预防和治疗，以及部分急性冠状动脉综合征患者的抗凝治疗，成为抗凝抗栓的经典药物，目前已在全球 100 多个国家投入使用。 尽管上市已近 40 年，随着专利到期及仿制药竞争加剧，其销售额承压，但该药的年销售额仍然维持在十亿美元左右。 作为本次合作项目的一部分，赛诺菲的三个生产基地将移交给 Cheplapharm，包括匈牙利 Csanyikvölgy（约 400 名员工）、新加坡 Jurong（约 100 名员工）和法国 Ploërmel（约 65 名员工），合计涉及约 565 名员工。 各团队将继续开展工作，并维持现有的雇佣安排和集体协议。赛诺菲和 Cheplapharm 将紧密合作，确保平稳过渡和持续供应，并符合最高的生产质量标准。 该药品组合的商业转让计划于 2027 年第一季度启动，随后将进行生产基地的转让，但需满足员工信息披露和与员工代表协商的程序、监管部门的批准以及惯例成交条件。预计该交易将于 2027 年第三季度全面完成。 此次合作基于双方的共同信念：创新药物和某些成熟药物的需求各不相同，应采用针对其特定生产、监管和商业需求量身定制的运营模式。Cheplapharm 的专业知识将确保这些药物在其生命周期的下一阶段继续满足患者的需求。 对于赛诺菲而言，此次合作将使其能够继续专注于创新，同时支持某些成熟药物进入其生命周期的下一阶段。 国内创新药进展 本周共有 91 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，6 款首次在国内登记 III 期临床，13 款首次在国内登记 I 期临床，22 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、礼来：「塞普替尼片」在中国获批上市 9 月 18 日，NMPA 官网显示，礼来制药 5.1 类新药「塞普替尼片」在国内获批上市。公开资料显示，这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批。 截图来源：NMPA 官网 塞普替尼（Selpercatinib）是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子 RET 抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种 RET 变异。在中国，塞普替尼胶囊在 2022 年 9 月首次获批上市，2025 年度已通过谈判进入医保乙类目录： RET 基因融合阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 成年患者； 需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌成人和 12 岁及以上儿童患者； 需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。 除了以上提到的 3 项适应症以外，在海外，塞普替尼还于 2022 年 9 月首次获批用于 RET 基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者；随后在 2024 年度，获批拓展适用人群至儿童患者。 塞普替尼此前在美国获批 RET 融合实体瘤适应症是基于关键性临床试验 LIBRETTO-001 研究（NCT03157128）的数据。 这是一项多中心、开放标签、多队列的全球 I/II 期临床试验，评估了塞普替尼治疗 RET 驱动型实体瘤患者的疗效和安全性，涉及癌种大多数为胃肠道 RET 融合阳性肿瘤类型，其中胰腺癌（N=13）和结直肠癌（N=13）最为常见。研究主要终点包括独立评审委员会（BIRC）评估的 ORR 和 DOR。其结果最初在 2022 ASCO 上公布，而后在 2024 ASCO GI 上更新了数据。 结果显示，在 52 例可进行疗效评估的患者中，IRC 确认的 ORR 为 44.2%（23/52，95% CI：30.5，58.7）。其中，IRC 评估的胰腺癌患者 ORR 为 53.8%，结直肠癌患者 ORR 为 30.8%。 67.3%（35/52）的患者观察到临床获益（定义为 CR+PR+SD ≥ 16 周）。所有患者的中位 DoR 为 37.2 个月（95% CI：13.3，未达到）。 与之前的报告相比，未发现新的安全信号。观察到 4 例 5 级不良事件（INV 判断与治疗无关），2 例患者因 INV 判断的治疗相关不良事件而停药。  儿童适应症在海外的获批是基于 LIBRETTO-121 研究（NCT03899792）的积极结果。在 2025 年美国内分泌学会年会（ENDO 2025）上更新了该项研究的最新结果。 截至 2024 年 11 月 8 日，36 名年龄在 2 - 20 岁的患者接受了塞普替尼治疗。肿瘤类型包括 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC，n=15）、RET 融合阳性甲状腺乳头状癌（PTC，n=15）和其他类型（n=6）。塞普替尼治疗时间为 0.4 至 62.4 个月；25 名患者仍在接受治疗。 所有患者中研究者评估的 ORR 为 36%（13/36），50%（18/36）的患者病情稳定（SD），临床获益率为 86%（31/36）。缓解持久，24 个月 DOR 率为 100%。中位随访 30 个月，所有患者的研究者评估的中位 PFS 尚未达到，24 个月 PFS 率为 86%（95% CI：69%，94%）。  不过，以上两项研究均未在中国开展。据 Insight 数据库统计，塞普替尼在中国内地登记有 4 项临床试验，LIBRETTO-321、LIBRETTO-431、LIBRETTO-432 以及 LIBRETTO-531。此前 LIBRETTO-321 研究已显示，中国数据与 LIBRETTO-001 全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。    申报上市 1、恒瑞：全球首创新药申报上市 9 月 14 日，CDE 官网显示，恒瑞医药 1 类新药 SHR-2004 注射液的上市申请获得受理。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测该申请适应症为用于膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。 来源：CDE 官网 VTE 是全膝关节置换术后最高发的严重并发症，肺栓塞、隐匿深静脉血栓威胁患者术后安全。当前主流治疗方案，低分子肝素（如依诺肝素）、直接口服抗凝药（DOACs），虽可以降低术后 VTE 的发生率，但也存在一定局限性，如： 低分子肝素需要每天注射导致依从性较差，且对 VTE 预防疗效有限，同时可能诱发血小板减少症； DOACs 受限于其口服给药的方式，在术后早期给药不便，且出血风险较高，不可用于重度肾功能不全患者等。 SHR-2004 是恒瑞开发的一款靶向 FXI 通路人源化单抗，可特异性结合 FXI 及活化 FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现「抗栓不损止血」的精准平衡。 在 2026 国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，恒瑞在 LBA 专场公布了 SHR-2004 用于择期 TKA 术后 VTE 预防的 III 期确证性研究 SHR-2004-301 的阳性成果。 这是一项在全国 111 家中心开展的随机、双盲、阳性对照的 III 期注册临床研究，总计随机入组 1165 例患者，是国内首个 FXI 抑制剂用于 TKA 术后 VTE 预防领域的大型确证性试验。 结果显示，SHR-2004 治疗后 VTE 发生率较依诺肝素降低 51%，SHR-2004 90mg 静脉给药组第 12 天 VTE 发生率仅 10.6%，依诺肝素对照组高达 21.9%，相对降幅达 51%（P＜0.0001），达成预设优效终点。 SHR-2004 120mg 皮下给药组第 12 天 VTE 发生率 16.1%，数值上同样优于依诺肝素对照组；所有预设亚组（年龄、性别、BMI、麻醉方式、动脉粥样硬化病史）获益趋势一致； 随访至第 65 天，SHR-2004 两组 VTE 获益持续维持。 安全性方面，与依诺肝素齐平。术后 12 天主要安全性终点：SHR-2004 90mg 静脉给药组出血事件复合终点发生率为 1.9%、120mg 皮下给药组为 2.1%，依诺肝素对照组为 1.9%，三组出血风险相当； 整体治疗随访期内，大出血与临床相关非大出血发生率极低，各类治疗相关不良事件发生率与依诺肝素无差异，无新增特殊安全风险信号。 在给药便利性方面，SHR-2004 仅需在术后 4-8 小时仅需进行一次静脉或皮下注射，省去每日注射繁琐流程，既简化围手术期管理，又显著提升患者术后用药依从性。 Insight 数据库显示，全球范围内尚无 FXI/FXIa 抑制剂获批上市，目前仅有 Asundexian 和 SHR-2004 申报上市，前者是一款化药，后者则是全球首个申报上市的 FXI 单抗。 除此之外，全球还有 4 款 FXI/FXIa 抑制剂进入了 III 期开发阶段，来自于康宁杰瑞（KN060）、BMS/强生（Milvexian）、再生元（阿瑞西拜单抗、Cenvacibart）。 2、信诺维：抗肿瘤 1 类新药申报上市 9 月 15 日，CDE 官网显示，信诺维医药的 1 类新药依格美妥司他片的上市申请获得受理。根据信诺维医药新闻稿，该上市申请已被 CDE 纳入优先审评，适应症为用于既往接受过至少 1 线系统性治疗的复发或难治外周 T 细胞淋巴瘤成人患者。 来源：CDE 官网 依格美妥司他片（XNW5004）是信诺维自主研发的一款针对表观遗传学靶点 EZH2 的小分子抑制剂。现阶段，信诺维正在开发依格美妥司他片用于治疗多种适应症，包括外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。 本次申报上市是基于一项依格美妥司片治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者的关键 II 期临床研究。该临床的主要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的有效性；次要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的安全性和耐受性。研究结果显示关键单臂 II 期临床试验数据达到主要疗效终点，且安全性良好。 根据 Insight 数据库，此前国内共有两款 EZH2 抑制剂获批上市，分别为和黄医药引进的他泽司他、恒瑞医药的泽美妥司他。不过，他泽司他因为安全性风险，已于今年 3 月在全球市场撤市。此外，还有两款国产 EZH2 抑制剂的上市申请已获得受理，分别来自海和药物（艾普美妥司他）、信诺维医药（依格美妥司他）。    特殊通道 1、海思科：1 类新药拟纳入突破性疗法 9 月 17 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK42360-Na 片拟纳入突破性治疗，适应症为 BRAF V600 突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。今年 6 月，海思科已将该药的海外权益授权给了美国 Nuvectis Pharma 公司。 来源：CDE 官网 HSK42360 是海思科自主研发的一种 BRAF paradoxicalbreaker 抑制剂，可在抑制 BRAF V600X 突变的同时阻断 BRAF 二聚体形成，从而克服第一代 BRAF 抑制剂在多种肿瘤治疗中出现的获得性耐药问题。该分子具有良好的中枢神经系统渗透性，在原发性脑肿瘤及脑转移瘤中均显示出较强的潜在治疗优势。 目前，海思科正在开展一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究（CTR20262782），以评价 HSK42360-Na 片联合西妥昔单抗±化疗在 BRAF V600 突变的转移性结直肠癌患者中的安全性、耐受性及有效性。 2026 年 6 月，海思科已与美国 Nuvectis Pharma 公司达成授权合作，授予后者在除大中华区域以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK42360 项目的独家权利，以及在除大中华、东南亚及印度以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK39297 项目的独家权利。 其中，HSK392979（思普可泮）是海思科自主研发的一种高效的选择性补体 B 因子（CFB）小分子抑制剂，可通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。今年 7 月，该药已在中国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。 在与美国 Nuvectis Pharma 的这项交易中，海思科将获得 4000 万美元首付款和近期里程碑付款，并可基于特定临床、监管及商业化里程碑的实现情况获得最高 14.21 亿美元的额外里程碑付款。另外，海思科还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。 2、默沙东：first-in-class 新药拟突破性疗法 9 月 16 日，CDE 官网显示，默沙东 MK-7240 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎。 来源：CDE 官网 MK-7240（Tulisokibart）是一款靶向肿瘤坏死因子样配体 1A（TL1A）的人源化单克隆抗体，最初由 Prometheus Biosciences 开发。2023 年 6 月，默沙东以 108 亿美金的价格收购 Prometheus，囊获了该产品。目前，默沙东正在开展 MK-7240 用于克罗恩病（III 期）、溃疡性结肠炎（III 期）、化脓性汗腺炎（II 期）、类风湿性关节炎（II 期）等适应症的临床研究。 今年 8 月，在第二季度财报会议上，默沙东披露 MK-7240 治疗化脓性汗腺炎的 IIb 期临床取得了阳性结果，成功达到主要终点和关键次要终点。该研究共招募了 147 名受试者，随机分组接受 MK-7240 和安慰剂治疗，主要终点是第 16 周时达到化脓性汗腺炎临床应答 HiSCR50 的受试者比例。 此前 6 月，MK-7240 用于中重度活动性溃疡性结肠炎的 III 期 ATLAS-UC 诱导治疗研究（研究 2）达到了第 12 周时根据改良 Mayo 评分（MMS）评估的临床缓解的主要终点，以及关键次要终点。值得注意的是，这是 MK-7240 首个取得积极结果的 III 期临床。 根据 Insight 数据库，目前全球积极在研的 TL1A 单抗有 28 款，其中 MK-7240 进展最快。另外，辉瑞/Roivant 的 Afimkibart、梯瓦/赛诺菲的 Duvakitug 也已经推进到了 III 期临床阶段。    临床动态 1、君实生物：PD-1/VEGF 双抗启动首个 III 期临床 近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，君实生物登记了一项 JS207 联合 JS007 肝细胞癌 III 期临床研究。公开资料显示，这是 JS207 启动的首个 III 期。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项多中心、随机、对照、开放 III 期临床研究，旨在评估 JS207 联合 JS007 对比特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌的有效性和安全性。该研究计划入组 560 人，主要终点为基于盲态独立中心阅片（BICR）根据 RECIST v1.1 标准评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 JS207 为君实生物自主研发的重组人源化抗 PD-1 和 VEGF 双特异性抗体，JS007 则是一款重组人源化抗 CTLA-4 单克隆抗体注射液。二者联合同时作用于 PD-1、VEGF-A 和 CTLA-4 三个靶点，形成「双免疫+抗血管生成」的三重协同机制。 2、先为达：GLP-1 启动青少年肥胖 Ⅲ 期研究 9 月 18 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，先为达生物登记了一项埃诺格鲁肽注射液针对中国青少年超重或肥胖参与者的 Ⅲ 期临床试验（CTR20263596）。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究（SLIMMER-YOUNG），旨在中国青少年超重或肥胖参与者中评估埃诺格鲁肽注射液有效性和安全性。试验目的是评价埃诺格鲁肽注射液对比安慰剂降低青少年超重或肥胖参与者体重指数（Body Mass Index, BMI）的有效性。这项研究将在国内 26 家医疗机构开展，目标入组 192 例受试者。 埃诺格鲁肽是由先为达生物自主研发的一款全球首创 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂，其可高选择性激活 cAMP 信号通路、最大程度减少β-arrestin 募集。 根据先为达官网资料，埃诺格鲁肽这一机制直接带来两大核心优势：一是减重效果强效持久，全程无明显平台期；二是在降低体重的同时，同步改善代谢、减少慢病风险，精准契合健康减重的核心需求。  在中国，埃诺格鲁肽已获批两项适应症，分别用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制、成人超重/肥胖患者体重管理。2026 年 2 月，辉瑞与先为达生物达成一项商业化战略合作协议，获得埃诺格鲁肽在中国大陆的独家商业化权益。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！

统计每周药品获批、上市申请、临床申请及审批情况（9.12-9.18） 注：每周统计截止数据日定为周五，周六、日数据顺延至下周。 9月18日，NMPA发布大量批准件，多款产品顺利获批，科伦拿下高难度激素制剂雌二醇地屈孕酮片首仿，该品种此前是雅培国内三大女性健康激素药达芙通、芬吗通和芬悦宁里唯一未被突破的品种，上海新黄河拿下阿斯利康高技术壁垒品种粉雾剂，布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂（Ⅱ）。 此外南京海纳获批酮洛芬凝胶贴膏获批，此品种原先是九典独家品种，是九典继洛索洛芬贴剂后的下一款王牌贴膏。 全球首款获批的高选择性 RET 抑制剂礼来的塞普替尼，片剂在国内获批，复星万邦新获批一款胰岛素精蛋白锌赖脯胰岛素混合注射液（25R）。 本周上市申请有诸多看点，正大天晴的自免药 TQH2722 注射液的上市申请获受理，恒瑞医药1类新药 SHR-2004 注射液的上市申请获得受理，该品种是全球首个申报上市的 FXI 单抗。 此外，西安安健药业第二次提交了维生素K1注射用乳剂的上市申请，，2009年，该企业提交过此品种上市，未能获批，时隔17年再次申报上市，博志研新的BCM-347口溶膜，同样第二次提交上市。 仿制药方面，云顶新耀的精氨酸艾曲莫德片按照4类申报上市，此次是原研地产化，茚达特罗格隆溴铵吸入粉雾剂，本周四川普瑞特也申报上市，布地奈德肠溶胶囊，广东恒健制药成为第5家仿制企业，这款云顶新耀年入10亿的爆款产品面临围剿。 1、上市申请审评 2、上市申请 3、临床批件 4、申请临床 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓