Dinutuximab beta

证券之星消息，近期百济神州（688235）发布2026年半年度财务报告，报告中的管理层讨论与分析如下：发展回顾：一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明    (一)主要业务、主要产品或服务情况    1.我们的商业化及注册阶段产品    我们对以下自主研发的抗肿瘤药物进行商业化：    百悦泽（泽布替尼）    百悦泽是下一代、口服的BTK小分子抑制剂，其设计主要通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂相比差异化的药代动力学特征，百悦泽已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。百悦泽是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂，同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次，也可每日两次的BTK抑制剂。FDA于2025年6月批准了片剂剂型，这为患者提供了更多的便利和更高的灵活性。    百悦泽已获批用于5项适应症，即CLL/SLL、WM、R/RMCL、R/RMZL和R/RFL，并在超过80个市场获批，在约60个市场纳入报销范围。    在美国，百悦泽于2019年11月获得FDA加速批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者。此后根据与伊布替尼的头对头试验结果获批用于治疗WM患者，随后又获得加速批准用于治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的R/RMZL患者。2023年1月，根据两项3期试验结果，百悦泽获批用于治疗初治和复发性CLL或SLL成年患者。百悦泽是唯一一款在所有患者群体（包括携带17p/TP53的高危患者）中对比伊布替尼取得无进展生存期（PFS）优效性的BTK抑制剂。2024年3月，百悦泽联合奥妥珠单抗获得FDA加速批准用于治疗R/RFL患者。2025年6月，FDA批准百悦泽的薄膜包衣片剂剂型用于所有已获批适应症。    在欧洲，百悦泽获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗或一线治疗不适合化学免疫治疗的WM成人患者，以及用于治疗R/RMZL患者和CLL患者。2023年11月，EC批准百悦泽联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的R/RFL成人患者。百悦泽已成为欧洲获批适用患者人群最广泛的BTK抑制剂。2025年8月，EC批准百悦泽的薄膜包衣片剂剂型用于所有已获批适应症。    在中国，百悦泽已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗CLL/SLL以及WM成人患者，并取得附条件批准，用于治疗R/RMCL以及3LFL成人患者。目前，百悦泽获批的适应症已全部纳入国家医疗保障局（NHSA）发布的国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（NRDL）。    百悦泽于2024年12月在日本获批用于治疗WM和CLL/SLL患者。    百泽安（替雷利珠单抗）    百泽安是一款针对免疫检查点受体程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的人源化IgG4单克隆抗体，其设计旨在最大限度地减少与Fcγ受体（FcγR）结合（FcγR被认为在激活巨噬细胞吞噬作用中发挥重要作用），并尽可能减少其对T效应细胞的负面影响。    百泽安已在多个地区获得批准上市，包括欧盟/欧洲药品管理局（EMA）（包括27个国家和地区以及冰岛和挪威）以及北美、欧洲、亚太和其他市场的23个国家和地区。    2021年，百泽安用于PD-L1高表达的局部晚期或转移性UC二线治疗的适应症纳入NRDL。2022年，局部晚期不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗、局部晚期不可切除或转移性鳞状NSCLC一线治疗和转移性肝细胞癌（HCC）二线治疗纳入NRDL。2023年，驱动基因阴性/未知的局部晚期或转移性NSCLC二线治疗，转移性MSI-H实体瘤二线治疗、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）二线治疗和复发或转移性鼻咽癌（NPC）一线治疗纳入NRDL。2024年，PD-L1高表达的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌（G/GEJA）一线治疗和不可切除的局部晚期、复发性或转移性ESCC一线治疗纳入NRDL。2025年，一线转移性G/GEJA一线治疗（无论PD-L1表达状态如何），广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）一线治疗和不可切除或转移性HCC一线治疗纳入NRDL。2026年，可切除的II期和IIIA期NSCLC的围手术期治疗纳入NRDL。    百悦达（索托克拉）    百悦达是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。早期药物开发的临床前及临床研究显示，百悦达是一款具有高效力和高特异性潜力的BCL2抑制剂，并表现出半衰期短且未观察到药物蓄积的药代学特征。百悦达在包括CLL在内的多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。    百悦达已获得美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含BTK抑制剂）的R/RMCL成人患者。百悦达在中国也已获批，用于治疗R/RMCL和既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的CLL/SLL成人患者。    从安进获得授权许可的产品    根据安进的独家授权许可，我们目前正在中国对以下抗肿瘤药物进行商业化：    安泰适    安泰适（IMDELLTRA，注射用塔拉妥单抗，tarlatamab）是一款靶向DLL3和CD3的双特异性T细胞衔接器抗体。该产品在中国获得二线和三线及以上的两项广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）适应症批准，可用于既往至少接受过1种系统性治疗（包括含铂化疗）失败的ES-SCLC成人患者。    安加维    安加维（XGEVA，地舒单抗，denosumab）是一款RANK配体（RANKL）抗体抑制剂，在全球范围获批用于预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤（MM）引起的骨相关事件（SRE），以及治疗成人和骨骼发育成熟的青少年患者的骨巨细胞瘤（GCTB）。安加维已在全球超过70个国家获得批准。在中国，安加维已于2019年5月获附条件批准用于GCTB适应症（已转为常规批准），于2020年11月获附条件批准用于SRE适应症。我们于2020年7月开始在中国销售安加维。2020年12月，我们宣布安加维用于治疗GCTB的适应症纳入国家医保目录，并于2023年成功续约。自2024年1月起，SRE适应症也被纳入国家医保目录。    倍利妥    倍利妥（BLINCYTO，注射用贝林妥欧单抗，blinatumomab）是一款靶向CD19和CD3的双特异性T细胞衔接器抗体。该产品目前已在60个国家获批用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。在中国，倍利妥已于2020年12月获附条件批准用于治疗R/RALL成人患者（已转为常规批准），并于2022年4月获附条件批准用于治疗儿童R/R前体B细胞ALL。我们于2021年8月开始商业化倍利妥。    凯洛斯    凯洛斯（KYPROLIS，卡非佐米注射液，carfilzomib）是一款蛋白酶体抑制剂，已在超过60个国家获批用于治疗R/RMM。凯洛斯于2021年7月在中国获批用于治疗R/RMM患者，我们于2022年1月开始商业化凯洛斯。凯洛斯在中国获批的适应症从2023年3月开始纳入国家医保目录。    其他获得授权许可的产品    根据EUSAPharma（Recordati旗下公司）的独家授权许可，我们在中国对以下药物进行商业化：    萨温珂    萨温珂（SYLVANT，注射用司妥昔单抗，siltuximab）是一款白细胞介素-6（IL-6）拮抗剂，已获批准作为人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阴性及人疱疹病毒-8（HHV-8）呈阴性的特发性多中心Castleman病（iMCD）患者的治疗方案。萨温珂于2021年12月在中国获批用于治疗HIV阴性和HHV-8阴性的MCD成人患者，该疾病也称为iMCD。自2024年1月起，萨温珂被纳入国家医保目录。    凯泽百    凯泽百（QARZIBA，达妥昔单抗β，dinutuximabbeta）是一款人鼠嵌合单克隆GD2抗体，获得NMPA附条件批准用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后接受过清髓性治疗和干细胞移植治疗，也可用于伴或不伴有残留病灶的R/R神经母细胞瘤患者。我们于2021年12月开始商业化凯泽百。    根据百奥泰的独家授权许可，我们在中国对以下产品进行商业化：    普贝希    普贝希是一款由百奥泰生物制药股份有限公司开发的安维汀（贝伐珠单抗）生物类似药。安维汀在中国已获批用于治疗转移性结直肠癌、晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌、复发性胶质母细胞瘤、肝细胞癌、上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌、宫颈癌患者。    普贝希于2021年11月在中国获得NMPA批准并于2021年末上市，用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。后于2022年4月获批新增复发性胶质母细胞瘤、上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌和宫颈癌适应症。    我们已获得在中国（包括港澳台地区）对普贝希进行开发、生产及商业化的权利。    根据绿叶制药的独家授权许可，我们在中国对以下产品进行商业化：    百拓维（注射用戈舍瑞林微球）    百拓维（注射用戈舍瑞林微球）是一款由绿叶制药开发的全球首个且唯一获批上市的戈舍瑞林长效微球制剂。依托其创新微球制剂，百拓维可以在保证有效性和安全性的同时显著提升患者体验。百拓维已于2023年6月在中国获得NMPA批准，用于需要雄激素去势治疗的前列腺癌患者，该适应症于2023年纳入NRDL。百拓维也已于2023年9月在中国获得NMPA批准，用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌（BC）患者，该适应症于2024年纳入NRDL。    2.我们的产品管线    3.我们的商业化及临床阶段候选药物    下文列示我们的商业化及临床阶段候选药物及部分临床试验的临床数据说明。我们过往已经并拟继续在我们的新闻稿中及/或向美国证券交易委员会（SEC）、香港联合交易所有限公司（香港联交所）及上海证券交易所（上交所）提交的公告中提供我们候选药物临床试验的临床数据及/或主要结果，相关文件副本可在本公司网站“投资者专区”部分查阅。    血液肿瘤    百悦泽（泽布替尼），一款BTK抑制剂    我们目前正在全球开展广泛的关键性临床项目，以评估百悦泽用于治疗多种B细胞恶性肿瘤的疗效。百悦泽在患者外周血、骨髓及淋巴结隔室中可持续24小时进行BTK靶点抑制。百悦泽是唯一一款对比亿珂（伊布替尼，一款已获批的BTK抑制剂）用于治疗R/RCLL取得无进展生存期优效性结果的BTK抑制剂。    临床开发最新进展与药政状况    百悦泽全球临床开发项目迄今已在全球超过30个国家和地区超过45项试验中入组7900多例患者。百悦泽已在全球超过80个市场获批，全球已有超过30万例患者接受治疗。    在一线CLL患者中进行的SEQUOIA试验的长期结果证明了百悦泽的持续临床获益，强化了其作为单药治疗或联合维奈克拉在CLL一线治疗中的差异化特征。我们在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会上，公布了SEQUOIA试验78个月的长期随访数据，持续展现百悦泽在治疗初治成人CLL患者中具有持久的PFS获益。    在一线MCL初治患者中进行的MANGROVE试验显示，百悦泽联合利妥昔单抗，相较苯达莫司汀联合利妥昔单抗，可使疾病进展或死亡风险降低43%（HR=0.57；p<0.0001），达到PFS主要终点。MANGROVE是首个在MCL一线治疗中推动无化疗治疗标准的3期临床试验，有望降低患者多年来因化疗带来的输注负担。我们预计将于2026年下半年在美国、欧洲、中国和日本递交用于MCL成人患者一线治疗的上市申请。    在R/RFL患者中进行的ROSEWOOD试验是比较泽布替尼联合奥妥珠单抗（ZO）与奥妥珠单抗单药治疗的随机2期试验。最终分析证实ZO具有良好的风险获益特征，ZO组的客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率随时间推移而改善且缓解持久，相较于O组PFS获益持续存在。ZO组的安全性特征可控，未发现新的安全性信号。该详细数据已在2025年ASH年会上公布。    在CLL/SLL患者中进行的ALPINE试验结果表明，与伊布替尼相比，与早期疾病进展相关的症状恶化风险降低；更新的详细数据已在2025年ASH年会上公布。    基于迄今为止的临床数据，我们认为百悦泽具备同类最佳特性，我们已针对多种适应症开展广泛的全球关键性项目，并已有5项适应症在全球获得药政批准。目前正在进行中的3期试验包括：    ·MANGROVE试验：一项泽布替尼联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗不适合干细胞移植初治MCL患者的全球随机试验（NCT04002297）。    ·MAHOGANY试验：一项泽布替尼联合抗-CD20对比来那度胺联合利妥昔单抗治疗R/RFL或MZL患者的试验（MAHOGANY）。    ·SEQUOIA：一项在既往未经治疗的CLL或SLL患者（包括无17p缺失患者[队列1]和17p缺失患者[队列2和队列3]）中比较泽布替尼与苯达莫司汀联合利妥昔单抗的全球3期试验。队列1的患者以1：1的比例随机分配至泽布替尼组（A组）或苯达莫司汀+利妥昔单抗组（B组）。随机化将按年龄、Binet分期、免疫球蛋白可变区重链（IGHV）突变状态和地理区域进行分层。队列2的患者接受泽布替尼治疗。队列3的患者接受泽布替尼联合维奈克拉治疗（NCT03336333）。    我们还在进行几项联合治疗试验，以探索百悦泽用于治疗MCL、MZL和CLL/SLL的疗效，包括一项与百悦达联合用于CLL/SLL患者一线治疗的3期试验。我们将继续探索百悦泽与百悦达和tacabrutideg（BTKCDAC）联合用药的机会。    我们将继续在全球范围内推进百悦泽的药政批准。    市场机会    根据灼识咨询的报告，全球BTK抑制剂市场规模在2028年将达到约170亿美元；中国BTK抑制剂市场规模在2028年将达到约85亿元人民币。    百悦达（索托克拉），一款BCL2小分子抑制剂    百悦达是一款差异化的BCL2抑制剂，其设计旨在具有比维奈克拉更高的效力和选择性，半衰期较短且无药物蓄积。我们已针对不同适应症和不同联合治疗入组了2500多例患者，我们相信所获得的有效性信号和安全性数据持续印证了该药物在临床前试验中表现出的同类最佳潜力。    百悦达在中国的获批基于同步递交的两项试验数据，百悦达在这两项试验中展现出深度且持久的缓解以及可控的耐受性。在R/RMCL患者接受320mg百悦达治疗的1/2期单臂试验（n=103）中，独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）为52.4%（95%CI，42.4~62.4）。在R/RCLL/SLL患者接受百悦达治疗的2期开放性试验（n=100）中，IRC评估的ORR为77%。    百悦达在美国的获批基于R/RMCL的2期试验（NCT05471843）的有效性和安全性数据，该试验达到了其主要终点ORR，且多个次要有效性终点展现出良好结果，包括CR率、缓解持续时间（DOR）和PFS。安全性特征显示总体耐受性良好，毒性可控。    百悦达多项潜在注册性试验已完成入组或即将完成入组。一项在R/RWM患者中进行的百悦达单药治疗和与百悦泽联合用药的2期试验（NCT05952037）和一项在初治CLL/SLL患者中比较百悦达联合百悦泽与维奈克拉联合奥妥珠单抗的3期试验（NCT06073821）已完成入组。另外一项根据TNCLL适应症注册要求开展的百悦达联合百悦泽对比百悦泽单药治疗的2期试验也完成了入组。一项正在进行的1/1b期试验（NCT04277637）的初步结果已在2025年ASH年会上公布。百悦达联合奥妥珠单抗在TNCLL/SLL患者中总体耐受性良好，未因TEAE而终止百悦达治疗或导致死亡。在百悦达剂量递增期间，未发生实验室或临床TLS事件。320mg百悦达展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性，血液uMRD4发生率较高，且发生在早期，随时间推移而加深。具有C15MRD评估结果（使用NGS或FC方法）的所有患者均达到uMRD4，并维持缓解状态。    一项正在进行的百悦达单药治疗以及与卡非佐米和地塞米松多种药物联合用药治疗t(11;14)阳性R/RMM患者的1b/2期试验（NCT04973605）的初步结果也在2025年ASH年会上公布。百悦达联合治疗展现出可耐受的安全性特征和令人鼓舞的抗骨髓瘤疗效，在既往接受过多线治疗的t(11;14)阳性R/RMM患者中，ORR为84%，CR/sCR率为32%。    基于这些令人鼓舞的结果，百悦达项目正在稳步推进，EMA和其他药品监管机构目前也正在审核百悦达治疗R/RMCL的1/2期试验数据。    市场机会    根据灼识咨询的报告，全球BCL2抑制剂市场规模在2028年将达到约57亿美元；中国BCL2抑制剂市场规模在2028年将达到约16亿元人民币。    Tacabrutideg，一款靶向BTK的CDAC    Tacabrutideg是一款口服、具有血脑穿透性、靶向BTK的CDAC，其设计旨在促进野生型和突变型BTK的降解或分解，包括那些往往会使疾病进展的患者出现BTK抑制剂耐药的BTK类型。Tacabrutideg是目前临床开发进度最快的BTK降解剂。迄今为止，已有1000多例患者在该药物的全球CaDAnCe临床开发项目中接受了治疗。FDA在2024年授予tacabrutideg快速通道认定，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的R/RCLL/SLL成年患者以及R/RMCL成年患者。2025年7月，我们获得了EMA对tacabrutideg的PRIME认定，用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的WM患者。    公司已在2025年ASH年会上公布在R/RCLL/SLL患者中正在进行的1期试验CaDAnCe-101最新的有效性和安全性结果。数据表明，tacabrutideg具有可耐受的安全性特征，并且在既往接受过多线治疗的患者中显示出稳健且深度的缓解。    该试验的2期扩展队列正在入组接受过BCL2抑制剂和BTK抑制剂定向治疗的R/RCLL患者（NCT05006716），3项3期试验（NCT06846671、NCT06970743、NCT06973187）也正在进行中，旨在支持CLL后线治疗的申报，如果数据支持，有望在2026年递交针对R/RCLL的加速批准申请。2025年10月，我们完成了CaDAnCe-304试验首例受试者入组，该试验是我们在R/RCLL患者中进行的与匹妥布替尼的头对头试验。我们还有一项平台试验（NCT06634589）正在入组中，该试验旨在针对多种B细胞恶性肿瘤生成具有战略意义的联合治疗数据。我们已启动一项2期临床试验队列，用于治疗R/RMZL及Richter转化。    市场机会    根据灼识咨询的报告，全球BTK抑制剂耐药后市场规模在2028年将达到约28亿美元；中国BTK抑制剂耐药后市场规模在2028年将达到约5亿元人民币。    实体肿瘤    百泽安（替雷利珠单抗），一款抗PD-1抗体    百泽安是一款针对免疫检查点受体PD-1的人源化单克隆抗体，已在全球的关键性临床试验中进行评估。    我们已在全球范围完成超过15项肺癌、肝癌、尿路上皮癌和鼻咽癌的注册性临床试验，其中包括11项3期随机试验和4项2期试验，以支持全球药政递交。我们在HER2+胃食管腺癌（GEA）、尿路上皮癌、胃癌和实体瘤有4项正在进行的试验：    ·3期试验HERIZON-GEA-01评估了HER2靶向双特异性抗体百赫安（泽尼达妥单抗）联合化疗，联合或不联合百泽安用于HER2阳性局部晚期或转移性GEA的一线治疗。    ·一项在中国进行的评估替雷利珠单抗联合顺铂或卡铂联合吉西他滨治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的3期确证性试验（NCT03967977）。    ·一项在不可切除或转移性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者中对比替雷利珠单抗皮下注射联合化疗和静脉输注联合化疗的全球3期试验（NCT07043400）。    ·一项评估百泽安用于MSI-H/dMMR实体瘤患者的中国2期临床试验（NCT03736889）。    值得一提的是，HERIZON-GEA-01试验数据已发表在《新英格兰医学杂志》，百赫安联合百泽安与化疗在HER2阳性GEA一线治疗中展现出具有统计学显著性的总生存期改善，较对照组延长7个月。该研究在ASCO年会的口头报告强调，无论入组患者的肿瘤PD-L1表达状态如何，包括肿瘤PD-L1<1%的患者，都观察到一定的治疗获益趋势。在亚洲，GEA疾病负担较高，而我们在亚洲拥有百赫安（不包括日本和印度）和百泽安的权利。基于这些数据，美国FDA已批准百泽安联合百赫安与化疗，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性GEA成人患者的一线治疗。我们也已向中国NMPA药品审评中心（CDE）递交百泽安联合百赫安与化疗的补充BLA。我们还计划与许可区域的监管机构合作，以加快在这些市场的监管申报。    我们已在超过33个国家和地区开展了百泽安单药治疗或联合治疗的临床试验，入组超过15800例受试者，其中超过5000例受试者来自于中国以外地区。这些试验包括9项多地区注册试验，旨在获得全球药政批准。迄今为止，我们的试验数据表明，百泽安总体耐受性良好，并且在多种肿瘤类型中表现出抗肿瘤活性。    市场机会    根据灼识咨询的报告，全球PD-1/PD-L1抑制剂市场规模在2028年将达到约1164亿美元；中国PD-1/PD-L1抑制剂市场规模在2028年将达到约1065亿元人民币。    肺癌    BGB-58067，一款MTA协同PRMT5抑制剂    BGB-58067是一款在研MTA协同PRMT5抑制剂，正作为单药治疗针对MTAP缺失的晚期或转移性实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06568614）中进行评估。    BG-T187，一款抗EGFR×MET×MET三特异性抗体    BG-T187是一款在研抗EGFR×MET×MET三特异性抗体，正作为单药治疗或联合其他药物针对晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06598800）中进行评估。    BG-C0902，一款EGFR×MET×MET三特异性ADC    BG-C0902是一款在研EGFR×MET×MET三特异性ADC，正作为单药治疗或联合其他药物针对晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT07181681）中进行评估。    BON-110，一款抗PD-1×VEGF-A×CTLA-4三特异性抗体    BON-110是一款在研抗PD-1×VEGF-A×CTLA-4三特异性抗体，已启动首次人体试验。我们与华辉安健达成一项独家选择权协议，获得该药物在全球范围的许可权。    胃肠道癌    百赫安（泽尼达妥单抗），一款靶向HER2的双特异性抗体    百赫安（泽尼达妥单抗）是一款靶向HER2的新型在研双特异性抗体，已在美国、欧盟、中国、加拿大和其他市场获批用于既往经治、不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）胆道癌（BTC）成人患者。百赫安目前正在ZymeworksInc./JazzPharmaceuticalsplc（“Jazz”）公司进行后期临床开发。我们在亚洲（不包括日本和印度）、澳大利亚和新西兰拥有百赫安的开发和商业化权利。3期HERIZON-GEA-01试验数据已发表在《新英格兰医学杂志》，百赫安联合百泽安与化疗在HER2阳性GEA一线治疗中展现出具有统计学显著性的总生存期改善，较对照组延长7个月。该研究在ASCO年会的口头报告强调，无论入组患者的肿瘤PD-L1表达状态如何，包括肿瘤PD-L1<1%的患者，都观察到一定的治疗获益趋势。基于这些数据，美国FDA已批准百泽安联合百赫安与化疗，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性GEA成人患者的一线治疗。我们也已向中国NMPA药品审评中心（CDE）递交百泽安联合百赫安与化疗的补充BLA。我们还计划与许可区域的监管机构合作，以加快在这些市场的监管申报。    2025年5月，中国NMPA附条件批准了百赫安单药用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。2025年6月，Jazz宣布百赫安用于2LBTC的上市许可申请获得EMA的附条件批准。我们会继续与Jazz共同参与一项确证性试验（NCT06282575），评价百赫安用于HER2+BTC受试者的一线治疗。    2026年1月，百赫安的新药上市申请（NDS）获得加拿大卫生部批准，用于单药治疗既往经治、不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性（IHC3+）BTC成人患者。此次获批是通过加拿大卫生部的附条件合规通知通道授予。    BGB-B2033，一款抗GPC3×4-1BB双特异性抗体    BGB-B2033是一款在研抗GPC3×4-1BB双特异性抗体，正作为单药治疗或联合替雷利珠单抗和贝伐珠单抗针对选定晚期或转移性实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06427941）中进行评估。2025年12月，FDA授予BGB-B2033快速通道认定，用于治疗既往全身治疗期间或之后出现疾病进展的HCC成人患者。我们预计将于2026年下半年启动BGB-B2033的3期关键性试验。    BG-C477，一款抗CEAADC    BG-C477是一款靶向CEA的在研ADC，正作为单药治疗针对选定晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06596473）中进行评估。    BG-C137，一款抗FGFR2bADC    BG-C137是一款靶向FGFR2b的在研ADC，正作为单药治疗针对晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06625593）中进行评估。    BGB-26808，一款HPK-1抑制剂    BGB-26808是一款第二代HPK-1抑制剂，具有不同于BGB-15025的支架结构，正作为单药治疗或联合替雷利珠单抗针对晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT05981703）中进行评估。乳腺癌/妇科癌    BGB-43395，一款CDK4抑制剂    BGB-43395是一款在研CDK4抑制剂，正在一项联合来曲唑的3期试验中进行评估，用于激素受体阳性（HR+）及人表皮生长因子2阴性（HER2-）转移性乳腺癌成人患者的一线治疗。    市场机会    根据灼识咨询的报告，全球乳腺癌CDK4/6抑制剂市场规模在2028年将达到约172亿美元；中国乳腺癌CDK4/6抑制剂市场规模在2028年将达到约59亿元人民币。    BG-C9074，一款抗B7-H4ADC    BG-C9074是一款靶向B7-H4的在研ADC，正作为单药治疗或联合替雷利珠单抗针对晚期实体瘤患者在一项1期临床试验（NCT06233942）中进行评估。我们预计将于2026年下半年启动BG-C9074的3期关键性试验。我们从映恩生物制药（苏州）有限公司获得BG-C9074授权许可。    BG-75098，一款CDK2CDAC    BG-75098是一款在研CDK2CDAC，正作为单药和与BGB-43395和氟维司群联合用药在晚期实体瘤受试者的一项1期临床试验（NCT07226349）中进行评估。    BG-75202，一款KAT6A/B抑制剂    BG-75202是一款在研赖氨酸乙酰转移酶（KAT6A/B）抑制剂，正作为单药和与其他治疗联合用药在乳腺癌和其他晚期实体瘤受试者的一项1期临床试验（NCT07222267）中进行评估。    BGB-21447，一款BCL2抑制剂    BGB-21447是一款在研BCL2抑制剂，目前正作为单药在一项针对乳腺癌和其他实体肿瘤的1期临床试验（NCT05828589）中进行评估。在临床前研究中，相较索托克拉，BGB-21447展现出更多强效性和选择性，并有更长半衰期。    BGB-B445，一款抗Claudin6×CD3双特异性抗体    BGB-B445，一款抗Claudin6×CD3双特异性抗体BGB-B445是一款在研抗claudin6×CD3双特异性抗体，正作为单药在晚期或转移性实体瘤的一项1期临床试验（NCT06803680）中进行评估。    BGB-45035，一款靶向IRAK4的CDAC    BGB-45035是一款靶向白细胞介素-1受体相关激酶4（IRAK4）的在研CDAC，正作为单药治疗在用于健康受试者和特应性皮炎或结节性痒疹患者的1期临床试验（NCT06342713）中进行评估。    Tacabrutideg，一款靶向BTK的CDAC    Tacabrutideg正在一项在成人慢性自发性荨麻疹患者中进行的1期临床试验（NCT07005713）中进行评估。    4.我们的临床前项目    我们在设计小分子抑制剂和生物制剂方面拥有深厚的专业知识，并且是蛋白降解、双特异性抗体和三特异性抗体以及ADC的新兴领导者。    过去十年，我们的临床前研发平台已研究出超过35款临床阶段药物，包括多款已获得商业批准的自主研发分子。在2024年和2025年，我们将18个NME推进到临床阶段。我们的药物发现引擎以可应用于肿瘤及其他领域的多种药物技术平台为基础，涵盖从抗肿瘤药物的早期发现到商业化的全流程技术系统。我们目前有超过70个临床前项目，并且我们相信其中大部分具有同类最佳或同类首创的潜力。    我们预计在未来12个月内可将我们的临床前候选药物中的多款药物候选物推进至临床试验阶段。我们相信，我们有机会整合管线中的产品。我们也可能尝试开发伴随诊断，以助于确定最有可能从我们药物及候选药物中获益的患者。    (二)主要经营模式    我们是一家覆盖早期药物发现、临床前研究、全球临床试验、自主规模化药物生产与商业化全链条的全球肿瘤创新公司，成立以来建立了完善的组织架构，拥有独立完整的研发、临床、采购、生产、销售等体系。我们主要经营模式具体如下：    1.研发模式    我们创新药物的研发流程包括临床前研究阶段、临床试验阶段、上市申请阶段、产品上市及上市后持续研究阶段。    我们以差异化的生物学假设设计每个研究项目，并以此打造了多款商业化已获批药物，以及一系列在主要肿瘤类型中具有联合用药潜力和纵深能力的完全自主拥有的管线。我们对小分子、嵌合式降解激活化合物（CDAC）蛋白降解剂、双特异性抗体、三特异性抗体以及ADC等多种技术平台进行了投入，不断追求创新，这让我们能够充分运用多种分子类型，并以紧迫性和敏捷性推进科学进步。我们的研究和创新能力不断优化，旨在以高产出和高成本效益的方式为患者带来高质量且具有影响力的药物。    我们建立独特的全球研发“快车道”以应对日益严峻的行业挑战并提升研发回报。我们在全球六大洲建立起了一支规模性全球临床团队，让我们能够在基本无需依赖CRO的情况下开展临床试验。我们已建立起一支高效且具有成本效益的肿瘤研究团队，这让我们能够持续创新并保持市场领先地位。    2.采购模式    我们下设采购部，按照GMP的要求对我们生产过程中所需的起始物料、辅料、包装材料，以及合同研发服务等进行采购。    秉承“公平及公开”原则，我们已制定《全球采购政策》《全球合同政策》《供应商评估、选择和签订合同标准操作程序》等相关政策和操作程序，明确采购流程、合同执行及质量控制相关操作指引，确保采购决策流程的透明。我们已建立完善的供应商管理系统，并致力于与供应商建立长期及稳定的合作关系，确保公司产品始终按照GMP等质量标准进行生产和控制。    3.生产模式    我们的产品主要通过两种模式进行生产：自主生产及通过第三方CMO生产。我们及第三方合约机构的生产设施已通过环评审查和GMP认证，并严格按照新版GMP要求和药品质量标准组织生产。我们已制定了一整套生产和质量管理标准操作流程和规范，并且在生产流程中严格执行。    4.销售模式    在中国，我们向多家分销商销售自主研发的产品，而分销商在其授权区域内将产品销售给医院或药店，最终销售给患者。授权产品被售至一级分销商，其后或通过二级分销商将产品转售给医疗服务提供商及患者。在美国，我们通过专业药房及分销商销售产品。专业药房及专业分销商将产品转售给医疗服务提供商及患者。在欧洲，我们通过分销商或直接向医院分销产品。    (三)所处行业情况    1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛    根据国家统计局发布的《国民经济行业分类标准（GB/T4754-2017）》，我们所属行业为医药制造业中的化学药品制剂制造（C272）和生物药品制品制造（C276）。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》的行业目录及分类原则，我们所属行业为医药制造业（C27）。    (1).行业的发展阶段与基本特点    a)全球抗肿瘤药物市场发展情况    全球抗肿瘤药物市场持续扩张，随着癌症发病率的持续上升以及靶向药物与免疫治疗成为主流治疗方案，抗肿瘤药市场进一步增长。根据灼识咨询，全球抗肿瘤药物市场规模预计2026年将达到3337亿美元，至2032年将进一步增长到5452亿美元，2025年至2032年的年复合增长率为9.0%。    b)美国抗肿瘤药物市场发展情况    根据灼识咨询，美国抗肿瘤药物市场规模预计2026年将达到1440亿美元，至2032年将进一步增长到2229亿美元，2025年至2032年的年复合增长率为8.1%。    c)中国抗肿瘤药物市场发展情况    根据灼识咨询，国家政策支持、持续的药物研发突破以及市场需求的增加使得中国抗肿瘤药物市场规模在未来继续呈现快速增长的趋势。中国抗肿瘤药物市场规模预计2026年将达到人民币3760亿元，至2032年将进一步增长到8430亿元，2025年至2032年的年复合增长率为14.9%。数据来源：灼识咨询    d)全球肿瘤免疫市场发展情况    根据灼识咨询，肿瘤免疫疗法作为癌症治疗中的一个快速发展的治疗手段，由于其卓越的疗效和创新性正在癌症治疗中占据越来越重要的地位，其相关产品包括单克隆抗体类免疫检查点抑制剂、治疗性抗体、癌症疫苗、细胞治疗和小分子抑制剂等。全球肿瘤免疫治疗市场规模预计2026年将达到903亿美元，至2032年将进一步增长到2579亿美元，2025年至2032年的年复合增长率为19.2%。    e)美国肿瘤免疫市场发展情况    根据灼识咨询，美国肿瘤免疫治疗市场规模预计2026年将达到497亿美元，至2032年将进一步增长到1302亿美元，2025年至2032年的年复合增长率为17.8%。    f)中国肿瘤免疫市场发展情况    根据灼识咨询，中国肿瘤免疫治疗市场规模预计2026年将达到人民币607亿元，至2032年将进一步增长到3064亿元，2025年至2032年的年复合增长率为37.8%。    (2).行业的主要技术门槛    i.药物研发设计壁垒高    肿瘤的复杂性远超普通疾病，同一肿瘤内可能存在多种变异细胞，导致药物靶点难以精准锁定。即使找到潜在靶点，也需通过大量实验验证其有效性，这一过程耗时数年甚至十数年且成本极高，若靶点选择偏差，药物可能在早期研发中失败。同时，化学药物需在研发全周期中不断探索高效合成路径与稳定量产工艺，企业必须组建专业团队并持续投入资金，以保障原料品质及生产工艺的优化升级，从而兼顾药品质量与生产成本。生物药较化学药物分子结构更复杂，从早期研发到最终上市需历经十数年，生产工艺涉及细胞培养、蛋白纯化等高精度环节，开发周期长、资金消耗巨大且结果不确定性极高，成为制约行业发展的核心瓶颈。    ii.临床试验受试者招募及监管    在临床试验的过程中，受试者的发现、招募、入组并顺利完成试验是最重要的组成部分。患者招募需严格匹配特定基因或生物标志物，而符合条件的患者数量有限，招募进程时常受阻，导致试验进度延迟。联合用药时，不同疗法的剂量配比和毒性叠加问题难以预测，进一步增加试验复杂度，拉长试验时间跨度。此外，监管机构对疗效证据的要求日趋严格，可能要求延长观察期，加重临床试验时间和成本负担，不利于在研药品的开发和上市。    iii.生产工艺与质控要求严苛    化学药物的生产工艺极其精密，从原料配比到反应条件均需精准控制，任何细微偏差均可能导致杂质超标或药效不足，甚至引发安全隐患，规模化的生产更需要企业对于研发药物进行质量把控。生物药则由于其依赖活细胞生产药物蛋白的特性，工艺复杂度和质控要求极高，且需建立符合GMP的生产设施，成本大周期长。    iv.个性化治疗与伴随诊断挑战    抗肿瘤药研发正逐步转向精准治疗，但个性化方案的落地面临双重难题：一方面，需开发高灵敏度的伴随诊断技术，以筛选出适合特定药物的患者群体，此类检测工具的研发周期常与药物同步，额外增加2-3年时间与数亿元投入；另一方面，定制化疗法因适用患者少，临床试验招募困难，成本难以通过规模化分摊，导致药价高昂或企业回报率低，进一步限制技术普及。    2、公司所处的行业地位分析及其变化情况    我们是一家全球领先的肿瘤创新治疗公司，为全世界癌症患者研发创新抗肿瘤药物，提升药物可及性和可负担性。公司自主研发的BTK抑制剂百悦泽是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂。它同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次或每日两次的BTK抑制剂。公司持续拓展百悦泽的全球药政注册项目，百悦泽目前已在全球超过80个市场获批。百悦泽“头对头”对比亿珂（伊布替尼）用于治疗复发或难治性（R/R）CLL/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的全球临床3期ALPINE试验展示出持续的无进展生存期（PFS）获益，且心血管事件发生率较低。百悦泽说明书更新已在美国、欧盟和英国获得批准，纳入其在3期ALPINE试验中取得的PFS优效性结果（中位随访时间29.6个月），进一步巩固百悦泽作为首选BTK抑制剂的地位。公司在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了3期SEQUOIA试验78个月的长期随访数据，持续展现了百悦泽在治疗初治CLL/SLL成人患者中具有持续的获益。公司宣布3期MANGROVE试验取得积极结果：百悦泽联合利妥昔单抗，相较苯达莫司汀联合利妥昔单抗，在既往未经治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者中，展示出优异的PFS优效性。百泽安是公司实体瘤产品组合的基石产品，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。公司不断扩大百泽安的全球市场，持续拓展其适应症和报销覆盖，百泽安目前已在全球超过50个市场获批。    我们建立独特的全球研发“快车道”以应对日益严峻的行业挑战并提升研发回报。我们在全球六大洲建立起了一支规模性全球临床团队，让我们能够在基本无需依赖CRO的情况下开展临床试验。我们已建立起一支高效且具有成本效益的肿瘤研究团队，这让我们能够持续创新并保持市场领先地位。我们以差异化的生物学假设设计每个研究项目，并以此打造了多款商业化已获批药物，以及一系列在主要肿瘤类型中具有联合用药潜力和纵深能力的完全自主拥有的管线。我们对小分子、嵌合式降解激活化合物（CDAC）蛋白降解剂、双特异性抗体、三特异性抗体以及ADC等多种技术平台进行了投入，不断追求创新，这让我们能够充分运用多种分子类型，并以紧迫性和敏捷性推进科学进步。我们的研究和创新能力不断优化，旨在以高产出和高成本效益的方式为患者带来高质量且具有影响力的药物。    在全球临床开发及商业化能力的支持下，我们已与世界领先生物制药公司建立合作，以开发及商业化创新药物。2016年，我们在纳斯达克交易所上市；2018年登陆香港联交所；2019年6月，我们成为首家通过收入/市值测试，由创收前生物科技板块（Chapter18A）在香港联交所上市后转为普通上市的公司。2021年12月我们于上交所科创板上市，成为首个在纳斯达克、香港联交所和上交所科创板三地上市的生物科技公司。出色的创新药研发能力、丰富的管线产品储备、强大的内部能力、全球临床布局和运营的领导地位、与国际领先的制药及生物科技公司达成的多项合作以及来自境内外资本市场的认可，使我们有潜力成为全球领先的肿瘤创新公司，惠及全球更多患者。    3、报告期内新技术、新产业、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势    (1).创新靶点与新型疗法的持续突破    当前抗肿瘤领域面临许多未满足的临床需求，如某些耐药性和难治性肿瘤缺乏有效治疗手段，行业正从现有免疫检查点抑制剂如PD-1/PD-L1转向下一代靶点与疗法，例如抗体偶联药物ADC能够通过精准递送机制扩展适应症范围。伴随着基因组、转录组、蛋白组和单细胞测序等多组学技术的迅速发展，研究人员能更深入地揭示肿瘤发生发展的分子机制，识别出新的治疗靶点，推动新型靶向药物和创新疗法的不断涌现和投入临床试验，补充现有免疫治疗药物。    (2).适应症外延与治疗场景前移    随着对肿瘤分子机制和免疫调控的深入理解，新型抗肿瘤药物在晚期及难治性肿瘤中已显示出显著疗效，这促使研发和临床实践不断探索其在更早期患者中的应用。此外，扩展适应症不仅可以最大化药物的临床效益，也能推动药企通过更广泛的市场应用实现经济效益，从而促使治疗场景从晚期转向早期、从单一治疗向综合治疗模式演进。市场上越来越多的抗肿瘤药物在不断地获批新适应症也正呈现了这一趋势。    (3).联合治疗深化建立多维治疗    单一疗法在抗肿瘤治疗中的局限性日益明显，推动了多维度协同治疗策略的蓬勃发展。现代抗癌治疗正从简单的药物叠加向精准协同调控转变，通过多种机制互补实现“1+1>2”的协同效应。双抗偶联药物、溶瘤病毒、细胞治疗、表观遗传药物等新型疗法的兴起，为传统治疗手段注入新活力，使治疗组合可能性呈几何级增长。这些创新组合不仅针对肿瘤细胞直接杀伤，还重塑肿瘤微环境、激活免疫系统、阻断关键代谢通路，通过多维靶向形成立体式抗肿瘤网络。未来联合治疗将更注重时空优化设计，根据肿瘤演变不同阶段调整治疗组合与序贯顺序，实现全程、动态的精准干预，进一步提升治疗效果同时降低不良反应。    (4).精准医疗迈向个体化与动态化    基因测序、生物标志物检测等技术的突破，逐步揭示了肿瘤在分子层面的个体差异，推动治疗更多地转向基于患者基因突变、免疫微环境等特征的个体化方案，例如单细胞空间代谢组学分析技术，能够精准解析肿瘤微环境中免疫细胞的功能状态与代谢特征，为难治性肿瘤的个体化免疫治疗提供新思路。同时，肿瘤的动态演化特性促使治疗转向全程监测与动态调整，通过液体活检、影像组学等技术实时追踪耐药性产生或新突变出现，有助于医生根据疾病进展轨迹进行用药方案调整，从而实现药物联用策略、剂量强度的灵活优化，使患者在最大程度上获益。    (5).政策与支付体系优化    国家政策端加速行业创新，中国NMPA缩短抗肿瘤新药平均审理周期；医保动态调整覆盖新药，支付体系多层次化，商业保险与城市普惠险覆盖高价疗法，缓解患者经济负担，补充支付缺口。国家医保局和人力资源社会保障部已于2025年印发《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，体现出国家在基本医保之外通过商业健康保险机制支持创新药支付和提高创新药可及性的政策导向。    二、经营情况的讨论与分析    2026年半年度公司产品收入为217.97亿元，较上年同比上升25.6%；2026年半年度公司营业总收入222.20亿元，较上年同比上升26.8%；2026年半年度归属于母公司所有者的净利润32.71亿元，较上年同比上升627.1%。去除了股份支付费用、折旧及摊销费用等非现金项目影响后，2026年半年度经调整的营业利润为65.08亿元，较上年同比上升101.9%；2026年半年度经调整的净利润为58.63亿元，较上年同比上升127.0%。报告期末，公司总资产624.99亿元，较期初增加9.1%；归属于母公司的所有者权益354.27亿元，较期初增加15.6%。    2026年半年度，产品收入为217.97亿元，上年同期产品收入为173.60亿元，产品收入的增长主要得益于百悦泽（泽布替尼），以及安进公司授权产品和百泽安（替雷利珠单抗）的销售增长。    2026年半年度，百悦泽全球销售额总计161.27亿元，同比增长28.7%。其中美国销售额总计113.90亿元，同比增长27.2%。2026年半年度，百泽安全球销售额总计29.84亿元，同比增长12.9%。2026年半年度，安进公司授权产品销售额为20.65亿元，同比增长19.6%。    百悦泽是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂。它同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次或每日两次的BTK抑制剂。百悦泽“头对头”对比亿珂（伊布替尼）用于治疗复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的全球3期ALPINE试验展示出持续的无进展生存期（PFS）获益，且心血管事件发生率较低。百悦泽说明书更新已在美国、欧盟和英国获得批准，纳入其在3期ALPINE试验中取得的PFS优效性结果（中位随访时间29.6个月），进一步巩固百悦泽作为首选BTK抑制剂的地位。公司在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了3期SEQUOIA试验78个月的长期随访数据，持续展现了百悦泽在治疗初治CLL/SLL成人患者中具有持续的获益。公司宣布3期MANGROVE试验取得积极结果：百悦泽联合利妥昔单抗，相较苯达莫司汀联合利妥昔单抗，在既往未经治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者中，展示出优异的PFS优效性。公司预计将于2026年下半年在美国、欧洲、中国和日本递交百悦泽用于MCL成人患者一线治疗的上市申请。    百泽安是公司实体瘤产品组合的基石产品，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。百泽安已在日本获批用于胃癌（GC）成人患者一线治疗。HERIZON-GEA-01试验结果显示：与曲妥珠单抗联合化疗相比，百泽安联合百赫安（泽尼达妥单抗）与化疗在HER2阳性胃食管腺癌（GEA）成人患者一线治疗中显示出具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）改善。美国FDA已批准百泽安联合百赫安与化疗，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性GEA成人患者的一线治疗。百泽安联合百赫安与化疗用于HER2阳性GEA成人患者一线治疗的sBLA已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，公司预计将于2027年上半年取得NMPA对此项sBLA的监管决定。    百悦达（BCL2抑制剂）已获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含BTK抑制剂）的R/RMCL成人患者。百悦达已在中国商业化上市，用于治疗R/RMCL以及R/RCLL/SLL成人患者。百悦达已被纳入欧洲肿瘤内科学会（ESMO）指南，推荐用于R/RMCL患者的三线治疗。    在血液肿瘤领域，公司已完成tacabrutideg（BGB-16673、BTKCDAC）用于既往接受BTK抑制剂治疗后R/RCLL患者的3期CaDAnCe-303中国试验（BGB-16673-303）最后一例患者入组。公司预计将于2026年下半年基于2期试验递交tacabrutideg用于治疗R/RCLL成人患者的潜在上市许可申请（如数据支持）。公司已完成BG-75202（KAT6A/B抑制剂）用于治疗急性髓系白血病成人患者的1期试验单药治疗队列首例患者入组。    公司实体瘤研发管线正在快速崛起。公司在ASCO年会期间举办投资者会议，展示了三个实体瘤项目的概念验证数据，包括BGB-43395（CDK4抑制剂）、BGB-B2033（GPC3×4-1BB双特异性抗体）和BG-C9074（B7-H4ADC）。针对乳腺癌与妇科癌症，公司已启动BGB-43395（CDK4抑制剂）联合来曲唑用于HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌成人患者一线治疗的3期试验。公司预计将于2026年下半年启动BG-C9074（B7-H4ADC）用于一线卵巢癌成人患者维持治疗的3期试验。针对胃肠道癌，BGB-58067（MTA协同型PRMT5抑制剂）已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胰腺导管腺癌成人患者。公司预计将于2026年下半年启动BGB-B2033（GPC3×4-1BB双特异性抗体）用于肝细胞癌二线治疗的关键性3期试验。针对肺癌，公司已启动BON-110（PD-1×VEGF-A×CTLA-4三特异性抗体）的首次人体试验。    在企业进展方面，公司宣布追加投资3亿美元，扩建位于美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的旗舰临床及商业化生产与研发中心，新增小分子药物生产能力。公司任命FelixJ.Baker博士、ElizabethF.Mooney女士及CharlesL.Sawyers博士为公司董事会成员。    非企业会计准则财务指标变动情况分析及展望    为补充公司根据中国会计准则编制的财务报表，公司亦采用经调整的营业利润及净利润指标作为经营业绩的额外信息。去除了股份支付费用、折旧及摊销费用等非现金项目影响后，报告期内经调整的营业利润为65.08亿元，上年同期经调整的营业利润为32.24亿元；报告期内经调整的净利润为58.63亿元，上年同期经调整的净利润为25.83亿元。    经调整的营业利润及净利润指标应被视为对企业会计准则下财务指标的补充，而不是作为替代或认为优于企业会计准则的财务指标。    三、报告期内核心竞争力分析    (一)核心竞争力分析    1.拥有全方位一体化平台的全球肿瘤创新公司    自2010年成立以来，我们已由一家研发型生物科技公司成长为全面整合的一体化全球肿瘤创新公司，拥有涵盖早期药物发现、临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化等创新药开发全周期的能力。    我们已建立起一支高效且具有成本效益的肿瘤研究团队，拥有超过1200名科学家，这让我们能够持续创新并保持市场领先地位。公司取得的商业化上市批准、临床数据及合作项目均证明了我们的实力，其中合作项目为公司带来了15亿美元的合作付款。我们以差异化的生物学假设设计每个研究项目，并以此打造了多款商业化已获批药物，以及一系列在主要肿瘤类型中具有联合用药潜力和纵深能力的完全自主拥有的管线。在药物研究方面，我们的科学顾问委员会提供协助，该委员会由深耕癌症药物研发的全球知名专家组成，并由北京生命科学研究所所长、美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士XiaodongWang（王晓东）博士领导。    我们已建立全球化的临床开发能力。我们在全球六大洲建立起了一支约3800人的规模性全球临床团队，让我们能够在基本无需依赖CRO的情况下开展临床试验。我们相信摆脱传统CRO模式的束缚，能让我们以更具成本效益的方式开展开发活动，并缩短临床概念验证时间。同时，这也使我们能够扩大临床试验中心的覆盖范围，支持多样化的患者参与，并在所有患者群体中收集可靠的数据。我们展示出了完成大规模、多区域临床试验的能力，这是我们的重要战略竞争优势，能够解决制药行业面临的巨大挑战。    我们已建立先进的内部生产能力。我们在中国苏州及广州分别建立起小分子药物和大分子生物药的生产基地，以支持我们自主开发产品或授权许可产品的商业化及未来潜在需求。我们在苏州的生产设施占地5.2万平方米，包含一个小分子制剂生产基地，年产能约为6亿粒片剂和胶囊。    我们在广州拥有先进的大分子生物制剂商业规模生产设施并配备顶尖的ADC生产设施，总产能将可达到65000升。2024年7月，我们正式启用了位于美国新泽西州的临床研发和生物药生产旗舰基地，该基地的大分子生物药产能可达8000升。随着百泽安工艺的技术转移与资质认证成功，该工厂现已全面投产，标志着我们首次在美国进行预期的商业化生产。2026年，我们宣布追加投资3亿美元，扩建该工厂，新增小分子药物生产能力。我们也与优质CMO如Catalent和勃林格殷格翰订立商业化合约生产协议，包括与Catalent签订商业供应协议在美国生产百悦泽，以及与勃林格殷格翰中国签订委托生产协议在上海生产百泽安。FDA和EMA已于2025年批准了除中国以外地区的活性药物成分（API）采购来源。凭借内部生产能力以及与全球合约生产服务提供商的持续合作，我们将继续实现全球供应网络的多元化、保持充足安全产品库存的战略。    我们拥有一支全球化商业化团队，为全球患者提供药品。我们在美国、欧盟和中国等主要大规模商业化市场已建立起商业化能力，并不断快速扩大在亚太、拉丁美洲和中东地区的业务，并以此向全球患者提供高效和差异化的药物。这让我们实现了收入来源的地区多元化，并建立起了真正意义上的全球业务。    2.自主研发的核心产品已于全球多个国家和地区获批上市，开拓全球市场    我们已有多款自研抗肿瘤产品获批上市，具备重大商业潜力。公司自主研发的BTK抑制剂百悦泽是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂。它同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次或每日两次的BTK抑制剂。公司持续拓展百悦泽的全球药政注册项目，百悦泽目前已在全球超过80个市场获批。百泽安是公司实体瘤产品组合的基石产品，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。公司不断扩大百泽安的全球市场，持续拓展其适应症和报销覆盖，百泽安目前已在全球超过50个市场获批。百悦达已获美国FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含BTK抑制剂）的R/RMCL成人患者。百悦达已在中国商业化上市，用于治疗R/RMCL以及R/RCLL/SLL成人患者。    未来，我们将通过强大的临床开发能力和全球化商业销售能力，不断推进在研适应症的获批并进一步增强商业化产品的市场占有率，最大化上述产品的商业化潜力。    3.储备丰富、进度领先、快速扩张的在研药品管线，推动长期增长    我们建立独特的全球研发“快车道”以应对日益严峻的行业挑战并提升研发回报。我们对小分子、嵌合式降解激活化合物（CDAC）蛋白降解剂、双特异性抗体、三特异性抗体以及ADC等多种技术平台进行了投入，不断追求创新，这让我们能够充分运用多种分子类型，并以紧迫性和敏捷性推进科学进步。我们拥有深厚、创新的实体肿瘤产品管线。在2025年，我们将5款差异化新分子实体（NME）推进至临床，且每款产品均具有成为同类首创或同类最佳的潜力。我们的目标是在乳腺癌/妇科癌症、肺癌和胃肠道癌等最常见癌症领域建立纵深，开发潜在疗法。我们的研究和创新能力不断优化，旨在以高产出和高成本效益的方式为患者带来高质量且具有影响力的药物。    4.与全球知名医药公司达成战略合作    我们的全方位一体化创新药开发能力已获得业界普遍认可，并已与国内外知名生物科技或医药公司建立战略合作关系，极大地丰富了我们的商业化及在研产品管线，为我们未来发展提供更多驱动因素。2017年，我们与新基公司（现隶属于百时美施贵宝）达成合作，获独家授权在中国大陆分销及推广三款已获批癌症治疗药物1。我们于2019年底与安进订立合作协议，负责安进抗肿瘤产品安加维、倍利妥及凯洛斯于中国大陆的商业化，并就一系列安进临床及临床前阶段抗癌管线产品的全球开发及中国商业化进行合作。2020年1月，我们与EUSA（被Recordati收购）订立合作协议，授权我们在大中华地区开发和商业化萨温珂的权利和在中国大陆独家开发和商业化凯泽百的权利。我们还有权在中国广阔市场营销和推广诺华5款已获批且已纳入国家医保目录的抗肿瘤药物，包括泰菲乐（达拉非尼）、迈吉宁（曲美替尼）、维全特（帕唑帕尼）、飞尼妥（依维莫司）以及赞可达（塞瑞替尼）。此外，我们与Zymeworks、RevolutionMedicines、映恩生物、百奥泰、绿叶制药、华辉安健等多家合作伙伴建立合作，合作范围涵盖小分子药物、单克隆抗体、双特异性抗体、三特异性抗体、ADC等多种创新疗法的研发与商业化。通过广泛的研发与商业化合作，我们将能够有力扩充产品管线、进一步扩大产品布局。    5.经验丰富、远见卓识的全球化管理团队    我们拥有一支具有全球化背景的高级管理团队，他们拥有涵盖整个药品开发生命周期不同阶段和出色的企业运营专业知识和经验，包括创新药物发现、临床前研究、临床试验、监管审批、生产运营、商业化等环节。我们的创始人XiaodongWang（王晓东）博士是备受尊敬的癌症领域科学家，是美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士和北京生命科学研究所第一任共同所长。我们的创始人、首席执行官及董事会主席JohnV.Oyler（欧雷强）先生是成功的创业家，拥有成功的创业与企业管理经验。公司总裁、首席运营官XiaobinWu（吴晓滨）博士为前辉瑞中国总经理和辉瑞基本健康PfizerEssentialHealth大中华区的区域总裁，拥有超过25年的制药行业经验。公司总裁、全球研发负责人LaiWang（汪来）博士自2011年加入公司以来担任过多个研发领导职务，加入公司之前在位于美国德克萨斯州达拉斯的生物技术公司JoyantPharmaceuticals担任研究主管。    具有深厚行业知识的高级管理团队是我们的核心竞争力之一，拥有将科学愿景成功转化为在研药物、解决临床开发难点、通过监管部门批准及商业化创新药物的强大能力，将推动公司的持续发展。    (三)核心技术与研发进展    1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况    基于已掌握的可应用于肿瘤学及其他领域的多种药物技术平台，我们已搭建起一套完整的从抗肿瘤药物早期发现到商业化的全流程技术体系。在小分子、抗体、细胞治疗类药物研发及新药物的生产等方面，我们分别建立了如下15个核心技术平台。    我们同样重视将早期研发成果转化为创新药物的研究过程，并设立了相关的检测与分析平台，从而实现高效的项目管理，并达到研发与生产和临床之间的无缝衔接。我们在研发成果转化方面建立了8个核心技术平台。    2、报告期内获得的研发成果    报告期内，我们的各项新药研发项目稳步推进并取得积极进展。    报告期内，公司持续稳步加大研发投入，加快在研发管线的研发进度。截至本报告期末，公司及其控股子公司拥有的发明专利包括美国发明专利75个、中国发明专利70个、日本发明专利37个、欧洲发明专利17个及其他国家或地区的发明专利156个。    五、报告期内主要经营情况    报告期内，本公司实现营业收入222.2亿元，比上年同期增加26.84%；实现净利润32.7亿元，比上年同期增加627.15%；报告期内，本集团的经营活动产生的现金流量净额为44.4亿元；报告期内，本集团研发投入为79.5亿元。本文数据来源于百济神州2026年中报，仅供参考不构成投资建议。

ONCOLOGY · 精准前沿 2026.07 “小而难”的领域，只能被遗忘？ 儿童与罕见肿瘤靶点爆发 2/3期临床全景 B-ALL · 神经母细胞瘤 · DMG · TGCT · GIST · TCR-T · 国产在研 儿童肿瘤与罕见肿瘤研发进展 靶点临床 📦 7 Parts + Conclusion 👉 滑动 PART 01 儿童急淋 免疫重塑 PART 02 神经母瘤 GD2范式 PART 03 脑瘤落地 分子分型 PART 04 TGCT破冰 不可手术 PART 05 GIST突破 二线终结 PART 06 细胞治疗 TCR-T PART /// 写在最后 清醒与期待 “小而难”的领域，正在诞生最多的“史上第一” 全球年新发儿童肿瘤约40万例 · 罕见肿瘤合计占新发20%～25% 儿童肿瘤与罕见肿瘤是肿瘤药物研发中两个“小而难”的领域。据世界卫生组织统计，全球每年新发儿童（0～19岁）肿瘤约40万例，中国约4万例；罕见肿瘤（通常指年发病率低于6～15/10万的瘤种）单一病种虽小，合计却占全部新发肿瘤的20%～25%。两者共同的研发逻辑是：高度依赖分子分型与机制驱动的精准治疗，且因患者稀少，注册路径常采用单臂研究或外部对照设计，并高度依赖监管激励政策（美国儿童罕见病优先审评券PRV、RACE法案，中国儿童药优先审评与突破性治疗认定）。 2024—2026年，这两个领域诞生了多个“史上第一”：儿童急性淋巴细胞白血病迎来二十余年最大幅度的一线生存提升；高危神经母细胞瘤有了首个降低复发风险的维持药物；H3 K27M弥漫中线胶质瘤、硬纤维瘤、腱鞘巨细胞瘤（TGCT）等“无药可用”的罕见瘤种相继迎来首个获批药物；TCR-T细胞疗法在滑膜肉瘤实现了实体瘤基因治疗零的突破。本文按病种梳理热门靶点、关键研究数据及国内企业在研项目。 （如果需要对接临床试验项目，欢迎优先联系转发本文的分享者！） 01 PART 儿童急性淋巴细胞白血病：免疫治疗重塑一线格局 B-ALL · IMMUNOTHERAPY 儿童B细胞急淋（B-ALL）是儿童最常见肿瘤，标危组5年生存率长期徘徊在90%左右，且二十余年来单纯强化化疗已无法进一步突破。 AALL1731研究 贝林妥欧单抗联合化疗一线治疗NCI标危B-ALL：儿童肿瘤学组（COG）III期，发表于《新英格兰医学杂志》（2025年2月）。加用两个周期贝林妥欧单抗后，3年无病生存率96%对87.9%（HR=0.39，复发或死亡事件减少61%），其中平均复发风险人群达97.5%。获益横跨各细胞遗传学亚组与MRD水平，“中和”了多个传统高危因素，迅速成为标危B-ALL的新标准，被视作儿童ALL二十余年最重要的治疗变革。 婴儿KMT2A重排ALL Interfant方案加入贝林妥欧单抗的长期随访（《临床肿瘤学杂志》2026）证实持续获益；menin抑制剂（revumenib等，含婴幼儿队列）正为这一预后最差亚型提供新机制药物。 奥加伊妥珠单抗（InO） COG AALL1732 III期（新诊断高危B-ALL加用InO）安全性阶段已完成，疗效数据尚待成熟；复发阶段贝林妥欧单抗优于化疗（JAMA 2021）与CD19 CAR-T（tisagenlecleucel，2017年全球首个CAR-T）已先后确立地位。 国内企业代表性在研项目 合源生物 · 纳基奥仑赛（源瑞达®，CD19 CAR-T） 治疗儿童复发难治B-ALL的上市申请2026年5月获NMPA受理（该产品第三项NDA，此前已获批成人B-ALL与成人LBCL）：关键临床数据ORR达90%、CR率超70%、MRD阴性率100%，3级以上CRS发生率低且无治疗相关死亡；2025年8月获CDE突破性治疗认定。若获批，将成为国内首个覆盖儿童白血病的CAR-T产品。 02 PART 神经母细胞瘤：GD2靶向的完整范式 NEUROBLASTOMA · GD2 神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，高危患者5年生存率仅约50%，复发后不足10%。GD2靶向免疫治疗是该瘤种最具代表性的精准范式：抗GD2单抗（达妥昔单抗，ANBL0032研究）联合GM-CSF/IL-2与维甲酸，早已确立移植后维持标准；2021年8月，达妥昔单抗β（凯泽百®）获NMPA附条件批准，成为国内首个GD2靶向药物。 依氟鸟氨酸（eflornithine，Iwilfin，ODC抑制剂） 2023年12月获FDA批准，成为首个用于降低高危神经母细胞瘤复发风险的药物。基于Study 3b与ANBL0032的外部对照分析：无事件生存（EFS）风险比0.48，总生存（OS）风险比0.32，4年EFS率84%对72%、4年OS率96%对84%。值得注意的是其注册路径——以倾向评分匹配的外部对照替代随机对照，ODAC以14:6支持获益，是罕见儿童肿瘤证据构建的标志性案例；该药上市申请已于2026年提交欧洲EMA。 ALK阳性人群 约10%～14%患者携带ALK变异，洛拉替尼联合标准化疗的一线III期（ANBL1531）正在验证分子分层前移策略。 GD2 CAR-T 意大利GD2-CART01研究（I/II期，发表于《新英格兰医学杂志》2023）：复发难治高危患者ORR 63%（19/30），3年OS率约40%，首次证实CAR-T在儿童实体瘤可获得持久缓解；美国斯坦福等中心的GD2 CAR-T研究亦在推进。 国内企业代表性在研项目 百济神州 · 凯泽百®（达妥昔单抗β） 国内首个获批的GD2单抗（2021年附条件批准），使高危神经母细胞瘤维持治疗在中国落地，并持续推动真实世界证据与医保可及。 国内GD2/B7-H3 CAR-T探索 多家儿童肿瘤中心与研究机构正开展GD2 CAR-T治疗神经母细胞瘤的研究者发起试验（IIT），整体处于I期阶段，尚无注册性研究读出。 03 PART 儿童脑肿瘤与驱动基因实体瘤：分子分型落地 BRAIN TUMOR · PRECISION 1. 低级别胶质瘤与NF1相关丛状神经纤维瘤 儿童低级别胶质瘤（pLGG）是最常见的儿童脑肿瘤，约70%携带MAPK通路变异（BRAF融合为主）： 托伏非尼（tovorafenib，Ojemda，II型RAF抑制剂） FIREFLY-1研究（76例，RAPNO标准ORR 51%～53%，中位缓解持续13.8～18个月，BRAF融合与V600E亚组获益一致）；2024年4月获FDA加速批准，成为首个覆盖BRAF融合/重排pLGG的系统治疗药物，每周一次口服。 达拉非尼+曲美替尼（BRAF V600E pLGG，2023年获批）与之形成机制互补；司美替尼（MEK抑制剂）2020年获批用于NF1相关症状性丛状神经纤维瘤（2023年在华获批，商品名科赛优®）；米达替尼（mirdametinib，Gomekli）：ReNeu研究儿童队列确认ORR 52%、近九成缓解者维持≥12个月，2025年2月获FDA批准并获发儿童罕见病优先审评券。 2. 弥漫中线胶质瘤（DIPG/DMG）：两个“零的突破” DIPG中位生存仅约11个月，此前无任何获批系统药物： 多达维普龙（dordaviprone，Modeyso） 基于5项单臂研究汇总人群（50例，ORR 22%，中位缓解持续10.3个月），2025年8月获FDA加速批准，成为H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤史上首个获批系统治疗药物；确证性III期ACTION（放疗后一线）正在进行中——ORR仅22%的加速批准能否转化为生存获益，仍需随机研究回答。 B7-H3 CAR-T（BrainChild-03研究Arm C） 发表于《自然·医学》（2025年1月）的I期研究：21例DIPG患儿经脑室内重复输注（累计253剂，无需清淋），自诊断中位生存19.8个月（历史对照约11个月），3例患儿确诊后存活超44、45、52个月；无ICANS，仅1例剂量限制性毒性。多中心II期正在筹备，是儿童脑瘤细胞治疗最接近突破的方向；斯坦福团队的GD2 CAR-T（静脉→脑室内）在DIPG/脊髓DMG的早期研究同样显示神经功能改善信号。 3. 泛瘤种驱动基因：儿童同样“按基因吃药” 携带NTRK融合的婴儿纤维肉瘤等罕见儿童实体瘤是“不可知论（tumor-agnostic）”治疗的样板：拉罗替尼（2022年在华获批）、恩曲替尼、瑞普替尼（2024年6月获FDA批准NTRK泛瘤种适应症）相继落地；塞普替尼（RET）、达拉非尼+曲美替尼（BRAF V600E泛瘤种，含儿童剂型）进一步扩展；IDH1/2抑制剂伏拉西尼（vorasidenib）2024年8月获批用于12岁以上IDH突变2级胶质瘤，青少年患者首次被纳入标签。 国内企业代表性在研项目 需要说明的是，儿童脑瘤与泛瘤种驱动基因方向，国内企业的原创管线尚少：患者端主要依赖跨国药企品种的在华获批（拉罗替尼、司美替尼等已上市），创新端以研究者发起试验为主（如GD2、B7-H3、IL13Rα2等靶点CAR-T的早期探索），注册性研究基本空白——这一差距与儿童肿瘤市场小、研发激励政策落地时间短直接相关，也是本土创新未来的增量空间。 04 PART 罕见肿瘤（一）：TGCT与硬纤维瘤——“不可手术”的解药 TGCT · DESMOID 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）与硬纤维瘤均为局部侵袭性间叶肿瘤，手术复发率高、可致严重功能障碍，长期“无药可用”，近两年双双破冰： TGCT（CSF1R通路） 培西达替尼2019年获批但受肝毒性黑框警告与REMS限制；维塞替尼（vimseltinib，Romvimza）MOTION研究（III期）第25周ORR 40%对0%（P<0.0001），关节活动度、躯体功能、疼痛全部显著改善，2025年2月获FDA常规批准；匹米替尼（pimicotinib，ABSK021）MANEUVER研究（首个亚欧美均衡入组的国际III期）第25周ORR 54.0%对3.2%（P<0.0001），中位随访14.3个月时ORR进一步升至76.2%，无胆汁淤积性肝毒性信号，2025年ASCO与ESMO连续口头报告，2025年12月获NMPA批准——由中国企业原研、经国际多中心III期验证，成为TGCT“同类最优”的有力竞争者。 硬纤维瘤 尼洛西司他（nirogacestat，Ogsiveo，γ-分泌酶抑制剂）DeFi研究中位PFS未达到对15.1个月（HR=0.29）、ORR 41%对8%，2023年11月获FDA批准，是该瘤种首个获批药物。 国内企业代表性在研项目 和誉医药 · 匹米替尼（pimicotinib/ABSK021） 口服高选择性CSF1R抑制剂，MANEUVER研究创下TGCT系统治疗最高ORR纪录并获NMPA批准；2023年与默克（Merck KGaA）达成全球授权合作，是国产罕见肿瘤创新药“研究即国际化”的样本，长期随访数据2025年ESMO口头报告。 05 PART 罕见肿瘤（二）：GIST、神经内分泌肿瘤与其他分子定义瘤种 GIST · NET · RARE 1. 胃肠间质瘤（GIST）：二线困局终破 伊马替尼耐药后的二线治疗二十余年无III期阳性。PEAK研究（bezuclastinib+舒尼替尼 对 舒尼替尼）2025年11月公布：中位PFS 16.5个月对9.2个月（HR=0.50，P<0.0001），ORR 46%对26%，是二线GIST二十余年来首个阳性III期，计划2026年上半年提交FDA；SDH缺陷型GIST等野生型亚组的精准探索（如国产奥雷巴替尼POLARIS-3注册性III期）亦在推进。 2. 神经内分泌肿瘤（NET） 卡博替尼（CABINET研究）：经治胰腺NET中位PFS 13.8个月对3.3个月（HR=0.22）、胰外NET 8.5个月对4.2个月（HR=0.40），2025年3月获FDA批准（含12岁以上青少年，OS数据尚不成熟）；镥[¹⁷⁷Lu]氧奥曲肽（Lutathera，NETTER-2研究）2024年4月扩展至一线GEP-NET，核药前移；国产索凡替尼（和黄医药）2020—2021年先后获批非胰腺与胰腺NET，是中国NET治疗的原研代表。 3. 其他分子定义罕见瘤 葡萄膜黑色素瘤 替本他福司（tebentafusp，gp100×CD3双特异性TCR衔接器，发表于《新英格兰医学杂志》2021）是首个改善总生存的TCR双抗，限定HLA-A*02:01人群。 恶性胸膜间皮瘤 帕博利珠单抗联合化疗（KEYNOTE-483）2024年9月获批。 上皮样肉瘤 & 系统性肥大细胞增多症 他泽司他（EZH2抑制剂）维持孤儿地位；阿伐替尼（KIT D816V）已获批，bezuclastinib的SUMMIT研究（非进展型SM）III期阳性、NDA已提交。 国内企业代表性在研项目 和黄医药 · 索凡替尼（苏泰达®） 全球首个覆盖全部部位来源NET的抗血管-TKI（SANET-ep/SANET-p研究），中国原研罕见肿瘤药物的早期标杆。 亚盛医药 · 奥雷巴替尼 在SDH缺陷型GIST开展注册性III期（POLARIS-3），向“无驱动靶点可用”的野生型GIST发起挑战。 再鼎医药 · 瑞派替尼（擎乐®） KIT开关控制抑制剂，GIST四线标准药物，2021年在华获批并推动二线探索。 基石药业 · 阿伐替尼（泰吉华®） PDGFRA D842V突变GIST与进展期系统性肥大细胞增多症的精准药物，大中华区权益在握。 06 PART 细胞治疗：儿童与罕见肿瘤的“第一”诞生地 CAR-T · TCR-T 细胞治疗史上两个里程碑均诞生于本文覆盖的领域：2017年首个CAR-T（tisagenlecleucel）获批用于儿童急淋；2024年8月，afami-cel（Tecelra，MAGE-A4 TCR-T）获FDA加速批准用于滑膜肉瘤，成为全球首个TCR-T疗法、首个实体瘤基因工程细胞治疗（SPEARHEAD-1队列1，ORR 43.2%，中位缓解持续6个月）；2026年6月转为常规批准并扩展至12岁以上（队列1-3合计137例，ORR 43.8%，31.9%的缓解者维持≥24个月），儿童队列SPEARHEAD-3正在进行。 后续梯队同样集中于肉瘤：lete-cel（NY-ESO-1 TCR-T）IGNYTE-ESO研究（滑膜肉瘤/黏液样圆细胞脂肪肉瘤64例）ORR 42%（滑膜肉瘤中位缓解持续18.3个月），已获FDA突破性治疗认定并滚动提交BLA；mipetresgene autoleucel（TBI-1301）III期正在验证NY-ESO-1 TCR-T的确证性获益。实体瘤CAR-T方向，GD2（神经母细胞瘤）、B7-H3（儿童脑瘤）见第二、三节；TIL与治疗性疫苗在儿童及罕见肿瘤中仅有零星探索，尚无随机对照证据。 国内企业代表性在研项目 香雪生命科学 · TAEST16001（NY-ESO-1 TCR-T） 中国进度最快的肉瘤TCR-T：I期（12例）ORR 41.7%、疾病控制率83.3%、中位缓解持续13.1个月，发表于《细胞报告·医学》（2023）；II期阶段性数据IRC评估缓解率50%（2024 ASCO），2024年7月获CDE突破性治疗认定，确证性II期（目标62例）2026年6月启动。 合源生物 · 纳基奥仑赛 儿童B-ALL适应症NDA已受理（见第一节），有望填补国产儿童CAR-T空白。 /// LAST 结语 CONCLUSION 儿童肿瘤与罕见肿瘤近两年完成了从“被遗忘的角落”到“精准创新前沿”的转变：儿童标危急淋借双特异性抗体实现二十余年最大幅度生存提升；高危神经母细胞瘤、H3 K27M弥漫中线胶质瘤、硬纤维瘤、TGCT相继迎来史上首个获批药物；GIST二线二十余年的III期空白被bezuclastinib组合终结；TCR-T则让肉瘤成为实体瘤细胞基因治疗的首个突破口。尤其值得注意的是，国产创新在其中留下了清晰印记——匹米替尼以国际III期最高ORR获批TGCT、TAEST16001领跑国产肉瘤TCR-T、纳基奥仑赛叩响儿童CAR-T之门。 同时也应保持清醒：罕见瘤种的注册证据多来自单臂或外部对照研究（依氟鸟氨酸的EFS风险比区间宽、多达维普龙的ORR仅22%），加速批准的最终获益仍有赖确证性研究；儿童用药须额外权衡生长发育、生育力与远期二次肿瘤风险；CAR-T/TCR-T的可及性、支付与儿童剂型适配仍是现实瓶颈。下一阶段，ACTION、ANBL1531等确证性研究的读出、儿童专属剂型的完善，以及中国儿童罕见病激励政策下本土管线的补位，将决定这些“第一”能否沉淀为真正的标准。 ⚠️ 风险提示：本文内容仅供学术交流参考，不构成任何诊疗建议。文中研究数据均来自公开发表的文献、学术会议报告及监管机构公告，具体治疗请遵循临床指南与专科医生意见。 既然看到这里了，如果觉得有用，随手点个赞、在看、转发三连吧。 点赞 在看 转发 THANKS FOR READING 我们是会康临研，一个公益性的临床试验招募信息聚合与免费咨询平台。如果你觉得今天这篇有收获，欢迎点赞、在看、转发三连，我们下篇见。