Larsucosterol

Shares in Bausch Health opened down around 9% Friday after the company disclosed that two Phase III trials testing a new formulation of Xifaxan (rifaximin) failed to prevent the first episode of hepatic encephalopathy (HE) in patients with liver cirrhosis. Since 2010, Bausch's Salix gastroenterology division has marketed Xifaxan — an oral antibiotic originally approved in 2004 for diarrhoea — to reduce the recurrence risk of overt HE in patients with advanced liver disease. Friday's miss came from the RED-C programme, which evaluated an amorphous solid soluble dispersion of Xifaxan. The programme, consisting of two studies — RED-C-3131 and RED-C-3132 — and enrolling more than 1000 patients, tested whether the reformulated Xifaxan could delay onset of HE in cirrhosis patients who had not yet experienced any episodes. While the drug was safe and well tolerated, Bausch said neither study met its primary endpoint. "We are disappointed in the results, as there is currently no approved treatment for these patients," said CEO Thomas Appio, adding the company is "currently reviewing the full dataset to determine potential new development opportunities." Bausch has another hepatology programme in its pipeline. Last July, it acquired DURECT for a total upfront payment of $63 million, gaining access to larsucosterol, an epigenetic modulator in development for alcoholic hepatitis. The drug showed a 58% mortality benefit among US patients in the Phase IIb AHFIRM trial, and Bausch has said it was expected to enter Phase III testing.

励世科研小助手 _ _ _ _ _ _ _ _ P&B Science Assistant _ _ _ _ 美国国家发明家科学院(National Academy of Inventors, NAI）近日评选出新一届院士，2025年度共有169位美国杰出学术及机构发明家与16位国际院士入选。本年度院士的授勋仪式将于2026年6月4日在加利福尼亚州洛杉矶举行的NAI第十五届年会上进行，届时将由美国专利商标局（USPTO）高级官员为院士们颁发奖章。 图1：源自NAI官网消息截图 NAI院士称号是授予发明家的专业荣誉。2025年新当选院士群体共持有超过5300项美国专利，其中包括诺贝尔奖得主、美国国家科学与技术创新奖章获得者，以及美国国家科学院、工程院和医学院院士等。本年度169位美国院士来自美国40个州的127所大学、政府机构及研究机构。知名华人院士包括上海交通大学许平、香港中文大学段崇智、加州大学圣迭哥分校张良方、佐治亚理工学院王中林、香港城市大学秦泗钊、杜克大学黄俊、纽约州立大学张仲非、西湖大学林文斌及香港中文大学（深圳）李晨钟等 NAI院士的研究涵盖量子计算、人工智能、再生医学等重大发现领域，致力于解决当今最重大、最紧迫的挑战。他们成功将研究成果转化为改善生活的产品与服务。 NAI院士计划成立于2012年，至今已汇聚2253位杰出研究者和创新者，其成员共持有超过86000项美国专利及20000项授权技术。这些创新成果估计已创造3.8万亿美元收益和140万个就业岗位。 本年度名单如下： 图3，4 2025NAI院士名单，整理自官网名单 本年度NAI医学与医学应用领域华人院士(排名不分前后，以下讯息整理自各院校官网，部分经处理，可能存在遗漏）： Yali Jia博士是俄勒冈健康与科学大学 (OHSU) 的眼科学及生物医学工程教授、Jennie P. Weeks 眼科学讲席教授，兼任该大学眼科光学与激光中心副主任，同时是国际眼循环学会联合创始人。贾博士是国际公认的先进眼科成像领域权威专家，也是功能型光学相干断层扫描 (OCT) 及 OCT 血管成像 (OCTA) 技术的开创性引领者。她的学术影响力卓越，迄今已发表逾180篇同行评议论文，被引用超过13000次（H指数为48），并合作主编了6部学术专著。 她的首项重要发明——分流振幅去相关血管成像 (SSADA) 算法，是推动 OCTA 从实验室基础研究走向临床应用的革命性突破。该技术已被全球超过1000家研究及临床中心迅速采用。作为多项由联邦机构、基金会及企业资助的 OCTA 临床转化研究的首席科学家，她拥有超过10项已授权并实施许可的专利。其近期重要成就包括开发 OCT 血氧测量技术（发表于《美国国家科学院院刊》，2020年）以及利用人工智能技术检测与分类视网膜病变（发表于《眼科研究与视力学报告》，2021年）。 Jia博士对该领域的杰出贡献获得了广泛认可，先后荣获了"防盲研究"组织颁发的杰出学者奖、视觉与眼科学研究协会颁发的 Carl Camras 转化研究奖等重要荣誉。她还当选为美国医学与生物工程院会士以及美国国家发明家学院高级会员。 Bin Liu刘斌教授现任新加坡国立大学常务副校长（研究与科技）兼陈振传百年纪念教授。 作为有机纳米功能材料领域的国际知名学者，刘教授在高分子化学及有机材料应用于生物医药、环境监测与能源装备等方面贡献突出。自2014年起，她持续入选科睿唯安“全球高被引科学家”（材料科学领域前1%），并同年联合创办国大衍生公司Luminicell，致力于开发用于医疗与生物领域的有机发光纳米粒子。 她的学术成就包括2024年总统科学奖（表彰其在室温磷光卡巴唑异构体作用方面的突破性发现，解决了该领域长达95年的争议）、2023年国际纯粹与应用化学联合会杰出女性奖、2021年卡比勒青年研究员纳米科学和纳米医学奖与英国皇家化学学会百年奖、2019年美国化学学会ACS Nano Lectureship Award、2016年新加坡总统科技奖、2011年欧莱雅女性科研奖，以及2008年新加坡国家科学与科技青年科学家奖。 刘教授于2022年当选美国国家工程院国际院士，2024年入选美国医学与生物工程院院士，同时亦是新加坡工程院、新加坡国家科学院、亚太材料科学院及英国皇家化学学会院士。她长期担任十余家化学与材料科学权威期刊编委，并自2019年起担任《美国化学学会材料通讯》执行主编，参与该旗舰刊物的创办与编辑工作。 Jun O. Liu刘钧现任美国约翰斯·霍普金斯大学医学院药理学系及肿瘤学系双聘教授，并担任凯克生物活性分子合理设计中心主任。他于1983年获南京大学学士学位，1986年获俄亥俄州立大学硕士学位，1990年获麻省理工学院博士学位，并于1992年完成哈佛大学博士后研究。其学术生涯始于1993年任麻省理工学院助理教授，1998年晋升为副教授，2001年起受聘于约翰斯·霍普金斯大学医学院任教授，同时在该校Kimmel综合癌症中心兼任癌症化学与结构生物学项目联合主任、FAMRI卓越中心药物发现部门主任及ChemCORE高通量筛选中心主任。 刘教授长期致力于化学生物学与药物研发。早期研究聚焦于天然产物分子靶标机制，揭示了Fumagillin通过特异性结合蛋氨酸氨肽酶2-型酶抑制血管生成的作用。2000年代，他主导建立了约翰霍普金斯药物库（JHDL），收录了数千种上市药物用于系统性抗肿瘤筛选。2010年后，他进一步开发了组合肽库技术，构建了包含45000种类雷帕霉素化合物的Rapafucins库，用于靶向传统“不可成药”蛋白，并从中发现了可预防再灌注损伤的化合物rapadocin。这些突破性成果推动了生物技术公司Rapafusyn Pharmaceuticals的创立。 刘教授已在国际期刊发表论文200余篇，并荣获包括美国科学促进会会士（2008）、美国微生物科学院会士（2011）及美国国立卫生研究院先锋奖（NIH Director’s Pioneer Award，2010）在内的多项重要荣誉。 Dehua Pei裴德华博士现任美国俄亥俄州立大学化学与生物化学系教授，长期致力于化学生物学与创新药物研发。他于1986年本科毕业于武汉大学化学系，1991年在加州大学伯克利分校获得有机化学博士学位，师从基因密码子扩展技术先驱Peter G. Schultz教授，后于哈佛医学院完成博士后研究，并于1995年起在俄亥俄州立大学任教。 他的研究重点聚焦于环肽类药物开发，特别是细胞穿透肽（CPP）的设计与应用，旨在靶向传统难以成药的细胞内蛋白质-蛋白质相互作用。其团队成功开发了一系列具有高效胞质递送能力（效率高达120%）、良好蛋白水解稳定性及广泛生物分布的两亲性环肽家族。机理研究表明，这些CPP通过内吞作用进入细胞后，能通过“囊泡出芽与塌陷”（VBC）这一新颖机制从核内体逃逸至细胞质，从而有效规避溶酶体降解途径。 基于上述突破性研究成果，裴德华博士于2016年联合创立生物科技公司Entrada Therapeutics（纳斯达克代码：TRDA），专注于基于CPP平台开发神经肌肉疾病疗法。其管线药物如ENTR-701在临床前研究中展现出对肌肉疾病生物标志物的显著纠正作用。2022年，该公司与Vertex Pharmaceuticals达成合作，针对1型强直性肌营养不良症的治疗项目获得2.24亿美元首付款，展现了该技术的重大转化价值。此外，其团队于2021年报道了一类双环肽基泛Ras抑制剂（例如B4-27），该抑制剂在Ras突变癌细胞模型中有效抑制肿瘤生长，且血清半衰期超过24小时，进一步印证了环肽类药物在靶向难治性靶点方面的巨大潜力。 裴教授曾于2010年当选美国科学促进会会士，并于2017年荣获俄亥俄州立大学年度创新者称号。 Shunlin Ren M.D., PH.D 是弗吉尼亚联邦大学医学院内科教授，拥有医学与生物化学双博士学位，长期专注于氧甾醇及其硫酸化衍生物在脂代谢、炎症反应与肝脏疾病中的作用机制研究。2015年访问复旦大学。 Ren教授团队过去二十年间，在该领域已获10项美国专利及55项国际专利，相关专利已授权制药企业DURECT公司。自2012年与DURECT合作以来，25HC3S已成功完成针对酒精性肝炎治疗的Ⅰ期及Ⅱb期临床试验，并顺利完成治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的Ⅰb期临床试验。目前，25HC3S已获得美国FDA快速通道认定，并被世界卫生组织正式命名为larsucosterol。为加速临床转化，需进一步阐明其基础生化机制以支持向FDA提交新药申请。该药物一旦获批，将为全球数百万患者带来福音。 Ren教授是多个期刊的编委与评审专家，在代谢性疾病与脂类生物化学领域具有国际影响力。 Andrew Z. Wang，医学博士，终身教授，现任A. Kenneth Pye癌症研究冠名教授，并担任放射肿瘤学系转化研究与产业化副主任。 Wang博士以最优异成绩毕业于印第安纳大学，获生物化学与生物学双理学学士学位及数学文学学士学位。随后，他在哈佛医学院哈佛-麻省理工学院健康科学与技术项目获得医学博士学位。在纽约圣卢克-罗斯福医院完成内科实习后，他于哈佛放射肿瘤学项目完成了临床培训。住院医师期间，他还在Robert Langer博士指导下于麻省理工学院完成了博士后研究。2009年，Wang博士入职北卡罗来纳大学放射肿瘤学系，历任助理教授至终身教授，并于2021年8月加入德克萨斯大学西南医学中心。 Wang博士的研究致力于将生物医学工程应用于癌症研究。其团队旨在开发新型癌症诊断与治疗方法以改善癌症治疗。他的研究工作影响力大、创新性强，已产出38项专利/专利申请，并孵化了三家生物技术初创公司。相关成果发表于《自然·纳米技术》《先进材料》《自然·生物医学工程》等高影响力期刊。基于其科研成就，Wang博士先后当选美国科学促进会会士、美国医学与生物工程院会士以及美国临床研究学会会士。 临床方面，Wang博士专攻泌尿生殖系统与胃肠道恶性肿瘤的放射治疗。他精通多种放疗技术，包括调强放射治疗、图像引导放射治疗、基于直线加速器的立体定向放射外科与立体定向体部放射治疗，以及术中放疗和组织间近距离治疗。 Tien Yin Wong黄天荫教授，1992年毕业于新加坡国立大学，后赴美深造，于1997年获约翰斯·霍普金斯大学公共卫生硕士学位，2002年获该校博士学位。他曾长期在新加坡医疗与学术机构担任要职，包括新加坡全国眼科中心执行董事（2009–2013）、医学主任（2014–2021），以及新保集团副总裁、杜克-新加坡国立大学医学院副院长（2018–2021）等。他自2020年起受聘于清华大学，历任清华大学附属北京清华长庚医院职务，并于2021年获聘为清华大学讲席教授。 黄教授在眼科临床与科研领域成就卓著，长期专注于糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性、近视性黄斑病变等视网膜疾病的研究。其学术影响力得到国际公认，多次入选科睿唯安“全球高被引科学家”榜单（2018、2020–2022），并于2023年入选英国《The Ophthalmologist》“世界最具影响力眼科人物100强”。 他在2020年当选美国国家医学院外籍院士、2021年当选澳大利亚健康与医学科学院通讯院士，并于2025年当选英国皇家学会院士。同时也是新加坡国家科学院院士。 Yajun Yan教授，美国乔治亚大学工程学院化学、生物与材料工程系教授、课题组长，生物合成与生物催化实验室负责人。自2010年起任职于佐治亚大学，历任助理教授（2010年至2015年8月）、副教授（2015年8月起），并于2019年晋升为教授至今。 2008年于布法罗大学获化学与生物工程博士学位；2002年与1999年先后于北京化工大学获生物化工硕士及学士学位。主要研究领域包括代谢工程、合成生物学、蛋白质工程、天然产物开发，以及生物燃料与可再生化学品方向。 Otto Zhou博士现任北卡罗来纳大学教堂山分校物理学与天文学系David R. Godschalk杰出教授，并隶属于该校癌症治疗研究项目。 Zhou教授团队致力于纳米技术在癌症检测与治疗中的应用。目前主要研究聚焦于以下方向： 动态显微计算机断层扫描用于活体小动物成像本项目旨在开发一种动态显微CT系统，其空间与时间分辨率及多功能成像能力均超越现有商业显微CT扫描仪。系统采用实验室近期研发的微聚焦场发射X射线源，该新型碳纳米管场发射X射线源与传统热阴极微聚焦源相比，在显著缩小体积的同时实现更高分辨率，具备快速脉冲发射能力，并有望产生更高通量辐射。研发目标是为小鼠心肺系统的活体扫描提供最大化成像精度的扫描设备。 用于乳腺断层合成的新型X射线成像系统团队致力于开发用于数字乳腺断层合成的静态X射线成像系统。其核心创新在于采用多束场发射X射线源，无需机械运动或电磁调控即可从多投影角度产生X射线束，且辐射波形具有高时空分辨率的可编程特性。该成像系统配合面阵数字探测器能够：• 提升成像速度• 缩小设备体积并降低成本• 实现传统步进扫描法难以达成的创新成像构型，从而获得更优成像质量 基于碳纳米管场发射电子微束阵列的单细胞辐照仪单细胞辐照技术通过微米级束流对体外培养细胞群中特定单个细胞或亚细胞区域进行精准辐照，使研究者能更深入地探索辐射后特定细胞或亚细胞组分引发的复杂微观过程。本团队与放射肿瘤学系Chang教授合作，正在研发一款基于碳纳米管的便携式微束阵列装置，可同步对数以万计独立选定的细胞或亚细胞区域进行辐照。 荣誉奖项• 2004年 弗若斯特沙利文纳米技术创新奖• 2003年 北卡大学教堂山分校Lyle Jones杰出教授荣誉• 2002年8月 《新闻与观察家》杂志“本周杰出北卡人”• 2000年 菲利普与露丝·赫特尔曼艺术学术成就奖• 2000年 美国国家工程院“百名最具潜力青年工程师” 本文2025年度NAI院士讯息源自NAI官网，仅用于学术讯息分享。其中华人医学医学应用领域NAI院士由励世团队手动整理自pubmed、各院校及及院校新闻栏目。 #NAI #2025NAI院士 #美国国家发明家科学院院士 #医学与医学应用 #科研转化 #科研时讯 文字排版 | 励世科研小助理 图片设计 | 励世科研小助理 排版审稿 | 励世科研小助理 本文部分图片来自unsplash及励世团队摄影 _ • end • 关于· 我们 励世科研小助手隶属于励世教育科研转化板块，专注从事研究规划、SCI辅导、选刊投稿、数据分析、绘图服务、标书辅导、报奖指导、项目转化与落地服务。我们擅长R和Python的使用、多组学分析、人群队列研究、生物信息学分析、公共数据库挖掘、机器学习分析等业务。同时可以帮助您1对1定制课题，让您掌握撰写高质量标书的能力，实现0-1以及1-100的科研飞跃。 课题设计|生信分析|科研辅导 零基础学生信 DIY课题定制1对1辅导 长按关注励世科研小助手 励世教育成立于2020年，致力于为院校、科研机构提供一站式商业与教育资源解决方案；为学生提供定制化的学历、学术、科研、从业背景提升服务。