Dexpramipexole Dihydrochloride

近日，美国生物技术公司 Nido Biosciences 通过 LinkedIn 平台发布官方声明，宣布因核心管线 NIDO-361 的全球 2 期临床试验未达到预设主要终点，公司将正式停止所有运营活动。 这家曾斩获礼来等知名机构 1.09 亿美元融资、被业内评为 “最具潜力的下一代生物新锐” 的企业，终究没能跨过 2 期临床这道生死门槛，成为 2026 年 Biotech 关停潮中又一个令人唏嘘的案例。 01 明星 Biotech 陨落： 从资本宠儿到黯然关停的 4 年历程 Nido Biosciences 成立于 2020 年，由知名风投机构 5AM Ventures 孵化，自诞生之日起就聚焦于神经系统疾病创新药物的研发，精准切入脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，又称肯尼迪病）这一罕见病赛道 —— 这是一种 X 连锁隐性遗传的罕见神经肌肉疾病，主要影响成年男性，全球发病率仅为 1-2.5/10 万，临床需求极为迫切。 凭借清晰的赛道定位与潜力十足的核心管线，Nido 很快获得资本青睐。2023 年，公司顺利完成 A 轮融资，由 5AM Ventures、Abingworth 和 Bessemer Venture Partners 联合领投，制药巨头礼来及 Osage University Partners 跟投；随后完成的 B 轮融资由 Bioluminescence Ventures 牵头，累计融资额达 1.09 亿美元。2024 年初，公司更是凭借强劲的发展势头，被行业媒体 BioSpace 评为 “最具潜力的下一代生物新锐” 第五名，风头无两。 不仅如此，Nido 的管理团队堪称 “豪华”：首席执行官 Jeremy Springhorn 拥有超过 20 年生物医药行业从业经验，曾任职于 Syros Pharmaceuticals、Flagship Pioneering 和 Alexion Pharmaceuticals 等知名企业，核心管理团队成员均在神经科学药物开发领域具备深厚的专业背景，为公司发展提供了坚实的人才支撑。 公司的核心希望，寄托在管线 NIDO-361 上。这款药物的独特作用机制的是，通过与雄激素受体上的特异性位点结合，纠正转录调控紊乱，进而改善 SBMA 患者的肌肉功能，为这种罕见病提供全新的治疗方向。 2023 年底，Nido 公布了 NIDO-361 在健康志愿者中的 1 期临床试验数据，结果显示药物安全性良好，未出现严重不良事件，且基于肌肉 MRI 测量的中期分析结果，也初步验证了药物针对疾病进展的相关假设，为后续临床推进注入了信心。 2024 年，Nido 正式启动 NIDO-361 治疗 SBMA 患者的全球 2 期临床试验，该试验在丹麦、意大利、韩国和英国的多个中心同步开展，共纳入 54 名成年患者。此次试验的主要终点设定为：评估每日一次口服 NIDO-361，能否在 12 周治疗期内显著增加患者的大腿及全身瘦体重 —— 选择瘦体重作为核心终点，是因为其在肌肉萎缩类疾病中具备客观可量化的特性，被业界普遍认为能够直观反映疾病改善情况。 然而，生物医药行业的残酷之处在于，临床前数据与早期临床结果，永远无法等同于最终的成功。 2025 年 12 月，NIDO-361 的 2 期临床试验完成最终数据分析，冰冷的结果击碎了所有期待：药物未能达到预设的主要终点，试验数据未显示出统计学显著性差异，意味着其无法有效改善患者的核心症状。 2026 年 1 月，Nido 正式官宣，基于这一失败结果，停止公司所有运营活动，彻底退出市场。 公司 CEO Springhorn 博士在公开声明中坦言，这一结果无论对公司团队，还是对迫切需要治疗方案的 SBMA 患者群体，都是重大打击。他明确表示，由于试验未达到主要终点，且未观察到明确的亚组阳性信号或安全性问题，该项目已缺乏进一步推进的科学依据，继续运营已无实际意义。 更令人惋惜的是，目前肯尼迪病尚无获批的疾病修正治疗药物，市场上仅有替扎尼定、巴氯芬等肌肉松弛剂类对症治疗药物，无法从根本上延缓疾病进展。NIDO-361 的临床失败，不仅让 Nido 走向覆灭，也让该疾病领域失去了一个潜在的治疗选择，给参与试验的患者家庭带来了沉重的失望 —— 他们此前投入的时间、精力与期待，最终未能转化为实际的治疗获益。 02 关停潮持续蔓延： 多家 Biotech 接连倒下，淘汰赛愈演愈烈 Nido 的黯然退场，绝非 2026 年 Biotech 倒闭潮的终点，反而更像是一个信号，预示着行业调整的进一步加剧。 近期，国内外生物科技行业已密集出现多起企业关闭事件，从聚焦神经科学领域的 Nido Biosciences，到深耕基因治疗的 Rampart Bioscience，这波关停潮不仅延续了 2025 年的行业调整态势，更呈现出 “临床失败即关停、资本零容忍” 的新特征，行业淘汰赛进入白热化阶段。 截至目前，已有多家生物技术公司明确宣布关闭或申请破产，每一家的陨落都折射出行业的残酷现实：Rampart Bioscience：基因治疗明星的静默退场 曾是基因治疗领域耀眼新星的 Rampart Bioscience，于 2023 年 10 月携 1.25 亿美元巨额融资正式亮相，凭借专注非病毒载体递送平台的独特定位，以及首个瞄准罕见病低磷酸酯酶症的核心项目，被业界寄予厚望。然而，这颗冉冉升起的明星，却在 2026 年初悄然陨落 —— 据公司前员工透露，Rampart 已于 1 月上旬正式关闭，且未发布任何公开声明，以一种近乎静默的方式，告别了生物医药舞台。尽管未披露具体原因，但结合行业现状推测，其核心管线临床推进未达预期、资金耗尽，大概率是导致其快速关停的关键。Areteia Therapeutics：4.25 亿融资也难挽颓势 Areteia Therapeutics 曾以 4.25 亿美元的 A 轮融资惊艳业界，成为呼吸系统疾病领域的焦点企业。其核心产品右旋普拉克索（dexpramipexole）历经赛道转型，从最初的肌萎缩侧索硬化症，调整为嗜酸性粒细胞性哮喘，曾被视为该领域口服疗法的突破希望。尽管 2025 年 9 月，公司公布的 III 期 Exhale-4 研究达到主要终点，但由于低剂量组数据缺失，且疗效深度不足，无法转化为明确的临床价值，最终未能获得市场认可。随后，公司宣布终止 Exhale-2 与 Exhale-3 两项临床试验，CEO 与 CFO 相继离职，最终黯然关停，4.25 亿美元融资也未能挽救其命运。 梳理这些关停企业的共性不难发现，它们都陷入了同一个生存困境 ——核心管线的临床数据，直接决定企业的生死存亡。 Nido 在失败声明中明确表示，由于试验未达预设终点且缺乏亚组积极信号，研发项目终止后，公司便失去了存续的核心价值；Rampart 虽未披露细节，但结合其融资后快速耗尽资金的情况，不难推断其核心管线临床推进未达预期，无法获得后续融资续命；Areteia 则因临床试验数据存在瑕疵，无法证明产品的临床价值，最终被市场淘汰。 这一现象，与 2025 年末的行业案例形成了清晰的连续谱系：2025 年 12 月，融资 4.25 亿美元的 Areteia Therapeutics 因哮喘药物未能证明临床价值解散；同期，Mythic Therapeutics 的 ADC 药物虽有一定科学前景，但在资本热情退潮后未能获得续命资金，最终宣布关闭。 临床数据，已成为 Biotech 生存的明确分水岭 —— 数据不佳即触发清算，几乎没有调整、转型或再融资的空间，资本对失败的容忍度已降至历史低点。 更深层次来看，2026 年 Biotech 关停潮的集中爆发，根源在于资本环境的持续恶化。2025 年，全球已有超过 16 家 Biotech 正式关闭，据 Fierce Biotech 追踪数据显示，当年还有 20 家企业宣布大规模裁员；进入 2026 年，这一趋势不仅没有缓和，反而在开年迎来集中爆发，越来越多的企业陷入 “融资难、续命难” 的困境。 其次，投资机构的策略发生了根本性转变，采取 “零容忍失败” 策略。2023 年 Nido 完成融资时，生物医药投资市场仍有一定热度，资本愿意为早期项目承担风险；但到了 2026 年，投资人的态度愈发谨慎，对临床数据的要求达到 “一次成功”，一旦核心管线临床失败，礼来等战略投资者都会选择及时止损，而非继续输血。即便企业曾获得高额融资，其现金储备也难以支撑到下一个临床数据节点，最终只能被迫关停。 事实上，当前的行业关停潮，本质上是 2020-2023 年生物医药资本泡沫的延迟清算。那三年，全球生物医药投资市场过热，大量资本涌入，催生了一批估值超前、科学基础不扎实、管线布局单一的 Biotech 企业 —— 当时的市场，愿意为 “好故事” 支付溢价；而如今，资本回归理性，只看临床数据、只看实际价值，那些缺乏核心竞争力的企业，终究会被行业淘汰。 03 结语： 阵痛中的价值重估，Biotech 的生存法则已改写 2026 年，全球 Biotech 行业正经历一场残酷的结构性分化，这场分化无关行业整体复苏，而是一场效率与价值的终极比拼。 未来，不具备临床验证能力、过度依赖单一条管线、缺乏资本使用效率的 Biotech，将持续被市场出清；而那些拥有优质产品、扎实临床数据、具备国际化能力的企业，将迎来盈利拐点与估值回升。行业的核心希望，在于资源向头部集中后的效率提升 —— 预计约 20% 的优质企业，将占据 80% 的资本与产业资源，形成 “强者恒强” 的格局。 对于生物医药创业者而言，Nido Biosciences 的案例无疑是一记深刻的警示：在资本充裕期，更要保持严谨的财务纪律，避免盲目扩张；在临床开发过程中，要坚守科学严谨性，不盲目乐观、不急于求成；在管线布局上，要避免单一依赖，构建多元化管线矩阵，降低研发失败的风险。 未来 Biotech 的生存法则，早已不再是 “靠故事融资、靠概念突围”，而是更侧重于三个核心：技术平台的差异化验证、BD 与融资能力的持续提升、国际化路径的提前布局。只有真正具备核心技术、能产出扎实临床数据、懂得整合资源的企业，才能在行业阵痛中站稳脚跟。 行业阵痛期，亦是价值重估期。生物医药行业的发展从来都不是一帆风顺的，淘汰与新生并存，阵痛与希望共生。2026 年的这场关停潮，看似残酷，实则是行业回归理性、剔除泡沫的必然过程 —— 唯有适应新的生存规则，坚守创新本质，才能在这场激烈的淘汰赛中存活下来，最终推动行业向更高质量的方向发展。 END

近日，美国生物技术公司Nido Biosciences通过LinkedIn平台发布声明，宣布因核心管线NIDO-361全球2期临床试验未达到主要终点，公司正式停止运营。 这家曾获得礼来等机构1.09亿美元加持、被誉为“最具潜力的下一代生物新锐”的Biotech，最终倒在了2期临床试验的终点线前。 01 明星Biotech陨落记 Nido Biosciences成立于2020年，由知名风投5AM Ventures孵化，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。公司核心产品NIDO-361靶向脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，又称肯尼迪病），这是一种X连锁隐性遗传的罕见神经肌肉疾病，主要影响成年男性，发病率为1-2.5/10万。 2023年，Nido Biosciences完成A轮融资，由5AM Ventures、Abingworth和Bessemer Venture Partners联合领投，制药企业礼来和Osage University Partners跟投。随后，公司完成B轮融资，由Bioluminescence Ventures领投，累计融资额达1.09亿美元。2024年初，公司被行业媒体BioSpace评为“最具潜力的下一代生物新锐”第五名。 值得一提的是，公司首席执行官Jeremy Springhorn拥有超过20年生物医药行业经验，曾任职于Syros Pharmaceuticals、Flagship Pioneering和Alexion Pharmaceuticals。管理团队在神经科学药物开发领域具备专业背景。 核心管线NIDO-361的作用机制是通过与雄激素受体上的独特部位结合，纠正转录调控紊乱，从而改善SBMA患者的肌肉功能。 NIDO-361药品概览 图片来源：药智数据-全球药物分析系统 2023年底，公司公布了NIDO-361在健康志愿者中的1期临床试验数据，显示药物安全性良好，未出现严重不良事件。基于肌肉MRI测量的中期分析结果支持疾病进展相关假设。 2024年，Nido Biosciences启动了NIDO-361治疗SBMA患者的全球II期临床试验。该试验在丹麦、意大利、韩国和英国的多中心开展，共纳入54名成年患者，主要终点为评估每日一次口服NIDO-361能否在12周治疗期内显著增加患者大腿和全身瘦体重。选择瘦体重作为终点指标，是基于其在肌肉萎缩疾病中的客观可量化特性，被认为能够反映疾病改善情况。 然而，临床前数据和早期临床结果，永远不等于最终的胜利。 2025年12月，NIDO-361的II期临床试验完成最终数据分析。结果显示，NIDO-361未能达到预设的主要终点，试验数据未显示统计学显著性差异。 2026年1月，公司宣布基于该结果，停止公司所有运营活动。 公司CEO Springhorn博士在公开声明中表示，这一结果对公司团队及SBMA患者群体均构成重大影响。由于试验在主要终点上未达预期，且未观察到明确的亚组阳性信号或安全性问题，项目缺乏进一步推进的科学依据。 值得注意的是，肯尼迪病目前尚无获批的疾病修正治疗药物，市场上仅有对症治疗药物如肌肉松弛剂替扎尼定和巴氯芬等。NIDO-361的临床试验失败，使该疾病领域失去了一个潜在的治疗选择。对于参与试验的患者家庭而言，这意味着此前投入的时间和期待未能转化为实际治疗获益。 02 多家Biotech相继破产 Nido的倒下，绝非2026年Biotech倒闭潮的终点，很可能只是开始。 近期，国内外生物科技行业已出现多起企业关闭事件。从Nido Biosciences到Rampart Bioscience，从神经科学领域到基因治疗，这波关停潮延续了2025年的行业调整态势，呈现出新的特征。 截至目前，明确宣布关闭或申请破产的生物技术公司包括： Rampart Bioscience：曾是基因治疗领域的耀眼新星，于2023年10月携1.25亿美元巨额融资正式亮相，专注非病毒载体递送平台，首个项目瞄准罕见病低磷酸酯酶症，被业界寄予厚望。然而，这颗明星在2026年初悄然陨落，据前员工透露，公司已于1月上旬关闭，更未发布任何公开声明，以近乎静默的方式告别舞台。 Areteia Therapeutics：曾以4.25亿美元A轮融资惊艳业界，成为呼吸系统疾病领域的耀眼明星。其核心产品右旋普拉克索（dexpramipexole）历经从肌萎缩侧索硬化症到嗜酸性粒细胞性哮喘的转型，曾被视为口服疗法的突破希望。尽管2025年9月公布的III期Exhale-4研究达主要终点，但低剂量组数据缺失，且疗效深度不足，未能转化为明确的临床价值。公司已终止Exhale-2与Exhale-3试验，CEO与CFO相继离职，最终黯然关停。 这些关闭的企业均呈现同一模式——核心管线临床数据决定命运。 Nido在失败声明中明确表示，试验未达预设终点且缺乏亚组积极信号，研发终止后公司失去存续价值。Rampart虽未公布细节，但其在2023年融资后快速耗尽资金，暗示临床推进未达预期。 这与2025年末的案例形成连续谱系：Areteia Therapeutics（12月关闭）融资4.25亿美元，因哮喘药物未能证明临床价值而解散；Mythic Therapeutics（12月关闭）的ADC药物虽有科学前景，但资本热情退潮后未能获得续命资金。 临床成为明确分水岭，数据不佳即触发清算，几乎没有调整或再融空间。 更深层次来看，2026年的快速出清源于资本环境的持续恶化。2025年全球已有超过16家Biotech正式关闭，Fierce Biotech追踪数据显示当年20家企业宣布裁员。进入2026年，这一趋势未出现缓和，反而在开年集中爆发。 其次，投资机构采取零容忍失败策略。2023年Nido完成融资时，市场尚能接受早期风险；但2026年的投资人要求临床数据必须一次成功。礼来等战略投资者在数据明确负面后选择止损，而非继续输血。即便曾获得高额融资，现金储备也无法支撑到下一个数据节点。 事实上，当前关停潮是2020-2023年资本泡沫的延迟清算。那三年全球生物医药投资过热，催生大量估值超前、科学基础不扎实的项目。当时市场愿意为故事支付溢价，如今只看数据。 03 结语 2026年，Biotech们正经历残酷的结构性分化。不具备临床验证能力、单管线依赖、缺乏资本效率的公司将持续出清，而有产品、有数据、有国际化能力的企业迎来盈利拐点与估值回升。行业希望不在于整体复苏，而在于资源向头部集中后的效率提升——约20%的优质企业将占据80%的资本与资源。 对于创业者而言，Nido的案例警示：在资本充裕期需保持财务纪律，在临床开发中坚持科学严谨性，在管线布局上避免单一依赖。未来的生存法则将更侧重于技术平台的差异化验证、BD与融资能力的持续证实、以及对国际化路径的提前布局。 行业阵痛期也是价值重估期，唯有适应新规则的企业，方能在2026年存活并发展。 参考来源： 1.药智数据-全球药物分析系统 2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/neuro-biotech-nido-closes-after-phase-2-study-fails-move-needle-rare-disease 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓