This phase I/II trial studies the side effects and best dose of ABBV-383 and to see how well it works in treating patients with Waldenström macroglobulinemia that has come back after a period of improvement (relapsed) or that does not respond to treatment (refractory). ABBV-383 is a monoclonal antibody that may interfere with the ability of cancer cells to grow and spread. A monoclonal antibody is a type of protein that can bind to certain targets in the body, such as molecules that cause the body to make an immune response (antigens).

开始日期2026-03-25

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT07095452

/ Recruiting临床2/3期

Phase 2/3, Multicenter, Randomized, Open-Label Study Evaluating the Efficacy and Safety of Etentamig and Daratumumab (Etentamig+D) Compared to Daratumumab, Lenalidomide, and Dexamethasone (DRd) in Subjects With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Not Eligible for Transplant

Multiple myeloma (MM) is a cancer of the blood's plasma cells. The cancer is typically found in the bones and bone marrow (the spongy tissue inside of the bones) and can cause bone pain, fractures, infections, weaker bones, and kidney failure. This is a study to determine the adverse events, change in disease activity, and pharmacokinetics of Etentamig in adult participants with MM.
Etentamig is an investigational drug being developed for the treatment of MM. This study is broken into 2 phases; phase 2 with 3 study arms and phase 3 with 2 study arms. Participants in phase 2 will receive 1 of 3 doses of etentamig in combination with daratumumab. Participants in phase 3 will receive etentamig at RP3D in combination with daratumumab, or daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone (DRd). Around 660 adult participants with MM will be enrolled at approximately 155 sites worldwide
Participants in phase 2 will receive 1 of 3 doses of etentamig as intravenous (IV) infusions, combination with subcutaneous (SC) injections of daratumumab. Participants in phase 3 will receive RP3D doses of etentamig as IV infusions, combination with SC injections of daratumumab, or SC injections of daratumumab, capsules of lenalidomide, and tablet/ IV injections of dexamethasone (DRd). The study duration is approximately 16 years.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular visits during the study at a hospital or clinic. The effect of the treatment will be checked by medical assessments, blood tests, checking for side effects and questionnaires.

开始日期2026-01-08

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

NCT06896916

/ Recruiting临床1期

Phase 1/2 Study of Etentamig in Combination With a CELMoD Agent for the Treatment of Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

Multiple myeloma (MM) is a plasma cell disease characterized by the growth of clonal plasma cells in the bone marrow. The purpose of this study is to assess the adverse events and change in disease activity of etentamig in combination with a cereblon E3 ligase modulatory drug (CELMoD) agent in adult participants with relapsed/refractory (R/R) multiple myeloma (MM). Adverse events and change in disease state will be assessed.
Etentamig is an investigational drug being developed for the treatment of R/R MM. Study doctors put the participants in groups called treatment arms. Multiple doses of etentamig in combination with iberdomide will be explored. Each treatment arm receives a different dose of etentamig and iberdomide to determine a tolerable dose. Approximately 135 adult participants with R/R MM will be enrolled in the study in approximately 50 sites worldwide.
In phase 1 participants will receive escalating intravenous (IV) etentamig in combination with oral iberdomide. In phase 2 participants will receive IV etentamig at one of two doses in combination with oral iberdomide, as part of the approximately 129 month study duration.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular visits during the study at an approved institution (hospital or clinic). The effect of the treatment will be frequently checked by medical assessments, blood tests, questionnaires and and monitoring of side effects.

开始日期2025-08-07

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

100 项与 Etentamig 相关的临床结果

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100 项与 Etentamig 相关的转化医学

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100 项与 Etentamig 相关的专利（医药）

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项与 Etentamig 相关的文献（医药）

2025-12-03·Cureus Journal of Medical Science

Safety and Efficacy of Anti-B-cell Maturation Antigen (Anti-BCMA) Bispecific Antibodies for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A Systematic Review of Clinical Trials

Review

作者: Jawed, Inshal ; Khan, Asad Ali ; Sajjad, Muhammad ; Rahman, Mansoor ; Khan, Muhammad Musa

Relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) remains a challenging condition with a need for more effective treatment options. There are ongoing clinical trials analyzing the effects of anti-B-cell maturation antigen (BCMA) bispecific antibodies (Abs) against RRMM with early, promising results. This study aims to systematically evaluate the safety and efficacy of anti-BCMA bispecific antibodies in patients with RRMM. PubMed, Embase, Web of Science, and the American Society of Hematology (ASH) website were searched for published evidence on the safety and efficacy of anti-BCMA bispecific Abs. Screening was performed using original clinical trials published in English, RRMM, and anti-BCMA-CD3 bispecific Abs as our inclusion criteria. Our search yielded a total of 2211 articles. After screening, we found 11 relevant clinical trials (five phase I, one phase I/II, two phase Ib, two phase II, one phase III). Across the trials, 910 patients with ages ranging from 32 to 82 years were analyzed. A majority of patients were exposed to and/or refractory to triple-class and penta-drugs (prior therapies ranged from 1 to 25). AMG-420, AMG-701, elranatamab, REGN5458, teclistamab (Tec), alnuctamab (ALNUC), and ABBV-383 are the seven anti-BCMA-CD3 bispecific Abs currently being assessed in clinical trials as monotherapy and in combination with immunomodulators/proteasome inhibitors against RRMM. Across the included trials, elranatamab demonstrated overall response rates (ORRs) of 61-64%, while teclistamab ranged from 40% to 78% depending on the regimen. ALNUC and ABBV-383 achieved ORRs of 51% and 57%, respectively. Among patients previously exposed to and/or refractory to anti-BCMA therapies (including antibody-drug conjugates and CAR-T cell therapy), ORRs were 54% for elranatamab and 40% for teclistamab. Incidence of cytokine release syndrome (CRS) or immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) was low with subcutaneous (SC) administration of tec, elranatamab, and ALNUC. Across the studies, no death was reported due to CRS, although it led to treatment discontinuation in one patient in AMG-420, two patients in AMG-701, and dose reduction in three patients in ABBV-383 trials. Our analysis of the trials revealed that bispecific Abs showed efficacy in RRMM, with CRS and hematologic toxicities being the most common adverse events, mostly low-grade and manageable. Based on the promising efficacy and safety of BCMA targeting bispecific Abs, these drugs are emerging as a new therapeutic option for patients with advanced and RRMM.

2025-05-01·Clinical Lymphoma Myeloma & Leukemia

Comprehensive Review of Bispecific Antibody Constructs In Multiple Myeloma: Affinities, Dosing Strategies and Future Perspectives

Review

作者: Rasche, Leo ; Einsele, Hermann ; Waldschmidt, Johannes M ; Kortüm, K Martin

Despite significant advancements, multiple myeloma (MM) remains incurable, and there is still a pressing need for new therapeutic strategies with highly selective mechanisms of action and balanced off-target toxicity. In recent years, the development of "off-the-shelf" bispecific antibodies (bsAbs) has significantly enhanced our ability to treat relapsed or refractory MM. Teclistamab, elranatamab (both BCMA × CD3), and talquetamab (GPRC5D × CD3) are approved for treating MM patients who have received at least 3 prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory drug, and an anti-CD38 monoclonal antibody. Meanwhile, the range of available bsAbs is rapidly expanding, offering patients and healthcare providers a broad selection of options that vary in target antigens, binding domains, construct designs, dosing regimens, and side effects. As linvoseltamab, alnuctamab, and ABBV-383 (all BCMA × CD3), as well as forimtamig (GPRC5D × CD3) and cevostamab (FcRH5 × CD3) progress through late-stage clinical development, emerging trispecific antibodies are now available that target either 2 different MM-associated antigens or provide additional co-stimulatory signals to prevent T-cell exhaustion. Despite this plethora of therapeutic options, resistance to bsAbs is an inevitability, and the optimal positioning of these drugs within the current MM treatment landscape remains to be determined. In this review, we examine the available data on all clinically accessible bsAbs, evaluating their potential, current limitations, and implications for efficacy and safety, with the aim of achieving deeper responses and longer overall survival for MM patients.

2022-11-02·Cancer discovery

ABBV-383 Demonstrates Tolerability and Efficacy in Relapsed/Refractory MM

Article

Abstract:

The T cell–engaging bispecific antibody ABBV-383 was well tolerated in relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM).

项与 Etentamig 相关的新闻（医药）

2026-03-27

·士研生命科学

每周资讯|强生重磅 TCE 双抗，第三次获 CDE 拟突破性疗法；国产首款！三生制药1类创新药在华获批上市......

每周资讯 WEEKLY REPORT News 01 强生重磅 TCE 双抗，第三次获 CDE 拟突破性疗法新浪医药 3 月 24 日，CDE 官网显示，强生 Teclistamab（特立妥单抗）注射液拟纳入突破性治疗品种，用于既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。这是特立妥单抗第 3 次获得 CDE 的突破性疗法资格，另外两项适应症分别为：用于治疗既往至少接受过 3 线治疗的 R/R MM 成人患者，其既往治疗包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗 CD38 单克隆抗体；与达雷妥尤单抗联合用药适用于既往至少接受过一线治疗的 R/R MM 成人患者。特立妥单抗是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射 BCMA × CD3 双特异性抗体，2022 年 8 月和 10 月先后获 EMA 和 FDA 批准上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗的 R/R MM 成人患者。2024 年 6 月，该产品在中国获批同适应症。自上市以来，特立妥单抗销2025 年销售额 6.7 亿美元，跻身十亿美元分子阵营指日可待。目前，全球已经获批的BCMA × CD3双特异性抗体，还有Elranatamab（辉瑞）、Linvoseltamab（再生元）；在研管线包括ABBV-383 (TNB-383B，艾伯维）。此外，已获批用于治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体还有Talquetamab（强生），Cevostamab（罗氏）等。 02 3月，全球多款重磅药物III期临床试验取得成功！亿欧网 2026年3月，礼来、罗氏等企业多款新药III期临床试验成功，涉及肿瘤、自免、神经、代谢、传染病等领域。其中，TelixPharmaceuticals的TLX591-Tx治疗前列腺癌的试验证实了其安全性和耐受性；礼来的下一代减肥药物retatrutide在2型糖尿病患者中显示出显著改善血糖和减重效果；Vertex的povetacicept针对IgAN的试验显示患者尿蛋白/肌酐比值显著降低；罗氏的Fenebrutinib在RMS的试验达到主要终点。业内分析认为，这标志着全球创新药研发正从“数量扩张”走向“质量跃升”的新阶段。 03 深化战略合作，老百姓大药房与诺华共建“价值药房” 动脉网市场需求升级背景下，我国消费者健康市场稳步发展，商务部等9部门明确零售药店“健康驿站”定位。3月24日，老百姓大药房与诺华公司围绕零售药店转型升级等展开交流，锚定“价值药房”核心服务模块升级、推动零售药店向专业健康服务终端转型的战略合作方向。双方理念契合，在商品资源上，依托老百姓大药房门店，诺华多个核心品种直达消费者，提升优质原研药可及性；慢病服务层面，老百姓大药房搭建全周期慢病健康管理体系，双方深化协同，以诺华标准打造“高血压价值药房”，开展超3000场次高血压小课堂，提升患者服务体验与长期依从性。 04 腾讯盯上创新药钛媒体在刚刚过去的2月，腾讯在医疗健康领域展现出两种看似矛盾的投资逻辑。一方面，腾讯科技公开了一项由AI设计的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）类减重药物专利，切入了当前全球最热门的医药赛道。另一方面，其作为最大机构股东、持股17.96%的高端医疗服务机构卓正医疗，在香港挂牌上市后股价一度破发。这两起事件，共同勾勒出这家科技巨头在医疗健康领域复杂而真实的战略图景：它已不再是早期仅围绕“互联网+医疗”进行财务投资的玩家，也尚未能轻易颠覆传统制药业。在整体投资步伐大幅放缓的背景下，腾讯正将其资本与核心技术力量，坚定地投向壁垒更高、周期更长的创新药与AI制药领域。投资“大刹车”与医疗“大下注” 自2021年起，腾讯的投资节奏明显收缩。从2021年的近300起，锐减至2024年的25起。然而，正是在这幅“刹车”图景中，医疗健康板块成为最突出的亮点。据不完全统计，2024年腾讯近四成的投资事件集中于此，且重点明确指向创新药、AI制药等硬科技方向。 2023年以来，腾讯已投资了包括晶泰科技、英矽智能在内的多家AI制药公司，以及信诺维、礼邦医药、维立志博、民为生物等创新药企。2026年开年，腾讯继续参与创新药企赜灵生物的投资，并于2月份公布了AI设计GLP-1的专利。这一系列密集动作，标志着其策略发生了根本性转折。行业“抄底”与AI“风口” 腾讯的加码恰逢创新药行业经历资本寒冬。2024年上半年，医药板块表现低迷，一级市场融资持续下探。然而，中国创新药的基本面和技术能力却在持续提升，并吸引了全球大型药企通过BD（业务发展合作）方式进行“扫货”。分析认为，腾讯在行业低谷期的持续投资，既有基于价值判断的“抄底”逻辑，也包含了对“AI+制药”这一未来风口的战略卡位。人工智能正以前所未有的深度融入药物研发的各个环节。有研究显示，AI设计的药物在早期临床试验中展现出远高于传统方法的成功率。腾讯自2020年推出AI药物发现平台“云深智药”以来，已在该领域进行了长期布局。最新公布的GLP-1药物分子专利，正是其将AI计算能力与药物研发相结合的成果展示。定位“连接者”与“赋能者” 尽管动作频频，但腾讯并不打算亲自下场将药物推至临床。腾讯健康总裁吴文达曾表示，对于深入临床的复杂场景，应交给更具比较优势的企业。腾讯的核心策略是“投资+赋能”——通过资本入股创新药企，同时以其AI、云计算、大数据等底层技术能力，为制药公司、医疗机构等B端客户提供工具和解决方案。目前，腾讯健康业务被划分为三条主线：B端向产业提供数字化解决方案；C端运营面向个人用户的健康小程序、支付等业务；以及专注于生命科学前沿研究的实验室部门。吴文达认为，腾讯的最大优势仍在于“连接”，其目标并非再造一个颠覆性的2C医疗应用，而是成为行业的“工具提供方”。在互联网流量红利见顶的当下，硬科技与生命科学已成为国家战略与产业竞争的焦点。腾讯正试图将自身积累的资本、技术（尤其是AI）与连接能力，系统性地转化为在生命科学领域的长期战略优势。这场从“连接信息”转向“攻克分子”的豪赌，序幕才刚刚拉开。 05 国产首款！三生制药1类创新药在华获批上市药渡 2026年3月19日，中国国家药品监督管理局官网公示，三生制药自主研发的1类生物创新药罗赛促红素α注射液（商品名：新比澳）正式获批上市，用于治疗因慢性肾脏病引起的贫血且正在接受促红细胞生成素治疗的血液透析患者。作为首个国产长效重组人促红细胞生成素类双周制剂，罗赛促红素α的上市标志着我国肾性贫血治疗领域迎来更具便利性的创新选择，也为数百万接受血液透析的慢性肾病患者带来了全新获益a。 SHINE CONSULTANT 上海士研管理咨询有限公司成立于2005年，致力于为组织领导者提供沟通交流与专家智库平台。通过二十年沉淀与积累，覆盖了金融与投资、交通与运输、消费与文旅、医药与医疗、能源与资源、高科与电信、公用与政府等产业领域，服务着全球500强和万余家领导型企业，汇聚了百万余名机构决策者，并与千余家产业权威机构建立了战略伙伴关系。士研咨询秉承专业立身的理念发展队伍，现拥有百余名专业的资深人员，核心管理团队都具有十五年以上的专业经验。

2026-03-27

·罕见病

mRNA CAR-T、双抗、RAS抑制剂…2026年这5款孤儿药值得关注

阅读提要 5款在研新药覆盖胰腺癌、重症肌无力等难治疾病国产双抗QLS31905获FDA孤儿药资格认定 mRNA CAR-T技术实现自身免疫病治疗安全突破对于全球超3亿罕见病患者来说，“无药可用”曾是常态。但2026年开年，Evaluate发布的年度孤儿药报告带来好消息——医药创新最活跃的赛道正在加速突破。本文重点盘点了5款前沿在研疗法，从“不可成药”的RAS靶点到自身免疫病的细胞疗法，这些药物有望让胰腺癌、重症肌无力、僵人综合征等患者迎来转机。【RAS抑制剂】打破“不可成药”魔咒：胰腺癌迎来47%缓解率Revolution Medicines | Daraxonrasib（RMC-6236） Revolution Medicines公司的Daraxonrasib（RMC-6236）是首款靶向KRAS G12X、G13X等激活状态突变RAS蛋白的口服抑制剂，通过阻断激活态RAS蛋白与其下游效应分子的相互作用，抑制肿瘤细胞增殖，打破了RAS突变肿瘤“难靶向、疗效差”的困境。在胰腺癌临床试验中，这款药物展现出亮眼数据：单药治疗：300mg剂量组，38例可评估患者中47%达到客观缓解联合化疗：200mg剂量+标准化疗，31例患者缓解率提升至55%，疾病控制率高达90% 这款药物已获FDA突破性疗法认定，用于治疗既往接受过治疗且携带KRAS G12X突变的转移性胰腺癌，目前正开展III期临床试验，有望成为此类患者的一线标准治疗方案。【mRNA CAR-T】重症肌无力治疗的安全革命Descartes-08 | 无需清淋预处理全球首个针对重症肌无力的BCMA定向mRNA CAR-T疗法Descartes-08，采用非整合mRNA技术，无需清淋预处理（传统CAR-T治疗前需进行的淋巴细胞清除化疗，会带来较大副作用），需每周输注1次，共输注6次。目前该疗法处于II期临床试验阶段，结果显示67%的患者在3个月时达到显著应答标准，且未出现传统CAR-T常见的细胞因子释放综合征等严重副作用，口服泼尼松剂量也呈现明显下降趋势，后续将推进III期临床试验。【CAR-Treg】僵人综合征：从辅助行走 to 独立行走Kyverna miv-cel | 2026上半年申报上市 Kyverna公司的miv-cel（调节性T细胞CAR-T疗法，一种能“踩刹车”而非“轰油门”的细胞疗法，可避免免疫系统过度激活）在僵人综合征（SPS）治疗中展现出颠覆性疗效。僵人综合征患者常因肌肉僵硬无法独立行走，日常需依赖助行器甚至轮椅。26名患者接受单次输注后，81%的患者步行测试改善幅度超过临床意义阈值（20%），治疗前需助行器的12名患者中，67%摆脱了辅助设备，实现独立行走。该疗法耐受性良好，未观察到高级别的细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征，计划于2026年上半年向FDA提交上市申请，有望成为全球首个获批用于自身免疫疾病的CAR-Treg细胞疗法。【双特异性抗体】国产创新药获FDA认可多发性骨髓瘤：重塑治疗边界艾伯维公司的Etentamig是一款靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞衔接器（像桥梁一样同时连接肿瘤细胞和免疫细胞）。与泊马度胺和地塞米松联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，展现出显著疗效和持久的缓解趋势，截至数据分析时，缓解持续时间尚未达到，为多线治疗失败的患者带来新希望。胰腺癌：国产双抗获FDA孤儿药资格齐鲁制药自主研发的Claudin18.2/CD3双特异性T细胞衔接器QLS31905，近日获FDA授予孤儿药资格认定。这款全球首个进入III期临床（目前正在国内开展）的Claudin18.2/CD3双抗，通过同时结合肿瘤细胞表面的Claudin18.2和T细胞表面的CD3，精准募集并激活免疫细胞，为“癌王”胰腺癌患者带来新的治疗选择。【TYK2/JAK1抑制剂】皮肌炎患者有望告别激素依赖Priovant Brepocitinib | 62%患者激素减量 Priovant Therapeutics公司的Brepocitinib是一款选择性TYK2和JAK1双重抑制剂，有望成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。皮肌炎患者长期依赖激素治疗，但激素副作用（体重增加、骨质疏松、感染风险）严重影响生活质量。在迄今规模最大、时间最长的皮肌炎3期VALOR研究（纳入241例患者）中，30mg剂量组患者在第52周时肌炎总改善评分显著优于安慰剂，超过三分之二的患者达到临床显著改善标准，且75%的基线使用类固醇的患者中，62%将类固醇依赖剂量降低至每日≤2.5 mg，42%的患者可完全停用类固醇——这意味着患者有望告别“药罐子”生活。写在最后从“不可成药”到“精准靶向”，孤儿药领域的突破正在加速。上述5款疗法均处于临床阶段，随着III期试验推进和监管审评，有望在未来1-3年内陆续上市。如果您或家人正在关注这些疾病领域，建议咨询主治医生了解临床试验入组信息。新药上市前，参与临床试验可能是提前获得创新治疗的机会。您最期待哪款药物的进展？欢迎在评论区留言讨论。本文仅供医药信息参考，不构成诊疗建议。具体用药请遵医嘱。

细胞疗法信使RNA孤儿药免疫疗法临床2期

2026-03-23

·药事纵横

2026孤儿药报告解读：五款创新疗法如何改写罕见病治疗格局

近日，行业权威机构Evaluate发布《2026年孤儿药报告》（2026 Orphan Drug Report），报告明确指出，尽管全球医药市场环境复杂多变，但孤儿药领域仍保持稳健增长态势，成为医药创新最具活力的赛道之一。报告重点梳理了5款值得关注的在研孤儿药，涵盖RAS抑制剂、CAR-T细胞疗法、双重激酶抑制剂、双特异性抗体等多个前沿领域，这些疗法凭借独特的作用机制、优异的临床数据，有望打破现有治疗瓶颈，改写罕见病及难治性肿瘤的治疗格局。来自参考2一、RAS抑制剂破局胰腺癌，靶向治疗迎来“关键一跃” 在2026年孤儿药报告列出的重点疗法中，Revolution Medicines公司的Daraxonrasib（RMC-6236）尤为引人注目。作为一款口服选择性RAS抑制剂，该药凭借靶向激活状态RAS蛋白的技术突破，打破了RAS突变肿瘤“难靶向、疗效差”的困境，尤其在胰腺导管腺癌（PDAC）治疗中展现出强劲潜力，成为RAS靶向治疗领域的“关键一跃”。 Daraxonrasib的核心技术突破，在于其独特的作用机制——能够精准靶向与GTP结合、处于激活状态的突变型及野生型RAS蛋白。长期以来，RAS突变被认为是“不可成药”靶点，核心原因在于RAS蛋白表面缺乏明确的小分子结合位点，且其与GTP的结合亲和力极强，传统抑制剂难以竞争结合。而Daraxonrasib通过结构优化，实现了对激活态RAS蛋白的特异性结合，能够有效抑制RAS蛋白的信号传导，阻断肿瘤细胞的增殖与存活，从根源上发挥抗肿瘤作用。2025年6月，该药获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗既往接受治疗、携带KRAS G12突变的转移性胰腺导管腺癌患者，彰显了其临床价值。胰腺导管腺癌（PDAC）是一种恶性程度极高的罕见肿瘤，也是RAS突变的高发领域，其中KRAS G12突变占比极高，患者预后极差，5年生存率不足10%，一线治疗手段有限，临床需求极为迫切。Daraxonrasib在早期临床试验中展现出的优异数据，为PDAC患者带来了新的希望。2025年公布的临床试验结果显示，无论是单药治疗还是联合化疗，该药在一线转移性PDAC患者中均表现出积极疗效。在单药治疗队列中，Daraxonrasib每日一次300 mg给药，40例患者总体耐受性良好；在具有足够随访时长的38例患者中，客观缓解率（ORR）达47%，疾病控制率（DCR）达89%，中位随访时间为9.3个月，多数患者在数据截止时仍在接受治疗，展现出持久的疗效。更值得关注的是其联合治疗方案，Daraxonrasib每日一次200 mg联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇（GnP）标准化疗，在40例RAS突变患者中总体安全性良好；在31例随访充分的患者中，ORR达到55%，DCR为90%，中位随访时间为6.9个月，缓解率较单药治疗进一步提升，体现出显著的协同效应。 Daraxonrasib的研发进展，不仅为PDAC患者提供了全新的治疗选择，更对KRAS突变型肿瘤的治疗格局产生深远影响。此前，KRAS突变肿瘤的治疗多依赖化疗、免疫治疗等非特异性手段，疗效有限，而Daraxonrasib作为口服RAS抑制剂，实现了对KRAS突变的精准靶向，且联合化疗能够进一步提升疗效，有望成为KRAS突变型PDAC的一线标准治疗方案。目前，该药正在多项3期临床试验中用于治疗PDAC，同时其用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床试验也在推进中，未来有望覆盖更多RAS突变型肿瘤，推动靶向治疗进入“RAS可及”的新时代。二、CAR-T再进阶，anito-cel如何实现疗效与安全性的“双赢” CAR-T细胞疗法自问世以来，彻底改变了多发性骨髓瘤（MM）等血液系统罕见病的治疗格局，但传统CAR-T疗法往往面临疗效与安全性难以平衡的困境——要么缓解率不足，要么易引发严重免疫毒性。而吉利德科学/Arcellx联合开发的Anitocabtagene autoleucel（anito-cel），通过创新的结构设计，实现了疗效与安全性的“双赢”，成为2026年孤儿药报告中的焦点CAR-T疗法。 anito-cel的核心优势，在于其采用了Arcellx开发的创新紧凑结合结构域——D-Domain。与传统CAR-T细胞的结合结构域相比，D-Domain体积更小、稳定性更强，能够在避免持续信号传导的情况下，实现较高水平的嵌合抗原受体（CAR）表达；同时，其被设计为可快速从B细胞成熟抗原（BCMA）靶点解离，这一独特特征能够有效避免CAR-T细胞的过度激活，减少细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性等严重免疫毒性的发生，同时保证对多发性骨髓瘤细胞的有效清除，实现“疗效最大化、毒性最小化”。优异的结构设计，转化为了突出的临床疗效。在2025年12月美国血液学会（ASH）年会上公布的关键性2期临床试验iMMagine-1数据显示，中位随访时间为15.9个月时，接受anito-cel治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，总缓解率（ORR）高达96%，完全缓解/严格完全缓解率（CR/sCR）达74%，这一缓解率显著高于现有CAR-T疗法。更重要的是，该药展现出良好的长期生存获益，患者24个月无进展生存率（PFS）为61.7%，24个月总生存率（OS）为83.0%，在复发/难治性MM患者中表现出卓越的持久疗效。 anito-cel的巨大潜力，也吸引了吉利德科学的重金布局。2026年2月，吉利德科学宣布将斥资约78亿美元收购Arcellx公司，核心目的便是将anito-cel纳入自身肿瘤管线，强化其在多发性骨髓瘤治疗领域的竞争力。目前，FDA已受理anito-cel的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性MM，若顺利获批，将成为一款兼具高疗效与高安全性的CAR-T疗法，改写复发/难治性MM的治疗格局。从行业竞争来看，anito-cel的优势在于其差异化的结构设计的带来的安全性优势——相较于现有CAR-T疗法，其免疫毒性发生率更低，患者耐受性更好，更适合用于多线治疗失败的复发/难治性MM患者。随着吉利德科学的收购与推广，anito-cel有望快速抢占市场份额，同时推动CAR-T疗法的技术升级，引领血液系统罕见病治疗向“高效、安全”的方向发展。三、TYK2/JAK1双重抑制，brepocitinib能否终结皮肌炎“无药可用”困境皮肌炎（DM）是一种罕见的自身免疫性疾病，以皮肤和肌肉炎症为主要特征，患者常表现为肌肉无力、皮肤红斑、关节疼痛等症状，严重时可累及内脏器官，甚至危及生命。长期以来，皮肌炎缺乏针对性的靶向治疗药物，临床治疗主要依赖糖皮质激素、免疫抑制剂等非特异性手段，疗效有限且不良反应较多，患者面临“无药可用”的困境。而Priovant Therapeutics公司的Brepocitinib，作为一款选择性TYK2和JAK1双重抑制剂，有望终结这一困境，成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法。 Brepocitinib的核心作用机制，在于其能够双重抑制TYK2和JAK1激酶，进而阻断与自身免疫相关的多重关键细胞因子的信号传导，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23等。这些细胞因子在皮肌炎的发病机制中发挥关键作用，过度激活会导致皮肤和肌肉的异常炎症反应。通过双重抑制TYK2/JAK1，brepocitinib能够从源头抑制炎症反应，缓解患者症状，且相较于单一JAK抑制剂，其作用更广泛、更精准，能够减少单一靶点抑制带来的不良反应。该药的3期VALOR临床试验数据，充分印证了其在皮肌炎治疗中的优异疗效。VALOR是一项全球多中心3期临床试验，241例皮肌炎患者按1：1：1比例随机分配至brepocitinib 30 mg组、15 mg组或安慰剂组。研究结果显示，30 mg剂量组在第52周时，主要终点肌炎总改善评分（TIS）相较安慰剂达到统计学显著且具有临床意义的改善——TIS作为涵盖6项疾病活动指标的综合终点，能够全面评估患者的皮肤、肌肉受累情况，其改善意味着患者整体病情的缓解。更值得关注的是，brepocitinib的治疗获益具有“快速、持久”的特点，最早在第4周即已显现，且在整个为期一年的双盲治疗期间持续保持。除主要终点外，30 mg剂量组在全部9项关键次要终点上同样优于安慰剂，包括皮肤受累、肌肉受累及糖皮质激素减量等指标，其中超过三分之二接受30 mg治疗的患者达到TIS40标准（即TIS≥40分），这一改善幅度为最小临床重要差异的两倍；更有超过一半患者在达到TIS40的同时，将类固醇依赖剂量降低至每日≤2.5 mg，有效减少了长期使用糖皮质激素带来的不良反应。目前，美国FDA已受理brepocitinib用于治疗皮肌炎的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，若顺利获批，将成为首个获批用于治疗皮肌炎的靶向疗法，彻底填补该领域的治疗空白。此外，brepocitinib的适应症布局正在持续拓展，目前还在3期临床试验中用于治疗非感染性葡萄膜炎（NIU），治疗皮肤结节病的2期临床试验也在进行中，未来有望覆盖更多自身免疫性罕见病，成为自身免疫领域的“重磅疗法”。四、双特异性抗体再发力，etentamig组合疗法重塑MM治疗边界双特异性抗体作为近年来的研发热点，凭借其能够同时结合两个靶点、精准杀伤肿瘤细胞的优势，在多发性骨髓瘤（MM）等罕见血液肿瘤治疗中展现出巨大潜力。艾伯维公司的Etentamig，作为一款靶向BCMA和CD3的双特异性T细胞衔接器，通过与泊马度胺和地塞米松（POM+DEX）的联合策略，在多线治疗失败的复发/难治性MM患者中展现出显著疗效，有望重塑MM的治疗边界。 Etentamig的作用机制具有高度特异性：其一端结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA抗原，另一端结合T细胞表面的CD3分子，通过“桥梁作用”将T细胞招募至肿瘤细胞周围，激活T细胞的杀伤功能，从而特异性清除MM细胞。与传统抗体药物相比，双特异性T细胞衔接器能够直接激活内源性T细胞，无需体外培养，给药更便捷，且对肿瘤细胞的杀伤效率更高，尤其适合用于复发/难治性患者。考虑到复发/难治性MM患者多经过多线治疗，肿瘤细胞易产生耐药性，艾伯维采用了“etentamig+POM+DEX”的联合治疗策略，通过机制协同提升疗效。2025年12月ASH年会上公布的1b期临床试验结果显示，该联合疗法在既往接受过多种治疗（至少3线既往治疗）的复发/难治性MM患者中表现出显著疗效：来自剂量递增阶段（n=82）的初步数据显示，中位随访时间为23个月时，联合治疗的总缓解率（ORR）达81%，达到非常好部分缓解或更佳（≥VGPR）的患者比例为72%，在多线治疗失败的患者群体中，这一数据尤为亮眼。更重要的是，该联合疗法展现出持久的缓解趋势，截至数据分析时，缓解持续时间（DoR）尚未达到，意味着多数患者能够长期获益，有效延长了患者的生存期。此外，该联合疗法的安全性良好，未出现不可耐受的严重不良反应，患者耐受性较好，适合长期治疗。艾伯维预计在2026年获得etentamig组合疗法治疗复发/难治性MM患者的3期临床试验结果，并计划在2027年递交该疗法的监管申请。若顺利获批，etentamig组合疗法将为多线治疗失败的复发/难治性MM患者提供全新的治疗选择，打破现有治疗瓶颈，重塑MM的治疗格局。从市场潜力来看，复发/难治性MM患者群体庞大，且现有治疗手段有限，etentamig组合疗法凭借优异的疗效，有望成为该领域的核心治疗方案，具备广阔的市场前景。五、从SM到GIST，bezuclastinib如何打通KIT突变“双通道” 系统性肥大细胞增多症（SM）和胃肠道间质瘤（GIST）均为与KIT基因突变相关的罕见疾病，其中KIT D816V突变是SM的关键驱动因素，而KIT第17外显子突变也常见于晚期GIST患者。长期以来，针对这些突变的靶向治疗药物有限，患者疗效不佳、生存期较短。Cogent Biosciences公司的Bezuclastinib，作为一种选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够强效抑制KIT D816V及第17外显子的其他突变，成功打通SM与GIST治疗的“双通道”，成为该领域的突破性疗法。 Bezuclastinib的核心优势在于其高度的选择性——专门针对KIT D816V突变以及KIT第17外显子的其他突变，对正常细胞的KIT激酶影响较小，因此不良反应发生率更低，患者耐受性更好。与传统TKI药物相比，bezuclastinib对KIT突变的抑制活性更强，能够更精准地阻断肿瘤细胞的信号传导，从而实现更好的治疗效果。在系统性肥大细胞增多症（SM）领域，bezuclastinib已取得重要突破。Cogent Biosciences已于2025年12月向美国FDA递交新药申请，寻求批准bezuclastinib用于治疗非进展期系统性肥大细胞增多症，为这类患者提供了针对性的靶向治疗选择。而在胃肠道间质瘤（GIST）领域，该药的表现更为亮眼：2026年1月，bezuclastinib获得FDA授予的突破性疗法认定，与sunitinib联用，治疗既往接受过imatinib治疗的GIST患者。这一突破性疗法认定的授予，主要基于PEAK试验的研究结果。该试验在主要终点无进展生存期（PFS）方面显示出显著且具有高度统计学意义的临床获益：与当前标准治疗相比，bezuclastinib联合治疗组的疾病进展或死亡风险降低了50%（HR=0.50，95% CI：0.39–0.65）；经盲法独立中心评估（BICR）判定，联合治疗组的中位无进展生存期为16.5个月，而活性对照组仅为9.2个月，疗效提升显著，为既往接受过imatinib治疗的GIST患者带来了新的希望。 Bezuclastinib的研发进展，不仅填补了SM与GIST领域KIT第17外显子突变靶向治疗的空白，更体现了精准治疗时代下“突变导向”的治疗理念。Cogent Biosciences公司表示，预计在2026年4月完成递交bezuclastinib用于治疗GIST的NDA，若顺利获批，将成为首个专门针对KIT第17外显子突变的靶向疗法，打通SM与GIST治疗的“双通道”，为两类罕见病患者提供精准、高效的治疗选择，推动相关领域的治疗进入“精准靶向”新时代。结语：五款在研疗法，五个不同的技术路径，却共同指向同一个方向——为罕见病患者带来更具针对性、更安全的治疗选择。在政策鼓励、技术突破与资本加持的多重推动下，孤儿药正从“边缘”走向“主流”。未来，我们有理由相信，更多曾被忽视的疾病将迎来属于它们的“高光时刻”。参考资料： [1] Evaluate Releases 2026 Orphan Drug Report. Retrieved March 13, 2026, from https://www.evaluate.com/press-release/2026-orphan-drug-report/ [2] Orphan Drugs Outlook 2032: Sales, Pipeline & Policy for Rare Diseases. Retrieved March 13, 2026, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/orphan-drugs-outlook-2032/ [3] AbbVie to Feature New Data at ASH 2025 Showcasing Continued Advances Across Novel Treatment Modalities in Multiple Blood Cancers. Retrieved March 13, 2026, from https://news.abbvie.com/2025-12-02-AbbVie-to-Feature-New-Data-at-ASH-2025-Showcasing-Continued-Advances-Across-Novel-Treatment-Modalities-in-Multiple-Blood-Cancers [4] Cogent Biosciences Highlights Additional Data with Six Bezuclastinib Posters from SUMMIT Trial at 2026 AAAAI Annual Meeting. Retrieved March 13, 2026, from https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-highlights-additional-data-six-bezuclastinib [5] Cogent Biosciences to Initiate New Drug Application (NDA) Submission for Bezuclastinib Under Real-Time Oncology Review (RTOR). Retrieved March 13, 2026, from https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-initiate-new-drug-application-nda-submission 立即扫码加入药事纵横交流群

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
浆细胞白血病	临床3期	美国	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	中国	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	日本	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	澳大利亚	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	奥地利	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	比利时	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	加拿大	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	捷克	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	丹麦	AbbVie, Inc.	2024-05-19
浆细胞白血病	临床3期	法国	AbbVie, Inc.	2024-05-19

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05259839 (ASH2025) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤三线	85	Etentamig + POM+DEX	觸築繭簾鬱淵觸製膚觸(蓋獵襯鹽膚醖夢繭鑰築) = were neutropenia (78%), anemia (28%), and thrombocytopenia (22%). 壓願製齋鬱鬱鹹憲襯網 (衊繭遞網網鹽廠選襯窪 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05650632 (ASH2025)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	33	Etentamig (Relapsed/Refractory Multiple Myeloma)	襯範獵齋憲獵鹽廠鬱鬱(範觸蓋鹹鹹觸簾繭膚顧) = no recurrent CRS events were observed beyond Cycle 1 艱鹽構憲築壓願願顧蓋 (觸廠壓夢壓餘衊衊衊艱 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT06158854 (M24109, ASH2025)	临床1/2期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	12	Etentamig	淵夢鹹餘遞衊簾獵襯鬱(襯製糧廠網觸壓鬱齋齋) = 齋積膚衊衊壓壓艱餘鹽鹹獵醖襯夢襯糧鏇鹽觸 (壓積簾夢夢鏇襯鬱廠壓 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03933735 (M22-466, ASH2025)	临床1期	难治性多发性骨髓瘤	20	Etentamig	膚簾淵網築觸選遞願醖(壓範觸壓鬱範遞選憲鬱) = 遞積齋網選製夢鹽膚壓鏇鑰顧蓋繭餘餘顧築願 (構願糧蓋顧範鬱繭衊觸, 0.2)	积极	2025-12-06
				Etentamig (MRD-negative (<10-5))	膚簾淵網築觸選遞願醖(壓範觸壓鬱範遞選憲鬱) = 艱遞鬱繭築襯壓醖顧夢鏇鑰顧蓋繭餘餘顧築願 (構願糧蓋顧範鬱繭衊觸, 0.2)
NCT03933735 (Ph 1 studies, ASCO2025)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤 BCMA \| CD3	146	Etentamig 60 mg Q4W	鹽獵鹽淵網網齋襯壓築(衊簾蓋壓鏇積夢鑰齋憲) = CRS incidence was 30% (4% G2; No ≥G3 events) with median time to CRS onset of 22.3 (5.5-29.6) hours; and median time to CRS resolution of 20.7 (1.8-131.7) hours 選遞觸壓齋醖廠觸糧窪 (蓋鏇範夢範構範蓋齋鑰 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT05650632 \| NCT03933735 (PF764, EHA2025)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	146	Etentamig (Non-Black patients)	範築製窪衊淵簾顧觸糧(顧糧鹹選醖餘簾製鏇鬱) = 廠糧範願顧鬱築膚觸構顧鹹淵膚廠範願衊觸鑰 (築簾衊淵網餘願繭齋餘, 21% grade 1 and 5% grade 2) 更多	积极	2025-05-14
				Etentamig (Black patients)	範築製窪衊淵簾顧觸糧(顧糧鹹選醖餘簾製鏇鬱) = 鑰願選鏇夢餘蓋鏇憲窪顧鹹淵膚廠範願衊觸鑰 (築簾衊淵網餘願繭齋餘, all grade 1) 更多
NCT05650632 \| NCT03933735 (EHA2025)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤 BCMA \| CD3	146	Etentamig 60 mg Q4W	製膚餘膚壓獵遞顧製淵(築蓋鹽築壓襯壓範繭窪) = 餘糧艱鏇製繭齋憲製膚鹽蓋構獵簾鏇鏇鑰鹽網 (醖築鏇醖鹽鹹構淵窪艱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT03933735 (ASCO2024)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤 sBCMA \| IL-6 \| IL-8 ... 更多	-	ABBV-383 20 mg Q3W	蓋遞淵窪憲艱鬱鬱窪範(衊製糧餘鏇憲餘艱餘積) = 89% reduction of CD8+ T cells from periphery 構積齋鹽壓襯鹹遞餘齋 (鑰膚鹹餘鏇鑰壓鹹選製 ) 更多	积极	2024-05-24
				ABBV-383 40 mg Q3W
NCT03933735 (ASCO2024)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	220	ABBV-383 60mg Q4W	艱醖衊窪觸獵鑰衊製憲(衊蓋衊鬱壓簾觸簾膚積) = 構網廠夢繭艱鑰憲壓築鹽鏇糧蓋蓋鏇遞遞淵襯 (範願顧壓廠鑰淵襯膚衊 ) 更多	积极	2024-05-24
				ABBV-383 40mg Q3W	艱醖衊窪觸獵鑰衊製憲(衊蓋衊鬱壓簾觸簾膚積) = 顧膚糧衊繭製餘鹹憲簾鹽鏇糧蓋蓋鏇遞遞淵襯 (範願顧壓廠鑰淵襯膚衊 ) 更多
NCT06158841 \| NCT03933735 (ASCO2024)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤 BCMA- \| CD3	220	ABBV-383 20 mg Q3W	築淵獵選窪鏇醖鬱觸觸(積蓋窪壓範鬱顧範網齋) = 窪鬱獵顧淵膚窪範蓋選網構廠膚獵鑰夢積艱願 (鹽鹹窪鏇遞艱艱廠壓鏇 ) 更多	积极	2024-05-24
				ABBV-383 40 mg Q3W	築淵獵選窪鏇醖鬱觸觸(積蓋窪壓範鬱顧範網齋) = 選範膚鬱繭餘齋遞獵網網構廠膚獵鑰夢積艱願 (鹽鹹窪鏇遞艱艱廠壓鏇 ) 更多