A Phase 3, Randomized, Open-Label, Multicenter Study to Compare the Efficacy and Safety of BMS-986393, a GPRC5D-directed CAR-T Cell Therapy, Versus Standard Regimens in Adult Participants With Relapsed or Refractory and Lenalidomide-refractory Multiple Myeloma

The purpose of this study is to compare the efficacy and safety of BMS-986393 versus standard regimens in adult participants with Relapsed or Refractory and Lanalidomide-refractory Multiple Myeloma.

开始日期2025-02-15

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

[+1]

NCT06660498 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

Pomalidomide As an Immune-enhancing Agent for the Control of HIV (PEACH): an Investigator-initiated Phase I/IIb Clinical Trial in People Living with HIV on ART and During Analytical Treatment Interruption

This study is designed to evaluate the safety and efficacy of pomalidomide in HIV-1-infected individuals on ART and to determine the impact of pomalidomide on virological control in people living with HIV during an analytical treatment interruption.

开始日期2024-11-20

申办/合作机构

University of Aarhus

NCT06058689 / Not yet recruiting临床1期

A Pilot, Open-label, Randomized, Two-Way Crossover, Single-Dose Bioequivalence Study of Pomalidomide Under Fasting Condition in Indian Healthy Volunteers

Pilot bioequivalence trial of two pomalidomide formulations consisting in 4 mg oral capsules.

开始日期2024-09-15

申办/合作机构

Mega Labs SA

100 项与泊马度胺相关的临床结果

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100 项与泊马度胺相关的转化医学

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100 项与泊马度胺相关的专利（医药）

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1,174

项与泊马度胺相关的文献（医药）

2024-12-31·Hematology

Treatment pattern among patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) who had received pomalidomide-based regimens in Taiwan

Article

作者: Lin, Yun-Chu ; Hung, Yu-Chin ; Chen, Tsai-Yun ; Jerry Teng, Chieh-Lin ; Huang, Shang-Yi ; Li, Sin Syue ; Wang, Ming-Chung ; Yeh, Su-Peng

BACKGROUND/PURPOSE:

The treatment landscape of relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) is rapidly evolving in Taiwan. The present study aimed to assess the treatment patterns among RRMM patients in Taiwan.

METHODS:

This retrospective, chart review-based, non-interventional study collected data on RRMM patients (≥20 years old) receiving pomalidomide-based treatment between January 2017 and December 2020 across five sites in Taiwan.

RESULTS:

Median age of the study population was 65.6 years. Approximately 75% patients received a doublet regimen and 25% were on a triplet regimen. Disease progression was the most common cause for switching to pomalidomide-based treatments in doublet (71.2%) and triplet (58.3%) groups. Patients in doublet and triplet groups (>80%) received 4 mg pomalidomide as a starting dose. Overall response rate (ORR: 31.5% and 45.8%) and median progression-free survival (PFS: 4.7 and 6.8 months) were reported in the doublet and triplet regimen. Doublet regimen was discontinued mainly due to disease progression or death (78.1%); however, triplet regimen patients mainly terminated their treatment due to reimbursement limitations (29.2%). Healthcare resource utilization (HRU) was comparable between doublet and triplet groups.

CONCLUSION:

In Taiwan, half of RRMM patients received pomalidomide-based triplet regimens. Triplet regimens showed a trend towards better outcomes with longer PFS and higher response rates compared to doublets. Notably, the duration of triplet use is influenced by reimbursement limitations. This study provides insight into RRMM treatment patterns in Taiwan and the findings suggest that triplet regimens may be a better alternative than doublet regimens.

2024-12-01·BIOORGANIC CHEMISTRY

Pomalidomide sensitizes lung cancer cells to TRAIL/CDDP-induced apoptosis via directly targeting electron transfer flavoprotein alpha subunit

Article

作者: Zeng, Shulan ; Li, Liangping ; Wang, Hui ; Huang, Yuying ; Ma, Xuesong ; Zhang, Guohai ; Du, Wenqing ; Li, Yongkun ; Peng, Yan ; Li, Pingping ; Zhao, Yufei ; Huang, Zetian

Immunomodulatory drugs (IMiDs) represented by thalidomide exhibit benefits when combined with other chemotherapeutic drugs for patients with lung cancer, which inspired the exploration of combining pomalidomide with another agent to treat lung cancer as it is more potent than thalidomide. However, the drugs that can be combined with pomalidomide to benefit patients and related mechanisms remain unclear. Here, we performed a proteomic analysis based on the streptavidin pull-down to identify the potential target of pomalidomide in non-small cell lung cancer (NSCLC). In this work, electron transfer flavoprotein alpha subunit (ETFA), an important enzyme involved in electron transport in the respiratory chains was identified as a crucial cellular target of pomalidomide in NCI-H460 cells. Using apoptosis model and combination analyses, we found that pomalidomide directly targeted ETFA, and increased ATP generation, thereby significantly promoting tumor necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL)-induced apoptosis. Specific knockdown of ETFA could effectively eliminate the promoting effect of pomalidomide on energy production. Furthermore, respiratory chain inhibitors can effectively block cell apoptosis induced by TRAIL and pomalidomide. These results suggested that pomalidomide may promote apoptosis by facilitating energy production by targeting ETFA and thus enhanced the anticancer effects of chemotherapeutic drugs. It is noteworthy that pomalidomide noticeably increased the anticancer efficacy of cisplatin (CDDP) in NCI-H460 xenograft model with the main mechanisms by inducing apoptosis. Collectively, our data not only provide new insights into the anticancer mechanisms of pomalidomide but also reflect translational prospects of combining pomalidomide with CDDP for NSCLC treatment.

2024-11-01·Clinical Lymphoma Myeloma & Leukemia

Cereblon E3 Ligase Modulators Mezigdomide and Iberdomide in Multiple Myeloma

Review

作者: van Rhee, Frits ; Patel, Tanvi H ; Al Hadidi, Samer

Multiple Myeloma (MM) remains a challenging hematological malignancy despite significant advancements made during the past 2 decades. Outcomes have improved by incorporating immunomodulatory drugs, proteasome inhibitors, and anti-CD38 monoclonal antibodies into treatment algorithms that include high dose chemotherapy and autologous hematopoietic stem cell transplantation. However, many patients may eventually relapse despite these innovations. Newer therapies targeting B-Cell Maturation Antigen (BCMA) offer promise for patients with relapsed or refractory disease. BCMA-targeted therapies carry notable side effects, necessitating vigilant monitoring and proactive infection prevention measures. They can also induce considerable immunosuppression, attributed to lower levels of immunoglobulins and increased susceptibility to infections. There is still a need for alternative treatment options with different mechanisms of action that can be easily administered and have a better safety profile. In addition, pomalidomide only overcomes lenalidomide refractoriness in a subset of patients. This review aims to explore 2 next-generation cereblon E3 ligase modulators (CELMoDs), Mezigdomide (CC92480), and Iberdomide (CC-220). We will discuss the biological aspects of these agents, including their mechanisms of action, efficacy, and toxicity profile, and provide a comprehensive review of current literature. Special attention will be paid to ongoing and future clinical trials that provide insights into the potential of these novel therapies in the management of MM.

587

项与泊马度胺相关的新闻（医药）

2024-11-04

·生物探索

Cell | 韩霆/黄牛合作开发多聚蛋白选择性降解技术

引言通过化学小分子诱导靶蛋白和E3泛素连接酶的相互作用，从而实现靶蛋白的特异性降解是一种新兴的药物开发模式，为传统上被认为“难以成药”的靶点提供了全新的解决方案。当前用于靶向蛋白降解的化学分子主要分为两类：蛋白降解靶向嵌合体(PROTAC)和分子胶(Molecular Glue)。PROTAC是一类双功能分子，由靶蛋白结合配体、E3泛素连接酶结合配体以及连接子组成。近期已有多个PROTAC分子进入临床试验，并在人类患者中验证了其疗效与安全性。分子胶则是一类单价分子，通过作用于蛋白-蛋白的相互作用界面，增强E3泛素连接酶与靶蛋白之间的相互作用。代表性的分子胶药物来那度胺和泊马度胺在治疗多发性骨髓瘤中展现出了显著疗效。此外，韩霆团队前期发现的芳基磺胺类分子(Han et al., Science 2017)和HQ461(Lv et al., eLife 2020)也具有分子胶活性；这两类分子胶的发现进一步拓宽了分子胶的应用范围。虽然PROTAC和分子胶药物开发取得了显著进展，但是靶向蛋白降解领域主要依赖于CRBN或VHL等广泛表达且持续活跃的E3泛素连接酶，在区分正常蛋白和致病蛋白方面，现有技术尚存在不足。因此，发现能够选择性降解致病蛋白的E3泛素连接酶及其配体至关重要。 2024年11月1日，北京生命科学研究所/清华大学生物医学交叉研究院韩霆实验室与黄牛实验室在Cell上在线发表了题为“Selective degradation of multimeric proteins by TRIM21-based molecular glue and PROTAC degraders”的研究论文。该研究发现乙酰丙嗪的代谢产物(S)-ACE-OH具有E3泛素连接酶TRIM21介导的分子胶活性，并据此设计了基于TRIM21的新型PROTAC分子(命名为TrimTAC)，能够选择性降解多聚蛋白而不影响单体蛋白。由于异常蛋白聚集会引发自身免疫疾病、神经退行性疾病以及癌症，上述研究成果突显出TrimTAC技术的应用前景。研究人员首先通过基于表型的高通量筛选发现了乙酰丙嗪(ACE)能与干扰素协同杀伤非小细胞肺癌细胞系A549。使用乙酰丙嗪处理多种肿瘤细胞系和正常细胞，发现乙酰丙嗪对部分肿瘤细胞系选择性杀伤，但不影响另一些肿瘤细胞系以及正常细胞。进一步研究发现，ACE敏感细胞系通过醛酮还原酶将ACE还原成了S构型的羟乙基丙嗪(ACE-OH)，而(S)-ACE-OH是杀伤肿瘤细胞的ACE代谢产物。为了探究(S)-ACE-OH如何杀伤肿瘤细胞，研究人员进行了全基因组CRISPR筛选，发现TRIM21是介导(S)-ACE-OH杀伤肿瘤细胞的关键因子。通过基因敲除和过表达实验证明了TRIM21的表达量与(S)-ACE-OH的细胞毒性成正相关；而TRIM21的表达则受到干扰素的诱导。上述发现为ACE和干扰素的协同杀伤肿瘤细胞的活性提供了合理的解释。 TRIM21是一种先天免疫受体，可识别逃逸到细胞质内并且被抗体包被的病毒，从而触发抗病毒免疫反应。TRIM21的C端PRYSPRY结构域具有一个疏水口袋，可结合抗体的Fc区。研究人员在TRIM21的Fc结合口袋中构建了几个点突变，发现W381A或W383A突变完全阻断了乙酰丙嗪的活性，而D355A突变则增强了乙酰丙嗪的敏感性，上述结果表明TRIM21与Fc结合的口袋很可能也是(S)-ACE-OH结合的位点。由于TRIM21具有E3泛素连接酶活性，研究人员通过定量质谱实验发现(S)-ACE-OH可以诱导NUP35、SMPD4和GLE1等多个核孔蛋白的降解，从而破坏了核孔结构，造成核质主动转运功能的丧失。为了探究核孔复合物上TRIM21直接的作用靶点，研究人员进行了CRISPR-suppressor scanning和PML-degron融合蛋白降解实验，将核孔复合物上的靶点锚定到了NUP98。研究人员进一步使用GST pulldown和ITC实验在体外重构了(S)-ACE-OH、TRIM21和NUP98的三元复合物，从而证明 (S)-ACE-OH是一种全新的分子胶。研究人员通过X射线晶体衍射获得了乙酰丙嗪及其代谢产物与TRIM21的共晶结构，为新配体的开发和PROTAC的设计提供了方向。根据晶体结构设计了基于TRIM21的PROTAC（命名为TrimTAC）。通过对比TrimTAC和传统的基于CRBN的PROTAC的细胞活性，发现TrimTAC不能降解单体蛋白，但能降解聚集形式的蛋白；而基于CRBN的PROTAC不具备上述选择性。这一特性来源于TRIM21的本身性质：与多聚的靶蛋白结合后，TRIM21的RING结构域二聚，才能激活其E3泛素连接酶的活性。为了验证TrimTAC在疾病治疗方面的应用前景，研究人员使用TrimTAC实现了胞质DNA诱导的cGAS聚集体的选择性降解，从而为TrimTAC治疗自身免疫性疾病提供了潜在应用场景。综上所述，本研究发现乙酰丙嗪的代谢产物 (S)-ACE-OH 具有分子胶活性，诱导 E3 泛素连接酶 TRIM21 与核孔蛋白 NUP98 相互作用，从而引发核孔蛋白的降解。基于乙酰丙嗪衍生的 TrimTAC 分子可以实现对多聚致病蛋白的选择性降解，而不影响单体蛋白。由于蛋白质异常聚集可导致自身免疫疾病、神经退行性疾病及癌症等多种疾病，该研究展示了多聚体选择性的TrimTAC技术的广阔应用前景。在此研究基础上，韩霆实验室和黄牛实验室正在开展进一步合作，利用大规模虚拟筛选技术发现更多结构类型的TRIM21配体，为后续TrimTAC药物开发奠定基础。图：基于TRIM21的分子胶和PROTAC的作用机理以及未来的应用方向（Credit: Cell）参考文献 https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(24)01197-8 责编|探索君排版|探索君来源|BioArt End 往期精选围观一文读透细胞死亡(Cell Death) | 24年Cell重磅综述（长文收藏版）热文 Cell | 是什么决定了细胞的大小？热文 Nature | 2024年值得关注的七项技术热文 Nature | 自身免疫性疾病能被治愈吗？科学家们终于看到了希望热文 CRISPR技术进化史 | 24年Cell综述

蛋白降解靶向嵌合体临床结果

2024-10-31

·乐威医药

探索分子砌块：氧（氮）杂环丁烷磺酰氟

在药物研发的领域中，科学家们一直在探索新的分子结构和化学合成方法，以寻找更有效、更安全的药物。今天要给大家介绍的是一项来自伦敦帝国理工学院和辉瑞研发中心的研究，他们发现的「氧杂环丁烷和氮杂环丁烷磺酰氟」在药物发现中的巨大潜力。有感兴趣的朋友，点击“在看”与“转发”后，联系公众号助理索取原文！小分子杂环：药物设计的新宠 1.小分子杂环：药物设计的新宠在药物化学中，精确控制分子的性质和构象是至关重要的。小分子极性基团，如氧杂环丁烷和氮杂环丁烷，因其独特的空间电子性质，成为了备受瞩目的生物电子等排体。它们可以模拟更常见官能团的性质，通过调整极性和氢键特性来增强药物与靶点的结合能力，同时还能影响药物的代谢稳定性、溶解度、吸收、分布和 pKa 值。目前，已经有一些含有氧杂环丁烷的化合物进入了临床试验阶段，氮杂环丁烷在已批准的药物中也逐渐崭露头角。多样的反应路径，丰富的化学结构 Defluorosulfonylative（deFS）耦合反应 OSF 和 ASF 试剂通过 deFS 反应途径，生成的碳正离子中间体可与多种亲核试剂耦合，从而合成了一系列新颖的化学结构。研究人员利用这一反应，合成了 11 种药物类似物，包括一些具有重要生物活性的分子，如治疗糖尿病诱导的免疫功能障碍的 SERCA 激活剂类似物，以及 MAPK14 抑制剂类似物等。 Sulfur–Fluoride Exchange（SuFEx）反应在阴离子条件下，OSF 试剂还能通过 SuFEx 途径生成氧杂环丁烷 - 硫（VI）衍生物。通过调整溶剂和亲核试剂的强度，研究人员成功解锁了这一反应路径，为药物分子的设计提供了更多的选择。合并药效团，创造新的药物设计元素研究人员还探索了将氧杂环丁烷与其他极性官能团合并的可能性。例如，通过 deFS 反应将氧杂环丁烷与 NH - 唑、亚砜亚胺和含磷官能团等结合，形成了多种新颖的化学结构，这些结构可能作为有价值的新型生物电子等排体或替代基团，为药物化学家提供了新的设计思路。含磷官能团作为药物化学结构单元尚未得到充分研究。膦酸酯和磷酸酯基团已被用于前药中以促进细胞膜通透性，而氧化膦在布加替尼获批后才开始受到更广泛的研究。人们越来越关注将这些结构单元引入类药分子中以调节 LogD 和溶解度。我们假设可以利用亚磷酸烷基酯试剂来捕获氧杂环丁烷碳正离子并提供相应的磷酸化氧杂环丁烷产物。含有氧杂环丁烷的新型结构基元可进行进一步衍生化（方案 2d）。氧杂环丁烷叠氮化物59经铜催化的叠氮-炔烃环加成反应（CuAAC）生成三唑88，拓展了氧杂环丁烷 1,2,3 - 三唑的潜在应用范围。氮杂环丁烷磺酰氟的独特魅力首次报道的 ASF 试剂与 OSF 试剂具有相似的反应性。它可以通过 deFS 反应合成3-芳基-3-取代的氮杂环丁烷衍生物，并且与多种亲核试剂具有良好的兼容性，包括一些复杂的晚期示例，如氟西汀和氨氯地平的氮杂环丁烷功能化衍生物。此外，ASF 试剂还能通过 SuFEx 反应与醇盐反应，展示了其与复杂分子共轭的潜力。在药物发现中的实际应用 PROTAC 连接子和分子胶设计在靶向蛋白质降解这一新兴领域中，OSF 和 ASF试剂展现出了独特的应用价值。研究人员利用这些试剂引入了cereblon-结合基序，为PROTAC连接子和分子胶提供了新的设计思路。这些新的设计可能改善其物理化学性质或溶解度特性，从而提高药物的疗效。靶蛋白的降解通过与 pomalidomide等E3连接酶配体的耦合反应，OSF和ASF试剂生成了新的降解剂基序，展示了它们在靶向蛋白质降解领域的应用潜力。这为开发新的药物治疗方法提供了新的途径。结论与展望这项研究展示了OSF和ASF 试剂在药物发现中的强大潜力。它们不仅可以通过多种反应路径合成具有新颖结构的化合物，还能为药物分子的设计提供新的思路和方法。未来，我们期待这些试剂能够在药物研发中得到更广泛的应用，为人类健康带来更多的福祉。版权声明：本文内容及图片，如有侵权请联系删除。免责声明：本文内容仅作信息交流学习，并不反映任何意见及观点。往期推荐乐威医药（欧洲）分公司正式成立乐威医药沧州GMP生产基地高活生产线启用乐威医药亮相意大利CPHI Milan 2024

临床研究诊断试剂生物类似药上市批准

2024-10-31

·药智网

160亿元！诺华「跑步」入场

近日，分子胶明星公司Monte Rosa Therapeutics宣布与诺华达成全球独家开发和商业化许可协议，推进靶向VAV1的分子胶蛋白降解剂的开发，包括在研疗法MRT-6160。根据协议条款，诺华同意向Monte Rosa支付1.5亿美元的预付款。此外，Monte Rosa有资格获得最高达21亿美元的开发、监管和销售里程碑付款等（22.5亿美元约合人民币160亿元）。重金下注，分子胶药物对诺华而言有怎样的吸引力？ 01 重金下注 Monte Rosa Therapeutics总部位于美国波士顿，该公司成立于2018年，是一家专注于分子胶药物开发的生物技术公司，其核心技术平台为QuEEN平台，主要致力于分子胶药物的发现与开发。根据协议条款，Monte Rosa将继续负责完成正在进行的MRT-6160的1期临床研究，诺华则从2期临床研究开始，负责所有临床开发和商业化。Monte Rosa将共同资助MRT-6160在美国的3期临床开发，并分享与生产和商业化相关的任何损益。图1 Monte Rosa Therapeutics官宣合作图片来源：Monte Rosa Therapeutics官网资料显示，MRT-6160是一种正在研究的VAV1分子胶降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白，临床前研究表明，VAV1深度降解，导致与免疫介导病症相关的细胞因子显著减少，而对其他蛋白质没有可检测到的影响。该药物在多种免疫介导的疾病的临床前模型中显示出有前景的活性，包括多发性硬化、类风湿性关节炎、炎症性肠病等疾病。事实上，这不是诺华与分子胶的首次“触电”。早在今年7月，诺华分子胶蛋白降解剂最新研究登上《Science》，确立了WIZ降解作为一种全球可及的镰状细胞病的治疗新策略。众所周知，镰刀型细胞贫血症（SCD）是一种普遍的、危及生命的血液疾病，可归因于β-血红蛋白的遗传突变。虽然目前已有首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗该病，但该疗法涉及对DNA的基因编辑，且售价高达百万美元，SCD急需一种新的可及性更强的疗法。诺华的研究人员在《Science》期刊上发表了题为“A molecular glue degrader of the WIZ transcription factor for fetal hemoglobin induction”的研究论文，研究团队利用靶向Cereblon的分子胶化学文库来探索HbF的再激活。该研究描述了一种靶向WIZ的分子胶蛋白降解剂，它通过降解WIZ，也能够上调HbF的表达，达到治疗镰刀型细胞贫血症（SCD）的效果。先是分子胶相关研究登上《Science》，再是超20亿美元的分子胶相关合作，种种迹象表明，诺华正加强在分子胶领域的管线布局，为其增添“新武器”。 02 超百亿合作分子胶药物（molecular glue）是一类能够诱导或稳定蛋白质-蛋白质相互作用的小分子化合物。它们与传统药物的作用机制不同，分子胶通过特异性调控蛋白质的功能和相互作用，介导目标蛋白的降解或功能修饰，从而实现治疗效果。这种机制为靶向“不可成药”蛋白质提供了新的途径，极大地拓展了药物设计的范围和应用前景，而分子胶药物则逐渐成为各大制药巨头关注的焦点。表1 部分分子胶药物交易数据来源：公开资料整理据不完全统计，近两年涉及分子胶药物交易总金额已超100亿美元，合作药企包括辉瑞、诺和诺德、罗氏等，展现了制药巨头对于分子胶领域的高度兴趣，以及分子胶在靶向蛋白质降解领域的应用潜力。值得一提的是，在已经上市的分子胶药物中，其市场潜力不容小觑，例如已经被FDA批准的2款分子胶来那度胺和泊马度胺。药智数据显示，2005年—2023年，来那度胺累计销售额已达6344亿元，于2021年达到销售峰值832亿元。图2 2005年—2023年，来那度胺每年销售额情况图片来源：药智数据泊马度胺市场号召力同样在线，2011年—2023年累计销售额1372亿元，近3年的年销售额均破2百亿元。如此强劲的市场表现，自然吸引更多制药巨头纷纷布局分子胶药物。 03 在研管线目前来看，分子胶药物最重要的应用领域为抗肿瘤领域（尤其是多发性骨髓瘤），部分在研管线详见表2。表2 部分分子胶抗肿瘤药物在研进展数据来源：Clinicaltrials.gov CC-122 是一种具有免疫调节和直接抗肿瘤作用的小分子药物，其主要作用机制是通过调节cereblonE3泛素化连接酶复合体CRL4CRBN的底物受体，从而影响肿瘤细胞的生长和存活。研究结果表明，CC-122作为一种cereblon调节剂，在直接针对恶性B细胞和免疫调节方面展现出潜力，并在一些临床研究中显示出抗肿瘤活性和免疫调节效果。 ICP-490 诺诚健华自主研发的创新药，源自诺诚健华的分子胶平台。 ICP-490通过与CRL4CRBN-E3泛素连接酶复合物的底物受体CRBN特异性结合，可诱导淋巴转录因子Ikaros和Aiolos的泛素化和降解，从而诱导细胞凋亡，抑制肿瘤细胞的生存及增殖，发挥直接抗肿瘤作用。此外，ICP-490可刺激T细胞活化，释放白介素IL-2，增强效应T细胞的功能，发挥免疫调节效应。 04 结语近年来，分子胶药物因其在治疗“不可成药”靶点方面的潜力而受到制药行业的极大关注，市场趋势向好、研究进展活跃，且有多个制药巨头在此领域布局，预示着分子胶药物未来可能成为小分子药物研发的热点。参考来源： 1.药智数据 2.https://ir.monterosatx.com/news-releases/news-release-details/monte-rosa-therapeutics-announces-global-license-agreement 3.《攻克不可成药靶点，诺华分子胶蛋白降解剂最新研究登〈科学〉》，药明康德 4.《Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病》，生物世界 5.《诺诚健华自主研发的新型靶向蛋白降解剂ICP-490获批临床》，诺诚健华INNOCARE 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

临床1期临床2期基因疗法引进/卖出细胞疗法

100 项与泊马度胺相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D08976	泊马度胺	L04AX06	DB08910

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
卡波西肉瘤	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2020-05-14
多发性骨髓瘤	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2013-02-08

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性多发性骨髓瘤	申请上市	欧盟	Viatris Ltd. (New Zealand)	2023-12-14
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	加拿大	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	捷克	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	丹麦	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	法国	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	德国	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	希腊	Celgene Corp.	2011-03-01
浆细胞骨髓瘤难治	临床3期	意大利	Celgene Corp.	2011-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03910244 (PATH-HHT, CTgov)	临床2期	出血 \| 遗传性出血性毛细血管扩张	145	Placebo oral capsule (Placebo)	廠鬱簾獵鑰鹹遞鑰壓願(構壓遞遞簾蓋膚鏇壓憲) = 蓋糧艱觸願願鑰願鹹獵選願簾壓構蓋鬱膚餘衊 (糧製選願壓構製觸衊膚, 鑰糧築觸願廠構觸積廠 ~ 範蓋鹽憲鏇艱觸壓壓繭) 更多	-	2024-10-23
NCT03910244 (PATH-HHT, CTgov)	临床2期	出血 \| 遗传性出血性毛细血管扩张	145	Pomalidomide Oral Product (Pomalidomide)	廠鬱簾獵鑰鹹遞鑰壓願(構壓遞遞簾蓋膚鏇壓憲) = 製鬱齋築獵遞鹹淵積築選願簾壓構蓋鬱膚餘衊 (糧製選願壓構製觸衊膚, 餘齋簾獵築鬱糧網遞齋 ~ 構獵鬱製願鏇壓蓋壓積) 更多	-	2024-10-23
NCT02004275 (Alliance A061202, Pubmed \| Blood Adv) 人工标引	临床2期	复发性多发性骨髓瘤	30	Ixazomib, Pomalidomide, Dexamethasone	鹽鑰製糧簾簾簾構衊蓋(鏇築選襯顧鬱範膚衊鹹) = More hematologic toxicities were seen with the triplet therapy 窪鑰繭構鑰憲醖艱淵艱 (憲網製艱鑰鹽鹹鹽窪膚 ) 更多	积极	2024-10-08
NCT02004275 (Alliance A061202, Pubmed \| Blood Adv) 人工标引	临床2期	复发性多发性骨髓瘤	30	Pomalidomide, Dexamethasone		积极	2024-10-08
NCT03910244 (PATH-HHT, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	遗传性出血性毛细血管扩张	144	Pomalidomide 4 mg	築構衊積鹹壓製蓋遞蓋(觸襯顧築鏇壓壓壓襯築) = 遞顧鏇壓獵範網鹹蓋鑰襯廠淵製構壓築鹹觸淵 (築繭餘鬱顧構襯鹽簾願, -1.57 ~ -0.31)	积极	2024-09-19
NCT04484623 (DREAMM-8, Pubmed)	临床3期	多发性骨髓瘤 lenalidomide-refractory disease	302	Belantamab mafodotin, pomalidomide, and dexamethasone (BPd)	簾鑰觸鏇顧蓋顧簾鹽簾(膚鏇餘製憲鏇鬱艱衊鏇) = Ocular events were common but were controllable by belantamab mafodotin dose modification 窪鹹齋壓糧憲簾構壓鹽 (憲窪鏇積選積鏇蓋壓製 ) 更多	积极	2024-06-02
NCT04484623 (DREAMM-8, Pubmed)	临床3期	多发性骨髓瘤 lenalidomide-refractory disease	302	Pomalidomide, bortezomib, and dexamethasone (PVd)		积极	2024-06-02
NCT04802161 (EHA2024) 人工标引	临床2期	急性髓细胞白血病伴多系发育不良一线	9	CPX-351 + Pomalidomide (4 mg for 10 d)	鏇蓋夢鑰範遞築蓋顧壓(積醖襯範繭選餘憲齋蓋) = 構繭鬱獵夢積鹹餘觸構蓋壓構簾艱遞簾壓築憲 (廠顧選蓋選衊醖選構鹹 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04802161 (EHA2024) 人工标引	临床2期	急性髓细胞白血病伴多系发育不良一线	9	CPX-351 + Pomalidomide (4 mg for 14 d)	鏇蓋夢鑰範遞築蓋顧壓(積醖襯範繭選餘憲齋蓋) = 願憲鑰餘選選網製鑰夢蓋壓構簾艱遞簾壓築憲 (廠顧選蓋選衊醖選構鹹 )	积极	2024-05-14
NCT03683277 (IFM2014-01, EHA2024) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤	26	IXAZOMIB+POMALIDOMIDE+DEXAMETHASONE	築蓋獵鬱鬱艱繭遞膚鬱(膚醖願鹽廠鬱餘艱願餘) = 襯齋鬱遞齋鏇膚淵艱選構獵築艱獵鬱夢夢製鏇 (簾繭築艱廠鬱艱襯憲鏇, 4.4 ~ NR) 更多	积极	2024-05-14
NCT02990338 (ICARIA-MM, EHA2024) 人工标引	临床3期	多发性骨髓瘤三线 urine M-protein	24	Isatuximab+Pomalidomide+ Dexamethasone	壓構壓壓糧鏇衊觸壓顧(選顧製願願構襯艱遞鹹) = 築觸廠鹽選範窪廠構蓋鬱餘糧選構餘壓壓積鹹 (顧膚廠顧積糧鑰餘蓋衊 )	积极	2024-05-14
NCT05931328 (EHA2024) 人工标引	临床2期	原发性中枢神经系统淋巴瘤诱导 \| 维持 next-generation sequencing (NGS)	11	Thiotepa + Pomalidomide	膚憲夢鑰壓鹹糧顧網夢(製願簾顧壓製齋觸鑰蓋) = 繭顧觸製積鑰鹽鏇遞簾觸鬱選選製願餘夢觸鬱 (窪顧糧遞壓廠選簾獵遞 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT05298683 (EAE115, EHA2024) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤一线	30	Isatuximab + pomalidomide+dexamethasone	範範窪糧膚窪遞獵願膚(鏇蓋膚鹽窪網醖願鹹蓋) = 鹹壓廠膚製憲選鹹鑰夢壓顧鏇獵醖網廠繭網製 (鑰壓醖鹽壓醖構餘窪顧 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	造血干细胞移植维持	24	Pomalidomide 1mg/day	淵範醖衊糧艱糧醖窪淵(鑰製觸獵顧觸襯醖襯遞) = 廠網醖顧獵壓觸襯餘鏇廠餘艱夢鬱築獵顧簾憲 (憲襯糧餘觸選襯蓋齋艱 ) 更多	积极	2024-05-14