Pomalidomide

做医药行业报道这么多年，很少见一个细分赛道能像分子胶这样，从默默无闻到全网刷屏，只用了短短一两年时间。 前阵子和几个行业朋友聊天，聊到当下最值得关注的创新方向，几乎所有人都提到了分子胶。有人说“这是下一个ADC”，有人调侃“现在不布局分子胶，都不好意思说自己做创新药”，还有人吐槽“跨国药企抢项目抢疯了，报价直接翻倍”。 这话一点不夸张。年初艾伯维刚扔出16亿美元，和Neomorph联手搞肿瘤、免疫领域的分子胶；没等行业消化完这个消息，罗氏又加码了——和Orionis Biosciences的二次合作，额度超20亿美元，加上之前的合作，累计快40亿了。这还只是冰山一角，2023到2024年，全球分子胶相关的合作交易就有13笔，总金额破180亿美元，默沙东、BMS、武田这些巨头，没一个缺席。 很多人会问，分子胶到底是个啥？凭什么能让巨头们心甘情愿砸钱？国内药企跟着凑热闹，真的能分到一杯羹吗？ 今天不搞那些晦涩的学术术语，也不堆枯燥的数据，就以一个行业观察者的角度，跟大家好好聊聊分子胶——它不是资本炒作的风口，而是真真切切能改变药物研发格局、能让国产药企实现弯道超车的机会。一、别再被术语绕晕！分子胶的核心，就是“清理坏蛋白” 聊分子胶之前，先说说我们传统的药物研发有多“被动”。 以前我们找药，就像找一把能打开锁的钥匙——得先找到致病蛋白上的“锁孔”（也就是活性口袋），再设计对应的“钥匙”（小分子药物），把锁堵住，不让坏蛋白发挥作用。这种“锁钥模型”，我们用了几十年，也确实研发出了很多救命药，但短板也很明显：很多致病蛋白根本没有“锁孔”，也就是业内说的“不可成药靶点”。 就拿肿瘤来说，很多晚期实体瘤、罕见病，之所以没有特效药，就是因为核心致病蛋白没有结合口袋，传统药物根本无从下手。医生只能眼睁睁看着病情恶化，患者也只能被动等待。 分子胶的出现，相当于给药物研发打开了一扇新大门——它不找“锁孔”，而是当“中介”。 简单说，分子胶是一种很小的小分子，它不用去绑定致病蛋白的活性位点，而是能悄悄改变另一种叫“E3泛素连接酶”的蛋白表面结构，让原本八竿子打不着的E3酶和致病蛋白，被迫“凑到一起”。一旦这两个蛋白结合，人体自身的“垃圾处理系统”（泛素蛋白酶体系统）就会发现这个“异常组合”，把致病蛋白彻底降解、清理掉。 举个通俗的例子：传统药物是“按住坏人不让他作恶”，分子胶是“直接把坏人拖走处理掉”，从根源上解决问题。这也是为什么业内都觉得，分子胶是对传统药物的“降维打击”。 很多人会把分子胶和PROTAC搞混，毕竟两者都是“降解蛋白”的技术。但说实话，论临床落地的潜力，分子胶比PROTAC靠谱多了。 PROTAC的结构很复杂，像个“三明治”，左边绑靶蛋白，右边绑E3酶，中间用一根“绳子”（Linker）连起来。这种结构导致它分子量很大，口服很难吸收，大多只能注射给药，患者用起来很不方便。而且它还是得依赖靶蛋白的结合口袋，没法突破“不可成药”的限制。 分子胶就不一样了，它是单一的小分子，结构简单、分子量小，口服就能吸收，而且能穿透血脑屏障——这意味着，它有望治疗阿尔茨海默病、帕金森病这些以前很难攻克的中枢神经系统疾病。更关键的是，它不用找“锁孔”，能轻松搞定那些传统药物、甚至PROTAC都搞不定的不可成药靶点。 还有一个关键点：分子胶不是谁都能做的。它需要懂结构生物学、化学生物学，还要能精准解析蛋白之间的相互作用，设计出既能结合E3酶、又能诱导致病蛋白结合的分子。这种技术门槛，直接把很多中小药企挡在了门外，也让这条赛道不会像有些风口那样，一哄而上陷入内卷。 可能有人会说，既然这么厉害，为什么之前没火？其实分子胶早就有了，最经典的就是来那度胺、泊马度胺——这两款药都是BMS当年740亿美元收购新基时，最核心的资产。 来那度胺从2005年上市到2023年，累计卖了快900亿美元，泊马度胺每年也能卖30亿美元左右。这两款药都是治疗多发性骨髓瘤的，也都是分子胶。只是那时候，大家还没意识到这种技术的潜力，一直把它当成“普通的免疫调节剂”，直到近几年，新靶点不断被发现，应用范围不断扩大，分子胶才真正被推上风口。 表1.2023-2024年分子胶领域合作交易情况 二、巨头疯抢的背后：不是跟风，是抢占未来十年的话语权 跨国药企向来精明，不会轻易为“概念”砸钱。他们之所以扎堆布局分子胶，本质上是看透了这条赛道的潜力——它能解决传统药物解决不了的问题，能打开全新的市场空间。 在所有巨头里，BMS是最“早布局、最敢砸钱”的一个。2019年收购新基，说白了就是看中了来那度胺、泊马度胺这两款分子胶，以及新基在分子胶领域的研发积累。现在，BMS的分子胶管线已经是全球最丰富的，而且进度最快。 比如靶向IRAK1/3的三款分子胶——Iberdomide、Mezigdomide、Golcadomide，都已经进入Ⅲ期临床了。Iberdomide是用来治疗新诊断的多发性骨髓瘤的，正在和来那度胺做头对头试验，要是能赢，就能取代来那度胺的地位；Mezigdomide更厉害，能解决来那度胺、泊马度胺的耐药问题，很多经多线治疗的患者，用它联合其他药物，病情能得到控制；Golcadomide是针对非霍奇金淋巴瘤的，专门优化了结构，能更多地聚集在淋巴器官，临床试验中，客观缓解率达到了91.1%，这个数据在淋巴瘤治疗里，已经算是很亮眼了。 除了BMS，罗氏的布局也很有特点——不自己从零研发，而是通过合作绑定核心技术平台。它一边和Monte Rosa合作，借助对方的技术平台挖掘癌症、神经疾病的新靶点；一边和Orionis深度合作，利用对方的AI+高通量筛选技术，快速找到合适的分子胶候选物。毕竟AI能分析数亿个蛋白相互作用事件，比传统筛选方法快太多，能大幅缩短研发周期。 艾伯维、渤健、诺和诺德这些企业，也没闲着。艾伯维年初和Neomorph合作，聚焦肿瘤和免疫靶点；渤健和Neomorph合作，瞄准阿尔茨海默病、罕见病；诺和诺德则把目光放在了心脏代谢疾病上。看得出来，巨头们的布局已经不局限于血液肿瘤，而是朝着实体瘤、自身免疫病、神经退行性疾病等多个方向拓展，想要提前锁定未来十年的市场话语权。 可能有人会觉得，巨头们这么疯狂布局，国内药企再进去，是不是只能喝汤？其实不然。分子胶赛道目前还处在早期阶段，全球进入临床的管线并不多，而且很多靶点还没人涉足，留给国内药企的空间还很大。三、国产药企的突围：不跟风、不抄作业，走自己的差异化路线 说实话，一开始我也担心，国内药企布局分子胶，会不会又是“跟风炒作”——别人做什么，我们就跟着做什么，最后陷入同质化内卷。但深入了解后发现，很多国内企业，已经走出了自己的差异化路线，而且进度一点不慢。 目前国内布局分子胶的企业，主要分两类：一类是恒瑞、诺诚健华、正大天晴这样的头部药企，有强大的研发实力和临床资源；另一类是标新生物、康朴生物、格博生物这样的新锐Biotech，专注于细分靶点，灵活度更高。 诺诚健华的ICP-490，是国内比较有代表性的一款分子胶，专门针对IKZF1/3靶点，治疗多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤。这款药最大的优势，就是能克服来那度胺的耐药性——临床前数据显示，它的抗肿瘤活性比来那度胺强很多，而且能增强抗体依赖的细胞毒性，和CD38单抗联用，效果会更好。现在这款药已经进入临床试验，要是能顺利推进，有望成为国内首个自主研发的分子胶药物。 恒瑞医药的HRS-3738，也是瞄准血液瘤赛道，靶点是CRBN-E3连接酶。研发团队在来那度胺的基础上，优化了分子结构，增加了侧链，让它和CRBN的结合更紧密，降解IKZF1/3的速度和幅度也大幅提升。这样一来，就能解决因CRBN表达下调导致的来那度胺耐药问题，目前也在Ⅰ期临床阶段。 除了这些头部企业，一些新锐Biotech的布局也很有亮点。比如分迪药业的FD-001，不走单靶点路线，而是同时降解GSPT1和IKZF1/3两个靶点——既能直接杀死肿瘤细胞，又能调节免疫系统，有望实现更好的疗效，还能减少毒副作用。这种双靶点设计，在全球范围内都比较少见，属于真正的差异化创新。 标新生物的GT919和GT929，也很值得关注，已经拿到了中美双IND批件，在复发难治的血液瘤患者中，已经观察到了明确的疗效。万春医药的子公司Seed Therapeutics，更是直接和卫材达成了15亿美元的合作，联合开发神经退行性疾病和肿瘤靶点的分子胶——这说明，国产分子胶的技术实力，已经得到了国际巨头的认可。 表2.部分临床在研分子胶药物 当然，我们也要客观看待差距。在分子胶的核心技术上，比如蛋白互作机制解析、分子精准设计，国内企业和跨国巨头还有一定距离；而且临床经验不足，临床试验设计、患者招募等方面，还需要不断积累。但好在，这条赛道还处在早期，全球格局还没定型，国内企业有足够的时间去追赶。 更重要的是，国内有完善的医药产业链，CRO/CDMO企业能提供从药物发现到生产的全链条服务，能大幅降低研发成本、缩短研发周期；而且AI技术的应用，也让国内企业的研发效率得到了提升——比如达歌生物的GlueXplorer平台，已经积累了超一万种分子胶化合物数据，能快速筛选出合适的候选分子。 所以，国内药企的突围，不在于“跟风巨头”，而在于“差异化布局”——避开巨头扎堆的成熟靶点，聚焦他们没涉足的新靶点、双靶点，或者在实体瘤、自身免疫病等领域提前布局，就能找到属于自己的机会。四、最后想说：分子胶的黄金时代，才刚刚开始 聊到这里，可能有人会问，分子胶会不会像有些风口一样，火一阵子就凉了？我的答案是：不会。 因为分子胶解决的，是药物研发领域的核心痛点——不可成药靶点。只要这个痛点存在，分子胶就有持续的价值。而且随着技术的不断成熟，它的应用范围会越来越广，从血液瘤到实体瘤，从自身免疫病到神经退行性疾病，未来会有更多患者受益于这种技术。 对跨国巨头来说，布局分子胶，是为了抢占未来十年的创新药话语权；对国内药企来说，这是一次难得的“换道超车”机会——过去，我们在传统小分子、单抗领域，大多只能跟随海外巨头；但在分子胶领域，我们和巨头站在同一起跑线，只要沉下心做研发、走差异化路线，就有可能实现并跑甚至领跑。 当然，创新从来都不是一蹴而就的。分子胶的研发，需要大量的资金、人才和时间，也会面临很多失败和挑战。但我相信，只要国内企业能坚持自主创新，不盲目跟风、不急于求成，就一定能在这条赛道上跑出自己的速度。 最近看到很多国产分子胶管线陆续进入临床，很多新锐企业拿到融资，还有企业和国际巨头达成合作，我真切地感受到，中国创新药的力量，正在慢慢崛起。 分子胶的赛道，没有捷径可走，但只要方向对了，每一步都算数。相信用不了几年，我们就能看到更多国产分子胶药物获批上市，看到中国药企在全球分子胶领域，拥有更多的话语权。 毕竟，中国创新药的突围，从来都不是一句口号，而是无数药企、无数研发人员，一步一个脚印走出来的。而分子胶，就是这条突围路上，最有希望的方向之一。 参考文献： [1] Somsen Bente A,Schellekens Rick J C,Verhoef Carlo J A,Arkin Michelle R,Ottmann Christian,Cossar Peter J & Brunsveld Luc.(2023).Reversible Dual-Covalent Molecular Locking of the 14-3-3/ERRγ Protein-Protein Interaction as a Molecular Glue Drug Discovery Approach..Journal of the American Chemical Society,145(12),https://doi.org/10.1021/JACS.2C12781. [2] Sonali Labhade,Ritesh Bhole,Pawan Karwa,Harshad Kapare & Subhashini Singh.(2025).Mapping the global landscape of molecular glues in drug discovery: a bibliometric analysis from 2010 to 2024.Naunyn-Schmiedeberg's archives of pharmacology,399(3),1-19.https://doi.org/10.1007/S00210-025-04630-W. [3] 郭宗儒.药物中的分子胶[J].药学学报,2021,56(10):2682-2688.DOI:10.16438/j.0513-4870.2021-1108. [4] Yanfen Liu,Jieyun Bai,Dong Li & Yong Cang.(2025).Routes to molecular glue degrader discovery..Trends in biochemical sciences,50(2),134-142.https://doi.org/10.1016/J.TIBS.2024. 立即扫码加入药事纵横交流群

2019年的历史性时刻 2019年，一则消息震动了整个新药研发圈：Arvinas公司的ARV-110正式启动首次人体试验。整个行业屏住呼吸——这不仅是PROTAC技术诞生18年来第一次走入临床，更是对“蛋白降解疗法能否真正治病”这一根本命题的首次实战检验。 18年前，CraigCrews教授在耶鲁实验室里写下PROTAC概念时，许多同行只把它当作一个“有趣的学术想法”。[1]如今，第一个PROTAC分子即将注入患者体内，一个关键问题变得无法回避： 在人体两万多种蛋白质中，为什么偏偏是雄激素受体（AR）和雌激素受体（ER），被选为PROTAC的首批临床靶点？ 答案并不神秘，却耐人寻味——天时、地利、人和。 AR/ER:PROTAC的“黄金靶点” 1 天时：临床需求的紧迫性 1.前列腺癌的“去势抵抗”困境 前列腺癌是全球男性第二大常见癌症。目前的标准治疗是“雄激素剥夺疗法”——要么降低体内雄激素水平，要么用药物直接阻断雄激素受体（AR）。这套方案起初效果显著，但几乎所有患者最终都会滑向去势抵抗性前列腺癌（CRPC），连二代抗雄药（恩杂鲁胺、阿比特龙）也无力回天。 耐药背后的“花样”很多：AR基因疯狂扩增（受体数量暴涨）、AR基因发生特定突变（T878X、H875Y，让原本的抑制剂反而激活了受体）、或者AR被剪切成不依赖激素就能自激活的变体（AR-V7）。但万变不离其宗：单纯抑制AR的活性已经不够，必须把AR蛋白从细胞中彻底清除。 2.乳腺癌的“内分泌治疗耐药”难题 约70%的乳腺癌为ER阳性。内分泌治疗是标准方案，但30-40%的转移性患者会出现ESR1突变（编码ER的基因），导致对他莫昔芬、来曲唑等药物耐药。现有的选择性雌激素受体降解剂（SERD）氟维司群虽然能降解ER，但需要肌肉注射给药，且降解效率有限（约50-60%）。 患者迫切需要：口服、高效、对突变体有效的新型ER降解剂。 2 地利：技术路径的可行性 AR和ER之所以成为PROTAC的“理想首选”，是因为它们具备四大技术优势： 1.配体现成可用 AR和ER都是久经考验的“经典靶点”，已有数十种小分子抑制剂上市或进入临床。这为PROTAC设计提供了得天独厚的优势：Arvinas可以直接从现有抑制剂出发改造靶蛋白配体（POIligand），无需从头筛选，开发周期大幅缩短。 具体来说：ARV-110的AR配体以恩杂鲁胺为骨架进行优化；ARV-471的ER配体则借鉴了选择性雌激素受体调节剂（SERM）的设计经验，并在溶剂暴露区域预留了连接子接口。这种“站在巨人肩膀上”的策略，让PROTAC的分子设计有了坚实起点，而非从零摸索。 2.靶点验证充分 AR和ER在癌症中的驱动作用已被数十年研究证实。更重要的是，降解优于抑制的理论基础清晰：[2] AR不仅有转录激活功能，还有脚手架功能（招募其他蛋白形成信号复合物）。抑制剂只能阻断前者，降解剂能同时消除两者。 ER的某些突变体（如Y537S、D538G）会导致受体组成性激活，抑制剂难以完全阻断，但降解剂可以“连根拔起”。 3.E3连接酶选择成熟 ARV-110和ARV-471都选择了CRBN(Cereblon)作为E3连接酶。CRBN是沙利度胺类药物（来那度胺、泊马度胺）的作用靶点，其配体结构明确、药物化学基础丰富，且在前列腺和乳腺组织中表达充足。[3] 这意味着Arvinas可以直接使用成熟的CRBN配体（如来那度胺衍生物），无需开发新的E3招募工具。 4.成药性可控 AR和ER的配体分子量相对较小（约300-400Da），加上CRBN配体（约200-300Da）和Linker（约200-300Da），最终PROTAC分子量控制在800-900Da。虽然超过传统小分子的500Da限制，但通过优化理化性质（如引入PEG链增加溶解度、氟代提高代谢稳定性），仍可实现口服给药。 ARV-110和ARV-471的临床试验都采用口服给药，证明了PROTAC口服成药的可行性。 3 人和：产业化的战略智慧 1.“低垂果实”策略：降低首次临床风险 对于一项全新的技术平台，首个临床项目的成败就是生死线。Arvinas选择AR/ER，本质上是一场精心设计的“风险最小化”策略： 靶点风险低——AR/ER致癌作用已被数十年研究证实，不存在“靶点选错”的致命失误。 患者好招募——前列腺癌和乳腺癌是高发瘤种，临床试验入组速度远超罕见病。 终点易判断——PSA下降、ER降解率等生物标志物可快速读取药物活性，无需漫长生存随访。 安全性可参考——已有大量AR/ER抑制剂的安全性数据，降解剂的潜在毒性谱可以预判。 这种“先摘低垂果实，再攻坚硬骨头”的策略，让PROTAC在首次亮相时就拿出了令人信服的可行性和有效性数据，也为后来挑战KRAS、STAT3等“不可成药”靶点铺平了道路。 2.平台验证：一箭双雕的商业逻辑 ARV-110和ARV-471不仅是两个药物项目，更是对ArvinasPROTAC平台的全面验证： 分子设计能力：能否设计出高效降解靶蛋白的PROTAC分子？ 成药性优化：能否实现口服给药和合理的药代动力学？ 临床疗效：降解蛋白是否真的能转化为临床获益？ 安全性：PROTAC的脱靶降解风险是否可控？ 两个项目的成功，意味着Arvinas可以将这套方法论快速复制到其他靶点，形成规模化的管线开发能力。事实上，Arvinas随后推出的ARV-766（下一代AR降解剂）、ARV-393(BCL6降解剂）等项目，都沿用了类似的设计框架。 临床数据：从验证到突破 1 ARV-471(Vepdegestrant)： 首个III期成功的PROTAC ARV-471是Arvinas与辉瑞合作开发的口服ER降解剂，用于治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌。2025年3月，VERITAC-2III期临床试验公布了阳性顶线结果，[4]成为PROTAC历史上的里程碑事件。 表一：ARV-471临床试验设计 1.关键疗效数据[4] PFS显著改善：ARV-471组的中位PFS显著优于氟维司群组（具体数值在2025年ASCO年会公布）。 ER降解效率高：早期I/II期数据显示，ARV-471可使ER蛋白水平降低69%，远超氟维司群的50-60%。 对突变体有效：在携带ESR1突变（Y537S、D538G等）的患者中同样显示活性。 安全性良好：不良反应可控，未出现严重的脱靶降解毒性。 2.监管进展[6] 2024年2月：获得FDA快速通道认定。 2025年8月：FDA接受新药申请（NDA）。 2026年6月5日：FDA预定审批日期（PDUFA）。 如果获批，ARV-471将成为全球首个上市的PROTAC药物，峰值销售预计达20-30亿美元。 2 ARV-110(Bavdegalutamide)： 攻克耐药突变的利器 ARV-110是首个进入人体试验的PROTAC分子，用于治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。[5]虽然进展速度不及ARV-471，但其在克服AR突变耐药方面展现出独特价值。 表二：ARV-110临床试验设计 1.关键疗效数据[7] AR降解确认：在患者循环肿瘤细胞（CTC）中检测到AR蛋白水平下降。 对突变体有活性：在携带ART878X/H875Y突变（将恩杂鲁胺从抑制剂转化为激动剂）的患者中，ARV-110显示出肿瘤缩小和PSA下降。 安全性可控：最常见不良反应为疲劳、恶心，多为1-2级。 2.监管进展 2019年5月：获得FDA快速通道认定。 2026年3月：获得FDA快速通道认定（针对AR突变亚组）。 ARV-110的临床开发策略正在从“广谱mCRPC”转向“生物标志物定义的亚组”（如AR突变患者），这种精准医疗策略有望提高审批成功率。 表三：ARV-471与ARV-110两个代表性PROTAC药物的关键特征对比 成功要素总结：PROTAC开发的方法论 ARV-110和ARV-471的成功，为后续PROTAC开发提供了清晰的方法论： 1.靶点选择： 表四：靶点选择优先级排序 2.分子设计：模块化优化 POI配体：从已知抑制剂改造，选择溶剂暴露的连接点，保留关键药效团。 Linker：系统性筛选长度（通常3-6个PEG单元），平衡柔性与刚性，优化理化性质。[2] E3配体：优先选择VHL或CRBN（工具成熟），根据组织表达和协同效应选择。[3] 3.临床开发：风险控制优先 适应症选择：晚线治疗（降低风险）→早线治疗（扩大市场）。 生物标志物：靶蛋白降解率作为早期疗效指标，快速判断药物活性。 联合治疗：与现有标准治疗联用，提高临床价值。 4.商业策略：平台化能力 知识产权布局：核心专利覆盖PROTAC结构、E3配体、连接子设计。 战略合作：与大药企合作（如Arvinas-辉瑞），共享开发风险和商业化资源。 管线扩展：验证平台后快速复制到其他靶点，形成规模化管线。 展望：AR/ER之后是谁？ ARV-110和ARV-471的成功，打开了PROTAC技术的“潘多拉魔盒”。如今，全球已有40+个PROTAC项目进入临床，[2]靶点范围从激素受体扩展到激酶（BTK、EGFR）、转录因子（STAT3）、免疫检查点（PD-L1）等。 下一代PROTAC的突破方向： BTK降解剂：解决C481S耐药突变，用于慢性淋巴细胞白血病。 KRAS降解剂：攻克“不可成药”堡垒，用于胰腺癌、肺癌。 IRAK4降解剂：拓展自身免疫领域（如开拓药业的KT-474）。 STAT3降解剂：突破转录因子的“不可成药”困境（如KT-333）。 但无论靶点如何变化，AR和ER作为PROTAC的“黄金靶点”，其背后的选择逻辑——天时（临床需求）、地利（技术可行）、人和（战略智慧）——将继续指引这项技术走向更广阔的未来。 2026年6月5日，当FDA对ARV-471做出审批决定时，我们或许将见证PROTAC从“概念”到“药物”的最后一跃。[6]而这一跃的起点，正是2019年那个历史性的时刻：首个PROTAC分子进入人体试验。[5] 赛业生物一站式非临床评价解决方案 PROTAC凭借“事件驱动”的降解机制，正在攻克传统小分子无法成药的靶点。但要让这项技术真正走向临床，离不开精准的疾病模型与药效评价平台。 赛业生物为PROTAC等创新疗法提供一站式非临床评价解决方案，覆盖肿瘤免疫与自身免疫两大领域： 肿瘤免疫药效平台 赛业生物的肿瘤免疫研究团队拥有丰富的经验，依托NKG系列重度免疫缺陷小鼠、免疫系统人源化小鼠及靶点人源化模型，支持PROTAC分子的体内药效及耐药性评估，已助力千余项临床前研究与多项IND申报。 1.免疫缺陷模型 重度免疫缺陷鼠：C-NKG、C-NKG B2m KO、C-NKG-hIL15、C-NKG-H2-Ab1 KO、BRG等 其他免疫细胞缺陷鼠：Rag1 KO、Rag2 KO、BALB/c-Ighm KO、BALB/c-Ighj KO、NOD-Scid、CB17-SCID等 2.人免疫系统重建模型 多种重建方式，人源化比例达40-60%，远超行业标准25% 可重建人免疫系统中主要的淋系及髓系细胞亚群，且存续时间长，实验窗口期长 适用于肿瘤免疫、自免疾病等研究；huHSC-NKG-ProF（全免疫系统）还可用于肿瘤疫苗、溶瘤病毒、ADCC药效评价 3.肿瘤移植模型 拥有包括野生型细胞系、luc细胞系及人源化细胞系在内的庞大且种类丰富的肿瘤细胞库（超200种已验证） 所构建的抗肿瘤药效模型市场覆盖率90%以上，涵盖乳腺癌、肝癌、结肠癌、肺癌等数十种高发肿瘤 可灵活选用C-NKG、BALB/c nude等免疫缺陷小鼠或C57BL/6等野生鼠作为受体 4.免疫靶点人源化模型 覆盖PD-1/PD-L1、CTLA-4、LAG-3、4-1BB、CD47等免疫检查点，以及CD3/CD19/BCMA等T/B细胞靶点，支持肿瘤免疫及双抗开发 涵盖IL-4Rα、IL-17A、IL-23A、TSLP、TL1A、BAFF等自免炎症细胞因子，以及NLRP3、STING、BTK等特色靶点 5.自发肿瘤模型 覆盖Apc、Trp53、MYC、K-ras G12C、Jak2 V617F等关键基因，对应结直肠癌、肝癌、肺癌、MPN等高发癌种 自发成瘤完整保留免疫微环境，诱导型模型支持肿瘤免疫全过程研究 欢迎咨询订购 赛业生物自免及炎症药效评价平台 赛业生物拥有覆盖多种适应症和成熟的疾病模型。特别针对Th2型免疫反应疾病（如特应性皮炎、哮喘），依托靶点人源化小鼠，提供高度模拟临床病理特征的动物模型，可精准评价PROTAC降解剂对IRAK4、STAT6等关键靶点的调控效果，助力自免新药研发。 自免及炎症疾病模型精选 基因编辑 诱导造模 药效评价体外分析服务 开展针对不同疾病模型和药物靶点及相关组织样本的体外分析，进行的效应性、安全性等研究，为药效筛选、药效机制研究和临床转化研究提供相关支持。 欢迎咨询订购 参考文献 1.Nature Reviews Drug Discovery (2017) - "Induced protein degradation: an emerging drug discovery paradigm" 2.Nature Reviews Drug Discovery (2022) - "PROTAC targeted protein degraders: the past is prologue" 3. Signal Transduction and Targeted Therapy (2024) - "Targeted protein degradation: advances in drug discovery and clinical practice" 4. OncLive (November 2025) - "Vepdegestrant Hits PFS End Point in ESR1-Mutated Breast Cancer" 5. ClinicalTrials.gov - "VERITAC-2 (NCT05654623); ARDENT (NCT03888612)" 6. Arvinas Investor Relations (August 2025) - "FDA Accepts NDA for Vepdegestrant for ESR1-Mutated Breast Cancer" 7. Mol Cancer Ther (2025) - "Preclinical Evaluation of Bavdegalutamide (ARV-110), a Novel PROTAC Androgen Receptor Degrader" 本文作者：罗晓 编辑：西米 审核：西米、🍑momo 点击「阅读原文」立即咨询！