Non-viral PD1 specific integrated anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cells (BRL Medicine)

近日，在国家生物药技术创新中心（以下简称“国创中心”）“揭榜挂帅”技术攻关机制的支持下，细胞疗法领域的多个立项项目在战略合作、技术研发、资本助力及临床申报等多个维度取得关键进展，彰显出我国在细胞治疗赛道上蓬勃的创新活力与临床转化潜力。 PART 01 “揭榜挂帅”结硕果 细胞疗法创新提速 巨核细胞注射液的 第二款适应症IND获CDE正式受理 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的上海交通大学合作单位血霁生物所提交的“巨核细胞注射液”用于第二个适应症的新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的正式受理。 该注射液是血霁生物自主研发、具备自主知识产权的全球首个同种异体的巨核细胞注射液。该注射液第一个适应症为肿瘤治疗引起的血小板减少症，目前正在I期临床中，且既往人体数据历史显示低剂量和中剂量组表现优异。该注射液可以迅速实现血小板数量回升，甚至实现更为长效的升板作用，同时还具备成本低、安全性高、无任何基因编辑和无明显副作用、无血栓风险的特点。此次再次递交的IND为其第二个适应症，以期在其获得CDE默示许可后，可以迅速进行该适应症的正式临床，将中国的人工造血事业推到国际领军地位。 原文链接：血霁生物全球首个巨核细胞注射液的第二款适应症IND获CDE正式受理 易慕峰生物体内生成 CLDN18.2 CAR-T研究进展发布 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队易慕峰生物宣布，其基于创新iMagic平台开发的、靶向Claudin 18.2 (CLDN18.2) 的体内（In Vivo）CAR-T产品的临床前研究，以壁报形式亮相美国基因与细胞治疗学会ASGCT’s Breakthroughs in Targeted In Vivo Gene Editing会议。 该研究不仅验证了IMV103能够安全、高效地在体内生成功能性CAR-T细胞，更揭示了其低耗竭特性和持久的抗肿瘤活性，将在胃癌治疗领域展现巨大潜力。更重要的是，该平台技术有望使CAR-T疗法像普通药物一样便捷使用，大幅降低成本，让更多实体瘤患者受益。 原文链接：易慕峰生物体内生成CLDN18.2 CAR-T研究进展发布，胃癌治疗取得新进展 鲲石生物获5000万人民币A轮融资 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队鲲石生物完成5000万元人民币A轮融资。本轮融资将重点用于公司全球领先的巨噬细胞药物平台建设，加速推进自主研发的第三代CAR-M靶向HER2管线的IND申报、一期临床进程以及胰腺癌，肺癌等管线临床前研究和IIT探索。 原文链接：鲲石生物获5000万人民币A轮融资，加速巨噬细胞药物创新 同立海源生物与邦耀生物达成战略合作 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队同立海源生物与邦耀生物签署战略合作协议。双方将围绕邦耀生物全球领先的非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）开展深度合作，共同加速该疗法在复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）领域的临床转化与商业化进程，为肿瘤患者提供更可及、更安全的细胞治疗解决方案。 原文链接：强强联合！同立海源生物与邦耀生物达成战略合作，共推CAR-T疗法新纪元 PART 02 国创中心担当，以“揭榜挂帅”激活新质生产力 作为科技部批准的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，国创中心自2021年建设以来，始终以“突破关键核心技术、实现基础研究成果产业化”为定位，而“揭榜挂帅”正是其践行这一定位的核心抓手。 左右滑动，查看更多 01 精准定榜：锚定国家需求，院士专家把关 依托十多位院士、专家组成的委员会，围绕国家重大战略需求和产业共性痛点，国创中心深入论证龙头企业技术需求，凝练出明确的“攻关榜单”，确保每一个立项项目都“有的放矢”。2022年3月及2023年1月，国创中心先后启动了核酸药物、细胞疗法两批“揭榜挂帅”技术攻关项目，调动全国企业、高校、科研机构等多方创新力量，合力突破关键核心技术。 02 公平遴选：近300份申请，多层评审选出“最优解” 两批“揭榜挂帅”技术攻关项目启动后，国创中心收到来自国内知名高校、科研院所、综合型医院、创新企业的近300份揭榜申请，实现了“让有能力的团队都有机会”。 通过“形式审查→网络评审→线下答辩”三级筛选，最终超80个核酸药物项目及细胞疗法项目脱颖而出，获得总计8000万元资助。 03 成果转化：22个项目牵手29家龙头，加速落地 自实施以来，项目取得了一系列突破性、实际性、标志性成果，累计申请专利200余项，发表论文近200篇。 “揭榜挂帅”机制不止“攻关”，更重“转化”。目前已有22个立项项目与齐鲁制药、扬子江药业、华兰生物等29家生物医药龙头企业合作，覆盖创新产品开发、科技项目申报、IIT试验等方向。 未来 国创中心将持续深化“揭榜挂帅”机制 加强企业主导的产学研深度融合 推动生物药领域关键技术突破与临床转化 加速我国从“医药大国”迈向“医药强国” -END-

政策导航 01 11月7日，国家药品监督管理局（NMPA）发文宣布，其已于近日通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯）上市。该产品是中国首款获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者的CAR-T细胞治疗药物。 截图来源：国家药品监督管理局（NMPA）官网 02 11月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）发文宣布，其已正式批准基因治疗药物Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）上市，用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。Itvisma是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，由诺华公司旗下AveXis公司研发，旨在通过鞘内注射，以递送功能性SMN1基因，恢复运动神经元存活蛋白的表达，从而延缓或阻止疾病进展。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 03 11月26日，天津市人民政府发文称，天津自贸试验区已于24日发布《基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》，这是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》出台后全国首个分类分级标准，为该领域从研发到临床应用的全链条转化提供了制度支撑。该规范依据国际通行规则，对基因与细胞治疗产品进行科学分类和风险分级，构建起“风险分级、准入分类”的差异化监管体系。通过精准识别技术风险等级，为不同类别的创新技术量身定制准入路径，在保障安全可控的前提下，助力高潜力技术加速落地，推动前沿医学成果更快惠及公众。 截图来源：天津市人民政府官网 市场动态 01 11月4日，致力于在体内重新定义精准基因组药物的生物技术公司Azalea Therapeutics发文宣布，其正式启动并完成8200万美元的种子轮和A轮融资，以推进其开发的专有包膜递送载体（EDV）技术平台，并实现直接在患者体内精准改造治疗性细胞的使命，从而革新细胞和基因疗法的研发和递送方式。 截图来源：Azalea Therapeutics公司官网 02 11月5日，致力于体内基因递送技术的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics发文宣布，其已与强生公司达成战略合作，共同推进新型体内CAR-T细胞疗法的发现与开发。此次合作将依托Kelonia Therapeutics自主研发的iGPS®（体内基因定位系统）平台，旨在革新现有CAR-T治疗模式，使其更易获取，以减轻患者负担。 截图来源：Kelonia Therapeutics公司官网 03 11月10日，CRISPR Therapeutics公司发文公布了其2025年第三季度的业绩报告。其中，由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy商业化势头强劲，该疗法适用于符合条件的镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，全球已有近300名患者被转诊至授权治疗中心（ATC）启动治疗流程，约165名患者完成首次细胞采集，39名患者接受了输注。该基因治疗产品在2025年的总收入预计超过1亿美元，并在2026年实现显著增长。 截图来源：CRISPR Therapeutics公司官网 04 11月18日，天津中合基因科技有限公司（以下简称“中合基因”）发文宣布，其已于近日完成数千万元Pre-A+轮融资。本次融资资金将主要用于加速设备产品开发与商业化，同时推进公司合成服务能力升级。该公司成立于2022年，专注于生物法DNA合成技术及绿色合成装备研发，已推出TIESyno®-96 DNA生物合成仪等多款填补国内空白的设备，并建成6条自动化基因合成产线，最快5天交付合成基因。作为国家高新技术企业，中合基因通过自主平台提供高效、规模化基因合成服务，为基因治疗、细胞治疗等前沿领域提供关键底层技术支持。 截图来源：中合基因公众号 05 11月20日，北京同立海源生物科技有限公司发文称，其已与上海邦耀生物科技有限公司于11月18日签署战略合作协议，双方将围绕邦耀生物全球领先的非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）开展深度合作，共同加速该疗法在复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）领域的临床转化与商业化进程，为肿瘤患者提供更可及、更安全的细胞治疗解决方案。 截图来源：同立海源生物公众号 研究里程 01 11月4日，沙砾生物发文宣布，沙砾集团旗下控股子公司微滔生物自主研发的GT801 in vivo CAR疗法取得突破性进展，并受邀在第67届美国血液学会（ASH）2025年会上进行口头报告。本届ASH会议定于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多市举行。GT801采用CLAMP技术，实现T-LNP的精准定位与定量耦联，从而达成mRNA在体内的精准递送，最终促使体内CAR-T细胞高效扩增并持久存续。 截图来源：‌沙砾生物公众号 02 11月6日，基因治疗公司Opus Genetics发文宣布，其已顺利完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的B类再生医学高级疗法（RMAT）会议。该会议主要围绕Opus Genetics的候选基因疗法OPGx-LCA5展开，以支持该疗法进入关键性适应性III期试验。OPGx-LCA5已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法认定，是一款基于rAAV8载体的基因增补疗法，其核心作用机制是利用rAAV8载体功能性LCA5基因精准递送至外层视网膜细胞“补充”缺失的lebercilin蛋白，从而从根本上修复或恢复感光细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 03 11月6日，南京师范大学郭志刚教授团队在《Journal of Translational Medicine》期刊上发表了一篇题为“Metabolic reprogramming through PIM3 inhibition reverses hypoxia-induced CAR-T cell dysfunction in solid tumors”的研究论文。该研究系统阐明了缺氧对CAR-T细胞增殖、存活、记忆表型和细胞毒功能的抑制作用，首次发现丝氨酸/苏氨酸激酶PIM3是介导缺氧诱导CAR-T细胞功能障碍的关键分子，并证实通过基因敲除或药物抑制PIM3可逆转缺氧引起的代谢重编程和功能损伤，显著增强CAR-T细胞在体外和体内的抗肿瘤活性。 截图来源：《Journal of Translational Medicine》期刊 04 11月10日，恩瑞恺诺生物发文表示，在近日于美国休斯顿举行的2025年美国肾脏病学年会（ASN）上，浙江大学医学院附属儿童医院肾内科团队代表研发和临床团队报告了采用深圳恩瑞恺诺研发的CD19/BCMA CAR-NK细胞疗法（KN5601）治疗儿童复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）的初步研究成果。该疗法在11例受试者中展现出令人振奋的积极疗效与极佳的安全性，患者临床症状与肾脏指标均明显改善，且未出现严重不良反应，标志着儿童SLE治疗领域的重要突破。 截图来源：恩瑞恺诺生物公众号 05 11月11日，上海恒润达生生物科技股份有限公司发文称，国家药品监督管理局已于近期正式批准其I类创新型生物制品-雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）的新药上市申请，作为首款国产自主研发治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CAR-T产品，恒凯莱®不仅填补了国产CAR-T在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。 截图来源：恒润达生公众号 06 11月12日，上海长海医院风湿科赵东宝/高洁教授团队联合深圳恩瑞恺诺团队在国际权威医学顶刊《The Lancet》上发表了一篇题为“Efficacy and safety of allogeneic CD19 CAR NK-cell therapy in systemic lupus erythematosus: a case series in China”的研究论文。该论文主要展示了新型通用化CAR-NK细胞（KN5501）治疗复发/难治系统性红斑狼疮（SLE）的研究结果，显示KN5501在治疗复发/难治SLE方面展现出优异疗效和卓越安全性。 截图来源：《The Lancet》期刊 07 11月13日，致力于开发基因疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics发文宣布，其针对Best病（又称卵黄样黄斑营养不良）的在研基因疗法OPGx-BEST1，已在I/II期临床试验中完成首位受试者给药。该疾病是一种由BEST1基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，可导致进行性视力丧失甚至失明。OPGx-BEST1则是一种利用Opus Genetics专有AAV平台开发的基因疗法，通过一次性视网膜下注射给药，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 08 11月18日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）发文宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，已于近日被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。VGN-R09b是天泽云泰继VGR-R01之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品，进一步体现了公司在基因治疗领域持续创新的研发能力与管线深度。 截图来源：天泽云泰公众号 09 11月19日，由基因编辑先驱刘如谦博士领导的研究团队在《Nature》期刊上发表了一篇题为“Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing”的基因治疗领域突破性进展论文。该研究团队开发出了一种全新的基因编辑技术——PERT，该技术通过引物编辑将人体内一个冗余的tRNA改造为“通读”工具，从而恢复功能蛋白的合成。在包括Hurler综合征在内的多个疾病模型中，该疗法成功逆转了疾病症状，展现出“一药治多病”的巨大潜力，为广受无义突变困扰的患者群体带来了新希望。 截图来源：《Nature》期刊 10 11月24日，英国曼彻斯特大学发文宣布，一名年仅3岁的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）患儿在一项I/II期临床试验中接受基于慢病毒载体的新型自体造血干细胞基因疗法（AVR-RD-05）治疗数月后，展现出全面的身体和认知功能恢复。这一积极进展不仅为MPS Ⅱ患者带来了新的希望，也为基于造血干细胞的基因疗法在神经代谢疾病中的应用树立了新的标杆。此前，AVR-RD-05已于2021年11月和2022年7月先后获得美国FDA授予的儿科罕见疾病资格认定（RPDD）和孤儿药资格认定（ODD）。 截图来源：The University of Manchester官网 关于神拓 神拓生物是一家专注于创新药物研发的公司，致力于开发新一代慢病毒载体重组技术的体内基因疗法。公司团队拥有超过20年的载体优化和疾病机理研究经验，研究成果多次发表于国际权威期刊。依托自主研发的三大技术平台：5G新型载体递送平台、动物疾病模型平台以及生产工艺优化平台，神拓生物构建了一个多元化的自给自足生物技术生态体系。公司专注于开发针对全球紧迫需求的突破性基因疗法，特别是在神经纤维瘤病、脑膜瘤和恶性间皮瘤等领域，致力于推动基因药物纳入医保体系。 神拓的愿景是实现基因治疗的“一次使用，终身治愈”，为患者带来长期健康改善。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 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