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恒瑞医药全球化BD战略与研发实力深度解析 📊 来源：超哥资本眼  |  📅 2026年5月 恒瑞医药过去五年（2021-2026）全球化BD战略与研发实力深度解析报告 引言 在全球生物医药产业处于技术迭代周期与宏观资本环境双重波动的时代背景下，中国医药创新的头部企业正经历一场深刻的范式转移。这场转移的核心，是从依赖本土庞大单一市场的“内部研发与商业化闭环”，向融入全球核心医药供应链的“全球化开放创新网络”演进。 作为中国制药行业的标杆与领军企业，江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称“恒瑞医药”）在过去五年（2021年至2026年）间，其业务发展（Business Development, 简称BD）战略展现出了极具前瞻性和爆发力的演进轨迹。 结合其深厚的底层研发护城河与日益灵活成熟的资本运作模式，恒瑞医药不仅在在研管线规模上稳居全球前列，更在国际商业化路径上跑通了多元化的变现模型。 根据国际知名咨询机构Citeline发布的《2026年医药研发年度报告》以及《2025年管线规模排名》，恒瑞医药凭借庞大的活跃研发管线规模，蝉联自研管线数量全球第二，并强势跻身全球研发管线综合排名第七位，成为唯一进入全球前十的中国药企 。 本报告将以恒瑞医药过去五年的对外授权（License-out）、合作引进（License-in）及战略联盟交易为核心切入点，通过对底层财务数据、交易条款结构、标的管线机制、合作模式演变及高管团队重塑的详尽梳理，深度剖析其底层研发能力的进化逻辑，并对其BD业务的长期生命力及整体创新战略的可持续性做出系统性评估与前瞻性判断。 第一层级：驱动BD常态化的宏观财务底盘与管线纵深 判断一家大型制药企业跨国BD交易可持续性的先决条件，在于其内部是否具备能够持续造血的研发引擎与稳健的财务底盘。在过去五年中，恒瑞医药的财务结构经历了由传统仿制药主导向创新药主导的决定性跨越，并维持了压倒性的研发投入强度。 财务表现与研发投入的战略定力 根据恒瑞医药发布的2025年年度财务报告，公司在报告期内实现了高质量的业绩增长，全年营业收入达到316.29亿元人民币，较2024年的279.84亿元同比增长13.0% 。其中，归属于母公司股东的净利润达到77.11亿元人民币，同比大幅增长21.7% 。 更为关键的是，创新药销售收入达到163.42亿元人民币，同比增长26.1%，占整体药品销售收入的比重已提升至58.34%，成为驱动业绩增长的绝对核心引擎 。公司全年EBITDA（税息折旧及摊销前利润）达到88.79亿元人民币，总资产和总权益分别达到698.67亿元和617.97亿元人民币，展现出极强的抗风险能力与资本厚度 。 进入2026年，这一稳健的增长态势得以延续。2026年第一季度，恒瑞医药实现营业收入81.41亿元，同比增长12.98%；净利润22.82亿元，同比增长21.78% 。在创新药收入方面，一季度贡献了45.26亿元，占药品销售比重进一步攀升至61.69%，其中抗肿瘤产品收入占比超过七成 。 这一系列靓丽的财务数据背后，是公司对研发的持续重金倾注。2025年全年，恒瑞医药研发投入高达87.23亿元人民币（相较于2024年的82.27亿元进一步增长）；2026年第一季度研发投入达到22.24亿元，占当期营业收入的比例高达27.32% 。这种远超同行业平均水平的资金投入，是其能够在多个前沿治疗领域构建技术壁垒的财务基石。 临床管线的全球化布局与技术平台矩阵 资金的倾注直接转化为庞大且极具战略纵深的临床试验矩阵。截至2026年，恒瑞医药已经建立起包括抗体药物偶联物（ADC）、蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）、放射性核素靶向药物、免疫肿瘤学、激酶抑制剂、激素受体调节以及双特异性/多特异性融合蛋白在内的行业领先的综合性技术平台 。 从管线规模来看，公司目前有超过100个拥有自主知识产权的创新产品处于临床开发阶段，并在全球范围内开展了400多项临床试验 。在2024年，恒瑞入组了近20000名临床试验受试者，覆盖了5000多名临床研究者 。 从产出效率来看，仅在2025年，公司就迎来了多达24款1类创新药和5款2类新药在中国的获批上市 。进入2026年，公司一季度便取得了26个临床试验批件，并有8项新药上市申请（NDA）获得受理，涵盖肿瘤、代谢、心血管及免疫等多个核心治疗领域 。 在技术成果转化方面，2026年以来，恒瑞已有多项突破性成果获批，包括全球首款获批的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普α（艾泽利®），以及HER2靶向ADC瑞康曲妥珠单抗（艾维达®）的新增适应症等 。 此外，多项具有同类最佳（Best-in-Class）潜力的分子如KRAS G12D抑制剂HRS-4642等获得了国家药监局药品审评中心（CDE）的突破性治疗品种认定 。这种从早期靶点探索到晚期临床开发的完整闭环能力，为恒瑞医药后续在国际市场上进行高溢价的资产授权提供了充沛的“弹药库”。 第二层级：2021-2026年全球BD交易的演进脉络与深度拆解 在拥有了世界级的管线储备后，恒瑞医药的商业化战略逐渐向“内部商业化与外部授权并重”的方向倾斜。自2018年以来，恒瑞已完成至少14项海外业务拓展交易，涉及17个分子实体，累计潜在交易总额超过400亿美元 。特别是在2023年至2026年这四年间，其对外BD交易不仅在频率和金额上呈指数级爆发，其交易结构的复杂度和战略维度也经历了深刻的演化。 核心对外授权与战略合作项目资产清单 为了直观呈现恒瑞医药在这一阶段的资本与技术输出成果，以下全景式表格对2021-2026年间具有行业风向标意义的核心BD交易项目进行了系统性梳理： 通过对上述密集交易的穿透与分类分析，可以清晰地勾勒出恒瑞医药全球化BD战略从单一模式向多维复合模式演进的四个标志性阶段。 阶段一：高价值单品与前沿靶点的国际验证（2021-2023） 在这一阶段，恒瑞主要通过将其自主研发的、具有明确差异化优势的单分子实体授权给具有特定领域商业化能力的海外药企，以实现资产的快速变现和国际临床验证。 以肿瘤和免疫领域的合作为例。恒瑞研发的EZH2抑制剂SHR2554在复发难治外周T细胞淋巴瘤中展现出优异的抗肿瘤活性，且被中国CDE纳入突破性治疗品种 。2023年，恒瑞将其除大中华区外的权利以总额超7亿美元的对价授权给美国Treeline Biosciences 。 与此同时，在自免领域，恒瑞的高选择性口服JAK1抑制剂SHR0302（艾玛昔替尼）不仅在国内接连获批强直性脊柱炎等适应症，其创新外用软膏剂型也早在前期就被授权给美国Arcutis公司，以拓展轻中度特应性皮炎的全球市场 。 在ADC赛道，恒瑞将Claudin 18.2 ADC药物SHR-A1904与新一代高选择性PARP1抑制剂HRS-1167打包，以最高14亿欧元的总潜在金额授权给德国默克 。这一系列交易不仅带来了可观的前置现金流，更向全球制药界证明了恒瑞的靶点选择机制和分子构建能力已经达到了跨国巨头的准入标准。 阶段二：长效与Best-in-Class分子的“资本放大效应”（TSLP靶点连环交易） 如果说靶向蛋白降解和ADC是确定性的热门赛道，那么在呼吸与炎症疾病领域的BD突破则更凸显了恒瑞对临床痛点的精准把握。胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）是控制重度哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）上游炎症级联反应的核心靶点 。 2023年8月，恒瑞将自主研发的具有超长半衰期潜力的TSLP单抗SHR-1905以约10亿美元的潜在总估值授权给刚成立不久的美国初创公司Aiolos Bio 。 这笔交易的戏剧性与战略意义在随后的几个月内被彻底放大。仅仅5个月后的2024年1月，老牌呼吸赛道霸主GSK宣布以10亿美元的无风险首付款和最高4亿美元的监管里程碑付款，直接全资收购了Aiolos Bio，其唯一的核心诉求便是获取SHR-1905（在Aiolos管线中称为AIO-001）的全球开发权利 。 GSK首席科学官明确指出，AIO-001具备成为同类最佳（Best-in-Class）的潜力，其通过优化带来的高活性和半衰期延长技术，使得患者未来可能只需每六个月给药一次，这将彻底重塑低T2炎症型严重哮喘的治疗标准 。 这一连环并购事件在资本市场上引发了巨大震动，GSK的重金介入不仅实质上接替了原有的里程碑付款及销售提成义务，更在客观上为恒瑞的早期大分子工程设计能力盖上了“顶级质量认证”的印戳，揭示了全球顶级跨国药企为了争夺具有明确给药频次优势的管线，愿意支付极高的战略溢价 。 阶段三：“NewCo”模式的破局与资本杠杆运用（GLP-1领域） 面对宏观经济下行周期、高昂的海外临床资金消耗以及地缘政治带来的潜在监管摩擦，传统的直接License-out模式在面对某些竞争极度白热化、需要超大规模三期临床投入的赛道时，显得力不从心。 2024年，恒瑞在GLP-1（胰高血糖素样肽-1）这一世纪级代谢疾病赛道上，打出了一张震惊行业的底牌——“NewCo”孵化模式。 2024年5月，恒瑞将涵盖口服及注射剂型的多款核心GLP-1产品组合（包括处于临床II期的口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535、多肽GLP-1/GIP双靶点激动剂HRS9531，以及下一代前沿产品HRS-4729）除大中华区外的全球权益，独家许可给了一家在美国特拉华州新设立的实体Hercules CM Newco（后更名为Kailera Therapeutics） 。该实体由贝恩资本（Bain Capital Life Sciences）、Atlas Venture、RTW Capital及Lyra Capital等顶尖医疗风投机构联合注资4亿美元成立 。 在这笔潜在总交易价值超过60亿美元的宏大交易中，恒瑞不仅获取了1.1亿美元的无风险前期技术转移付款，更为精妙的是，其以资产注入的形式保留了Kailera Therapeutics 19.9%的初始股权 。 这种模式将一次性的IP买断转化为长期的股权资本增值。随后，在顶尖风投团队的操盘下，Kailera Therapeutics在2026年4月成功登陆美国纳斯达克交易所（股票代码：KLRA），首次公开募股（IPO）规模高达6.25亿美元，创下了近年来生物科技领域IPO规模的新高，上市首日涨幅甚至飙升至约63% 。  “NewCo”模式的成功标志着恒瑞BD战略的重大升维。通过引入熟稔欧美临床注册路径及资本运作的本土化顶尖团队，恒瑞极大降低了在中美两地同步推进代谢类巨型临床试验的资金与执行风险，规避了直接面对FDA的潜在非技术性障碍，同时通过股权与里程碑双重通道，保留了在GLP-1这一现象级红海市场中获取长期超额利润的机会 。 阶段四：从单品输出到“管线集群”与平台联盟的巨型跨越（GSK与BMS交易） 进入2025年及2026年，恒瑞的BD战略完成了向更高维度的系统性协同进化。跨国药企对恒瑞的需求，从“购买特定资产”升级为“锁定研发引擎”。 2025年7月，恒瑞与GSK达成了一项规模空前的协议，潜在总价值高达120亿美元。GSK不仅支付了5亿美元的巨额首付款，还获得了包括PDE3/4双靶点抑制剂HRS-9821在内的至多12款创新药的独家全球（除大中华区外）选择权 。 HRS-9821在早期的临床研究中展现了对PDE3和PDE4的强效双重抑制作用，兼具强效支气管扩张和抗炎效应，且具备开发为干粉吸入剂（DPI）的制剂优势，被视为COPD维持治疗领域潜在的“First-in-Class”武器 。 在这项合作中，恒瑞将主导这些管线至临床一期结束，随后由GSK接力进行全球后期开发。这种批量的管线预订模式，凸显了GSK对恒瑞早期发现及临床转化效率的高度信赖 。 这一战略逻辑在2026年5月与Bristol Myers Squibb (BMS) 的破纪录交易中被演绎到了极致。双方宣布达成一项潜在总价值152亿美元的全球战略合作及许可协议，涵盖13个位于肿瘤、血液和免疫系统疾病领域的早期临床及临床前项目 。 这不仅仅是一次单向输出：协议包含4个源自恒瑞的资产、4个源自BMS的免疫资产，更包含5个由双方利用恒瑞的新药发现引擎和平台技术联合发现并开发的前沿创新资产 。在财务安排上，BMS向恒瑞支付了总计9.5亿美元的近期确定义务付款（含6亿美元首付款及此后两年的周年付款），恒瑞获得BMS起源资产在大中华区（包含中国大陆、香港、澳门）的独占权，而BMS获得其余区域权利 。 这种深度绑定的交叉授权与联合研发架构，标志着恒瑞已经摆脱了单纯的“研发外包商”或“早期管线贩卖者”标签，正式成为跨国巨头重构全球研发供应链、应对其自身2025-2030年大规模专利悬崖不可或缺的核心战略盟友 。 第三层级：管线的敏捷管理与逆向合作（License-in）的多维支撑 评估BD战略的可持续性，除了看对外输出的爆发力，更需审视其内部管线管理的敏捷性（即及时止损能力）以及对外部前沿技术的吸纳整合能力。 战略止损与纪律性的体现 2023年6月，恒瑞医药发布公告，正式宣布终止与天广实生物（Mabworks）关于第三代抗CD20单抗MIL62项目的联合开发及商业化合作，退回相关商业化权益 。这一决策背后体现了恒瑞在面临市场竞争格局突变时的高度商业纪律性。 CD20靶点在淋巴瘤治疗领域竞争极其惨烈，国内除罗氏的原研药外，博锐生物的1类新药泽贝妥单抗已获批上市，加之复宏汉霖、信达生物等多款生物类似药带来的集采降价压力，红海化趋势不可逆转 。 恒瑞敏锐预判到，继续投入巨额的临床及营销资金以争夺有限的存量市场，其投入产出比将急剧恶化。这种基于动态市场环境及时“断臂求生”的决策，证明了恒瑞的研发决策体系已充分融入了成熟的商业化测算模型，而非盲目追求管线数量。 平台级技术的引进与整合 在向外输出的同时，恒瑞也在积极利用BD手段引进高壁垒技术平台，以弥补内部管线的特定盲区。 在女性健康和内分泌领域，恒瑞并未固步自封。虽然恒瑞内部拥有强大的小分子研发能力，但针对子宫肌瘤和子宫内膜异位症等雌激素依赖性疾病，国际上已经验证了口服GnRH拮抗剂（如Relugolix和Linzagolix）具有快速起效、剂量依赖性抑制卵巢功能且耐受性良好的巨大临床优势 。 恒瑞通过复杂的国际授权与内部资源整合，积极切入这一拥有庞大患者基数（影响30%-70%的女性）的蓝海市场，进一步丰富了其非肿瘤领域的管线厚度。 更为前沿的是，在ADC赛道，为了突破传统抗体在肿瘤微环境中的靶向精准度瓶颈，恒瑞与美国临床阶段生物技术公司BioAtla及其关联方展开了深度的技术探讨与临床协作。 BioAtla拥有独特的条件激活生物制剂（Conditionally Active Biologic, CAB）技术平台 。其核心资产BA3011（Mecbotamab vedotin，一种CAB-AXL-ADC）旨在利用肿瘤微环境特有的酸性条件激活抗体结合，从而最大程度减少对健康组织的非靶向毒性 。该药物在治疗mKRAS非小细胞肺癌、软组织肉瘤等实体瘤中展现了突破性潜力 。 通过与此类拥有底层独特专利壁垒的企业进行战略接洽，恒瑞确保了自身技术平台始终紧跟全球大分子工程的最前沿发展趋势。 第四层级：驱动BD裂变的组织架构与将帅重塑 任何宏伟的商业战略都需要相匹配的组织架构和具有全球视野的高管团队来落地执行。恒瑞医药全球化BD业务的跨越式发展，与其在2022年至2023年间完成的核心高管团队大换血及架构重塑密不可分。 2023年1月，恒瑞医药内部宣布了一项被业界广泛瞩目的重磅人事任命——聘请前基石药业创始首席执行官、前赛诺菲中国研发中心副总裁江宁军博士（Dr. Frank Ningjun Jiang）担任恒瑞医药副总经理、首席战略官，全面负责公司的临床研究和商务拓展（BD）工作 。至此，由董事长孙飘扬主导全局、副总经理张连山把控早期创新药研发、江宁军统筹全球临床推进与国际化BD的“战略决策铁三角”正式成型 。 江宁军博士的学术与产业背景堪称中国医药创新史的缩影。他拥有加拿大免疫学博士学位并在美国华盛顿大学完成内科与急诊科医师培训，在赛诺菲亚太地区主导了近80项临床试验及30项新药上市审批，随后又作为创始CEO带领基石药业完成多款新药的商业化落地及赴港上市 。更为关键的是，在其执掌基石药业期间，就曾主导过与恒瑞医药关于抗CTLA-4单抗CS1002的大中华区战略授权合作 。 江宁军及具备跨国制药巨头商务拓展背景的骨干力量（如曾在辉瑞担任核心BD角色的Choi等）的集中引入，彻底改变了恒瑞此前略显传统的内向型企业基因 。新的国际BD团队带来了深厚的人脉网络、对跨国药企资产收购逻辑的深刻洞察，以及在谈判桌上设计复杂交易条款（如NewCo股权结构、阶梯式技术转移费、联合研发选择权等）的高阶能力。 正是自2023年初起，在江宁军等核心高管的操盘下，恒瑞的海外授权频率呈现出井喷态势，达成了与GSK、BMS、德国默克等多家顶级跨国公司的百亿美元级交易 。 进入到2025年，公司适时任命戴洪斌为副董事长，引进在阿斯利康任职20 余年的冯佶为总经理，进一步理顺了内部管理与外部开拓的协同机制 。强大的组织架构不仅保障了前期交易的顺利达成，更确保了后续在多中心临床、技术转移和联合商业化进程中的高效履约。 第五层级：研发能力与BD业务可持续性的前瞻性判定 通过对过去五年恒瑞医药财务底盘、交易结构演进、敏捷管线管理及组织架构重组的系统性剖析，可以从三个核心维度对恒瑞医药研发能力与BD业务的长期可持续性做出明确判断。 1. 财务视角的“自我造血与反哺”正向循环已确立 评估BD业务可持续性的首要指标在于其对企业财务报表的实际业绩贡献率。根据最新财报数据，2026年第一季度，恒瑞医药的创新药对外许可业务已确认收入达7.87亿元人民币，这成为拉动当期净利润实现逾两成增长的关键边际增量 。 从前瞻性财务模型推演，MNC在签署高额首付款之后，其后续规模庞大的开发里程碑和监管里程碑是伴随临床试验节点（如Phase II/III启动、NDA提交、FDA获批等）分步兑现的。 这意味着，在2023年至2026年期间签署的累计潜在价值超数百亿美元的交易库，将在未来的5到10年内，转化为极具确定性且毛利率极高的纯现金流入。这种“外部输血”极大对冲了单一重磅新药在晚期临床阶段可能面临的失败风险，确保了恒瑞有充裕的非稀释性资本维持其每年接近百亿元级别的研发再投入，从而形成“高投入-高技术壁垒管线-高溢价授权-更高投入”的正向资金闭环。 2. 底层创新引擎的技术外溢效应带来持久生命力 恒瑞医药的BD爆发绝非依靠偶然的一两个“明星分子”碰对运气，而是建立在极其庞大且模块化的底层技术引擎之上。其BD标的涵盖了小分子（EZH2、JAK1、PDE3/4）、大分子单抗（TSLP）、多肽（GLP-1双靶点及三靶点）、抗体药物偶联物（HER2、Claudin 18.2、DLL3）及降解剂（PROTAC）等几乎所有主流前沿药物形式 。 2026年与BMS达成的战略合作中，核心条款之一是由双方共同利用恒瑞的早期发现引擎联合开发5款创新资产 。 这标志着国际制药界最高标准的买方体系，已经从认可恒瑞的“单个产品”，升级为信任恒瑞的“整个工业化发现体系”。随着AI药物研发和转化医学的深入，恒瑞的平台化造血能力将如同一条精密的高端制造流水线，持续且稳定地向全球输出具有差异化治疗窗口的新分子实体，保证了其授权标的来源的长期可持续性。 3. “地缘政治与审评壁垒”风险的战略对冲机制 在中国生物制药产业走向全球的进程中，跨国临床试验的数据互认偏差以及因宏观地缘政治摩擦带来的隐性监管阻力，是悬在每一家出海企业头顶的达摩克利斯之剑。 恒瑞医药极其巧妙地利用了多维度的BD交易架构作为地缘政治风险的对冲工具。 例如，在面对竞争最为激烈、临床试验资金消耗最庞大的GLP-1代谢疾病领域时，恒瑞选择成立特拉华州背景的Kailera Therapeutics 。通过出让部分权益，由具备美国本土深厚背景的风投团队和管理层操盘，实质上赋予了该管线“美国本土企业”的商业与监管身份标签。这不仅解决了海外开展数万人规模大型临床的资金壁垒，更能最大程度地润滑与美国FDA的沟通机制，降低非技术因素导致的审批延宕。  同理，通过将关键创新资产早期授权给GSK、BMS等百年药企，恒瑞将后期巨大的商业化推广成本及市场准入风险转移给了具有庞大政商资源和全球销售网络的跨国巨头。这种深度绑定的利益共同体策略，从根本上保障了恒瑞的研发成果能够在复杂的国际局势下，平稳且持续地触达全球主流市场的终端患者。 结论 综合上述深度解析，本报告得出以下结论： 在过去五年（2021-2026年）的战略执行期内，恒瑞医药的底层研发实力已完成从“本土化快速跟随（Fast-follower）”向“全球化首创/同类最佳（First-in-Class / Best-in-Class）发现者”的历史性跨越。在强大的资金底盘与以冯佶、江宁军、张连山为首的国际化高管团队驱动下，其对外BD战略不仅在交易规模上屡创中国医药工业史的新高，更在模式创新上跑通了从单一许可（License-out）、深度平台绑定（Platform collaboration）到资本股权杠杆（NewCo IPO）的全图谱变现路径。 可以确信，恒瑞医药的BD业务已剥离了周期性波动的属性，成为与内部自研并重且高度可持续的核心利润增长极。在未来的十年产业格局中，恒瑞医药将作为中国创新药全面融入并重构全球核心医药供应链的超级节点，其卓越的底层技术引擎与高维度的国际化商业拓展体系，将保证其在全球制药第一梯队中持续占据关键的战略身位。 📌 欢迎关注「超哥资本眼」 「超哥资本眼」专注产业与公司深度研究，内容仅为观点逻辑分享。不构成任何投资建议。股市有风险，投资需谨慎，请理性独立决策。 © 2026 超哥资本眼 - 保留所有权利

去年冬天，我接触到一个小细胞肺癌患者的家属。 化疗两轮，耐药了。医生说国内能用的方案基本走完了，让他们"做好心理准备"。 家属不甘心，到处找。最后发现一个叫塔拉妥单抗的新药——美国批了，日本也批了，临床数据漂亮得吓人：40%的缓解率，中位生存期14个月。 但中国没有。 他问我，能不能从日本买到。 那时候我第一次认真研究了日本PMDA的审批清单，越查越沉默。不是一两个药的问题，而是整整一批——19个近年获批的重磅处方药，日本患者已经在用了，中国要么还在临床，要么连申报都没开始。 后来那个患者等到了好消息。今年4月11号，塔拉妥单抗正式获得中国NMPA批准。但更多的人，还在等。 这篇文章，就把这份清单摊开给你们看。 先看全貌 19个药，两张命运不同的处方 我把2023到2026年日本PMDA获批的重点处方药做了个表。每一行背后都是一群真实的患者。 📋 表格说明 中国未上市        审评/临床中        已获批 Leniolisib Joenja ｜罕见免疫缺陷 APDS 🇯🇵 2026.3 🇨🇳 连申报都没交 Palovarotene Sohonos ｜"人体石化症" FOP 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 还在准备资料 Garadacimab Andembry ｜遗传性血管水肿 HAE 🇯🇵 2025.2 🇨🇳 审评中 / 优先审评 Sebetralstat Ekterly ｜遗传性血管水肿急救 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Sepiapterin Sephience ｜苯丙酮尿症 PKU 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Avacincaptad pegol Izervay ｜黄斑变性 地理萎缩 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 还在二期临床 Odevixibat Bylvay ｜婴幼儿胆汁淤积肝病 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 桥接研究中 Bempedoic acid Nexletol ｜高胆固醇 降脂 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 准备申报 Palopegteriparatide Yorvipath ｜甲状旁腺功能减退 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没批 Vornorexant Vorzzz ｜失眠 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 二期临床 Sepetaprost Setaneo ｜青光眼 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没影 Atogepant Aquipta ｜偏头痛预防 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 在审评 Linzagolix Yselty ｜子宫肌瘤 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 三期临床 Aceneuramic acid Acenobel ｜GNE肌病 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 急需申报阶段 Apadamtase alfa Adzynma ｜先天性TTP 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 没批 Acoramidis Beyonttra ｜心脏淀粉样变 🇯🇵 2025.3 🇨🇳 准备申报 Concizumab Alhemo ｜血友病 🇯🇵 2023.9 🇨🇳 快了，在审 Sotatercept Airwin ｜肺动脉高压 🇯🇵 2025.6 🇨🇳 2026.1 已获批 ✅ Tarlatamab Imdelltra ｜小细胞肺癌 🇯🇵 2025.10 🇨🇳 2026.4 已获批 ✅ 最后两个画了绿勾的，是好消息——中国赶上来了。 剩下的17个，还在等。有的等一年，有的等三年，有的不知道要等多久。 那些等不起的人 STORY 01 "人体石化症"：全身肌肉慢慢变成骨头 先说个你可能从没听过的病——FOP，进行性骨化性纤维发育不良。 中国大概有六七百个患者。他们的肌肉、肌腱、韧带会一点一点变成骨头。不是比喻，是真的长出骨头。 每一次碰撞、跌倒，甚至一次感冒引发的炎症，都可能触发一轮新的骨化。而且不可逆——长出来的骨头永远不会消失。很多患者到了二三十岁就完全不能动了。 最残酷的是，你连手术都做不了。切掉异位骨？身体会在手术创口长出更多的骨头。 💊 Palovarotene（Sohonos） 🇯🇵 日本获批：2026年2月 📊 新发骨化病灶减少：54% 🇨🇳 中国：临床前资料准备阶段 不能治愈，但能让"石化"的速度慢下来。对这些患者来说，每减少一块异位骨，就多保住一分活动能力。 六七百个人的事，你说少不少？放到14亿人里可以忽略不计。但对每一个家庭来说，那就是百分之百。 STORY 02 一辈子不能吃肉的孩子 苯丙酮尿症（PKU），这个病知道的人多一些了。 新生儿筛查里经常查的一项。中国大概有十万以上的患者。他们的身体无法正常代谢苯丙氨酸，一旦摄入过多蛋白质，苯丙氨酸就会在血液里堆积，损伤大脑。 所以PKU患者从出生起就不能吃正常食物。不能吃肉、不能吃鸡蛋、不能吃豆腐、不能喝牛奶。主食只能吃特制的低蛋白米面——很贵，口感很差。 一辈子。 之前有个药叫沙丙蝶呤，但只对一部分患者有效，大概四分之一到一半的人能用。 💊 Sepiapterin（Sephience） 🇯🇵 日本获批：2025年12月 📊 血苯丙氨酸水平降低：51.9% 📊 达到安全水平的比例：63.8% ⭐ 关键突破：对沙丙蝶呤无效的患者也管用 🇨🇳 中国：无公开注册进度 更关键的是，用了这个药之后，患者可以增加天然蛋白质的摄入。 翻译成人话就是：这些孩子可能终于可以吃一口正常的饭了。 中国？无公开注册进度。 STORY 03 等不到明天的眼睛 地理萎缩，这个名字听起来像地理课，其实是眼科的事。 它是晚期干性黄斑变性的表现。视网膜上的感光细胞一块一块地死掉，视野中央出现一个黑洞，而且这个黑洞会越来越大。 看不清人脸。看不清药瓶上的字。看不清路。最后什么都看不清。 全球大概五百万人有这个问题。中国老龄化加速，患者数量在快速增长。 之前全世界没有任何一个获批的药物能治这个。"GA无药可治"是眼科教科书上的标准答案。 💊 Avacincaptad pegol（Izervay） 🇯🇵 日本获批：2025年9月 📊 视力退化速度减慢：35%—40% 💉 给药：每月一次眼内注射 🇨🇳 中国：还在二期临床，获批预计1—2年 不能逆转，不能治愈，但能让患者多"看见"几年。 对一个七十多岁的老人来说，一到两年意味着什么，不用我说。 不只是罕见病的事 你可能觉得，上面说的都是罕见病，跟普通人没关系。 那说几个你身边可能就有的。     😴 失眠 · 3亿人 现有安眠药要么容易上瘾，要么第二天昏昏沉沉。日本去年8月批了 Vorzzz（就是这个名字，来自打呼噜的"Zzz"），新一代机制，起效快，半衰期短，第二天不影响正常工作。 🇨🇳 中国还在二期临床 🤯 偏头痛 · 1.5亿人 现有的预防药都要打针。日本今年2月批了 Aquipta（atogepant），口服的，每天一粒，不用打针。 🇨🇳 中国在审评了，但还没批 ❤️🩹 高胆固醇 · 上亿人 他汀是主力药，但大概10%—15%的人吃他汀肌肉疼得受不了。日本去年批了 Nexletol，这个药只在肝脏里激活，不走肌肉那条路，完美避开肌肉副作用。 🇨🇳 中国还在准备注册申报 🩺 子宫肌瘤 · 育龄女性25%—30% 月经量大到贫血，很多人最后不得不切子宫。日本去年底批了 Yselty（linzagolix），口服的，能大幅减少出血量，可能帮很多人保住子宫。 🇨🇳 中国还在三期临床 这些不是什么天价孤儿药。它们面对的是数以千万计甚至上亿的患者群体。 好消息：有些差距正在缩小 也不全是坏消息。 今年最让人振奋的两件事： ✅ 好消息一 Sotatercept（治肺动脉高压）。日本2025年6月批的，中国NMPA用了快速审评通道，2026年1月就批了。前后不到七个月。 ✅ 好消息二 开头说的塔拉妥单抗。日本2025年10月批，中国2026年4月批。半年。 这说明NMPA的审评改革是实实在在起了作用的。"第3号公告"推动下，一些重磅品种的审批速度已经追上来了。 但这两个是明星品种——一个治癌症，一个治致命性心血管病，社会关注度高，企业推动力强。 更多的药，尤其是罕见病领域的，没有那么大的舆论推力，也没有那么大的商业回报去驱动快速审评。 它们只能慢慢排队。 等不及的人怎么办 说到这里，可能有人要问了：既然中国没批，那这些药就完全买不到吗？ 不是。 跨境购药是一个合法存在的通道。简单说就是通过正规的境外持牌药房采购，以个人自用的名义进口。 但这条路的门槛不低：你得找到靠谱的渠道，确认药品是正品，处理冷链物流（很多生物制剂需要2-8度保存），还要有专业的用药指导。 自己搞，基本搞不定。 现在市面上有一些专业的跨境医药服务平台在做这件事。我了解到的几个关键判断标准： 1 看牌照 有没有正规的药品经营资质？比如香港卫生署的药品批发牌照，这是目前最被认可的跨境医药合规资质之一。 2 看供应链 有没有自己的海外仓？药品从哪里采购？物流用的什么链路？生物制剂的冷链能不能保障？ 3 看服务 有没有药师审核处方？有没有用药指导？出了问题有没有售后？ 4 看价格 正规渠道的价格一般比美国便宜很多（日本药价通常是美国的十分之一），但比自己飞去日本买贵一些——多出来的部分是物流、合规和服务成本。 这些大家可以自己做功课判断。 写在最后 整理这份清单的时候，我反复想到一句话： "世界上最远的距离不是生与死而是药已经被发明出来了你却用不上。" 这不是药企的错——全球同步上市是不现实的，每个国家都有自己的审评流程和监管逻辑。 这也不是NMPA的错——他们确实在改革，速度确实在加快。 但对于正在等待的患者和家属来说，政策的改善是以年为单位的，而疾病的进展是以天为单位的。 如果这篇文章里的某个药名，恰好是你或你家人正在寻找的—— 去查，去问，去想办法。不要只是等。 当然，最重要的一句话还是要说：任何药物都要在专业医生指导下使用。 跨境购药解决的是"有没有"的问题，但"该不该用、怎么用"这个问题，只有你的主治医生能回答。 📚 信息来源 日本PMDA官网（pmda.go.jp）、中国NMPA药品审评中心（cde.org.cn）、各药企公开披露资料、ClinicalTrials.gov。药品审批状态持续变化，文中信息截至2026年4月，如有更新以各国药监局最新公示为准。 ⚠️ 本文不构成医疗建议。觉得有用？转发给需要的人 长按关注「环球通医药」不错过每一个新药资讯