A Phase 1, Two Parts, Open-label, Pharmacokinetic Comparison of Vonafexor Acid and Its Lysine Salt (EYP651) in Healthy Volunteers and Evaluation of Potential Drug-Drug Interactions

The purpose of this study is to define and compare the pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) profile of EYP651 at two dose levels and compare it with Vonafexor Acid PK and PD profile, the Part A.
In addition, Part B of the trial will assess the Drug-Drug Interactions (DDI) potential with the high dose of EYP651.

开始日期2025-10-28

申办/合作机构

ENYO Pharma SA

NCT06939816

/ Terminated临床2期

A Study to Assess the Effect of Vonafexor on Kidney Function in Subjects With Impaired Renal Function and Suspected MASH

This study is designed to establish the effect of 2 doses of vonafexor on the kidney. This will be investigated in subjects with mild or moderate reduced estimated glomerular filtration rate (eGFR) and suspected MASH. In addition, the non-invasive multiparametric magnetic resonance imaging assessment of functional and structural changes in the kidney and in the liver will be investigated.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

ENYO Pharma SA

NCT06425055

/ Completed临床2期

Vonafexor Fixed Dose-escalation Safety and Proof-of-concept Study in Patients With at Risk of Progression Alport Syndrome

This study is a proof-of-concept trial of vonafexor safety, its effects on kidney function in subjects with at risk of progression Alport syndrome.

开始日期2024-08-01

申办/合作机构

ENYO Pharma SA

100 项与 Vonafexor 相关的临床结果

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100 项与 Vonafexor 相关的转化医学

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100 项与 Vonafexor 相关的专利（医药）

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项与 Vonafexor 相关的文献（医药）

2026-03-01·PEDIATRIC NEPHROLOGY

From RAAS blockade to regenerative medicine: evolving treatment strategies in Alport syndrome

Review

作者: Kim, Jin-Ju ; Lo Re, Claudia ; Fornoni, Alessia

Abstract:

Alport syndrome (AS) is a hereditary glomerulopathy caused by mutations in the COL4A3 , COL4A4 , or COL4A5 genes, leading to progressive kidney decline and extrarenal manifestations. Advances in genetic testing have enabled the reclassification of AS into X-linked, autosomal recessive, and autosomal dominant forms, facilitating more accurate diagnosis and risk stratification. While renin-angiotensin-aldosterone system (RAAS) blockade remains the foundation of treatment to delay kidney failure, it does not directly target the underlying molecular pathology. Adjunctive commercially available metabolic modulators, including SGLT2i, mineralocorticoid receptor antagonists, ezetimibe and GLP-1 receptor agonists, may offer additional kidney protection. Ameliorating therapies being tested in Phase II trials include endothelin receptor antagonists (e.g., atrasentan), dual endothelin receptor antagonist and angiotensin II receptor inhibition (e.g., sparsentan) FXR agonists (e.g., vonafexor), inducers of cholesterol efflux (e.g., VAR200 and R3R01), and NOX1/4 inhibitors (e.g., setanaxib), several of which are currently being evaluated in clinical trials. Novel strategies such as exon skipping, gene editing, and nonsense mutation readthrough (e.g., ELX-02) are advancing toward precision medicine approaches as disease modifying agents targeting the genetic cause of AS. Moreover, therapies targeting mitochondrial function, such as mitophagy enhancers, have demonstrated preclinical promise. Stem cell-based approaches are also being explored for their regenerative and anti-fibrotic effects. This review summarizes the current landscape of AS classification and treatment, highlighting both standard interventions and experimental therapies. Emphasis is placed on the molecular mechanisms underlying podocyte injury and fibrosis, recent preclinical findings, and ongoing clinical trials that may shift future therapeutic paradigms. Graphical abstract

2025-05-01·JHEP Reports

A novel in vitro system for simultaneous infections with hepatitis B, C, D and E viruses

Article

作者: Diaz, Olivier ; Meuleman, Philip ; Michelet, Maud ; Wedemeyer, Heiner ; Salvetti, Anna ; Durantel, David ; Passot, Guillaume ; Verrier, Eloi R ; Verhoye, Lieven ; Doceul, Virginie ; Pons, Caroline ; De Meyer, Amse ; Fouillé, Roxanne ; Rivoire, Michel ; Pavio, Nicole ; Steinmann, Eike ; Lucifora, Julie ; Darteil, Raphaël ; Barnault, Romain

Background & Aims:

The liver, and more precisely hepatocytes, can be infected by several hepatotropic viruses, including HBV, HDV, HCV and HEV, with chronic infection leading to end-stage liver diseases. Since no in vitro model allowing multi-infections with the four viruses is reported, limited data are available on their interplay as well as on the potential cross-reactivity of antivirals in multi-infection cases. The aim of our study was to set up such a model.

Methods:

HuH7.5-NTCP cells were cultured with 2% DMSO (dimethyl sulfoxide) for 1 week to allow partial differentiation into hepatocytes (dHuH7.5-NTCP) before infection with the different viruses and treatment with known antiviral molecules.

Results:

We observed increased expression of liver specific transcripts and production of ApoB containing VLDL in dHuH7.5-NTCP cells and replication of HBV, HDV, HCV and HEV for at least 4 weeks after mono or multiple infections. We recapitulated the known antiviral effect of sofosbuvir on HCV and HEV (>90% reduction in the levels of intracellular viral RNAs, p <0.0005) and of IFN-α on HCV, HEV and HDV (80% reduction in the levels of intracellular viral RNAs, p <0.0005). Besides its already described antiviral effect on HBV and HDV, we observed that GW4064, a farnesoid X receptor (FXR) agonist, also strongly inhibited HEV replication (85 to 95% reduction in the levels of intracellular HEV RNAs, p <0.0005). Using HEV-infected HuHep mice, we confirmed the antiviral effect of vonafexor, an FXR agonist, that is currently being tested clinically against HBV/HDV.

Conclusions:

We set-up the first in vitro model allowing multi-infections with hepatitis viruses that can be used for broad drug screening and highlighted FXR ligands as potential broad-acting antivirals.

Impact and implications:

Hepatitis virus infections caused by HBV, HCV, HDV, and HEV represent a global health threat. Treatment options remain limited, notably due to the lack of knowledge about molecular virus-host interactions. Moreover, the interplay between these four viruses in the context of co-infections remains unknown. In this study, we report the first in vitro system that allows for mono and multi-infections with these four viruses and characterize the broad antiviral activity of farnesoid X receptor agonists, paving the way for the development of new strategies for viral cure.

2023-04-01·European journal of medicinal chemistry

Machine learning- and structure-based discovery of a novel chemotype as FXR agonists for potential treatment of nonalcoholic fatty liver disease

Article

作者: Zhang, Wenxuan ; Xia, Jie ; Shen, Zhufang ; Qin, Tong ; Feng, Jing ; Hu, Yuhua ; Lei, Lei ; Zhang, Liangren ; Liu, Zhenming ; Huan, Yi ; Gao, Xuefeng ; Wu, Song

Farnesoid X receptor (FXR) is a promising target for drug discovery against nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD). However, no FXR agonist has been approved for NAFLD so far. The R & D of FXR agonists are somewhat hindered by the lack of effective and safe chemotypes. To this end, we developed a multi-stage computational workflow to screen the Specs and ChemDiv chemical library for FXR agonists, which consisted of machine learning (ML)-based classifiers, shape-based and electrostatic-based models, a FRED-based molecular docking protocol, an ADMET prediction protocol and substructure search. As a result, we identified a novel chemotype that has never been reported before, with compound XJ02862 (ChemDiv ID: Y020-6413) as the representative. By designing an asymmetric synthesis strategy, we were able to prepare four isomers of compound XJ02862. Interestingly, one of the isomers, 2-((S)-1-((2S,4R)-2-methyl-4-(phenylamino)-3,4-dihydroquinolin-1(2H)-yl)-1-oxopropan-2-yl)hexahydro-1H-isoindole-1,3(2H)-dione (XJ02862-S2), showed potent FXR agonistic activity in HEK293T cells. The molecular docking, molecular dynamics simulations and site-directed mutagenesis suggested the hydrogen bond between compound XJ02862-S2 and HIS294 of FXR is essential for ligand binding. We further demonstrated that compound XJ02862-S2 had no agonistic effect on TGR5. Further biological experiments have shown that compound XJ02862-S2 could ameliorate hypercholesterolemia, hepatic steatosis, hyperglycemia, insulin resistance (IR) in high-fat-diet induced obese (DIO) mice. In term of molecular mechanism, compound XJ02862-S2 regulates the expression of FXR downstream genes involved in lipogenesis, cholesterol transport and bile acid biosynthesis and transport. Taken together, we have discovered a novel chemotype as potent FXR agonists for NAFLD by computational modeling, chemical synthesis and biological evaluation.

项与 Vonafexor 相关的新闻（医药）

2026-04-25

·摸鱼心灵之声

罕见病Alport综合征，离第一个"逆转肾功能下降"的药物有多远？

Alport综合征最新展望 Alport综合征，又称遗传性肾炎，是仅次于常染色体显性多囊肾病的第二大常见遗传性肾脏疾病。患者通常从小就会出现血尿，随着年龄增长逐渐出现蛋白尿、进行性肾功能下降，很多患者在青壮年时期就需要透析或肾移植。同时大约一半的患者会伴有感音神经性听力损失，部分患者出现眼部病变。目前，Alport综合征还没有任何获批的疾病修饰疗法。现有治疗只能延缓肾功能下降的速度，不能阻止或逆转。但2025到2026年，这个领域发生了一些令人关注的变化。这篇文章帮你梳理一下。 Alport综合征一、全球最重磅的数据：一个药让肾功能"逆转"了 1. ENYO Pharma的Vonafexor：二期数据eGFR从下降变成上升 2026年1月8日，法国ENYO Pharma公布了ALPESTRIA-1二期临床试验的顶线数据。这是目前Alport领域最受关注的数据之一。 Vonafexor是一种每日一次口服的FXR激动剂，它的作用机制是通过调节代谢、炎症和纤维化通路来保护肾脏。试验在法国、美国和西班牙入组了26名高风险Alport患者（这些患者已经在使用标准治疗，但肾功能仍在快速下降）。关键数据：入组前，患者的肾功能平均每年下降6.4 mL/min/1.73 m²（eGFR斜率）。接受Vonafexor治疗24周后，eGFR斜率逆转为每年增加4.8 mL/min/1.73 m²。也就是说，肾功能从"加速下降"变成了"开始恢复"。更值得关注的是停药后的持久性：停药12周后（第36周），患者的平均eGFR仍然比自然病程推算值高出2.5 mL/min/1.73 m²。73%的患者在停药三个月后，尿蛋白水平仍然维持在比基线更低的水平。安全性方面，最常见的不良反应是瘙痒（呈剂量依赖性），但可以通过调整剂量控制，且不影响药效。需要说明的是：这个试验样本量只有26人，没有设安慰剂对照组（所有患者都接受了药物），随访时间只有36周。二期试验的数据不能直接等同于最终疗效，还需要更大规模的验证。但它给出的信号确实很令人关注——这是第一次在Alport患者身上观察到eGFR斜率的逆转。 2. 拜耳的BAY 3401016：刚进入二期，走的是另一条路 2025年12月4日，拜耳宣布启动了ASSESS二期a期临床试验，评估BAY 3401016治疗Alport综合征的疗效和安全性。 BAY 3401016是一种单克隆抗体，靶向的是Semaphorin 3A（Sema3A）蛋白。Sema3A在Alport的肾脏纤维化过程中被认为扮演重要角色。阻断这个蛋白，理论上可以减缓甚至阻止肾脏纤维化的进程。这是Alport领域第一个靶向Sema3A通路的临床试验。入组条件是18-45岁、eGFR大于等于45、尿蛋白大于等于500mg/g的患者。给药方式是先静脉输注后皮下注射，每周一次，持续6个月。目前试验正在招募中。二、SGLT2抑制剂：从"跨界"到"主力" SGLT2抑制剂（达格列净、恩格列净等）原本是降糖药，但近几年大量研究发现它们对肾脏有保护作用，尤其在降低蛋白尿方面效果显著。在Alport综合征领域，SGLT2抑制剂正在从"辅助用药"走向"可能的核心治疗"。 1. DOUBLE PROTECT Alport三期试验（达格列净）这是全球第一个专门针对Alport综合征年轻患者（10-39岁）的SGLT2抑制剂三期试验。由德国研究基金会资助，是学术主导的试验，不依赖药企赞助。入组条件是经基因检测确诊的Alport患者。主要终点是评估达格liflozin能否阻止白蛋白尿的进展。目前试验仍在进行中，尚未公布结果。如果成功，达格列净有望成为第一个正式获批用于Alport综合征的药物（虽然是在现有适应症基础上的扩展）。 2. EMPA-KIDNEY Kids三期试验（恩格列净）勃林格殷格翰发起的EMPA-KIDNEY Kids试验，入组2-17岁的慢性肾脏病儿童患者（包括Alport综合征），评估恩格列净的疗效和安全性。前6个月为安慰剂对照，之后所有患者都接受恩格列净治疗1年。试验目前仍在招募中。 3. 中国的达格列净儿童Alport试验 2025年2月14日，广州医科大学附属妇女儿童医疗中心在中国临床试验注册中心注册了一项"达格列净治疗儿童Alport综合征的疗效和安全性：多中心单臂临床试验"（注册号：ChiCTR260607）。此外，北京大学第一医院也注册了一项"恒格列净、非奈利酮及联合用药治疗Alport综合征的多中心、随机、双盲、交叉对照临床研究"。 2026年1月发表的一项机制研究还发现，达格列净降低蛋白尿的作用，至少部分是通过抑制肾脏中的STING炎症通路实现的。这为SGLT2抑制剂在Alport中的应用提供了更深层的理论依据。三、中国团队在做什么？ 1. 复旦大学附属儿科医院：多学科团队门诊 + 基因突变图谱需要实事求是地说：根据目前能查到的公开资料，复旦大学附属儿科医院在Alport综合征方面的工作，主要集中在临床诊疗和基础研究两个方向，而不是药物研发。临床方面，复旦儿科医院由肾脏科徐虹教授和饶佳研究员牵头，联合泌尿外科、分子医学中心、影像科，并联合上海交通大学医学院附属新华医院的成人肾病团队，开设了Alport综合征家庭防控多学科团队（MDT）门诊。这是国内比较早的Alport专病MDT门诊之一，为患病家庭提供一站式服务，包括基因诊断、治疗方案制定、家系筛查和遗传咨询。基础研究方面，徐虹和饶佳课题组的重要成果是绘制了首个中国儿童肾脏病基因突变图谱。这项研究2021年7月发表于《表型组学》（Phenomics）封面论文，系统地梳理了中国儿童遗传性肾脏病的基因突变谱系，其中包含了大量Alport综合征相关的COL4A3/COL4A4/COL4A5基因突变数据。这个基因图谱的意义在于：中国人群的基因突变谱和欧美人群存在差异。有了自己的图谱，才能更准确地做基因诊断，减少漏诊和误诊。同时，这些数据也是未来开展基因治疗研究的重要基础。 2. 北京大学第一医院：临床试验 + 诊治共识北大一院丁洁教授团队是国内Alport领域的另一个核心力量。他们在2023年牵头更新了《Alport综合征诊断和治疗专家共识》。同时发起或参与了多项临床试验，包括上述恒格列净联合非奈利酮的研究。 3. 天津医科大学陈宇鹏教授：基因校正修复研究 2025年9月的Alport综合征国际研讨会上，天津医科大学基础医学院陈宇鹏教授分享了其团队在治疗性基因校正修复X连锁Alport综合征IV型胶原蛋白功能方面的研究成果。这项研究目前处于基础研究/临床前阶段，还没有进入人体试验。四、还有哪些药在研发？根据Alport综合征基金会2026年4月更新的信息，目前全球范围内有以下活跃的临床试验：正在招募中： BAY 3401016（拜耳）——二期a期，靶向Sema3A，正在招募18-45岁患者。恩格列净（勃林格殷格翰）——三期，EMPA-KIDNEY Kids，正在招募2-17岁儿童。非奈利酮（拜耳）——三期，FIONA研究，正在招募6个月到12岁儿童。 Apecotrep/BI 764198（勃林格殷格翰）——二期，PODOMOUNT-Basket，正在招募18岁以上患者。即将开始招募： Exaluren（Eloxx制药）——二期，EXACT研究，针对COL4A3/4/5无义突变的基因治疗，计划在美国和英国开展。这是Alport领域第一个针对特定基因突变类型的精准治疗。已完成入组，等待数据： Vonafexor（ENYO Pharma）——二期，已公布顶线数据（如前述）。 Atrasentan（诺华/Chinook）——二期，AFFINITY研究，Alport队列已完成入组。 Sparsentan（Travere）——EPPIK研究，Alport队列已完成入组。 1. 规范使用现有药物 ACEI（如依那普利）或ARB（如氯沙坦）仍然是Alport综合征的一线治疗，越早开始越好。2020年更新的国际临床实践建议明确指出：一旦确诊，无论蛋白尿水平如何，都应该立即开始ACEI/ARB治疗。最新的《Alport综合征诊断和治疗专家共识（2023版）》也推荐了这一方案。 2. 关注SGLT2抑制剂的最新进展达格列净和恩格列净目前在国内已经获批用于糖尿病和慢性肾脏病（部分适应症），但在Alport综合征上还没有正式获批。如果你是Alport患者或家属，可以跟你的肾脏科医生聊一聊：SGLT2抑制剂是否适合你现在的情况。 3. 家系筛查很重要 Alport综合征是遗传性的，患者的直系亲属（父母、兄弟姐妹、子女）都建议做基因检测。早期发现、早期用药，可以显著延缓肾功能下降。复旦大学附属儿科医院和北大一院都提供Alport专病门诊和遗传咨询。 4. 如果有兴趣参加临床试验可以关注以下几个渠道：中国临床试验注册中心（chictr.org.cn）、美国临床试验注册库（ClinicalTrials.gov）、Alport综合征基金会官网（alportsyndrome.org），以及中国Alport综合征家长协会（alport.cn）。目前国内有多项临床试验在进行中。回到最初的问题：离第一个获批的Alport疾病修饰疗法还有多远？实事求是地说，可能还需要2-4年。 Vonafexor的二期数据令人兴奋，但还需要三期验证。达格列净的三期结果还没出来。拜耳的BAY 3401016刚进二期。这些都是好消息，但距离真正到你手边的药，每一步都需要时间。 SGLT2抑制剂、靶向抗纤维化、基因治疗——三条路线同时在推进。Alport综合征从"无药可治"到"有药可用"的转变，正在发生的过程中。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯

2026-03-20

·研报客-行业研究报告

药渡全球药物研发进展报告_创新药篇_61页_2mb.pdf

📝 研报客AI助手-AI报告总结 2026年1月3日—1月9日药渡全球药物研发进展报告（创新药篇）核心内容概述本周药渡数据汇总了全球及国内药物研发与批准的最新进展，重点覆盖了新药上市、申报进展、临床试验更新以及医药交易动态。报告内容涉及多个治疗领域，包括肿瘤、神经疾病、感染、皮肤和结缔组织疾病、心血管疾病、消化系统疾病等，同时包含了重要的医药合作与许可事件。一、全球药物批准/研发动态1.1 全球新药批准情况 NDA批准： Aprocitentan：Idorsia Pharmaceuticals，用于治疗成人难治性高血压，2026年1月5日获得加拿大HC批准。 Plozasiran sodium：Arrowhead，用于降低家族性乳糜微粒血症(FCS)患者的甘油三酯水平，2026年1月5日获得加拿大HC批准。 BLA批准： Depemokimab：GSK，用于治疗重度或难治性支气管哮喘及伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎，2026年1月6日获得日本PMDA批准。新制剂批准：重组带状疱疹疫苗：GSK，2026年1月7日获得EMA批准新制剂。 1.1.2 其他批准情况疫苗批准：本周暂无相关药物获批。新复方批准：本周暂无相关药物获批。新适应症批准：本周暂无相关药物获批。拒绝批准/主动撤回/撤市：本周暂无相关药物。二、全球新药申报进展1.2.1 NDA/BLA申报 Lorecivivint：Biosplice Therapeutics，用于治疗膝关节炎(OA)，2026年1月6日向FDA递交NDA。 Teplizumab：Sanofi，用于治疗1岁及以上2期I型糖尿病，2026年1月5日FDA受理sBLA。 1.2.2 特殊资格认定 Teplizumab：Sanofi，获得FDA优先审评资格认定。 Atacicept：Vera Therapeutics，获得FDA优先审评资格认定。三、全球新药研发进展1.3.1 肿瘤领域 Elraglusib：Actuate Therapeutics，针对难治性恶性肿瘤，公布I/II期临床积极数据。 BBO-8520：BridgeBio Oncology，用于KRAS G12C突变非小细胞肺癌，公布Ia/Ib期临床积极数据。 BBO-11818：BridgeBio Oncology，用于局部晚期不可切除或转移性KRAS突变实体瘤，公布Ia/Ib期临床积极数据。 BBO-10203：BridgeBio Oncology，用于HER2+乳腺癌、HR+/HER2-乳腺癌、KRAS突变结直肠癌等，公布Ia/Ib期临床积极数据。 APG-3288：Ascentage Pharma，用于治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤，FDA批准IND。 Atebimetini b：Immuneer ing Corporation，用于胰腺癌，公布IIa期临床积极数据。 ODM-212：Orion Pharma，用于恶性胸膜间皮瘤和上皮样血管内皮瘤，启动II期临床。 Calderasib：Merck，用于KRAS G12C突变非小细胞肺癌，公布III期临床积极数据。 Spevatamig：Phanes Therapeutics，用于CLDN18.2阳性转移性胰导管腺癌，公布II期临床积极数据。 1.3.2 神经疾病领域 BMB-101：Bright Minds Biosciences，用于治疗失神发作与发育性及脑病性癫痫，公布II期临床积极数据。 Zervimesine fumarate：Cognition Therapeutics，用于治疗路易体痴呆症(DLB)，公布II期临床积极数据。 ARO-HTT：Sarepta Therapeutics，用于亨廷顿舞蹈症，向Medsafe递交IND。 Bezisterim：BioVie，用于未经卡比多巴/左旋多巴治疗的早期帕金森病(PD)，公布III期临床积极数据。 1.3.3 感染领域 Bepirovirsen：GSK，用于治疗慢性乙型肝炎，公布II期临床积极数据。 Opelconazole：Pulmocide，用于治疗难治性侵袭性肺曲霉病(IPA)，终止III期临床试验。 1.3.4 皮肤和结缔组织疾病领域 IDOR-1117-2520：Idorsia Pharmaceuticals，用于中重度银屑病，启动II期临床。 Envudeuciti nib：Alumis，用于中重度斑块型银屑病，公布III期临床积极数据。 Cantharidin：Verrica Pharmaceuticals，用于寻常疣，启动III期临床。 1.3.5 病理状态、体征和症状领域 Daridorexant hydrochloride：Idorsia Pharmaceuticals，用于治疗更年期过渡期女性失眠，公布III期临床积极数据。 1.3.6 内分泌系统疾病领域 ASC-30：歌礼制药，用于糖尿病，FDA批准II期临床。 Eflapegrastim：Assertio Holdings，用于乳腺癌，公布I期临床积极数据。 Eloralintide：Eli Lilly，用于肥胖，启动III期临床。 Ixekizumab：礼来，用于治疗活动性银屑病关节炎与肥胖或超重，公布IIIb期临床积极数据。 1.3.7 精神疾病领域 Evenamide Hydrochloride：Newron Pharmaceuticals，用于精神分裂症，启动III期临床。 M4-PAM：Addex Therapeutics，用于精神分裂症，启动I期临床。 Brilaroxazine：Reviva Pharmaceuticals，用于精神分裂症，公布III期临床积极数据。 1.3.8 泌尿和生殖系统疾病领域 Vonafexor：ENYO Pharma，用于Alport综合征，公布II期临床积极数据。 1.3.9 免疫系统疾病领域 Obexelimab：Zenas Biopharma，用于治疗IgG4相关疾病，公布III期临床积极数据。 Nipicalimab：Johnson & Johnson，用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)，公布II期临床积极数据。 HMBD-501：Humming bird Bioscience，用于治疗晚期HER3表达的实体恶性肿瘤，公布II期临床积极数据。 1.3.10 呼吸系统疾病领域 IBI-324：信达生物与Ollin Biosciences，用于治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)或湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)，公布Ib期临床积极数据。 CMTX-101：EnteroBiotix，用于肠易激综合征(IBS)，公布II期临床积极数据。 1.3.11 血液和淋巴疾病领域 Teclistamab：Johnson & Johnson，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)，公布III期临床积极数据。 AB-8939：AB Science，用于治疗急性髓系白血病，公布I期临床积极数据。 1.3.12 心血管疾病领域 SRD-002：Medera，用于治疗射血分数保留心力衰竭(HFpEF)，完成I/IIa期临床B队列患者给药。 1.3.13 肌肉和骨骼系统疾病领域 Navepegriti de：Ascendis Pharma，用于治疗软骨发育不全(ACH)，公布II期临床积极数据。 Lonapegso matropin：Ascendis Pharma，用于治疗儿童软骨发育不全(ACH)，已上市。 1.3.14 先天性遗传性疾病和畸形领域 Diazoxide choline controlled release：Soleno Therapeutics，用于治疗Prader-Willi综合征患者的食欲亢进，公布III期临床积极数据。 Lonimecogene renparvovec：Taysha Gene Therapies，用于治疗雷特综合征，FDA积极意见反馈。 1.3.15 营养代谢病领域 ARO-INHBE：Arrowhead，用于治疗肥胖，公布I/IIa期临床积极数据。 ARO-ALK7：Arrowhead，用于治疗肥胖，公布I/IIa期临床积极数据。 Eloralintide：Eli Lilly，用于治疗肥胖，启动III期临床。 Ixekizumab：礼来，用于治疗活动性银屑病关节炎与肥胖或超重，公布IIIb期临床积极数据。 1.3.16 眼部疾病领域 IBI-324：信达生物与Ollin Biosciences，用于治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)或湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)，公布Ib期临床积极数据。 GEB-101：引正基因，用于治疗TGFBI相关角膜营养不良，FDA批准I/II期临床。 1.3.17 消化系统疾病领域 Nitazoxanide (Genfit)：GENFIT，用于治疗急性慢性肝衰竭(ACLF)，公布I期临床积极数据。 EP-104GI：Eupraxia Pharmaceuticals，用于治疗嗜酸性食管炎(EoE)，公布Ib/IIa期临床积极数据。 EBX-102-02：EnteroBiotix，用于治疗肠易激综合征(IBS)，公布II期临床积极数据。四、全球医药交易事件汇总 | 事件名称 | 交易主体方 | 交易合作方 | 交易项目 | 治疗领域 | 交易类型 | 交易金额（百万） | 交易时间 ||----------|------------|------------|----------|----------|----------|------------------|-----------|| 罗氏获得YL201的独家许可 | 苏州宜联生物医药有限公司 | 罗氏 | YL-201 [临床三期] | 多种实体瘤 | 许可 | N/A | 2026.01.09 || 育世博获得双特异性抗体及双载荷ADC项目的独家许可 | 百奥赛图(北京)医药科技股份有限公司 | 育世博生物科技股份有限公司 | 双特异性抗体及双载荷ADC项目 | 肿瘤 | 许可；期权 | N/A | 2026.01.09 || Madrigal获得辉瑞关于MASH pipeline assets的独家许可 | 辉瑞 | Madrigal Pharmaceuticals Inc | two additional early-stage MASH pipeline assets | 代谢功能障碍相关脂肪肝炎(MASH) | 许可 | 50.00 USD | 2026.01.09 || Zealand Pharma与The Danish Centre for AI Innovation合作 | Zealand Pharma A/S | The Danish Centre for AI Innovation A/S | drug discovery | 癌症 | 合作 | N/A | 2026.01.09 || 诺纳生物与Link Cell Therapies合作 | 诺纳生物 | Link Cell Therapies Inc | 新型CAR-T细胞疗法候选药物 | 实体瘤；血液肿瘤 | 合作 | N/A | 2026.01.09 || Chai Discovery与礼来制药合作 | Chai Discovery | 礼来制药 | AI/ML-enabled membrane interactomics (MInt) platform | 肿瘤 | 合作；许可；投资 | 950.00 USD | 2026.01.07 || Ventex Biosciences被礼来制药收购 | Ventex Biosciences Inc | 礼来制药 | Ventex Biosciences Inc | 炎症介导疾病 | 收购 | 1200.00 USD | 2026.01.07 || 苏州新芽基因与DystrophyAnnihilation合作 | 苏州新芽基因生物技术有限公司 | DystrophyAnnihilationResearchTrust | 创新型DMD疗法 | 杜氏肌营养不良症 | 合作 | N/A | 2026.01.07 || Prokaryotics与Basilea合作 | Prokaryotics Inc | Basilea Pharmaceuticals Ltd | first-in-class broad-spectrum antifungal | 严重侵袭性感染 | 合作 | 48.50 USD | 2026.01.07 || 苏州新芽基因与DystrophyAnnihilation合作 | 苏州新芽基因生物技术有限公司 | DystrophyAnnihilationResearchTrust | 创新型DMD疗法 | 杜氏肌营养不良症 | 合作 | N/A | 2026.01.07 |关键信息总结全球新药批准：本周全球共有4条新药批准更新，主要集中在高血压、哮喘及FCS领域。全球新药申报：全球有2条新药申报进展，其中一项为FDA受理sBLA。全球新药研发：涉及17个治疗领域，其中肿瘤、神经疾病、内分泌系统疾病及免疫系统疾病进展显著。医药交易：本周有多项合作及收购事件，涉及CAR-T细胞疗法、基因疗法、AI平台开发等，显示全球医药行业在创新与合作方面的活跃趋势。报告正文免费获取报告源文件，请点下方图片研报客 - 全球行业报告图表数据聚合AI平台 5000多家机构，五百万+报告覆盖全行业深度研究一站式行业研究报告平台，汇聚全球百强智库，百万中英文报告 ✨ 核心功能 📊 海量报告：覆盖全行业，AI搜索+全文检索 🤖 AI翻译：多语言互译，保留原排版 💬 AI对话：智能研报助手，深度解读文档 🔔 实时推送：订阅关键词，更新主动通知 📱 全平台：网页、APP、小程序数据同步 🤖 AI能力 🔍 智能检索：快速理解问题意图，提供精准信息 🌐 多源整合：综合多个可靠来源，给出全面答案 💡 语境理解：不只是字面翻译，更能理解上下文和文化差异 🎯 专业领域：适应技术、文学、商务等不同领域的翻译需求 🧠 自然交流：理解复杂对话上下文，保持连贯性 📚 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临床2期上市批准优先审批临床申请

2026-01-08

·Business Wire

ENYO Pharma Announces Completion and Topline Data From Phase 2 Alpestria-1 Clinical Study in Alport Syndrome Demonstrating Vonafexor Reverses Kidney Function Decline and Has Sustained Therapeutic Benefit

LYON, France--(BUSINESS WIRE)--ENYO Pharma (“ENYO”), a clinical-stage biopharmaceutical company developing innovative therapies for kidney diseases, today confirmed positive results from its Phase 2 Alpestria-1 study of vonafexor in patients with Alport syndrome. The data demonstrates that vonafexor, a highly differentiated FXR agonist, produced clinically meaningful improvements on kidney disease progression markers in a high-risk population already receiving standard of care (SoC) therapy. In addition to significantly reducing albuminuria, vonafexor treatment was associated with a reversal of the expected decline in kidney function with durable effects after treatment discontinuation. “The Alpestria-1 results represent a pivotal moment for ENYO and are more importantly a watershed moment for patients living with Alport syndrome” added Jacky Vonderscher, PhD, CEO of ENYO Pharma. Groundbreaking Clinical Data: Reversing the Slope of Decline The Alpestria-1 study enrolled (in France, USA and Spain) 26 patients with Alport syndrome at high risk of a rapid loss of kidney function despite stable multiple SoC drugs, including renin–angiotensin system inhibitors, SGLT2 inhibitors, and mineralocorticoid receptor antagonists. Key findings include: eGFR Slope Reversal: Patients entered the study with a documented historical mean eGFR decline of -6.4 mL/min/1.73 m²/yr. During the 24-week treatment period, vonafexor treatment resulted in a mean functional gain of +4.8 mL/min/1.73 m²/yr, representing an impressive shift from the natural history of disease progression. Sustained eGFR Benefit (Off-Drug): Following treatment discontinuation, kidney function benefits persisted. At Week 36 (12 weeks off vonafexor), mean eGFR remained +2.5 mL/min/1.73 m² above the extrapolated natural history trajectory, consistent with a durable effect. Durable Albuminuria Reduction: 73% of patients maintained a reduction in urine albumin-to-creatinine ratio (UACR) below their baseline levels three months after stopping treatment “Results from the ALPESTRIA-1 study demonstrate clinically meaningful improvements in eGFR and UACR, along with clear FXR target engagement at low doses. These findings confirm a differentiated mechanism of action consistent with preclinical data and position vonafexor as a promising therapeutic candidate for Alport syndrome, supporting continued clinical development,” said Prof. Bertrand Knebelmann, MD, PhD, Principal Investigator of the ALPESTRIA-1 study and Chair of the Strategic Advisory Board having reviewed the results. “The convergence of sustained eGFR improvement, durable albuminuria reduction, and positive patient-reported experience provides compelling evidence supporting vonafexor’s disease-modifying potential in Alport syndrome and beyond,” commented Pietro Scalfaro, MD, CMO of ENYO Pharma. “The Alpestria-1 results represent a pivotal moment for ENYO and are more importantly a watershed moment for patients living with Alport syndrome,” added Jacky Vonderscher, PhD, CEO of ENYO Pharma. Safety and Tolerability Vonafexor was generally well-tolerated, with a safety profile consistent with previous clinical trials involving over 400 subjects. The most common adverse event was pruritus, which was dose dependent and manageable through dose adjustments while maintaining pharmacological activity and efficacy. 2026 Strategic Milestones ENYO is entering a catalyst-rich year as it prepares for pivotal development: FDA Engagement : A Fast Track designation submission is planned for January 2026, with a Type-D-meeting response expected mid-month. Pivotal Phase 3 : an End-of-Phase 2 meeting is planned for Q2 2026, with initiation of a Phase 3 study in Alport syndrome in the second half of 2026. Pipeline Expansion : ENYO is also considering initiation of a Phase 2 proof-of-concept study of vonafexor in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD) and of EYP651 in common renal diseases in H2 2026. ENYO Pharma management will be in San Francisco during the upcoming 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference to discuss these data and the company’s 2026–2031 roadmap with potential partners and investors. About Vonafexor Vonafexor is a once-daily, oral, non-bile acid FXR agonist designed with a unique chemical scaffold that prioritizes delivery to the kidney. By regulating metabolic, inflammatory, and fibrotic pathways, Vonafexor addresses the core drivers of renal injury and extracellular matrix remodeling. About ENYO Pharma SA: ENYO is a clinical-stage biopharmaceutical company headquartered in Lyon (France) and developing proprietary drug candidates to improve quality of life and avoid end stage renal disease and dialysis for patients with rare and common kidney diseases. Since its inception ENYO collected extensive phase I/II clinical data through 9 completed clinical studies with 400+ subjects. The company's pipeline includes vonafexor and EYP651, a next-generation FXR agonist entering Phase 2 studies in 2H 2026 for common renal diseases (CKD/DKD). For more information: ENYO Pharma – Developing therapeutics for diseases with impaired kidney function

临床2期临床结果快速通道

100 项与 Vonafexor 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Alport 综合征	临床2期	美国	ENYO Pharma SA	2024-08-01
Alport 综合征	临床2期	法国	ENYO Pharma SA	2024-08-01
Alport 综合征	临床2期	西班牙	ENYO Pharma SA	2024-08-01
慢性乙型肝炎	临床2期	澳大利亚	ENYO Pharma SA	2020-05-12
慢性乙型肝炎	临床2期	中国香港	ENYO Pharma SA	2020-05-12
慢性乙型肝炎	临床2期	波兰	ENYO Pharma SA	2020-05-12
慢性乙型肝炎	临床2期	韩国	ENYO Pharma SA	2020-05-12
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	临床2期	美国	ENYO Pharma SA	2019-01-30
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	临床2期	比利时	ENYO Pharma SA	2019-01-30
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	临床2期	法国	ENYO Pharma SA	2019-01-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06425055 (ALPESTRIA-1, ASN2025)	临床2期	Alport 综合征	26	Vonafexor	鑰憲網築願築製鹹艱繭(膚淵築醖網糧鑰糧壓鹽) = 廠夢夢範艱壓壓積衊遞築網範齋願製顧夢鬱鏇 (觸範襯鑰蓋網網鏇艱蓋 ) 更多	积极	2025-11-06
NCT03812029 (LIVIFY, CTgov)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	120	Placebo (Placebo Part B)	憲願廠鑰構蓋網鬱繭糧(艱獵網夢鬱鬱網觸構觸) = 蓋築繭鑰積顧膚夢糧衊構製製壓餘醖築窪鏇鹽 (積顧齋構壓夢夢願鑰積, 鹽鏇餘壓廠網衊範網簾 ~ 糧鑰鑰壓製繭憲淵淵願) 更多	-	2023-05-06
				Vonafexor (Vonafexor 100 mg QD Part B)	憲願廠鑰構蓋網鬱繭糧(艱獵網夢鬱鬱網觸構觸) = 繭糧衊簾遞夢繭構範夢構製製壓餘醖築窪鏇鹽 (積顧齋構壓夢夢願鑰積, 夢糧鑰憲鑰齋餘壓膚餘 ~ 齋憲繭餘繭鏇顧構願夢) 更多
NCT04465916 (CTgov)	临床2期	慢性乙型肝炎	26	Nucleotide analogue (Entecavir or Tenofovir Disoproxil)+EYP001a (Experimental Arm)	糧簾顧選衊選蓋繭網選(餘壓廠鏇糧繭壓醖鏇襯) = 鬱簾鑰醖觸襯顧淵觸鬱築繭蓋顧獵網襯鹹廠艱 (鑰衊網製鑰願簾窪繭壓, 0.0195) 更多	-	2022-10-12
				Nucleotide analogue (Entecavir or Tenofovir Disoproxil) (Control Arm)	糧簾顧選衊選蓋繭網選(餘壓廠鏇糧繭壓醖鏇襯) = 衊簾蓋積顧醖製齋鹽窪築繭蓋顧獵網襯鹹廠艱 (鑰衊網製鑰願簾窪繭壓, 0.0348) 更多
NCT04365933 (EYP001-203, BusinessWire) 人工标引	临床2期	慢性乙型肝炎	20	Entecavir+Peginterferon alfa-2a+Vonafexor	艱餘觸襯鏇蓋襯壓繭餘(壓範醖廠鬱夢顧簾積衊) = 網構糧醖繭鏇壓顧夢鹹齋膚願觸鏇願簾願鑰簾 (顧網憲襯網構網顧觸顧 )	积极	2021-07-30
				Peginterferon alfa-2a+Vonafexor	艱餘觸襯鏇蓋襯壓繭餘(壓範醖廠鬱夢顧簾積衊) = 夢鬱構鹹夢觸簾獵築範齋膚願觸鏇願簾願鑰簾 (顧網憲襯網構網顧觸顧 )