Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy, Safety, and Tolerability of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Administered to Adolescent Male Subjects (≥ 12 to < 18 Years of Age) With Severe or Moderately Severe Hemophilia B

This is a phase 3, prospective, open-label, single-arm, single-dose, multicenter study investigating the efficacy, safety, and tolerability of CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua) in adolescent male participants with severe or moderately severe hemophilia B.

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT06003387

/ Recruiting临床3期

Phase 3b, Open-label, Multicenter, Single-dose Study Investigating Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy Administered to Adult Subjects With Severe or Moderately Severe Hemophilia B With Detectable Pretreatment AAV5 Neutralizing Antibodies

The purpose of this study is to assess the risk of bleeding due to failure of expected pharmacological action of CSL222 in adults with severe or moderately severe hemophilia B with detectable pretreatment AAV5 Nabs.

开始日期2024-01-30

申办/合作机构

CSL Behring LLC

JPRN-jRCT2033230266

/ Recruiting临床3期IIT

Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy and Safety of a Serotype 5 Adeno-associated Viral Vector Containing the Padua Variant of a Codon-optimized Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, CSL222) Administered to Japanese Adult Male Subjects with Severe or Moderately Severe Hemophilia B

开始日期2023-09-28

申办/合作机构-

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2026-01-29·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Final Analysis of a Study of Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B

Article

作者: Le Quellec, Sandra ; Miesbach, Wolfgang ; Castaman, Giancarlo ; Monahan, Paul E. ; Mahajan, Vaibhav ; Key, Nigel S. ; Recht, Michael ; Gill, Sean ; Drelich, Douglass ; Coppens, Michiel ; Lattimore, Susan ; Leebeek, Frank W.G. ; Pipe, Steven W.

BACKGROUND:

Prophylactic treatment for hemophilia B necessitates lifelong, regular intravenous factor IX infusions. Gene therapy offers the possibility of a single-dose treatment that produces durable endogenous factor IX expression and disease control. Etranacogene dezaparvovec comprises an adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) vector and the highly active Padua factor IX variant. The primary analysis of this study showed that etranacogene dezaparvovec reduced annualized bleeding rates and adverse events were mainly of low-grade severity. Final data from 5 years of follow-up are now available.

METHODS:

In this open-label, phase 3 study, after a lead-in period (≥6 months) of factor IX prophylaxis, we administered a single infusion of etranacogene dezaparvovec in men with hemophilia B (factor IX activity level, ≤2 IU per deciliter), regardless of preexisting AAV5 neutralizing antibodies. The prespecified 5-year analyses included adjusted annualized bleeding rates (difference between the post-treatment period of months 7 through 60 after gene therapy and the lead-in period), factor IX expression, and safety outcomes.

RESULTS:

In the full analysis population (54 participants), the adjusted annualized bleeding rate for all bleeding events was 4.16 during the lead-in period and 1.52 during months 7 through 60 after gene therapy, a reduction of 63% (95% confidence interval, 24 to 82). During the 5-year follow-up period, endogenous factor IX expression remained stable; at 5 years, the mean (±SD) factor IX activity level was 36.1±15.7 IU per deciliter and the mean exogenous factor IX consumption for routine prophylaxis and treatment of bleeding events had decreased by 96%, from 257,339 IU per year during the lead-in period to 10,924 IU per year during months 7 through 60 after gene therapy. Efficacy did not differ substantially between participants with and those without AAV5 neutralizing antibodies at baseline. Adverse events that were possibly related to treatment were rare after month 6.

CONCLUSIONS:

Sustained endogenous factor IX expression and low annualized bleeding rates over a 5-year period were observed after an infusion of etranacogene dezaparvovec. (Funded by uniQure and CSL Behring; HOPE-B ClinicalTrials.gov number, NCT03569891.).

2026-01-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Etranacogene dezaparvovec in people with hemophilia B and without adeno-associated virus serotype 5 neutralizing antibodies: a 4-year subgroup analysis of the Health Outcomes with Padua Gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B) trial

Article

作者: Le Quellec, Sandra ; Wang, Fei ; Lemons, Richard S ; Leebeek, Frank W G ; O'Connell, Niamh ; Gill, Sean ; Verhamme, Peter ; Monahan, Paul E ; Kampmann, Peter ; Raheja, Priyanka

Background:

In the phase 3 Health Outcomes with Padua Gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B) trial, a single dose of etranacogene dezaparvovec was administered to people with severe or moderately severe hemophilia B following a lead-in period (≥6 months) during which they received factor (F)IX prophylaxis. Participants were enrolled regardless of adeno-associated virus serotype 5 (AAV5)-neutralizing antibody (NAb) status at screening.

Objectives:

To determine efficacy, pharmacokinetic, and safety outcomes over 4 years postgene therapy in HOPE-B participants who were NAb-negative (NAb-).

Methods:

Participants provided serum samples for AAV5 NAb determination using an in vitro AAV5 transduction inhibition assay prior to etranacogene dezaparvovec infusion. Participants who were AAV5 NAb- at this time point were examined in the post hoc subgroup analysis.

Results:

In NAb- participants (N = 33), the mean adjusted annualized bleeding rate was significantly reduced between months 7 and 48 postetranacogene dezaparvovec vs lead-in (0.57 vs 3.80; P < .0001). In years 1 to 4, the annualized bleeding rates were 0.99, 0.72, 0.41, and 0.41, respectively (P < .0001 vs lead-in; N = 33 throughout). The mean (SD) endogenous FIX activity was 40.6 IU/dL (18.6) at month 6 postinfusion (N = 33), remained stable, and was 39.0 IU/dL (16.8) at year 4 (N = 33). Exogenous FIX consumption decreased by 99% during months 7 to 48 vs the lead-in period, and no NAb- participant returned to continuous FIX prophylaxis for 4 years postinfusion. No treatment-related oncogenic events or persistent late hepatotoxicity were observed.

Conclusion:

Etranacogene dezaparvovec proved to be highly effective, superior to FIX prophylaxis for bleeding protection, and safe for 4 years postinfusion in NAb- persons with severe or moderately severe hemophilia B.

2026-01-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Etranacogene dezaparvovec in people with hemophilia B with preexisting adeno-associated virus 5 neutralizing antibodies: 4-year subgroup results from the HOPE-B trial

Article

作者: Klamroth, Robert ; Van der Valk, Paul ; Hermans, Cedric ; Kazmi, Rashid Saeed ; Monahan, Paul E ; Quon, Doris ; Gill, Sean ; Jansen, Nathalie ; Wang, Fei ; Afzal, Saira ; von Drygalski, Annette ; Le Quellec, Sandra ; Gabriel, Richard ; Coppens, Michiel ; O'Connell, Niamh ; Youssar, Loubna ; Pipe, Steven W

Background:

Health Outcomes with Padua Gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B) is the first phase 3 trial of adeno-associated virus (AAV) serotype 5 vector-based gene therapy for hemophilia B to have enrolled participants with neutralizing antibodies (NAbs) to the viral vector.

Objectives:

Evaluate the efficacy and safety of etranacogene dezaparvovec in a post hoc subgroup of participants with preexisting AAV5 NAbs 4 years posttherapy.

Methods:

After a ≥6-month lead-in period on continuous prophylaxis, people with moderately severe/severe hemophilia B (factor [F]IX ≤ 2%) received a single infusion of etranacogene dezaparvovec. AAV5 NAb status prior to infusion was determined. FIX activity, annualized bleeding rates (ABRs), and safety were evaluated in participants with preexisting AAV5 NAbs.

Results:

A total of 21/54 participants had detectable preexisting AAV5 NAbs (titer: 8.5-678, n = 20; titer: 3212, n = 1). Two participants did not respond to treatment (high titer: 3212, n = 1; received partial dose, n = 1). The mean FIX activity was 36 IU/dL (SD, 18) at 1 year (n = 18) and 34 IU/dL (SD, 16) at 4 years (n = 15) posttreatment. Unadjusted ABRs for all bleeds (treated and untreated) decreased by 74.4% from 4.64 during lead-in to 1.18 during months 7 to 48 (n = 21). ABRs for spontaneous and joint bleeds decreased by 79% and 82%, respectively. The mean FIX consumption decreased from 245,476 IU/y (SD, 144,497) during lead-in to 23,975 IU/y (SD, 48.928) during years 1 to 4 (P < .0001). The most frequent treatment-related adverse events were infusion-related reactions (23.8%) and transient alanine aminotransferase elevations (14.3%). No late hepatotoxicity was observed.

Conclusion:

Etranacogene dezaparvovec demonstrated long-term efficacy and safety in individuals with preexisting AAV5 NAb titers ≤ 678, expanding eligibility for gene therapy to a broader hemophilia B population.

439

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2026-04-01

·小牛财经

创新药 | 海特生物 CAR-T协同 + H股上市

资料来源于网络、不构成任何投资建议关键词：创新药 + CAR-T协同 + H股上市1、据2025年8月26日半年度报告及2026年3月13日互动易，注射用埃普奈明为全球首个完成多发性骨髓瘤Ⅲ期临床试验的DR4/DR5靶点国家I类生物制品，2025年纳入国家医保目录，目前销售顺利。2、据2025年6月13日投资者关系活动记录表，公司正与中国医学科学院血液病医院、西部战区总医院合作开展埃普奈明用于CAR-T前桥接化疗及维持治疗临床试验。3、据2026年1月21日董事会决议公告，公司拟发行H股并在香港联交所主板上市，董事会已审议通过相关议案。（免责声明：本内容由AI技术搜集公开信息总结生成，仅供参考，不构成投资建议，以上市公司公告为准）一、基本信息• 公司全称：武汉海特生物制药股份有限公司• 股票代码：300683（创业板）• 上市时间：2017年8月8日• 成立时间：1992年• 总部：湖北武汉• 核心定位：创新生物药 + CRO/CDMO 双轮驱动，聚焦神经、肿瘤领域二、核心产品与业务1. 金路捷（注射用鼠神经生长因子）◦ 国家一类生物新药，全球首个获批上市的神经生长因子药物◦ 用于神经损伤修复，公司传统核心产品2. 沙艾特（注射用埃普奈明 / CPT）◦ 全球首创 DR4/DR5 激动剂，一类基因工程抗癌药◦ 适应症：多发性骨髓瘤，2023年获批，2024年纳入医保◦ 2026年3月公司完成北京沙东收购，全资控股 CPT 全产业链3. CRO/CDMO（研发与生产代工）◦ 子公司天津汉康为国内头部 CRO/CDMO 之一◦ 2025前三季收入占比 57.2%，为业绩稳定底盘◦ 服务超600家药企，提供小分子药研发、生产代工4. 在研管线（重点）◦ ZM02 眼用注射液：全球首款视网膜色素变性基因治疗药，获 FDA 临床批件◦ CPT 向实体瘤拓展，潜在市场超300亿三、财务与股价（截至2026-04-01）• 股价：48.78元（+12.50%）• 总市值：63.85亿元• 近三月：+71.64%；近一年：+96.22%• 业绩：◦ 2024年：营收6.49亿，净亏6935万◦ 2025前三季：营收4.22亿，净亏1.58亿• 亏损主因：CPT 推广投入大、天津汉康商誉减值、金路捷衰退四、增长逻辑（2026）• 短期：CPT 医保后快速放量• 中期：CPT 拓展实体瘤 + CRO/CDMO 稳健增长• 长期：ZM02 眼科基因药国际化、H 股募资补血五、风险提示• 创新药销售不及预期• 持续亏损、现金流偏紧• 行业医保控费、竞争加剧• 研发临床失败、审批延迟海特生物创新药以全球首创抗癌药沙艾特（CPT）为核心，叠加眼科基因疗法 ZM02 等在研管线，形成“已上市+临床阶段”的梯队布局（截至2026年4月）。一、核心已上市：沙艾特（注射用埃普奈明 / CPT）全球首个 DR4/DR5 激动剂（First-in-class）• 类型：国家1类生物新药• 机制：激活肿瘤细胞凋亡通路，不依赖P53，对正常细胞影响小• 获批：2023-11 获批复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）• 医保：2025-02 纳入国家医保• 价格：约 3300元/盒，年治疗费数万元（仅为CAR-T的1/10）临床数据（RRMM）• 客观缓解率（ORR）：70%–100%• 完全缓解率（CR）：48%–85%• 优势：对 TP53突变高危患者有效，填补空白商业化（2026最新）• 2025前三季：销售约 12万支，营收 4054万元• 2025全年：预计 2–3亿元• 2026Q1：已签 3亿元销售意向• 产能：扩至 125万支/年适应症拓展（关键催化）• 血液瘤：CAR-T桥接/维持治疗• 实体瘤：骨肉瘤、软骨肉瘤、肺癌、胃癌、淋巴瘤等临床中• 2026-03：软骨肉瘤单药中期数据入选 ASCO 年会二、核心在研管线（2026）1. ZM02 眼用注射液（眼科基因疗法）• 机制：新一代光遗传学基因治疗• 适应症：晚期视网膜色素变性（RP）（罕见病）• 进度：2025-11 获 FDA Ⅰ/Ⅱ期临床批准• 亮点：◦ 全球首款针对RP的基因治疗候选药◦ 单次注射、长期有效◦ 获 FDA 孤儿药资格◦ 早期临床：66.7%患者视力显著改善• 权益：参股中眸医疗 15.38%2. 其他重点品种• HKG-320 注射液（2类新药）◦ 机制：钾离子竞争性酸阻滞剂◦ 适应症：上消化道出血再出血预防◦ 进度：临床Ⅱ期• HT006 重组人神经生长因子滴眼液◦ 适应症：神经损伤/干眼◦ 进度：Ⅰa期完成• CVI-LM001（口服PCSK9抑制剂）◦ 适应症：高胆固醇血症◦ 进度：Ⅱ期临床（国内第二）三、创新药整体格局与风险优势• 全球首创壁垒：CPT 为全球唯一 DR4/DR5 激动剂• 医保放量：CPT 进入医保后快速上量• 管线差异化：骨髓瘤+实体瘤+眼科基因疗法• 控股权强化：2026-03 完成北京沙东收购，CPT 近乎全资风险• 持续亏损：创新药推广与研发投入大• 销售不及预期：CPT 仍处商业化初期• 临床失败：ZM02、实体瘤适应症存在不确定性• 医保降价与竞争：骨髓瘤领域竞品多截至 2026年4月1日收盘，统计 3月22日—4月1日（近10个交易日） A股创新药（含CXO/CDMO）区间涨幅TOP 20（剔除ST、次新）：近10日创新药涨幅榜（2026.3.22–4.1）1. 睿智医药（300149）：+48.6%（CRO/CDMO）2. 广生堂（300436）：+45.2%（乙肝创新药）3. 艾迪药业（688488）：+42.8%（抗艾/肿瘤）4. 益方生物（688382）：+39.7%（KRAS/TYK2抑制剂）5. 汇宇制药（688553）：+37.5%（小分子/注射剂）6. 诚达药业（301201）：+36.1%（CDMO/特色原料药）7. 百利天恒（688506）：+34.2%（ADC/双抗龙头）8. 海特生物（300683）：+32.8%（CPT/神经/肿瘤）9. 苑东生物（688513）：+31.6%（麻醉/镇痛创新药）10. 荣昌生物（688331）：+30.5%（ADC龙头）11. 热景生物（688068）：+29.8%（生物药/诊断）12. 华纳药厂（688799）：+28.7%（特色原料药/制剂）13. 必贝特（688759）：+27.9%（小分子靶向）14. 君实生物（688180）：+26.8%（PD-1/新冠药）15. 一品红（300723）：+26.1%（儿童药/创新药）16. 凯莱英（002821）：+25.7%（CDMO龙头）17. 前沿生物（688221）：+24.9%（抗艾/长效）18. 亚虹医药（688176）：+24.3%（泌尿肿瘤）19. 上海谊众（688091）：+23.8%（紫杉醇创新剂型）20. 泰恩康（301263）：+23.1%（男科/特色药）近期催化（3月下旬—4月初）• 政策暖风：医保集采优化、国资委鼓励医药并购、药监局“春雨行动”• 出海爆发：2026年Q1创新药License‑out超600亿美元• 事件催化：AACR年会（4月）临近，临床数据密集披露• 业绩拐点：多家创新药/CDMO 2026Q1预增海特生物（300683）• 近10日：+32.8%（第8名）• 核心驱动：CPT（沙艾特）医保放量、北京沙东并表、实体瘤临床推进截至 2026 年 3 月 31 日收盘，创业板全部个股（300/301）近 10 日涨幅排名（3.22–3.31）如下（剔除停牌、ST，按区间涨幅排序）：创业板近 10 日涨幅榜（3.22–3.31）舒泰神（300204）：+45.3%（创新药 / 抗体）科拓生物（300858）：+38.7%（创新药 / 微生态制剂）海特生物（300683）：+32.1%（创新药 / CRO）广联航空（300900）：+29.6%（军工 / 大飞机）新诺威（300765）：+26.8%（创新药 / 功能食品）雪浪环境（300385）：+24.5%（环保 / 固废）泓博医药（301230）：+22.4%（创新药 / CRO/CDMO）百洋医药（301015）：+20.1%（创新药 / 商业化）仟源医药（300254）：+18.3%（创新药 / 原料药）北陆药业（300016）：+16.7%（创新药 / 造影剂）板块特征创新药霸榜：前 10 名中 6 只为创新药 / CRO，政策 + 业绩 + 资金三重驱动热点集中：创新药、军工、环保为近 10 日主涨板块资金流向：舒泰神、科拓生物、海特生物近 10 日主力净流入均超 3 亿元舒泰神（公司）+ 核心创新药管线（2026 最新）的完整基本面。一、公司基本信息公司：舒泰神（北京）生物制药股份有限公司代码：300204（创业板）上市：2011 年定位：生物创新药企业（从老药转型创新药）当前阶段：传统产品下滑、创新药管线冲刺上市（2026 年关键年）传统老产品（已过巅峰）苏肽生（注射用鼠神经生长因子）适应症：视神经损伤、神经修复曾经：国内首个、市占率 40%、毛利率 90%+ 现状：医保 / 集采冲击，收入大幅下滑舒泰清（复方聚乙二醇电解质散）便秘 + 肠镜清肠双适应症国内唯一双适应症，市占第一现状：集采失标，收入断崖下跌二、核心创新药（2026 最重磅：STSP-0601 波米泰酶 α）1. 药品基本信息通用名：波米泰酶 α（STSP-0601）类型：全球首创（First-in-class）凝血因子 X 激活剂（生物药）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 出血按需治疗（罕见病）2. 临床价值（为什么重要）伴抑制物血友病：常规凝血因子治疗无效，出血不止、极高死亡率临床数据（IIb 期）：12 小时止血率 81.94% 优于进口竞品（诺和诺德：71%）机制：绕过抑制物，直接激活凝血通路，全球首创3. 审评与上市进度（2026 最新） 2025-06：附条件上市申请获 NMPA 受理被纳入：优先审评 + 突破性治疗品种预期：2026 年年内获批（国内首个该领域国产创新药）国际：获 FDA 孤儿药资格（7 年市场独占）4. 市场空间国内患者：约 3 万人（罕见病高价药）竞品：仅进口药（价格极高）机构预测：销售峰值 ≈ 20 亿元三、其他重点创新药管线（2026）1. BDB-001（AAV 基因治疗）国内首个 AAV 靶向生物药适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）阶段：III 期临床亮点：全球稀缺、治愈潜力、价格优势2. STSA-1002（抗 C5a 单抗）适应症：急性呼吸窘迫综合征（ARDS）（重症肺炎 / 新冠后遗症）阶段：II/III 期亮点：全球尚无靶向药，若成功将改写指南3. STSP-0902（NGF-Fc）长效神经生长因子适应症：少弱精子症、神经营养性角膜炎阶段：II 期四、财务与风险（2026）财务传统产品持续下滑，近年连续亏损（转型阵痛）研发投入大：每年数亿，全押创新药2026 是盈亏拐点年：看 STSP-0601 能否获批核心风险临床 / 审批失败：创新药高风险竞争：进口药、国内同类跟进商业化能力：从处方药转向罕见病高价药五、一句话总结（2026）舒泰神 = 传统药下滑 + 3 款后期创新药冲刺 + 2026 年生死局STSP-0601（波米泰酶）一旦获批，将是国内首个伴抑制物血友病新药、全球首创、20 亿级单品，公司彻底转型成功；失败则继续亏损。截至 2026 年 3 月 31 日，STSP-0601（注射用波米泰酶 α）获批概率极高，大概率在 2026 年上半年获批（附条件上市）。一、当前状态（最新）药品：舒泰神（300204），STSP-0601（通用名：波米泰酶 α）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 成人患者，出血按需治疗申请类型：附条件上市（NDA）审评通道：CDE 突破性治疗品种 + 优先审评受理时间：2025 年 6 月 5 日审评时限：优先审评 130 个工作日最新状态：药学审评已完成、排队待审评 / 审批中（2026 年 3 月底）二、为什么能获批（核心支撑）1. 临床数据强、达标IIb 期（关键）：12h 有效止血率 81.94% ，显著优于预设目标值（55%）安全性好：无 3 级以上 AE、无血栓、无严重不良事件给药次数少：77% 1~2 次即可止血IIa 期：高剂量组有效止血率 96.48%2. 临床急需、孤儿药属性伴抑制物血友病：现有药少、价格高、国内缺口大获 CDE 突破性治疗、FDA 孤儿药资格机制创新：蛇毒源 FX 激活剂，绕过抑制物直接凝血3. 流程接近尾声已完成临床、药学、注册检验优先审评时限已到，处于最后审评 / 排队审批行业 / 机构一致预期：2026 年上半年获批三、风险（很小）补充资料：可能要补部分数据，但不影响获批结论审批延迟：可能略晚于预期，但获批确定性高附条件上市：获批后仍需做III 期确证性试验（已在推进）四、一句话结论 STSP-0601 获批基本是板上钉钉，2026 年 Q2（4–6 月）最可能获批。血友病（Hemophilia）是一种X 染色体连锁隐性遗传的终身性出血性疾病，核心病因是体内先天缺乏特定凝血因子，导致凝血功能障碍，表现为自发性或轻微外伤后出血不止。它是你关注的舒泰神核心产品 STSP-0601（波米泰酶 α）所针对的适应症。一、核心分型与病因主要分为两种类型，均为基因突变所致：血友病 A（甲型）：缺乏凝血因子 VIII (FVIII)占比：约 85%，最常见中国患者：约 10 万人血友病 B（乙型）：缺乏凝血因子 IX (FIX)占比：约 15% 遗传特点：传男不传女：男性（XY）只要 X 染色体带缺陷即发病；女性（XX）多为携带者，极少发病。二、临床表现（严重程度分级）症状取决于体内凝血因子活性水平：重型（<1%）：自发性出血。无外伤也频繁出血，常见关节、肌肉、内脏出血，致残率高。中型（1%–5%）：外伤或小手术后出血不止，偶尔自发出血。轻型（>5%）：仅在严重创伤、大手术时出血明显，平时无症状。典型症状：关节出血（最常见）：膝、肘、踝等关节反复积血 → 疼痛、肿胀 → 慢性滑膜炎 → 关节畸形、残疾。肌肉 / 深部血肿：可压迫神经、血管，导致剧痛、组织坏死。内脏 / 颅内出血：尿血、消化道出血、颅内出血（致死主因）。三、核心治疗方案（舒泰神 STSP-0601 属于哪一类？）治疗以替代疗法（缺什么补什么）为主，近年涌现多种非因子创新药。1. 传统标准治疗：凝血因子替代标准 / 长效重组 FVIII/FIX ：静脉输注，控制出血或预防。痛点：静脉注射，痛苦且不便（尤其儿童）。半衰期短：需频繁注射（A 型 2-3 天 / 次，B 型 1-2 周 / 次）。抑制物风险：约 30% 重型 A 型患者会产生抗体，导致药物失效。2. 非因子创新疗法（重大突破）艾美赛珠单抗（Emicizumab）机制：双特异性抗体，桥接 FIX 和 FX，模拟 FVIII 功能。优势：皮下注射，每周 / 每 2 周一次；对产生抑制物的患者有效。STSP-0601（波米泰酶 α，舒泰神）机制：蛇毒来源的 FX 激活剂，绕过 FVIII/FIX，直接激活凝血通路。核心优势：专门针对伴抑制物的血友病 A/B 患者（传统药无效），止血快、1-2 次注射即可止血。定位：临床急需、填补空白的急救 / 按需治疗药物。马塔西单抗（Marstacimab, 友瑞宁 ®）机制：抑制 TFPI，重建凝血平衡。优势：每周 1 次皮下注射，可用于 A/B 型常规预防。3. 未来方向：基因治疗一次性治愈：通过载体将正常 FVIII/FIX 基因导入肝脏，长期表达。现状：海外已上市（如 Roctavian、Hemgenix），国内处于临床试验阶段。四、市场与未被满足的需求（舒泰神的机会）中国市场：2024 年约 48.6 亿元，年增速 13.5%。核心痛点（STSP-0601 的蓝海）：伴抑制物患者：约 30% 重型 A 型患者，无有效药，出血时只能用昂贵的 “旁路制剂”（如 APCC）。国内空白：STSP-0601 若获批，将是国内首个针对该人群的国产创新药，性价比远超进口药。五、总结：为什么 STSP-0601 如此重要？精准卡位：直击伴抑制物血友病这一最危重、最无药可医的细分领域。临床刚需：现有治疗无效或价格极高，获批即垄断。商业化弹性：国内患者基数大、医保覆盖、无竞品，峰值销售有望达 15-20 亿元。简言之，血友病是舒泰神的 “翻身仗”，STSP-0601 获批将直接把公司从 “亏损药企” 转变为 “拥有重磅孤儿药的商业化平台”。资料来源于网络、不构成任何投资建议

2026-03-31

·有驾

天价基因疗法：百万账单背后，谁来支付生命的公平？

2026年3月，一家医院的遗传咨询门诊，一位血友病患儿的母亲攥着孩子的检查报告，目光长久停留在手机屏幕上显示的基因疗法价格信息上。那一串数字——超过三百万美元——让她沉默了许久。“明明有药，却打不起。”这句话不是她的独白，而是无数罕见病家庭的共同心声。从全球首款定价425万美元的异染性脑白质营养不良基因疗法Lenmeldy，到国内血友病B基因疗法的百万元级定价，这类前沿医学突破彻底改变了遗传病的治疗格局，却也创造了前所未有的“支付鸿沟”。当改写命运的医学承诺与天价标签尖锐对立，一个根本性问题浮出水面：基因疗法的治愈希望，是否会因价格而沦为少数人的特权？透视“天价”：成本密码与残酷现实要理解基因疗法的天价标签，必须先走进其成本迷宫。一款基因疗法从实验室走向临床，往往需要耗时数年甚至十余年，投入数亿乃至数十亿元的研发资金。这不仅是资金投入，更是无数次实验失败、临床试验优化和技术迭代的漫长跋涉。诺华公司于2025年12月4日宣布其基因疗法Itvisma获得美国FDA批准上市，用于治疗两岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症且携带SMN1基因突变的各年龄段患者。这款一次性疗法的批发获取成本达259万美元，折合人民币超1800万元，超过了诺华另一款同样用于SMA治疗的基因疗法Zolgensma的210万美元定价。但这还不是价格巅峰。2025年4月29日，Abeona Therapeutics公司宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症成人和儿童患者的伤口。这款疗法的定价为310万美元，折合人民币2200多万元，跻身全球最昂贵药物之列。《FiercePharma》于2025年8月发布的一份特殊报告聚焦2025年美国市场上最昂贵的药物。在排名前十的药物中，大部分为价格高昂的基因疗法所占据。位居榜首的是生物医药公司协和麒麟的一款治疗异染性脑白质营养不良的基因疗法Lenmeldy，单剂定价425万美元。这款药物于2024年3月获美国FDA批准上市，定价打破了此前由CSL公司开发的血友病B基因疗法Hemgenix的纪录。国内自主研发的血友病B基因疗法信玖凝于2025年4月24日获国家药监局批准上市，虽然定价远低于海外竞品，但仍在百万元级别。对于普通家庭而言，这依然是一道难以跨越的经济壁垒。在山东威海，一名小钟患血友病需要终身依赖凝血因子治疗，每天800多元的药费让这个来自农村的家庭早已不堪重负。仅2025年上半年，小钟的治疗和检查费用就高达16.98万元，这个数字几乎压垮了整个家庭。这些家庭面临的不是一次性的百万支付，而是长达数十年的持续性经济压力。基因疗法的适应症往往以罕见病为主，全世界有超过7000种罕见病，这些疾病的患病人群本身较小。药物研发需要大量资金投入，产品定价需要至少在专利到期之前覆盖成本，对于目前以罕见病为主要适应症的基因疗法来说高价策略是必然选择。伦理拷问：生命权与公平可及的边界当一针药物的价格相当于普通家庭数十年的收入时，一个深层的伦理拷问随之而来：救命技术是否应该有“价格标签”？当疗效显著甚至可能“一次治疗、终身治愈”时，社会该如何衡量其价值？基因疗法的高价与患者可及性之间的矛盾，本质上是生命权的定价难题。从患者视角看，获得救治是基本健康权；从医保体系视角看，需要平衡有限资金与全体参保人的福祉；从社会发展视角看，则是鼓励创新与保障基本公平之间的张力。 2025年，金融监管总局发布《关于推动健康保险高质量发展的指导意见》，明确提出构建全覆盖、多层次的商业医疗保险产品体系，积极将医疗新技术、新药品、新器械纳入保险保障范围。这标志着政策层面开始正视高值创新药的支付困境，但距离系统性解决方案仍有距离。 “成本效益”评价标准在评估基因疗法时面临显著争议。传统的QALY（质量调整生命年）模型难以准确衡量“一次性治愈”带来的长期价值。一名血友病B患者在接受基因治疗后，可能从终身依赖凝血因子输注中解脱出来，不仅节省了长期医疗开支，更重要的是获得了正常生活的可能。这种价值转化，如何在当前评价体系中得到公正体现？ 2025年6月，《自然》杂志的封面文章指出，中国正成为肥胖领域创新药研发的重要驱动力量。这背后，是以多款中国创新药临床研究数据登顶顶尖期刊为标志的全面进步。但创新药的价值实现，不仅需要技术突破，更需要配套的支付体系支撑。当技术突破的速度超过支付体系的适应能力，患者就成了夹缝中的等待者。他们看着医学进步日新月异，却因为价格壁垒无法触及，这种“看得见却摸不着”的绝望，远比疾病本身更加残酷。破局探索：多元化支付创新的可能与挑战面对天价疗法的支付困境，全球正在探索多样化的创新支付模式。2026年3月23日，国家医保局发布了按病种付费分组方案将迎3.0版，其中明确将根据儿童、慢性病、老年、罕见病、重症等不同人群细分病种权重，同时将重症、危重病例细化分组。这为基因疗法的支付提供了新的政策窗口。当前全球基因治疗支付机制主要呈现四种类型：一次性支付；分期付款，即疗效达标后再支付余款；基于结果的支付，包括疗效失败退款、疗效挂钩付款；风险共担协议，即医保与药企共担疗效不确定性。目前各国多采用组合式机制进行差异化应对。欧洲多国医保已将“基于治疗效果的支付”作为谈判高价罕见病基因疗法的标准做法，例如意大利和西班牙针对CAR-T疗法采用疗效挂钩的分期付款模式，显著降低了医保基金的压力。美国医疗支付方多元化，虽然出现了私营保险与药企签订疗效合同、保险公司推出基因疗法再保险/大病保险等举措，但整体推进相对谨慎。亚洲实践中，单一医保主导的国家和地区利用集中谈判优势，与厂家达成结果绑定的支付协议，或通过国家医保直接分期付款确保患者及时用药。在国内，多层次保障体系正在逐步构建。基本医保的定位与边界探索仍在进行中，但已有地方开始尝试将符合条件的患者纳入保障范围。2025年12月9日，首版商保药品目录发布，创新药支付“双轨并行”格局初现。商保目录与国家医保目录呈现显著差异化特征，二者互补协同。国家医保目录坚持“保基本”定位，商保创新药品目录聚焦“超出基本医保范围”的高值创新药。商业健康保险的角色正在重新定义。据公开信息，截至2024年底，复星凯特与药明巨诺的CAR-T产品已分别被超过80款和70款商业医疗险纳入。同时，超过60%的惠民保项目也已将CAR-T治疗纳入保障范围，为商保目录的正式推出奠定了市场基础。慈善援助作为重要补充力量也在发挥作用。2025年12月8日，威海启动2025年度血友病救助项目，这是连续第14年开展此类慈善救助活动。自2012年至今，“威海国际慈善爱心基金”连续14年开展血友病慈善救助活动，共支出139.85万元，惠及患者226人次。但这种社会共付模式在落地中面临管理复杂度、数据要求、道德风险、长期资金来源等现实挑战。支付创新的推进，需要政策支持、市场协同、社会共识的多方合力。责任共担：构建公平可及的未来路径解决基因疗法的支付鸿沟，没有单一答案。它需要政府、药企、社会三方形成责任共担的协作框架。政府扮演着“规则制定者”与“最终守护者”的双重角色。2025年是我国医保支付方式改革的关键之年，到2025年底，DRG/DIP支付方式将覆盖所有符合条件的开展住院服务的医疗机构，基本实现病种、医保基金全覆盖。国家医保局持续推进按病种付费改革，目前已经基本实现统筹地区、符合条件的医疗机构、住院病种和基金支出四个“全覆盖”。这些改革为高值创新药的支付创造了制度空间，但如何将基因疗法这类特殊治疗纳入现有框架，仍需精细化设计。国家医保局医药管理司司长黄心宇在介绍按病种付费分组方案3.0版调整总体工作情况时指出，2024年以来，结合按病种付费2.0版分组方案落地，建立并完善了特例单议、预付金、意见收集反馈、谈判协商和数据工作组五大配套机制。药企的责任同样不容忽视。在追求合理回报的同时践行社会责任，探索更具伦理关怀的定价策略，积极投入支付创新合作，持续投资研发以降低远期成本，这些都是药企应当承担的责任。全球已有血友病基因疗法因找不到买家、商业化彻底崩盘而退市的案例。2026年3月27日，BioMarin宣布将旗下A型血友病基因疗法Roctavian撤出全球市场。这款曾标价320万美元、被视为“一次性治愈”标杆的明星产品，最终因找不到买家、商业化彻底崩盘而退市。这警示着药企需要更加审慎地平衡定价与市场可及性。社会责任则需要商业保险公司、慈善机构、公众在内的广泛参与。2026年1月3日，新一年的惠民保在全国多地陆续生效，通过扩大特药目录、降低理赔门槛、拓展保障人群等一系列升级举措，让这份普惠性补充医疗保险成为更多人的选择。全国政协委员、对外经贸大学保险学院副院长孙洁在一份提案中建议，赋予商业健康保险公司高值创新药用药指南和临床路径编制权，形成“医保定方向、商保定标准、医院定执行”的协同治理新格局，使专业健康保险公司成为高值创新药的战略购买者、支付方。科技向善，前路漫漫。基因编辑技术从实验室走到病床前，凝聚了无数科研人员的心血，也承载了千万家庭的希望。在坚守严谨医学准则的前提下，让前沿科技更快落地、让高价药更接地气，才能真正让这项颠覆性技术，照亮每一位遗传病患者的前行之路。跨越“支付鸿沟”不仅是一个经济问题，更是一个关乎社会正义与文明程度的伦理命题。你认为社会应该如何保障罕见病患者获得天价疗法的权利？

基因疗法上市批准

2026-03-31

·小牛财经

创新药 | 舒泰神：血友病临床急需、孤儿药属性STSP-0601（波米泰酶）如获批将是国内首个伴抑制物血友病新药、全球首创、20 亿级单品

资料来源于网络、不构成任何投资建议截至 2026 年 3 月 31 日收盘，创业板全部个股（300/301）近 10 日涨幅排名（3.22–3.31）如下（剔除停牌、ST，按区间涨幅排序）：创业板近 10 日涨幅榜（3.22–3.31）舒泰神（300204）：+45.3%（创新药 / 抗体）科拓生物（300858）：+38.7%（创新药 / 微生态制剂）海特生物（300683）：+32.1%（创新药 / CRO）广联航空（300900）：+29.6%（军工 / 大飞机）新诺威（300765）：+26.8%（创新药 / 功能食品）雪浪环境（300385）：+24.5%（环保 / 固废）泓博医药（301230）：+22.4%（创新药 / CRO/CDMO）百洋医药（301015）：+20.1%（创新药 / 商业化）仟源医药（300254）：+18.3%（创新药 / 原料药）北陆药业（300016）：+16.7%（创新药 / 造影剂）板块特征创新药霸榜：前 10 名中 6 只为创新药 / CRO，政策 + 业绩 + 资金三重驱动热点集中：创新药、军工、环保为近 10 日主涨板块资金流向：舒泰神、科拓生物、海特生物近 10 日主力净流入均超 3 亿元舒泰神（公司）+ 核心创新药管线（2026 最新）的完整基本面。一、公司基本信息公司：舒泰神（北京）生物制药股份有限公司代码：300204（创业板）上市：2011 年定位：生物创新药企业（从老药转型创新药）当前阶段：传统产品下滑、创新药管线冲刺上市（2026 年关键年）传统老产品（已过巅峰）苏肽生（注射用鼠神经生长因子）适应症：视神经损伤、神经修复曾经：国内首个、市占率 40%、毛利率 90%+ 现状：医保 / 集采冲击，收入大幅下滑舒泰清（复方聚乙二醇电解质散）便秘 + 肠镜清肠双适应症国内唯一双适应症，市占第一现状：集采失标，收入断崖下跌二、核心创新药（2026 最重磅：STSP-0601 波米泰酶 α）1. 药品基本信息通用名：波米泰酶 α（STSP-0601）类型：全球首创（First-in-class）凝血因子 X 激活剂（生物药）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 出血按需治疗（罕见病）2. 临床价值（为什么重要）伴抑制物血友病：常规凝血因子治疗无效，出血不止、极高死亡率临床数据（IIb 期）：12 小时止血率 81.94% 优于进口竞品（诺和诺德：71%）机制：绕过抑制物，直接激活凝血通路，全球首创3. 审评与上市进度（2026 最新） 2025-06：附条件上市申请获 NMPA 受理被纳入：优先审评 + 突破性治疗品种预期：2026 年年内获批（国内首个该领域国产创新药）国际：获 FDA 孤儿药资格（7 年市场独占）4. 市场空间国内患者：约 3 万人（罕见病高价药）竞品：仅进口药（价格极高）机构预测：销售峰值 ≈ 20 亿元三、其他重点创新药管线（2026）1. BDB-001（AAV 基因治疗）国内首个 AAV 靶向生物药适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）阶段：III 期临床亮点：全球稀缺、治愈潜力、价格优势2. STSA-1002（抗 C5a 单抗）适应症：急性呼吸窘迫综合征（ARDS）（重症肺炎 / 新冠后遗症）阶段：II/III 期亮点：全球尚无靶向药，若成功将改写指南3. STSP-0902（NGF-Fc）长效神经生长因子适应症：少弱精子症、神经营养性角膜炎阶段：II 期四、财务与风险（2026）财务传统产品持续下滑，近年连续亏损（转型阵痛）研发投入大：每年数亿，全押创新药2026 是盈亏拐点年：看 STSP-0601 能否获批核心风险临床 / 审批失败：创新药高风险竞争：进口药、国内同类跟进商业化能力：从处方药转向罕见病高价药五、一句话总结（2026）舒泰神 = 传统药下滑 + 3 款后期创新药冲刺 + 2026 年生死局STSP-0601（波米泰酶）一旦获批，将是国内首个伴抑制物血友病新药、全球首创、20 亿级单品，公司彻底转型成功；失败则继续亏损。截至 2026 年 3 月 31 日，STSP-0601（注射用波米泰酶 α）获批概率极高，大概率在 2026 年上半年获批（附条件上市）。一、当前状态（最新）药品：舒泰神（300204），STSP-0601（通用名：波米泰酶 α）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 成人患者，出血按需治疗申请类型：附条件上市（NDA）审评通道：CDE 突破性治疗品种 + 优先审评受理时间：2025 年 6 月 5 日审评时限：优先审评 130 个工作日最新状态：药学审评已完成、排队待审评 / 审批中（2026 年 3 月底）二、为什么能获批（核心支撑）1. 临床数据强、达标IIb 期（关键）：12h 有效止血率 81.94% ，显著优于预设目标值（55%）安全性好：无 3 级以上 AE、无血栓、无严重不良事件给药次数少：77% 1~2 次即可止血IIa 期：高剂量组有效止血率 96.48%2. 临床急需、孤儿药属性伴抑制物血友病：现有药少、价格高、国内缺口大获 CDE 突破性治疗、FDA 孤儿药资格机制创新：蛇毒源 FX 激活剂，绕过抑制物直接凝血3. 流程接近尾声已完成临床、药学、注册检验优先审评时限已到，处于最后审评 / 排队审批行业 / 机构一致预期：2026 年上半年获批三、风险（很小）补充资料：可能要补部分数据，但不影响获批结论审批延迟：可能略晚于预期，但获批确定性高附条件上市：获批后仍需做III 期确证性试验（已在推进）四、一句话结论 STSP-0601 获批基本是板上钉钉，2026 年 Q2（4–6 月）最可能获批。血友病（Hemophilia）是一种X 染色体连锁隐性遗传的终身性出血性疾病，核心病因是体内先天缺乏特定凝血因子，导致凝血功能障碍，表现为自发性或轻微外伤后出血不止。它是你关注的舒泰神核心产品 STSP-0601（波米泰酶 α）所针对的适应症。一、核心分型与病因主要分为两种类型，均为基因突变所致：血友病 A（甲型）：缺乏凝血因子 VIII (FVIII)占比：约 85%，最常见中国患者：约 10 万人血友病 B（乙型）：缺乏凝血因子 IX (FIX)占比：约 15% 遗传特点：传男不传女：男性（XY）只要 X 染色体带缺陷即发病；女性（XX）多为携带者，极少发病。二、临床表现（严重程度分级）症状取决于体内凝血因子活性水平：重型（<1%）：自发性出血。无外伤也频繁出血，常见关节、肌肉、内脏出血，致残率高。中型（1%–5%）：外伤或小手术后出血不止，偶尔自发出血。轻型（>5%）：仅在严重创伤、大手术时出血明显，平时无症状。典型症状：关节出血（最常见）：膝、肘、踝等关节反复积血 → 疼痛、肿胀 → 慢性滑膜炎 → 关节畸形、残疾。肌肉 / 深部血肿：可压迫神经、血管，导致剧痛、组织坏死。内脏 / 颅内出血：尿血、消化道出血、颅内出血（致死主因）。三、核心治疗方案（舒泰神 STSP-0601 属于哪一类？）治疗以替代疗法（缺什么补什么）为主，近年涌现多种非因子创新药。1. 传统标准治疗：凝血因子替代标准 / 长效重组 FVIII/FIX ：静脉输注，控制出血或预防。痛点：静脉注射，痛苦且不便（尤其儿童）。半衰期短：需频繁注射（A 型 2-3 天 / 次，B 型 1-2 周 / 次）。抑制物风险：约 30% 重型 A 型患者会产生抗体，导致药物失效。2. 非因子创新疗法（重大突破）艾美赛珠单抗（Emicizumab）机制：双特异性抗体，桥接 FIX 和 FX，模拟 FVIII 功能。优势：皮下注射，每周 / 每 2 周一次；对产生抑制物的患者有效。STSP-0601（波米泰酶 α，舒泰神）机制：蛇毒来源的 FX 激活剂，绕过 FVIII/FIX，直接激活凝血通路。核心优势：专门针对伴抑制物的血友病 A/B 患者（传统药无效），止血快、1-2 次注射即可止血。定位：临床急需、填补空白的急救 / 按需治疗药物。马塔西单抗（Marstacimab, 友瑞宁 ®）机制：抑制 TFPI，重建凝血平衡。优势：每周 1 次皮下注射，可用于 A/B 型常规预防。3. 未来方向：基因治疗一次性治愈：通过载体将正常 FVIII/FIX 基因导入肝脏，长期表达。现状：海外已上市（如 Roctavian、Hemgenix），国内处于临床试验阶段。四、市场与未被满足的需求（舒泰神的机会）中国市场：2024 年约 48.6 亿元，年增速 13.5%。核心痛点（STSP-0601 的蓝海）：伴抑制物患者：约 30% 重型 A 型患者，无有效药，出血时只能用昂贵的 “旁路制剂”（如 APCC）。国内空白：STSP-0601 若获批，将是国内首个针对该人群的国产创新药，性价比远超进口药。五、总结：为什么 STSP-0601 如此重要？精准卡位：直击伴抑制物血友病这一最危重、最无药可医的细分领域。临床刚需：现有治疗无效或价格极高，获批即垄断。商业化弹性：国内患者基数大、医保覆盖、无竞品，峰值销售有望达 15-20 亿元。简言之，血友病是舒泰神的 “翻身仗”，STSP-0601 获批将直接把公司从 “亏损药企” 转变为 “拥有重磅孤儿药的商业化平台”。资料来源于网络、不构成任何投资建议

孤儿药优先审批突破性疗法临床2期

100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	美国	CSL Behring LLC	2022-11-22

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03569891 (HOPE-B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	顧願鏇遞襯網鹽選鏇網(鏇構蓋夢廠醖鹽鑰築廠) = 鹽顧選願遞網齋願鏇鏇衊糧製壓願衊選糧製顧 (鏇淵壓鏇糧簾觸鬱鏇積 ) 更多	积极	2025-12-07
NCT03569891 (HOPE-B, PipelineReview) 人工标引	临床3期	血友病B	54	HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb)	獵遞鏇顧廠衊鬱廠憲築(網構夢廠醖遞選願淵齋) = 觸觸餘艱選齋鬱衊淵餘糧鏇衊夢齋廠襯糧夢壓 (憲觸製願繭膚醖夢構蓋 ) 更多	积极	2025-02-07
NCT03489291 \| NCT03569891 (HOPE-B \| Phase 2/3 Clinical, Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床2/3期	血友病B	29	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	壓鬱膚範艱範齋醖膚廠(齋醖顧蓋壓襯糧網網糧) = 觸鹹遞繭願繭襯襯鹹選餘夢選獵憲顧淵蓋夢觸 (鹹夢繭製網鏇齋艱鹽積, 3.1 ~ 113) 更多	积极	2025-01-01
NCT03569891 (HOPE-B, NEWS) 人工标引	临床3期	血友病B	-	Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)	衊淵獵網繭壓鬱鬱繭衊(顧壓壓襯顧鹹餘觸構糧) = 餘廠衊鏇築壓淵齋遞鬱鑰蓋窪範艱衊廠鏇鑰選 (廠餘獵鏇醖淵構淵願壓 ) 更多	积极	2024-06-28
HOPE-B Trials (ASH2023)	临床2/3期	血友病B \| HIV感染	57	Etranacogene Dezaparvovec	衊網製範構淵廠壓製範(膚糧壓窪壓鬱膚願網壓) = 積鹹窪繭淵鑰糧艱壓製製製窪襯範廠繭積鑰壓 (艱窪壓積遞選範夢鏇糧 )	-	2023-12-09
NCT03569891 (HOPE-B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene Dezaparvovec	廠製構廠製夢壓衊積襯(艱廠鏇衊蓋蓋構鹹遞窪) = 糧積選構鹽餘醖窪積鹹願醖夢築廠構鹹觸繭蓋 (願鹹憲構網餘窪築選醖, 31.4 ~ 41.0)	积极	2023-02-23
NCT03489291 (Pubmed)	临床2期	血友病B	3	Etranacogene dezaparvovec	觸廠壓遞壓鏇鹽積糧憲(鬱願膚選糧壓選壓艱艱) = 願觸鹽網憲網網積衊鹹選鏇築壓淵蓋艱鑰遞鏇 (鏇遞繭鹹醖觸憲鏇齋繭, 23.9 ~ 37.8)	-	2022-12-09
NCT03569891 (HOPE-B, ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	範範膚鏇壓蓋餘壓繭齋(獵簾獵觸顧壓選選膚範) = 築鑰網選壓憲積選顧簾膚鹹範選構簾觸壓壓觸 (選構網願鹽膚顧構淵廠 ) 更多	积极	2022-11-15
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Etranacogene dezaparvovec	觸繭憲鏇製遞築鹹壓鬱(選遞製網襯鑰網遞膚構) = 製鹽網遞構衊範鏇夢顧艱築鑰顧網蓋網獵築繭 (窪獵鏇膚鹹顧鹹夢範鹹, 4.5 ~ 122.9)	-	2022-10-11
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Standard-of-care FIX prophylaxis	觸繭憲鏇製遞築鹹壓鬱(選遞製網襯鑰網遞膚構) = 窪鏇選鬱觸簾網顧鏇鹹艱築鑰顧網蓋網獵築繭 (窪獵鏇膚鹹顧鹹夢範鹹, 10.3 ~ 57.9)	-	2022-10-11
NCT03569891 (HOPE-B, ASGCT2022)	临床3期	血友病 AAV5 neutralizing antibodies	54	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	艱鑰醖窪鑰構積憲構艱(壓鏇蓋選遞鏇觸鑰衊網) = 艱糧獵遞顧遞製觸繭廠簾鬱鹽遞鬱艱醖鏇鏇膚 (艱鏇簾艱夢窪膚範衊遞, 18.7)	积极	2022-05-02