Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy, Safety, and Tolerability of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Administered to Adolescent Male Subjects (≥ 12 to < 18 Years of Age) With Severe or Moderately Severe Hemophilia B

This is a phase 3, prospective, open-label, single-arm, single-dose, multicenter study investigating the efficacy, safety, and tolerability of CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua) in adolescent male participants with severe or moderately severe hemophilia B.

开始日期2025-07-28

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT06003387

/ Recruiting临床3期

Phase 3b, Open-label, Multicenter, Single-dose Study Investigating Efficacy and Safety of CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) Gene Therapy Administered to Adult Subjects With Severe or Moderately Severe Hemophilia B With Detectable Pretreatment AAV5 Neutralizing Antibodies

The purpose of this study is to assess the risk of bleeding due to failure of expected pharmacological action of CSL222 in adults with severe or moderately severe hemophilia B with detectable pretreatment AAV5 Nabs.

开始日期2024-01-30

申办/合作机构

CSL Behring LLC

JPRN-jRCT2033230266

/ Recruiting临床3期IIT

Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy and Safety of a Serotype 5 Adeno-associated Viral Vector Containing the Padua Variant of a Codon-optimized Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, CSL222) Administered to Japanese Adult Male Subjects with Severe or Moderately Severe Hemophilia B

开始日期2023-09-28

申办/合作机构-

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2026-03-01·Molecular Therapy-Nucleic Acids

CRISPR-Cas editing technologies for viral-mediated gene therapies of human diseases: Mechanisms, progress, and challenges

Review

作者: Bhide, Pradeep G ; Duke, Leanne ; Kantor, Boris

The gene therapy landscape has evolved substantially in recent years, beginning with the approval of the first adeno-associated virus-based gene therapy, Luxterna, in 2017. Since then, the US FDA has approved nearly 30 new viral gene therapy programs, with notable examples including Zolgensma, Spinraza, Hemgenix, Zynteglo, Lyfgenia, Kymriah, Skysona, and Tecelra. Remarkably, all these products rely on delivery via adeno-associated vectors (AAVs) and lentiviral vectors (LVs). Improvements in viral-mediated gene transfer efficiency and clinical-scale manufacturing, together with immense commercial interest, have greatly propelled the clinical adoption of gene therapy products. In recent years, clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) and its related Cas proteins (CRISPR-Cas) have made significant advances in gene therapy, offering next-generation approaches for curative gene editing to treat genetic diseases and disorders. In this review, we examine the range of these therapeutics and their viral carriers, focusing primarily on LVs and AAVs. We provide a snapshot of the current status of the field and highlight some of the current challenges in the clinical application of gene therapy, with particular emphasis on viral CRISPR-Cas-based technologies and their future potential.

2026-01-29·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Final Analysis of a Study of Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B

Article

作者: Le Quellec, Sandra ; Miesbach, Wolfgang ; Castaman, Giancarlo ; Monahan, Paul E. ; Mahajan, Vaibhav ; Key, Nigel S. ; Recht, Michael ; Gill, Sean ; Drelich, Douglass ; Coppens, Michiel ; Lattimore, Susan ; Leebeek, Frank W.G. ; Pipe, Steven W.

BACKGROUND:

Prophylactic treatment for hemophilia B necessitates lifelong, regular intravenous factor IX infusions. Gene therapy offers the possibility of a single-dose treatment that produces durable endogenous factor IX expression and disease control. Etranacogene dezaparvovec comprises an adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) vector and the highly active Padua factor IX variant. The primary analysis of this study showed that etranacogene dezaparvovec reduced annualized bleeding rates and adverse events were mainly of low-grade severity. Final data from 5 years of follow-up are now available.

METHODS:

In this open-label, phase 3 study, after a lead-in period (≥6 months) of factor IX prophylaxis, we administered a single infusion of etranacogene dezaparvovec in men with hemophilia B (factor IX activity level, ≤2 IU per deciliter), regardless of preexisting AAV5 neutralizing antibodies. The prespecified 5-year analyses included adjusted annualized bleeding rates (difference between the post-treatment period of months 7 through 60 after gene therapy and the lead-in period), factor IX expression, and safety outcomes.

RESULTS:

In the full analysis population (54 participants), the adjusted annualized bleeding rate for all bleeding events was 4.16 during the lead-in period and 1.52 during months 7 through 60 after gene therapy, a reduction of 63% (95% confidence interval, 24 to 82). During the 5-year follow-up period, endogenous factor IX expression remained stable; at 5 years, the mean (±SD) factor IX activity level was 36.1±15.7 IU per deciliter and the mean exogenous factor IX consumption for routine prophylaxis and treatment of bleeding events had decreased by 96%, from 257,339 IU per year during the lead-in period to 10,924 IU per year during months 7 through 60 after gene therapy. Efficacy did not differ substantially between participants with and those without AAV5 neutralizing antibodies at baseline. Adverse events that were possibly related to treatment were rare after month 6.

CONCLUSIONS:

Sustained endogenous factor IX expression and low annualized bleeding rates over a 5-year period were observed after an infusion of etranacogene dezaparvovec. (Funded by uniQure and CSL Behring; HOPE-B ClinicalTrials.gov number, NCT03569891.).

2026-01-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Etranacogene dezaparvovec in people with hemophilia B and without adeno-associated virus serotype 5 neutralizing antibodies: a 4-year subgroup analysis of the Health Outcomes with Padua Gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B) trial

Article

作者: Le Quellec, Sandra ; Wang, Fei ; Lemons, Richard S ; Leebeek, Frank W G ; O'Connell, Niamh ; Gill, Sean ; Verhamme, Peter ; Monahan, Paul E ; Kampmann, Peter ; Raheja, Priyanka

Background:

In the phase 3 Health Outcomes with Padua Gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B) trial, a single dose of etranacogene dezaparvovec was administered to people with severe or moderately severe hemophilia B following a lead-in period (≥6 months) during which they received factor (F)IX prophylaxis. Participants were enrolled regardless of adeno-associated virus serotype 5 (AAV5)-neutralizing antibody (NAb) status at screening.

Objectives:

To determine efficacy, pharmacokinetic, and safety outcomes over 4 years postgene therapy in HOPE-B participants who were NAb-negative (NAb-).

Methods:

Participants provided serum samples for AAV5 NAb determination using an in vitro AAV5 transduction inhibition assay prior to etranacogene dezaparvovec infusion. Participants who were AAV5 NAb- at this time point were examined in the post hoc subgroup analysis.

Results:

In NAb- participants (N = 33), the mean adjusted annualized bleeding rate was significantly reduced between months 7 and 48 postetranacogene dezaparvovec vs lead-in (0.57 vs 3.80; P < .0001). In years 1 to 4, the annualized bleeding rates were 0.99, 0.72, 0.41, and 0.41, respectively (P < .0001 vs lead-in; N = 33 throughout). The mean (SD) endogenous FIX activity was 40.6 IU/dL (18.6) at month 6 postinfusion (N = 33), remained stable, and was 39.0 IU/dL (16.8) at year 4 (N = 33). Exogenous FIX consumption decreased by 99% during months 7 to 48 vs the lead-in period, and no NAb- participant returned to continuous FIX prophylaxis for 4 years postinfusion. No treatment-related oncogenic events or persistent late hepatotoxicity were observed.

Conclusion:

Etranacogene dezaparvovec proved to be highly effective, superior to FIX prophylaxis for bleeding protection, and safe for 4 years postinfusion in NAb- persons with severe or moderately severe hemophilia B.

416

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2026-02-25

·基因狐

突发，定价2000万的基因疗法黯然退市，中国本土创新能否避开"天价陷阱"？

点击蓝字关注“基因狐” 点亮星标获取更多精彩内容~ ▉ 导语血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子 (A型为FVIII，B型为FIX) 缺乏引起，全球约有超过80万人受此影响。根据世界血友病联合会 (WFH) 统计，目前全球血友病患者人数大约为76万人，按A型血友病患者占血友病人群的80-85%来算，预计全球有超过61万A型血友病患者，中国患者人数预计超过14万。到目前为止，血友病的治疗目前主要还是通过终身注射外源性凝血因子以弥补自身的不足，但由于凝血因子半衰期短、需要频繁静脉给药，极大地影响患者的依从性及生活质量。近日，BioMarin公司在2025年四季度财报中宣布，由于未能找到“合适的买家”，公司将自愿撤回其旗下首款A型血友病基因疗法Roctavian的商业化上市许可。这一决定标志着2023年上市的这款曾被寄予厚望的血友病基因疗法，以累计销售额不足2500万美元，并计提2.4亿美元损失的代价退出历史舞台。 ▲ 来源 iStock ▲ 好物推荐 ▉ 从"重磅炸弹"到"烫手山芋"：Roctavian的戏剧性转折当地时间2026年2月23日，BioMarin公司 (Nasdaq: BMRN) 在2025年四季度财报中宣布，由于未能找到“合适的买家”，公司将主动撤回其旗下首款A型血友病基因疗法Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) 的商业化上市许可。根据安排，Roctavian在美、意、德三国的存量供应与治疗服务将维持至2026年5月29日，此后将正式退出市场。这一决定标志着2022年8月首次上市的这款曾被寄予厚望的血友病基因疗法，以累计销售额不足2500万美元，并计提2.4亿美元损失的代价退出历史舞台。这是第二个因商业原因而主动撤回的AAV基因疗法 (另一个是 Uniqure公司的Glybera, 这是全球首个获批的基因疗法)。 ▲ 新闻稿截图 Roctavian作为一款宣传上的“一次性”AAV基因疗法，理论上可为患者节省终身治疗成本，BioMarin也曾为其贴上290万美元 (约2000万人民币) 的天价标签 (每瓶定价94745美元)，并预测其年销售额将达数十亿美元，然而现实市场却给了其沉重一击。从2022年8月EMA有条件批准上市和2023年6月FDA获批以来，Roctavian在2023年的全球销售额仅350万美元，2024年勉强爬升至2050万美元，到2025年第三季度已跌至300万美元，患者采用率之低，美国仅有少数患者接受治疗，欧洲市场同样表现疲软，令业界愕然。 ▲ Roctavian的商业化之路 Roctavian商业化的失败根源于多重因素：首先，总费用高达290万美元的定价让保险公司和医疗体系望而却步，尽管其潜在节省了部分患者的终身治疗成本。其次，疗效耐久性问题凸显，与B型血友病基因疗法Hemgenix (CSL Behring) 相比，其疗效耐久性不足问题也日益凸显， 5-7年后因子VIII水平降至5-10%，这也让患者对“一次性治愈”的概念产生了疑虑。此外，现有的因子替代疗法和双特异性抗体 (如 Hemlibra) 已高度成熟、安全且有效，许多患者宁愿坚持常规治疗，也不愿冒险尝试基因疗法带来的未知风险，如免疫反应或肝损伤。 ▲ 准备注射的Roctavian (图片来源: 亨利·福特健康中心) 早在2025年10月，BioMarin就已经宣布寻求剥离Roctavian业务，并将其运营范围缩减至美国、德国和意大利三个国家。然而三个月的全面寻购未果，最终迫使公司做出撤市决定。2025年第四季度，BioMarin为此计提约2.4亿美元费用，其中包括1.19亿美元库存注销和1.18亿美元长期资产减值，当季GAAP净亏损扩大至4700万美元。 ▲ BioMarin首席执行官Alexander Hardy BioMarin首席执行官Alexander Hardy在财报电话会议中将此举定义为"战略性决定"，公司将更多资源转向Voxzogo (侏儒症治疗药物，2025年销售额9.27亿美元，同比增长31%) 和酶替代疗法管线，并预计2026年实现33.25-34.25亿美元收入。 ▉ 东方智慧：中国创新药企探索破局之道近年来，基因疗法领域捷报频传，从实验室的突破到多款产品获批上市，为许多曾经束手无策的遗传性疾病甚至癌症患者带来了前所未有的治愈希望。这无疑是生物医药领域最激动人心的前沿阵地之一，展现出颠覆性的治疗潜力。然而，基因疗法的研发和商业化之路也面临着严峻的现实挑战。 Roctavian的商业化失败并非个例，2025年2月21日，辉瑞宣布停止进一步开发和商业化其定价高达350万美元的血友病B基因疗法Beqvez。大型跨国药企的一系列商业化布局不仅暴露了基因疗法从实验室到市场的核心痛点：高价与短期支付体系的不匹配、疗效耐久性验证不足、成熟替代疗法的竞争，也促使行业反思AAV载体技术局限性。近年来，我国在血友病基因疗法开发方面实现了“零的突破”。2025年2月，华毅乐健用于治疗A型血友病的GS1191-0445也已经进入III期临床(CTR20250365)，并被纳入突破性治疗品种。2025年4月10日，我国药监局正式批准信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液 (商品名: 信玖凝) 上市，用于治疗中重度B型血友病成年患者，成为我国首个获批上市的AAV基因治疗药物，也标志着我国在AAV基因疗法领域进入了世界第一梯队。 ▲ 国家药监局官网截图面对全球同行的挫折，中国创新药企正在探索不同的解决方案。尽管基于公开资料目前尚未检索到信玖凝的具体销售数据，如销售额、患者治疗数量或市场渗透率，但信念医药的信玖凝明显已经采取了更具韧性的商业化策略：首先是定价创新：信玖凝的定价为每瓶9.3万元人民币 (与武田中国合作)，以70kg体重患者为例，全程需约44瓶，总费用约409.2万元。但通过北京病痛挑战公益基金会的慈善援助项目，患者自付上限被锁定在279万元，这仅相当于美国同类产品Hemgenix定价的约11%。其次是多层次支付体系：2025年10月，信玖凝被纳入重庆渝快保特药保障范围，提供80% (新发病) 或30% (既往病)) 的报销支持，上限50万元；同时，公司正在探索"疗效保险+分期付款"等创新支付模式。临床数据支撑：目前的临床数据显示，接受信玖凝治疗后104周，患者FIX:C平均水平稳定在61.3%，显著降低出血风险，且无严重不良事件。 Roctavian的退市并非基因疗法的终章，或许正是行业成熟的必经之路。跨国药业高价模式的短板已显现，而中国本土创新的“东方智慧”，诸如低成本制造、亲民定价、商保创新药目录和按疗效分期付款的多层支付体系，正成为新的探索方向。此外，中国庞大患者基数和未来的政策支持 (突破性疗法、优先审评) 也提供了市场缓冲。但也要清醒地意识到，基因疗法想要真正地惠及更多患者，仍需要整个生态系统的共同努力。技术创新是核心驱动力，例如开发更安全、高效、低免疫原性的递送系统，优化基因表达调控元件，降低风险、提升疗效和持久性。在工艺开发和生产放大上方面更是应该下大力气，提高生产效率、降低成本。此外，监管科学进步、创新支付模式的探索以及多方利益相关者的对话与合作，都是推动基因疗法从“天价”走向普惠的必要条件。我们有理由保持乐观，相信随着技术的不断进步和产业生态的日趋成熟，这些挑战终将被逐步克服，基因疗法将真正迎来其改变人类健康的黄金时代。信息基于公开资料，仅供参考，不构成医疗或投资建议。原创文章，未经授权允许严禁转载！资料来源 [1]. https://www.biomarin.com/ [2]. 李儒雅,梁亮,周睿卿,等.血友病基因治疗国内外研究新进展[J].广州医药,2024,55(04):331-341+359. [3]. 其他公开资料版权声明：本公众号署名原创的文章仅为个人学习笔记，且只用于交流学习目的，无意剽窃和抄袭，若涉及版权问题或标记有误，烦请留言联系，将第一时间更正或删除。免责声明：本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者参考。推荐阅读 2020-2025：AAV基因治疗安全警示录！世界首例，又一款罕见病体外基因疗法取得积极进展！ 850亿豪赌，诺华深度布局RNA疗法，剑指神经肌肉系统罕见病！又一款罕见病AAV基因疗法获FDA批准上市，定价259万美元！ Nature | 刘如谦教授团队发布“通用型”基因编辑策略，罕见病有望进入“广谱治疗”新时代！重大突破！FDA开启个性化基因编辑“平台化”审评时代，罕见病治疗有望迎来新纪元！重磅突破！首款体内(in vivo)基因编辑疗法临床前数据惊艳，即将进入人体试验，我们离治愈遗传性罕见病还有多远？ 100%响应率，又一款罕见病AAV基因疗法获美FDA突破性疗法认定，上市进展加速！千亿AAV赛道大洗牌：巨头退场、天价困局，基因疗法的“下半场”怎么玩？突破，首款罕见病体内基因编辑疗法完成III期临床患者入组，冲刺2027年上市！《自然-生物技术》| 个体定制化CRISPR基因编辑治疗迈入新纪元！ “点赞”“分享”“推荐”，让更多人看到撰文/排版/编辑：基因狐转载、投稿、合作请联系：25378137@qq.com

财报基因疗法上市批准

2026-02-24

·新北辰牙髓干细胞存储应用中心

细胞与基因治疗：从“对症下药”到“修改生命代码”的医学演进

在过去的百年里，医学界主要依靠两类武器对抗疾病：小分子药物（如阿司匹林、抗生素）和大分子生物药（如胰岛素、单克隆抗体）。它们虽然挽救了无数生命，但往往只能缓解症状或延缓病程，难以触及疾病的“根源”。如今，我们正站在医学史的转折点上。随着基因与细胞治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）的崛起，人类第一次拥有了直接修改“生命源代码”的能力。这不仅是技术的升级，更是治疗范式的彻底转移。有人说它们是医学的未来，也有人担心它们是不是“改造人体”“风险太大”。那么，基因与细胞治疗到底是什么？为什么要发展它们？又是如何进行的？ 01 什么是细胞与基因治疗？要理解CGT，首先需要回顾生物学的“中心法则”：DNA（基因）转录成RNA，RNA翻译成蛋白质。蛋白质是人体功能的执行者，而基因是指令的发出者。根据美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）的定义，基因治疗是指利用遗传物质（DNA或RNA）来治疗或预防疾病的过程。主要通过三种机制起效： (1) 基因增补（Gene Addition）：如果某个基因缺失或坏了，直接导入一个正常的基因（例如：治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma）。 (2) 基因沉默（Gene Silencing）：如果某个基因太活跃（如产生致病蛋白），就通过RNA干扰等技术让它“闭嘴”。 (3) 基因编辑（Gene Editing）：使用CRISPR/Cas9等工具，精准地在基因组上进行剪切或修改（例如：2023年获批的Casgevy）。细胞治疗是指将活的细胞（完整的、具有功能的细胞）转移到患者体内，以减轻或治愈疾病。这包括干细胞移植（如骨髓移植）和近年来大热的免疫细胞治疗（如CAR-T）。在CAR-T疗法中，细胞既是“药物”，也是“战士”。在实际应用中，基因治疗和细胞治疗两者经常相互结合（图1）。有的治疗方法是先改造细胞中的基因，再将细胞回输到病患者体内；而还有的治疗方法则是直接在病患者体内对目标细胞进行基因干预。所以它们常常被统称为“细胞与基因治疗”。图1 细胞与基因治疗High KA et al. NEJM, 2020 02 为什么要发展细胞与基因治疗？传统的药物治疗方法往往只针对蛋白质。如电影《我不是药神》中提及的小分子抗癌药物格列卫，即靶向抑制人体细胞的酪氨酸激酶。这种方式需要患者终身服药，却难以真正将疾病根治。此外，某些肿瘤易复发和易耐药的特点，是传统药物治疗的核心难题。而CGT则直接关注疾病的原因，而非对抗结果。它的优势来源于其持久性与根治潜力： (1) 直击病灶：CGT直接针对造成疾病的原因，即异常基因或细胞进行干预； (2) 活体药物：输入体内的工程化细胞（如CAR-T）可在体内扩增、存活数月乃至数年，形成长期的免疫记忆。 (3) 一次性治疗：对于某些单基因遗传病，理论上只需一次给药，即可实现长期（甚至终身）的病情控制，无需反复治疗。 03 细胞与基因治疗如何进行？基因治疗的基本流程可以概括为以下四步： (1) 明确疾病相关的关键基因； (2) 设计针对性的基因干预方案； (3) 借助载体将基因送入目标细胞； (4) 安全性与疗效评估。细胞治疗的基本流程同样可以概括为以下四步： (1) 获取患者自身或供体细胞； (2) 在体外进行培养、筛选或功能增强； (3) 质控并将合格细胞回输至患者体内； (4) 安全性与疗效评估。 04 它们能治疗哪些疾病？图2 疾病与细胞治疗Weber EW et al. Cell, 2020 截至目前，全球已有数款CGT产品获批上市，主要集中在以下领域（图2）： (1) 血液系统疾病（肿瘤与非肿瘤疾病）； (2) 一些明确致病基因的遗传性疾病； (3) 部分神经系统与眼科疾病。下面提供部分案例： (1) 在诺华公司Kymriah的关键临床试验（ELIANA）中，针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻成人，总体缓解率（ORR）达到了81%； (2) 世界上第一位接受CAR-T治疗的儿童Emily Whitehead，在2012年接受治疗后，已经无癌生存超过12年（图3）。图3 第一位CAR-T治疗患者EmilyFrom Whitehead Foundation (3) 诺华公司Zolgensma的临床试验数据显示，接受治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿不仅活了下来，许多还实现了坐立、独自行走等运动，而如果不治疗，这些患儿通常无法活过2岁。 (4) 2023年底，英国和美国FDA批准了全球首款基于CRISPR/Cas9基因剪刀技术的疗法Casgavy。它可以精准地编辑患者造血干细胞的基因，使其恢复产生胎儿血红蛋白的能力，从而使镰状细胞病患者摆脱痛苦的血管阻塞危象。 05 CGT的意义与现实挑战对于约7000种已知罕见病（其中80%源于基因缺陷），CGT是目前唯一的治愈希望。此外，CGT还有力地推动了个体化治疗与精准治疗的发展。但CGT仍然面临一系列挑战，因其极高的研发成本和复杂的制造工艺，CGT价格普遍昂贵（如血友病疗法Hemgenix定价高达350万美元）；患者的免疫系统可能会对载体或工程细胞产生剧烈反应，引起细胞因子释放综合征等，以及基因编辑工具造成的“脱靶效应”，其潜在安全性风险仍需持续监测。结语细胞与基因治疗，正在将医学从“对抗症状”推向“纠正本质”的新时代。尽管目前它还面临着成本与安全性的挑战，但回顾历史，抗体药在30年前也曾被视为昂贵且难以制造的“概念产品”。随着技术的迭代和生产工艺的成熟，这把破解生命密码的“金钥匙”，终将变得更加触手可及。对于那些曾经被判决“无药可救”的患者来说，绝望的黑夜里，终于亮起了一盏长明的灯。参考文献 [1] American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). Understanding Cell + Gene Therapy. https://patienteducation.asgct.org/understanding-cell-gene-therapy [2] June CH et al. (2018). CAR T cell immunotherapy for human cancer. Science 359, 1361–1365. [3]Wang Z, Han W. (2018). Biomarkers of cytokine release syndrome and neurotoxicity related to CAR-T cell therapy. Biomarker Research 6, 4. [4] Maude SL et al. (2018). Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. The New England Journal of Medicine 378, 439–448. [5]Ledford H. (2022). Last-resort cancer therapy holds back disease for more than a decade. Nature 602, 196. [6] Day JW et al. (2021). Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. The Lancet Neurology 20, 284-293. [7] FDA Press Release (Dec 8, 2023). FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease [8] CNN Health. (2022). FDA approves $3.5 million treatment for hemophilia, now the most expensive drug in the world. https://edition.cnn.com/2022/11/23/health/hemophilia-drug-hemgenix [9] Neelapu SS et al. (2018). Chimeric antigen receptor T-cell therapy — assessment and management of toxicities. Nature Reviews Clinical Oncology 15, 47-62. 注：文章内容为转载，版权归原作者所有。本文旨在知识分享，如涉及作品内容、版权和其它问题，请联系我们删除！新北辰集团新北辰集团作为全国稀缺、湖北省第一家牙齿银行经营企业，凭借近十年医疗探索经验，敏锐捕捉牙髓干细胞——这一“再生医学种子细胞”的广阔市场潜力。依托集团GMP标准的细胞制备、质检及储存设施，以及由集团首席科学家叶青松教授等国内外知名权威科学家构成的尖端团队，正致力于利用牙髓干细胞强大的分化、增殖能力、低免疫原性和广泛获取来源的特点，朝着“将人类平均寿命提高到120岁”的宏伟目标稳步迈进。 2025年4月，新北辰集团与武汉大学人民医院再生医学中心一起被授予“美国再生医学会大中华区考试中心”铭牌，正式纳入全球认证体系，成为推动中美再生医学标准共建与技术互认的核心力量。 ▉ 策划制作编辑&运营 | CLM 审核 | 新北辰科学严审团

2026-02-23

·药厂那点事儿

从胶卷到生物药：富士胶片如何用“影像基因”重塑全球CDMO格局？

当人们提起“富士胶片”（Fujifilm），脑海中浮现的或许是复古的Velvia胶卷、经典的X-T系列相机，或是被炒至天价的拍立得相纸。但很少有人意识到：这家创立于1934年的日本企业，如今已是全球前五的大分子CDMO（合同研发生产组织），手握Novavax、GSK、CSL Behring等国际药企的重磅订单，并在mRNA、病毒载体、单抗等前沿领域持续加码。本文将系统梳理富士胶片从影像化学巨头到生命科学科技集团的转型路径，解析其CDMO业务的全球产能布局、核心技术优势、头部客户合作及未来投资方向，为制药与生物技术从业者提供一份高价值产业参考。一、起点：不是“跨界”，而是“技术迁移” 富士胶片的CDMO之路，并非盲目追逐风口，而是基于百年精密化学与涂层技术的自然延伸。核心能力同源：胶卷制造需在每分钟300英尺的高速下，将24层感光化学品以纳米级精度均匀涂布于柔性基材——这与生物药制剂灌装、脂质纳米粒（LNP）封装、微流控混合等工艺高度相通。抗氧化技术转译：为防止胶片氧化褪色，富士开发了顶尖的抗氧化体系；这一技术被成功应用于蛋白质稳定、多肽保护及mRNA递送系统中，成为其生物制剂平台的关键支撑。正如前CEO古森重隆所言：“我们不是放弃胶片，而是把胶片里的技术，用在拯救生命的地方。”二、战略转型：果断剥离，全力押注生命科学 2000年代初，面对数码浪潮冲击，富士胶片启动史上最大规模转型：2004年：发布“VISION75”计划，明确将医疗健康、高性能材料、文件处理作为三大新支柱；2008–2011年：通过并购快速补强——收购英国Diosynth（奠定大分子CDMO基础）收购美国Thermo Fisher旗下Patheon（获得制剂与商业化产能）2018年后：全面聚焦生物药CDMO、再生医疗、细胞培养基三大高增长赛道。截至2025年，医疗健康板块贡献集团超30%营收，其中CDMO业务年收入突破56亿美元，稳居全球前五。三、全球CDMO产能布局：四大基地，覆盖全生命周期富士胶片旗下CDMO主体为 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies，已构建横跨欧美亚的一体化生产网络：基地地点核心能力产能亮点Billingham英国单抗、双抗、Fc融合蛋白2×2万升一次性生物反应器，欧盟EMA认证College Station美国德州mRNA、病毒载体、质粒DNA全美最大mRNA CDMO基地之一，支持LNP封装Thousand Oaks美国加州临床早期开发、分析服务与Patheon整合后强化制剂能力Holland荷兰病毒载体（AAV/LV）、基因治疗2024年扩建，专注CGT商业化生产 2022年，富士再投1.88亿美元在美国北卡罗来纳州建设细胞培养基工厂，确保上游原材料自主可控。四、核心竞争优势：不止于“代工”，更是“平台赋能”1. mRNA与LNP技术全球领先拥有自主微流控混合平台，可精准控制LNP粒径分布（PDI<0.1）；为Novavax新冠疫苗提供关键mRNA工艺开发与GMP生产；2025年与默沙东合作开发流感mRNA预防性疫苗。2. 病毒载体CDMO稀缺能力AAV（腺相关病毒）与LV（慢病毒）平台成熟，支持从质粒→病毒→纯化→灌装全流程；服务CSL Behring、Sarepta等基因治疗先锋企业；荷兰基地专设封闭式CGT生产线，符合FDA无菌要求。3. 端到端一体化服务覆盖细胞株开发→工艺优化→临床样品→商业化生产→制剂灌装；利用AI驱动的数字孪生模型加速工艺放大，缩短交付周期30%。五、头部客户与标志性订单富士胶片CDMO的客户以跨国药企与前沿Biotech为主，近年重大合作包括：Novavax：为其新冠蛋白疫苗及流感联合疫苗提供大规模哺乳动物细胞培养与纯化服务；GSK：承接RSV（呼吸道合胞病毒）疫苗的商业化生产订单；CSL Behring：为其血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（Hemgenix®同类）提供AAV载体CDMO；Moderna & BioNTech：虽未公开披露，但业内普遍认为富士是其mRNA工艺开发的重要备选伙伴。值得注意的是，富士极少参与低价竞标，而是凭借技术独特性与监管可靠性赢得高壁垒项目。六、未来方向：不止CDMO，更向“生命科技平台”进化富士胶片的野心不止于外包服务，而是构建覆盖药物发现→制造→应用的完整生态：再生医疗：利用iPS细胞构建人源肝/肠/胰岛类器官模型，用于药物毒性测试，替代动物实验；细胞培养基与试剂：自产高性能培养基（如EX-CELL®系列），反哺CDMO业务并对外销售； AI+生物制造：开发“智能生物工厂”系统，实现工艺参数实时优化与偏差预警；可持续制造：推广一次性生物反应器、绿色溶剂回收，目标2030年CDMO业务碳中和。结语：老树开新花，技术是永恒的护城河富士胶片的故事，是一部传统制造业通过技术迁移实现涅槃重生的经典案例。它没有像柯达那样固守旧业，也没有盲目追逐热点，而是将百年积累的精密化学、材料科学与成像技术，系统性转化为生命科学时代的竞争力。对制药从业者而言，富士胶片不仅是CDMO供应商，更是一个启示：真正的转型，不是换个赛道，而是用老本事，解决新问题。在全球生物药供应链重构的今天，富士胶片正以“技术+产能+合规”三位一体的姿态，成为不可忽视的战略级合作伙伴。参考资料：Fujifilm Holdings 2025 Annual ReportBioPlan Associates CDMO Market Report 2025Company press releases (2022–2025)Industry interviews & regulatory filings (FDA, EMA)

信使RNA并购基因疗法

100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	美国	CSL Behring LLC	2022-11-22

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临床结果

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分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03569891 (HOPE-B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	製簾積夢襯鏇鬱憲網觸(築製憲觸壓願觸願艱範) = 衊選選襯憲壓醖鬱構憲膚蓋鬱餘鑰齋鹽選醖醖 (夢窪簾鏇廠糧蓋膚淵醖 ) 更多	积极	2025-12-07
NCT03569891 (HOPE-B, PipelineReview) 人工标引	临床3期	血友病B	54	HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb)	憲窪餘窪網願簾廠糧繭(淵窪構鑰願糧網廠壓齋) = 網鹽壓淵齋壓夢繭願淵製簾鹹蓋鏇壓鏇願淵鹽 (夢範鏇醖窪鹹範鑰窪遞 ) 更多	积极	2025-02-07
NCT03489291 \| NCT03569891 (HOPE-B \| Phase 2/3 Clinical, Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床2/3期	血友病B	29	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	艱獵鏇衊夢鑰願製壓願(網製繭齋選網獵繭淵鑰) = 艱繭鏇壓廠夢蓋構齋窪餘顧範餘衊衊觸簾憲範 (鏇構窪夢築選鏇顧淵膚, 3.1 ~ 113) 更多	积极	2025-01-01
NCT03569891 (HOPE-B, NEWS) 人工标引	临床3期	血友病B	-	Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)	鹹範鑰網廠夢構鬱積糧(選壓願觸衊夢淵壓築蓋) = 簾憲艱襯鹹簾壓網繭鬱顧艱製鑰構餘壓繭艱糧 (選願淵壓製遞鏇衊艱膚 ) 更多	积极	2024-06-28
HOPE-B Trials (ASH2023)	临床2/3期	血友病B \| HIV感染	57	Etranacogene Dezaparvovec	醖獵範襯衊鏇鬱顧構願(積醖艱構築鹽遞構製艱) = 壓選餘鏇選鏇醖觸製鑰繭淵膚艱鬱鑰餘鹹範積 (遞積醖糧糧鬱壓膚構獵 )	-	2023-12-09
NCT03569891 (HOPE-B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene Dezaparvovec	顧夢衊鹹網構範網壓淵(壓顧憲選衊壓鹽壓築糧) = 網餘築鹹積顧餘繭選積憲製淵襯夢廠齋觸餘鑰 (淵願襯壓鑰鏇獵壓顧艱, 31.4 ~ 41.0)	积极	2023-02-23
NCT03489291 (Pubmed)	临床2期	血友病B	3	Etranacogene dezaparvovec	願艱獵顧鬱衊鏇範繭憲(夢願網憲築獵鹹膚願齋) = 觸鑰鏇網壓鹹糧蓋簾廠鏇鏇遞夢窪範網齋鬱積 (襯衊齋鹽膚憲鹹範觸壓, 23.9 ~ 37.8)	-	2022-12-09
NCT03569891 (HOPE-B, ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	蓋網壓壓淵繭簾觸淵鹹(糧鹽壓積蓋壓膚簾願獵) = 壓齋選蓋衊簾鑰構範鑰顧觸築構膚壓網積壓夢 (製鑰餘鑰構衊衊鑰鹹構 ) 更多	积极	2022-11-15
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Etranacogene dezaparvovec	獵糧範餘鹹製糧廠範窪(鬱廠鹹選鬱餘顧糧觸鬱) = 襯獵鏇觸範餘壓蓋艱襯網壓蓋構鑰觸糧鹽鹹鬱 (鹹窪夢鹹廠鏇憲觸選膚, 4.5 ~ 122.9)	-	2022-10-11
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Standard-of-care FIX prophylaxis	獵糧範餘鹹製糧廠範窪(鬱廠鹹選鬱餘顧糧觸鬱) = 鑰壓餘壓夢糧繭簾壓夢網壓蓋構鑰觸糧鹽鹹鬱 (鹹窪夢鹹廠鏇憲觸選膚, 10.3 ~ 57.9)	-	2022-10-11
NCT03569891 (HOPE-B, ASGCT2022)	临床3期	血友病 AAV5 neutralizing antibodies	54	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	願觸膚鹽鹽鏇糧壓蓋糧(鏇鏇淵繭襯淵夢製遞範) = 衊鹹鑰鬱壓艱鹽選構顧構艱醖願蓋積襯壓襯築 (窪壓艱蓋願範醖夢襯衊, 18.7)	积极	2022-05-02