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当大西洋两岸的德国与美国几乎同时为CGT疗法支付开创新模式，又将为中国的医保支付改革带来怎样的借鉴与启示？撰文| 杨景雄 孔凡懿 石洣珏在各国医疗费用持续攀升与技术迭代加速的双重挑战下，医疗支付体系的改革已成为全球性挑战。因此，针对全球公认的昂贵创新疗法CGT，各国都进行了不同的尝试。近期，CSL公司就和德国医保机构达成了一个创新付费协议：天价基因药Hemgenix不用提前全款买单，而是“治好了再付钱”，开创了一种全新的“风险分担”模式。具体来说，医保每年会根据实际治疗效果支付药费，如果治疗失败（比如患者又需要打原来的凝血针），药企就得自己承担损失，医保不用付钱。远在大西洋另一边的美国，即使作为世界最大的医疗市场，也未能避开昂贵CGT疗法给传统医保支付模式带来的严峻挑战。面对这一压力，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）决定对既有支付体系框架进行改革，在2024年12月启动了CGT医保支付创新试点。简单来说就是启动了 “集中谈判+按疗效支付”的新模式，针对罕见病基因疗法，联邦政府直接和药企谈全国统一价，接受治疗的患者越多，药企返利越多，还派技术团队盯疗效，治不好药企还得退钱。无论是德国的“治好了再付钱”，还是美国的“治不好退钱”的CGT疗法支付新模式，其实都暗示出一个不约而同的全球性变革趋势：面对医疗技术迭代加速带来的成本压力，其定价机制逐步从市场导向转向政府主导按价值付费。当然，这也为中国探索贵价创新疗法支付机制提供了参考，在基本医保支付能力有限的情况下，如何平衡创新激励与医保可持续性？如何通过支付机制设计提升医疗公平？美国CGT医保支付试点：“治不好就退钱”美国公共医疗保障体系由联邦医疗保险计划（Medicare）与医疗补助计划（Medicaid）两大支柱构成。二者分别聚焦老年与低收入群体，共同构成基础保障网络。Medicare由联邦政府统一管理，覆盖65岁以上老年人及特定残障群体。Medicaid由联邦与州政府联合运作，侧重低收入人群（包括儿童、孕妇等弱势群体），各州可在联邦框架下自主制定具体覆盖范围与服务内容，资金由联邦和州政府按比例分担。长期以来，美国Medicaid以州为单位对部分药品开展价格谈判，以此控制支出。尽管2022年拜登政府出台的《通货膨胀削减法案》（Inflation Reduction Act, IRA）强制药企返利（如超出通胀的涨价）等措施对传统药品价格提供了一定约束，但公共医保项目医疗费用仍呈持续攀升势态，尤其在细胞与基因疗法（Cell & Gene Therapy, CGT）等昂贵创新疗法领域，支付挑战严峻。为了应对挑战，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）于2024年12月4日正式启动了CGT医保支付创新试点。该试点打破传统支付模式，以联邦层面的集中谈判为基础，结合按疗效支付协议（Outcome-Based Agreement）与条件返利（rebate）机制，旨在为可从根本上治愈罕见病和严重遗传疾病的昂贵创新疗法建立可持续的支付解决方案。根据CMS规划，该试点初期将聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）的两种基因疗法——Vertex Pharmaceuticals开发的Casgevy与Bluebird Bio研发的Lyfgenia。此类疗法费用高达220万至310万美元，是史上最昂贵的精准治疗药物之一。然而根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据显示，SCD患者人均寿命较美国平均水平短20余年，且其中约50%为Medicaid参保者。对于这一低收入及弱势群体而言，若无公共医保支持，患者将无法获得挽救生命的治疗方案。SCD若未得到有效治疗，会产生一系列并发症并造成患者反复住院，进一步加剧医疗负担。CMS希望通过此次试点解决昂贵创新疗法的可及性问题，确保低收入群体及时获得此类天价救命药。根据CMS网站发布的项目介绍书，此次试点的核心目标在于，从联邦层面进行价格谈判、统一市场准入标准并纳入按疗效付费，消除因各州政策差异导致的覆盖不均的问题，保障所有参与州的Medicaid患者可以公平获得基因治疗，最终达到人群健康水平上升的目的。具体而言，这一新支付模式的实施方式主要为三步：联邦层面（CMS）主导进行通过统一谈判与定价、设置分层返利机制等方式控制付费，最后各州可自主选择是否参与。统一谈判与定价：因SCD患者群体规模小但治疗成本极高，CMS选择先从SCD基因疗法试点。具体而言，CMS代表各州与药企进行集中谈判，达成全国统一价格和准入标准。为确保协议落地，CMS将提供技术支持，进行监督和疗效评估，核查各州执行时的合规性，并建立疗效追踪系统（电子健康档案）以评估返利触发条件。图1：CMS CGT准入模式实施时间表(来源：cms.gov)分层返利机制：为了进一步降低药品净成本，CMS在价格谈判中设计了具有借鉴意义的三重返利结构，包括量价挂钩、按疗效结果分期返利、固定价格让步等。药企需提供与采购量挂钩的基础折扣，并根据疗效达标率追加附加返利（如患者五年内复发或五年内人群疾病复发率≥n%，再返利x%）。因此只有患者达到特定疗效标准后，医保才需支付部分或全部药费；若疗效不达标，药企需退还部分费用或承担额外责任。此外，CMS的谈判要求药企提供与绩效无关的固定价格让步（如一次性降价x%），使得谈判结果对医保资金有即时保护效果。值得注意的是，此番价格谈判的结果并不推翻已有的折扣协议，而是将以附加协议的形式，在原有《通货膨胀削减法案》下的医疗补助计划药品返利方案（Medicaid Drug Rebate Program, MDRP）的降价协议上进一步降低价格，使得新药在原先折扣的基础上进一步享受新谈判带来的降价。图2：CMS CGT准入模式返利结构(来源：cms.gov)图3：CMS CGT准入模式返利时间点(来源：cms.gov)试点的实施方式上，州政府层面则体现为各州自愿参与机制，保留一定自主选择权。各州可以自主选择是否参与试点计划，若加入，州政府将直接采用CMS与药企谈判达成的统一价格及支付模式，不得另行议价或修改核心返利规则。CMS CGT创新支付模式试点是美国医保支付体系的一次重大变革。通过集中谈判，美国正在尝试降低昂贵创新药品的支付成本，提高Medicaid参保者的医疗可及性。CMS谈判中纳入按疗效支付的协议也真正将药企的收入与临床结果直接挂钩，既强化了企业对治疗有效性的责任，又减轻了医保资金负担。因此，美国业界认为，尽管本次试点仅涉及两款CGT，但从已公布的CMS文件中可以预计此次谈判对相关产品定价潜力的影响将超越《通货膨胀削减法案》带来的降价。SCD的患者病程较长、病情反复，所用医保资源较为可观。虽然纳入两款药物的前期费用很高，美国CMS认为CGT有望从根源治愈疾病，因此可以减少长期的医疗开支。如果试点成功，该模式可能会扩展至其他高成本的CGT，甚至影响全球医保支付模式的发展。对中国的启示：“最优性价比”或许是医保谈判的下一阶段目标美国CMS试点提出的“集中谈判+按疗效支付”模式为全球医保改革提供了新范例，也为中国医保支付模式的深化提供了可操作性的启示。中国国家医保谈判虽然已经展现出规模效应，但在按疗效支付等机制上仍有探索空间。具体而言，中国可借鉴CMS经验，推进支付模式向精细化方向改革，包括构建以“疗效”为核心的支付机制，在集中谈判基础上建立多层次的返利体系、建设独立疗效评估机制，以实现医保资金的精准支出和可持续运行。首先，最直接的借鉴就是如何保持量价挂钩与激励创新之间的平衡，“直接降价”模式未必是最佳选择。美国CMS CGT试点实践经验表明，分散化谈判模式存在显著弊端，各州政策割裂导致药品价格差异扩大、医保支出持续承压。相较之下，集中谈判通过规模化议价机制，在抑制价格攀升与促进医疗技术可及性方面拥有显著优势。CMS试点选择构建全国统一谈判框架，正是为了利用规模化采购优势实现成本结构优化，同时规避因分散决策而导致的管理低效与资源浪费问题。中国近年来的国家药品医保谈判同样在全球范围内引起关注。中美两国均通过国家层面主导的集中谈判提升买方议价能力，但具体实施路径存在差异。我国医保局使用以价格换取医保资格的策略使药企接受大幅降价来推动创新疗法的医保覆盖。无论实施路径如何，国家集中谈判在快速提升药品可及性的同时，也需要兼顾医保可负担性与激励创新之间的平衡。如果价格被过度压缩的同时，市场销量增幅有限，使企业销售收入难以覆盖前期的研发与生产成本，或使其利润率长期显著低于国际基准，可能抑制企业的研发动力，甚至出现制药企业参与药价谈判积极性降低的情况。中国医保谈判可在现有谈判框架上进一步优化现有支付模式。医保管理可以从单一的价格控制逐步转向综合的费用管理。与此同时，企业从不承担医保风险的角色，转向与医保部门共同承担风险。为此，未来可以探索引入多种风险共担机制（如按疗效支付、分期返利等），避免“一刀切”的支付政策。当今医疗技术快速发展，新药研发模式日益多样，因此新技术本身的复杂性也要求医保支付模式具备更高的适应性。美国CMS试点中的分层返利机制即为此提供了有益借鉴，通过将药企收益与患者临床疗效动态衔接，既确保医保资金的有效使用，又激励企业追求高质量创新，使具备真实临床价值的创新疗法获得可持续的发展空间。美国CMS试点的另一个可借鉴之处在于，如何向按疗效支付的改革迈步。我国现行基本医保支付模式目前主要采用单一价格谈判，按疗效支付模式尚未大规模应用。此次CMS试点的核心之一就是按疗效支付，精准使用医保资金，不为无效治疗买单。在按疗效支付协议的框架下，治疗方案需要达到双方约定患者获益的疗效指标，药企才能获得支付。因此按疗效支付可激起企业医疗质量方向上的创新动力，使企业更注重药品的临床效果和长期收益，而非仅关注上市后的销售。按疗效支付也将推动更多可提供高额临床获益的治疗方式被纳入医保体系，使得更多患者可以得到重焕新生的治疗。未来，中国可以考虑在罕见病、基因疗法等高价值技术领域引入按疗效支付的协议 ，形成精细化的医保支付体系。美国CMS试点的疗效挂钩协议为中国提供了可操作性极强的参考框架。从具体落地的角度上来看，按疗效支付模式的建立需要聚焦以下几个关键环节：一方面，具有分阶段支付与长期疗效观察能力的基础建设是执行按疗效支付模式重中之重的前提条件，也是其运行核心。中国可优先在罕见病、肿瘤免疫治疗（如CAR-T）等高值药品领域试行按疗效支付。例如，对某一CAR-T疗法可要求“完全缓解率”指标作为全额支付门槛，未达标则触发返利机制。另一方面，按疗效支付模式长期健康的运作需要一个完善的疗效评估体系。为保证评估结果的真实性，评估机构必须独立。第三方评估机构或相关部门应负责疗效数据追踪与验证，确保制药企业与医疗机构数据客观真实。此外，任何疗效评估体系都需要针对不同疾病制定量化、可追溯的疗效标准。以基因疗法为例，可设定“基因表达稳定性”“5年无进展生存率”等核心结果指标。需注意避免模糊定义，导致支付争议。同时，法律法规也有待完善，明确医保、药企、医院的责任边界，并建立纠纷仲裁机制。结论：昂贵药品，国家集中谈判+按疗效支付，是全球医保支付的趋势美国CMS试点模式的推出，标志着全球医保改革正在向高效、风险分担、可持续的方向迈进。这一创新支付试点揭示了两个核心理念：第一， 在高价创新疗法支付领域，集中谈判机制能产生显著的规模效应，是提升买方议价能力、控制药品价格的有效手段，中国在创新药谈判中已证明其可行性，美国的CMS试点也在朝这一方向靠拢。第二， 按疗效支付是未来医保改革的关键路径，它不仅能够确保资金的精准使用，更能加速推动优质药物进入市场。在全球医疗成本不断攀升、基因疗法和创新药物层出不穷的背景下，医保支付模式的创新已成为各国政府必须面对的挑战。美国CMS的新试点虽然刚刚开始，但其背后的逻辑正为全球医保体系验证一条可行的道路。对中国而言，需在现有医保谈判基础上，加快构建包含风险共担、数据驱动、全周期管理的创新支付体系，并开展实施方案试点，形成可复制的中国方案。参考资料：CMS. Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model [DB/OL].[2025-03-28], https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.关于作者：杨景雄，清华大学医院管理研究院23级研究生孔凡懿、石洣珏，清华大学医院管理研究院23级研究生清华大学医院管理研究院陈怡教授对本篇文章亦有指导一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

据行业媒体Fierce Pharma的统计，2023年在药企营收排行榜前20名中有8家药企呈现出下滑趋势，然而2024年制药营收前20名里，仅仅只有一家药企出现下滑。对比2023年仅有两家药企实现了双位数增长，2024年有6家药企实现了双位数增长。除此之外，2023年仅有2家药企达到了增长幅在7%-9%，而2024年有五家药企。（图片来源：数据-Fierce Pharma、制图-会会药咖）强生、罗氏、默沙东、辉瑞、艾伯维强势持续霸榜前5！自2023年以来，持续到去年，连续两年榜单的前五名的公司排名没有发生变化依次仍为强生、罗氏、默沙东、辉瑞和艾伯维，且每家公司均实现了3%-5%的增长率。其中增长率的恢复对辉瑞和罗氏来说意义重大，因为在2023年因为新冠产品的销量下降两家公司均遭受到了打击，罗氏在2023年营收下降7%，而辉瑞则更是遭受到了营收下降41%的重创。2024年营收增长率的上升对罗氏和辉瑞来说是实现了某种意义上实现了“航线校正”。除此之外，强生再次实力霸榜第一！除了2022年辉瑞创造了超过1000亿美元销售额（其中超过560亿美元来自其冠状病毒肺炎产品的收入）记录以外，去年已经是强生在过去十三年中第十二次登顶第一！近几年，虽然强生一直面临着变化与挑战（2023年强生公司进行了消费者医疗保健业务的分离； 2025 年初，其当家药物 Stelara 又失去了专利保护），但是在这些事情的发展过程中，强生始终专注于其创新药物业务，现如今更是将公司重心聚焦在创新药领域。凭借新获批药物及未来药品说明书的适应症拓展，强生预计其创新药物业务在 2025 年至 2030 年间能够实现 5% - 7% 的年增长。去年强生公司全球销售额达到888亿美元，其中其创新药部门就创造了接近570亿美元的销售额，其医疗科技部门则贡献了近 320 亿美元营收。艾伯维也得益于其Skyrizi和Rinvoq产品从而补上了修美乐专利悬崖到期后的缺口。艾伯维能在其顶级免疫学药物修美乐失去专利保护后的第一年就实现了营收增长，可以堪称是教科书级别的自救案例。（2023年，曾以210亿美元年销售额雄踞全球“药王”宝座的修美乐专利悬崖到期，仿制药迅速抢占市场份额，导致其销售额锐减至144亿美元，艾伯维也因此在2023年首次出现全年营收下滑。修美乐销售额同比下降37.6%，至89亿美元，而Skyrizi和Rinvoq分别实现了超过50%的销售增长，两者合计贡献了超过170亿美元的销售额。）实现双位数增长的阿斯利康、诺华、礼来、诺和诺德、安进和武田就2024年全年的整体数据看来，阿斯利康在2024年成为大型药企中的佼佼者，其2024年收入高达541亿美元，同比增长18%，主要得益于 SGLT2 抑制剂药物 Farxiga、与赛诺菲合作的呼吸道合胞病毒预防药物 Beyfortus、血液癌药物 Calquence 以及与第一三共合作的抗体 - 药物偶联物 Enhertu。并且阿斯利康的股价还在去年创下了历史新高。但是去年因为一些在华业务的波动给阿斯利康也造成了不小的影响，以致于对其全年的整体业绩也产生了影响。在 2024 年的前三季度，阿斯利康在中国市场销售额实现两位数的季度增长，但第四季度下滑了 3%。阿斯利康将其归因于 Tagrisso 和 Farxiga 的“年末医院订单动态”以及由于感染季温和导致其呼吸系统药物需求减少，而非调查。尽管中国市场贡献减弱，但阿斯利康全年收入整体仍实现了 25% 的增长。根据诺华2023年11月披露的计划，诺华预计从2023年-2028年实现每年6%的复合年增长率增长，或是从2025年-2029年实现5%的复合年增长率增长。作为一家专注于创新型药物的公司（已剥离仿制药业务分支山德士），诺华其全年销售额在持续经营业务中按固定汇率计算增长了12%（按美元计算增长了11%），达到503亿美元。其中诺华旗下的四款主要药物 —— 心血管药物Entresto、免疫治疗药物Cosentyx、多发性硬化症治疗药物Kesimpta和乳腺癌靶向药物Kisqali均对增长贡献卓越，销售额分别增长了30%、23%、49%和46%。且根据诺华的预测，其去年获批用于辅助治疗某些早期HR阳性、HER2阴性乳腺癌的Kisqali的峰值销售额有望突破80亿美元（2024年该CDK4/6抑制剂主要凭借转移性乳腺癌治疗用途实现了32亿美元的销售额）。礼来在竞争日益激烈的肥胖市场战争中占据了主导权，目前礼来的风头日渐正胜，正在逐渐盖过其主要代谢类药物竞争对手诺和诺德的风头。2024年，礼来总销售额约450亿美元，较2023年的约340亿美元劲增了32%。在第四季度其销售额更是激增到了45%，达到了135.3亿美元，礼来明确将销售额的激增归功于其2型糖尿病“重磅炸弹”药物Mounjaro（去年最后三个月收入飙升60%），而作为Mounjaro的GLP-1类“兄弟药物”且获批用于肥胖治疗的Zepbound在2024年第四季度销售额实现了约十一倍增长，斩获19亿美元。诺和诺德在2024年其销售总额达到约合 421 亿美元，同比增长 26%。主要得益于其 GLP-1 类 “重磅炸弹” 药物 Ozempic 和 Wegovy 的强劲销售。2024 年全年，Wegovy 总销售额达到约80 亿美元，而其Ozempic 在同一时期内的销售额更是高达接近 170 亿美元。根据预测诺和诺德2025 年的销售增长幅度将在 16% 至 24% 之间，但是即使处于下限，但是其16% 的增长率也堪称相当出色了。安进凭借Tepezza（美国唯一获批的 TED 治疗药物）重新回到了增长轨道。2024 年Tepezza实现了 18.5 亿美元的销售额。武田制药因为其重磅药物 Vyvanse 的专利悬崖的冲击，在截至 2024 财年前三季度（4 月-12月）的最新财报中，武田制药计算出其神经科学业务收入下降近 4%，这主要是因为 Vyvanse 销售额同比下降 8%，即约 1.71 亿美元。但是又因为美国的仿制药竞争被欧洲市场的增长以及有利的外汇汇率所抵消，这一下滑并没有其他失去独家经营权的事件那么严重，并且武田制药其他五大主要业务领域在财年前三个季度均实现了两位数的增长 —— 胃肠和炎症、罕见病、血浆衍生治疗、肿瘤学和疫苗 。遭受滑铁卢的拜耳自2017年以来，拜耳在榜单上的的排名呈现大幅度下滑趋势，从第8位下滑至如今的17位。2024 年，拜耳的制药部门销售额实现了 0.3% 的小幅同比增长，但消费者健康部门却下降了 2.4%。然而这种下滑情况还在持续，因为拜耳的主打产品、血液稀释剂 Xarelto 因仿制药竞争而销量暴跌。但是根据拜耳制药部门主管的预测，拜耳在2025年-2026年内销售额将触底，但是新的增长将在2027年到来。除了拜耳以外，BMS也预计在2025年将出现销售大幅度下降的情况，因受到仿制药的冲击BMS预计今年营收将下滑至455亿美元，同比下降5.8%。新面孔的浮现在连续9年都在增长的CSL首次跻身该榜单前20名挤掉了连续三年收入下降Viatris（2024年下降了4%），自从2020年由Mylan和辉瑞仿制药部门Upjohn合并成立以来，Viatris采取了与CSL截然不同的策略，实施了多项资产剥离。正因如此，Viatris的销售额从2021年的179亿美元降至去年的147亿美元。但是自2020年CSL的财年收入达到77亿美元以来，其销售额几乎翻了一番。参考资料https://www.fiercepharma.com/special-reports/top-20-pharma-companies-2024-revenue药渡媒体商务合作媒体公关 | 新闻&会议发稿张经理：18600036371（微信同号）点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明“药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇

英国品牌评估机构“品牌金融”(Brand Finance)发布2025“全球医疗保健品牌”价值榜(Healthcare 2025)。在“全球制药品牌价值25强”(Pharma 25)榜单上，强生、礼来、罗氏名列前三位。中国有3个品牌上榜。品牌价值被理解为品牌所有者通过在公开市场上许可该品牌所获得的净经济收益。排名 品牌 所在地 品牌价值/年增长率1、强生(Johnson & Johnson) 美国 155.31亿美元/+16.2% 2、礼来(Lilly) 美国 80.47亿美元/+36.0% 3、罗氏(Roche) 瑞士 72.88亿美元/-17.0% 4、辉瑞(Pfizer) 美国 62.36亿美元/+1.8% 5、拜耳(Bayer) 德国 62.15亿美元/+13.3% 6、诺和诺德(Novo Nordisk) 丹麦 54.51亿美元/+7.1%7、默沙东(Merck & Co) 美国 54.17亿美元/-11.3% 8、阿斯利康(AstraZeneca) 英国 48.03亿美元/-16.2%9、赛诺菲(Sanofi) 法国 47.36亿美元/+7.4% 10、葛兰素史克(GSK) 英国 37.84亿美元/+0.9% 11、国药集团(Sinopharm) 中国12、艾伯维(Abbvie) 美国 13、诺华(Novartis) 瑞士14、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb) 美国15、广州医药(Guangzhou Pharmaceuticals) 中国 16、武田(Takeda) 日本17、吉利德科学(Gilead Sciences) 美国18、安进(Amgen) 美国19、上海医药(SPH) 中国20、默克(Merck KGaA) 德国21、CSL 澳大利亚22、梯瓦(Teva)  以色列23、再生元(Regeneron) 美国 24、安斯泰来(Astellas Pharma)  日本25、渤健(Biogen) 美国联系美通社+86-10-5953 9500info@prnasia.com