A Phase I, Open-Label, Multicenter Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics &Preliminary Anti-Cancer Efficacy of ABM-1310 in Patients With BRAF V600-Mutant Relapsed &Drug Resistant Primary Malignant Brain Tumors

Overall Design: This is a phase I, open-label, multicenter clinical study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary anti-cancer efficacy of ABM-1310 in patients with BRAF V600-mutant relapsed and drug resistant primary malignant brain tumors.
The study including four periods of screening (28 days), treatment (no more than 2 years), safety follow-up and survival follow-up.
This study consists of two stages: dose escalation and dose expansion. During the dose escalation stage, a classic "3+3" design will be used to guide dose escalation to determine MTD and RP2D. Three to six subjects are expected to be enrolled in each dose group and at least 6 subjects are enrolled in the MTD/highest dose group. The total number of subjects enrolled during the dose escalation stage will depend on the amount of DLT and the total number of dose levels explored. If DLT is not observed in the first 3 subjects enrolled for each dose level, the Safety Monitoring Committee (SMC, including investigators, pharmacologists, and the sponsor's medical specialists, and other experienced members specially invited as necessary) will review the cumulative safety data of subjects at each dose level and decide whether to proceed with dose escalation upon the completion of study treatment at least for the DLT evaluation period (28 days of Cycle 1).
The dose expansion stage in this study will be initiated at the MTD or the optimal dose determined by the SMC as a fixed dose level (MTD or the optimal dose needs to be reviewed by the SMC and subjects are safe and tolerable at that dose level). The dose expansion stage is expected to include the following two cohorts of relapsed and drug resistant primary malignant brain tumors with BRAF V600 mutations:Cohort 1: GBM, N = up to 25 patients; Cohort 2: In addition to GBM, other primary malignant brain tumors, N = up to 15 patients.
In this study, the corresponding sample size for each cohort/tumor type may be determined according to the actual efficacy and safety data obtained. After each cohort included the first 10 patients, the available safety, efficacy, and PK data were analyzed. Based on the analysis results, the sponsor decided whether to continue recruiting patients for the study.

开始日期2023-06-30

申办/合作机构

璧辰（上海）医药科技有限公司

NCT05501912

/ Terminated临床1期

A Phase I, Open-Label, Multicenter, Dose Escalation and Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Anti-Cancer Activity of ABM-1310 in Patients With BRAF V600-Mutant Advanced Solid Tumors

This is a Phase I, Open-Label, Multicenter, Dose Escalation and Expansion Study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary anti-cancer activity of ABM-1310 in patients with BRAF V600-Mutant advanced solid tumors. This study consists of two stages: dose escalation and dose expansion. During the dose escalation stage, a classic "3+3" design will be used to guide dose escalation to determine MTD and RP2D. The dose expansion stage will be initiated at the MTD or the optimal dose determined by the Safety Monitoring Committee (SMC ) as a fixed dose level (MTD or the optimal dose needs to be reviewed by the SMC and subjects are safe and tolerable at that dose level).

开始日期2022-09-01

申办/合作机构

璧辰（上海）医药科技有限公司

NCT04190628

/ Terminated临床1期

A Phase I, First-In-Human, Multicenter, Open-Label Dose Escalation and Dose Expansion Study of ABM-1310, as a Monotherapy and a Combination Therapy, Administered Orally in Adult Patients With Advanced Solid Tumors Harboring BRAF Mutations

This is a Phase I, First-In-Human, open label, dose escalation and dose expansion study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary anti-cancer activity of ABM-1310 in adult patients with locally advanced or metastatic solid tumors who have no effective standard treatment options available, as monotherapy in patients with documented BRAF V600 mutation, or in combination with cobimetinib (Cotellic®) in adult patients who have documented BRAF mutation and progressive disease or intolerance to at least one prior line of systemic therapy.

开始日期2020-06-16

申办/合作机构

ABM Therapeutics Inc.

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2026-02-01·ESMO Open

Phase I study of ABM-1310 as monotherapy and in combination with cobimetinib for BRAF-mutated advanced solid tumors: safety, efficacy, and dose expansion

Article

作者: Nagpal, S ; Tsai, K K ; De La Fuente, M ; Piha-Paul, S A ; Zhu, J-J ; Fu, Y ; Chen, C ; Chandra, S ; Yang, Z ; Braiteh, F ; Iwamoto, F

BACKGROUND:

ABM-1310 is an investigational, orally bioavailable BRAF V600 inhibitor with high blood-brain barrier (BBB) penetration.

PATIENTS AND METHODS:

This first-in-human, phase I trial evaluated patients with BRAF V600-mutated advanced solid tumors, including brain metastases (≤3 cm) and primary central nervous system (CNS) tumors. Patients received ABM-1310 monotherapy [25-250 mg twice a day (b.i.d.); Parts A/C] or in combination (ABM-1310 : 100-200 mg b.i.d.; cobimetinib 60 mg once a day, days 1-21 of each 28-day cycle; Part B). Primary endpoints included safety, tolerability, and maximum tolerated dose (MTD); secondary endpoints included pharmacokinetic (PK) profile and antitumor activity per RECIST v1.1 or Response Assessment in Neuro-Oncology criteria.

RESULTS:

Fifty-three patients were enrolled (36 monotherapy, 17 combination). Median age was 55 years; 68% were male, 72% had ≥3 prior treatment lines, 92.5% had BRAF V600E mutations, 75% of patients had received prior BRAF plus MEK inhibitor therapy, and 7.5% had BRAF inhibitor monotherapy. Common tumor types included melanoma (47%), glioblastoma (17%) and thyroid cancer (13%). The most frequent treatment-related adverse events were QT prolongation and rash. Dose-limiting toxicities (DLTs) occurred in 6/37 patients (16.2%), all at doses ≥150 mg. All DLTs involved asymptomatic electrocardiogram QT prolonged, with two cases presenting co-occurring toxicities: one with rash and one with renal failure-establishing the MTD at 200 mg b.i.d. Among 50 efficacy-evaluable patients, the objective response rate (ORR) was 12% and disease control rate (DCR) was 64%. Median progression-free survival was 4.96 months (2.07-8.31) and median overall survival was 24.48 months 11.6-not estimable. In patients with primary CNS tumors (n = 13), ORR was 23.1% and DCR 76.9%. PK analyses showed dose-proportional exposure and moderate accumulation.

CONCLUSIONS:

ABM-1310 showed a favorable safety profile and encouraging intracranial activity. These findings support continued evaluation for CNS tumors and in cancer patients with prior BRAF inhibitor exposure.

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2025-02-28

·美迪西Medicilon

世界罕见病日 | 从冷门到热门，罕见病药市场逆袭逻辑何在？

2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”，意为“不止罕见”。孤儿药作为治疗罕见病的希望之光，逐渐成为全球医药行业的热点领域，具有哪些市场逆袭逻辑呢？未满足的医疗需求：罕见病治疗的使命与挑战世界卫生组织（World Health Organization，WHO）将罕见病定义为患病人群占总人口0.65%~1.00%的疾病[‌1]。在我国，中华医学会遗传学分会则将患病率低于1/50万或新生儿的发病率低于1/1万的疾病定义为罕见病[‌2]。目前全球已知的罕见病种类超过7000种[3]。根据欧洲Orphanet数据库，截至2024年4月10日，已登记了6313种罕见病的相关信息[4]，在全球范围内，罕见病患者总数更是多达3.5亿[5]。中国有超过2000万罕见病患者，且每年新增患者超过20万[1]。当前，罕见病治疗领域面临着严峻挑战，仅有不到10%拥有有效的治疗方案，儿童患者占比高达50%，给家庭和社会带来了的负担增长速度几乎呈几何级数。以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，患者的年均医疗支出超过百万元，倒逼社会对孤儿药的刚性需求‌。更深层的矛盾在于，罕见病治疗呈现“长尾效应”——单病种患者数量少，但疾病种类庞大‌。这种碎片化需求与集中化供给的矛盾，为孤儿药市场创造结构性增长空间。万亿市场潜力：罕见病药成全球药企的焦点由于单一罕见病患者数量相对较少，病情复杂、诊断困难，以及罕见病药研发过程中面临患者入组困难和终点指标复杂等挑战[1]，导致罕见病药的开发过程复杂、成本高昂、成功率极低[6]。然而，一旦研发成功，罕见病药所能带来的回报往往是极为可观的。根据财报，福泰制药（Vertex）的Trikafta作为治疗罕见病囊性纤维化（CF）的特效药，2024年前三季度销售额累计达75.2亿美元，同比增长14%；罗氏用于治疗复发缓解型（RRMS）和原发进展型（PPMS）两种多发性硬化症类型的药物Ocrevus在2024年创收67.44亿瑞士法郎（约76.80亿美元），同比增长9%；百济神州针对慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的药物泽布替尼(BTK抑制剂)2024年前三季度全球销售额达129.32亿元，美国市场占比73%；长春金赛药业针对罕见病特纳综合症所致女孩生长障碍的重组人生长激素注射液，在2020年-2024年的单品销售额突破160亿，连续3年保持增长…… 高额的回报，吸引着多家跨国制药企业将目光投向这一领域。例如，强生斥资300亿美元收购了瑞士罕见病药物研发企业爱可泰隆[7]，武田则以620亿美元的高价并购了英国罕见病药物研发企业夏尔[8]。此外，阿斯利康以390亿美元收购了亚力兄制药[9]，安进也花费283亿美元收购了Horizon Therapeutics[10]。据Evaluate Pharma数据库预测，到2028年，全球罕见病市场规模将达到3000亿美元，占全球处方药市场规模的20%[11]，市场潜力可见。创新技术革命：从基因药到AI赋能的范式突破罕见病治疗领域，传统方法一直侧重于小分子药物的探索，但随着科研技术的发展，靶向治疗药物也逐渐成为可能，包括基于蛋白质的治疗方法（蛋白质、肽和抗体）、反义寡核苷酸、小干扰RNA，以及基因和细胞疗法[12]。 CRISPR基因编辑技术的成熟，使单基因罕见病治疗成为可能。2024年获批的β-地中海贫血基因疗法Lyfgenia，通过体外编辑患者造血干细胞，治愈率超90%，单次治疗定价高达280万美元‌。小核酸药物则通过靶向mRNA实现了对疾病根源的治疗。例如，蔡磊团队参与的渐冻症药物RAG-21，利用RNA干扰技术沉默致病基因SOD1，临床前数据显示可减少80%的毒性蛋白沉积，目前已进入Ⅰ期临床试验阶段。此外，AI也在罕见病药研发领域展现出了巨大的潜力。来自哈佛医学院的研究团队及其合作者开发了TxGNN AI模型，已筛选出17000多种疾病的潜在药物，识别能力提升近50%，禁忌症预测准确率提高35%[13]。政策激励体系：构建商业“护城河” 全球罕见病药立法框架已形成“政策激励-专利保护-市场独占”的完整闭环。为了促进罕见病药的研发和创新，各国政府纷纷出台相关政策。美国是最早对罕见病药研发和创新提供政策保障的国家[14]。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）颁布了《FDA孤儿药现代化计划》，提出了孤儿药认定申请需在90天内完成审查的要求[15]。近年来，我国也陆续出台了多项促进罕见病药物研发和注册的相关政策[16]，如通过制定罕见病目录、实施优先审评审批政策以及提供市场独占期（最长可达7年）等措施，在地方层面，浙江、江苏等地已设立专项基金。这些都促进了罕见病药物市场的发展。商业模式创新：从“高价垄断”到“价值医疗” 在中国，政府正在探索“省级罕见病专项基金+商业保险”的支付模式，截至2024年8月，中国已有207种罕见病纳入国家目录，其中165种药物获批上市，覆盖92种疾病，并通过谈判降低价格。而跨国药企正在采用“灵活付费”的商业模式来解决支付难题。例如，诺华Zolgensma采用“分期支付+疗效挂钩”的方式，降低支付压力。欧盟则试点了“跨国费用共担机制”，让多个国家共同分摊治疗费用，以降低个别支付方的负担。此外，“一药多效”策略也在罕见病药领域得到了广泛应用，如依库珠单抗（eculizumab）能治疗4种罕见病，为药企创造可持续回报。自救与群救：从患者到产业共建者的角色蜕变当蔡磊用渐冻之躯搭建全球最大的渐冻症患者大数据平台；当门克斯病患儿家属自学制药研发基因药物；大疱性表皮松解症患儿家属创建公益组织“上海德博蝴蝶宝贝关爱中心”，这些患者群体及其家属，已从“被动等待”化身为“主动创造”。病痛挑战基金会发布的《患者参与指南》，更是为患者代表打开了临床试验设计委员会的大门，成为重塑研发逻辑的关键力量。美迪西一站式服务平台：助力罕见病药物研发作为专业的生物医药研发服务平台，美迪西在罕见病药物研发领域展现出了强大的服务能力。公司拥有一支经验丰富、专业素质过硬的科研团队，可提供药物发现、药学、药效、药代、安评等一站式临床前研发服务。在核酸药物研发服务方面，美迪西能够提供从核酸序列设计与优化、载体构建、工艺开发、质量研究以及临床前研究等一站式解决方案。依托一站式生物医药临床前研发服务平台，美迪西已成功助力多款罕见病药物获批临床，如，美迪西为璧辰医药用于治疗携带BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤的ABM-1310提供了药物发现服务；为广州喜鹊医药用于治疗特发性肺动脉高压（IPAH）的MN-08提供了原料药工艺开发及质量研究等服务；为用于治疗结节病的KBMAB-16为供了符合中美要求的长期毒性试验服务……这些IND项目为美迪西赋能罕见病药物研发积累了宝贵经验。每一个生命都值得被尊重，每一种疾病都值得被治愈。美迪西愿与各界携手共研，为罕见病药物研发贡献力量，为那些被罕见病困扰的生命带来希望的曙光，让每一个生命都能在科学的照耀下绽放光彩。参考文献： [1]Wu XF，Xu W，Yu MY，et al. Clinical trials of orphan drugs in China over the decade 2012-2022：opportunities and challenges[J]. Pharmacol Res，2022，182：106349． [2]胡善联. 国内外罕见病的保障政策研究[J].卫生经济研究，2018 （5）：3-5． Hu SL. Research on the health security policy of rare diseases at home and abroad[J]. Health Econ Res，2018（5）：3-5． [3]Chan AYL, Chan VKY, Olsson S, et al. Access and unmet needs of orphan drugs in 194 countries and 6 areas: a global oolicy review with content analysis[J]. Value Health, 2020, 23(12): 1580-1591. [4]Orphanet.Knowledge on rare diseases and orphan drugs[EB/OL].(2024-0４-10)[2024-04-10]. https://www.orpha.net/#menu. [5]Attwood MM，Rask-Andersen M，Schiöth HB. Orphan drugs and their impact on pharmaceutical development[J]. Trends Pharmacol Sci，2018，39（6）：525-535． [6]Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S，et al. Rare genetic diseases：update on diagnosis，treatment and online resources[J]. Drug Discov Today，2018，23（1）：187-195． [7]Johnson & Johnson．Johnson & Johnson to acquire actelion for $30 billion with spin-out of new R&D company [EB/OL]．[2023-08-22]．https://www．jnj．com/mediacenter/press-releases/johnson-johnson-to-acquire-actelion． [8]THE WALL STREET JOURNAL．At Takeda, M&A integration on a global fast track [EB/OL]．(2021-12-11)[2023-08-22]．https://deloitte.wsj.com/articles/at-takeda-ma-integration-on-a-global-fast-track-01639165761． [9] AstraZeneca．AstraZeneca to acquire Alexion, accelerating the company’s strategic and financial development [EB/OL]．(2020-12-12)[2023-08-22]．ht t p s : / /www．astrazeneca．com/media-centre/press-releases/2020/astrazeneca-to-acquire-alexion．html#!． [10]AMGEN．Rule 2.7 announcement: amgen inc to acquire horizon therapeutics plc[EB/OL]．(2022-12-12)[2023-08-22]．https://www．amgen．com/newsroom/pressreleases/2022/12/rule-2-7-announcement-amgen-inc-toacquire-horizon-therapeutics-plc． [11]SENIOR M, HADJIVASILIOU A．Orphan drug report 2022 [EB/OL]．(2022-04-27)[2023-07-29]．https://www．evaluate．com/thought-leadership/pharma/orphan-drug-2022-report． [12]Tambuyzer E，Vandendriessche B，Austin CP，et al. Therapies for rare diseases：therapeutic modalities，progress and challenges ahead[J]. Nat Rev Drug Discov，2020，19（2）：93-111． [13]Huang, K., Chandak, P., Wang, Q. et al. A foundation model for clinician-centered drug repurposing. Nat Med (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-03233-x [14]黄方如, 邵文斌．中国罕见病药物可及性报告2019 [EB/OL]．(2019-02-28)[2023-07-29]．https://www．iqvia．com/zh-cn/locations/china/library/brochures/viewpointissue-42． [15]王雪, 刘丽华, 张绮, 等．浅析美国罕见病治疗药物激励政策发展及对我国的启示[J]．中国临床药理学杂志,2020, 36(12): 1768-1772． [16]YANG Y, KANG Q, HU J, et al．Accessibility of drugs for rare diseases in China: policies and current situation [J]．Intractable Rare Dis Res, 2019, 8(2): 80-88．

孤儿药财报并购

2024-02-13

·医药观澜

加速审评！这15款中国新药获FDA快速通道资格，它们有望惠及哪些患者？

▎药明康德内容团队编辑近年来，不少中国创新药企业正在致力于通过在研产品的全球申报，让创新成果造福全球更多病患。公开资料显示，2023年，有多款中国公司开发的创新药获得美国FDA授予的快速通道资格。快速通道资格是FDA为了促进治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药研发而授予在研药物的一种资格认定。获得该资格认定后，新药研发公司将在后续药物研发与审评过程中，获得更多与FDA沟通交流的机会，这将有助于及时发现和解决研发中出现的问题。此外，新药研发公司可以在提交上市申请时向FDA滚动递交新药研究资料。这些都为加快新药的后续研发和批准上市提供了有利保障。本文将分享15款于2023年获得快速通道资格的新药基本信息（按企业宣布时间统计），看看它们都有望惠及哪些患者？凯思凯迪/上海药物研究所：CS0159作用机制：FXR激动剂适应症：非酒精性脂肪性肝炎2023年1月6日，凯思凯迪宣布，该公司1类新药新型法尼醇X受体（FXR）激动剂CS0159获得FDA授予快速通道资格，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。根据凯思凯迪新闻稿介绍，CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类FXR小分子激动剂。该药现已获包括NASH、原发性硬化性胆管炎（PSC）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）在内的3个适应症的临床试验批件，临床1期已完成，针对不同适应症的临床2期试验正在中、美推进。映恩生物：DB-1303作用机制：HER2靶向ADC适应症：子宫内膜癌2023年1月20日，映恩生物宣布其开发的新一代靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）DB-1303获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗正在接受或已接受过当前标准方案治疗的HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌患者。DB-1303是映恩生物开发的靶向HER2的ADC产品，由抗HER2单克隆抗体、可剪切连接子和专有的拓扑异构酶I抑制剂P1003组成。2023年4月，映恩生物与BioNTech达成协议，BioNTech获得DB-1303在全球（不包括中国大陆、香港和澳门地区）的开发、生产和商业化的权利。荣昌生物：泰它西普作用机制：BLyS/APRIL双靶点融合蛋白适应症：重症肌无力2023年1月30日，荣昌生物宣布，美国FDA已批准BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力患者的3期临床试验，并授予该产品快速通道资格。泰它西普是一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。该药已在中国获批治疗系统性红斑狼疮（SLE）。目前，泰它西普治疗自身免疫性疾病的其他多种适应症正在中国及全球范围内开展2/3期临床试验。驯鹿生物/信达生物：CT103A作用机制：CAR-T适应症：多发性骨髓瘤2023年2月11日，驯鹿生物宣布，FDA授予CT103A（伊基奥仑赛注射液）再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。CT103是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品。2023年6月，该产品在中国获批上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的R/R MM成人患者。石药集团：CPO301作用机制：ADC适应症：非小细胞肺癌2023年6月12日，石药集团宣布，其开发的ADC药物CPO301获得FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性或EGFR靶向治疗无效的转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，一项1期临床试验正在美国和加拿大开展，以评估CPO301用于治疗晚期非小细胞肺癌患者的安全性、药物动力学及初步疗效。复诺健生物（Virogin Biotech）：VG161作用机制：溶瘤病毒疗法适应症：肝细胞癌 2023年6月19日，复诺健生物宣布FDA授予其开发的溶瘤病毒产品VG161快速通道资格，用于治疗经标准治疗失败的晚期肝细胞癌。VG161是新型抗肿瘤免疫增强型I型单纯疱疹溶瘤病毒，已完成1期临床试验，目前正在中美两地进行多个临床2期试验（单药与联合用药）。鉴于该产品展现出的安全性和初步有效性结果，它还于2023年2月获得FDA授予治疗肝内胆管癌的孤儿药资格。滨会生物：BS001（OH2）注射液作用机制：溶瘤病毒疗法适应症：黑色素瘤2023年6月23日，滨会生物宣布FDA授予其溶瘤病毒候选药物BS001（OH2）注射液快速通道资格，用于治疗抗PD-1单抗治疗后耐药或进展的不可切除的Ⅲ期或IV期黑色素瘤。此前，OH2注射液曾获FDA授予治疗IIb期至IV期黑色素瘤的孤儿药资格，并被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。滨会生物目前正在开展一项评价OH2注射液治疗黑色素瘤患者效果的3期临床研究。百吉生物：BRG01作用机制：自体T细胞免疫治疗产品适应症：鼻咽癌2023年7月10日，百吉生物宣布其免疫细胞治疗药品BRG01被FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/转移性鼻咽癌。公开资料显示，BRG01是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒（EBV）抗原的受体表达于T细胞表面制备而成的自体T细胞免疫治疗产品。此前，该产品已先后在中国和美国获批开展临床试验，并曾获FDA授予孤儿药资格。2024年2月1日，百吉生物宣布该公司创新TIL疗法BST02注射液也被FDA授予快速通道资格，用于治疗所有类型的肝癌（包括肝细胞癌和胆管癌）。盟科药业：康替唑胺片和MRX-4作用机制：恶唑烷酮类抗生素适应症：糖尿病足感染且不伴有骨髓炎2023年9月21日，盟科药业宣布FDA授予康替唑胺片和MRX-4（contezolid acefosamil）用于治疗中度至重度糖尿病足感染且不伴有骨髓炎适应症的合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格。康替唑胺片和MRX-4为盟科药业研发的恶唑烷酮类抗生素，主要针对的是耐药革兰氏阳性菌感染。康替唑胺属于新一代恶唑烷酮抗菌药，已在中国获批用于治疗复杂性皮肤及软组织感染。MRX-4是基于康替唑胺结构独特设计和开发的水溶性前药，可在体内转化为康替唑胺发挥疗效。目前，注射用MRX-4序贯康替唑胺片治疗糖尿病足感染的全球3期临床试验正在进行中。迈威生物：9MW3011作用机制：抗TMPRSS6单克隆抗体适应症：真性红细胞增多症2023年9月21日，迈威生物宣布FDA授予铁稳态大分子调节药物9MW3011快速通道资格，拟开发用于治疗真性红细胞增多症。9MW3011是一款抗TMPRSS6单克隆抗体，拟开发的适应症包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。9MW3011此前已在中国和美国获批开展临床试验。2023年1月，迈威生物授予DISC MEDICINE公司在除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化，以及以其它方式开发9MW3011的权利。璧辰医药（ABM Therapeutics）：ABM-1310作用机制：BRAF抑制剂适应症：胶质母细胞瘤2023年9月26日，璧辰医药宣布，FDA授予其在研产品ABM-1310快速通道资格，用以治疗携带BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）。ABM-1310是一款具有高选择性、高水溶性以及高血脑屏障渗透性的口服小分子BRAF抑制剂。此前，在美国和中国多家中心开展的针对BRAF V600X突变晚期实体瘤的临床1期研究中，ABM-1310已显示出了良好的安全性、耐受性和初步抗肿瘤疗效。烨辉医药：BN104作用机制：Menin抑制剂适应症：急性白血病2023年10月24日，烨辉医药宣布，FDA已授予该公司的BN104快速通道资格，用于治疗复发/难治急性白血病。BN104是一款新型、高选择性口服Menin抑制剂，此前已经在美国获批临床，并获得FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。2023年8月，其在中国获批临床，用于治疗复发/难治急性白血病。劲方医药/SELLAS生命科学集团：GFH009作用机制：CDK9抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤 2023年10月31日，劲方医药宣布其高选择性CDK9抑制剂GFH009（SLS009）获得FDA授予快速通道资格，治疗复发/难治性成人外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。此前，该产品已获得FDA授予治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格。2022年，劲方医药与SELLAS生命科学集团就GFH009开发达成战略授权合作。2024年1月，劲方医药宣布GFH009再获两项美国FDA认定，目前GFH009相关疗法治疗复发/难治性PTCL以及复发/难治性AML均获得FDA快速通道资格与孤儿药资格。和誉医药：pimicotinib作用机制：CSF-1R抑制剂适应症：腱鞘巨细胞瘤 2023年12月14日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获FDA授予快速通道资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。Pimicotinib是一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。此前，该药用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤的申请已在中国被纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA授予的突破性疗法认定，以及EMA授予的优先药物资格。该药已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心3期临床试验。复宏汉霖/宜联生物：注射用HLX42作用机制：EGFR靶向ADC适应症：非小细胞肺癌2023年12月27日，复宏汉霖宣布，基于与宜联生物的合作，该公司开发的表皮生长因子受体（EGFR）靶向ADC注射用HLX42获得FDA授予快速通道资格，用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。根据复宏汉霖新闻稿介绍，HLX42的荷载毒素为一种新型DNA拓扑异构酶I小分子抑制剂，通过造成DNA双链断裂，阻断DNA复制，从而导致肿瘤细胞凋亡。此前，HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。除了上述产品，还有一些其他中国公司开发的创新药也在去年获得了FDA授予的快速通道资格，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些创新药在后续研究中取得更多突破，早日获批上市或获批更多的适应症，惠及广大患者。参考资料：（可上下滑动查看）[1] 喜报 | 凯思凯迪I类新药CS0159获得FDA快速通道资格. Retrieved Jan 6, 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/7bqw37uYujAonhWhSNve-g[2] 映恩生物宣布DB-1303被FDA授予快速通道认定，用于治疗HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌. Retrieved Jan 20， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/8fo8qqv2kx5ch_dT8re7XQ[3] 映恩生物和BioNTech宣布DB-1303/BNT323用于治疗HR+HER2低表达乳腺癌的III期注册研究完成首例患者给药. Retrieved Jan 22， 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/23Xi33vuJG0Yzpqntrvzjg[4]美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定. Retrieved Jan 30 , 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/kcQgP7pCkZ3cGDDcBp5qWA[5]里程碑！荣昌生物泰它西普获国家药监局完全上市批准. Retrieved Nov 22 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/Lhm5_Q-7OEJsJ3ZBHj3b_w[6]CT103A获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格.Retrieved Feb 13，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/oUThU7lvdmemEqe0BYhGGw[7]石药集团自愿公告-CPO301获美国FDA授予快速通道资格.Retrieved June12，2023, Fromhttp://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?stockCode=01093&announcementId=1217036746&orgId=gshk0001093&announcementTime=2023-06-12[8]前沿资讯丨溶瘤病毒VG161获美国FDA授予快速通道资格FTD！Retrieved Jun 19 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/K1SUIfr1ceLnZX907qHrqA[9]滨会喜讯美国FDA授予溶瘤病毒BS001（OH2）注射液快速通道资格（FTD）. Retrieved Jun 23，2023，from https://mp.weixin.qq.com/s/QTFSMcl0-EEtcgB6G2ONIg[10]百吉生物全球首创细胞药物BRG01获FDA快速通道资格认定. Retrieved Junly 10 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/eNYRXTqMZlcDVhulFtmnsA[11]百吉生物全球首创鼻咽癌免疫细胞治疗药品获FDA Ⅰ/Ⅱ期临床许可. Retrieved Feb 17 , 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/bXS97LccLp_ib5-IquVTPg[12]盟科药业：康替唑胺片和MRX-4获得美国FDA的合格传染病产品和快速通道资格认定. Retrieved Sep 21, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/W4C9AFox-RfDd6KD7vYlOQ[13]盟科药业在2022年美国感染性疾病周（IDWeek 2022）上积极公布研发数据，为多重耐药菌感染治疗助力. Retrieved Oct 24，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZQiqZD7iWXH6SpZn6dAcPg[14]迈威生物 9MW3011 获得 FDA 快速通道认定. Retrieved Sep 21，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/AyOdzWDtkgWwF5m0xDsNXg[15] ABM-1310继孤儿药资格认证后又被FDA授予快速通道资格. Retrieved Sep 26，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/iCqMemRPrVG33hia6iIVmw[16]烨辉医药宣布BN104获得FDA的快速通道认定（FTD）. Retrieved Oct 24, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/ejeVWNzOfkdM4MovKfb85g[17]FDA授予GFH009快速通道资格认定，治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤. Retrieved Oct 31，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/fxkxHrj695Ytxrjh-xiXWA[18]GFH009再获两项FDA认定！治疗PTCL、AML均获得快速通道与孤儿药资格认定. Retrieved Jan 11，2024. From https://mp.weixin.qq.com/s/cYCJJiF03zEw7vKdX2AKFw[19]和誉医药创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）喜获FDA快速通道认定. Retrieved Dec 14, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/fRWUqm85wHV3tiiaoHb7aw[20]产品速递｜复宏汉霖EGFR靶向ADC HLX42获FDA快速通道资格认定. Retrieved Dec 27，2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/fleVYyC2N0paKp7Bf-suvQ[21] Fast Track. From https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

快速通道临床1期临床3期抗体药物偶联物

2023-09-29

·CPHI制药在线

友芝友生物港交所正式上市；亘喜生物公布FasT CAR-T产品优异临床数据 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，比较值得关注的有：审评审批方面，礼来甘精胰岛素注射液获批上市，同时，银诺医药1类新药苏帕鲁肽注射液申报上市；研发方面，亘喜生物公布FasTCAR-T产品最新临床数据，严格完全缓解率达100%；交易及投融资方面，华润双鹤收购贵州天安药业近90%股权；上市方面，友芝友生物在港交所正式上市。本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和上市4大板块，统计时间为9.25-9.28，包含20条信息。审评审批NMPA上市批准 1、9月27日，NMPA官网显示，礼来公司的甘精胰岛素注射液（优泌安）获批上市，用于需用胰岛素治疗的成人1型和2型糖尿病，青少年和年龄在6岁及以上儿童的1型糖尿病。甘精胰岛素注射液是胰岛素生物类似药。申请2、9月26日，CDE官网显示，派格生物（PEGBIO）的维派那肽注射液申报上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。维派那肽注射液是派格生物自主研发的新一代长效GLP-1受体激动剂，可一周一次给药。3、9月27日，CDE官网显示，恒瑞医药的脯氨酸恒格列净片新适应症申报上市，推测该适应症为联合二甲双胍和磷酸瑞格列汀改善2型糖尿病患者的血糖控制。脯氨酸恒格列净片属于钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，2021年12月，该药首次获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。4、9月27日，CDE官网显示，银诺医药1类新药申报上市，用于治疗2型糖尿病。苏帕鲁肽是新一代人源、长效GLP-1受体激动剂，不仅能促进胰岛素的分泌，还能促进β细胞再生，提升β细胞质量。5、9月27日，CDE官网显示，科笛集团的盐酸米诺环素泡沫剂（CU-10201）申报上市，用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中度至重度寻常痤疮的治疗。盐酸米诺环素泡沫剂是一款外用4%米诺环素泡沫剂，属于用于治疗细菌感染及寻常痤疮的四环素抗生素，它通过阻止胺基酸进入核糖体，从而抑制细菌肽链的形成。6、9月28日，CDE官网显示，吉利德的来那帕韦注射液（lenacapavir）申报上市，用于治疗HIV感染。Lenacapavir是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂，目前已在美国、欧盟、日本等多个国家上市，是唯一一款获批的每年给药2次HIV治疗药物。临床批准 7、9月25日，CDE官网显示，百济神州1类化药BGB-30813片获批临床，用于治疗晚期或转移性实体瘤。BGB-30813是首款进入临床阶段的国产DGKζ抑制剂，目前全球在研的DGKζ抑制剂仅有4款，除了百济神州的BGB-30813外，还包括安斯泰来的ASP1570（Ⅰ/Ⅱ期）、拜耳的BAY 2965501（Ⅰ期）、BMS的DGKα/DGKζ Inhibitor（Ⅰ期）。8、9月26日，CDE官网显示，科伦博泰的KL-A167注射液新适应症获批临床，用于不可手术切除的局部晚期、复发或转移性HR+/HER2-乳腺癌的治疗。KL-A167（泰特利单抗注射液）是科伦博泰研发的一款靶向PD-L1的人源化单克隆抗体。9、9月26日，CDE官网显示，科伦博泰的注射用SKB264新适应症获批临床，用于不可手术切除的局部晚期、复发或转移性HR+/HER2-乳腺癌的治疗。SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的ADC。10、9月27日，CDE官网显示，天士力生物1类治疗用生物制品培重组人成纤维细胞生长因子21注射液（B1344注射液）获批临床，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。B1344注射液是由天士力生物研究开发的用于治疗2型糖尿病（T2DM）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的聚乙二醇化的重组人成纤维细胞生长因子21突变体。FDA临床批准 11、9月26日，联邦制药宣布，其全资附属公司联邦生物的UBT251注射液获FDA批准临床，用于治疗2型糖尿病、超重及肥胖。UBT251注射液是联邦制药自主研发的长效GLP-1/GIP/GCG三靶点受体激动剂，采用化学合成多肽法制备，该药已在中国获批临床。优先审评12、9月26日，再生元宣布，FDA已接受度普利尤单抗（Dupixent）用于1至11岁EoE（嗜酸性粒细胞性食管炎）患者的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格，PDUFA日期为2024年1月31日。快速通道资格13、9月25日，璧辰医药宣布，ABM-1310获得FDA授予的快速通道资格用以治疗携带BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）。ABM-1310是新一代BRAF抑制剂。研发临床状态14、9月26日，吉利德宣布，停止CD47单抗magrolimab用于TP53突变急性髓系白血病（AML）的ENHANCE-2研究。吉利德认为，与标准治疗相比，magrolimab不太可能在TP53突变的AML患者中显示出生存获益。Magrolimab是一种潜在的first-in-class抗CD47免疫疗法，由吉利德49亿美元收购Forty Seven公司获得。临床数据15、9月25日，君实生物宣布，抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗对比达卡巴嗪一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤的随机、对照、多中心Ⅲ期临床研究（MELATORCH研究）的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）达到方案预设的优效边界。君实生物计划将于近期向监管部门递交该新适应症的上市申请。16、9月28日，亘喜生物公布了一项正在开展的、由研究者发起的Ⅰ期临床试验更长随访时间的临床数据，该试验旨在评估基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F作为前线疗法治疗符合移植条件的、高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的效果。数据显示，患者的总体应答率（ORR）为100%，MRD-sCR率同为100%，同时表现出了优异的安全性。交易及投融资17、9月26日，Intercept宣布，将以每股19美元的价格将其肝病药物Ocaliva和管线中的其他项目移交给意大利制药公司Alfasigma，此前该公司的NASH候选药物奥贝胆酸屡遭FDA拒绝。18、9月26日，Caribou Biosciences在向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中披露，艾伯维已经选择终止其与Caribou于2021年2月9日签订的两种新型CAR-T细胞疗法合作与许可协议。协议终止生效日期维2023年10月25日。19、9月28日，华润双鹤宣布，以自有资金260,355,691.22元收购贵州天安药业股份有限公司89.681%股权，其中包括：江西博雅医药投资有限公司持有的天安药业55.586%股权、华润博雅生物制药集团股份有限公司持有的天安药业34.095%股权。上市20、9月25日，友芝友生物在港交所正式上市。友芝友生物致力于开发双特异性抗体（BsAb）疗法，用于治疗癌症相关并发症、癌症及老年性眼科疾病。根据招股书，该公司本次在港交所IPO，基石投资者有光谷健康、楚兴友瑞和朴华凯智。扫码参与制药在线周年庆游园会来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准并购细胞疗法免疫疗法申请上市

100 项与 ABM-1310 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
BRAF V600突变阳性脑癌	临床1期	中国	璧辰（上海）医药科技有限公司	2023-06-30
胶质母细胞瘤	临床1期	中国	璧辰（上海）医药科技有限公司	2023-06-30
BRAF突变实体瘤	临床1期	中国	璧辰（上海）医药科技有限公司	2022-09-01
局部晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	ABM Therapeutics Inc.	2020-06-16
转移性黑色素瘤	临床1期	美国	ABM Therapeutics Inc.	2020-06-16
BRAF V600 突变胶质母细胞瘤	临床前	美国	璧辰（上海）医药科技有限公司	2023-08-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05501912 (Phase I study for ABM-1310, ESMO_TAT2025)	临床1期	BRAF V600E 突变阳性实体瘤 BRAF V600 mutation-positive	20	ABM-1310 200mg bid	醖鹹醖糧積願鑰積艱壓(醖窪鏇觸鬱製衊簾窪網) = n=13 觸齋夢簾繭齋遞鏇鑰鬱 (願淵網壓觸製繭網鹽憲 ) 更多	积极	2025-03-03
NCT05892653 (CTNI-11, SNO2024)	临床1期	中枢神经系统肿瘤 BRAF V600	15	ABM-1310 150 mg bid	觸鹽餘鏇鹹衊製獵壓積(製獵鏇鹹鑰製觸遞繭艱) = 憲願齋獵鹹範鹽鬱願蓋餘積簾窪網衊獵蓋淵範 (廠鑰構鑰觸衊鹹獵襯夢 )	积极	2024-11-11
				ABM-1310 200 mg bid	簾夢選襯觸積鹽窪築醖(積築餘鏇淵衊獵範鬱艱) = 範餘願壓糧蓋壓願憲齋鏇廠簾遞顧鬱顧鑰艱鑰 (鏇構壓鏇顧艱簾觸網積 )
NCT05892653 (ESMO2024) 人工标引	临床1期	BRAF突变脑癌 BRAF V600M	15	ABM-1310 150mg bid	襯繭願鹹淵壓繭醖鹹鹽(齋鑰願淵襯構觸齋鏇衊) = 200mg bid 壓憲簾鹹鑰艱願積遞構 (憲憲壓積淵網壓範鏇壓 )	积极	2024-09-15
NCT04190628 (ABM-1310, ASCO2024) 人工标引	临床1期	BRAF突变实体瘤 BRAF V600-mutated	51	ABM-1310 ± cobimetinib	膚簾齋憲膚淵獵窪簾蓋(窪觸範選鹹艱廠廠衊觸) = The MTD for ABM-1310 either as monotherapy or in combination with cobimetinib was 200 mg bid. 簾壓夢憲網壓鹹獵構繭 (顧淵窪餘淵鏇鏇構醖膚 ) 更多	积极	2024-05-24
				ABM-1310 monotherapy
NCT04190628 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	实体瘤 BRAFv600 Mutation	26	ABM-1310	遞遞憲廠網範窪獵願糧(顧壓鑰製壓鬱襯願糧餘) = 製範築醖窪鏇鹹遞觸夢糧顧憲衊繭製鹽齋齋繭 (遞糧願築蓋憲鹹範醖鬱 ) 更多	积极	2023-05-26
				Cobimetinib+ABM-1310	遞遞憲廠網範窪獵願糧(顧壓鑰製壓鬱襯願糧餘) = 廠膚壓獵鏇廠顧糧糧憲糧顧憲衊繭製鹽齋齋繭 (遞糧願築蓋憲鹹範醖鬱 ) 更多