Sodium nitrite

根据药明康德数据库统计，截至2025年4月30日，2025年4月全球生物医药领域共计完成139起融资活动，累计公开披露的融资总额超过了31亿美元。其中，有20家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，还包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者介绍其中6家获得大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年4月全球5000万美元以上融资事件盘点》AIRNA：RNA编辑疗法研发公司4月1日，AIRNA宣布完成超额认购的1.55亿美元B轮融资。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners领投，Forbion Growth联合领投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital以及其他新老投资者也参与了此次融资。AIRNA将利用本轮融资获得的资金推动其针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的首个RNA编辑候选药物AIR-001进入1/2期临床试验，并开发针对心血管代谢及其他疾病的一系列创新RNA编辑药物。AIRNA是一家致力于开发RNA编辑疗法的生物技术公司，公司的专有平台利用天然机制，能够高效、安全地编辑目标RNA，通过修复有害基因变异或引入有益变异来实现对严重或慢性疾病的功能性治愈。新闻稿指出，该公司的主打项目AIR-001有望成为治疗AATD的潜在“best-in-class”疗法。AIR-001通过靶向修复RNA转录本中的SERPINA1突变，恢复功能性AAT蛋白的表达，从而治疗AATD。AIRNA目前已经完成了AIR-001的体内概念验证研究。Kris Elverum先生目前担任AIRNA的总裁兼首席执行官，他在生物技术领域拥有丰富的商业运营经验，涉足多种创新治疗模式，特别是细胞和基因疗法领域。在加入AIRNA之前，Elverum先生曾担任再生医学领域新锐企业Diagon Therapeutics的首席执行官，还主导过多家生物技术公司的发展战略。在职业生涯早期，Elverum先生曾在诺华公司担任战略和商业领导职务，并在麦肯锡公司为医疗健康企业提供战略和企业发展方面的咨询服务。Atsena Therapeutics：眼科创新基因疗法研发公司4月2日，Atsena Therapeutics宣布成功完成了超额认购的1.5亿美元C轮融资。此次融资由贝恩资本的生命科学团队领投，新投资者Wellington Management也参与其中。公司所有的现有投资者也参与了本轮融资，包括Lightstone Ventures、Sofinnova Investments、Abingworth、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture Partners、Osage University Partners和Manning Family Foundation。本次融资所得资金将用于推进Atsena的主要项目ATSN-201的研发，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。此外，资金还将用于支持Atsena的临床前管线，以及扩大其新型腺病毒载体的适用范围。Atsena Therapeutics是一家处于临床阶段的基因治疗公司，致力于开发潜在“best-in-class”疗法，以逆转或预防遗传性视网膜疾病所导致的失明。迄今为止，Atsena的临床阶段产品组合已获得美国FDA的多项认定。其中，用于治疗Leber先天性黑朦1型（LCA1）的ATSN-101已获得罕见儿科疾病认定、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。此外，ATSN-201也已获得快速通道资格、罕见儿科疾病和孤儿药资格。公司正在进行的1/2期临床试验LIGHTHOUSE旨在评估ATSN-201的疗效和安全性，其最新数据预计将于今年晚些时候公布。Patrick Ritschel先生目前担任Atsena Therapeutics的首席执行官，他是一位经验丰富的商业领袖和连续创业者，在企业管理、生物技术和技术授权领域积累了超过30年的丰富经验。他成功创办了多家生物技术公司，其中包括专注于环状RNA技术的Torque Bio以及专注于AAV基因治疗的StrideBio。在StrideBio，Ritschel先生还曾担任总裁数年，带领公司取得了显著的发展。此外，作为天使投资人，Ritschel先生积极参与行业内的创新项目投资，并在基因治疗公司Bamboo Therapeutics的创立过程中发挥了关键作用，该公司于2016年被辉瑞公司收购。Neurona Therapeutics：再生细胞疗法研发公司4月3日，Neurona Therapeutics宣布成功完成了1.02亿美元的超额融资。本轮融资的新老投资者包括Fidelity Management & Research Company、The Column Group、Soleus Capital、Viking Global Investors、Cormorant Asset Management、Schroders Capital、LYFE Capital、Euclidean Capital、UCB Ventures、Willett Advisors、UC Investments、YK Bioventures、Berkeley Frontier Fund、Ysios Capital、Alexandria Venture Investments和Spur Capital Partners。融资所得款项将用于推进公司的慢性神经系统疾病异体细胞候选药物管线，包括治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）的主要候选药物NRTX-1001。NRTX-1001是一种源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的GABA信号，以修复过度兴奋的神经网络。根据2024年12月公布的1/2期临床试验结果，接受低剂量NRTX-1001治疗的患者的中位失能性癫痫发作次数比基线减少92%，80%的患者在用药后7-12个月的主要疗效评估期间报告癫痫发作减少>75%。接受低剂量NRTX-1001治疗的前两名患者在单次治疗两年后仍报告癫痫发作减少>97%。高剂量NRTX-1001治疗组患者的中位失能性癫痫发作次数比基线减少78%，60%的患者在用药后4-6个月的中期评估期间报告癫痫发作减少>75%。在两个剂量组中，均未发现临床上显著的认知和生活质量损害，部分受试者的测试成绩显著提高。此外，迄今为止，高剂量和低剂量的NRTX-1001均耐受性良好。Cory Nicholas博士现任Neurona Therapeutics公司的创始人兼首席执行官。在投身产业界之前，他曾是加州大学旧金山分校神经病学系的教职人员，专注于人类皮层中间神经元的发育研究。Nicholas博士开创性地建立了一种从人类多能干细胞中分化生成中间神经元前体细胞的方法，并在多种神经系统疾病的临床前模型中评估了中间神经元细胞疗法的治疗潜力。这些开创性工作为后续临床转化奠定了重要基础。映恩生物：抗体偶联药物（ADC）研发公司4月15日，映恩生物宣布在香港联合交易所主板正式挂牌上市。映恩生物此次IPO招股引入15名基石投资者，包括BioNTech、LAV Star、Lake Bleu Prime、Lake Bleu Innovation、TruMed、富国香港、富国基金、易方达基金、易方达香港、汇添富基金、盘京基金、MY Asian、EMHCP、WWHCP、苏州苏创，共认购6500万美元（约5.05亿港元）。公司原有股东包括礼来亚洲基金、楹联健康产业基金、中金阿斯利康、华盖资本、松禾资本、天士力国际资本、汉康资本等。映恩生物成立于2019年，致力于为癌症和自身免疫性疾病等患者研发创新ADC疗法。据招股书介绍，该公司已建立由12款自主研发的ADC候选药物组成的管线，其中包括两款在研核心产品，即HER2靶向ADC及B7-H3靶向ADC。此外其还有5款其他临床阶段ADC产品，多款其他临床前ADC，以及2款双特异性ADC（BsADC）产品。朱忠远博士是映恩生物的创始人、董事会主席兼首席执行官。作为生物技术行业的资深从业者，他在生物技术创业及风险投资领域积累了超过20年的丰富经验。在投资及孵化多家知名创新生物科技公司的过程中，朱博士发挥了关键作用，这些公司包括基石药业、荣昌生物、甘李药业和华大基因。此外，他还曾担任多家投资组合公司的非执行董事，进一步丰富了他的行业经验。Avidicure：多功能抗体药物研发公司4月24日，Avidicure宣布以5000万美元的种子融资启动。此次融资由EQT Life Sciences领投，Kurma Partners、BioGeneration Ventures、BOM、Curie Capital和V-Bio Ventures参投。Avidicure专注于开发双激动性（dual agonistic）、多功能和亲和力工程化抗体——AVC-Boosters，旨在提供安全且针对性强的癌症单药疗法。AVC-Boosters可以激发强大且协调的免疫反应，充分利用先天和适应性免疫系统。公司主导产品AVC-S-101是一种针对TROP2的增强剂，正在开发用于非小细胞肺癌及多种其他适应症。Avidicure由一支在生物医药领域经验丰富的管理团队领导，核心成员均具有卓越的药物研发和商业化成功经验。公司创始管理团队由四位行业资深专家组成：首席执行官Arthur Lahr先生、首席科学官Robert Friesen博士，首席运营官Dirk De Naeyer先生以及首席品牌官Govert Schouten先生。这些团队成员曾在Crucell、Ablynx和Kiadis等知名生物技术公司担任高管要职，并直接参与了这些公司被收购的关键过程。此外，公司监事会还汇聚了多位生物医药行业的资深人士，为战略发展提供指导。Etiome：预防性药物开发公司4月24日，由Flagship Pioneering创立的生物平台创新公司Etiome正式亮相，并宣布完成5000万美元融资。这笔资金将支持公司推进其Temporal Biodynamics平台发展，并重点开发针对代谢性疾病、神经退行性疾病、自身免疫性疾病以及癌症的预防性治疗药物。Temporal Biodynamics平台源于对疾病动态本质的深刻认知。该平台通过整合临床数据、细胞和分子层面的多维信息，结合人工智能（AI）技术，实现了对疾病进展过程的动态追踪。其核心技术在于利用专有的表型感知AI系统，从海量数据中识别出疾病不同发展阶段特有的基因和蛋白质变化规律，从而发现具有诊断和治疗指导价值的"生物阶段标志物（Biostage Markers）"。这些标志物不仅能精确定位患者的疾病进展阶段，还能揭示阶段特异性的潜在治疗靶点，为开发精准干预药物提供科学依据。为实现这一目标，Etiome开发了专有的算法和软件系统，能够处理现实世界中的大规模人群数据，将个体精准定位到特定的疾病亚阶段。公司还通过前瞻性研究收集了涵盖疾病全周期（包括早期无症状阶段）的生物样本数据。这些时序数据和与之对应的生物特征，为发现阶段特异性药物和优化临床转化路径奠定了坚实基础。Avak Kahvejian博士现任Etiome公司创始首席执行官。作为Flagship Pioneering的核心合伙人，Kahvejian博士带领团队成功推出了多个创新治疗平台，并参与创立了十余家生物技术企业，其中包括多家上市公司和潜力巨大的私营企业。在加入Flagship之前，他曾任Helicos BioSciences业务开发副总裁，期间他主导开发并成功商业化全球首台单分子DNA测序仪，展现了从技术创新到商业落地的全方位能力。限于篇幅，本文无法对所有公司进行介绍，若欲获取完整公司信息，请扫描或长按以下二维码，申请获取《2025年4月全球5000万美元以上融资事件盘点》。▲长按识别上方二维码，申请获取《2025年4月全球5000万美元以上融资事件盘点》参考资料：各公司官网免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新