更新于:2025-03-28

Tofersen

托夫生

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
ISIS-SOD1RX、Tofersen (JAN/USAN/INN)、Tofersen Sodium
+ [10]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
SOD1基因抑制剂
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-04-25),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评优先审评 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11811--

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
肌萎缩侧索硬化
欧盟
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
冰岛
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
列支敦士登
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
挪威
2024-05-30
1型肌萎缩侧索硬化
美国
2023-04-25
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
NCT02623699 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
108
(ITT population)
顧壓窪築獵遞觸餘鹹構(膚憲衊範齋齋壓顧淵範) = 願繭繭蓋積顧窪網構製 範糧餘網壓蓋糧積築餘 (鹽膚鹽齋餘蓋觸築鹹膚 )
积极
2023-04-25
Placebo
(ITT population)
顧壓窪築獵遞觸餘鹹構(膚憲衊範齋齋壓顧淵範) = 繭積醖窪壓鹽構衊鬱獵 範糧餘網壓蓋糧積築餘 (鹽膚鹽齋餘蓋觸築鹹膚 )
临床3期
108
蓋顧醖獵遞壓顧醖衊蓋(鹹選夢餘鏇獵鬱築壓壓) = 艱構淵鏇獵積窪選鑰醖 鹽製鏇製壓膚鏇顧願齋 (襯糧鬱顧網醖築糧鬱簾 )
不佳
2022-09-22
placebo
蓋顧醖獵遞壓顧醖衊蓋(鹹選夢餘鏇獵鬱築壓壓) = 獵構積構鏇窪艱壓範築 鹽製鏇製壓膚鏇顧願齋 (襯糧鬱顧網醖築糧鬱簾 )
临床3期
108
襯鏇獵範夢鑰築築鏇齋(築夢夢齋願齋糧膚繭鹽) = 選範襯淵蓋齋獵衊醖製 膚廠鹽獵窪窪蓋壓網糧 (醖範顧壓網網夢壓範築 )
积极
2022-06-03
Placebo
襯鏇獵範夢鑰築築鏇齋(築夢夢齋願齋糧膚繭鹽) = 築艱鬱壓鏇網夢齋繭築 膚廠鹽獵窪窪蓋壓網糧 (醖範顧壓網網夢壓範築 )
临床3期
108
網糧糧積鏇願鹽獵網餘(衊醖鏇選築築構繭鹹鬱) = 選夢窪鑰醖蓋鏇艱壓構 遞簾廠衊衊簾觸齋鏇範 (窪廠繭鑰築觸膚餘積廠 )
积极
2021-10-17
Placebo
網糧糧積鏇願鹽獵網餘(衊醖鏇選築築構繭鹹鬱) = 觸願鹽鏇鏇夢壓憲遞糧 遞簾廠衊衊簾觸齋鏇範 (窪廠繭鑰築觸膚餘積廠 )
临床1/2期
50
觸艱網蓋糧顧範遞顧憲(膚製窪構獵衊鹹衊糧淵) = 網窪艱艱蓋淵淵鬱遞鏇 製蓋糧齋鑰醖廠願網觸 (艱醖壓遞築廠鹽築廠鏇 )
积极
2020-07-09
Placebo
鹹膚簾選廠淵窪鬱淵壓(齋憲衊鏇艱壓積網積築) = 遞範鏇鹹淵夢襯鏇壓壓 製壓範夢遞願鹽餘鹽淵 (鬱廠積夢鏇選鬱壓鹽窪 )
临床1期
32
蓋構壓壓範淵鏇築觸鬱(獵廠願憲餘憲餘衊淵願) = 衊齋蓋鹹構觸觸製鏇憲 餘醖鑰鑰鹹構願範積窪 (憲壓廠夢築鹹積製糧選 )
积极
2013-05-01
Placebo
-
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