Trofinetide

温馨提示 肽研社建读者交流群啦~ 行业交流、商务合作、报告咨询 请添加小编微信，后续入群哦👇 研究进展 01 Entera Bio 2026-03-04，Entera Bio 宣布已向FDA提交临床方案修订，用于其候选药物 EB613 的 III 期临床研究。EB613 是一种口服甲状旁腺激素片段 PTH(1-34)（即特立帕肽），公司希望将其开发为首个每日一次口服骨形成（anabolic）治疗骨质疏松的药物。  根据新的临床方案，III 期研究将采用 12 个月总髋骨骨密度（total hip BMD）变化作为主要终点，而不是此前计划的 24 个月。这一设计基于近期监管机构对骨密度指标作为骨折风险替代终点的认可，可显著缩短试验周期。研究计划纳入 750 名绝经后骨质疏松女性，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，并在多个国家开展。公司预计在 2026 年底启动试验，并计划在 2028 年下半年公布顶线结果，比此前开发时间表提前约一年。  同时，Entera 还计划在 III 期研究中直接使用最终商业化版本 Next-Gen EB613 单片剂型，取代此前需要多片服用的旧版本。此前完成的一项桥接研究已证明新旧制剂之间具有可比性，因此公司可以直接将单片剂型推进至关键注册研究阶段，这将有利于未来商业化推广。  EB613 的开发策略依赖于 505(b)(2) 注册路径，并参考已上市药物 Forteo 的临床数据。Forteo 是由Lilly开发的特立帕肽皮下注射制剂，自 2002 年获批以来已使用超过 20 年，并具有明确的疗效和安全性基础。Entera 计划申请与 Forteo 相同的适应症，但通过口服剂型改善给药便利性。  在此前完成的 II 期研究中（161 名患者，6 个月安慰剂对照试验），EB613 达到了所有生物标志物和骨密度终点。研究显示，该药可快速提高骨形成生物标志物，降低骨吸收指标，并显著提高腰椎、髋部和股骨颈骨密度，其效果与已报道的注射特立帕肽在相同时间点的结果相似。 02 Vasomune Therapeutics 2026-03-04，Vasomune Therapeutics宣布FDA批准其 IND申请，用于开发 Pegevongitide (AV-001)，用于重度烧伤患者急性复苏期的治疗。Pegevongitide 是一种可注射的 Tie2 激动剂，能够抑制血管渗漏，目前还在研究用于急性呼吸窘迫综合征（ARDS） 的预防和治疗（NCT05123755）。  血管渗漏会破坏内皮屏障完整性，使液体和蛋白质从血管内流向组织间隙，从而干扰氧气输送、器官灌注，并导致血流动力学不稳定。Pegevongitide 通过激活 Tie2 信号通路，直接作用于血管稳定的核心机制，从而抑制血管渗漏和减少血管炎症。在重度烧伤患者中，血管渗漏会导致大量液体、蛋白质和炎症介质从血液流向受伤和未受伤组织，引发严重水肿、休克、氧输送受损及多器官功能障碍。Pegevongitide 的机制可通过稳定血管和改善血流动力学功能来缓解这些危害，预临床数据已显示其在减少血管渗漏和改善循环功能方面具有潜力。  Vasomune Therapeutics成立于2014年，总部位于加拿大多伦多，在美国罗利设有办事处，专注于血管功能紊乱及血管渗漏相关疾病的治疗研发，其候选药物 Pegevongitide 已从实验室阶段推进到临床前沿。 03 Genentech 2026-03-05，Genentech（Roche子公司）公布了长效胰淀素类似物 Petrelintide 在 II 期临床研究 ZUPREME-1 中的积极顶线结果。该研究共纳入 493 名超重或肥胖受试者（平均 BMI 为 37 kg/m²），结果显示，每周一次皮下注射 petrelintide 在 28 周时即达到主要终点，在所有剂量组中均实现统计学显著且具有临床意义的减重效果。体重下降在 42 周时仍保持稳定，最高剂量组平均体重较基线下降 10.7%，而安慰剂组仅为 1.7%（p<0.001）。   在耐受性方面，petrelintide 表现出接近安慰剂的安全性特征。在最大有效剂量组中 未出现呕吐病例，也没有因胃肠道不良反应导致停药。由于耐受性良好，98% 的受试者能够顺利达到维持剂量。总体来看，由不良事件导致的停药率为 4.8%，与安慰剂组的 4.9% 基本一致。最常见的不良反应为轻度胃肠道症状，其中腹泻和便秘发生率与安慰剂相近，均处于个位数水平。恶心发生率也低于此前采用更快剂量递增方案的 I 期试验，并且在进入维持剂量阶段后几乎不再出现。  研究结果还显示，女性受试者在该试验中的减重幅度明显高于男性。整体而言，petrelintide 在实现有效体重下降的同时保持良好的耐受性，这一特征对于肥胖症这种需要长期治疗的慢性疾病尤为重要。研究人员认为，这些数据支持 petrelintide 作为单药用于长期体重管理继续开发，同时其耐受性优势也使其成为未来联合疗法的重要候选药物。  ZUPREME-1 是一项为期 42 周的随机、双盲、安慰剂对照 II 期剂量探索研究，在美国、波兰和罗马尼亚 33 个临床中心开展。研究比较五个剂量的每周一次 petrelintide 与安慰剂，在控制饮食和增加运动的基础上评估体重变化。主要终点为 28 周体重变化百分比，次要终点包括 42 周体重变化、腰围、HbA1c、炎症指标（hsCRP）、血脂及空腹血糖等代谢指标变化。petrelintide 是每周一次给药的长效胰淀素（amylin）类似物。2025 年，Genentech 与 Zealand Pharma达成独家合作协议，共同开发并商业化 petrelintide 用于超重和肥胖治疗。公司预计将在未来医学会议上公布 ZUPREME-1 的完整数据，并利用这些结果优化 III 期临床设计。同时，另一项评估 petrelintide 单药治疗肥胖或超重合并 2 型糖尿病患者的 II 期试验 ZUPREME-2 预计将在 2026 年下半年公布顶线结果，公司还计划在 2026 年启动 petrelintide 与 GLP-1/GIP 双重激动剂 CT-388 的联合治疗 II 期研究。 04 Parabilis Medicines 2026-03-05，Parabilis Medicines公布了其候选药物 Zolucatetide（FOG-001）的初步临床与临床前数据。结果显示，在正在进行的 I/II 期临床试验中，该药物在一名患有家族性腺瘤性息肉病（FAP）的患者中显著减少了十二指肠息肉数量和大小，同时伴随的硬纤维瘤也出现明显缩小，提示其具有潜在疾病修饰作用。 在这项临床研究中，一名同时患有FAP和硬纤维瘤的患者接受 zolucatetide 治疗 60 周后，十二指肠息肉病明显改善。与约两年前治疗前评估相比，息肉数量和体积均显著减少，疾病分期从 Spigelman II 期降至 I 期。同时，该患者的硬纤维瘤直径减少 52.2%。截至目前，研究未报告与治疗相关的严重不良事件或因不良反应导致停药的情况。配套的临床前研究进一步支持这些发现。在 APC 突变肿瘤细胞模型中，zolucatetide 能够剂量依赖性抑制 β-catenin 转录活性，并在 FAP 小鼠模型中减少息肉形成，其暴露水平与当前临床研究剂量相当。这些结果与临床观察到的疗效一致，支持通过直接抑制 β-catenin 作为治疗 FAP 的潜在疾病修饰策略。 zolucatetide 是一种first-in-class β-catenin 与 TCF 转录因子相互作用的直接竞争性抑制剂。通过阻断 β-catenin:TCF 蛋白-蛋白相互作用，该药可在 Wnt 信号通路的关键下游节点抑制信号传递，从而阻断由 APC 或 β-catenin 突变驱动的肿瘤发生过程。与传统小分子或抗体不同，该药属于能够进入细胞并作用于细胞内靶点的稳定化 α-螺旋肽（Helicon™）类药物，这是公司利用其肽工程平台开发的一类新型药物形式。 目前 zolucatetide 正在一项多中心 I/II 期开放标签研究（NCT05919264）中评估，研究对象为具有 Wnt 通路激活突变的局部晚期或转移性实体瘤患者，药物既作为单药治疗，也探索与其他抗肿瘤疗法联合使用。该药此前已获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗硬纤维瘤。 除 FAP 外，zolucatetide 还在多个 Wnt/β-catenin 驱动的肿瘤中开展研究，包括肝细胞癌、颅咽管瘤以及结直肠癌等。公司表示，目前已有 超过 150 名患者 在相关临床试验中接受治疗，并计划在 2026 年公布更多临床数据。 05 ITM 2026-03-05，ITM公布了其 III 期 COMPETE trial 的亚组分析结果。研究显示，放射性肽治疗 177Lu-edotreotide 在胰腺神经内分泌肿瘤患者中，相比靶向药 Everolimus，可显著延长无进展生存期（PFS）并提高客观缓解率（ORR）。 在该 III 期研究的胰腺神经内分泌肿瘤患者亚组中，177Lu-edotreotide 治疗组的 中位无进展生存期为 24.5 个月，而 everolimus 组为 14.7 个月。同时，客观缓解率显著更高：177Lu-edotreotide 组 33.3%，而 everolimus 组仅 3.6%。总体生存期（OS）在分析时也呈现数值优势，177Lu-edotreotide 组为 65.7 个月，对照组为 49.3 个月，不过该数据仍在随访中。 COMPETE 研究共纳入 309 名患有 Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors 的患者，其中 178 名（57.6%） 为胰腺神经内分泌肿瘤患者，并按 2:1 随机分配接受 177Lu-edotreotide（119 例）或 everolimus（59 例）。在 P-NET 患者中，大多数（约 84%）为非功能性肿瘤，即肿瘤不分泌导致临床症状的激素；约 16% 为功能性肿瘤，可导致低血糖、腹泻或胃酸过多等症状。进一步分析显示，在非功能性 P-NET 患者中，177Lu-edotreotide 的客观缓解率在不同治疗线和不同 Ki-67 增殖指数患者中均超过 30%。例如，在 Ki-67 ≥10% 的患者中 ORR 达 34.2%，而在非功能性肿瘤患者中 ORR 为 38.1%。 安全性方面，177Lu-edotreotide 的整体耐受性与 everolimus 相似甚至略优。严重不良事件（SAE）发生率为 29.1%，低于 everolimus 组的 43.1%。与研究药物相关的不良事件发生率也较低（83.8% vs 96.6%）。 总体而言，COMPETE 研究结果表明，177Lu-edotreotide 在胰腺神经内分泌肿瘤患者中相比现有标准靶向治疗 everolimus 具有更好的疗效潜力，并可能成为该类肿瘤新的治疗选择。与此同时，该药还在另一项 III 期研究 COMPOSE trial 中进一步评估，用于治疗更高分级（G2/G3）的 SSTR 阳性 GEP-NET 患者。 06 翰森制药 2026-03-07，翰森制药宣布其首款减重药物——GLP-1R/GIPR双激动剂奥莱泊肽（HS-20094），在中国超重或肥胖成人受试者中开展的首个Ⅲ期临床研究（HS-20094-301）达成主要终点。   这项随机、双盲、安慰剂对照研究在中国33个临床中心开展，共入组604例成年受试者，旨在评估每周一次奥莱泊肽对比安慰剂治疗48周的疗效与安全性。研究达到共同主要终点：-治疗48周时，奥莱泊肽组受试者的体重较基线的降幅与安慰剂组相比具有统计学显著性差异，且奥莱泊肽组达成5%体重降幅的受试者比例显著更高。  -奥莱泊肽治疗48周，体重较基线平均降幅最高达19.3%，实现≥5%体重降幅的受试者比例最高达97.2%。  -研究显示，奥莱泊肽治疗组胃肠道耐受性方面表现优异，与现已发表的GLP-1相关双激动剂类药物Ⅲ期试验数据相比，胃肠道不良事件发生率及治疗停药率更低。 注册获批 01 Takeda & Protagonist 2026-03-02，Takeda与Protagonist Therapeutics宣布，FDA已接受Rusfertide的NDA申请并授予优先审评资格。Rusfertide是一种首创的肝素模仿肽治疗药物，用于成人真性红细胞增多症（PV）患者。FDA已将处方药用户费法案（PDUFA）目标审评日期定于今年第三季度。此外，Rusfertide还获得了FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道指定。   Rusfertide的新药申请主要基于Phase 3 VERIFY研究（NCT05210790）的32周及52周数据，以及Phase 2 REVIVE/THRIVE研究的四年疗效和安全性数据。VERIFY研究显示，Rusfertide联合标准治疗显著提高临床反应率，包括血细胞比容控制、减少放血次数，以及改善患者疲劳和症状负担。治疗总体耐受性良好，常见不良事件为注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和疲劳（19.6%），多为1-2级。严重不良事件发生率为8.1%。 Rusfertide每周皮下注射一次，通过模拟肝素的作用调节铁稳态和红细胞生成，旨在减少红细胞过度产生并维持血细胞比容控制。 02 Lantheus 2026-03-02，放射药物公司Lantheus（NASDAQ：LNTH）宣布FDA已对其Lutetium Lu 177 Dotatate（PNT2003）的ANDA给予暂定批准。PNT2003是一种放射等效药，与LUTATHERA®（Lutetium Lu 177 dotatate）相当，用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs），包括前肠、中肠和后肠的神经内分泌肿瘤。  Lantheus专注于放射药物领域，70年来致力于开发创新放射诊疗方案，服务全球多个国家和地区，帮助临床医生更精准地发现、治疗和追踪疾病。 03 Novo Nordisk 2026-03-02，Novo Nordisk宣布加拿大卫生部已批准Ozempic®用于降低2型糖尿病成人患者发生重大不良心血管事件（MACE，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性中风）的风险，适用于伴有既往心血管疾病和/或慢性肾病的患者，并需配合饮食、运动及标准治疗。  这一适应症扩展基于SUSTAIN 6、PIONEER 6、FLOW及SOUL等多项临床试验的综合分析结果，显示Ozempic®可在标准治疗基础上显著降低高心血管风险2型糖尿病患者的重大心血管事件发生率。 04 Novo Nordisk 2026-03-03，Novo Nordisk的司美格鲁肽注射液上市申请获得CDE受理。 05 Lilly 2026-03-05，Lilly的Eloralintide获CDE批准，同步在中国开展3项全球关键Ⅲ期临床研究。用于支持未来该产品在体重管理等多个适应症在中国的注册，以满足肥胖或超重患者及其相关合并症患者的临床需求，提供更多有效且耐受性良好的治疗方案。   Eloralintide是一种强效、选择性、长效胰淀素受体激动剂（AMYR）激动剂，能以高亲和力与AMY1R结合，同时保持对人降钙素受体（hCTR）的选择性，在维持体重减轻效果的同时也改善了胃肠道反应，从而实现疗效和耐受性的平衡。Eloralintide对胰淀素受体的选择性可降低与降钙素受体活性相关的潜在风险。Eloralintide因其血浆半衰期较长（约14天），适用于每周一次皮下（SC）给药。正在开发Eloralintide用于以下适应症：  -作为饮食控制和运动的辅助治疗，单独用于肥胖或超重（合并至少1种体重相关合并症）的成人的长期体重管理 。 -作为联合治疗，用于在已使用稳定剂量肠促胰岛素类药物但未达到治疗目标的成人患者的长期体重管理。 06 先为达 2026-03-06杭州，Sciwind Biosciences 宣布NMPA已批准 Ecnoglutide 注射液 用于中国成人超重或肥胖患者的长期体重管理。该药成为全球首个获批的 cAMP 偏向性GLP-1RA，标志着体重管理领域在作用机制上的重要突破。  Ecnoglutide 通过独特的 cAMP 偏向性机制发挥作用：在激活 GLP-1 受体时选择性增强 cAMP 信号通路，同时减少 β-arrestin 招募，与传统非偏向性 GLP-1RA 形成明显区别。这一机制被认为能够实现更强且更持久的减重效果，并在减重过程中同步改善代谢状态和慢性疾病风险，从而更好契合健康体重管理的目标。  此次获批主要基于 III 期临床研究 SLIMMER 的结果。研究在中国超重或肥胖成人中开展，结果显示在 48 周时，最高剂量 2.4 mg 组平均体重较基线下降 15.4%（安慰剂校正 15.1%），且 92.8% 的受试者实现 ≥5% 的临床意义减重，约为安慰剂组反应率的七倍。此外，79.6% 和 63.5% 的患者分别实现 ≥10% 和 ≥15% 的体重下降。值得注意的是，在 48 周时减重曲线仍未出现明显平台期，提示延长治疗时间可能带来进一步体重下降。   除减重外，Ecnoglutide 还显著改善多项心代谢指标，包括腰围、血压、血脂、HbA1c、空腹血糖、胰岛素水平以及 HOMA-IR，同时显著降低尿酸水平，最高可下降 54.3 µmol/L，并减少高尿酸血症发生率。在肝脏代谢方面，基线肝脂含量 ≥8% 的受试者在第 40 周时肝脂平均下降 53.1%（2.4 mg 组），并伴随肝酶水平明显改善。 07 Acadia 2026-03-06，Acadia Pharma宣布，EMA下属的 CHMP 对其 trofinetide 用于治疗两岁及以上 Rett 综合征患者的上市申请（MAA）给出了 负面意见。Acadia 表示已详细审阅 CHMP 拒绝批准的理由，并计划请求 复审。  CHMP 拒绝的主要原因包括：  -尽管 LAVENDERTM 关键性试验成功达成了共同主要和关键次要终点，但 12 周疗效虽可测量，却被认为幅度有限。  -试验未覆盖 Rett 综合征的所有核心症状。-对长期疗效的评估受到随访中患者退出影响。 08 Novo Nordisk 2026-03-06，Novo Nordisk的依柯胰岛素司美格鲁肽注射液收到NMPA签发的注册上市证书，批准文号国药准字SJ20260018、国药准字SJ20260019、国药准字SJ20260020。 企业发展 01 Novo Nordisk 2026-03-02，Novo Nordisk宣布将在爱尔兰阿斯隆蒙克斯兰的片剂生产厂投资约4.32亿欧元（约合32亿丹麦克朗），以显著提升当前及未来GLP-1口服药物的生产能力。  此次投资标志着公司在爱尔兰的长期战略承诺。扩建后，设施将支持现有厂房升级改造、增强供应能力，并将爱尔兰打造为服务美国以外市场的重要枢纽。现有260名员工将继续专注于高质量口服药物生产，整个项目覆盖45英亩（约18公顷），预计创造多达500个建筑就业岗位，建设工作将于2027年底至2028年逐步完成。 02 质肽生物 2026-03-02，质肽生物宣布完成超5亿元人民币C轮融资。本轮融资由奥博资本（OrbiMed）领投，启明创投、知名产业基金、五源资本、杏泽资本、华盖资本跟投，老股东泰福资本、蓝驰创投、泰煜投资持续加码，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。  质肽生物在慢性代谢疾病领域进行了差异化的超长效、口服多肽、多靶点的布局，以满足不同患者的临床需求，创新技术交叉融合也将引领慢性代谢疾病治疗的未来趋势。其核心产品创新型GLP-1RA月制剂——佐维格鲁肽（ZT002）注射液，正在中国开展减重III期临床研究（HORIZON-1研究），有望成为全球首个上市的每月给药一次的GLP-1多肽。此前，佐维格鲁肽在临床II 期试验中，已展现出具有竞争力的疗效和耐受性，即在第24周时体重减轻高达13.8%，且未出现平台期，胃肠道不良事件导致的停药率几乎为零。据CIC称，GLP-1RA月制剂有望将减重治疗模式从每周给药切换至每月给药，极大地提高患者的依从性，预计到2035年将占全球2095亿美元GLP-1药物市场的约26%。  同时，创新型口服多肽GLP-1受体激动剂ZT006片剂正在中国开展减重II期临床研究；其创新型GLP-1/FGF21双靶点激动剂ZT003注射液，正在澳洲开展I期临床试验。公司的司美格鲁肽生物类似药ZT001已经分别与通化东宝和爱美客在糖尿病、减重适应症上展开合作，共同推进其临床和商业化进程。  目前，围绕代谢性疾病领域，质肽生物已经建立了4大技术平台:QLLong 超长效技术平台、QLOral 口服多肽技术平台、QLFold 高效包涵体蛋白复性技术平台、QLFusion 融合蛋白技术平台，覆盖了重组蛋白生产的全过程。随着质肽生物商业化生产基地获批生产许可，质肽生物已经具备了从早期药物研发，中试生产到商业化落地的全产业链。相信在本轮资本的助力下，质肽生物也将继续加大研发投入，加速推进管线的临床和申报，在慢性代谢疾病领域不断拓展布局，早日为患者提供更好的药物。 市场营销 01 Omada Health 2026-03-05，Omada Health 宣布推出新的企业健康管理方案 GLP-1 Flex Care，旨在帮助雇主在控制成本的同时，为员工提供更便捷的减重药物治疗路径。该方案将为员工提供 GLP-1 药物相关的临床评估、处方开具以及持续的医疗管理和生活方式支持，但药物费用由员工通过现金支付渠道自行购买，从而帮助企业避免承担高昂且不可预测的药品支出。  随着肥胖治疗领域对 GLP-1 药物需求的快速增长，许多企业希望为员工提供相关治疗，但全面纳入医保福利往往成本过高。GLP-1 Flex Care提供了一种折衷方案：雇主可以为员工提供结构化的医疗管理与虚拟医疗服务，而药物费用由员工自行承担。通过该模式，员工仍然可以接受医生评估、实验室检查和处方开具，并获得针对副作用管理、剂量递增（titration）、营养与运动指导以及停药管理等方面的持续医疗支持。  在该项目中，医生会根据患者的临床情况和可负担能力，为其推荐合适的 FDA 批准 GLP-1 药物，包括注射剂或口服制剂。员工通过现金支付渠道自行购买药物，同时继续接受 Omada 的虚拟医疗服务，包括个性化健康指导、教练支持以及长期生活方式管理。这种模式使企业能够在不承担药品费用的情况下，为员工提供规范化的 GLP-1 治疗路径。  Omada 表示，该方案建立在其现有 GLP-1 治疗管理体系之上，并已在真实世界数据中显示出较好的效果。一项为期 12 个月的分析显示，在 Omada 项目中接受 GLP-1 治疗的患者 一年后的用药持续率达到 67%，高于部分公开研究中 47–49% 的水平。同时，坚持用药的患者在一年时平均减重 18.4%，也高于类似真实世界研究中约 11.9% 的减重效果。  GLP-1 Flex Care 预计将在 2026 年晚些时候向企业客户正式推出。作为一家以虚拟医疗为核心的数字健康公司，Omada Health 目前已为超过 200 万名用户提供慢性病管理服务，并与 2000 多家雇主、健康保险计划和医疗机构合作，支持包括肥胖、糖尿病和高血压等慢性疾病的长期管理。 02 Lilly 2026-03-05，Lilly宣布推出新的企业合作平台 Lilly Employer Connect，旨在帮助美国雇主为员工提供更容易获得的肥胖症治疗方案，同时控制医疗福利成本。通过该平台，企业可以与独立项目管理机构合作，设计灵活的福利方案，使员工能够获得肥胖管理药物、医疗评估以及生活方式干预等综合服务。  在该平台中，公司的减重药物 Zepbound 的一次性注射装置 KwikPen 将以折扣价向合作药房提供。所有剂量规格的批发价格为$449，并通过企业的共付模式进一步降低员工的自付费用。最终价格取决于雇主选择的药房、项目管理机构以及福利设计方式，但总体目标是让员工在自付成本更低的情况下获得处方减重药物，同时让企业对支出具有更好的可预测性和透明度。该平台目前已与 15 家以上独立项目管理机构合作，并由多家全国性药房提供配送服务，包括 HealthDyne 和 CenterWell。这些合作伙伴提供不同层级的服务，从单纯的福利管理到包含虚拟医疗、行为干预和长期体重管理支持的综合项目，使企业可以根据自身预算和员工需求选择合适方案。 部分图文来源于网络，如有侵权，请联系删除 旗舰报告 专栏推荐 肽研社 生物医药 · 美妆个护 · 营养健康 动物健康 · 绿色农业 · 生物材料 专业专注 | 成就客户 | 共生成长

摘要：2026 年开年，全球医药监管领域动作密集。FDA 与 EMA 接连释放审批信号，多款新药斩获适应症拓展、新适应症获批，也有药物遭遇监管折戟。从肾病移植到罕见病，从肿瘤治疗到慢性病管理，药企在监管赛道的博弈与突破，正为患者带来更多治疗选择，也折射出全球药审的新趋势。 美欧审批：多款新药迎来新突破 FDA 的审批清单在 2026 年一季度持续更新。瑞典 Hansa Biopharma 的肾移植药物 imlifidase 拿到了 12 月 19 日的审批节点，这款在欧洲已获批的药物，针对的是美国 10%-15% 的高致敏肾移植等待患者，这群人此前无获批治疗方案，只能靠透析度日。 诺和诺德的 Sogroya 也迎来利好，这款每周一次的生长激素，新增了三种儿童生长障碍适应症，让常年依赖每日注射的患儿，终于有了更便捷的选择。赛诺菲与再生元的 Dupixent 则拿下过敏性真菌性鼻窦炎适应症，成为首款针对该疾病的药物，能让患者少挨手术刀，激素使用也大幅减少。 欧洲方面，GSK 的半年一次给药的哮喘药 Exdensur 获批，成了欧盟首款超长效呼吸领域生物药，4200 万欧洲哮喘患者里，那些重度患者终于有了新的维持治疗选择。诺和诺德的 Wegovy 在欧洲添了 7.2mg 新剂量，临床数据里 21% 的平均减重率，让医生对难治性肥胖多了一手牌。 肿瘤领域：靶向治疗持续进阶 肿瘤药的监管突破，始终是医药圈的焦点。辉瑞的 Braftovi 组合疗法从加速审批转为正式获批，针对 BRAF V600E 突变结直肠癌，能把患者死亡风险砍半，客观缓解率也大幅高于传统化疗，这让靶向治疗在结直肠癌一线的地位更稳了。 吉利德的 CAR-T 疗法 Yescarta 摘掉了使用限制，终于能用于罕见的中枢神经系统淋巴瘤，这种癌症五年生存率仅 30%，此前无标准疗法，这次审批算是给患者开了一扇窗。阿斯利康与第一三共的 ADC 药物 Datroway 拿下优先审评，瞄准无免疫治疗机会的三阴性乳腺癌，70% 的这类患者此前只能靠化疗，这款药的获批潜力不小。 强生的 Rybrevant Faspro 则把给药周期从两周改成了每月，注射时间从小时缩到分钟，晚期肺癌患者不用再频繁跑医院，这点改变，对患者的生活质量而言，其实格外重要。 监管冷暖：有突破也有折戟 并非所有药企都能收获监管利好，冰火两重天是常态。礼来的阿尔茨海默病药物 Kisunla 在美欧获批，却两度被苏格兰监管机构拒绝，成本效益成了迈不过的坎，英国的 NICE 此前也因同样原因，拒了这款药和渤健的 Leqembi。 Acadia 的雷特综合征药物 trofinetide 在欧洲遇冷，CHMP 给出了负面意见，尽管这款药在美加以已获批，是该疾病首款治疗药物，但欧洲监管的态度，让欧洲的患儿家庭暂时只能观望。Outlook Therapeutics 的眼科药物 ONS-5010 第三次被 FDA 拒绝，公司股价应声暴跌 61%，这款贝伐珠单抗改构药，在欧洲已获批，却始终敲不开美国市场的门。 还有些药物在等待中前行，Viatris 的治老花眼滴眼液 Ryzumvi 拿到了 FDA 的审评受理，10 月 17 日将出结果，90% 的 45 岁以上美国老花眼患者，都在等着这款药的好消息。 其实看这波监管动态，能明显感受到药审的逻辑变了：既要疗效硬，也要兼顾患者体验，便捷性、可及性的权重越来越高。而药企的布局，也更贴近临床未满足的需求，只是不同地区的监管尺度差异，仍在考验着药企的全球化能力。 参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2026 识别微信二维码，可添加药时空小编 请注明：姓名+研究方向！