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2025年10月，诺华宣布以约120亿美元收购Avidity Biosciences，以强化其神经肌肉疾病领域的研发管线。该交易为Avidity股东提供每股72美元，较前一交易日收盘价溢价46%。此次收购将使诺华获得Avidity多个后期RNA疗法项目，包括针对杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和肌强直性营养不良症（DM1）的候选药物，以及其RNA靶向递送平台。 与此同时，Avidity将分拆其早期精准心脏病学项目，成立一家独立上市公司。此次并购被视为诺华在RNA疗法和神经肌肉疾病领域的重要布局，预计将于2026年上半年完成，并在2030年前推动多款创新药物上市。 有问题，问星光智能体！ 人类基地：WWE执意把剧本交给AI，哪怕AI 在理解故事复杂性方面屡屡失败 收购亮点 一、巩固神经肌肉疾病管线布局，快速补强后期产品组合 诺华此次收购获得Avidity多个处于临床后期的RNA疗法候选药物，涵盖三种主要神经肌肉疾病： 1、杜氏肌营养不良症（DMD）：领先候选药物del-zota已完成与FDA的生物制品许可前会议，预计2026年获批可能性高。 2、面肩肱型肌营养不良症（FSHD） 3、肌强直性营养不良症1型（DM1） 这些项目将有望在2030年前实现上市，带来数十亿美元的市场潜力。 二、获取Avidity前沿的RNA靶向递送平台 Avidity拥有行业领先的抗体-寡核苷酸偶联物（antibody oligonucleotide conjugates, AOC）平台，这是RNA疗法精准递送的重要技术壁垒。该平台大幅提升RNA药物的组织靶向性和疗效，有望催生一系列“同类首创”（first-in-class）疗法。 三、精准聚焦神经科学，分拆非核心资产降低整合复杂度 Avidity将其早期精准心脏病学项目剥离，成立一家独立上市公司（SpinCo），由原项目负责人Kathleen Gallagher领导。此举使诺华收购聚焦于其最感兴趣的神经科学与RNA疗法板块，避免分散整合资源。 四、投资者回报可观，交易结构合理 收购价为每股72美元，较Avidity交易日前收盘价（49.15美元）溢价高达46%，展现诺华对其技术平台和临床资产的高度认可，同时给予股东可观回报。 五、并购时点成熟，接续J&J开启的行业并购潮 本次收购为2025年迄今第二大生物医药交易，仅次于强生年初的146亿美元交易。显示大型药企正在积极通过并购获得下一代平台技术与差异化产品线，以对冲专利悬崖风险，重塑未来营收结构。 Avidity的价值分析 一、产品优势 Avidity目前聚焦于罕见肌肉疾病，包括：杜氏肌营养不良症（DMD）,面肩肱型肌营养不良症（FSHD）,肌强直性营养不良症（DM1）。 这些疾病目前缺乏有效治疗手段，而Avidity 的RNA疗法直指其遗传根因，具备“首创”潜力，临床进展迅速，具高度“未满足医疗需求”与市场潜力。 二、技术优势 公司核心技术为自研的AOC™ 平台（Antibody Oligonucleotide Conjugates），融合了： 1、单克隆抗体的组织靶向性 2、寡核苷酸的基因干预能力 AOC平台打破RNA疗法传统在组织递送上的瓶颈，能够精准将药物输送至肌肉等传统难以达及的组织。这种“递送+精准靶向+遗传调控”三位一体的技术路径，在行业中具有领先地位。 三、平台优势 AOC™平台具备可拓展性： 1、目前集中在肌肉疾病，但已具备拓展至其他细胞和组织（如中枢神经系统、心脏等）的能力。 2、技术适用于多种RNA疗法形式（siRNA、ASO、mRNA等），具备高度通用性。 3、建立起专利保护良好、技术壁垒高的“平台型公司”护城河。 四、服务优势 通过设立Medical Science Liaison（医学科学联络）机制，表明其高度重视： 1、与医生、患者之间的科研-临床沟通 2、推进罕见病患者教育与疾病认知 3、帮助患者获得早期临床试验参与机会 这类服务强化了公司与终端患者/医生之间的联系，提升了临床转化效率和品牌可信度。 五、商业模式 Avidity当前为临床阶段生物技术公司，商业模式呈现： 1、以平台驱动管线，依托AOC技术生成多个候选药物； 2、初期主要依赖风险投资与合作资金； 3、随候选药物进入后期，将逐步实现药品上市→收入转化； 4、潜在的授权合作或被收购路径（如本次诺华收购）也是其商业兑现渠道。 六、医疗价值 RNA疗法+精准递送的结合让Avidity的技术可望： 1、从遗传根因干预，而非仅缓解症状； 2、针对当前缺乏治疗方案的高未满足需求疾病； 3、具备长期管理乃至潜在“疾病缓解”能力。 这类创新产品若能上市，将显著提升患者生活质量，减少社会医疗负担。 七、未来前景 Avidity的前景值得看好，原因包括： 1、AOC平台具可复制性与疾病拓展潜力； 2、已有多款管线处于后期临床阶段，临近商业转化； 3、诺华收购体现资本市场及行业对其平台的高度认可； 4、RNA疗法在全球范围仍属上升技术趋势，公司有望在新一轮RNA疗法浪潮中占据领导地位。  AOC™平台 一、AOC平台技术定义 AOC（抗体-寡核苷酸偶联物）是一种三部分结构的生物治疗技术，核心组成包括： 1、单克隆抗体（mAb）：负责靶向递送，特异性识别组织细胞。 2、连接子（linker）：将抗体与寡核苷酸连接。 3、寡核苷酸（siRNA 或PMO）：发挥基因沉默或调控作用。 AOC的目标是将RNA药物高效、精准地递送至肌肉组织，解决RNA疗法长期存在的“递送难”问题。 二、工作机制详解 抗体识别并结合TfR1受体（转铁蛋白受体1）： 1、该受体在肌肉细胞中高度表达； 2、抗体对TfR1具有高度特异性和亲和力。 3、进入细胞后，寡核苷酸从抗体上释放： 4、释放的siRNA或PMO可结合靶标mRNA； 5、实现基因表达沉默或剪接修复，纠正突变表达。 三、技术优势分析 维度 AOC平台的优势说明 靶向性 利用抗体的特异性递送能力，实现组织定向投递（如肌肉组织） 递送突破 成为首个在临床中实现全身递送RNA药物至肌肉组织的平台 安全性 递送精准，可降低非靶向组织毒性 多样性 siRNA和PMO两类寡核苷酸均可适配，适应不同疾病机制 平台通用性 可扩展至多种RNA药物形式和其他组织类型 四、临床意义与验证 Avidity已通过临床试验证明，其AOC平台可系统性将RNA药物递送至人类肌肉组织； 适应症包括： 1、杜氏肌营养不良症（DMD） 2、面肩肱型肌营养不良症（FSHD） 3、肌强直性营养不良症（DM1） AOC 1001是首个进入人体试验的AOC药物，用于治疗DM1，已显示出临床递送成功与安全性。 五、未来拓展潜力 Avidity正在基于AOC平台拓展研发至其他疾病领域，包括： 1、心血管疾病（cardiology） 2、免疫疾病（immunology） 其技术逻辑可适配任何组织上表达特定受体的疾病，为基因病、罕见病、免疫病等提供普遍性RNA治疗手段。 AOC平台是RNA疗法递送的一次范式转变。它通过抗体引导打破了传统RNA药物难以递送至肌肉等组织的技术壁垒，将RNA药物推进至更广泛的临床适应症。该平台不仅具备技术壁垒和“first-in-class”属性，也具有高度商业化潜力，符合当今药物开发中“平台+靶点”并重的趋势。 Avidity的Pipeline 一、产品管线概览（Pipeline Overview） Avidity当前的研发管线围绕其核心技术平台AOC™（抗体-寡核苷酸偶联物）展开，主攻方向为罕见神经肌肉疾病，并正逐步拓展至心血管和免疫疾病。 核心在研产品线集中于三大肌肉疾病领域： 适应症 项目状态 备注 DM1（1型肌强直性营养不良症） 临床阶段 主打产品AOC 1001，已完成I/II期试验（MARINA） FSHD（面肩肱型肌营养不良症） 临床阶段 项目代号AOC 1020，处于早期临床试验 DMD（杜氏肌营养不良症） 临床阶段 代表项目AOC 1044，靶向外显子44跳跃突变人群 二、产品形式与技术基础 所有在研产品均基于AOC平台技术，即： 1、单克隆抗体靶向特异性组织（如肌肉）； 2、寡核苷酸（siRNA或PMO）进行基因表达调控； 3、适用于纠正遗传性突变导致的蛋白表达缺陷。 这种“抗体导向+RNA沉默/修复”机制，使得Avidity的管线具备从分子根因入手的治疗潜力。 三、开发策略与布局特征 1.聚焦罕见病、快速推进至临床 所选适应症（如DM1、DMD）皆为高未满足医疗需求疾病； 这些适应症拥有明确的遗传机制，利于RNA疗法精确设计； 罕见病可享受FDA的快速审批、孤儿药资格、市场独占期等政策红利。 2.横向拓展适应症 除目前开发的DMD亚型外，公司还布局其他跳跃位点（如外显子45、51等）； 显示出一种“模块化药物设计”思路，可复用递送平台，更快拓展疾病类型。 3.垂直拓展治疗领域 正在将AOC平台拓展至： 1）精准心血管疾病（Precision Cardiology） 2）免疫疾病（Immunology） 3）或通过与合作伙伴共同推进其他适应症 这代表Avidity 未来的发展不局限于神经肌肉病，而是向多系统遗传病进军。 四、临床与合作推进方式 1、目前公司主要项目均由内部主导研发与临床推进； 2、未来扩展方向（心脏病/免疫）可能更多依赖外部合作（Biopharma合作、License-out 模式）； 3、管线策略整体体现出： 1）前期深耕单一疾病领域，建立验证性数据 2）中期复制平台技术，横向拓展亚型 3）后期平台外延，扩大疾病覆盖面 五、未来潜力与管线价值 Avidity的管线在以下维度具备长期投资与临床发展价值： 维度 价值体现 技术稀缺性 平台型RNA疗法公司+抗体导向递送，独具特色 临床可转化性 目标明确，遗传病机制清晰，疗效评估指标易量化 商业潜力 多个管线适应症具罕见病定价能力（如DMD药物动辄年费30万美元以上） 拓展性强 同一平台可快速开发多个候选产品，加快回报周期 欲深入了解更多行业洞察，请扫以下二维码加入社群：                  公司已完成项目 星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）  圆满中秋 | 星际微光七年完成100个咨询项目 咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们： 点击“阅读原文”，看看：AI怎样影响世界？

此前，传闻诺华对收购Avidity Biosciences公司表现出了兴趣，现在这一消息得到了证实。 近日，两家公司宣布已达成最终合并协议，诺华将以每股72美元/股现金收购Avidity Biosciences，收购总价为120亿美元。 该报价较Avidity 10月24日的收盘价(49.15亿美元)溢价46%。 此次收购并不包含Avidity旗下所有资产，在该交易完成前，Avidity还将把其早期心脏病管线转移至其一家新成立的全资子公司（SpinCo），包括AOC 1086（PLN）和AOC 1072（PRKAG2）两个早期管线以及与BMS、Lilly的相关合作。 目前，该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计于2026年上半年完成。 AOC管线进入收获期 Avidity是抗体-寡核苷酸偶联物(AOC)领域的先驱，成立于2013年。 AOC是ADC之下衍生的一种新型药物偶联模式，主要是为了解决寡核苷酸靶向递送的难题。 寡核苷酸对肝靶标的作用已经得到广泛证实，但由于存在递送方面的问题，在肝细胞和其他一些组织外无法实现组织特异性靶向。 AOC的技术原理则是旨在通过将寡核苷酸（siRNA、PMO、ASO)治疗剂与单抗进行偶联，来实现寡核苷酸在肝细胞以外等更广泛组织中的靶向递送。 Avidity主要是通过TfR1抗体偶联不同的siRNA分子，来治疗多种肌肉罕见病。青睐Avidity技术的合作方中，有礼来、BMS等不少大药企的身影。 作为该领域领先企业，经过多年的技术验证，Avidity现在已经迈入AOC的收获期，三款核心AOC管线均推进到临床III期，其预计将在未来两年内陆续提交上市申请。 上市计划时间最近的是Del-zota，一款针对DMD外显子44的AOC疗法，公司计划明年第一季度向FDA提交加速批准申请。 根据之前公布的Ⅰ/Ⅱ期临床EXPLORE44顶线数据，Del-zota可使44号外显子突变DMD患者肌肉中的PMO(寡核苷酸)浓度达到了200nM，并且抗肌萎缩蛋白生成水平提高到正常水平的25%。据该公司称，这一效果在目前正在开发的外显子44号突变DMD疗法中前所未有。 如果监管顺利，Del-zota将是首款上市的AOC药物。 要按临床进度的话，Del-desiran（靶向DMPK）更为领先，今5月，Avidity已经启动了Del-desiran针对1型肌强直性营养不良（DM1）的Ⅲ期临床试验HARBOR，这也是全球首个进入Ⅲ期临床的AOC。 今年7月，HARBOR已经完成患者入组，公司预计于2026年第二季度公布其顶线数据，并在2026年下半年开始提交上市申请。 最后一款上市计划的AOC为Del-brax，其靶向DUX4，被开发用于治疗肱肌营养不良(FSHD)。此前，FDA已确认将其FORTITUDE临床数据作为加速批准的依据，该临床试验的患者招募工作已于2025年3月完成，预计在2026年第二季度发布初步顶线数据，并于2026年下半年提交上市申请。除了以上产品外，Avidity的管线中还有AOC候选管线在推进。 参考出处 https://www.biospace.com/deals/novartis-to-bolster-neuromuscular-pipeline-with-12b-avidity-acquisition https://investors.aviditybiosciences.com/2025-10-26-Avidity-Biosciences-Enters-into-Agreement-to-be-Acquired-by-Novartis-AG · · · · · · ·