更新于：2024-11-21

Betibeglogene autotemcel

更新于：2024-11-21

概要

研发状态

概要

基本信息

药物类型

基因疗法、造血干细胞疗法

别名

2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene

+ [12]

靶点

β-globin

作用机制

β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

地中海贫血β地中海贫血镰状细胞血症

非在研适应症

输血依赖性β地中海贫血输血依赖性地中海贫血

原研机构

bluebird bio, Inc.

在研机构

bluebird bio, Inc.

非在研机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

欧盟 (2019-05-29),

输血依赖性β地中海贫血

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先药物（PRIME） (欧盟)、加速审评 (欧盟)、加速批准 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)

登录后查看时间轴

关联

项与 Betibeglogene autotemcel 相关的临床试验

JPRN-jRCTc071190041 / Not yet recruiting临床2期IIT

A single-arm, open-label, phase 2 study of autologous CD34+ stem cells-selected transplantation for severe systemic sclerosis - A single-arm, open-label, phase 2 study of autologous CD34+ stem cells-selected transplantation for severe systemic sclerosis

开始日期2019-01-04

申办/合作机构-

EUCTR2017-001275-23-GB / Unknown status临床2期IIT

Efficacy and safety of a cryopreserved formulation of autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for human ADA gene in subjects with Severe Combined Immunodeficiency (SCID) due to Adenosine Deaminase Deficiency

开始日期2017-09-21

申办/合作机构

Great Ormond Street Hospital Children's Charity

NCT03207009 / Completed临床3期

A Phase 3 Single Arm Study Evaluating the Efficacy and Safety of Gene Therapy in Subjects With Transfusion-dependent β-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Stem Cells Transduced Ex Vivo With a Lentiviral βA-T87Q-Globin Vector in Subjects ≤50 Years of Age

This is a single-arm, multi-site, single-dose, Phase 3 study in approximately 18 participants less than or equal to (<=) 50 years of age with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT), who have a β0/β0, β0/IVS-I-110, or IVS-I-110/IVS-I-110 genotype. The study will evaluate the efficacy and safety of autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) using LentiGlobin BB305 Drug Product.

开始日期2017-06-08

申办/合作机构

bluebird bio, Inc.

100 项与 Betibeglogene autotemcel 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Betibeglogene autotemcel 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Betibeglogene autotemcel 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Betibeglogene autotemcel 相关的文献（医药）

2024-11-01·The Lancet

Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial

Article

作者: Walters, Mark C ; Kwiatkowski, Janet L ; Tao, Ge ; Locatelli, Franco ; Elliot, Heidi ; Hongeng, Suradej ; Lee, Ji ; Thakar, Himal L ; Thuret, Isabelle ; Kulozik, Andreas E ; Sauer, Martin G ; Yannaki, Evangelia ; Ali, Shamshad ; Thompson, Alexis A ; Lal, Ashutosh ; Thrasher, Adrian J ; Lodaya, Ankit ; Colvin, Richard A ; Kunz, Joachim B

BACKGROUNDTransfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) is a severe disease, resulting in lifelong blood transfusions, iron overload, and associated complications. Betibeglogene autotemcel (beti-cel) gene therapy uses autologous haematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) transduced with BB305 lentiviral vector to enable transfusion independence.METHODSHGB-212 was a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, phase 3 study of beti-cel in patients with TDT conducted at eight centres in France, Germany, Greece, Italy, the UK, and the USA. Patients with β⁰/β⁰, β⁰/β^+IVS-I-110, or β^+IVS-I-110/β^+IVS-I-110 genotypes, clinically stable TDT, and a transfusion history of at least 100 mL/kg per year of packed red blood cells (pRBCs) or at least eight transfusions of pRBCs per year in the 2 years before enrolment were eligible for participation. After undergoing HSPC mobilisation and busulfan-based, pharmacokinetic-adjusted myeloablative conditioning, patients were infused with beti-cel and followed up for 24 months. The primary efficacy outcome was transfusion independence, defined as weighted average haemoglobin level of 9 g/dL or above without pRBC transfusions for 12 or more months. The primary outcome was measured in all patients who received an infusion of beti-cel (transplant population); safety was evaluated in all patients who initiated study treatment (intention-to-treat population). Patients were eligible to enrol in the ongoing 13-year long-term follow-up study (for a total of 15 years), LTF-303 (registered at ClinicalTrials.gov, NCT02633943). This trial, HGB-212, was registered at ClinicalTrials.gov (NCT03207009), and is complete.FINDINGSFrom June 8, 2017, to March 12, 2020, 20 patients were screened for eligibility. One patient was ineligible and one withdrew consent before HSPC mobilisation and myeloablative conditioning. Of the 18 patients who received beti-cel, ten (56%) were male and eight (44%) were female; 13 (72%) were younger than 18 years at the time of informed consent, and five (28%) were older than 18 years. 12 (67%) patients had β⁰/β⁰ genotypes, three (17%) had β⁰/ β^+IVS-I-110, and three (17%) had β^+IVS-I-110/β^+IVS-I-110. As of Jan 30, 2023, all patients enrolled in the long-term follow-up study and the median follow-up was 47·9 months (range 23·8-59·0). All 18 patients were evaluable for transfusion independence, with 16 (89%) of 18 reaching and maintaining transfusion independence to last follow=up (estimated effect size 89·9% [95% CI 65·3-98·6]). All patients had at least one adverse event after beti-cel infusion. There were no serious adverse events considered to be related to beti-cel, and no deaths.INTERPRETATIONThese data demonstrate that beti-cel can allow patients with genotypes that cause severe β-thalassaemia (β⁰/β⁰, β⁰/β^+IVS-I-110, or β^+IVS-I-110/β^+IVS-I-110) to reach transfusion independence. Beti-cel offers the potential to attain near-normal haemoglobin levels for those with severe forms of TDT, and a potentially curative option without the risks and limitations of allogeneic HSPC transplantation. Patients are being followed up for a total of 15 years to assess the durability of transfusion independence and long-term safety profile of beti-cel.FUNDINGBluebird Bio, Somerville, MA, USA.

2024-05-01·Blood Reviews

Revolutionising healing: Gene Editing's breakthrough against sickle cell disease

Review

作者: Strouboulis, John ; Dimitrievska, Marija ; Nicolaides, Kypros H ; Jacków-Malinowska, Joanna ; Shangaris, Panicos ; Miccio, Annarita ; El Hoss, Sara ; Bansal, Dravie ; Vitale, Marta

Recent advancements in gene editing illuminate new potential therapeutic approaches for Sickle Cell Disease (SCD), a debilitating monogenic disorder caused by a point mutation in the β-globin gene. Despite the availability of several FDA-approved medications for symptomatic relief, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) remains the sole curative option, underscoring a persistent need for novel treatments. This review delves into the growing field of gene editing, particularly the extensive research focused on curing haemoglobinopathies like SCD. We examine the use of techniques such as CRISPR-Cas9 and homology-directed repair, base editing, and prime editing to either correct the pathogenic variant into a non-pathogenic or wild-type one or augment fetal haemoglobin (HbF) production. The article elucidates ways to optimize these tools for efficacious gene editing with minimal off-target effects and offers insights into their effective delivery into cells. Furthermore, we explore clinical trials involving alternative SCD treatment strategies, such as LentiGlobin therapy and autologous HSCT, distilling the current findings. This review consolidates vital information for the clinical translation of gene editing for SCD, providing strategic insights for investigators eager to further the development of gene editing for SCD.

2024-05-01·Current Opinion in Ophthalmology

Systemic medications for sickle cell disease and potential applications for sickle cell retinopathy

Review

作者: Garg, Anupam K ; Scott, Adrienne W

Purpose of reviewTo review the literature evaluating systemic medications for treatment of sickle cell disease (SCD) and their applications for sickle cell retinopathy.Recent FindingsPrior studies have demonstrated the efficacy of traditional systemic therapies in reducing the risk of development of sickle cell retinopathy. Since 2017, several new and promising disease-modifying therapies for sickle cell disease have been approved for clinical use, including the first genetic therapies such as exagamglogene autotemcel (exa-cel) and lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel). These treatments have shown promising results for systemic management but are not widely utilized due to limited access and high cost. The efficacy of these therapies for the prevention of sickle cell retinopathy remains unknown and opens the door to new avenues for research. Furthermore, the role of systemic therapy for the management of hemoglobin SC (HbSC) disease, which has milder systemic effects but higher likelihood of causing retinopathy, remains poorly understood.SummaryHydroxyurea has been a mainstay of systemic management of SCD with prior work suggesting its ability to reduce the likelihood of developing retinopathy. There are several new and potentially curative systemic therapies for SCD, though their role in retinopathy prevention and management has not been studied extensively. Future studies are necessary to understand the implications of these emerging therapies for sickle cell retinopathy.

460

项与 Betibeglogene autotemcel 相关的新闻（医药）

2024-11-18

·药渡

基因疗法先驱大规模裁员，CGT公司为何财源不畅、裁员不断？

来源：药渡撰文：哥哈骎编辑：维他命在2024年，细胞与基因治疗（CGT）领域面临着前所未有的挑战，许多生物科技和制药公司因资金压力和市场不确定性纷纷宣布大规模裁员。这一现象不仅反映了行业内的激烈竞争和财务困境，也突显了公司在寻求创新与可持续发展的过程中所面临的艰难抉择。尽管一些细胞基因疗法的治疗费用高达数百万美元，令外界认为这些产品为公司带来了丰厚的利润，但实际情况却并非如此。许多CGT公司在推出新疗法后，仍面临着高昂的研发成本、市场推广压力以及患者接受度等多重挑战，生存环境远未与其标价相匹配。基因疗法开发的先驱之一——Bluebird也一度被迫走上了大规模裁员的道路，为CGT领域商业化开发的困境又做了一个注解。 PART. 01 CGT疗法先驱Bluebird 宣布大规模裁员毫无疑问，Bluebird bio已成为基因治疗领域的先锋，特别是在为严重遗传疾病开发和商业化疗法方面。他们开发并商业化了多种突破性的细胞和基因疗法，包括用于输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的betibeglogene autotemcel（Zynteglo）以及分别于2019年和2022年获得EMA和FDA批准、用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良症（CALD）的Skysona™ (elivaldogene autotemcel)。他们成功地将基因治疗的前景从临床研究带入现实世界，证明并扩大了基因治疗的商业模式。然而在CGT商业化的道路上，Bluebird同很多其它先进疗法开发商一样遭遇了转化率方面的巨大挑战。Bluebird bio旗下的CALD基因疗法Skysona，截至今年8月初只有4名患者开始使用。还有19名患者开始使用其输血依赖性地中海贫血的基因疗法Zynteglo，这同Bluebird最初的预计相去甚远。 9月24日，Bluebird Bio宣布将裁减25%的员工以进行重组，目的是节省资金并寻求镰状细胞病及其他疾病的治疗开发。Bluebird Bio已获得FDA对包括镰状细胞基因治疗Lyfgenia在内的治疗方法的批准，但尚未看到可观的财务回报，并仍在持续亏损。尽管Bluebird没有明确裁员人数，但该公司在6月时报告拥有375名全职员工，这意味着裁员人数将接近100人。 Bluebird没有透露受影响员工的具体职位或裁员是否全部发生在位于马萨诸塞州索美维尔的总部。Bluebird Bio首席执行官Andrew Obenshain在新闻稿中表示：“为了支持更集中优先事项而减少员工数量的决定是在对我们组织的需求和能力进行详细审查后作出的，我们对每一位为实现我们创始愿景、让基因治疗成为受到严重遗传疾病影响的患者和家庭现实而努力的员工深表感谢。” Bluebird预计重组将使运营费用降低20%，并计划在2025年第三季度开始实现每季度收支平衡，届时重组预计完成。该公司股价今年已损失超过一半。 Bluebird此前在2022年裁减了三分之一的员工，并警告投资者未来财务状况不确定。2023年Lyfgenia基因治疗获得FDA批准，但未能达到公司预期的效果，因为Vertex Pharmaceuticals /CRISPR Therapeutics针对镰状细胞病的基因疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）也在同一天也获得了批准，但后者同样遭遇到了商业化的问题。 Bluebird Bio的高管表示，目前已有41名患者开始使用他们的治疗方法。Bluebird在Q3已有20名患者开始治疗，这一数字较上个季度的12名和今年第一季度的9名显著增长。Bluebird预计在第四季度将有40名患者开始治疗。裁员后的Bluebird将更加专注于Lyfgenia、Zynteglo和Skysona的商业转化。 PART. 02 2024年大规模裁员的 CGT开发公司在经历了多款CGT产品获批上市之后，2024年专注于这些先进疗法开发的生物制药公司，以及生物技术公司反而陷入了大规模裁员的泥淖之中。尽管这些基因疗法动辄上百万美元一剂，然而商业化进展却举步维艰。除了Bluebird最近的大规模裁员之外，还有多家CGT开发商今年也不得不被动地选择“精兵简政”的策略来应对商业化的拖后腿。 1 BioMarin 基因疗法开发的另一位先驱BioMarin已于今年8月再次宣布大规模裁员，将225名岗位裁撤，占其全球员工总数的7%。这是BioMarin继今年5月裁减170名员工之后的又一次大规模裁员。 BioMarin在基因疗法开发领域占据着重要地位，是该行业的标杆型企业之一。BioMarin推出的Roctavian是全球首个获批用于治疗血友病A的基因疗法，标志着基因治疗在罕见病领域的重要进展。 BioMarin将最新一轮裁员归因于“组织重组”以及公司更专注于A型血友病基因疗法Roctavian的战略，还有管线项目BMN 293的提前终止，BMN 293是一种针对遗传性肥厚性心肌病的基因疗法。Roctavian于2023年6月获得批准，但首位接受该商业产品的患者直到2023年12月才在加州遗传出血性疾病中心（CIBD）接受治疗。Roctavian 2023年销售额远低于BioMarin最初预测的1亿至2亿美元，只为他们带来了350万美元的收入。 2 2seventy bio 由Bluebird拆分产生的2seventy bio也在今年进行了多次重组，他们的多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）2021年获得FDA批准。今年年初，2seventy bio再次拆分，将临床前和临床细胞疗法项目转移给Regeneron，导致160名员工转投Regeneron，剩余的员工将专注于Abecma的商业开发，并裁员55人，将员工人数缩减至65名。通过此次重组和裁员，2seventy预计2024年每年可节省约1.5亿美元，2025年可节省2亿美元，从而将现金流延长至2027年以后。这笔交易标志着2seventy的新战略路径，他们在2021年从Bluebird Bio剥离出来，专注于肿瘤产品后一直举步维艰。在剥离了管线资产后，2seventy bio将专注于Abecma的适应症和标签扩展。今年6与月份，2seventy bio又一次“瘦身”，将其A型血友病项目以及自身免疫性疾病的体内基因编辑技术megaTAL以4000万美元的价格卖给诺和诺德。作为剥离的一部分，目前参与这些项目的2seventy员工也将前往诺和诺德从事科学研究。 3 Tome Biosciences 2023年底刚刚成立的基因编辑初创公司Tome Biosciences今年8月也宣布将于11 月裁员131人。Tome Biosciences是带着2.13亿美元融资入场的，但却一次性地几乎将全部员工裁撤。有消息称，不利的市场力量迫使Tome逐步关闭其业务。这家初创公司正在以降低的产能运营，保持核心专业知识。 Tome于2023年12月成立，获得了2.13亿美元的A轮和B轮融资，推进其可编程基因组整合（PGI）平台，该平台使用专有酶插入或编写基因。然而，投资者在基因编辑领域却有些意兴阑珊，导致Tome除了裁员之外几乎别无选择。 4 Intergalactic Therapeutics 另一家专注于基因疗法的初创公司Intergalactic Therapeutics也在8月宣告裁员，不同的是，他们裁撤了所有员工并申请破产，破产的原因是Intergalactic Therapeutics的资金链断裂。 Intergalactic的开发方向是不通过病毒作为递送系统的基因疗法。之所以难以为继，还是因为大环境下生物技术投资者几乎没有表现出押注早期前景资产的意愿，这使得基因治疗尤其容易受到影响。 5 Homology Medicines Intergalactic宣布破产的前一周，基因编辑生物技术公司Homology Medicines表示将裁员87%，停止研究并寻找买家。 PART. 03 CGT开发公司缘何捧着金饭碗裁员？拥有上市天价疗法的CGT公司在2024年屡屡陷入大规模裁员的泥淖，可能存在以下几个主要原因： 1 高昂的研发成本与失败率研发投入：CGT的研发过程复杂，通常涉及长时间的临床试验和大量资金投入。公司需要为实验室研究、临床试验、患者招募等各个环节付出高额费用。高失败率：由于CGT的复杂性，临床试验的失败率较高。一旦治疗方案未能达到预期效果，投入的资金就会化为泡影，增加公司财务压力。 2 监管审批的复杂性严格的监管要求：CGT产品在上市前需经过严格的监管审查，这一过程可能延迟产品上市，影响公司的现金流和盈利能力。审批延迟的影响：审批过程中可能出现的延迟或要求追加试验，都会导致公司不得不重新评估其业务策略和财务状况，从而引发裁员。 3 市场需求与定价压力需求波动：尽管CGT疗法在某些情况下具有革命性，但市场需求并不总是稳定。患者对新疗法的接受度受多种因素影响，包括疗法的有效性、治疗的复杂性和风险等。保险报销限制：许多CGT疗法价格昂贵，尽管临床效果显著，但保险公司可能对这些治疗的报销存在限制，导致患者无法负担，进一步影响销售预期。 4 技术与疗法的替代性竞争加剧：随着新疗法和技术的不断涌现，CGT公司面临越来越激烈的竞争。这迫使公司投入更多资金进行创新和研发，以保持市场竞争力。市场动态变化：新兴技术（如基因编辑、免疫疗法等）的发展可能会改变治疗市场格局，迫使现有CGT公司重新评估其产品线和市场定位。 5 投资者压力高期望的投资回报：在CGT领域，投资者通常期待高回报，因此公司必须在财务表现和市场表现上快速见效。若未能满足这些期望，可能导致股价下跌和投资者信心下降。资金链紧张：由于资金压力，许多CGT公司在财务上可能处于困境，裁员成为降低开支、改善现金流的措施之一。 6 战略重组业务方向调整：面对市场挑战和内部资源配置问题，公司可能决定重新审视其产品组合和业务战略，聚焦于更有前景的项目。资源优化：裁员可以帮助公司减少冗余，优化人力资源配置，以提高整体运营效率。尽管CGT公司拥有天价疗法，但在复杂的市场环境和经济压力下，它们仍然面临巨大挑战。这些挑战不仅影响到公司的财务状况，还可能导致裁员，以应对持续的市场压力和确保公司的长期可持续发展。 PART. 04 未来展望在2024年，CGT领域的生物科技和制药公司面临显著的裁员潮，这一现象不仅反映出行业的深刻变革与挑战，也暴露了在高研发成本和市场不确定性下，企业在创新与财务健康之间的艰难抉择。然而，尽管当前环境严峻，CGT在罕见病和遗传性疾病治疗中的不可替代性，预示着这一领域仍蕴藏着光明的前景。未来，随着保险覆盖的不断扩大和商业化进程的顺利推进，CGT的市场潜力将进一步释放。政策的支持和市场的接受度将为企业的创新提供更为坚实的基础，使得CGT疗法能够更广泛地惠及患者。这不仅意味着对罕见病患者的治疗选择将大幅增加，还将为公司创造可持续的商业模式，推动更多创新治疗方案的开发。展望未来，CGT开发的前景乐观。随着技术的不断进步和对疗效的深入验证，行业将迎来一波新的投资热潮。企业在这一过程中需要紧密关注市场需求，灵活应对政策变化，通过与保险公司和监管机构的合作，推动疗法的准入与覆盖，确保患者能够获得所需的治疗。总之，尽管当前的裁员潮带来了挑战，但在保险覆盖和商业化推进顺利的背景下，CGT领域的发展仍将展现出无限的可能性。通过持续的创新与合作，CGT将不仅为罕见病和遗传性疾病患者带来希望，也将为整个医疗行业开辟出更加光明的未来。参考文献： 1. Armstrong, A. UPDATE: 2seventy splits once more, sending cell therapy pipeline to Regeneron in 'dramatic' change. Fierce Biotech. 30. 01. 2024. 2. Masson, G. 2seventy bio divests again, this time sending hemophilia and gene editing science to Novo Nordisk. Fierce Biotech. 26. 06. 2024. 3. Liu, A. BioMarin cuts deeper with 225 layoffs under CEO's new corporate strategy. Fierce Pharma. 29. 08. 2024. 4. Manalac, T. Tome to Lay Off Almost All of Staff After Scaling Back Operations. Biospace. 26. 08. 2024. 专栏作者哥哈骎南开大学本科、硕士，德国比勒菲尔德大学博士。多肽化学、多肽API GMP生产专家、欧洲制药公司首席科学家；拥有Lean Six Sigma黑带认证；著有专著《Side Reactions in Peptide Synthesis》。 *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！大卖203亿美元的「司美格鲁肽」与捷报频传的「诺和诺德」百济神州三季报：营收71.39亿，泽布替尼大卖49亿元！ Cell：新型靶向蛋白降解技术来袭！解读TRIM21介导的多聚蛋白降解技术

基因疗法细胞疗法临床研究财报

2024-11-16

·药明康德

一次治疗5年有效的基因疗法获FDA批准上市；使致命脑瘤患者肿瘤细胞完全消失的CAR-T疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。美国FDA批准首个直接注入大脑的基因疗法Kebilidi，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。美国FDA批准了首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Aucatzyl，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。斯坦福大学医学院团队开发的CAR-T细胞疗法使1名患有治疗致命脑瘤的患者已获得了持续30多个月的完全缓解（CR）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ PTC Therapeutics公司宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。AADCD患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失，因此患者无法合成运动功能所必需的神经递质多巴胺。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 Kebilidi是一种基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。该疗法通过立体定向神经外科手术直接施用于大脑壳核。临床试验结果表明，患者在接受该基因治疗后，多巴胺会从头合成，随后逐渐获得运动发育里程碑。2022年，它首次获得欧盟委员会批准上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。 ◇ Autolus Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel）用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的成年患者。Aucatzyl是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于，设计的CAR在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。根据新闻稿，Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划的CAR-T疗法。此次美国FDA的批准主要是基于Aucatzyl在r/r B-ALL成人患者中所进行的FELIX临床试验的结果。65名疗效可评的患者中，总CR率为63%，其中包括51%的患者在任何时间达成CR，12%患者在任何时间达成CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。此外，主要疗效终点是在3个月内达成CR，共有42%的患者达成，中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。安全性方面，Aucatzyl表现出低水平的细胞因子释放综合征（CRS），3级事件发生率为3%，无4级或5级事件。7%的患者出现≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 ◇ Adaptimmune Therapeutics公司公布了其关键性2期IGNYTE-ESO试验的主要分析数据，该试验评估其在研细胞疗法lete-cel在之前接受过蒽环类药物治疗的晚期滑膜肉瘤或黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）患者中的疗效与安全性。独立审评结果显示，27/64（42%）的患者达成根据RECIST v1.1标准的缓解，其中6例为CR，21例为部分缓解（PR）。患者的中位DOR为12.2个月（95% CI：6.8，19.5），中位无进展生存期（PFS）为5.3个月（95% CI：4.0，8.0）。 Lete-cel是一种靶向NY-ESO-1实体瘤抗原的工程化T细胞受体（TCR）-T细胞疗法。NY-ESO-1在滑膜肉瘤和MRCLS细胞中高度表达，该蛋白通过HLA-A*02呈现。基于所公布的积极数据，Adaptimmune计划在2025年底前启动lete-cel的生物制品许可申请（BLA）滚动提交，用于治疗晚期或转移性滑膜肉瘤和MRCLS。 ◇ 近日，《柳叶刀》（The Lancet）杂志上发表了使用经改良优化的基因疗法betibeglogene autotemcel（beti-cel）治疗严重输血依赖型β地中海贫血患者的疗效和安全性结果。Beti-cel是一款已上市的基因疗法，于2022年8月在美国获批上市。在两项1/2期beti-cel的研究中，研究人员发现非β0/β0基因型患者中约79%可“摆脱”输血依赖，而大多数β0/β0基因型患者（63%）仍存在输血依赖，不同基因型β地中海贫血患者结局之间的差异，提示需改良细胞生产技术，增加载体拷贝数，改善转导的造血干细胞质量和产量。研究人员将beti-cel进行了改良优化，使用BB305慢病毒载体转导以提高转导效率。在一项3期临床试验中，改良的beti-cel使89%（16/18）不同基因型的严重输血依赖型β地中海贫血患者摆脱输血依赖，效果维持至少3年多，有望使患者血红蛋白水平接近正常，且无异基因自体造血干祖细胞（HSPC）移植风险和局限性。该研究结果表明，改良的beti-cel有望成为β地中海贫血患者的潜在治愈方式。 ◇ Neurogene公司公布了其用于治疗Rett综合征的基因疗法NGN-401在1/2期临床试验中的积极中期数据。截至2024年10月17日的数据，所有受试者在临床医生评定的临床总体印象改善量表（CGI-I）上与基线水平相比提高了2分。所有受试者在护理者填写的Rett综合征行为问卷（RSBQ）上有所改善，与基线水平相比改善了28%-52%不等。所有在基线时有睡眠障碍、便秘和吞咽困难的受试者都表现出客观的改善。技能和发育里程碑方面的进步是一致的、持久的，并且随着时间的推移而加深，显示出超出自然病程预期的改善。此外，低剂量NGN-401具有良好的耐受性和有利的安全性。 NGN-401是一种在研AAV基因疗法，递送全长人甲基胞嘧啶结合蛋白2（MECP2）的转基因。NGN-401利用Neurogene专有的基因调控技术，能够实现目标水平的MECP2转基因表达，而不会引起与传统基因治疗相关的过表达相关毒性。 ◇ Fate Therapeutics公司公布了其靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的多重工程化CAR-T细胞疗法FT825/ONO-8250的初步临床数据。在一项正在进行的1期研究中，3名既往接受过大量治疗的晚期实体瘤患者接受了低剂量的FT825/ONO-8250治疗，没有观察到剂量限制性毒性（DLT）和任何级别的CRS、ICANS或移植物抗宿主病（GvHD）。在治疗后第8天观察到CAR-T细胞扩增峰值，并且患者外周血的FT825/ONO-8250表型表明CAR-T细胞处于激活状态，没有耗竭的证据。 ◇ 近日，斯坦福大学医学院的研究团队在《自然》杂志上发表了一项研究，公布了使用GD2（一种二唾液酸神经节苷脂）靶向CAR-T细胞疗法治疗致命脑和脊髓肿瘤儿童患者的1期临床研究的积极结果。11名患有H3K27M突变型弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）或脊髓弥漫性中线胶质瘤（sDMG）的患者接受了GD2-CART治疗，9例患者因疾病引起的神经功能残疾获得了改善，4名患者表现出显著的肿瘤体积缩小（52%、54%、91%和100%），3名患者的肿瘤体积有较小的缩小。其中一名患者自入组后已获得了持续30多个月的CR。 ◇ Next Generation Gene Therapeutics（NGGT）公司宣布其用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的在研基因疗法NGGT002在中国进行的研究者发起的试验（IIT）中的积极数据。接受高剂量NGGT002的6名患者中有5名在给药3周后血浆苯丙氨酸水平恢复至正常范围内。首位接受NGGT002给药的患者在给药后40周，血浆苯丙氨酸水平持续保持在正常范围内。目前，该疗法已在中国和美国启动1/2期临床试验，以评估其治疗成人PKU患者的安全性和有效性。 ◇ Atamyo Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准其一次性AAV基因疗法ATA-200的IND申请，可针对γ-肌聚糖蛋白相关肢带型肌营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）患者开展1b/2b期临床试验。γ-肌聚糖蛋白是一种跨膜蛋白，参与肌肉纤维与其周围组织的连接。LGMD2C/R5是一种罕见的遗传病，由γ-肌聚糖蛋白基因的突变引起。ATA-200能提供一个正常的基因拷贝，以产生γ-肌聚糖蛋白。在临床前小鼠模型中，ATA-200证明了其耐受性和纠正病症及病理生物标志物的能力。该公司计划在2024年第四季度开始招募患者。 ◇ 精准生物自主研发的CD19靶向CAR-T细胞疗法pCAR-19B（普基仑赛注射液）的2期临床研究数据入选美国血液学会（ASH）年会口头报告。数据显示，普基仑赛注射液针对中国3~21岁儿童和青年CD19阳性r/r B-ALL患者，最佳客观缓解率（ORR）达90.63%。根据ASH官网的公示，该研究代表了亚洲人群中首个儿童B-ALL的关键临床试验，有望为中国儿童和青少年r/r B-ALL患者提供了一种新的治疗选择。目前，普基仑赛注射液的新药上市申请已经获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并被纳入优先审评，用于治疗3～21岁儿童和青少年CD19阳性的r/r B-ALL患者。精准生物此前新闻稿介绍，该产品有望成为中国首款针对儿童白血病的CAR-T产品。 ◇ 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，来恩生物自主研发的GZL-016注射液获临床试验默示许可，适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。GZL-016注射液是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒（HBV）表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒相关肝细胞癌的能力。GZL-016注射液通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，可很好地控制安全性并维持疗效。此外，患者在治疗前无需清淋，进一步提高了患者用药的安全性和可及性。新闻稿指出，GZL-016注射液是全球首个针对HBV的mRNA编码TCR-T细胞疗法，也是来恩生物继取得美国FDA和新加坡卫生科学局（HSA）默示许可后的又一重要成果。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Nippon Shinyaku公司和Atsena Therapeutics公司就Atsena公司的潜在“first-in-class”基因疗法ATSN-101在美国的商业化以及在日本的开发和商业化签订了独家许可协议。ATSN-101是一种以AAV5为载体的基因治疗药物，通过视网膜下注射将功能性的人类GUCY2D基因引入光感受器，用于治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙。ATSN-101已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药资格，用于治疗GUCY2D相关LCA1。根据许可协议的条款，Nippon Shinyaku公司将获得ATSN-101在美国和日本的独家商业权利，而Atsena公司将保留世界其他地区的商业权利。Atsena Therapeutics公司将获得预付款以及额外的里程碑付款。 ◇ Vittoria Biotherapeutics公司宣布完成了2500万美元的私募融资，本轮融资是在2023年11月获得的1500万美元融资基础上追加的1000万美元。新闻稿指出，这笔资金将主要用于支持其主要肿瘤候选药物VIPER-101的1期临床试验。 VIPER-101是一种自体、删除CD5的基因编辑细胞疗法，用于治疗T细胞淋巴瘤患者。85%以上的T细胞淋巴瘤患者的癌细胞都存在CD5。VIPER-101利用公司专有的Senza5平台技术，通过基因编辑消除CD5介导的免疫抑制，从而增强T细胞的效应功能。在临床前研究中，VIPER-101已显示出优于传统CD5靶向CAR-T细胞的疗效。 ◇ 中盛溯源完成1.5亿元B轮融资，将加速推进诱导多能干细胞（iPSC）治疗领域多款临床管线的临床开发，以及后续产品商业化。围绕iPSC核心技术，该公司在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学方向上，将多条细胞药物管线推进至注册临床开发阶段。截止目前，已有1条iPSC来源的间充质干细胞（iMSC）和2条iPSC来源的自然杀伤细胞（iNK）管线处于1/2期临床试验，另有帕金森病和糖尿病等多条产品管线将陆续进入注册临床试验。 ◇ 康霖生物宣布完成1.5亿元A轮融资。该公司成立于2015年，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。KL003细胞注射液是康霖生物的核心产品，为一款基因修饰自体造血干细胞产品，拟开发用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。KL003于2024年1月获得NMPA的批准开展临床试验，目前已经完成1期临床全部患者的入组工作。 ◇ 莱芒生物宣布完成超亿元A轮融资首关，所得资金将主要用于极低剂量代谢增强型CAR-T细胞药物IND申报、自动化生产工艺研发，以及加速推进代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。该公司新闻稿指出，其进展最快的在研管线为代谢增强型CD19 CAR-T疗法（Meta10-19注射液）。在一项IIT中，该疗法以极低的给药剂量（低至传统CAR-T疗法剂量的1%）实现了肿瘤细胞的完全清除，成功帮助超过20名复发难治性白血病或淋巴瘤患者达到CR状态并顺利出院。在最新的IIT临床研究中，临床专家将代谢增强型CD19 CAR-T疗法的注射剂量进一步降低至常规剂量的千分之一后仍然能够在患者体内高效扩增，并成功助力数位患者获得CR。莱芒生物还将启动针对实体瘤的代谢增强型细胞治疗临床研究，以期彻底改变细胞治疗对实体瘤疗效欠佳的现状。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy. Retrieved November 13, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-fda-approval-of-aadc-deficiency-gene-therapy-302304880.html [2] Monje, M., Mahdi, J., Majzner, R. et al. Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M diffuse midline gliomas. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08171-9+ [3] Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL). Retrieved November 8, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html [4] Kwiatkowski JL, Walters MC, Hongeng S, Yannaki E, Kulozik AE, Kunz JB, Sauer MG, Thrasher AJ, Thuret I, Lal A, Tao G, Ali S, Thakar HL, Elliot H, Lodaya A, Lee J, Colvin RA, Locatelli F, Thompson AA. Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial. Lancet. 2024 Nov 8:S0140-6736(24)01884-1. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01884-1. Epub ahead of print. PMID: 39527960. [5] Next Generation Gene Therapeutics (NGGT) Announces Positive New Data on NGGT002 for the Treatment of Phenylketonuria (PKU). Retrieved November 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/next-generation-gene-therapeutics-nggt-announces-positive-new-data-on-nggt002-for-the-treatment-of-phenylketonuria-pku-302300911.html [6] Fate Therapeutics Highlights Cancer-selective, HER2-Targeting Profile of FT825 / ONO-8250 CAR T-cell Product Candidate for Treatment of Advanced Solid Tumors at 2024 SITC Annual Meeting. Retrieved November 15, 2024, from https://ir.fatetherapeutics.com/news-releases/news-release-details/fate-therapeutics-highlights-cancer-selective-her2-targeting [7] Neurogene Reports Positive Interim Efficacy Data from First Four Low-Dose Pediatric Participants in NGN-401 Gene Therapy Clinical Trial for Rett Syndrome. Retrieved November 15, 2024, from https://ir.neurogene.com/news-releases/news-release-details/neurogene-reports-positive-interim-efficacy-data-first-four-low [8] IND for ATA-200, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), cleared to proceed by FDA. Retrieved November 15, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241112690214/en/IND-for-ATA-200-a-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Limb-Girdle-Muscular-Dystrophy-Type-2CR5-LGMD2CR5-cleared-to-proceed-by-FDA [9] 4205 A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. Retrieved November 15, 2024, from https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html [10] Vittoria Biotherapeutics Completes $25 Million in Private Financing to Propel Groundbreaking Cell Therapy Candidates. Retrieved November 15, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/12/2978833/0/en/Vittoria-Biotherapeutics-Completes-25-Million-in-Private-Financing-to-Propel-Groundbreaking-Cell-Therapy-Candidates.html [11] 莱芒生物完成超亿元A轮融资首关，加速推进代谢增强型免疫疗法临床转化. Retrieved November 15, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/cT-tzg1d0nURECS8xohd3A [12] Adaptimmune's Lete-cel Achieves Primary Endpoint in Pivotal Trial. Retrieved November 13, 2024 from https://www.adaptimmune.com/investors-and-media/news-center/press-releases/detail/277/adaptimmunes-lete-cel-achieves-primary-endpoint-in-pivotal [13] 全球首个！来恩生物mRNA编码TCR-T获批临床，精准攻克肝细胞癌. Retrieved November 15, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/0BvwbitxvT2hc4isp0qryg [14] Nippon Shinyaku and Atsena Therapeutics enter into an Exclusive Strategic Collaboration for ATSN-101 in the U.S. and Japan. Retrieved November 15, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/13/2979922/0/en/Nippon-Shinyaku-and-Atsena-Therapeutics-enter-into-an-Exclusive-Strategic-Collaboration-for-ATSN-101-in-the-U-S-and-Japan.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法上市批准基因疗法免疫疗法

2024-11-15

·BioPharmaDive

Halozyme bids for Evotec; BeiGene gets a new name

Today, a brief rundown of news involving Evotec, Bluebird bio and the company formerly known as BeiGene, as well as updates from Leerink Partners and Abeona Therapeutics that you may have missed.Halozyme Therapeutics has made an unsolicited bid to buydrug discovery specialist Evotec for 11 euros per share in cash, an offer worth some 2 billion euros in total. In a press release, Halozyme said the combined company could offer increased scale and become a highly attractive strategic partner to the drug industry. Evotec, in its own statement, said it would carefully analyze this expression of interest. Ned PagliaruloBluebird bio has recorded its first revenue from sales of Lyfgenia, the companys gene therapy for sickle cell disease that won U.S. approval late last year. The process to prepare and receive Lyfgenia is lengthy, so only recently did the first patient actually get an infusion, at which point Bluebird books revenue for the $3.1 million therapy.Another 16 patients have started the process to receive treatment. The company is counting on climbing demand for Lyfgenia and its two other gene therapies, Zynteglo and Skysona, as it works to break even. Currently, it has enough cash to fund operations into the first quarter. Ned PagliaruloCancer drugmaker BeiGene will now operate under the name BeOne Medicines, a change that it says reflects its commitment to oncology research. The name also distances the company from its roots in China, a connection that may be less helpful as lawmakers in the U.S. increasingly view such ties as a national security risk. BeOne, which trades on the Hong Kong and Shanghai stock exchanges as well as the Nasdaq, is headquartered in California and in Switzerland. Ned PagliaruloAdaptimmune will lay off a third of its workforce in a bid to save about $300 million and break even financially in 2027, the company said Wednesday. Adaptimmune in August won U.S. clearance for its first product, a cell therapy called Tecelra for a type of soft tissue cancer. Going forward, the company will focus resources on that launch and another program in development for similar cancers, while partnering off two unrelated projects in preclinical testing. Its also shutting down a Phase 2 study in ovarian tumors.Ben FidlerLeerink Partnershas named two senior managing directors, Grant Curry and Jason Truman, to join its biopharma M&A team. Truman previously worked in a similar role at Guggenheim Securities, while Curry was a managing director at Gordon Dyal & Co. Leerink, which reemerged via a management buy-out after the collapse of SVB Financial Group,hopes to grow its M&A business. Outside of the big banks, Centerview Partners, Lazard and PJT Partners currently win the most deal business from drugmakers, according to BioPharma Dive data. Ned PagliaruloBy the end of next April, Abeona Therapeutics should know whether the Food and Drug Administration will approve its gene therapy pz-cel for a rare wound healing condition known as recessive dystrophic epidermolysis bullosa. The agency rejected pz-cel this past April, asking Abeona for more information on how its produced.The company then resubmitted its application with new information and, on Thursday, secured a target decision date of April 29, 2025 from the agency. Ned Pagliarulo '

基因疗法并购高管变更上市批准临床2期

100 项与 Betibeglogene autotemcel 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Betibeglogene autotemcel	B06AX	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
地中海贫血	美国	bluebird bio, Inc.	2022-08-17
β地中海贫血	英国	bluebird bio, Inc.	-

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
镰状细胞血症	申请上市	美国	bluebird bio, Inc.	2023-04-25
β地中海贫血	申请上市	美国	bluebird bio, Inc.	2022-04-19
输血依赖性β地中海贫血	临床前	冰岛	bluebird bio, Inc.	2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血	临床前	列支敦士登	bluebird bio, Inc.	2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血	临床前	挪威	bluebird bio, Inc.	2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血	临床前	欧盟	bluebird bio, Inc.	2019-05-29

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03207009 (HGB-212, Literature) 人工标引	临床3期	输血依赖性β地中海贫血	18	Betibeglogene autotemcel	(簾鹹積鏇願蓋鏇願醖觸) = 齋構簾鬱膚蓋遞鹹顧憲糧鏇獵獵鏇齋蓋築齋襯 (選獵構壓壓醖餘製積醖 ) 更多	积极	2024-11-08
HGB-210 (BusinessWire) 人工标引	N/A	镰状细胞血症	47	LYFGENIA	積憲積壓製繭鏇獵窪膚(築壓鹹構壓鬱夢網鹽鹹) = 壓鬱鏇窪夢廠憲願淵選糧膚膚鏇憲網鏇獵蓋遞 (夢選製選鑰鹽壓積齋遞 ) 更多	积极	2023-12-09
FDA 人工标引	临床1/2期	镰状细胞血症	45	LYFGENIA	(網鹹蓋網衊鹽憲鹽窪鏇) = 構襯鏇艱窪遞構簾廠選壓鹽鏇構淵築網獵顧觸 (繭鏇衊淵鬱鹽衊夢鬱顧, 71 ~ 97) 更多	积极	2023-12-08
HGB-206 (HGB-206, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2022)	临床1/2期	BB305 lentiviral vector (LVV)	-	Lentiglobin (Group A)	築齋衊觸鬱鹽蓋構獵窪(鹹築憲壓構蓋鏇壓憲顧) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 遞膚鬱醖範鬱襯觸顧艱 (糧鏇糧膚衊鑰願選選範 )	积极	2022-03-01
HGB-206 (HGB-206, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2022)	临床1/2期	BB305 lentiviral vector (LVV)	-	Lentiglobin (Group C)		积极	2022-03-01
NCT02906202 (Pubmed \| Br Dent J) 人工标引	临床3期	地中海贫血	23	Betibeglogene autotemcel	(襯積選觸遞窪願餘範夢) = 鏇壓簾簾蓋顧夢廠鬱壓鑰壓鬱築壓蓋網壓齋糧 (鹹醖積繭繭醖蓋網鏇鏇 ) 更多	积极	2021-12-11
HGB-207, HGB-212 (EHA2021)	临床3期	输血依赖性β地中海贫血	27	betibeglogene autotemcel gene therapy	膚積襯鬱襯鹹觸襯蓋膚(夢膚繭廠襯構繭積積憲) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 鹹繭淵廠製製網壓糧遞 (願築構顧鹽襯繭鹽廠獵 ) 更多	-	2021-06-09
NCT03207009 \| NCT02906202 (Northstar-3, EHA2021)	临床3期	输血依赖性β地中海贫血	41	BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL (Beti-cel)	鹽壓鬱願獵蓋廠選獵鏇(淵蓋簾蓋憲願膚窪壓窪) = 構簾壓繭膚願鹹衊築餘鹽範築製窪鏇製觸窪憲 (繭鏇淵願選範窪繭襯醖 ) 更多	-	2021-06-09
NCT03207009 (Northstar-3, EBMT2021)	临床3期	输血依赖性β地中海贫血 Î²0/Î²+ (IVS-I-110) genotype	1	Betibeglogene Autotemcel (Beti-Cel; Lentiglobin	(壓齋選鑰衊齋艱壓糧築) = grade 2, during infusion, possibly related to treatment 夢遞壓繭衊選鬱夢顧蓋 (顧鹹鬱壓遞壓餘鹹艱夢 ) 更多	积极	2021-03-14
NCT02906202 (EHA2020) 人工标引	临床3期	β地中海贫血	21	Betibeglogene autotemcel	(廠範齋膚鑰選壓簾構獵) = stomatitis (n=12), febrile neutropenia (n=7), epistaxis (n=3), pyrexia (n=3), and veno-occlusive liver disease (n=3) 鏇觸醖醖廠襯淵窪獵範 (鑰壓淵鑰鹽顧餘憲鹽鑰 ) 更多	积极	2020-05-14
NCT03207009 (EHA2020) 人工标引	临床3期	输血依赖性地中海贫血	13	Betibeglogene autotemcel	願衊範鬱觸顧遞築繭衊(餘糧鏇鬱艱憲廠鏇繭窪) = 9/11 pts（≥3 months）顧觸鏇襯願憲鏇鬱蓋築 (鏇壓願構糧積繭願襯範 ) 更多	积极	2020-05-14