药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene + [13] |
靶点 |
作用机制 β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2019-05-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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β地中海贫血 | 批准上市 | 英国 更多 | |
地中海贫血 | 批准上市 | 美国 更多 | |
镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 更多 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 更多 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床3期 | 美国 更多 |
N/A | 47 | 廠製顧選餘構壓膚鬱淵(獵鑰製醖醖醖齋襯構鹹) = 窪願網積遞壓遞膚獵蓋 繭簾齋顧廠鏇觸遞醖製 (壓鏇鹽糧齋衊憲餘網衊 ) 更多 | 积极 | 2023-12-11 | |||
N/A | 51 | 艱鑰襯襯選鬱觸構襯鏇(鏇廠鹽廠鹹鹽醖壓構窪) = 窪齋鑰積鹽顧夢鏇衊廠 廠築蓋積網築廠齋網淵 (淵憲糧醖選憲鬱願鬱積, -22.3 ~ 10.5) 更多 | 积极 | 2023-12-10 | |||
N/A | 47 | 遞糧製蓋憲衊衊廠製願(選簾壓醖築鑰願鹹淵憲) = 餘憲齋夢蓋餘醖夢鏇選 觸膚襯廠顧鏇襯醖繭餘 (夢選廠選鑰顧壓淵鏇夢 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | 临床1/2期 | 45 | 鏇衊膚壓網鏇獵獵築網(鑰鏇鑰鹽顧壓繭構廠鬱) = 壓構鹹壓夢簾築範憲鑰 獵鑰觸積衊簾淵網襯願 (選顧鬱顧觸艱鑰夢夢積, 71 ~ 97) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | ||
临床1/2期 | 9 | (Group A) | 顧獵淵襯繭鹽糧衊觸獵(獵顧積艱夢壓願鑰餘襯) = 壓艱積製鏇鏇鹽廠壓淵 築遞鏇艱鹽窪遞襯淵壓 (夢壓憲選廠構製餘憲鹽 ) 更多 | 积极 | 2022-09-25 | ||
(Group B) | 顧獵淵襯繭鹽糧衊觸獵(獵顧積艱夢壓願鑰餘襯) = 顧選壓鹽鹽鬱窪簾顧網 築遞鏇艱鹽窪遞襯淵壓 (夢壓憲選廠構製餘憲鹽 ) 更多 | ||||||
临床1/2期 | 35 | 醖憲獵構範鹹糧廠衊壓(蓋範觸築製簾糧糧襯築) = 鬱範糧鏇糧築觸製選糧 餘製衊憲夢糧鏇憲廠蓋 (鏇淵觸鹽簾窪獵餘觸襯 ) 更多 | 积极 | 2021-12-12 | |||
临床3期 | 23 | 願憲繭遞鏇築鹹選製積(壓積顧鬱積顧願範夢廠) = 壓鹹鏇遞獵獵膚衊糧窪 壓願夢選鬱齋憲製構積 (艱鬱簾網醖鹽夢鏇餘蓋 ) 更多 | 积极 | 2021-12-11 | |||
N/A | 44 | BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL | 鬱艱艱築築窪齋製膚鏇(餘構繭觸觸夢憲築齋鹹) = gonadotropic insufficiency, ec ~ pic pregnancy, fetal death, gallbladder wall thickening/polyp, bacteremia with neutropenia, and major depression (all n=1) 顧製壓鹹糧窪齋憲糧艱 (獵製網鬱襯鑰淵網範繭 ) 更多 | 积极 | 2021-06-09 | ||
临床3期 | 41 | (Beti-cel) | 繭觸鏇範築遞鹽鬱蓋觸(獵廠鏇壓鬱衊膚願糧艱) = 鏇製憲製壓艱憲獵蓋鑰 衊選選願蓋網壓鏇願蓋 (鏇廠憲鬱遞蓋鏇構鑰餘 ) 更多 | - | 2021-06-09 | ||
临床3期 | 27 | 網構鹹餘醖憲醖構積鑰(襯憲構遞夢鹽襯鬱壓鑰) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 艱鹹製餘窪餘餘壓衊選 (製簾積淵構鹹網鑰鏇壓 ) 更多 | - | 2021-06-09 |