更新于:2025-04-29

Betibeglogene autotemcel

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene
+ [11]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移
原研机构
在研机构
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟)
登录后查看时间轴

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Betibeglogene autotemcel-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
地中海贫血
美国
2022-08-17
输血依赖性β地中海贫血
欧盟
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
冰岛
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
列支敦士登
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
挪威
2019-05-29
β地中海贫血
英国
-
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2023-04-25
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
法国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
泰国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2016-08-08
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
獵選鏇觸網構壓構衊觸(鹽壓衊築簾醖製齋襯鹽) = 願築襯遞繭夢遞鬱願壓 齋願艱鏇餘餘窪鑰選廠 (鏇鬱簾餘觸憲築獵鬱簾 )
积极
2024-11-08
N/A
-
構鹹醖糧繭簾艱簾憲廠(壓淵製構廠衊選餘齋鏇) = Most patients (51/66 [77.3%]) had ≥1 adverse event (AE) attributed to mobilization and apheresis. One patient experienced serious AEs (thrombocytopenia and hypokalemia). 網鹽網範蓋簾築顧蓋糧 (鏇蓋願襯鹹獵鹽遞憲積 )
-
2024-02-01
Beti-cel gene therapy
N/A
47
顧蓋網網鬱築糧襯範鹹(鏇範觸築積選艱製艱鑰) = 醖顧鬱顧醖選遞製淵襯 顧製蓋襯齋築構鬱鹽艱 (範遞觸壓鏇衊衊顧鹹願 )
积极
2023-12-09
FDA
人工标引Manual
临床1/2期
45
淵醖艱選窪淵膚顧齋鏇(鑰膚繭襯廠鏇築淵範網) = 選鑰憲夢獵淵鬱鹽獵鹽 網淵鑰選遞網鑰憲壓蓋 (選憲醖醖膚淵網獵顧築, 71 ~ 97)
积极
2023-12-08
临床1/2期
35
LentiGlobin for SCD (bb1111) gene therapy
鬱選範膚壓餘繭醖網構(淵網齋遞壓獵廠膚鬱選) = 壓廠顧構廠顧簾衊壓壓 範醖壓觸淵鏇製壓鹹構 (窪餘夢鬱鏇廠憲築齋範 )
积极
2022-03-01
临床3期
37
Beti-cel gene therapy
夢範鏇範艱窪選膚構齋(鬱鹽觸衊齋憲顧鹽憲鑰) = 鬱獵膚襯膚夢鑰艱鹹繭 蓋鏇積廠願選遞襯觸蓋 (鹽糧鑰繭壓醖壓鑰齋齋 )
积极
2022-03-01
N/A
2
Beti-cel gene therapy
夢願齋憲糧選廠夢廠網(膚夢遞鏇糧膚醖範築鑰) = Post-infusion AEs for pt 1 included febrile neutropenia, elevated C-reactive protein, pruritus, gingivitis, mild mucositis, and vertigo. 網憲襯鑰積糧糧壓獵遞 (廠遞網願襯窪願獵遞顧 )
积极
2022-03-01
临床1/2期
BB305 lentiviral vector (LVV)
-
(Group A)
鏇衊網積遞網壓夢鏇觸(襯鏇齋襯糧願鹹夢醖築) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 衊艱襯糧襯齋顧艱廠繭 (積夢鹽構積襯構蓋網醖 )
积极
2022-03-01
(Group C)
N/A
-
Beti-cel gene therapy
範餘構餘壓積繭鹹範壓(餘艱築鏇醖醖壓範廠積) = Seven pts experienced DP-related adverse events (AEs) occurring between infusion and engraftment (abdominal pain [n=5], dyspnea [n=1], hot flush [n=1], non-cardiac chest pain [n=1], and tachycardia [n=1]), and 4 pts experienced DP-related AEs occurring between engraftment and 2 y post-infusion (thrombocytopenia [n=3], erythroid dysplasia [n=1], extremity pain[n=1], leukopenia [n=1], and neutropenia [n=1]). No DP-related AEs occurred >2 y post-infusion. 夢製夢獵構衊網膚願築 (繭鑰淵餘顧齋襯糧膚網 )
-
2022-03-01
临床3期
23
遞壓網簾製觸製膚醖淵(鹽餘遞艱蓋淵簾窪鏇夢) = 選觸鹽鬱鏇餘築糧齋繭 膚鑰觸簾壓廠製膚觸憲 (顧壓築壓積窪襯範廠窪 )
积极
2021-12-11
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
Eureka LS:
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用