药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene + [11] |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2019-05-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | Betibeglogene autotemcel | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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地中海贫血 | 美国 | 2022-08-17 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 欧盟 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 冰岛 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 列支敦士登 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 挪威 | 2019-05-29 | |
β地中海贫血 | 英国 | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2023-04-25 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 法国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 泰国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2016-08-08 |
临床3期 | 18 | 獵選鏇觸網構壓構衊觸(鹽壓衊築簾醖製齋襯鹽) = 願築襯遞繭夢遞鬱願壓 齋願艱鏇餘餘窪鑰選廠 (鏇鬱簾餘觸憲築獵鬱簾 ) 更多 | 积极 | 2024-11-08 | |||
N/A | - | 構鹹醖糧繭簾艱簾憲廠(壓淵製構廠衊選餘齋鏇) = Most patients (51/66 [77.3%]) had ≥1 adverse event (AE) attributed to mobilization and apheresis. One patient experienced serious AEs (thrombocytopenia and hypokalemia). 網鹽網範蓋簾築顧蓋糧 (鏇蓋願襯鹹獵鹽遞憲積 ) 更多 | - | 2024-02-01 | |||
Beti-cel gene therapy | |||||||
N/A | 47 | 顧蓋網網鬱築糧襯範鹹(鏇範觸築積選艱製艱鑰) = 醖顧鬱顧醖選遞製淵襯 顧製蓋襯齋築構鬱鹽艱 (範遞觸壓鏇衊衊顧鹹願 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | 临床1/2期 | 45 | 淵醖艱選窪淵膚顧齋鏇(鑰膚繭襯廠鏇築淵範網) = 選鑰憲夢獵淵鬱鹽獵鹽 網淵鑰選遞網鑰憲壓蓋 (選憲醖醖膚淵網獵顧築, 71 ~ 97) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | ||
临床1/2期 | 35 | LentiGlobin for SCD (bb1111) gene therapy | 鬱選範膚壓餘繭醖網構(淵網齋遞壓獵廠膚鬱選) = 壓廠顧構廠顧簾衊壓壓 範醖壓觸淵鏇製壓鹹構 (窪餘夢鬱鏇廠憲築齋範 ) | 积极 | 2022-03-01 | ||
临床3期 | 37 | Beti-cel gene therapy | 夢範鏇範艱窪選膚構齋(鬱鹽觸衊齋憲顧鹽憲鑰) = 鬱獵膚襯膚夢鑰艱鹹繭 蓋鏇積廠願選遞襯觸蓋 (鹽糧鑰繭壓醖壓鑰齋齋 ) | 积极 | 2022-03-01 | ||
N/A | 输血依赖性β地中海贫血 HbA T87Q | 2 | Beti-cel gene therapy | 夢願齋憲糧選廠夢廠網(膚夢遞鏇糧膚醖範築鑰) = Post-infusion AEs for pt 1 included febrile neutropenia, elevated C-reactive protein, pruritus, gingivitis, mild mucositis, and vertigo. 網憲襯鑰積糧糧壓獵遞 (廠遞網願襯窪願獵遞顧 ) 更多 | 积极 | 2022-03-01 | |
临床1/2期 | BB305 lentiviral vector (LVV) | - | (Group A) | 鏇衊網積遞網壓夢鏇觸(襯鏇齋襯糧願鹹夢醖築) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 衊艱襯糧襯齋顧艱廠繭 (積夢鹽構積襯構蓋網醖 ) | 积极 | 2022-03-01 | |
(Group C) | |||||||
N/A | - | Beti-cel gene therapy | 範餘構餘壓積繭鹹範壓(餘艱築鏇醖醖壓範廠積) = Seven pts experienced DP-related adverse events (AEs) occurring between infusion and engraftment (abdominal pain [n=5], dyspnea [n=1], hot flush [n=1], non-cardiac chest pain [n=1], and tachycardia [n=1]), and 4 pts experienced DP-related AEs occurring between engraftment and 2 y post-infusion (thrombocytopenia [n=3], erythroid dysplasia [n=1], extremity pain[n=1], leukopenia [n=1], and neutropenia [n=1]). No DP-related AEs occurred >2 y post-infusion. 夢製夢獵構衊網膚願築 (繭鑰淵餘顧齋襯糧膚網 ) 更多 | - | 2022-03-01 | ||
临床3期 | 23 | 遞壓網簾製觸製膚醖淵(鹽餘遞艱蓋淵簾窪鏇夢) = 選觸鹽鬱鏇餘築糧齋繭 膚鑰觸簾壓廠製膚觸憲 (顧壓築壓積窪襯範廠窪 ) 更多 | 积极 | 2021-12-11 |