Donaperminogene seltoplasmid(Viromed)

▎药明康德内容团队报道 心血管疾病依然是全球范围内面临的严重疾病挑战。根据2024年发表于心血管领域权威杂志European Journal of Preventive Cardiology上的一项研究预测，由于全球人口老龄化的推动，2025~2050年期间预计心血管患病率将增加90.0%，至2050年心血管死亡人数将达到3560万。由此可见该领域的临床治疗需求之大。 本文将盘点10款有望在2025年获NMPA批准上市的心血管疾病领域新药*，它们覆盖的适应症包括阵发性室上性心动过速、肺动脉高压、肥厚性心肌病、高血压、下肢缺血性疾病、卒中等。（*本文中“心血管疾病”的定义参考WHO的定义；本文统计范围为于2023年1月~2025年2月期间向CDE递交上市申请的新药；新药仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药；仅盘点有望首次获批的新药，不含新适应症） 图片来源：123RF Milestone公司、箕星药业：艾曲帕米鼻喷雾剂 作用机制：新型钙通道阻滞剂 适应症：阵发性室上性心动过速（PSVT） 艾曲帕米（etripamil）鼻喷雾剂是一款速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB）。2021年5月，箕星药业和Milestone达成独家许可协议，获得在大中华区开发和商业化该产品治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）和其它心血管疾病的独家许可权。2025年1月，该产品的上市申请获得CDE受理，拟用于治疗PSVT。PSVT是一种以心脏电系统异常为特征的疾病，会导致患者出现意外的、症状严重的心动过速。根据箕星药业新闻稿介绍，患者可在无医疗监督的环境（例如在家）中，通过艾曲帕米鼻喷雾剂自行给药来快速终止急性PSVT发作。 人福医药：重组质粒-肝细胞生长因子注射液 作用机制：质粒DNA类药物 适应症：严重下肢缺血性疾病导致的肢体静息痛 重组质粒-肝细胞生长因子注射液（pUDK-HGF）是人福医药研发的一款质粒DNA类药物，该产品旨在以创新基因疗法开辟“治疗性血管新生”崭新路径，采用肌肉注射的方式，刺激注射部位肌细胞分泌肝细胞生长因子（HGF），促进血管新生、改善肢体血运，实现缺血性静息痛等临床症状的缓解。2024年12月，该产品的上市申请获得CDE受理，拟用于治疗严重下肢缺血性疾病导致的肢体静息痛。严重下肢缺血是外周动脉疾病最严重的阶段，肢体静息痛是其特征性临床表现之一，可能会引发抑郁、心血管事件、截肢甚至死亡等严重后果。对于此类患者的疼痛症状，通常以镇痛药物进行治疗，缺乏针对性的长期治疗手段。 默沙东（MSD）：注射用sotatercept 作用机制：新型激活素信号抑制剂类生物制剂 适应症：肺动脉高压 Sotatercept是一款IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。该产品已经于今年3月获得美国FDA批准上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。这款疗法此前被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅疗法之一。 PAH是一种罕见、进行性、危及生命的血管疾病，当肺部的小动脉变厚并变窄时，会导致这些动脉内的压力增加，对心脏造成压力。PAH可引起心脏负荷明显增加，导致体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。Sotatercept将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前研究中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。2024年10月，注射用sotatercept在中国的上市申请获得CDE受理。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应症：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在大中华区开发该药。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。2024年10月，该产品的上市申请被CDE受理，并纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这是一种心肌异常增厚的疾病，心肌增厚导致左心室流出道阻塞。Aficamten通过化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。临床前研究显示，aficamten可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。 诺思兰德：塞多明基注射液 作用机制：重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液 适应症：严重下肢缺血导致的肢体溃疡 塞多明基注射液（代号NL003）是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，是一种创新型基因治疗药物。2024年7月，该产品的上市申请获得CDE受理，拟用于治疗严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血）导致的肢体溃疡。在下肢缺血部位的局部肌肉注射时，塞多明基注射液（内含重组人肝细胞生长因子裸质粒）进入骨骼肌细胞内，利用细胞的蛋白质表达机制，表达质粒携带的目的基因，并分泌出两种肝细胞生长因子（HGF）蛋白异构体，形成新生血管和侧枝循环，增加缺血部位的局部血流量，从而达到治疗下肢动脉缺血性疾病的作用。 上海医药、田边三菱制药株式会社：苹果酸司妥吉仑片 作用机制：肾素抑制剂 适应症：原发性高血压 苹果酸司妥吉仑片（I001片、SPH3127）由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发，为一款小分子肾素抑制剂。该产品通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗。2024年4月，该产品的针对高血压适应症的NDA上市申请重新递交，并获得CDE受理。 勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）：注射用替奈普酶 作用机制：新型溶栓药物 适应症：4.5小时内急性缺血性卒中 根据勃林格殷格翰公开资料，替奈普酶是该公司经典溶栓产品阿替普酶的基因工程变构体，为一款新型溶栓药物，此前已在全球多个国家和地区获批用于ST段抬高型心肌梗死（STEMI）的溶栓治疗。2024年1月，注射用替奈普酶在中国的上市申请获得CDE受理，拟用于治疗4.5小时内急性缺血性卒中。 阿替普酶是静脉溶栓中的标准药物治疗方法。替奈普酶与阿替普酶仅有3个氨基酸存在差异，其作用机制已得到证实。相比于阿替普酶，替奈普酶给药方便，可在5~10 s内单次静脉推注给药，无需使用静脉输液泵，有利于治疗。 阿斯利康（AstraZeneca）/百特（Baxter）：andexanet alfa 作用机制：结合因子Xa抑制剂并迅速逆转其抗凝作用 适应症：逆转FXa抑制剂的抗凝血作用 Andexanet alfa是一种经过精心设计的重组蛋白，能够高度亲和力与口服和注射FXa抑制剂结合，从而快速逆转其抗凝效果，并帮助实现止血。该产品在2018年首次获得加速批准并上市，用于正在使用利伐沙班和阿哌沙班治疗的患者，作为他们因为威胁生命或不受控制的出血而需要逆转抗凝时的解毒剂。公开资料显示，阿哌沙班、利伐沙班等FXa抑制剂广泛用于预防和治疗与心血管疾病相关的血栓栓塞，尽管安全性和有效性较好，但临床上缺乏能迅速逆转其抗凝作用的解毒剂，以降低治疗相关出血风险、满足这些患者的紧急手术需求。2023年12月，阿斯利康和百特共同申报的注射用andexanet alfa在中国的上市申请获得CDE受理。 信立泰：沙库巴曲阿利沙坦钙片 作用机制：血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI） 适应症：轻、中度原发性高血压 沙库巴曲阿利沙坦钙片（S086）是信立泰在研的1类新药，为一种血管紧张素II受体-脑啡肽酶双重抑制剂（ARNi）。2023年7月，该产品的上市申请获得CDE受理，拟用于治疗轻、中度原发性高血压。研究显示，ARNi类药物在抑制脑啡肽酶的同时可阻滞血管紧张素II1型受体（AT1），以增加循环中利钠肽的水平，进而发挥其促尿钠排泄、利尿、舒张血管、降低交感神经张力、抗细胞增殖、抗心肌肥厚及调节代谢作用。同时，AT1阻滞可以减弱血管收缩、减少水钠潴留、抑制心肌肥厚和抑制心血管阻止不良重构作用。 希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 [3]Chong B, Jayabaskaran J, et al.,  (2024). Global burden of cardiovascular diseases: projections from 2025 to 2050. Eur J Prev Cardiol. doi: 10.1093/eurjpc/zwae281.  本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

分类：新闻中心 作者： 来源： 发布时间：2025-03-06 访问量：144 分类：新闻中心 作者： 来源： 发布时间：2025-03-06 10:08 访问量：144 近日，北交所上市公司北京诺思兰德生物技术股份有限公司（股票代码：430047，以下简称“诺思兰德”）发布系列公告，其控股子公司北京诺思兰德生物制药有限公司（以下简称“诺思兰德制药”）已完成对中关村发展集团所持8%股权的回购交易，诺思兰德制药正式成为诺思兰德生物技术的全资子公司。同时，公司将进一步对子公司进行增资，并将与楚天科技签约EPC工程，标志着公司战略转型迈出关键步伐，药厂建设加速，为研发、生产一体化布局注入新动能。 聚焦核心资产，强化自主决策权 据公告披露，诺思兰德以自有资金出资人民币2079.84万元购买中关村发展集团持有的生物制药公司8%的股权。本次股权转让完成后，诺思兰德公司持有子公司的股权比例将由92%提高至100%，有利于优化子公司的股权结构，增强对子公司的控制权，服务公司长期发展战略，提高经营决策效率和整体运作效率。中关村发展集团作为国有资本平台，此前入股旨在支持医药创新企业发展，此次退出亦体现其对诺思兰德阶段性使命的完成及企业市场化发展的认可。 全产业链闭环成型，增资扩产剑指规模化 作为国内基因治疗领域的领先企业，诺思兰德NL003（治疗严重下肢缺血性疾病）已进入审评关键时刻。2024年7月12日，其自主研发的治疗用生物制品1类新药塞多明基注射液——“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（代号NL003）”获得国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，受理号：CXSS2400066，正式进入新药注册审评程序。根据国家药品审评中心官网最新显示，目前全部技术审评环节均已经结束，进入行政审批阶段。子公司作为诺思兰德生物创新药商业化生产的重任承担者，此次全资控股后，诺思兰德还将以债转股的形式对子公司进行注资，增加注册资本8044.76万元。增资完成后，生物制药公司的注册资本由人民币2717.40万元增加至人民币1.08亿元。 市场分析人士指出，诺思兰德此次动作与其北交所上市后的资本布局一脉相承。2023年公司通过北交所定增，重点投向生物工程药物产业化项目。此次股权结构优化后，母公司对核心资产的控制力增强，更有利于统筹资源聚焦主业。此次子公司全资控股的完成，或将为其冲刺创新药产业化“最后一公里”按下加速键。 携手医药装备领军企业楚天科技，以EPC模式建设生产厂房 同日，诺思兰德亦发布公告，其全资子公司“生物制药公司”与我国医药装备行业龙头楚天科技（300358）及其子公司四川省医药设计院有限公司拟签署《生物药物产业化项目（生物工程新药产业化项目）4#自研药品生产厂房EPC工程合同》，合同金额总价（含税）为1.18亿元。 据楚天科技2024年半年报显示，公司是中国医药工业百强企业，获评国家级工业设计中心，是我国进口替代医药装备产品的代表企业，现已成为世界医药装备行业的主要企业之一。诺思兰德选择与楚天科技合作，一方面是看中楚天科技的技术实力及国产化优势，以最具性价比的方式保障工程的质量和进度；另一方面，也为NL003自行商业化生产提供持续、稳定、可靠的生产基地，提升公司核心竞争力。据悉，该项目建成后将成为国内首个裸质粒基因治疗药物生产基地，符合中国GMP标准的同时，满足欧盟和美国GMP要求，可实现产能120万支/年。根据诺思兰德此前发布的公告，新生产线有望在今年底或明年初建成投产。这样一来，诺思兰德NL003的生产线建设能够跟上NL003注册进度。 在紧锣密鼓地推进NL003注册和生产厂线建设的同时，在NL003商业化方面，诺思兰德也做好了准备。公司已与全球知名医疗健康数据与临床研究服务公司艾昆纬进行合作，开展产品及市场全面的调研。并于2024年10月设立上海分公司，组建营销团队，积极开展市场调研以及销售策略和政策的制定。 值得一提的是，在过去的半个月，两份有关“药品价格”的征求意见稿在行业内被热议。据了解，这两份文件分别名为《关于完善药品价格形成机制的意见》和《关于医保支持创新药高质量发展的若干措施》。其中《意见》不仅关注创新药价，还包括集采药价格等，是为对药品价格全口径、全周期、全渠道的管理。《若干措施》则专注于医保对创新药的支持。如果这两份文件能够顺利实施，对诺思兰德及其NL003的商业化进程也是一大利好。 文章来源：诺思兰德完成子公司股权回购实现全资控股 签约楚天科技EPC项目 加速创新药全产业链布局