Herpes zoster virus mRNA vaccines(Yuxi Walvax)

根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，2025年12月共有25款细胞与基因治疗（CGT）及核酸类药物获批临床，较11月翻倍（推荐阅读：2025年11月，12款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床），适应症覆盖肿瘤、自身免疫疾病、心血管、感染等疾病领域，涉及CAR-T、CAR-NK、TIL、干细胞、siRNA、mRNA疫苗及基因疗法等药物类型。 总体来看，国内CGT及核酸药物临床申报保持较高的活跃度。细胞治疗方面，多种技术路线并行推进，适应症从血液肿瘤拓展至实体瘤及自身免疫、神经退行性疾病，干细胞及其衍生物在多类炎症和退行性疾病中加速布局。核酸药物领域，siRNA、mRNA与环形RNA项目集中获批，覆盖心血管代谢、肿瘤及感染预防等方向，长效给药与慢病管理优势逐步显现；基因治疗则继续聚焦眼科，新一代AAV项目在糖尿病视网膜病变中取得进展。Dr.G将基于公开资料，进一步梳理这些新兴疗法的技术特点与最新研发进展。 2025年12月国内获批临床试验的CGT疗法、核酸药物 （制图：Dr.G的雍熙路） 细胞疗法 药品：HS_SW01 类型：干细胞疗法 适应症：无生育需求的早发性卵巢功能不全 HS_SW01由深圳惠善生物开发，本次获批临床试验的适应症为无生育需求的早发性卵巢功能不全。今年10月，该产品用于治疗强直性脊柱炎以及系统性硬化症的两项临床试验申请已经获得默示许可。据介绍，HS_SW01在免疫调节能力、组织修复潜力以及安全性方面都有明显优势。 药品：QM103 类型：CAR-NK细胞疗法 适应症：BCMA表达阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤 QM103是由北京奇迈永华采用假病毒转导系统自主研发的一款BCMA靶向通用型CAR-NK细胞疗法，拟用于治疗BCMA表达阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤。据官方介绍，与目前已上市CAR-T疗法相比，QM103具备多重优势，包括安全性、“现货”可及性、多重杀伤机制等。 药品：宫血间充质干细胞 类型：干细胞疗法 适应症：进行性纤维化性间质性肺疾病 近日，浙江生创精准研发的宫血间充质干细胞（SC01009）获批开展新适应症临床试验，用于治疗进行性纤维化性间质性肺疾病。 宫血间充质干细胞具有分化潜力强、增殖能力高、低免疫原性等优势，在多种疾病治疗中显示广阔前景。目前，SC01009还在被开发用于特发性肺纤维化、病毒性重症肺炎、新冠重症、乙肝以及酒精性肝硬化失代偿期、轻度阿尔茨海默病，以及乙肝后肝硬化失代偿期治疗等疾病。 药品：间充质干细胞 类型：干细胞疗法 适应症：糖尿病肾脏病 12月初，天津昂赛细胞申报的间充质干细胞（脐带）注射液新适应症再次获得临床试验默示许可，用于糖尿病肾脏病。11月初，该产品已经被批准开展治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）儿童患者的临床试验。 临床上，糖尿病与肾脏疾病常常同时存在，30%-50%的肾功能衰竭是由糖尿病引起，疾病叠加的治疗对药物提出了更高要求。因此，开发一种既能有效改善患者肾功能，又能控制血糖的药物，对于共病患者具有重要意义。不同于传统药物直接作用于某个靶点，干细胞主要通过抗炎、免疫调节、促进组织修复等多重机制来发挥作用，有效提高胰岛素水平，降低血糖、血脂和尿蛋白水平，改善肾功能，有望成为糖尿病肾病患者新治疗选择。 药品：ACE1831 类型：γδ2 T细胞疗法 适应症：IgG4相关性疾病 ACE1831是一种专门靶向CD20的现货型γδ2 T细胞疗法，由总部位于台湾的生物科技公司Acepodia Biotech开发，正在开发非霍奇金淋巴瘤以及IgG4相关性疾病（IgG4-RD）。 据介绍，ACE1831基于Acepodia抗体-细胞结合（ACC）技术平台，通过点击化学技术将抗CD20抗体偶联至γδ2 T细胞表面，无需病毒载体或基因编辑，能有效降低细胞因子释放综合征（CRS）等副作用风险。 药品：SK-NK 类型：NK细胞疗法 适应症：经标准治疗失败后无有效治疗手段的晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水 SK-NK是一款赛奥斯博开发的通用现货型NK细胞疗法，拟用于经标准治疗失败后无有效治疗手段的晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水。 恶性腹水是癌症晚期最严重的并发症之一，不仅给患者带来巨大痛苦，也标志着肿瘤已进入广泛播散的终末阶段，亟需创新疗法干预。临床前研究显示，SK-NK可显著改善晚期实体肿瘤伴恶性腹水的治疗效果。据介绍，该产品能实现规模化工业生产，将有效降低细胞治疗成本。 药品：间充质干细胞衍生物 类型：干细胞疗法 适应症：肌萎缩侧索硬化症 ALT001由达尔文起点生物制药自主研发，是一款经应激诱导的间充质干细胞衍生物，拟开展治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的临床试验。 据介绍，ALT001是全球首款基于“间充质干细胞应激诱导技术（ECIWEP）”的新药。该技术将干细胞从“活细胞移植”转向定向诱导“分泌型蛋白药物”，区别于传统干细胞或外泌体产品，解决了生产难、疗效差异大、免疫反应高等问题，加速了无细胞治疗的临床应用和产业化。目前，该公司在神经退行性疾病领域布局多种剂型，包括冻干粉、鼻喷剂、微针剂等，以满足不同临床给药需求。 药品：LM103 类型：TIL细胞疗法 适应症：驱动基因突变阴性非小细胞肺癌接受根治切除术后标准辅助治疗 LM103由苏州蓝马医疗开发，是一种肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，拟用于驱动基因突变阴性非小细胞肺癌接受根治切除术后标准辅助治疗。 根据公开信息，LM103通过蓝马医疗自有工艺开发，在满足最高可达细胞数量（>1X1011）、细胞活度（>90%）、最快扩增速度（22天工艺）及高扩增倍数（数千倍）等关键技术指标基础上，保证了稳定的制备成功率。得益于此，LM103对初始肿瘤体积小或穿刺来源组织的患者的TILs制备具备独特技术优势，能为更多实体肿瘤患者提供治疗选择和服务。 药品：QM101 类型：CAR-NK细胞疗法 适应症：晚期实体瘤 12月，北京奇迈永华开发的另一款自体NK细胞治疗产品QM101也获得批准开展临床试验，针对晚期实体瘤。 据介绍，QM101的核心优势在于其采用无滋养细胞、无血清的创新制备工艺，可实现药用级NK细胞的高纯度、规模化生产；此外，该产品安全性更高，无细胞因子释放综合征（CRS）风险，带来了新的治疗路径。 药品：BRL-301 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：中度或重度难治性系统性红斑狼疮 BRL-301由邦耀生物开发，是一款异体通用型CAR-T细胞疗法，此前已接连获批开展多项针对B细胞恶性血液肿瘤的临床试验，包括非霍奇金淋巴瘤急性淋巴细胞白血病。本次获批开展的是针对自身免疫疾病——中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）的新适应症。金斯瑞为该产品提供了核心原料GMP sgRNA，助力其获得多个临床试验批件。 此前，BRL-301治疗SLE已在两项IIT临床研究中展示了显著的临床疗效，是全球首款临床应用并成功治疗自身免疫疾病的异体通用型CAR-T产品，成功治疗了3例难治性自免疾病患者。 药品：人脐带间充质干细胞 类型：干细胞疗法 适应症：中、重度急性呼吸窘迫综合征 由优赛生命开发的人脐带间充质干细胞药物已经获得批准开展临床试验，适应症为中、重度急性呼吸窘迫综合征。这是一种以弥漫性炎症性肺泡及肺毛细血管损伤、并伴随快速进展的低氧血症为主要特征的临床综合征，是重症患者中最常见、病情最凶险的综合征之一。 根据公开消息，在新冠肺炎重症患者集中暴发期间，优赛生命制备的脐带间充质干细胞制剂曾在天津及外阜十余家医疗机构的ICU中开展紧急使用，共应用于30余例患者，肺部CT影像均显示明显改善。 药品：NP001 类型：Treg细胞疗法 适应症：多系统萎缩 NP001是一款由上海赛尔欣生物开发的人自体多克隆调节性T细胞（Treg细胞疗法），正在开发用于神经退行性疾病治疗。目前，该产品正在开展用于治疗肌萎缩侧索硬化症患者I/IIa期临床研究。本次获批开展临床试验的新适应症为多系统萎缩（MSA）。 据介绍，NP001是一种基于自体Treg细胞回输的疗法，旨在利用Treg脊髓鞘内注射更直接的抑制发病部位的免疫反应，招募少突胶质细胞进行神经修复的功能。 药品：RJMty19 类型：CAR-DNT细胞疗法 适应症：抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 RJMty19是一款基于人源化CD19-CAR的现货通用型第二代DNT细胞治疗产品，由浙江瑞加美生物申报，拟开展用于抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎的临床试验。此前该产品已被批准针对难治性系统性红斑狼疮、系统硬化症以及特发性炎性肌病的临床试验。 据介绍，与目前全球已上市的11款自体CD19-CAR-T细胞治疗产品相比，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点，未来市场竞争潜力巨大，有望从根本上改变目前自体CAR-T细胞产品商业化推广的劣势。 药品：XLS-103 类型：TCR-T细胞疗法 适应症：基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V突变阳性的晚期胰腺癌与非小细胞肺癌 XLS-103是一款由香雪生命开发的TCR-T细胞治疗产品，靶向由HLA-A*11:01递呈的KRAS G12V突变肽（pHLA复合物），本次获批了两项适应症：基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V突变阳性的晚期胰腺癌与非小细胞肺癌。 KRAS是典型肿瘤驱动基因，其G12位点突变（如G12C、G12D、G12V）在胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌中高度富集。由于蛋白结构特殊，KRAS长期被视为“不可成药”。目前已上市的KRAS抑制剂几乎全部集中在G12C，且主要用于肺癌，G12V和G12D仍无获批药物，临床缺口巨大。 与小分子抑制剂不同，TCR-T疗法不依赖KRAS蛋白结构本身，而是识别肿瘤细胞表面由HLA递呈的KRAS突变肽，从而实现精准杀伤，为G12V等“难靶点”提供了全新解决方案。 药品：HY001N 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血 HY001N是合源生物自主研发的一款CAR-T产品，拟用于至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。AIHA是一种由免疫异常引发的溶血性贫血，患者体内异常活化的B细胞产生针对自身红细胞的抗体，导致红细胞加速破坏，严重影响患者生存质量和预后。该项研究由中国医学科学院血液病医院施均教授牵头开展。 根据新闻稿，HY001N是合源生物基于NexT快速制备技术平台开发的首个产品。与传统自体CAR-T工艺相比，该技术显著减少体外扩增培养步骤，使生产周期由原本的9–14天缩短至2天以内，患者整体等待时间缩短约50%，最低可至10天，同时显著降低生产成本。此外，快速制备工艺使终产品中初始型T细胞（T naïve）比例明显提高，为提升疗效与安全性奠定了重要基础。 核酸药物 药品：Fitusiran 类型：siRNA 适应症：作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率 Fitusiran由赛诺菲开发，是一款siRNA疗法，本次获批开展临床的适应症为预防或减少有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者出血的发生频率。12月初，Fitusiran已被国家药监局批准上市，中文商品名为赛菲因，用于12岁及以上儿童和成人重型A或B型血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率。 规律的足剂量替代治疗是血友病控制出血的关键，但这意味着患者每周需注射2-3次，每年超过100次静脉注射，治疗压力非常大。Fitusiran的上市解决了这一困境，一年最少只需注射6次，大幅减轻了患者注射负担。 药品：带状疱疹病毒mRNA疫苗 类型：mRNA疫苗 适应症：刺激机体产生抗带状疱疹病毒的免疫力，用于预防带状疱疹 该候选带状疱疹疫苗由沃森生物，联合复旦大学、蓝鹊生物等共同研发，拟用于预防带状疱疹，刺激机体产生抗带状疱疹病毒的免疫力，不适用于预防原发性水痘。 带状疱疹由水痘-带状疱疹病毒引起，正成为中老年人健康的“隐形杀手”，目前也呈年轻化趋势。患者常伴剧烈神经痛，部分可发展为带状疱疹后神经痛，影响生活质量和日常功能。目前疫苗接种率低，受限于品种少、产能不足和价格高等因素。因此，开发高效疫苗并提升可及性，是当前公共卫生的迫切任务。 据介绍，相较于已上市的主流疫苗，该候选疫苗在免疫原性、生产效率和安全性方面展现出显著优势，有望为当前疫苗技术瓶颈提供破局之道。 药品：YKYY031 类型：mRNA疫苗 适应症：晚期实体瘤 YKYY031由北京悦康科创开发，是一款针对晚期实体瘤的通用型mRNA肿瘤疫苗。根据官方介绍，该产品采用新型阳离子脂质YK-009组成的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，递送效率高且安全性良好。 YKYY031携带的mRNA编码多肽抗原序列，由在实体瘤中高表达的肿瘤相关抗原（TAA）及肿瘤特异性抗原（TSA）表位串联而成。疫苗进入体内后，可激活机体产生针对这些抗原的特异性杀伤性T细胞，从而抑制肿瘤细胞生长。 药品：SGB-7342 类型：siRNA 适应症：原发性肥胖症 SGB-7342是一款由苏州圣因生物开发的siRNA疗法，拟用于治疗原发性肥胖症。与GLP-1类药物不同，该药物不依赖中枢食欲抑制，而是靶向脂肪代谢通路中的关键基因INHBE，从源头调控脂质代谢，以实现选择性减脂、维持肌肉量并改善整体代谢状态，同时有望降低传统减重疗法相关副作用。 临床前研究显示，单次皮下给药即可对肝脏INHBE实现强效且持久的抑制，在动物模型中显著降低体重、优化体成分并保持肌肉量，且安全性和耐受性良好。 药品：HM2002 类型：环形RNA疗法 适应症：慢性冠脉综合征 HM2002是上海环码生物基于其自主创新技术平台开发的一款新一代环形RNA药物，本次获批开展临床的适应症为慢性冠脉综合征。此前，该产品已被批准开展用于缺血性心脏病、难治性心绞痛的临床试验。 据介绍，HM2002通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用方面具有独特的优势。 药品：YKYY032 类型：siRNA 适应症：高脂蛋白(a)血症 YKYY032是悦康药业开发的siRNA药物，拟用于治疗高脂蛋白(a)[Lp(a)]血症。据官方介绍，该产品通过RNA干扰机制特异性沉默LPA基因转录的mRNA，从源头阻断Lp(a)生成。 临床前研究显示，YKYY032在多种动物模型中可有效降低Lp(a) mRNA及蛋白水平，而在非人灵长类动物中也能降低其低密度脂蛋白和载脂蛋白水平，表现出良好且持久的降血脂效果，且重复给药毒性研究证实其具备良好的安全性与耐受性。 药品：HRS-5817 类型：siRNA 适应症：与HRS9531联合治疗超重或肥胖 HRS-5817是一种siRNA疗法，由恒瑞医药开发，本次获批临床的适应症为与HRS9531联合治疗超重或肥胖。HRS9531是一款GIPR/ GLP-1R双激动剂，可在体内调节糖脂代谢、抑制食欲和增强胰岛素敏感性，从而起到改善血糖和减轻体重的效果。 据介绍，HRS-5817正在开展一项I期研究，在健康或肥胖受试者中评估单次和多次给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，主要终点是不良事件的发生率及严重程度、实验室检查、心电图、生命体征、体格检查等。 药品：Nucresiran 类型：siRNA 适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 Nucresiran是由美国生物技术公司Alnylam开发的下一代RNAi疗法，拟用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。该产品被视为第三代RNAi疗法，预计可实现更快速、更深层的转甲状腺素蛋白（TTR）降低，从根本上治疗ATTR淀粉样变性，且支持每年仅两次给药，减少患者用药频率。 一项I期临床研究数据显示，单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清TTR水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 药品：Zilebesiran 类型：siRNA 适应症：伴有心血管疾病或高心血管风险的高血压 Zilebesiran也是由美国生物技术公司Alnylam开发的一款siRNA疗法，拟用于伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰紧急就诊）的风险。 不同于传统口服降压药，Zilebesiran通过精准抑制血管紧张素原（AGT）基因表达，从源头阻断肾素–血管紧张素–醛固酮系统（RAAS）通路，减少血管紧张素Ⅱ生成，实现持续降压。临床研究显示，单次给药即可维持24周以上疗效，有望实现半年一次注射，为高血压长期管理提供全新方案。 基因疗法 药品：KH658 类型：基因治疗药物 适应症：糖尿病视网膜病变 KH658是一款由成都弘基生物开发的新一代眼科基因疗法，拟用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）患者。 据介绍，该产品使用基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。KH658通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白，从而抑制新生血管病变的生长，减缓疾病的进展，有望以单次给药实现患者长期获益。 参考信源： 1、国家药品监督管理局药品审评中心 2、各家公司官网、官方微信公众号 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。