Open Label, Phase I Study to Assess and Compare the Pharmacokinetic Parameters After Multiple Oral Administration of Stiripentol 1000 mg in Renal Impaired Patients and Matching Controls With Normal Renal Function

The purpose of this study is to determine whether the pharmacokinetics (PK) of stiripentol and of its relevant metabolites would be altered in subjects with renal impairment compared with normal controls in order to assess the need of dose adjustment in the renal impaired population. This study will include subjects with mild, moderate and severe renal impairment.

开始日期2023-07-24

申办/合作机构

Biocodex SAS

100 项与司替戊醇相关的临床结果

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100 项与司替戊醇相关的转化医学

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100 项与司替戊醇相关的专利（医药）

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504

项与司替戊醇相关的文献（医药）

2025-04-01·Pharmacology & Therapeutics

From barbiturates to ganaxolone: The importance of chirality in drug development and in understanding the actions of old and new antiseizure medications

Review

作者: Bialer, Meir ; Perucca, Emilio

Out of 37 antiseizure medications (ASMs) currently in the market, 17 are chiral molecules and an additional one (oxcarbazepine) is a prodrug of the chiral compound licarbazepine. Of the 17 chiral ASMs, six (ethosuximide, fenfluramine, methsuximide, mephobarbital, stiripentol and vigabatrin) are marketed as racemates, and the remainder are licensed as enantiomerically pure medicines. Of note, all chiral ASMs introduced prior to 1990 were marketed as racemates. Stiripentol, fenfluramine and vigabatrin are the only racemic ASMs approved by the FDA >10 years after the release of regulatory guidelines on the development of chiral medicines. Despite the fact that pharmacokinetic and pharmacodynamic differences between enantiomers have been recognized for decades, the importance of chirality in understanding the biological actions of ASMs is not widely appreciated, and many recent publications on racemic ASMs refer to these medications as if they were a single molecular entity. In the present article, we provide a critical review of chiral ASMs developed between the 1920s, when mephobarbital was introduced, and 2022, when the last chiral ASM (ganaxolone) was approved. We summarize available data on stereoselective differences in pharmacokinetics and pharmacodynamics of ASMs marketed as racemates. We also discuss regulatory aspects related to the introduction of racemic medicines within the current regulatory scenario in Europe and the U.S., focusing on stiripentol, vigabatrin and fenfluramine as examples of different approaches. We identified a number of critical knowledge gaps that are relevant to the use of chiral drugs in epilepsy, including a remarkable lack of published information on the comparative pharmacokinetics, toxicity and antiseizure activity of the enantiomers of most racemic ASMs. The importance of chirality aspects in understanding the clinical actions of racemic ASMs is discussed, together with the rationale for the development of enantiomerically pure follow-up compounds with potentially improved efficacy, safety and commercial viability.

2025-03-17·Chemical Research in Toxicology

Metabolic Activation of Stiripentol Correlates with Cytotoxicity

Article

作者: Luo, Xinyu ; Wang, Yang ; Jiang, Ziying ; Zhao, Guode ; Zheng, Jiang ; Li, Weiwei ; Peng, Ying ; Shen, Yan

Stiripentol (SRP) is an antiepileptic agent utilized in managing seizures related to Dravet syndrome. Long-term safety studies have highlighted significant adverse effects in patients including drowsiness, reduced appetite, ataxia, and elevated levels of serum alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST). The present study aimed at identifying the reactive metabolite of SRP and defining the potential correlation between its cytotoxicity and metabolic activation. Rat liver microsome incubation of SRP fortified with GSH as a trapping agent produced an α,β-unsaturated ketone metabolite (M1) and a related GSH conjugate (M2). Moreover, both the phase I metabolite and the GSH conjugate were detected in the bile of SRP-treated rats, indicating that both in vivo and in vitro metabolic activation of SRP took place. Notably, SRP exhibited significant cytotoxicity toward rat primary hepatocytes. Pretreatment with ketoconazole, a selective CYP3A enzyme inhibitor, mitigated the susceptibility of hepatocytes to SRP-induced cytotoxicity. These findings suggest that SRP may undergo metabolism to the α,β-unsaturated ketone metabolite, potentially contributing to the cytotoxic effects associated with SRP.

2025-02-01·Neurology and Therapy

Use of Stiripentol in Patients with Dravet Syndrome: Common Practice Among Experts in Spain

Review

作者: Sánchez-Carpintero, Rocío ; Villanueva, Vicente ; Gil-Nagel, Antonio ; García-Ron, Adrián ; García-Peñas, Juan José ; Calvo-Medina, Rocío

BACKGROUNDDespite considerable evidence for the efficacy and safety of stiripentol in Dravet syndrome (DS), some aspects of stiripentol use remain challenging in clinical practice, such as dose titration and the adjustment of concomitant antiseizure medications (ASMs) to prevent potential adverse effects.AIMTo (1) provide practical recommendations on the initiation of stiripentol treatment in patients with DS, (2) evaluate its effectiveness in the patient, and (3) guide the management of drug interactions and other aspects of treatment monitoring.METHODSSix Spanish neurologists (the authors) with expertise in the management of pediatric and adult patients with DS held a meeting in early 2024 to develop expert recommendations regarding the use of stiripentol in DS, based on a review of the literature and their common clinical experience.RESULTSAccording to these recommendations, stiripentol can be administered to patients with DS of any age, although its initiation and titration vary according to age group. Individualized adjustment of concomitant ASMs, such as valproic acid and clobazam or drugs specifically for DS (i.e., fenfluramine), at initiation and during stiripentol treatment, can mitigate drug interactions, thereby increasing the long-term tolerability of stiripentol treatment. In specific cases, stiripentol doses of > 50 mg/kg/day may be contemplated, and acute stiripentol administration may be considered to control refractory status epilepticus. Blood tests should be performed before starting stiripentol, at 3, 6, and 12 months after starting treatment, and then annually, except in the event of adverse effects, when additional testing may be necessary. Most adverse effects can be adequately managed by adjusting concomitant medications.CONCLUSIONThese practical recommendations may be easily adapted for use in different countries, and should increase physicians' confidence in the initiation and monitoring of stiripentol treatment, thus facilitating effective management of patients with DS and improving clinical outcomes.

项与司替戊醇相关的新闻（医药）

2025-05-05

·信狐药迅

百济神州BCL-2抑制剂索托克拉提交上市申请|新受理（4.27-5.5）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(4.27-5.5）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号索托克拉片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHS2500043索托克拉片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHS2500042索托克拉片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHS2500041索托克拉片百济神州(苏州)生物科技有限公司1CXHS2500040左氨氯地平比索洛尔片(Ⅱ)施慧达药业集团(吉林)有限公司2.3CXHS2500039左氨氯地平比索洛尔片(Ⅰ)施慧达药业集团(吉林)有限公司2.3CXHS2500038新药临床申请药品名称企业注册分类受理号注射用HRS8179北京盛迪医药有限公司1CXHL2500436HRS-1893片山东盛迪医药有限公司1CXHL2500431MDI-1228_mesylate凝胶迈英诺医药科技(珠海)有限公司1CXHL2500435MDI-1228_mesylate凝胶迈英诺医药科技(珠海)有限公司1CXHL2500434MDI-1228_mesylate凝胶迈英诺医药科技(珠海)有限公司1CXHL2500433MDI-1228_mesylate凝胶迈英诺医药科技(珠海)有限公司1CXHL2500432SYN608片杭州圣域生物医药科技有限公司1CXHL2500430SYN608片杭州圣域生物医药科技有限公司1CXHL2500429DF-003胶囊上海药苑生物科技有限公司1CXHL2500428DF-003胶囊上海药苑生物科技有限公司1CXHL2500427DF-003胶囊上海药苑生物科技有限公司1CXHL2500426G201-Na胶囊石家庄以岭药业股份有限公司1CXHL2500425G201-Na胶囊石家庄以岭药业股份有限公司1CXHL2500424ABP-745片杭州新元素药业有限公司1CXHL2500418ABP-745片杭州新元素药业有限公司1CXHL2500417ABP-745片杭州新元素药业有限公司1CXHL2500416177Lu-HX02注射液核欣(苏州)医药科技有限公司1CXHL2500413WS-019湖北午时药业股份有限公司2.2CXHL2500415雷美替胺双释片南京三迭纪医药科技有限公司2.2CXHL2500420OLP-210片深圳奥礼生物科技有限公司2.2CXHL2500423OLP-210片深圳奥礼生物科技有限公司2.2CXHL2500422OLP-210片深圳奥礼生物科技有限公司2.2CXHL2500421GBI268注射液苏州智耀生物科技有限公司2.2CXHL2500414甲磺酸阿帕替尼片江苏恒瑞医药股份有限公司2.4CXHL2500419FL115注射液苏州复融生物技术有限公司1CXSL2500350BAT4406F注射液百奥泰生物制药股份有限公司1CXSL2500349人脐带间充质干细胞注射液深圳市北科生物科技有限公司1CXSL2500348注射用BGB-B3227广州百济神州生物制药有限公司1CXSL2500347注射用重组病毒巨噬细胞炎性蛋白广州弘润生物科技有限公司1CXSL2500346靶向CD19和CD22 的嵌合抗原受体自体T细胞注射液上海医药集团生物治疗技术有限公司1CXSL2500344注射用YL242苏州宜联生物医药有限公司1CXSL2500343IMD101 注射液上海英脉德医疗科技有限公司1CXSL2500339BBT001注射液杉竹曜(北京)生物医药科技有限公司1CXSL2500342NouvNeu004睿健毅联医药科技(成都)有限公司1CXSL2500341注射用SKB518四川科伦博泰生物医药股份有限公司1CXSL2500334PM8002注射液普米斯生物技术(珠海)有限公司1CXSL2500333注射用DB-1311映恩生物制药(苏州)有限公司1CXSL2500337注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500332依沃西单抗注射液康方赛诺医药有限公司2.2CXSL2500345SHR-8068注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500340SHR-8068注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500338贝伐珠单抗注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500336阿得贝利单抗注射液上海盛迪医药有限公司2.2CXSL2500335仿制药申请药品名称企业注册分类受理号碳酸司维拉姆干混悬剂金陵药业股份有限公司南京金陵制药厂3CYHS2501638美洛昔康注射液浙江圣兆药物科技股份有限公司3CYHS2501635硫代硫酸钠注射液海南卓科制药有限公司3CYHS2501634复方电解质醋酸钠注射液浙江赛默制药有限公司3CYHS2501623法莫替丁注射液山东新华制药股份有限公司3CYHS2501619坎地氢噻片桂林华信制药有限公司3CYHS2501617重酒石酸间羟胺注射液上海现代哈森(商丘)药业有限公司3CYHS2501612复合磷酸氢钾注射液河北天成药业股份有限公司3CYHS2501611布美他尼注射液国药集团容生制药有限公司3CYHS2501608盐酸利多卡因凝胶舒美奇成都生物科技有限公司3CYHS2501605盐酸倍他司汀片锦州九泰药业有限责任公司3CYHS2501601小儿多种维生素注射液(13)合肥市未来药物开发有限公司3CYHS2501600螺内酯口服混悬液成都倍特得诺药业有限公司3CYHS2501599复方聚乙二醇(3350)电解质口服溶液澳诺(中国)制药有限公司3CYHS2501587富马酸氯马斯汀口服溶液广东华南药业集团有限公司3CYHS2501592苯溴马隆片浙江江北药业有限公司3CYHS2501591琥珀酸亚铁片陕西巨成生物医药生产力促进中心有限公司3CYHS2501589磷酸奥司他韦颗粒重庆万霖生物医药科技有限公司3CYHS2501595沙库巴曲缬沙坦钠片山东新华制药股份有限公司4CYHS2501636布瑞哌唑片北京仁众药业有限公司4CYHS2501628盐酸奥洛他定滴眼液广州维奥康药业科技有限公司4CYHS2501637盐酸特比萘芬喷雾剂四川美大康华康药业有限公司4CYHS2501633硫酸特布他林雾化吸入用溶液云南龙海天然植物药业有限公司4CYHS2501632注射用阿立哌唑丽珠集团丽珠制药厂4CYHS2501631骨化三醇软胶囊浙江华润三九众益制药有限公司4CYHS2501630二甲双胍恩格列净片(I)北京康立生医药技术开发有限公司4CYHS2501629厄贝沙坦氢氯噻嗪片广州白云山天心制药股份有限公司4CYHS2501627盐酸贝尼地平片珠海优润医药科技有限公司4CYHS2501626钆塞酸二钠注射液广州康臣药业有限公司4CYHS2501625米库氯铵注射液浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2501624左氧氟沙星片常州兰陵制药有限公司4CYHS2501622利丙双卡因乳膏广东泰恩康制药厂有限公司4CYHS2501621玻璃酸钠滴眼液北京仁众药业有限公司4CYHS2501620艾拉莫德片江苏悦兴药业有限公司4CYHS2501616氧(液态)四川盈德万华气体有限公司4CYHS2501615阿达帕林凝胶浙江寰领医药科技有限公司4CYHS2501614孟鲁司特钠片重庆药友制药有限责任公司4CYHS2501613二甲双胍恩格列净片(I)涿州东乐制药有限公司4CYHS2501618佩玛贝特片湖南科伦制药有限公司4CYHS2501610二十碳五烯酸乙酯软胶囊博瑞制药(苏州)有限公司4CYHS2501609盐酸乙哌立松片湖南九典制药股份有限公司4CYHS2501607甲磺酸溴隐亭片广州大光制药有限公司4CYHS2501606达格列净二甲双胍缓释片(III)北京四环科宝制药股份有限公司4CYHS2501603达格列净二甲双胍缓释片(I)北京四环科宝制药股份有限公司4CYHS2501602双氯芬酸二乙胺乳胶剂杭州朱养心药业有限公司4CYHS2501598阿达帕林凝胶唐山红星药业有限责任公司4CYHS2501604乳酸钠林格注射液湖南先施制药有限公司4CYHS2501588艾曲泊帕乙醇胺片鲁南贝特制药有限公司4CYHS2501586匹维溴铵片浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2501593恩格列净片东北制药集团沈阳第一制药有限公司4CYHS2501590富马酸伏诺拉生片山东普瑞曼药业有限公司4CYHS2501584注射用头孢唑肟钠浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2501597注射用头孢唑肟钠浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2501596阿哌沙班片广东彼迪药业有限公司4CYHS2501594注射用吗替麦考酚酯四川科瑞德制药股份有限公司4CYHS2501585盐酸米诺环素泡沫剂上海则正医药科技股份有限公司4CYHL2500089倍氯米松福莫特罗吸入气雾剂合肥力成药业有限公司4CYHL2500088盐酸米诺环素泡沫剂深圳珐玛易药品科技有限公司4CYHL2500087进口申请药品名称企业注册分类受理号司替戊醇胶囊Biocodex5.1JXHS2500056司替戊醇胶囊Biocodex5.1JXHS2500055镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液Novartis Pharma Schweiz AG5.1JXHS2500054帕博利珠单抗注射液Merck Sharp & Dohme LLC3.1JXSS2500051TQJ230注射液Novartis Pharma AG1JXHL2500103177Lu-HuJ591单抗注射液Telix Pharmaceuticals (Innovations) Pty Ltd1JXSL2500069Mezagitamab注射剂Takeda Development Center Americas, Inc.1JXSL2500067Mezagitamab注射剂Takeda Development Center Americas, Inc.1JXSL2500066VHB937注射用浓溶液Novartis Pharma AG1JXSL2500065中药相关申请药品名称企业注册分类受理号TFA003片杭州康恩贝制药有限公司2.1CXZL2500028百令胶囊杭州中美华东制药有限公司2.3CXZL2500027百令胶囊杭州中美华东制药有限公司2.3CXZL2500026注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市临床申请

2025-04-23

·赛柏蓝

57个独家儿童药冲刺国谈（附名单）

编者按：本文来自米内网，作者苍穹；赛柏蓝授权转载，编辑凯西日前，国家医保局发文明确2025国谈时间或将前移，85款儿科药有望冲刺新国谈，独家品种（含剂型独家，下同）为主力军。01超330个儿科药来势汹汹石四药、健民......大展拳脚近年来我国儿科药市场销售额均保持良好的增长态势，除2020年受疫情影响首次出现下滑，其余年份销售额增速均在6%以上，市场潜力十足。其中在中国三大终端六大市场，儿科中成药2023年销售规模突破180亿元，2024上半年收获超95亿元，预计全年销售额将再创新高。近年来中国三大终端六大市场儿科中成药销售趋势（单位：万元）伴随临床用药需求的激增，近年来儿科药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。2020-2024年在中国获批上市的儿科药数量分别为26个、47个、66个、92个和106个，五年间合计获批新品数超过330个，进一步缓解儿童用药适宜剂型少、规格少等问题。据不完全统计，2023-2024年获批的儿科药中，约有55个品种为首次获批上市，其中口服溶液剂占比接近四成，满足儿科用药便利性的需求；治疗大类上以神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂为主，分别占13个和10个席位，消化系统及代谢药（9个）、血液和造血系统药物（5个）、全身用抗感染药物（5个）则位居其后。具体产品方面，恒瑞医药的注射用塞替派可用于重型β-地中海贫血儿童（＜18周岁）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前预处理，是国内首个获批移植预处理相关适应症的塞替派产品。据此前恒瑞公告，该产品已先后于2018年和2022年在美国、欧洲获批上市。它的到来无疑为移植治愈儿童重型β-地贫带来了新希望。小儿豉翘清热糖浆为济川药业的独家儿科感冒中成药，是在小儿豉翘清热颗粒基础上改良所得。小儿豉翘清热颗粒近年来在中国三大终端六大市场销售额保持快速增长，2023年拿下超27亿元的佳绩。小儿紫贝宣肺糖浆为健民药业的独家儿科止咳祛痰中成药，其组方源于国家级名老中医经验方，具有良好的临床应用基础，在治疗小儿急性支气管炎风热犯肺证咳嗽方面疗效显著，且安全性好。近年来中国三大终端六大市场小儿豉翘清热颗粒销售趋势（单位：万元）从审评审批路径上看，共有46个药品（不含预防用生物制品，下同）通过优先审评审批程序得以加快上市，其中独家品种有33个，占比超过七成，包括兴齐眼药的延缓儿童近视进展用药硫酸阿托品滴眼液、石家庄四药的罕见病Dravet综合征治疗药司替戊醇干混悬剂、亿帆医药用于先天性高胰岛素性低血糖血症的二氮嗪口服混悬液、恒瑞医药的广谱抗肿瘤药环磷酰胺胶囊、以及辉瑞用于治疗青少年特应性皮炎的阿布昔替尼片等。2023-2024年通过优先审评审批获批上市的儿科药注：带*为独家品种0285款儿科药剑指新国谈独家品种成“爆款”为了让更多患儿用上“质优价廉”的儿科药，推进其加快准入医保成为国家的重要任务之一。比如：2019-2024版医保目录调整方案中均明确指出，重点调整及优先纳入儿科药，其中2021版医保目录经谈判准入的34个独家儿科药平均降价55.6%；2024版医保目录也纳入了多款儿科药，不乏济川药业的小儿豉翘清热糖浆和盐酸非索非那定干混悬剂、健民药业的小儿紫贝宣肺糖浆、石四药的司替戊醇干混悬剂、诺华的盐酸伊普可泮胶囊等独家品种。据今年1月国家医保局召开的新闻发布会透露：2025国谈或在4月启动申报，争取9月结束医保谈判、发布新版医保目录；新药申报时间为2025年4月1日-2025年5月底。据不完全统计，目前至少有85款儿科药有望参与今年新国谈，其中独家品种“霸屏”，有57个产品在列；从剂型上看，溶液剂和注射剂为主力军，合计占比超60%；按治疗大类统计，神经系统药物、消化系统及代谢药在数量上领跑，分别占17个和16个席位。有望参与2025国谈的儿科药注：带*为独家品种健民药业的小儿牛黄退热贴膏是近日获批上市的中药1.1类新药，具有退热解表、清热解毒的功效，用于小儿急性上呼吸道感染风热证所致的发热（38.5℃及以下）。该新药的上市为急性上呼吸道感染风热证所致的1至5岁发热儿童患者提供了新的治疗选择。青峰医药的口服溶液用盐酸万古霉素是一种糖肽类抗生素，用于革兰氏阳性菌所致的严重感染，如心内膜炎、骨髓炎、败血症或软组织感染等。凭借独特药理特性和给药优势，该产品为肠道耐药菌感染患者，尤其是儿童患者，提供了更高效、安全的治疗方案。2023年中国三大终端六大市场万古霉素销售规模接近24亿元，同比增长6.14%。氯法拉滨注射液和二氮嗪口服混悬液均为亿帆医药近年获批上市的新品，其中前者用于治疗儿童难治性/复发性急性淋巴细胞白血病，后者可用于先天性高胰岛素性低血糖血症（CHI）。据悉，上述两款儿科药均已出现在2024国谈初审药品名单，今年能否一鼓作气共同挺进2025版医保目录，我们拭目以待。五月将至，新一轮国谈虽“迟迟未有动静”，但启动时间前移似乎是大势所趋。届时，2025版医保目录将有哪些新亮点？又有哪些品种能成功入选？来源：米内网数据库、国家医保局官网等；数据统计截至4月22日，如有疏漏，欢迎指正。END内容沟通：郑瑶（13810174402）

上市批准优先审批申请上市

2025-04-22

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儿科药市场火热！超330款新品亮相，石四药、济川、健民发威，57个独家品种冲刺新国谈

精彩内容近年来，国家密集出台多项激励政策，合力驱动儿科药创新研发。据不完全统计，2023-2024年获批的儿科药中，约有55个品种为首次获批上市，集中在神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂等治疗大类，涉及石四药、济川、健民等知名药企。日前，国家医保局发文明确2025国谈时间或将前移，85款儿科药有望冲刺新国谈，溶液剂及注射剂在数量上领跑；独家品种（含剂型独家，下同）为主力军，有57个产品在列。米内网数据显示，近年来我国儿科药市场销售额均保持良好的增长态势，除2020年受疫情影响首次出现下滑，其余年份销售额增速均在6%以上，市场潜力十足。其中在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末），儿科中成药2023年销售规模突破180亿元，2024上半年收获超95亿元，预计全年销售额将再创新高。近年来中国三大终端六大市场儿科中成药销售趋势（单位：万元）来源：米内网格局数据库超330个儿科药来势汹汹！石四药、健民......大展拳脚伴随临床用药需求的激增，近年来儿科药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。2020-2024年在中国获批上市的儿科药数量分别为26个、47个、66个、92个和106个，五年间合计获批新品数超过330个，进一步缓解儿童用药适宜剂型少、规格少等问题。据不完全统计，2023-2024年获批的儿科药中，约有55个品种为首次获批上市，其中口服溶液剂占比接近四成，满足儿科用药便利性的需求；治疗大类上以神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂为主，分别占13个和10个席位，消化系统及代谢药（9个）、血液和造血系统药物（5个）、全身用抗感染药物（5个）则位居其后。具体产品方面，恒瑞医药的注射用塞替派可用于重型β-地中海贫血儿童（＜18周岁）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前预处理，是国内首个获批移植预处理相关适应症的塞替派产品。据此前恒瑞公告显示，公司的该产品已先后于2018年和2022年在美国、欧洲获批上市。它的到来无疑为移植治愈儿童重型β-地贫带来了新希望。小儿豉翘清热糖浆为济川药业的独家儿科感冒中成药，是在小儿豉翘清热颗粒基础上改良所得，米内网数据显示，小儿豉翘清热颗粒近年来在中国三大终端六大市场销售额保持快速增长，2023年拿下超27亿元的佳绩。小儿紫贝宣肺糖浆为健民药业的独家儿科止咳祛痰中成药，其组方源于国家级名老中医经验方，具有良好的临床应用基础，在治疗小儿急性支气管炎风热犯肺证咳嗽方面疗效显著，且安全性好。近年来中国三大终端六大市场小儿豉翘清热颗粒销售趋势（单位：万元）来源：米内网格局数据库从审评审批路径上看，共有46个药品（不含预防用生物制品，下同）通过优先审评审批程序得以加快上市，其中独家品种有33个，占比超过七成，包括兴齐眼药的延缓儿童近视进展用药硫酸阿托品滴眼液、石家庄四药的罕见病Dravet综合征治疗药司替戊醇干混悬剂、亿帆医药用于先天性高胰岛素性低血糖血症的二氮嗪口服混悬液、恒瑞医药的广谱抗肿瘤药环磷酰胺胶囊、以及辉瑞用于治疗青少年特应性皮炎的阿布昔替尼片等。2023-2024年通过优先审评审批获批上市的儿科药注：带*为独家品种来源：米内网综合数据库85款儿科药剑指新国谈，独家品种成“爆款”为了让更多患儿用上“质优价廉”的儿科药，推进其加快准入医保成为国家的重要任务之一。比如：2019-2024版医保目录调整方案中均明确指出，重点调整及优先纳入儿科药，其中2021版医保目录经谈判准入的34个独家儿科药平均降价55.6%；2024版医保目录也纳入了多款儿科药，不乏济川药业的小儿豉翘清热糖浆和盐酸非索非那定干混悬剂、健民药业的小儿紫贝宣肺糖浆、石四药的司替戊醇干混悬剂、诺华的盐酸伊普可泮胶囊等独家品种。据今年1月国家医保局召开的新闻发布会透露：2025国谈或在4月启动申报，争取9月结束医保谈判、发布新版医保目录；新药申报时间为2025年4月1日-2025年5月底。据不完全统计，目前至少有85款儿科药有望参与今年新国谈，其中独家品种“霸屏”，有57个产品在列；从剂型上看，溶液剂和注射剂为主力军，合计占比超60%；按治疗大类统计，神经系统药物、消化系统及代谢药在数量上领跑，分别占17个和16个席位。有望参与2025国谈的儿科药注：带*为独家品种来源：米内网综合数据库、公开数据健民药业的小儿牛黄退热贴膏是近日获批上市的中药1.1类新药，具有退热解表、清热解毒的功效，用于小儿急性上呼吸道感染风热证所致的发热（38.5℃及以下）。该新药的上市为急性上呼吸道感染风热证所致的1至5岁发热儿童患者提供了新的治疗选择。青峰医药的口服溶液用盐酸万古霉素是一种糖肽类抗生素，用于革兰氏阳性菌所致的严重感染，如心内膜炎、骨髓炎、败血症或软组织感染等。凭借独特药理特性和给药优势，该产品为肠道耐药菌感染患者，尤其是儿童患者，提供了更高效、安全的治疗方案。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场万古霉素销售规模接近24亿元，同比增长6.14%。氯法拉滨注射液和二氮嗪口服混悬液均为亿帆医药近年获批上市的新品，其中前者用于治疗儿童难治性/复发性急性淋巴细胞白血病，后者可用于先天性高胰岛素性低血糖血症（CHI）。据悉，上述两款儿科药均已出现在2024国谈初审药品名单，今年能否一鼓作气共同挺进2025版医保目录，我们拭目以待。五月将至，新一轮国谈虽“迟迟未有动静”，但启动时间前移似乎是大势所趋。届时，2025版医保目录将有哪些新亮点？又有哪些品种能成功入选？米内网将持续跟进。激励政策火力全开，助推儿科药创新研发另一方面，为进一步解决儿科临床“急难愁盼”的用药需求，近年来，国家各职能部门多措并举强化儿科用药保障，合力为企业创新研发提供新思路。2025年1月，国务院办公厅发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》提及，对符合条件的儿童用药品给予一定的市场独占期，为药品创新研发提供了政策支持；2024年9月，国家卫健委公布《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，阿尼芬净注射剂、柯拉特龙乳膏剂等15个临床急需儿科药品种位列其中；2024年6月，CDE发布《关于在中心网站“儿童用药专栏”持续公示优先审评审批的儿童用药批准信息的通告》，以便研发单位更好地了解和把握儿科药创新研发方向；2024年4月，国家药监局发布《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，对品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等作进一步的明确，提高临床安全用药水平......2024年至今国家发布的部分鼓励儿科药研发政策来源：国家药监局、国务院办公厅等，米内网整理中国是全球第二大儿科用药市场，根据国家统计局的数据，2020年0-14岁少儿人口数为2.53亿人，约占全国总人口数的18%。随着国家鼓励生育政策的全面铺开，儿科用药需求也随之增加。预计在相关政策和用药需求的驱动下，未来儿科药市场将迎来巨大的发展机遇。来源：米内网数据库、国家医保局官网等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至4月22日，如有疏漏，欢迎指正！免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准

100 项与司替戊醇相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D05928	司替戊醇	N03AX17	DB09118

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
CDKL5缺乏症	美国	Biocodex SAS	2018-08-20
癫痫发作	美国	Biocodex SAS	2018-08-20
Dravet综合征	冰岛	Biocodex SAS	2007-01-03
Dravet综合征	列支敦士登	Biocodex SAS	2007-01-03
Dravet综合征	挪威	Biocodex SAS	2007-01-03
Dravet综合征	欧盟	Biocodex SAS	2007-01-03
强直阵挛性癫痫	冰岛	Biocodex SAS	2007-01-03
强直阵挛性癫痫	列支敦士登	Biocodex SAS	2007-01-03
强直阵挛性癫痫	欧盟	Biocodex SAS	2007-01-03
强直阵挛性癫痫	挪威	Biocodex SAS	2007-01-03

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性高草酸尿症1型	临床3期	-	Biocodex SAS	2024-08-01
原发性高草酸尿症2型	临床3期	-	Biocodex SAS	2024-08-01
原发性高草酸尿症III型	临床3期	-	Biocodex SAS	2024-08-01
慢性肾病	临床1期	保加利亚	Biocodex SAS	2023-07-24
多形性胶质母细胞瘤	临床前	美国	St. John's University	2025-04-29
原发性高草酸尿症	临床前	法国	Biocodex SAS	2019-05-21

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06540378 (Pubmed \| Neurol Res Pract)	N/A	癫痫持续状态	25	Stiripentol	獵憲襯憲淵顧醖淵夢築(獵遞鹽構壓製糧鑰艱窪) = 築廠齋選範繭衊艱顧顧壓鑰築艱構範簾艱鹽鹹 (淵憲壓鬱膚襯廠餘積齋 ) 更多	积极	2024-10-21
IEC2023	N/A	-	-	Stiripentol	憲鹽鬱繭壓淵網鹽壓鹹(繭製齋夢選網顧蓋襯鬱) = STP administration led to a median decrease in GTCS frequency of 84.4%, compared to 5.8% in the placebo group 鹽廠鬱壓願觸醖衊顧鏇 (醖鬱積獵餘構醖襯齋糧 )	积极	2023-09-04
				Placebo
IEC2013	N/A	Dravet综合征	-	IVIG	鏇憲餘遞製鹹觸鏇積齋(壓鬱壓網範鬱願鬱願窪) = 願築獵積蓋艱襯衊齋積壓憲艱網顧壓餘網網襯 (鹹簾獵窪憲窪襯鏇鹽觸 )	积极	2013-06-26
				Valproate	鏇憲餘遞製鹹觸鏇積齋(壓鬱壓網範鬱願鬱願窪) = 齋鹽積衊夢襯製廠糧築壓憲艱網顧壓餘網網襯 (鹹簾獵窪憲窪襯鏇鹽觸 )
IEC2009	N/A	-	22	stiripentol (Dravet syndrome)	積願膚獵鬱淵蓋壓鹽艱(顧醖餘壓淵簾蓋蓋齋膚) = 醖顧廠構製鬱窪網醖艱膚積憲願糧鑰餘膚選鹹 (簾廠遞鹹獵遞觸淵壓顧 )	不佳	2009-07-02