Stiripentol

点击蓝字 关注我们2025年6月14日，由中国科协生命科学学会联合体、中国遗传学会主办的“2024年度中国生命科学十大进展交流会暨科普报告会”在中山大学附属第七医院举行。大会现场发布了2024年度十大进展成果，其中三项为肿瘤领域研究，现就这三项成果作重点解析。1DNA断裂感受器MRN复合物乳酸化修饰调控肿瘤化疗耐药机制中山大学张常华团队放化疗是癌症治疗的重要手段，但随着治疗的深入，肿瘤细胞会逐渐产生耐药性，成为治疗的一大挑战。DNA 断裂感受器复合体 MRE11-RAD50-NBS1（MRN复合物）介导的高效 DNA 修复能力能够修复这些损伤，从而降低药物的细胞毒性，导致化疗耐药性增强。中山大学张常华、何裕隆、尹东团队，联合同济大学袁健、东南大学顾忠泽以及英国癌症研究院 Axel Behrens 团队，深入研究发现乳酸可以促进 MRN 复合物中的 NBS1 和 MRE11 蛋白发生乳酸化修饰，增强复合物的组装和功能，激活同源重组修复，提高肿瘤细胞对放化疗的抵抗力。研究成果实现了两个“从 0 到 1 ”的突破：破解了肿瘤糖代谢 Warburg 效应的百年谜题；发现阻断 DNA 损伤修复的靶向药物司替戊醇。研究成果在 2024 年发表于Nature和Cell杂志。相关国际专业期刊评价“该研究具有划时代意义，开辟肿瘤耐药研究新领域”。2紫杉醇生物合成中国农业科学院农业基因组研究所闫建斌团队紫杉醇是人类历史上最著名的植物抗癌天然产物之一，全球销量第一的植物广谱抗癌药。但其生物合成通路的解析半个世纪以来一直未获突破，成为全世界广泛关注的重大挑战性难题。闫建斌研究员通过多学科交叉汇聚创新，揭示了红豆杉成为“植物大熊猫”的分子基础，发现了紫杉醇合成途径基因簇，鉴定了紫杉醇生物合成途径三个关键酶，阐明了颠覆传统认知的含氧四元环结构的生物合成新机制，实现了紫杉醇前体巴卡亭Ⅲ分子的异源合成，打通了紫杉醇生物合成途径。研究成果发表在Science杂志（ 2024 年 2 月），是对复杂天然产物合成理解的重大突破，解决了打通紫杉醇生物合成途径这一世界难题，使得我国在这场历时40年之久的全球紫杉醇生物合成竞赛中拔得头筹，成为我国开发自主技术的重要抓手，为解决欧美对于紫杉醇关键生产技术难题铺平道路。《人民日报》评价，成果标志着“中国在紫杉醇生物合成理论和技术上处于世界领先地位”。3精准分期和分子分型指导的鼻咽癌免疫治疗新策略中山大学肿瘤防治中心孙颖团队在中晚期鼻咽癌的传统治疗中，平均每 10 位患者就有 3 位面临复发、转移的生存危机。这主要源于三个关键难题：传统临床分期不够精准、缺乏可供实时监测的生物标记物、治疗方式相对单一。中山大学肿瘤防治中心孙颖团队的“破局之道”：（1）大数据赋能新临床分期建立：建立了涵盖 9273 例病例的多中心临床数据库，运用大数据挖掘技术，建立了鼻咽癌新的临床分期。经国际权威评价体系验证，新分期在预后判断的准确性和差异性等五大核心指标上均优于传统分期系统。（2）“液体活检”助力高风险患者识别：我们采用无创的“液体活检”技术，在国际上首次实现了贯穿治疗全程的动态风险监控。由此建立的动态分子分型模型，能精准锁定具有高复发风险的患者群体。（3）免疫治疗开启降维打击：在识别出高危患者后，进一步开展多中心的3 期临床试验，首次证实联合使用 PD-1 抑制剂（免疫治疗药物）与放化疗，可以将高危鼻咽癌患者的治疗失败风险显著降低 42% ，且安全性良好。这项鼻咽癌免疫治疗领域的里程碑式研究发表于Lancet期刊。其成果纳入美国 AJCC 癌症分期标准，写入国际临床决策系统，推动鼻咽癌进入“精准免疫治疗”新时代。这项由中国科学家主导的创新，正为全球鼻咽癌患者提供更精准、更有效的“中国方案”。声明：本文由“肿瘤界”整理与汇编，欢迎分享转载，如需使用本文内容，请务必注明出处。来源：科普中国原标题：2024年度中国生命科学十大进展交流会暨科普报告会举行编辑：lagertha审核：南星

近年来，国家密集出台多项激励政策，合力驱动儿科药创新研发。据不完全统计，2023-2024年获批的儿科药中，约有55个品种为首次获批上市，集中在神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂等治疗大类，涉及石四药、济川、健民等知名药企。日前，国家医保局发文明确2025国谈时间或将前移，85款儿科药有望冲刺新国谈，溶液剂及注射剂在数量上领跑；独家品种（含剂型独家，下同）为主力军，有57个产品在列。 米内网数据显示，近年来我国儿科药市场销售额均保持良好的增长态势，除2020年受疫情影响首次出现下滑，其余年份销售额增速均在6%以上，市场潜力十足。其中在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末），儿科中成药2023年销售规模突破180亿元，2024上半年收获超95亿元，预计全年销售额将再创新高。 超330个儿科药来势汹汹！石四药、健民......大展拳脚 超330个儿科药来势汹汹！石四药、健民......大展拳脚 超330个儿科药来势汹汹！石四药、健民......大展拳脚 超330个儿科药来势汹汹！石四药、健民......大展拳脚 伴随临床用药需求的激增，近年来儿科药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。2020-2024年在中国获批上市的儿科药数量分别为26个、47个、66个、92个和106个，五年间合计获批新品数超过330个，进一步缓解儿童用药适宜剂型少、规格少等问题。 据不完全统计，2023-2024年获批的儿科药中，约有55个品种为首次获批上市，其中口服溶液剂占比接近四成，满足儿科用药便利性的需求；治疗大类上以神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂为主，分别占13个和10个席位，消化系统及代谢药（9个）、血液和造血系统药物（5个）、全身用抗感染药物（5个）则位居其后。 具体产品方面，恒瑞医药的注射用塞替派可用于重型β-地中海贫血儿童（＜18周岁）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前预处理，是国内首个获批移植预处理相关适应症的塞替派产品。据此前恒瑞公告显示，公司的该产品已先后于2018年和2022年在美国、欧洲获批上市。它的到来无疑为移植治愈儿童重型β-地贫带来了新希望。 小儿豉翘清热糖浆为济川药业的独家儿科感冒中成药，是在小儿豉翘清热颗粒基础上改良所得，米内网数据显示，小儿豉翘清热颗粒近年来在中国三大终端六大市场销售额保持快速增长，2023年拿下超27亿元的佳绩。小儿紫贝宣肺糖浆为健民药业的独家儿科止咳祛痰中成药，其组方源于国家级名老中医经验方，具有良好的临床应用基础，在治疗小儿急性支气管炎风热犯肺证咳嗽方面疗效显著，且安全性好。 从审评审批路径上看，共有46个药品（不含预防用生物制品，下同）通过优先审评审批程序得以加快上市，其中独家品种有33个，占比超过七成，包括兴齐眼药的延缓儿童近视进展用药硫酸阿托品滴眼液、石家庄四药的罕见病Dravet综合征治疗药司替戊醇干混悬剂、亿帆医药用于先天性高胰岛素性低血糖血症的二氮嗪口服混悬液、恒瑞医药的广谱抗肿瘤药环磷酰胺胶囊、以及辉瑞用于治疗青少年特应性皮炎的阿布昔替尼片等。 85款儿科药剑指新国谈，独家品种成“爆款” 85款儿科药剑指新国谈，独家品种成“爆款” 85款儿科药剑指新国谈，独家品种成“爆款” 85款儿科药剑指新国谈，独家品种成“爆款” 为了让更多患儿用上“质优价廉”的儿科药，推进其加快准入医保成为国家的重要任务之一。 比如：2019-2024版医保目录调整方案中均明确指出，重点调整及优先纳入儿科药，其中2021版医保目录经谈判准入的34个独家儿科药平均降价55.6%；2024版医保目录也纳入了多款儿科药，不乏济川药业的小儿豉翘清热糖浆和盐酸非索非那定干混悬剂、健民药业的小儿紫贝宣肺糖浆、石四药的司替戊醇干混悬剂、诺华的盐酸伊普可泮胶囊等独家品种。 据今年1月国家医保局召开的新闻发布会透露：2025国谈或在4月启动申报，争取9月结束医保谈判、发布新版医保目录；新药申报时间为2025年4月1日-2025年5月底。据不完全统计，目前至少有85款儿科药有望参与今年新国谈，其中独家品种“霸屏”，有57个产品在列；从剂型上看，溶液剂和注射剂为主力军，合计占比超60%；按治疗大类统计，神经系统药物、消化系统及代谢药在数量上领跑，分别占17个和16个席位。 健民药业的小儿牛黄退热贴膏是近日获批上市的中药1.1类新药，具有退热解表、清热解毒的功效，用于小儿急性上呼吸道感染风热证所致的发热（38.5℃及以下）。该新药的上市为急性上呼吸道感染风热证所致的1至5岁发热儿童患者提供了新的治疗选择。 青峰医药的口服溶液用盐酸万古霉素是一种糖肽类抗生素，用于革兰氏阳性菌所致的严重感染，如心内膜炎、骨髓炎、败血症或软组织感染等。凭借独特药理特性和给药优势，该产品为肠道耐药菌感染患者，尤其是儿童患者，提供了更高效、安全的治疗方案。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场万古霉素销售规模接近24亿元，同比增长6.14%。 氯法拉滨注射液和二氮嗪口服混悬液均为亿帆医药近年获批上市的新品，其中前者用于治疗儿童难治性/复发性急性淋巴细胞白血病，后者可用于先天性高胰岛素性低血糖血症（CHI）。据悉，上述两款儿科药均已出现在2024国谈初审药品名单，今年能否一鼓作气共同挺进2025版医保目录，我们拭目以待。 五月将至，新一轮国谈虽“迟迟未有动静”，但启动时间前移似乎是大势所趋。届时，2025版医保目录将有哪些新亮点？又有哪些品种能成功入选？米内网将持续跟进。 激励政策火力全开，助推儿科药创新研发 激励政策火力全开，助推儿科药创新研发 激励政策火力全开，助推儿科药创新研发 激励政策火力全开，助推儿科药创新研发 另一方面，为进一步解决儿科临床“急难愁盼”的用药需求，近年来，国家各职能部门多措并举强化儿科用药保障，合力为企业创新研发提供新思路。 2025年1月，国务院办公厅发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》提及，对符合条件的儿童用药品给予一定的市场独占期，为药品创新研发提供了政策支持；2024年9月，国家卫健委公布《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，阿尼芬净注射剂、柯拉特龙乳膏剂等15个临床急需儿科药品种位列其中；2024年6月，CDE发布《关于在中心网站“儿童用药专栏”持续公示优先审评审批的儿童用药批准信息的通告》，以便研发单位更好地了解和把握儿科药创新研发方向；2024年4月，国家药监局发布《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，对品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等作进一步的明确，提高临床安全用药水平...... 中国是全球第二大儿科用药市场，根据国家统计局的数据，2020年0-14岁少儿人口数为2.53亿人，约占全国总人口数的18%。随着国家鼓励生育政策的全面铺开，儿科用药需求也随之增加。预计在相关政策和用药需求的驱动下，未来儿科药市场将迎来巨大的发展机遇。（本文转载自米内网）