Asfotase alpha

药械追踪 No.1 / GSK/翰森制药B7-H3靶向ADC获FDA突破性疗法认定 2024年8月21日，葛兰素史克（GSK）与翰森制药（3692.HK）共同宣布，靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）HS-20093（亦称GSK5764227）获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性广泛期小细胞肺癌（SCLC）。 B7-H3 又名 CD276，是一种免疫调节蛋白，在肿瘤组织中过度表达。HS-20093由全人源化的B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成，可靶向杀伤表达B7-H3的恶性肿瘤。GSK与翰森制药曾在2023年12月达成授权合作，获得HS-20093的全球独占许可（不含中国大陆及港澳台）；交易预付款1.85 亿美元，里程碑费用15.25 亿美元。 HS-20093此次获FDA突破性疗法认定主要基于Ⅰ期开放标签、多中心试验ARTEMIS-001的数据支持。这项试验共有200多名患者参与，评估了HS-20093用于局部晚期或转移性实体瘤（包括复发或难治性ES-SCLC）的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。该试验结果将于2024年世界肺癌大会（WCLC）上公布。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 优于泰瑞沙！强生埃万妥单抗联合兰泽替尼在美获批一线治疗NSCLC 强生（J&J；NYSE：JNJ）近日宣布，EGFR/c-Met双特异性抗体埃万妥单抗与EGFR TKI兰泽替尼（lazertinib）的联合方案获得美国FDA批准，用于一线治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 （L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 埃万妥单抗联合兰泽替尼是全球首个且目前唯一在NSCLC一线治疗中优于阿斯利康第三代EGFR TKI 泰瑞沙（奥希替尼）的多靶点、去化疗联合方案。 埃万妥单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，能够同时与EGFR和MET结合，进而抑制相关的信号通路。兰泽替尼是一款第三代EGFR TKI，由强生于2018年从韩国公司Yuhan Corporation处获得许可权利。此次获批系兰泽替尼在全球范围内的首次批准。 关键III期试验MARIPOSA支持了此次批准，该研究证明了埃万妥单抗与兰泽替尼联合一线治疗对EGFR阳性NSCLC的有效性。结果显示，与泰瑞沙相比，埃万妥单抗联合兰泽替尼可将患者的疾病进展或死亡风险降低30%，并显著延长中位无进展生存期（mPFS：23.7个月vs 16.6个月）和中位缓解持续时间（mDOR：25.8个月vs16.7个月）。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 阿斯利康罕见病药Strensiq引进大湾区 2024年8月21日，阿斯利康罕见病领域创新药Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液/asfotase alfa）已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症（hypophosphatasia，HPP）患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。 低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶（alkaline phosphatase，ALP），骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造终身负担，严重影响生存质量。 阿司福酶α是全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，最早于2015年7月在日本获批，随后陆续在欧盟和美国获批上市。酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式。此次，阿司福酶α注射液得益于“港澳药械通”政策的支持先行获批引入大湾区，缩短了中国低磷酸酯酶症患者使用全球创新药物的用药时差。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 复宏汉霖获甫康药业奈拉替尼中国商业化权益 近日，复宏汉霖（2696.HK）与甫康（上海）健康科技有限责任公司（简称“甫康药业”）宣布达成战略合作。复宏汉霖获得甫康药业马来酸奈拉替尼片（简称“奈拉替尼”，商品名：汉奈佳）在中国的商业化独占权利以及在约定海外国家和地区的独家谈判和附条件许可权。 奈拉替尼是甫康药业自主开发的首个产品，属于新型口服、强效、不可逆的小分子泛HER激酶抑制剂（TKI）。2024年6月，奈拉替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌成年患者，在接受含曲妥珠单抗辅助治疗之后的强化辅助治疗。 基于此次合作，复宏汉霖将于近期全力推动汉奈佳步入商业化进程，与旗下曲妥珠单抗生物类似药汉曲优实现转换治疗，助力降低HER2阳性早期乳腺癌患者术后5年和10年复发风险。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

为罹患这一罕见病的患者群体实现新药可及 上海 2024年8月21日 /美通社/ -- 阿斯利康中国宣布，依托 "港澳药械通"政策，其罕见病领域创新药Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa）已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症(hypophosphatasia, HPP)患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性，内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药，缓解了中国患者亟需用药的难题。 低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造终身负担，严重影响生存质量 [1] 。 作为全球首个且唯一*获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法 [2] ，阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状 [1] 。针对围产期、婴儿期或幼儿期发病低磷酸酯酶症的患者的四项前瞻性的开放标签临床试验，评估并证实了阿司福酶α注射液的临床疗效和安全性。经该药治疗的围产期/婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者（37名）与历史对照的低磷酸酯酶症患者（48名）的总生存率对比的Kaplan-Meier分析发现，阿司福酶α注射液可明显改善患者生存率。研究显示，经阿司福酶α注射液治疗的患者1岁时生存率为95%，历史对照组患者生存率为42%；经阿司福酶α注射液治疗患者3.5岁时生存率为86%，历史对照组患者生存率为27%；经阿司福酶α注射液患者5岁时生存率为82%，而历史对照组患者生存率为27% [3] 。对于婴幼儿，阿司福酶α注射液有助于逆转矿质过少的症状 [4],[5],[6] 。在儿童患者中，阿司福酶α注射液可帮助患者实现低磷酸酯酶症相关佝偻病的完全或实质性治愈 [7] 。 酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式 [8] ，然而，此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批，是国内低磷酸酯酶症治疗的重大突破，为国内患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童患者带来了新的治疗希望。 阿斯利康中国生物制药业务总经理，香港及澳门地区负责人林骁 表示："深耕中国逾30年，阿斯利康深刻洞察并理解中国患者未被满足的需求。此次，阿司福酶α注射液得益于‘港澳药械通'政策的支持先行获批引入大湾区，缩短了中国低磷酸酯酶症患者使用全球创新药物的用药时差。未来，我们将继续携手各方合作伙伴，让更多全球领先、患者亟需的创新药物通过大湾区这一桥梁加速引进国内，惠及更多中国患者。" 阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清 表示："‘以患者为中心'，阿斯利康不仅积极投身并持续探索罕见病领域，还致力于联合多方为中国罕见病患者破解无药可用的困境，并为提升创新药物的可及性而努力。今天，我们非常高兴地看到阿司福酶α注射液在大湾区先行获批引入，让中国低磷酸酯酶症患者加速用上全球领先的药物。未来，阿斯利康也将持续高度重视低磷酸酯酶症及其他罕见病患者的未尽之需，多措并举，加速创新药品引入、可及，并联合各方力量支持建设健全中国罕见病诊疗的生态体系，让我们携手同行，点亮生命之光。" *截至2024年8月，来源于 www.fda.gov , www.ema.europa.eu , https://strensiq-hcp.com/ 声明：本资料涉及的药品和适应症尚未在中国内地获批，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。 关于低 磷酸酯酶症 低磷酸酯酶症是一种遗传性、慢性、进行性和危及生命的代谢性疾病，会对患者身体多个系统产生破坏性影响，导致衰弱或危及生命的并发症 [9] 。低磷酸酯酶症的特征是碱性磷酸酶（ALP）活性低和骨矿化缺陷，可导致骨骼破坏和畸形及其他骨骼异常，以及全身并发症，如肌无力和呼吸衰竭，导致婴儿早逝 [4] ,[ 8] ,[10] 。 关于阿斯利康 阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布世界100多个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问 www.astrazeneca.com 。 关于阿斯利康中国 阿斯利康自1993年进入中国以来，专注中国患者需求最迫切的治疗领域，包括肿瘤、心血管、肾脏、代谢、呼吸、消化、罕见病、疫苗抗体及自体免疫等，已将40多款创新药物带到中国。阿斯利康中国总部及全球研发中国中心位于上海，并在无锡、泰州、青岛分别建立全球生产供应基地，已向近70个全球市场输送优质药品。近年来，公司分别在北京、广州、杭州、成都、青岛设立区域总部。阿斯利康还携手合作伙伴，通过打造包括中国智慧健康创新中心（CCiC）、国际生命科学创新园（iCampus）、阿斯利康中金医疗产业基金在内的创新"三驾马车"，构建多元化的国际创新健康生态圈，共同促进区域经济以及大健康行业的长足发展。今天，中国已经发展成为阿斯利康全球第 二大市场。 [1] Strensiq Hong Kong Prescribing Information (40mg), version Apr 2023 (Chinese) [2] Scott LJ. Asfotase Alfa: A Review in Paediatric-Onset Hypophosphatasia. Drugs. 2016 Feb;76(2):255-62. doi: 10.1007/s40265-015-0535-2. [3] Kaplan-Meier analysis of survival of patients with perinatal and infantile hypophosphatasia. Asfotase alfa–treated patients (studies ENB-002-08/ENB-003-08 and ENB-010-10) had a significantly better survival rate, calculated using the Kaplan-Meier product-limit estimate, compared with historical controls (study ENB-011-10; P .0001, Kaplan-Meier log-rank test). [4] Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-913. [5] Whyte MP, Simmons JH, Moseley S, et al. Asfotase alfa for infants and young children with hypophosphatasia: 7 year outcomes of a single-arm, open-label, phase 2 extension trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(2):93-105. [6] Hofmann CE, Harmatz P, Vockley J, et al. Efficacy and safety of asfotase alfa in infants and young children with hypophosphatasia: a phase 2 open-label study. J Clin Endocrinol Metab. [7] Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971 [8] 刘敏,赵耘,巩纯秀. 低磷酸酶血症研究新进展[J]. 中华儿科杂志,2019,57(11):899-903 [9] Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(suppl 2):380-388. [10] Fraser D. Hypophosphatasia. Am J Med. 1957;22(5):730-746.