Asfotase alpha

阿斯利康2025年财报显示，公司全球营收达587.39亿美元，其中肿瘤业务贡献超四成（约256亿美元），成为业绩核心支柱。明星产品奥希替尼（Tagrisso）销售额72.54亿美元，而ADC药物德曲妥珠单抗（Enhertu）以近50亿美元的收入和超32%的增速成为增长新引擎。中国市场收入66.54亿美元，创历史新高，但增长仍依赖成熟产品，面临结构性挑战。阿斯利康近日发布2025年财报，全球营收逼近600亿美元，肿瘤业务贡献超四成。在这份成绩单中，不仅有Farxiga、Tagrisso等老将稳坐江山，更有Enhertu等ADC新星狂飙突进。而中国区以67亿美元收入创历史新高，成为新兴市场的中流砥柱。图源：阿斯利康 2025 年财报 PPT（下同）肿瘤业务已成 “半壁江山”，ADC 能否接棒成为新引擎？从阿斯利康 2025 年财报数据来看，其肿瘤药物营收表现极为亮眼，已突破 256 亿美元大关，占公司整体收入的 43.6% ，近乎撑起了公司业务的 “半壁江山”。在众多肿瘤产品中，Tagrisso（奥希替尼）、Imfinzi（度伐利尤单抗）等明星产品持续保持强劲的市场放量态势。奥希替尼作为三代 EGFR 抑制剂，凭借在肺癌治疗领域的显著疗效，在 2025 年销售额达到 72.54 亿美元，同比增长 10%。这一成绩得益于其在非小细胞肺癌（NSCLC）各期适应症的不断拓展，如今年 6 月在中国获批联合赛沃替尼二线治疗存在 MET 扩增的 NSCLC，为其打开了新的市场空间，也进一步巩固了其在肺癌靶向治疗市场的地位。不过，真正在肿瘤领域引发行业高度关注的则是 Enhertu（德曲妥珠单抗）。这款由阿斯利康与第一三共合作开发的 ADC 药物，自 2019 年 12 月上市以来，便以惊人的速度在全球市场上攻城略地。到 2025 年，其销售额已逼近 50 亿美元，达到 49.82 亿美元，年增长率超过 32%。Enhertu 之所以能取得如此成绩，主要是因为其独特的药物设计和广泛的适应症覆盖。其采用了可裂解的连接子和高活性的拓扑异构酶 I 抑制剂 DXd，使得药物在肿瘤细胞内能够高效释放活性载荷，发挥强大的抗肿瘤作用。在适应症方面，Enhertu 不仅在 HER2 阳性乳腺癌治疗中展现出卓越疗效，还成功拓展至 HER2 低表达和 HER2 超低表达乳腺癌领域，极大地扩大了受益患者群体。今年 1 月和 4 月，Enhertu 相继在美欧扩大适用人群至 HER2 超低表达乳腺癌，仅这一新增人群就为其带来了显著的业绩增长。阿斯利康对 ADC 药物寄予厚望，将其视为未来肿瘤业务增长的核心驱动力，积极布局 ADC 产品线。除了 Enhertu，公司的第二款 ADC 产品 Datroway（德达博妥单抗，TROP2 ADC）也已在市场上崭露头角。2025 年 1 月，Datroway 在美国获批上市，截至目前已斩获 HR+/HER2 - 乳腺癌和 EGFR 突变型 NSCLC 两项适应症。尽管其销售额尚处于起步阶段，2025 年为阿斯利康创收 0.78 亿美元，但市场潜力巨大。其全球 III 期试验正在布局 NSCLC 一线联合 K 药、TNBC 一线联合化疗等重要临床应用，有望进一步拓展市场。此外，阿斯利康在研 ADC 梯队还有 B7-H4 ADC（Puxitatug samrotecan）与 CLDN-18.2 ADC（CMG901）进入 III 期，预计 2026 - 2027 年递交 BLA，形成 “肿瘤 + 妇科 + 消化道” 多元化矩阵，为公司在 ADC 领域的长远发展奠定基础。然而，ADC 药物市场的竞争也愈发激烈。随着越来越多的药企意识到 ADC 药物的潜力，纷纷加大研发投入，市场上的竞品不断涌现。在 HER2 ADC 领域，罗氏的 Kadcyla（恩美曲妥珠单抗）作为早期上市的产品，已在市场上占据一定份额，尽管 Enhertu 在一些临床数据上表现更优，但 Kadcyla 凭借先发优势和广泛的市场认知度，依然是强劲的竞争对手。在 TROP2 ADC 领域，吉利德的戈沙妥珠单抗是全球首 个上市的该靶点 ADC 药物，已获批多个适应症，在市场上拥有一定的用户基础。科伦博泰的芦康沙妥珠单抗也已在国内获批上市，且在肺癌适应症上取得突破，成为全球首 个在肺癌适应症获批上市的 TROP2 ADC 药物，对 Datroway 构成直接竞争。除了竞品的冲击，ADC 药物在适应症拓展方面也面临挑战。随着研究的深入，容易开发的适应症逐渐被挖掘殆尽，后续适应症拓展进入深水区，需要攻克更多的技术难题和临床挑战。例如，在一些罕见肿瘤或特定基因突变亚型的肿瘤中，ADC 药物的疗效和安全性仍有待进一步验证，这不仅需要大量的临床试验投入，还面临着较高的失败风险。另外，ADC 药物的高昂成本也是限制其市场推广的重要因素，如何在保证药物质量和疗效的前提下，降低生产成本，提高药物的可及性，是整个行业需要共同面对的问题。阿斯利康在肿瘤业务领域凭借现有产品的持续增长和 ADC 药物的布局，取得了显著成绩，但 ADC 药物市场的竞争和挑战也不容小觑。未来，ADC 药物能否持续保持高增长态势，接棒成为阿斯利康肿瘤业务的新引擎，关键在于其能否在激烈的市场竞争中突出重围，成功克服适应症拓展和成本控制等难题 。中国市场：增长稳健但暗藏结构隐忧中国市场在阿斯利康的全球版图中占据着举足轻重的地位，堪称其业绩的 “压舱石”。2025 年，阿斯利康中国区收入达到 66.54 亿美元，同比增长 4%，占公司全球总收入的 11%，这一成绩不仅创下了中国区收入的历史新高，还助力阿斯利康连续第二年稳坐跨国药企中国区业绩榜首。在全球经济形势复杂多变以及医药行业政策不断调整的大背景下，能取得这样稳健的增长实属不易。阿斯利康在中国市场的成功，很大程度上得益于其长期以来的本土化战略布局。自 1993 年进入中国以来，阿斯利康持续加大在华投入，构建了集研发、生产、销售于一体的完整产业链体系。在研发方面，阿斯利康在中国设立了全球战略研发中心，深度参与全球新药研发项目，积极与本土科研机构、高校开展合作，加速创新药物的研发进程，以更好地满足中国患者的需求。例如，其与药明康德等 CRO 企业的深度合作，充分利用本土研发资源，提升了研发效率。在生产环节，阿斯利康在无锡、泰州、青岛等地建立了全球生产供应基地，其中无锡生产基地已入选世界经济论坛灯塔工厂，通过引入先进的智能制造技术，实现了生产效率和质量的双重提升，不仅满足了中国市场的需求，还向全球 70 多个市场供应优质创新药品。在销售渠道上，阿斯利康凭借广泛的市场覆盖和专业的销售团队，深入渗透各级医疗市场，其创新药惠及中国约 6800 万名患者 ，市场认可度极高。不过，阿斯利康在中国市场也面临着诸多挑战，结构隐忧逐渐显现。从增长动力来看，目前中国区的增长仍在较大程度上依赖奥希替尼等成熟产品。奥希替尼作为阿斯利康的明星产品，在中国市场已经上市多年，凭借其在肺癌治疗领域的卓越疗效，积累了庞大的患者群体和良好的市场口碑，为中国区收入做出了重要贡献。然而，随着市场的逐渐饱和以及同类竞品的不断涌现，奥希替尼的增长速度可能会逐渐放缓。例如，国内一些本土药企研发的三代 EGFR 抑制剂已经上市，虽然在市场份额上暂时无法与奥希替尼抗衡，但随着产品的推广和临床数据的积累，未来将对奥希替尼的市场地位构成一定威胁。新兴产品如 Enhertu 在中国市场尚未完全放量。尽管 Enhertu 在全球市场表现出色，销售额持续攀升，但其在中国的商业化进程相对缓慢。这主要是由于中国 ADC 药物市场竞争激烈，本土药企纷纷布局 ADC 产品线，多款国产 ADC 药物相继获批上市，市场竞争格局复杂。同时，Enhertu 进入中国市场的时间相对较晚，在市场推广和医生、患者认知度的建立上需要一定时间。此外，ADC 药物的高昂价格也是限制其市场推广的重要因素，虽然 Enhertu 已被纳入新版国家医保目录，但医保报销后的价格对于部分患者来说仍然较高，可及性有待进一步提高。阿斯利康在中国市场虽然取得了显著成绩，但也面临着诸多挑战和结构隐忧。未来，其能否在中国市场继续保持领先地位，实现可持续增长，关键在于其能否成功应对医保谈判、集采政策以及本土药企竞争等挑战，充分发挥自身的研发和市场优势，实现业务结构的优化升级 。2030 年 800 亿目标：管线、并购与风险并存阿斯利康在 2025 年财报中明确提出了一个宏伟的目标：到 2030 年，公司营收突破 800 亿美元，同时推动至少 20 款新药上市。这一目标不仅展现了阿斯利康对未来发展的坚定信心，也为公司的战略布局和业务发展指明了方向。从目前的业务发展态势和管线布局来看，阿斯利康有一定的底气去实现这一目标，但也面临着诸多挑战和风险。从现有管线布局来看，肿瘤、CVRM（心血管、肾脏和代谢疾病）、罕见病仍是阿斯利康重点发力的领域，这些领域也将成为其实现 800 亿目标的关键增长引擎。在肿瘤领域，除了前文提到的 ADC 药物和明星产品持续增长外，阿斯利康还在积极布局其他创新疗法。例如，其在免疫肿瘤学和双特异性抗体领域的研发取得了一定进展。PD-1/TIGIT 双抗 rilvegostomig 的 III 期 ARTEMIDE 系列研究覆盖了非鳞 / 鳞状 NSCLC、胃癌、胆道癌等多个癌种，预计 2026 年起陆续读出 OS 数据；PD-1/CTLA-4 双抗 volrustomig 的 III 期 eVOLVE-Cervical、eVOLVE-RCC02、eVOLVE-HNSCC 三大适应症同步推进，2025 年下半年迎来宫颈癌 OS 中期分析。管理层预计，到 2030 年 ADC + 双抗组合将贡献肿瘤板块超过 50% 的收入，成为肿瘤业务的第二成长曲线。在 CVRM 领域，小分子战略初见成效。板块核心资产达格列净（Farxiga）凭借在心力衰竭和慢性肾病领域的新适应症拓展，持续为公司贡献稳定收入。2025 年，达格列净实现销售额 84.05 亿美元，同比增长 9%。候选药物 baxdrostat 的三期临床试验表现积极，在难治性高血压治疗中达成了所有主要及次要终点，管理层预计其峰值销售额可达 50 亿美元，其中一半来自单药治疗，另一半来自与达格列净的联合疗法。这一潜在的重磅产品将为 CVRM 领域的增长注入新动力。罕见病业务方面，尽管整体增速相对较为稳定，但阿斯利康通过不断拓展产品适应症和市场，也在持续挖掘增长潜力。两款 C5 单抗 Ultomiris（瑞利珠单抗）和 Soliris（依库珠单抗）合计贡献了大部分收入。其中，Ultomiris 得益于新适应症扩展、新市场扩张以及 Soliris 的成功转化，2025 年销售额增速高达 24%，达到 22.28 亿美元。不过，Soliris 面临着生物类似药的竞争冲击，2025 年销售额有所下滑。阿斯利康也在积极布局其他罕见病药物，如低磷酸酯酶症新药 Strensiq（阿司福酶 α）和神经纤维瘤疗法 Koselugo（司美替尼）增势迅猛，有望在未来成为新的业绩增长点。然而，阿斯利康要实现 2030 年 800 亿美元的营收目标，并非一帆风顺，面临着诸多挑战和风险。研发投入增速与营收增速的不平衡是一个潜在问题。2025 年，阿斯利康的研发投入为 142.32 亿美元，同比增长 4%，而营收增速为 8%，研发投入增速已低于营收增速。这可能会对公司未来的创新能力和管线推进产生一定影响。研发新药是一个高风险、高投入且周期长的过程，需要持续的资金支持和资源投入。如果研发投入不足，可能导致研发项目进展缓慢，甚至失败，从而影响公司的长期发展。罕见病板块的下滑风险也不容忽视。虽然目前罕见病业务整体保持稳定增长，但 Soliris 作为该板块的明星产品，面临着生物类似药的激烈竞争。安进的 Soliris 生物类似药 Bkemv 已获 FDA 批准，Samsung Bioepis 的 Epysqli 也获得 FDA 批准并由 Teva 在美国商业化，这些生物类似药的进入对 Soliris 的市场份额构成直接威胁。2025 年，Soliris 的全球销售额为 25.9 亿美元，相较于 2023 年的 27.75 亿美元有所下滑。如果不能有效应对生物类似药的竞争，罕见病板块的业绩可能会受到更大冲击，进而影响公司整体营收目标的实现。外部市场环境的不确定性也是一个重要风险因素。医保谈判和集采政策在全球范围内的推进，对药企的产品价格和市场份额产生了重大影响。在中国，医保谈判和集采政策已成为常态，阿斯利康的多款产品受到波及。例如，达格列净片参与第十一批国家药品集采，虽然集采后销量可能会有所增加，但价格的下降将不可避免地压缩利润空间。在其他国家和地区，类似的医保控费政策也在不断出台，这对阿斯利康的全球市场布局和营收增长带来了挑战。竞争对手的压力同样不可小觑。在肿瘤领域，众多药企纷纷加大研发投入，布局创新疗法，市场竞争日益激烈。除了前文提到的 ADC 药物市场竞争外，在免疫肿瘤、靶向治疗等领域，阿斯利康也面临着来自默沙东、辉瑞、罗氏等国际药企以及众多本土创新药企的竞争。这些竞争对手在产品研发、市场推广、销售渠道等方面各有优势，可能会抢占阿斯利康的市场份额，影响其营收增长。为了应对这些挑战，实现 2030 年 800 亿美元的营收目标，阿斯利康或许仍需通过外部合作与并购来补强管线。在过去的几年中，阿斯利康已经通过一系列的并购和合作，增强了自身的研发实力和产品线。例如，通过收购 Alexion，阿斯利康获得了 Soliris 和 Ultomiris 等重磅罕见病药物，拓展了在罕见病领域的布局。2025 年，阿斯利康宣布与中国制药公司石药集团达成合作，潜在交易金额高达 185 亿美元，涉及包括减重疗法在内的八款创新长效多肽药物。通过与本土药企合作，阿斯利康不仅能够利用本土的研发资源和市场优势，还能加速创新药物的研发和商业化进程。结语 阿斯利康的2025，是一场“守成与开拓”的双线战役。一方面依靠传统优势领域稳健输出，另一方面押注ADC等新技术构筑护城河。中国市场的增长虽缓却稳，成为其全球布局中不可或缺的压舱石。然而，医药行业的竞争从未止步，管线深度、研发效率与市场响应速度，将共同决定阿斯利康能否在2030年触及千亿之门。未来已来，唯变不变。参考：1、阿斯利康的2025财报PPT2、阿斯利康官网

With more than 100 ongoing phase 3 trials and over 20 late-stage readouts slated for 2026, AstraZeneca is entering an “unprecedented catalyst-rich period,” CEO Pascal Soriot said. After ending 2025 with a strong fourth quarter, AstraZeneca management has doubled down on its ambitious “$80 billion by 2030” revenue target, outlining a roadmap to have more than 25 blockbuster medicines by the end of the decade.During AZ’s Q4 earnings call, CEO Pascal Soriot highlighted an “unprecedented catalyst-rich period.” With more than 100 ongoing phase 3 trials and over 20 late-stage readouts slated for 2026, AZ’s exec team used a big chunk of their time on the call taking inventory of key clinical programs.That large portfolio shows the value of diversification, again highlighting what Soriot called “low concentration risk.”“It’s great to have one or two big products. [It] makes you very profitable and makes you look good,” Soriot said. “But if you lose one of those, as we’ve seen happen to some actors in the industry lately, it really becomes very painful, very quickly. So this diversification, both product-wise, but also geographically, is suddenly becoming more apparent as we drive growth through therapy areas but also through regions.”AZ capped 2025 with fourth-quarter revenues of $15.5 billion, which arrived slightly above analysts’ expectations, thanks mainly to the company's oncology portfolio.But rather than commercial performance, analysts on Tuesday’s call were heavily focused on AZ’s clinical programs, wondering whether the British pharma can repeat the level of phase 3 successes it enjoyed last year.Among key 2026 readouts at the top of AZ’s—and investors’—minds are: Avanzar evaluating Daiichi Sankyo-partnered Datroway in first-line non-small cell lung cancer; Serena-4 for the oral SERD camizestrant in first-line HR-positive breast cancer; CardioTTRansform testing Ionis-partnered Wainua in transthyretin amyloid cardiomyopathy; three phase 3 trials of efzimfotase alpha in the rare metabolic bone disease hypophosphatasia; and three phase 3 studies of the IL-33 agent tozorakimab in chronic obstructive pulmonary disease (COPD). Avanzar represents the epitome of AZ’s recent efforts to help improve the probability of success of its clinical studies. With the help of artificial intelligence, the company developed a new TROP2-based biomarker in the hopes of enriching for responders to Datroway. In April 2025, AZ signed a three-way deal with Tempus AI and Pathos AI to construct a patient data-based multimodal oncology model.“My reflection of the last decade in oncology, about the success rates we’ve had, has been predicated on being able to identify the right patient populations to treat,” AZ’s oncology R&D head, Susan Galbraith, Ph.D., said on Tuesday’s call.AZ has been using real-world evidence to help design its phase 3 trials and predict control-arm performance. The hope is that AI models can help in the same way when historical literature data are lacking in certain new biomarker areas or where the biology is more complicated, Galbraith said.As for camizestrant, industry watchers are eager to see results from AZ’s first-line Serena-4 trial and the phase 3 Cambria-1 and -2 studies in early breast cancer, after Roche reported positive data for its rival oral SERD, giredestrant, in two similar settings. The key focus is if oral SERDs can break into an earlier and larger population beyond patients whose tumors have ESR1 mutations.For the first-line trial, AZ has designed the study to enrich for endocrine-sensitive patients, who are expected to respond better to oral SERDs, Galbraith said. Those patients typically experienced recurrence from early-stage disease after at least two years of standard adjuvant therapy because those that are less endocrine-sensitive typically progress more rapidly, she explained.In the adjuvant setting, the two studies target different patient populations that could potentially give AZ access to the largest group of patients, Galbraith said. While Cambria-1 allows patients to have used a CDK4/6 inhibitor, Cambria-2 allows concurrent use of a CDK4/6 inhibitor, which Galbraith said is important now that these meds are becoming the new standard in the adjuvant setting.Outside of oncology, as one analyst noted on Tuesday’s call, AZ has billed efzimfotase alpha as having the opportunity to reach $3 billion to $5 billion in peak sales. The drug’s once-every-other-week dosing is considered an upgrade from the up to once-every-two-days frequency of AZ’s Strensiq.With three phase 3 trials, AZ’s goal is again for the newer enzyme therapy to reach a broad population, Marc Dunoyer, CEO of AZ’s rare disease unit, Alexion, said on the call. Two trials are in the pediatric population—one in which patients switch from Strensiq and the other in Strensiq-naïve patients—and the third trial combines adolescents and adults.In the biopharmaceutical department, AZ is targeting the very competitive ATTR-CM field. As the largest trial in this disease, CardioTTRansform is powered to run a key subgroup analysis among patients who are on baseline treatment with Pfizer’s Vyndamax. Information here is important because it may change treatment guidelines, Sharon Barr, Ph.D., AZ’s head of biopharmaceuticals R&D, said on the call. A big question for AZ’s biopharmaceutical business is whether the company can sustain the blow from the loss of exclusivity of its SGLT-2 inhibitor Farxiga, which generated $8.4 billion in sales in 2025. The drug was also one of the first drugs selected for price negotiations under the Inflation Reduction Act, with a discount for Medicare taking effect at the beginning of this year.AZ’s biopharmaceutical business will “have a blip” following the Farxiga patent cliff, but the company has enough other growth drivers, Ruud Dobber, who leads the unit, said on the call.He pointed to the potential 2026 launch of baxdrostat for hard-to-control hypertension, noting that AZ has set the drug’s overall peak sales potential above $5 billion. Respiratory and immunology drugs Breztri and Tezspire are also expected to continue their double-digit growth, he said.