Asfotase alpha

作者 | 颜色来源 | 赛柏蓝 开年首次，阿斯利康在罕见病领域完成高达10.5亿美元的合作。 01近10.5亿美元阿斯利康在罕见病领域又一合作 3月14日，阿斯利康宣布与罕见病疗法公司Amolyt Pharma达成协议，其将以高达10.5亿美元（按当前汇率计算约为75亿元）的总价收购Amolyt的全部流通股，包括8亿美元预付款以及2.5亿美元特定里程碑付款。 本次交易预计于2024年第三季度末完成。Amolyt Pharma是一家专注于开发罕见内分泌疾病创新疗法的生物技术公司，核心产品为Eneboparatide（AZP-3601）。 作为一种治疗性多肽，Eneboparatide（AZP-3601）可靶向作用于特定构型的PTH1受体，通过安全、有效地维持血液中的钙水平，从而控制甲状旁腺功能减退；并通过恢复肾脏对钙的重吸收作用来限制尿中钙的排泄，从而预防慢性肾脏疾病，Eneboparatide（AZP-3601）正处于III期临床阶段。 甲状旁腺功能减退症是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法难以有效解决疾病症状。 阿斯利康罕见病公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示，慢性甲状旁腺功能减退患者迫切需要一种替代现有支持治疗的疗法，因为现有疗法无法解决潜在的激素缺乏问题，Eneoparatide（AZP-3601）有可能减轻低甲状旁腺激素经常导致的虚弱影响，并避免高剂量补钙的风险。 此次收购将加强阿斯利康现有的罕见病管线，其可以将Amolyt Pharma在罕见内分泌领域的创新治疗药物和临床管线与自身的产品组合发展，同时，Amolyt Pharma的加入，进一步增强了阿斯利康在罕见病领域的研发实力。 接下来，阿斯利康可以利用其在全球商业化和后期开发方面的优势，加速Amolyt Pharma潜在新药的研发进程，从而促进创新药的研发和推广。 02跨国药企收并购、合作不断寻求新发展全球已知的罕见疾病有10000多种，其中只有5%的罕见病有治疗方案。同时，罕见病也被认为是高增长的疾病领域，目前存在很大未被满足的医疗需求。 根据弗若斯特沙利文预测，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。 阿斯利康深耕罕见病领域已久，从2021年开始，阿斯利康通过收购Alexion正式进入罕见病领域，同年9月，阿斯利康中国成立罕见病事业部。 此后，阿斯利康在罕见病领域动作频频。 例如，2022年，阿斯利康收购临床阶段基因公司LogicBio Therapeutics（一家专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法的公司）；2023年7月，阿斯利康与辉瑞达成合作协议，推进新一代基因组药物，增加互补管线资产和开发创新技术；2023年9月，Alexion与Verge Genomics（一家利用人工智能开发神经类药物的生物技术公司）宣布为期4年的合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。年报显示，阿斯利康全年总营收458.11亿美元，罕见病业务在其2023年贡献了77.64亿美元的营收，且这一领域具有良好的增长性，新一代C5抗体成功接棒，两款产品合计贡献60亿美元销售额。阿斯利康国际业务拓展合作与战略投资副总裁、阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理陈冰在2023年的一次媒体圆桌采访中表示，2023年其BD相对来说做得多一点，这也是市场价值的体现。 目前，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物获批7个适应症，包括Soliris、Ultomiris、Strensiq、Kanuma、Koselugo。中国是阿斯利康布局罕见病研发团队的国家之一，已经有2款罕见病药物在中国获批，覆盖5个适应症。 除了在罕见病领域的加码，阿斯利康在其重要的抗肿瘤、心血管、肾脏及代谢、呼吸、抗感染领域也在持续深耕。近几年来，阿斯利康与礼新医药、和铂医药、康诺亚生物等药企达成多项全球合作协议，针对不同疾病领域布局研发管线。 今年年初，阿斯利康中国进行架构调整，成立中国生物制药业务。从2021年到现在，阿斯利康中国已经进行过多次架构调整。其曾表示，新的版图将为其业务的长期发展增添动力。 跨国药企通过调整架构和合作的方式来寻求更优的发展不在少数，例如，默沙东宣布以115亿美元完成对Acceleron Pharma（一家临床阶段的生物制药公司）的收购；诺华宣布以7.7亿美元收购认知与情绪障碍疗法开发商Cadent Therapeutics等。 从不同跨国药企的合作看，进行合作或收并购等动作，或是扩充自身已有的产品线，带动自身发展；或是扩展业务范围，强强联合发展；亦或是寻求更有性价比的产品线，利用自身优势开发等。而大型MNC寻求发展的动作，对其它药企也有一定启示意义。END作者交流：One1-3058内容沟通：13810174402医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

「  本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条信达IGF-1R抗体甲状腺眼病III期研究积极。信达生物IGF-1R抗体注射液IBI311治疗甲状腺眼病（TED）患者的中国III期研究（RESTORE-1）达到主要终点。与安慰剂相比，IBI311治疗第24周时患者研究眼的眼球突出应答率（研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm，且不伴有对侧眼突眼度增加≥2mm的受试者比例）显著更高（85.8%vs3.8%，95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001）。该公司计划尽快向NMPA递交其新药上市申请（NDA）。国内药讯1.智翔金泰IL-17A单抗银屑病Ⅲ期临床成功。智翔金泰自研IL-17A抗体赛立奇单抗（GR1501）治疗中、重度斑块状银屑病的Ⅲ期临床达到主要终点和次要终点。第12周时，与安慰剂相比，GR1501治疗达到银屑病皮损面积和严重程度指数较基线至少改善75%（PASI 75）的患者比例显著更高（90.7%vs8.6%）；两组皮损清除/几乎清除（PGA0/1）的患者比例分别为74.4%和3.6%。详细结果已发布于期刊British Journal of Dermatology上。2.迈威铁稳态调节单抗获FDA孤儿药资格。迈威生物自主研发的TMPRSS6单抗9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）获FDA授予孤儿药资格，用于治疗真性红细胞增多症。9MW3011可通过与靶点特异性结合，上调肝细胞表达铁调素（Hepcidin）的水平，抑制铁的吸收和释放，以调节体内的铁稳态。该新药目前正在中美同步临床开发，拟开发用于包括β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。3.AZ创新酶替代疗法中国获批临床。阿斯利康1类生物制品ALXN1850注射液（efzimfotase alfa）获国家药监局临床许可，拟开发作为酶替代疗法用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。ALXN1850具有较长的半衰期。该新药目前正在国际Ⅲ期临床中分别针对此前未接受过asfotase alfa治疗的青少年和成人HPP患者、先前接受过asfotase alfa治疗以及未接受过治疗的儿童HPP患者（2~12岁）评估治疗效果。4.凯思凯迪TRβ激动剂获批NASH临床。凯思凯迪靶向甲状腺受体β（TRβ）的小分子激动剂CS060304获FDA批准开展Ⅰ期临床研究，拟评估用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）适应症的安全性与有效性。临床前研究显示，CS060304在NASH小鼠模型中可显著改善NAS评分和纤维化，具有起效剂量低、药效显著且耐受性良好的特点。该公司计划在中、美同步推进CS060304的临床开发。5.唯源立康HSV外用基因疗法获批临床。北京唯源立康1类生物药WG1025获国家药监局临床许可，其适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。WG1025是国内首款可重复使用的外用基因疗法，含有两个拷贝全长COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体，可以在皮肤细胞持续表达功能性VII型胶原蛋白并促进创口愈合。在研究者发起、针对DEB治疗的IIT研究中，WG1025给药后创口完全愈合时间为5-10天，且药物总体耐受性良好。6.百奥赛图与吉利德达成多靶点抗体合作。百奥赛图宣布与吉利德达成抗体评估和选择协议，授权吉利德在三年提名期内使用百奥赛图针对广泛的药物靶点建立的全人抗体库进行相关靶点的抗体评估，合作开发治疗性特定抗体。根据协议，百奥赛图将会获得一笔付款；且针对每个被提名的靶点被选定的抗体，百奥赛图将有权获得选择权行权费，开发、监管和销售里程碑付款，及个位数净销售额分成。国际药讯1.奥希替尼治疗III期肺癌结果积极。阿斯利康第三代EGFR抑制剂奥希替尼（Tagrisso）治疗不可切除、EGFRm突变、III期非小细胞肺癌（NSCLC）经治患者的III期研究LAURA结果积极。与安慰剂相比，Tagrisso在这类难治、脑转移患者中的无进展生存期（PFS）的统计具有显著性改善；患者的总生存期（OS）数据也显示改善趋势。该项研究的总生存期（OS）关键次要终点仍在持续评估中。2.大冢APRIL单抗获IgA肾病突破性疗法认定。大冢制药与Visterra公司开发的细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）单抗sibeprenlimab（VIS649）获FDA突破性疗法认定（BTD），用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病。在Ⅱ期临床中，与安慰剂相比，sibeprenlimab（2mg、4mg和8mg）治疗12个月时患者的蛋白尿水平显著减少，两组患者24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的几何平均比值降幅分别为47.2%、58.8%、62.0%和20.0%。3.赛诺菲渐冻症药物Ⅱ期临床未达主要终点。Denali公司与赛诺菲开发的潜在“first-in-class”小分子RIPK1抑制剂SAR443820（DNL788）在治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS，渐冻症）的Ⅱ期Himalaya试验中未能达到显著改善修订版ALS功能评定量表（ALSFRS-R）评分的主要终点。该新药具有中枢神经系统（CNS）高渗透性，主要用于调节eIF2B的活性，以提高神经元存活率。目前，SAR443820也正在Ⅱ期试验中评估治疗多发性硬化症（MS）的潜力。4.首款外用DEB基因疗法临床积极。Krystal Biotech公司基因疗法Vyjuvek的眼药水配方，在用于遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者改善眼球表面受累（因病致盲）的临床试验结果积极。受试者在三个月内接受19次Vyjuvek治疗，患者角膜上皮完全愈合；眼压和视网膜完整性恢复正常，并表现出更好的视力。Vyjuvek是FDA针对DEB批准的首款基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法。5.“减肥神药”或可治阿片类药物成瘾。诺和诺德GLP-1类药物利拉鲁肽用于对抗阿片类药物成瘾的小型随机对照试验结果积极。数据显示，使用利拉鲁肽的患者对阿片类药物的渴望减少30%，即使是在最低的利拉鲁肽剂量下，这种效果也很明显。相关研究结果已公布于美国科学促进会（AAAS）议上。目前GLP-1RA精神疾病益处研究仍处于早期阶段。医药热点1.中国生物制药再剥离非核心业务。2月6日，中国生物制药发布公告，该公司同附属公司与两位买方及正大青岛签订协议，中国生物制药将出售正大青岛67%股权给两位买方，交易总对价约为人民币18.2亿元。正大青岛主要从事骨质疏松症药物及海洋药物的研究开发、生产及销售。完成出售事项后，集团将继续持有正大青岛26%权益。2.海南深化医改十大创新举措公布。2月19日，2023年海南省深化医改十大创新举措向社会公布。2023年海南省深化医改十大创新举措是：打造三条“医疗主干道”，推进优质医疗资源逐级下沉取得新成效；全面推广“2﹢3”健康服务包，防治严重影响全省居民健康的5种疾病；以综合改革推进公立医院高质量发展；推动数字疗法从“政策高地”走向“应用高地”，推动医疗卫生服务提质增效降费；打造区域危急重症救治体系，建成“15分钟医疗急救圈”等。3.2024医药反腐强势来袭。2月18日，中纪委官方发布题为《牢牢扛起重点领域监督职责保障护航高质量发展》的头条文章指出：深化中央企业“靠企吃企”问题专项整治，是中央纪委国家监委指导国务院国资委推进的重点工作。文中点名，中国通用技术集团纪检监察组围绕药品、器械、耗材试剂“带金销售”等5个方面的34个“靠医吃医”“靠药吃药”问题推进整治。这是医药首次和金融、基建工程等腐败高发领域并称列举，意味着医药领域反腐工作已被提升到前所未有的高度。 评审动态  1. CDE新药受理情况（02月09日) 2. FDA新药获批情况（北美02月16日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.38%涨幅前三     跌幅前三科源制药+20.01%  兴齐眼药-6.46%常山药业+19.86%  智翔金泰-3.61%大唐药业+16.33%  东方生物-1.96%【汇宇制药】全资子公司Seacross于近日收到埃及药品管理局核准签发的关于公司产品多西他赛注射液、注射用盐酸苯达莫斯汀、唑来膦酸注射液的上市许可。【人福医药】控股子公司宜昌人福药业有限责任公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的注射用盐酸瑞芬太尼的《药品注册证书》。【复星医药】控股子公司重庆药友制药有限责任公司自主研发的氯化钾缓释片的药品注册申请于近日获国家药品监督管理局受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。