A Phase II Trial of Obecabtagene Autoleucel Consolidation in Adult Patients With Acute Lymphoblastic Leukemia in First Complete Remission Without Measurable Residual Disease

The researchers are doing this study to find out whether obecabtagene autoleucel (obe-cel) is an effective treatment for people with B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) that is in complete remission (CR, meaning all signs of cancer are gone) with no measurable residual disease (MRD-negative, meaning there are no detectable cancer cells). Participants in this study will have received past treatment for their B-cell ALL, and their disease will be in MRD-negative CR for the first time (first MRD-negative CR).

开始日期2026-02-03

申办/合作机构

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

[+1]

NCT07053800

/ Not yet recruiting临床2期

A Single-Arm, Open-Label, Phase II Study to Determine the Safety and Efficacy of Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel) in Participants With Severe, Refractory Systemic Lupus Erythematosus With Active Lupus Nephritis

This trial aims to find out if obe-cel gets rid of harmful B cells that contribute to systemic lupus erythematosus (SLE)/lupus nephritis (LN) when available treatments have not worked (refractory). The trial includes only 1 group of patients (single arm), including teenage and adult patients aged 12 to 65 years. The objective is to look for benefits of obe-cel in making signs of LN completely disappear (remission) at 6 months after treatment in patients with severe, active LN. The trial will also look for other benefits of obe-cel for up to 24 months after treatment, including the percentage of patients who respond to obe-cel treatment, SLE/LN activity, time to and length of remission, and quality of life. The trial will also assess how long obe-cel stays in the body and the safety of obe-cel.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Autolus Ltd.

[+1]

NCT07053059

/ Recruiting临床2期IIT

Phase 2 Study Assessing the Clinical Activity and Safety of Obecabtagene Autoleucel as a Consolidation in Patients With Newly Diagnosed High-risk B-cell Acute Lymphocytic Leukemia (ALL)

The goal of this clinical research study is to learn if obecabtagene autoleucel (obe-cel) can help to control newly diagnosed, high-risk B-cell ALL when given as consolidation therapy. Consolidation therapy is given after the first phase of treatment.

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

100 项与欧贝妥基奥仑赛相关的临床结果

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100 项与欧贝妥基奥仑赛相关的转化医学

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100 项与欧贝妥基奥仑赛相关的专利（医药）

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项与欧贝妥基奥仑赛相关的文献（医药）

2025-10-05·CHINESE MEDICAL JOURNAL

Novel CD19 Fast-CAR-T cells vs. CD19 conventional CAR-T cells for the treatment of relapsed/refractory CD19-positive B-cell acute lymphoblastic leukemia

Article

作者: Wang, Lu ; Liu, Li ; Liu, Ligen ; Wang, Sanbin ; Zhang, Cheng ; Zhou, Jian ; Wang, Xiaoqi ; Wang, Jishi ; Ge, Jian ; Tu, Sanfang ; Tan, Xu ; Chen, Shangjun ; Li, Yuhua ; Yao, Han ; Zhang, Xi ; Yi, Hai ; Hu, Yongxian ; Chen, Guo

Abstract:

Background::

Treatment with chimeric antigen receptor-T (CAR-T) cells has shown promising effectiveness in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (R/R B-ALL), although the process of preparing for this therapy usually takes a long time. We have recently created CD19 Fast-CAR-T (F-CAR-T) cells, which can be produced within a single day. The objective of this study was to evaluate and contrast the effectiveness and safety of CD19 F-CAR-T cells with those of CD19 conventional CAR-T cells in the management of R/R B-ALL.

Methods::

A multicenter, retrospective analysis of the clinical data of 44 patients with R/R B-ALL was conducted. Overall, 23 patients were administered with innovative CD19 F-CAR-T cells (F-CAR-T group), whereas 21 patients were given CD19 conventional CAR-T cells (C-CAR-T group). We compared the rates of complete remission (CR), minimal residual disease (MRD)-negative CR, leukemia-free survival (LFS), overall survival (OS), and the incidence of cytokine release syndrome (CRS) and immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) between the two groups.

Results::

Compared with the C-CAR-T group, the F-CAR-T group had significantly higher CR and MRD-negative rates (95.7% and 91.3%, respectively; 71.4% and 66.7%, respectively; P = 0.036 and P = 0.044). No significant differences were observed in the 1-year or 2-year LFS or OS rates between the two groups: the 1-year and 2-year LFS for the F-CAR-T group vs. C-CAR-T group were 47.8% and 43.5% vs . 38.1% and 23.8% ( P = 0.384 and P = 0.216), while the 1-year and 2-year OS rates were 65.2% and 56.5% vs . 52.4% and 47.6% ( P = 0.395 and P = 0.540). Additionally, among CR patients who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) following CAR-T-cell therapy, there were no significant differences in the 1-year or 2-year LFS or OS rates: 57.1% and 50.0% vs . 47.8% and 34.8% ( P = 0.506 and P = 0.356), 64.3% and 57.1% vs . 65.2% and 56.5% ( P = 0.985 and P = 0.883), respectively. The incidence of CRS was greater in the F-CAR-T group (91.3%) than in the C-CAR-T group (66.7%) ( P = 0.044). The incidence of ICANS was also greater in the F-CAR-T group (30.4%) than in the C-CAR-T group (9.5%) ( P = 0.085), but no treatment-related deaths occurred in the two groups.

Conclusion::

Compared with C-CAR-T-cell therapy, F-CAR-T-cell therapy has a superior remission rate but also leads to a tolerably increased incidence of CRS/ICANS. Further research is needed to explore the function of allo-HSCT as an intermediary therapy after CAR-T-cell therapy.

2025-10-01·ZEITSCHRIFT FUR RHEUMATOLOGIE

Article

作者: Wirsching, Andreas ; Grieshaber-Bouyer, Ricardo ; Hagen, Melanie ; Müller, Fabian ; Mackensen, Andreas ; Böltz, Sebastian ; Kharboutli, Soraya ; Schett, Georg ; Taubmann, Jule ; Garantziotis, Panagiotis ; Völkl, Simon ; Aigner, Michael ; Spörl, Silvia

2025-09-23·Blood Advances

Long-term outcomes of genome-edited “universal” CAR19 T cells for relapsed/refractory B-ALL at a single pediatric center

Article

作者: Rashed, Hebatalla ; Rao, Kanchan ; Gilmour, Kimberly ; Vora, Ajay ; Adams, Stuart ; Mishra, Avijeet Kumar ; Pavasovic, Vesna ; Pinner, Danielle ; Qasim, Waseem ; Veys, Paul ; Sauer, Martin ; Guardo, Daniela

154

项与欧贝妥基奥仑赛相关的新闻（医药）

2026-03-30

·Biotechnology

高效基因编辑技术：如何选择合适的细胞治疗产品以实现商业成功？

我应该开发什么细胞/基因治疗产品？ 🔬 决策一：疾病机制类型（最先判断——直接决定技术可行性）疾病是由单基因缺陷驱动的，还是多因素复杂疾病？这是决定基因治疗/细胞治疗是否适用的根本前提；单基因 = 靶点明确、机制清晰、FDA"Plausible Mechanism Framework"适用 ✅ 单基因遗传病（Monogenic） 🎯 基因治疗的理想适应症 — 一个突变、一个靶点、一次干预单基因病（SCD、β-地贫、血友病、SMA、遗传性视网膜病、免疫缺陷等）：病因明确，可直接纠正或补偿突变基因，临床终点与靶点直接关联 ✅ FDA 2025 新增"Plausible Mechanism Framework"——单基因病可凭机制合理性缩短临床开发周期，无需大规模 RCT 🏆已批准代表产品：Casgevy（SCD/β-地贫）、Zolgensma（SMA）、Luxturna（遗传性视网膜病）、Hemgenix（血友病B）、Lenmeldy（MLD）——均为单基因病 ⚠️ 获得性癌症 / 血液肿瘤 🩸 细胞免疫治疗领域 — 工程化免疫细胞直接杀伤肿瘤不是纠正单基因缺陷，而是赋予免疫细胞识别并消灭肿瘤细胞的能力；CAR-T/TIL适应症为血液肿瘤（B细胞淋巴瘤、AML、MM）及部分实体瘤 📌 Kymriah、Yescarta、Carvykti均为自体CAR-T，目前仍是血液肿瘤的临床金标准 🆕 自身免疫病（新兴） 🛡️ CAR-T "深度重置"免疫系统 — 2024–2025 最热点新方向 CAR-T靶向B细胞（CD19）可清除自身抗体源，用于难治性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力等；关键优势：自身免疫病无需CAR-T持久存活，一次清除B细胞池后机体自然重建耐受 ⭐ 持久性要求低 → 降低对自体CAR-T最大障碍之一；试验结果惊人（部分患者2+年无药缓解） ❌ 多基因 / 复杂疾病（糖尿病、心血管、阿尔茨海默病） ⚠️ 基因治疗技术路径极度困难，当前不推荐优先开发多基因驱动 + 环境因素交互，无单一靶点可纠正；风险-收益比差，FDA对复杂机制产品要求大型RCT 例外：单基因原因导致的常见病表型可尝试（如PCSK9单基因高胆固醇血症→ Inclisiran；NTLA-2001肝脏CRISPR编辑PCSK9）——但须证明单一靶点驱动的机制 📊 决策二：患者规模 × 商业可行性（最常被忽视的死亡陷阱）目标疾病的全球患者规模是多少？规模决定定价空间、投资回报周期与制造经济性；CGT的高制造成本意味着规模过小可导致"商业化死亡谷"——即使疗法有效也无法维持运营 🚨 超罕见（全球< 500 患者/年） ⚠️ 极度高风险 — 可能陷入"商业化死亡谷" 治疗费用必须极高（>$2–3M/剂）才能覆盖研发成本，但患者极少 → 总市场额<$5亿/年，无法支撑商业运营 📉 真实案例警示：Strimvelis（ADA-SCID）— 欧洲首个获批ex vivo基因疗法，医学上治愈率极高，但Orchard Therapeutics 2023年因商业原因撤出市场，放弃该产品。原因：超罕见患者数不足以支撑GMP制造成本。💡出路：①学术/慈善机构接管制造 ②平台型策略（同一工艺针对多种超罕见病，摊薄固定成本）③政府资助/非营利模式 ④FDA"N-of-1"个体化疗法框架（2025 Plausible Mechanism Draft） ✅ 罕见病（500–5,000 患者/年，符合Orphan Drug定义） 💊 CGT的最佳商业甜点区 — 高单价 + 监管激励 + 可控制造定价$500K–$3.5M/剂在罕见病有支付者接受度；FDA孤儿药资格（ODD）给予7年独占期、税收抵免、减免申请费；RMAT资格加速开发；临床开发周期短（单臂10–30患者可支持BLA） 📌 FDA 2024-2025：88%的新批准CGT产品具有ODD资格；孤儿药+RMAT双资格 = 开发速度最快路径推荐开发策略：IND到Ph1/2约$50–120M（自体HSC）或$30–80M（in vivo AAV/LNP）；孤儿药资格可减免FDA申请费~$4M；关键是选择有清晰自然病史数据的疾病——支持BLA的外部对照 ✅ 常见病/高发肿瘤（>10,000 患者/年） 🏭 需要工业化制造能力 — 规模决定单位成本高发患者量要求GMP产能可扩展；初期资本投入大（制造基地$200–500M），但规模化后单位成本可压缩；竞争格局更激烈，需差异化定位 ⚠️ 重要：大规模RCT是必须的，临床成本是罕见病的5–10倍 ⚠️制造经济学关键：自体CAR-T成本难以大幅压缩（中央制造 + 个体化 + 物流），边界价格$400K–$700K/次已接近支付者容忍上限；降低成本的两条路径：①同种异体/通用型产品（但临床疗效尚未追上自体）②自动化/去中心化制造（点对点/床边制造） 🧪 决策三：什么产品形式最适合这个疾病？疾病的细胞类型与靶器官是什么？是否需要精准基因纠正？靶细胞可及性 + 编辑工具货物大小 + 是否需要整合 → 共同决定产品形式 🩸 造血系统疾病（SCD / β-地贫 / 原发性免疫缺陷） → 自体 HSC 编辑（ex vivo）从骨髓/外周血动员采集CD34⁺ HSPCs → 电穿孔RNP（NHEJ）或mRNA（碱基编辑）或RNP+AAV6（HDR）→ 回输 + 清髓预处理代表：Casgevy（CRISPR/RNP靶向BCL11A，无供体DNA）、Lyfgenia（LV转入βT87Q-globin） ⏱️ 开发周期：IND到BLA约7–12年 | 💰 资本：$100–300M Phase 1 to approval ⚠️自体HSC的核心局限：每位患者个体化制造（中央GMP工厂 → 患者 → 回输）；Casgevy定价$2.2M（SCD）、$3.1M（β-地贫），支付者覆盖率挑战大。未来方向：in vivo LNP递送编辑工具直接编辑骨髓HSPCs，绕过ex vivo流程（正在研究中） 🩺 血液肿瘤 CAR-T（B细胞淋巴瘤/MM/T-ALL） → 自体 CAR-T（当前金标准）+ 探索下一代策略自体T细胞采集 → LV/γ-RV稳定整合CAR → 扩增 → 回输；已有6个FDA批准产品（Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Aucatzyl）当前现状：① 尚无异体CAR-T获FDA批准 ② 异体CAR-T在业内处于"核寒冬"（Fierce Biotech 2025）——临床数据未能追上自体CAR-T疗效 ③ CAR-NK虽然无GvHD风险，但细胞内在信号弱、体内持久性差（NK细胞寿命短），同样无FDA批准产品💡新兴替代方向（更有前景）：①in vivo CAR-T（LNP/AAV直接体内编程T细胞，Capstan/Sana等）—— 消灭ex vivo制造环节 ② iPSC来源CAR-T/NK（Fate Therapeutics）—— 可再生、可标准化，仍在临床早期 ③ 下一代自体CAR（双CAR、逻辑门控CAR）提升疗效 🆕 自身免疫病（CAR-T 新赛道） → 自体 CAR-T 靶向 CD19（清除 B 细胞池）与肿瘤适应症关键不同：无需长期CAR-T持久性——一次B细胞清除后，宿主免疫系统自然重建耐受，因此ex vivo制造缺陷影响小；反应率和持续缓解时间令人惊叹（如Thomas Fürst团队SLE数据） ⭐ 商业逻辑更优：适应症患者更多（SLE/SSc/重症肌无力合计>10万/年）、制造需求更低、竞争对手少 🏥 肝脏单基因病（血友病 / PCSK9 / TTR 淀粉样变） → in vivo 递送（LNP-mRNA 或 AAV8/9）肝脏是in vivo基因治疗效率最高的靶器官；两条平行路径：①AAV8/9：一次性长效蛋白表达（Hemgenix $3.5M；Roctavian血友病A）②LNP+CRISPR：NTLA-2001（TTR永久编辑）、PCSK9敲减——单次给药，无AAV免疫原性问题 💰 in vivo制造成本远低于ex vivo；批量生产→储存→配送 🎯 眼 / 肌肉 / CNS 单基因病 → AAV 局部给药 — 无需大规模制造 Luxturna（AAV2视网膜下注射）、Zolgensma（AAV9 SMA）、Elevidys（AAV DMD）；局部给药剂量小、全身暴露低 ⚠️ 血清型匹配：眼→AAV2/5/8；肌肉→AAV9/1；CNS→AAV9/rh10 🏭 决策四：制造策略 — 自体 vs 同种异体 vs in vivo 选择哪种制造模式？（商业化的核心瓶颈）制造模式决定每剂成本、准入及时性、规模可行性；是CGT商业化最大挑战 ✅ 自体产品（Autologous）— 当前临床有效性金标准患者专属制造 → 最高疗效，但成本/周期是最大制约每剂定价$400K–$3.5M（CAR-T约$400–700K，基因编辑$2–3.5M）；制造周期2–4周；GMP中央工厂→物流复杂；Kymriah历史制造失败率9% 降本方向：自动化封闭系统（Lonza Cocoon、Ori Biotech）、去中心化床边制造 ⚠️ 同种异体产品（Allogeneic）— 2025年仍无FDA批准产品供者细胞批量制造 → "现货"供应，但持久性与疗效差距尚未解决 Roche/Poseida（$1.5B收购，2024）、CTX110（Caribou）、FT596（CAR-NK）均在临床中；最大挑战：体内持久性差于自体，肿瘤领域疗效数据不及自体CAR-T 何时allogeneic更有优势：① 自身免疫病（无需持久性）② 患者细胞质量差无法制造自体产品 ③ 需要"即刻给药"的急性适应症💡iPSC来源的allo产品（iPSC-CAR-T/CAR-NK）是最可再生的方向——一个细胞库可治疗无数患者，但iPSC分化效率和T细胞功能仍是技术瓶颈 🆕 in vivo 产品（LNP / AAV）— 最低制造复杂度，最高可及性潜力直接向患者体内递送 → 消灭ex vivo全部制造环节无需采集细胞、无需中央制造工厂、可批量生产药物→储存→配送；成本结构接近生物制剂，有望大幅降低每剂成本新兴in vivo CAR-T（LNP/AAV递送CAR构建体，体内编程患者T细胞）正在突破ex vivo最后屏障 ⭐ CGT商业化"终极形态"：批量制造 + 全球配送 + 无个体化制造风险 ⚠️当前局限：in vivo LNP主要靶向肝脏（被动富集），其他组织靶向效率待提升；in vivo CAR-T仍在临床前/Phase 1阶段；AAV单次给药后无法重复（NAb），分裂细胞中附加体稀释 📊 四类 CGT 产品商业路径速查对比

免疫疗法细胞疗法基因疗法临床研究

2026-03-16

·中国药学年鉴

【药品流通】2025年CAR-T药物销售排名

王者崛起，老牌承压 2025年的CAR-T药物市场格局，用"几家欢喜几家愁"来形容再合适不过。先看榜单：从整体数据来看，全球已上市的7款CAR-T药物总销售额接近60亿美元，但头部效应非常明显，前四名就占据了90%以上的市场份额。这背后其实反映了CAR-T药物市场的几个重要趋势：一是技术迭代速度加快，新产品凭借更好的疗效和安全性迅速抢占市场；二是适应症拓展成为增长关键，能够覆盖更多患者人群的产品更容易获得成功；三是商业化能力越来越重要，即使产品再好，如果不能有效推广，也很难取得好的销售成绩。第一名是强生和传奇生物合作的Carvykti，2025年卖了18.87亿美元，比上一年涨了95.9%。这个涨幅简直是坐火箭。 Carvykti靶向BCMA，主要治疗复发难治性多发性骨髓瘤。它的临床数据确实漂亮，在关键性试验中，总缓解率能到98%，完全缓解率78%。2025年，它的适应症还在继续拓展，从后线治疗往前线推，覆盖的患者人群越来越广。强生和传奇生物的合作模式也很成功。传奇生物负责研发，强生负责商业化推广，双方各司其职。2025年，Carvykti在欧洲、日本等主要市场都获得了医保覆盖，这对销售增长帮助很大。值得注意的是，其美国市场贡献14.92亿美元，国际市场占比提升至24%，欧洲TechLane工厂投产后有望进一步扩大全球供应。 Carvykti的成功给我们带来了几点启示。首先，选择合适的靶点非常重要。BCMA在多发性骨髓瘤细胞表面高表达，是一个理想的CAR-T靶点。其次，临床数据是产品成功的基础。Carvykti在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗中展现出卓越疗效，III期CARTITUDE-4研究显示中位无进展生存期达29个月，较标准治疗降低45%死亡风险；全球累计治疗患者突破10000例，覆盖14个市场超279家治疗中心。强生预测该产品峰值销售额将突破50亿美元，成为多发性骨髓瘤治疗领域的标杆。第三，商业化推广也不能忽视。强生作为全球知名的药企，在市场推广方面有着丰富的经验和强大的能力。第二名是吉利德的Yescarta，卖了14.95亿美元，但比上一年跌了5%。 Yescarta是全球首款获批的CAR-T产品，作为最早获批的CAR-T之一，其在大B细胞淋巴瘤领域仍保持稳固地位，2026年2月FDA取消原发性中枢神经系统淋巴瘤使用限制，有望进一步拓展适用人群。然而，CD19靶点竞争加剧导致市场份额收缩，虽然吉利德计划通过增加治疗中心数量和开发新一代管线应对压力，但在其他领域的拓展进展不大。吉利德坦言，美国市场以及临床试验竞争对手增多，该领域正面临严峻的市场竞争。 Yescarta的下滑给我们敲响了警钟。即使是曾经的市场领导者，如果不能持续创新和拓展适应症，也很容易被竞争对手超越。吉利德需要思考如何提升Yescarta的竞争力，比如拓展适应症、优化制造工艺、降低成本等。第三名和第四名是BMS的Breyanzi和Abecma。 Breyanzi卖了13.58亿美元，增幅81.8%，作为增长快速的头部产品。其成功得益于适应症持续拓展。2025年第四季度在欧美分别获批边缘区淋巴瘤和套细胞淋巴瘤适应症，TRANSCEND FL研究显示在MZL患者中客观缓解率达95.5%，24个月缓解持续率90.1%。它的优势在于制造工艺比较成熟，生产周期短，患者等待时间少。而BMS的Abecma卖了4.27亿美元，增长5%，表现比较平稳。 BMS的CAR-T业务之所以能够取得不错的成绩，主要得益于它的技术积累和研发实力。BMS在CAR-T领域布局较早，拥有多项核心技术。通过“CD19+BCMA”双靶点布局形成差异化优势，美国本土市场贡献主要增长，国际市场拓展也在加速。同时，它也非常注重产品的质量和安全性，这让医生和患者都对它的产品比较信任。第五名是诺华的Kymriah，卖了3.81亿美元，跌了14%。 Kymriah也是2017年上市的，曾经和Yescarta并驾齐驱。但现在它的日子不太好过，销售额持续下滑。2025年，诺华对CAR-T业务的投入似乎有所减少，把更多精力放在了其他领域。 Kymriah的下滑可能与诺华的战略调整有关。诺华可能认为CAR-T业务的增长空间有限，或者更看好其他领域的发展前景。但无论如何，Kymriah的下滑都值得我们关注。第六名是吉利德的Tecartus，卖了3.44亿美元，跌了15%。 Tecartus靶向CD19，主要做套细胞淋巴瘤。它的临床数据不错，但适应症比较窄，患者人群有限。2025年，吉利德也在尝试拓展它的适应症，比如弥漫大B细胞淋巴瘤，但进展不太顺利。 Tecartus的下滑可能与它的适应症狭窄有关。套细胞淋巴瘤是一种比较罕见的淋巴瘤，患者人群有限。吉利德需要拓展Tecartus的适应症，以扩大它的市场份额。第七名是Autolus的Aucatzyl，卖了0.75亿美元。 Aucatzyl是2024年才获批的，2025年是它第一个完整销售年。它靶向CD19，主要治疗复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。虽然销售额不高，但作为一款新上市的产品，这个成绩还算不错。 Aucatzyl的上市给CAR-T药物市场带来了新的活力。它的临床数据也比较出色，在关键性试验中，总缓解率能到85%，完全缓解率70%。在2026 年发布的最新临床数据中，Autolus 针对系统性红斑狼疮的治疗中保持了0% 的神经毒性记录。这种极佳的安全性不仅让患者更放心，也让该疗法未来在门诊或社区医院进行成为可能。 Autolus作为一家新兴的CAR-T药企，需要继续加大研发投入，拓展产品的适应症，提升产品的竞争力。从整个市场来看，2025年CAR-T行业呈现显著“马太效应”：一方面， Carvykti和Breyanzi等后起之秀凭借疗效优势和适应症拓展实现爆发式增长；另一方面，早期产品面临竞争压力，诺华Kymriah销售额降至3.81亿美元（-14%），吉利德Tecartus下滑15%至3.44亿美元。新上市产品表现不错。Aucatzyl作为一款新上市的产品，2025年卖了0.75亿美元，这个成绩值得肯定。这说明市场对CAR-T药物的需求还在增长，新玩家还有机会。细分探究从靶点来看 Carvykti和Abecma都是BCMA靶向药物，2025年合计销售额超过23亿美元，占整个CAR-T市场的38%。多发性骨髓瘤是CAR-T药物的重要应用领域，而BCMA是多发性骨髓瘤的理想靶点。其次，CD19靶向药物虽然还是主流，但面临压力。Yescarta、Kymriah、Tecartus、Breyanzi都是CD19靶向药物，合计销售额超过35亿美元，占整个市场的58%。但随着新靶点药物的出现，CD19靶向药物的市场份额在被慢慢挤压。从价格来说竞争越来越激烈。CAR-T药物的价格普遍很高，在37.3万到52.5万美元之间。但随着更多产品上市，价格竞争不可避免。2025年，吉利德的Yescarta和Tecartus就已经开始降价，以保持市场份额。从企业层面来看 2025年CAR-T药物市场的竞争也很激烈。强生和传奇生物凭借Carvykti的出色表现，成为市场的新王者。它们的合作模式值得借鉴，研发和商业化分开，发挥各自的优势。 BMS凭借Breyanzi和Abecma两款产品，稳居第二梯队。它的优势在于制造工艺成熟，产品质量稳定。吉利德和诺华作为老牌玩家，面临不小的压力。它们的产品Yescarta、Kymriah、Tecartus销售额都在下滑。如何应对新玩家的挑战，是它们需要解决的问题。 Autolus作为新玩家，凭借Aucatzyl的上市，在市场上占据了一席之地。它的未来发展值得关注。展望2026年，CAR-T药物市场的竞争会更加激烈。新靶点药物会不断涌现，比如CD20、CD30、CD123这些。适应症会继续拓展，实体瘤领域可能会有突破。价格竞争会更加激烈，医保谈判会成为常态。谁能在这场竞争中脱颖而出？2025年的CAR-T药物市场，是王者崛起的一年，也是老牌玩家承压的一年。 2026年，市场格局还会继续变化，让我们拭目以待。资料来源：企业财报关于中国药学年鉴感谢您阅读《中国药学年鉴》微信平台文章，也欢迎各位读者分享、转载、引用。《中国药学年鉴》是由中国药科大学主办，涵盖我国药学领域各个方面的药学综合性年刊，内容包括专论、药学研究、新药研发、药学教育、药品生产与流通、医院药学、药品监管、人物、书刊、学会与学术活动、大事记等。更多精彩回顾，请戳这里！中国药学会2021"最美科技工作者”评选揭晓恒瑞VS复星：内部研发与外部合作关于举办2021年中国药学大会的通知（第三轮）中国药科大学孔令义团队在STTT发表肝纤维化治疗最新研究成果来源：药事纵横

细胞疗法免疫疗法ASH会议临床3期引进/卖出

2026-03-13

·细胞基因治疗前沿

2025年CAR-T药物销售排名

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。王者崛起，老牌承压 2025年的CAR-T药物市场格局，用"几家欢喜几家愁"来形容再合适不过。先看榜单：从整体数据来看，全球已上市的7款CAR-T药物总销售额接近60亿美元，但头部效应非常明显，前四名就占据了90%以上的市场份额。这背后其实反映了CAR-T药物市场的几个重要趋势：一是技术迭代速度加快，新产品凭借更好的疗效和安全性迅速抢占市场；二是适应症拓展成为增长关键，能够覆盖更多患者人群的产品更容易获得成功；三是商业化能力越来越重要，即使产品再好，如果不能有效推广，也很难取得好的销售成绩。第一名是强生和传奇生物合作的Carvykti，2025年卖了18.87亿美元，比上一年涨了95.9%。这个涨幅简直是坐火箭。 Carvykti靶向BCMA，主要治疗复发难治性多发性骨髓瘤。它的临床数据确实漂亮，在关键性试验中，总缓解率能到98%，完全缓解率78%。2025年，它的适应症还在继续拓展，从后线治疗往前线推，覆盖的患者人群越来越广。强生和传奇生物的合作模式也很成功。传奇生物负责研发，强生负责商业化推广，双方各司其职。2025年，Carvykti在欧洲、日本等主要市场都获得了医保覆盖，这对销售增长帮助很大。值得注意的是，其美国市场贡献14.92亿美元，国际市场占比提升至24%，欧洲TechLane工厂投产后有望进一步扩大全球供应。 Carvykti的成功给我们带来了几点启示。首先，选择合适的靶点非常重要。BCMA在多发性骨髓瘤细胞表面高表达，是一个理想的CAR-T靶点。其次，临床数据是产品成功的基础。Carvykti在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗中展现出卓越疗效，III期CARTITUDE-4研究显示中位无进展生存期达29个月，较标准治疗降低45%死亡风险；全球累计治疗患者突破10000例，覆盖14个市场超279家治疗中心。强生预测该产品峰值销售额将突破50亿美元，成为多发性骨髓瘤治疗领域的标杆。第三，商业化推广也不能忽视。强生作为全球知名的药企，在市场推广方面有着丰富的经验和强大的能力。第二名是吉利德的Yescarta，卖了14.95亿美元，但比上一年跌了5%。 Yescarta是全球首款获批的CAR-T产品，作为最早获批的CAR-T之一，其在大B细胞淋巴瘤领域仍保持稳固地位，2026年2月FDA取消原发性中枢神经系统淋巴瘤使用限制，有望进一步拓展适用人群。然而，CD19靶点竞争加剧导致市场份额收缩，虽然吉利德计划通过增加治疗中心数量和开发新一代管线应对压力，但在其他领域的拓展进展不大。吉利德坦言，美国市场以及临床试验竞争对手增多，该领域正面临严峻的市场竞争。 Yescarta的下滑给我们敲响了警钟。即使是曾经的市场领导者，如果不能持续创新和拓展适应症，也很容易被竞争对手超越。吉利德需要思考如何提升Yescarta的竞争力，比如拓展适应症、优化制造工艺、降低成本等。第三名和第四名是BMS的Breyanzi和Abecma。 Breyanzi卖了13.58亿美元，增幅81.8%，作为增长快速的头部产品。其成功得益于适应症持续拓展。2025年第四季度在欧美分别获批边缘区淋巴瘤和套细胞淋巴瘤适应症，TRANSCEND FL研究显示在MZL患者中客观缓解率达95.5%，24个月缓解持续率90.1%。它的优势在于制造工艺比较成熟，生产周期短，患者等待时间少。而BMS的Abecma卖了4.27亿美元，增长5%，表现比较平稳。 BMS的CAR-T业务之所以能够取得不错的成绩，主要得益于它的技术积累和研发实力。BMS在CAR-T领域布局较早，拥有多项核心技术。通过“CD19+BCMA”双靶点布局形成差异化优势，美国本土市场贡献主要增长，国际市场拓展也在加速。同时，它也非常注重产品的质量和安全性，这让医生和患者都对它的产品比较信任。第五名是诺华的Kymriah，卖了3.81亿美元，跌了14%。 Kymriah也是2017年上市的，曾经和Yescarta并驾齐驱。但现在它的日子不太好过，销售额持续下滑。2025年，诺华对CAR-T业务的投入似乎有所减少，把更多精力放在了其他领域。 Kymriah的下滑可能与诺华的战略调整有关。诺华可能认为CAR-T业务的增长空间有限，或者更看好其他领域的发展前景。但无论如何，Kymriah的下滑都值得我们关注。第六名是吉利德的Tecartus，卖了3.44亿美元，跌了15%。 Tecartus靶向CD19，主要做套细胞淋巴瘤。它的临床数据不错，但适应症比较窄，患者人群有限。2025年，吉利德也在尝试拓展它的适应症，比如弥漫大B细胞淋巴瘤，但进展不太顺利。 Tecartus的下滑可能与它的适应症狭窄有关。套细胞淋巴瘤是一种比较罕见的淋巴瘤，患者人群有限。吉利德需要拓展Tecartus的适应症，以扩大它的市场份额。第七名是Autolus的Aucatzyl，卖了0.75亿美元。 Aucatzyl是2024年才获批的，2025年是它第一个完整销售年。它靶向CD19，主要治疗复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。虽然销售额不高，但作为一款新上市的产品，这个成绩还算不错。 Aucatzyl的上市给CAR-T药物市场带来了新的活力。它的临床数据也比较出色，在关键性试验中，总缓解率能到85%，完全缓解率70%。在2026 年发布的最新临床数据中，Autolus 针对系统性红斑狼疮的治疗中保持了0% 的神经毒性记录。这种极佳的安全性不仅让患者更放心，也让该疗法未来在门诊或社区医院进行成为可能。 Autolus作为一家新兴的CAR-T药企，需要继续加大研发投入，拓展产品的适应症，提升产品的竞争力。从整个市场来看，2025年CAR-T行业呈现显著“马太效应”：一方面， Carvykti和Breyanzi等后起之秀凭借疗效优势和适应症拓展实现爆发式增长；另一方面，早期产品面临竞争压力，诺华Kymriah销售额降至3.81亿美元（-14%），吉利德Tecartus下滑15%至3.44亿美元。新上市产品表现不错。Aucatzyl作为一款新上市的产品，2025年卖了0.75亿美元，这个成绩值得肯定。这说明市场对CAR-T药物的需求还在增长，新玩家还有机会。细分探究从靶点来看 Carvykti和Abecma都是BCMA靶向药物，2025年合计销售额超过23亿美元，占整个CAR-T市场的38%。多发性骨髓瘤是CAR-T药物的重要应用领域，而BCMA是多发性骨髓瘤的理想靶点。其次，CD19靶向药物虽然还是主流，但面临压力。Yescarta、Kymriah、Tecartus、Breyanzi都是CD19靶向药物，合计销售额超过35亿美元，占整个市场的58%。但随着新靶点药物的出现，CD19靶向药物的市场份额在被慢慢挤压。从价格来说竞争越来越激烈。CAR-T药物的价格普遍很高，在37.3万到52.5万美元之间。但随着更多产品上市，价格竞争不可避免。2025年，吉利德的Yescarta和Tecartus就已经开始降价，以保持市场份额。从企业层面来看 2025年CAR-T药物市场的竞争也很激烈。强生和传奇生物凭借Carvykti的出色表现，成为市场的新王者。它们的合作模式值得借鉴，研发和商业化分开，发挥各自的优势。 BMS凭借Breyanzi和Abecma两款产品，稳居第二梯队。它的优势在于制造工艺成熟，产品质量稳定。吉利德和诺华作为老牌玩家，面临不小的压力。它们的产品Yescarta、Kymriah、Tecartus销售额都在下滑。如何应对新玩家的挑战，是它们需要解决的问题。 Autolus作为新玩家，凭借Aucatzyl的上市，在市场上占据了一席之地。它的未来发展值得关注。展望2026年，CAR-T药物市场的竞争会更加激烈。新靶点药物会不断涌现，比如CD20、CD30、CD123这些。适应症会继续拓展，实体瘤领域可能会有突破。价格竞争会更加激烈，医保谈判会成为常态。谁能在这场竞争中脱颖而出？2025年的CAR-T药物市场，是王者崛起的一年，也是老牌玩家承压的一年。 2026年，市场格局还会继续变化，让我们拭目以待。资料来源：企业财报扫码进群掌握CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

免疫疗法细胞疗法临床3期财报ASH会议

100 项与欧贝妥基奥仑赛相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	美国	Autolus Ltd.	2024-11-08

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Autolus Therapeutics Plc	2023-11-29
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Autolus Therapeutics Plc	2023-11-29
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Autolus Ltd.	2026-02-03
狼疮性肾炎	临床2期	-	Autolus Ltd.	2025-09-01
急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Autolus Ltd.	2020-06-03
急性淋巴细胞白血病	临床2期	西班牙	Autolus Ltd.	2020-06-03
急性淋巴细胞白血病	临床2期	英国	Autolus Ltd.	2020-06-03
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Autolus Ltd.	2020-06-03
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	西班牙	Autolus Ltd.	2020-06-03
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床2期	英国	Autolus Ltd.	2020-06-03

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06173518 (CATULUS, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床1/2期	复发性儿童急性淋巴细胞白血病 CD19	20	Obecabtagene autoleucel	衊鹹鏇窪積製廠醖醖窪(廠顧鏇壓壓夢廠遞窪願) = 顧鬱觸餘鬱鬱願製襯窪鏇鏇窪壓遞鬱鏇選鏇夢 (襯構鏇膚襯艱醖憲蓋製, 75.1 ~ 99.9) 更多	积极	2026-02-04
NCT06333483 (CARLYSLE, ASH2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	Obecabtagene autoleucel (obe-cel)	簾製衊壓膚衊蓋鹽獵蓋(獵艱製夢襯窪壓艱鏇選) = a clinically meaningful reduction (to ≤1) 獵積鹽膚襯艱鹽鬱壓壓 (窪艱襯壓壓簾網糧選簾 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT06173518 (CATULUS, ASH2025)	临床1/2期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	20	obecabtagene autoleucel (obe-cel)	醖積繭憲獵繭構鑰衊構(積築鹽壓選繭夢襯顧糧) = 鏇糧選範鑰獵衊鹽範觸製觸壓繭廠齋齋淵醖齋 (鬱願齋鏇襯鹽衊製憲鹽, 75.1 ~ 99.9) 更多	积极	2025-12-06
NCT06333483 (CARLYSLE, ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	7	Obecabtagene autoleucel (obe-cel)	鬱膚憲夢觸製夢願淵積(衊獵廠淵鑰範廠壓積遞) = No Gr ≥2 CRS; Transient hypertension was observed in five pts; All pts had Gr ≥3 neutropenia; Infections were transient and manageable; no life-threatening infections were observed. 簾選鹹窪衊網網壓鏇遞 (淵網顧憲蓋鬱願夢壓鹹 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT04404660 (FELIX, ASCO2025)	临床1/2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19	127	Obe-cel	淵壓膚構願獵廠範艱蓋(糧餘遞願繭窪衊壓製範) = 壓餘觸範壓蓋夢糧衊衊選襯觸餘襯範顧糧遞築 (鏇獵醖壓製構膚齋鏇觸, 60.9 ~ 81.7)	积极	2025-05-30
NCT04404660 (FELIX, ASCO2025)	临床1/2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19	127	obecabtagene autoleucel (obe-cel) (Age <55 years)	窪簾獵蓋觸醖網餘製遞(壓艱壓範窪憲遞選觸糧) = 夢鹽淵鹹觸窪鏇餘壓觸繭壓範顧襯鹽簾憲構醖 (鹽醖鹽醖壓窪窪廠鏇齋 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04404660 (FELIX, EHA2025)	临床1/2期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19	127	Obe-cel <55 years	鬱壓鹽衊夢鬱顧壓膚襯(餘積遞獵鹹築淵願醖壓) = 蓋範簾壓鏇範壓範構鹹網齋鏇壓積獵範選鹹淵 (構繭壓齋糧簾選餘夢餘 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04404660 (FELIX, EHA2025)	临床1/2期	难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 CD19	127	Obe-cel ≥55 years	鬱壓鹽衊夢鬱顧壓膚襯(餘積遞獵鹹築淵願醖壓) = 鏇繭艱簾鬱壓範蓋網淵網齋鏇壓積獵範選鹹淵 (構繭壓齋糧簾選餘夢餘 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04404660 (FELIX, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床1/2期	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 \| 难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	127	Obecabtagene autoleucel	鏇淵蓋膚築積積顧範鹽(齋窪鏇願製鏇餘範鹽醖) = 壓築窪襯蓋鏇積齋餘獵遞餘夢膚觸鹹膚糧構齋 (鬱壓繭壓鬱獵廠構淵獵, 67 ~ 85) 更多	积极	2024-12-12
NCT04404660 (FELIX, ASH2024)	临床1/2期	复发性成人急性淋巴细胞白血病 ClonoSEQ®next-generation sequencing (NGS) assay	127	Obe-cel	觸製夢鹽選構製糧壓壓(鹹鏇蓋鹹衊膚簾構餘醖) = 淵衊憲構顧艱憲鏇襯淵鑰顧艱廠獵壓襯網憲膚 (壓顧網夢糧鬱憲襯窪繭 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT04404660 (FELIX, ASH2024)	临床1/2期	复发性成人急性淋巴细胞白血病 CD19	127	Obecabtagene autoleucel (obe-cel)	獵衊糧簾餘願鹹廠築鑰(憲糧簾糧齋鑰繭鏇築艱) = 72 (70.6%) were CRS only 製鏇衊夢鏇糧鬱觸夢選 (鑰選蓋繭範顧餘憲鹽窪 ) 更多	积极	2024-12-09
ASH2024	N/A	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	-	Obecabtagene autoleucel (obe-cel) (High-risk HT score)	觸獵餘襯構糧積鏇觸鏇(獵夢願鑰壓壓衊顧選膚) = 觸觸積繭願遞夢顧築觸壓鏇構觸鹹遞積選糧糧 (範簾願顧遞選廠襯齋鏇, 34.6 ~ 55.6) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	-	Obecabtagene autoleucel (obe-cel) (Low-risk HT score)	觸獵餘襯構糧積鏇觸鏇(獵夢願鑰壓壓衊顧選膚) = 夢夢鑰鑰鑰餘範積淵糧壓鏇構觸鹹遞積選糧糧 (範簾願顧遞選廠襯齋鏇, 40.2 ~ 82.1) 更多	-	2024-12-09