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更新于：2026-01-27
Damoctocog Alfa Pegol
更新于：2026-01-27
概要
基本信息
原研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2018-08-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
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结构/序列
Sequence Code 453129444
来源: *****
关联
15
项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的临床试验NCT07088458
An Observational Study to Learn More About How Well Damoctocog Alfa Pegol Works in Previously Treated Children With Hemophilia A
This is an observational study of children with mild, moderate, or severe hemophilia A who are receiving damoctocog alfa pegol, and are between 7 to <12 years of age at the time of enrolment. Observational studies use data that are collected as part of routine medical care and participants do not receive any advice or any changes to healthcare as part of the study.
In this study, the data will be collected from participants who are receiving their usual treatment with damoctocog alfa pegol as prescribed by their doctor. These children have previously received damoctocog alfa pegol or other factor 8 (FVIII) products.
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder. It is caused by the lack of a protein called clotting factor 8 (FVIII) that helps blood to clot properly. Lack of FVIII can result in excessive blood loss or bleeding inside the body after being injured or having surgery. At times, there is spontaneous bleeding into the joint spaces that leads to joint damage.
The drug observed in this study, damoctocog alfa pegol, is approved for doctors to prescribe to children who are at least 7 years old with hemophilia A. It is used to prevent or treat bleeding episodes and works by replacing missing FVIII in the body of people with hemophilia A.
The participants will receive damoctocog alfa pegol as prescribed independently by their own doctors during routine practice, not as a part of the study. Participants may choose to enroll in the study at any time after their doctor has prescribed damoctocog alfa pegol to prevent bleeding episodes.
The main purpose of this study is to learn more about how a treatment with damoctocog alfa pegol works to prevent bleeding episodes in routine medical practice. To answer this question, doctors will collect:
* information about bleeding episodes including the type and the location of the bleed
* information about the treatment with damoctocog alfa pegol and other FVIII products
* the overall health status of the participants
Data will be collected from participants over two years after they enroll in the study or until they choose to leave the study or switch to another hemophilia A treatment. Historical data will come from the participants' medical records or by interviewing the patient and parent/ legal guardian. The children's parents/ guardians will be asked to maintain a health diary to record details of bleeding episodes and treatment with damoctocog alfa pegol. The children's parents/ guardians will also be asked to answer a questionnaire (Hemo QoL-SF and PedHAL) to assess the effect of hemophilia on their child's daily life.
In this study, only available data from routine care will be collected. No additional visits or tests are required as part of this study.
In this study, the data will be collected from participants who are receiving their usual treatment with damoctocog alfa pegol as prescribed by their doctor. These children have previously received damoctocog alfa pegol or other factor 8 (FVIII) products.
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder. It is caused by the lack of a protein called clotting factor 8 (FVIII) that helps blood to clot properly. Lack of FVIII can result in excessive blood loss or bleeding inside the body after being injured or having surgery. At times, there is spontaneous bleeding into the joint spaces that leads to joint damage.
The drug observed in this study, damoctocog alfa pegol, is approved for doctors to prescribe to children who are at least 7 years old with hemophilia A. It is used to prevent or treat bleeding episodes and works by replacing missing FVIII in the body of people with hemophilia A.
The participants will receive damoctocog alfa pegol as prescribed independently by their own doctors during routine practice, not as a part of the study. Participants may choose to enroll in the study at any time after their doctor has prescribed damoctocog alfa pegol to prevent bleeding episodes.
The main purpose of this study is to learn more about how a treatment with damoctocog alfa pegol works to prevent bleeding episodes in routine medical practice. To answer this question, doctors will collect:
* information about bleeding episodes including the type and the location of the bleed
* information about the treatment with damoctocog alfa pegol and other FVIII products
* the overall health status of the participants
Data will be collected from participants over two years after they enroll in the study or until they choose to leave the study or switch to another hemophilia A treatment. Historical data will come from the participants' medical records or by interviewing the patient and parent/ legal guardian. The children's parents/ guardians will be asked to maintain a health diary to record details of bleeding episodes and treatment with damoctocog alfa pegol. The children's parents/ guardians will also be asked to answer a questionnaire (Hemo QoL-SF and PedHAL) to assess the effect of hemophilia on their child's daily life.
In this study, only available data from routine care will be collected. No additional visits or tests are required as part of this study.
开始日期2026-04-05 |
申办/合作机构 |
NCT06222697
Post Marketing Surveillance Study for Jivi (Damoctocog Alfa Pegol) in Korean Patients With Hemophilia A
In this study, researchers will observe and study the data from participants with hemophilia A who receive damoctocog alfa pegol as prescribed by their doctors. Participants will not receive any advice or changes to their healthcare during the study.
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder. It is caused by the lack of a protein called clotting factor 8 (FVIII) that helps blood to clot properly. Lack of FVIII can result in excessive blood loss or bleeding inside the body after being injured or having surgery.
The study drug, damoctocog alfa pegol, can be used to prevent or treat bleeding episodes by replacing missing FVIII in the body of people with hemophilia A. It is already approved for people with hemophilia A who are at least 12 years old and have previously used other hemophilia A treatments.
Through this study, researchers want to learn more about its safety in a real-world setting.
The participants will receive damoctocog alfa pegol as prescribed by their doctors during routine practice according to the approved product information.
The main purpose of this study is to learn more about how safe damoctocog alfa pegol is in Korean participants with hemophilia A who previously used other hemophilia A treatments. To do this, researchers will collect information about any medical problems participants have during their treatment.
Data will be collected from December 2023 to March 2026 and cover a period of about 8 months for each participant. Data will come from participants' health records and information collected during their routine clinic visits.
In this study, only available data from routine care will be collected. No visits or tests are required as part of this study.
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder. It is caused by the lack of a protein called clotting factor 8 (FVIII) that helps blood to clot properly. Lack of FVIII can result in excessive blood loss or bleeding inside the body after being injured or having surgery.
The study drug, damoctocog alfa pegol, can be used to prevent or treat bleeding episodes by replacing missing FVIII in the body of people with hemophilia A. It is already approved for people with hemophilia A who are at least 12 years old and have previously used other hemophilia A treatments.
Through this study, researchers want to learn more about its safety in a real-world setting.
The participants will receive damoctocog alfa pegol as prescribed by their doctors during routine practice according to the approved product information.
The main purpose of this study is to learn more about how safe damoctocog alfa pegol is in Korean participants with hemophilia A who previously used other hemophilia A treatments. To do this, researchers will collect information about any medical problems participants have during their treatment.
Data will be collected from December 2023 to March 2026 and cover a period of about 8 months for each participant. Data will come from participants' health records and information collected during their routine clinic visits.
In this study, only available data from routine care will be collected. No visits or tests are required as part of this study.
开始日期2024-01-24 |
申办/合作机构 |
NCT05643560
Long-term Treatment Outcome of Jivi® Prophylaxis on Joint Health in Adult Patients With Hemophilia A
This is an observational study in which data from people with hemophilia A who decide on their own or by recommendation of their doctors to take Jivi are collected and studied. In observational studies, only observations are made without specified advice or interventions.
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder that is caused by the lack of a protein in the blood called "clotting factor 8" (FVIII). FVIII is naturally found in the blood where it causes the blood to clump together to help prevent and stop bleeding. People with lower levels of FVIII or with FVIII that does not work properly may bleed for a long time from minor wounds, have painful bleeding into joints, or have internal bleeding.
The study treatment, Jivi (also called damoctocog alfa pegol), is already available for doctors to prescribe to people with hemophilia A to treat and prevent bleeding. It works by replacing the missing FVIII, or the FVIII that does not work properly.
People with hemophilia A need frequent injections of FVIII products into the vein. So called standard half-life (SHL) products need to be given 2 to 4 times a week for the prevention of bleeding. In recent years, new products like Jivi called extended half-life (EHL) products have available. These products last longer in the body so that they require to be given less often with injections up to every 7 days. Thus, these treatments may be easier and more comfortable to stick to in daily life. There is no general plan concerning the best amount of treatment and the frequency of injections for the prevention of bleeding, since the severity may be different and individual risk factors have to be considered. Doctors often decide on a treatment plan based on patient's disease and response.
Clinical studies have already shown that people with hemophilia A benefit from the treatment with Jivi. However, there are no data available coming from the real-world about how well Jivi works to support joint health, measured by ultrasound (US) examination and HEAD-US score.
In this study, researchers want to learn more about how well Jivi works if used for prolonged periods of treatment under real-world settings to prevent problems with joints in people with hemophilia A. How well it works means to find out if participants' joints status can be improved by treatment with Jivi.
To do this, researchers will collect data about participants' joints status by
* making images of participants' joints by using sound waves (ultrasound), and
* using HEAD-US score after 24 months of treatment with Jivi. The researchers will then compare these data to the participants' joints status before treatment start with Jivi.
Besides this data collection, no further tests or examinations are planned in this study.
Some participants in this study will already be receiving treatment with Jivi as part of their regular care no more than 12 months. And some participants will start to take Jivi in this study as prescribed by their doctors during routine practice according to the approved product information.
The researchers will collect data from each patient for a period of 26 months after initiation of the Jivi treatment.
There are no required visits or tests in this study
Hemophilia A is a genetic bleeding disorder that is caused by the lack of a protein in the blood called "clotting factor 8" (FVIII). FVIII is naturally found in the blood where it causes the blood to clump together to help prevent and stop bleeding. People with lower levels of FVIII or with FVIII that does not work properly may bleed for a long time from minor wounds, have painful bleeding into joints, or have internal bleeding.
The study treatment, Jivi (also called damoctocog alfa pegol), is already available for doctors to prescribe to people with hemophilia A to treat and prevent bleeding. It works by replacing the missing FVIII, or the FVIII that does not work properly.
People with hemophilia A need frequent injections of FVIII products into the vein. So called standard half-life (SHL) products need to be given 2 to 4 times a week for the prevention of bleeding. In recent years, new products like Jivi called extended half-life (EHL) products have available. These products last longer in the body so that they require to be given less often with injections up to every 7 days. Thus, these treatments may be easier and more comfortable to stick to in daily life. There is no general plan concerning the best amount of treatment and the frequency of injections for the prevention of bleeding, since the severity may be different and individual risk factors have to be considered. Doctors often decide on a treatment plan based on patient's disease and response.
Clinical studies have already shown that people with hemophilia A benefit from the treatment with Jivi. However, there are no data available coming from the real-world about how well Jivi works to support joint health, measured by ultrasound (US) examination and HEAD-US score.
In this study, researchers want to learn more about how well Jivi works if used for prolonged periods of treatment under real-world settings to prevent problems with joints in people with hemophilia A. How well it works means to find out if participants' joints status can be improved by treatment with Jivi.
To do this, researchers will collect data about participants' joints status by
* making images of participants' joints by using sound waves (ultrasound), and
* using HEAD-US score after 24 months of treatment with Jivi. The researchers will then compare these data to the participants' joints status before treatment start with Jivi.
Besides this data collection, no further tests or examinations are planned in this study.
Some participants in this study will already be receiving treatment with Jivi as part of their regular care no more than 12 months. And some participants will start to take Jivi in this study as prescribed by their doctors during routine practice according to the approved product information.
The researchers will collect data from each patient for a period of 26 months after initiation of the Jivi treatment.
There are no required visits or tests in this study
开始日期2022-12-29 |
申办/合作机构 |
100 项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的临床结果
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100 项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的转化医学
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100 项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的专利（医药）
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53
项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的文献（医药）2026-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY
Real‐World Effectiveness and Safety of Damoctocog Alfa Pegol in Severe and Nonsevere Patients With Hemophilia A From the Prospective, Multinational, Ongoing
HEM
‐
POWR
Study
Article
作者: Matsushita, Tadashi ; Schmidt, Kathrin ; Oldenburg, Johannes ; Alvarez Román, María Teresa ; Meijer, Karina ; Castaman, Giancarlo ; Reding, Mark T. ; Janbain, Maissaa
ABSTRACT:
Objectives:
To assess the effectiveness and safety of damoctocog alfa pegol in patients with severe and nonsevere hemophilia A in the fifth interim analysis of the ongoing HEM‐POWR study.
Methods:
HEM‐POWR (NCT03932201) is a multinational, Phase 4, prospective observational study. The key objectives were the annualized bleeding rate (ABR) and adverse events.
Results:
At data cutoff (July 8, 2024), the safety analysis set and full analysis set (FAS) included 370 and 270 patients, respectively. In the modified FAS (patients with ≥ 90 days of bleed data), the mean (standard deviation; SD) ABR for total bleeds was 2.8 (5.9) 12 months prior to damoctocog alfa pegol initiation with the previous FVIII product and 2.1 (4.8) during the observation period. Bleed protection with damoctocog alfa pegol was maintained across disease severity, age group, BMI group, dosing regimen, and patient inhibitor history. One patient died due to spinal cord ischemia unrelated to the study drug. One patient developed a transient low‐titer inhibitor, which resolved without clinical consequence.
Conclusions:
This updated analysis further demonstrated the effectiveness, acceptable safety profile, and tolerability of damoctocog alfa pegol for previously treated patients with severe and nonsevere hemophilia A from adolescence to older age in a real‐world setting.
2025-11-01·HAEMOPHILIA
Canadian Clinical Experience on Switching From Standard Half‐life Recombinant Factor VIII (rFVIII), Octocog Alfa, to Extended Half‐life rFVIII, Damoctocog Alfa Pegol, in Persons With Haemophilia A ≥ 12 Years Followed in a Comprehensive Haemophilia Care Program in Canada
Article
作者: Oladoyinbo, Olayide ; Chan, Anthony K. C. ; Edginton, Andrea N. ; Matino, Davide ; Iserman, Emma ; Iorio, Alfonso ; Keepanasseril, Arun ; Decker, Kay ; Trinari, Elisabetta
ABSTRACT:
This is a plain language summary on switching from the medicine octocog alfa to a new medicine damoctocog alfa pegol (BAY 94–9027, Jivi) for the treatment of haemophilia A in Canada.
2025-05-01·THROMBOSIS RESEARCH
FVIII half-life products: A real-world experience
Article
作者: Napolitano, Angela ; Simion, Chiara ; Simioni, Paolo ; Zanon, Ezio ; Porreca, Annamaria
BACKGROUND:
Haemophilia A is a genetic coagulation disorder requiring prophylactic Factor VIII (FVIII) treatment to prevent joint damage and enhance quality of life. The introduction of extended half-life (EHL) FVIII products represents a major advancement, addressing patient needs for reduced infusion frequency, improved efficacy, and enhanced safety.
METHODS:
This single-centre observational study examined the real-world use of FVIII products among 124 male patients treated at the Haemophilia Centre of Padua from January 2018 to December 2023. Data on patient characteristics, treatment regimens, and pharmacokinetic profiles were analyzed.
RESULTS:
Among the FVIII products used, Advate®, Elocta®, and Jivi® showed median half-lives of 11.25 [10.75-12.25], 16.50 [13.75-17.75], and 15.38 [13.38-18.63] hours, respectively. Esperoct® exhibited the longest half-life at 19.75 [16.00-24.50] hours, enabling reduced infusion frequency. EHL products showed significantly lower weekly infusion rates compared to standard half-life (SHL) products (1.4 [1.0-2.0] vs. 2.0 [2.0-3.0], p < 0.001), with comparable bleeding control among the different FVIII-EHL.
CONCLUSIONS:
EHL FVIII products offer significant clinical benefits, reducing the burden of frequent infusions and improving adherence while maintaining effective bleeding control. Despite these advancements, comprehensive evaluations of cost, safety, and long-term outcomes are essential to optimize their integration into haemophilia care.
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项与 Damoctocog Alfa Pegol 相关的新闻（医药）2026-01-03
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注射用重组人凝血因子 VIII 综合研究报告1. 产品概述与临床应用1.1 适应症范围与临床定位
注射用重组人凝血因子 VIII 是一种重组抗血友病因子，主要适用于 A 型血友病（先天性凝血因子 Ⅷ 缺乏）患者的治疗。该产品的核心适应症包括：A 型血友病成人和儿童患者的按需治疗与出血控制、围手术期出血管理，以及儿童患者的常规预防治疗，以降低出血发生频率和既往没有关节损伤的儿童患者发生关节损伤的风险。
从临床定位来看，注射用重组人凝血因子 VIII 在血友病 A 治疗中占据核心地位。血友病 A 是一种 X 连锁隐性遗传性出血性疾病，约占所有血友病患者的 80%-85%。根据凝血因子 Ⅷ 活性水平，血友病 A 患者可分为三个严重程度等级：重型（FⅧ 活性 < 1%）、中型（FⅧ 活性 1%-5%）和轻型（FⅧ 活性 6%-30%）。重组人凝血因子 VIII 对所有严重程度的患者均有效，其中重型患者由于频繁自发性出血，对预防治疗的需求最为迫切。
在临床应用中，该产品不适用于血管性血友病的治疗，因为其不含血管假性血友病因子。这一限制明确了产品的适用边界，避免了不适当的临床使用。1.2 治疗方案与给药策略
注射用重组人凝血因子 VIII 的临床应用主要包括预防性治疗和按需治疗两种策略。预防性治疗是指定期输注凝血因子以维持体内因子水平，预防出血的发生；按需治疗则是在出血事件发生后及时给予治疗以控制出血。
预防性治疗方案方面，国际上推荐的标准预防剂量为 30-50 IU/kg，每周 2-3 次。具体而言，青少年（12-17 岁）和成人患者通常每 2 天给药 30-40 IU/kg，儿童患者（2-11 岁）每 2 天或每周 3 次给药 30-50 IU/kg。Novoeight® 等产品已被批准用于常规预防，给药频率为隔日一次或每周 3 次。
按需治疗方案针对急性出血事件，需在 2 小时内给予 50-100 IU/kg 剂量，严重颅内或消化道出血需维持因子水平 80-100% 持续 7-14 天。剂量计算遵循标准公式：FⅧ 首次需要量 =(需要达到的 FⅧ 浓度 - 病人基础 FⅧ 浓度)× 体重 (kg)×0.5。
在手术前后的用药管理方面，大手术前血友病 A 患儿需输注 60-80 IU/kg 的凝血因子，以确保手术安全。术后需继续输注凝血因子至伤口愈合，通常需要维持较高的因子水平数天至数周。1.3 特殊人群用药考量
儿童患者是注射用重组人凝血因子 VIII 的重要使用群体。由于儿童患者的药代动力学特征与成人存在差异，需要特别关注个体化给药。2 岁以下患儿禁用去氨加压素（DDAVP）进行辅助治疗，而重组人凝血因子 VIII 可安全用于所有年龄段的儿童患者。
对于有抑制物产生的患者，治疗策略需要相应调整。抑制物是指患者体内产生的抗凝血因子 VIII 抗体，约 30% 的重型血友病 A 患者会产生抑制物。对于这类患者，需要采用免疫耐受诱导疗法（ITI）或使用旁路制剂（如重组凝血因子 VIIa、凝血酶原复合物）控制出血。
老年患者的用药需要考虑肝肾功能变化对药物代谢的影响，但目前尚无专门针对老年患者的特殊用药指南。妊娠和哺乳期女性患者的用药安全性数据有限，需要在医生指导下谨慎使用。2. 全球市场动态分析2.1 市场规模与增长趋势
全球血友病治疗市场呈现强劲增长态势。根据最新市场研究数据，2024 年全球血友病治疗市场规模达到 184.2 亿美元，预计到 2034 年将增长至 576.8 亿美元，2025-2034 年的复合年增长率（CAGR）为 12.09%。其中，血友病 A 作为最主要的亚型，2024 年市场规模约为 104.4 亿美元，预计以 6.8% 的 CAGR 增长至 2030 年。
从地域分布来看，北美市场占据主导地位，2024 年占全球市场份额的 45%，市场规模达到 62.2 亿美元。欧洲市场规模为 42 亿美元，预计以 4.8% 的 CAGR 增长至 2034 年的 68 亿美元。亚太地区虽然目前市场规模较小，但增长最快，年复合增长率预计达 12.3%（2024-2030 年），主要驱动力来自中国、日本对创新药准入政策的优化及患者诊断率的提升。
中国市场方面，2023 年重组人凝血因子 VIII 市场规模约为 28.6 亿元人民币，较 2022 年同比增长 19.3%。预计到 2025 年底，该市场规模将突破 38 亿元，复合年增长率维持在 18% 以上。到 2030 年，中国市场规模有望达到 72-75 亿元人民币。2.2 竞争格局与主要厂商
全球血友病治疗市场呈现高度集中的竞争格局，主要由跨国药企主导。根据市场份额数据，拜耳（Bayer）、辉瑞（Pfizer）、诺和诺德（Novo Nordisk）与赛诺菲（Sanofi）四大跨国药企合计占据超过 82% 的市场份额。
在具体产品层面，赛诺菲凭借其长效重组因子 VIII 产品 Hemlibra（艾美赛珠单抗）占据全球市场约 30% 的份额。诺和诺德 2024 年在血友病治疗领域的收入贡献达 15 亿美元，CSL Behring 为 12 亿美元。其他主要参与者还包括罗氏（Roche）、武田（Takeda）、CSL Behring、Grifols、BioMarin、Shire 等。
中国市场的竞争格局正在发生变化。传统上，外资企业如拜耳、赛诺菲等凭借成熟的生产技术和丰富的产品线占据超过 60% 的市场份额。但近年来，本土企业快速崛起，2023 年国内重组凝血因子市场中，本土企业占比已提升至 58.7%，较 2020 年的 42.1% 实现显著跨越。主要本土企业包括华兰生物、上海莱士、神州细胞、江苏晟斯生物、同路生物、广东双林、成都蓉生等。
值得注意的是，本土企业通过自主研发和国际合作加速市场渗透。例如，正大天晴的安恒吉（重组人凝血因子 VIII）通过专利挑战成功突破原研药专利壁垒，2024 年上市首年即斩获 12 亿元销售额，标志着本土企业在生物类似药领域实现重大突破。2.3 产品差异化竞争分析
在产品差异化方面，各大厂商主要通过技术创新和给药便利性提升来构建竞争优势。长效制剂成为重要的差异化方向，通过延长药物半衰期减少给药频率。例如，Jivi（BAY94-9027）是一种通过聚乙二醇修饰延长半衰期的重组凝血因子 VIII，在临床试验中其半衰期达到了 17.9 小时，是对照组的 1.4 倍。
给药方式创新也是重要的竞争策略。传统的重组人凝血因子 VIII 需要静脉注射，而新型产品如艾美赛珠单抗采用皮下注射，给药频率从每周 2-3 次静脉注射减少到每周 1 次皮下注射。最新获批的马塔西单抗（Marstacimab）同样采用皮下注射，起始负荷剂量 300mg，随后每周皮下注射 150mg 即可维持稳定效果。
在适应症拓展方面，传统重组人凝血因子 VIII 主要用于血友病 A，而新型药物如 fitusiran（Qfitlia）则可同时用于 A 型和 B 型血友病患者，无论是否存在抑制物。这种全类型覆盖的特点为患者提供了更多选择。
从价格策略来看，不同厂商采取差异化定价。原研产品通常维持较高价格，而生物类似药和本土产品则通过成本优势提供更具竞争力的价格。2023 年中国医保谈判中，包括拜耳 Kovaltry、辉瑞 Advate 及神州细胞 SCT800 在内的多个 rFVIII 产品成功续约或新纳入目录，平均降价幅度达 45%-60%。3. 临床研究进展与创新突破3.1 新疗效发现与安全性评估
近年来，注射用重组人凝血因子 VIII 相关的临床研究取得了多项重要进展。在疗效方面，N8-GP（turoctocog alfa pegol）的 IIIb 期 PATHFINDER 10 研究在中国患者中显示出优异效果。该研究纳入 36 例中国重度血友病 A 患者，接受每 4 天一次 50 IU/kg 的 N8-GP 预防治疗，结果显示年化出血率（ABR）为 2.55（95% CI：1.24-5.23），中位 ABR 为 0，69.4% 的患者未发生任何出血。
在安全性评估方面，长期随访数据显示重组人凝血因子 VIII 总体安全性良好。N8-GP 研究共报告 40 例不良事件，发生率为 1.95 例 / 患者年，多数为轻度（31 例），6 例可能与 N8-GP 相关，未出现 FVIII 抑制剂、过敏反应或血栓事件。部分患者基线检测出抗 PEG 抗体（8 例）或抗 N8-GP 抗体（2 例），但未导致不良事件或 FVIII 活性下降。
抑制物产生是血友病治疗的重要安全性考量。传统重组因子 VIII 治疗的抑制物发生率约为 30%。然而，新型制剂在降低抑制物产生方面取得突破。例如，华毅乐健的基因疗法 GS1191-0445 在临床试验中未检测到 FⅧ 抑制物，通过载体优化和衣壳改造降低了药物的免疫原性，有效避免了传统治疗中约 30% 患者产生抑制物的风险。
在血栓风险评估方面，新型非因子替代疗法如 fitusiran 通过降低抗凝血酶水平来增加凝血酶生成，虽然有效但存在血栓风险。ATLAS-OLE 研究显示，通过优化剂量方案将抗凝血酶活性水平控制在 15%-35%，可在维持疗效的同时降低血栓风险。3.2 新型制剂开发与给药技术
在制剂技术创新方面，延长半衰期成为主要发展方向。天坛生物的 "注射用重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白" 通过 Fc 融合技术，使半衰期延长 1.5-1.7 倍，达到 18-20 小时，而对照药仅为 8-12 小时。这种半衰期的显著延长可显著降低患者的 "针头负担"，减轻频繁注射痛苦，提高治疗依从性。
皮下注射剂型的开发是另一个重要突破。传统重组人凝血因子 VIII 需要静脉注射，而新型制剂如 ALTUVIIIO 通过独特的 vWF 片段、XTEN 技术和 Fc 融合三组分设计，实现了皮下注射给药的可能。艾美赛珠单抗作为双特异性抗体，已成功实现皮下注射，给药方案灵活，可选择每周 1.5mg/kg、每两周 3mg/kg 或每月 6mg/kg。
在给药频率优化方面，fitusiran 创造了革命性突破，通过 RNAi 技术实现每年最少皮下注射 6 次的极长给药间隔，与传统需要每周多次静脉输注凝血因子的方案相比是革命性改变。这种给药便利性的大幅提升极大地减轻了患者及其家庭的治疗负担。
固定剂量给药也是技术创新方向。马塔西单抗采用固定剂量皮下注射，起始负荷剂量 300mg，随后每周 150mg 维持，无需根据体重调整剂量，简化了给药流程。这种固定剂量模式特别适合居家治疗，有助于提高患者依从性。3.3 临床应用证据更新
最新的临床研究证据不断更新我们对重组人凝血因子 VIII 疗效和安全性的认识。在预防治疗效果方面，多项研究证实规律预防治疗可显著降低出血频率和关节损伤风险。一项比较低剂量预防与按需治疗的研究显示，预防组的年化 FⅧ 消耗量为 1662.6 IU/kg/ 年，而按需治疗组为 328 IU/kg/ 年，但预防组在出血控制和关节保护方面显著优于按需治疗组。
在儿童患者治疗方面，2025 年 5 月 FDA 批准 Jivi 用于 7 岁及以上血友病 A 儿科患者，基于 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 研究数据，这些研究证明了 Jivi 在 7 至 12 岁以下重度血友病 A 儿童中的安全性和有效性。这一批准将预防性治疗的适用年龄从 12 岁扩展到 7 岁，使更多儿童患者受益。
手术患者管理的临床证据也在不断完善。中国的临床指南建议，对于接受三、四级手术的血友病 A 患儿，术前预防性使用活化重组凝血因子 Ⅶ 90 μg/（kg・次），手术当天给药 4 次，术后第 1、2 天每日 3 次，之后每日 2 次，并根据病情决定是否需重复给药以及给药时长。
在真实世界研究方面，中国血友病协作组 2024 年的临床登记数据显示，全国确诊 A 型血友病患者约 13 万人，其中接受规律预防治疗者不足 25%，远低于发达国家 70% 以上的水平。这一数据反映出中国患者在规范化治疗方面仍有巨大提升空间，也为未来临床应用改进指明了方向。4. 生产工艺技术特点4.1 表达系统与纯化技术
注射用重组人凝血因子 VIII 的生产主要采用哺乳动物细胞表达系统，包括中国仓鼠卵巢（CHO）细胞、幼仓鼠肾（BHK）细胞和人胚肾（HEK）细胞。不同生产厂家在表达系统选择上各有偏好，其中 CHO 细胞是最常用的表达系统，因其具有高表达水平、遗传稳定性和良好的翻译后修饰能力。
在具体生产工艺中，以 B 结构域缺失的重组凝血因子 VIII（BDDrFVIII）为例，生产过程包括将人 BDDrFVIII 基因稳定插入 CHO 细胞，筛选能够持续表达活性 BDDrFVIII 的细胞系，并建立细胞库。生产工艺始于在大型生物反应器中培养 CHO 细胞，通过改变细胞培养条件使细胞停滞在静止生长期，从而诱导 BDDrFVIII 的高表达。
纯化工艺是确保产品质量的关键环节。目前主流的纯化流程包括四个柱层析步骤和一个溶剂 - 去污剂病毒灭活步骤。具体而言，收获的培养基通过层析浓缩，然后依次经过离子交换色谱、亲和色谱、疏水相互作用色谱和凝胶过滤色谱等步骤。其中，免疫亲和色谱使用针对重链 A2 结构域的单克隆抗体 F25，能够分离纯化的 rFVIII 分子，排除不完整分子，特别是那些在重链最不稳定位置 720 处有损伤的分子。
在病毒灭活方面，溶剂 - 去污剂处理是关键步骤，能够有效灭活脂包膜病毒如 HIV、乙肝病毒和丙肝病毒。此外，一些生产工艺还采用纳米过滤技术进一步提高安全性，如科跃奇 ® 独有的 20 纳米病毒过滤技术能够去除潜在的杂质，安全性更高。4.2 质量控制与稳定性改进
质量控制体系涵盖从原材料到成品的全过程监控。在原材料控制方面，通过消除人血清白蛋白在最终制剂中的存在，使含 BDDrFVIII 的凝血产品达到了抗微生物和病毒污染的高标准。这种无血清培养和制剂技术显著降低了潜在的感染风险。
在产品稳定性改进方面，生产工艺的优化主要集中在以下几个方面：
糖基化修饰是提高稳定性的重要手段。科跃奇 ® 通过提高唾液酸化程度，使其较其他重组八因子有更长的半衰期，在体内可以更持久地保护血友病患者的关节。这种糖基化修饰不仅延长了药物半衰期，还提高了产品在储存和使用过程中的稳定性。
配方优化也是关键技术。现代重组人凝血因子 VIII 产品通常采用冻干制剂，在配方中加入甘露醇、蔗糖等保护剂，以及组氨酸、枸橼酸等缓冲剂，确保产品在 2-8℃条件下稳定保存 24-36 个月。一些新型制剂还采用了预充式注射器包装，进一步提高了使用便利性和产品稳定性。
生产工艺标准化方面，各厂家都建立了严格的生产质量管理规范（GMP）体系。通过对发酵参数（温度、pH 值、溶氧量等）的精确控制，以及对纯化过程中各项参数的实时监测，确保产品质量的一致性和批次间的稳定性。4.3 技术创新与成本优化
在技术创新方面，近年来的主要突破集中在提高生产效率和降低生产成本两个方向。一些创新技术包括：
灌流培养技术的应用显著提高了单位体积的产量。通过在生物反应器中耦合倾斜沉降器，采用低温度（31°C）结合戊酸（VA）补充的灌流工艺，可使细胞比生产率（qp）提高 2 倍以上。这种技术不仅提高了产量，还改善了产品质量。
连续生产工艺是另一个重要创新方向。通过采用高细胞比灌流速率（CSPR）支持高细胞密度，随后以低 CSPR 继续灌流促进更高效的静止期，大幅减少了所需培养基的总体积。这种工艺不仅降低了生产成本，还提高了生产效率和产品质量的一致性。
在成本控制方面，各厂家采取了多种策略。中国生物制药开发了具有自主知识产权的生产工艺 "一种制备重组人凝血因子 Ⅷ 的方法"（ZL201610200676.4），突破人源细胞培养工艺，生产效率高且工艺稳健，能够稳定生产出符合质量标准的产品。
规模化生产也是降低成本的重要手段。通过建设大规模生产设施，提高设备利用率，优化供应链管理等措施，有效降低了单位生产成本。同时，通过技术转让和本地化生产，一些跨国企业在中国建立了生产基地，不仅降低了成本，还提高了产品可及性。
在质量标准提升方面，各国监管机构不断更新和提高对重组人凝血因子 VIII 的质量要求。例如，中国药典对重组人凝血因子 VIII 的纯度要求达到 95% 以上，比活性要求达到 1.0 IU/mg 以上。这些严格的质量标准推动了生产工艺的持续改进和创新。5. 定价策略与市场准入5.1 全球定价体系比较
全球血友病治疗药物的定价体系呈现显著的地区差异，反映了不同市场的支付能力、医保政策和竞争格局。在美国市场，基因治疗药物价格达到天价水平，如血友病 B 基因治疗药物 Hemgenix 定价为 350 万美元 / 剂，血友病 A 基因治疗药物 Roctavian 定价为 290 万美元 / 剂。相比之下，传统重组因子 VIII 产品的价格相对较低，但仍属于高值药物范畴。
欧洲市场的定价普遍低于美国。以 Roctavian 为例，其在德国的定价为每瓶 28,933.53 欧元（约合 31,780 美元），而在美国的定价高达 290 万美元，欧洲价格约为美国的 1/10。这种巨大的价格差异反映了欧洲更严格的药品定价监管和更强的医保谈判能力。
在传统重组因子 VIII 产品方面，各国价格体系差异明显。中国市场的参考价格为 1907 元人民币，但这一价格在医保谈判后大幅下降。2023 年中国医保谈判中，包括拜耳 Kovaltry、辉瑞 Advate 及神州细胞 SCT800 在内的多个 rFVIII 产品平均降价幅度达 45%-60%。
日本市场的定价策略值得关注。首个长效制剂 eftrenonacog alfa 的药价比标准常规预防方案使用短效制剂的成本高 5%，其他长效制剂按此标准定价。这种定价策略既体现了创新价值，又考虑了医保支付能力，为其他国家提供了参考。5.2 医保覆盖与支付政策
医保覆盖政策对重组人凝血因子 VIII 的市场准入和患者可及性具有决定性影响。在美国，大多数血友病患者通过商业保险或公共医疗保险（如 Medicare、Medicaid）获得覆盖。各州的具体政策有所不同，例如康涅狄格州通过立法确保凝血因子产品的保险覆盖，包括因子 VIIa、因子 VIII 和因子 IX 产品等。
中国的医保政策近年来显著改善了患者的支付负担。自 2017 年重组人凝血因子 VIII 首次纳入国家医保目录以来，经过多轮谈判降价，其报销比例已在全国多数省份提升至 70% 以上，部分地区如浙江、广东等地更实现门诊特殊病种全额报销。根据湖南省的医保政策，血友病患者分为非急性出血和急性出血期两类，非急性出血的待遇为 "医保支付限额 280 元 / 月"，急性出血期参照住院标准执行。
在医保谈判机制方面，中国建立了常态化的谈判制度。2023 年国家医保目录调整中，共有 5 款 rFVIII 产品纳入乙类报销，报销比例因地而异，通常在 50%-70% 之间。通过集中采购和医保谈判，医院采购价普遍较上市初期下降 40%-60%，但医保报销比例提升有效对冲了价格压力，保障了企业合理利润空间。
多层次保障体系的建设也在不断完善。除基本医保外，部分省份将 rFVIII 纳入 "惠民保" 等商业健康保险保障范围，如 "沪惠保"" 苏惠保 "等产品对医保目录外费用提供额外赔付。同时，慈善赠药项目（如中国初级卫生保健基金会" 生命之光 " 项目）与医院药房直供模式共同构建了多元支付路径。5.3 成本效益与价值评估
从成本效益角度分析，重组人凝血因子 VIII 的价值体现在多个维度。虽然药物本身价格昂贵，但通过预防出血和减少并发症，总体医疗成本和社会成本显著降低。研究显示，在接受标准预防治疗的中重度血友病 A 患者中，年均关节出血次数由未规范治疗时期的 8.6 次降至 1.2 次，年住院率下降 62%，直接医疗成本虽有所上升，但间接社会成本大幅降低。
在长期价值评估方面，基因治疗虽然单次治疗费用极高（如 Hemgenix 达 350 万美元），但 CSL 估计该治疗可节省高达 500 万美元的终身治疗费用。这种 "一次性高费用、终身受益" 的模式正在改变传统的成本效益评估框架。
药物经济学研究显示，预防性治疗相比按需治疗具有更好的成本效益。虽然预防治疗的年化 FⅧ 消耗量（1662.6 IU/kg/ 年）远高于按需治疗（328 IU/kg/ 年），但预防治疗在减少出血事件、降低关节损伤、提高生活质量等方面的获益远超额外的药物成本。
在不同产品比较方面，长效制剂虽然单价较高，但由于给药频率降低，总体治疗成本可能更优。例如，N8-GP 的年化总消耗量为 5036.2 IU/kg，虽然略高于传统制剂，但其每 4 天一次的给药频率显著降低了给药相关成本和患者负担。
从社会价值角度看，重组人凝血因子 VIII 的广泛应用显著改善了血友病患者的生活质量，使患者能够正常参与社会活动，创造社会价值。据统计，规范接受预防性治疗的血友病 A 患者比例已由 2018 年的不足 20% 上升至 2023 年的 46%，这不仅减轻了患者痛苦，也减少了社会负担。6. 多视角综合分析6.1 患者视角：治疗负担与生活质量
从患者角度来看，注射用重组人凝血因子 VIII 既是生命的保障，也是日常生活的负担。血友病 A 患者面临的主要挑战包括频繁出血带来的身体痛苦、关节损伤导致的残疾风险，以及治疗过程中的经济压力和心理负担。
在治疗便利性方面，传统重组人凝血因子 VIII 需要静脉注射，通常每周 2-3 次，每次注射需要寻找合适的静脉，这对患者尤其是儿童患者来说是很大的痛苦。新型制剂的发展带来了显著改善，如艾美赛珠单抗改为皮下注射，给药频率降至每周 1 次，而 fitusiran 更是实现了每年仅需 6 次注射的革命性突破。这些改进极大地减轻了患者的 "针头负担"，提高了治疗依从性。
生活质量改善是患者最关注的问题。研究显示，规律的预防治疗可使年均关节出血次数从 8.6 次降至 1.2 次，这意味着患者可以像正常人一样生活、工作和运动。特别是对于儿童患者，早期预防治疗可以有效避免关节损伤，确保正常的生长发育和生活质量。
在经济负担方面，虽然医保覆盖显著减轻了患者负担，但自费部分仍然可观。以中国为例，即使在医保报销 70% 的情况下，患者年治疗费用仍可能达到 10-20 万元。对于没有医保或医保覆盖不全的患者，经济负担更为沉重，这也是为什么中国接受规律预防治疗的患者比例仅为 46%，远低于发达国家 96% 的水平。
心理影响不容忽视。血友病是一种终身疾病，患者需要长期治疗，这种不确定性给患者和家庭带来巨大心理压力。频繁的治疗过程、对出血的恐惧、社会歧视等因素都可能导致患者出现焦虑、抑郁等心理问题。因此，除了药物治疗，心理支持和社会关爱同样重要。6.2 医生视角：临床决策与治疗选择
医生在使用注射用重组人凝血因子 VIII 时面临复杂的临床决策，需要综合考虑患者的疾病严重程度、年龄、体重、既往治疗史、抑制物状态等多个因素。
在治疗方案选择上，医生需要在预防性治疗和按需治疗之间做出选择。对于重型患者（FⅧ 活性 < 1%），国际指南强烈推荐预防性治疗，因为这类患者出血风险极高，致残率高。对于中型和轻型患者，可以根据个体情况选择按需治疗或间歇性预防治疗。
剂量调整是临床实践中的关键环节。标准剂量计算公式为：FⅧ 首次需要量 =(目标 FⅧ 浓度 - 基础 FⅧ 浓度)× 体重 ×0.5。但实际应用中，需要考虑患者的个体差异、出血部位和严重程度、是否存在抑制物等因素。例如，对于有抑制物的患者，可能需要使用旁路制剂如重组凝血因子 VIIa，剂量为 90 μg/kg，每 2-3 小时一次。
在新型药物选择方面，医生面临更多选择但也面临新的挑战。传统重组因子 VIII 虽然有效，但存在抑制物产生风险（约 30%）。新型非因子替代疗法如艾美赛珠单抗虽然避免了抑制物问题，但可能增加血栓风险。基因治疗虽然可能实现 "治愈"，但价格昂贵且长期安全性数据有限。
药物相互作用和实验室监测也是医生需要关注的问题。例如，抗纤溶药物（如氨甲环酸）不能与活化的凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）同时使用，如需使用建议间隔 6 小时以上，以降低血栓事件风险。在实验室监测方面，使用新型药物可能影响传统的凝血功能检测，需要采用特定的检测方法。6.3 制药企业视角：研发投入与商业回报
对制药企业而言，注射用重组人凝血因子 VIII 代表着高投入、高风险但也可能带来高回报的业务领域。
在研发投入方面，从基因克隆、细胞系建立、工艺开发到临床试验，整个研发周期通常需要 10-15 年，投入资金可达 10 亿美元以上。以基因治疗为例，BioMarin 的 Roctavian 从研发到获批历时超过 20 年，累计投入超过 20 亿美元。
生产设施投资巨大。重组人凝血因子 VIII 需要在符合 GMP 标准的生物制药设施中生产，建设一个现代化的生物制药工厂投资通常超过 5 亿美元。而且，由于产品的特殊性，需要专门的生产线，设备利用率相对较低。
在市场策略方面，企业需要在不同市场采取差异化策略。在发达国家市场，企业可以通过创新产品获得高价，但需要面对严格的监管和激烈的竞争。在中国等新兴市场，企业需要通过技术转让、本地化生产等方式降低成本，同时适应医保谈判机制。
产品生命周期管理至关重要。由于血友病是终身疾病，患者忠诚度较高，因此早期进入市场并建立品牌优势非常重要。同时，企业需要持续创新，开发长效制剂、新型给药方式等，以保持竞争优势。
在风险控制方面，企业面临多重挑战。技术风险包括产品研发失败、生产工艺不稳定等；市场风险包括竞品上市、价格压力、医保政策变化等；监管风险包括审批延误、质量问题、安全事件等。因此，企业需要建立完善的风险管理体系。6.4 投资者视角：市场前景与投资价值
从投资者角度分析，注射用重组人凝血因子 VIII 市场具有独特的投资价值和风险特征。
市场增长潜力巨大。全球血友病治疗市场预计以 12.09% 的年复合增长率增长，到 2034 年达到 576.8 亿美元。中国市场增长更快，预计年复合增长率达 18% 以上，2030 年市场规模将达 72-75 亿元人民币。这种高速增长为投资者提供了良好的机会。
在投资标的选择上，投资者可以关注不同类型的企业。跨国巨头如拜耳、诺和诺德等具有强大的研发能力和市场地位，但估值较高，增长空间相对有限。本土企业如神州细胞、华兰生物等虽然规模较小，但增长迅速，特别是在国产替代趋势下具有较大投资价值。
技术创新是投资决策的关键因素。基因治疗、RNAi 技术、新型给药系统等创新技术可能带来颠覆性变化。例如，fitusiran 作为首个通过降低抗凝血酶水平治疗血友病的药物，每年仅需 6 次注射，具有革命性意义。投资者需要密切关注这些技术进展。
政策风险需要重点考虑。医保谈判、集中采购、价格管控等政策可能对企业盈利能力产生重大影响。例如，中国 2023 年医保谈判使 rFVIII 产品平均降价 45%-60%，虽然销量可能增加，但对企业利润率的影响需要仔细评估。
长期投资价值值得关注。血友病是终身疾病，患者群体稳定且不断扩大。随着诊断率提升、治疗理念进步、医保覆盖扩大，市场需求将持续增长。特别是在发展中国家，随着经济发展和医疗水平提升，市场潜力巨大。
从投资策略角度，建议采取多元化投资策略，既投资成熟的跨国企业以获得稳定回报，也投资具有创新能力的生物技术公司以分享高增长收益。同时，需要关注产业链上下游机会，如生物反应器、纯化设备、检测试剂等相关企业。7. 发展趋势与前景展望7.1 技术发展趋势
注射用重组人凝血因子 VIII 领域正经历着前所未有的技术变革，多项创新技术正在重塑该领域的发展格局。
基因治疗被认为是最有前景的颠覆性技术。虽然目前主要用于血友病 B，但其成功经验正在向血友病 A 拓展。BioMarin 的 Roctavian 作为全球首个获批的血友病 A 基因疗法，通过 AAV 载体将功能性 FⅧ 基因递送至肝脏，实现内源性 FⅧ 表达。然而，血友病 A 基因治疗面临更大挑战，因为 FⅧ 基因尺寸过大，超出了 AAV 载体的负载能力，需要通过 B 结构域缺失等策略来解决。
RNA 干扰（RNAi）技术带来了全新的治疗思路。fitusiran（Qfitlia）通过靶向抗凝血酶 mRNA，降低抗凝血酶水平，从而重新平衡凝血系统，可同时用于 A 型和 B 型血友病，每年仅需 6 次皮下注射。这种 "一石二鸟" 的治疗方式不仅简化了给药，还可能降低治疗成本。
双特异性抗体技术已经在临床应用中取得成功。艾美赛珠单抗通过模拟 FⅧ 的辅因子功能，连接 FIXa 和 FX，恢复凝血酶生成，用于 A 型血友病的预防治疗。其优势在于皮下注射给药，抑制物风险极低（<1%），且对已有抑制物的患者也有效。
在蛋白质工程方面，通过分子改造延长半衰期成为主流方向。除了已有的 Fc 融合、聚乙二醇化技术外，新型技术如 XTEN 技术、vWF 融合等正在开发中。这些技术通过不同机制延长药物在体内的停留时间，最终目标是实现每周、每两周甚至每月一次给药。
新型给药系统的开发也在加速。除了皮下注射外，研究人员正在探索口服、鼻腔、透皮等非注射给药途径。虽然技术挑战较大，但一旦成功将彻底改变血友病的治疗模式，极大提高患者依从性。7.2 市场演变预测
基于当前的技术发展和市场动态，注射用重组人凝血因子 VIII 市场将在未来 5-10 年发生深刻变化。
市场规模预测显示持续高速增长。全球市场预计从 2024 年的 184.2 亿美元增长到 2034 年的 576.8 亿美元，CAGR 达 12.09%。中国市场增长尤为迅速，预计从 2025 年的 38 亿元增长到 2030 年的 72-75 亿元，CAGR 超过 15%。这种增长主要由患者诊断率提升、治疗渗透率提高、新型药物上市等因素驱动。
竞争格局将更加多元化。虽然跨国企业仍将保持领先地位，但本土企业的崛起不容忽视。预计到 2030 年，中国本土企业的市场份额将从目前的约 50% 提升到 60% 以上。同时，随着生物类似药审批路径的完善，更多仿制产品将进入市场，加剧价格竞争。
产品结构将发生重大变化。传统短效重组因子 VIII 的市场份额将逐渐下降，长效制剂将成为主流。预计到 2030 年，长效制剂将占据全球市场 60% 以上的份额。同时，非因子替代疗法和基因治疗将开始占据一定市场份额，预计到 2030 年合计达到 15-20%。
价格趋势总体向下但结构分化。随着竞争加剧和医保谈判常态化，传统重组因子 VIII 的价格将持续下降，预计年均降幅 5-10%。但新型创新药物如基因治疗、RNAi 药物等仍将维持高价，形成 "高端高价、低端低价" 的市场格局。
区域发展将更加不平衡。发达国家市场趋于成熟，增长主要来自新产品替代和患者人数自然增长。新兴市场将成为主要增长动力，特别是中国、印度、巴西等国家，随着经济发展和医疗保障体系完善，市场潜力巨大。7.3 挑战与机遇
注射用重组人凝血因子 VIII 领域的发展既面临严峻挑战，也充满重大机遇。
主要挑战包括：
技术挑战方面，基因治疗虽然前景光明，但仍面临诸多技术难题，如载体免疫原性、长期安全性、疗效持久性等。特别是对于血友病 A，由于基因尺寸问题，技术难度更大。非因子替代疗法虽然避免了抑制物问题，但可能带来血栓风险，需要长期监测和风险评估。
经济挑战不容忽视。基因治疗的天价（200-350 万美元）虽然从长期看可能具有成本效益，但短期内对医保体系和患者家庭都是巨大负担。如何在创新价值和可负担性之间找到平衡，是整个行业面临的挑战。
监管挑战日益复杂。随着新技术的涌现，传统的监管框架需要调整和完善。例如，基因治疗的长期随访要求、新型药物的疗效评估标准、药物相互作用的监测等，都需要监管机构制定相应的指导原则。
竞争挑战日趋激烈。随着更多企业进入该领域，市场竞争将更加激烈。特别是生物类似药的大量上市，将对原研产品造成巨大价格压力。企业需要通过持续创新和差异化策略来维持竞争优势。
重大机遇包括：
患者需求持续增长。全球约有 40 万血友病患者，其中 75% 无法获得常规治疗。随着诊断技术进步和公众认知提高，将有更多患者被确诊并接受治疗，为市场提供巨大增长空间。
技术突破带来新机遇。基因治疗有望实现 "一次治疗、终身受益"，从根本上改变血友病的治疗模式。RNAi、双特异性抗体等新技术也在不断突破，为患者提供更多选择。
政策环境持续改善。各国政府越来越重视罕见病防治，出台了一系列支持政策，包括加快审批、医保覆盖、研发资助等。中国的 "健康中国 2030" 战略、罕见病用药保障机制等，都为行业发展创造了良好环境。
商业模式创新提供新思路。除了传统的药品销售模式，企业正在探索多种创新模式，如按疗效付费、分期付款、保险合作等，以提高患者可及性。这些创新不仅有助于扩大市场，也能为企业带来长期稳定的收入。
国际合作前景广阔。血友病是全球性疾病，需要各国加强合作。通过技术转让、联合研发、市场准入合作等方式，企业可以更好地开拓国际市场，特别是发展中国家市场。
综合而言，注射用重组人凝血因子 VIII 领域正处于技术变革和市场转型的关键时期。虽然面临诸多挑战，但机遇大于挑战。对于患者而言，未来将有更多、更好、更便捷的治疗选择；对于医生而言，将有更精准、更安全的治疗方案；对于企业而言，需要在创新和可负担性之间找到平衡；对于投资者而言，需要把握技术趋势，选择具有长期价值的投资标的。随着技术进步和社会发展，我们有理由相信，血友病患者的生活质量将得到根本改善，"让每个血友病患者都能正常生活" 的目标终将实现。
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临床结果突破性疗法临床3期临床成功
2025-12-03
血友病 A 市场预计在 2025 年至 2034 年间以 2.9% 的年均增长率增长，主要受患病率上升、新药物采用和高成本基因疗法的推动。诺和诺德公司和辉瑞等主要参与者正在开发有前景的治疗方案。2024 年市场规模为 122 亿美元，美国占据最大市场份额。基因疗法的进展和监管批准正在扩展治疗选择，包括非因子疗法和 siRNA 药物。重点是通过按需和预防性疗法来减少出血并发症血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。
, /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市场洞察 报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。
血友病 A 市场概述
2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。
美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。
HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。
2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。
领先的血友病 A 公司，如 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药 等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。
临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。
发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场
推动血友病 A 市场增长的关键因素
血友病 A 目标患者群体的增加
预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。
基因治疗的进展
基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。
监管批准与血友病 A 市场扩展
最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。
非因子血友病 A 疗法的出现
血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。
强劲的血友病 A 临床试验活动
多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括 诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。
血友病 A 市场分析
当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。
美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。
最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran） 是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。
HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。
展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。
血友病 A 竞争格局
血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。
诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。
Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。
这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。
了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A
血友病 A 市场的最新动态
在 2025 年 7 月，诺和诺德 宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。
在 2025 年 6 月，辉瑞公司 报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。
在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。
在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。
什么是血友病 A？
血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。
血友病 A 流行病学细分
血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。
血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：
血友病 A 的总确诊病例
有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例
按年龄细分的血友病 A 确诊病例
按严重程度细分的血友病 A 确诊病例
血友病 A 市场报告指标
详细信息
研究期间
2020–2034
覆盖范围
7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。
血友病 A 市场年均增长率
2.9 %
2024 年血友病 A 市场规模
122 亿美元
主要血友病 A 公司
诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等
主要血友病 A 疗法
Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等
血友病 A 市场报告的范围
治疗评估： 血友病 A 当前市场及新兴疗法
血友病 A 市场动态： 新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景
竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略
未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销
下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B
目录
1
血友病 A 市场关键洞察
2
血友病 A 市场报告介绍
3
执行摘要
4
关键事件
5
流行病学及市场预测方法论
6
血友病 A 市场概览
6.1
2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布
6.2
2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布
6.3
2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布
6.4
2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布
6.5
2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布
6.6
2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布
7
血友病 A：疾病背景及概述
7.1
介绍
7.2
血友病 A 的症状和体征
7.3
血友病 A 的遗传模式
7.4
血友病 A 的分子发病机制
7.5
血友病 A 的病理生理学
7.6
血友病 A 的风险因素
7.7
血友病 A 的诊断
8
血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践
9
流行病学及患者人群
9.1
关键发现
9.2
假设及理由：7MM
9.3
7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例
9.4
美国
9.4.1
美国血友病 A 的总诊断流行病例
9.4.2
美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例
9.4.3
美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例
9.4.4
美国血友病 A 的严重程度特定流行病例
9.5
EU4 及英国
9.6
日本流行病学
10
血友病 A 患者旅程
11
已上市的血友病 A 疗法
11.1
已上市疗法的关键交叉
11.2
QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药
11.2.1
产品描述
11.2.2
监管里程碑
11.2.3
其他开发活动
11.2.4
临床开发
11.2.4.1
临床试验信息
11.2.5
安全性和有效性
11.3
HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞
11.4
ALHEMO（concizumab）：诺和诺德
11.5
HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏
11.6
ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比
11.7
ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药
11.8
SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药
11.9
ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德
11.10
WILATE：Octapharma
11.11
JIVI（BAY94-9027）：拜耳
11.12
ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药
11.13
AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林
11.14
NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma
11.15
FEIBA：武田
11.16
KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳
11.17
OBIZUR（susoctocog alfa）：武田
11.18
ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比
11.19
XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞
12
新兴血友病 A 药物
12.1
关键交叉竞争
12.2
Mim8：诺和诺德
12.2.1
产品描述
12.2.2
其他开发活动
12.2.3
临床开发
12.2.3.1
临床试验信息
12.2.4
安全性和有效性
12.2.5
分析师观点
12.3
DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药
12.4
Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics
12.5
ASC618：ASC Therapeutics
12.6
NXT007/RG6512：罗氏/中外制药
13
血友病 A 市场：7MM 分析
13.1
关键发现
13.2
血友病 A 市场前景
13.3
血友病 A 市场关键预测假设
13.4
联合分析
13.5
7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分
13.6
美国血友病 A 市场规模
13.6.1
美国血友病 A 的总市场规模
13.6.2
美国血友病 A 按疗法的市场规模
13.7
EU4 及英国血友病 A 市场规模
13.8
日本血友病 A 市场规模
14
血友病 A 市场未满足的需求
15
血友病 A 市场 SWOT 分析
16
KOL 对血友病 A 的观点
17
血友病 A 市场准入及报销
17.1
美国
17.2
EU4 及英国
17.3
日本
17.4
血友病 A 的市场准入及报销
18
参考文献
19
血友病 A 市场报告方法论
相关报告
血友病 A 临床试验分析
血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括 江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。
获得性血友病 A 市场
获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括 辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田 等。
血友病市场
血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德 等。
血友病 B 市场
血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。
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DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告 。
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来源 DelveInsight Business Research, LLP
血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。
, /PRNewswire/ -- DelveInsight 的 血友病 A 市场洞察 报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。
血友病 A 市场概述
2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。
美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。
HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。
2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。
领先的血友病 A 公司，如 诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药 等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。
临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。
发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场
推动血友病 A 市场增长的关键因素
血友病 A 目标患者群体的增加
预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。
基因治疗的进展
基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。
监管批准与血友病 A 市场扩展
最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。
非因子血友病 A 疗法的出现
血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。
强劲的血友病 A 临床试验活动
多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括 诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。
血友病 A 市场分析
当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。
美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。
最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran） 是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。
HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。
展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。
血友病 A 竞争格局
血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。
诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。
Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。
这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。
了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A
血友病 A 市场的最新动态
在 2025 年 7 月，诺和诺德 宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。
在 2025 年 6 月，辉瑞公司 报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。
在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。
在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。
什么是血友病 A？
血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。
血友病 A 流行病学细分
血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。
血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：
血友病 A 的总确诊病例
有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例
按年龄细分的血友病 A 确诊病例
按严重程度细分的血友病 A 确诊病例
血友病 A 市场报告指标
详细信息
研究期间
2020–2034
覆盖范围
7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。
血友病 A 市场年均增长率
2.9 %
2024 年血友病 A 市场规模
122 亿美元
主要血友病 A 公司
诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等
主要血友病 A 疗法
Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等
血友病 A 市场报告的范围
治疗评估： 血友病 A 当前市场及新兴疗法
血友病 A 市场动态： 新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景
竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略
未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销
下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B
目录
1
血友病 A 市场关键洞察
2
血友病 A 市场报告介绍
3
执行摘要
4
关键事件
5
流行病学及市场预测方法论
6
血友病 A 市场概览
6.1
2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布
6.2
2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布
6.3
2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布
6.4
2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布
6.5
2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布
6.6
2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布
7
血友病 A：疾病背景及概述
7.1
介绍
7.2
血友病 A 的症状和体征
7.3
血友病 A 的遗传模式
7.4
血友病 A 的分子发病机制
7.5
血友病 A 的病理生理学
7.6
血友病 A 的风险因素
7.7
血友病 A 的诊断
8
血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践
9
流行病学及患者人群
9.1
关键发现
9.2
假设及理由：7MM
9.3
7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例
9.4
美国
9.4.1
美国血友病 A 的总诊断流行病例
9.4.2
美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例
9.4.3
美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例
9.4.4
美国血友病 A 的严重程度特定流行病例
9.5
EU4 及英国
9.6
日本流行病学
10
血友病 A 患者旅程
11
已上市的血友病 A 疗法
11.1
已上市疗法的关键交叉
11.2
QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药
11.2.1
产品描述
11.2.2
监管里程碑
11.2.3
其他开发活动
11.2.4
临床开发
11.2.4.1
临床试验信息
11.2.5
安全性和有效性
11.3
HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞
11.4
ALHEMO（concizumab）：诺和诺德
11.5
HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏
11.6
ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比
11.7
ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药
11.8
SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药
11.9
ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德
11.10
WILATE：Octapharma
11.11
JIVI（BAY94-9027）：拜耳
11.12
ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药
11.13
AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林
11.14
NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma
11.15
FEIBA：武田
11.16
KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳
11.17
OBIZUR（susoctocog alfa）：武田
11.18
ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比
11.19
XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞
12
新兴血友病 A 药物
12.1
关键交叉竞争
12.2
Mim8：诺和诺德
12.2.1
产品描述
12.2.2
其他开发活动
12.2.3
临床开发
12.2.3.1
临床试验信息
12.2.4
安全性和有效性
12.2.5
分析师观点
12.3
DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药
12.4
Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics
12.5
ASC618：ASC Therapeutics
12.6
NXT007/RG6512：罗氏/中外制药
13
血友病 A 市场：7MM 分析
13.1
关键发现
13.2
血友病 A 市场前景
13.3
血友病 A 市场关键预测假设
13.4
联合分析
13.5
7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分
13.6
美国血友病 A 市场规模
13.6.1
美国血友病 A 的总市场规模
13.6.2
美国血友病 A 按疗法的市场规模
13.7
EU4 及英国血友病 A 市场规模
13.8
日本血友病 A 市场规模
14
血友病 A 市场未满足的需求
15
血友病 A 市场 SWOT 分析
16
KOL 对血友病 A 的观点
17
血友病 A 市场准入及报销
17.1
美国
17.2
EU4 及英国
17.3
日本
17.4
血友病 A 的市场准入及报销
18
参考文献
19
血友病 A 市场报告方法论
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血友病 A 临床试验分析
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来源 DelveInsight Business Research, LLP
基因疗法siRNA临床研究
2025-12-02
编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。
四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。
多年前的一天，一款全新机制的双抗类血友病疗法刚刚完成1期临床试验，主要研究者之一Takehisa Kitazawa博士正认真地翻阅着患者和家属填写的调查问卷。
一位参与试验患者的母亲在问卷中写道：“自从我儿子出生后，这20多年来，我从来没有过上像现在这样平和安宁的日子。直到他用上了这款新药，我们终于得救了。”
读到这些文字的那一刻，Kitazawa博士喜极而泣。
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他当时研究的新药，正是后来在血友病治疗领域掀起颠覆性变革的Hemlibra。为开发这款药物，他与团队已潜心钻研数十年，只为拯救更多的血友病患者——这群被称为“玻璃人”的特殊人群，从出生起就生活在随时可能出血、受伤的阴影之中。
血友病被人类研究的时间并不算长。但短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。
血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。血友病主要包括血友病A和血友病B，分别为基因突变导致人体内凝血因子Ⅷ或Ⅸ（FⅧ/FⅨ）缺乏所致，其中血友病A更常见，约占血友病总数的80%-85%。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛，他们终生都要面临关节、肌肉和深部组织反复出血的风险，哪怕轻微磕碰也可能血流不止或造成关节积血肿胀。而长期反复的出血，最终可能导致关节畸形、残疾，严重时甚至会危及生命。
最早关于疑似血友病的案例记载可以追溯到公元2世纪，但直到20世纪上半叶，人们才先后发现FⅧ和FⅨ分别是导致两类血友病凝血障碍的直接原因，并开始应用“替代治疗”，即通过输注全血或新鲜冰冻血浆弥补凝血因子的缺失、缓解出血。但这个疗法对于重症患者疗效有限，直到1960年，患者的预期寿命仍不足20岁。20世纪60~80年代，随着蛋白质纯化技术的成熟，血浆冷沉淀物和浓缩凝血因子这些更高效、便捷的凝血疗法被开发出来，让患者实现了在家治疗，预期寿命也开始接近普通人群。然而，80年代发生的血液制品污染事件（如HIV/HCV病毒传播）暴露了安全性问题，也推动了病毒灭活的血源性凝血因子制剂和重组DNA技术的发展。90年代，首批重组凝血因子问世，后续又诞生了多款替代治疗药物。近十多年来，更多创新疗法接连问世，极大改善了患者的生存状况。
作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了多款血友病创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款血友病创新疗法的研发进程、造福病患。今天这篇文章将回望近25年来血友病创新疗法的发展历程，向那些拯救无数患者的英雄们致敬。
凝血因子类替代治疗：从“更安全”到“更长效”
目前，替代治疗仍然是血友病的主流治疗方式，分为凝血因子类替代治疗药物和非凝血因子类替代治疗药物。
凝血因子类药物众多，早期以病毒灭活的血源性FⅧ制剂为主。20世纪90年代，运用重组DNA技术生产的首批重组FⅧ——Recombinate、Kogenate（2000年后更名为Kogenate FS）等，以及重组FⅨ——BeneFix陆续获FDA批准上市。这类疗法避免了对人类血浆采集的需求，消除了血源性感染的风险、提升了治疗安全性。
到了1995年，不同于传统的按需治疗（即有出血或出血风险时的临时、短期替代治疗），医学界开始推行每周定期进行2-3次预防性的凝血因子输注、以维持凝血因子水平，即“预防性治疗”（又称规律替代治疗），从而大大减少了患者的疼痛和慢性出血相关关节损伤等症状，显著改善了患者的生活质量，并逐渐成为了血友病的标准疗法。
然而，频繁地静脉输注凝血因子，仍然是影响患者生活质量和长期治疗依从性的一大难题，患者一年的输注次数可能高达上百次。为解决这一问题，21世纪以来，科学家们开发出了多款半衰期更长的凝血因子疗法，让患者所需的输注频率更低，从而在一定程度上改善患者的生存状况。
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具体而言，治疗血友病A、血友病B的标准半衰期疗法在人体内的半衰期分别为8-12小时和24小时；而长效（长半衰期）疗法通过聚乙二醇化以及与其他蛋白质（如白蛋白或免疫球蛋白G1[IgG1]的Fc片段）的融合等技术，延缓凝血因子的代谢过程，半衰期可分别在前者的基础上增加1.3-1.7倍和4-6倍。
2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病A的凝血因子类疗法如下：
标准半衰期的重组FⅧ制剂：ReFacto、Advate、Xyntha、Novoeight、Obizur、Nuwiq和Kovaltry。
长效的FⅧ制剂：运用蛋白融合技术的Eloctate，运用聚乙二醇化技术的Adynovate、Jivi和Esperoct，单链FⅧ制剂Afstyla，以及运用多种不同技术的Altuviiio。
2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病B的凝血因子类疗法如下：
标准半衰期的重组FⅨ制剂：Rixubis和Ixinity。
长效的FⅨ制剂：运用蛋白融合技术的Alprolix和Idelvion，以及运用聚乙二醇化技术的Rebinyn。
另一个问题是，一些血友病患者对这些凝血因子疗法产生了抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体，即“抑制物”，使得治疗不起作用。血友病合并抑制物也成为了血友病治疗过程中一个严重、棘手的并发症。
针对这一问题，进入21世纪以来，重组凝血因子产品在生产技术、安全性和止血效果上也得到了进一步的提高，完全从生产过程中去除了动物或人类蛋白，从而降低了产生抑制物的风险。对于已经对替代治疗产生抗药性的患者，科学家们也找到了更好的解决方案，比如：
免疫耐受诱导（ITI）疗法：即定期反复输注凝血因子，使得抑制物患者免疫系统对外源性凝血因子产生耐受，从而达到清除抑制物的目的。一项国际多中心前瞻性随机对照研究表明，在历史抑制物滴度高峰小于200 BU/ml且预后良好的重型血友病A患者中，高剂量组每天输注200 IU/kg FⅧ、中位治疗时长近2年后，约70%的患者成功达到了免疫耐受（即抑制物滴度转阴并恢复正常的FⅧ回收率和半衰期、且研究结束时抑制物未复发）。
旁路制剂：包括抗抑制物凝血复合体（如Feiba），这类制剂含有多种凝血因子，在凝血级联的多个位点起作用，帮助恢复凝血酶的产生；还有重组凝血因子Ⅶa（FⅦa，如NovoSeven和Sevenfact），这类制剂可以直接激活凝血过程中的核心角色——凝血因子Ⅹ（FⅩ），从而绕过对FⅧ和FⅨ的需求。因此，旁路制剂对产生抑制物的血友病A和血友病B患者都有效。
除此之外，2000年以来在中国获批上市的凝血因子类疗法还有标准半衰期的重组FⅧ制剂绿茵芷。
非凝血因子类替代治疗：多款全新机制新药问世
尽管有了长效的凝血因子产品，患者仍需接受每月多次静脉注射，而且部分患者的抑制物仍然无法消除。
为解决这些问题，科学家们又开发出了“非凝血因子类替代治疗药物”，其治疗血友病的思路主要有两种：因子模拟物和凝血再平衡药物。
因子模拟物，即直接模拟血浆中活化凝血因子功能，实现非因子替代效果。这一思路催生出了一款近20多年来具有里程碑意义的突破性疗法——由Chugai制药与罗氏旗下基因泰克共同开发的Hemlibra（也就是开头提到的那款双抗类疗法）。这款全新机制的非因子疗法的问世，也开启了血友病治疗的新时代。
Hemlibra是一种经修饰的人源化双特异性抗体，通过模拟FⅧa辅因子的功能，活化FⅩ从而恢复凝血平衡，达成促进凝血的目的，用于伴或不伴抑制物的血友病A患者的常规预防治疗。
这一概念最初是由Chugai的研究员Kunihiro Hattori博士在2000年左右提出的。当时，他的团队正在进行多个治疗性抗体项目，其中也包括用于治疗血栓类疾病的人源化抗体，因此他对抗体和凝血过程都有着深入的了解。早在20世纪90年代中后期，他就注意到有报道指出，FⅧa这种辅因子能够同时与FⅨa和FⅩ结合，并可能改变FⅨa在FⅩ上的活性催化位点、从而加速FⅨa催化FⅩ活化反应的过程。
他由此设想：能不能打造一种同时与FⅨa和FⅩ结合的双特异性IgG抗体，模拟FⅧa辅因子的上述功能、促进凝血过程呢？选择IgG抗体的好处是，它们往往具有较长的半衰期，皮下注射也很容易吸收；但又与FⅧ结构完全不同，不会诱导FⅧ抑制物的产生也不会受其干扰。他认为，要让一个双抗类药物实现如此复杂的相互作用颇具挑战，但如果真的开发出来，有望大幅降低治疗频率、提高治疗便利性。
在Kunihiro Hattori博士的启发下，Takehisa Kitazawa博士、Midori Shima博士以及Johnny Mahlangu博士等人继续完成了这款药物的开发。
后来Takehisa Kitazawa博士在采访中表示，为了研发这款药物，团队经历了无数次失败的尝试，而他的导师Kunihiro Hattori博士“总是直言不讳、一针见血地提出建议”，他们经常激烈地讨论问题，这些经历也促成了他在生物医药研究领域的成长。
2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市，成为20多年来首款全新机制的血友病非凝血因子替代治疗药物。
在关键3期临床试验中，与未接受Hemlibra治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者发生需治疗的出血事件的年化出血率降低了87%、出血风险显著降低。而且其半衰期长达30天，给患者提供了多种用药频率选择（可以每周、每两周或每四周接受一次皮下注射），大幅度提高了患者接受治疗的灵活性。
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另一类凝血再平衡药物，则是通过抑制体内抗凝物质如抗凝血酶（AT）、组织因子通路抑制物（TFPI）、活化蛋白C及蛋白S等，使促凝和抗凝再平衡，增加凝血酶的生成。
2024年，FDA批准了两款用于血友病的抗TFPI制剂——Hympavzi和Alhemo，它们都是单特异性抗体。TFPI是针对外源性凝血途径的抗凝物质，在凝血的起始阶段可结合并抑制FⅩa和TF/FⅧa复合物的活性，对于FⅧ或FⅨ不同程度缺乏的血友病患者而言，阻滞TFPI有助于增加FⅩa的生成，从而恢复出血和凝血平衡。而这两款药物都是针对TFPI的靶向抗体药物，其靶点是TFPI的K2区。它们的给药方式同样是更便捷的皮下注射，同时减少了用药频率。
今年3月，Qfitlia成为首个获FDA批准上市的抗AT制剂。AT的主要功能是抑制凝血酶和其他凝血因子（如FⅩa），而Qfitlia是一款创新寡核苷酸疗法——小干扰RNA（siRNA）类药物，利用RNA干扰机制来切割和降解AT的mRNA，以抑制肝脏中AT的生产、从而抑制其抗凝作用。这款疗法可以治疗不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。更值得一提的是，为将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术，这一技术让siRNA药物拥有了显著提高的安全性、稳定性和效力。
在两项3期临床研究中，与对照组相比，预防治疗组的患者只需每月1次皮下注射Qfitlia，年化出血率就降低了90%。在临床应用中，目前推荐的给药频率是在初始治疗时每2个月一次皮下注射，后续根据AT水平调整剂量或给药间隔。总之，与需要静脉输注的凝血因子相比，这款新药大大提高了治疗便利性。
小异军突起的基因治疗：有望让终身定期治疗变为“一次性治疗”
尽管在血友病治疗领域已经取得了诸多进展，但血友病仍然是作为慢性疾病管理的，上述疗法都需要终身定期注射治疗，注射时还面临着感染风险。这难免会影响患者的生活质量，让他们无法像健康同龄人一样去活动、去旅行。
而早在上世纪90年代就有了首次成功治疗“战绩”的基因治疗，也让久困于疾的人们看到了一线希望。正是这些未满足的需求，推动着科学家们继续对“一劳永逸”的基因治疗展开探索，并在近几年又一次推动了血友病疗法的革新。
目前血友病的基因治疗方案主要是利用腺相关病毒（AAV）载体，把患者所缺乏的正常凝血因子基因精准地递送到患者肝脏细胞内，让细胞持续表达具有活性的人凝血因子。通过一次静脉输注，就让患者自身获得了持续生产凝血因子的能力，有望一次给药就达到长期预防出血的效果。
2022年和2024年，用于血友病B的两款基因疗法——Hemgenix、Beqvez先后获FDA批准上市。Hemgenix的长期随访结果显示，接受该药单次输注的血友病B成人患者，4年后仍能持续维持较高水平的FⅨ表达，94%的患者一直无需进行预防性治疗；Beqvez的长期随访结果显示，接受该药单次静脉输注的中重度血友病B成人患者，在中位随访5.5年的时间里一直保持着具有活性的FⅨ表达，所有患者一直无需进行预防性治疗。
与血友病B相比，开发血友病A的基因疗法是个更大的挑战，因为编码FⅧ的基因非常大，超出了AAV所能携带的尺寸范围。经过15年的努力，研究人员终于通过剪切掉FⅧ基因中不必要的部分，将这一基因缩小到了能够加载到病毒载体中的程度。在此基础上，用于血友病A的基因疗法Roctavian被开发出来，于2023年获FDA批准上市。长期随访结果显示，重度血友病A成人患者接受Roctavian单次治疗5年后仍能持续保持FⅧ的稳定表达、实现长期的出血控制，81.3%的患者一直无需进行预防性治疗。
在上述药物之外，还有一款基因疗法信玖凝于今年4月在中国获批上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。长期随访研究显示，仅静脉输注一次信玖凝后长达3年到4年半的时间里，90%的患者能持续保持FⅨ的稳定较高表达，且完全停止了外源性凝血因子替代治疗。
探索仍在继续
过去25年间，FDA共批准了至少26款治疗血友病的创新疗法；在中国获批的血友病疗法还有依他停（醋酸去氨加压素，是血管升压素的衍生物，可促进内皮细胞释放具有凝血活性的FVIII:C，使其活性升高）。作为全球领先的新药研发一体化赋能平台，药明康德很荣幸能为其中多款疗法提供赋能、助力合作伙伴的这些创新疗法来到全球患者身边。
这些年来，尽管血友病治疗已取得亮眼的进展，但在疾病的长期稳定控制方面仍面临诸多挑战。因此，产业界仍在不断探索，致力于为患者带来更安全、更便利、长期有效的治疗选择。当前还有近50款针对血友病的新疗法正处于积极的临床研究中，其中十几款疗法已进入3期临床阶段，涵盖抗TFPI的单特异性抗体、凝血因子、基因治疗药物等等。
以Mim8为例，这是一款长效血友病A疗法，是模拟FⅧa的双特异性抗体，旨在为血友病A患者提供持续止血效果，可用于每周一次、每两周一次或每月一次的预防性治疗。目前Mim8在多项关键临床试验中都取得了积极结果，并已于今年9月底正式向FDA提交上市申请。其中一项研究显示，在12岁及以上血友病A患者中，无论抑制物状态如何，Mim8在减少出血发作方面都优于按需或标准预防性治疗。
再比如scAAV2/8-LP1-hFIXco，这是一款针对血友病B的基因疗法，其今年6月发布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的一项长期随访研究结果证实，单次输注该药物后，能让重度血友病B患者自主产生FⅨ长达13年，期间年化出血率降低至约1/10，且未出现迟发性安全问题。
在这场攻克血友病的征程中，正是科学家们的辛勤钻研，以及广大患者及其家庭的信赖与支持，才让多款突破性疗法接连问世，让患者的生活质量得到了显著提高。
最后，让我们再次向那些打破血友病治疗困境的英雄们致以崇高的敬意。药明康德也期待与业界同仁继续携手同行，见证更多创新疗法的问世，为更多患者撑起一片自由的天空。
题图来源：123RF
参考资料（可上下滑动查看）
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| 血友病A | 美国 | 2018-08-29 |
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 35 | 鏇簾簾衊顧選鏇蓋鹽觸(鹹膚遞蓋觸齋壓觸鹽範) = 網獵艱衊鹽顧製廠廠衊 鏇觸鏇艱醖願襯築餘繭 (蓋鏇膚蓋獵廠獵顧鹽憲 ) 更多 | 积极 | 2026-01-04 | |||
临床4期 | 21 | 淵鏇醖鏇醖窪鑰鬱鬱築 = 鏇鏇鏇網製衊觸繭醖齋 膚鹽積鏇夢積築廠膚憲 (艱壓獵築壓淵顧觸齋糧, 壓憲願壓簾齋築製廠顧 ~ 夢壓觸廠艱鬱憲築鏇齋) 更多 | - | 2025-11-12 | |||
临床4期 | 32 | 淵繭網鏇範襯膚憲積簾 = 窪齋選簾壓築艱顧願艱 構鹹構壓壓憲選壓襯窪 (壓鑰壓鏇膚鏇鑰鬱餘網, 顧顧繭鬱積選願製鹽築 ~ 淵願醖選選膚遞範鬱構) 更多 | - | 2023-06-28 | |||
N/A | 162 | 壓製鏇憲選憲獵網夢齋(膚觸顧襯鹽鏇襯鏇憲選) = 鑰醖築製鑰廠遞鏇齋構 醖獵壓簾繭鏇鏇醖鏇網 (網膚繭壓網膚壓醖襯艱 ) | 积极 | 2022-07-09 | |||
N/A | 134 | 鑰構鬱廠築製衊遞憲繭(鏇觸築淵襯壓齋夢鹹鹽) = 願製齋鑰範膚鬱壓壓糧 淵蓋糧襯廠廠壓選觸獵 (簾鏇餘窪膚築顧醖襯憲 ) | 积极 | 2021-07-17 | |||
临床2/3期 | 121 | 積艱鬱鏇窪鏇憲鑰衊鑰(繭艱餘簾遞糧網衊鏇築) = 齋鹽齋築鏇鹹構鬱憲襯 廠範獵廠顧憲築顧鹹範 (簾襯鏇餘夢範顧繭壓鹹 ) 更多 | - | 2020-07-12 | |||
临床2/3期 | 114 | 壓壓獵觸鹽壓齋網膚積(憲簾糧鹽壓積鹽築選衊) = 5 (13.9%) patients experienced non-serious treatment-emergent drug-related adverse events 觸餘憲積遞廠艱網顧鏇 (製獵鹽鑰齋淵窪醖淵膚 ) | 积极 | 2020-07-12 | |||
临床2/3期 | 132 | (every-5-days (45-60 IU kg-1 )) | 壓願襯鹹網夢鹹構齋憲(觸觸簾鑰壓壓觸糧壓餘) = 觸選膚醖夢醖窪糧齋醖 壓鏇齋選積衊蓋廠齋憲 (積繭膚獵憲鹽遞鑰醖衊 ) | 积极 | 2017-03-01 | ||
(every-7-days (60 IU kg-1 )) | 壓願襯鹹網夢鹹構齋憲(觸觸簾鑰壓壓觸糧壓餘) = 壓構構築獵廠糧鹽齋壓 壓鏇齋選積衊蓋廠齋憲 (積繭膚獵憲鹽遞鑰醖衊 ) | ||||||
临床1期 | 14 | 獵鏇醖衊夢積獵膚夢窪(製蓋襯築廠夢繭顧遞艱) = 積獵餘艱觸觸膚糧觸齋 遞積餘選鹽鬱窪構顧淵 (顧膚網衊壓廠網鑰積醖 ) | - | 2014-04-01 | |||
sucrose-formulated rFVIII (rFVIII-FS) | 獵鏇醖衊夢積獵膚夢窪(製蓋襯築廠夢繭顧遞艱) = 蓋壓遞衊壓選膚淵鏇製 遞積餘選鹽鬱窪構顧淵 (顧膚網衊壓廠網鑰積醖 ) |
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