A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multi-center Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Effect of Olpasiran on Coronary Artery Plaque Burden Assessed by Coronary Computed Tomography Angiography in Participants With Stable Atherosclerotic Cardiovascular Disease and Elevated Lipoprotein(a)

The primary objective of this trial is to evaluate the effect of olpasiran, compared to placebo, on non-calcified plaque (NCP) volume as measured by Coronary Computed Tomography Angiography (CCTA).

开始日期2026-03-23

申办/合作机构

Amgen, Inc.

NCT07136012

/ Recruiting临床3期

A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter Study Assessing Olpasiran Use to Prevent First Major Cardiovascular Events in Participants With Elevated Lipoprotein(a)

The primary objective is to evaluate the effect of olpasiran, compared to placebo, on the risk for coronary heart disease death (CHD death), myocardial infarction, or urgent coronary revascularization in participants at risk for a first major cardiovascular event with elevated lipoprotein(a) (Lp[a]).

开始日期2025-08-22

申办/合作机构

Amgen, Inc.

NCT06411860

/ Completed临床1期

A Randomized, Placebo- and Positive-controlled, Crossover Study to Assess the Effect of Olpasiran (AMG 890) on QT/QTc Intervals in Healthy Subjects

The primary objective of the study is:
• To assess the effects of a single therapeutic and supratherapeutic dose of olpasiran on the placebo-corrected change from baseline in QT corrected for heart rate (ΔΔQT)/QTc interval in healthy participants.

开始日期2024-09-12

申办/合作机构

Amgen, Inc.

100 项与 Olpasiran 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Olpasiran 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Olpasiran 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Olpasiran 相关的文献（医药）

2026-06-01·CARDIOVASCULAR DRUGS AND THERAPY

Lipoprotein(a) in Cardiovascular Diseases and Emerging Therapeutic Strategies

Review

作者: Smith, Emily Lauren Schenk ; Selico-Dunn, Alexandra C ; Al-Horani, Rami A

Abstract:

Purpose:

Lipoprotein(a) [Lp(a)] is increasingly recognized as a genetically determined, independent risk factor for atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD). This review examines the structure, pathophysiology, and epidemiology of Lp(a), with a focus on its contribution to ASCVD and related conditions such as aortic valve stenosis and peripheral artery disease. The main research question addresses how Lp(a) influences cardiovascular risk and how emerging therapies may modify this risk.

Methods:

This review synthesizes published evidence describing the biological characteristics of Lp(a), its mechanistic roles in disease, and its epidemiologic associations with cardiovascular outcomes. It also evaluates current and investigational therapeutic approaches by examining clinical trial data for agents targeting Lp(a).

Results:

Lp(a) contributes to residual cardiovascular risk through proatherogenic, proinflammatory, and prothrombotic mechanisms. Current evidence highlights its involvement in ASCVD, aortic valve stenosis, and peripheral artery disease. Clinical studies of antisense oligonucleotides, small interfering RNAs, oral small molecules, and CRISPR-based gene editing, including pelacarsen, olpasiran, zerlasiran, lepodisiran, muvalaplin, and obicetrapib, demonstrate promising efficacy and safety. These agents show potential to significantly reduce Lp(a) levels and influence future cardiovascular prevention strategies.

Conclusion:

As novel therapies advance and clinical guidelines evolve, Lp(a) is emerging as a central determinant in personalized cardiovascular care. The increasing emphasis on Lp(a) testing underscores its importance in risk stratification and future therapeutic decisionmaking.

2026-06-01·PROGRESS IN LIPID RESEARCH

Structure-guided dissection of the genetic variations within human LPA locus and its role in the development of cardiovascular diseases

Review

作者: Tonevitsky, Alexander ; Jeiran, Kianoush ; Stepanova, Anna ; Baranova, Ancha ; Shkurnikov, Maxim ; Antipenko, Ivan

Lipoprotein (a) [Lp(a)] is a highly heterogeneous lipoprotein particle promoting panvascular disease. Structurally, it consists of an LDL-like core covalently bound to apolipoprotein (a) [apo(a)]. Molecular determinants linking various genetic variants of apo(a) constituent of Lp(a) to vascular pathology remain incompletely defined. We have built a model allowing dissection which variations in LPA gene are functional, and which are mere associates of these functional variations. Copy number changes in kringle IV type 2 (KIV-2), together with a spectrum of single nucleotide polymorphisms (SNPs), regulate apo(a) size, expression, and function. These variants can be broadly categorized into Lp(a)-increasing, Lp(a)-lowering, and null alleles, with distinct prevalence across populations. Notably, risk alleles such as rs10455872 and rs3798220 account for substantial variance in circulating Lp(a) and confer elevated susceptibility to coronary artery disease, whereas splice-altering and nonsense alleles markedly reduce Lp(a) concentrations. The therapeutic implications of modifying circulating Lp(a) levels are profound. While conventional lipid-lowering therapies exert little influence on Lp(a), antisense oligonucleotides (pelacarsen) and small interfering RNA agents (olpasiran, SLN360) achieve robust Lp(a) reductions. Integrating genetic insights with structural modeling provides a framework to disentangle functional from proxy associations within LPA and neutralize the cardiovascular hazard conferred by elevated levels of Lp(a).

2026-05-01·PHARMACOLOGICAL RESEARCH

Comparative efficacy and safety of novel Lp(a)-lowering therapies for ASCVD prevention: A network meta-analysis

Review

作者: Wang, Xing-Jin ; Li, Yi ; Hu, Jia-Qiang ; Xu, Ying ; Li, Jin-Wei ; Liu, Song ; Wu, An-Xin ; Zhao, Chen

Elevated lipoprotein(a) [Lp(a)] is a genetically determined and independent risk factor for atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) that is largely resistant to conventional lipid-lowering therapies. Novel Lp(a)-targeted agents, including small interfering RNA (siRNA), antisense oligonucleotides (ASO), and the oral small-molecule inhibitor muvalaplin, have shown potent efficacy in early trials. We conducted a systematic review and network meta-analysis to comprehensively compare their efficacy and safety. A total of 25 randomized controlled trials (RCTs) involving 7715 participants were included, evaluating six siRNA agents, four ASO agents, and one small-molecule inhibitor. The primary outcome was percentage change from baseline in Lp(a). Secondary outcomes included absolute change in Lp(a), percentage changes in apolipoprotein B (apoB) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C), and adverse events. SiRNA therapies achieved the greatest Lp(a) reductions (olpasiran: mean difference [MD] -92.1%, 95% CI -100.1 to -84.0%; zerlasiran: -80.6%, 95% CI -87.7 to -73.5%), followed by muvalaplin (-76.8%, 95% CI -90.3 to -63.2%) and ASO therapy (pelacarsen: -54.2%, 95% CI -72.2 to -36.2%; all P < 0.001). Most agents achieved absolute Lp(a) reductions exceeding 105 nmol/L, suggesting clinically meaningful benefit. Baseline Lp(a) levels significantly modified treatment response (P < 0.001), and concomitant proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitor use further enhanced LDL-C reduction (P = 0.024). All therapies were well tolerated, with injection-site reactions most frequent for injectables, while muvalaplin was well tolerated. These findings indicate that targeted Lp(a)-lowering therapies substantially reduce circulating Lp(a), with siRNA showing the greatest potency and muvalaplin offering a convenient oral alternative for personalized ASCVD risk reduction.

268

项与 Olpasiran 相关的新闻（医药）

2026-07-03

·今日头条

重磅综述！四川大学华西医院崔凯军/李炯团队系统阐述生物制剂重塑心血管疾病治疗格局，从心脏再生到基因编辑的五大突破

近日，四川大学华西医院崔凯军/李炯团队在国际知名期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（IF：81.2）发表了一篇重磅综述文章：系统阐述了生物制剂在心血管疾病领域的革命性进展。这篇题为“Biologics for cardiovascular diseases: from bench to bedside”的文章指出，以重组蛋白、基因疗法和细胞疗法为代表的生物制剂，正推动心血管治疗从“症状控制”迈向“疾病修饰”的全新时代。心血管疾病的生物制剂五大生物学过程成治疗新靶点心血管疾病是全球头号死因，传统小分子药物虽能改善症状，但在应对慢性炎症、纤维化和代谢紊乱等核心致病机制方面存在明显不足。文章聚焦五个关键的生物学过程：心脏再生、心脏逆重构、遗传性心肌病矫正、血管功能调节和脂质代谢调节，全面梳理了近年来进入临床阶段的生物制剂进展。心脏再生：从干细胞移植到内源性激活心脏再生策略的最新进展在心脏再生领域，人类多能干细胞来源的心肌细胞移植已在非人灵长类动物中证实可持续存活12周以上，目前全球已有8项临床试验正在招募射血分数降低的心力衰竭患者。然而，移植效率低、心律失常风险和免疫排斥仍是主要障碍。值得关注的是，刺激内源性成体心肌细胞增殖的策略展现出更安全的前景。此外，直接重编程心脏成纤维细胞为心肌细胞、促进血管新生、利用细胞外囊泡和先进生物材料等策略也展现出令人鼓舞的临床前潜力。心脏逆重构：多靶点联合干预成趋势逆转心脏重构的治疗方法针对炎症性重构，IL-1抑制剂Anakinra和Rilonacept在复发性心包炎治疗中取得突破性成果。Rilonacept因III期研究的优异数据，于2021年获FDA批准成为首个复发性心包炎治疗药物。在代谢重构领域，GLP-1受体激动剂已成为糖尿病合并心血管疾病患者的基石用药。值得注意的是，Semaglutide在无糖尿病的肥胖患者中也显著降低了主要心血管不良事件，极大拓展了其应用范围。新型双激动剂Tirzepatide在射血分数保留的心力衰竭合并肥胖患者中同样展现出显著获益。针对心肌收缩力的基因治疗虽历经波折，但新一代载体技术带来希望。采用AAV2i8嵌合载体的AB1002基因疗法，在初步人体试验中显示12个月后NYHA分级和左室射血分数均有改善。遗传性心肌病：基因治疗迎来曙光遗传性心肌病的治疗策略与机制相比其他心血管疾病，单基因遗传性心肌病的病因更为明确，基因治疗展现出更优的临床前景。在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病领域，多项创新疗法齐头并进：抗淀粉样蛋白单克隆抗体NI301A可剂量依赖性地减少心脏淀粉样沉积；第二代siRNA药物Vutrisiran在III期HELIOS-B试验中将全因死亡和心血管事件的复合终点降低28%；而基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法NTLA-2001更是实现了单次给药即深度降低血清TTR水平的效果。致心律失常性右心室心肌病方面，三种AAV介导的PKP2基因替代疗法已获FDA批准进入I期临床试验。肥厚型心肌病的基因替代疗法TN201和RP-A501也已进入临床阶段。血管功能调节：长效降压新方案调节血管功能的靶点与机制靶向血管紧张素原的RNA干扰药物Zilebesiran代表了高血压治疗的重大突破。KARDIA-1试验显示，单次注射≥200mg即可维持收缩压降低超过10mmHg长达6个月，半年仅需注射一次的特性使其在长期血压管理中极具吸引力。此外，靶向利钠肽受体1的单克隆抗体XXB750可实现持续28天的收缩压降低8-16mmHg，而新型松弛素类似物LY3540378和AZD3427的半衰期延长至8-14天，正在心衰患者中进行II期试验。肠道微生物代谢产物短链脂肪酸也被发现具有显著的降压作用。脂质管理：基因编辑开启“一次性治愈”时代脂质代谢调节的新兴机制 PCSK9抑制剂已彻底改变了降脂治疗格局。除了已上市的三种单抗和一种siRNA药物，新一代融合蛋白Lerodalcibep因半衰期更长、注射频率更低且可在常温下储存，有望提高资源有限地区的可及性。最引人注目的是CRISPR基因编辑疗法VERVE-101。HEART-1试验的中期结果显示，接受最高剂量治疗的患者一个月后LDL-C降低55%，且效果持续6个月。该研究被评为“2024年塑造医学未来的11项最具影响力临床试验”之一。虽然因安全性问题暂停入组，但其下一代产品VERVE-102已启动HEART-2试验。在脂蛋白领域，三种siRNA药物Olpasiran、Zerlasiran和Lepodisiran正在进行大规模心血管结局试验，其结果将决定这类新型疗法能否真正转化为临床获益。未来展望：挑战与机遇并存尽管生物制剂在心血管领域展现了巨大潜力，但递送效率、稳定性、免疫原性、生产规模化和长期安全性等问题仍需解决。随着人工智能融入药物发现、递送技术优化和自动化生物制造的推进，跨学科协作将成为攻克这些挑战的关键。文章为心血管疾病的生物治疗绘制了一幅清晰的路线图，预示着这一领域即将迎来的爆发式增长。原文链接： https://www.nature.com/articles/s41392-026-02673-w 【关于投稿】转化医学网（360zhyx.com）是转化医学核心门户，旨在推动基础研究、临床诊疗和产业的发展，核心内容涵盖组学、检验、免疫、肿瘤、心血管、糖尿病等。如您有最新的研究内容发表，欢迎联系我们进行免费报道（公众号菜单栏-在线客服联系），我们的理念：内容创造价值，转化铸就未来！转化医学网（360zhyx.com）发布的文章旨在介绍前沿医学研究进展，不能作为治疗方案使用；如需获得健康指导，请至正规医院就诊。责任声明：本稿件如有错误之处，敬请联系转化医学网客服进行修改事宜！微信号：zhuanhuayixue

2026-07-01

·说医谈药to星辰大海

Lp (a) 靶点：成药性已确证，为何 biotech 不敢轻易入场？

在心血管疾病领域，脂蛋白(a)［Lp (a)］正成为继LDL-C之后最受关注的干预靶点。随着多款小核酸和小分子药物进入临床后期，Lp (a)从"实验室标志物"快速走向"治疗靶点"。然而，一个值得深思的现象是：跨国药企（MNC）纷纷重兵布局，却鲜有biotech全力押注这一靶点。这背后的核心矛盾是什么？本文将从生物学基础、全球研发格局、临床投入成本、企业战略选择四个维度，系统解析Lp (a)靶点的产业现状与未来走向。一、Lp (a)：一个结构特殊的独立心血管危险因素1.独特的分子结构 Lp (a)的基础结构是一个LDL样颗粒，内核与LDL相似，包含胆固醇酯、甘油三酯、磷脂和游离胆固醇，并含有一分子apoB100。其特殊性在于：apoB100通过二硫键与apo (a)共价连接，apo (a)包绕在LDL样颗粒外部。这一结构使Lp (a)兼具双重属性：它既是胆固醇富集颗粒，又因apo (a)与纤溶酶原的高度同源性，成为具有凝血/纤溶相互作用能力的复合脂蛋白。这也是Lp (a)被认为同时参与动脉粥样硬化和血栓形成的分子基础。 2.独立的合成代谢通路 Lp (a)的合成主要发生在肝脏：apo (a)由肝细胞合成，随后与含apoB100的颗粒装配。关键的生物学特征是：Lp (a)并非LDL-C的简单代谢产物，其合成过程相对独立于LDL-C代谢通路。这意味着常规降低LDL-C的治疗策略（如他汀、依折麦布、PCSK9抑制剂）并不必然降低Lp (a)水平。这也正是Lp (a)被视为心血管疾病独立残余风险因素的重要理论基础。大量流行病学和遗传学研究已证实，升高的Lp (a)是心血管疾病的独立、因果性危险因素。然而，长期以来，由于缺乏特异性降低Lp (a)的药物，这一靶点的临床价值始终停留在理论层面。直到小核酸药物的出现，才真正打开了Lp (a)靶向治疗的大门。二、全球研发格局：三条技术路线并行，MNC全面布局目前，Lp (a)靶点的在研药物主要分为三大技术路线：siRNA（小干扰RNA）、ASO（反义寡核苷酸）和口服小分子。序号药物名靶点药物类型在研机构最高研发阶段 1 Olpasiran Lp(a) siRNA Amgen / Arrowhead Phase 3 2 Pelacarsen Lp(a) ASO Novartis Phase 3 3 Lepodisiran Lp(a) siRNA Eli Lilly Phase 3 4 Muvalaplin Lp(a) 小分子化药 Eli Lilly Phase 3 5 Zerlasiran Lp(a) siRNA Silence Therapeutics Phase 3（公司表示暂不推进） 6 SYH2068 Lp(a) siRNA 石药集团 Phase 2 7 JX2201 Lp(a) 小分子化药京新药业 Phase 2 8 HRS-5346 Lp(a) 小分子化药恒瑞医药 Phase 2 9 Kylo-11 Lp(a) siRNA 赫吉亚 Phase 2 10 SAL0137 Lp(a) 小分子化药信立泰 Phase 1 11 RN-5681 Lp(a) × PCSK9 siRNA 大睿生物 Phase 1 12 AZD-4954 Lp(a) 小分子化药 AstraZeneca Phase 1 13 YKYY032 Lp(a) siRNA 悦康药业 Phase 1 数据来源：各企业公开披露信息、ClinicalTrials.gov 从布局可以清晰看到：诺华布局了ASO产品（Pelacarsen），礼来同时布局了siRNA（Lepodisiran）和小分子（Muvalaplin）两条路线安进在siRNA方向重兵投入（Olpasiran），默沙东、阿斯利康通过BD方式切入小分子赛道。 MNC的全面布局，从侧面印证了Lp (a)靶点的成药性已得到行业共识。但值得注意的是，除了Silence Therapeutics等少数企业外，鲜有biotech在这个靶点上独立推进至后期临床。三、核心产品临床数据：降幅亮眼，但心血管硬终点仍待验证1. Lepodisiran（礼来，siRNA） Lepodisiran是目前公开数据中Lp (a)降幅最为显著的产品之一。在II期ALPACA研究中，最高测试剂量（400mg）治疗后第60天至第180天期间，lepodisiran使Lp (a)水平平均降低93.9%，达到研究主要终点。接受16mg和96mg剂量的参与者，同期Lp (a)水平分别降低40.8%和75.2%。在次要终点方面，为期近18个月的研究显示，所有评估时间点均观察到Lp (a)水平的持续降低。研究设计为基线和第180天各给药一次，显示出siRNA药物长效给药的显著优势。数据来源：礼来公司ALPACA研究公开数据2. Zerlasiran（Silence Therapeutics，siRNA） 2024年11月，Silence在美国心脏协会（AHA）年会上公布了Zerlasiran的II期临床数据：从基线至第36周，Zerlasiran治疗组（每16周300mg、每24周300mg或每24周450mg）经安慰剂校正后，Lp (a)浓度平均降幅达到80%以上。然而，资本市场对这一结果反应消极。数据披露当日，Silence股价下跌13.23%，次日再度暴跌36.75%。市场担忧主要集中在：与竞品相比，Zerlasiran的降幅优势不明显，且后续心血管结局试验（CVOT）的投入压力巨大。数据来源：2024 AHA年会公布数据、Silence Therapeutics公司公告需要强调的是：目前所有Lp (a)靶向药物均已证实可显著降低Lp (a)水平，但降低Lp (a)能否转化为心血管事件风险的降低，仍需等待III期心血管结局试验的结果。这也是该靶点最大的科学悬念。四、BD交易火热：中国小分子Lp (a)抑制剂受到MNC青睐 2024年以来，两笔重磅BD交易引发行业广泛关注，均为中国企业的小分子Lp (a)抑制剂对外授权。1.石药集团×阿斯利康 2024年10月，阿斯利康与石药集团达成独家授权协议，获得石药集团临床前候选小分子药物YS2302018（口服Lp (a)抑制剂）的全球开发权益。首付款：1亿美元里程碑付款：高达19.2亿美元（开发和商业化里程碑）其他：分级特许权使用费开发方向：单药或联合疗法（包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用）2.恒瑞医药×默沙东 2025年3月，恒瑞医药与默沙东就其Lp (a)口服小分子项目（先导化合物HRS-5346）达成独家许可协议。默沙东获得大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利。首付款：2亿美元里程碑付款：不超过17.7亿美元（开发、监管和商业化里程碑）其他：上市后基于净销售额的销售提成这两笔交易的共同点是：均为口服小分子Lp (a)抑制剂，且均处于临床早期阶段。MNC愿意在早期阶段重金入局，一方面反映了对Lp (a)靶点成药性的信心，另一方面也体现了口服给药途径的差异化价值——相比需要注射的小核酸药物，口服小分子在患者依从性和市场渗透方面具有天然优势。五、为什么biotech不敢轻易入场？心血管III期的"成本鸿沟" Lp (a)靶点的成药性已基本确证，市场空间巨大，但为什么鲜有biotech全力投入？答案藏在临床开发的成本结构中。心血管疾病药物的III期临床，与肿瘤药物有着本质区别：需要以心血管事件（心梗、卒中、心血管死亡等）为主要终点，这就要求极大的样本量和极长的随访时间。以下是目前已进入III期的Lp (a)药物的心血管结局试验设计：药品名称试验名称计划入组人数预期研究时长 Olpasiran OCEAN(a)-Outcomes 7,297 约 5 年 Olpasiran 另一项 CVOT 11,000 约 6.2 年 Pelacarsen Lp(a)HORIZON 8,323 约 4 年 Pelacarsen 长期安全性扩展研究 5,700 最长 36 个月 Lepodisiran ACCLAIM-Lp(a) 17,300 约 4.5 年 Muvalaplin MOVE-Lp(a) 10,450 约 5.25 年数据来源：ClinicalTrials.gov 从以上数据可以清晰看到：样本量：单一项III期心血管结局试验，入组人数动辄7,000-17,000人；研究周期：随访时间4-6年不等试验数量：部分产品同时开展多项III期研究这仅仅是一个III期临床的投入。如果算上I期、II期，整个研发周期可能长达10年以上，资金投入更是以数十亿美元计。对于biotech而言，这笔账很难算得过来：一个心血管III期的投入，足以完成一个甚至多个肿瘤药物的完整临床研发。在资金有限的情况下，贸然进入Lp (a)这样需要巨额临床投入的靶点，风险极高。这也解释了为什么目前进入该靶点的中小型公司，普遍面临一个战略抉择：是独立推进到后期，还是尽早寻找合作伙伴授权出去？从石药、恒瑞的选择来看，在临床早期或中期实现对外授权，是中国企业目前较为务实的路径。六、总结与展望 Lp (a)靶点正处于从"概念验证"走向"临床价值验证"的关键节点。已确证的事实： Lp (a)是心血管疾病的独立、因果性危险因素，生物学机制明确。siRNA、ASO、小分子三条技术路线均能显著降低Lp (a)水平，成药性已得到验证。MNC全面布局，BD交易活跃，靶点商业价值得到产业界认可。仍待回答的问题：降低Lp (a)能否转化为心血管事件风险的显著降低？（CVOT结果是关键）不同技术路线（siRNA vs小分子）在疗效、安全性、依从性、成本上各有怎样的优劣势？中国企业在这一赛道上的最优战略是什么——独立推进还是对外授权？对于biotech和创新型企业而言，Lp (a)靶点既是机遇也是挑战。机遇在于靶点成药性确定、市场空间巨大；挑战在于临床投入门槛极高，不是所有企业都能支撑到终点。或许，Lp (a)赛道给行业的启示是：并非所有"好靶点"都适合所有企业。对MNC而言，这是必须布局的心血管战略高地；对biotech而言，可能更适合在早期做出差异化优势后，通过BD实现价值兑现。毕竟，药物研发的终极目标不只是做出好药，更是在合适的时机、以合适的方式，让好药真正到达患者手中。

siRNA核酸药物

2026-06-30

·旖旎陌上花

创新药三大利好落地：核心概念、板块热度与机构研报逻辑全梳理

知识星球创新药三大利好落地：核心概念、板块热度与机构研报逻辑全梳理一、核心概念与板块热度 2026年创新药板块正经历"政策拐点、产业拐点、业绩拐点"三重共振的历史性转折。2026年政府工作报告首次将生物医药从"新兴产业"升格为"新兴支柱产业"，与集成电路、航空航天并列，顶层战略定位历史性上移。板块热度核心驱动力——三大利好落地：第一大利好：政策端全面转向"扶优" — 2026年3月，国务院办公厅印发《关于健全药品价格形成机制的若干意见》，标志着药品价格治理从"控费压价"向"价值定价"的系统性转型。新上市药品实行企业自评制度，企业可自主合理定价；对创新程度高、临床价值大的高水平创新药，支持在上市初期制定与高投入、高风险相符的价格，给予价格稳定期；医保谈判逻辑从单点价格博弈转向基于首发价格合理性、临床价值和真实世界证据的综合评估。2026版医保目录新增50种1类创新药，谈判成功率提升至88%，癌症门诊报销比例大幅上调，职工医保不低于90%，"双通道"常态化落地。第二大利好：商保创新药目录破局支付瓶颈 — 2026年医保目录调整首次引入"预申报"机制，大幅缩短创新药准入周期；同时首次增加商业健康保险创新药目录，与基本目录调整同步进行，形成"医保兜底+商保补充"的支付格局。商保创新药目录主要聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著，但因超出"保基本"定位暂时无法纳入基本目录的药品，为高价值创新药如CAR-T疗法、基因治疗药物提供了新的支付出路。2026年6月，国家医保局发布《2026年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》，全方位提升医保药品保障质效。第三大利好：BD出海爆发式增长，从"规模出海"跨入"价值出海" — 2025年中国创新药BD出海授权总金额达1356.55亿美元，首次超越美国跃升全球第一，交易数量157起，较上年增长67%。2026年Q1对外授权交易总额突破600亿美元，接近2025年全年水平。2026年前四个月，中国创新药对外BD授权总交易金额已超570亿美元，逼近2024年全年总额。恒瑞医药与百时美施贵宝达成152亿美元战略合作，创下中国医药海外BD史上单体最大规模纪录。首付款占总交易额比例逐年提高，折射出跨国药企愿意为中国原创创新药承担更多早期风险。板块资金热度 — 2026年6月，港股通创新药板块时隔1日再度爆发，高弹性港股通创新药ETF（520880）快速冲高逾3.6%，所覆盖的37只创新药研发类上市公司36股飘红。康方生物涨近5%，同源康医药-B飙升逾13%。A股创新药板块同步走强，海思科、广生堂等20%涨停。二、最核心产业链梳理创新药产业链可分为上游研发服务（CRO/CDMO）、中游创新药企业（Biotech/Biopharma）、下游支付端（医保+商保+自费）三大环节。上游：CRO/CDMO研发服务药明康德作为全球CRDMO全产业链龙头，2025年上半年实现营业收入208亿元，同比增长20.64%，归母净利润同比增长101.92%，创历史新高，并上调全年收入预期至425-435亿元。康龙化成、凯莱英等头部CRO企业订单恢复显著，2025年下半年迎来订单拐点，2026年有望迎来业绩拐点。随着国内新药研发景气度转暖向好，多家以国内收入为主要来源的CRO公司也在2025年下半年迎来订单拐点。中游：创新药企业按技术路线和商业模式可分为四大阵营：第一阵营：平台型Pharma（恒瑞医药、中国生物制药） — 仿制药基本盘稳固，创新药转型加速推进。恒瑞医药2025年全年实现营业收入316.29亿元，同比增长13.02%；归母净利润达77.11亿元，同比增长21.69%。创新药销售收入达163.42亿元，同比增长26.09%，占药品销售收入的比重提升至58.34%。2026年Q1营收81.41亿元（+12.98%），归母净利润22.82亿元（+21.78%），创新药营收45.26亿元，占总收入61.69%。与GSK合作Q1确认BD收入7.87亿，NewCo模式里程碑落地。2026年预计10+创新药/新适应症获批，自免"双子星"医保后首个完整放量年。第二阵营：全球化Biotech（百济神州、信达生物） — 百济神州2025年全年营业总收入达382.05亿元，同比增长40.4%，归母净利润高达14.22亿元，实现扭亏为盈。核心支柱产品百悦泽®（泽布替尼）全球销售额280.67亿元，美国市场贡献202亿元。信达生物2025年营收突破100亿元，2026年有望实现盈利拐点。PD-1/IL-2融合蛋白IBI363多项全球三期试验将在2026年推进。与武田制药达成全球战略合作，首付款12亿美元，总金额114亿美元。第三阵营：ADC/双抗新锐（康方生物、科伦博泰、三生制药） — 康方生物卡度尼利单抗（PD-1/CTLA-4双抗）2025年销售额超30亿元，2026年Q1同比增速超50%。依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗）海外授权给Summit公司，BD里程碑付款持续到账。2026年6月23日，康方生物Harmoni-6的OS数据在ASCO披露，临床结果超预期，带动板块反弹。科伦博泰ADC平台价值持续兑现，多款ADC产品海外授权给默沙东，累计BD交易金额超百亿美元。核心产品SKB264（TROP2-ADC）海外临床进入III期。三生制药与辉瑞就PD-1/VEGF双抗达成授权协议，涉资60.5亿美元，首付款12.5亿美元刷新国产创新药海外授权记录。第四阵营：小核酸/GLP-1前沿赛道（翰森制药、信达生物） — 小核酸领域，诺华Pelacarsen、Amgen Olpasiran等关键临床数据将于2026年陆续读出。信达生物GLP-1/GCGR双靶点药物临床数据积极，商业化前景可期。GLP-1领域瑞普泊肽Ⅲ期读出。下游：支付端医保谈判规则优化，对首发新药倾斜，FIC/BIC（同类首创/同类最优）药物享受价格溢价与3-5年保护，集采压力显著缓解。商保创新药目录为高价值创新药提供新的支付出路，形成"医保兜底+商保补充"的多层次保障格局。2026年3月《关于健全药品价格形成机制的若干意见》明确，允许医保目录内创新药在销售超出预期或增加适应症等触发降价情况下，通过谈判合理调整医保支付标准，可不高于简易续约规定的降幅来稳定企业预期，避免"卖的越好亏得越多"。三、技术路线演进：从Me-too到First-in-class ADC（抗体偶联药物） — 重塑肿瘤治疗格局，国产技术全球领先。科伦博泰、荣昌生物、恒瑞医药等企业在ADC领域形成差异化优势。TROP2-ADC、HER2-ADC、CLDN18.2-ADC等靶点密集突破，2025年ADC相关BD交易金额占比超40%。双抗/多抗 — PD-1/VEGF、PD-1/CTLA-4等双抗靶点组合成为出海热点。康方生物依沃西单抗、三生制药PD-1/VEGF双抗等品种获得跨国药企高额首付款锁定。双抗技术平台价值持续兑现，成为国产创新药"收割全球"的核心引擎。小核酸药物 — 小核酸领域商业化进程加速，Fitusiran（血友病）、PLOZASIRAN（高血脂症）等2025年获批案例显示该领域商业化进程加速。诺华Pelacarsen、Amgen Olpasiran等关键临床数据将于2026年陆续读出。 GLP-1/GCGR双靶点 — 代谢赛道重塑全球制药版图，礼来与诺和诺德凭借代谢赛道异军突起。中国创新药在GLP-1领域布局积极，信达生物、恒瑞医药等企业的GLP-1/GCGR双靶点药物临床数据积极，商业化前景可期。四、主流机构研报逻辑与个股预期差基于浙商证券、国金证券、华福证券、浦银国际、东吴证券、中信建投等头部机构2026年研报及产业端跟踪数据，创新药企业按业绩确定性和估值弹性可分为三大梯队。第一梯队：平台型龙头+盈利拐点确认（确定性最高）恒瑞医药（600276） — 机构一致认定的国内创新药绝对龙头。核心逻辑在于"自研+出海"双强驱动，管线最丰富，肿瘤、自免、代谢全覆盖。2025年创新药销售收入163.42亿元，同比增长26.09%，占药品销售收入比重提升至58.34%。2026年Q1创新药营收45.26亿元，占总收入61.69%。与GSK合作Q1确认BD收入7.87亿，NewCo模式里程碑落地。2026年预计10+创新药/新适应症获批，自免"双子星"医保后首个完整放量年。GLP-1领域瑞普泊肽Ⅲ期读出。2026年预测净利润97-99亿元。预期差在于：市场对其国内创新药放量的认知较为充分，但NewCo模式（与海外基金合作设立独立公司推进管线）的全球化价值释放节奏被部分低估。此外，GLP-1赛道瑞普泊肽的临床数据读出和商业化前景存在超预期空间。百济神州（688235/06160.HK） — 全球化Biotech标杆，2025年首次实现全年盈利，归母净利润14.22亿元。核心支柱百悦泽®全球销售额280.67亿元，美国市场贡献202亿元，已在全球超75个市场获批。2026年上半年将开展MANGROVE试验期中分析，拓展至套细胞淋巴瘤一线治疗。BCL2抑制剂百悦达®已在中国获批，在美国获得FDA优先审评资格，2026年上半年有望获得监管决定。BTKCDAC项目BGB-16673预计最早于2026年下半年递交潜在加速批准申请。预期差在于：百悦泽®在美国市场的持续放量和适应症拓展存在超预期空间，且BCL2抑制剂、BTKCDAC等后续管线的临床进展和监管审批节奏可能带来额外的业绩催化。信达生物（01801.HK） — 2025年营收突破100亿元，2026年有望实现盈利拐点。PD-1抑制剂信迪利单抗国内市场地位稳固，多款ADC管线进入临床后期。与武田制药达成全球战略合作，首付款12亿美元，总金额114亿美元，为国产创新药BD历史上排名前茅。PD-1/IL-2融合蛋白IBI363多项全球三期试验将在2026年推进。GLP-1/GCGR双靶点药物临床数据积极。预期差在于：IBI363作为全球首创的PD-1/IL-2α-bias融合蛋白，其临床数据读出和海外三期试验进展存在超预期空间。与武田制药合作的里程碑付款到账节奏和后续管线选择权行使情况将影响短期业绩。第二梯队：ADC/双抗新锐+高弹性BD（弹性最大，临床数据催化密集）康方生物（09926.HK） — 卡度尼利单抗（PD-1/CTLA-4双抗）2025年销售额超30亿元，2026年Q1同比增速超50%。依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗）海外授权给Summit公司，BD里程碑付款持续到账。2026年6月23日，Harmoni-6的OS数据在ASCO披露，临床结果超预期，带动股价涨超13%。浦银国际预测2026年经调整净利润6.05亿元，2027年18.56亿元，2028年39.25亿元。预期差在于：Harmoni-6的OS数据超预期后，依沃西单抗在全球市场的销售峰值预期存在上调空间。此外，后续管线（如PD-1/VEGF双抗的其他适应症拓展）的临床进展可能带来持续的估值催化。科伦博泰（06990.HK） — ADC平台价值持续兑现，多款ADC产品海外授权给默沙东，累计BD交易金额超百亿美元。核心产品SKB264（TROP2-ADC）海外临床进入III期，国内已获批上市，商业化放量在即。2025年营收52亿元，2026年Q1营收310亿元（同比暴增）。浦银国际预测2026年经调整净利润-1400万元，2027年8.23亿元，2028年26.96亿元，盈利弹性极大。预期差在于：SKB264在海外III期临床的进展和默沙东的商业化推进节奏存在超预期空间。此外，ADC平台后续管线的BD交易可能带来额外的首付款收入。三生制药（01530.HK） — 与辉瑞就PD-1/VEGF双抗达成授权协议，涉资60.5亿美元，首付款12.5亿美元刷新国产创新药海外授权记录。2026年Q1营收同比高增长，股价涨近10%。预期差在于：PD-1/VEGF双抗的临床数据读出和辉瑞的全球商业化推进节奏存在超预期空间。首付款12.5亿美元已确认，但里程碑付款和特许权使用费的到账节奏将影响后续业绩。第三梯队：小核酸/GLP-1前沿+困境反转（中长期主线，战略价值高）翰森制药（03692.HK） — 小核酸领域布局深入，GLP-1/GIP双靶点药物HS-20094临床数据积极。2025年创新药占比超过80%，业绩稳健增长。预期差在于：GLP-1/GIP双靶点药物在代谢赛道的差异化竞争优势和临床进展存在超预期空间。荣昌生物（09995.HK/688331.SH） — 2025年全年实现总营收32.51亿元，同比增长89.36%；归母净利润7.10亿元，扭亏为盈。泰它西普和维迪西妥单抗两大核心产品在国内销售快速放量。ADC龙头，维迪西妥单抗等产品出海。浦银国际预测2026年经调整净利润-1.12亿元，2027年5.93亿元。预期差在于：泰它西普在自免领域的适应症拓展和维迪西妥单抗的海外临床进展存在超预期空间，但短期盈利稳定性仍需观察。诺诚健华（09969.HK/688428.SH） — 2025年扭亏为盈，归母净利润大幅提升至6.42亿元。奥布替尼（BTK）和坦昔妥单抗两款核心产品贡献主要业绩。浦银国际预测2026年经调整净利润-8600万元，2027年1.26亿元。预期差在于：奥布替尼在自免领域的适应症拓展和海外临床进展存在超预期空间，但短期盈利释放节奏受研发投入压制。五、核心配置逻辑与风险校验机构一致配置思路：创新药板块2026年处于"政策拐点、产业拐点、业绩拐点"三重共振的历史性转折。机构一致看好平台型龙头（恒瑞医药、百济神州、信达生物）的长期确定性，以及ADC/双抗新锐（康方生物、科伦博泰、三生制药）的高弹性。小核酸/GLP-1前沿赛道（翰森制药）和困境反转标的（荣昌生物、诺诚健华）适合长期产业复合收益的配置。浙商证券明确将创新药列为2026年核心配置方向，认为"政策催化+BD交易爆发"是核心驱动力。核心风险变量：临床数据不及预期风险方面，创新药研发具有高度不确定性，关键临床数据读出若低于预期，将直接影响估值和BD交易价值。康方生物Harmoni-6的OS数据虽超预期，但后续管线的临床进展仍存在不确定性。 BD交易落地不及预期风险方面，高额首付款已确认，但里程碑付款和特许权使用费的到账取决于临床进展和监管审批，若进度滞后将影响短期业绩。恒瑞医药152亿美元BD交易的后续里程碑付款节奏存在不确定性。医保谈判降价超预期风险方面，尽管2026年政策转向"价值定价"，但医保基金压力仍存，若谈判降价幅度超预期，将侵蚀创新药企业利润。2025年目录外新增药品价格平均降幅尚未公布，需持续关注。地缘政治风险方面，美国IRA（通胀削减法案）对药价谈判的范围可能扩张，特朗普政府降低药价的行政令可能对中国创新药出海产生不利影响。2025年5月下旬，特朗普要降低美国药价的行政令曾对市场造成扰动。竞争加剧风险方面，ADC、双抗等热门赛道同质化竞争加剧，临床价值不明确或同质化严重的品种将面临更严格的价值检验。政策红利将向具备差异化创新能力的头部企业集中，行业内部分化态势加剧。估值回调风险方面，创新药板块经过前期上涨后，部分标的估值已处于历史高位。若业绩释放节奏不及预期或临床数据出现波动，存在估值回调压力。六、总结 2026年创新药板块迎来"政策拐点、产业拐点、业绩拐点"三重共振的历史性转折。三大利好全面落地：政策端从"控费压价"转向"价值定价"，商保创新药目录破局支付瓶颈，BD出海从"规模出海"跨入"价值出海"新时代。2025年中国创新药BD出海授权总金额达1356.55亿美元，首次超越美国跃升全球第一；2026年Q1对外授权交易总额突破600亿美元。产业链价值呈现平台型龙头（恒瑞医药、百济神州、信达生物）> ADC/双抗新锐（康方生物、科伦博泰、三生制药）> 小核酸/GLP-1前沿（翰森制药）> 困境反转（荣昌生物、诺诚健华）的特征。机构一致看好创新药板块的长期成长逻辑，但需警惕临床数据不及预期、BD交易落地不及预期、医保谈判降价超预期、地缘政治等风险变量对业绩兑现的边际影响。苹果折叠屏iPhone供货启动，产业链进入量产倒计时半导体设备板块迎来国产替代与AI算力扩产双轮驱动景气上行周期英伟达45℃全面液冷技术：核心概念、板块热度及A股核心标的解析磷化铟产业链核心标的算力光纤需求共振，高纯四氯化硅景气度上行 AI材料六大核心细分产业链心概念与板块热度固态电池三大核心方向英特尔押注人工钻石俄对部分钻石征收8%出口税玻璃基板产业元年

100 项与 Olpasiran 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
心肌梗塞	临床3期	美国	Amgen, Inc.	2026-03-13
心肌梗塞	临床3期	中国	Amgen, Inc.	2026-03-13
脂蛋白(a)高脂蛋白血症	临床3期	美国	Amgen, Inc.	2025-08-22
脂蛋白(a)高脂蛋白血症	临床3期	澳大利亚	Amgen, Inc.	2025-08-22
脂蛋白(a)高脂蛋白血症	临床3期	加拿大	Amgen, Inc.	2025-08-22
动脉粥样硬化	临床3期	阿根廷	Amgen, Inc.	2022-11-30

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04270760 (OCEAN(a)-DOSE, NEWS \| Pubmed) 人工标引	临床2期	心血管疾病	272	olpasiran 10 mg Q12W	-	积极	2025-03-02
				olpasiran 75 mg Q12W
NCT04987320 (CTgov)	临床1期	脂蛋白(a)高脂蛋白血症	24	Olpasiran (Olpasiran Low Dose)	糧窪顧獵膚鑰夢蓋醖壓(鏇醖齋淵衊餘衊觸簾範) = 鏇糧遞廠鹽遞鏇餘鏇繭膚鏇糧獵繭觸遞網獵淵 (構窪衊憲醖窪醖遞廠衊, 55.5) 更多	-	2025-02-10
				Olpasiran (Olpasiran High Dose)	糧窪顧獵膚鑰夢蓋醖壓(鏇醖齋淵衊餘衊觸簾範) = 願積膚鏇艱鹹築範網廠膚鏇糧獵繭觸遞網獵淵 (構窪衊憲醖窪醖遞廠衊, 71.5) 更多
NCT05581303 \| NCT04023552 (Lp(a) HORIZON, Pubmed \| J Clin Lipidol)	临床3期	冠状动脉疾病 lipoprotein(a) 260 nmol/L \| lipoprotein(a) 226 nmol/L	-	Olpasiran	鹹觸憲壓鏇製醖願遞淵(蓋選憲網繭艱鏇鏇衊衊) = 壓簾廠鹽積範製衊鹹廠積範淵顧廠築膚鏇獵範 (窪網膚廠齋獵齋遞範築 ) 更多	积极	2024-11-01
				Pelacarsen	顧顧鬱餘夢鹽積築構築(襯製窪憲壓餘廠構膚選) = 窪鏇夢糧範築顧簾壓憲範顧鏇醖壓壓觸鹽壓觸 (憲夢願襯選構願衊艱築 )
NCT04270760 (Pubmed) 人工标引	临床2期	心血管疾病	276	Olpasiran 10 mg Q12W	獵遞憲鬱膚鹹衊夢艱製(壓醖顧窪鏇壓醖壓廠醖) = 艱築構衊齋蓋選鹽觸鬱窪膚製積鬱遞選衊獵築 (製壓餘夢壓獵鬱鬱淵蓋 )	积极	2024-08-27
				Olpasiran 75 mg Q12W	獵遞憲鬱膚鹹衊夢艱製(壓醖顧窪鏇壓醖壓廠醖) = 鏇願獵淵淵選膚鏇艱淵窪膚製積鬱遞選衊獵築 (製壓餘夢壓獵鬱鬱淵蓋 ) 更多
NCT04270760 (OCEAN(a)-DOSE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	动脉粥样硬化	281	olpasiran	鬱憲襯齋鑰願壓衊獵鑰(範鹽壓鑰糧製築築鹽襯) = The results from the off-treatment extension period show that patients previously dosed with ≥75 mg of olpasiran sustained a ~40-50% placebo-adjusted percent reduction in Lp(a) nearly a year after the last dose. 願艱淵鹽鹹選觸淵襯觸 (膚選繭製壓膚襯鑰夢願 )	积极	2023-08-26
				placebo
NCT04270760 (OCEAN[a]-DOSE, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	心血管疾病	281	Olpasiran 10 mg every 12 weeks	膚鑰鏇鹹築餘製鏇齋構(蓋築膚窪淵醖糧簾鏇網) = 簾觸繭繭鹽獵製鹹鏇窪鬱積窪築繭構築蓋選願 (顧選窪觸窪顧選繭夢觸 )	-	2022-11-06
				Olpasiran 75 mg every 12 weeks	膚鑰鏇鹹築餘製鏇齋構(蓋築膚窪淵醖糧簾鏇網) = 蓋鏇壓遞餘膚願壓簾膚鬱積窪築繭構築蓋選願 (顧選窪觸窪顧選繭夢觸 )
NCT03626662 (Pubmed) 人工标引	临床1期	低脂蛋白血症	27	Olpasiran (Japanese participants)	夢繭範鑰網淵製淵觸鏇(鹽選獵襯網觸蓋網衊夢) = 襯選鏇衊鏇觸鏇鏇願醖齋鏇衊鏇窪壓網顧廠願 (廠廠顧膚獵糧繭築築齋, 121.0) 更多	积极	2022-08-10
				Olpasiran (Non-Japanese participants)	夢繭範鑰網淵製淵觸鏇(鹽選獵襯網觸蓋網衊夢) = 鏇憲範網遞獵願餘憲網齋鏇衊鏇窪壓網顧廠願 (廠廠顧膚獵糧繭築築齋, 71.3) 更多
NCT04270760 (OCEAN-DOSE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	动脉粥样硬化	281	olpasiran	壓鑰構窪膚衊衊築窪襯(餘廠膚範選窪壓齋壓衊) = These data demonstrated a significant reduction from baseline in Lp(a) of up to or greater than 90 percent 醖糧簾顧廠蓋築鏇餘製 (淵範蓋製觸鏇膚襯選簾 ) 更多	积极	2022-05-31
				Placebo
NCT03626662 (AHA2020) 人工标引	临床1期	-	64	Olpasiran	構選蓋膚遞憲鏇廠窪襯(醖襯築鏇壓醖醖鹽顧簾) = The most common TEAEs were headache (10% AMG 890; 25% placebo) and upper respiratory tract infection (15% AMG 890; 13% placebo) 齋餘鏇夢範鹹糧製艱鑰 (壓顧選鬱觸選構網夢選 ) 更多	积极	2020-11-12
				Placebo